🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

di Vera Martinella Per stabilire la cura più indicata caso per caso, fin dal momento della diagnosi, serve conoscere le mutazioni presenti nella singolo sottotipo di cancro: così si hanno più speranze di guarire e si allunga, persino di molti anni, la sopravvivenza dei malati (anche metastatici) Anticorpi bispecifici e farmaco-coniugati, target therapies, immunoterapia e nuove combinazioni di medicinali. Sono molte le novità presentate durante la Conferenza mondiale sul tumore al polmone, organizzata dall’International Association for the Study of Lung Cancer, che si è appena conclusa a Seoul, in Repubblica di Corea. I dati dimostrano le conquiste dell'ultimo decennio: studio dopo studio, la ricerca scientifica ha fatto progressi importanti e la sopravvivenza dei malati con un tumore ai polmoni in fase avanzata, da sempre ferma a pochissimi mesi, ora si riesce a prolungare anche per alcuni anni in un numero crescente di casi. Grazie alle nuove cure, poi, anche per i pazienti con una neoplasia ai primi stadi crescono le probabilità di guarigione e si riducono moltissimo i rischi di recidiva, progressione di malattia e morte. Buone notizie che riguardano migliaia di italiani. Sono, infatti, quasi 45mila nuovi casi annui nel nostro Paese, dove quello ai polmoni è il terzo tipo di cancro più frequente, il primo più letale perché spesso scoperto tardi. Conoscere le mutazioni presenti in ogni tumore «Il tumore polmonare oggi viene suddiviso in numerose altre sotto-patologie sulla base di una classificazione biomolecolare che viene analizzata alla diagnosi - ricorda Silvia Novello, ordinario di Oncologia Medica all’Università degli Studi di Torino e responsabile dell’Oncologia Medica presso l’AOU San Luigi Gonzaga di Orbassano -. In pratica è fondamentale conoscere se e quali alterazioni genetiche sono presenti all’interno della neoplasia di ciascun paziente perché è proprio in base al cosiddetto "profilo molecolare" del tumore che possiamo scegliere le cure più efficaci caso per caso». Questa neoplasia resta comunque difficile da trattare perché più del 70% dei pazienti arriva alla diagnosi tardi, quando la malattia è già in stadio avanzato e le possibilità di guarire purtroppo sono ridotte: non dà, infatti, segni evidenti della sua presenza agli esordi e quando lo fa è generalmente già diffusa localmente o progredita in fase metastatica. Lo studio ADAURA: obiettivo guarigione Tra le novità più rilevanti emerse in Corea ci sono i risultati aggiornati dello studio di fase tre (l’ultimo prima dell’entrata in commercio di un farmaco) ADAURA, presentati durante il Simposio Presidenziale e pubblicati simultaneamente nel Journal of Thoracic Oncology. Alla sperimentazione hanno partecipato 682 pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule ai primi stadi (IB-IIIA) con mutazioni del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR). Oltre l’80% dei nuovi casi di cancro ai polmoni registrati ogni anno in Italia è un carcinoma non a piccole cellule e circa il 15% presenta una mutazione di EGFR. «Parliamo più o meno di 6mila persone che ogni anno nel nostro Paese ricevono questa diagnosi - spiega Antonio Passaro, direttore della Divisione di Oncologia Toracica all’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano -. I risultati dello studio ADAURA sono senza precedenti e mostrano i benefici significativi e a lungo termine grazie all’utilizzo precoce di osimertinib per tre anni dopo la chirurgia, con un miglioramento significativo della sopravvivenza globale. Quasi 8 pazienti su 10 sono vivi a otto anni dalla fine delle cure, con una riduzione del rischio di morte del 48%. Osimertinib, disponibile in Italia dal 2022 nel trattamento adiuvante (post chirurgia) della malattia in stadio iniziale – continua Passaro -, ha rappresentato un vero e proprio cambio di paradigma, che ha visto l’introduzione della medicina di precisione in una popolazione di pazienti in cui l’intento dei trattamenti è la guarigione. Il beneficio prolungato della sopravvivenza globale, evidenziato dallo studio ADAURA, rafforza l’importanza di dare priorità al test EGFR al momento della diagnosi, all’interno di una gestione multidisciplinare, affinché il maggior numero possibile di pazienti possa beneficiare di questa terapia in grado di cambiare la storia della malattia». Lo studio DESTINY-Lung04 Nella sessione presidenziale del convegno sono stati presentati anche i dati dello studio (sempre di fase 3) DESTINY-Lung04 hanno mostrato che il nuovo farmaco trastuzumab deruxtecan (un anticorpo monoclonale farmaco-coniugato) ha prodotto un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione di malattia rispetto allo standard di cura (chemioterapia con doppietta platino-pemetrexed più pembrolizumab) come trattamento di prima linea dei pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule non squamoso, non resecabile, localmente avanzato o metastatico con mutazione di HER2. «Il carcinoma non a piccole cellule HER2 mutato è una patologia aggressiva, per la quale gli attuali standard di cura in prima linea hanno scarsa efficacia e molti pazienti presentano progressione di malattia entro un anno dall’inizio del trattamento - chiarisce Novello, che è anche presidente di WALCE, Women Against Lung Cancer in Europe -. Con un tasso di risposta obiettiva del 70% (rispetto al 44,5% con la cura ora standard, pembrolizumab più chemioterapia) e una sopravvivenza libera da progressione mediana di 14,3 mesi (rispetto a 9,7), trastuzumab deruxtecan ha sicuramente le caratteristiche per diventare una nuova opzione di cura di prima linea per questi pazienti. «Circa il 4% dei pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule presenta la mutazione della proteina HER2 - conclude Passaro -. La presenza della mutazione HER2 rende la neoplasia sensibile a farmaci diretti contro questo target. Trastuzumab deruxtecan combina un anticorpo monoclonale con un agente citotossico ed è altamente selettivo per le cellule tumorali, riducendo al minimo i danni alle cellule sane circostanti e aumentando l’efficacia del trattamento nei pazienti con tumore con mutazione di HER2. È importante distinguere la mutazione di HER2 dalla sovraespressione di questa proteina. Sono alterazioni biologicamente differenti e non identificano necessariamente gli stessi pazienti. I risultati dello studio DESTINY-Lung04 rafforzano l'importanza della profilazione molecolare completa al momento della diagnosi, così da identificare anche alterazioni meno frequenti ma trattabili». Scopri come funziona Hai un dubbio o un quesito medico?

La notizia arriva dagli Stati Uniti e riguarda il tumore del pancreas, uno dei più difficili da curare. La Food and Drug Administration lo scorso 26 agosto ha approvato daraxonrasib (nome commerciale Rasonque), una nuova terapia orale mirata contro RAS (tipologia di proteine che funziona come un interruttore molecolare), per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno un precedente trattamento sistemico oppure non candidabili a una chemioterapia combinata. A convincere l’autorità americana sono stati soprattutto i risultati dello studio di fase 3 RASolute 302: la sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi con daraxonrasib contro 6,7 mesi con la chemioterapia scelta dal medico. Un risultato che, in una malattia dalla prognosi ancora estremamente severa, segna un passaggio importante nella ricerca di nuove terapie. Lo studio ha coinvolto 500 pazienti. La sopravvivenza libera da progressione è stata di 7,2 mesi con il nuovo farmaco contro 3,6 mesi nel gruppo di controllo, mentre il tasso di risposta obiettiva è arrivato al 30 per cento contro l’11 per cento. Il rischio di morte durante il periodo osservato è risultato inferiore del 60 per cento nel gruppo trattato con daraxonrasib. Numeri importanti, ma che vanno letti correttamente: la sopravvivenza mediana non significa che ogni paziente viva il doppio del tempo, ma indica il punto nel quale metà dei pazienti della popolazione studiata è ancora viva e metà no. È dunque un dato di popolazione, non una previsione individuale. Il significato della novità va oltre il singolo farmaco. RAS è una famiglia di proteine che funziona come un interruttore molecolare, trasmettendo alle cellule segnali che regolano crescita e proliferazione. Quando il gene KRAS è alterato da una mutazione, questo interruttore può rimanere continuamente attivo, favorendo la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Nel carcinoma pancreatico le mutazioni di KRAS sono estremamente frequenti e rappresentano uno dei principali motori biologici della malattia. Per decenni, tuttavia, RAS è stato considerato uno dei bersagli più difficili da colpire con un farmaco. Daraxonrasib appartiene alla nuova generazione di terapie che tentano di intervenire proprio su questo meccanismo. Quando il tumore ha un bersaglio È questo, forse, l’aspetto più interessante della storia: non si tratta semplicemente di una nuova chemioterapia, ma di una terapia mirata costruita intorno alla biologia del tumore. Nel trial, oltre il 90 per cento dei partecipanti presentava una mutazione RAS G12. Il farmaco non è quindi destinato indistintamente a tutti i pazienti con tumore del pancreas, ma a una popolazione selezionata sulla base delle caratteristiche della malattia. Il quadro di partenza spiega perché il risultato abbia suscitato attenzione. Nel mondo il tumore del pancreas provoca ogni anno oltre 490 mila decessi a fronte di più di 530 mila nuove diagnosi. In Italia, secondo I numeri del cancro in Italia 2025, nel 2024 sono state stimate 13.585 nuove diagnosi. La sopravvivenza netta a cinque anni resta intorno all’11-12 per cento, tra le più basse registrate per i tumori. Uno dei problemi principali è la diagnosi tardiva: quando la malattia viene individuata, spesso non è più possibile intervenire chirurgicamente, che rimane il trattamento con potenziale curativo. Anche daraxonrasib, naturalmente, non è privo di effetti indesiderati. Tra quelli più frequentemente riportati figurano rash, diarrea, stomatite, nausea, stanchezza, vomito, dolore addominale e riduzione dell’appetito. Nel trial gli eventi avversi di grado 3 o superiore sono stati osservati nel 61,8 per cento dei pazienti trattati con daraxonrasib e nel 69,6 per cento di quelli sottoposti a chemioterapia. La prossima partita si gioca in Europa Il via libera americano non significa che il farmaco sia già disponibile in Italia. L’EMA ha avviato una revisione accelerata di daraxonrasib, sulla base dei dati dello studio di fase 3. Il medicinale aveva già ottenuto nell’Unione europea la designazione di farmaco orfano e l’inserimento nel Cancer Medicines Pathfinder, il percorso destinato a terapie considerate di particolare interesse in oncologia. Prima dell’arrivo ai pazienti italiani dovranno quindi concludersi la valutazione europea e il successivo percorso nazionale relativo all’accesso e alla rimborsabilità. La strada regolatoria è ancora aperta, ma il risultato americano indica che la strategia di colpire RAS non è più soltanto una promessa della ricerca. In Italia, intanto, la sfida resta anche quella della diagnosi precoce e della concentrazione delle cure nei centri specializzati. Il Ministero della Salute ha definito gli standard per una rete nazionale di Pancreas Unit, con l’obiettivo di rafforzare la gestione multidisciplinare dei pazienti. Daraxonrasib non è dunque la cura del tumore del pancreas e non cambia, da solo, la storia di tutti i pazienti. Ma porta un messaggio scientifico preciso: un bersaglio molecolare che per decenni è sembrato quasi impossibile da colpire può diventare vulnerabile.

