📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Tumore della prostata: dagli esperti nuove prospettive per la cura personalizzata agensir.it
(Foto Gemelli)
Dallo screening “su misura” alle terapie mirate sulla biologia del tumore, fino alla biopsia liquida e ai nuovi strumenti di imaging avanzato: è la medicina di precisione a segnare il futuro della cura del carcinoma della prostata, il tumore più diffuso tra gli uomini, con oltre 40mila nuovi casi ogni anno in Italia. Le principali novità emerse dal Congresso della Società europea di Urologia (EAU 2026), svoltosi a Londra, sono state commentate da Bernardo Rocco, direttore della Uoc di Urologia della Fondazione Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs. “Il messaggio che emerge è chiaro: trattare in modo personalizzato i pazienti, aumentando la precisione delle scelte diagnostiche e terapeutiche lungo tutto il percorso di cura”, spiega Rocco. Tra le innovazioni più rilevanti, il progetto europeo Praise-U propone un modello di screening organizzato e basato sul rischio, articolato in più fasi – test Psa, calcolatori di rischio, risonanza magnetica e biopsia selettiva – con l’obiettivo di individuare i tumori clinicamente significativi riducendo procedure inutili e costi sanitari. Importanti anche i risultati dello studio Primary-2 sull’utilizzo della PET/CT con tracciante [68Ga] Ga-Psma-11, che nei pazienti con risonanza magnetica dubbia o negativa ha consentito di dimezzare il ricorso alle biopsie senza compromettere la diagnosi dei tumori aggressivi. Sempre più centrale inoltre il ruolo dei biomarcatori molecolari, come Brca e Pten, e della biopsia liquida (ctDNA), strumenti che consentono di orientare le cure e monitorare la risposta ai trattamenti nei pazienti con malattia avanzata. “Il futuro dell’urologia oncologica – conclude Rocco – sarà definito dalla capacità di scegliere la terapia giusta per il paziente giusto”.
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Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
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Criteri Critici
La lettera della principessa del Galles a Claudia Zanir, 33enne di Zimella, nel Veronese, commuove il web. La donna, madre di una bimba di un anno e mezzo, le aveva confidato paure e angosce dopo la diagnosi: “Ci era passata prima di me”
Una lettera piena di incoraggiamento, arrivata direttamente dalla principessa Kate Middleton, ha commosso una giovane mamma veneta che sta combattendo contro un tumore. Protagonista della storia è Claudia Zanir, 33 anni, residente a Zimella, nel Veronese, che da tempo scrive alla principessa del Galles e che, dopo la scoperta della malattia, ha deciso di raccontarle il proprio dolore e le proprie paure. La risposta di Kate Middleton non si è fatta attendere e oggi la vicenda sta facendo il giro del web dopo essere stata raccontata dal quotidiano “L’Arena”.
La lettera di Kate Middleton a Claudia Zanir
“Ti auguro il meglio rispetto alle cure che hai intrapreso: la tua positività e resilienza, nonostante le circostanze così difficili, sono davvero fonte di ispirazione”. Sono queste le parole che la principessa del Galles ha scritto a Claudia Zanir in una delle lettere ricevute dalla giovane mamma veneta. La 33enne aveva deciso di contattare Kate Middleton lo scorso agosto, poco dopo aver scoperto di avere un tumore. In realtà Claudia scrive alla principessa da anni e, come ha raccontato lei stessa, ma aveva sempre ricevuto le tradizionali cartoline istituzionali di ringraziamento da parte della Casa reale britannica. Questa volta, però, la situazione era diversa. La donna aveva bisogno di condividere la propria angoscia con qualcuno che stava vivendo una battaglia simile.
“Ci era passata prima di me”
Intervistata dal quotidiano locale, Claudia ha spiegato il motivo che l’ha spinta a scrivere ancora una volta alla futura regina. “Venero in maniera letterale la Principessa del Galles, le scrivo da tre anni e normalmente ricevo le cartoline istituzionali di ringraziamento. Quando, ad agosto, ho scoperto di avere un tumore, ho pensato di farlo di nuovo, ci era passata prima di me, anche lei da mamma”. Nelle lettere inviate a Kate Middleton, Claudia ha raccontato tutto ciò che stava vivendo, le paure legate all’intervento chirurgico, le cure, ma soprattutto l’angoscia per la sua bambina. “Le ho raccontato quello che stavo vivendo, confidato le mie preoccupazioni per l’intervento e per Teresa, la mia bimba di un anno e mezzo”, ha spiegato la 33enne. Le parole della principessa hanno avuto per lei un valore enorme, soprattutto perché arrivate da una donna che negli ultimi anni è diventata simbolo di resilienza per moltissimi pazienti oncologici.
La battaglia di Kate Middleton contro il cancro
Nel marzo 2024 Catherine, Kate aveva annunciato pubblicamente di essere malata di cancro attraverso un videomessaggio che fece il giro del mondo. La principessa spiegò di essersi sottoposta a un importante intervento chirurgico addominale e che gli esami successivi avevano evidenziato la presenza di un tumore. Kate raccontò quindi di aver iniziato una chemioterapia preventiva e di voler affrontare la malattia proteggendo il più possibile la sua famiglia e i figli George, Charlotte e Louis. Per mesi la moglie del principe William si è allontanata dagli impegni ufficiali, affrontando le cure lontano dai riflettori. Nel gennaio 2025 annunciò poi che la malattia era in remissione, tornando gradualmente alla vita pubblica.
Il sostegno della principessa ai malati oncologici
Non è la prima volta che Kate Middleton mostra vicinanza concreta ai malati di cancro. Dopo aver affrontato personalmente la malattia, la principessa ha più volte incontrato pazienti e personale sanitario, diventando un punto di riferimento per tante persone che stanno vivendo la stessa esperienza. Uno dei momenti più toccanti è stato la visita al Royal Marsden Hospital di Londra, la struttura dove era stata curata. In quell’occasione Kate si fermò a parlare con diversi pazienti sottoposti a chemioterapia, ascoltando le loro storie e ringraziando medici e infermieri per il sostegno ricevuto durante il suo percorso. Da allora, migliaia di persone hanno iniziato a scriverle lettere e messaggi, raccontandole le proprie battaglie contro il tumore. La storia di Claudia Zanir è soltanto una delle tante testimonianze del forte legame emotivo nato tra la principessa e i pazienti oncologici.
L’appello di Claudia: “Vorrei incontrarla in Italia”
Ora Claudia spera di poter vedere dal vivo la principessa del Galles durante la sua imminente visita nel nostro Paese. Kate Middleton sarà infatti in Italia mercoledì e giovedì prossimi per un viaggio ufficiale a Reggio Emilia, il primo all’estero dopo la malattia. La principessa visiterà il Centro per la prima infanzia della Royal Foundation, approfondendo il celebre “Reggio Emilia Approach”, il modello educativo conosciuto in tutto il mondo. La giovane mamma veneta sogna almeno un saluto, anche da lontano. “Se è previsto un momento pubblico io ci sarò.
