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Tempo di lettura: 2 minuti Nuove frontiere nella ricerca contro la psoriasi, una complessa patologia infiammatoria cronica oggi sempre più vicina all’obiettivo della remissione a lungo termine. La psoriasi non è più considerata una semplice malattia della pelle, ma una patologia infiammatoria cronica sistemica. Negli ultimi tempi, la ricerca clinica ha compiuto passi da gigante, spostando l’obiettivo terapeutico dal semplice controllo dei sintomi alla remissione prolungata e alla protezione articolare. Ecco le principali novità emerse dai più recenti studi clinici e congressi internazionali (come quelli dell’EADV e le linee guida aggiornate). 1. Inibitori dell’IL-23: Verso la “memoria” spenta I farmaci biologici mirati contro l’Interleuchina-23 (IL-23), come risankizumab e guselkumab, si confermano i protagonisti della dermatologia avanzata. A differenza delle molecole più datate, agiscono “a monte” della cascata infiammatoria. Recenti evidenze cliniche (inclusi i trial di fase avanzata su alte dosi) dimostrano che bloccare l’IL-23 aiuta a svuotare i linfociti T di memoria residenti nella pelle. Questo meccanismo impedisce alla placca psoriasica di riattivarsi rapidamente, permettendo a un’alta percentuale di pazienti di mantenere la pelle completamente libera da lesioni per mesi, persino dopo la sospensione temporanea del trattamento. Inoltre, studi come il PAMPA trial stanno valutando la loro capacità di prevenire l’evoluzione verso l’artrite psoriasica. 2. La rivoluzione delle piccole molecole orali (Inibitori TYK2) Per i pazienti che preferiscono evitare le iniezioni sottocutanee dei farmaci biologici, la vera svolta è rappresentata dagli inibitori della tirosin-chinasi 2 (TYK2), come il deucravacitinib. Il meccanismo: A differenza dei vecchi immunosoppressori non selettivi, questa classe di farmaci orali inibisce in modo mirato e pulito la via di segnalazione intracellulare legata all’infiammazione. A differenza dei vecchi immunosoppressori non selettivi, questa classe di farmaci orali inibisce in modo mirato e pulito la via di segnalazione intracellulare legata all’infiammazione. Il vantaggio: Offre l’efficacia tipica di una terapia sistemica avanzata unita alla comodità di una compressa giornaliera, riducendo drasticamente la necessità di monitoraggi ematologici invasivi frequenti. 3. Dieta mediterranea e stile di vita come terapia adiuvante La ricerca clinica guarda con sempre maggiore interesse anche all’approccio integrato. Uno studio recente focalizzato sugli stili di vita ha dimostrato che un’adesione rigorosa alla dieta mediterranea per 16 settimane migliora significativamente la gravità della psoriasi nei pazienti con forme lievi-moderate, indipendentemente dalla perdita di peso corporeo. Ciò conferma l’impatto positivo di un regime antinfiammatorio sul sistema immunitario cutaneo. Conclusioni e prospettive Oggi la gestione della psoriasi punta alla medicina di precisione. Grazie a terapie in grado di spegnere i “geni e le proteine” dell’infiammazione cronica e a strategie di rotazione farmacologica mirate, il traguardo della pelle pulita e di una migliore qualità di vita non è più un’eccezione, ma uno standard clinico concreto. Per approfondire clicca qui. Potrebbe interessare anche OGGI A FIRENZE AL VIA IL 62° CONGRESSO NAZIONALE ADOI: DEDICATO AL FUTURO DELLA DERMATOLOGIA