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Approvazione e uso compassionevole Già approvato dalla FDA negli Stati Uniti, il farmaco è ancora in fase di valutazione in Europa (EMA). Per abbreviare i tempi, in Italia l'AIFA ha avviato le trattative con l'azienda produttrice per attivare la procedura straordinaria dell'"uso compassionevole", che consentirebbe: L'accesso al farmaco sperimentale al di fuori degli studi clinici. La fornitura a titolo totalmente gratuito da parte dell'azienda. Il trattamento di pazienti gravi o in pericolo di vita sprovvisti di alternative terapeutiche valide, previa approvazione del Comitato Etico. Daraxonrasib per il tumore al pancreas: a che punto siamo? Una nuova molecola sta attirando da diverso tempo l'attenzione della comunità scientifica internazionale nel trattamento del tumore al pancreas, una delle neoplasie più insidiose e difficili da curare. Si tratta del daraxonrasib (commercializzato negli Stati Uniti con il nome Rasonque), un farmaco mirato che ha da poco ricevuto il via libera dalla FDA americana. Mentre in Europa l'iter di approvazione è ancora in corso, in Italia si è aperto uno spiraglio per i pazienti. Il 16 settembre 2026, il sottosegretario di Stato alla Salute ha infatti annunciato che l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha avviato un'interlocuzione con l'azienda produttrice per consentire l'accesso al farmaco nel nostro Paese attraverso la procedura dell'uso compassionevole. Ma come funziona esattamente questo farmaco, quali risultati ha ottenuto finora e cosa significa, all'atto pratico, "uso compassionevole"? Facciamo chiarezza. Come funziona il daraxonrasib? Il carcinoma del pancreas (nello specifico l'adenocarcinoma duttale, che rappresenta la stragrande maggioranza dei casi) è una malattia molto aggressiva. Spesso silente nelle sue fasi iniziali, viene diagnosticato frequentemente quando è già in stadio avanzato o metastatico, limitando fortemente le opzioni chirurgiche e terapeutiche. Una delle caratteristiche biologiche di questo tumore è la presenza, in oltre il 90% dei pazienti, di mutazioni a carico dei geni della famiglia RAS. Queste proteine, quando alterate (in particolare il gene KRAS), funzionano come una sorta di interruttore che alimenta la proliferazione incontrollata delle cellule maligne. Per decenni, il bersaglio RAS è stato considerato quasi impossibile da colpire farmacologicamente. Il daraxonrasib rappresenta un'innovazione perché appartiene a una nuova classe di inibitori multi-selettivi progettati per superare questo ostacolo. Si tratta di una pillola da assumere per via orale una volta al giorno (con un dosaggio di 300 mg) in grado di legarsi alla forma attiva della proteina RAS. Per farlo, il farmaco si aggancia a un'altra proteina diffusamente presente nelle cellule tumorali (la ciclofillina A, o CypA), creando un blocco che interrompe il segnale di crescita del tumore. Daraxonrasib è efficace su diverse varianti della mutazione, comprese le diffuse G12D, G12V e G12R. I risultati dello studio RASolute 302: efficacia e limiti L'attenzione globale su questo farmaco si è accesa a fine maggio 2026, in occasione del Congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago, dove sono stati presentati i dati dello studio clinico di Fase 3 RASolute 302, poi pubblicati sul New England Journal of Medicine. Lo studio ha coinvolto 500 pazienti con tumore del pancreas metastatico e con malattia in progressione dopo una precedente linea di terapia (farmaco di seconda linea). I pazienti sono stati divisi in due gruppi: uno trattato con daraxonrasib e l'altro con la chemioterapia standard. Ecco i dati principali emersi: Sopravvivenza globale mediana : 13,2 mesi per i pazienti trattati con daraxonrasib, contro i 6,7 mesi del gruppo sottoposto a chemioterapia. : 13,2 mesi per i pazienti trattati con daraxonrasib, contro i 6,7 mesi del gruppo sottoposto a chemioterapia. Sopravvivenza libera da progressione : 7,3 mesi con il nuovo farmaco, rispetto a 3,5 mesi con la chemioterapia. : 7,3 mesi con il nuovo farmaco, rispetto a 3,5 mesi con la chemioterapia. Riduzione del rischio: il farmaco ha evidenziato una riduzione del 60% del rischio di morte rispetto allo standard di cura. L'importanza della cautela Nonostante il dimezzamento del rischio di mortalità e il raddoppio dei tempi di sopravvivenza, gli oncologi italiani invitano a evitare trionfalismi e a non parlare di cura definitiva. Esperti di rilievo hanno analizzato i dati evidenziando che daraxonrasib è in grado di ritardare la progressione della malattia, ma non di impedirla. Inoltre, lo studio presenta alcuni limiti oggettivi: Il periodo di osservazione (follow-up) è stato relativamente breve (circa 8,5 mesi). I benefici si riferiscono a una popolazione molto specifica (pazienti già sottoposti a una linea di terapia e portatori della mutazione RAS G12). Sebbene generalmente ben tollerato, il farmaco presenta effetti collaterali da gestire con attenzione (eruzioni cutanee, diarrea, stomatite e, raramente, una severa infiammazione polmonare nota come polmonite interstiziale). Per approfondire: Tumore al pancreas: il nuovo farmaco approvato dalla FDA che raddoppia la sopravvivenza A che punto è l'iter di approvazione? Attualmente il farmaco segue due percorsi e tempistiche differenti tra Stati Uniti ed Europa: Negli Stati Uniti : la Food and Drug Administration (FDA) ha ufficialmente approvato il farmaco (Rasonque) il 26 agosto 2026 per il trattamento degli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico precedentemente trattati. : la Food and Drug Administration (FDA) ha ufficialmente approvato il farmaco (Rasonque) il 26 agosto 2026 per il trattamento degli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico precedentemente trattati. In Europa: ad aprile 2026 l'EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha concesso al daraxonrasib la designazione di "farmaco orfano" e ha avviato una revisione progressiva dei dati (rolling review). Questa procedura accelera i tempi, ma il farmaco si trova ancora in fase di valutazione e non è attualmente autorizzato in UE. Se l'iter andrà a buon fine, il via libera europeo potrebbe arrivare nel 2027. Oggi, in Italia, il medicinale è disponibile esclusivamente all'interno di specifici studi clinici (come il RASolute 302, 303 e 304).

Una nuova alleanza scientifica accende le speranze nella lotta contro il cancro nel Nordest. Il Dipartimento di Scienze Molecolari e Nanosistemi dell’Università Ca’ Foscari Venezia e l'Istituto Oncologico Veneto (IOV-IRCCS) hanno siglato una convenzione strategica per sviluppare immunoterapie oncologiche di precisione all'avanguardia. L'obiettivo dichiarato è creare armi molecolari capaci di colpire bersagli tumorali finora considerati inavvicinabili dalla medicina tradizionale. La partnership vedrà i ricercatori lavorare spalla a spalla tra il laboratorio di Ingegneria biomolecolare guidato dal professor Alessandro Angelini nel Campus di Mestre e l'unità di Immunologia e diagnostica molecolare oncologica dello IOV, diretta dal professor Antonio Rosato. Il lavoro di squadra concentrerà la potenza tecnologica veneziana nell'ideazione di peptidi, anticorpi monoclonali e frammenti per terapie con cellule T, affidando allo IOV la successiva caratterizzazione clinica e immunologica. Una collaborazione ad altissimo valore scientifico che raccoglie l'immediato sostegno delle istituzioni regionali. «Dalla sinergia tra due riconosciute eccellenze venete non possiamo che attenderci grandi risultati che si tradurranno in nuovi orizzonti terapeutici a beneficio dei cittadini perché innovativi nel contrasto dei tumori. Esprimo grande apprezzamento, quindi, per l’accordo siglato tra Ca’ Foscari e IOV al fine di rafforzare la ricerca nel campo delle immunoterapie, mirata allo sviluppo di un approccio sempre più moderno nella cura delle neoplasie», commenta il presidente della Regione del Veneto, Alberto Stefani. «La sanità veneta non si afferma soltanto per il livello qualitativo e tecnologico offerto nella terapia e nella cura dei suoi pazienti», sottolinea Stefani. «È anche una fucina nel campo della ricerca e dello sviluppo di soluzioni d’avanguardia, basata sull’impegno comune di realtà differenti. Grazie alla convenzione, infatti, i professionisti delle due importanti istituzioni lavoreranno fianco a fianco nel laboratorio di Ingegneria biomolecolare del Campus scientifico di Mestre, diretto dal professor Alessandro Angelini e presso l'unità di ricerca Immunologia e diagnostica molecolare oncologica dello IOV di cui responsabile è il professor Antonio Rosato. A tutti esprimo gratitudine e un plauso per il lavoro portato avanti». I vertici della sanità e della ricerca sottolineano l'importanza strategica dell'accordo per velocizzare i tempi della sperimentazione. «La condivisione di spazi, piattaforme, strumenti avanzati e la collaborazione tra ricercatrici e ricercatori delle due istituzioni pubbliche significa rafforzare la capacità di innovare nella ricerca oncologica e accelerare il passaggio dalla ricerca alla cura», dichiara la dottoressa Patrizia Simionato, Direttore Generale dello IOV-IRCCS. «L’obiettivo è aumentare la possibilità di sviluppare e testare in ambito preclinico e clinico nuove molecole per terapie oncologiche innovative e di precisione». L'integrazione di saperi punta a fare da ponte diretto tra la teoria e la terapia, trasformando i risultati scientifici in trattamenti concreti. «La collaborazione con Ca’ Foscari rafforza il dialogo tra ricerca biomolecolare e oncologia clinica», evidenzia il professor Antonio Rosato. «L’integrazione di competenze, tecnologie e approcci complementari ci permette di sviluppare nuove strategie terapeutiche sempre più mirate e di precisione. L’obiettivo è favorire il trasferimento dei risultati della ricerca dal laboratorio alla pratica clinica, trasformando le innovazioni scientifiche in nuove opportunità di diagnosi e cura per i pazienti oncologici. Questa sinergia di competenze, tecnologie e infrastrutture tra due istituzioni pubbliche rappresenta inoltre un valore aggiunto per la crescita della ricerca oncologica nel nostro territorio e per la formazione di nuove competenze altamente specializzate». L'impiego dell'ingegneria biomolecolare apre scenari inesplorati nella teranostica, l'approccio medico che fonde diagnosi e cura nello stesso intervento. «La collaborazione con un'eccellenza come l'Istituto Oncologico Veneto rappresenta un passaggio chiave», spiega il professor Alessandro Angelini. «Ci consentirà di mettere a terra ed evolvere le nostre tecnologie per sviluppare molecole di precisione e strategie terapeutiche contro bersagli proteici di interesse clinico finora inavvicinabili. La sinergia di competenze e la vicinanza territoriale daranno impulso a filoni di ricerca d'avanguardia: l'obiettivo è generare un impatto diretto sulla vita dei pazienti oncologici e, al contempo, sostenere la crescita scientifica ed economica del territorio, sia formando giovani talenti in un ambito fortemente interdisciplinare, sia promuovendo lo sviluppo di molecole e tecnologie di valore brevettabile».

