Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
57.8/100
Punteggio Totale
B
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✅
Criteri Critici
Sindrome di Rett: la scoperta che cambia le prospettive della terapia genica Sanihelp.it
Sanihelp.it – La Sindrome di Rett è una malattia del neurosviluppo che colpisce soprattutto le bambine, causata dalla perdita di funzione del gene MECP2. Per tale patologia — caratterizzata da regressione delle abilità motorie, del linguaggio e ridotta interazione sociale — ad oggi non esistono terapie in grado di arrestare o invertire la progressione dei sintomi.
Un gruppo di ricerca composto da ricercatori e ricercatrici dell’Istituto di neuroscienze (CNR-IN) e dell’Istituto di tecnologie biomediche (CNR-ITB) del Consiglio nazionale delle ricerche di Milano, in collaborazione con l’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, ha recentemente identificato una funzione finora sconosciuta della proteina MeCP2 coinvolta nella sindrome, con rilevanti implicazioni terapeutiche.
La scoperta: MeCP2 attiva i geni dello sviluppo neuronale
Lo studio, guidato dai ricercatori Vania Broccoli e Mirko Luoni e pubblicato sulla rivista Nature Communications, ha evidenziato per la prima volta che la proteina MeCP2 è capace di attivare geni cruciali per lo sviluppo dei neuroni, in particolare collaborando con un complesso epigenetico chiamato SWI/SNF, che regola l’accesso al DNA.
Tramite analisi sull’intero genoma, lo studio ha identificato i principali bersagli della proteina MeCP2 che promuovono il differenziamento e la maturazione funzionale dei neuroni. Un dato sorprendente riguarda la finestra temporale di questo meccanismo: è attivo durante lo sviluppo cerebrale, mentre risulta trascurabile nei neuroni maturi del cervello adulto. Di conseguenza, i neuroni adulti sono in grado di tollerare livelli significativamente più elevati di MeCP2 rispetto ad altri tipi cellulari.
Un paradigma ribaltato
«Per anni, la comunità scientifica ha ritenuto che un eccesso di MeCP2 potesse essere dannoso quanto la sua carenza, contribuendo a rallentare lo sviluppo di strategie di terapia genica volte a ripristinare la funzione del gene MECP2 nel cervello delle pazienti. Questo timore ha rappresentato un importante limite nella valutazione della sicurezza di tali approcci» spiega Vania Broccoli, coordinatore dello studio. «I nuovi risultati ribaltano questo paradigma: l’effetto tossico di livelli elevati di MeCP2 non è universale, ma dipende dal contesto cellulare e non si applica ai neuroni, le cellule chiave nella patologia. Questo cambio di prospettiva amplia significativamente la finestra terapeutica e apre la strada a strategie di terapia genica più efficaci e sicure».
Verso nuove sperimentazioni cliniche
«Attualmente, solo due approcci di terapia genica per la Sindrome di Rett hanno raggiunto la fase clinica. Tuttavia, questa scoperta potrebbe accelerare lo sviluppo e la validazione di nuove soluzioni terapeutiche, facilitandone il passaggio verso la sperimentazione clinica» conclude Mirko Luoni.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?5
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
55.6/100
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B
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Criteri Critici
Mesotelioma, svolta dalla ricerca: individuati quattro tipi di tumore legati alla risposta all’immunoterapia Radio Gold News Alessandria
PROVINCIA DI ALESSANDRIA – Una nuova chiave per capirechi risponderà all’immunoterapianelmesotelioma pleurico,annunciata proprio in occasione dellaGiornata Mondiale per le Vittime dell’Amianto.Lo studio NIBIT-EPI-MESO, pubblicato suNature Genetics,ha individuatoquattro sottotipi di metilazione del DNA tumoraleassociati sia alla risposta ai trattamenti sia alla sopravvivenza dei pazienti. Il lavoro, sviluppato dallaFondazione Nibitnell’ambito del programmaEpicasostenuto da FondazioneAirce coordinato daMichele Maio, ha coinvolto anche centri di eccellenza tra cuiAlessandria. Analizzati91 pazientitrattati con una combinazione di farmaci immunoterapici.QUATTRO PROFILI PER PREVEDERE ESITO DELLE CUREI ricercatori hanno identificato quattro sottotipi molecolari:DEM (demetilato)LOW (bassa metilazione)INT (intermedio)CIMP (alta metilazione)Questi profili permettono diprevedere in modo indipendente risposta e sopravvivenza, superando la tradizionale distinzione istologica ancora usata nella pratica clinica.I DATI: DIFFERENZE NETTE TRA I PAZIENTII risultati mostrano uno scenario molto diverso a seconda del sottotipo:LOW: sopravvivenza mediana di 27,4 mesi e 34% vivi a tre anniCIMP: sopravvivenza mediana di 9,4 mesi e nessun paziente vivo a tre anniAnche la risposta alle cure cambia: nei gruppi LOW e DEM il63% dei pazienti risponde, mentre nei sottotipi INT e CIMP il77% non risponde.