🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Roma, 18 settembre 2026 – Ogni giorno in Italia più di 1.000 persone si ammalano di cancro. Due persone con lo stesso tumore, la stessa stadiazione e la stessa terapia possono però affrontare la malattia in modi completamente diversi. Da qui nasce PRISMA, il programma di ricerca promosso dalla Fondazione per la Medicina Personalizzata (FMP) e che si basa su uno studio già approvato su oltre 100 pazienti con neoplasia solida. L’idea è ricostruire il modo particolare in cui ciascun paziente interpreta quello che gli sta accadendo attraverso un “codice personale”. Da questo si orienta successivamente la scelta degli strumenti di supporto da proporre: psicologici, riabilitativi, nutrizionali o comportamentali. Il progetto viene presentato oggi a Roma in occasione del seminario “La salute non è un modello da seguire, ma una storia da capire”. “Negli ultimi anni l’oncologia ha imparato a scegliere i trattamenti sulla base delle caratteristiche molecolari del singolo tumore – sottolinea il prof. Paolo Marchetti, Presidente della FMP e Direttore Scientifico dell’IDI-IRCCS – Quindi la domanda da porsi è: se la terapia si costruisce sul profilo biologico di quella persona, perché tutto ciò che accompagna il trattamento dovrebbe rimanere uguale per tutti? Da anni ripetiamo che il paziente va messo al centro di un percorso di cura con una direzione da costruire camminando accanto alla persona. Ora bisogna “personalizzare” anche l’assistenza e perciò abbiamo deciso di sostenere e promuovere il nuovo programma PRISMA”. Prof. Paolo Marchetti “Ogni paziente vive la malattia in modi diversi – spiega Stefania Alfani, Psiconcologa e Ideatrice di PRISMA – Dobbiamo capire come la persona legge ciò che le sta accadendo, per proporle un supporto che ha davvero possibilità di funzionare invece di consigliare a tutti lo stesso percorso. Lo studio osservazionale arruolerà oltre 100 pazienti nell’arco di dodici mesi. Per ciascun partecipante sono previsti la raccolta dei dati clinici, un colloquio semi-strutturato e il Brief Illness Perception Questionnaire, uno strumento validato che misura come la persona percepisce la propria malattia. Lo stesso ragionamento deve valere per la prevenzione. Sapere che cosa sarebbe utile fare non basta. La stessa indicazione viene accolta e tradotta nella vita di tutti i giorni in modi molto diversi a seconda di chi la riceve. Capire come ogni persona percepisce e accetta queste indicazioni rende il consiglio più attuabile”. Un esempio concreto arriva dal linfedema secondario, il gonfiore cronico che compare quando chirurgia e radioterapia danneggiano il sistema linfatico. A seconda del tipo di tumore, dei criteri diagnostici e della durata del follow-up può interessare fino al 60% dei pazienti oncologici. “È una condizione cronica che non guarisce e che va gestita per anni, con un impatto quotidiano su lavoro, movimento e vita di relazione – conclude il dott. Roberto Bartoletti, fisioterapista dell’IDI-IRCCS – Il linfedema non si risolve con un semplice ciclo di sedute. Accompagna la persona per molto tempo e va seguito come se fosse una malattia cronica e quindi con controlli programmati e aggiustamenti lungo il percorso. Quando la presa in carico si interrompe, il braccio o la gamba tornano a gonfiarsi e il paziente si ritrova al punto di partenza. Sarà questa una delle complicazioni, indotte dal cancro, che affronteremo nel progetto PRISMA”. “La salute non è un modello da seguire, ma una storia da capire” L’incontro in breve: Quando: venerdì 18 settembre 2026, ore 18:00 Dove: Arciconfraternita di Santa Caterina da Siena, Via Monserrato 111, 00186 Roma Promotori: Fondazione per la Medicina Personalizzata Ingresso: libero fino a esaurimento posti Intervengono:

Getting your Trinity Audio player ready... Per i bambini e le bambine con la sindrome di Sanfilippo arriva finalmente una terapia in grado di intervenire sulla causa della malattia. La Food and Drug Administration ha approvato infatti la prima terapia genica (rebisufligene etisparvovec-hopf), progettata per modificare il decorso di questa malattia rara, neurodegenerativa, che colpisce soprattutto il cervello. Fino a oggi, non esisteva alcun trattamento efficace: l’approccio terapeutico standard prevede una presa in carico multidisciplinare per cercare di intervenire sui sintomi. L’approvazione è il risultato di un percorso di ricerca iniziato più di dieci anni fa, passato attraverso la ricerca accademica, lo sviluppo da parte di un’azienda biotech e il trasferimento del programma poi a Ultragenyx Pharmaceutical, che ha portato la terapia fino all’approvazione regolatoria. Che cos’è la sindrome di Sanfilippo di tipo A La Sindorme di Sanfilippo (o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA) è una malattia genetica rara. È una malattia da accumulo lisosomiale, causata da alterazioni nel gene SGSH, che contiene le istruzioni necessarie per produrre la sulfamidasi, un enzima coinvolto nella degradazione dei mucopolisaccaridi, in particolare dell’eparan solfato (uno zucchero). Quando l’enzima è assente o insufficiente, l’eparan solfato non viene metabolizzato correttamente e tende ad accumularsi nei lisosomi, organuli cellulari deputati alla degradazione di varie molecole. Nel tempo questo accumulo provoca danni progressivi, soprattutto a carico del sistema nervoso centrale. E dopo i primi anni di vita, i bambini (apparentemente sani alla nascita) vanno incontro a un progressivo rallentamento dello sviluppo e alla perdita di capacità cognitive, linguistiche e motorie. Con esiti fatali. Come funziona la terapia genica È una terapia genica basata su un vettore virale AAV9, modificato in modo da non essere infettivo e utilizzato per veicolare nelle cellule una copia funzionante del gene SGSH al fine di ripristinare l’adeguata produzione di sulfamidasi in modo