Scoperte nuove armi per prevenire la formazione di metastasi, superare le resistenze alle cure attuali e rendere i trattamenti oncologici sempre più mirati e personalizzati. È questa la prospettiva clinica aperta da due recenti studi internazionali guidati dalla professoressa Emma Di Carlo dell’Università degli studi “Gabriele d’Annunzio” di Chieti-Pescara, che individuano nella molecola IL-27p28/IL-30 il "carburante" utilizzato dai tumori per crescere, nascondersi dal sistema immunitario e diffondersi nell'organismo. La ricerca, condotta nel dipartimento di Medicina e Scienze dell’Invecchiamento e l’Unità di Anatomia Patologica e Immuno-Oncologia del Cast (Center for Advanced Studies and Technology) della “d’Annunzio”, con il contributo dei ricercatori Cristiano Fieni, Simona Marchetti, Stefania Ciummo, Carlo Sorrentino, le cui competenze complementari hanno permesso l'avanzamento scientifico di questo progetto d'eccellenza, stabilisce un nuovo punto fermo nella lotta ai tumori avanzati. Il primo studio, pubblicato su Biomedicine & Pharmacotherapy (DOI: 10.1016/j.biopha.2026.119183), rivela che l’IL-30 è presente in concentrazioni molto elevate nelle metastasi rispetto ai tumori primari. La molecola agisce disattivando i linfociti T (le "sentinelle" del nostro sistema immunitario) e riducendo la produzione di molecole fondamentali per la risposta antitumorale (come l'interferone-γ e il TNF-α). Dunque, secondo quanto ricosntrato dai ricercatori, inattivare l'IL-30 permetterebbe di "risvegliare" il sistema immunitario e prevenire l'esaurimento dei linfociti T. In futuro, il blocco dell'IL-30 potrà essere combinato con farmaci già in uso (come Opdualag, a base di nivolumab e relatlimab) per aumentarne drasticamente l'efficacia nei pazienti con melanoma metastatico o non operabile. Il secondo studio, pubblicato su Molecular Biomedicine (DOI: 10.1186/s43556-026-00482-9), dimostra come l'IL-30 riprogrammi le cellule del microambiente tumorale (i fibroblasti), spingendole ad agevolare la migrazione delle cellule maligne verso organi bersaglio come il midollo osseo e i polmoni. Per analizzare questo processo, il team ha impiegato piattaforme avanzate di organ-on-a-chip (dispositivi microfluidici che integrano tumori biostampati 3D e analisi multi-omiche), descritte anche sul Journal of Biomedical Science (DOI: 10.1186/s12929-025-01209-8). Questi modelli consentono di studiare la malattia in modo estremamente personalizzato, riducendo al contempo la necessità di ricorrere alla sperimentazione animale. I risultati correnti sono il coronamento di un percorso scientifico pluriennale. Nei test preclinici, il gruppo di ricerca è già riuscito a "spegnere" il gene dell'IL-30 nei modelli animali tramite l'editing genomico CRISPR-Cas9, veicolato per via endovenosa con nanotecnologie. Il trattamento ha dimostrato di frenare la crescita del tumore, bloccare le metastasi e prolungare la sopravvivenza. Attualmente, grazie a una rete di collaborazioni internazionali e al supporto di partner farmaceutici, il team sta lavorando alla traslazione clinica: l'obiettivo è sviluppare una nanomedicina di precisione diretta non solo contro il melanoma e il tumore alla prostata, ma anche contro i sottotipi più aggressivi di tumore al seno (sottotipi HER2-positivi e triplo-negativi). “I nostri studi - spiega la professoressa Emma Di Carlo, responsabile della ricerca - dimostrano che l'IL-30 gioca un ruolo chiave nel consentire al tumore di eludere le difese immunitarie e di colonizzare organi vitali come ossa e polmoni. Avere individuato questo bersaglio ci permette oggi di guardare a nuove strategie terapeutiche: da un lato, possiamo rendere più efficaci le immunoterapie già in uso per prevenire l'esaurimento dei linfociti T; dall'altro, stiamo lavorando allo sviluppo di una nanomedicina di precisione. L'obiettivo finale - conclude la Professoressa Di Carlo - è offrire ai pazienti trattamenti personalizzati capaci di bloccare sul nascere la disseminazione metastatica, specialmente nei tumori a più alta aggressività”.

L’immunoterapia, “quarta gamba” delle cure oncologiche, segna un altro colpo a suo favore. E lo fa in una patologia che interessa soprattutto bambini ed adolescenti ma non risparmia certo gli adulti e gli anziani, ovvero la leucemia linfoblastica acuta. Come? Grazie ad una sorta di “ponte” che riunisce in un abbraccio le cellule leucemiche capaci di esprimere un particolare “segnalatore”, l’antigene CD19, con i linfociti T che esprimono la molecola CD3. Risultato: le cellule difensive del paziente, ovvero gli stessi linfociti T riescono a portare acanti l’eliminazione delle unità maligne in modo estremamente preciso e selettivo, con maggior efficacia e minori effetti collaterali sull’organismo. Grazie a questo passo avanti legato alla disponibilità di un anticorpo, blinatumomab (oggi disponibile già in prima linea per gli adulti con questa malattia) e ad altri progressi attualmente guariscono con le terapie di prima linea più di otto pazienti su dieci che si ammalano della patologia. Forme diverse per terapie mirate “La leucemia linfoblastica acuta nasce dalla trasformazione neoplastica dei linfociti, una sottopopolazione dei globuli bianchi – spiega Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia, Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Bambino Gesù, Roma e professore Ordinario di Pediatria, Università Cattolica Sacro Cuore di Roma –. Causa una produzione incontrollata di cellule immature, chiamate linfoblasti, che portano a una riduzione delle cellule ematologiche normali (globuli rossi, piastrine o dell’emoglobina) e frequentemente un ingrossamento del fegato, della milza e dei linfonodi”. Le diverse patologie Ovviamente queste patologie non sono tutte uguali. Stando alla classificazione dell’OMS basata sulla morfologia e il profilo citogenico dei linfoblasti da cui derivano le cellule leucemiche esiste una forma a linfociti B, la più rappresentativa con l’80% dei casi, origina da progenitori dei linfociti B che producono anticorpi. La quota restante è originata da progenitori dei linfociti T che combattono virus e batteri. Circa il 25% della patologia a precursori B è caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia (Ph+) tipico dell’età più avanzata, più aggressiva e a prognosi meno favorevole. Il restante 75% di leucemia linfatica acuta a precursori B non presenta il cromosoma Philadelphia (Ph-). Leucemia linfoblastica acuta: storia di Angelina e del medico che l’ha salvata con l’immunoterapia Oltre la chemioterapia nei bambini A confermare il valore dell’approccio dell’immunoterapia nell’insegnare al sistema immunitario ad attaccare la leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la patologia leucemica nei bambini e negli adolescenti è possibile concorrono ora i i risultati emersi dello studio AIEOP-BFM ALL 2017. La sperimentazione intenazionale ha preso in esame pazienti ad alto rischio di ricaduta mettendo a confronto due cicli di chemioterapia ad alta intensità con due cicli di immunoterapia. I risultati ottenuti hanno permesso di giungere alla solida conclusione che questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre significativamente gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva. I dati emersi nella ricerca sono pubblicati sul New England Journal of Medicine. I pazienti pediatrici Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e maggiormente esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali. Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria, denominata ad alto rischio perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. Nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 i ricercatori hanno valutato proprio, in questa categoria di bambini, la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando blinatumomab. Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti e principal investigator per l’Italia dello studio AIEOP-BFM ALL 2017,commenta: “l’obiettivo di questo importante studio, a cui hanno partecipato oltre cento centri di ricerca di otto paesi europei ed extraeuropei, era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area “leucemia linfoblastica acuta” da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta”. I risultati della sperimentazione pubblicati sul NEJM rafforzano la prospettiva di integrare l’immunoterapia sempre più precocemente ed efficacemente nel percorso terapeutico della leucemia linfoblastica acuta pediatrica. L’obiettivo non è soltanto aumentare le possibilità di guarigione, ma anche limitare le conseguenze immediate e a lungo termine dei trattamenti più aggressivi, attraverso strategie maggiormente selettive e meglio tollerate. L’approccio nell’adulto La strategia terapeutica standard è la chemioterapia, con tipo di farmaco e dosi definiti in base al paziente. Purtroppo circa il 5-10% dei pazienti adulti non risponde alla chemioterapia (leucemia refrattaria), e un ulteriore 30-60% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta andrà incontro a ricaduta dopo aver inizialmente risposto al trattamento. Nei pazienti pediatrici e nei pazienti più ‘difficili’ (ad alto rischio, che non rispondono alla chemioterapia di induzione o che vanno incontro a recidiva poco dopo il trattamento) il trattamento d’elezione è il trapianto di cellule staminali emopoietiche sane, che sostituiscono le cellule malate del midollo e che daranno origine a cellule del sangue del tutto normali. In genere si predilige il trapianto allogenico (da donatore diverso dal paziente) di cellule staminali che devono provenire da un familiare compatibile o da un donatore non consanguineo ad alta affinità. Obiettivo: remissione completa Lo scopo della cura è la remissione completa (RC). La remissione avviene quando non ci sono più evidenze di patologia e sia l’emocromo che le cellule del midollo osseo del paziente ritornano nella norma. Nell’ambito delle terapie oggi disponibili, sta assumendo un ruolo sempre più preponderante l’immunoterapia con l’utilizzo di blinatumomab, che attualmente ha ricevuto l’ammissione alla rimborsabilità in prima linea di trattamento nei pazienti adulti con patologia a linfociti B Ph- di nuova diagnosi. Il farmaco Con l’utilizzo precoce del farmaco si punta a permettere ad un numero sempre maggiore di pazienti con malattia da precursori delle cellule B di arrivare a una situazione di remissione completa, nella quale la malattia è di fatto non rilevabile con gli strumenti tradizionali, e di mantenerla nel tempo. Conclude Sabina Chiaretti, Professoressa Associata Dipartimento di Medicina Traslazionale e Precisione, Università La Sapienza di Roma: “blinatumomab è il giusto completamento di questo lungo iter di avanzamento della ricerca; grazie al meccanismo d’azione immunoterapico che di fatto potenzia i linfociti T, consente di integrare l’immunoterapia più precocemente nel percorso di cura arrivando a tassi di sopravvivenza superiori all’80% -”.