“Differenze di questa entità indicano biologie tumorali profondamente diverse”, spiegaLuana Calabrò, primo autore dello studio.TUMORI “CALDI” E “FREDDI”L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay I ricercatori hanno identificato quattro sottotipi molecolari:DEM (demetilato)LOW (bassa metilazione)INT (intermedio)CIMP (alta metilazione)Questi profili permettono diprevedere in modo indipendente risposta e sopravvivenza, superando la tradizionale distinzione istologica ancora usata nella pratica clinica.I DATI: DIFFERENZE NETTE TRA I PAZIENTII risultati mostrano uno scenario molto diverso a seconda del sottotipo:LOW: sopravvivenza mediana di 27,4 mesi e 34% vivi a tre anniCIMP: sopravvivenza mediana di 9,4 mesi e nessun paziente vivo a tre anniAnche la risposta alle cure cambia: nei gruppi LOW e DEM il63% dei pazienti risponde, mentre nei sottotipi INT e CIMP il77% non risponde.“Differenze di questa entità indicano biologie tumorali profondamente diverse”, spiegaLuana Calabrò, primo autore dello studio.TUMORI “CALDI” E “FREDDI”L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay Questi profili permettono diprevedere in modo indipendente risposta e sopravvivenza, superando la tradizionale distinzione istologica ancora usata nella pratica clinica.I DATI: DIFFERENZE NETTE TRA I PAZIENTII risultati mostrano uno scenario molto diverso a seconda del sottotipo:LOW: sopravvivenza mediana di 27,4 mesi e 34% vivi a tre anniCIMP: sopravvivenza mediana di 9,4 mesi e nessun paziente vivo a tre anniAnche la risposta alle cure cambia: nei gruppi LOW e DEM il63% dei pazienti risponde, mentre nei sottotipi INT e CIMP il77% non risponde.“Differenze di questa entità indicano biologie tumorali profondamente diverse”, spiegaLuana Calabrò, primo autore dello studio.TUMORI “CALDI” E “FREDDI”L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay I risultati mostrano uno scenario molto diverso a seconda del sottotipo:LOW: sopravvivenza mediana di 27,4 mesi e 34% vivi a tre anniCIMP: sopravvivenza mediana di 9,4 mesi e nessun paziente vivo a tre anniAnche la risposta alle cure cambia: nei gruppi LOW e DEM il63% dei pazienti risponde, mentre nei sottotipi INT e CIMP il77% non risponde.“Differenze di questa entità indicano biologie tumorali profondamente diverse”, spiegaLuana Calabrò, primo autore dello studio.TUMORI “CALDI” E “FREDDI”L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay Anche la risposta alle cure cambia: nei gruppi LOW e DEM il63% dei pazienti risponde, mentre nei sottotipi INT e CIMP il77% non risponde.“Differenze di questa entità indicano biologie tumorali profondamente diverse”, spiegaLuana Calabrò, primo autore dello studio.TUMORI “CALDI” E “FREDDI”L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay L’analisi ha evidenziato anche il ruolo del sistema immunitario. I tumori LOW e DEM risultano“infiammati”, ricchi di cellule immunitarie e quindi più sensibili alle cure. Al contrario, i sottotipi INT e CIMP sono“desertici”, con poche difese immunitarie e minore efficacia dell’immunoterapia.UN ALGORITMO PER SUPPORTARE LE DECISIONI CLINICHEI ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay I ricercatori hanno sviluppato anche un modello dimachine learning(Random Forest) con un’accuratezza dell’89% nell’assegnare i tumori ai quattro gruppi. Uno strumento già disponibile per la comunità scientifica.VERSO TERAPIE SEMPRE PIU’ PERSONALIZZATEIl mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay Il mesotelioma pleurico resta un tumore raro e aggressivo, spesso legato all’esposizione all’amianto. Oggi l’immunoterapia è lo standard, ma non tutti i pazienti ne beneficiano.“Mancano biomarcatori affidabili per orientare le scelte terapeutiche”, sottolineaMichele Maio. I risultati aprono alla possibilità discegliere cure su misurae, in prospettiva, combinare immunoterapia e farmaci epigenetici per i casi più resistenti. Una direzione su cui la ricerca è già al lavoro.Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay Foto diPublicDomainPicturesdaPixabay Inserisci il tuo indirizzo email per ricevere leultime newsdirettamente nella tua casella di posta elettronica.