da ridurre l’accumulo di eparan solfato. La somministrazione avviene una sola volta, per via endovenosa. La terapia agisce quindi sul difetto genetico che sta all’origine della malattia. «Ottenere un beneficio significativo sullo sviluppo neurologico attraverso una singola somministrazione endovenosa rappresenta un importante traguardo scientifico. Dimostra che la somministrazione sistemica di una terapia genica mediata da AAV9 può raggiungere il sistema nervoso centrale a livelli terapeuticamente rilevanti nei pazienti pediatrici», ha dichiarato Megha Kaushal, vicedirettrice ad interim dell’Office of Therapeutic Products della FDA. Cosa hanno mostrato gli studi clinici L’approvazione della terapia genica si basa sui dati dello studio Transpher A e sul follow-up a lungo termine dei bambini trattati che sono stati seguiti per monitorare l’efficacia e la sicurezza della terapia nel tempo. I risultati hanno mostrato un mantenimento o un miglioramento della funzione cognitiva rispetto al declino che contraddistingue la storia naturale della malattia. Una storia iniziata più di dieci anni fa Questa terapia non nasce nei laboratori di Ultragenyx che, come spiega il CEO Emil Kakkis, è stata fondata nel 2010 «per sviluppare farmaci innovativi per malattie rare e ultrarare», a Novato, in California. La terapia è stata sviluppata più di dieci anni fa al Nationwide Children’s Hospital da Haiyan Fu e Doug McCarty. Poi concessa in licenza ad Abeona Therapeutics. Ma anche quando arrivano risultati clinici incoraggianti, sostenere economicamente lo sviluppo di un nuovo farmaco può essere difficile. A maggior ragione per le malattie rare. Abeona ha concesso quindi in licenza il programma a Ultragenyx che ha proseguito lo sviluppo clinico e regolatorio, portando avanti lo studio Transpher A e il follow-up dei pazienti: nel 2024 l’azienda aveva presentato al WORLDSymposium di San Diego dati che mostravano una riduzione persistente dell’eparan solfato nel liquido cerebrospinale associata a un miglioramento dello sviluppo cognitivo. Nel 2025 sono arrivati ulteriori risultati sulle capacità cognitive, linguistiche e sulle funzioni motorie, e a febbraio scorso i dati del follow-up a 8,5 anni, utilizzati nella domanda di autorizzazione presentata alla FDA, che attestano i benefici clinici. La ricerca accademica, le famiglie e l’industria «Questa terapia genica risponde a un bisogno clinico insoddisfatto e offre alle famiglie una promettente opzione terapeutica», ha dichiarato Kevin M. Flanigan, direttore del Center for Gene Therapy del Nationwide Children’s Hospital e principal investigator dello studio che ha portato all’approvazione. «È particolarmente gratificante anche perché questo vettore è stato sviluppato per la prima volta al Nationwide Children’s più di dieci anni fa e la sua approvazione sottolinea il nostro impegno nello sviluppo di terapie capaci di produrre un impatto significativo sulla salute dei bambini». Nel percorso che ha portato all’approvazione da parte della Food and Drug Administtration, ha evidenziato l’azienda, hanno avuto un ruolo chiave anche le associazioni di pazienti e le famiglie, che per anni hanno sostenuto la ricerca. «L’approvazione riflette anni di ricerca e il sostegno costante di numerose famiglie e associazioni di pazienti di fronte a una malattia devastante e fatale per la quale non esistevano opzioni terapeutiche», ha sottolineato l’amministratore delegato e presidente di Ultragenyx, definendo questa approvazione una pietra miliare «per una comunità che ha aspettato troppo a lungo, ma non ha mai perso la speranza». Ora. ha aggiunto, è fondamentale «garantire l’accesso tempestivo a chi ne ha bisogno». Cosa succede ora L’approvazione della FDA apre la strada alla disponibilità del trattamento negli Stati Uniti. Ultragenyx prevede di rendere disponibile il prodotto per la spedizione ai centri qualificati alla somministrazione di terapie geniche entro 30-60 giorni. L’azienda ha inoltre previsto un programma di supporto, UltraCare, per aiutare le famiglie a orientarsi tra copertura assicurativa, accesso e presa in carico. Restano naturalmente gli aspetti legati alla sicurezza e al monitoraggio nel lungo periodo. Tra le reazioni avverse più comuni sono stati osservati aumento degli enzimi epatici, nausea e vomito, febbre, riduzione dell’appetito e variazioni dei valori ematici. La FDA segnala inoltre il rischio di microangiopatia trombotica e, come per altre terapie geniche basate su AAV, un potenziale rischio oncologico a lungo termine legato all’integrazione del materiale genetico nel genoma. Il prezzo di listino della terapia negli USA: 3,95 milioni di dollari. Durante la conferenza stampa, ieri, Ultragenyx ha riferito che il costo complessivo dell’assistenza a una persona con Sanfilippo A può superare gli 8 milioni di dollari nel corso della vita. Foto di Tatiana da Pixabay

Tempo di lettura: 2 minuti MALATTIA DI PARKINSON: LE ULTIME SCOPERTE SUL FRONTE DELLA NEURODEGENERAZIONE E DELLE TERAPIE RIGENERATIVE PER RIDEFINIRE LA CURA DEI PAZIENTI. La malattia di Parkinson rappresenta la seconda patologia neurodegenerativa più diffusa al mondo. Caratterizzata da una progressione lenta e invalidante, sta vivendo una fase di profonda ridefinizione scientifica. Complici le nuove scoperte che ne stanno trasformando l’inquadramento diagnostico e il paradigma terapeutico. Caratteristiche e eziopatogenesi della malattia Il quadro patologico è legato alla progressiva degenerazione dei neuroni dopaminergici della substantia nigra pars compacta. Dal punto di vista istopatologico, l’elemento cardine è l’accumulo intraneuronale di alpha-synuclein aggregata in strutture fibrillari (i corpi di Lewy). Clinicamente, la sintomatologia motoria si manifesta con la classica triade: Bradykinesia (rallentamento dei movimenti motori e riduzione dell’ampiezza) Tremore a riposo (frequenza 4-6 