Gli studi sulle proprietà analgesiche e neuroprotettive della psilocibina stanno suscitando un interesse crescente nella ricerca biomedica. Si tratta di una sostanza psichedelica presente in alcune specie di funghi del genere Psilocybe. Ora, uno studio condotto dall’MD Anderson Cancer Center dell’Università del Texas suggerisce un possibile nuovo campo di applicazione: la prevenzione della neuropatia periferica indotta dalla chemioterapia (CIPN). Il lavoro, con primo ricercatore Mario Heles, è stato pubblicato a settembre su Science. Cos’è la neuropatia periferica indotta dalla chemioterapia (CIPN) La CIPN è uno degli effetti collaterali più comuni della chemioterapia, interessando fino al 60% dei pazienti. Può manifestarsi con deficit sensoriali persistenti tra cui dolore, disestesia urente (bruciore), intorpidimento e allodinia, ovvero la percezione dolorosa di stimoli normalmente innocui, come il freddo. Nel lungo periodo la CIPN può determinare anche una riduzione della sensibilità tattile (ipoestesia). Ad oggi, le possibilità terapeutiche per questa condizione rimangono limitate. Infatti, nei casi più gravi, è necessaria una riduzione della dose o l’interruzione del trattamento. La psilocibina potrebbe prevenire la CIPN? La psilocibina è da tempo sotto la lente della ricerca perché è in grado di interagire con il recettore serotoninergico 5-HT2A, implicato nella plasticità neuronale e nella regolazione della funzione mitocondriale, entrambi compromesse nella CIPN. I ricercatori hanno pretrattato modelli murini di carcinoma orale a cellule squamose (MOC1) con psilocibina e li hanno sottoposti a sei cicli di cisplatino, con un follow-up di oltre otto mesi. La sostanza ha conferito una neuroprotezione duratura e preservato la funzione somatosensoriale. Effetti analoghi sono stati osservati nei modelli trattati con paclitaxel e docetaxel. Gli animali hanno mostrato anche un’attenuazione dell’allodinia, senza alterazioni delle dimensioni del tumore o dei livelli delle citochine immunitarie. I controlli, trattati con solo cisplatino, hanno invece mostrato segni di ipersensibilità meccanica. L’effetto neuroprotettivo è mediato dal 5-HT2A La psilocibina ha contrastato gli effetti neurotossici del cisplatino, inclusa l’ipoestesia, e ha promosso una maggiore attivazione delle vie metaboliche associate a sopravvivenza e proliferazione neuronale. Tale meccanismo era mediato dal recettore 5-HT2A e non dipendeva dalle proprietà allucinogene della sostanza. Infatti, l’impiego di un agonista non allucinogeno del recettore ha prodotto una protezione comparabile, mentre la sua inibizione ha abolito gli effetti neuroprotettivi della psilocibina. Il pretrattamento ha preservato l’integrità delle terminazioni nervose periferiche (assoni e dendriti), fondamentali per la comunicazione cellulare, sia nei modelli animali sia nei neuroni sensoriali derivati da cellule staminali pluripotenti indotte (iSN). Il ruolo del trasporto mitocondriale Il team ha sottoposto a imaging sia i nervi periferici derivati da iSN sia quelli isolati da 29 pazienti sottoposti a intervento chirurgico. In base ai risultati, la psilocibina ha favorito il trasporto dei mitocondri lungo gli assoni, in particolare verso le regioni con maggiore richiesta energetica, un processo cruciale per la sopravvivenza cellulare. Il pretrattamento ha contrastato l’effetto inibitorio del cisplatino sul trasporto mitocondriale, riducendo anche i segnali associati a danno cellulare e apoptosi. Nelle cellule è stata osservata una maggiore espressione di proteine coinvolte nel posizionamento e nel trasporto mitocondriale, comprese quelle della via TrkB-Akt-PAK5-MAP2-KIF5B. Analisi condotte sui neuroni sensoriali di donatori umani e sulle biopsie cutanee hanno confermato la presenza di questo meccanismo anche nei tessuti umani. Alessandra Romano Fonte: Mario Heles et al. , Psilocybin prevents chemotherapy-induced peripheral neuropathy through mitochondrial trafficking preservation. Science393, eaec6116(2026). DOI: 10.1126/science.aec6116

Cinque aree di bisogno, cinque temi molto diversi tra loro, ma un elemento comune: portare direttamente all’attenzione del regolatore problemi che incidono sulla vita quotidiana delle persone con una malattia e sul loro accesso alle cure. È quanto avvenuto il 16 settembre nella nuova sessione di AIFA Ascolta, l’iniziativa con cui l’Agenzia Italiana del Farmaco ha aperto uno spazio di confronto diretto con associazioni, reti e federazioni dei pazienti. L’ordine del giorno della riunione ha riunito richieste che spaziano dai bisogni terapeutici ancora insoddisfatti nelle malattie rare alle disuguaglianze nei percorsi di prevenzione oncologica, fino alla prescrivibilità di nuovi farmaci, alla gestione di patologie croniche invalidanti e alla classificazione di biologici e biosimilari. AIFA Ascolta ha finalità esclusivamente conoscitiva e non decisionale. Lo strumento nasce per consentire alle associazioni di segnalare criticità, condividere esperienze sull’accesso ai farmaci e portare all’Agenzia elementi utili su temi di particolare delicatezza e complessità. Malattie mitocondriali, il nodo dei bisogni terapeutici ancora senza risposta Ad aprire il confronto è stata Mitocon – Insieme per lo studio e la cura delle Malattie Mitocondriali ODV, che ha posto l’attenzione sui bisogni terapeutici insoddisfatti e sull’accesso a nuove prospettive di cura. Tra le problematiche che caratterizzano le malattie mitocondriali c’è proprio la disponibilità limitata di opzioni terapeutiche per molte condizioni e, di conseguenza, il peso che può assumere l’accesso a nuove possibilità di trattamento. In questo contesto, il confronto con il regolatore assume particolare rilievo perché riguarda il passaggio tra innovazione terapeutica e accessibilità concreta delle cure. Tumore della mammella, ANDOS porta il tema delle disuguaglianze nella prevenzione L’Associazione nazionale donne operate al seno – ANDOS nazionale ETS ha invece presentato le principali evidenze emerse dalle proprie attività di ricerca e monitoraggio sul vissuto delle persone con diagnosi di tumore della mammella e sulle disuguaglianze di accesso ai percorsi di prevenzione. Tra le criticità che ancora accompagnano la prevenzione del tumore della mammella ci sono infatti le differenze nell’accesso agli screening e nella tempestività dei percorsi diagnostici, con possibili ricadute sulla presa in carico. Il tema portato da ANDOS richiama quindi una questione che va oltre il solo trattamento farmacologico e coinvolge l’intero percorso di prevenzione e assistenza. Nefropatie, ANED porta il tema della prescrivibilità dei nuovi farmaci Per ANED – Associazione nazionale emodializzati, dialisi e trapianto APS, il punto centrale è stato la prescrivibilità di nuovi farmaci destinati a rispondere alle necessità terapeutiche dei pazienti nefropatici. Tra le problematiche che possono incontrare i pazienti nefropatici c’è infatti la distanza che può crearsi tra la disponibilità di una nuova opzione terapeutica e la possibilità concreta di utilizzarla nella pratica clinica. Indicazioni, criteri di prescrizione e condizioni di rimborsabilità possono incidere sull’accesso effettivo ai trattamenti e sulla loro integrazione nei percorsi assistenziali. Epidermolisi bollosa, al centro la complessità della vita quotidiana Una prospettiva ancora diversa è stata presentata congiuntamente da Le ali di Camilla APS, DEBRA Südtirol – Alto Adige ODV e Olly APS, che hanno illustrato la complessità della vita quotidiana delle persone con epidermolisi bollosa e le difficoltà legate alla gestione di una patologia cronica e invalidante. Tra le problematiche che caratterizzano questa condizione ci sono la gestione continua delle lesioni cutanee, la necessità di medicazioni frequenti, il controllo dei sintomi e la prevenzione delle complicanze. Tutti aspetti che possono tradursi in un carico assistenziale significativo per i pazienti e per le famiglie e che rendono particolarmente importante la continuità della presa in carico. Psoriasi e artrite psoriasica, il confronto su biologici e biosimilari A chiudere la sessione è stata APIAFCO – Associazione psoriasici amici della Fondazione Corazza ETS, con alcune considerazioni sulla classificazione dei farmaci biologici e dei biologici a brevetto scaduto, i biosimilari, utilizzati nel trattamento della psoriasi a placche cronica e dell’artrite psoriasica moderato-severe. Tra le questioni che accompagnano l’utilizzo di biologici e biosimilari ci sono anche la continuità terapeutica e la gestione dei passaggi tra differenti opzioni di trattamento. Per i pazienti, infatti, le decisioni regolatorie e organizzative possono avere effetti concreti sul percorso di cura e sulla stabilità della terapia. Dall’ascolto agli eventuali sviluppi L’elemento più significativo della sessione è la possibilità per associazioni che rappresentano condizioni e bisogni molto differenti di portare questioni specifiche direttamente all’interno di uno spazio istituzionale dedicato. È però importante distinguere questa fase di ascolto da un procedimento decisionale. AIFA chiarisce infatti che gli incontri hanno natura conoscitiva e l’ordine del giorno della sessione del 16 settembre documenta i temi presentati, non eventuali determinazioni assunte dall’Agenzia. Al momento non risultano pubblicati esiti specifici della sessione né impegni assunti rispetto alle questioni portate dalle associazioni. Il valore dell’incontro sta dunque, in questa fase, nell’aver portato formalmente all’attenzione del regolatore esigenze molto concrete: dall’accesso ai nuovi farmaci alle disuguaglianze nella prevenzione, fino alla gestione quotidiana delle malattie rare e croniche. Gli eventuali effetti di questo confronto potranno essere valutati soltanto alla luce dei successivi atti, resoconti o decisioni che AIFA renderà pubblici.

