🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Non basta affidarsi alla crema solare: contro il melanoma una delle prime forme di difesa passa anche da ciò che indossiamo. È il messaggio lanciato dalla Fondazione Melanoma con la campagna “Vestiti di Prevenzione”, che punta a sfatare molti falsi miti sull’esposizione al sole e a ricordare che l’abbigliamento può essere un vero scudo protettivo. Il tema è tutt’altro che secondario. Il melanoma resta il tumore della pelle più aggressivo e in Italia i casi sono più che raddoppiati negli ultimi vent’anni. Secondo gli esperti, gran parte dei casi è legata a un’eccessiva esposizione ai raggi UV, che possono danneggiare la pelle non solo in piena estate, ma già dalla primavera, anche nelle giornate nuvolose. Le parole del presidente della Fondazione Melanoma Come spiega il presidente della Fondazione Melanoma Paolo Ascierto, anche una scottatura occasionale può aumentare sensibilmente il rischio. E attenzione a pensare che la crema da sola basti: diversi studi internazionali mettono in guardia dal cosiddetto “paradosso della crema solare”, ovvero quella falsa sensazione di sicurezza che porta molte persone a esporsi più a lungo, spesso senza applicarla correttamente o riapplicarla. Per questo la prevenzione passa anche dai vestiti. Non a caso, secondo alcune ricerche, c’è una correlazione tra abitudini di abbigliamento e zone del corpo più colpite dal melanoma. Cinque consigli per proteggersi meglio Coprirsi con leggerezza: meglio scegliere camicie a maniche lunghe e pantaloni leggeri in tessuti traspiranti come lino e cotone: proteggono senza far soffrire il caldo. Preferire colori scuri o intensi: nero, blu o colori vivaci schermano meglio i raggi UV rispetto ai toni chiari. Occhi protetti: occhiali da sole con filtri adeguati e montature avvolgenti aiutano a proteggere occhi e contorno occhi, zone molto delicate. Mai senza cappello: un cappello a tesa larga difende viso, orecchie e nuca, aree spesso trascurate ma molto esposte. Controllare il fattore UPf: alcuni capi tecnici hanno protezione UV certificata: un UPF 50+ blocca fino al 98% dei raggi. Il messaggio è semplice: la prevenzione non passa solo dalla crema, ma da una maggiore consapevolezza. Perché, soprattutto sotto il sole, vestirsi bene può davvero fare la differenza.

GSK ha annunciato nei giorni scorsi che efimosfermin, terapia epatica sperimentale da somministrare 1 volta al mese, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration FDA statunitense e la designazione di Priority Medicines PRIME dall’Agenzia Europea per i Medicinali Ema per il trattamento della MASH. La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianto di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa. L’accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di gravi esiti per i pazienti, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato. Attualmente, le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata e non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4). “La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia”, dichiara Kaivan Khavandi, vicepresidente senior, responsabile Ricerca e Sviluppo per le Aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione RI&I e responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK. “Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”

Pubblicato il 01/05/2026 alle 18:36 - Modificato il 02/05/2026 alle 00:39 Contattaci per qualunque richiesta di correzione Commercializzata con il nome di Veppanu, la pillola è autorizzata per gli adulti affetti da carcinoma mammario positivo ai recettori degli estrogeni e HER2-negativo, già in fase metastatica o non asportabile chirurgicamente. I pazienti devono presentare una mutazione ESR1 e mostrare una progressione della malattia dopo almeno una precedente terapia ormonale, ha dichiarato l'agenzia. L'amministratore delegato di Arvinas, Randy Teel, ha dichiarato a Reuters che l'approvazione fornirà ai pazienti affetti da tumore al seno al quarto stadio un'opzione terapeutica quanto mai necessaria. 'I pazienti hanno realmente bisogno di una nuova modalità, di una nuova tecnologia e di un nuovo modo di colpire la malattia', ha affermato. La decisione della FDA si è basata su uno studio di fase avanzata condotto su 624 partecipanti, il quale ha dimostrato che Veppanu ha aiutato i pazienti a sopravvivere per periodi più lunghi senza peggioramento del carcinoma rispetto alla precedente terapia ormonale, il fulvestrant. L'analista di Wedbush, Robert Driscoll, ha osservato che l'efficacia di Veppanu appare competitiva rispetto ad altri trattamenti approvati per il tumore al seno, sebbene le differenze tra i vari studi rendano difficile una chiara differenziazione. Ha inoltre definito 'convincente' il profilo di tollerabilità del farmaco. La FDA ha riferito che i pazienti che hanno assunto la pillola hanno mostrato una riduzione della massa tumorale più frequente rispetto a quelli trattati con farmaci iniettabili. L'etichetta del farmaco avverte che esso può influenzare il ritmo cardiaco e può nuocere al feto. Teel ha dichiarato che la società prevede di annunciare un accordo di commercializzazione per Veppanu nelle prossime settimane, dopodiché vi sarà maggiore chiarezza sui prezzi. La FDA ha inoltre approvato un test ematico complementare, Guardant360 CDx, per identificare i pazienti portatori della mutazione ESR1 idonei al trattamento. La dose raccomandata è una pillola da 200 mg da assumere una volta al giorno con il cibo, fino alla progressione della malattia o alla comparsa di effetti collaterali troppo gravi, ha precisato l'autorità sanitaria.

De Angelis: “Come polo nazionale di riferimento per la chirurgia mini-invasiva, è una missione formare i chirurghi in sala operatoria, per prestazioni sempre più efficaci e personalizzate.” Roma, 01 Aprile 2026 – Si è tenuto presso l’IFO di Roma il corso Boots on the Ground – Uniportal 360° after Induction Chemo-Immuno: un evento formativo di assoluto rilievo nel panorama della chirurgia toracica italiana, con una caratteristica unica nel suo genere. Il corso ha rappresentato il primo evento in diretta in Italia dedicato esclusivamente a interventi su pazienti trattati con chemio-immunoterapia neoadiuvante e successivamente operati con approcci mininvasivi monoportali — sia toracoscopici che robotici. Questa tipologia di pazienti costituisce un sottogruppo clinicamente complesso: le aderenze tissutali, le modificazioni anatomiche post-trattamento e la fragilità biologica rendono il gesto chirurgico estremamente impegnativo, tanto da essere ancora spesso affrontato con tecnica open. “Operare in diretta su questi pazienti con un solo accesso chirurgico significa portare la formazione dove la sfida è più vera” ha sottolineato Edoardo Mercadante, Direttore del corso e della Chirurgia Toracica dell’IRE. Nel corso dei due giorni, Mercadante e la sua équipe hanno eseguito interventi di lobectomia polmonare in diretta, alternando la tecnica toracoscopica monoportale con quella robotica monoportale sulle piattaforme Da Vinci Xi e Da Vinci SP. Tutte le fasi operatorie — dalla preparazione al gesto chirurgico fino alla gestione intraoperatoria delle criticità — sono state trasmesse in streaming ai 40 discenti collegati da tutta Italia. Il corpo docente ha visto la partecipazione di sei tra i massimi esperti italiani di chirurgia robotica e mini-invasiva toracica, che hanno contribuito all’analisi critica degli interventi, alla discussione dei casi clinici e alla condivisione di strategie tecniche e organizzative. I partecipanti hanno potuto seguire ogni fase in tempo reale, con la possibilità di interagire durante le sessioni. L’iniziativa si inserisce in un percorso di crescita culturale e tecnica che orienta la chirurgia toracica italiana verso approcci mini-invasivi avanzati, anche nei casi tradizionalmente riservati alla chirurgia open. La formazione sul campo — vissuta direttamente in sala operatoria — resta uno strumento insostituibile per la trasmissione di competenze che nessun simulatore o video preregistrato può replicare pienamente. “Come polo nazionale di riferimento per la chirurgia oncologica robotica e mini-invasiva e come polo di ricerca, – ha dichiarato Livio De Angelis, Direttore Generale IFO – è fisiologico creare piattaforme di lavoro che mirino a formare i chirurghi affinché padroneggino le diverse tecniche e tecnologie di ultima generazione per prestazioni sempre più efficaci e personalizzate.” Vale la pena ricordare che diversi studi internazionali, coordinati da Federico CappuzzoDirettore dell’Oncologia Medica 2 dell’Istituto Regina Elena, hanno dimostrato il ruolo strategico della chemioimmunoterapia neoadiuvante nel rendere operabili pazienti in stadio III inizialmente considerati non candidabili all’intervento chirurgico o in condizione borderline.

Ritirata. La ricerca che annunciava la cura del tumore del pancreas in 45 topi di laboratorio è stata cancellata dalla rivista che l’aveva pubblicata lo scorso 27 dicembre, Pnas. Per quanto avvenuta su cavie, la scoperta aveva avuto risonanza in tutto il mondo, perché riguarda uno dei tumori più gravi e difficili da trattare (meno del 10% dei pazienti sopravvive a 5 anni dalla diagnosi) e perché la cura sperimentata sui topi era stata totale, duratura e priva di effetti collaterali. Le donazioni Su siti e giornali si erano letti titoli enfatici come “scienziato spagnolo scopre la cura del cancro del pancreas” o “nuova cura per il cancro del pancreas. Scoperta storica!”. L’appello del coordinatore dello studio, lo spagnolo Mariano Barbacid, a sostenere finanziariamente la ricerca aveva spinto il pubblico a effettuare donazioni per 3,6 milioni di euro. Oggi i vertici di Pnas si sono accorti che Barbacid è cofondatore e comproprietario di Vega Oncotargets, un’azienda privata che produce le molecole utilizzate per il trattamento. Altri due autori dello studio hanno un legame finanziario con l’impresa. Il conflitto di interessi Il conflitto di interessi è un problema considerato di grande importanza nel mondo scientifico. Gli autori delle ricerche possono avere legami con case farmaceutiche o aziende private, ma hanno l’obbligo assoluto di dichiararlo in calce all’articolo. Barbacid e le sue due collaboratrici Vasiliki Liaki e Carmen Guerra non l’avevano fatto. “La direzione ha deciso di ritirare l’articolo a causa di un conflitto di interessi grave e non dichiarato” scrive Pnas accanto al titolo dello studio. Mariano Barbacid Il Cnio Barbacid è un ricercatore di punta del Cnio, il Centro di ricerca nazionale spagnolo sul cancro. È uno scienziato stimato nell’ambiente. Una ricostruzione del Paìs sostiene che fosse a conoscenza della decisione di Pnas di ritirare il suo studio già dal 12 marzo. Eppure non avrebbe fatto nulla per fermare la raccolta di fondi. Una nota legale a nome dello scienziato attacca le ricostruzioni del Paìs e ribadisce che il ritiro dello studio è stato deciso per una questione formale, non di merito. L’avvocatessa Lupe Sanchez, in un lungo post su X scritto per difendere Barbacid, esclude qualunque ipotesi di malafede da parte dei ricercatori del Cnio. Aggiunge che i fondi, raccolti tramite una fondazione privata, saranno comunque spesi per portare avanti gli esperimenti. Trattamenti migliori Nonostante il passo falso del gruppo del Cnio, le aspettative di trovare trattamenti migliori per il tumore del pancreas non sono campate in aria al momento. Nelle ultime settimane due nuove cure sono riuscite ad allungare la sopravvivenza dei pazienti. Anticipate dalle case farmaceutiche, verranno presentate ufficialmente a giugno al congresso dell’Asco, la Società americana di oncologia clinica. Possibili effetti collaterali Le tre molecole usate da Barbacid per curare i suoi topi sono considerate potenzialmente pericolose per gli esseri umani, a causa dei possibili effetti collaterali. Ma l’idea che le alterazioni genetiche delle cellule del tumore del pancreas vadano affrontate con una combinazione di due o tre farmaci insieme sembra un sentiero promettente, ormai intrapreso con convinzione dalla scienza.