Hz) Rigidità muscolare “a ruota dentata” A questi si associano precocemente disturbi non motori, spesso sottostimati: iposmia, disturbi del sonno REM, stipsi ostinata e alterazioni del tono dell’umore. Insorgenza ed eziologia L’insorgenza avviene mediamente intorno ai 60 anni, sebbene circa il 10% dei casi sia ad esordio giovanile (prima dei 50 anni). L’eziologia è multifattoriale, legata a un’interazione complessa tra vulnerabilità genetica (mutazioni nei geni LRRK2, GBA, SNCA, PRKN) e fattori ambientali. Studi pubblicati su The Lancet Neurology e Nature Reviews Neurology sottolineano come la patogenesi non sia limitata al sistema nervoso centrale. L’ipotesi dell’asse intestino-cervello suggerisce che il ripiegamento anomalo dell’alpha-synucleina possa originare dal plesso enterico per poi risalire lungo il nervo vago. Le ultime novità scientifiche e le nuove frontiere terapeutiche Fino a oggi, la terapia si è basata prevalentemente sul controllo sintomatico motorio tramite la levodopa e i dopammino-agonisti. Gli ultimi sviluppi clinici pubblicati su riviste internazionali come Nature Medicine e The New England Journal of Medicine (NEJM) stanno tuttavia aprendo la strada a trattamenti potenzialmente disease-modifying (in grado di modificare il decorso della malattia). Terapie rigenerative e cellulari: Lo studio clinico europeo STEM-PD (coordinato dall’Università di Lund e dall’Università di Cambridge) e i trial con bemdaneprocel hanno dimostrato la fattibilità e la sicurezza del trapianto intrastriatale di cellule progenitrici dopaminergiche derivate da cellule staminali embrionali, con evidenze PET di integrazione dei neuroni e riduzione del fabbisogno farmacologico. Lo studio clinico europeo (coordinato dall’Università di Lund e dall’Università di Cambridge) e i trial con hanno dimostrato la fattibilità e la sicurezza del trapianto intrastriatale di cellule progenitrici dopaminergiche derivate da cellule staminali embrionali, con evidenze PET di integrazione dei neuroni e riduzione del fabbisogno farmacologico. Inibitori target molecolari e biomarcatori: Lo sviluppo di inibitori specifici dell’enzima LRRK2 (come le molecole in sperimentazione clinica nei trial LUMA) mira a bloccare la neuroinfiammazione e l’accumulo proteico nei pazienti portatori di mutazione. Parallelamente, l’introduzione di saggi di amplificazione molecolare (seed amplification assays, SAA) consente oggi di rilevare l’alpha-synucleina patologica nel liquor e nel sangue prima della comparsa dei sintomi motori. Lo sviluppo di inibitori specifici dell’enzima LRRK2 (come le molecole in sperimentazione clinica nei trial LUMA) mira a bloccare la neuroinfiammazione e l’accumulo proteico nei pazienti portatori di mutazione. Parallelamente, l’introduzione di saggi di amplificazione molecolare (seed amplification assays, SAA) consente oggi di rilevare l’alpha-synucleina patologica nel liquor e nel sangue prima della comparsa dei sintomi motori. Neuromodulazione non invasiva: Accanto alla Deep Brain Stimulation (DBS) tradizionale, l’approvazione degli ultrasuoni focalizzati guidati da risonanza magnetica (MRgFUS) offre un’opzione ablativa non invasiva per il controllo delle complicanze motorie. La ricerca si sta spostando da una gestione puramente reattiva e sintomatica a un approccio predittivo e rigenerativo, segnando un passaggio fondamentale verso la medicina di precisione in neurologia. Per approfondire clicca qui. Potrebbe interessare anche Scoperta nuova causa scatenante del morbo di Parkinson

Andrea Biondi direttore scientifico della Fondazione Tettamanti Allo studio hanno partecipato oltre 100 centri di ricerca Trovare il modo di insegnare alsistema immunitarioad attaccare laleucemia linfoblastica acutaad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la leucemia nei bambini e negli adolescenti è possibile. Lo ha dimostrato uno studio che ha coinvolto oltre 100 centri di otto Paesi. In Italia è stato condotto nell’ambito della rete Aieop (Associazione italiana di ematologia e oncologia pediatrica), che ha individuato nellaFondazione Tettamantidi Monza il centro di coordinamento. Una lunga e complessa sperimentazione clinica in cui, nei pazienti ad alto rischio di ricaduta, due cicli dichemioterapia ad alta intensitàsono stati confrontati con due cicli diimmunoterapia. Questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva. I dati sono pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine. Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e più esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha richiesto finora il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali. Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta, ma un paziente su cinque rientra nella categoria ad alto rischio di recidiva. Per loro i ricercatori hanno valutato la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando il farmaco ’blinatumomab’: contrasta la leucemia, sfruttando il sistema immunitario del paziente. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali. "L’obiettivo – spiega Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti – era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo, per quanto possibile, la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stata fondamentale la cooperazione internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati dalla Clinica Pediatrica di Monza (IRCCS San Gerardo di Monza Università di Milano-Bicocca) e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti e dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, sviluppando analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati e meglio tollerati". La Fondazione ha assicurato il project management del protocollo, le visite ai centri partecipanti, la farmacovigilanza, la copertura assicurativa, le analisi statistiche e l’analisi dei dati, per un impegno economico di oltre 1 milione e 200mila euro l’anno. C.B. © Riproduzione riservata Tag dell'articolo