Fiagop e Aieop presentano la traduzione italiana degli standard europei per garantire cure di qualità e ridurre le disparità nell’assistenza ai bambini e agli adolescenti con tumore, indipendentemente dal Paese di residenza Eliminare le disparità nelle cure dei bambini e degli adolescenti affetti da tumore, contribuendo a creare in tutta Europa un contesto più equo per i giovani pazienti oncologici. E’ questo l’obiettivo degli “European Standards of Care for Children and Adolescents with Cancer”, le nuove linee guida che intendono garantire lo stesso livello di cura ad ogni giovane malato di cancro, indipendentemente dal Paese europeo in cui vive. Questo documento, aggiornato rispetto all’edizione del 2008, è frutto del lavoro dell’European Society for Paediatric Oncology Europe (SIOPE) e della Childhood Cancer International – Europe (CCI-E). Il testo ufficiale è finalmente disponibile anche in lingua italiana grazie alla traduzione curata dalla Federazione Italiana Associazioni Genitori e Guariti Oncoematologia Pediatrica (FIAGOP) con la supervisione dell’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP), che ne hanno avviato la diffusione a tutte le strutture oncologiche italiane in occasione del Settembre d’Oro, la campagna annuale di sensibilizzazione contro il cancro pediatrico. Il documento, articolato in undici capitoli per un totale di 130 pagine, è stato scritto da oncologi pediatrici, giovani professionisti e rappresentanti dei pazienti. Affronta gli ambiti fondamentali dell’assistenza, coprendo ogni fase del percorso oncologico, dalla diagnosi al trattamento, dalla sopravvivenza alle cure palliative fino alla collaborazione transfrontaliera. Sette sono i pilastri fondamentali: organizzazione dei reparti ospedalieri e team multidisciplinari, che includano oncologi pediatrici certificati, infermieri specializzati, chirurghi, radioterapisti, psicologi e assistenti sociali; somministrazione dei trattamenti e accesso all’innovazione con diritto di accesso equo a farmaci e terapie di nuova generazione; cure di supporto e gestione dei sintomi con terapia del dolore tramite approcci farmacologici e integrati; supporto psicosociale e riabilitazione con programmi fisioterapici e cognitivi; cure palliative pediatriche sin dalle fasi precoci della malattia e non solo nelle fasi terminali; follow-up a lungo termine e transizione guidata tra il sistema di cure pediatriche a quello per l’età adulta; ruolo dei pazienti e advocacy, con il riconoscimento del ruolo cruciale delle associazioni di genitori e pazienti. “La diffusione anche in Italia dei nuovi Standard europei di cura per bambini e adolescenti affetti da tumore rappresenta uno strumento prezioso”, ha dichiarato il presidente della FIAGOP, Sergio Aglietti, “non solo per orientare la pratica clinica e ospedaliera nel settore dell’oncologia pediatrica, ma anche per contribuire a ridurre al minimo le disuguaglianze nell’assistenza sanitaria in tutta Europa. L’attuazione di queste linee guida potrà dunque garantire cure eccellenti e anche un futuro migliore ai minori colpiti da tumore, a prescindere dal loro Paese di residenza”. “AIEOP è in linea con le linee guida internazionali: abbiamo costruito una checklist dedicata ai nostri centri”, ha aggiunto la presidente di AIEOP, Angela Mastronuzzi, “che raccoglie e verifica tutti gli elementi essenziali per una cura di qualità, dalle competenze multidisciplinari ai servizi, ai requisiti tecnici e organizzativi necessari per la presa in carico del paziente pediatrico oncoematologico. E’ un lavoro che facciamo al fianco di FIAGOP con un obiettivo chiaro: prenderci cura sempre meglio e accompagnare sempre di più. Perché curare un bambino o un adolescente significa occuparsi della sua intera vita: del tempo della terapia e del tempo lungo del dopo, della scuola, delle relazioni, del suo diventare grande”. La campagna Settembre d’Oro, sul tema “Accendi d’Oro, Accendi la Speranza 2026”, vedrà FIAGOP e le 33 associazioni aderenti in tutta Italia impegnate in particolare dal 21 al 28 settembre. In grandi città e anche in piccoli centri saranno illuminati di notte con luce dorata importanti monumenti, palazzi storici e luoghi simbolici, allo scopo di “accendere” l’attenzione del grande pubblico e degli stakeholder sui temi dell’oncoematologia pediatrica. Durante la campagna, sarà distribuito al pubblico il “Gold Ribbon”, il famoso nastrino dorato simbolo della lotta al cancro pediatrico. Inoltre, sarà lanciato il progetto “Ti voglio una sacca di bene” per promuovere la donazione di sangue a favore dei giovani malati oncologici, in collaborazione con i principali centri trasfusionali pediatrici sul territorio italiano. Ulteriori informazioni sono disponibili su www.accendidoro.it e www.fiagop.it.

Una immunoterapia utilizzata prima, quando la leucemia non è più rilevabile con i test impiegati nello studio, invece di aspettare che la malattia ritorni. È uno dei cambiamenti più significativi avvenuti negli ultimi anni nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LLA) a precursori B negli adulti. Al centro c'è blinatumomab, un anticorpo bispecifico già impiegato in altre fasi della malattia che ora può essere utilizzato come parte della terapia di consolidamento anche negli adulti con LLA B di nuova diagnosi, CD19-positiva e negativa per il cromosoma Philadelphia. In Italia, dal 12 agosto 2026, questa indicazione è rimborsata dal Servizio sanitario nazionale nei pazienti che risultano negativi per la malattia minima residua (MRD) dopo l'induzione. Sopravvivenza all’85% contro il 68% Il dato che ha contribuito a cambiare lo scenario arriva dal trial randomizzato di fase 3 E1910, pubblicato sul New England Journal of Medicine. Lo studio ha coinvolto adulti tra 30 e 70 anni con leucemia linfoblastica acuta a precursori B, negativa per BCR::ABL1, che dopo chemioterapia avevano raggiunto una remissione senza malattia residua misurabile. Tra i 224 pazienti MRD-negativi randomizzati, 112 hanno ricevuto blinatumomab insieme alla chemioterapia di consolidamento e 112 la sola chemioterapia. A un follow-up mediano di 43 mesi, la sopravvivenza complessiva a tre anni era dell’85% nel gruppo trattato con blinatumomab contro il 68% nel gruppo sottoposto alla sola chemioterapia. Anche la sopravvivenza libera da recidiva risultava superiore: 80% contro 64%. L'hazard ratio per la morte era 0,41, cioè nello studio il rischio istantaneo di morte durante il periodo osservato risultava ridotto del 59%. È però importante non tradurre questi numeri dicendo che "l'85% degli adulti con leucemia guarisce": si tratta della sopravvivenza a tre anni di una popolazione selezionata di pazienti e non di una percentuale di guarigione definitiva. Come funziona blinatumomab Blinatumomab funziona in maniera molto diversa dalla chemioterapia tradizionale. È un anticorpo bispecifico progettato per legarsi contemporaneamente al CD19, presente sulle cellule B leucemiche, e al CD3 dei linfociti T. In sostanza crea una sorta di "ponte" tra la cellula del sistema immunitario e quella tumorale, favorendo l'attivazione dei linfociti T e la distruzione della cellula bersaglio. È proprio la presenza del CD19 sulle cellule leucemiche a rendere possibile questa strategia. La novità, quindi, non consiste semplicemente nell'avere a disposizione un nuovo farmaco. Blinatumomab era già utilizzato, tra le altre indicazioni, nella malattia recidivata o refrattaria e negli adulti con malattia minima residua. Il passaggio importante è anticipare l'immunoterapia, inserendola nel percorso terapeutico di pazienti appena diagnosticati che hanno già risposto alle prime cure, con l'obiettivo di rendere più profonda e duratura quella risposta e ridurre il rischio di recidiva. Anche lo studio italiano: sopravvivenza all’82% A rafforzare questo cambio di paradigma ci sono anche dati italiani. Lo studio di fase 2 GIMEMA LAL2317, pubblicato nel 2025 sulla rivista Blood, ha valutato l'introduzione precoce di blinatumomab in un protocollo per adulti con LLA B Philadelphia-negativa e CD19-positiva. Sono stati arruolati 149 pazienti, con un'età mediana di 41 anni; 122 hanno ricevuto blinatumomab. Dopo il primo ciclo di immunoterapia, la percentuale di pazienti senza malattia minima residua rilevabile è passata dal 72% al 93%. Con un follow-up mediano di 38,1 mesi, la sopravvivenza complessiva stimata a tre anni nell'intera popolazione dello studio era del 71%, mentre tra i pazienti effettivamente trattati con blinatumomab raggiungeva l'82%. I risultati non sono direttamente sovrapponibili a quelli dell'E1910, perché disegno dello studio e popolazioni erano differenti: LAL2317 era uno studio di fase 2 non randomizzato e prevedeva una strategia terapeutica orientata in base al rischio. I due lavori, tuttavia, convergono sull'utilità dell'inserimento precoce dell'immunoterapia nel percorso terapeutico. Cos'è la leucemia linfoblastica acuta La LLA è un tumore del sangue a rapida evoluzione nel quale cellule immature della linea linfoide, i linfoblasti, proliferano nel midollo osseo e progressivamente ostacolano la normale produzione delle cellule del sangue. Può provocare stanchezza, febbre e infezioni frequenti, sanguinamenti o facilità alla formazione di lividi e, in alcuni casi, dolori ossei o articolari. È la leucemia più frequente nell'infanzia, mentre negli adulti è una malattia più rara. Il trattamento viene normalmente suddiviso in più fasi. L'induzione punta a ottenere la remissione; il consolidamento cerca di eliminare eventuali cellule leucemiche sopravvissute e ridurre il rischio di ricaduta; può poi seguire una fase di mantenimento. A seconda delle caratteristiche biologiche della leucemia e del rischio individuale possono essere utilizzati chemioterapia, terapie mirate, immunoterapia e, in pazienti selezionati, il trapianto di cellule staminali. Cosa cambia adesso in Italia Il cambiamento non è più soltanto teorico. A giugno 2026 il Consiglio di amministrazione dell'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) ha dato il via libera alla rimborsabilità della nuova indicazione e, con l'entrata in vigore della relativa determina, dal 12 agosto il farmaco può essere utilizzato a carico del SSN come parte del consolidamento negli adulti con LLA da precursori B di nuova diagnosi, CD19-positiva, Philadelphia-negativa e MRD-negativa dopo l'induzione. Per questa indicazione AIFA ha inoltre previsto l'accesso al Fondo per i farmaci innovativi. Restano comunque aspetti da monitorare. Blinatumomab non è privo di effetti indesiderati: tra quelli potenzialmente più seri l'EMA segnala infezioni, neutropenia, eventi neurologici, sindrome da rilascio di citochine e sindrome da lisi tumorale. Nell'E1910 gli eventi neuropsichiatrici sono risultati più frequenti nel gruppo trattato con blinatumomab rispetto alla sola chemioterapia. Il trattamento deve quindi essere gestito da specialisti esperti nelle neoplasie ematologiche. Il dato centrale, dunque, non è che oggi "oltre l'80% degli adulti guarisce dalla leucemia". È più preciso dire che in specifici gruppi di adulti con LLA B Philadelphia-negativa trattati con protocolli moderni che incorporano precocemente blinatumomab, gli studi hanno osservato sopravvivenze a tre anni superiori all'80%. Ed è proprio l'anticipo dell'immunoterapia, da arma utilizzata soprattutto nelle fasi più difficili della malattia a componente delle prime fasi del trattamento, a rappresentare il cambiamento più rilevante. Fonti: AIFA - Registro BLINCYTO Pazienti adulti LLA consolidamento New England Journal of Medicine - Blinatumomab for MRD-Negative Acute Lymphoblastic Leukemia in Adults Commissione Europea - Blincyto, INN-blinatumomab European Medicines Agency - Blincyto Blood - Up-front blinatumomab improves MRD clearance and outcome in adult Ph– B-lineage ALL: the GIMEMA LAL2317 phase 2 study AIL - Cos'è la Leucemia linfoblastica acuta (LLA)? AIFA - Saranno rimborsate dal SSN quattro nuove indicazioni terapeutiche di farmaci antitumorali innovativi