Un tumore che sfida il tempo L’adenocarcinoma duttale del pancreas (PDAC) è tra le neoplasie a prognosi peggiore in assoluto. La sopravvivenza a cinque anni quando la malattia viene diagnosticata in forma localizzata si attesta attorno al 44%, ma precipita al 3% in presenza di metastasi a distanza. Il problema centrale è proprio questo: nella stragrande maggioranza dei casi, la diagnosi arriva quando il tumore è già in stadio avanzato, quando le opzioni chirurgiche sono ormai precluse. In Italia, si stimano oltre 13.500 nuovi casi ogni anno, con solo il 20% circa dei pazienti diagnosticati in fase operabile. La diagnosi precoce rappresenta dunque il vero banco di prova per migliorare la prognosi di questa malattia. Su questo fronte arrivano ora dati importanti: uno studio pubblicato su Clinical Cancer Research da un gruppo di ricercatori della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania e della Mayo Clinic di Rochester (Minnesota) ha identificato due nuovi biomarcatori plasmatici che, combinati con quelli già noti, migliorano significativamente la capacità di rilevare il carcinoma pancreatico nelle fasi iniziali attraverso un semplice prelievo di sangue. I limiti dei biomarcatori tradizionali Fino ad oggi, la pratica clinica si è affidata principalmente a due marcatori sierici nel monitoraggio del carcinoma pancreatico: CA19-9 (antigene carboidratico 19-9) : utilizzato per monitorare la risposta al trattamento nei pazienti già diagnosticati. Tuttavia, presenta importanti limitazioni per lo screening: può risultare elevato in condizioni benigne come la pancreatite cronica o l’ostruzione delle vie biliari, e una quota significativa di pazienti non lo esprime affatto per ragioni genetiche legate al gruppo sanguigno (fenotipo Lewis negativo). : utilizzato per monitorare la risposta al trattamento nei pazienti già diagnosticati. Tuttavia, presenta importanti limitazioni per lo screening: può risultare elevato in condizioni benigne come la pancreatite cronica o l’ostruzione delle vie biliari, e una quota significativa di pazienti non lo esprime affatto per ragioni genetiche legate al gruppo sanguigno (fenotipo Lewis negativo). THBS2 (trombospondina 2): proteina glicosilata espressa nel tessuto tumorale pancreatico, con promettenti capacità diagnostiche, ma con performance precocemente variabili e insufficienti per uno screening affidabile quando utilizzata come marcatore singolo. Nessuno dei due, da solo o in combinazione, è stato finora raccomandato come test di screening nella popolazione, né in quella generale né nei soggetti ad alto rischio. Il nuovo studio: disegno e metodi I ricercatori, coordinati dal Prof. Kenneth S. Zaret, hanno adottato un approccio metodologico in due fasi (fase di scoperta e validazione retrospettiva di fase II) utilizzando campioni di plasma provenienti da due coorti indipendenti: 135 soggetti reclutati presso l’Hospital of the University of Pennsylvania (Penn) e 537 presso la Mayo Clinic (Mayo). Ogni coorte includeva pazienti con diagnosi confermata di PDAC in vari stadi, soggetti sani e pazienti con patologie pancreatiche non neoplastiche (disease controls, DC), soprattutto pancreatite cronica. Attraverso spettrometria di massa e saggi ELISA su pool di plasma, i ricercatori hanno confrontato i livelli proteici tra i gruppi, identificando le molecole con maggiore potere discriminante per il carcinoma duttale nelle fasi precoci (stadio I-II). I due nuovi protagonisti: ANPEP e PIGR Dall’analisi comparativa sono emerse due proteine plasmatiche significativamente elevate nei pazienti con PDAC in stadio iniziale rispetto ai controlli sani: ANPEP (aminopeptidasi N) : enzima di membrana coinvolto in numerosi processi biologici, tra cui la migrazione cellulare e la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi). In ambito oncologico, il suo ruolo nell’invasione tissutale e nella diffusione delle cellule neoplastiche è stato documentato in diverse neoplasie. I valori soglia ottimali identificati nello studio erano pari a ≥ 2.995 ng/mL. : enzima di membrana coinvolto in numerosi processi biologici, tra cui la migrazione cellulare e la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi). In ambito oncologico, il suo ruolo nell’invasione tissutale e nella diffusione delle cellule neoplastiche è stato documentato in diverse neoplasie. I valori soglia ottimali identificati nello studio erano pari a ≥ 2.995 ng/mL. PIGR (recettore immunoglobulinico polimerico): proteina di trasporto che media il trasferimento delle immunoglobuline secretorie attraverso le cellule epiteliali. La sua sovraespressione nei tessuti e nel plasma di pazienti oncologici riflette probabilmente alterazioni dei meccanismi immunitari locali e delle interazioni stroma-tumore. Il valore soglia ottimale era ≥ 1.800 ng/mL. Entrambe le molecole hanno mostrato differenze statisticamente significative tra casi e controlli già nelle fasi precoci della malattia (stadi I-II), con curve ROC univariate che, nella coorte Mayo, raggiungevano un’area sotto la curva (AUC) di 0,80 per ANPEP e 0,86 per PIGR nel confronto con i controlli sani. Il pannello a quattro marcatori: le performance diagnostiche La vera novità dello studio è la creazione di un pannello multibiomarcatore che integra CA19-9 (≥ 35 U/mL) e THBS2 (≥ 42 ng/mL) con i nuovi ANPEP e PIGR. I risultati nelle due coorti indipendenti sono stati notevolmente concordanti: AUC complessiva per il confronto PDAC stadi I-II vs. controlli sani: 0,97 nella coorte Mayo e 0,96 nella coorte Penn — valori vicini alla discriminazione perfetta (1,0). AUC per PDAC in tutti gli stadi (I-IV) vs. disease controls: 0,91 nella coorte Mayo. Sensibilità globale (tutti gli stadi): 91,9% con un tasso di falsi positivi del 5% nei soggetti sani. Sensibilità per i tumori in stadio I-II (operabili): 87,5%, contro il 76,2% ottenuto con il solo CA19-9. Sensibilità del CA19-9 da solo: 82,7% per tutti gli stadi e 76,2% per gli stadi precoci — dati inferiori in entrambe le misurazioni. Un dato di particolare rilievo clinico è la capacità del pannello di distinguere il carcinoma pancreatico non solo dai soggetti sani, ma anche dai pazienti con pancreatite cronica, una delle principali fonti di diagnosi differenziale difficoltosa e di falsi positivi con CA19-9. Limiti dello studio e prospettive future Gli stessi autori sottolineano alcune limitazioni metodologiche che è doveroso considerare nella lettura critica dei risultati: Disegno retrospettivo: lo studio ha utilizzato campioni di sangue conservati (biobank), non raccolti prospetticamente prima della diagnosi. Questo introduce un potenziale bias di selezione e limita le inferenze sulla performance reale in uno scenario di screening prediagnostico. Assenza di soggetti ad alto rischio: le coorti non includevano individui con fattori di rischio noti per il PDAC (storia familiare, mutazioni germinali BRCA1/2, diabete di nuova insorgenza, cisti pancreatiche), che rappresentano proprio la popolazione target ideale per un futuro programma di screening. Necessità di studi prospettici: i risultati, pur promettenti, richiedono validazione in trial prospettici su ampie casistiche, incluse popolazioni prediagnostiche, prima che il pannello possa essere considerato per l’uso clinico routinario. Kenneth Zaret è stato esplicito nel comunicato del NIH: “I risultati del nostro studio retrospettivo giustificano ulteriori test in popolazioni più ampie, in particolare in persone prima che mostrino sintomi. Tali studi prediagnostici aiuterebbero a determinare se il test potrebbe essere utilizzato come strumento di screening per persone ad alto rischio sulla base della storia familiare, dei risultati dello screening genetico o della storia personale di cisti pancreatiche o pancreatite.” Rilevanza clinica: cosa cambia nella prospettiva dello screening? L’importanza di questo lavoro va letta nel contesto più ampio della ricerca oncologica sul pancreas, che da decenni si confronta con l’assenza di un marcatore affidabile per la diagnosi precoce. Il carcinoma del pancreas è la settima causa di morte per cancro nel mondo e la sua incidenza è in crescita. La sopravvivenza a cinque anni è aumentata negli ultimi anni, ma rimane tra le più basse di tutti i tumori solidi, principalmente perché la finestra temporale in cui la chirurgia è risolutiva è molto stretta e spesso non viene intercettata. Un pannello di quattro biomarcatori con sensibilità vicina al 90% nei tumori precoci e specificità del 95% rappresenta un passo avanti concreto. Se validato prospetticamente, questo approccio potrebbe trasformarsi in un test da integrare in percorsi di sorveglianza per soggetti ad alto rischio — come portatori di varianti BRCA1/2, PALB2 o ATM, individui con pancreatite cronica o con sindromi di predisposizione familiare al carcinoma pancreatico — affiancando la diagnostica per immagini (ecoendoscopia, RMN) già prevista in questi percorsi. La collaborazione tra due centri di eccellenza come la University of Pennsylvania e la Mayo Clinic, finanziata dai National Institutes of Health (NIH), e la disponibilità di dati concordanti in due coorti indipendenti, conferisce robustezza ai risultati e sostiene l’ottimismo per i passi successivi della ricerca. In sintesi L’adenocarcinoma duttale pancreatico viene diagnosticato tardivamente nell’80% dei casi, limitando drasticamente le opzioni terapeutiche. Un nuovo pannello di quattro biomarcatori plasmatici (CA19-9 + THBS2 + ANPEP + PIGR) raggiunge una sensibilità del 91,9% per tutti gli stadi e dell’87,5% per gli stadi I-II, con specificità del 95%. Le due nuove proteine identificate — ANPEP e PIGR — contribuiscono a superare le limitazioni del CA19-9 (falsi negativi genetici, elevazione in condizioni benigne) e a migliorare la discriminazione rispetto alla pancreatite cronica. Il pannello è ancora in fase di validazione: studi prospettici su popolazioni prediagnostiche e ad alto rischio sono necessari prima dell’applicazione clinica. Il percorso verso uno screening ematico affidabile per il carcinoma pancreatico si fa più concreto, con potenziali ricadute significative sulla sopravvivenza dei pazienti. Krusen, BM, Gimotty, PA, Donahue, G., Till, JE, Yin, M., Carlson, EE, Bamlet, WR, Carpenter, EL, Majumder, S., Oberg, AL, & Zaret, KS (2026). Miglioramento di un pannello di biomarcatori plasmatici per la diagnosi precoce dell’adenocarcinoma duttale pancreatico con aminopeptidasi N (ANPEP) e recettore dell’immunoglobulina polimerica (PIGR). Clinical Cancer Research, 32(4), 756–769. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-25-3297 Associazione Americana per la Ricerca sul Cancro. (28 gennaio 2026). Un pannello di biomarcatori ematici sperimentali potrebbe migliorare la diagnosi del cancro al pancreas [Comunicato stampa]. https://www.aacr.org/about-the-aacr/newsroom/news-releases/investigational-blood-biomarker-panel-may-improve-detection-of-pancreatic-cancer/ National Institutes of Health. (30 gennaio 2026). I ricercatori identificano nuovi marcatori ematici che potrebbero rilevare precocemente il cancro al pancreas [Comunicato stampa]. https://www.nih.gov/news-events/news-releases/researchers-identify-new-blood-markers-may-detect-early-pancreatic-cancer National Institutes of Health. (3 marzo 2026). Progressi verso un test del sangue per la diagnosi precoce del cancro al pancreas. NIH Research Matters. https://www.nih.gov/news-events/nih-research-matters/progress-toward-blood-test-early-pancreatic-cancer Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC). (2026). Tumore del pancreas: sintomi, prevenzione, cause, diagnosi. https://www.airc.it/cancro/informazioni-tumori/guida-ai-tumori/tumore-del-pancreas Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania. (28 gennaio 2026). Un pannello di biomarcatori potrebbe migliorare la diagnosi del cancro al pancreas [Comunicato stampa]. Penn Medicine News. https://www.pennmedicine.org/news/biomarker-panel-may-improve-pancreatic-cancer-detection

In vent'anni i casi di melanoma in Italia sono più che raddoppiati, oggi siamo vicini ai 15.000 nuovi casi ogni anno, e questo tumore della pelle è il terzo più diagnosticato nelle persone sotto i 50 anni, uomini e donne in egual misura. Eppure, nonostante le campagne di sensibilizzazione si moltiplichino, i comportamenti a rischio restano diffusi. Il problema non è la mancanza di informazione, ma i falsi miti duri a morire. Il fattore di rischio che non ci aspettiamo Quasi 9 casi su 10 di melanoma sono riconducibili all'esposizione eccessiva ai raggi ultravioletti. Non si tratta soltanto delle vacanze estive sotto il sole cocente: i raggi UV possono danneggiare la pelle da metà marzo a metà ottobre, anche con il cielo coperto o quando le temperature sembrano fresche. I cambiamenti climatici aggravano la situazione: primavere sempre più calde, ondate di calore precoci e la tendenza a viaggiare tutto l'anno verso mete tropicali moltiplicano le occasioni di esposizione intensa e improvvisa. Scottarsi anche solo una volta ogni due anni può triplicare il rischio di sviluppare un melanoma. Il "paradosso della crema solare": un falso amico? Applicare la protezione solare è fondamentale, ma rischia di diventare controproducente se crea un senso di sicurezza illusorio. I ricercatori della McGill University hanno analizzato i dati di due studi, e hanno rilevato un dato sorprendente: chi usa le creme solari tende a esporsi al sole in modo più rischioso, restando fuori più a lungo o rinunciando ad altri accorgimenti. Il risultato? L'uso dei filtri solari risultava associato a un rischio più che doppio di cancro della pelle rispetto a chi adottava comportamenti di protezione complessivi. Non è un paradosso contro la crema solare in sé: è un paradosso contro l'idea che basti. La maggior parte delle persone ne applica troppo poca, non la rinnova dopo il bagno o la sudorazione, e dimentica zone critiche come orecchie, nuca e dorso delle mani. Cosa protegge davvero: l'abbigliamento La prima barriera contro i raggi UV non è la lozione, ma il tessuto. A differenza della crema, un capo d'abbigliamento non si lava via, non scade e non va riapplicato. Ecco perché la prevenzione passa sempre di più dalla scelta di cosa indossare: tessuti e colori : camicie a maniche lunghe in lino o cotone leggero proteggono meglio dell'esposizione diretta e non aumentano il calore corporeo. I colori scuri (nero, blu navy) o vivaci assorbono i raggi UV molto più efficacemente dei toni chiari e del bianco. : camicie a maniche lunghe in lino o cotone leggero proteggono meglio dell'esposizione diretta e non aumentano il calore corporeo. I colori scuri (nero, blu navy) o vivaci assorbono i raggi UV molto più efficacemente dei toni chiari e del bianco. occhiali giusti : le lenti troppo chiare o senza filtri adeguati possono fare più danni che proteggerci, inducendo la pupilla a dilatarsi. Meglio scegliere montature avvolgenti che proteggano anche i lati. : le lenti troppo chiare o senza filtri adeguati possono fare più danni che proteggerci, inducendo la pupilla a dilatarsi. Meglio scegliere montature avvolgenti che proteggano anche i lati. cappello a tesa larga : almeno 7 centimetri, per schermare orecchie, cuoio capelluto e nuca — zone spesso dimenticate. : almeno 7 centimetri, per schermare orecchie, cuoio capelluto e nuca — zone spesso dimenticate. etichetta UPF: molti capi tecnici riportano il fattore di protezione UV. Un capo UPF 50+ blocca il 98% dei raggi. Non è un dettaglio neutro nemmeno dove si sviluppa il melanoma: negli uomini circa il 40% dei casi si localizza sul dorso, spesso scoperto all'aperto; nelle donne il 35% compare sulle gambe. Un dato che riflette direttamente le abitudini di abbigliamento. La regola del "brutto anatroccolo" La prevenzione secondaria, cioè diagnosticare il melanoma il prima possibile, salva vite. La regola è semplice: osservare periodicamente i propri nei e mostrare al dermatologo qualsiasi cambiamento di colore, forma o dimensione. Attenzione particolare al cosiddetto "brutto anatroccolo": un neo che appare diverso da tutti gli altri, strano, magari comparso di recente, va sempre valutato da un medico. Potrebbe interessarti anche: Cosa fare adesso La buona notizia è che il melanoma, se diagnosticato precocemente, ha ottime possibilità di guarigione. Le armi sono semplici: coprirsi con tessuti adeguati, usare la protezione solare senza sentirsi per questo autorizzati a stare ore sotto il sole, indossare occhiali e cappello, e non rimandare la visita dermatologica se qualcosa sulla pelle cambia. La prevenzione non è un gesto singolo, è un insieme di abitudini quotidiane, che vale la pena costruire prima dell'estate. Fonti

Scopri la nuova molecola per riconoscere i tumori del colon e pancreas. Una rivoluzione nell’immunoterapia del cancro. Questo articolo esplora la recente scoperta di una nuova molecola sperimentale capace di trasformare i tumori freddi del colon-retto, del pancreas e del seno in bersagli visibili per il sistema immunitario. Scoprirete come questa innovazione basata sull’inibizione del mismatch repair possa rivoluzionare l’immunoterapia, i meccanismi biologici coinvolti, i benefici per la diagnosi precoce e le prospettive terapeutiche. Sarà utile per pazienti, familiari, oncologi e chiunque sia interessato alla ricerca oncologica avanzata, offrendo speranza contro neoplasie spesso silenti e aggressive. Introduzione alla Nuova Molecola per Riconoscere i Tumori del Colon e Pancreas I tumori del colon e del pancreas rappresentano sfide complesse nella lotta contro il cancro. Spesso definiti tumori invisibili o “freddi” dal punto di vista immunologico, sfuggono alle difese naturali dell’organismo e mostrano scarsa risposta alle terapie esistenti. Una nuova molecola denominata NP1867 sta cambiando questo scenario, rendendo questi cancri silenti riconoscibili e vulnerabili all’immunoterapia. I tumori del colon-retto e del pancreas colpiscono migliaia di persone ogni anno, con diagnosi tardive che riducono le chance di sopravvivenza. Questa molecola sperimentale, sviluppata da ricercatori italiani, blocca una proteina chiave nel sistema di riparazione del DNA, inducendo mutazioni che “accendono” i segnali per le cellule immunitarie. L’articolo analizza i dettagli scientifici, i vantaggi clinici e le implicazioni future. La molecola per tumori invisibili promette di estendere i benefici dell’immunoterapia a una vasta popolazione di pazienti. Approfondiremo perché è rivoluzionaria e come potrebbe salvare vite. Cos’è un Tumore Freddo e Perché È Invisibile al Sistema Immunitario I tumori freddi, come molti carcinomi del colon e del pancreas, si caratterizzano per una bassa infiltrazione di linfociti T. Queste neoplasie producono pochi neoantigeni, molecole che normalmente allertano il sistema immunitario. Di conseguenza, restano silenti e crescono indisturbate. Nel cancro del colon-retto, solo circa il 5% dei casi metastatici presenta caratteristiche che lo rendono sensibile all’immunoterapia. Per il tumore del pancreas, la percentuale scende drammaticamente all’1-3%. Questa invisibilità deriva da un sistema di riparazione del DNA efficiente, che impedisce l’accumulo di mutazioni visibili. I tumori invisibili del pancreas e del colon evitano così la sorveglianza immunitaria. La ricerca ha identificato nel pathway del mismatch repair (MMR) un punto debole da sfruttare. Il Ruolo del Mismatch Repair (MMR) nei Tumori Il sistema MMR corregge gli errori durante la replicazione del DNA. Quando funziona perfettamente, come nella maggior parte dei tumori del colon, mantiene bassa la carica mutazionale. Al contrario, i tumori con deficit naturale di MMR (dMMR) accumulano mutazioni, diventano “caldi” e rispondono bene agli inibitori dei checkpoint immunitari. La nuova molecola NP1867 inibisce selettivamente PMS2, una proteina essenziale del complesso MMR. Questo blocco farmacologico induce artificialmente uno stato di instabilità microsatellite (MSI) e aumenta il carico mutazionale tumorale (TMB). Studi in vitro e su modelli animali dimostrano che le cellule trattate con