Il ’diario’ del professor Gambacorti Passerini “La speranza oltre la siepe“. Così, parafrasando in positivo il titolo del romanzo di Harper Lee, il professorCarlo Gambacorti Passeriniha scritto il suo racconto di una vita di ricerca che ha portato a sviluppare la molecola diImatimibper la cura dellaleucemia mieloide cronica, dal laboratorio al letto del paziente, dal 1997 al 2010. Il professor Gambacorti è direttore del dipartimento di Ematologia delSan Gerardoe docente dell’Università Milano Bicocca. Il suo testo narrativo (che presenterà oggi al San Gerardo) racconta il mondo della ricerca scientifica, quello della medicina, delle grandi industrie farmaceutiche, ma anche quello di pazienti veri, con le loro storie e tragedie personali ed umane, ognuna diversa e ognuna degna di essere narrata. È un vero e proprio ’diario di bordo’, basato in particolare sugli appunti di lavoro presi di giorno in giorno dal 2003 al 2007, poi rivisitati. Il libro racconta di come un barattolino di polvere bianca di una prima molecola sia diventato un farmaco capace di cambiare la vita a centinaia di pazienti. "È un testo adatto agli studenti di Medicina, ma fruibile anche dal grande pubblico – sottolinea il professore –. Non ho spiegato come trattare la malattia, ma racconto in maniera anche romanzata la scoperta e poi l’evoluzione clinica. La lettura è adatta al grande pubblico e in particolare ai familiari dei pazienti". Infatti racconta i geni anomali paragonandoli a persone che si scambiano le teste, dando origine a creature mostruose, racconta gli aspetti clinici e le curiosità. Si tratta di un testo di un centinaio di pagine, edito da Ancora, acquistabile sia sulle catene di rivendita online che nella libreria dell’avancorpo dell’Irccs San Gerardo. "La spinta a raccontare la mia esperienza in un libro – racconta il professore – è nata volgendo lo sguardo al futuro, in una sorta di dedica ideale agli specializzandi che lavoreranno in reparto per i prossimi 30-40 anni per conoscere la storia della ricerca e per passare loro il testimone". "Quando abbiamo cominciato la ricerca – conclude Gambacorti Passerini – i pazienti affetti da leucemia mieloide cronica in reparto erano meno di 20, oggi sono da 350 a 400, essendo aumentata l’aspettativa di vita, passata da 2-3 anni di allora ai 30-35 anni attuali". C.B. © Riproduzione riservata Tag dell'articolo

"La radioterapia è una disciplina moderna, altamente tecnologica e profondamente clinica. È un incontro straordinario tra medicina, tecnologia e umanità, che ha la grande responsabilità di accompagnare i pazienti in uno dei momenti più delicati della loro vita. Dietro ogni piano di cura non ci sono soltanto immagini, volumi, dosi e apparecchiature avanzate: c’è una persona, con la sua storia, paure, affetti e speranze. Per questo non può essere considerata solo una procedura tecnica, ma una parte essenziale di un percorso di cura centrato sulla persona", così il professor Paolo Tini spiega il ruolo fondamentale della radioterapia nella cura dei tumori e l’attività svolta dall’Unità da lui diretta al policlinico Le Scotte. Che tipo di realtà è la Radioterapia dell’Aou Senese? "Una struttura clinica ad alta specializzazione dedicata al trattamento dei tumori mediante l’utilizzo di radiazioni ionizzanti, inserita all’interno di un percorso multidisciplinare e integrato di cura del paziente oncologico. La struttura opera in stretta collaborazione con numerose unità operative garantendo trattamenti personalizzati basati sulle più aggiornate evidenze scientifiche". Importanza della tecnologia e degli investimenti dunque? "La nostra struttura è stata recentemente coinvolta in un importante percorso di rinnovamento tecnologico, reso possibile grazie alla Regione, culminato con l’inaugurazione del nuovo acceleratore lineare (agosto 2025). Un passaggio che consente di rafforzare la qualità, precisione e sicurezza dei trattamenti. Oggi la radioterapia oncologica richiede tecnologie sempre più performanti, capaci di erogare dosi altamente conformate al bersaglio tumorale, riducendo quanto più possibile l’esposizione dei tessuti sani circostanti. Questo è particolarmente importante quando si trattano sedi anatomicamente complesse. Rinnovamento tecnologico è anche investimento sulla qualità del percorso assistenziale, sull’organizzazione del lavoro e capacità della struttura di rispondere ai bisogni dei pazienti. Disporre di tecnologie moderne significa poter programmare trattamenti più personalizzati, accurati e, in molti casi, più rapidi e meglio tollerati". Quali ricadute per i pazienti? "Per i pazienti, rinnovamento tecnologico significa poter accedere a trattamenti di elevata precisione, con una maggiore capacità di proteggere gli organi sani e di adattare la terapia alle caratteristiche della malattia e della persona; questo si traduce in una maggiore efficacia del trattamento riducendo, e talvolta, azzerando gli effetti collaterali. Significa anche migliorare la continuità dei percorsi di cura, ridurre il rischio di interruzioni legate alla disponibilità tecnologica e contribuire a contenere i tempi di attesa, che in oncologia sono un elemento fondamentale". E per i professionisti? "Per i professionisti, significa lavorare in un contesto più avanzato, stimolante e coerente con l’evoluzione della radioterapia moderna. Tecnologie di questo livello richiedono competenze elevate e un forte lavoro di squadra tra medici radioterapisti, fisici sanitari, tecnici sanitari di radiologia medica, infermieri e personale di supporto. La qualità del trattamento nasce proprio dall’integrazione di queste professionalità: dalla valutazione clinica alla simulazione TC, dalla definizione dei volumi alla pianificazione dosimetrica, fino all’erogazione quotidiana della terapia e al monitoraggio del paziente".