A me basta stare alla transenna, anche lontano, ma vederla”, ha detto Claudia. Parole cariche di emozione, che raccontano quanto il percorso affrontato da Kate Middleton abbiatante persone costrette ogni giorno a convivere con la malattia.
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Criteri Critici
Salute: al Gemelli Art un videogioco accompagna bambini e ragazzi nel percorso di radioterapia agensir.it
(Foto Gemelli)
Un videogioco per aiutare bambini e adolescenti ad affrontare con maggiore serenità la radioterapia. Si chiama “Radiotherapy Training Game” (RTTraining Game) l’App inaugurata nei giorni scorsi al Gemelli Art (Advanced radiation therapy) del Policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma, grazie al sostegno della Fondazione Carla Fendi. Il progetto nasce dall’esperienza clinica dell’équipe multidisciplinare del Gemelli Art, impegnata da anni nello sviluppo di un approccio psicosociale alla cura oncologica pediatrica, con l’obiettivo di migliorare la compliance terapeutica e ridurre il ricorso alla sedazione nei piccoli pazienti. Attraverso un linguaggio semplice e familiare come quello del gioco, l’App consente ai giovani pazienti di prepararsi alle procedure radioterapiche anche da casa, coinvolgendo familiari e amici e favorendo una partecipazione più consapevole al percorso di cura. “RTTraining Game rappresenta un passo importante verso una medicina sempre più centrata sul paziente e supportata da tecnologie innovative”, ha dichiarato Maria Antonietta Gambacorta, direttore del Dipartimento di diagnostica per immagini e radioterapia oncologica del Gemelli. Per Maria Teresa Venturini Fendi, presidente della Fondazione Carla Fendi, il progetto può offrire “momenti di serenità e sorrisi” ai bambini e agli adolescenti impegnati in un percorso difficile. L’iniziativa conferma il ruolo del Gemelli Art come centro di riferimento nell’innovazione in radioterapia oncologica pediatrica, con attenzione non solo agli aspetti clinici ma anche alla dimensione umana della cura.
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Criteri Critici
Aifa approva pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica LLC recidivante o refrattaria clicMedicina
source:PubChem NCBI NLM NIH[exp, hue, crop] L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità dipirtobrutinibper il trattamento di pazienti adulti affetti daleucemia linfatica cronicaLLC recidivante o refrattaria. La decisione, pubblicata nellaGazzetta Ufficialeil 26 marzo 2026, rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di BrutonBTK. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteinatargetin modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione. “L’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un cambio di paradigma per i pazienti con LLC che hanno già esaurito le opzioni terapeutiche standard con inibitori di BTK covalenti”, dichiara il prof. Paolo Ghia, ordinario di Oncologia Medica presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. “Grazie al suo meccanismo d’azione unico e reversibile, pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un profilo di sicurezza molto gestibile.” I risultati dello studio clinico di fase 1/2Bruin, pubblicati sulNew England Journal of Medicinenel 2023, hanno dimostrato l’efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole.
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Tumore al seno, ora in alcuni casi si può curare senza chemioterapia Il Fatto Quotidiano
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Non è un futuro prossimo, ma è già realtà. Grazie alla medicina di precisione e ai test genomici, le cure per il tumore al seno stanno cambiando volto, permettendo a molte donne, affette da questa patologia, di curarsi senza affrontare la chemioterapia.
A dichiararlo è il direttore del centro integrato di senologia della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli Gianluca Franceschini, ai microfoni del Fatto Quotidiano, a margine della presentazione della Race for the Cure 2026, la manifestazione per la lotta ai tumori al seno, organizzata da Komen Italia. “La sopravvivenza per i tumori della mammella è nettamente aumentata negli ultimi anni – dichiara Franceschini – siamo ormai arrivati a dei tassi di sopravvivenza del 90% a 5 anni dalla malattia. Questo è legato da un lato alla diagnosi precoce, dall’altro al perfezionamento delle cure. Tra queste la medicina di precisione che, con i test genomici, offre la possibilità di studiare i geni tumorali e permette, in alcune pazienti a rischio intermedio, di verificare se la chemioterapia può essere utile o può essere evitata”.
Sul sito del Policlinico Gemelli si legge infatti che “la medicina di precisione cambia il percorso di cura delle pazienti con tumore al seno ormono-responsivo, che rappresentano oltre il 70% di tutti i casi.” Il testo continua dicendo che “grazie ai test genomici, che analizzano l’attività di 21 geni del tumore, oggi è possibile capire chi ha davvero bisogno della chemioterapia e chi può essere curata in sicurezza con la sola ormonoterapia”.
“Fino a pochi anni fa in alcune pazienti veniva comunque eseguita la chemioterapia a scopo preventivo – conclude il professore – oggi invece, grazie alla presenza di questi test, è possibile evitarla, evitando quindi trattamenti aggressivi e migliorando la qualità di vita delle pazienti”.
Race for the Cure a Roma, l’impegno di Komen Italia: “Portiamo la prevenzione dei tumori al seno nei luoghi dimenticati di carceri e periferie. Abbiamo fatto tanto, ma non è abbastanza. Un progetto anche per le donne caregiver”
📰 Ilfattoquotidiano.it📅 2026-05-09T07:08:09Z✍️ Martina Castigliani
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Criteri Critici
Portare la prevenzione dei tumori al seno nei luoghi più difficili, perché il diritto alla salute valga per tutte le donne. È la sfida delle carovane di Komen Italia – in festa fino al 10 maggio per la Race for the Cure a Roma – che quest’anno vogliono raggiu…
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Portare la prevenzione dei tumori al seno nei luoghi più difficili, perché il diritto alla salute valga per tutte le donne. È la sfida delle carovane di Komen Italia – in festa fino al 10 maggio per la Race for the Cure a Roma – che quest’anno vogliono raggiungere anche le detenute dei penitenziari e chi vive nei quartieri di periferia delle città. Così come le donne caregiver che troppo spesso rinunciano a curarsi perché non sanno a chi lasciare i propri figli. “Vogliamo dare equità di accesso”, racconta la presidente Alba Di Leone, chirurga senologa al Gemelli Isola Tiberina, mentre passeggia tra gli stand montati al Circo Massimo per la più grande manifestazione al mondo per la lotta ai tumori al seno. “Se è complicato curarsi per una donna che ha gli strumenti, quando il tumore arriva in una situazione di disagio, è ancora più pesante gestirlo. Ci sono problemi economici, ad esempio il non poter chiedere un permesso al lavoro, ma anche culturali perché non sempre c’è la consapevolezza dell’importanza della prevenzione. E poi c’è la paura, che può colpire anche la manager che non vuole fare la mammografia. Ecco possiamo dire che la Race for the Cure è riuscita a ridurre la paura”.
