🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Dura Lex sed Lex - Accesso riservato Questo contenuto è riservato ai professionisti sanitari registrati. Se hai già un account accedi per continuare a leggere. Se ancora non sei registrato, puoi farlo gratuitamente cliccando su Registrati, la registrazione è gratuita e dà accesso a tutti gli articoli punto cuore riservati.

Getting your Trinity Audio player ready... Raddoppia la sopravvivenza dei pazienti con tumore al pancreas metastatico. Ad agosto è stato approvato dalla FDA negli Stati Uniti. In Europa, invece, non è ancora iniziato l’iter registrativo. L’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) chiede a Revolution Medicines di avviare il programma di uso compassionevole per daraxonrasib. «I malati non possono aspettare. Da decenni non vi erano progressi significativi. Chiediamo alla casa farmaceutica di rendere accessibile il trattamento gratuitamente, prima dell’approvazione regolatoria, come già fatto negli USA». È il presidente AIOM, Massimo Di Maio, a lanciare questo appello. «Lo scorso giugno a Chicago, al Congresso americano di oncologia clinica, i risultati dello studio RASolute 302 sono stati accolti con una standing ovation degli oncologi che hanno assistito alla presentazione dei dati. Ora si pone il problema di accesso alla terapia, che non è disponibile al di fuori degli Stati Uniti. L’azienda farmaceutica che la produce, Revolution Medicines, aveva avviato negli USA un programma di expanded access, cioè di accesso allargato, garantendo così la disponibilità del trattamento prima dell’approvazione regolatoria da parte di FDA. In Europa, invece, non è stato aperto alcun programma di uso compassionevole e non vi sono notizie di sottomissione del dossier registrativo da parte dell’azienda all’EMA, l’agenzia regolatoria europea, per l’approvazione del farmaco. Ma i pazienti non possono aspettare» ribadisce. EMA ha già designato daraxonrasib come farmaco orfano, a indicarne l’importanza scientifica e i benefici clinici per il tumore al pancreas. Designazione che apre una via preferenziale per la successiva valutazione regolatoria. Inoltre, EMA ha aperto un programma di rolling review (revisione progressiva dei dati), che velocizza l’iter regolatorio, prima di ricevere la sottomissione formale del dossier da parte dell’azienda farmaceutica. Di fatto, la non attivazione di un programma di expanded access non consente l’accesso precoce al farmaco. E così, come spiega Chiara Cremolini, membro del direttivo nazionale AIOM e direttrice del programma di sperimentazioni cliniche dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana (leggi qui l’intervista), uno dei quattro centri italiani coinvolti nello studio RASolute 302, gli oncologi e le oncologhe italiane si trovano nella condizione di non poter utilizzare una terapia potenzialmente efficace. Ma non solo. «Revolution Medicines ha attivato una procedura, definita di uso nominale globale, che in realtà non rappresenta un programma di accesso precoce, ma un meccanismo per facilitare l’importazione del farmaco, al prezzo concordato negli Stati Uniti, che corrisponde a circa 39mila dollari al mese. Quindi daraxonrasib, che non è ancora disponibile in Italia, ad oggi può essere importato nel nostro Paese attraverso gli ospedali a spese dei pazienti a un costo esorbitante. Questo meccanismo è eticamente inaccettabile e crea forti disequità a danno dei malati». «Chiediamo all’azienda – aggiunge Di Maio – che venga creato un programma di uso compassionevole, perché daraxonrasib sia a disposizione dei pazienti italiani gratuitamente, in attesa dell’approvazione regolatoria, come già avvenuto negli Stati Uniti prima dell’ok di FDA. La comunità scientifica ha più volte sollecitato l’azienda in questo senso, ma finora la risposta è stata interlocutoria. Vi è il forte timore, da parte degli oncologi, di essere di fronte alla prima evidente applicazione del principio sancito dall’amministrazione americana del sistema del prezzo della ‘nazione più favorita’, che stabilisce che il costo dei farmaci negli Stati Uniti sia pari o inferiore al più basso tra i Paesi con un PIL pro capite paragonabile, tra cui l’Italia. Al termine delle fasi di negoziazione, infatti, nel nostro Paese il prezzo del farmaco sarà probabilmente inferiore a quanto fissato negli Stati Uniti. Da qui lo scarso interesse dell’azienda a presentare il dossier registrativo a EMA».

Bastava l’annuncio. Non c’è stato bisogno che la campagna partisse davvero: la sola notizia che Maria Grazia Cucinotta, Ernesto Maria Ponte e Sasà Salvaggio avrebbero prestato il volto a una iniziativa di sensibilizzazione sul tumore del colon retto ha prodotto un effetto immediato nelle farmacie di Palermo e provincia. Ad agosto, complice anche il lavoro sul territorio dell’Asp – che ha distribuito provette nelle piazze cittadine attraverso una task force itinerante – le 395 farmacie della provincia hanno registrato un’impennata nei prelievi e nelle consegne di provette per lo screening. Un dato che racconta più di ogni comunicato istituzionale quanto la presenza di volti noti, anche solo evocata, riesca a smuovere comportamenti sanitari spesso rimandati per pigrizia o timore. La conferma arriverà lunedì prossimo, 14 settembre, quando il direttore generale dell’Asp, Alberto Firenze, e il presidente di Federfarma Palermo, Roberto Tobia, presenteranno i numeri aggiornati nel corso di un incontro di sensibilizzazione riservato ai farmacisti, in programma alle 21 a Villa Magnisi, sede dell’Ordine dei medici. All’appuntamento parteciperanno anche i tre artisti protagonisti della campagna, insieme all’assessore regionale alla Salute Marcello Caruso, al sindaco metropolitano di Palermo Roberto Lagalla, al direttore del Dasoe Giacomo Scalzo, al presidente dell’Ordine dei farmacisti Mario Bilardo e al presidente dell’Ordine dei medici Toti Amato. Resta da capire se l’entusiasmo di agosto si tradurrà in una partecipazione costante alla campagna vera e propria, quando prenderà avvio nelle prossime settimane. Ma il segnale, per chi si occupa di prevenzione oncologica in una provincia dove lo screening resta ancora sottoutilizzato, è già di per sé una notizia.

Via libera dalla Conferenza Stato-Regioni a due provvedimenti a sostegno della prevenzione dei tumori (Getty Images) In arrivo nuove risorse a sostegno della prevenzione deitumoricon il via libera dalla Conferenza Stato-Regioni, il 10 settembre, a due provvedimenti che riguardano in particolare gli screening polmonari per la diagnosi precoce deltumore ai polmonie per le attività del Registro Nazionale Tumori. La prima Intesa tra Stato e Regioni stabilisce i criteri e le modalità di riparto delle risorse destinate ai18centri della Rete italiana screening polmonare(RISP) presenti in 15 Regioni: sono stanziati complessivamente un milione e 200 mila euro che serviranno a eseguire ladiagnosi precoce del tumore al polmonee a sostenere laprevenzione primaria della dipendenza da fumonei soggetti ad alto rischio.Le risorse sono assegnate nei termini di 400 mila euro per il 2026 e 600 mila euro per il 2027, sulla base del numero di soggetti reclutabili nel territorio di riferimento.Il provvedimentoaggiorna l’elenco dei centri che costituiscono la RISPnelle seguenti Regioni: Abruzzo, Basilicata, Calabria, Campania, Emilia-Romagna, Lazio, Liguria, Lombardia, Marche, Piemonte, Puglia, Sicilia, Toscana e Veneto e nella Provincia autonoma di Trento.All’Istituto nazionale tumori di Milano (INT-IRCCS), che coordina la RISP, sono destinati 200 mila euro per il miglioramento e la verifica della qualità e della completezza dei dati raccolti e per la prosecuzione delle attività di coordinamento e monitoraggio nazionale. La seconda Intesa approvata dalla Conferenza Stato-Regioni riguarda ilRegistro Nazionale Tumoriche svolge un ruolo fondamentale nel monitoraggio dell’incidenza dei tumori, nel supporto alle attività di prevenzione e nell’orientamento della ricerca. Il provvedimento stabilisce il riparto tra le Regioni di 500 mila euro per gli anni 2025 e 2026 e di un milione di euro per il 2027. Si tiene conto di una quota fissa, determinata in base alla popolazione residente in ciascuna Regione sulla scorta dell’ultimo censimento Istat, e di una quota di finanziamento variabile stabilita sulla base dell’ultima stima dei casi prevalenti di tumore. Meno morti per tumore al polmone fra le donne in Europa: è merito dello stop al fumo. Ma in Italia le cose non vanno benedi Vera Martinella Tumore al polmone: l'esame che può salvare la vita a chi è più a rischio. Tac spirale una volta l'anno ai forti fumatori o exdi Vera Martinella Cancro, l'allarme dell'Oms: senza una svolta i nuovi casi sfioreranno i 35 milioni l'anno entro il 2050di Ruggiero Corcella La piattaforma gratuita di domande e risposte di Corriere Salute Hai un dubbio o un quesito medico? I nostri medici e specialisti rispondo ai tuoi quesiti su temi sanitari 11 settembre 2026 © RIPRODUZIONE RISERVATA Ti informiamo che con il tuo piano puoi leggere Corriere.it su1 dispositivoalla volta Questo messaggio verrà visualizzato su un altro dispositivo/accesso e tu potrai continuare a leggere le notizie da qui. L'altro dispositivo/accesso rimarrà collegato a questo account. Puoi accedere con il tuo account su tutti i dispositivi che desideri, ma utilizzandoli in momenti diversi secondo il tuo piano di abbonamento. Perché tu o qualcun altro sta leggendo Corriere.it con questo account su più didue dispositivi/accessi. Il tuo attuale abbonamento permette di leggere Corriere.it solo sudue dispositiviin contemporanea (computer, telefono o tablet). Se sei abbonato con un altro account accedi con le tue credenziali. Se siete in 2 o più che utilizzano lo stesso abbonamento, passa all'offerta Family e condividi l'abbonamento con altre due persone. Altrimenti, fai clic su "Continua a leggere qui" e assicurati di essere l'unica persona che visualizza Corriere.it con questo account. Ti consigliamo di cambiare la tua passwordcliccando qui