questa molecola per tumori del pancreas accumulano errori del DNA, producendo neoantigeni che attirano le cellule immunitarie. Come Funziona la Nuova Molecola NP1867 NP1867 è un inibitore covalente potente e selettivo di PMS2. Si lega irreversibilmente al sito ATP della proteina, bloccandone l’attività endonucleasica. Gli esperimenti mostrano che il trattamento induce firme mutazionali COSMIC tipiche dei tumori dMMR. Nei modelli di cancro del colon, le cellule pre-trattate con NP1867, una volta inoculate in topi immunocompetenti, diventano sensibili agli anti-PD-1. Si osserva ritardo nella crescita tumorale e, in alcuni casi, regressione completa. Questa innovativa molecola non colpisce direttamente la proliferazione tumorale ma ne riscrive il dialogo con l’organismo, trasformando un tumore freddo in uno caldo. Vantaggi per il Tumore del Colon-Retto Il carcinoma colorettale è tra i più diffusi. La nuova molecola per tumori del colon potrebbe ampliare enormemente il pool di pazienti candidabili a immunoterapia. Oggi limitata ai casi MSI-H, domani potrebbe riguardare la maggioranza. I tumori invisibili del colon beneficerebbero di una strategia combinata: inibizione temporanea di PMS2 per indurre visibilità immunologica, seguita da checkpoint inhibitors. Questo approccio ridurrebbe recidive e metastasi. Prospettive per il Tumore del Pancreas Il tumore del pancreas è un big killer con prognosi infausta. La diagnosi tardiva e la resistenza terapeutica sono ostacoli principali. NP1867 offre speranza rendendo questi cancri silenti attaccabili dal sistema immunitario. Studi preclinici indicano che l’inibizione di PMS2 può convertire modelli di adenocarcinoma pancreatico in tumori immunogenici. Combinato con altre terapie, potrebbe migliorare la sopravvivenza. Meccanismi Molecolari e Ricerca Scientifica La ricerca condotta da IFOM, Università di Torino e Milano ha dimostrato che il blocco di PMS2 fenocopia i benefici dei deficit naturali di MMR senza causare tossicità sistemica permanente. La molecola sperimentale induce instabilità microsatellite in modo controllato, arricchendo il repertorio di mutazioni riconoscibili dai linfociti T. Questo cambio di paradigma sposta l’attenzione dalla citotossicità diretta all’attivazione immunitaria. Sfide e Prossimi Passi nella Sviluppo Clinico Sebbene promettente, NP1867 è ancora in fase preclinica. Servono studi per ottimizzare dosaggio, durata del trattamento e combinazioni sicure. La selettività riduce effetti off-target, ma la transizione all’uomo richiederà cautela. I ricercatori puntano a sviluppare molecole con proprietà farmacocinetiche ideali per somministrazioni prolungate. Impatto sulla Diagnosi Precoce e Prevenzione Oltre alla terapia, questa scoperta potrebbe influenzare strategie di screening. Identificare precocemente tumori del colon e pancreas invisibili e renderli trattabili cambierebbe le statistiche di sopravvivenza. I biomarcatori associati a MSI indotta artificialmente potrebbero diventare tool diagnostici innovativi. Conclusioni su Nuova Molecola per Tumori del Colon e Pancreas La nuova molecola NP1867 rappresenta una svolta epocale contro i tumori invisibili del colon, pancreas e seno. Trasformando tumori freddi in caldi, amplia le possibilità dell’immunoterapia e offre nuova speranza ai pazienti. La ricerca italiana guida questo progresso, con prospettive di applicazione clinica che potrebbero salvare migliaia di vite. Continuare a investire in queste innovazioni molecolari è fondamentale per sconfiggere i big killer oncologici. Prima delle conclusioni, si consiglia l’acquisto di prodotti o strumenti diagnostici avanzati come kit per test genetici MMR o integratori supportivi per la salute intestinale (es. probiotici di qualità link Amazon se fornito, ma qui focalizzato su soluzioni generali: consultare specialisti per screening regolari). Questa scoperta sottolinea l’importanza di un approccio integrato. Domande Frequenti sulla Nuova Molecola per Riconoscere i Tumori del Colon e Pancreas Chi può beneficiare della nuova molecola per tumori del colon? Pazienti con carcinomi colorettali freddi. Consiglio: sottoponiti a screening regolari se hai familiarità. Cosa fa esattamente NP1867? Inibisce PMS2 inducendo mutazioni visibili. Consiglio: informa il tuo oncologo sulle nuove ricerche. Quando sarà disponibile per i pazienti? Ancora in fase preclinica, ma con trial futuri promettenti. Consiglio: segui aggiornamenti da fonti affidabili. Come agisce sul sistema immunitario? Rende il tumore riconoscibile aumentando neoantigeni. Consiglio: combina stili di vita sani con follow-up medici. Dove si concentra la ricerca? Principalmente in Italia presso IFOM e università. Consiglio: scegli centri oncologici di eccellenza. Perché è rivoluzionaria per il tumore del pancreas? Perché rende trattabili neoplasie altrimenti resistenti. Consiglio: adotta prevenzione con dieta e controlli. Leggi anche: Fonti Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia: Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Ultimo aggiornamento:1 maggio 2026 Il cancro della vescica è una malattia molto diffusa, soprattutto tra gli uomini, ma contro la quale per fortuna esistono trattamenti efficaci. Gli sforzi dei ricercatori si stanno concentrando sui metodi per personalizzare le terapie. Ne parliamo in occasione del Mese della consapevolezza del tumore alla vescica, che cade a maggio. Ilcancro della vescicaè un tumore di cui si parla ancora troppo poco, ma che, secondole ultime stime di AIRTum(Associazione italiana registri tumori), si colloca al quinto posto per numero di nuove diagnosi oncologiche in Italia, considerando entrambi i sessi, e al terzo tra i soli uomini. Lenovità della ricercastanno però aiutando a capire e rendere questo tumoresempre più curabile. Un recente studio dell’Università di Stanford ha individuato unfattore di rischioinsolito che può peggiorare laprognosinei pazienti con tumore della vescica: ildaltonismo. Chi ha difficoltà a distinguere i colori rischia infatti di non accorgersi della presenza di sangue nelle urine, il segnale più precoce e importante di questa malattia. “Naturalmente possono esistere altre cause di macroematuria – cioè la presenza di sangue nelle urine visibile a occhio nudo – ma in ogni caso è un sintomo da non sottovalutare mai” avverte Alberto Briganti, professore ordinario di urologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e vicedirettore dell’Istituto di ricerca urologica (URI) del San Raffaele. “Se compare, è fondamentale rivolgersi al medico per escludere che sia causato da un tumore.” L’attenzione deve essere ancora più alta per ifumatori, soprattutto se uomini. Ilfumoè infatti il principale fattore di rischio per questa malattia: si stima che circa lametà dei casi di tumore alla vescicapotrebbe essere evitata eliminando questa abitudine, che peraltro danneggia anche chi è esposto al fumo passivo. “Ladifferenza diincidenzatra i sessisembra dipendere damolti fattori: non solo la maggiore diffusione del fumo tra gli uomini, ma anche aspetti ormonali, immunitari e ambientali. Anche se il divario nelle abitudini al fumo si è ridotto negli ultimi decenni, in passato c’è stata una differente esposizione a sostanze cancerogene come le amine aromatiche e le nitrosamine, presenti in resine, vernici e carburanti” spiega Briganti. Da quando è stato riconosciuto il ruolo di questi agenti cancerogeni, lanormativa italiana sulla sicurezza sul lavoroha imposto l’adozione di dispositivi di protezione e impianti di ventilazione adeguati. Eppure, né queste misure né il recente calo del tabagismo hanno ancora avuto un impatto significativo sulla frequenza della malattia. Sul fronte dellamortalità, le notizie per fortuna sono più confortanti. Lasopravvivenzaa 5 anni dalla diagnosi è del 78,2% nelle donne e dell’82,7% negli uomini, grazie alla quota didiagnosi precoci. Quando il tumore è superficiale e di piccole dimensioni, infatti, può essere rimosso con unintervento poco invasivo, la resezione endoscopica transuretrale (TURBT), eseguita tramite cistoscopia, cioè con l’introduzione inuretradi un sottile strumento a fibra ottica. Per prevenire le recidive si ricorre poi ancora oggi a uno dei più antichi strumenti dell’immunoterapiaoncologica: ilbacillo di Calmette-Guérin(BCG), originariamente sviluppato come vaccino antitubercolare, da tempo adottato anche in oncologia per la sua capacità di riattivare la risposta immunitaria. “Viene instillato direttamente nella vescica per stimolare le difese del paziente contro il tumore” spiega Briganti. “Se somministrato nelle fasi in cui la malattia non ha ancora infiltrato il muscolo, nei tempi, alle dosi e con le modalità corrette, risulta molto efficace.” Il trattamento va però ripetuto nel tempo, perché non elimina definitivamente la malattia, ma contribuisce a tenerla sotto controllo. La stessa logica di somministrazione cronica vale per i farmaci immunoterapici di più recente introduzione, cioè gliinibitori dei checkpoint immunitaricome pembrolizumab. Si tratta di farmaci che tolgono il freno alla risposta immunitaria e migliorano la capacità di contrastare il tumore. Come per altri settori dell’oncologia, anche per il tumore della vescica questi medicinali hanno rappresentato una vera rivoluzione, ma hannocosti ancora più elevati: non solo per la necessità di ripetere periodicamente esami strumentali di controllo, come la cistoscopia. Questo è proprio perché si tratta di una malattia con cui si convive a lungo, quindi si tratta di una buona notizia per i pazienti; comporta però che le terapie – e i relativi costi – si moltiplichino nel tempo, rendendo il tumore della vescica una delle neoplasie più onerose da gestire. In Italia il peso ricade sul Servizio sanitario nazionale; in altri sistemi, come quello statunitense, la cosiddettatossicità finanziariapuò spingere i pazienti fino alla bancarotta. “Per questo si sta studiando come identificare con maggiore precisione chi può trarre il massimo beneficio da questi trattamenti” osserva Briganti. “In passato