A portarla in Italia nel 2000 è stato il professor Riccardo Masetti che ha fondato Komen Italia, associazione no profit – sostenuta anche dalla Fondazione il Fatto quotidiano e di cui è ambasciatrice la vicedirettrice Maddalena Oliva – e ora un’eccellenza impegnata sul campo per la salute delle donne. Ogni anno, a maggio, apre il suo “villaggio” nel cuore di Roma grazie anche a “le donne in rosa”, coloro che la malattia la stanno affrontando o l’hanno superata e ora vogliono esserci per se stesse e per le altre: “Il nostro è uno straordinario laboratorio all’aria aperta, dove si cammina, si corre o semplicemente si sta insieme”, spiega Masetti. “In 27 anni abbiamo donato 35 milioni di euro alla ricerca sul tumore al seno. Inoltre offriamo prevenzione gratuita grazie a 2mila volontari e domenica attraverseremo Roma. Ma il nostro supporto sono anche le migliaia di persone che arrivano da tutta Italia per mostrare l’importanza della prevenzione e della ricerca. Quest’anno si sono già iscritti 100mila partecipanti“. Tutti uniti da un solo obiettivo: “Arrivare prima”, aggiunge Di Leone. “Una donne su otto malata è ancora tantissimo. Abbiamo fatto tanto per la prevenzione, ma ancora non è abbastanza”.
‹ › 1 / 13 La presidente di Komen Italia Alba Di Leone ‹ › 2 / 13 ‹ › 3 / 13 ‹ › 4 / 13 ‹ › 5 / 13 ‹ › 6 / 13 ‹ › 7 / 13 ‹ › 8 / 13 ‹ › 9 / 13 ‹ › 10 / 13 ‹ › 11 / 13 ‹ › 12 / 13 ‹ › 13 / 13
Portare le cure alle donne
Fondazione Komen Italia ha garantito esami diagnostici gratuiti a più di 275mila donne. Numeri altissimi di un progetto che punta ad allargarsi sempre di più. “La priorità che ci siamo dati”, dice Di Leone, “è quella di aiutare le Regioni a raggiungere gli obiettivi di copertura di screening. L’Italia ha un sistema sanitario meraviglioso, offre le mammografie gratuitamente e noi dobbiamo convincere le donne a partecipare. In provincia di Cosenza, i numeri si sono moltiplicati lavorando insieme alle aziende sanitarie e creando un’alleanza con i medici di base. È la sanità partecipata e funziona”. Una sinergia usata anche nei nuovi progetti che puntano a raggiungere le donne in condizioni di maggiore disagio. “Ad esempio”, continua, “quest’anno lanciamo a livello nazionale un progetto nato insieme alla Fondazione Severino, d’intesa con i ministeri di Salute e Giustizia, che ci permette di andare nei penitenziari femminili. È un progetto bellissimo: ho visto detenute che avevano paura e sono entrate sul camper per mano alle agenti. Noi facciamo gli esami a entrambe e creiamo anche un momento di comune vicinanza”. Così si fanno esami a chi viene curato solo nell’emergenza. “Per fare un’ecografia fuori dalle celle, c’è bisogno di almeno due agenti e per la carenza di personale è molto difficile organizzarlo. Allora andiamo noi da loro”. Lo stesso concetto vale per il progetto pensato insieme alla Caritas che permette di raggiungere le aree dove ci sono maggiori difficoltà economiche: “A ottobre, il mese della prevenzione, gireremo da Milano a Reggio Calabria e in ogni città andremo nelle periferie a intercettare donne che non fanno gli esami. Noi glieli portiamo a casa”. E proprio dal villaggio Race di Roma, parte un altro progetto rivolto invece alle donne caregiver e che poi sarà lanciato come pilota nel Lazio. “Sono le donne che si trascurano più di tutte, abituate a prendersi cura di qualcun altro e che con difficoltà pensano a se stesse. E soprattutto quando vengono chiamate non sanno a chi lasciare i loro figli. Noi le intercettiamo attraverso le associazioni e organizziamo delle giornate in cui ci sarà la possibilità di portare i ragazzi che avranno degli spazi dedicati, mentre le madri fanno gli esami”.
Le emozioni, l’accoglienza e il sostegno
La parola che usa più spesso Di Leone è “accoglienza”: di chi ha paura delle cure e chi si trova a dover affrontare la malattia. Ed è lo spirito che si respira tra gli stand del villaggio della Race for the Cure, dall’area delle visite e consulenze gratuite a quella dei campetti sportivi per i più piccoli che imparano l’importanza dello sport. Al centro, un padiglione dedicato alle emozioni dove, come prima cosa, si può vedere una simulazione di visita con i visori di realtà aumentata. “Fin dall’inizio dell’evento”, spiega la curatrice Samantha D’Affronto, “uno dei momenti importanti era il lancio dei palloncini per ricordare chi non c’è più. Ora per motivi ecologici non possiamo più farlo e allora li abbiamo messi in una stanza specchiata che li fa sembrare sospesi tra cielo e terra. E poi piano piano le emozioni sono cresciute e abbiamo creato più spazi”. Segue l’area che celebra gli abbracci e uno spazio per i messaggi lasciati da chi passa di lì sotto la scritta “ricordare”. Continua Di Leone: “Sono spazi di condivisione importanti per spiegare la malattia. C’è infatti anche una difficoltà di comunicare. Tante mi raccontano: mi sono girata e non c’era più nessuno. Si ha paura di dire la cosa sbagliata, magari non ci si sente adeguati a stare vicino e si fa la cosa peggiore, cioè ci si astiene. E invece no, anche se sbagli, l’importante è essere accanto”. Il villaggio serve anche a questo: parla a tutti, cercando di fornire un sostegno che tocca più fronti. Ci sono ad esempio, gli stand per i più piccoli: “Tante mi raccontano che hanno portato i figli alla Race for the Cure per spiegare loro che erano malate”, dice Di Leone. E qui c’è anche lo spazio per le informazioni pratiche: dagli esperti Inps per chiedere agevolazioni e aiuti, all’avvocata che fornisce supporto legale e all’esperta del garante della privacy che spiega il percorso per l’oblio oncologico dopo la guarigione.
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Scompenso cardiaco, delusione per la prima terapia a RNA: lo studio HF-REVERT non raggiunge l'obiettivo principale pharmastar.it
La prima sperimentazione randomizzata che ha valutato una terapia a RNA mirata contro i microRNA nello scompenso cardiaco non ha raggiunto l’endpoint principale, ma apre comunque una nuova strada nella ricerca cardiovascolare. I risultati dello studio HF-REVERT sono stati presentati oggi a Heart Failure 2026, il congresso annuale della Heart Failure Association della European Society of Cardiology.
Lo studio ha valutato CDR132L, un oligonucleotide antisenso progettato per bloccare il microRNA-132, molecola coinvolta nei processi di rimodellamento cardiaco patologico che si sviluppano dopo un infarto miocardico e che possono favorire la progressione verso lo scompenso cardiaco.
A livello globale oltre 55 milioni di persone convivono con lo scompenso cardiaco e i numeri sono in crescita, spinti dall’invecchiamento della popolazione, dalla maggiore sopravvivenza dopo eventi cardiovascolari acuti e dall’aumento delle comorbidità. I pazienti che hanno avuto un infarto rappresentano una delle categorie a più alto rischio di sviluppare insufficienza cardiaca.