Lo studio internazionale AIEOP-BFM ALL 2017, condotto dal 2018 al 2023 e pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha valutato la possibilità di sostituire due cicli di chemioterapia ad alta intensità con due cicli di immunoterapia nei bambini e negli adolescenti con leucemia linfoblastica acuta (LLA) ad alto rischio di ricaduta. I risultati indicano una quasi dimezzamento delle recidive e una riduzione significativa degli effetti collaterali gravi associati alla chemioterapia intensiva. Alla ricerca hanno partecipato oltre cento centri di otto Paesi europei ed extraeuropei, nell’ambito del gruppo cooperativo AIEOP-BFM ALL, acronimo di Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica-Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia. In Italia lo studio è stato realizzato attraverso il network dei centri AIEOP, con la Fondazione Tettamanti di Monza individuata come National Coordinating Center. I risultati sono stati presentati come una possibile evoluzione del trattamento dei pazienti pediatrici maggiormente esposti al rischio di ricaduta. Secondo i dati riportati dal Ministero della Salute, in Italia vengono diagnosticati ogni anno circa 1.400 nuovi casi di tumore nei bambini tra 0 e 14 anni, pari a un’incidenza di circa 150 casi per milione, mentre tra i 14 e i 20 anni si registrano altri 600-800 casi. La sopravvivenza oncologica pediatrica è passata da circa il 30% negli anni Sessanta all’80% nell’ultimo decennio. I risultati dell’AIEOP-BFM ALL 2017 aggiungono a questo percorso una strategia finalizzata a integrare l’immunoterapia più precocemente nel trattamento della LLA ad alto rischio, con l’obiettivo di contenere sia le recidive sia le conseguenze immediate e a lungo termine delle terapie più intensive. Il ruolo del blinatumomab La leucemia linfoblastica acuta è il tumore del sangue più frequente nell’età pediatrica e deriva dai progenitori dei linfociti, cellule del sistema immunitario. La malattia è caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di cellule immature, chiamate blasti, che si accumulano nel midollo osseo e nel sangue e, in alcuni casi, raggiungono altri organi. Può essere di tipo B o T in base alla popolazione di linfociti da cui ha origine. Nei Paesi industrializzati, gli attuali trattamenti permettono di ottenere tassi di guarigione a lungo termine intorno al 90%. Circa un bambino su cinque, tuttavia, appartiene alla categoria ad alto rischio, caratterizzata da una maggiore probabilità di recidiva. Per questi pazienti sono stati finora utilizzati regimi chemioterapici particolarmente intensivi, associati anche a effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, letali. Lo studio AIEOP-BFM ALL 2017 ha quindi valutato l’impiego del blinatumomab, un’immunoterapia che mette in contatto i linfociti T con le cellule leucemiche, favorendone il riconoscimento e la distruzione. L’obiettivo era ridurre l’esposizione alla chemioterapia più aggressiva mantenendo, e possibilmente migliorando, il controllo della malattia. Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti e principal investigator per l’Italia dello studio AIEOP-BFM ALL 2017, commenta: “L’obiettivo di questo importante studio, a cui hanno partecipato oltre cento centri di ricerca di otto paesi europei ed extraeuropei, era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area ‘leucemia linfoblastica acuta’ da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza (Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori di Monza, Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta”. La rete italiana e la collaborazione internazionale Lo studio si inserisce nella collaborazione pluridecennale tra AIEOP e il gruppo tedesco Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia (BFM), co-promotori rispettivamente per l’Italia e la Germania. La partnership è iniziata con un primo protocollo internazionale nel 1998 e ha portato l’Italia a partecipare allo sviluppo e alla realizzazione di numerosi protocolli internazionali per la leucemia linfoblastica acuta pediatrica. Per AIEOP, la Fondazione Tettamanti ha svolto il ruolo di National Coordinating Center, occupandosi del project management del protocollo, delle visite ai centri partecipanti, della farmacovigilanza, della copertura assicurativa, delle analisi statistiche e dell’analisi dei dati, con un impegno economico superiore a 1.200.000 euro l’anno. Alla ricerca hanno contribuito anche il centro di Oncologia Pediatrica dell’Università di Padova e la Fondazione Città della Speranza di Padova, impegnati nella diagnosi e nel monitoraggio centralizzati delle malattie diagnosticate nei bambini e negli adolescenti italiani. Lo studio è stato sostenuto da Deutsche Krebshilfe, Fondazione AIRC per Ricerca sul Cancro, Fondazione Maria Letizia Verga, Fondazione Tettamanti, Fondazione Città della Speranza, Israel Cancer Association, Chaim Association e Ministero della Salute della Repubblica Ceca. L’attività di ricerca della Fondazione Tettamanti è stata svolta nel contesto della convenzione con la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori per lo sviluppo di progetti congiunti. Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

“L’intelligenza artificiale deve essere uno strumento al servizio dei nostri medici, non sostituirli”. È questo uno dei messaggi più netti lanciati da Ursula von der Leyen nel suo discorso sullo Stato dell’Unione europea 2026. La presidente della Commissione Ue ha scelto proprio la sanità per spiegare quale dovrebbe essere, secondo l’Europa, il rapporto tra innovazione tecnologica e centralità della persona. L’esempio indicato è quello della prevenzione e della diagnosi precoce del tumore della mammella. “I programmi di screening mammografico riducono di circa il 30-40% la mortalità tra le partecipanti”, ha sottolineato von der Leyen, evidenziando come la diagnosi precoce rappresenti un elemento essenziale nella lotta contro la malattia. Ed è proprio in questa fase che, secondo la presidente della Commissione, l’intelligenza artificiale può offrire un contributo significativo. “La mammografia potenziata dall’IA può individuare più tumori, e più precocemente, durante lo screening”, ha spiegato. L’obiettivo, ha aggiunto, è fare in modo che questa maggiore capacità di individuazione possa tradursi in una possibilità più elevata di sopravvivenza per le donne. “Voglio che il mio medico abbia accesso a tutti i dati” Per von der Leyen, quindi, la questione non è se utilizzare o meno l’intelligenza artificiale in medicina, ma come farlo. La presidente della Commissione ha posto direttamente la domanda: “Voglio che il mio medico, con l’ausilio dell’IA, abbia accesso immediato a tutti i dati necessari per fare la diagnosi più precisa o prescrivere la terapia migliore?”. La risposta è stata netta: “Ovvio che sì”. Diverso, invece, il tema della sostituzione del professionista. “Ma voglio che il mio medico sia un robot, assistito dall’IA? Certo che no”, ha affermato von der Leyen. “Non voglio che sia un robot a dirmi se ho un tumore”. Il principio indicato dalla presidente della Commissione è dunque quello di una tecnologia che aumenti le capacità del professionista senza eliminare il ruolo decisionale e umano del medico. “Il punto è che l’intelligenza artificiale deve essere uno strumento al servizio dei nostri medici, non sostituirli”, ha ribadito. La sanità tra i settori strategici per l’IA europea Il passaggio dedicato alla mammografia si inserisce in una riflessione più ampia sul ruolo che l’intelligenza artificiale dovrà avere nell’economia e nella società europea. Von der Leyen ha indicato cinque settori nei quali la Commissione intende concentrare l’attenzione per sfruttare il potenziale dell’IA e valorizzare i dati disponibili in Europa: sanità, trasporti, agroalimentare, manifattura avanzata, difesa e spazio. Per la Commissione, la sfida non consiste soltanto nello sviluppo dei modelli di IA più avanzati, ma nel trasferimento concreto della tecnologia nella società e nell’economia. E la sanità rappresenta uno degli ambiti nei quali questo passaggio potrebbe avere un impatto diretto sulla vita dei cittadini. “Abbiamo bisogno dell’intelligenza artificiale per la salute”, ha detto von der Leyen, aggiungendo però che anche in questo campo l’Europa dovrà seguire un proprio modello. “IA con controllo umano” Il concetto è stato sintetizzato dalla presidente della Commissione nelle battute finali del passaggio dedicato all’intelligenza artificiale: l’Europa vuole utilizzare l’IA per creare valore, ma “soprattutto” vuole “IA con controllo umano”. Una prospettiva che, applicata alla medicina, significa utilizzare la tecnologia per mettere a disposizione dei professionisti più informazioni, strumenti diagnostici e capacità di analisi, mantenendo però il medico al centro della relazione con il paziente e delle decisioni cliniche. La mammografia supportata dall’intelligenza artificiale diventa così, nel discorso sullo Stato dell’Unione, l’esempio concreto scelto da von der Leyen per illustrare la “via europea” all’IA: più tecnologia e più capacità diagnostica, ma senza trasformare il medico in un semplice esecutore delle decisioni di una macchina. La Commissione europea ha inoltre annunciato che a novembre presenterà nuove iniziative nei cinque settori considerati ad alto potenziale per l’IA, coinvolgendo Stati membri, Parlamento europeo, industria e imprese.

