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“Stavo bene, non avevo assolutamente nessun sintomo. Zero assoluto”. Inizia così il racconto di Mauro, che questa mattina ha condiviso la sua forte esperienza personale a Marcallo con Casone. L’occasione è stata l’incontro dedicato alla prevenzione del tumore al colon-retto, un evento organizzato da AICIT, Salute Donna e Fondazione 4 Ospedali, con il patrocinio del Comune di Marcallo con Casone. La storia di Mauro è quella di molti: una lettera di invito allo screening che arriva a casa e che inizialmente viene lasciata da parte per i motivi più comuni, come il lavoro, la mancanza di tempo o la semplice pigrizia. “La tenevo lì all’ingresso”, ha spiegato Mauro, fino a quando, spinto anche dalle sollecitazioni in famiglia, ha deciso di eseguire il test. Un esame semplicissimo, gratuito e rapido, che consiste nella raccolta di un piccolo campione da consegnare direttamente in farmacia. Nel giro di una settimana dalla consegna, Mauro viene ricontattato: il test rileva la presenza di tracce di sangue. Da quel momento, la macchina della sanità si muove con estrema rapidità ed efficienza. Viene programmata una colonscopia, il cui esito non lascia dubbi: la presenza di un tumore al colon. La diagnosi definitiva arriva a ridosso delle festività natalizie, confermando un carcinoma al terzo stadio, ovvero in una fase già decisamente avanzata, nonostante la totale assenza di campanelli d’allarme fisici. Il percorso clinico prosegue senza sosta e il 22 gennaio successivo Mauro viene sottoposto all’intervento chirurgico per la rimozione del tumore. Davanti al pubblico presente all’incontro, Mauro ha voluto esprimere profonda gratitudine per il supporto ricevuto: “È straordinaria l’attenzione umana dei medici e del personale”. La sua testimonianza rappresenta un potente promemoria per tutta la cittadinanza: lo screening oncologico è un salvavita fondamentale. Sottoporsi ai controlli preventivi, anche quando ci si sente in piena salute, può fare la differenza tra una diagnosi tardiva e la possibilità di sconfiggere la malattia in tempo.

La Regione Abruzzo finanzia 240 domande di rimborso per far fronte alle spese di viaggio, di vitto e di alloggio che le famiglie affrontano nella cura del proprio congiunto malato oncologico. Sono le risultanze dell’avviso regionale che ha messo a disposizione delle famiglie abruzzesi, che hanno all’interno del proprio nucleo un famigliare affetto da patologia oncologica, 200 mila euro per rimborsare, anche parzialmente, le spese vive. “Quest’anno l’avviso ha ottenuto un riscontro senza precedenti – segnala l’assessore alle Politiche sociali Roberto Santangelo – e non è un caso se 240 è il numero più alto finora raggiunto tra le famiglie finanziate. Gli uffici regionali al termine dell’istruttoria ha dichiarato finanziabili, cioè che hanno i requisiti indicati nel bando, ben 303 istanze di contributo (l’anno scorso 170,ndr), ma per la consistenza del budget ci siamo dovuti fermare a 240 beneficiari”. Le adesioni all’avviso sulle spese dei malati oncologici sono cresciute. “Se da un lato questo dato conferma come sia cresciuta l’attenzione dell’utente verso le misure di sostegno delle politiche sociali – aggiunge l’assessore Santangelo – dall’altro apre nuovi scenari che andranno ad impegnare maggiormente Giunta e Consiglio regionale per incrementare l’impegno economico in favore dei più fragili. Ed è in questo senso che andremo a verificare se esistono le condizioni per aumentare il budget iniziale in modo da soddisfare tutte le istanze pervenute”. Nello specifico, l’avviso si rivolge oltre che ai malati oncologici anche ai trapiantati o in attesa di trapianto prevedendo una compartecipazione alle spese di viaggio, vitto e alloggio sostenute per le cure nell’anno 2025. Il contributo economico è erogato su base percentuale in relazione alla tipologia di spesa e al soggetto beneficiario, persona fragile o accompagnatore, oscilla dal 50% al 100% delle spese sostenute fino ad un massimo per ogni singola domanda di 2 mila euro che aumenta a 3 mila in caso di rimborso a paziente e familiare. L’elenco dei beneficiari è consultabile all’indirizzo:https://www2.regione.abruzzo.it/content/contributi-famiglie-con-un-componente-affetto-da-patologia-oncologica-spese-sostenute-nel-0 ScegliChietiTodaycome fonte preferita su Google News Vuoi navigaresenza pubblicità? Scopri come fare © Riproduzione riservata

Una singola somministrazione di terapia genica potrebbe ridurre in modo importante il numero di sanguinamenti nei ragazzi con emofilia B. È quanto emerge da una nuova ricerca pubblicata il 16 settembre 2026 su Nature Medicine, nella quale un trattamento sperimentale basato sulla terapia genica è stato somministrato a 11 adolescenti affetti da emofilia B. Lo studio, ancora in fase iniziale, ha utilizzato una terapia genica basata su un vettore virale associato ad una particolare variante del fattore IX, denominata Padua. Dopo il trattamento, i partecipanti hanno mostrato un aumento della produzione del fattore della coagulazione e una riduzione del numero annuale di episodi emorragici. I risultati rappresentano un importante passo avanti nella ricerca sull’emofilia B, ma devono essere interpretati con cautela: il numero di partecipanti è molto ridotto, lo studio è di fase 1 e saranno necessari periodi di osservazione più lunghi e studi più ampi per stabilire efficacia e sicurezza nel lungo periodo. Che cos’è l’emofilia B L’emofilia B è una malattia ereditaria della coagulazione causata da una carenza o da una significativa riduzione del fattore IX, una proteina indispensabile per la formazione di un coagulo sanguigno efficace. Quando una persona senza emofilia subisce una lesione, l’organismo attiva una complessa cascata di reazioni che porta alla formazione del coagulo e alla successiva interruzione del sanguinamento. Nelle persone con emofilia B questo processo è alterato. La conseguenza può essere una maggiore tendenza al sanguinamento, che nelle forme più severe può manifestarsi anche spontaneamente o dopo traumi minimi. Perché i sanguinamenti possono essere un problema importante I sanguinamenti associati all’emofilia possono interessare differenti distretti dell’organismo. Particolarmente importanti sono le emorragie articolari, che possono verificarsi soprattutto a carico di ginocchia, caviglie e gomiti. La ripetizione di questi episodi può provocare infiammazione e progressivo danneggiamento dell’articolazione, con conseguenze sulla mobilità e sulla qualità della vita. Per questo motivo il trattamento dell’emofilia non ha come unico obiettivo quello di fermare un sanguinamento già iniziato, ma anche quello di prevenirne la comparsa. Il trattamento tradizionale Per molti anni la gestione dell’emofilia B si è basata principalmente sulla somministrazione del fattore IX mancante. La terapia sostitutiva permette di aumentare temporaneamente la concentrazione del fattore della coagulazione nel sangue e ridurre il rischio di emorragie. Il problema è che il fattore IX somministrato dall’esterno viene progressivamente eliminato dall’organismo. Questo significa che, soprattutto nei pazienti con forme severe, può essere necessario effettuare infusioni periodiche per mantenere una protezione adeguata. La terapia genica cerca di affrontare il problema da una prospettiva completamente diversa. L’idea alla base della terapia genica Invece di continuare a fornire dall’esterno la proteina mancante, la terapia genica cerca di trasportare nelle cellule dell’organismo una copia funzionale dell’informazione genetica necessaria per produrre il fattore IX. Per farlo vengono utilizzati vettori virali modificati, progettati per trasportare il materiale genetico senza provocare la malattia associata al virus originale. Una volta introdotta nelle cellule bersaglio, l’informazione genetica può permettere all’organismo di produrre autonomamente il fattore IX. La speranza è quindi quella di trasformare una terapia che deve essere ripetuta periodicamente in un trattamento capace di fornire una produzione endogena del fattore per un periodo molto più lungo. Perché è importante la variante Padua La terapia studiata utilizza una particolare versione del gene del fattore IX associata alla cosiddetta variante Padua. Questa variante è stata identificata come particolarmente interessante perché può consentire la produzione di una forma del fattore IX dotata di un’attività biologica superiore rispetto alla forma naturale. Questo significa che, almeno teoricamente, può essere sufficiente una quantità relativamente contenuta di proteina per ottenere un’attività coagulante significativa. È una caratteristica particolarmente utile nella terapia genica perché la quantità di materiale genetico che può essere trasferita alle cellule è limitata. Lo studio su 11 adolescenti La nuova ricerca è stata concepita come uno studio clinico di fase 1. Hanno partecipato 11 adolescenti con emofilia B. La fase 1 di uno studio clinico ha principalmente l’obiettivo di valutare sicurezza, tollerabilità e primi segnali di attività biologica del trattamento. Non è quindi uno studio progettato per fornire una dimostrazione definitiva dell’efficacia del trattamento nella popolazione generale. Il numero ridotto di partecipanti rappresenta infatti uno dei principali limiti del lavoro. Una singola somministrazione Uno degli aspetti più interessanti della terapia genica è rappresentato dalla possibilità di effettuare il trattamento attraverso una singola somministrazione. Dopo l’infusione del vettore virale, i ricercatori hanno monitorato nel tempo la produzione del fattore IX e l’andamento degli episodi emorragici. L’obiettivo era verificare se le cellule dei partecipanti fossero effettivamente in grado di produrre la proteina della coagulazione in quantità sufficienti a modificare il quadro clinico. La produzione del fattore IX è aumentata I risultati hanno mostrato che la terapia ha determinato un aumento della produzione del fattore IX. Questo dato è particolarmente importante perché rappresenta la prova biologica che il materiale genetico introdotto attraverso il vettore può essere utilizzato dall’organismo per produrre la proteina necessaria alla coagulazione. L’aumento del fattore IX non è però identico in tutti i pazienti. Come avviene frequentemente negli studi di terapia genica, la risposta individuale può variare in maniera significativa. La ricerca dovrà quindi chiarire quali fattori determinino una maggiore o minore risposta al trattamento. Meno sanguinamenti durante il periodo di osservazione Uno dei risultati clinicamente più interessanti è stato osservato nel numero di sanguinamenti. Dopo il trattamento, i partecipanti hanno mostrato una riduzione del tasso annualizzato di sanguinamento rispetto alla situazione precedente alla terapia. Questo risultato suggerisce che l’aumento della produzione endogena di fattore IX non rappresenti soltanto un cambiamento osservabile negli esami di laboratorio, ma possa tradursi anche in un miglioramento della protezione contro gli episodi emorragici. È tuttavia necessario ricordare che il confronto deve essere interpretato all’interno dei limiti di uno studio di fase 1 e di una popolazione molto piccola. La sicurezza rimane una delle questioni principali Ogni terapia genica deve essere valutata non soltanto sulla base della sua efficacia, ma anche della sicurezza nel breve e nel lungo periodo. I vettori virali utilizzati per trasferire il materiale genetico possono provocare una risposta immunitaria. Per questo motivo i partecipanti vengono sottoposti a controlli approfonditi dopo la somministrazione. La valutazione della sicurezza è particolarmente importante nei giovani pazienti, perché l’obiettivo della terapia genica è ottenere un beneficio che possa durare molti anni. Perché servono studi più lunghi Una delle domande fondamentali riguarda la durata dell’effetto. Il fatto che una terapia genica permetta alle cellule di produrre il fattore IX dopo la somministrazione non significa automaticamente che tale produzione rimarrà stabile per tutta la vita. Nel corso degli anni la quantità di proteina prodotta potrebbe diminuire. Per questo motivo i partecipanti devono essere monitorati per periodi prolungati. Gli studi successivi dovranno stabilire per quanto tempo rimane una produzione clinicamente significativa del fattore IX e se alcuni pazienti possano eventualmente avere bisogno di ulteriori trattamenti. Perché gli adolescenti rappresentano una popolazione importante Lo studio sugli adolescenti presenta un interesse particolare. Durante l’infanzia e l’adolescenza, infatti, le emorragie articolari ripetute possono avere conseguenze importanti sullo sviluppo e sulla salute delle articolazioni. Ridurre il numero di sanguinamenti fin dalle prime fasi della vita potrebbe quindi avere conseguenze potenzialmente rilevanti sul lungo periodo. Questo non significa però che la terapia genica debba essere automaticamente proposta a tutti gli adolescenti con emofilia B. La decisione terapeutica dipende dalla gravità della malattia, dalle caratteristiche individuali, dalle terapie disponibili e dalla valutazione dello specialista. La terapia genica potrebbe cambiare la gestione dell’emofilia? Se gli studi futuri confermeranno una produzione stabile del fattore IX e un profilo di sicurezza favorevole, la terapia genica potrebbe modificare profondamente il modo in cui alcune forme di emofilia B vengono trattate. Il concetto sarebbe molto diverso rispetto alla terapia sostitutiva tradizionale. Non si tratterebbe più semplicemente di sostituire periodicamente una proteina mancante, ma di fornire alle cellule le istruzioni necessarie per produrla autonomamente. Questo potrebbe ridurre la necessità di infusioni ripetute e diminuire il peso quotidiano della terapia. Non è una cura definitiva già dimostrata È importante però evitare di definire prematuramente il trattamento come una “cura definitiva”. La ricerca attuale rappresenta una fase iniziale dello sviluppo clinico. Undici partecipanti non sono sufficienti per stabilire quanto il trattamento sia efficace nell’intera popolazione di adolescenti con emofilia B. Inoltre, il follow-up deve essere sufficientemente lungo per valutare la durata della produzione del fattore IX e l’eventuale comparsa di eventi avversi tardivi. Solo l’insieme dei dati provenienti da studi successivi potrà chiarire quale sarà il ruolo della terapia genica nella pratica clinica. Una nuova fase nella medicina genetica La ricerca sull’emofilia B rappresenta comunque un esempio concreto di come la terapia genica stia passando dalla sperimentazione biologica all’applicazione clinica. La malattia è particolarmente adatta allo sviluppo di questo tipo di approccio perché è provocata dalla mancanza di una specifica proteina e perché anche un aumento relativamente contenuto dell’attività del fattore IX può avere conseguenze importanti sulla coagulazione. La variante Padua aggiunge inoltre un ulteriore elemento di interesse, permettendo di ottenere un’attività biologica elevata del fattore prodotto. Che cosa resta da capire I prossimi anni saranno fondamentali per rispondere ad alcune domande. Quanto a lungo rimarrà attiva la produzione del fattore IX? La risposta sarà stabile in tutti i pazienti oppure esisteranno differenze importanti da persona a persona? Quali saranno gli eventuali effetti indesiderati dopo molti anni? Sarà possibile utilizzare la stessa strategia anche in pazienti con caratteristiche differenti? E soprattutto: la riduzione dei sanguinamenti osservata nello studio iniziale sarà confermata quando il trattamento verrà valutato su gruppi molto più numerosi? Queste sono le domande alle quali dovranno rispondere i futuri studi clinici. Il significato della ricerca La nuova ricerca pubblicata su Nature Medicine mostra che una singola somministrazione di una terapia genica basata sul fattore IX Padua può indurre negli adolescenti con emofilia B una produzione del fattore della coagulazione associata a una riduzione degli episodi emorragici durante il periodo osservato. Il risultato è scientificamente rilevante perché dimostra la possibilità di intervenire direttamente sul meccanismo genetico alla base della malattia. Ma il passaggio dalla sperimentazione alla pratica clinica richiede ancora tempo. La terapia dovrà essere studiata in popolazioni più ampie e seguita per periodi più lunghi, con particolare attenzione alla sicurezza e alla durata dell’effetto. Per ora, il dato più significativo è che la ricerca sulla terapia genica sta mostrando la possibilità concreta di trasformare alcune malattie ereditarie: non soltanto trattandone le conseguenze, ma cercando di fornire alle cellule le istruzioni biologiche necessarie per compensare il difetto alla base della malattia. Fonte Feng X., Zhang A., Zhang L. et al. Factor IX Padua AAV gene therapy in adolescents with hemophilia B: a phase 1 trial. Nature Medicine. Pubblicato il 16 settembre 2026. Fonte; Nature Medicine Disclaimer: Le informazioni riportate hanno esclusivamente finalità divulgative e non sostituiscono il parere del medico o dello specialista.