Un cambio di passo fondamentale nella gestione e nella cura dell’emicrania. L’American Academy of Neurology (AAN) e la American Headache Society hanno pubblicato le nuove linee guida ufficiali per la prevenzione farmacologica dell’emicrania negli adulti (sia episodica che cronica), sostituendo la precedente versione risalente al lontano 2012. Negli ultimi dodici anni la ricerca scientifica ha compiuto passi da gigante, e la principale novità del documento risiede nell’integrazione formale dei farmaci diretti contro il CGRP (il peptide correlato al gene della calcitonina), una classe di terapie biologiche progettate in modo specifico per disarmare i meccanismi molecolari alla base del dolore emicranico. L’obiettivo primario degli esperti è chiarire il panorama terapeutico e facilitare la scelta del trattamento attraverso un approccio fortemente personalizzato e condiviso tra medico e paziente. Un’emergenza sommersa: la profilassi è ancora poco usata, ma arrivano nuovi farmaci per l’emicrania Nonostante l’impatto invalidante della patologia, la terapia preventiva resta un’arma drammaticamente sottoutilizzata. Ridurre i giorni di mal di testa non solo restituisce qualità di vita, ma previene la progressione della malattia da forma episodica a forma cronica. Le nuove raccomandazioni stabiliscono che la terapia di profilassi debba essere offerta a tutti i pazienti che presentano: almeno 4 giorni di emicrania al mese ; ; almeno 4 giorni di mal di testa di intensità da moderata a severa al mese; al mese; una disabilità significativa o un forte impatto sulle attività quotidiane legato agli attacchi. Come evidenziato dalla dottoressa Rebecca Burch, neurologa presso la Larner College of Medicine dell’Università del Vermont e co-autrice del documento, le linee guida intendono ampliare la platea dei beneficiari: la platea delle persone elegibili per la prevenzione è oggi molto più vasta di quella che attualmente riceve un trattamento adeguato. Come scegliere la cura giusta: nuovi farmaci per l’emicrania Poiché nessuna singola molecola ha dimostrato una superiorità assoluta rispetto alle altre in termini di efficacia globale, la scelta del farmaco deve nascere da una decisione collaborativa basata sulla storia clinica del paziente, sulle patologie concomitanti e sulle sue preferenze personali (ad esempio tra terapia orale e iniettabile). Le raccomandazioni si articolano in base alle priorità del paziente: Massima efficacia: Per l’emicrania episodica sono raccomandati l’orale atogepant , gli anticorpi monoclonali anti-CGRP (eptinezumab, erenumab, fremanezumab, galcanezumab) e i farmaci tradizionali come propranololo, topiramato e valproato. Per l’emicrania cronica, la lista include la tossina onabotulinica A al posto del propranololo. Per l’emicrania episodica sono raccomandati l’orale , gli (eptinezumab, erenumab, fremanezumab, galcanezumab) e i farmaci tradizionali come propranololo, topiramato e valproato. Per l’emicrania cronica, la lista include la al posto del propranololo. Massima tollerabilità: Per chi teme particolarmente gli effetti collaterali, la scelta principale ricade su atogepant, sugli anticorpi monoclonali CGRP o sulla tossina botulinica (per la forma cronica). Per chi teme particolarmente gli effetti collaterali, la scelta principale ricade su atogepant, sugli anticorpi monoclonali CGRP o sulla tossina botulinica (per la forma cronica). Profilo di sicurezza a lungo termine: Nei pazienti che preferiscono molecole con decenni di storia clinica alle spalle, rimangono validi presidi storici come il propranololo e il topiramato. I medici dovranno inoltre valutare le comorbilità per trattare due condizioni con un solo farmaco: ad esempio, l’amitriptilina è indicata per chi soffre contemporaneamente di emicrania e fibromialgia, mentre il topiramato è suggerito nei pazienti con indice di massa corporea (BMI) elevato. I tempi di prova: quanto attendere prima di valutare i risultati? Un altro punto chiave riguarda la durata minima del trattamento prima di considerarlo inefficace. Interrompere una profilassi troppo presto è uno degli errori più comuni nella pratica clinica. Per la maggior parte dei farmaci orali e per gli anticorpi monoclonali, è necessario attendere da 8 a 12 settimane alla dose raccomandata e tollerata prima di valutare la risposta clinica. Per la tossina onabotulinica A, il periodo di prova suggerito è più lungo e richiede fino a 24 settimane. Se la risposta rimane parziale o insoddisfacente dopo questo arco di tempo, il medico dovrà discutere il passaggio a un’alternativa terapeutica. Focus gravidanza: cosa cambia e quali sono i rischi Il capitolo dedicato alla gestione del mal di testa nelle donne in età fertile, in gravidanza o che pianificano una gestazione rappresenta uno dei punti di maggiore discussione tra i neurologi. In fase di pianificazione o durante la gravidanza, la prima linea deve essere rappresentata da approcci non farmacologici: interventi comportamentali, agopuntura, esercizio fisico e gestione dei fattori scatenanti (trigger). Qualora sia indispensabile un supporto farmacologico: Pianificazione e prevenzione dei rischi: I farmaci con nota teratogenicità (come il topiramato e il divalproex sodico) devono essere evitati nelle donne in età fertile senza un adeguato piano contraccettivo. Prima scelta in gravidanza: La nifedipina (un calcio-antagonista utilizzato per l’ipertensione) è considerata un’opzione di prima linea raccomandata anche dall’American College of Obstetricians and Gynecologists. Seconde scelte: In caso di inefficacia, possono essere valutati metoprololo o propranololo, soppesando attentamente i benefici materni con i potenziali rischi fetali. Per l’emicrania cronica si può considerare la tossina onabotulinica A, pur in presenza di dati limitati sugli esiti gestazionali. Cefalea da abuso di farmaci Infine, le nuove raccomandazioni affrontano la complessa gestione della cefalea da abuso di farmaci (MOH, medication-overuse headache), una condizione paradosso in cui l’uso eccessivo di analgesici per bloccare gli attacchi acuti finisce per cronicizzare il mal di testa. Il documento suggerisce di avviare tempestivamente una terapia di prevenzione specifica anche in presenza di sovrautilizzo di sintomatici, privilegiando farmaci che hanno dimostrato efficacia in questa particolare popolazione di pazienti, come gli anticorpi monoclonali CGRP, atogepant, la tossina onabotulinica A e il topiramato. L’auspicio degli autori è che questo aggiornamento renda il panorama terapeutico – sempre più ricco ma articolato – più semplice da navigare per medici di medicina generale e specialisti, restituendo speranza e cure efficaci ai milioni di persone che convivono quotidianamente con l’emicrania. FONTE: American Academy of Neurology

Iscriviti alla newsletter Acconsento al trattamento dei miei dati personali ai sensi del Regolamento Europeo 679/2016, come da nostraPrivacy Policy. Cresce l'attenzione dei cittadini diPalermo e provincia verso la prevenzione del tumore del colon retto. Nel mese di agosto è stata registrata una forte crescita dei ritiri e delle consegne delle provette utilizzate per lo screening nelle395 farmacie del territorio, dopo l'annuncio della nuova campagna di sensibilizzazione promossa daAsp Palermo e Federfarma Palermo. A contribuire, secondo quanto riferito dagli organizzatori, sarebbe stata anche l'attenzione suscitata dal coinvolgimento degli attoriMaria Grazia Cucinotta,Ernesto Maria PonteeSasà Salvaggio, che saranno i volti della campagna. Nel corso di agosto l'Asp di Palermoha inoltre distribuito le provette nelle piazze e attivato una task force itinerante nelle farmacie per informare direttamente i cittadini sull'importanza della prevenzione. L'effetto combinato delle iniziative avrebbe determinato quella che Federfarma definisce una vera e propria“corsa allo screening”, con un'impennata delle provette ritirate e successivamente riconsegnate. I numeri saranno presentati lunedì a Villa Magnisi Per conoscere l'entità dell'aumento bisognerà attenderelunedì 14 settembre. I dati aggiornati saranno presentati alle21 a Villa Magnisi, sede dell'Ordine dei medici di Palermo, durante un incontro di sensibilizzazione rivolto ai farmacisti. A illustrare i numeri saranno il direttore generale dell'Asp di PalermoAlberto Firenzee il presidente di Federfarma PalermoRoberto Tobia. Alla serata parteciperanno ancheMaria Grazia Cucinotta, Ernesto Maria Ponte e Sasà Salvaggio, protagonisti della campagna di sensibilizzazione. Previsti inoltre gli interventi dell'assessore regionale alla SaluteMarcello Caruso, del sindaco metropolitano di PalermoRoberto Lagalla, del direttore del DasoeGiacomo Scalzo, del presidente dell'Ordine dei farmacistiMario Bilardoe del presidente dell'Ordine dei mediciToti Amato. L'iniziativa punta a rafforzare il messaggio sull'importanza delloscreening oncologicoe a sfruttare la presenza capillare delle farmacie sul territorio per avvicinare un numero sempre maggiore di cittadini ai programmi di prevenzione. Leggi anche In Primo Piano La parola alla città Appuntamenti Opinioni a confronto Privacy - Informativa ai sensi del Regolamento UE 2016/679 (“GDPR”) Quali tipi di dati raccogliamo?Quando usi i nostri servizi, accetti che la nostra azienda raccolga alcuni tuoi dati personali. Questa pagina ha lo scopo di dirti quali dati raccogliamo, perché e come li usiamo. Dati forniti dall’utenteSe sei un privatoQuando ti registri ti chiediamo di fornirci alcuni dati che servono per poter usufruire del nostro servizio.Questi sono, ad esempio, i dati che ti chiediamo: Dati di terziSe fornisci dati personali di terzi, come ad esempio quelli dei tuoi familiari o amici, devi essere sicuro che questi soggetti siano stati adeguatamente informati e abbiano acconsentito al relativo trattamento nelle modalità descritte dalla presente informativa. Dati di minori di anni 18Se hai meno di 18 anni non puoi fornirci alcun dato personale né puoi registrarti al sito, ed in ogni caso non assumiamo responsabilità per eventuali dichiarazioni mendaci da te fornite. Qualora ci accorgessimo dell’esistenza di dichiarazioni non veritiere procederemo con la cancellazione immediata di ogni dato personale acquisito. Se sei un professionista o un aziendaQuando ti registri ti viene richiesto di fornirci alcuni dati: denominazione dell’azienda, partita Iva, nome referente, indirizzo, email, numero di telefono. Dati che raccogliamo automaticamenteRaccogliamo i seguenti dati mediante i servizi che utilizzi: 1. Come utilizziamo i dati raccolti?Utilizziamo i dati raccolti per offrirti ogni giorno il nostro servizio, per informarti sulle nostre attività commerciali o per proporti un servizio più personalizzato ed in linea con i tuoi interessi. 1.1. Per garantirti l’accesso ai nostri servizi e migliorarne l’erogazioneUtilizziamo i tuoi dati per garantirti l’accesso ai nostri servizi e la loro erogazione, tra cui: Tali trattamenti sono necessari per erogare correttamente i servizi nei confronti degli utenti che vi aderiscono.Utilizziamo i tuoi dati anche per migliorare ed implementare il servizio, attraverso i seguenti trattamenti: Tali trattamenti si basano sul legittimo interesse del Titolare (cfr. punto 3.1) e puoi opporti in ogni momento. 1.2. Per informarti riguardo alle nostre attività commercialiUtilizziamo i dati raccolti, qualora tu ci abbia fornito espressamente il consenso, per informarti riguardo ad attività promozionali che potrebbero interessarti (servizio newsletter). In particolare li utilizziamo per: 2. Il conferimento dei dati è obbligatorio?Il conferimento dei dati personali è obbligatorio esclusivamente per i trattamenti necessari all’erogazione dei servizi offerti. L’eventuale rifiuto per la finalità di erogazione del servizio rende impossibile l’utilizzo del servizio stesso mentre non serve per la presa visione delle altre pagine in cui non necessita, la registrazione o invio dei dati personali. 3. Chi sono i soggetti del trattamento? 3.1. Titolare del trattamentoTitolare del trattamento èDavide Tizianoin persona del suo legale rappresentante pro-tempore, con sede legale sita a Palermo, Partita Iva 07067090824 . Il titolare del trattamento si avvale di responsabili del trattamento per il raggiungimento delle finalità specificate al punto 1 per vigilare sulla tutela relativa ai dati personali. Per ogni richiesta relativa ai tuoi dati personali confronta il successivo punto 3.2. 3.2. Informazioni di contattoTi ricordiamo che puoi in qualsiasi momento contattarci ed inviare qualsiasi domanda o richiesta relativa ai tuoi dati personali e al rispetto della tua privacy scrivendo all’indirizzoamministrazione@informaticanetizen.it. 3.3. Soggetti a cui possono essere comunicati dati personaliI dati raccolti nell’ambito dell’erogazione del servizio potranno essere comunicati a: In nessun caso cediamo o vendiamo dati personali a soggetti terzi. 4. Come puoi avere informazioni sui dati, modificarli, cancellarli o averne una copia? 4.1. Accesso ai dati personali dalla tua area riservata e revoca del consenso (opt-out)(Area Ecommerce) Puoi, in qualsiasi momento, visionare i tuoi dati personali nella tua area riservata. Entrando nel tuo account. Ricordati che puoi revocare in qualsiasi momento i consensi che hai fornito accedendo alla tua area riservata e rimuovendo il relativo flag. 4.2. Esportazione e cancellazione del trattamento dei dati personaliPer esportare i tuoi dati personali (takeout) o chiederne la cancellazione puoi inviare una richiesta all’indirizzo emailamministrazione@informaticanetizen.itdalla casella di posta elettronica con cui ti sei registrato. I tuoi dati personali saranno esportati entro 30 giorni o, nel caso in cui l’esportazione si renda particolarmente complessa, entro tre mesi. La cancellazione verrà effettuata nei tempi tecnici previsti ed in conformità al periodo di conservazione esplicitato nel successivo punto 5. 4.3. Esercizio dei tuoi dirittiQualsiasi persona fisica che utilizzi il nostro servizio può: Ti ricordiamo che per qualsiasi domanda o richiesta relativa ai tuoi dati personali e al rispetto della tua privacy puoi scrivere all’indirizzo dedicatoamministrazione@informaticanetizen.it. 5. Come e per quanto tempo i tuoi dati saranno conservati? La conservazione dei dati personali avverrà in forma cartacea e/o elettronica/informatica e per il tempo strettamente necessario al soddisfacimento delle finalità di cui al punto 1, nel rispetto della tua privacy e delle normative vigenti. Nel caso di ricezione email per richiesta informazione i contenuti generati dall’utente saranno conservati per 12 mesi per ragioni di sicurezza, prevenzione e moderazione di contenuti e/o condotte contrarie alle condizioni del servizio al fine di assicurare una migliore qualità dello stesso anche in collaborazione con le Autorità. Per finalità di analisi dirette allo sviluppo e miglioramento del servizio i dati personali dell’utente potranno essere soggetti conservati per 36 mesi. Per finalità di marketing conserviamo i tuoi dati per un periodo massimo pari a quello previsto dalla normativa applicabile (rispettivamente pari a 12 mesi). Le fatture, i documenti contabili e i dati relativi alle transazioni sono conservati per 11 anni ai sensi di legge (ivi compresi gli obblighi fiscali). Nel caso di esercizio del diritto all’oblio attraverso richiesta di cancellazione espressa dei dati personali trattati dal titolare, ti ricordiamo che tali dati saranno conservati, in forma protetta e con accesso limitato, unicamente per finalità di accertamento e repressione dei reati, per un periodo non superiore ai 12 mesi dalla data della richiesta e successivamente saranno cancellati in maniera sicura o anonimizzati in maniera irreversibile. Ti rammentiamo infine che per le medesime finalità, i dati relativi al traffico telematico, esclusi comunque i contenuti delle comunicazioni, saranno conservati per un periodo non superiore ai 6 anni dalla data di comunicazione, ai sensi dell’art. 24 della Legge n. 167/2017, che ha recepito la Direttiva UE 2017/541 in materia di antiterrorismo. Se non eserciti alcuna azione attiva (ad esempio navigazione, acquisti, ricerche e/o ogni altra modalità di utilizzo del servizio) per un periodo di 24 mesi, verrai classificato come utente inattivo e i tuoi dati personali saranno cancellati automaticamente. 6. Come assicuriamo la protezione dei tuoi dati?I dati sono raccolti dai soggetti indicati al punto 3, secondo le indicazioni della normativa di riferimento, con particolare riguardo alle misure di sicurezza previste dal GDPR (art. 32) per il loro trattamento mediante strumenti informatici, manuali ed automatizzati e con logiche strettamente correlate alle finalità indicate al punto 1 e comunque in modo da garantire la sicurezza e la riservatezza dei dati stessi. Nel rispetto della normativa applicabile, è attivo un sistema di verifica antispam sulle comunicazioni dei dati. I dati ivi inseriti potranno essere verificati al solo scopo di individuare attività illecite o contenuti non conformi alle Condizioni generali del Servizio, ma non saranno trattati, comunicati, ceduti o venduti per finalità commerciali o promozionali a soggetti terzi. 7. Ulteriori informazioni 7.1. PosizioneQuando utilizzi le applicazioni e i servizi del sito con il rilevamento della posizione attivo, potremmo raccogliere ed elaborare informazioni sulla tua posizione attuale (approssimativa). Questi dati vengono trattati in forma anonima, in un formato che non consente di identificare personalmente l’utente ed utilizzati al solo fine di facilitare la fruizione di alcune funzionalità del servizio basate sulla posizione. Puoi attivare/disattivare in qualsiasi momento i servizi di localizzazione accedendo alle impostazioni del tuo browser e/o del tuo dispositivo come segue: 8. L’informativa sulla privacy può subire modifiche nel tempo?La presente informativa potrebbe essere soggetta a modifiche. Qualora vengano apportate sostanziali modifiche all’utilizzo dei dati relativi all’utente da parte del Titolare, quest’ultimo avviserà l’utente pubblicandole con la massima evidenza sulle proprie pagine o tramite mezzi alternativi o similari.