La prevenzione sarà nei prossimi anni uno degli strumenti più efficaci per combattere le malattie cardiovascolari, neurodegenerative e, soprattutto, le neoplasie. Demografia e epidemiologia ci dicono che nei prossimi anni (proiezioni al 2050) la popolazione del nostro paese diminuirà in numero assoluto e aumenteranno in modo significativo gli ultrasessantacinquenni e gli ultraottantenni. Per questa ragione è fondamentale prenderci cura della nostra salute fin da oggi, per non di sviluppare patologie, che, alla luce dell’incidenza attuale, richiederebbero fondi sanitari che non potranno essere disponibili. Riportavamo già lo scorso anno i dati di AIOM, l’Associazione Nazionale di Oncologia Medica che riferiva: “…quasi un quarto dei casi di cancro della mammella (23%) è causato da fattori di rischio evitabili, come fumo di sigaretta, sovrappeso, alcol e sedentarietà.” E ancora “ In Italia, il 36,9% delle donne è sedentario, il 26,8% è in sovrappeso e l’11,1% obeso, il 15,3% fuma e l’8,7% consuma alcol in quantità a rischio per la salute”. Questi comportamenti aumentano la probabilità di sviluppare non solo il carcinoma mammario, ma anche altre neoplasie e gravi malattie, come quelle cardiovascolari, metaboliche e neurodegenerative”. Queste informazioni sono particolarmente importanti per le giovani donne. La Lega Italiana per la lotta contro i tumori di Bergamo APS-ETS da oltre 95 anni promuove la diffusione della cultura della prevenzione delle malattie oncologiche, attraverso l’adozione di corretti stili di vita e la promozione dell’educazione alla salute, che prevede, tra l’altro, l’adesione agli screening proposti da Regione Lombardia e le tecniche per l’autopalpazione del seno. LILT Bergamo APS-ETS in occasione della Campagna Nastro Rosa promossa dalla LILT Nazionale, propone quindi alle giovani donne (età inferiore ai 45 anni) una visita senologica gratuita per conoscere il proprio seno e per avvertire per tempo, con l’autopalpazione, eventuali modifiche significative da sottoporre all’attenzione del medico. Coinvolge in questa campagna anche le donne di età superiore ai 74 anni per ricordare che la fine dello screening non significa anche la fine dei rischi. Per realizzare questa iniziativa LILT Bergamo APS-ETS ha chiesto alle aziende sanitarie pubbliche e private convenzionate della provincia di Bergamo uno sforzo importante, al fine di assicurare un numero adeguato di visite che verranno offerte alle donne ESCLUSE dallo screening mammografico perché non comprese nella fascia di età identificata da Regione Lombardia. Grazie alla straordinaria generosità delle strutture che hanno raccolto il nostro invito, alla disponibilità dei professionisti e dei volontari di LILT Bergamo APS-ETS, con il patrocinio del Comune di Bergamo, il sostegno della Fondazione Credito Bergamasco, possiamo proporre alle donne della provincia di Bergamo anche per il 2026 visite senologiche gratuite per la prevenzione di una patologia oncologica che, se diagnosticata precocemente (stadio 1 ), ha un tasso di sopravvivenza a 5 anni superiore al 90%. Hanno aderito: ASST Papa Giovanni 23°, Humanitas Castelli e Gavazzeni, Clinica San Francesco, ASST Bergamo Est con i presidi di Seriate e di Albino, ASST Bergamo Ovest con l’Ospedale Bolognini, Habilita con le strutture di Bergamo e Osio Sotto; Lilt Bergamo APS-ETS, con il sostegno della Fondazione Credito Bergamasco offre visite presso la Fondazione Sant’Andrea di Clusone, la Clinica Quarenghi, le Delegazioni LILT di Trescore Balneario e Verdello. Sono a disposizione 352 visite erogate in 13 punti erogativi distribuiti in tutto il territorio della provincia. La prenotazione avviene esclusivamente accedendo al sito https://legatumoribg.it Sarà possibile prenotare dalle ore 9.00 del 21 settembre 2026. La Campagna prevede l’esecuzione di una visita senologica non strumentale (non vengono eseguite mammografie né ecografie); nel caso in cui lo specialista ritenesse opportuni ulteriori approfondimenti (esecuzione di esami strumentali), questi dovranno essere prescritti dal Medico di Medicina Generale e soggetti al pagamento del ticket, se dovuto. Per dare evidenza all’iniziativa, il 1 ottobre saranno illuminati di rosa alcuni monumenti a Bergamo e in provincia.

