📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
45.9/100
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❌
Criteri Critici
Ospedale Maggiore, Neviano degli Arduini dona 7 mila euro per il Centro oncologico parmatoday.it
Settemila euro destinati al Centro di Oncologia e Radioterapia dell’Ospedale Maggiore di Parma. È il risultato concreto di IncantArte Festival, l’iniziativa promossa dal Comune di Neviano degli Arduini e realizzata grazie alla collaborazione della Pro Loco Neviano degli Arduini e della A.S.D. Nevianese 1977, che ha saputo trasformare una giornata di festa, cultura e partecipazione in un gesto concreto di solidarietà.
Il ricavato della manifestazione è stato infatti devoluto al Centro di oncologia e radioterapia, a sostegno delle attività che quotidianamente vengono portate avanti nell’ambito della cura e della ricerca.
Alla consegna della donazione erano presenti il sindaco di Neviano degli Arduini Raffaella Devincenzi, gli organizzatori e i volontari che hanno contribuito alla realizzazione dell’evento, insieme a Marcello Tiseo, direttore dell’Oncologia Medica, e a Nunziata D’Abbiero direttrice del Dipartimento onco-ematologico provinciale.
“Questi 7.000 euro sono il risultato più bello di una manifestazione che ha saputo mettere insieme la nostra comunità – sottolinea il sindaco di Neviano degli Arduini –. IncantArte è stato innanzitutto un momento di festa, di incontro e di condivisione, ma siamo particolarmente orgogliosi che tutto questo entusiasmo si sia trasformato in un aiuto concreto per il Centro oncologico di Parma. È la dimostrazione di quanto possa essere importante la collaborazione tra istituzioni, associazioni, attività economiche e cittadini. A nome dell’Amministrazione comunale desidero ringraziare tutti coloro che hanno reso possibile questo risultato: la Pro Loco, la Nevianese, i volontari, gli sponsor e il nostro Ufficio Cultura e Scuola”.
L’iniziativa ha coinvolto oltre 50 volontari e ha registrato la partecipazione di circa 450-500 persone, confermando la forte capacità del territorio di rispondere alle iniziative che uniscono socialità e solidarietà.
“Una donazione come questa ha un significato importante perché testimonia la vicinanza concreta delle comunità al mondo dell’oncologia – commenta Nunziata D’Abbiero –. Il sostegno che arriva dal territorio rappresenta un aiuto prezioso per le attività del Centro e per il lavoro quotidiano di tanti professionisti impegnati nella cura e nella ricerca. Ringraziamo il Comune di Neviano degli Arduini, la Pro Loco, le associazioni, gli sponsor e soprattutto i tanti volontari che hanno reso possibile questa iniziativa. Dietro una donazione ci sono persone, impegno e sensibilità: ed è questo il valore più importante”.
Un contributo determinante è arrivato anche dalle numerose realtà che hanno sostenuto economicamente l’evento: Ing. Rossi Gianluca, Salumificio Bedotti, Cadonici Salumi, Montechiodo Master, Prosciuttificio Verduri, Prosciuttificio Rossi Pierino, Prosciutteria Trascinelli, Parmafood, Giemme Full, Luca e la Frutta, Panificio Piazza, Pasticceria Zarotti, Baschieri Renato, A.V.I.S. Comunale di Neviano degli Arduini, JAMS, Moove Dance A.S.D., Circolo ARCI Il Boschetto e Nuova Parrocchia Maria Madre della Chiesa.
IncantArte Festival ha così dimostrato come un'iniziativa nata sul territorio possa andare oltre il semplice momento di aggregazione e diventare uno strumento concreto di solidarietà.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?5
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
67.4/100
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✅
Criteri Critici
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila che promuove l'immunoterapia Il Cittadino di Monza e Brianza
Un nuovo importante passo per la cura della leucemia linfoblastica acuta pediatrica ad alto rischio. Monza e la Fondazione Tettamanti sono stati capofila per l’Italia dello studio internazionale Aieop-Bfm All 2017, pubblicato giovedì sul New England Journal of Medicine.
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, cento centri in otto Paesi
Lo studio ha coinvolto cento centri in otto Paesi e ha dimostrato che sostituire due cicli di chemioterapia intensiva con due cicli di immunoterapia con l’anticorpo monoclonale “blinatumomab” consente di quasi dimezzare le recidive, riducendo contemporaneamente gli effetti collaterali gravi associati ai trattamenti chemioterapici più aggressivi. Un risultato che apre nuove prospettive per i bambini e gli adolescenti maggiormente esposti al rischio di ricaduta.
«Il raggiungimento di questi risultati – commenta Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti – è stato possibile grazie al lavoro cooperativo dei centri delle Oncoematologie pediatriche (AIEOP) e al supporto del Centro di ricerca Tettamanti, che in Italia ha messo a disposizione di tutti i bambini con leucemia linfoblastica acuta analisi e trattamenti sempre più personalizzati, studi biologici e profilazioni genetiche di elevata complessità e valore prognostico».
Lo studio è stato condotto dal 2018 al 2023 dal gruppo cooperativo AIEOP-BFM ALL (sigle indicative di Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica-Berlin-Frankfurt-Münster Group for Acute Lymphoblastic Leukemia).
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, insegnare al sistema immunitario ad attaccare la malattia
Obiettivo dello studio è stato quello di trovare il modo di insegnare al sistema immunitario ad attaccare la leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio e di utilizzarlo come alleato per contrastare la patologia leucemica nei bambini e negli adolescenti.
Un’impresa possibile come dimostrano i risultati dello studio.
Fondazione Tettamanti, Andrea Biondi
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, nuove prospettive
Si è trattato di una lunga e complessa sperimentazione clinica internazionale in cui, nei pazienti ad alto rischio di ricaduta, due cicli di chemioterapia ad alta intensità sono stati confrontati con due cicli di immunoterapia. I risultati ottenuti hanno permesso di giungere alla solida conclusione che questa strategia può quasi dimezzare il numero delle recidive e ridurre significativamente gli effetti collaterali gravi della chemioterapia intensiva.
Lo studio apre nuove prospettive per i pazienti pediatrici con una forma di leucemia particolarmente difficile da trattare e maggiormente esposta al rischio di ricaduta. In questi pazienti la necessità di prevenire la recidiva ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali.
Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90% dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria, denominata ad alto rischio perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. Nello studio AIEOP-BFM ALL 2017 i ricercatori hanno valutato proprio, in questa categoria di bambini, la possibilità di sostituire una parte della chemioterapia più aggressiva con un trattamento immunoterapico mirato, utilizzando il farmaco blinatumomab.