Un bambino di 3 anni affetto da epatoblastoma metastatico ha ottenuto una remissione completa dopo due infusioni di una terapia CAR-T sperimentale sviluppata per colpire una proteina espressa dalle cellule tumorali del fegato. Il caso, descritto sul New England Journal of Medicine, rappresenta un risultato di particolare interesse perché le CAR-T hanno finora mostrato i risultati più solidi soprattutto nei tumori del sangue, mentre il loro utilizzo contro i tumori solidi resta più complesso e ancora in fase di studio. Il piccolo paziente aveva una forma aggressiva e resistente ai trattamenti convenzionali. Al momento della diagnosi era presente una massa nel lobo sinistro del fegato di 11,2 x 9,6 x 7,1 centimetri, con metastasi ai polmoni e indicazioni di un possibile coinvolgimento osseo. Prima di accedere alla terapia sperimentale aveva già ricevuto tre cicli di chemioterapia, era stato sottoposto alla rimozione chirurgica del tumore primario al fegato e aveva affrontato due ulteriori interventi per eliminare le metastasi polmonari. Nonostante questi trattamenti, la malattia era ricomparsa rapidamente nei polmoni. Cos’è l’epatoblastoma L’epatoblastoma è un tumore maligno del fegato che colpisce prevalentemente i bambini molto piccoli. Pur essendo raro, rappresenta una delle principali neoplasie epatiche dell’età pediatrica. Il trattamento dipende dallo stadio della malattia e può comprendere chemioterapia e chirurgia. Nei casi in cui il tumore si sia già diffuso ad altri organi o non risponda adeguatamente ai trattamenti iniziali, però, le possibilità terapeutiche diventano più limitate. Nel caso descritto dai ricercatori, la malattia aveva già raggiunto i polmoni e aveva continuato a progredire nonostante un percorso terapeutico particolarmente intenso. Dopo la nuova recidiva, il bambino è stato quindi arruolato nello studio CARE, il primo trial sull’uomo dedicato a questa particolare strategia CAR-T. Come funziona la terapia CAR-T usata nel bambino Le terapie CAR-T utilizzano cellule del sistema immunitario dello stesso paziente, i linfociti T. Queste cellule vengono prelevate e modificate geneticamente in laboratorio affinché riescano a riconoscere in maniera più efficace un bersaglio presente sulle cellule tumorali. Nel trattamento impiegato in questo caso il bersaglio era GPC3, o glypican-3, una proteina espressa in quantità elevate in diversi tumori del fegato. I ricercatori hanno inoltre modificato le cellule CAR-T affinché producessero interleuchina-15 e interleuchina-21, due proteine coinvolte nella regolazione della risposta immunitaria. L’obiettivo era aumentare la capacità delle cellule modificate di sopravvivere più a lungo e mantenere l’attività contro il tumore. Questa strategia derivava da risultati precedentemente osservati nei modelli preclinici ed è ora oggetto di valutazione negli studi sull’uomo. La prima infusione ha iniziato a ridurre il tumore Il bambino ha ricevuto una prima infusione delle cellule GPC3-CAR-T. Dopo questo trattamento, le immagini ottenute attraverso la TAC hanno mostrato una risposta parziale, accompagnata anche da una riduzione dell’alfa-fetoproteina, una proteina che può essere utilizzata come indicatore dell’attività dell’epatoblastoma. Il risultato ha suggerito che la terapia stesse esercitando un effetto sulla malattia, ma il tumore non era ancora completamente scomparso. Otto settimane dopo, il piccolo paziente ha quindi ricevuto una seconda dose della stessa terapia sperimentale. Dopo la seconda dose non erano più visibili segni del tumore Gli esami effettuati dopo la seconda infusione hanno mostrato un risultato ancora più marcato: non erano più rilevabili segni della malattia, a eccezione di alcune aree cicatriziali residue. Il dato è stato confermato nel tempo. Dopo 12 mesi di follow-up, il bambino risultava ancora libero da malattia rilevabile. Secondo David Steffin, oncologo pediatrico del Baylor College of Medicine e primo autore del lavoro, il caso dimostra che una risposta completa e duratura può essere ottenuta anche in un tumore solido resistente alla chemioterapia, utilizzando questo approccio sperimentale. Un altro aspetto sottolineato dai ricercatori riguarda la gestione del trattamento: la terapia è stata somministrata interamente in regime ambulatoriale e nel caso riportato non è stata osservata tossicità sistemica significativa. Perché le CAR-T funzionano meglio nei tumori del sangue Le terapie CAR-T hanno già modificato il trattamento di alcune neoplasie ematologiche, ma ottenere gli stessi risultati nei tumori solidi è più difficile. Uno dei principali problemi consiste nell’individuare bersagli sufficientemente specifici da permettere alle cellule immunitarie di riconoscere il tumore senza danneggiare i tessuti sani. Inoltre, le cellule CAR-T devono riuscire a raggiungere il tumore, entrare nel suo microambiente e mantenere la propria attività nonostante le condizioni che possono limitare la risposta immunitaria. Per questo motivo il risultato ottenuto nel bambino con epatoblastoma viene considerato particolarmente interessante: mostra che, almeno in alcuni casi, una terapia CAR-T può produrre una risposta completa anche contro un tumore solido avanzato. Un risultato importante, ma riguarda un solo paziente Il limite principale è evidente: il lavoro descrive un singolo caso clinico all’interno di uno studio ancora in fase iniziale. Una remissione completa in un paziente non permette di stabilire quale percentuale di bambini possa rispondere allo stesso modo, per quanto tempo possa durare la risposta o quali effetti indesiderati possano emergere quando la terapia viene utilizzata su un numero maggiore di persone. Gli stessi ricercatori sottolineano quindi la necessità di continuare la sperimentazione per valutare meglio sicurezza ed efficacia delle cellule GPC3-CAR-T nell’epatoblastoma e in altri tumori solidi che esprimono la stessa proteina. L'assenza di tossicità sistemica grave – in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di alto grado o la neurotossicità (ICANS), frequenti complicanze delle CAR-T impiegate nelle leucemie, unita alla somministrazione interamente ambulatoriale, costituisce un traguardo di sicurezza notevole per l'oncologia pediatrica. Il glypican-3 funge da bersaglio ideale perché è una proteina oncofetale: fisiologicamente espressa durante l'organogenesi intrauterina ma silenziata nei tessuti sani dopo la nascita, minimizza il rischio di attacco distruttivo su organi sani (on-target, off-tumor toxicity). La sfida per i trial clinici allargati (come CARE e IMPACT) consisterà nel verificare la tenuta della risposta contro l'eterogeneità clonale: nei tumori solidi, la selezione di varianti tumorali che smettono di produrre l'antigene bersaglio (antigen escape) rappresenta storicamente il principale ostacolo alla remissione permanente. Lo studio CARE prosegue al Baylor College of Medicine, mentre un altro trial denominato IMPACT sta valutando un approccio simile attraverso il Seattle Children’s Hospital. Le CAR-T potrebbero aprire nuove possibilità nei tumori solidi pediatrici Il caso del bambino di 3 anni rappresenta soprattutto una prova clinica iniziale del fatto che le CAR-T possono riuscire a colpire efficacemente anche un tumore solido molto aggressivo. Prima di arrivare a un utilizzo più ampio serviranno però dati provenienti da un numero maggiore di pazienti, con periodi di osservazione più lunghi e un quadro più preciso dei possibili effetti collaterali. Il risultato resta comunque rilevante: in un bambino con epatoblastoma metastatico, resistente alla chemioterapia e ricomparso dopo diversi interventi, due infusioni della terapia sperimentale sono state seguite dalla scomparsa dei segni rilevabili della malattia e da una remissione mantenuta per almeno 12 mesi. È un primo caso, non ancora una conferma definitiva dell’efficacia del trattamento. Ma offre una nuova indicazione su quanto le immunoterapie cellulari personalizzate possano diventare importanti anche nello studio dei tumori solidi pediatrici più difficili da trattare. Fonte The New England Journal of Medicine - Complete Regression of Hepatoblastoma after Interleukin-15– and Interleukin-21–Coexpressing CAR T-Cell Therapy