di Vera Martinella Una «storia esemplare»: dal tumore che non lasciava scampo a un'aspettativa di vita ora uguale a quelle delle altre persone. Circa 600-800 nuovi casi ogni anno in Italia Quella della leucemia mieloide cronica è una «storia esemplare», che testimonia i progressi della ricerca faticosamente raggranellati negli anni, apre grandi speranze per il futuro e per chi un giorno si è sentito dire: «Lei ha il cancro». È una storia a lieto fine per una forma di tumore che 40 anni fa non lasciava scampo, mentre ora si punta a poter pronunciare una volta per tutte quella parola tanto agognata per molti malati oncologici: guarigione. Perché i numeri indicano chiaramente che una quota crescente di pazienti torna a essere uguale al resto della popolazione per quel che riguarda le probabilità di sopravvivenza o morte negli anni a seguire, una volta concluse le terapie o continuandole nel tempo. Circa 600-800 nuovi casi ogni anno in Italia In occasione della Giornata organizzata dall'AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma, gli esperti hanno discusso di nuove terapie e prospettive per i pazienti con questa rara forma di neoplasia ematologica, che viene diagnosticata per lo più attorno ai 60 anni d'età. Secondo le statistiche tra i 600 e gli 800 italiani ogni anno ricevono una diagnosi di leucemia mieloide cronica e oggi, grazie allo sviluppo e all’impiego di farmaci denominati inibitori delle tirosin-chinasi, consente sopravvivenze a dieci anni superiori all’80%. Inibitori tirosin-chinasici: farmaci che hanno cambiato la storia «L'impatto degli inibitori tirosin-chinasici su questa neoplasia è stato straordinario - racconta Fabrizio Pane, Ordinario di Ematologia e direttore del Dipartimento di Oncologia Ematologia e Anatomia Patologica all'Università Federico II di Napoli -. Basti pensare che fino agli anni Novanta l'unica possibilità concreta di guarigione era rappresentata dal trapianto di midollo osseo, ma non più di un quarto dei pazienti era candidabile a questo trattamento. E per chi non poteva effettuarlo la sopravvivenza media raramente superava i cinque o sei anni. Oggi, invece, abbiamo di numerosi farmaci appartenenti a questa classe terapeutica: in Italia ne sono attualmente disponibili sei, tutti rimborsati dal Servizio Sanitario Nazionale, mentre altri sono in fase di sperimentazione clinica». Quanto sia migliorata la realtà per i malati lo dimostrano le statistiche sulla sopravvivenza, che oggi è praticamente uguale a quella della popolazione generale di pari età e sesso. Una persona su tre può sospendere la cura Le evidenze più recenti suggeriscono anche che una quota significativa di persone possa interrompere il trattamento. «Si tratta dei pazienti nei quali la terapia determina una riduzione molto marcata e stabile della massa neoplastica - spiega Pane, che è anche direttore dell'Unità di Ematologia e Trapianti di Midollo alla Federico II di Napoli -. Sebbene la percentuale esatta sia ancora oggetto di studio, i dati attualmente disponibili indicano che circa il 30% dei malati in base alla risposta alla terapia potrebbe essere candidato alla sospendere la cura. Tra questi, oltre il 60-65% riesce a mantenere una remissione stabile senza necessità di riprendere il trattamento. L'interruzione della cura si stabilisce in base a numerosi criteri che vanno valutati attentamente caso per caso: è un tema particolarmente attuale e ancora oggetto di intensa ricerca». In questi pazienti si parla sempre più spesso di «guarigione funzionale», perché possono persistere minime tracce di cellule portatrici dell'alterazione molecolare tipica della malattia, ma questi residui non sembrano tradursi in una ricaduta clinica nel lungo periodo: quindi queste persone vengono considerate funzionalmente guarite. Gli obiettivi da raggiungere Nei pazienti in cui la risposta al trattamento non raggiunge i criteri sufficienti a provare in sicurezza la sospensione del trattamento, l’obbiettivo è la cronicizzazione della malattia, con una buona qualità di vita. «Stiamo, inoltre, entrando in una nuova fase della gestione