Nuove prospettive per nevralgia del trigemino, tumori del nervo acustico e metastasi cerebrali multiple La radioterapia di precisione si conferma come prospettiva terapeutica efficace nel trattamento della nevralgia del trigemino, nei tumori del nervo acustico e apre nuove prospettive per il trattamento delle metastasi cerebrali multiple Consolidare l’esperienza per guidare l’innovazione: i 14 centri italiani che utilizzano CyberKnife e hanno sviluppato oltre vent’anni di esperienza clinica si incontrano a Stresa il 17 e 18 settembre, nello User Meeting promosso da ab medica, per condividere nuove evidenze, protocolli e prospettive di cura. Cerro Maggiore, 16 settembre 2026 – La radioterapia di precisione sta evolvendo verso trattamenti sempre più mirati e personalizzati, capaci di adattarsi alle caratteristiche della malattia e del singolo paziente. Un’evoluzione che riguarda sia patologie già trattate, sia scenari clinici più complessi, nei quali la ricerca sta esplorando nuove possibilità terapeutiche: dalla nevralgia del trigemino, ai tumori del nervo acustico fino alle metastasi cerebrali multiple. È da questa prospettiva che nasce il confronto tra i 14 centri italiani* che da oltre vent’anni hanno sviluppato esperienza nell’utilizzo di CyberKnife e che si riuniranno a Stresa il 17 e 18 settembre nello User Meeting promosso da ab medica, con la direzione scientifica del Dott. Pierluigi Bonomo, Presidente eletto di AIRO – Associazione Italiana di Radioterapia e Oncologia Clinica, Radioncologo, Dirigente medico Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi – Firenze; della Dott.ssa Anna Brogna, Direttore UOC Fisica Sanitaria – AOU G. Martino – Messina, e della Dott.ssa Valentina Pinzi Radioncologo, Dirigente medico – Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Milano. The Light of Innovation il concept che accompagnerà le due giornate: consolidare l’esperienza significa valorizzare ciò che è stato costruito sul campo e, attraverso il confronto tra ricerca e pratica clinica, contribuire a illuminare le direzioni future della radioterapia di precisione. Introdotto per la prima volta a livello europeo in Italia nel 2003, CyberKnife ha contribuito al trattamento di oltre 60.000 pazienti, accompagnando l’evoluzione della radioterapia stereotassica nel nostro Paese. Le due giornate propongono un programma ricco e di alto profilo, che mette in dialogo esperienza clinica, ricerca e innovazione. La prima giornata parte dalle applicazioni consolidate di CyberKnife e dal confronto tra evidenze scientifiche e pratica clinica; la seconda guarda invece ai protocolli emergenti e agli scenari nei quali la ricerca sta aprendo nuove possibilità. Il programma alterna contributi clinici e aspetti tecnici, coinvolgendo radioncologi e fisici medici. Il sistema nervoso centrale è uno degli ambiti nei quali questa evoluzione è particolarmente evidente. Il programma mette a confronto l’esperienza maturata nel trattamento di diverse patologie, dalla nevralgia del trigemino, una delle più diffuse forme di nevralgia e tra le più dolorose, ai tumori del nervo acustico. Patologie diverse per caratteristiche e complessità, ma accomunate dalla necessità di intervenire con elevata precisione in aree anatomiche particolarmente delicate. Tra gli ambiti di ricerca più interessanti ci sono anche le metastasi cerebrali multiple, che si verificano quando un tumore originato in un’altra parte del corpo raggiunge il cervello dando origine a più lesioni. La loro gestione rappresenta uno degli ambiti nei quali la ricerca sta cercando di affinare maggiormente le strategie terapeutiche. A Stresa saranno presentati dati real world e prospettici sulle metastasi encefaliche da melanoma, modelli predittivi di machine learning per la gestione terapeutica integrata, approfondimenti sul ruolo del fisico medico. In questo contesto si inseriscono anche tre percorsi di ricerca italiani sviluppati da IEO – Istituto Europeo di Oncologia di Milano, IRCCS Istituto Nazionale Tumori Fondazione G. Pascale di Napoli e Istituto Nazionale Tumori “Regina Elena” di Roma, che contribuiscono al più ampio lavoro di ricerca sull’impiego della radioterapia stereotassica in questi scenari. La stessa ricerca di maggiore personalizzazione sta accompagnando l’evoluzione del trattamento del carcinoma della prostata, del carcinoma renale e di altri distretti come pancreas e cervice uterina. Il filo conduttore è la possibilità di adattare sempre più il trattamento alle caratteristiche della malattia, combinando precisione, imaging, pianificazione e conoscenza clinica. È proprio questo patrimonio di esperienza a rappresentare oggi il punto di partenza per la prossima fase dell’innovazione: la tecnologia abilita nuove possibilità, ma sono la ricerca, il confronto multidisciplinare e la condivisione dei risultati a determinarne l’evoluzione clinica. *I 14 centri italiani utilizzatori di CyberKnife Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta (Milano); Centro Diagnostico Italiano – CDI (Milano); Istituto Europeo di Oncologia – IEO (Milano); IRCCS Ospedale San Raffaele (Milano); Ospedale San Bortolo (Vicenza); ASST Spedali Civili di Brescia; IFCA – Casa di Cura Ulivella e Glicini (Firenze); Ospedale Bellaria (Bologna); IFO – Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (Roma); Ospedale Isola Tiberina – Gemelli Isola (Roma); Presidio Ascalesi – IRCCS Istituto Nazionale Tumori Fondazione G. Pascale (Napoli); Mater Dei Hospital (Bari); Azienda Ospedaliera Universitaria “Gaetano Martino” (Messina); Ospedale Businco – ARNAS G. Brotzu (Cagliari). ab medica Gruppo italiano con sedi internazionali (Spagna, Portogallo, Francia, Svizzera, Marocco), si occupa di produrre e distribuire le più avanzate tecnologie medicali, ponendosi come punto di riferimento per la robotica chirurgica e per la digital health. L’ecosistema ab medica comprende soluzioni e servizi destinati a rispondere a tutte le esigenze degli operatori sanitari: dalla formazione certificata per chirurghi ed equipe mediche, all’assistenza clinica e tecnica garantita costantemente alle strutture di cura. Per ulteriori informazioni: ab medica: Elena Spigarolo, Mob. 340 5248744 spigarolo.elena@abmedica.it Chapter4: Alice Fracassi, Mob. 333 3447611 fracassi@chapter4.it; Simona Brambilla, Mob. 393 0429099 brambilla@chapter4.it

Il 16 settembre, la Long Chau Pharmacy and Vaccination System, la Hope Foundation e i loro partner farmaceutici hanno lanciato ufficialmente il progetto "Condividere il peso delle cure, infondere speranza ai malati di cancro" per mettere in rete le risorse necessarie a sostenere i costi delle terapie e dare speranza a chi ne ha bisogno.

Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) Leucemia linfoblastica acuta: identificato un sottogruppo di pazienti pediatrici a prognosi sfavorevole I risultati di uno studio internazionale, coordinato dai ricercatori della Fondazione Tettamanti, aprono la strada verso un nuovo bersaglio terapeutico mirato Monza – Un’alterazione del gene PAX5 individua chiaramente un sottogruppo di leucemia linfoblastica acuta (LLA) pediatrica a prognosi sfavorevole, un’ipotesi discussa da tempo dagli esperti, ma finora non dimostrata definitivamente: è quanto emerge da uno studio appena pubblicato sulla rivista Blood e condotto dai ricercatori del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti nell’ambito di una collaborazione internazionale che riunisce centri di cura italiani, tedeschi e austriaci. I dati ottenuti nello studio, condotto sulla più ampia casistica pediatrica finora raccolta su questa alterazione, aprono inoltre una nuova possibile via terapeutica. IL SOTTOGRUPPO DI MALATTIA A PROGNOSI SFAVOREVOLE PAX5 è un gene che funziona come un interruttore nello sviluppo dei linfociti B, le cellule del sangue coinvolte nella leucemia linfoblastica acuta (LLA): ne guida la corretta maturazione e, se alterato, può favorire la trasformazione tumorale. I ricercatori hanno osservato che il sottogruppo di pazienti pediatrici con LLA in cui questo gene risulta “riarrangiato”, cioè fuso in modo anomalo con un altro gene, presentano, fin dalla diagnosi, alcune caratteristiche cliniche di rischio più marcate. Tra queste vi è in particolare una conta più elevata di globuli bianchi, rispetto agli altri bambini con LLA privi di questa alterazione genetica. Il dato più rilevante riguarda però l’andamento della malattia dopo l’inizio della terapia: i pazienti con riarrangiamento di PAX5 che dopo le prime settimane di trattamento eliminano rapidamente la malattia minima residua (MRD), ovvero le poche cellule leucemiche ancora rilevabili con tecniche molecolari, hanno una prognosi eccellente, del tutto sovrapponibile a quella degli altri bambini con LLA. Chi, invece, al termine dell’induzione, ovvero la prima fase della terapia, presenta ancora tracce misurabili di malattia minima residua ha un esito significativamente peggiore rispetto a bambini con lo stesso livello di MRD ma senza il riarrangiamento di PAX5. Entrambi i gruppi di pazienti sono stati trattati all’interno dello stesso studio clinico e con la stessa terapia intensificata, prevista per i pazienti a maggior rischio. Il dato indica che le attuali strategie di trattamento non riescono ancora a colmare del tutto questo svantaggio. Il gruppo di ricerca della Fondazione Tettamanti studia da anni le alterazioni di PAX5: fu infatti il primo a identificare un caso di traslocazione che coinvolge questo gene in un bambino con leucemia. Da allora, PAX5 è stato riconosciuto come uno dei bersagli più frequentemente colpiti in questa malattia, alterato in circa il 30% dei casi. LA PROSPETTIVA DI UNA TERAPIA MIRATA Nel corso dello studio i ricercatori hanno anche individuato un possibile bersaglio terapeutico. Nicolò Peccatori, medico pediatra, dottorando presso il Centro Tettamanti e primo autore dell’articolo, specifica: “Le cellule leucemiche PAX5-r (cioè con il riarrangiamento del gene PAX5) producono in eccesso la proteina codificata dal gene FLT3, che ne sostiene la crescita. Nei modelli preclinici sviluppati in laboratorio a partire dai campioni ottenuti dai pazienti, abbiamo osservato che queste cellule sono particolarmente sensibili al gilteritinib, un farmaco che blocca l'attività di questa proteina e che è già utilizzato in clinica contro altri tipi di leucemie, sia da solo sia in combinazione con il desametasone, uno dei farmaci cardine della terapia della LLA.” Si tratta per ora di risultati sperimentali, che aprono però la strada a nuovi studi per valutare se e come questo approccio possa essere sviluppato in futuro nella pratica clinica. Grazia Fazio, autrice senior dell’articolo e ricercatrice Project Leader al Centro di ricerca Tettamanti, dove coordina la linea di ricerca sul gene PAX5, sostenuta da un Investigator Grant AIRC, aggiunge: “FLT3 è un gene già noto in altre forme di leucemia, dove la sua alterazione favorisce la crescita delle cellule tumorali. Nella leucemia PAX5-r, pur non essendo mutato, risulta espresso in eccesso e ciò lo rende un potenziale bersaglio terapeutico. Da tempo ci stiamo occupando delle alterazioni del gene PAX5 sotto diversi aspetti. Tra gli altri, stiamo approfondendo in laboratorio come i farmaci che bloccano FLT3 possano in futuro essere usati per curare in modo più mirato ed efficace i pazienti con PAX5-r, che oggi hanno poche alternative terapeutiche specifiche.” LE CARATTERISTICHE DELLO STUDIO I ricercatori hanno analizzato i dati di 159 bambini e adolescenti con LLA PAX5-r trattati tra il 2001 e il 2024 in Italia, Germania e Austria, concentrando le analisi di prognosi sui 96 pazienti arruolati nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 e confrontandoli con quasi 2.000 pazienti senza questa alterazione. Parallelamente hanno studiato il profilo biologico della malattia e valutato, in esperimenti di laboratorio su campioni derivati dai pazienti, l'efficacia di farmaci diretti contro FLT3, identificando una potenziale vulnerabilità terapeutica del sottogruppo PAX5-r. Giovanni Cazzaniga, professore associato di genetica medica presso l’Università degli Studi di Milano-Bicocca, responsabile dell’Unità di ricerca genetica della leucemia del Centro di ricerca Tettamanti, direttore Genetica medica dell’IRCCS San Gerardo dei Tintori, commenta: “Con i risultati di questo studio abbiamo dimostrato per la prima volta, su una casistica ampia e omogenea, l’andamento sfavorevole del sottogruppo PAX5-r. Il dato più utile per la pratica clinica è che la prognosi negativa riguarda solo i pazienti che, dopo l’induzione, non hanno ancora eliminato completamente la malattia residua; un’informazione che potrà aiutare a individuare precocemente i bambini nei quali intensificare il trattamento. Insieme al gruppo collaborativo internazionale “Ponte di Legno”, che si occupa dei sottogruppi rari di leucemia, stiamo già lavorando per estendere questa valutazione anche a pazienti trattati con protocolli diversi, per confermare la prognosi osservata e capire quali approcci terapeutici diano i risultati migliori.” Lo studio è stato sostenuto da Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro e dal dottorato DIMET dell’Università di Milano-Bicocca. L’attività di ricerca della Fondazione Tettamanti e del suo Centro di ricerca oggetto di questo studio è stata svolta nel contesto della convenzione con la Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori per lo svolgimento di progetti di ricerca congiunti.