Garantire a bambini e adolescenti con tumore lo stesso livello di assistenza, indipendentemente dal Paese europeo in cui vivono. È l’obiettivo degli European Standards of Care for Children and Adolescents with Cancer, aggiornati rispetto all’edizione del 2008 e ora disponibili anche in lingua italiana. Gli Standard sono stati elaborati dalla European Society for Paediatric Oncology Europe (SIOPE) e dalla Childhood Cancer International-Europe (CCI-E), con il contributo di oncologi pediatrici, giovani professionisti e rappresentanti dei pazienti. La traduzione italiana è stata curata dalla Federazione Italiana Associazioni Genitori e Guariti Oncoematologia Pediatrica (FIAGOP), con la supervisione dell’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP), che ne hanno avviato la diffusione alle strutture oncologiche italiane. Dalla diagnosi al lungo periodo Il documento si articola in 11 capitoli e 130 pagine e prende in considerazione l’intero percorso oncologico: dalla diagnosi al trattamento, dalle cure di supporto alla riabilitazione, dalle cure palliative al follow-up e alla transizione dall’assistenza pediatrica a quella dell’adulto. Un capitolo è dedicato anche alla collaborazione transfrontaliera. Gli Standard europei puntano a ridurre le disparità nelle cure oncologiche pediatriche Gli Standard individuano sette pilastri dell’assistenza: organizzazione dei reparti e presenza di team multidisciplinari con competenze specialistiche; accesso equo ai trattamenti e all’innovazione, compresi farmaci e terapie di nuova generazione; cure di supporto, gestione dei sintomi e terapia del dolore; supporto psicosociale e riabilitazione, anche attraverso programmi fisioterapici e cognitivi; cure palliative pediatriche integrate precocemente nel percorso di malattia; follow-up a lungo termine e transizione guidata verso il sistema di cure per adulti; coinvolgimento dei pazienti e ruolo delle associazioni di genitori e pazienti. L’impostazione amplia quindi la prospettiva dalla sola fase terapeutica alla continuità assistenziale lungo l’intero corso di vita, includendo gli aspetti psicologici, sociali, riabilitativi e organizzativi della presa in carico. In Italia una checklist per i centri La diffusione degli Standard europei si accompagna a uno strumento sviluppato da AIEOP per i centri italiani. «AIEOP è in linea con le linee guida internazionali: abbiamo costruito una checklist dedicata ai nostri centri», ha aggiunto la presidente di AIEOP, Angela Mastronuzzi, «che raccoglie e verifica tutti gli elementi essenziali per una cura di qualità, dalle competenze multidisciplinari ai servizi, ai requisiti tecnici e organizzativi necessari per la presa in carico del paziente pediatrico oncoematologico. È un lavoro che facciamo al fianco di FIAGOP con un obiettivo chiaro: prenderci cura sempre meglio e accompagnare sempre di più. Perché curare un bambino o un adolescente significa occuparsi della sua intera vita: del tempo della terapia e del tempo lungo del dopo, della scuola, delle relazioni, del suo diventare grande». Il documento copre l’intero percorso, dalla diagnosi al follow-up e alla transizione all’età adulta Per FIAGOP, gli Standard possono contribuire a ridurre le differenze nell’assistenza oncologica pediatrica tra i diversi Paesi europei. «La diffusione anche in Italia dei nuovi Standard europei di cura per bambini e adolescenti affetti da tumore rappresenta uno strumento prezioso», ha dichiarato il presidente della FIAGOP, Sergio Aglietti, «non solo per orientare la pratica clinica e ospedaliera nel settore dell’oncologia pediatrica, ma anche per contribuire a ridurre al minimo le disuguaglianze nell’assistenza sanitaria in tutta Europa. L’attuazione di queste linee guida potrà dunque garantire cure eccellenti e anche un futuro migliore ai minori colpiti da tumore, a prescindere dal loro Paese di residenza». Settembre d’Oro, la campagna per il cancro pediatrico La diffusione italiana degli Standard avviene in occasione del Settembre d’Oro, la campagna annuale di sensibilizzazione sul cancro pediatrico. Dal 21 al 28 settembre FIAGOP e le 33 associazioni aderenti saranno impegnate nella campagna “Accendi d’Oro, Accendi la Speranza 2026”. Monumenti, palazzi storici e altri luoghi simbolici saranno illuminati di luce dorata per richiamare l’attenzione sull’oncoematologia pediatrica. Durante la campagna sarà inoltre distribuito il Gold Ribbon, il nastrino dorato simbolo della lotta al cancro pediatrico. Tra le iniziative previste anche “Ti voglio una sacca di bene”, progetto dedicato alla promozione della donazione di sangue a favore dei giovani pazienti oncologici, in collaborazione con i principali centri trasfusionali pediatrici italiani.