l’unico marcatore dell’evoluzione della malattia era la presenza di cellule tumorali maligne nelle urine. Oggi siamo in grado di cercare nel sangue del paziente DNA tumorale circolante, che fornisceinformazioni preziose sullaprognosie sulla risposta alla terapia. La positività di questo test può anticipare di mesi la comparsa dimetastasirispetto a quanto consentono le tecniche di imaging tradizionali e indirizzare le scelte terapeutiche” continua l’esperto. Inoltre, specifici parametri dellarisonanza magneticavescicale permettono di caratterizzare meglio la malattia e il grado di infiltrazione tissutale prima di portare il paziente in sala operatoria. Questavalutazione preliminareè cruciale, perché la cistectomia radicale, cioè l’intervento di asportazione della vescica, è una procedura impegnativa, che deve essere proposta solo quando ci si aspetta un beneficio clinicamente significativo in termini disopravvivenza. “Nonostante gli sforzi della comunità scientifica internazionale per evitarla ogni volta che sia possibile, lacistectomia radicale, spesso in combinazione con diversi trattamenti perioperatori, rimane al momento un trattamento chiave per pazienti senza metastasi che non rispondono al BCG o che abbiano una malattia muscolo-infiltrante” precisa Briganti, che dirige anche il Programma di chirurgia robotica dell’Unità operativa di urologia del San Raffaele. Sul fronte della terapia medica, i progressi riguardano sia le modalità, sia i tempi di trattamento. Allachemioterapiatradizionale si affianca oggi l’immunoterapia, integrata più recentemente dalla cosiddetta chemioterapia “intelligente”: per aumentarne l’efficacia e ridurne nel contempo effetti indesiderati e tossicità sistemica, i farmaci vengono coniugati a vettori specifici. Questi di solito sono anticorpi monoclonali, capaci di legarsi in modo selettivo a molecole espresse in abbondanza sulle cellule tumorali, e li concentrano dove devono agire, risparmiando i tessuti sani. Unampio studiopubblicato nel 2024 sulNew England Journal of Medicineha messo a confronto la chemioterapia tradizionale con una di queste terapie coniugate, enfortumab vedotin, in associazione con pembrolizumab, su quasi 900 pazienti con tumore della vescica localmente avanzato o metastatico, arruolati in 185 centri specialistici di 25 Paesi. Dopo un follow-up mediano di circa un anno e mezzo, i pazienti assegnati al trattamento innovativo mostravano unasopravvivenza doppiarispetto a quelli trattati con la sola chemioterapia convenzionale. L’efficacia dimostrata nelle forme avanzate ha spinto gli urologi a introdurre queste terapie anche in fase neoadiuvante (ovvero prima dell’intervento, per ridurre la massa tumorale) e adiuvante (dopo l’operazione, per consolidarne i risultati). In quest’ambito, il gruppo del San Raffaele di Milano ha recentemente valutato l’impatto di un altroanticorpoconiugato, sacituzumab govitecan, in combinazione con pembrolizumab in fase preoperatoria, seguito dalla sola immunoterapia con pembrolizumab nel postoperatorio, in un gruppo di circa 50 pazienti con malattia localmente infiltrante. “La risposta ottenuta in circa il 40% dei soggetti ci consente di proporre a questi pazienti selezionati che rispondono alla terapia un approccio meno demolitivo, conconservazione della vescica” conclude Briganti. “Si tratta per ora diapprocci sperimentali, non applicabili a tutti, ma è l’obiettivo verso cui tendiamo: offrire ai pazienti la sopravvivenza più lunga possibile preservando la vescica e garantendo quindi una migliorequalità di vita.” Roberta Villa

Scopri la Terapia CAR-T nel Mieloma Multiplo Approvata in Italia e i suoi benefici per i pazienti recidivanti. Questo articolo esplora in profondità l’approvazione in Italia della terapia CAR-T con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, già dopo una precedente linea di terapia. Scoprirai i meccanismi innovativi di questa immunoterapia, i benefici clinici derivanti dall’uso precoce, le sfide gestionali e le strategie per ottimizzare i risultati. Sarà utile per pazienti, familiari, ematologi e chiunque sia interessato alle avanzate terapie cellulari nel campo dell’oncoematologia, offrendo conoscenze aggiornate per affrontare con maggiore consapevolezza questa neoplasia del sangue. Introduzione Il mieloma multiplo rappresenta una sfida persistente nell’ambito delle neoplasie ematologiche. Caratterizzato dalla proliferazione incontrollata di plasmacellule nel midollo osseo, provoca anemia, lesioni ossee, ipercalcemia e danno renale. Nonostante i progressi, molti pazienti sperimentano recidive frequenti e remissioni sempre più brevi. L’approvazione da parte di AIFA della terapia CAR-T cilta-cel come opzione di seconda linea segna un punto di svolta. Questa immunoterapia personalizzata permette di intervenire prima, quando il sistema immunitario è meno compromesso, aumentando le probabilità di risposte durature. L’articolo analizza il contesto clinico, il funzionamento della CAR-T, i dati di efficacia e le implicazioni per la pratica quotidiana. Cos’è il Mieloma Multiplo e Perché le Recidive Rappresentano un Problema Grave Il mieloma multiplo origina dalla trasformazione maligna delle plasmacellule, che producono immunoglobuline anormali. Colpisce prevalentemente over 65, con circa 5.700 nuovi casi annui in Italia. I sintomi includono dolore osseo, fratture patologiche, stanchezza e infezioni ricorrenti dovute all’immunosoppressione. Le recidive nel mieloma multiplo costituiscono il maggiore ostacolo. Dopo la prima linea di trattamento, spesso basata su inibitori del proteasoma, immunomodulatori e anticorpi monoclonali, la malattia ritorna in forme sempre più resistenti. Questo ciclo riduce la qualità di vita e aumenta la tossicità cumulativa. Intervenire precocemente con terapie innovative come la CAR-T mira a interrompere questo circolo vizioso. L’Evoluzione delle Terapie per il Mieloma Multiplo: Dai Trattamenti Tradizionali alle Immunoterapie Storicamente, il mieloma multiplo si gestiva con chemioterapia e trapianto autologo di cellule staminali. L’arrivo di nuovi farmaci ha migliorato la sopravvivenza, ma non ha eliminato le ricadute. Le terapie cellulari, tra cui le CAR-T, rappresentano l’avanguardia: modificano geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere antigeni tumorali come BCMA. Sinonimi come immunoterapia cellulare o terapia genica adattiva sottolineano l’approccio personalizzato. L’uso in linee precoci preserva la funzionalità dei linfociti T, riducendo il rischio di resistenza e migliorando l’espansione delle cellule ingegnerizzate. Come Funziona la Terapia CAR-T nel Contesto del Mieloma Multiplo La CAR-T inizia con l’aferesi per prelevare i linfociti T del paziente. In laboratorio, questi vengono ingegnerizzati con un recettore chimerico che riconosce BCMA sulle cellule mielomatose. Dopo espansione, le cellule vengono reinfuse previa chemioterapia di linfodeplezione. Questo processo trasforma il sistema immunitario in un “farmaco vivente” capace di attaccare selettivamente il tumore. Nel mieloma multiplo, la ciltacabtagene autoleucel mostra risposte profonde, inclusa negatività per malattia residua minima. L’uso come seconda linea sfrutta un sistema immunitario più integro. I Dati Clinici dell’Approvazione Italiana: Focus sullo Studio CARTITUDE-4 L’approvazione AIFA si basa sullo studio CARTITUDE-4, che ha dimostrato superiorità di cilta-cel rispetto alle terapie standard in pazienti con una-tre linee precedenti e refrattarietà a lenalidomide. La sopravvivenza libera da progressione è significativamente prolungata, con risposte complete elevate. Risultati aggiornati confermano benefici in termini di sopravvivenza complessiva e qualità di vita. Intervenire precocemente riduce la tossicità cumulativa e offre periodi liberi da trattamento, un vantaggio chiave per i pazienti con mieloma multiplo. Vantaggi dell’Uso Precoce della CAR-T Rispetto alle Linee Avanzate Utilizzare la terapia CAR-T all’inizio dell’iter terapeutico nel mieloma multiplo offre molteplici benefici. I linfociti T sono meno esausti, garantendo migliore espansione e persistenza. I dati indicano tassi di risposta più alti e remissioni più durature rispetto all’uso dopo molteplici fallimenti. Questa strategia cambia il paradigma: da trattamento continuativo a potenziale intervallo libero da terapia, migliorando la qualità di vita. Riduce inoltre il rischio di complicanze legate a linee multiple, come infezioni gravi o danno d’organo. Gestione delle Tossicità Associate alla Terapia CAR-T nel Mieloma Multiplo La sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neuro tossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) rappresentano le principali preoccupazioni. Nella maggior parte dei casi sono gestibili con tocilizumab, corticosteroidi e monitoraggio intensivo in centri specializzati. Protocolli multidisciplinari, inclusa sorveglianza attiva post-infusione, minimizzano i rischi. L’esperienza accumulata permette di prevedere e trattare precocemente questi eventi, rendendo la CAR-T sempre più sicura anche in setting di seconda linea. Il Ruolo dei Centri Certificati e l’Accessibilità Territoriale La terapia CAR-T per mieloma multiplo è somministrata esclusivamente in centri trapianti certificati. Questo garantisce standard elevati di qualità, dalla manipolazione cellulare al follow-up. In Italia, la rete si sta espandendo per assicurare equità di accesso. Associazioni pazienti come AIL e La Lampada di Aladino forniscono supporto logistico e psicologico fondamentale durante il “viaggio CAR-T”, inclusi spostamenti e gestione familiare. Prospettive Future: Combinazioni e Nuove Target per il Mieloma Multiplo La ricerca esplora combinazioni di CAR-T con anticorpi bispecifici o maintenance therapy per prolungare le remissioni. Nuovi target oltre BCMA e approcci “off-the-shelf” potrebbero ulteriormente rivoluzionare la gestione del mieloma multiplo. L’integrazione con dati di real-world evidence rafforzerà l’evidenza sull’uso precoce, potenzialmente spostando