Il blinatumomab è un farmaco che, allo scopo di contrastare la leucemia, sfrutta il sistema immunitario del paziente mettendo in contatto diretto i linfociti T, cellule fondamentali delle difese immunitarie, con le cellule leucemiche. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali.
Cura della leucemia pediatrica: lo studio internazionale con Monza capofila, il professor Andrea Biondi
«L’obiettivo di questo importante studio – prosegue Biondi – era tentare di migliorare ulteriormente le probabilità di guarigione, riducendo per quanto possibile la tossicità delle cure sui bambini e il loro impatto sulle famiglie. Per arrivare a questi risultati è stato fondamentale il lavoro di alto profilo cooperativo svolto, nell’ambito dello studio internazionale, da parte dei centri della rete AIEOP, coordinati per l’area “leucemia linfoblastica acuta” da oltre trent’anni dalla Clinica Pediatrica di Monza e sostenuti dal Centro di ricerca Tettamanti che, grazie al fondamentale aiuto fornito dalla Fondazione Maria Letizia Verga di Monza, ha potuto sviluppare analisi e trattamenti sempre più precisi e mirati, studi biologici e profilazioni genetiche di alta complessità e valore prognostico, mettendoli a disposizione di tutti i bambini in Italia affetti da leucemia linfoblastica acuta».
Lo studio è stato sostenuto da: Deutsche Krebshilfe, Fondazione AIRC per Ricerca sul Cancro, Fondazione Maria Letizia Verga, Fondazione Tettamanti, Fondazione Città della Speranza, Israel Cancer Association, Chaim Association e Ministero della Salute della Repubblica Ceca.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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53.7/100
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B
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Criteri Critici
La psilocibina può prevenire un comune effetto collaterale della chemioterapia Focus.it
La psilocibina, lo psichedelico naturale presente di diverse specie di funghi allucinogeni indagato per il trattamento di disturbi dell'umore, disturbi alimentari e problemi metabolici, sembra proteggere da un comune effetto collaterale della chemioterapia che riguarda le terminazioni nervose. In studi sui topi, due dosi di psilocibina somministrate prima della chemio hanno scongiurato la neuropatia periferica indotta, il deterioramento dei nervi periferici causato da alcuni farmaci chemioterapici, che comporta formicolio, bruciore, dolore e perdita di sensibilità agli arti: un disturbo contro il quale i farmaci disponibili offrono pochi benefici. I risultati sono stati pubblicati su Science.
Nervi danneggiati
Tra gli effetti collaterali della chemioterapia c'è la neuropatia periferica, una condizione che riguarda il 60% circa di chi ricorre a questo trattamento anti-cancro salvavita: dolore o, al contrario, sensazione di insensibilità, formicolii, sensazione di essere punti da spilli, difficoltà nei movimenti fini sono alcuni dei sintomi di questa condizione, che deriva da un danno alle cellule nervose che può durare alcune settimane o mesi, con strascichi talvolta permanenti. Secondo gli addetti ai lavori c'è un grande bisogno di trattamenti che prevengano i danni neurali e che allo stesso tempo non interferiscano con le chemioterapie, che sono cure salvavita. L'obiettivo per tutti è migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Perché la psilocibina?
Una volta nell'organismo, la psilocibina viene trasformata in psilocina, una molecola che agisce su recettori della serotonina, e che riesce così a riorganizzare l'attività delle reti cerebrali coinvolte nell'umore, nella percezione e nel pensiero. Per questa ragione la psilocibina è da tempo studiata, con risultati incoraggianti, in contesti e dosaggi altamente controllati per il trattamento di disturbi psichiatrici, come la depressione resistente ai farmaci. L'interesse di questa sostanza in chi si occupa di neuropatie è dovuto al fatto che si lega ai recettori 5-HT2A della serotonina, che possono influenzare la plasticità neuronale, la regolazione dei mitocondri e le vie del dolore sensoriale.
I ricercatori dell'Università del Texas hanno così ipotizzato che la psilocibina potesse proteggere il sistema nervoso dal deterioramento dei nervi periferici indotto dalla chemioterapia, producendo un rimodellamento duraturo delle cellule del sistema nervoso.
Risultati incoraggianti (nei topi)
Il composto è stato testato su topi portatori di tumori sottoposti a cicli ripetuti di diversi farmaci chemioterapici (cisplatino, paclitaxel, docetaxel). Due dosi di psilocibina somministrate prima della chemio hanno avuto gli effetti neuroprotettivi sperati, prevenendo l'ipersensibilità al freddo e preservando le sensazioni tattili, senza interferire con l'attività dei farmaci. La protezione è rimasta estesa fino al completamento di sei cicli di chemioterapia. La chiave di volta sono, in realtà, i recettori interessati: quando i ricercatori hanno bloccato i recettori 5-HT2A, gli effetti neuroprotettivi sono scomparsi; attivare quegli stessi recettori con composti non allucinogeni diversi dalla psilocibina invece ha prodotto un effetto protettivo simile a quello della sostanza psicoattiva.
Un passaggio successivo è stato comprendere che la psilocibina protegge gli scambi energetici all'interno delle cellule. La chemio a base di cisplatino aveva infatti danneggiato i mitocondri, le centrali energetiche cellulari, e ridotto il loro movimento all'interno delle fibre nervose. La psilocibina ha attivato una via di segnalazione chimica capace di preservare questi passaggi e mantenere livelli energetici adeguati nelle cellule nei nervi.
Come si traduce tutto questo per i pazienti?
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📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
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47.8/100
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Criteri Critici
La Radioterapia ad Agrigento, dieci anni di cura e innovazione Canicatti Web Notizie
Al Palacongressi il “4 Simposio agrigentino”: luminari da tutta Italia, nuove tecnologie, multidisciplinarietà e il concerto “Il suono della cura” per celebrare un percorso che ha cambiato la sanità del territorio
Cala il sipario sul “4° Simposio agrigentino” organizzato da Michele Bono, primario di Radioterapia del San Giovanni di Dio, in occasione dei “10 anni della Radioterapia dell’Asp di Agrigento”. L’evento, dedicato al tema “Attualità e prospettive terapeutiche in Radioncologia: nuove evidenze nella pratica clinica”, ha riunito luminari provenienti da tutta Italia, confermando Agrigento come punto di riferimento nel panorama radio -oncologico nazionale. A impreziosire la giornata, il concerto “Il suono della cura” dell’Orchestra Filarmonica del Sud, diretta da Antonio Giovanni Bono, che ha accompagnato con intensità le immagini dei dieci anni di Radioterapia, tra risultati, volti e il simbolico suono della Campana della vittoria.