Un bambino di tre anni, affetto da tumore del fegato metastatico resistente alla chemioterapia, è stato salvato dopo due infusioni della terapia CAR-T sperimentale. Dopo un anno, la remissione appare ancora mantenuta. A riportare la notizia è “Mondosanità”, che riprende proprio lo studio condotto dai ricercatori del Baylor College of Medicine, del Texas Children’s Hospital e del Seattle Children’s Hospital. I risultati positivi sono emersi fin dalla prima infusione della terapia. Va sottolineato che lo studio è ancora in fase sperimentale, quindi non bisogna generalizzare i risultati. Saranno le ricerche condotte su altri piccoli pazienti a determinare se questo è stato un caso eccezionale o se davvero siamo davanti a una rivoluzione nel mondo della terapia oncologica. Bambino con tumore al fegato salvo grazie a CAR-T Il caso del bambino è stato ripreso New England Journal of Medicine dai ricercatori del Baylor College of Medicine, del Texas Children’s Hospital e del Seattle Children’s Hospital. Si tratta di una situazione compressa, in quanto il piccolo, come riporta “Mondosanità”, presentava un epatoblastoma metastatico resistente alla chemioterapia, ovvero un tumore maligno al fegato che aveva già iniziato a produrre metastasi ai polmoni. Prima di entrare nello studio sperimentale, il paziente aveva ricevuto già tre diverse linee di chemioterapia e i medici avevano anche rimosso le masse chirurgicamente. Eppure, la malattia aveva smesso di rispondere alla chemioterapia e si era creata una nuova metastasi polmonare. Il bimbo, quindi, è entrato a far parte del CARE study, uno studio clinico di fase 1 che sperimenta una nuova generazione di cellule CAR-T contro tumori solidi positivi alla proteina GPC3. Al piccolo sono state somministrate due dosi, a distanza di otto settimane, dopo le quali i medici hanno notato la completa scomparsa della malattia metastatica rilevabile. La regressione completa risultava ancora mantenuta a un anno dal trattamento. Inoltre, nel corso delle somministrazioni non sono state riscontrate complicanze relative alla terapia. Va comunque sottolineato che si tratta di un singolo caso, dunque non bisogna trarre conclusioni affrettate. Leggi anche: Tumore fino ai nervi della colonna asportato in una bimba: determinante la pianificazione 3D Come funziona la terapia CAR-T sperimentale? A spiegare come funzionano le CAR-T è “Mondosanità”. Si tratta delle cellule del sistema immunitario del paziente, i linfociti T, che vengono prelevate e modificate geneticamente, per riconoscere un bersaglio presente sulle cellule tumorali. Nel momento in cui vengono infuse nel paziente, possono individuare e attaccare le cellule che esprimono quel bersaglio. Nel caso specifico del bambino, gli esperti hanno progettato le cellule in modo che potessero riconoscere la glicoproteina GPC3 (glypican-3), espressa dall’epatoblastoma e da altri tumori solidi. Le cellule sono state ingegnerizzate anche per esprimere interleuchina-15 e interleuchina-21 (IL-15 e IL-21), ovvero molecole coinvolte nella regolazione e nell’attività delle cellule immunitarie. Il fine è aiutare le CAR-T a espandersi e mantenere la propria attività antitumorale, superando uno degli ostacoli che finora ha reso difficile utilizzare queste terapie nei tumori solidi rispetto a quelli del sangue. Nonostante abbiano cambiato il trattamento di alcune neoplasie del sangue, le CAR-T presentano ancora il problema di riuscire a trovare un bersaglio sufficientemente presente sulle cellule tumorali e poco espresso nei tessuti sani. Ci sono, quindi, ancora alcuni punti da chiarire, motivo per cui lo studio è in fase sperimentale. I risultati ottenuti non permettono di sapere quanti altri pazienti risponderanno nello stesso modo del bambino, quanto dureranno le remissioni o in quali effetti indesiderati si potrebbe incorrere in altri casi. Saranno, infatti, i dati che emergeranno dalle ricerche su più bambini a stabilire se siamo davanti a un caso eccezionale o meno. Leggi anche: Rimosso tumore dalle dimensioni record tra midollo e polmone: intervento eccezionale a Genova