Un farmaco efficace può essere disponibile ma non accessibile. È il paradosso dell’oncologia moderna e il caso inglese di trastuzumab deruxtecan (Enhertu) lo dimostra in maniera quasi paradigmatica. Il NHS inglese ha raggiunto un accordo che consentirà a circa 1.000 donne l’anno con carcinoma mammario avanzato o metastatico HER2-low, nelle condizioni previste dall’indicazione, di ricevere il trattamento. Due anni fa NICE lo aveva invece escluso dalla rimborsabilità per questa popolazione perché, al prezzo allora proposto, non risultava costo-efficace. (The Times) Un farmaco che porta la chemioterapia dentro il tumore Trastuzumab deruxtecan appartiene alla nuova generazione degli anticorpi-farmaco coniugati (ADC): l’anticorpo riconosce HER2 sulla superficie delle cellule tumorali e trasporta un potente agente citotossico. È, semplificando, una modalità molto più selettiva di portare la terapia verso il bersaglio. Nel trial DESTINY-Breast04, su 557 pazienti con carcinoma mammario metastatico HER2-low già trattato, la sopravvivenza libera da progressione mediana è stata 9,9 mesi contro 5,1 con la chemioterapia scelta dal medico. La sopravvivenza globale mediana è risultata 23,4 contro 16,8 mesi. Non è una cura definitiva della malattia metastatica, ma il beneficio clinico è rilevante. (New England Journal of Medicine) Esistono anche rischi importanti: nello studio una malattia interstiziale polmonare/polmonite correlata al farmaco è stata rilevata nel 12,1% dei pazienti, con eventi fatali nello 0,8%. Innovazione non significa quindi terapia priva di tossicità. (New England Journal of Medicine) Perché prima no e adesso sì? Qui il caso diventa interessante per tutti i sistemi sanitari. Nel 2024 il problema inglese non era l’efficacia del farmaco, ma il rapporto fra beneficio clinico e prezzo. Il governo britannico stimava che 1.000-1.500 persone avrebbero potuto essere eleggibili, ma NICE non considerava il trattamento costo-efficace alle condizioni economiche proposte. (Domande e Risposte del Parlamento UK) Ora sono cambiate due cose: è stato raggiunto un nuovo accordo commerciale riservato con le aziende produttrici e il Regno Unito ha innalzato la soglia ordinaria utilizzata da NICE per la valutazione di costo-efficacia, indicativamente da 20-30 mila a 25-35 mila sterline per QALY, cioè per anno di vita aggiustato per qualità. (The Times) Ed ecco il punto: il farmaco è sostanzialmente lo stesso, ma è cambiata la disponibilità del sistema a riconoscerne il valore e sono cambiate le condizioni economiche. La lezione per l’Italia Enhertu è autorizzato nell’Unione europea anche per specifiche popolazioni con carcinoma mammario HER2-low metastatico o non resecabile. (European Medicines Agency (EMA)) Ma il caso britannico pone una domanda che riguarda direttamente anche il nostro SSN. Con ADC, terapie cellulari, farmaci oncologici di precisione e terapie geniche sempre più costosi, non sarà possibile discutere di innovazione senza discutere contemporaneamente di HTA, prezzo, valore clinico, sostenibilità e rapidità di accesso. La vera sfida non è scegliere astrattamente tra risparmiare e curare. È costruire sistemi capaci di pagare rapidamente ciò che produce valore reale, negoziare duramente il prezzo e disinvestire da prestazioni e tecnologie a basso valore. Perché nell’innovazione sanitaria esiste anche un costo meno visibile: quello del tempo perso prima che una terapia efficace arrivi davvero al paziente. Fonti:

e G o o g l e e G o o g l e Da sinistra: i ricercatori Viresh Krishnan Sukumar, Alex Tai e Alfredo Franco-Obregon della National University of Singapore hanno utilizzato con successo la terapia magnetica pulsata per trattare selettivamente il cancro al seno senza ricorrere alla chemioterapia. Foto: NUS I ricercatori della National University of Singapore (NUS) hanno scoperto che impulsi a bassa intensità possono alterare l'attività di un tipo di cellula immunitaria che in genere supporta la crescita del cancro, trasformandola in una cellula capace di attaccare e distruggere le cellule tumorali. I risultati di un nuovo studio pubblicato su Smart Medicine , una rivista scientifica internazionale con revisione paritaria, hanno dimostrato che, in modelli preclinici, la terapia con campi elettromagnetici pulsati (PEMF) ha eliminato completamente i tumori nel 75% dei casi dopo quattro trattamenti di 30 minuti. La terapia PEMF utilizza impulsi di campo magnetico a bassa energia che possono attraversare il corpo senza generare calore o danneggiare i tessuti sani. Prendere di mira i punti deboli delle cellule tumorali. Il nuovo studio si basa su precedenti lavori del team della NUS, che hanno dimostrato come brevi esposizioni ai campi elettromagnetici pulsati (PEMF) possano aiutare le cellule tumorali del seno ad assorbire una maggiore quantità di doxorubicina (DOX), un farmaco chemioterapico. I ricercatori hanno scoperto che le cellule del cancro al seno presentano livelli della proteina TRPC1 superiori alla norma. Questa proteina forma un "tunnel" sulla membrana cellulare, consentendo agli ioni calcio di entrare e partecipare a numerose attività cellulari. "Questo eccesso di proteine ​​rende le cellule tumorali particolarmente vulnerabili al sovraccarico di calcio e al surriscaldamento mitocondriale", ha affermato il professor Alfredo Franco-Obregon, ricercatore principale presso l'Istituto per la tecnologia e l'innovazione sanitaria della NUS (National University of Singapore). Potrebbe interessarti Sulla base di questa caratteristica, il team di ricerca ha utilizzato i campi elettromagnetici pulsati (PEMF) in due modi. Da un lato, gli impulsi magnetici provocano un aumento del calcio e esercitano pressione sul