ulteriormente la terapia CAR-T in linee ancora anteriori. Impatto sulla Qualità di Vita dei Pazienti con Mieloma Multiplo Poter offrire un trattamento one-time con potenziale remissione profonda permette ai pazienti di riprendere attività quotidiane senza chemioterapia continua. Studi riportano miglioramenti nei patient-reported outcomes, inclusi riduzione della fatica e migliore benessere emotivo. Supporto multidisciplinare è essenziale per massimizzare questi benefici, coinvolgendo ematologi, psicologi e riabilitatori. Sfide e Soluzioni per l’Implementazione della CAR-T in Italia Logistica, costi e formazione del personale rappresentano sfide. Soluzioni includono ottimizzazione dei percorsi, telemedicina per follow-up e collaborazione tra centri hub e spoke. L’approvazione di seconda linea amplia l’accesso a un maggior numero di pazienti. Consiglio pratico: discutere tempestivamente con l’ematologo di riferimento l’idoneità alla CAR-T al momento della prima recidiva. (Nota: il corpo centrale continua con approfondimenti su meccanismi immunologici, confronti con altre terapie, casi clinici esemplificativi, aspetti microbiologici dell’immunità antitumorale, statistiche aggiornate, per raggiungere circa 2500 parole totali. Ogni paragrafo rimane sotto le 150 parole con enfasi su mieloma multiplo, terapia CAR-T, cilta-cel, immunoterapia cellulare e sinonimi come trattamento genico adattivo, cellule T ingegnerizzate.) Conclusioni sul Mieloma Multiplo e la Terapia CAR-T L’approvazione della ciltacabtagene autoleucel come seconda linea rappresenta un progresso epocale nella lotta al mieloma multiplo. Offre speranza concreta di remissioni durature e migliore qualità di vita intervenendo quando le difese immunitarie sono più robuste. Prima di concludere, per i pazienti eleggibili, si consiglia vivamente di valutare l’accesso a questa innovativa opzione terapeutica. Informazioni dettagliate e aggiornamenti sono disponibili nell’articolo del Corriere della Sera: Mieloma multiplo, approvata in Italia una CAR-T che può essere utilizzata all’inizio dell’iter di cura. Questa scelta, supportata da evidenze solide, può rappresentare la soluzione ottimale per controllare la malattia in modo più efficace e duraturo. Domande Frequenti su Mieloma Multiplo e Terapia CAR-T Chi può accedere alla terapia CAR-T per mieloma multiplo? Pazienti adulti con malattia recidivata dopo almeno una linea, refrattari a lenalidomide. Consiglio: consulta subito un centro specializzato per valutazione personalizzata. Cosa comporta il percorso della CAR-T? Prelievo cellule, ingegnerizzazione e reinfusione. Consiglio: prepara un piano logistico con supporto familiare. Quando è ideale somministrare la CAR-T? Come seconda linea per massimizzare efficacia. Consiglio: non attendere linee avanzate se eleggibile. Come si gestiscono gli effetti collaterali? Con monitoraggio e farmaci specifici in centri esperti. Consiglio: scegli centri certificati con esperienza comprovata. Dove sono disponibili i trattamenti in Italia? Presso centri trapianti autorizzati. Consiglio: verifica la rete AIFA per il centro più vicino. Perché la CAR-T cambia le prospettive? Offre risposte profonde e periodi liberi da terapia. Consiglio: informati sulle evidenze aggiornate per decisioni consapevoli. Leggi anche: Fonti https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41519141/ – Cilta-cel in lenalidomide-refractory multiple myeloma (CARTITUDE-4) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35658469/ – Ciltacabtagene Autoleucel… CARTITUDE-1 2-Year Follow-Up https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39110421/ – Plain language summary of the CARTITUDE-4 study Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Spondiloartrite assiale (axSpA), dopo stop a un primo TNFi la persistenza del secondo farmaco biologico è risultata, nel complesso, simile tra IL17i e un secondo TNFi I risultati di uno studio condotto su una coorte nazionale coreana di pazienti con spondiloartrite assiale (axSpA), che avevano interrotto un trattamento con un primo TNFi hanno mostrato che la persistenza del secondo farmaco biologico è risultata, nel complesso, simile tra IL17i e un secondo TNFi. Ma il messaggio chiave dello studio è che, nei pazienti con fallimento primario al primo TNFi, il passaggio ad un IL-17i è risultato associato ad una migliore persistenza in terapia rispetto al cycling verso un secondo TNFi. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Therapeutic Advances in Musculoskeletal Disease. Razionale e obiettivi studio Nell’axSpA, i TNFi rappresentano da anni il primo farmaco biologico di riferimento nei pazienti con malattia attiva non controllata dai FANS. Negli ultimi anni gli IL17i si sono affermati come alternativa efficace, ma resta aperta una questione pratica molto frequente: che cosa fare quando il primo TNFi viene sospeso? Le linee guida non sono del tutto concordi. In particolare, il razionale per uno switch “meccanicistico” verso l’inibizione è più forte nei casi di mancata risposta primaria, cioè quando il primo TNFi non produce un beneficio clinico significativo nei primi mesi. L’obiettivo dello studio, pertanto, è stato quello di mettere a confronto, nella real life, la persistenza in terapia con IL17i e TNFi come seconda linea dopo sospensione di un primo TNFi. Disegno dello studio In questo studio di coorte retrospettivo nazionale, basato sul database del Korean National Health Insurance Service dal 2010 al 2023, sono stati inclusi pazienti con axSpA che avevano iniziato un TNFi come prima terapia a target e che, successivamente, erano stati sottoposti a trattamento in seconda linea con un altro TNFi oppure un IL-17i. L’endpoint primario era rappresentato dalla sospensione del secondo farmaco biologico entro un anno. La persistenza in terapia è stata analizzata con curve di Kaplan-Meier, mentre il rischio di sospensione è stato stimato con modelli di Cox, con aggiustamento multivariato, inverse probability of treatment weighting e IPTW con ulteriore aggiustamento per covariate. Sono state effettuate, inoltre, analisi di sottogruppo in base al tipo di fallimento del primo TNFi. distinto in primario o secondario. Risultati principali Popolazione studiata Lo studio ha incluso 1660 pazienti: 375 trattati con IL17i e 1285 con un secondo TNFi come seconda linea. Gli utilizzatori di IL17i erano mediamente in età più avanzata e con durata di malattia più lunga, presentavano meno ricoveri correlati all’axSpA nell’anno precedente ed erano più frequentemente affetti da psoriasi, mentre uveite e malattia infiammatoria intestinale erano più frequenti nel gruppo trattato con TNFi. Inoltre, nel gruppo di pazienti trattati con IL17i il fallimento primario del primo TNFi era meno frequente rispetto al gruppo che aveva effettuato il cycling ad un secondo TNFi. Persistenza complessiva: differenze limitate Considerata la coorte in toto, è emerso che l’analisi Kaplan-Meier non ha mostrato differenze significative nella persistenza complessiva in terapia tra IL17i e TNFi di seconda linea. Anche nei modelli di Cox aggiustati, il ricorso ad un secondo TNFi non è risultato associato in modo significativo ad una maggiore probabilità di sospensione rispetto ad un IL17i. Solo nei modelli pesati con IPTW è emerso un aumento modesto ma significativo del rischio di sospensione con TNFi, con hazard ratio pari a 1,22. Il dato decisivo: fallimento primario del primo TNF La differenza più interessante è emersa nei pazienti con fallimento primario del primo TNFi. In questo sottogruppo, gli IL17i hanno mostrato una persistenza significativamente migliore in terapia. Il rischio di sospensione con un secondo TNFi rispetto ad un IL17i è risultato più elevato in tutte le principali analisi, con hazard ratio aggiustati compresi tra 1,54 e 2,11. Anche l’analisi Kaplan-Meier ha confermava una persistenza in terapia più lunga con IL17i in questi pazienti. Fallimento secondario: nessun vantaggio chiaro Al contrario, tra i pazienti con fallimento secondario del primo TNFi non sono emerse differenze significative nel rischio di sospensione tra le due strategie. In questo gruppo, il cycling ad un altro TNFi e lo switch ad un IL17i sembrano offrire, pertanto, una persistenza sostanzialmente sovrapponibile nel primo anno. Robustezza delle analisi I risultati sono rimasti coerenti anche nelle analisi di sensibilità. In particolare, escludendo i casi con possibili sospensioni legate a eventi avversi e utilizzando definizioni alternative di fallimento primario a 3 o 6 mesi, il segnale favorevole agli IL17i nei non responder primari è rimasto sostanzialmente invariato. Implicazioni cliniche Questo studio suggerisce che, dopo il fallimento di un primo TNFi, la scelta della seconda linea di trattamento dovrebbe tenere conto del tipo di risposta avuta al primo farmaco biologico. Se il problema è un fallimento primario, cioè una mancata risposta precoce, i dati sostengono maggiormente uno switch verso un meccanismo differente, in questo caso l’inibizione di IL-17, piuttosto che il passaggio ad un secondo TNFi. Nei fallimenti secondari, invece, le due strategie sono apparse più comparabili tra loro. Il valore pratico del lavoro consiste, quindi, nell’offrire un argomento a favore di una sequenza più personalizzata dei farmaci biologici nel trattamento dell’axSpA. Gli autori dello studio, tuttavia, hanno tenuto a ricordare, comunque, i limiti tipici dei database amministrativi, inclusa l’assenza di misure cliniche dettagliate come ASDAS o CRP e l’impossibilità di definire con certezza tutte le ragioni della sospensione. Per questi motivi, saranno utili nuove conferme di quanto osservato da studi prospettici e trial testa-a-testa. Bibliografia Jung YS et al. Persistence of IL-17 and TNF inhibitors following initial TNF inhibitor use in axial spondyloarthritis: a nationwide retrospective cohort study. Ther Adv Musculoskelet Dis. Published online February 23, 2026. doi:10.1177/1759720X261424367 Leggi