«Il quarto Simposio di Radioterapia – commenta Michele Bono – celebra i dieci anni di una terapia salvavita che prima non era presente sul territorio, capace di cambiare la storia sanitaria locale. La ricorrenza coincide con un momento di crescita: è in arrivo una seconda apparecchiatura che potenzierà il parco tecnologico del Reparto, garantendo ai pazienti terapie radioterapiche efficaci, rapide e precise, fondamentali per almeno la metà dei pazienti oncologici… In un’epoca di intelligenza artificiale e nuove tecniche radioterapiche, resta centrale la presenza dell’uomo».
Durante il simposio sono stati affrontati i principali ambiti della patologia oncologica: testa-collo, mammella, polmone, tratto gastro-intestinale, ginecologico e genito-urinario.
«In ambito senologico – afferma Gianluca Franceschini – stiamo andando sempre più verso trattamenti meno invasivi: prevale il concetto di minimo trattamento efficace su quello di massimo trattamento tollerabile… La radioterapia si dirige verso terapie sempre più efficaci, rapide e precise». Sulla stessa linea Giuseppe Agneta: «Sottolineo l’importanza della multidisciplinarietà, della collaborazione tra tutti gli specialisti coinvolti nel trattamento delle malattie neoplastiche… I pazienti devono essere valutati collegialmente, così da garantire la migliore strategia diagnostica e terapeutica». Maria Rita Falco Abramo evidenzia il ruolo dell’innovazione: «Lo sviluppo della biologia molecolare e dell’immunoterapia ha dato una svolta importante alla gestione dei tumori oncologici… Fondamentale è la sinergia d’azione e la collaborazione multidisciplinare». Gaetana Rinaldi ribadisce: «È fondamentale affrontare le patologie con più figure professionali… Bisogna fare rete attorno al paziente».
Il simposio ha coinvolto anche giovani medici e specializzandi, che hanno animato il dibattito con domande e confronti.
«Il convegno del dottore Bono – dice Francesco Fiorica – è stato di alto livello metodologico, focalizzato sulla multidisciplinarietà e sull’innovazione per il paziente oncologico… Un augurio al dottor Bono per la nuova macchina in arrivo». Cesare Guida aggiunge: «Festeggiamo i dieci anni della Radioterapia di Agrigento… Noi specialisti abbiamo scienza, coscienza e umanità». Calogero Casà conclude: «È con gioia ed emozione che celebriamo il decimo anniversario della Radioterapia di Agrigento… Agrigento merita una grande radioterapia: grazie all’impegno del dottor Michele Bono è in arrivo il secondo acceleratore».
A chiudere la serata, la voce dell’Orchestra Filarmonica del Sud: «Crediamo fortemente – afferma Antonio Giovanni Bono – che la musica possa essere un mezzo per raggiungere finalità di prossimità verso chi soffre… L’orchestra è una grande fucina di cooperazione, di incontro, di ascolto e di reciprocità».
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Criteri Critici
Tumore al pancreas, Spaccavento: «Accelerare l'uso del farmaco daraxonrasib. Dietro ogni pratica c'è una vita» BitontoViva
Tumore al pancreas, Spaccavento: «Accelerare l'uso del farmaco daraxonrasib. Dietro ogni pratica c'è una vita»
Il consigliere regionale interviene sul caso della giovane madre di Bitonto affetta da tumore al pancreas
«Quando una madre chiede soltanto il tempo necessario per continuare a crescere suo figlio, le istituzioni hanno il dovere di ascoltare e di agire». Così il dott. Felice Antonio Spaccavento, Presidente della III Commissione Consiliare Permanente «Sanità e Servizi Sociali» della Regione Puglia, interviene sul caso della giovane madre di Bitonto affetta da tumore al pancreas, annunciando di aver scritto ai vertici dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per accelerare l'accesso alla nuova terapia mirata daraxonrasib.
Accogliendo l'appello lanciato dalla donna, Spaccavento ha indirizzato una lettera al Presidente e al Direttore Tecnico-Scientifico dell'AIFA per sollecitare l'attivazione dell'uso compassionevole del farmaco. «L'apertura di un'interlocuzione tra AIFA e l'azienda produttrice è una notizia che va nella giusta direzione – dichiara il Presidente Spaccavento – ma per una malattia aggressiva come l'adenocarcinoma pancreatico metastatico il tempo è la variabile che conta più di ogni altra. Per questo ho chiesto all'Agenzia che ogni passaggio venga condotto con la massima rapidità possibile, pur mantenendo le necessarie garanzie di sicurezza scientifica».
Un'attenzione particolare è stata rivolta alle ricadute sul territorio regionale: «Ho chiesto inoltre che, in caso di attivazione del programma di uso compassionevole, le strutture oncologiche della Puglia vengano informate tempestivamente. Dobbiamo garantire ai pazienti eleggibili della nostra regione lo stesso accesso riconosciuto altrove nel Paese».
«La storia della giovane madre bitontina – conclude Spaccavento – ci ricorda, ancora una volta, che dietro ogni pratica amministrativa c'è una vita, una famiglia, un bambino che ha bisogno di sua madre: fare il possibile è un dovere, prima ancora che istituzionale, profondamente umano». La III Commissione Sanità continuerà a seguire costantemente gli sviluppi della vicenda, lavorando in strettoraccordo con l'Assessorato regionale alla Salute.
