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All'ospedale pediatrico Bambino Gesù erano ricoverati tre bambini con leucemia mieloide acuta resistente a qualsiasi cura. Le opzioni terapeutiche erano esaurite e le prognosi sfavorevoli. Poi, per la prima volta al mondo, una terapia CAR-T diretta contro la molecola CD7 ha ottenuto la remissione completa in tutti e tre i pazienti. I risultati sono stati pubblicati su Blood, la principale rivista scientifica internazionale di ematologia, e arrivano da Roma (che qualche giorno fa ha fatto la storia) nell'ambito del PALM Research Project, piattaforma multicentrica promossa da Fondazione Umberto Veronesi ETS. La leucemia mieloide acuta (LMA) rappresenta circa il 20% di tutte le leucemie pediatriche: in Italia colpisce 70-80 bambini ogni anno. Le terapie convenzionali riescono a guarire circa due terzi dei pazienti, ma per il restante terzo (quelli con malattia refrattaria o recidivante) le possibilità si assottigliano drammaticamente. Le cellule CAR-T, da non confondere con le CAR-NK, sono linfociti prelevati dal paziente, modificati geneticamente in laboratorio e reinfusi nell'organismo con un compito preciso: riconoscere e distruggere le cellule tumorali. In questo caso il bersaglio è la molecola CD7, presente sulla superficie delle cellule leucemiche nella LMA. La sfida non era semplice: le CAR-T rischiano di attaccarsi reciprocamente quando il bersaglio è condiviso tra cellule sane e ingegnerizzate, un fenomeno noto come "fratricidio cellulare". I ricercatori del Bambino Gesù hanno risolto il problema sviluppando cellule di seconda generazione con un sistema che blocca l'espressione di CD7 sulle stesse CAR-T, impedendo l'autodistruzione. Nei tre pazienti trattati, il risultato è stato netto: remissione completa, negatività della malattia minima residua (MRD), ovvero nessuna cellula leucemica rilevabile nemmeno con le tecniche diagnostiche più sensibili, e profilo di sicurezza favorevole. Il PALM Research Project non si ferma qui. Sono già in sviluppo nuove CAR-T dirette contro altri bersagli molecolari identificati di recente, con risultati promettenti nei modelli preclinici. Parallelamente, partirà una sperimentazione clinica con cellule CAR-NK allogeniche, cellule Natural Killer provenienti da donatori sani, modificate per colpire la LMA, potenzialmente utilizzabili su più pazienti a partire da un singolo prelievo. Le prime sperimentazioni internazionali sono attese entro il 2026. C'è poi una terza linea di lavoro, spesso sottovalutata: capire in anticipo chi risponderà a quale terapia. In collaborazione con l'Università di Padova, è in corso uno studio per identificare marcatori genetici predittivi di risposta. Amazon Fire TV Stick HD (Ultimo modello), TV gratuita e in diret è uno dei più venduti oggi su