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Criteri Critici
Mieloma multiplo: rimborsata in Italia la terapia CAR-T cilta-cel utilizzabile dalla seconda linea di trattamento Pharmastar
Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia a base di cellule T con recettore dell'antigene chimerico (CAR-T), sviluppata da Johnson & Johnson, è ora rimborsata in Italia per il trattamento del mieloma multiplo, ad oggi unica terapia avanzata utilizzabile in linee precoci di trattamento. Cilta-cel è indicata in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e sono refrattari a lenalidomide.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed è causato dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche. Seppur con un’incidenza nel complesso stabile, con circa 5.700 nuove diagnosi ogni anno la mortalità è in calo, grazie ai progressi della ricerca scientifica.
Si tratta di una malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e trattamenti, periodi di remissione sempre più brevi e l’aumento dei tassi di tossicità e comorbidità man mano che si susseguono le linee di trattamento. «Avere la possibilità di trattare un paziente che ha ricevuto solo una linea di terapia, a differenza di pazienti in recidiva dopo almeno 3 linee di terapia - attuale approvazione delle CAR-T in Italia - significa intervenire in una fase di malattia in cui ci si aspetta una maggiore efficacia dei trattamenti, sia per una minor potenziale resistenza alle terapie, sia perché ci si avvale di un sistema immunitario meno compromesso rispetto a uno sottoposto a molteplici trattamenti terapeutici.
I dati disponibili mostrano un'efficacia di trattamento anche nei pazienti che hanno mostrato refrattarietà alla lenalidomide, parte ormai integrante della maggior parte dei trattamenti di prima linea», dichiara Francesca Gay, Professore associato di ematologia, Dipartimento di biotecnologie e scienza per la salute, Università degli studi di Torino, Divisione di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino.
«Questa modalità di cura one-shot è destinata a cambiare l'approccio alla malattia: per anni il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo si basava su un trattamento continuativo, virtualmente proseguito fino a ripresa di malattia o finché tollerato. Questo nuovo approccio terapeutico, con alti potenziali di risposta, per la prima volta consentirà finalmente un intervallo libero da trattamento con conseguente miglioramento potenziale anche della qualità di vita dei pazienti. Grazie a queste innovazioni, inoltre, si sta parlando sempre più frequentemente del concetto di cura anche nel mieloma multiplo, dove l'obiettivo è garantire il controllo della malattia a lungo termine, consentendo al paziente di condurre una vita il più possibile normale e in assenza di terapia».
Cilta-cel è un’immunoterapia basata sulla riprogrammazione genetica dei linfociti T di un paziente. Attraverso l’integrazione di un transgene codificante per un recettore chimerico dell’antigene (CAR), queste cellule vengono istruite a identificare ed eliminare le cellule che esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B (BCMA), proteina altamente espressa sulle quelle di mieloma. Proprio per la sua complessità, cilta-cel, come altre terapie a base di CAR-T, può essere somministrata solo in centri trapianti specializzati e certificati sul territorio nazionale: «Il percorso CAR-T è un vero e proprio viaggio di medicina personalizzata che trasforma il sistema immunitario del paziente in un farmaco vivo. Tutto inizia con l’aferesi, il prelievo dei linfociti T del paziente, che vengono poi inviati a laboratori specializzati per essere ‘riprogrammati’ geneticamente.
Contemporaneamente, al paziente viene somministrata una terapia ponte per evitare la progressione della malattia. Dopo un ciclo di chemioterapia, le cellule potenziate vengono reinfuse nel paziente, ma non prima che vengano effettuati rigorosi controlli di qualità sulle cellule stesse: è qui che inizia la sorveglianza attiva per monitorare la risposta immunitaria del paziente. La procedura stessa di sviluppo del farmaco è articolata: il passaggio dall’aferesi alla reinfusione non è immediato, ci sono altri quattro passaggi fondamentali che garantiscono l’effettiva fruibilità della terapia.
Proprio data la loro complessità, l’erogazione di CAR-T richiede un coordinamento a livello medico e a livello logistico per renderle effettivamente operative: serve una certificazione rigorosa dei centri e una formazione specifica di tutto il personale per garantire un’equa accessibilità alla terapia su tutto il territorio nazionale», spiega Stefania Bramanti, Caposezione terapie cellulari, IRCCS Istituto Clinico Humanitas, Milano.