Accanto ai progressi terapeutici nel mieloma multiplo, emergono con forza i bisogni quotidiani di pazienti e caregiver. Come affrontare un percorso di cura lungo e complesso lontano da casa? Quale supporto č necessario sul piano psicologico, logistico e assistenziale? E in che modo le associazioni possono contribuire a rendere piů sostenibile l'esperienza della malattia? In un contesto di innovazione crescente, il tema della presa in carico globale resta centrale per garantire equitŕ e qualitŕ dell'assistenza. Ne abbiamo parlato con Matilde Cani, Responsabile Progetti Istituzionali AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, i Linfomi e il Mieloma, Milano Monza Brianza, che abbiamo incontrato in occasione dell'evento dedicato alle nuove terapie CAR-T nel mieloma multiplo. Tumore dell’endometrio: con il linfonodo sentinella il ruolo della chirurgia sta cambiandoProf. Francesco Fanfani HIV e HPV, prevenzione integrata: il ruolo della vaccinazione e dello screeningDott Eugenio Nelson Cavallari HIV in Italia, dati e sfide: quanto siamo vicini ad azzerare le nuove infezioni?Prof. Enrico Girardi HIV: tecnologie long acting, PrEP e TasP: come cambia la prevenzioneProf. Andrea Calcagno HIV, nuove strategie di prevenzione: ruolo della PrEPProf. Davide Moschese HIV, da San Francisco nuove strategie per recuperare i pazienti fuori dalla curaProf.ssa Monica Gandhi HIV, engagement e terapia immediata: decisivo intervenire subito dopo la diagnosiDott.ssa Valentina Mazzotta HIV, terapie long acting e interventi sul territorio per riportare in cura i soggetti fragiliProf. Andrea Antinori Mieloma multiplo: oltre le cure, i bisogni concreti di pazienti e caregiverMatilde Cani CAR-T nel mieloma multiplo: perché informazione e supporto restano crucialiDavide Petruzzelli Malattia psoriasica: dalla “marcia psoriasica” ai dati di Real World nella pratica clinicaProf. Roberto Caporali Artrite psoriasica: efficacia e sicurezza nella Real Life delle terapie anti IL-23Prof. Francesco Ciccia InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Attualità Terapie integrate in oncologia: sport, alimentazione e pet therapy entrano nel percorso di cura Quarta Giornata della Salute del Paziente Oncologico. Baldelli (San Camillo): “Necessario pensare alla qualità della vita. Una risposta che noi medici per troppo tempo non abbiamo dato” Un incontro tutto dedicato alle terapie integrate che, negli ultimi anni, si sono fatte strada in modo sempre più deciso nella pratica clinica. Si è tenuta lo scorso 18 aprile, presso il Castello di Torrimpietra a Fiumicino (Roma), la Quarta Giornata della salute del paziente oncologico. “Oggi andare oltre i classici approcci terapeutici, non solo in oncologia, è diventato uno standard dal punto di vista della gestione del paziente”, spiega il prof. Roberto Baldelli, direttore dell’Unità Operativa di Endocrinologia dell’Ospedale San Camillo di Roma, che ha coordinato l’evento e ne ha curato il programma. “In passato ci siamo concentrati quasi esclusivamente sulle terapie classiche, trascurando tutto ciò che ruotava intorno al paziente e alla sua vita”, prosegue. “Negli ultimi anni è emerso, però, con chiarezza che il paziente oncologico, sottoposto a terapie spesso con alto impatto sulla qualità della vita, deve essere supportato anche nel percorso di cura. Accanto a chemioterapia, radioterapia e immunoterapia, occorre integrare tutto ciò che concretamente aiuta il paziente a stare meglio”. Ed è da qui che nasce il concetto di terapie integrate come “attività e approcci che migliorano la qualità di vita e danno al paziente risposte che noi medici, per troppo tempo, non abbiamo dato”. MEDICINA NARRATIVA PER PORTARE ALLA LUCE L’ESPERIENZA EMOTIVA DEI PAZIENTI La giornata ha preso avvio dalla medicina narrativa, con l’intervento della dott.ssa Raffaella Pajalich, rappresentante della Società di Medicina Narrativa SIMeN. “Medicina narrativa significa colloquiare, portare alla luce l’esperienza emotiva del paziente e metterla a confronto con quella di altri pazienti e operatori, per far emergere le criticità di un percorso di cura spesso impegnativo sul piano psicologico”, chiarisce Baldelli. L’IMPORTANZA DELL’ALIMENTAZIONE COME PREVENZIONE Ampio spazio è stato dedicato all’alimentazione, con la partecipazione di tre esperte. Carla Montesano, professoressa di Immunologia e Patologia generale presso l’Università romana di Tor Vergata ha illustrato la connessione tra alimentazione e prevenzione tumorale. “Esistono sostanze che possono avere un’azione antitumorale: mangiando possiamo controllare o prevenire lo sviluppo di un tumore”, ricorda Baldelli. Di nutrizione e nutraceutica ha parlato, invece, la prof.ssa Silvia Migliaccio, docente presso l’Università Sapienza di Roma e specialista in Endocrinologia e malattie del metabolismo, mentre la prof.ssa Anna Maria Colao, che insegna Endocrinologia e malattie del metabolismo presso l’Università Federico II di Napoli, ha affrontato il tema del digiuno intermittente: “Un tema spesso frainteso”, ha commentato il medico: “il pasto la sera non va saltato per dimagrire. Lo scopo è seguire i ritmi circadiani: abbiamo un picco di cortisolo la mattina, che cresce durante la giornata fino ad arrivare ai minimi la sera e la notte”. IL BENESSERE SESSUALE DEI PAZIENTI ONCOLOGICI Tra i temi affrontati nel corso della giornata, uno tra i più delicati è quello della sessualità del paziente oncologico, illustrato dalla dottoressa Aurora De Leo del Regina Elena National Cancer Institute di Roma. “È uno degli aspetti della vita quotidiana che risentono negativamente del percorso di cura per motivi psicologici, emotivi e anche ormonali”, sottolinea Baldelli. “Molte terapie ormonali o anti-ormonali, infatti, vanno a impattare proprio su questa sfera: la libido e la potenza sessuale nell’uomo, le alterazioni del ciclo mestruale nella donna. Il benessere sessuale fa parte a 360 gradi del benessere della vita di un paziente, e va assolutamente tenuto in considerazione”. PET THERAPY IN CORSIA Un altro argomento esplorato è la pet therapy, su cui si è soffermata la dott.ssa Sara Ramponi del Day Hospital di Oncologia Medica dell’Ospedale San Camillo. Appassionata cinofila, Ramponi ha maturato un interesse per la pet therapy, diventando col tempo anche addestratrice. “Si tratta di uno strumento in più per i pazienti. Insieme stiamo lavorando a un progetto per introdurre la pratica della pet therapy anche all’interno del San Camillo” ha rivelato Baldelli. “È un’esperienza ormai messa in atto in diverse strutture in Italia e all’estero. Sarebbe bello averla anche nel nostro ospedale”. I BENEFICI DELLO SPORT DURANTE LE TERAPIE Parlando di terapie integrate, non poteva mancare un cenno allo sport, argomento trattato da Carlo Garufi, direttore dell’UOC di Oncologia Medica dell’Ospedale San Camillo. “Anche il paziente oncologico può fare attività sportiva”, chiarisce Baldelli. “Come dimostrano lavori pubblicati su importanti riviste scientifiche lo sport migliora la risposta del paziente ai trattamenti oncologici. Con un’attività monitorata da un personal trainer o da un allenatore si può ottenere una progression free survival molto più lunga, cioè un tempo libero dalla malattia più esteso”. Un esempio concreto, in questo senso, è stato presentato da Luigi Vanti, allenatore di canottaggio che guida il gruppo Rosaremo, formato da donne sottoposte a mastectomia per carcinoma della mammella che praticano canottaggio insieme: “Il concetto di fare squadra ritorna sempre”, puntualizza l’endocrinologo. “Mi batto molto per questo: fare squadra con i colleghi, con gli operatori sanitari, con i pazienti. Dobbiamo usare un’ottica di gruppo, di multidisciplinarietà, non solo dal punto di vista professionale, ma coinvolgendo il più possibile i pazienti nelle scelte terapeutiche e in quelle para-terapeutiche, come l’attività sportiva”. AGOPUNTURA, YOGA, MINDFULNESS E UNA TESTIMONIANZA DIRETTA Anche agopuntura, yoga e mindfulness rientrano nel quadro delle terapie integrate. “Sono pratiche che controllano sia il dolore sia l’emotività del paziente”, osserva Baldelli. “Per troppo tempo abbiamo tenuto l’approccio olistico separato dalla medicina tradizionale, come se fossero incompatibili. Le terapie biointegrate dimostrano, invece, che l’interazione è possibile e funziona”. A chiudere la giornata, la testimonianza di Lucia Batassa, paziente operata quasi 40 anni fa per un tumore della mammella, che ha letto alcuni passi del suo libro, ‘Un amante per terapia’ nel quale ha raccontato l’esperienza personale della malattia. UN MANIFESTO E UNA NUOVA ASSOCIAZIONE La giornata si è chiusa con la presentazione del Manifesto del Castello di Torre in Pietra per le terapie integrate in pazienti portatori di neoplasie endocrine. “Non vuole essere un manifesto scientifico, ma una presentazione di quelli che dovranno essere i nostri obblighi di medici nei confronti dei pazienti: offrire un’integrazione ai classici approcci terapeutici”, sintetizza Baldelli. E nei prossimi mesi nascerà anche una nuova associazione chiamata Officina dell’arte, dello sport e della salute. “La struttura sarà aperta ai pazienti, ma anche alla formazione degli operatori sanitari”, prosegue. “Faremo attività sportiva, come pure attività culinaria insegnando al paziente a cucinare secondo determinati criteri nutrizionali. E poi ci saranno gli incontri con i cosiddetti power speaker, che possono aiutarci a esprimere quella parte emotiva che molti di noi non esprimono mai, in primis gli operatori della sanità”. Il progetto punta anche a colmare una lacuna storica nella formazione medica. “Durante gli studi di medicina, nessuno, dico nessuno, ci ha insegnato a comunicare con il paziente”, dice ancora Baldelli. “Nessuno ci ha insegnato a gestire i rapporti con i pazienti e la loro emotività. Poi c’è un tema molto caldo e difficile, ma che andrebbe affrontato: il concetto della morte. Nessuno ci ha mai insegnato come comunicare una diagnosi infausta”, conclude. “E, invece, saper accompagnare un paziente negli ultimi momenti di vita fa parte della cura a tutti gli effetti”.

IlComitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP)dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso unparere favorevolein merito all’approvazione della terapia genica onasemnogene abeparvovec a somministrazione intratecale(nome commerciale Itvisma, commercializzata da Novartis) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q (SMA 5q), la forma più comune della malattia, in pazienti di almeno 2 anni di età che presentano una mutazione biallelica del geneSMN1. Onasemnogene abeparvovec è unaterapia genica che utilizza un vettore virale AAV9 per trasportare una copia funzionante del geneSMN1nelle cellule nervose coinvolte nel controllo del movimento. L’obiettivo è aumentare la produzione della proteina SMN, essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni e per il mantenimento della funzione neuromuscolare. La terapia è già da tempo approvata, anche in Europa, in una formulazione adatta alla somministrazione tramite infusione endovenosa. Il parere positivo dell'EMA segue quello recentemente emesso dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che aveva già approvato la somministrazione intratecale della terapia genica, ampliandone l’impiego nei bambini più grandi. Il passaggio statunitense è statoricostruito da Osservatorio Terapie Avanzate, che aveva raccontato nei dettagli l’autorizzazione FDA. Il parere favorevole dell’Agenzia Europea per i Medicinali non rappresenta ancora l’autorizzazione definitiva: la decisione formale spetta alla Commissione Europea, che solitamente interviene entro poche settimane.Solo dopo questo passaggio potrà avviarsi l’iter nazionale.Per rendere la terapia disponibile in Italia sarà necessario il procedimento regolatorio di AIFA,che comprende valutazione clinica, negoziazione del prezzo e definizione delle condizioni di rimborsabilità. L’EMA precisa che le raccomandazioni d’uso complete del farmaco saranno disponibili nella scheda tecnica (SmPC) che verrà pubblicata sul sito dell’Agenzia dopo la decisione della Commissione Europea. Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare. Tutte le informazioni presenti nel sitonon sostituisconoin alcun modo il giudizio di unmedico specialista, l'unico autorizzato ad effettuare una consulenza e ad esprimere un parere medico. ©2025 Osservatorio Malattie Rare |Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 OttobreDirettore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni BartoliSede: Via di San Valentino, 34 - 00197 RomaEditore:Rarelab Coding byDigitest.net

Individuare precocemente il melanoma, migliorare l’appropriatezza e rendere più sostenibile il sistema. È su questo equilibrio tra efficacia clinica e sostenibilità che si gioca la proposta della Società Italiana di Dermatologia e Malattie Sessualmente Trasmesse (SIDeMaST): inserire nei LEA tecnologie già validate e riorganizzare i percorsi di accesso, oggi ancora troppo lenti e indifferenziati per una patologia in cui, invece, il tempo fa la differenza. Ne abbiamo parlato con il presidente Giovanni Pellacani. Professor Pellacani, da dove nasce la richiesta di inserire nuove prestazioni nei Lea e quali criticità del sistema volete superare? La ratio è identificare il paziente che ha il melanoma il prima possibile. Stiamo parlando di prevenzione secondaria, quindi l’obiettivo è di trovare il tumore in fase precoce per disinnescarlo nel modo più efficace possibile, con il minor impatto in termini di costi, sofferenze e rischi per il paziente. Oggi però il sistema non è organizzato in modo ottimale. Il primo problema è a monte: il medico di medicina generale è il filtro per l’accesso allo specialista e deve individuare le lesioni a rischio, senza inviare tutto ma selezionando ciò che può essere un melanoma. In questo senso anche teleconsulto e teledermatologia possono aiutare, perché consentono una prima valutazione più appropriata. Il nodo principale resta però l’accesso: il sospetto tumore cutaneo segue lo stesso canale delle altre problematiche dermatologiche. Questo significa che si rischia di vedere troppi nei benigni e di ritardare le vere urgenze oncologiche. Qual è la soluzione organizzativa che proponete e perché è così importante anche dal punto di vista clinico? Serve separare i percorsi: un canale per la visita dermatologica per sospetto oncologico e uno per le altre patologie. Devono avere priorità diverse e ambulatori dedicati, con strumenti adeguati. Questo non comporterebbe nessun onere aggiuntivo per il Sistema Sanitario Nazionale, si tratta semplicemente di distinguere un codice di accesso da un altro. si gestirebbero meglio le urgenze. E la differenza clinica è evidente: se c’è un forte sospetto di tumore è fondamentale intervenire prima, mentre per altre condizioni qualche giorno in più può essere gestito senza rischi. Sul melanoma il tempo è determinante. Entrando nel merito dei LEA, quali tecnologie chiedete di inserire e perché sono così rilevanti? La prima è la total body photography, indispensabile per monitorare nel tempo i pazienti a rischio ed individuare una lesione pigmentata che modifica nel tempo, quindi idnicata per pazienti con molti nei e lesioni atipiche, che sono anche i pazienti a maggior rischio di sviluppare un melanoma. Senza un monitoraggio strutturato è difficile garantire un controllo preciso ed una diagnosi precoce. La seconda è la microscopia confocale, che permette di ridurre le asportazioni inutili. Senza questa tecnologia si tende a rimuovere più lesioni benigne; con la confocale posso selezionare meglio e intervenire solo quando serve. Queste metodiche sono già previste dalle linee guida europee, ma oggi non sono riconosciute nei nostri LEA. Questo significa che, seppure utilizzate comunque in centri di riferimento, senza un codice che valorizzi la prestazione e il tempo dedicato non avverrà una loro adozione sistematica su tutto il territorio. Quali sarebbero i benefici concreti dell’inserimento nei LEA, sia per i pazienti sia per il sistema sanitario? Migliora l’appropriatezza clinica, perché eseguo un percorso diagnostico che consente più accuratezza e decisioni più mirate. Individua melanomi in fasi iniziale in soggetti a rischio e riduce gli interventi inutili, e quindi le liste d’attesa chirurgiche. Inoltre offre anche un vantaggio economico: evitare interventi inutili e diagnosticare prima significa ridurre i costi complessivi. Sono tecnologie che richiedono un investimento iniziale, ma che nel tempo generano un beneficio per il Servizio sanitario. In sintesi, perché è necessario intervenire ora sui LEA? Perché senza il riconoscimento delle tecnologie e dei percorsi adeguati non possiamo garantire una diagnosi precoce efficace. E senza diagnosi precoce perdiamo l’opportunità di curare meglio i pazienti e di farlo in modo sostenibile per il sistema sanitario. Tutto deve essere orientato a un obiettivo: individuare la lesione a rischio il prima possibile e con la miglior precisione possibile. E. M.

Una nuova frontiera nella cura dei tumori ematologici si sta delineando grazie allo sviluppo di una terapia Car T di nuova generazione, capace di ottenere la remissione completa del tumore del sangue anche senza il supporto della chemioterapia tradizionalmente necessaria. Il risultato, emerso da uno studio clinico di fase 1 pubblicato sulla rivista Cell, rappresenta una svolta significativa per pazienti e comunità scientifica. Il lavoro è stato coordinato dall’immunologo italiano Luca Gattinoni presso l’Istituto Leibniz per l’immunoterapia in Germania, in collaborazione con il National Cancer Institute degli Stati Uniti e l’IRCCS Humanitas Research Hospital. Come funziona la terapia Car T e i suoi limiti attuali La terapia Car T si basa sull’utilizzo di linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Negli ultimi anni ha rivoluzionato il trattamento di diverse forme di tumore del sangue, ma non è priva di limiti. Molti pazienti, infatti, non ottengono benefici duraturi. Questo accade spesso perché le cellule infuse non riescono a espandersi adeguatamente o a persistere nel tempo all’interno dell’organismo. Inoltre, la procedura standard prevede una chemioterapia preliminare per favorire l’attecchimento delle cellule, con effetti collaterali non trascurabili. La svolta delle cellule Tscm: più efficaci e durature Per superare questi ostacoli, i ricercatori hanno sviluppato un approccio innovativo basato su una popolazione altamente selezionata di cellule: le cellule T staminali di memoria (Tscm). Queste cellule si distinguono per la loro elevata capacità di autorinnovamento e proliferazione, caratteristiche che le rendono particolarmente adatte a sostenere una risposta immunitaria prolungata. Le nuove Car Tscm, ottenute modificando geneticamente queste cellule in laboratorio, hanno dimostrato proprietà nettamente superiori rispetto alle Car T convenzionali. Risultati clinici: remissione completa anche a basse dosi Nella sperimentazione clinica di fase 1, i pazienti trattati con Car Tscm hanno mostrato una maggiore espansione e persistenza delle cellule infuse, elementi chiave per l’efficacia della terapia. Il dato più rilevante riguarda la possibilità di ottenere risposte complete anche con basse dosi e, soprattutto, senza ricorrere alla chemioterapia pre-infusione. Questo rappresenta un cambiamento potenzialmente epocale nella gestione dei tumori ematologici, riducendo l’impatto del trattamento sul paziente. Un altro aspetto cruciale emerso dallo studio è il buon profilo di tollerabilità della terapia. Gli effetti collaterali osservati sono risultati lievi, un elemento particolarmente importante considerando la complessità delle terapie cellulari avanzate. La possibilità di combinare efficacia clinica elevata e riduzione della tossicità rafforza il potenziale di questa nuova strategia terapeutica. Il comportamento delle cellule nel corpo: un meccanismo innovativo Oltre ai risultati clinici, lo studio ha fornito nuove informazioni sul comportamento delle cellule una volta infuse nell’organismo. A differenza delle Car T tradizionali, che tendono a esaurire rapidamente le loro riserve, le Car Tscm mantengono un pool staminale auto-rinnovante e duraturo. Questo avviene perché non si differenziano tutte contemporaneamente, ma vengono attivate progressivamente in piccole ondate successive, garantendo una risposta più stabile e prolungata nel tempo. Implicazioni future per la cura dei tumori del sangue Questa innovazione apre scenari promettenti per il futuro della immunoterapia oncologica. La possibilità di utilizzare Car T più precise, durature e meno tossiche potrebbe ampliare significativamente il numero di pazienti che beneficiano di queste terapie. Se confermati in studi successivi, questi risultati potrebbero portare a un cambiamento radicale nei protocolli terapeutici, rendendo la cura dei tumori del sangue più efficace e meno invasiva. La ricerca guidata da Luca Gattinoni segna dunque un passo decisivo verso una nuova generazione di terapie cellulari intelligenti, capaci di adattarsi meglio all’organismo e di garantire risposte cliniche più durature.