Arezzo, 11 settembre 2026 – La prevenzione dei tumori si fa con l’Unità mobile di Ispro in collaborazione con Asl TSE. Il camper dell’Istituto per la ricerca, studio e rete oncologica toscana sarà in Valtiberina dal 14 al 16 settembre: tre le tappe. Ecco come fare per sottoporsi agli screening Tre giornate dedicate alla prevenzione oncologica grazie all'Unità Mobile Ispro Domus, il camper dell’Istituto per lo studio, la prevenzione e la rete oncologica della Regione Toscana, che farà tappa dal 14 al 16 settembre in Valtiberina. L’iniziativa organizzata, in collaborazione con Asl Toscana sud est, ha come obiettivo quello di facilitare l’accesso agli screening oncologici per le persone che non hanno risposto agli inviti delle campagne di prevenzione. La prima tappa a Pieve Santo Stefano lunedì 14 settembre al parcheggio comunale di via Coupers dove si protranno effettuare mammografie orario 9,30-15,30), PAP/HPV Test (9-13,30) e in orario dalle 14 alle 17 riconsegnare i campioni per lo screening del colon retto. Martedì 15 settembre il camper sarà a Sansepolcro, in viale Diaz fuori porta Fiorentina. Qui mammografie e PAP/HPV test si svolgeranno rispettivamente dalle 9,30 alle 15,30 e dalle 9 alle 13,30 mentre la riconsegna dei campioni per lo screening al colon retto potrà essere effettuata in orario 14-17. Mercoledì 16 settembre il camper arriverà ad Anghiari in piazza IV Novembre via delle Logge: anche qui le mammografie saranno effettuate dalle 9,30 alle 15,30 e il PAP/HPV test dalle 9 alle 13,30 mente i campioni dello screening al colon retto saranno ritirati dalle 8,30 alle 12,30. Le persone interessate ad effettuare i test dovranno inquadrare il qr code presente sulle locandine e compilare il form a cui rimanda il link: verranno ricontattate da Ispro per l'appuntamento se hanno i requisiti per effettuare lo screening a cui sono interessate. Il test di screening per il tumore della mammella è la mammografia e si rivolge alle donne fra i 45 e i 74 anni. I test utilizzati per la prevenzione del tumore del collo dell’utero sono il Pap test per le donne di età compresa tra i 25 e i 29 anni, con intervallo di 3 anni e il Test HPV per le donne di età compresa tra i 30 e i 64, con intervallo di 5 anni. Per quanto riguarda lo screening per il tumore del colon retto il test si rivolge a donne e uomini di età compresa tra 50 e 69 anni, con intervallo di 2 anni. «È importante sottoporsi agli screening e ringrazio Ispro per la collaborazione offerta grazie all’impiego del camper che permette alle persone di non doversi spostare nelle strutture sanitarie e di accedere facilmente a screening che possono fare la differenza sulla salute di ognuno di noi – dichiara il dr Giampiero Luatti Direttore Zona distretto Valtiberina –. Invito le persone che non hanno aderito a precedenti campagne, e posseggono i requisiti, a compilare il form e a sottoporsi a controlli senza indugi e timori perché una diagnosi precoce può fare la differenza sulla propria salute e il proprio benessere. Un ringraziamento va ai Comuni della Valtiberina per la collaborazione e aver reso possibile questa iniziativa». «Portare gli screening vicino alle persone, facilitare l'accesso e dare più opportunità per pensare alla propria salute è il primo interesse di un sistema di salute pubblica – dichiara la direttrice generale di Ispro Simona Dei - e farlo in alleanza con le istituzioni locali e le associazioni del territorio dà ancora più valore ed impegno ai professionisti. Ringrazio tutti per aver collaborato all'iniziativa che si svolgerà in questi giorni in Valtiberina ed invito ogni cittadina e cittadino a dire di sì agli screening oncologici».

Uno studio multicentrico condotto su 2.000 pazienti con tumore della mammella pone una questione scientificamente interessante: l’assetto degli ormoni tiroidei al momento della diagnosi può contribuire a descrivere la prognosi negli anni successivi? La risposta, sulla base dei risultati pubblicati su Cancer Medicine, è prudenzialmente positiva per alcuni parametri. Ma occorre chiarire subito la distinzione decisiva: individuare un’associazione non significa dimostrare un rapporto di causa ed effetto, e tanto meno identificare una nuova terapia. La tiroide e la mammella sono anatomicamente distanti, ma gli ormoni tiroidei circolano nel sangue, regolano il metabolismo e l’equilibrio energetico e influenzano numerosi tessuti. Non sorprende, dunque, che da tempo si studi una possibile relazione fra funzione tiroidea e carcinoma mammario. Più difficile è stabilire se gli stessi segnali possano fornire informazioni sul decorso della malattia. Per affrontare questa domanda, i ricercatori hanno utilizzato la coorte svedese SCAN-B, seguendo le pazienti per nove anni e misurando, nei campioni di sangue raccolti alla diagnosi e prima dell’intervento chirurgico, le forme libere e totali degli ormoni T3 e T4. Il momento del prelievo è importante, perché consente di osservare il quadro endocrino presente all’inizio del percorso clinico, prima della chirurgia. L’obiettivo non era verificare se la tiroide modificasse direttamente il tumore, bensì accertare se determinati valori ormonali fossero associati agli eventi registrati nel tempo. Durante il periodo di osservazione si sono verificati 310 decessi e 167 casi di recidiva. Innanzitutto, il segnale principale riguarda la T3 libera, o FT3, cioè la quota dell’ormone disponibile per esercitare la propria attività biologica. Suddividendo le pazienti in quattro gruppi, o quartili, sulla base dei suoi livelli, le donne appartenenti ai tre quartili superiori presentavano nel complesso una mortalità per tutte le cause inferiore rispetto a quelle collocate nel quartile più basso. Anche dopo aver tenuto conto dei fattori prognostici, l’hazard ratio risultava pari a 0,73, con un intervallo di confidenza al 95 per cento compreso fra 0,58 e 0,93: una riduzione relativa del rischio di morte del 27 per cento. Che cosa significa realmente questo dato? Significa che livelli più elevati di FT3 erano associati a una sopravvivenza migliore; non significa che la T3 abbia prodotto quella riduzione della mortalità. Un’ulteriore indicazione proveniva dal rapporto FT3/FT4: anche valori più alti di questo rapporto risultavano collegati a una mortalità inferiore. Si può quindi ipotizzare che la T3 libera e il rapporto fra i due ormoni funzionino come marcatori di una condizione prognostica più favorevole, ma non come strumenti dei quali sia stata dimostrata un’azione terapeutica. In secondo luogo, vanno considerati i risultati che non hanno resistito alle verifiche statistiche o che non sono emersi affatto. Le concentrazioni elevate di T4 libera e di T4 totale apparivano inizialmente associate a una mortalità maggiore, ma tale relazione scompariva dopo l’aggiustamento per gli altri fattori prognostici. Soprattutto, non è stata rilevata un’associazione chiara fra gli ormoni tiroidei e le recidive. Ciò non toglie interesse allo studio, ma delimita con precisione la sua portata: il segnale riguarda la mortalità per tutte le cause, non specificamente quella dovuta al carcinoma mammario, e non sembra descrivere il rischio di ritorno della malattia. Infine, occorre comprendere il meccanismo biologico prima di attribuire al dato un significato che non possiede. La tiroide produce prevalentemente T4, mentre una parte rilevante della T3 biologicamente attiva deriva dalla conversione della T4 nei tessuti. Una bassa T3, tuttavia, non indica necessariamente una patologia tiroidea. Nelle malattie sistemiche è noto da decenni il fenomeno definito “low T3 syndrome”, o sindrome da malattia non tiroidea: la concentrazione di T3 diminuisce insieme alle modificazioni metaboliche determinate dalla condizione generale dell’organismo. È quindi possibile che una FT3 più bassa rappresenti la spia di uno stato complessivamente meno favorevole, anziché la causa diretta di una prognosi peggiore. Perché insistere su questa distinzione? Perché un risultato promettente, se comunicato senza metodo, può trasformarsi rapidamente in un falso messaggio terapeutico. Lo studio non dimostra che somministrare T3 migliori la sopravvivenza delle pazienti con tumore della mammella e non offre alcuna ragione per iniziare, interrompere o modificare una terapia tiroidea. Ogni diversa interpretazione alimenterebbe un miracolismo privo di evidenza, laddove sono invece necessarie conferme indipendenti e una spiegazione biologica convincente. La prospettiva rimane comunque meritevole di attenzione. Un parametro endocrino relativamente semplice potrebbe un giorno concorrere, insieme alle caratteristiche del tumore e della paziente, a definire con maggiore precisione il terreno nel quale la malattia si sviluppa. Non una leva terapeutica, almeno per ora, ma uno strumento di lettura possibile. È questo il compito della buona ricerca: non promettere scorciatoie, bensì aggiungere conoscenza verificabile, affinché la speranza proceda con il passo paziente della ragione e della responsabilità. ⸻ Brange A, Heyman Y, Demircan K, et al. Serum Levels of Thyroid Hormones in Relation to Breast Cancer Prognosis: A Multicentre Cohort Study. Cancer Medicine. 2026;15(9):e72264. doi:10.1002/cam4.72264. Link alla pubblicazione