Nel complesso percorso delle CAR-T, le associazioni di pazienti hanno un ruolo fondamentale nel supportare il paziente e i familiari, grazie alla mediazione tra la complessità tecnologica del trattamento e il bisogno di orientamento, di sostegno psicologico e di logistica, come ricorda Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS: «Ė fondamentale integrare l'eccellenza scientifica con un sistema di informazione trasparente e un supporto emotivo costante per il malato e la sua rete familiare. Se il progresso scientifico avanza rapidamente, a volte invece il sistema sanitario fatica a tenere il passo per quanto riguarda la gestione, l’organizzazione dei servizi e la loro accessibilità, anche a causa di limiti procedurali e di pianificazione.
Per questo è necessario migliorare il supporto ai pazienti che devono spostarsi e avvicinare i servizi al territorio. Come associazione, ci impegniamo per fornire supporto completo alle persone colpite dal cancro, inclusi malati, ex malati, familiari, caregiver e lungoviventi, offrendo assistenza a 360 gradi grazie a un’equipe multidisciplinare che propone interventi personalizzati finalizzati al recupero di una buona qualità di vita».
«Ci auguriamo che l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre più rapido ed equo su tutto il territorio nazionale», sottolinea Matilde Cani, Responsabile Progetti Istituzionali AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, i Linfomi e il Mieloma, Milano Monza Brianza. «L’Associazione Italiana contro le leucemie, i linfomi e il mieloma da oltre 50 anni è al fianco dei pazienti ematologici con l’obiettivo di sostenere la ricerca, l’assistenza e sensibilizzare l’opinione pubblica contro i tumori del sangue. Attraverso l’opera delle 83 sezioni provinciali, il nostro impegno ultimo è di contribuire a curare al meglio i pazienti».
La valutazione dell’Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) si è basata sui risultati dello studio di fase 3 CARTITUDE-4 che ha valutato l’efficacia e sicurezza di cilta-cel in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto da una a tre linee di trattamento precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma (PI) e un agente immunomodulante (IMiD), nei quali si è verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e che presentano refrattarietà a lenalidomide, rispetto alle terapie standard di pomalidomide, bortezomib e desametasone (PVd) o daratumumab, pomalidomide e desametasone (DPd). Nello specifico, al cut-off dei dati a 33,6 mesi dell’analisi intention-to-treat è stata riscontrata di riduzione del rischio di progressione del 71 per cento, supportata da un dato statisticamente significativo una riduzione del rischio di morte del 45 per cento.3
Le terapie CAR-T necessitano di un processo produttivo molto complesso, per ottimizzare il quale Johnson & Johnson ha affrontato una serie di investimenti finalizzati alla realizzazione e apertura di un nuovo sito produttivo dedicato allo sviluppo queste terapie a Gand, in Belgio, volto a soddisfare la richiesta di cilta-cel in tutta Europa, compresa l’Italia. «Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi.
L’arrivo in Italia di questa terapia rappresenta per noi un nuovo passo verso la nostra missione di trasformare il decorso di questa malattia devastante. Questo traguardo enfatizza anche la centralità della medicina personalizzata, nella ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson, con l’idea di costruire un percorso terapeutico personalizzato affinché tutti i pazienti ricevano il trattamento più giusto e più efficace, sulla base dei bisogni di ciascuno, contribuendo a costruire una medicina del futuro basata sulla personalizzazione delle cure», afferma Alessandra Baldini, Direttrice medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia.
«Da molti anni lavoriamo con passione e dedizione per combattere il mieloma multiplo, rinnovando la nostra volontà di guidare l’innovazione terapeutica e ridefinire i paradigmi di trattamento. In Johnson & Johnson consideriamo la salute come un investimento, necessario per rispondere con efficacia e tempestività ai bisogni di cura insoddisfatti dei pazienti. Come partner del sistema salute, collaborando con istituzioni, comunità scientifica e associazioni pazienti, continuiamo a investire in Italia in innovazione e studi clinici – soprattutto in ambito onco‑ematologico – per trasformare la scienza in benefici tangibili per i pazienti», conclude Jacopo Murzi, Amministratore delegato, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia.
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Il prezzo delle azioni della società biofarmaceutica Erasca, Inc. (ERAS) è crollato del 36,6% nel pre-market dopo che la società ha pubblicato i dati degli studi clinici preliminari per la sua terapia sperimentale contro il cancro. - Bitget
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