Due approcci diversi, un’evoluzione comune: usare tecnologie avanzate per intervenire sulla complessità del tumore in modo più preciso. L’intelligenza artificiale integra grandi quantità di dati per anticipare la risposta alle terapie; i campi elettromagnetici cercano invece di modificare il comportamento delle cellule immunitarie. Sono risultati ancora da validare, ma indicano una direzione sempre più personalizzata e tecnologica dell’oncologia. L’AI prova ad anticipare la risposta all’immunoterapia: così cambia la cura del tumore al polmone Il progetto internazionale i3Lung, coordinato dall’oncologa Arsela Prelaj dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, ha analizzato i dati di 2.396 pazienti. Immagini, genomica, anatomia patologica ed esami clinici vengono integrati da algoritmi di intelligenza artificiale per individuare in anticipo chi potrebbe beneficiare maggiormente dell’immunoterapia. I primi risultati pubblicati su Nature Medicine. E se fosse possibile sapere prima di iniziare una terapia quanto potrebbe essere efficace per un determinato paziente? È una delle domande più complesse dell’oncologia contemporanea e ora l’intelligenza artificiale prova a fornire una risposta. A cercare di trasformare questa possibilità in uno strumento concreto è i3Lung, un progetto internazionale dedicato al carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico, una delle forme più diffuse di tumore del polmone. Dopo quattro anni di ricerca, il progetto ha raccolto e integrato i dati di 2.396 pazienti, grazie alla collaborazione di 16 partner internazionali. I primi risultati sono stati pubblicati su Nature Medicine, rivista scientifica internazionale di riferimento, e presentati alla World Conference on Lung Cancer 2026, il congresso mondiale dedicato alla ricerca sul tumore del polmone che si è svolto a Seoul. A coordinare il lavoro è Arsela Prelaj, oncologa della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, dove dirige l’AI-ON Lab, laboratorio di ricerca sulle applicazioni dell’intelligenza artificiale in oncologia. Il principio alla base di i3Lung è semplice da descrivere, ma tecnologicamente complesso: mettere insieme informazioni che normalmente vengono analizzate separatamente. Gli algoritmi utilizzati dal gruppo di ricerca integrano infatti immagini delle TC, dati di anatomia patologica digitale, informazioni genomiche e risultati degli esami clinici e di laboratorio. Questa grande quantità di informazioni viene elaborata attraverso modelli di machine learning e deep learning. L’obiettivo è riconoscere correlazioni e caratteristiche che possano aiutare a prevedere la risposta individuale all’immunoterapia. "Abbiamo raccolto da una popolazione molto ampia quattro tipologie di dati", ha spiegato Prelaj, illustrando il lavoro del progetto. L’intento è arrivare a uno strumento capace di aiutare i medici a stratificare i pazienti e a individuare più precisamente il trattamento più adatto alle caratteristiche della singola persona. L’immunoterapia ha cambiato profondamente il trattamento di numerosi tumori e rappresenta oggi uno degli standard di cura anche per il carcinoma polmonare non a piccole cellule metastatico, da sola o in combinazione con la chemioterapia. Ma non tutti i pazienti rispondono allo stesso modo. In alcuni casi il trattamento può produrre un beneficio importante e prolungato; in altri la risposta può essere limitata o assente. A questo si aggiunge il problema della tossicità, che può rendere particolarmente importante evitare, quando possibile, terapie destinate a non offrire un beneficio sufficiente. Da qui nasce la necessità di strumenti capaci di fornire informazioni prima dell’inizio del trattamento, e non soltanto dopo aver osservato la risposta del paziente. È questo il terreno sul quale si inserisce i3Lung. L’algoritmo non si limita a esaminare un singolo parametro, ma prova a combinare contemporaneamente dati radiologici, molecolari, patologici e clinici. La prospettiva è quella di una medicina sempre più predittiva e personalizzata, nella quale le decisioni terapeutiche possano essere supportate da un’analisi integrata delle caratteristiche del singolo paziente. Ma quanto può essere realmente utile uno strumento del genere nella pratica quotidiana? Per rispondere a questa domanda, il progetto ha previsto anche uno studio dedicato all’utilizzo del tool da parte dei medici. Sono stati selezionati 100 pazienti e coinvolti 20 oncologi appartenenti al consorzio: dieci con una specifica esperienza nel tumore del polmone e dieci oncologi generali. I medici hanno dovuto stimare l’efficacia dell’immunoterapia prima senza l’assistenza dell’AI e poi utilizzando lo strumento. Secondo i risultati presentati dal gruppo di ricerca, l’utilizzo del tool ha migliorato le valutazioni di entrambe le categorie di professionisti, con un beneficio particolarmente rilevante tra gli oncologi generali. Un dato che apre una prospettiva interessante: strumenti di questo tipo potrebbero infatti contribuire a mettere a disposizione di un numero più ampio di specialisti una capacità di analisi costruita a partire da grandi quantità di dati clinici. L’intelligenza artificiale, però, non significa automaticamente sostituire il giudizio clinico. Il valore di sistemi come quello sviluppato da i3Lung dovrà essere verificato attraverso ulteriori studi e validazioni, anche in popolazioni di pazienti differenti e nella pratica clinica quotidiana. Sarà inoltre necessario stabilire come integrare concretamente le indicazioni dell’algoritmo con la valutazione dell’oncologo. Tumore al seno, i campi magnetici “riprogrammano” le cellule immunitarie e attaccano il cancro Uno studio della National University of Singapore mostra nei modelli preclinici un nuovo approccio basato sui campi elettromagnetici pulsati. L’obiettivo è trasformare i macrofagi associati al tumore da alleati della malattia a cellule capaci di contrastarla. Dopo quattro sessioni il tumore è stato eliminato nel 75% dei modelli studiati. Ora si guarda ai prossimi studi clinici. Trasformare le difese del nostro stesso organismo da complici del tumore in una squadra capace di combatterlo. È questa l’idea alla base di una nuova strategia sperimentale sviluppata dai ricercatori della National University of Singapore (NUS) per il trattamento del cancro al seno. Lo studio, pubblicato il 4 giugno 2026 sulla rivista Smart Medicine, esplora l’utilizzo dei campi elettromagnetici pulsati (PEMF) per modificare il comportamento dei macrofagi associati al tumore, le cellule del sistema immunitario che vengono reclutate e “dirottate” dal cancro e che possono finire per favorirne la crescita. A guidare la ricerca è il professor associato Alfredo Franco-Obregón, del Department of Surgery della Yong Loo Lin School of Medicine e dell’Institute for Health Innovation and Technology della NUS. Il risultato più significativo arriva dagli esperimenti preclinici: secondo i ricercatori, senza utilizzare la chemioterapia, quattro sessioni da 30 minuti di trattamento PEMF hanno portato alla completa eliminazione del tumore nel 75% dei modelli utilizzati nello studio. Un dato importante, ma che deve essere interpretato nel contesto della ricerca preclinica: prima di poter stabilire se lo stesso effetto possa essere ottenuto nelle pazienti, saranno necessari studi clinici specificamente progettati per verificarne efficacia e benefici. Per comprendere il meccanismo occorre guardare all’interno del microambiente tumorale. Le cellule cancerose non crescono isolate. Interagiscono con le cellule circostanti e possono richiamare cellule del sistema immunitario, modificandone il comportamento a proprio vantaggio. Tra queste ci sono i macrofagi associati al tumore, o TAM, presenti in molti tumori solidi. In condizioni normali, i macrofagi svolgono funzioni fondamentali nella difesa dell'organismo e nella riparazione dei tessuti. La loro attività può assumere caratteristiche differenti. In termini semplificati, i macrofagi classificati come M1 sono associati a una risposta pro-infiammatoria e possono contribuire all’eliminazione delle cellule anomale; quelli M2 svolgono invece prevalentemente funzioni antinfiammatorie e di riparazione. Nel microambiente tumorale, molti TAM possono essere indirizzati verso caratteristiche simili a quelle dei macrofagi M2. In questo modo possono contribuire a creare condizioni favorevoli alla crescita e alla diffusione del tumore. La ricerca della NUS parte proprio da qui: se il tumore riesce a modificare il comportamento dei macrofagi, è possibile modificarlo nuovamente in senso antitumorale? La risposta individuata dal gruppo di ricerca passa attraverso una proteina chiamata TRPC1, coinvolta nella regolazione dello stato funzionale dei macrofagi e nella risposta cellulare agli stimoli. Secondo gli esperimenti condotti dai ricercatori, una breve esposizione ai campi elettromagnetici pulsati è in grado di attivare i canali associati a TRPC1 nei macrofagi di tipo M2. Questo processo innescherebbe una cascata di segnali intracellulari capace di modificare il comportamento delle cellule, spingendole verso uno stato con caratteristiche M1. In altre parole, il campo elettromagnetico non agirebbe direttamente come un farmaco chemioterapico sulle cellule tumorali. L'idea è piuttosto quella di intervenire sul rapporto tra tumore e sistema immunitario, riportando i macrofagi verso un’attività antitumorale. Una volta riprogrammati, i TAM possono quindi riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Secondo i ricercatori, il trattamento interferirebbe inoltre con la comunicazione reciproca tra tumore e macrofagi, rendendo più difficile per il cancro mantenere queste cellule immunitarie in uno stato favorevole alla propria crescita. "Abbiamo identificato un “interruttore” molecolare", ha spiegato Franco-Obregón, descrivendo il meccanismo individuato dal gruppo. L’obiettivo è utilizzare questa conoscenza per sviluppare una terapia non farmacologica capace di sfruttare le stesse difese immunitarie dell’organismo. Il potenziale interesse di questo approccio risiede proprio nella possibilità di intervenire sul tumore attraverso un meccanismo differente rispetto alla chemioterapia tradizionale. Il risultato del 75% ottenuto nei modelli preclinici rappresenta uno degli elementi più rilevanti dello studio, ma non equivale ancora a una dimostrazione di efficacia nell’uomo. Il passaggio dalla ricerca di laboratorio alla pratica clinica è infatti lungo e richiede diverse fasi di verifica. Occorre stabilire quale sia l’efficacia reale della terapia nelle pazienti, quali siano i benefici rispetto ai trattamenti disponibili e in quali tipi e stadi di tumore possa eventualmente essere utilizzata. Secondo quanto riferito dal gruppo di ricerca, il dispositivo PEMF impiegato nello studio ha completato una sperimentazione clinica di Fase 1 finalizzata alla valutazione della sicurezza nell’uomo. Il team sta ora cercando partner per sviluppare studi di Fase 2 dedicati alla valutazione dell’efficacia. È una distinzione fondamentale: la sicurezza iniziale di un dispositivo e la sua efficacia terapeutica sono questioni diverse e devono essere valutate attraverso studi clinici differenti. Per idee, suggerimenti, correzioni o se desiderate che Ippocrate approfondisca un tema in particolare, potete scrivere a linda.varlese@huffpost.it. Mi trovate anche su Facebook https://www.facebook.com/linda.varlese e su Instagram (@linda_varlese).

Due donne. Stesso tumore. Stesso stadio, stesso farmaco, stesso ospedale. Una dopo sei mesi torna al lavoro, riprende a camminare, riesce a seguire la fisioterapia. L'altra no. Smette la riabilitazione, il braccio inizia a gonfiarsi di nuovo, ogni indicazione su alimentazione o movimento diventa un peso in più. Non è la chemio che ha fatto la differenza. È tutto quello che viene dopo. In Italia succede a migliaia di persone. Solo nel 2025 sono state stimate circa 390.000 nuove diagnosi di tumore, più di mille al giorno. Numeri enormi, dietro ai quali ci sono persone che non affrontano la malattia nello stesso modo. Se la terapia è personalizzata, perché l'assistenza è uguale per tutti? È la domanda da cui parte Paolo Marchetti, presidente della Fondazione per la Medicina Personalizzata e direttore scientifico dell'IDI-IRCCS. Negli ultimi anni l'oncologia ha imparato a scegliere le cure guardando sempre più alle caratteristiche biologiche del tumore. Una terapia mirata sul profilo molecolare della persona. Da qui il passo successivo: se il farmaco è costruito su misura, anche ciò che accompagna la cura dovrebbe esserlo. Non significa cambiare terapia in base allo stato d'animo. Significa capire che supporto psicologico, riabilitazione, nutrizione o indicazioni sullo stile di vita non hanno automaticamente la stessa efficacia per tutti. La medicina personalizzata, in questa prospettiva, prova a uscire dal laboratorio e a entrare nella vita concreta. Sapere cosa dovresti fare non significa riuscire a farlo È il punto che pesa di più ogni giorno. Dire a una persona che dovrebbe muoversi di più, seguire una determinata alimentazione o fare drenaggio linfatico con costanza non significa che quella raccomandazione entrerà davvero nella sua quotidianità. La stessa indicazione può essere accolta in modo completamente diverso da persone diverse. Stefania Alfani, psiconcologa e ideatrice del progetto, lo riassume così: «Ogni paziente vive la malattia in modi diversi». Per questo, prima di proporre lo stesso percorso a tutti, bisognerebbe capire come quella persona sta leggendo ciò che le sta accadendo. È qui che molte pazienti si perdono. Non perché non vogliono curarsi. Ma perché la cura proposta non entra nella loro storia. Il braccio che torna a gonfiarsi: quando il percorso dura anni L'esempio più concreto è quello del linfedema secondario, il gonfiore cronico che può comparire dopo un intervento o una radioterapia quando il sistema linfatico viene danneggiato. È una condizione che non si risolve con un ciclo di sedute. Può richiedere controlli, adattamenti e una presa in carico che dura anni. E incide su tutto: movimento, lavoro, relazioni. Roberto Bartoletti, fisioterapista dell'IDI-IRCCS, spiega che quando il percorso si interrompe, il gonfiore può tornare e la paziente si ritrova di nuovo in difficoltà. Non è solo una questione di stabilire quale trattamento sia corretto. È capire come costruire un percorso che quella specifica persona riesca davvero a sostenere nel tempo. Se non lo capisci, la paziente abbandona. E non è colpa sua. Perché ora si studia anche questo È su questo terreno che nasce un programma di ricerca promosso dalla Fondazione per la Medicina Personalizzata. Si chiama PRISMA. È uno studio osservazionale, già approvato, che nell'arco di dodici mesi arruolerà oltre 100 pazienti con neoplasie solide. Per ciascuno saranno raccolti dati clinici, sarà effettuato un colloquio semi-strutturato e verrà utilizzato il Brief Illness Perception Questionnaire, uno strumento validato che esplora il modo in cui una persona interpreta la propria condizione. Quello che i promotori chiamano un “codice personale” non è un test genetico e non serve a scegliere il farmaco. Serve a orientare meglio gli strumenti di supporto: psicologici, riabilitativi, nutrizionali. Lo studio coinvolgerà un numero limitato di pazienti e servirà valutarne i risultati prima di capire quanto questo approccio possa migliorare concretamente l'assistenza. Ma la domanda da cui parte è già quella giusta. La medicina ha imparato che due tumori che sembrano uguali possono essere biologicamente molto diversi. Ora prova a fare lo stesso passo con le persone: capire che, anche davanti alla stessa diagnosi, allo stesso stadio e alla stessa terapia, la malattia non entra mai in due vite nello stesso modo. La cartella clinica può riportare la stessa diagnosi, lo stesso stadio e perfino la stessa terapia. Ma la persona che deve conviverci, reagire, curarsi e andare avanti è ogni volta diversa. Bibliografia essenziale