«Nonostante i progressi terapeutici ottenuti nello scompenso cardiaco, esiste ancora un importante bisogno clinico insoddisfatto di trattamenti capaci di agire direttamente sui meccanismi fisiopatologici della malattia», ha spiegato il professor Johann Bauersachs della Hannover Medical School, principal investigator dello studio. «Il microRNA-132 è coinvolto nel rimodellamento cardiaco avverso progressivo osservato nello scompenso cardiaco. Studi precedenti avevano suggerito che CDR132L potesse migliorare la funzione cardiaca.»
HF-REVERT è uno studio di fase II randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che ha coinvolto 280 pazienti con recente infarto miocardico, frazione di eiezione ventricolare sinistra ridotta (≤45%) e livelli elevati di NT-proBNP, biomarcatore associato allo stress cardiaco. I partecipanti hanno ricevuto CDR132L a due diversi dosaggi oppure placebo, in aggiunta alla terapia standard.
L’endpoint principale dello studio era la variazione dell’indice di volume telesistolico ventricolare sinistro (LVESVI) a sei mesi, parametro utilizzato per misurare il rimodellamento cardiaco. Sebbene tutti i gruppi abbiano mostrato un miglioramento, non sono emerse differenze statisticamente significative tra il trattamento attivo e il placebo.
Anche gli endpoint secondari, inclusi frazione di eiezione, livelli di NT-proBNP e qualità di vita, non hanno mostrato differenze significative rispetto al placebo. Tuttavia, il trattamento ha dimostrato di colpire il bersaglio biologico previsto: i livelli plasmatici di microRNA-132 si sono infatti ridotti in modo dose-dipendente nei pazienti trattati con CDR132L.
Sul fronte della sicurezza, il farmaco è risultato ben tollerato, con una frequenza di eventi avversi simile nei gruppi trattati e nel gruppo placebo. Non sono emersi segnali di sicurezza rilevanti.
Un dato considerato interessante dai ricercatori riguarda alcuni sottogruppi di pazienti a rischio più elevato – in particolare quelli con livelli più alti di NT-proBNP o con maggiore rimodellamento cardiaco – nei quali sono emersi segnali numerici favorevoli al trattamento con CDR132L.
«HF-REVERT rappresenta la prima valutazione randomizzata dell’inibizione dei microRNA nello scompenso cardiaco», ha concluso Bauersachs. «Pur non avendo mostrato differenze significative sull’endpoint principale, lo studio conferma la sicurezza dell’approccio. Le ricerche proseguono ora per capire se specifici pazienti con scompenso cardiaco cronico, come quelli con ipertrofia ventricolare sinistra, possano beneficiare di questa terapia.»
CDR132L è sviluppato da Cardior Pharmaceuticals e rappresenta uno dei primi tentativi di applicare le tecnologie RNA-based alle malattie cardiovascolari, un ambito in cui l’interesse della ricerca sta crescendo rapidamente dopo i successi ottenuti in altre aree terapeutiche.
Come funziona il farmaco
CDR132L è una terapia di nuova generazione basata su tecnologia RNA, sviluppata da Cardior Pharmaceuticals per cercare di intervenire direttamente sui meccanismi biologici che portano al progressivo deterioramento del cuore nello scompenso cardiaco.
Il farmaco appartiene alla classe degli antisense oligonucleotidi, piccole sequenze sintetiche di acidi nucleici progettate per legarsi in modo altamente selettivo a specifiche molecole di RNA. In questo caso il bersaglio è il microRNA-132 (miR-132), una piccola molecola di RNA non codificante che regola l’espressione di numerosi geni coinvolti nella funzione cardiaca.
Normalmente i microRNA agiscono come “interruttori biologici”, modulando l’attività di intere reti geniche. Nel cuore sottoposto a stress – per esempio dopo un infarto – il miR-132 tende però ad aumentare in modo patologico. Questa iperattivazione favorisce una serie di processi dannosi: ipertrofia delle cellule cardiache, fibrosi del miocardio, alterazioni della contrattilità, peggioramento del rimodellamento ventricolare e progressione verso lo scompenso cardiaco.
CDR132L è stato progettato proprio per “spegnere” questo segnale patologico. Il farmaco si lega al miR-132 impedendogli di svolgere la propria funzione biologica. In questo modo cerca di bloccare i meccanismi molecolari che portano al rimodellamento cardiaco avverso, cioè alla progressiva dilatazione e perdita di funzione del ventricolo sinistro dopo un danno ischemico.
Dal punto di vista tecnico, CDR132L è un antisense oligonucleotide ottimizzato con tecnologia LNA (Locked Nucleic Acid), modificazione chimica che aumenta stabilità, affinità per il bersaglio e durata d’azione. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa e raggiunge il tessuto cardiaco dove riduce in modo dose-dipendente i livelli di miR-132.
L’aspetto innovativo è che, a differenza delle tradizionali terapie per lo scompenso cardiaco – che agiscono soprattutto sui sistemi neuro-ormonali e sui sintomi – CDR132L punta direttamente ai meccanismi intracellulari responsabili della progressione della malattia. Per questo viene considerato uno dei primi esempi di terapia RNA-based applicata alla cardiologia.
Negli studi preclinici su modelli animali il trattamento ha mostrato: riduzione della fibrosi cardiaca, miglioramento della funzione sistolica e diastolica, riduzione del rimodellamento ventricolare, miglioramento dei biomarcatori di scompenso.
Anche negli studi clinici iniziali il farmaco ha dimostrato di ridurre i livelli circolanti di miR-132 e biomarcatori come NT-proBNP, pur senza mostrare finora un beneficio statisticamente significativo sull’endpoint principale nello studio HF-REVERT presentato a Heart Failure 2026.
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Terapia del dolore, boom di prestazioni a Como: più servizi, nuovi ambulatori, équipe potenziata QuiComo
Cresce l’attività della Terapia del dolore di Asst Lariana, che amplia servizi, spazi e personale per rispondere a una domanda sempre più alta da parte dei pazienti affetti da dolore cronico e acuto. Il servizio, diretto dal dottor Carlo Biundo, ha registrato un forte incremento delle prestazioni nell’ultimo anno, passando da 9.023 attività effettuate nel 2024 a 14.734 nel 2025 tra visite, controlli e procedure specialistiche.
Parallelamente si amplia anche la presenza sul territorio, con la nuova sede attiva in via Napoleona che si aggiunge agli ambulatori già presenti all’ospedale Sant’Anna di San Fermo della Battaglia e all’ospedale Sant’Antonio Abate di Cantù.
Nuovi spazi e più medici
Il potenziamento ha riguardato anche l’équipe medica, con l’inserimento di nuovi professionisti dedicati alla Terapia del dolore. Una crescita che, come spiegano da Asst Lariana, punta a garantire percorsi più rapidi e continui per i pazienti.