terapeutica, caratterizzata da strategie di de-escalation e di mantenimento, con l'obiettivo di somministrare al paziente la minima quantità di terapia necessaria a mantenere il controllo della malattia, in assenza di effetti collaterali anche lievi che possono garantire una qualità di vita compatibili con le esigenze del paziente» spiega lo specialista. La decisione della terapia Come si scegli, quindi, la cura oggi? «La decisione relativa alla terapia di prima linea è ancora fortemente influenzata dalle caratteristiche cliniche del paziente, in particolare dall'età e dalle comorbidità (ovvero dalle altre eventuali patologie concomitanti) - risponde Pane -. Questi elementi consentono di identificare il trattamento che offre il miglior equilibrio tra efficacia e sicurezza, riducendo il rischio di tossicità e garantendo una gestione più serena sia per il paziente, sia per il medico curante. Quando le condizioni cliniche lo consentono, si può orientare la scelta verso farmaci più potenti, che teoricamente offrono maggiori probabilità di ottenere una risposta molecolare profonda e, di conseguenza, di raggiungere una futura remissione libera da trattamento. Inoltre, questi farmaci possono contribuire a ridurre il rischio di progressione della malattia, evento che, sebbene oggi raro, continua a rappresentare una delle principali criticità terapeutiche». Nelle linee di trattamento successive alla prima, il processo decisionale diventa più complesso e personalizzato. «In questi casi assumono particolare importanza la presenza di eventuali mutazioni nel dominio chinasico della proteina BCR:ABL, la storia terapeutica del paziente, il tipo di risposta ottenuta con i trattamenti precedenti e le eventuali problematiche di tollerabilità - conclude l'esperto -. La scelta dell'inibitore tirosin-chinasico viene quindi adattata sia alle caratteristiche biologiche della malattia sia all'esperienza terapeutica già maturata dal paziente, evitando farmaci che abbiano mostrato inefficacia o intolleranza e privilegiando le opzioni con maggiori probabilità di successo nelle fasi successive del percorso terapeutico. Insomma, sebbene il modello di medicina completamente personalizzata non sia ancora una realtà consolidata nella leucemia mieloide cronica, la gestione clinica sta progressivamente evolvendo verso un approccio sempre più individualizzato, fondato sull'integrazione di dati clinici, molecolari e terapeutici». Scopri come funziona Hai un dubbio o un quesito medico?

Perché un malato di cancro dovrebbe attraversare un oceano per cercare una terapia che potrebbe salvargli la vita? È la domanda posta da un editoriale del Washington Post. Ma dietro il racconto dei pazienti che cercano negli Stati Uniti, in Cina o altrove trattamenti non disponibili nel proprio Paese c’è un problema molto più grande: la ricerca oncologica sta diventando globale, mentre organizzazione, regolazione e accesso alle cure restano ancora prevalentemente nazionali. I numeri spiegano il paradosso. Una recente analisi dell’OMS su oltre 89.000 studi oncologici registrati tra il 1999 e il 2022 mostra che, considerando i trial in reclutamento, la Cina rappresenta circa il 21% degli studi mondiali, gli Stati Uniti il 16%. L’Italia compare tra i Paesi con una presenza significativa nel complesso dei trial, ma la ricerca resta fortemente concentrata nelle nazioni più ricche. (Nature) Il problema non è soltanto chi produce più ricerca. È quanto questa ricerca riesca a superare le frontiere. L’oncologia di precisione sta infatti frammentando malattie che chiamavamo semplicemente “tumore del polmone”, “della mammella” o “del colon” in numerosi sottogruppi molecolari. Più precisamente identifichiamo il bersaglio, più piccola può diventare la popolazione di pazienti eleggibili per un determinato trattamento. E allora il confine nazionale diventa un limite scientifico. Per studiare rapidamente una mutazione rara possono servire pazienti di Milano, Boston, Shanghai, Berlino e Tokyo. Non ha senso aspettare anni per reclutarne abbastanza all’interno di un solo Paese. Eppure anche