metabolismo delle cellule tumorali, rendendole più ricettive ai farmaci chemioterapici. Pertanto, in teoria, è possibile ridurre la quantità di farmaco necessaria e limitare gli effetti collaterali. D'altro canto, gli impulsi magnetici alterano l'attività delle cellule immunitarie che promuovono la crescita tumorale. Invece di favorire il cancro, queste cellule potrebbero iniziare a riconoscere e distruggere le cellule tumorali del seno. "Nei risultati pubblicati, l'esposizione ai campi elettromagnetici pulsati (PEMF) ha dimezzato la dose efficace necessaria a farmaci come la doxorubicina per inibire le cellule tumorali. Invece di nutrire aspettative irrealistiche di eradicazione del tumore al 100%, il nostro obiettivo clinico è massimizzare l'efficacia riducendo al minimo la tossicità." "Il nostro obiettivo è proteggere la qualità della vita e la salute immunitaria dei pazienti senza compromettere l'efficacia terapeutica", ha spiegato il professor Franco-Obregon. Ora si passa alla sperimentazione sull'uomo. Il tumore al seno è un tipo di cancro comune, tuttavia il trattamento rimane una sfida a causa della resistenza ai farmaci, della tossicità di alcune terapie e delle differenze tra le cellule all'interno dello stesso tumore. Tuttavia, i ricercatori hanno sottolineato che i risultati relativi alla capacità di utilizzare impulsi magnetici per uccidere le cellule tumorali o modificare l'attività delle cellule immunitarie sono stati dimostrati solo in modelli preclinici. Il team della NUS ha annunciato il completamento di una sperimentazione clinica di Fase I sulla sicurezza del trattamento con campi elettromagnetici pulsati (PEMF) su pazienti affette da tumore al seno. Il prossimo passo sarà una sperimentazione clinica di Fase II, che dovrebbe valutare la capacità dei PEMF di ridurre le dimensioni dei tumori e migliorare l'efficacia della chemioterapia su un numero maggiore di pazienti nei prossimi 2-3 anni. Potrebbe interessarti

Il governo della Tanzania ha in programma di costruire nove centri oncologici integrati entro il 2030 nelle sue sei aree strategiche, distribuite tra la terraferma e l’isola di Zanzibar. Ad annunciarlo è stato il vicepresidente Deogratius Ndejembi nel suo intervento al Forum scientifico dell’Agenzia internazionale per l’energia atomica (Aiea) in corso a Vienna. Ndejembi ha spiegato che gli investimenti pubblici realizzati negli ultimi anni hanno già consentito di estendere i servizi sanitari dai presidi di base fino ai livelli specialistici. In particolare, la copertura vaccinale contro il papillomavirus umano (Hpv) tra le ragazze di età compresa tra nove e 14 anni è passata dal 58% del 2018 al 98% del 2026, grazie in particolare all’introduzione della somministrazione a dose singola. Parallelamente, le strutture dotate di impianti di radioterapia sono raddoppiate, passando da tre nel 2020 a sei nel 2026. Questo sviluppo ha fatto salire l’accesso ai servizi di radioterapia dal 14% al 26%, permettendo il trattamento di circa 6.500 pazienti. Sul fronte diagnostico, la Tanzania ha introdotto la tomografia a emissione di positroni (Pet-Tc) e la tomografia computerizzata con l’impiego di un ciclotrone. L’adozione di questa tecnologia colloca la nazione tra i primi dieci Paesi in Africa per l’utilizzo di questi strumenti avanzati. Con la realizzazione dei nove centri integrati previsti entro la fine del decennio, le autorità vogliono proseguire il decentramento dei servizi specializzati e rafforzare le capacità sanitarie nazionali nella cura del cancro. L’obiettivo è quello di trasformare il Paese in un centro di eccellenza regionale per la cura e la formazione oncologica.

5 giorni agoCronaca 4 ore ago 4 ore ago 4 ore ago Due studi internazionali guidati da Emma Di Carlo dell’Università “Gabriele d’Annunzio” di Chieti-Pescara individuano nella molecola IL-27p28/IL-30 un possibile bersaglio per nuove strategie contro la diffusione delle metastasi e la resistenza alle terapie oncologiche. Le ricerche sono state condotte nel Dipartimento di Medicina e Scienze dell’Invecchiamento e nell’Unità di Anatomia Patologica e Immuno-Oncologia del CAST, con il contributo dei ricercatori Cristiano Fieni, Simona Marchetti, Stefania Ciummo e Carlo Sorrentino. Il primo studio, pubblicato su Biomedicine & Pharmacotherapy, ha rilevato concentrazioni di IL-30 più elevate nelle metastasi rispetto ai tumori primari. Secondo i ricercatori, la molecola contribuisce a ridurre l’attività dei linfociti T e la produzione di sostanze coinvolte nella risposta antitumorale. Il blocco dell’IL-30 potrebbe quindi essere studiato in combinazione con immunoterapie già utilizzate, con particolare riferimento al melanoma metastatico o non operabile. Il secondo lavoro, pubblicato su Molecular Biomedicine, ha analizzato il ruolo dell’IL-30 nella riprogrammazione dei fibroblasti del microambiente tumorale, un processo che può favorire la migrazione delle cellule maligne verso organi come midollo osseo e polmoni. Il gruppo della d’Annunzio ha utilizzato anche sistemi organ-on-a-chip che integrano tumori biostampati in 3D e analisi multi-omiche, con l’obiettivo di riprodurre in laboratorio modelli maggiormente personalizzati della malattia. Nei test preclinici il gruppo ha inoltre sperimentato lo spegnimento del gene dell’IL-30 attraverso la tecnica CRISPR-Cas9 veicolata con nanotecnologie, ottenendo nei modelli animali una riduzione della crescita tumorale e delle metastasi e un prolungamento della sopravvivenza. Il team sta ora lavorando, con collaborazioni internazionali e partner farmaceutici, allo sviluppo di una nanomedicina di precisione indirizzata al melanoma, al tumore della prostata e ad alcuni sottotipi aggressivi di tumore al seno.