“Potenziare l’attività - spiega Biundo, anestesista-rianimatore responsabile della struttura - ci ha consentito di rispondere in modo ancor più adeguato alla crescente domanda di cura, anche alla luce dell’importante aumento delle prestazioni registrato negli ultimi anni e negli ultimi mesi. Il rafforzamento dell’équipe e degli spazi ambulatoriali va proprio nella direzione di assicurare percorsi sempre più efficaci, tempestivi e continuativi per i pazienti”.
L’ambulatorio di via Napoleona, aperto il lunedì, mercoledì e venerdì dalle 8 alle 15.30 e il giovedì dalle 8 alle 13, si occupa della valutazione e del trattamento delle principali forme di dolore cronico, comprese patologie neuropatiche, muscolo-scheletriche, post-chirurgiche e oncologiche.
Lombalgia, dolori neuropatici e trattamenti specialistici
Tra i problemi trattati più frequentemente figurano mal di schiena, dolore alla colonna vertebrale e neuropatie, disturbi che possono compromettere pesantemente qualità della vita, lavoro e riposo.
“Tra le condizioni più frequentemente trattate - sottolinea lo specialista - rientrano la lombalgia, il dolore alla colonna vertebrale e il dolore neuropatico. Si tratta di disturbi che incidono in modo significativo sulla qualità della vita quotidiana, limitando l’attività lavorativa, i movimenti e anche il riposo notturno. Attraverso percorsi terapeutici mirati e sempre più personalizzati possiamo migliorare concretamente il benessere dei pazienti”.
Le prestazioni comprendono infiltrazioni ecoguidate e radioguidate, radiofrequenza, mesoterapia, agopuntura, neuromodulazione e posizionamento di cateteri peridurali e accessi vascolari.
L’attività viene svolta attraverso un approccio multidisciplinare che coinvolge anche neurochirurghi, radiologi, ortopedici, oncologi e radioterapisti.
Il supporto dei volontari e l’impegno di Asst Lariana
A supporto dell’attività ambulatoriale è attiva anche la collaborazione con i volontari dell’associazione A.MA.Te Onlus, che gestiscono un call center dedicato per informazioni sui servizi disponibili.
Dal Comune sanitario di Asst Lariana sottolineano inoltre come il rafforzamento della Terapia del dolore rientri in un progetto più ampio di miglioramento dell’assistenza sanitaria territoriale.
"Il rafforzamento della Terapia del dolore rientra nel più ampio impegno dell'azienda per migliorare l'accesso alle cure e la qualità dei servizi, con una particolare attenzione ai pazienti affetti da dolore cronico, per consentire loro una qualità di vita migliore" conclude il direttore sanitario di Asst Lariana Brunella Mazzei.
L’équipe della struttura comprende anestesisti-rianimatori, infermieri, psicologi, personale del PICC Team e personale amministrativo dedicato alla presa in carico dei pazienti.
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Hantavirus e 'lezione' Covid: dal piano pandemico alla prevenzione, cosa dicono gli esperti Vivere Italia
(Adnkronos) - Nessuna emergenza almeno per ora, ma l'hantavirus - con un recente focolaio induviduato a bordo di una nave da crociera con 147 tra passeggeri e membri dell'equipaggio - spaventa il mondo e l'Europa.
E a sei anni dalla pandemia, torna attuale la 'lezione' del covid, con gli esperti che ora chiedono all'Italia non solo di rividere la posizione sul piano pandemico Oms, ma anche di rafforzare la collabollarazione tra le autorità sanitarie internazionali per prevenire e scongiurare un nuovo pericolo. Da Matteo Bassetti, passando per Massimo Galli e Francesco Vaia, ecco cosa dicono gli infettivologi.
"Alla luce di quello che sta succedendo con hantavirus e dell’importanza di interventi coordinati da parte di tutti i paesi del mondo, spero che il governo italiano voglia rivedere la sua posizione sul Piano pandemico Oms. E spiegare agli italiani perché non ha votato a favore dell’accordo pandemico globale: uno strumento per migliorare la prevenzione, la preparazione e la risposta a future pandemie su scala mondiale. Una posizione imbarazzante. Soprattutto in questo momento", il commento su X dell'infettivologo Bassetti.
"In questa epidemia descritta sul
New England Journal of Medicine di Hantavirus #Andes occorsa in Argentina nel 2018 e durata 4 mesi, l’infezione si è propagata da 3 casi iniziali, definiti come super diffusori a 27 persone in totale. L’indice RT è stato superiore a 2", aggiunge Bassetti in un altro post facendo riferimento ad un'epidemia del passato. "Con 8 casi nell’attuale epidemia e con un modello molto rudimentale, dovremmo aspettarci altri 40-50 casi. Bisogna trovarli presto!!", afferma, evidenziando che "il virus si trasmette solamente a contatti vicini attraverso le goccioline del respiro. Questa è una ottima notizia".
"Val la pena di ricordare che nel 2025 l'amministrazione Trump ha sospeso i finanziamenti ai Centers for Research in Emerging Infectious Diseases (Creid), una rete che studiava virus con potenziale pandemico che possono passare dagli animali all'uomo. Uno studio in particolare riguardava il passaggio degli Hantavirus dai roditori serbatoio alla nostra specie. Grande tempestività, complimentoni". Scrive su Facebook l'infettivolo Galli, già professore all'Università degli Studi di Milano.
Sulla situazione epidemiologica legata al focolaio di virus Andes (Andv) sulla nava da crociera, "attualmente non vi sono farmaci di cui sia stata confermata l’attività contro Andv, mentre sono in corso alcuni studi su anticorpi monoclonali e per un possibile vaccino preventivo", ha ricordato in un precedente post.
"L’accaduto merita la completa attenzione delle autorità sanitarie internazionali e una forte e coesa collaborazione tra le stesse - rimarca l'infettivologo - Inoltre è fuor di dubbio che le persone a bordo della nave debbano essere sottoposte a indagini di laboratorio e a misure di profilassi prima di essere reintrodotte nel loro contesto sociale abituale.In un momento in cui l’Oms risulta ulteriormente indebolita dall’irresponsabile abbandono da parte degli Usa, questo virus rappresenta un ulteriore campanello d’allarme su quanto possano costare all’umanità intera falle aperte nella sorveglianza e nella prevenzione, come la pandemia da SARS-CoV-2 avrebbe dovuto insegnare".
"L’esperienza del Covid sembra non aver insegnato nulla. Si continua a spaventare le persone con il 'nuovo' virus di turno. Adesso è il tempo dell’hantavirus. Nuova pandemia? Certamente no. Abbiamo bisogno di vaccinarci? Certamente no. Abbiamo bisogno di rinverdire la nostra fama? Da parte di alcuni si. Abbiamo bisogno di farmaci? Da parte di qualcuno si vorrebbe di si. Tutto già visto. I media sono veramente importanti per la salute pubblica, ci hanno accompagnati per lungo tempo trasmettendo sempre il messaggio opportuno, nella mia esperienza. Però, qualche volta, evitiamo di dare spazio a chi la spara più grossa, evitiamo di far parlare influencer tuttologi su temi così delicati. La Rai innanzitutto, ma anche le tv commerciali, evitino che nei talk personaggi di già chiara fama, soprattutto del mondo dello spettacolo, dissertino di cose di cui non sanno. La comunicazione è una cosa seria, in particolar modo per la salute". Così su Instagram Vaia, già direttore dell'Inmi Spallanzani di Roma e della Prevenzione del ministero della Salute.