Aumentare la sensibilità di una terapia a comando, grazie a uno stimolo luminoso, è l’obiettivo della foto-farmacologia. Di recente si è aperto un nuovo orizzonte di ricerca in quest’ambito, grazie allo sviluppo di un nuovo interruttore molecolare che è in grado di far cambiare conformazione a un composto quando è illuminato, permettendo così a un chemioterapico di svolgere la propria azione antitumorale in modo selettivo. Questo traguardo è stato possibile grazie alla collaborazione tra un gruppo di ricerca sostenuto da AIRC e guidato da Matteo Calvaresi, dell’Università di Bologna, e scienziati dell’Università di Groeningen, nei Paesi Bassi, coordinati da Ben L. Feringa, premiato con il Nobel per la Chimica nel 2016. I risultati dello studio sono stati pubblicati sul Journal of the American Chemical Society. Uno dei principali limiti dei chemioterapici è che non colpiscono in modo mirato soltanto le cellule tumorali, ma danneggiano tutte le cellule che si dividono attivamente, anche quelle sane. Per questa ragione questi medicinali, che sono ancora oggi una cura fondamentale per la maggior parte dei tumori, provocano spesso una serie di effetti collaterali, come perdita dei capelli, affaticamento e dolori. Tra i vari metodi con cui la comunità scientifica sta cercando di ridurre questi rischi, la fototerapia è uno dei più innovativi. Nella terapia fotodinamica del cancro, l’attività di specifici farmaci viene delimitata e localizzata dove si trova la malattia, grazie all’attivazione dei composti da parte di una luce di una specifica lunghezza d’onda. “Di solito, nella terapia fotodinamica si usano molecole che, quando vengono irradiate, generano composti citotossici caratterizzati da un’azione antitumorale” spiega Calvaresi. Sottolinea, però, che anche questo approccio può esporre i pazienti a reazioni avverse. “Anche se gli attuali trattamenti di terapia fotodinamica riducono gli effetti collaterali rispetto alla chemioterapia convenzionale, continuano a presentare alcune limitazioni, come la sensibilità alla luce causata dal farmaco fotosensibilizzante e la possibilità di danneggiare i tessuti circostanti la zona trattata.” Per limitare questi rischi, il gruppo di ricerca ha deciso di partire da un presupposto alternativo. Come racconta il ricercatore: “L’idea nuova del nostro studio è stata di utilizzare la luce per far cambiare la forma di una molecola, in maniera tale che una conformazione fosse tossica per i tumori e l’altra invece non lo fosse”. Il gruppo di Feringa negli anni aveva sviluppato delle molecole in grado di comportarsi in questo modo: i cosiddetti photo-switches, che sono stati utilizzati in medicina nella collaborazione con il gruppo di Calvaresi. In questo studio, ricercatori e ricercatrici hanno usato come interruttori molecolari le cosiddette diazocine, e le hanno inserite in molecole che hanno la capacità intrinseca di legarsi al DNA. Tre di queste molecole, che sono state progettate e poi sintetizzate in laboratorio, hanno mostrato di poter passare da una conformazione ‘accesa’ a una ‘spenta’ quando sono illuminate, rispettivamente con luce viola e verde. La loro particolarità è di cambiare la propria conformazione da piatta, che riesce a intercalare il DNA, a piegata, che invece non è in grado di farlo, come una sorta di interruttore molecolare. “Abbiamo visto che, accendendo e spegnendo la luce, la stessa molecola era in grado di entrare e uscire dal DNA in modo consecutivo” commenta Calvaresi. Il gruppo ha poi osservato che lo stesso meccanismo funzionava anche in sistemi sperimentali di tumore alla cervice uterina, in cui riusciva a regolare l’azione antineoplastica della proflavina, un intercalante comunemente usato in laboratorio. Grazie a questi interruttori, l’effetto del farmaco può essere attivato soltanto nel momento e nell’area illuminata, rimanendo non tossico nel resto del corpo. Si tratta di primi importanti passi verso un nuovo approccio della foto-farmacologia, basato su cambiamenti nella conformazione del farmaco tramite l’introduzione di interruttori molecolari che rispondono alla luce. Ora non resta che continuare a studiare queste molecole per comprenderne meglio le proprietà, come conclude Calvaresi: “Dovremo testare le molecole in sistemi sperimentali più complessi per comprendere il modo in cui il farmaco si distribuisce nell’organismo e come funziona la loro attività in un organismo completo”.

uniQure ha presentato alla Food and Drug Administration statunitense la domanda di autorizzazione per ifezuntirgene inilparvovec, terapia genica sperimentale sviluppata per rallentare la progressione della malattia di Huntington Dopo un percorso regolatorio particolarmente travagliato, uniQure ha presentato alla Food and Drug Administration statunitense la domanda di autorizzazione per ifezuntirgene inilparvovec, precedentemente noto come AMT-130, terapia genica sperimentale sviluppata per rallentare la progressione della malattia di Huntington. La Biologics License Application riguarda la richiesta di approvazione accelerata. L’azienda ha inoltre domandato alla FDA la revisione prioritaria che, se concessa, ridurrebbe a sei mesi il periodo di valutazione dopo i 60 giorni previsti per stabilire se la domanda sia sufficientemente completa da poter essere formalmente accettata. Parallelamente, uniQure ha presentato alla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency britannica la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio della terapia nel Regno Unito. Se autorizzata, ifezuntirgene inilparvovec potrebbe diventare la prima terapia capace di modificare il decorso della malattia di Huntington, per la quale non sono attualmente disponibili trattamenti approvati in grado di ritardarne l’esordio o rallentarne la progressione. Una terapia somministrata direttamente nel cervello Ifezuntirgene inilparvovec è una terapia genica sperimentale basata su un vettore virale adeno-associato di sierotipo 5, progettato per trasportare una micro-RNA artificiale capace di silenziare il gene dell’huntingtina. L’obiettivo è ridurre la produzione della proteina huntingtina mutata e del frammento tossico derivato dall’esone 1, considerati elementi centrali nei processi neurodegenerativi responsabili della malattia. Il trattamento viene somministrato una sola volta attraverso una procedura neurochirurgica stereotassica guidata dalla risonanza magnetica. Mediante piccoli cateteri, la terapia viene infusa direttamente nello striato, in particolare nel caudato e nel putamen, aree cerebrali fortemente coinvolte nella malattia di Huntington. La somministrazione locale punta a raggiungere le regioni cerebrali interessate dalla patologia, limitando al tempo stesso l’esposizione sistemica. L’effetto della terapia, una volta introdotto il materiale genetico nelle cellule bersaglio, è concepito per essere duraturo. I risultati a tre anni La domanda presentata alla FDA si basa principalmente sui risultati a tre anni degli studi di fase 1/2 condotti negli Stati Uniti e in Europa. Nell’analisi dei 12 pazienti trattati con la dose più alta, ifezuntirgene inilparvovec è stato associato a un rallentamento del 75% della progressione della malattia, misurata attraverso la Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale, rispetto a un gruppo di controllo esterno selezionato dalla banca dati di storia naturale Enroll-HD mediante propensity score matching. La differenza ha raggiunto la significatività statistica (P = 0,003). La scala composita integra diversi aspetti della malattia, comprendendo funzione motoria, capacità cognitive e autonomia nelle attività quotidiane, e viene utilizzata per seguire l’evoluzione clinica complessiva della patologia. Anche la Total Functional Capacity, endpoint secondario chiave che misura la capacità del paziente di lavorare, gestire le proprie finanze, svolgere le attività quotidiane e vivere in maniera autonoma, ha mostrato un rallentamento del declino pari al 60% rispetto al controllo esterno (P = 0,033). A 36 mesi è stata inoltre osservata una riduzione media dell’8,2% rispetto al basale dei livelli di neurofilamento a catena leggera nel liquido cerebrospinale. Questo biomarcatore viene considerato un indicatore del danno neuronale, anche se il suo significato clinico deve essere valutato insieme agli altri risultati dello studio. Secondo l’azienda, il trattamento è risultato generalmente tollerabile a entrambi i dosaggi e dal dicembre 2022 non sono emersi nuovi eventi avversi gravi considerati correlati alla terapia. Gli eventi più comuni sono stati principalmente associati alla procedura neurochirurgica necessaria per la somministrazione. uniQure prevede di presentare entro la fine del terzo trimestre del 2026 una nuova analisi con quattro anni di follow-up. Un programma clinico ancora di dimensioni limitate Il programma di fase 1/2 comprende due studi multicentrici con aumento progressivo della dose. Lo studio statunitense ha arruolato 26 pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale: 6 hanno ricevuto la dose più bassa, 10 quella più alta e 10 sono stati sottoposti inizialmente a una procedura neurochirurgica simulata. Quattro partecipanti del gruppo di controllo sono successivamente passati al trattamento dopo circa 12 mesi. Lo studio europeo in aperto ha coinvolto altri 13 pazienti, 6 trattati con la dose più bassa e 7 con quella più alta. Una terza coorte di 12 pazienti ha valutato entrambi i dosaggi in associazione a un regime immunosoppressivo, mentre una quarta coorte statunitense di 6 persone sta studiando la dose elevata in pazienti con volumi striatali inferiori rispetto a quelli delle coorti precedenti. La domanda regolatoria si fonda quindi su un numero limitato di pazienti e su un confronto principale con una popolazione esterna derivata da Enroll-HD, anziché su un ampio studio randomizzato e controllato. Questo rappresenterà presumibilmente uno dei punti centrali della valutazione della FDA. Le differenze tra i pazienti trattati e quelli appartenenti a una coorte di storia naturale possono infatti essere influenzate da fattori clinici e metodologici difficili da eliminare completamente, anche utilizzando tecniche statistiche di abbinamento. Il travagliato confronto con la FDA Il deposito della domanda arriva dopo mesi di indicazioni contrastanti da parte dell’agenzia statunitense. Nel novembre 2024, le interlocuzioni con la FDA avevano indotto uniQure a ritenere che i dati raccolti negli studi in corso, confrontati con una coorte esterna, potessero sostenere una richiesta di approvazione accelerata. Nel novembre 2025, tuttavia, l’agenzia aveva comunicato che le evidenze disponibili non erano sufficienti per supportare la presentazione della domanda. Durante un successivo incontro di tipo A, la FDA aveva indicato la necessità di un nuovo studio randomizzato, in doppio cieco e controllato mediante una procedura neurochirurgica simulata. La richiesta aveva suscitato un acceso dibattito. Un simile disegno avrebbe comportato che alcuni partecipanti fossero sottoposti a una procedura cerebrale invasiva senza ricevere la terapia genica, sollevando interrogativi etici e pratici in una malattia rara, progressiva e priva di trattamenti capaci di modificarne il decorso. Nel giugno 2026 è arrivato un nuovo cambiamento di posizione. Al termine di un incontro di tipo B, la FDA ha comunicato che l’analisi a tre anni degli studi di fase 1/2 poteva essere utilizzata come base principale della domanda di approvazione accelerata. L’agenzia e l’azienda hanno inoltre discusso il disegno dello studio confermativo che sarebbe necessario dopo un’eventuale autorizzazione. Tra le possibilità considerate figura un confronto con pazienti trattati secondo lo standard di cura, evitando il ricorso a una procedura neurochirurgica simulata. Che cos’è la malattia di Huntington La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa rara, ereditaria e progressiva, causata dall’espansione anomala della tripletta CAG nel primo esone del gene HTT. La mutazione determina la produzione di una forma alterata della proteina huntingtina, che si accumula nelle cellule nervose e ne compromette progressivamente la funzione. La malattia si trasmette con modalità autosomica dominante: ogni figlio di una persona portatrice della mutazione presenta una probabilità del 50% di ereditarla. I sintomi comprendono disturbi del movimento, tra cui la corea, alterazioni del comportamento e della sfera psichiatrica, deterioramento cognitivo e progressiva perdita dell’autonomia. Negli Stati Uniti, nell’Unione europea e nel Regno Unito si stima che circa 75mila persone convivano con la malattia, mentre centinaia di migliaia sono esposte al rischio genetico. I trattamenti disponibili possono contribuire a controllare alcuni sintomi motori, psichiatrici o comportamentali, ma non modificano il processo neurodegenerativo sottostante. Designazioni regolatorie e prossimi passaggi Ifezuntirgene inilparvovec ha ottenuto dalla FDA le designazioni di farmaco orfano, Fast Track, Regenerative Medicine Advanced Therapy e Breakthrough Therapy. È il primo candidato sperimentale per la malattia di Huntington ad aver ricevuto sia la designazione RMAT sia quella di Breakthrough Therapy. Queste qualifiche consentono un’interazione più frequente con l’agenzia e possono agevolare lo sviluppo e la revisione, ma non rappresentano una garanzia di approvazione. La FDA dovrà innanzitutto decidere se accettare formalmente la domanda. Se concederà anche la revisione prioritaria, il processo regolatorio potrà essere completato in sei mesi dopo il periodo iniziale di verifica della documentazione. La questione decisiva sarà stabilire se l’entità e la durata del beneficio osservato, nonostante il piccolo campione e l’impiego di un controllo esterno, siano sufficienti a sostenere un rapporto beneficio-rischio favorevole. La presentazione della domanda rappresenta comunque un passaggio importante per la comunità dei pazienti. Per la prima volta una terapia genica diretta contro il meccanismo biologico alla base della malattia di Huntington entra nella fase conclusiva del percorso regolatorio statunitense. Fonti: uniQure. uniQure Announces Submission of Biologics License Application for Ifezuntirgene Inilparvovec (AMT-130) in Huntington’s Disease. 2 settembre 2026. Comunicato sulla presentazione della domanda uniQure: programma clinico nella malattia di Huntington BioPharma Dive: la notizia e il contesto regolatorio