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Mandelli (Fofi): Il farmacista intercetta i bisogni del paziente Easy News Press Agency
18 SET – La bozza di decreto del ministero della Salute disciplina organizzazione e funzionamento del Registro nazionale diabete, che riguarderà diabete di tipo 1 e 2, gestazionale e altre forme. Il sistema sarà alimentato annualmente dalle Regioni attraverso ricoveri, prescrizioni farmaceutiche, specialistica, esenzioni, pronto soccorso e altri flussi sanitari. Obiettivo: misurare incidenza e prevalenza, qualità delle cure, complicanze ed esiti e supportare programmazione e ricerca. Il Garante Privacy ha già espresso parere favorevole.IL TESTO Leggi >
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Criteri Critici
Un altro paziente affetto da insufficienza renale ha ricevuto un trapianto di rene da un donatore in stato di morte cerebrale. Vietnam.vn
VTV.vn - Un paziente di 45 anni, deceduto a seguito di un trauma cranico in un incidente stradale, ha donato due reni, uno dei quali è stato trapiantato con successo a un paziente di 33 anni. Foto: Ospedale Generale della cittàdi Quang Ninh Il paziente BCT (45 anni, di Quang Ninh) è stato ricoverato in coma profondo al pronto soccorso dell'Ospedale Generale di Quang Ninh in seguito a un incidente stradale. I medici hanno diagnosticato al paziente shock politraumatico, trauma cranico e trauma toracico chiuso. Il paziente ha ricevuto cure di emergenza e rianimazione intensiva per mantenere le funzioni vitali. Tuttavia, a causa del grave danno cerebrale, le sue condizioni hanno continuato a peggiorare, la prognosi era irreversibile e sussisteva il rischio di morte cerebrale. A seguito di una consulenza specialistica con l'Ospedale dell'Amicizia Viet Duc, i medici hanno stabilito che il paziente era idoneo alla donazione di organi dopo la morte cerebrale. La famiglia ha acconsentito alla donazione, nella speranza di offrire ad altri pazienti in attesa di trapianto una migliore possibilità di trattamento. Secondo la decisione del consulto, sono stati prelevati due reni da un donatore in stato di morte cerebrale. Un rene è stato trapiantato al paziente H.Q.D. (33 anni), affetto da insufficienza renale cronica e sottoposto a dialisi da 2 anni. Il trapianto di rene è stato eseguito con successo. Dopo il trapianto, il paziente ha continuato a essere monitorato e trattato secondo il protocollo previsto per i riceventi di organi. La donazione di organi da donatori in stato di morte cerebrale richiede il coordinamento tra diverse specialità e strutturemediche, dalla valutazione del donatore e dal mantenimento della funzionalità dell'organo fino al prelievo e al trapianto degli stessi. Il caso sopra descritto dimostra che la registrazione e il consenso alla donazione di tessuti e organi possono offrire ai pazienti affetti da gravi malattie maggiori possibilità di ricevere un trapianto di organi e di continuare a vivere. Fonte: https://vtv.vn/them-mot-nguoi-benh-suy-than-duoc-ghep-than-tu-nguoi-hien-chet-nao-100260918100245611.htm
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Ucraina, 36 studi oncologici nella guerra: come si proteggono cure e dati The Wom Healthy
La notizia in breve
In Ucraina, la prosecuzione della ricerca clinica oncologica durante il conflitto con la Russia è stata descritta dall’oncologa e ricercatrice ventottenne Yuliia Novytska alle Giornate dell’etica 2026 dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) a Erice. Dal 2022, anno di inizio delle ostilità, sono stati portati avanti nel Paese 36 studi clinici promossi da enti e istituti internazionali.
Per mantenere attive le cure e le sperimentazioni, la Società ucraina di oncologia clinica Onco Hub ha adottato misure di adattamento operativo: l’impiego di generatori e della rete Starlink durante i blackout, lo stoccaggio su cloud per proteggere i dati in caso di interruzioni delle comunicazioni e il ricorso ad automobili e treni per la consegna dei farmaci a seguito del blocco aereo. È stato inoltre predisposto il trasferimento dei pazienti in strutture più sicure e l’aumento della loro partecipazione a sperimentazioni all’estero. Novytska ha affermato che la guerra “non rende automaticamente impossibile la ricerca, bensì cambia le condizioni nelle quali la ricerca deve essere condotta”.
Prima dell’inizio del conflitto, nel 2022, l’Ucraina disponeva di 24 centri oncologici statali che garantivano cure e farmaci gratuiti, con immunoterapia e molecole innovative a carico del paziente salvo inclusione nei trial. Fino al 2021 il Paese contava 2500 sperimentazioni cliniche, di cui 500 in ambito oncologico. Dal 2022 a settembre 2026, 1588 pazienti con tumore hanno fatto richiesta di trasferimento all’estero e 886 sono stati accolti da Paesi europei.
Ricerca oncologica in condizioni di conflitto
Una sperimentazione clinica non coincide soltanto con la somministrazione di una terapia. Richiede continuità assistenziale, controlli programmati, corretta conservazione dei medicinali, registrazione affidabile dei dati e comunicazioni costanti tra pazienti, ricercatori e promotori. Un conflitto può compromettere ciascuno di questi elementi, anche quando gli ospedali restano operativi.
Blackout, difficoltà nei trasporti e interruzioni delle reti digitali possono alterare il calendario delle visite o rendere incompleta la raccolta delle informazioni. In oncologia ciò assume particolare rilievo, perché gli studi devono distinguere gli effetti della malattia e del trattamento da quelli prodotti da ritardi, trasferimenti e discontinuità delle cure.
Il nodo etico
Proseguire la ricerca durante una guerra pone un delicato rapporto tra benefici e rischi. Da un lato, interrompere una sperimentazione può privare i partecipanti della continuità terapeutica e ridurre l’accesso a opzioni innovative. Dall’altro, mantenerla senza adeguate garanzie logistiche può esporre le persone a controlli insufficienti, difficoltà nella gestione degli effetti indesiderati e rischi connessi agli spostamenti.
Il consenso informato deve inoltre restare realmente libero e comprensibile. In un contesto nel quale le alternative terapeutiche possono essere limitate, l’accesso a uno studio non dovrebbe trasformarsi nell’unica possibilità concreta di ricevere assistenza, perché questa condizione può indebolire l’autonomia della scelta.
Continuità e qualità dei dati
Generatori, collegamenti satellitari, archivi digitali protetti e trasporti alternativi rappresentano strumenti di resilienza sanitaria, ma non eliminano ogni criticità. La protezione dei dati clinici comprende infatti sia la loro conservazione sia la riservatezza, la tracciabilità delle modifiche e la possibilità di verificarne l’accuratezza.
Anche il trasferimento dei pazienti richiede coordinamento tra strutture e sistemi sanitari differenti. Cartelle cliniche, campioni biologici, valutazioni degli effetti avversi e responsabilità assistenziali devono seguire il paziente senza creare vuoti di sorveglianza.