Esperti giapponesi hanno condiviso e aggiornato i più recenti progressi nel campo della chirurgia toracica, in particolare la chirurgia toracica robotica, la chirurgia del tumore al polmone e il trapianto di polmone. Nell'ambito della collaborazione tra l'Associazione Polmonare Vietnamita e l'AssociazioneGiapponesedi Chirurgia Toracica, dal 18 al 20 settembre si è tenuta presso l'Ospedale Nazionale Polmonare una sessione di lavoro tra il Dott. Dinh Van Luong, Direttore dell'Ospedale, e il Professor Shinya Tane, Primario del Dipartimento di Chirurgia Toracica dell'Ospedale Universitario di Kobe, in Giappone, e membro dell'Associazione Giapponese di Chirurgia Toracica. Lo scambio professionale ha coinvolto esperti nei settori della chirurgia toracica, dell'oncologia polmonare, del trapianto polmonare e dell'anestesia e rianimazione. Durante gli incontri, gli esperti hanno condiviso e aggiornato i più recenti progressi nel campo della chirurgia toracica, in particolare la chirurgia toracica robotica, la chirurgia del tumore al polmone e il trapianto di polmone. Esperti giapponesi hanno studiato l'intero processo di diagnosi e trattamento del cancro al polmone, dalla diagnostica per immagini, all'endoscopia, all'anatomia patologica, alla microbiologia, alla medicina nucleare, alla radioterapia, fino alla chirurgia toracica, all'anestesia e alla rianimazione, al trapianto di polmone e alla riabilitazione... Il professor Shinya Tane ha elogiato le strutture, le procedure diagnostiche e terapeutiche del National Lung Hospital, in particolare gli eccezionali risultati ottenuti nel campo dei trapianti polmonari. In futuro, il professore auspica che gli studenti dell'Università di Kobe abbiano l'opportunità di acquisire esperienza pratica nel trattamento delle malattie polmonari presso l'ospedale. Considerando questa un'opportunità per i medici di entrambe le parti di scambiarsi esperienze in materia di coordinamento multidisciplinare e di selezione di strategie di trattamento appropriate per i pazienti, il dottor Dinh Van Luong ha affermato che l'Ospedale Nazionale Polmonare ribadisce il suo ruolo di struttura specializzata leader a livello nazionale per le malattie polmonari e il controllo della tubercolosi, migliorando progressivamente le proprie capacità professionali e tecniche per soddisfare le esigenze sanitarie della popolazione. Grazie a un sistema di 12 moderne sale operatorie, di cui 2 dedicate al trapianto di polmone, l'ospedale è ben attrezzato per implementare tecniche all'avanguardia, in particolare nel campo del trapianto di polmone e della chirurgia oncologica polmonare. Le attrezzature, frutto di un investimento considerevole, soddisfano i requisiti per l'esecuzione di procedure complesse, contribuendo a migliorare la qualità delle cure. Ad oggi, l'ospedale ha effettuato 15 trapianti di polmone e circa 1.000 interventi chirurgici per il cancro al polmone, a dimostrazione del continuo miglioramento delle sue capacità professionali. Oltre a investire in infrastrutture e attrezzature, l'ospedale aggiorna regolarmente le proprie conoscenze e scambia competenze con strutture mediche nazionali e internazionali, provenienti da paesi comeStati Uniti, Giappone, Corea del Sud, Thailandia, Cina e Singapore. Questo rappresenta un fondamento importante per consentire all'ospedale di continuare a sviluppare tecniche specializzate, migliorare la qualità della diagnosi e del trattamento delle malattie polmonari e contribuire all'efficace attuazione delle politiche di controllo della tubercolosi a livello nazionale. Il professor Shinya Tane è un esperto di spicco in chirurgia toracica presso l'Ospedale Universitario di Kobe e docente principale di chirurgia toracica presso l'Università di Kobe, una delle facoltà di medicina più antiche e prestigiose del Giappone. Il professor Tane è rinomato per la sua ricerca pionieristica sulla chirurgia conservativa della funzionalità polmonare (segmentale versus lobectomia), sull'applicazione di sistemi chirurgici robotici di nuova generazione e sulla chirurgia di salvataggio per i pazienti affetti da tumore al polmone. ​ Fonte: https://www.vietnamplus.vn/cap-nhat-tien-bo-moi-nhat-trong-phau-thuat-long-nguc-cho-nguoi-bi-ung-thu-phoi-ghep-phoi-post1137257.vnp

Condividi su... Eliminare le disparità nelle cure dei bambini e degli adolescenti affetti da tumore, contribuendo a creare in tutta Europa un contesto più equo per i giovani pazienti oncologici. E’ questo l’obiettivo degli ‘European Standards of Care for Children and Adolescents with Cancer’, le nuove linee guida che intendono garantire lo stesso livello di cura ad ogni giovane malato di cancro, indipendentemente dal Paese europeo in cui vive. Questo documento, aggiornato rispetto all’edizione del 2008, è frutto del lavoro dell’European Society for Paediatric Oncology Europe (SIOPE) e della Childhood Cancer International – Europe (CCI-E). Il testo ufficiale è finalmente disponibile anche in lingua italiana grazie alla traduzione curata dalla Federazione Italiana Associazioni Genitori e Guariti Oncoematologia Pediatrica (FIAGOP) con la supervisione dell’Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica (AIEOP), che ne hanno avviato la diffusione a tutte le strutture oncologiche italiane in occasione del Settembre d’Oro, la campagna annuale di sensibilizzazione contro il cancro pediatrico. Il documento, articolato in undici capitoli per un totale di 130 pagine, è stato scritto da oncologi pediatrici, giovani professionisti e rappresentanti dei pazienti. Affronta gli ambiti fondamentali dell’assistenza, coprendo ogni fase del percorso oncologico, dalla diagnosi al trattamento, dalla sopravvivenza alle cure palliative fino alla collaborazione transfrontaliera. Sette sono i pilastri fondamentali: organizzazione dei reparti ospedalieri e team multidisciplinari, che includano oncologi pediatrici certificati, infermieri specializzati, chirurghi, radioterapisti, psicologi e assistenti sociali; somministrazione dei trattamenti e accesso all’innovazione con diritto di accesso equo a farmaci e terapie di nuova generazione; cure di supporto e gestione dei sintomi con terapia del dolore tramite approcci farmacologici e integrati; supporto psicosociale e riabilitazione con programmi fisioterapici e cognitivi; cure palliative pediatriche sin dalle fasi precoci della malattia e non solo nelle fasi terminali; follow-up a lungo termine e transizione guidata tra il sistema di cure pediatriche a quello per l’età adulta; ruolo dei pazienti e advocacy, con il riconoscimento del ruolo cruciale delle associazioni di genitori e pazienti. “La diffusione anche in Italia dei nuovi Standard europei di cura per bambini e adolescenti affetti da tumore rappresenta uno strumento prezioso”, ha dichiarato il presidente della FIAGOP, Sergio Aglietti, “non solo per orientare la pratica clinica e ospedaliera nel settore dell’oncologia pediatrica, ma anche per contribuire a ridurre al minimo le disuguaglianze nell’assistenza sanitaria in tutta Europa. L’attuazione di queste linee guida potrà dunque garantire cure eccellenti e anche un futuro migliore ai minori colpiti da tumore, a prescindere dal loro Paese di residenza”. “AIEOP è in linea con le linee guida internazionali: abbiamo costruito una checklist dedicata ai nostri centri”, ha aggiunto la presidente di AIEOP, Angela Mastronuzzi, “che raccoglie e verifica tutti gli elementi essenziali per una cura di qualità, dalle competenze multidisciplinari ai servizi, ai requisiti tecnici e organizzativi necessari per la presa in carico del paziente pediatrico oncoematologico. E’ un lavoro che facciamo al fianco di FIAGOP con un obiettivo chiaro: prenderci cura sempre meglio e accompagnare sempre di più. Perché curare un bambino o un adolescente significa occuparsi della sua intera vita: del tempo della terapia e del tempo lungo del dopo, della scuola, delle relazioni, del suo diventare grande”. La campagna Settembre d’Oro, sul tema ‘Accendi d’Oro, Accendi la Speranza 2026’, vedrà FIAGOP e le 33 associazioni aderenti in tutta Italia impegnate in particolare fino al 28 settembre. In grandi città e anche in piccoli centri saranno illuminati di notte con luce dorata importanti monumenti, palazzi storici e luoghi simbolici, allo scopo di ‘accendere’ l’attenzione del grande pubblico e degli stakeholder sui temi dell’oncoematologia pediatrica. Durante la campagna, sarà distribuito al pubblico il ‘Gold Ribbon’, il famoso nastrino dorato simbolo della lotta al cancro pediatrico. Inoltre, sarà lanciato il progetto “Ti voglio una sacca di bene” per promuovere la donazione di sangue a favore dei giovani malati oncologici, in collaborazione con i principali centri trasfusionali pediatrici sul territorio italiano. Ulteriori informazioni sono disponibili su www.accendidoro.it e www.fiagop.it.