Dai rifiuti biologici alla terapia oncologica di precisione Nanomateriali innovativi ricavati da fonti sostenibili potrebbero combinare l’imaging tumorale e la terapia, favorendo un trattamento oncologico più sicuro e personalizzato. © Irina/stock.adobe.com La diagnosi e il trattamento del cancro si basano spesso su tecnologie separate, il che significa che i medici potrebbero dover ricorrere a procedure diverse per individuare i tumori, valutarne le caratteristiche e somministrare la terapia. Lo sviluppo di strumenti più sicuri in grado di combinare queste funzioni potrebbe contribuire a rendere più precisa la cura del cancro, riducendo al contempo l’onere per i pazienti. Dalla biomassa ai nanoibridi multifunzionali Con il sostegno del programma di azioni Marie Skłodowska-Curie(si apre in una nuova finestra), il progetto UNAT(si apre in una nuova finestra) ha studiato nanoibridi a base di carbonio di dimensioni ultracompatte progettati per combinare l’imaging e la terapia oncologica in un’unica piattaforma. Integrando strutture di carbonio organico con componenti metallici, i ricercatori hanno cercato di sfruttare le loro proprietà complementari per applicazioni teranostiche. Una caratteristica distintiva di questo approccio è l’enfasi posta sulla sintesi sostenibile. I nuclei di carbonio possono essere prodotti a partire da biomassa e rifiuti biologici, tra cui i residui di caffè(si apre in una nuova finestra) e i gusci di arachidi(si apre in una nuova finestra), fornendo una fonte alternativa per la produzione di nanomateriali. I nanoibridi così ottenuti possono essere funzionalizzati per controllare il modo in cui interagiscono con le cellule biologiche e dove si accumulano. Diagnostica e terapia in un’unica piattaforma «I nanoibridi a base di carbonio sviluppati nel progetto UNAT rappresentano uno strumento medico di nuova generazione molto promettente perché combinano perfettamente diagnostica avanzata e terapia mirata in un’unica piattaforma ultracompatta», spiega il ricercatore principale Vladimir Lysenko. Le loro dimensioni ridotte (meno di 20 nm) e le proprietà fisico-chimiche consentono ai nanoibridi di generare diversi segnali di imaging. A differenza dei mezzi di contrasto clinici standard, i nanoibridi UNAT sono bimodali ed emettono fluorescenza multispettrale per una visualizzazione cellulare e intraoperatoria ad alta risoluzione. Allo stesso tempo, consentono di ottenere immagini di risonanza magnetica (RM) ad alto contrasto dei tessuti profondi. Nella pratica clinica, ciò significa che se in un’area specifica si accendono sia i segnali fluorescenti che quelli della RM, vi è un’elevata certezza diagnostica che si tratti di tessuto canceroso. È importante sottolineare che le loro dimensioni idrodinamiche ultra-ridotte e la carica superficiale negativa garantiscono una clearance rapida ed efficiente attraverso le vie renali ed epatobiliari. Ciò elimina praticamente i rischi di tossicità a lungo termine. Verso una cura oncologica personalizzata UNAT ha dimostrato il potenziale di questi nanoibridi non solo come agenti di imaging, ma anche come strumenti terapeutici. Diversi punti quantici di carbonio hanno mostrato in vivo una intrinseca attività antitumorale(si apre in una nuova finestra), con una formulazione ricca di azoto che ha raggiunto fino al 93 % di inibizione della crescita tumorale e ridotto le metastasi polmonari in un modello murino. I nanoibridi contenenti gadolinio hanno dimostrato effetti radio-sensibilizzanti con somministrazione ripetuta in vivo, portando a un’inibizione della crescita tumorale del 97 %. Sebbene rimangano ancora passi significativi da compiere prima di poter prendere in considerazione l’uso clinico, i risultati di UNAT forniscono una base per ulteriori sviluppi. I ricercatori dovranno chiarire i meccanismi alla base dei forti effetti antitumorali, ottimizzare la somministrazione e testare i nanoibridi su una gamma più ampia di modelli tumorali. La fase successiva comprenderà anche la tutela della proprietà intellettuale, il potenziamento della sintesi in condizioni di buone pratiche di fabbricazione e studi tossicologici e farmacocinetici formali prima di potenziali studi clinici di fase I. Se questi passaggi avranno esito positivo, la tecnologia multimodale potrebbe contribuire a una cura del cancro più personalizzata e supportare decisioni terapeutiche più mirate e il monitoraggio della risposta al trattamento nel tempo. «Anziché basarsi esclusivamente sulle risposte a livello di popolazione, un approccio di questo tipo potrebbe aiutare a identificare i pazienti che hanno maggiori probabilità di trarre beneficio da un determinato trattamento», conclude Lysenko. Parole chiave UNAT nanoibridi cancro imaging diagnostica MRI teranostica fluorescenza gadolinio Scopri altri articoli nello stesso settore di applicazione

Altri tumori rari Linfoma di Hodgkin: il vantaggio di un trattamento ‘guidato’ dalla PET Dall’Università di Padova arriva uno studio che ribadisce il valore di un approccio terapeutico personalizzato nelle forme tumorali avanzate Dal 1832, anno della scoperta e della prima descrizione del linfoma di Hodgkin, alla definitiva realizzazione, nel 1898, che questo tumore era effettivamente un linfoma sono trascorsi più di sessant’anni. Un periodo di relativa inattività a cui ne è seguito uno più fervido, in cui sono state messe a punto le prime strategie terapeutiche che, ulteriormente perfezionate fino ad oggi, hanno fatto del linfoma di Hodgkin uno dei tumori ematologici a maggior probabilità di guarigione. In questo contesto, la sfida consiste nel trovare un buon equilibrio tra l’efficacia e la tossicità a lungo termine dei trattamenti. Uno studio dell’Ematologia dell’Azienda Ospedale Università di Padova fornisce una chiave per inquadrare il problema: l’utilizzo della PET. Infatti, sulla rivista eClinicalMedicine è stato pubblicato un articolo che presenta il più lungo follow-up per una strategia terapeutica guidata dalla PET nei pazienti con linfoma di Hodgkin in stadio avanzato. Con oltre 11 anni di osservazione, la ricerca - a cui hanno contributo il prof. Andrea Visentin, il dott. Alessandro Cellini e il prof. Livio Trentin, quest’ultimo in veste di Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia del polo ospedaliero patavino - dimostra che personalizzare l’intensità delle cure sulla base di una PET, eseguita dopo i primi due cicli di chemioterapia, consente di ottenere un controllo duraturo della malattia in fase avanzata, riducendo al minimo gli effetti collaterali sul lungo termine. Fino alla metà degli anni Sessanta del secolo scorso, il linfoma di Hodgkin era considerato una neoplasia ematologica tra le più letali ma l’implementazione della radioterapia (principalmente negli stadi iniziali del tumore) e la messa a punto di cocktail di farmaci chemioterapici (soprattutto per le forme avanzate) hanno ribaltato le prognosi della malattia, che oggi è caratterizzata da alti indici di sopravvivenza sul lungo periodo. La radioterapia, usata negli stadi I e IIA, ha trovato un bersaglio ideale nei linfociti ‘impazziti’ del linfoma di Hodgkin, con tassi di successo elevati; parallelamente, la chemioterapia ha mostrato efficacia negli stadi avanzati (III e IV) e nei casi a prognosi più sfavorevole. Tuttavia, somministrare trattamenti troppo intensi espone i pazienti a un maggior rischio di complicanze tardive, mentre una terapia insufficiente aumenta la probabilità di recidiva del linfoma. Per questa ragione, oncologi ed ematologi sono alla continua ricerca di strumenti di monitoraggio adatti a definire l’equilibrio terapeutico che produca i risultati migliori, in termine di efficacia e qualità di vita. “Il Linfoma di Hodgkin colpisce spesso persone tra 20 e 40 anni”, spiega il prof. Visentin, del Dipartimento di Medicina dell’Università di Padova, primo autore della ricerca. “Il nostro studio conferma che la strategia PET-guidata permette di intensificare il trattamento solo nel 15-20% dei pazienti che ne hanno realmente bisogno, evitando terapie più aggressive nella maggior parte dei casi e limitando così la tossicità senza compromettere l’efficacia”. Di fatto, negli ultimi vent’anni la tomografia a emissione di positroni con 18F-FDG (PET/CT) ha rivoluzionato la gestione del linfoma di Hodgkin poiché, a differenza di altri esami, essa misura l’attività metabolica delle cellule tumorali e permette di valutare molto precocemente la sensibilità della malattia alla chemioterapia. Allo studio hanno preso parte 782 pazienti con diagnosi di linfoma di Hodgkin in stadio IIB, III o IV, arruolati presso 25 centri italiani e uno israeliano. Oltre l’80% degli individui coinvolti presentava sintomi sistemici (febbre, sudorazione notturna, perdita di peso, linfonodi ingrossati), indice di una malattia clinicamente attiva. I partecipanti sono stati avviati al trattamento con due cicli del regime chemioterapico ABVD (doxorubicina, bleomicina, vinblastina e dacarbazina). Successivamente, è stata eseguita a tutti una PET: coloro che avevano raggiunto una risposta metabolica favorevole al trattamento hanno proseguito con altri quattro cicli di ABVD, mentre quelli con una risposta insufficiente sono stati sottoposti a un’intensificazione terapeutica con il regime BEACOPP (bleomicina, etoposide, doxorubicina, ciclofosfamide, vincristina, procarbazina e prednisone). Inoltre, nei pazienti con masse linfonodali residue di grandi dimensioni - ma metabolicamente inattive - è stato preso in esame l’impiego della radioterapia di consolidamento. Il follow-up mediano ha raggiunto gli 11 anni, un intervallo sufficientemente lungo per valutare non solo l’efficacia della terapia, ma anche l’eventuale insorgenza di effetti collaterali tardivi, spesso sottostimati negli studi con osservazioni più brevi. La PET ha dimostrato un’eccellente capacità di predire la prognosi, con un dato complessivo di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 10 anni pari al 78%, mentre la sopravvivenza globale (OS) ha raggiunto il 94%. Nei pazienti PET-negativi (coloro che avevano mostrato una risposta favorevole ai primi due cicli di chemioterapia) la PFS a 10 anni è stata dell’83%, mentre la OS del 96%; di contro, in quelli PET-positivi, nonostante il passaggio a un trattamento più intensivo, la PFS a 10 anni si è fermata al 58%, con una OS dell’85%: in termini statistici, una PET positiva dopo due cicli di ABVD triplica il rischio di progressione o morte rispetto a una PET negativa. Particolarmente sfavorevole è risultata la prognosi dei pazienti con un’intensa captazione del tracciante alla PET: in questo sottogruppo la PFS a 10 anni è stata soltanto del 34%, evidenziando come la resistenza precoce alla chemioterapia rappresenti ancora oggi una delle principali criticità terapeutiche nel linfoma di Hodgkin. Uno degli aspetti più interessanti dello studio riguarda la distribuzione temporale delle recidive di malattia: tra i partecipanti allo studio, soltanto dieci hanno sviluppato una recidiva oltre cinque anni dopo il raggiungimento della remissione completa, pari ad appena l’1,3% dell'intera popolazione. Inoltre, quasi tutte queste recidive tardive si sono verificate nei pazienti inizialmente PET negativi. Questo dato suggerisce che la curva di sopravvivenza tende a stabilizzarsi dopo i primi cinque anni di remissione: chi supera questa fase senza recidiva ha un’elevata probabilità di considerarsi guarito. Tra gli obiettivi dell’indagine c’era anche quello di verificare se la radioterapia fosse ancora necessaria nei pazienti con grandi masse linfonodali iniziali ma con PET completamente negativa al termine della chemioterapia. In questa situazione non è emerso alcun vantaggio significativo, in termini sia di PFS che di OS, tra i pazienti sottoposti a radioterapia e quelli osservati senza ulteriori trattamenti, a conferma che una massa tumorale residua, inattiva dal punto di vista metabolico, non rappresenta necessariamente una malattia vitale. Infine, particolare rilievo è stato posto anche ai dati sulla sicurezza: il follow-up complessivo ha documento una bassa incidenza di seconde neoplasie (3,6%) e di eventi cardiovascolari (2,1%), colmando una delle principali lacune della letteratura scientifica sulla sicurezza a lungo termine delle strategie terapeutiche guidate dalla PET. “Questi risultati consolidano il ruolo della terapia adattata alla PET come riferimento per il trattamento del linfoma di Hodgkin avanzato e ne evidenziano il valore anche nei Paesi dove i farmaci più innovativi non sono ancora facilmente disponibili, offrendo una strategia efficace, sicura e sostenibile di medicina personalizzata”, conclude il prof. Trentin che, nonostante alcune limitazioni dello studio (esclusione delle nuove immunoterapie e della valutazione di effetti collaterali tardivi), ribadisce il ruolo della PET precoce come guida alle decisioni terapeutiche nel linfoma di Hodgkin avanzato.