SANITÀ – L’Auditorium dell’ospedale “Michele e Pietro Ferrero” di Verduno ospiterà martedì 22 settembre 2026 il “Multidisciplinary Breast Cancer Meeting”, appuntamento annuale dedicato alle principali evoluzioni nella gestione e nel trattamento delle pazienti affette da neoplasia mammaria. Il carcinoma mammario rappresenta la prima neoplasia per incidenza e la prima causa di mortalità nella popolazione femminile italiana e dei Paesi industrializzati. In questo quadro, l’approccio multidisciplinare, attraverso l’integrazione delle diverse figure specialistiche, permette di definire e gestire un programma terapeutico personalizzato durante tutte le fasi della malattia, con un miglioramento della qualità delle cure per le pazienti. Il congresso medico, realizzato sotto la responsabilità scientifica delle dottoresse Rossella Martinello e Veronica Prati, vedrà la partecipazione di numerosi esponenti della comunità clinica provenienti da tutta Italia. Significativa anche la rappresentanza dei medici dell’ospedale di Verduno. L’evento gode del patrocinio di ASL CN2, ASL AT, AIOM Piemonte e Valle d’Aosta, CIPOMO, WforO e della Rete Oncologica del Piemonte e Valle d’Aosta. La partecipazione è libera e gratuita, fino a esaurimento dei posti disponibili, previa iscrizione sul sito www.mb-meeting.com. Il corso rilascia crediti ECM. Attraverso i convegni e i corsi di formazione che periodicamente si svolgono nel suo Auditorium, l’ospedale “Michele e Pietro Ferrero” di Verduno consolida così il proprio ruolo non soltanto come moderno centro di diagnosi e cura, ma anche come luogo di formazione e ricerca per i professionisti del settore. Redazione

Il trattamento del cancro non è solo una battaglia contro la malattia, ma anche un lungo percorso costellato di pressioni legate ai costi, al tempo e al benessere mentale. Consapevoli di queste difficoltà, il 16 settembre Long Chau Pharmacy and Vaccination System, la Hope Foundation e i loro partner farmaceutici hanno lanciato ufficialmente il programma "Sharing the Burden for Cancer Patients" (Condividere il fardello per i pazienti oncologici) per mettere in rete le risorse e sostenere una parte dei costi del trattamento, offrendo speranza a chi ne ha bisogno. Affinché nessuno si senta solo nel suo percorso di cura contro il cancro. Con il messaggio "Condividere il peso, infondere speranza ai malati di cancro", il programma dimostra la determinazione collettiva delle strutturesanitariee delle fondazioni sociali a sostenere chi si trova in difficoltà, contribuendo ad alleviare il peso delle gravi malattie nella comunità e diffondendo al contempo compassione e spirito di solidarietà. Intervenendo alla cerimonia, la signora Truong Thanh Thanh, Presidente del Consiglio di Amministrazione della Fondazione HOPE, ha affermato:“La collaborazione con Long Chau in questa campagna è uno dei tre programmi principali della Fondazione HOPE. Il nostro obiettivo è quello di dare impulso allo sviluppo sociale attraverso i settoridell'istruzione, delle infrastrutture e della sanità. Negli ultimi cinque anni, la fondazione ha sostenuto le cure di oltre 3.300 bambini. Solo dall'inizio di quest'anno, 750 casi, principalmente di bambini malati di cancro, hanno ricevuto supporto. Ci auguriamo che, grazie agli sforzi congiunti di diverse risorse, il programma odierno possa infondere ulteriore speranza ai bambini malati di cancro e alle loro famiglie nel percorso di cura.” Nel solco dello spirito di sostegno ai malati di cancro e di diffusione dei valori umanitari nella comunità, la Sig.ra Nguyen Do Quyen, Vice Direttrice Generaledi FPTRetail e Direttrice Esecutiva del Sistema Farmaceutico e di Vaccinazione Long Chau, ha dichiarato:“Attraverso il programma “Condividere il fardello per i malati di cancro”, Long Chau spera di sfruttare il suo ruolo di collegamento, avvicinando le risorse dei partner e della comunità ai malati di cancro che necessitano di incoraggiamento e sostegno. Sappiamo che ogni contributo, indipendentemente dall'entità, può fornire risorse concrete per alleviare la pressione sui pazienti e sulle loro famiglie durante i momenti difficili. Perché a volte, un gesto tempestivo di condivisione è sufficiente per far sentire i pazienti meno soli nel loro percorso di cura… Apprezziamo molto la collaborazione con la Fondazione HOPE e i nostri rappresentanti partner. Ci auguriamo che il programma possa connettere più risorse in modo che un numero maggiore di malati di cancro possa ricevere un supporto tempestivo.” Nell'ultimo decennio, il cancro è rimasto uno dei principali problemi di salute pubblica. Secondo le statistiche GLOBOCAN 2022, si stima che in Vietnam si registrino ogni anno 180.480 nuovi casi e 120.184 decessi a causa di questa malattia mortale. Il trattamento è un processo impegnativo, sia dal punto di vista fisico, mentale chefinanziario. Soprattutto per i pazienti provenienti da contesti svantaggiati, ogni spesa può diventare un ulteriore peso sia per il paziente che per la sua famiglia. Nonostante le numerose difficoltà, perseverano ogni giorno, guardando avanti con fiducia a un futuro migliore. Con il lancio del programma "Condividere il fardello per i malati di cancro", Long Chau, la HOPE Foundation e i loro partner sperano di mettere in rete le risorse della società e fornire un supporto tempestivo ai malati di cancro che si trovano ad affrontare bisogni urgenti e necessitano di cure continue. Ogni contributo, grande o piccolo che sia, può diventare un sostegno significativo, dando speranza ai pazienti e alle loro famiglie nel lungo percorso che li attende. Per garantire che le risorse siano collegate correttamente e tempestivamente ai pazienti, il programma viene implementato con un coordinamento multilaterale. Long Chau svolge un ruolo chiave nel mettere in contatto le aziende farmaceutiche e i partner, creando una piattaforma per il supporto collaborativo. La Fondazione HOPE riceve richieste e informazioni da pazienti in difficoltà che necessitano urgentemente di assistenza, si coordina con gli ospedali per verificare la loro situazione e fornisce supporto finanziario per le spese di trattamento ai pazienti e alle loro famiglie secondo i criteri del programma. I partner contribuiscono con risorse e aiutano a diffondere informazioni e a far conoscere l'importanza del programma alla comunità. Nello specifico, il programma incoraggia la partecipazione della clientela di Long Chau convertendo i punti premio accumulati in donazioni per i malati di cancro. Le informazioni sul programma saranno chiaramente comunicate e i contributi saranno costantemente aggiornati in tempo reale, consentendo ai clienti di monitorarli in modo semplice e trasparente. Continuate a seminare gentilezza e a servire la comunità. Il programma "Condividere il fardello per i malati di cancro" è la continuazione dello spirito umanitario del precedente programma di successo "Long Chau Sharing - Accompagnare i piccoli guerrieri". Di conseguenza, dal 2021 ad oggi, il Sistema Farmaceutico e Vaccinativo di Long Chau ha ampliato costantemente la portata del progetto "Long Chau Sharing" con migliaia di programmi di screening, centinaia di migliaia di dosi di vaccino e milioni di giorni di farmaci gratuiti consegnati direttamente alla popolazione in tutto il paese... Ogni percorso rappresenta una pietra miliare nell'impegno ad accompagnare e servire la comunità, contribuendo a rendere più accessibili soluzioni sanitarie di qualità, per un Vietnam sano. In particolare, nel 2024, l'azienda ha collaborato con la Fondazione HOPE per implementare il programma "Long Chau Sharing - Accompanying Little Warriors", incentrato sul sostegno parziale dei costi di trattamento per bambini svantaggiati affetti da cancro e cardiopatie congenite. Il programma ha raccolto oltre 1 miliardo di VND per sostenere 48 piccoli pazienti grazie ai contributi dei partner e dei clienti di Long Chau, diventando un ponte d'amore tra la comunità e questi bambini. Sulla base dei valori già consolidati, il programma di quest'anno estenderà il suo sostegno a un numero ancora maggiore di pazienti, inclusi i malati di cancro e le persone affette da malattie rare che si trovano ad affrontare difficoltà economiche per le cure. Fonte: https://www.sggp.org.vn/long-chau-quy-hope-va-cac-doi-tac-duoc-pham-cung-san-se-ganh-nang-vi-benh-nhan-ung-thu-post871940.html