La Sala Cattaneo del Comune di Marcallo con Casone ha ospitato l'incontro “Parliamone prima”, una mattinata dedicata alla salute e alla sensibilizzazione sul tumore al colon-retto. Accolto dal Sindaco Fausto Coatti, l'evento è nato dalla collaborazione tra AICIT, Salute Donna/Uomo e la Fondazione dei 4 Ospedali, con la moderazione di Arabella Biscaro. Esperti e testimonianze si sono confrontati su linee guida, screening istituzionali e corretti stili di vita per smontare i falsi miti della prevenzione. Prevenzione primaria: alimentazione e attività fisica Ad aprire gli interventi è stata la Dr.ssa Eleonora Irlandini, biologa nutrizionista del Centro Dr. Fabio Ferrario, che ha rimarcato il ruolo cardine dello stile di vita nella riduzione del rischio oncologico: Attività fisica: Sono sufficienti 150 minuti alla settimana a bassa intensità (in cui è possibile conversare) o 75 minuti ad alta intensità. Alimentazione protettiva: inserire ogni giorno cereali integrali, ortaggi, frutta e legumi. Le fibre favoriscono il controllo del peso e svolgono un'azione protettiva diretta sulla mucosa intestinale. Cosa evitare: ridurre al minimo il cibo spazzatura (ricco di grassi, zuccheri e sale) e non superare i 750 grammi di carne rossa a settimana. Massima prudenza sui salumi e sulle carni processate, inserite dall'IARC tra i cancerogeni certi. Falsi miti: La dottoressa ha smentito l'utilità degli integratori pubblicizzati sul web, che privi di prove scientifiche possono persino interferire con le terapie. Prevenzione secondaria: lo screening salvavita Come ha spiegato il Dr. Camillo Bertoglio, Direttore dell'Unità di Chirurgia degli Ospedali di Magenta e Abbiategrasso, la prevenzione primaria da sola può non bastare. Seguire i programmi regionali di screening riduce del 20% la probabilità di sviluppare la malattia. Bertoglio ha ribadito che i controlli sono fondamentali per tutta la popolazione la sana, anche in assenza di familiarità. La Dr.ssa Pinuccia Sarto, gastroenterologa ed endoscopista, ha illustrato i dettagli dello screening: Come funziona: Riservato gratuitamente alla fascia 50-74 anni, inizia con il test del sangue occulto nelle feci ( emocult ). In caso di positività, il cittadino viene ricontattato direttamente per eseguire la colonscopia senza passare dalle liste d'attesa. Gestione dei casi: In caso di test positivo si procede subito all'endoscopia senza ripetere l'emocult, poiché i polipi lesivi sanguinano in modo intermittente e si rischierebbe un falso negativo. Innovazione e familiarità: Oggi la preparazione intestinale richiede l'assunzione di soli 1-2 litri di liquido (rispetto ai 4 di un tempo). Per chi presenta una spiccata familiarità è previsto il codice di esenzione D04, con controlli quinquennali in caso di esito negativo. Gli esperti hanno infine messo in guardia dai rischi dell'autodiagnosi su internet ("Dottor Google", ChatGPT, Gemini), che genera ansie ingiustificate o un falso senso di sicurezza. La testimonianza di Mauro A dare valore pratico ai messaggi scientifici è stata la storia personale di Mauro. Asintomatico e in piena salute, Mauro aveva inizialmente accantonato la lettera d'invito allo screening. Sollecitato dai familiari, ha infine eseguito il test in farmacia.

MARCALLO CONCASONE – Oggi, sabato 19 settembre, la sala Cattaneo del Comune ha ospitato una mattinata interamente dedicata alla salute e alla prevenzione. L’incontro, dal titolo emblematico “Parliamone prima”, ha acceso i riflettori su un tema di fondamentale importanza: la prevenzione, la diagnosi e la cura del tumore al colon-retto. A fare gli onori di casa è stato il Sindaco Fausto Coatti, che ha accolto una platea attenta e partecipe. L’evento L’evento è nato dalla sinergia virtuosa tra Aicit, Salute Donna/Uomo e la Fondazione dei 4 Ospedali, con la moderazione di Arabella Biscaro. Sul palco si sono alternati esperti del settore che, con un linguaggio chiaro e accessibile, hanno smontato falsi miti e tracciato le linee guida per una prevenzione efficace, sia primaria che secondaria. Ad aprire la mattinata è stata Eleonora Irlandini, biologa nutrizionista del Centro Dr. Fabio Ferrario, che ha illustrato il ruolo cruciale dello stile di vita nella riduzione del rischio oncologico. Sono sufficienti 150 minuti alla settimana di attività a bassa intensità (in cui si riesce a conversare), oppure 75 minuti ad intensità più elevata. Il piatto È fondamentale inserire quotidianamente nel piatto cereali integrali, ortaggi, frutta e legumi. La fibra non solo favorisce il mantenimento del peso aumentando il senso di sazietà, ma svolge un’azione protettiva diretta a livello del colon. Cosa limitare: Sotto la lente d’ingrandimento è finito il junk food (cibo spazzatura e confezionato), ricco di grassi, sale e zuccheri che promuovono l’infiammazione corporea. Le linee guida Le linee guida consigliano di non superare i 750 grammi di carne rossa a settimana (l’ideale è una volta); attenzione massima invece alle carni processate (salumi, insaccati, würstel), classificate come sicuramente cancerogene dall’IARC e da limitare il più possibile. La dottoressa ha infine smentito l’utilità di integratori miracolosi su internet: non ci sono evidenze scientifiche che riducano il rischio di tumore e possono anzi interferire con le terapie oncologiche. Tuttavia, come è stato sottolineato durante il convegno, lo stile di vita da solo può non bastare ed è qui che interviene la prevenzione secondaria. Camillo Bertoglio, direttore dell’Unità di Chirurgia degli Ospedali di Magenta e Abbiategrasso, ha introdotto l’importanza dello screening istituzionale. Aderire correttamente ai programmi regionali riduce del 20% la probabilità di sviluppare il tumore al colon-retto. Il chirurgo ha sfatato il falso mito secondo cui “se non si hanno casi in famiglia, lo screening non serve”: la familiarità è un fattore di rischio aggiuntivo, ma il controllo è fondamentale per tutta la popolazione sana. Prevenzione I dettagli pratici dello screening sono stati approfonditi da Pinuccia Sarto, dirigente medico specializzata in gastroenterologia ed endoscopia digestiva. Lo screening è un programma gratuito dedicato a uomini e donne nella fascia d’età tra i 50 e i 74 anni. Il primo passo consiste nel test del sangue occulto nelle feci (emocult), un esame di laboratorio semplicissimo e non invasivo volto a individuare tracce ematiche non visibili a occhio nudo. In caso di positività il sistema di screening contatta direttamente il cittadino per fissare un colloquio e pianificare una colonscopia in tempi brevi, senza passare dalle lunghe liste d’attesa ordinarie. Rispondendo a un dubbio della platea sulla possibilità di falsi positivi, la dottoressa ha chiarito che in caso di esito positivo si procede subito alla colonscopia. Questo perché alcuni polipi (lesioni precancerose) sanguinano in modo intermittente: ripetere l’emocult rischierebbe di dare un falso negativo, ritardando una diagnosi cruciale. La preparazione Rispetto ai 4 litri di beveraggio di trent’anni fa, oggi i preparati per la colonscopia sono ridotti a circa 1 o 2 litri. Una pulizia intestinale adeguata resta fondamentale per permettere allo specialista di scorgere anche le più piccole anomalie della mucosa. Familiarità ed esenzioni Chi ha una familiarità importante (come emerso da una testimonianza in sala) deve attivarsi precocemente e ha diritto a eseguire la colonscopia con il codice di esenzione D04. Se l’esame risulta negativo, il controllo successivo si effettua dopo 5 anni, sempre in regime di esenzione. In chiusura, gli esperti hanno lanciato un monito contro l’autodiagnosi digitale: consultare “Dottor Google”, ChatGPT o Gemini per interpretare un sintomo genera spesso due derive pericolose. Da un lato l’ansia ingiustificata davanti alla diagnosi peggiore, dall’altro una rassicurazione fittizia che spinge a sottovalutare i segnali del corpo e a evitare il controllo medico. Ad arricchire l’incontro, la toccante e incisiva testimonianza diretta di Mauro e la partecipazione attiva di un pubblico attento e coinvolto, che ha stimolato il dibattito con domande e spunti di grande interesse. marcallo tumore colon – MALPENSA24 Visited 71 times, 3 visit(s) today

Lo sport non è un semplice hobby o un'attività complementare, ma una vera e propria strategia di cura e prevenzione integrata in ambito oncologico. È il messaggio chiave emerso a conclusione dal progetto Pacap (Promotion of Physical Activity for Cancer Patients), il progetto europeo finanziato dal programma Erasmus+ Sport che per 18 mesi ha visto collaborare esperti, medici e realtà sportive. L'iniziativa, guidata dall'associazione Asd Running Matera in veste di capofila, ha vissuto le sue giornate conclusive con un doppio appuntamento tra la Basilicata e la Puglia, facendo tappa prima all'Irccs Crob di Rionero in Vulture lo scorso 17 settembre e poi all'Irccs Istituto Tumori 'Giovanni Paolo II' di Bari il giorno successivo (ieri ndr). A Rionero, la sperimentazione coordinata sul piano scientifico dalla dott.ssa Graziella Marino (dirigente medico e chirurgo senologo del Crob) si è concentrata in modo particolare sulle donne in trattamento per il tumore al seno. Il momento nevralgico del percorso ha riguardato le sessioni di Nordic Walking guidate dalla dott.ssa Rosa Divella presso il centro Visioni Urbane e negli spazi adiacenti all'istituto. Questa disciplina, nata nei Paesi Nordici come allenamento estivo per lo sci di fondo, si basa sull'uso di appositi bastoncini che coinvolgono attivamente anche la muscolatura della parte superiore del corpo. Proprio per questa sua caratteristica, il Nordic Walking si rivela particolarmente indicato nella riabilitazione oncologica: stimola la circolazione linfatica e la mobilità degli arti superiori (aiutando a prevenire e contrastare il linfedema dopo interventi al seno), riduce la fatica percepita, migliora la postura e permette di svolgere un'attività aerobica ad alto rendimento ma a basso impatto articolare. Non a caso nel suo saluto istituzionale, il Direttore Generale dell'Irccs Crob, Massimo De Fino, ha sottolineato l'importanza di una cura che metta al centro la persona nella sua totalità: "La dignità di chi affronta una malattia oncologica si difende garantendo non solo le migliori terapie, ma anche il benessere globale dell'individuo. Offrire l'opportunità di praticare un'attività motoria strutturata significa restituire ai pazienti la fiducia nelle proprie risorse e un senso fondamentale di normalità e valore umano." La camminata con i bastoncini, dunque, si è rivelata uno strumento efficace non solo per la riabilitazione fisica e clinica, ma anche per il recupero del benessere psicologico e della socialità delle pazienti. I risultati della cooperazione transnazionale — che ha coinvolto partner europei provenienti da Portogallo, Spagna, Ucraina, Slovenia e Croazia — sono stati illustrati a Bari durante il convegno finale. Dalla due giorni emerge un modello replicabile che punta a stringere un alleanza sempre più solida tra centri di ricerca scientifica (Irccs) ed enti sportivi del territorio, dimostrando che l'attività motoria accessibile e guidata rappresenta una componente fondamentale nella medicina moderna orientata alla persona.