oggi emergono differenze profonde. Un’analisi dei trial oncologici precoci iniziati nel 2024-2025 ha rilevato che gli studi industriali comprendenti la Cina erano frequentemente limitati a un solo Paese, mentre oltre l’80% di quelli comprendenti gli Stati Uniti risultava multinazionale nelle diverse fasi considerate. (ASC Publications) Nel frattempo il baricentro dell’innovazione si sta spostando. Secondo IQVIA, nel 2025 ben il 40% degli asset acquisiti in licenza dalle grandi aziende farmaceutiche proveniva da licenzianti cinesi, rispetto a meno del 30% nel 2024. E nella prima metà del 2026 gli accordi di licensing riguardanti asset terapeutici originati in Cina avevano già raggiunto un valore potenziale aggregato di 92 miliardi di dollari. (IQVIA) Non significa che tutto ciò che arriva dalla Cina sia automaticamente migliore. Restano differenze regolatorie, problemi di trasparenza, necessità di confermare efficacia e sicurezza e interrogativi sulla trasferibilità dei risultati tra popolazioni. Anche i sistemi di approvazione accelerata cinese e statunitense presentano caratteristiche differenti e margini d’incertezza che richiedono studi confermativi rigorosi. (Frontiers) Ma ignorare questa trasformazione sarebbe altrettanto sbagliato. Non devono viaggiare i pazienti. Devono viaggiare le conoscenze È qui che Europa e Italia dovrebbero entrare nella partita. La risposta non può essere il turismo oncologico dell’innovazione, nel quale chi possiede informazioni, denaro e possibilità di viaggiare cerca nel mondo il trattamento più avanzato. Dovremmo costruire invece una vera oncologia senza frontiere: trial multinazionali, protocolli condivisi, interoperabilità dei registri, biobanche collegate, confronto dei dati genomici, accesso rapido ai medicinali sperimentali e sistemi regolatori capaci di dialogare. Non significa far circolare senza controllo milioni di cartelle cliniche. I dati individuali possono restare protetti nei Paesi che li custodiscono mentre viaggiano algoritmi, protocolli, risultati aggregati e conoscenza scientifica. È anche una questione di equità. La medicina di precisione non può diventare una medicina per chi può permettersi di attraversare un oceano. La vera innovazione sarà raggiunta quando non sarà più il paziente a dover andare dove si trova la cura, ma sarà la conoscenza a raggiungere il paziente. References:

Una mammografia normale. Un test genetico negativo per 90 geni associati ai tumori, compresi BRCA1 e BRCA2. Tutto sembrava rassicurante. E invece, appena due mesi dopo, Olivia Munn ricevette una diagnosi di tumore al seno. La sua storia, resa pubblica nel marzo 2024, è diventata un caso emblematico di quanto lo screening oncologico non possa essere letto come una semplice successione di “positivo” o “negativo”. Dietro un esame apparentemente tranquillizzante può infatti restare un rischio personale che merita di essere valutato nel suo insieme. Nel febbraio 2023 l’attrice si sottopose, insieme alla sorella, a un ampio test genetico. Nessuna delle mutazioni ricercate risultò presente. Nello stesso periodo fece anche una mammografia, senza evidenze sospette. Ma la sua ginecologa decise di non fermarsi lì: calcolò il rischio individuale di sviluppare un tumore al seno tenendo conto di diversi elementi della sua storia personale e familiare. Il risultato fu un rischio stimato nell’arco della vita del 37%. Quel numero cambiò completamente il percorso. Dal 37% alla risonanza Un rischio così elevato spinse i medici a richiedere una risonanza magnetica mammaria. Da lì si passò all’ecografia e infine alla biopsia. Il risultato fu inatteso: Munn aveva un carcinoma mammario Luminal B in entrambe le mammelle. Fu la stessa attrice a descriverlo come un tumore “aggressivo” e a rapida crescita. Dal punto di vista biologico, il Luminal B è un sottotipo positivo ai recettori ormonali che tende generalmente a proliferare più rapidamente rispetto al Luminal A. Circa trenta giorni dopo la biopsia, Munn si sottopose a una doppia mastectomia. Nei mesi successivi avrebbe raccontato di aver affrontato diversi