Glioblastoma Glioblastoma, l’ERC finanzia studio italiano su un nuovo bersaglio terapeutico Il progetto TEPOV valuterà la variante EV-3 dell’eritropoietina e l’anticorpo monoclonale AND-C4 con l’obiettivo di contrastare la resistenza tumorale e riattivare la risposta immunitaria Colpire un nuovo bersaglio molecolare coinvolto nella progressione del glioblastoma per contrastare due dei principali meccanismi che ne sostengono l’aggressività - la resistenza alle terapie e la capacità di eludere le difese immunitarie - e farlo in modelli capaci di riprodurre la complessità della malattia nel paziente. È questa la sfida di TEPOV (Targeting the erythropoietin variant EV-3 to reprogram glioblastoma malignancy), progetto selezionato dallo European Research Council nell’ambito degli ERC Starting Grants 2026. TEPOV è guidato dal Prof. Giovanni Marfia e sarà ospitato da Andremacon Srl, biotech milanese che metterà a disposizione la propria piattaforma di ricerca e il candidato terapeutico AND-C4. Il progetto si innesta sul lavoro di ricerca e sulla tecnologia sviluppati negli anni da Andremacon, che ha identificato un nuovo bersaglio molecolare selettivamente espresso in alcune delle neoplasie più aggressive, tra cui il glioblastoma, e associato a prognosi sfavorevoli. Il glioblastoma è il tumore cerebrale primario più frequente e aggressivo nell’adulto. Nonostante i progressi nella comprensione della sua biologia, lo standard terapeutico è rimasto sostanzialmente invariato negli ultimi vent’anni e la sopravvivenza mediana dei pazienti è di circa 15 mesi. Una delle principali difficoltà è rappresentata dalla capacità del tumore di creare un microambiente fortemente ipossico e immunosoppressivo, nel quale cellule con caratteristiche staminali contribuiscono alla crescita della malattia, alla resistenza ai trattamenti e alla recidiva. Al centro della scoperta c’è EV-3, una forma anomala e tronca dell’eritropoietina generata attraverso splicing alternativo che, nel contesto tumorale, favorisce l’aggressività della malattia. A produrla sono in particolare le cellule staminali tumorali, una popolazione minoritaria ma cruciale del glioblastoma: una sorta di “centro di comando” capace di resistere alle terapie, alimentare la recidiva e, attraverso EV-3, condizionare l’intero ecosistema tumorale favorendo crescita, angiogenesi e soppressione della risposta immunitaria. A rendere EV-3 particolarmente interessante è anche la sua selettività. Nei campioni preliminari è risultata fortemente associata al glioblastoma, ma non rilevabile nel cervello sano e nei gliomi di basso grado. E il tumore sembra lasciare una sua “traccia” anche nel sangue: livelli circolanti più elevati di EV-3 si associano al volume tumorale e a una prognosi più sfavorevole, indicandone il potenziale sia come bersaglio terapeutico sia come biomarcatore della malattia. Su questa scoperta Andremacon ha costruito una piattaforma tecnologica proprietaria e sviluppato AND-C4, un inibitore progettato per riconoscere selettivamente EV-3, con un’affinità per la variante patologica circa cento volte superiore rispetto all’eritropoietina nativa. I risultati preclinici delineano una possibilità particolarmente promettente: colpire proprio le popolazioni tumorali più aggressive e resistenti, comprese le cellule staminali che possono innescare la recidiva, risparmiando al tempo stesso le cellule sane, incluse quelle cerebrali e del sangue. La ricerca sul glioblastoma si scontra da anni con due grandi colli di bottiglia: la scarsità di bersagli realmente specifici, che consentano di colpire il tumore risparmiando il cervello sano, e la mancanza di modelli capaci di riprodurre la complessità della malattia e prevedere con maggiore affidabilità ciò che potrà accadere nel paziente. TEPOV nasce per affrontarli insieme: da un lato la tecnologia proprietaria di Andremacon, costruita intorno a un nuovo bersaglio e a un candidato farmaco che ha già mostrato risultati promettenti nei modelli preclinici convenzionali; dall’altro, sistemi sperimentali molto più avanzati nei quali sottoporla a una prova progressivamente più vicina alla malattia reale. Il progetto svilupperà GBO³D, una piattaforma tridimensionale derivata dai pazienti che integrerà organoidi, microfluidica e tecnologie lab-on-chip per ricostruire non soltanto il tumore, ma il suo ecosistema: tessuto cerebrale, barriera emato-encefalica, compartimento vascolare e sistema immunitario. Un vero “tumore su chip”, nel quale osservare come la malattia interagisce con l’ambiente circostante riuscendo a sfuggire ai trattamenti. La prova diventerà ancora più stringente nei modelli animali a complessità crescente, attraverso tecniche microchirurgiche, ingegneria genetica e sistemi umanizzati, con l’ambizione di riprodurre insieme il tumore del paziente, il suo microambiente e il sistema immunitario con cui interagisce. “Per anni nella ricerca sul glioblastoma siamo riusciti a curare molto bene i modelli sperimentali, molto meno i pazienti. TEPOV nasce dalla necessità di ridurre questa distanza: prima di chiedere a una nuova terapia di funzionare nell’uomo, dobbiamo metterla alla prova in modelli che assomiglino molto di più alla malattia che incontriamo nel paziente”, spiega il Prof. Giovanni Marfia, Principal Investigator di TEPOV. “Il glioblastoma non è semplicemente una massa di cellule tumorali: è un ecosistema. Al suo interno, popolazioni cellulari relativamente piccole possono comportarsi come un centro di comando della malattia, contribuendo alla resistenza alle terapie, alla soppressione della risposta immunitaria e alla recidiva. La grande novità consiste nel colpire selettivamente uno dei segnali attraverso cui questo ecosistema viene mantenuto, con l’ambizione non soltanto di attaccare il tumore, ma di riprogrammare e sovvertirne il microambiente dall’interno spegnendone l’aggressività”. Andremacon sceglie quindi l’obiettivo più ambizioso: mettere la terapia alla prova in modelli sempre più vicini alla complessità della malattia nel paziente. L’obiettivo è di aumentare la trasferibilità della tecnologia e, soprattutto, le sue probabilità di tradursi in un beneficio reale per i pazienti. Per Andremacon, il finanziamento ottenuto dallo European Research Council assume un significato ancora più particolare: la biotech milanese è l’unica PMI tra le Host Institution dei progetti ERC Starting Grant 2026, mentre TEPOV è l’unico progetto italiano selezionato nel panel LS7 (Prevention, Diagnosis and Treatment of Diseases). Un doppio primato che porta una tecnologia sviluppata in Italia da una piccola impresa innovativa al centro della ricerca europea di frontiera e rappresenta un motivo di orgoglio per Andremacon e, più in generale, per la ricerca e l’innovazione biotech italiana. “Ospitare un progetto ERC di questo livello, mettendo a disposizione la nostra piattaforma di ricerca e AND-C4, ci riempie di orgoglio. È un traguardo che arriva a pochi mesi da un altro riconoscimento europeo indipendente: la designazione di farmaco orfano che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha assegnato alla stessa molecola per il trattamento del glioblastoma. Due percorsi di valutazione completamente diversi, che si rafforzano a vicenda e che validano il razionale scientifico del nostro progetto”, commenta Giovanni Andrea Alotta, CEO di Andremacon. “Un risultato che premia una storia tutta italiana, nata attorno a un tavolo da un gruppo di persone che hanno deciso di mettere le proprie competenze al servizio di una causa comune: dare finalmente una risposta a una malattia che, ad oggi, non ha ancora una cura. Sappiamo che la strada tra ricerca preclinica e paziente è ancora lunga, ma i risultati preclinici raccolti finora ci danno fiducia. Continueremo a investire su questo obiettivo, oggi più forti e determinati che mai.