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MDMA contro l'angoscia del cancro terminale: trial clinico in Nuova Zelanda ADUC
Foto: National Cancer Institute — Unsplash (Unsplash License (libero uso))
Una diagnosi di cancro in stadio avanzato può spegnere la voglia di vivere ancor prima della malattia stessa. Ansia, depressione, senso di isolamento: sono le conseguenze psicologiche più comuni per chi affronta una prognosi terminale. È da questa realtà che parte il racconto di Shannon Gleeson, avvocata aziendale che vive a Melbourne e che, dopo aver ricevuto una diagnosi di cancro terminale nell'aprile del 2023, ha scelto di prendere parte a un trial clinico in Nuova Zelanda sulla psicoterapia assistita da MDMA.
Come riporta il NZ Herald, dopo la diagnosi Gleeson è diventata sempre più chiusa in se stessa, faticando a condividere i propri pensieri con chi le stava vicino. "Sembrava che ci fosse un enorme divario tra ciò che tutti gli altri intorno a me vivevano e me stessa — loro vivevano, io stavo solo cercando di sopravvivere", ha raccontato. Quando ha scoperto l'esistenza del trial neozelandese, ha colto immediatamente l'occasione, volando dall'Australia alla Nuova Zelanda per parteciparvi.
Lo studio — il primo del genere nella storia della Nuova Zelanda — è condotto dall'Università di Otago e dall'Università di Auckland, con sedi operative a Dunedin e Auckland. Punta a reclutare 32 pazienti oncologici in stadio avanzato che soffrono di depressione e ansia. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere 120 mg di MDMA oppure un placebo attivo con effetti stimolanti simili. Lo studio è in doppio cieco: né i partecipanti né i ricercatori sanno chi ha ricevuto la sostanza reale fino alla conclusione della sperimentazione. Al termine del trial randomizzato, viene offerta a tutti la possibilità di una sessione aggiuntiva con MDMA, sapendo con certezza di riceverla.
Gleeson ha scelto proprio questa opzione. Si è ritrovata in una clinica di Auckland, sdraiata sotto una coperta e con un paio di grandi cuffie sulle orecchie, dopo aver ricevuto la dose di MDMA. Durante la sessione, durata circa sette ore, vividi ricordi e immagini hanno preso forma nella sua mente, riportandola a rivivere episodi della propria vita. La terapia non si esaurisce in quella singola seduta: prevede sessioni preparatorie e di integrazione da 90 minuti prima e dopo l'esperienza, oltre a telefonate e questionari di follow-up nei mesi successivi.
Da allora, Gleeson ha ripreso a viaggiare e ha avviato un progetto imprenditoriale. Sente che la terapia le ha restituito la capacità di vivere pienamente, nonostante la diagnosi. Eppure tiene a precisare che non si tratta di una soluzione miracolosa: anche la terapia ordinaria, una dieta equilibrata e l'attività fisica contribuiscono al suo benessere. E attribuisce una parte fondamentale del risultato alla professionalità dei clinici e al modo in cui l'hanno tenuta informata lungo tutto il percorso, più che agli effetti isolati della sostanza.
Dal punto di vista scientifico, l'MDMA agisce riducendo temporaneamente l'attività dell'amigdala, la regione del cervello associata alla paura. Questo meccanismo, spiegano i ricercatori, può aiutare le persone a elaborare emozioni legate a rimpianti, questioni irrisolte o esperienze traumatiche. Lo psichiatra David Menkes, che ha lavorato per decenni con pazienti gravemente malati, sottolinea come la valutazione clinica dell'MDMA per depressione e ansia stia cambiando profondamente. Studi condotti negli Stati Uniti hanno già evidenziato risultati promettenti nel trattamento del disturbo da stress post-traumatico e dell'ansia nei malati terminali.
In Australia, la Therapeutic Goods Administration (TGA) ha già autorizzato l'uso dell'MDMA — noto anche come ecstasy — per il trattamento del disturbo da stress post-traumatico, ma il costo del trattamento rimane elevato, attorno ai 20.000 dollari australiani. In Nuova Zelanda, il governo non ha ancora mostrato la stessa apertura normativa verso l'uso terapeutico degli psichedelici, anche se la ricerca accademica continua ad avanzare in modo indipendente.
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Leucemia linfatica cronica: come le terapie target stanno cambiando la cura pharmastar.it
Negli ultimi anni, il trattamento della leucemia linfatica cronica č stato rivoluzionato dall'introduzione di terapie target che stanno cambiando in modo sostanziale la storia naturale della malattia.Con la dottoressa Alessandra Tedeschi abbiamo analizzato come questo scenario stia evolvendo e alle prospettive concrete per i pazienti oggi.L'abbiamo incontrata alla 6a edizione di BeClose, un evento incentrato sulle nuove frontiere dell'ematologia che ha visto riuniti a Roma quasi 300 ematologi. Leucemia mieloide acuta: nuove opportunitŕ terapeutiche per i pazienti unfitProf. Massimo Breccia Linfoma diffuso a grandi cellule B: nuove prospettive dopo la recidivaProf. Maurizio Martelli Mieloma multiplo: ruolo degli anticorpi bispecifici nelle nuove strategieProf.ssa Elena Zamagni LLC, terapie a durata fissa o continue? Nuovi dati dall’ASHDott. Othman Al-Sawaf Linfoma follicolare: nuove opzioni terapeutiche dopo la terza lineaProf. Enrico Derenzini Leucemia linfatica cronica: come le terapie target stanno cambiando la curaDr.ssa Alessandra Tedeschi Policitemia vera: multidisciplinarietŕ e stratificazione globale del rischio al centro del dibattito Policitemia vera: l'impatto psicologico della diagnosi e il valore dell'alleanza terapeuticadottoressa Flora Gigli Policitemia vera: verso una stratificazione del rischio piů globale e terapie personalizzateFrancesca Palandri Policitemia vera: il valore della multidisciplinarietŕ nella gestione del pazienteAlessandra Iurlo Tumore dell’endometrio: con il linfonodo sentinella il ruolo della chirurgia sta cambiandoProf. Francesco Fanfani Mieloma multiplo: oltre le cure, i bisogni concreti di pazienti e caregiverMatilde Cani InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia
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Leucemia mieloide acuta: nuove opportunità terapeutiche per i pazienti unfit pharmastar.it