La ricerca in emergenza può dunque continuare, ma non semplicemente applicando procedure ordinarie in condizioni straordinarie. Servono adattamenti documentati, controllo etico indipendente e criteri trasparenti per stabilire quando proseguire, modificare o sospendere uno studio. La validità scientifica e la tutela dei partecipanti restano inseparabili, anche quando il contesto rende entrambe più difficili.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Alatri, raro melanoma primitivo dell’intestino tenue: caso dell’ospedale pubblicato su Frontiers in Oncology ciociaria24.net
ALATRI– Un caso dimelanoma primitivo dell’intestino tenue, forma tumorale estremamente rara a livello mondiale, è stato diagnosticato e trattato presso l’Ospedale San Benedetto di Alatri. Il percorso clinico e chirurgico è stato descritto in uno studio pubblicato sulla rivista internazionaleFrontiers in Oncology. Il caso ha riguardato un paziente di 77 anni ricoverato nel reparto diMedicina di Alatria seguito di un’emorragia gastrointestinale accompagnata da una grave anemia. Gli approfondimenti diagnostici e radiologici hanno individuato una lesione nell’ileo prossimale. Il paziente è stato sottoposto a laparoscopia esplorativa e alla rimozione del tratto intestinale interessato. L’intervento è stato effettuato daldr. Pierfrancesco Di Celloe daldr. Raffaele Palmieridella UOC Chirurgia Generale Frosinone-Alatri. La particolarità del caso riguarda l’origine del tumore: in presenza di un melanoma intestinale, infatti, viene generalmente valutata innanzitutto l’ipotesi di una metastasi proveniente dalla cute o dall’occhio. Accertare che la neoplasia sia nata direttamente nell’intestino richiede invece una complessadiagnosi differenzialee un rigoroso iter di stadiazione. La ricerca evidenzia l’importanza di combinare esami avanzati, tra cui TAC e PET, con un’approfondita analisi microscopica dei tessuti. Il controllo clinico e strumentale effettuato24 mesi dopo l’interventonon ha evidenziato recidive della malattia. Lo studio è firmato daPierfrancesco Di Cello, con il contributo diPiero Luigi AlòeRosalba Cipriani. Hanno inoltre collaboratoLuciano Izzo,Paolo Izzo,Claudia De Intinis,Silvia Lai,Marcello Molle,Sara IzzoeDaniela Messineo, appartenenti a diverse strutture universitarie. LaDirezione Strategica dell’ASL di Frosinonesottolinea come il caso rappresenti un esempio di integrazione tra attività assistenziale e ricerca scientifica, con il coinvolgimento di professionisti ospedalieri e universitari. «È la dimostrazione concreta di quanto sia importante coniugare la ricerca scientifica con l’attività clinico-assistenziale: l’esperienza maturata quotidianamente nei nostri ospedali può trasformarsi in conoscenza condivisa e contribuire al progresso della medicina», precisa la Direzione Strategica dell’Azienda. Peugeot 2008 benzina parte da 19.950 euro: motore Turbo 100, consumi contenuti, dimensioni compatte e un bagagliaio da 434 fino a 1.467 litri. Citroën C3 parte da 15.556 euro con rate da 49 euro e conquista il quinto posto tra le auto più vendute in Italia. Opel Corsa Turbo 100 parte da 16.500 euro con rate da 99 euro e resta tra le venti auto più vendute in Italia nel 2026. Peugeot 208 Turbo Benzina 100 parte da 14.950 euro a settembre e si conferma tra le dieci auto più vendute in Italia. Lancia Ypsilon Turbo 100 è in offerta da 15.950 euro con motore benzina da 100 CV, cambio manuale a sei rapporti e 35 rate da 99 euro. Fiat Grande Panda sale al quarto posto tra le auto più vendute in Italia e propone il Turbo 100 benzina da 14.950 euro fino al 28 settembre. Nuova Jeep Compass e-Hybrid è in offerta da 33.900 euro con interessi zero, 48 rate da 428 euro, 145 CV e cambio automatico. La nuova Cupra Formentor 2.0 TDI MY26 da 150 CV con cambio DSG è disponibile in pronta consegna da Jolly Motor a Ceccano: ecco motore, bagagliaio e novità del restyling.
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Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
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Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
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Criteri Critici
Oncologia in Ucraina in guerra: ricerca e cure che non si fermano My-personaltrainer
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Proseguire la ricerca oncologica e garantire cure ai pazienti anche durante una guerra può sembrare impossibile. In Ucraina, però, medici e ricercatori stanno cercando di mantenere attivi i percorsi di diagnosi e trattamento dei tumori, adattandosi a condizioni estreme e a una quotidianità segnata dal conflitto. La testimonianza di una giovane oncologa ricercatrice ucraina, intervenuta alle Giornate dell'etica 2026 dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), offre uno spaccato concreto di ciò che significa fare clinica e ricerca in un Paese in guerra e di come sia stato possibile portare avanti studi clinici e terapie innovative nonostante le difficoltà.
La “seconda guerra” di medici e ricercatori La giovane oncologa, 28 anni, ha raccontato come la guerra in Ucraina abbia inciso sulla ricerca clinica e sulla vita dei pazienti oncologici. Davanti alla platea di oncologi riuniti a Erice, ha spiegato che per lei e per i colleghi significa combattere una sorta di “seconda guerra”, affiancata a quella sui campi di battaglia: la loro è la lotta per continuare ad assicurare a numerosi pazienti con tumore l’accesso a cure e farmaci, anche in un contesto di conflitto. Secondo il suo racconto, il conflitto è devastante e non si prevede, purtroppo, che termini in tempi brevi. Nonostante questo, ha sottolineato che l’esercito continua ad andare avanti e a resistere, e che proprio per questo ritiene doveroso che ognuno, nel proprio ruolo e settore, continui a fare la propria parte. Da qui la scelta di non arrendersi e di continuare a lottare per la ricerca e per i malati.
Studi clinici in Ucraina anche dopo l’inizio della guerra La ricercatrice ha presentato dati che, a suo giudizio, dimostrano come sia possibile continuare a fare ricerca “anche sotto le bombe”. Dal 2022, anno di inizio del conflitto con la Russia, in Ucraina sono stati portati avanti in totale 36 studi clinici promossi da enti e istituti internazionali. Per un Paese coinvolto in una guerra, si tratta di un segnale rilevante di continuità dell’attività scientifica. Per comprendere meglio questi numeri, va ricordato che gli studi clinici sono ricerche strutturate che valutano efficacia e sicurezza di farmaci, dispositivi o strategie terapeutiche su pazienti volontari. In oncologia rappresentano spesso l’unica possibilità di accedere a terapie innovative non ancora disponibili nella pratica clinica di routine.