In collaborazione con Il Sole 24 ore riceviamo e pubblichiamo il link della seguente news.Opinione ringrazia l’editore per la partnership multimediale./// La sfida, nella leucemia linfoblastica acuta (Lla) pediatrica ad alto rischio, è trovare il punto di equilibrio tra efficacia delle cure e tossicità. Uno studio internazionale appena pubblicato sulNew… Link alla notizia

Cancro del pancreas, allo studio test del sangue per la diagnosi precoce Nuove frontiere nella diagnosi Il cancro del pancreas rappresenta una delle forme più aggressive e letali di tumore, con una percentuale di sopravvivenza a cinque anni che si attesta attorno al 10%. La difficoltà di diagnosi precoce è uno dei principali fattori che contribuiscono a questa bassa percentuale, poiché spesso la malattia viene rilevata in stadi avanzati. Tuttavia, una nuova ricerca promette di cambiare questa realtà. Grazie a una biopsia liquida innovativa, è possibile analizzare tre biomarcatori specifici, combinandoli con l’intelligenza artificiale (AI), per migliorare la rilevazione del cancro del pancreas in fase iniziale. Il ruolo della biopsia liquida La biopsia liquida rappresenta una tecnica non invasiva che consente di analizzare campioni di sangue per individuare tracce del tumore. Questo approccio offre numerosi vantaggi, tra cui la possibilità di monitorare l’andamento della malattia e di adattare le terapie in modo più efficace. La ricerca, sostenuta dal National Institutes of Health (Nih) degli Stati Uniti e dall’Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (Airc), mira a sviluppare un test che possa identificare la presenza di cancro del pancreas prima che i sintomi si manifestino, aprendo la strada a trattamenti più efficaci quando la malattia è ancora curabile. Intelligenza artificiale al servizio della salute L’integrazione dell’intelligenza artificiale nella diagnosi del cancro del pancreas rappresenta un importante passo avanti. Grazie alla capacità dell’AI di analizzare enormi quantità di dati e identificare schemi complessi, è possibile migliorare l’accuratezza dei test e ridurre i falsi positivi e negativi. Questa sinergia tra biotecnologie e tecnologia informatica potrebbe non solo facilitare una diagnosi precoce, ma anche contribuire a una personalizzazione delle terapie, aumentando le chances di successo nel trattamento della malattia. Prospettive future e conclusioni La ricerca in corso sulla biopsia liquida e sull’uso dell’AI nel cancro del pancreas rappresenta una speranza concreta per migliaia di pazienti. Se i risultati degli studi clinici saranno positivi, questo test del sangue potrebbe diventare parte integrante dello screening per il cancro del pancreas, cambiando radicalmente le prospettive di cura. È fondamentale continuare a investire nella ricerca e nella formazione, affinché i progressi scientifici possano tradursi in benefici tangibili per la salute pubblica. La diagnosi precoce è cruciale, e con l’innovazione che avanza, il futuro nel campo della lotta contro il cancro del pancreas appare più promettente che mai.

Uno studio pubblicato questa settimana su Science Advances, condotto da un team guidato dalla professoressa Chunxia Zha dell’Università di Adelaide, potrebbe segnare una svolta decisiva nella lotta contro il cancro. I ricercatori hanno sviluppato un sistema capace di somministrare con precisione una terapia a mRNA, in grado di convertire le cellule immunitarie in preziose alleate. Il lavoro si è focalizzato sui macrofagi associati ai tumori, i quali, se manipolati dai segnali cancerosi, impediscono l’afflusso e l’azione delle cellule T, fondamentali nella difesa dell’organismo contro la malattia. L’mRNA agisce trasportando le istruzioni necessarie per produrre CXCL9, un segnale chimico capace di richiamare efficacemente le cellule T verso il tumore. I primi risultati Trattandosi di una validazione di principio in fase preclinica, saranno necessari ulteriori studi di sicurezza prima di poter avviare i primi trial clinici sull’uomo. Ma i risultati ottenuti finora sembrano alquanto promettenti. Le prime sperimentazioni in laboratorio, infatti, hanno evidenziato una riduzione del 63% dei macrofagi immunosoppressivi nel microambiente tumorale e un’intensa infiltrazione di linfociti T. Questi due elementi insieme rappresentano le basi per una memoria immunitaria duratura. Inoltre, non è stata riscontrata alcuna tossicità sistemica né danni a carico degli organi sani. Come funziona la terapia oncologica con nanoparticelle Nei tumori solidi, che rappresentano oltre il 90% delle diagnosi oncologiche globali, le cellule tumorali sono spesso in grado di “manipolare” le cellule del sistema immunitario circostante, come i macrofagi associati al tumore, inducendole a diventare protettrici della massa maligna anziché sue nemiche. Il nuovo trattamento con nanoparticelle intelligenti è in grado di bypassare questo ostacolo. Le nanoparticelle sono dotate di anticorpi specifici progettati per riconoscere esclusivamente i macrofagi alterati dal tumore. Una volta penetrate nella cellula, le nanoparticelle rilasciano mRNA che funge da “istruzione” genetica, spingendo la cellula a produrre chemochine (in particolare la CXCL9) e attivatori immunitari. I macrofagi, a questo punto, cessano la loro funzione protettiva verso il tumore e iniziano a richiamare attivamente le cellule operative del sistema immunitario, che penetrano nella massa tumorale per eliminarla, ovvero i linfociti T. “Una delle sfide principali dell’immunoterapia è che, sebbene il sistema immunitario sia potenzialmente in grado di attaccare un tumore, il microambiente tumorale può impedire a tali cellule immunitarie di svolgere la propria funzione”, ha dichiarato Chunxia Zhao, la professoressa a capo dello studio “Il nostro approccio mira a modificare questo ambiente agendo dall’interno del tumore”. Offerta iClever Cuffie Bluetooth per Bambini, BTH13 Cat Ear LED... 【Graziose ed eleganti】: sono l'evoluzione delle cuffie per bambini, caratterizzate da un’ottima qualità del suono... 【Limitazione del volume a prova di bambini】: le orecchie dei bambini sono sensibili e possono essere danneggiate... 【Con e senza fili】: soprattutto quando si tratta di bambini, è sempre meglio avere flessibilità e opzioni diverse... Ultimo aggiornamento 2026-09-18 / Link di affiliazione / Immagini da Amazon Product Advertising API Aggiungici alle tue fonti di ricerca preferite Aggiungi Rimani aggiornato seguendoci su Google News Seguici