Il trattamento della leucemia mieloide acuta nei pazienti piů fragili o non candidabili a terapie intensive č stato a lungo caratterizzato da opzioni limitate e risultati insoddisfacenti.In questa intervista, il professor Massimo Breccia analizza come il panorama terapeutico stia cambiando anche per i pazienti "unfit".L'abbiamo incontrato alla 6a edizione di BeClose, un evento incentrato sulle nuove frontiere dell'ematologia che ha visto riuniti a Roma quasi 300 ematologi. Leucemia mieloide acuta: nuove opportunitŕ terapeutiche per i pazienti unfitProf. Massimo Breccia Linfoma diffuso a grandi cellule B: nuove prospettive dopo la recidivaProf. Maurizio Martelli Mieloma multiplo: ruolo degli anticorpi bispecifici nelle nuove strategieProf.ssa Elena Zamagni LLC, terapie a durata fissa o continue? Nuovi dati dall’ASHDott. Othman Al-Sawaf Linfoma follicolare: nuove opzioni terapeutiche dopo la terza lineaProf. Enrico Derenzini Leucemia linfatica cronica: come le terapie target stanno cambiando la curaDr.ssa Alessandra Tedeschi Policitemia vera: multidisciplinarietŕ e stratificazione globale del rischio al centro del dibattito Policitemia vera: l'impatto psicologico della diagnosi e il valore dell'alleanza terapeuticadottoressa Flora Gigli Policitemia vera: verso una stratificazione del rischio piů globale e terapie personalizzateFrancesca Palandri Policitemia vera: il valore della multidisciplinarietŕ nella gestione del pazienteAlessandra Iurlo Tumore dell’endometrio: con il linfonodo sentinella il ruolo della chirurgia sta cambiandoProf. Francesco Fanfani Mieloma multiplo: oltre le cure, i bisogni concreti di pazienti e caregiverMatilde Cani InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia
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Talassemia, al Bambino Gesù la svolta delle terapie geniche: "Oltre il 90% dei pazienti senza trasfusioni" RomaToday
In occasione della Giornata mondiale della talassemia, l’8 maggio, l’Ospedale pediatrico Bambino Gesù traccia il bilancio di un percorso sulla malattia che, dal 2018 a oggi, “ha contribuito in modo determinante allo sviluppo delle terapie geniche oggi disponibili per i pazienti”, spiegano dall’ospedale. Un percorso che ha trovato un passaggio decisivo con la recente rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale della prima terapia di editing genetico per la beta-talassemia trasfusione-dipendente e l’anemia falciforme severa in pazienti con età compresa fra i 12 e i 35 anni di età.
Una terapia basata sulla modifica delle cellule staminali del paziente, che nelle sperimentazioni cliniche ha consentito alla quasi totalità dei pazienti con talassemia di raggiungere l’indipendenza dalle trasfusioni. “L'editing del genoma delle cellule staminali del paziente basato sulla tecnologia Crispr/Cas9 rappresenta una svolta fondamentale per le persone affette da malattie genetiche del sangue” ha detto il professor Franco Locatelli, responsabile del Centro studi clinici oncoematologici e terapie cellulari del Bambino Gesù.
Cos’è la talassemia
La talassemia, spiegano dal Bambino Gesù, è una malattia ereditaria causata da mutazioni dei geni coinvolti nella produzione dell’emoglobina, la proteina dei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nell’organismo. Nelle forme più gravi, come la beta-talassemia trasfusione-dipendente, la produzione delle catene beta dell’emoglobina è assente o fortemente ridotta. Per questa ragione, i pazienti devono ricevere trasfusioni di sangue in media ogni tre settimane e seguire terapie quotidiane per eliminare il ferro che, accumulandosi nell’organismo, può provocare complicanze endocrinologiche, cardiologiche ed epatiche.
Fino a pochi anni fa, sottolineano dall'ospedale, l’unica opzione potenzialmente curativa era il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, la cui applicabilità su larga scala è, tuttavia, limitata dalla disponibilità di un donatore compatibile e da rischi crescenti con l’età del paziente.
Dalla sperimentazione alla pratica clinica
L’ospedale pediatrico Bambino Gesù è stato tra i centri protagonisti dell’evoluzione delle terapie geniche per la talassemia. Nel 2018, ha partecipato come unico centro Italiano agli studi internazionali sulla terapia genica “additiva”, basata sull’introduzione nelle cellule staminali del paziente di una copia funzionante del gene della beta-globina tramite vettore lentivirale. I primi risultati hanno mostrato la possibilità, per il 90% dei pazienti, di liberarsi dalla dipendenza dalle trasfusioni.
Dal 2020, l’ospedale “ha contribuito di nuovo come unico centro italiano e in maniera decisiva allo sviluppo dell’editing del genoma con tecnologia CRISPR-Cas9, la cosiddetta forbice molecolare, diventando il primo centro in Italia a trattare un paziente con talassemia con questa tecnica. A differenza dell’approccio additivo, che introduce una copia funzionante del gene difettoso, l’editing genomico modifica in modo mirato specifiche sequenze del DNA delle cellule staminali emopoietiche del paziente, riattivando la produzione di emoglobina fetale. Si tratta, quindi, di una sorta di chirurgia molecolare mirata”.
Il trattamento, spiegano ancora dal Bambino Gesù, agisce sul gene BCL11A, responsabile del blocco della produzione di emoglobina fetale dopo la nascita. La sua inattivazione consente alle cellule del sangue di riattivare la sintesi di emoglobina fetale, una forma di emoglobina in grado di compensare il difetto alla base della malattia.
I risultati degli studi internazionali pubblicati nel 2024 sul New England Journal of Medicine mostrano che il 98% dei pazienti valutabili ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni. Risultati altrettanto rilevanti sono stati ottenuti anche nello studio sull’anemia falciforme, in cui il 100% dei pazienti è risultato libero da crisi vaso-occlusive e ospedalizzazioni a queste correlate per almeno 12 mesi. È in corso di finalizzazione anche la pubblicazione dei risultati relativi allo studio condotto nei pazienti pediatrici di età compresa fra i 5 e gli 11 anni. Un ulteriore passo verso terapie sempre più efficaci e accessibili.
“Oggi siamo di fronte a un cambiamento concreto nella vita dei pazienti - sottolinea Franco Locatelli -. La disponibilità nel Servizio sanitario nazionale di una terapia innovativa, somministrata una sola volta, consente di trasformare risultati della ricerca in un beneficio reale e duraturo per i malati e per le loro famiglie”.
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Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
La prevenzione del colon-retto protagonista a teatro TVL - TV Libera
LAMPORECCHIO - Si è tenuto giovedì 30 aprile al Teatro Comunale di Lamporecchio, l’incontro pubblico “Valdinievole – Ospedale e Territorio: una sola voce”, dedicato alla sensibilizzazione sul tumore al colon-retto. L’evento ha visto la partecipazione di sindaci e specialisti dell’Ospedale di Pescia per fare il punto su screening e cure.