Le strategie di adattamento “in tempo di guerra” Alla domanda su come sia stato possibile mantenere attivi gli studi clinici, l’oncologa ha spiegato che lei e i colleghi, anche attraverso la Società ucraina di oncologia clinica Onco Hub, hanno messo in atto specifiche “strategie di adattamento”. L’obiettivo è stato quello di garantire continuità ai protocolli di ricerca e alle cure, pur in mezzo a bombardamenti, interruzioni di servizi e difficoltà logistiche. In presenza di interruzioni di corrente, sono stati utilizzati generatori e sistemi di connessione come Starlink. Per proteggere i dati in un contesto di interruzioni delle comunicazioni, è stata promossa la conservazione delle informazioni in storage cloud. Quando la cancellazione dei trasporti aerei rischiava di ritardare la consegna dei farmaci per le sperimentazioni cliniche, ci si è affidati a treni e automobili. La guerra ha ridotto l’accesso dei pazienti alle terapie innovative in Ucraina. Per questo, quando possibile, si è cercato di trasferire le persone con tumore in centri considerati più sicuri e la partecipazione di pazienti ucraini a sperimentazioni condotte all’estero è aumentata. Secondo la testimonianza, questi adattamenti “del tempo di guerra” sono diventati una risorsa e non solo una necessità. La guerra, ha affermato l’oncologa, non rende automaticamente impossibile la ricerca, ma cambia le condizioni in cui la ricerca deve essere condotta. In questo senso, la capacità di riorganizzare percorsi, logistica e comunicazione diventa cruciale per non interrompere studi e trattamenti.
Com’era l’oncologia ucraina prima del conflitto La situazione descritto oggi viene messa in contrasto con quella precedente all’inizio della guerra. Nel 2022, prima dell’attacco russo, in Ucraina erano presenti 24 centri statali contro il cancro che fornivano cure e farmaci gratuiti. L’immunoterapia e le molecole innovative, invece, erano a carico del paziente, a meno che il malato non fosse incluso in qualche sperimentazione clinica. Fino a prima della guerra, ovvero al 2021, l’Ucraina aveva ospitato 2500 sperimentazioni cliniche, di cui 500 in ambito oncologico. Questo indica un sistema già strutturato, capace di partecipare a un numero consistente di studi, inclusi quelli dedicati alle neoplasie. In oncologia, la disponibilità di centri specializzati e di studi clinici attivi è fondamentale per offrire opzioni terapeutiche adeguate. I centri oncologici statali garantiscono percorsi diagnostico-terapeutici, mentre gli studi clinici permettono l’accesso a trattamenti di nuova generazione, come molte immunoterapie e farmaci mirati.
Accesso alle cure oggi e trasferimento dei pazienti Secondo la ricercatrice, oggi il quadro è profondamente cambiato e in molti casi i pazienti con tumore non possono essere curati in Ucraina. Dal 2022 a settembre 2026, sono stati 1588 i pazienti che hanno presentato domanda per andare all’estero e di questi 886 sono stati accettati da Paesi europei. La possibilità di trasferire pazienti oltreconfine permette ad alcune persone con tumore di continuare i propri percorsi terapeutici in strutture considerata più sicure e in grado di garantire la continuità delle cure. In ambito oncologico, la regolarità dei trattamenti e il monitoraggio costante sono elementi essenziali per massimizzare i benefici delle terapie.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?5
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Criteri Critici
Sindrome di Sanfilippo A. Fda approva la prima terapia genica per i pazienti pediatrici quotidianosanita.it
La FDA ha approvato un farmaco a base di rebisufligene etisparvovec-hopf, prima terapia destinata ai pazienti pediatrici con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, MPS IIIA, conosciuta anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A.
La MPS IIIA è una malattia rara ereditaria che danneggia progressivamente il cervello e il sistema nervoso. I bambini colpiti possono perdere nel tempo capacità cognitive, linguistiche e altre abilità dello sviluppo. Fino a oggi, negli Stati Uniti, non esisteva una terapia approvata dalla FDA progettata per modificare il decorso di base della malattia: il trattamento era limitato alla gestione dei sintomi.
Una terapia genica somministrata una sola volta
Si tratta di una terapia genica somministrata una sola volta per via endovenosa, quindi direttamente in vena. Il trattamento utilizza un virus modificato e non infettivo, un virus adeno-associato di sierotipo 9, AAV9, per veicolare nelle cellule del paziente una copia funzionante del gene SGSH.
Questo consente alle cellule dell’organismo di produrre sulfamidasi, l’enzima mancante o carente nella MPS IIIA. L’obiettivo è permettere la corretta degradazione dell’eparan solfato nei lisosomi, riducendone l’accumulo dannoso nell’organismo e nel cervello.
FDA: “Un momento storico per bambini e famiglie”
“L’approvazione segna un momento storico per i bambini e le famiglie che convivono con la MPS IIIA, una malattia che finora non aveva alcun trattamento approvato in grado di modificarne il decorso devastante”, ha dichiarato Kyle Diamantas, commissario ad interim della FDA.
Diamantas ha sottolineato il potenziale della terapia genica per malattie rare come la sindrome di Sanfilippo A e il ruolo dell’agenzia nel rendere disponibili trattamenti sicuri ed efficaci per pazienti con bisogni clinici urgenti e non soddisfatti.
Karim Mikhail, direttore del Center for Biologics Evaluation and Research, ha definito l’approvazione “un passo avanti significativo” per i bambini e le famiglie, ma anche per il futuro della terapia genica nelle malattie rare e devastanti.
Lo studio clinico
Sicurezza ed efficacia della terapia sono state valutate in uno studio clinico multicentrico, in aperto, a singolo braccio, condotto in pazienti pediatrici con MPS IIIA. Lo studio ha misurato le variazioni medie dei punteggi cognitivi nei bambini tra 2 e 5 anni. I pazienti trattati con Fayuvi hanno mantenuto o migliorato la funzione cognitiva rispetto a una coorte storica di controllo non trattata.
Secondo la FDA, questo risultato rappresenta una divergenza clinicamente significativa rispetto al decorso naturale atteso della malattia, caratterizzato da plateau e successivo declino durante una finestra critica dello sviluppo.
“Un traguardo scientifico significativo”
“Raggiungere un beneficio neuroevolutivo significativo attraverso una singola somministrazione endovenosa rappresenta un importante traguardo scientifico”, ha affermato Megha Kaushal, vicedirettrice ad interim dell’Office of Therapeutic Products.