Da Nang - Il Comitato del Fronte della Patria del Vietnam della città di Da Nang ha recentemente coordinato la consegna di 280 milioni di VND a sostegno delle cure per i bambini malati di cancro. Il 19 settembre, l'Ospedale Oncologico di Da Nang ha annunciato che l'Associazione della Città di Da Nang, in coordinamento con l'Associazione di Ho Chi Minh City per il Sostegno ai Pazienti Indigenti, SuntoryPepsicoVietnam e il Comitato del Fronte della Patria del Vietnam di Da Nang, ha organizzato la consegna di un sostegno finanziario per la cura dei bambini affetti da cancro. All'evento hanno partecipato la signora Nguyen Thi Thu Lan, membro del Comitato permanente del Comitato del Partito cittadino e vicepresidente permanente del Comitato cittadino del Fronte della Patria del Vietnam; il dottor Tran Thanh Thuy, direttore del Dipartimentodella Salutecittadino; rappresentanti della direzione dell'Ospedale Oncologico, dell'ente promotore e parenti dei piccoli pazienti. Nel corso dell'evento, il Comitato Organizzatore ha assegnato 14 borse di studio a 14 bambini malati di cancro provenienti da famiglie disagiate e in cura. Ogni borsa di studio aveva un valore di 20 milioni di VND. L'importo totale degli aiuti erogati è stato di 280 milioni di VND. I fondi sono stati raccolti dal fondo "Per i poveri" della città, grazie al 22° torneo di golf "Suntory Pepsico Vietnam Friendship Golf Tournament". In questa occasione, l'organizzazione sponsor ha anche donato 20 casse di acqua in bottiglia per sostenere le cure e la vita quotidiana in ospedale. L'iniziativa si è svolta durante la Festa di Metà Autunno, contribuendo ad alleviare le difficoltà affrontate dalle famiglie con bambini sottoposti a cure mediche. Il sostegno aiuta a ridurre parte del peso finanziario delle cure e fornisce ulteriore motivazione ai giovani pazienti e alle loro famiglie a perseverare nel percorso terapeutico. Visualizza l'originalequi. Fonte: https://congdoanvietnam.vn/mat-tran-to-quoc/trao-280-trieu-dong-ho-tro-benh-nhi-ung-thu-o-da-nang-dip-trung-thu-44916.tld

di Redazione Web Un gonfiore addominale scambiato per stress, ignorato per mesi mentre in casa c'era ben altro a cui pensare. Poi la diagnosi che ha cambiato tutto: cancro alle ovaie in stadio avanzato. È la storia di Kate Ping, 69 anni, negli Stati Uniti, che oggi racconta la propria esperienza per spingere altre donne a non sottovalutare certi segnali del corpo. Lo riporta CBS News. I sintomi e la diagnosi Quando sono comparsi i primi sintomi, Ping era assorbita da tutt'altro: due attività di famiglia da gestire e l'ansia per l'imminente intervento a cuore aperto del figlio. Il gonfiore le sembrava solo l'ennesima conseguenza dello stress, a cui era abituata. Solo quando i disturbi non sono passati, due mesi dopo la buona riuscita dell'operazione del figlio, e l'addome è diventato dolente, si è decisa a fissare una visita. Ping si aspettava una colonscopia. L'infermiera che l'ha visitata, invece, le ha prescritto una Tac. «Pensavo: che strano, perché l'ha fatto?», ha raccontato. Il referto ha rivelato un cancro ovarico al quarto stadio, già diffuso nell'organismo — con una sopravvivenza a cinque anni stimata intorno al 30%, secondo l'American Cancer Society. «Ero sotto choc», ha raccontato Ping. «Non riuscivo nemmeno a pronunciare certi termini medici. Io e mio marito eravamo storditi, incapaci di reagire». La malattia: sintomi e cure Il tumore ovarico viene spesso diagnosticato tardi: non esiste un test specifico e i sintomi vengono facilmente confusi con quelli della menopausa. È la quinta causa di morte per cancro tra le donne negli Stati Uniti, secondo la Johns Hopkins. L'oncologa che ha seguito Ping, Premal Thaker, della Washington University School of Medicine, l'ha definita «molto insidiosa»: gonfiore, sazietà precoce e cambiamenti intestinali o urinari sono i segnali da non ignorare. Dato lo stadio avanzato, la scelta è stata chemioterapia seguita da chirurgia. Durante il trattamento, lo studio del suo medico di base ha chiamato per un appuntamento: a rispondere è stata Ping, che ha riconosciuto la voce dell'infermiera che le aveva prescritto la Tac. «Mi ha detto che una sua cara amica era morta di questo stesso tumore, non diagnosticato in tempo, e che leggendo i miei sintomi aveva pensato valesse la pena approfondire», ha raccontato. «Le ho detto: credo davvero che tu mi abbia salvato la vita». Intervento e ripresa Ping è stata operata nel febbraio 2025, con un'isterectomia e un controllo approfondito degli organi interni. Sono seguite sei settimane di recupero, un nuovo ciclo di chemioterapia e alcune infusioni di immunoterapia contro il rischio di recidiva, completate quest'anno. Continua comunque ad assumere ogni giorno una pillola chemioterapica: circa il 70% delle pazienti con questo tumore va incontro a una recidiva, secondo la Ovarian Cancer Research Alliance. Oggi Ping si dedica a sensibilizzare sui sintomi del cancro ovarico, ispirata dall'infermiera che ha intuito la gravità del suo caso. Lei e il figlio sono tornati a lavorare nei due ristoranti di famiglia, dove capita spesso che i clienti condividano con lei le proprie esperienze di malattia. A tutti loro ripete lo stesso messaggio: «C'è davvero speranza. Prima, di fronte a una notizia del genere, avrei solo pensato che fosse terrificante. Ora so che la speranza esiste». Ultimo aggiornamento: sabato 19 settembre 2026, 16:44 © RIPRODUZIONE RISERVATA

“Gioca d’anticipo! Fai prevenzione al colon”. È il messaggio comparso in Curva Nord dello stadio Barbera dove, poco prima del fischio d’inizio di Palermo-Padova, i tifosi rosanero hanno scelto di dedicare uno striscione alla prevenzione del tumore del colon retto. Un messaggio diretto, affidato al linguaggio del calcio, per richiamare l’attenzione sull’importanza di aderire allo screening del tumore del colon retto e di non rimandare i controlli. L’iniziativa è stata realizzata in collaborazione con l’Asp, che ha scelto di coinvolgere i tifosi nelle attività di sensibilizzazione rivolte alla popolazione. L’obiettivo è portare il messaggio della prevenzione anche nei luoghi e nelle occasioni capaci di raggiungere un pubblico ampio e trasversale. A introdurre il momento è stato lo speaker dello stadio, che ha rivolto ai tifosi un messaggio legato proprio alla metafora del gioco d’anticipo: “Nel calcio, arrivare un attimo prima può cambiare una partita. Nella vita, può fare la differenza. La prevenzione del tumore del colon-retto comincia da un gesto semplice. Per questo l’Asp di Palermo scende in campo per la prevenzione. E stasera, insieme alla Curva Nord, manda un messaggio a tutti”. Poi lo striscione è stato esposto in Curva Nord con le parole: “Gioca d’anticipo! Fai prevenzione al colon”. "Ringrazio il Palermo calcio e tutti i suoi tifosi per aver accolto e condiviso questo messaggio di prevenzione, la loro partecipazione dà ancora più forza a un’iniziativa che vuole parlare direttamente ai cittadini – sottolinea il direttore generale dell’Asp, Alberto Firenze – abbiamo voluto utilizzare il linguaggio dello sport per ricordare che, anche nella salute, giocare d’anticipo può fare la differenza. Ringrazio in particolare la Curva Nord per aver scelto di sostenere questo messaggio portandolo sugli spalti del Barbera". L’iniziativa si inserisce nel percorso di sensibilizzazione avviato dall’Asp di Palermo per favorire l’adesione ai programmi di screening oncologico, attraverso una comunicazione sempre più vicina ai cittadini e capace di utilizzare linguaggi e luoghi della vita quotidiana. Lo screening del tumore del colon retto è gratuito ed è rivolto a uomini e donne tra i 50 e i 69 anni. Per partecipare basta recarsi in una delle farmacie aderenti alla campagna e ritirare gratuitamente il Sof Test ovvero una provetta per la ricerca del sangue occulto nelle feci. Il test si esegue a casa e viene poi riconsegnato secondo le indicazioni ricevute in farmacia. ScegliPalermoTodaycome fonte preferita su Google News Leggi tutte leinchieste e gli approfondimenti Vuoi navigaresenza pubblicità? Scopri come fare © Riproduzione riservata

Dodici nuovi medicinali hanno appena superato uno dei passaggi più importanti della strada che può portarli ai pazienti europei. Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha infatti raccomandato l’autorizzazione di 12 nuovi farmaci nella riunione di settembre. Le novità interessano malattie molto diverse: dai tumori all’emofilia, dalla miastenia gravis a una grave malattia infiammatoria della pelle. Ma cosa significa davvero quando leggiamo che “l’EMA ha dato parere positivo”? Non significa che il farmaco sia già disponibile È una distinzione importante. Il CHMP, il comitato scientifico dell’EMA, valuta qualità, sicurezza ed efficacia dei medicinali e formula una raccomandazione. Per i farmaci sottoposti alla procedura centralizzata, dopo il parere positivo deve arrivare la decisione formale della Commissione europea. E per arrivare concretamente ai pazienti italiani entrano poi in gioco anche i passaggi nazionali relativi a prezzo, rimborsabilità e condizioni di utilizzo nel Servizio sanitario nazionale. Il parere europeo è quindi un passaggio fondamentale, ma non coincide automaticamente con la disponibilità immediata del medicinale in Italia. Dal sangue ai tumori Tra i medicinali raccomandati c’è una nuova opzione per prevenire gli episodi emorragici nelle persone con emofilia A. Un altro farmaco riguarda adulti con una particolare forma di tumore del polmone non a piccole cellule, caratterizzata dalla positività ad ALK. Arriva inoltre una raccomandazione positiva per un trattamento della miastenia gravis generalizzata, malattia autoimmune che provoca debolezza e affaticamento muscolare. Diverse novità riguardano l’oncologia, compresi tumori dell’ovaio, delle tube di Falloppio e del peritoneo. Una novità anche per una malattia della pelle difficile da curare Tra le raccomandazioni compare anche un trattamento orale per l’idrosadenite suppurativa moderata-grave in determinati pazienti adulti. È una malattia infiammatoria cronica che può provocare noduli dolorosi, ascessi e cicatrici e avere un impatto pesante sulla vita quotidiana. Secondo l’EMA, il medicinale raccomandato rappresenterebbe la prima terapia orale quotidiana per alcuni pazienti che non rispondono o non tollerano una specifica classe di farmaci biologici. Non solo farmaci completamente nuovi Il bilancio di settembre comprende anche due biosimilari e due medicinali generici. Inoltre il CHMP ha raccomandato estensioni delle indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati nell’Unione europea. È un aspetto meno appariscente ma importante: l’innovazione farmacologica non consiste soltanto nell’arrivo di una nuova molecola. Può significare anche utilizzare una terapia già conosciuta per nuovi pazienti o nuove indicazioni. Per chi aspetta una nuova cura, però, resta essenziale distinguere le diverse tappe. “Parere positivo dell’EMA” non significa ancora “farmaco disponibile in Italia”. È l’inizio dell’ultima parte di un percorso regolatorio che deve poi tradursi nell’accesso concreto alla terapia. FONTI:

di Elena Meli Via libera dall'Aifa alla rimborsabilità per vamorolone, un corticosteroide che resta un potente antinfiammatorio, ma perde molti dei tipici effetti collaterali degli steroidi, come il blocco della crescita Per un diciottenne con distrofia di Duchenne mangiare con gli amici e non ricevere il «menu bambino», perché il proprio aspetto è quello di un bambino, è un traguardo più importante di quanto si possa pensare. E oggi è possibile raggiungerlo perché, anche nel nostro Paese, è rimborsabile vamorolone, un corticosteroide dissociativo che mantiene l’attività antinfiammatoria necessaria per la gestione della malattia ma perde molti dei tipici effetti collaterali di una cura prolungata con gli steroidi, fra cui l’arresto della crescita e dello sviluppo puberale, l’aumento di peso, l’osteoporosi. Malattia genetica rara I corticosteroidi sono usati nella distrofia di Duchenne dalla fine degli Anni ‘90 per contrastare la progressiva debolezza muscolare tipica di questa rara malattia genetica in cui è alterato il gene della distrofina, una proteina indispensabile per il corretto funzionamento dei muscoli. La malattia viene diagnosticata in genere intorno ai tre-quattro anni di vita e, fino a pochi decenni fa, come spiega Filippo Buccella, fondatore dell’Associazione Parent Project Aps Italia, «L’aspettativa di vita si aggirava intorno ai 14 anni. In quarant’anni è triplicata, grazie alle nuove possibilità di cura, e ora non è più una malattia solo pediatrica ma è diventata una patologia cronica dell’adulto. Siamo molto felici di poterci porre problemi nuovi, come l’inserimento a scuola o nel mondo del lavoro, e per questo è importante l’arrivo di nuove opzioni di cura che aiutino i ragazzi con la Duchenne a vivere meglio la loro età: quando arrivano alle superiori loro hanno l’aspetto di bimbi e vorrebbero avere qualche centimetro in più o l’ombra della barba. Il nuovo corticosteroide lo consente, ed è un traguardo anche per la loro qualità di vita». Efficacia pari agli steroidi convenzionali Vamorolone è prescrivibile e rimborsabile in Italia da fine maggio 2026 e, caso virtuoso per un farmaco orfano, a quattro mesi di distanza è già sostanzialmente accessibile in tutte le Regioni; la sua caratteristica è essere un corticosteroide dissociativo. Eugenio Maria Mercuri, direttore dell’Unità di Neuropsichiatria Infantile alla Fondazione Policlinico Universitario Gemelli di Roma, sottolinea che «I dati degli studi clinici e l’esperienza che già abbiamo maturato nel lungo periodo (il Gemelli è stato uno dei primi centri italiani ad avviare la somministrazione, anche da prima dell’approvazione della rimborsabilità, ndr) confermano che ha un’efficacia paragonabile agli steroidi convenzionali senza avere la stessa entità di effetti collaterali grazie al suo meccanismo d’azione. Noi siamo molto contenti di avere un’opzione che, per esempio, riduca il rischio di fragilità ossea e osteoporosi; i ragazzi sono felici soprattutto di crescere in altezza e di avere uno sviluppo puberale più in linea con la loro età, o di riuscire a gestire meglio il peso. Per loro è un grande miglioramento nella qualità di vita». Il presente e il futuro delle terapie Francesco Muntoni, docente di Neurologia Pediatrica dell’University College di Londra e direttore del Neuromuscular Centre al Great Ormond Street Institute of Child Health di Londra ha una lunga esperienza nell’uso di vamorolone: «Gli studi suggeriscono anche che gli effetti negativi sull’osso provocati dai corticosteroidi possano essere recuperati se si passa al vamorolone». Oltre ai corticosteroidi, come spiega Muntoni, «Un’altra possibilità per ridurre l’infiammazione e la degenerazione muscolare è givinostat (anch’esso rimborsabile in Italia, ndr), che è approvato solo per i pazienti che ancora possono camminare; il suo effetto non si vede subito, serve circa un anno e mezzo, è perciò molto importante spiegarlo alle famiglie perché abbiano aspettative adeguate». Le speranze sono rivolte verso la terapia genica, che però è un po’ più complessa nella malattia di Duchenne perché il gene responsabile è molto grande e così inserire il gene sano in un vettore che possa portarlo a destinazione, come accade in questo genere di terapie, non è banale. Gli studi proseguono, come osserva Muntoni: «Il primo studio clinico era stato disegnato in modo da valutare gli esiti dopo un anno, ma abbiamo capito che era troppo poco; i nuovi trial sono concepiti in maniera da durare più a lungo e inserire pazienti più selezionati, con un’età in cui ci si aspetta una risposta ottimale. Oggi ci sono tanti approcci allo studio, l’obiettivo dei prossimi anni è capire gli ingredienti giusti per una strategia che funzioni. Per esempio, ci stiamo chiedendo se e come poter somministrare più volte la terapia genica: i vettori non sono integranti, significa che se in un bimbo possiamo trattare le fibre muscolari presenti quando poi cresce ce ne saranno altre in cui il gene sano non sarà presente. Sono però ottimista, e spero che troveremo la ricetta giusta per la terapia genica della malattia di Duchenne». Il servizio esclusivo del Corriere della Sera con medici e specialisti d'eccellenza che rispondono gratuitamente ai quesiti sulla tua salute Scrivi una domanda Scopri come funziona

Il nuovo numero di Focus Storia è dedicato alla sfida dell'archeologia moderna, un viaggio tra scoperte e tecnologie avanzate come robot, Lidar e intelligenza artificiale. Il dossier analizza come i nuovi strumenti stiano aiutando a svelare enigmi ancora aperti del passato, dalla vera natura di Stonehenge ai segreti dell'Esercito di terracotta, fino alla caccia alle tombe mai ritrovate di personaggi celebri come Cleopatra o Alessandro Magno. Il nuovo numero di Focus è dedicato alle nuove dipendenze, da quelle da sostanze chimiche sempre più potenti e pericolose a quelle digitali da schermo. Il dossier analizza gli effetti del "lo sballo" sul cervello dei giovani, proponendo un ampio quadro sulle vecchie e nuove droghe in circolazione e mostrando come anche le tecnologie moderne possano generare assuefazione in modo del tutto simile a una sostanza.

Ci sono nuove armi per prevenire la formazione di metastasi, superare le resistenze alle cure attuali e rendere i trattamenti oncologici sempre più mirati e personalizzati. È questa la prospettiva clinica aperta da due recenti studi internazionali guidati dalla professoressa Emma Di Carlo dell’Università degli Studi “Gabriele d’Annunzio” di Chieti-Pescara, che individuano nella molecola IL-27p28/IL-30 il "carburante" utilizzato dai tumori per crescere, nascondersi dal sistema immunitario e diffondersi nell'organismo. La ricerca, condotta nel Dipartimento di Medicina e Scienze dell’Invecchiamento e l’Unità di Anatomia Patologica e ImmunoOncologia del CAST (Center for Advanced Studies and Technology) della “d’Annunzio”, con il contributo dei ricercatori Cristiano Fieni, Simona Marchetti, Stefania Ciummo, Carlo Sorrentino, le cui competenze complementari hanno permesso l'avanzamento scientifico di questo progetto d'eccellenza, stabilisce un nuovo punto fermo nella lotta ai tumori avanzati. Il primo studio, pubblicato su Biomedicine & Pharmacotherapy (DOI: 10.1016/j.biopha.2026.119183), rivela che l’IL-30 è presente in concentrazioni molto elevate nelle metastasi rispetto ai tumori primari. La molecola agisce disattivando i linfociti T (le "sentinelle" del nostro sistema immunitario) e riducendo la produzione di molecole fondamentali per la risposta antitumorale (come l'interferone-γ e il TNF-α). Inattivare l'IL-30 permetterebbe di "risvegliare" il sistema immunitario e prevenire l'esaurimento dei linfociti T. In futuro, il blocco dell'IL-30 potrà essere combinato con farmaci già in uso (come Opdualag, a base di nivolumab e relatlimab) per aumentarne drasticamente l'efficacia nei pazienti con melanoma metastatico o non operabile. Il secondo studio, pubblicato su Molecular Biomedicine (DOI: 10.1186/s43556-026-00482-9), dimostra come l'IL-30 riprogrammi le cellule del microambiente tumorale (i fibroblasti), spingendole ad agevolare la migrazione delle cellule maligne verso organi bersaglio come il midollo osseo e i polmoni. Per analizzare questo processo, il team ha impiegato piattaforme avanzate di organon-a-chip (dispositivi microfluidici che integrano tumori biostampati 3D e analisi multi-omiche), descritte anche sul Journal of Biomedical Science (DOI: 10.1186/s12929-025-01209-8). Questi modelli consentono di studiare la malattia in modo estremamente personalizzato, riducendo al contempo la necessità di ricorrere alla sperimentazione animale. I risultati correnti sono il coronamento di un percorso scientifico pluriennale. Nei test preclinici, il gruppo di ricerca è già riuscito a "spegnere" il gene dell'IL-30 nei modelli animali tramite l'editing genomico CRISPR-Cas9, veicolato per via endovenosa con nanotecnologie. Il trattamento ha dimostrato di frenare la crescita del tumore, bloccare le metastasi e prolungare la sopravvivenza. Attualmente, grazie a una rete di collaborazioni internazionali e al supporto di partner farmaceutici, il team sta lavorando alla traslazione clinica: l'obiettivo è sviluppare una nanomedicina di precisione diretta non solo contro il melanoma e il tumore alla prostata, ma anche contro i sottotipi più aggressivi di tumore al seno (sottotipi HER2-positivi e triplo-negativi). “I nostri studi - spiega la professoressa Emma Di Carlo, responsabile della ricerca - dimostrano che l'IL-30 gioca un ruolo chiave nel consentire al tumore di eludere le difese immunitarie e di colonizzare organi vitali come ossa e polmoni. Avere individuato questo bersaglio ci permette oggi di guardare a nuove strategie terapeutiche: da un lato, possiamo rendere più efficaci le immunoterapie già in uso per prevenire l'esaurimento dei linfociti T; dall'altro, stiamo lavorando allo sviluppo di una nanomedicina di precisione. L'obiettivo finale - conclude la Di Carlo - è offrire ai pazienti trattamenti personalizzati capaci di bloccare sul nascere la disseminazione metastatica, specialmente nei tumori a più alta aggressività”.