Il Dott. Paolo Montalto, Direttore del reparto di gastroenterologia ed endoscopia digestiva dell’Ospedale di Pescia, ha lanciato un appello accorato: sebbene la prevenzione possa ridurre la mortalità del 20-30%, ancora troppi cittadini ignorano l’invito allo screening
Dati positivi arrivano dal fronte chirurgico: il Dott. Francesco Feroci, ha annunciato che la Chirurgia Generale di Pescia ha superato i 1.400 interventi nell’ultimo anno (+30%), grazie a un’équipe giovane e a tecnologie all’avanguardia
L’incontro, sostenuto anche dal Dott. Stefano Lomi (dir SdS Valdinievole), ha confermato che la sinergia tra istituzioni e ospedale è la chiave per garantire la salute dei cittadini e la sostenibilità del sistema sanitario.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?5
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?5
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Tumore alla prostata: quando il PSA risale dopo l’intervento, la radioterapia resta la scelta più efficace Qui Salute Magazine
Il tumore alla prostata è oggi il più diffuso tra gli uomini in Italia, con oltre 40mila nuove diagnosi ogni anno. La buona notizia è che, grazie alla prevenzione e ai progressi della medicina, più del 90% dei pazienti riesce a guarire o a convivere con la malattia anche per molti anni.
C’è però un momento che spaventa più di altri: quando, dopo l’intervento chirurgico, il PSA torna ad aumentare. È spesso il primo segnale di una possibile recidiva e, per molti pazienti, coincide con un’ondata di ansia e incertezza. Oggi, però, le opzioni per intervenire non mancano. E tra tutte, una in particolare continua a dimostrarsi la più efficace.
Tumore alla prostata, la radioterapia resta il punto di riferimento
Secondo un recente studio pubblicato sulla rivista European Urology, la radioterapia è il trattamento più indicato per bloccare la ripresa della malattia dopo l’intervento.
Non solo: aumentare la dose di radiazioni non porta benefici aggiuntivi. In altre parole, le dosi standard sono già sufficienti per ottenere un controllo efficace e duraturo.
Un trattamento utile in diverse fasi della malattia
La radioterapia non è una novità nella cura del tumore prostatico. Da anni rappresenta un’alternativa valida alla chirurgia nei casi iniziali, con percentuali di successo simili.
Oggi, grazie ai progressi tecnologici, è possibile intervenire in modo sempre più preciso e in un numero ridotto di sedute. Ma il suo ruolo non si ferma qui. La radioterapia è infatti utilizzata anche:
nei tumori localizzati, insieme a chirurgia o sorveglianza attiva nei casi a basso e medio rischio
nelle forme più avanzate o metastatiche, in combinazione con terapie ormonali, nuovi farmaci e chemioterapia
Cosa succede dopo l’intervento
Dopo una prostatectomia radicale, il PSA diventa un indicatore fondamentale. Se i valori aumentano, può significare che alcune cellule tumorali sono rimaste.
In questi casi, la radioterapia viene utilizzata per colpire in modo mirato il cosiddetto “letto prostatico”, cioè l’area dove si trovava la prostata prima dell’operazione e dove è più probabile che la malattia si ripresenti.
Lo studio: stessi risultati anche con dosi più basse
La ricerca ha coinvolto 350 pazienti con PSA in aumento dopo l’intervento. I partecipanti sono stati divisi in due gruppi:
uno trattato con radioterapia a dose standard
uno con dose più elevata
Dopo oltre 8 anni di osservazione, i risultati sono stati chiari: nessuna differenza significativa. Il tempo di controllo del PSA, la sopravvivenza e il ricorso ad altre terapie sono risultati simili in entrambi i gruppi.
Verso cure sempre più precise e sostenibili
Il messaggio che emerge è importante: non serve “spingere” di più sulle radiazioni per ottenere risultati migliori. La radioterapia si conferma una soluzione efficace, capace di intervenire precocemente sulla recidiva e mantenere la malattia sotto controllo nel lungo periodo, senza aumentare inutilmente gli effetti collaterali. Un passo avanti verso trattamenti sempre più personalizzati, mirati e attenti anche alla qualità di vita dei pazienti.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
48.5/100
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Criteri Critici
Talassemia, spinta bipartisan per la terapia genica: «Superare i vincoli AIFA e ampliare l’accesso alle cure Kalaritana Media
Confronto a Cagliari durante «Talassemia oggi». Istituzioni e associazioni chiedono più risorse e meno ostacoli burocratici
Un impegno condiviso tra istituzioni, mondo scientifico e associazioni dei pazienti per superare i limiti burocratici e ampliare l’accesso alla nuova terapia genica per la talassemia. È quanto emerso nel corso della conferenza «Talassemia oggi», ospitata nell’Aula Thun dell’ospedale Microcitemico di Cagliari.
Soddisfazione è stata espressa dal presidente dell’Ente Ente Renzo Galanello, Ivano Argiolas, per l’impegno assunto dalla presidente della Regione Alessandra Todde e dal presidente della Commissione Affari sociali della Camera Ugo Cappellacci nel cercare soluzioni ai vincoli imposti dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e nel reperimento delle risorse necessarie per garantire l’accesso alle nuove cure al maggior numero possibile di pazienti.
Nel corso dell’incontro è emersa la richiesta di rivedere i criteri di accesso alla terapia genica, considerati troppo restrittivi da parte delle associazioni dei pazienti. Le realtà Thalassazione e ATES hanno evidenziato criticità legate all’assistenza, alla gestione delle trasfusioni e alle difficoltà di accesso alle visite multidisciplinari.
Tra gli interventi anche quello dell’attivista Giuseppe Maninchedda, che ha criticato il limite di età fissato a 35 anni per l’accesso alla terapia, definendolo un vincolo “inaccettabile” e sollevando il tema delle risorse economiche necessarie a garantire un trattamento più esteso.
«Abbiamo la sensazione che si tratti di un problema di risorse economiche», è stato sottolineato nel corso del dibattito, mentre la politica ha manifestato apertura a possibili soluzioni condivise.
In particolare, il presidente della Commissione Affari sociali ha ipotizzato la disponibilità di fondi dedicati, mentre la presidente Todde ha annunciato la volontà di verificare la partecipazione della Regione al finanziamento delle cure.
Sul fronte scientifico, la direttrice della Struttura complessa Microcitemie e anemie rare Susanna Barella e la docente di Pediatria dell’Università di Cagliari Raffaella Origa hanno ripercorso l’evoluzione dell’assistenza ai pazienti talassemici e illustrato le potenzialità della nuova terapia genica, sottolineando però la necessità di non trascurare le terapie tradizionali.
«Ogni giorno nel centro – è stato ricordato – vengono assistite centinaia di persone e la ricerca scientifica continua a essere fondamentale per migliorare le prospettive di cura».
Momento particolarmente significativo è stato il racconto di Christian Masala, 19 anni, tra i primi pazienti sottoposti alla terapia genica e oggi considerato guarito, insieme alla testimonianza della sua famiglia.
Ai lavori hanno partecipato anche rappresentanti delle istituzioni locali e regionali, tra cui il presidente del Consiglio regionale e diversi amministratori comunali. Nel corso dell’evento è stato inoltre conferito il riconoscimento di «ambasciatore del dono» al primo luogotenente dell’Esercito Italiano Luciano Porcu, per il suo impegno nel promuovere la cultura della solidarietà
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