Kaushal ha sottolineato che l’approvazione dimostra come la somministrazione sistemica mediata da AAV9 possa raggiungere il sistema nervoso centrale a livelli terapeuticamente rilevanti nei pazienti pediatrici.
Reazioni avverse e avvertenze di sicurezza
La sicurezza di Fayuvi è stata valutata in pazienti pediatrici che hanno ricevuto una singola infusione endovenosa negli studi clinici. Le reazioni avverse più comuni, riportate in oltre il 5% dei pazienti, includono aumento degli enzimi epatici, in particolare AST, nausea e vomito, febbre, riduzione dell’appetito, diminuzione dei globuli bianchi e delle piastrine e aumento dell’amilasi.
Tra le principali avvertenze di sicurezza vi è il rischio di microangiopatia trombotica, TMA. Come per altre terapie geniche basate su AAV, viene inoltre indicato un potenziale rischio a lungo termine che il materiale genetico inserito possa integrarsi nel genoma e contribuire allo sviluppo di tumori.
Somministrazione in ambiente sanitario
La terapia deve essere somministrata in un contesto sanitario attrezzato per gestire eventuali reazioni all’infusione. Tutti i pazienti ricevono un trattamento con corticosteroidi a partire dal giorno precedente l’infusione e per almeno otto settimane dopo la somministrazione.
Il farmaco ha ottenuto dalla FDA le designazioni di Orphan Drug, Fast Track e Breakthrough Therapy. L’approvazione è stata concessa a Ultragenyx Pharmaceutical.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Da Ema via libera a 12 nuovi farmaci. Tra questi il primo trattamento orale per l’acne inversa quotidianosanita.it
Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali ha raccomandato l’approvazione di 12 nuove medicine nel corso della riunione di settembre 2026. Il Comitato ha inoltre espresso parere positivo per l’estensione delle indicazioni terapeutiche di altri 11 farmaci già autorizzati nell’Unione europea.
Le nuove approvazioni
Tra i farmaci raccomandati per l’autorizzazione figurano:
Frehemgo (denecimig) , per la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore VIII.
, per la profilassi degli episodi emorragici in pazienti con emofilia A, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza del fattore VIII. Gevalka (ensartinib) , per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato positivo alla chinasi del linfoma anaplastico.
, per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato positivo alla chinasi del linfoma anaplastico. Klygefa (gefurulimab) , per il trattamento di pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata, una malattia che provoca debolezza muscolare e affaticamento.
, per il trattamento di pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata, una malattia che provoca debolezza muscolare e affaticamento. Lifyorli (relacorilant) , per il trattamento del carcinoma ovarico epiteliale, delle tube di Falloppio o peritoneale primario resistente al platino.
, per il trattamento del carcinoma ovarico epiteliale, delle tube di Falloppio o peritoneale primario resistente al platino. Povofortay (povorcitinib) , per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa (acne inversa) attiva da moderata a grave negli adulti. Si tratta del primo trattamento orale giornaliero prescrivibile in pazienti adulti refrattari o intolleranti alla terapia anti-Tnf.
, per il trattamento dell’idrosadenite suppurativa (acne inversa) attiva da moderata a grave negli adulti. Si tratta del prescrivibile in pazienti adulti refrattari o intolleranti alla terapia anti-Tnf. Sepalna (senaparib) , come trattamento di mantenimento del carcinoma ovarico epiteliale avanzato di alto grado, delle tube di Falloppio o peritoneale primario.
, come trattamento di mantenimento del carcinoma ovarico epiteliale avanzato di alto grado, delle tube di Falloppio o peritoneale primario. VaxRabeo , un vaccino per la profilassi pre e post-esposizione contro la rabbia in individui di tutte le fasce d’età.
, un vaccino per la profilassi pre e post-esposizione contro la rabbia in individui di tutte le fasce d’età. Zeydovio (glepaglutide), per il trattamento della sindrome dell’intestino corto.
Biosimilari e generici
Il Chmp ha adottato pareri positivi per due biosimilari:
Adcomfo (omalizumab) , per il trattamento dell’asma, della rinosinusite cronica con polipi nasali e dell’orticaria cronica spontanea.
, per il trattamento dell’asma, della rinosinusite cronica con polipi nasali e dell’orticaria cronica spontanea. Pebrilzo (pertuzumab), per il trattamento del cancro al seno negli adulti. È il primo biosimilare raccomandato per l’approvazione secondo l’approccio clinico personalizzato.
Parere positivo anche per due generici:
Inijaq (tofacitinib) , per il trattamento di artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa negli adulti, e artrite idiopatica giovanile nei bambini dai due anni in su.
, per il trattamento di artrite reumatoide, artrite psoriasica, spondilite anchilosante e colite ulcerosa negli adulti, e artrite idiopatica giovanile nei bambini dai due anni in su. Ruxolitinib Zentiva (ruxolitinib), per il trattamento della mielofibrosi negli adulti, della policitemia vera negli adulti e della malattia del trapianto contro l’ospite in adulti e bambini.
Estensioni di indicazione
Il Chmp ha raccomandato l’estensione di indicazione per 11 medicine. Tra queste, Anzupgo, un farmaco per l’eczema cronico delle mani da moderato a grave negli adulti, per il quale il Comitato ha raccomandato di abbassare l’età di somministrazione agli adolescenti dai 12 anni in su.
Le altre 10 estensioni riguardano farmaci già autorizzati nell’Ue: Abiraterone Mylan, Cosentyx, Enhertu, Jyseleca, Keytruda, Ocrevus, Padcev, Pepaxti, Sogroya e Tecvayli.
Ritiri e richieste di riesame
Due domande di autorizzazione iniziale sono state ritirate:
Isembyld (apitegromab) , per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q.
, per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q. Zinmyleo (trilaciclib), per ridurre la mielosoppressione causata dalla chemioterapia in pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso.
Sono state inoltre ritirate le domande di estensione di indicazione per Alhemo (concizumab), Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco (ivacaftor).
I richiedenti di Kemsu (sufentanil/ketamina), Meplyffa (arimoclomol) e Qezzaqar (catequentinib) hanno chiesto un riesame dei pareri negativi emessi a luglio 2026.
Esito del riesame e conclusioni
A seguito del riesame del parere iniziale, il Comitato ha confermato la raccomandazione di rifiutare l’autorizzazione per Xervyteg (microbiota fecale allogenico, pool), destinato al trattamento della malattia acuta del trapianto contro l’ospite.