Un anticorpo capace di mettere le cellule immunitarie le une contro le altre ha prodotto un risultato sorprendente in un piccolo gruppo di adulti con lupus attivo: dopo aver portato, alle dosi più elevate, le cellule B del sangue fino a livelli non rilevabili, ha accompagnato otto pazienti verso una bassa attività della malattia e sei fino alla remissione. La molecola si chiama A-319 e tenta un’operazione assai ambiziosa: riprodurre almeno in parte il profondo effetto delle CAR-T senza dover fabbricare per ciascun malato una terapia cellulare su misura. Per comprendere la portata dell’esperimento bisogna ricordare che il lupus eritematoso sistemico nasce da un errore di riconoscimento. Il sistema immunitario, che dovrebbe distinguere ciò che appartiene al nostro organismo da ciò che lo minaccia, perde quel confine e attacca il corpo che è chiamato a difendere; pelle, articolazioni, reni, sangue e altri organi possono così diventare bersagli di un’infiammazione alimentata anche dalle cellule B, dalle quali derivano le plasmacellule che producono gli autoanticorpi diretti contro l’organismo stesso. Non un nemico penetrato dall’esterno, dunque, ma una difesa che sbaglia indirizzo. Negli ultimi anni le CAR-T, nate per combattere alcuni tumori del sangue, hanno dimostrato che eliminare in profondità le cellule B può, in determinati pazienti con lupus refrattario, indurre una sorta di ripartenza immunitaria. Ma il procedimento è assai complesso: le cellule T vengono prelevate dal paziente, modificate geneticamente, moltiplicate in laboratorio e infine reinfuse, dopo una chemioterapia linfodepletiva che riduce temporaneamente alcune popolazioni immunitarie. A-319 prova invece ad adoperare direttamente le cellule T già presenti nel corpo. È questo il passaggio decisivo. A-319 è infatti un anticorpo bispecifico, vale a dire una molecola costruita per afferrare contemporaneamente due bersagli: da un lato CD19, una proteina presente sulle cellule B; dall’altro CD3, componente delle cellule T. Per intenderci, agisce come un morsetto a due ganasce: ne aggancia una alla cellula B e l’altra alla cellula T, costringendo quest’ultima a trovarsi davanti il bersaglio e a colpirlo. Non modifica quindi geneticamente le cellule del paziente, ma le recluta, le avvicina e ne dirige l’attacco. Nel trial di fase 1, pubblicato il 10 settembre su Nature Medicine, A-319 è stato somministrato per via endovenosa a 12 adulti con lupus attivo. Dopo una settimana iniziale con quantità molto basse, i pazienti hanno ricevuto dosi progressivamente maggiori tre volte alla settimana per altre tre settimane. L’effetto sulle cellule B è cresciuto insieme alla dose e, nei gruppi esposti ai livelli più elevati, le cellule B periferiche sono diminuite fino a non risultare più rilevabili. Il meccanismo, almeno nel sangue, ha dunque funzionato. Più clamoroso è il segnale osservato a un anno. Dei dieci pazienti valutabili per l’efficacia, otto hanno raggiunto la bassa attività di malattia LLDAS e sei la remissione secondo i criteri internazionali DORIS; nello stesso periodo sono scesi i punteggi che misurano l’attività del lupus, i livelli degli autoanticorpi e la proteinuria, cioè la presenza di proteine nelle urine, indicatore particolarmente importante quando sono coinvolti i reni. Ma non è tutto. Le analisi a singola cellula — esami che osservano l’attività immunitaria cellula per cellula — non hanno mostrato soltanto una riduzione numerica delle cellule B: sono emersi cambiamenti simili a quelli rilevati dopo le CAR-T anti-CD19, con l’attenuazione delle firme dell’interferone associate al lupus e una ricostituzione quasi completa del repertorio delle cellule B. Ecco perché i ricercatori parlano di un possibile “reset” immunitario. L’immagine è efficace, ma va maneggiata con cautela: non si è ancora dimostrato che l’intero sistema immunitario venga realmente riportato a una condizione nuova e stabile. Per ora si tratta di un’ipotesi biologica, sostenuta da segnali interessanti ma ricavati da appena 12 persone, senza un gruppo di controllo e in uno studio progettato anzitutto per valutare sicurezza e tollerabilità. Non è quindi possibile stabilire se A-319 sia superiore alle terapie già disponibili, né se le remissioni possano durare oltre l’anno. Sul piano della sicurezza non sono stati registrati decessi, eventi avversi seri attribuiti al trattamento, neurotossicità grave o sindromi da rilascio di citochine di grado 3 o superiore. Quest’ultima reazione — una brusca liberazione di sostanze infiammatorie da parte del sistema immunitario — si è tuttavia manifestata in 11 pazienti su 12, quasi sempre al grado 1. È un dato insieme rassicurante e ammonitore: le forme osservate sono state perlopiù lievi, ma l’attivazione immunitaria non è affatto priva di conseguenze. Il trial è ancora in corso e serviranno studi controllati, con numeri ben più grandi. Da notare inoltre che A-319 è stato fornito da iTabMed, società che ha offerto anche supporto tecnico; alcuni autori sono suoi dipendenti o azionisti, mentre gli investigatori accademici dichiarano di avere conservato il controllo dell’analisi, dell’interpretazione e della pubblicazione dei risultati. Non è arrivata, insomma, una nuova cura per il lupus. È comparsa però una possibilità concreta e straordinaria: ottenere con un anticorpo preparato in anticipo una parte dell’effetto delle CAR-T, evitando di costruire ogni volta le cellule terapeutiche del singolo paziente. Se questa promessa resisterà alla prova di studi più ampi, lo diranno i prossimi esperimenti. ⸻ Xu J, Mei C, Guan X, et al. A bispecific CD3×CD19 antibody for systemic lupus erythematosus: a phase 1 trial. Nature Medicine. Pubblicato il 10 settembre 2026. DOI: 10.1038/s41591-026-04572-7. Link alla pubblicazione

Preferisci ascoltare il riassunto audio? Abbiamo scelto una voce realizzata con strumenti avanzati IA per rendere rendere i nostri testi subito accessibili a tutti Ascolta su Spreaker. Segui il canale WhatsApp di Mypersonaltrainer per rimanere aggiornato su tutte le novità. In breve: tumore del pancreas e sensori smart per testare la chemioterapia Il tumore del pancreas rappresenta una sfida oncologica complessa, soprattutto per la grande variabilità di risposta alla chemioterapia tra un paziente e l'altro. Una recente eccellenza della ricerca italiana offre però una nuova, concreta speranza per ridurre l'incertezza terapeutica. I ricercatori hanno sviluppato delle speciali tumorsfere, ovvero microscopiche repliche tridimensionali in gel create a partire dal tessuto tumorale del singolo malato. Al loro interno sono stati integrati dei sensori ottici intelligenti capaci di rilevare in tempo reale le variazioni di acidità (pH). Questo parametro metabolico permette di scoprire se le cellule tumorali stanno reagendo positivamente ai farmaci chemioterapici ancor prima di somministrarli fisicamente alla persona. Un passo decisivo verso la vera medicina di precisione, che in futuro permetterà di offrire cure personalizzate, evitare effetti collaterali inutili e azzerare i tempi di attesa per scoprire l'efficacia delle terapie. Perché prevedere la risposta alla chemioterapia è cruciale Ricevere una diagnosi di tumore del pancreas significa entrare in una corsa contro il tempo. Questa neoplasia rimane tra le più difficili da affrontare: la sopravvivenza a cinque anni resta molto bassa e la risposta ai farmaci chemioterapici varia in modo significativo da un paziente all'altro, anche a fronte di effetti collaterali pesanti da sostenere. Per chi assiste un familiare malato, l'attesa di sapere se la terapia sta funzionando diventa spesso la fase più logorante del percorso. Un gruppo di ricercatori italiani ha però messo a punto una tecnologia capace di anticipare questa risposta, riducendo l'incertezza e aprendo la strada a cure sempre più su misura. Cosa hanno scoperto i ricercatori italiani Il team dell'Istituto di Nanotecnologia del Consiglio Nazionale delle Ricerche di Lecce, in collaborazione con Tecnomed Puglia, Università del Salento e Asl Lecce, ha sviluppato una piattaforma di laboratorio che riproduce fedelmente il tumore di ciascun paziente e ne misura la risposta ai farmaci prima ancora di somministrarli nella pratica clinica. Lo studio, pubblicato sulla rivista internazionale Small, ha coinvolto un campione preclinico di cinque pazienti operati per tumore del pancreas. I risultati ottenuti in laboratorio hanno mostrato una coerenza sorprendente con l'andamento clinico osservato successivamente sui pazienti stessi. Come funzionano le "tumorsfere" con sensori ottici Il cuore dell'innovazione risiede in una struttura chiamata tumorsfera. I ricercatori prelevano campioni di tessuto tumorale direttamente dal paziente, li dissociano in singole cellule e le incapsulano in minuscole sfere di gel tridimensionali. All'interno di queste sfere, gli scienziati integrano sensori ottici di propria progettazione, capaci di rilevare in tempo reale e senza ulteriori prelievi le variazioni di acidità nello spazio che circonda ogni singola cellula. Questo approccio permette di osservare al microscopio, cellula per cellula, come il tumore di ciascun malato reagisce concretamente a un farmaco, avvicinando la sperimentazione di laboratorio alle esigenze specifiche di ogni singola persona. Il ruolo dell'acidità nella risposta ai farmaci Perché misurare l'acidità? Le cellule tumorali che rispondono positivamente a un trattamento modificano il proprio metabolismo, e questa alterazione si riflette in variazioni misurabili del pH nel microambiente circostante. Nello studio, le tumorsfere derivate dai pazienti sono state esposte a tre trattamenti oggi utilizzati contro il tumore del pancreas: il protocollo FOLFIRINOX e i principi attivi Gemcitabina e Paclitaxel. Le variazioni di acidità registrate durante l'esposizione ai farmaci sono risultate diverse in base al paziente e al tipo di trattamento, offrendo così un'indicazione precoce e personalizzata dell'efficacia della cura ancora prima di avviarla sul malato reale. Previsioni di laboratorio in linea con la realtà clinica Il dato più incoraggiante riguarda l'affidabilità del metodo. Nella pratica clinica quotidiana, i medici scoprono se una terapia funziona soltanto dopo settimane o mesi di trattamento, un'attesa che comporta rischi ed effetti collaterali inutili quando il farmaco scelto non si rivela efficace. In questo studio, le previsioni ottenute dalle tumorsfere in laboratorio sono risultate coerenti con l'andamento clinico reale in quattro pazienti su cinque. Si tratta di un primo segnale incoraggiante, seppure basato su un campione ancora ridotto, verso terapie sempre più personalizzate e verso una riduzione dei tempi decisionali per i pazienti oncologici. Verso la medicina di precisione: i prossimi passi Il prossimo obiettivo di chi ha condotto lo studio discusso in questo articolo consiste nel validare la piattaforma su un numero più ampio di pazienti, un passaggio necessario per comprendere se questo strumento potrà diventare in futuro un supporto concreto alle decisioni terapeutiche nei tumori più difficili da trattare, offrendo ai medici indicazioni più rapide e ai pazienti percorsi di cura più mirati. Conclusione: una speranza concreta per l'oncologia di precisione I sensori intelligenti sviluppati dai ricercatori italiani rappresentano un passo avanti significativo verso una gestione più rapida e personalizzata del tumore del pancreas. La possibilità di prevedere la risposta a un farmaco prima ancora di somministrarlo apre prospettive importanti per ridurre tempi di attesa, effetti collaterali inutili e incertezza per pazienti e famiglie. Servono ulteriori studi su campioni più ampi prima che questa tecnologia entri nella pratica clinica quotidiana, ma la strada tracciata conferma quanto la ricerca italiana stia contribuendo attivamente allo sviluppo dell'oncologia di precisione.

L'ex presidente americano Joe Biden, di 83 anni, ha annunciato che la radioterapia ricevuta per trattare il suo cancro alla prostata «ha funzionato come previsto», nel messaggio pubblico più dettagliato che ha fornito sulla sua salute da quando è stata resa nota la diagnosi. In un ampio post sul suo profilo di X in occasione del Mese di Sensibilizzazione sul Cancro alla Prostata, Biden ha ricordato che l'anno scorso, quando gli è stata diagnosticata la malattia, questa si era già diffusa alle sue ossa. «Quindi parla con il tuo medico. Non rimandare», ha suggerito. L'ex presidente ha fatto un appello alla prevenzione, sottolineando che quando il cancro alla prostata viene rilevato in tempo, il tasso di sopravvivenza a cinque anni è vicino al 100%. Ha invitato gli uomini a rischio medio a consultare il proprio medico una volta raggiunti i 50 anni, effettuando controlli ogni due o quattro anni. Ha avvertito che gli uomini di razza nera dovrebbero farlo a 45 anni, poiché hanno quasi il 70% di probabilità in più di sviluppare la malattia e tra due e quattro volte più di rischiare di morire. «È un'indignazione nel paese più ricco del mondo», ha sottolineato. Biden ha ringraziato i professionisti della salute che lo hanno aiutato a combattere il cancro e che continuano a prendersi cura di lui. «Il trattamento di radioterapia dell'autunno scorso ha funzionato come previsto, e continuo a dedicarmi alle cose che mi stanno a cuore, come completare le mie memorie», ha detto. «È la mia speranza e la mia preghiera che, condividendo la nostra esperienza e facendo parte di questa importante conversazione, possiamo contribuire a salvare vite. Parlate con i vostri medici. Fate le domande difficili», ha concluso. Il presidente è stato diagnosticato a maggio 2025 con un tumore con punteggio Gleason 9 -il livello più alto nella scala di aggressività- con metastasi ossea già presente al momento della diagnosi, anche se classificato come ormono-sensibile, il che permetteva un trattamento attivo. In ottobre, Biden ha iniziato un ciclo di radioterapia combinata con terapia ormonale. Il 21 di quel mese ha completato il trattamento. Tuttavia, il panorama si è oscurato l'8 agosto scorso, quando suo figlio Hunter Biden ha rivelato in un'intervista con BBC Newsnight che il cancro era progredito e causava un dolore intenso e debilitante. «Il cancro si è diffuso, ha fatto metastasi nelle ossa e oltre. È molto doloroso e, sotto molti aspetti, è molto debilitante», ha dichiarato. Il nuovo messaggio dell'ex presidente offre una prospettiva più incoraggiante sui risultati della radioterapia per lui. La pubblicazione delle sue memorie presidenziali, intitolate Promise Me, America, è prevista per il 17 novembre prossimo, due settimane dopo le elezioni di metà mandato. Inoltre, si prevede che Biden parteciperà venerdì prossimo alla cerimonia a Ground Zero di New York per il 25° anniversario degli attacchi dell'11 settembre, insieme agli ex presidenti Barack Obama, Bill Clinton e George W. Bush.