Il Chmp ha inoltre finalizzato la revisione dei medicinali contenenti ipidacrina, raccomandando diverse modifiche, tra cui la restrizione e una migliore definizione degli usi approvati. Il Comitato ha inoltre concluso che i benefici dello sciroppo e della soluzione orale di ossibato di sodio (175 mg/ml) continuano a superare i rischi nel trattamento della sindrome da astinenza alcolica acuta e nel supporto all’astinenza a lungo termine, richiedendo tuttavia ulteriori studi per caratterizzare meglio l’efficacia.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
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Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Criteri Critici
Malattie Rare: FDA approva Fayuvi, prima terapia modificante per la sindrome di Sanfilippo A Daily Health Industry -
La FDA ha approvato Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf), la terapia genica sviluppata da Ultragenyx per il trattamento della sindrome di Sanfilippo di tipo A, o mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA). Si tratta della prima terapia modificante la malattia approvata per questa rara patologia neurodegenerativa genetica.
La sindrome di Sanfilippo di tipo A è una malattia ereditaria che provoca un progressivo deterioramento del cervello e del sistema nervoso, con perdita nel tempo delle capacità cognitive, linguistiche e di altre funzioni dello sviluppo. La patologia colpisce soprattutto i bambini e l’aspettativa di vita media è di circa 15 anni. Si stima che interessi tra 3.000 e 5.000 pazienti nel mondo.
Fayuvi è una terapia genica somministrata una sola volta per via endovenosa, basata su un vettore AAV9 che introduce nelle cellule una copia funzionante del gene SGSH, consentendo all’organismo di produrre la sulfamidasi, l’enzima carente nei pazienti con questa patologia.
Il trattamento avrà negli Stati Uniti un prezzo di listino di 3,95 milioni di dollari, che colloca Fayuvi tra le terapie più costose al mondo.
A giustificazione del prezzo, Ultragenyx ha sottolineato che il costo complessivo dell’assistenza a un paziente con sindrome di Sanfilippo di tipo A può superare gli 8 milioni di dollari nel corso della vita.
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Criteri Critici
Nasce per curare i tumori ma può rivoluzionare la menopausa: la molecola "due in uno" che protegge le ossa e fa perdere peso today.it
Un farmaco sperimentale, sviluppato in origine per combattere i tumori, potrebbe rappresentare una svolta terapeutica per milioni di donne alle prese con gli effetti indesiderati della menopausa. È quanto emerge da una ricerca della University of East Anglia, e pubblicata su npj drug discovery, che rivela come la molecola aiuti a preservare la densità ossea e a contrastare l’accumulo di grasso in eccesso nelle donne in post-menopausa, offrendo una potenziale risposta a due problematiche cliniche fortemente correlate.
Dalla terapia oncologica alla salute ossea
La molecola, denominata CADD522, era stata progettata inizialmente come inibitore di una proteina che promuove lo sviluppo e la disseminazione di diverse forme tumorali. Durante la valutazione delle sue proprietà, i ricercatori hanno osservato però una risposta biologica inattesa: l’inibizione di questa specifica via di segnalazione molecolare interferisce direttamente con i meccanismi di degradazione del tessuto osseo che si innescano con il calo ormonale tipico della menopausa.
Poteva quindi rivelarsi promettente come farmaco per il trattamento delle comorbidità tipiche della menopausa. Per testarne l’efficacia, gli autori dello studio hanno quindi fatto ricorso a modelli animali con scompensi ormonali idonei a simulare gli effetti della menopausa. E i risultati hanno confermato le speranze degli scienziati: gli esemplari trattati con CADD522 per un periodo di otto settimane hanno mostrato miglioramenti significativi nella struttura scheletrica, un incremento del volume osseo e una migliore conservazione dell’architettura trabecolare interna delle ossa, senza alterare il fisiologico ciclo di rimodellamento osseo. “Un particolare importante – spiega Darrell Green, ricercatore della University of East Anglia che ha partecipato allo studio – perché molti farmaci oggi utilizzati contro l’osteoporosi agiscono sopprimendo completamente la perdita di tessuto osseo, e questo a volte può determinare problemi sul lungo periodo”.
Metabolismo e peso corporeo
Oltre ai benefici sulla densità dello scheletro, lo studio ha identificato effetti marcati anche sul profilo metabolico. Gli animali che hanno ricevuto il farmaco hanno infatti perso peso corporeo rispetto al gruppo di controllo, anche a parità di apporto calorico. Le analisi hanno confermato una riduzione del grasso corporeo generale e un minore accumulo di adipe all’interno del midollo osseo, un fenomeno frequentemente associato all’invecchiamento scheletrico e al deterioramento della qualità dell’osso.
Le indagini condotte sui tessuti cerebrali degli animali hanno inoltre rivelato la capacità del composto di preservare i livelli di acidi grassi essenziali, tra cui gli omega-3, ripristinando un profilo lipidico analogo a quello dei soggetti sani. Questo dettaglio suggerisce possibili implicazioni positive anche nei confronti del declino cognitivo o delle alterazioni neurologiche associate alla menopausa, sebbene tali aspetti richiederanno approfondimenti dedicati.
Un cambio di paradigma
I risultati preliminari sulla tollerabilità del composto indicano un profilo di sicurezza favorevole. Test condotti su modelli murini e canini hanno confermato la fattibilità della somministrazione per via orale. Inoltre, le analisi di farmacocinetica su tessuti umani indicano che CADD522 viene metabolizzato più lentamente rispetto a quanto osservato nei modelli animali, un elemento che potrebbe tradursi in una maggiore stabilità terapeutica nei futuri studi clinici sull’uomo.
“Oggi i trattamenti per l’osteoporosi e la menopausa non mancano, ma molti sono gravati da effetti collaterali, problemi di sicurezza o schemi di somministrazione scomodi che rendono difficile l’aderenza terapeutica a lungo termine”, sottolinea Green. “Quello che abbiamo scoperto è un modo completamente nuovo di affrontare il problema: un farmaco originariamente sviluppato per fermare il cancro che potrebbe aiutare milioni di donne che affrontano la duplice sfida delle ossa fragili e dell’aumento di peso nella mezza età. La nostra speranza è che questo lavoro possa portare a una nuova generazione di trattamenti per l’osteoporosi in grado di contrastare la perdita ossea e al contempo affrontare alcune delle più ampie conseguenze metaboliche della menopausa”.