Radioterapia, al G.O.M. la Total Body Irradiation con tecnica VMAT. Il Grande Ospedale Metropolitano è il primo centro in Calabria a utilizzare la sofisticata tecnica per la preparazione al trapianto di midollo osseo. Due pazienti hanno completato con successo il percorso di cura Un risultato di grande rilievo sul piano clinico, tecnologico e organizzativo arriva dal Grande Ospedale Metropolitano di Reggio Calabria. Il G.O.M. è infatti il primo centro in Calabria ad aver eseguito la Total Body Irradiation (TBI) con tecnica VMAT, una procedura radioterapica di elevata complessità utilizzata nell’ambito della preparazione al trapianto di midollo osseo. La procedura è stata completata su due pazienti, entrambi sottoposti al successivo percorso trapiantologico presso il Centro Trapianti Midollo Osseo. Dopo aver superato la delicata fase del trattamento e del ricovero, i due pazienti sono stati dimessi nei giorni scorsi. Dietro questo risultato c’è un lavoro preparatorio durato mesi, nel quale sono state coinvolte competenze diverse e altamente specializzate. Radio-oncologi, fisici medici, tecnici sanitari di radiologia medica e personale infermieristico hanno lavorato alla definizione di un protocollo capace di coniugare precisione, sicurezza e controllo della dose. Una tecnologia che porta la radioterapia dentro una nuova dimensione La VMAT, acronimo di Volumetric Modulated Arc Therapy, consente di modulare in maniera estremamente precisa l’erogazione delle radiazioni mentre l’acceleratore lineare ruota intorno al paziente. Nel caso della TBI, la complessità aumenta notevolmente: non si tratta infatti di trattare una singola area dell’organismo, ma di gestire un’irradiazione che coinvolge l’intero corpo, cercando contemporaneamente di proteggere gli organi sani più sensibili. Polmoni, reni e cristallino, per esempio, devono essere sottoposti a un’attenta pianificazione per limitare quanto possibile l’esposizione alla radiazione. È una delle sfide più impegnative per la moderna radioterapia oncologica e la sua applicazione richiede una combinazione di tecnologia avanzata, pianificazione dosimetrica e competenze multidisciplinari. In uno dei due casi trattati al G.O.M., la complessità è stata ulteriormente elevata dalla necessità di effettuare preventivamente anche un’irradiazione cranio-spinale, prima di procedere con il trattamento dell’intero organismo. Il paziente diventa un modello tridimensionale: precisione e sicurezza prima di tutto Per realizzare il trattamento viene costruito un vero e proprio modello tridimensionale del paziente. Il percorso comincia con l’acquisizione di immagini TAC dalla testa e dai piedi, successivamente integrate attraverso specifici software. Su questa ricostruzione digitale, gli specialisti individuano il bersaglio da trattare e gli organi che devono essere maggiormente protetti. In questa fase possono essere utilizzati anche strumenti basati sull’intelligenza artificiale, utili per ottimizzare alcune operazioni e ridurre i tempi di elaborazione. La fase successiva è quella della pianificazione: i fisici medici elaborano attraverso sistemi avanzati di calcolo il piano radioterapico, definendo con estrema precisione la distribuzione della dose. Ma la sicurezza non si ferma alla progettazione. Prima del trattamento vero e proprio, il piano viene sottoposto a verifiche dosimetriche, simulando l’erogazione della terapia e controllando che l’acceleratore lineare sia in grado di riprodurre fedelmente quanto stabilito dai calcoli. Anche durante la seduta vengono effettuati ulteriori controlli. Attraverso immagini tridimensionali ottenute con la CBCT, gli operatori verificano la posizione del paziente prima di dare il via all’irradiazione. Un livello di accuratezza indispensabile quando il bersaglio è così esteso e, allo stesso tempo, è necessario tutelare strutture anatomiche particolarmente delicate. Il risultato ottenuto dal G.O.M. rappresenta quindi molto più dell’introduzione di una nuova tecnologia. È la dimostrazione della capacità di costruire un percorso complesso mettendo insieme professionalità, strumenti e competenze differenti. La procedura ha infatti richiesto la collaborazione tra Radioterapia Oncologica, Fisica Sanitaria, Terapia Intensiva Post-Operatoria e Centro Trapianti Midollo Osseo, con il supporto della Direzione Strategica. Per la sanità calabrese si tratta di un passo significativo. Portare a Reggio Calabria una procedura di questo livello significa ampliare le possibilità terapeutiche disponibili sul territorio e consolidare un modello nel quale innovazione tecnologica e competenza specialistica lavorano insieme al servizio dei pazienti. La VMAT-TBI è inoltre oggetto di attività di ricerca e di studi clinici multicentrici a livello internazionale. Il G.O.M., con questo primo risultato, entra dunque in un ambito altamente specialistico della radioterapia contemporanea m

REGGIO CALABRIA – Traguardo clinico e tecnologico di assoluto rilievo raggiunto dal Grande Ospedale Metropolitano di Reggio Calabria con il completamento di due sofisticati trattamenti di irradiazione corporea totale (Total Body Irradiation – TBI) con tecnica VMAT (Volumetric Modulated Arc Therapy). Una procedura innovativa e ad altissima complessità clinica, dosimetrica e tecnologica. Tale tecnica, ad oggi erogata in pochissimi centri in Italia, viene applicata per la prima volta in Calabria su due pazienti in preparazione per il trapianto di midollo osseo. Entrambi i pazienti trattati hanno superato brillantemente la delicata fase trapiantologica, concluso positivamente il ricovero presso il Centro Trapianti Midollo Osseo, e sono stati dimessi nei giorni scorsi. Il percorso di cura ha richiesto un elevato livello di precisione nell’ambito di un’articolata attività multidisciplinare. Medici Radio Oncologi, Fisici Medici, Tecnici di Radiologia (TSRM) e Infermieri, hanno lavorato per molti mesi alla messa a punto della tecnica TBI implementata con la procedura VMAT. In Calabria la Total Body Irradiation con la tecnica VMAT La particolarità della metodica: La radioterapia con tecnica VMAT è una sofisticata tecnica radioterapica molto precisa ed accurata, efficace sul tumore e poco invasiva sui tessuti sani. Tale tecnica viene chiamata VMAT perché il trattamento viene eseguito con un acceleratore lineare, che utilizza fasci di radiazioni modulati, in grado di focalizzare con precisione millimetrica la massima dose sul volume di tessuto tumorale, con notevole risparmio degli organi sani circostanti. La VMAT-TBI è considerata all’unanimità uno dei vertici applicativi della moderna radioterapia oncologica, con potenzialità notevoli di sviluppo futuro che si stanno testando in studi clinici multicentrici che coinvolgono alcuni dei più grandi centri di trapiantologia a livello internazionale (come il City of Hope in California). In uno dei due casi clinici, il livello della sfida si è ulteriormente innalzato per via della necessità di preparare preventivamente il sistema nervoso centrale del paziente con un trattamento mirato (irradiazione cranio-spinale, come si può apprezzare dall’immagine 1), per poi procedere con l’irradiazione su tutto il corpo. Riuscire a colpire con estrema precisione un bersaglio così esteso (tutto il corpo) e complesso, proteggendo allo stesso tempo gli organi sani e vitali (come polmoni, reni e cristallino), è una delle sfide più difficili della moderna Radioterapia Oncologica. Per farcela, le Unità Operative di Radioterapia Oncologica e Fisica Sanitaria, hanno messo in campo un protocollo tecnologico, clinico e organizzativo, che si sviluppa in diverse fasi cruciali: Preparazione “su misura”: il paziente viene preparato in sala di trattamento, su un particolare lettino ruotante (tabletop) con speciali materassini che si adattano perfettamente alla forma del corpo e garantiscono che lo stesso rimanga immobile per tutta la durata del trattamento. il paziente viene preparato in sala di trattamento, su un particolare lettino ruotante (tabletop) con speciali materassini che si adattano perfettamente alla forma del corpo e garantiscono che lo stesso rimanga immobile per tutta la durata del trattamento. Il “gemello digitale“: vengono eseguite due TAC (una dalla testa e una dai piedi). Speciali software uniscono poi queste immagini per creare un vero e proprio modello tridimensionale ad altissima risoluzione del paziente. Sulle immagini ricostruite i radio-oncologi eseguono una contornazione del bersaglio e degli organi critici, anche con l’ausilio di modelli di IA, che consentono di ottimizzare le tempistiche di esecuzione. vengono eseguite due TAC (una dalla testa e una dai piedi). Speciali software uniscono poi queste immagini per creare un vero e proprio modello tridimensionale ad altissima risoluzione del paziente. Sulle immagini ricostruite i radio-oncologi eseguono una contornazione del bersaglio e degli organi critici, anche con l’ausilio di modelli di IA, che consentono di ottimizzare le tempistiche di esecuzione. Calcoli al millimetro: attraverso avanzati sistemi di calcolo matematico (sistemi di piani di trattamento-TPS), i Fisici Medici “scolpiscono” la dose di radiazioni in modo virtuale. La macchina viene programmata per ruotare attorno al paziente, colpendo solo dove serve e risparmiando i tessuti sani. attraverso avanzati sistemi di calcolo matematico (sistemi di piani di trattamento-TPS), i Fisici Medici “scolpiscono” la dose di radiazioni in modo virtuale. La macchina viene programmata per ruotare attorno al paziente, colpendo solo dove serve e risparmiando i tessuti sani. Controlli di massima sicurezza: prima ancora che il paziente entri in sala, il trattamento viene eseguito “a vuoto”, con speciali sensori dosimetrici per verificare che la macchina eroghi esattamente la quantità di energia (dose di radiazione) calcolata dai sistemi di piani di trattamento. prima ancora che il paziente entri in sala, il trattamento viene eseguito “a vuoto”, con speciali sensori dosimetrici per verificare che la macchina eroghi esattamente la quantità di energia (dose di radiazione) calcolata dai sistemi di piani di trattamento. Visione in tempo reale: al momento della terapia, la macchina esegue delle speciali radiografie tridimensionali (CBCT), per controllare la posizione esatta del paziente, con tolleranza millimetrica, validate dai Radio-oncologi e dai TSRM, prima di attivare l’irradiazione. Questo straordinario risultato non sarebbe stato possibile senza la profonda sinergia tra le diverse Unità Operative coinvolte. Il successo della procedura è il frutto di un lavoro di squadra tra l’équipe delle Unità di Radioterapia Oncologica, Fisica Sanitaria, Terapia Intensiva Post-Operatoria (dove i pazienti sono stati ricoverati nelle giornate di trattamento), e del Centro Trapianti Midollo Osseo (CTMO). Questo traguardo – merito anche della lungimiranza della Direzione Strategica – conferma la capacità del Grande Ospedale Metropolitano di garantire terapie oncologiche ed ematologiche di alto livello, consolidando un modello in cui l’innovazione tecnologica si unisce alle competenze mediche per dare risposte concrete ai bisogni del territorio.