interventi chirurgici e trattamenti ormonali. In seguito si è sottoposta anche alla rimozione di utero, tube e ovaie, nell’ambito del percorso terapeutico volto a ridurre l’esposizione agli ormoni capaci di alimentare la crescita di alcuni tumori mammari ormono-sensibili. Ma il punto centrale della sua storia non è che mammografia e genetica abbiano “sbagliato”. È che ogni esame risponde a una domanda diversa. Perché un test genetico negativo non significa rischio zero Essere negative alle mutazioni BRCA1 e BRCA2 — o anche a pannelli genetici molto più estesi — non significa essere protette dal tumore al seno. Le forme ereditarie rappresentano infatti soltanto una parte dei carcinomi mammari. Il rischio individuale dipende anche dall’età, dalla storia familiare, da precedenti biopsie, da alcuni elementi della storia riproduttiva e da altre caratteristiche cliniche. Per questo esistono strumenti capaci di stimare la probabilità che una donna sviluppi la malattia nei successivi anni o nell’arco della vita. Non sono test diagnostici. Non dicono chi avrà sicuramente un tumore e chi no. Servono invece a identificare persone per le quali può essere opportuno modificare il programma di sorveglianza. È esattamente ciò che accadde a Olivia Munn. Anche una mammografia normale ha dei limiti Lo stesso ragionamento vale per la mammografia. Un risultato normale è certamente rassicurante, ma non equivale alla certezza assoluta che non esista un tumore. Per alcune donne considerate ad alto rischio può essere appropriato associare alla mammografia altri esami. L’American Cancer Society raccomanda, per esempio, una risonanza magnetica mammaria annuale insieme alla mammografia nelle donne con un rischio di sviluppare un tumore al seno nell'arco della vita di circa il 20-25% o superiore, secondo specifici modelli di valutazione. La parola fondamentale è però “insieme”. La risonanza non sostituisce automaticamente la mammografia. È più sensibile nell'individuare alcune lesioni, ma può anche generare più falsi positivi, portando ad approfondimenti e biopsie che successivamente risultano benigni. Per questo il suo impiego deve essere deciso sulla base del profilo individuale di rischio. «Probabilmente l’avrei scoperto un anno dopo» Munn ha raccontato che, senza quella valutazione aggiuntiva, avrebbe probabilmente aspettato fino alla mammografia programmata per l’anno successivo. Invece il calcolo del rischio portò prima alla risonanza, poi all’ecografia e infine alla biopsia. Una sequenza di decisioni cliniche che trasformò una semplice percentuale in un campanello d’allarme concreto. La sua esperienza non significa che ogni donna con una mammografia negativa debba sottoporsi a una risonanza né che un calcolatore trovato online possa stabilire quali esami siano necessari. Il messaggio sanitario è un altro: lo screening dovrebbe essere calibrato anche sul rischio della singola persona. Una mammografia normale è una buona notizia. Un test genetico negativo anche. Ma nessuno dei due significa automaticamente “rischio zero”. Ed è forse questa la parte più importante della storia di Olivia Munn: apparentemente non c’era nulla che suggerisse una diagnosi imminente. È stato un medico a guardare oltre il singolo esame e a chiedersi quale fosse il suo rischio complessivo. A volte, nella prevenzione, non conta soltanto aver fatto un esame. Conta sapere se quell’esame è sufficiente per quella specifica persona. FONTI: Olivia Munn, comunicazione pubblica sulla diagnosi, marzo 2024; Associated Press; Vogue; TIME; National Cancer Institute; American Cancer Society, Breast Cancer Screening Guidelines e Breast MRI.

(GLO) - Dal 18 al 20 settembre, l'ospedale Cho Ray ha inviato un gruppo di lavoro per implementare direttamente le tecniche di radioterapia presso l'ospedale generale Gia Lai, in conformità con l'accordo per il trasferimento di tecnologia di radioterapia tra le due strutture. La delegazione dell'ospedale Cho Ray, guidata dal dottor specialista Pham Phu Dong (Dipartimento di Chemioterapia e Radioterapia, Centro Oncologico, Ospedale Cho Ray), ha fornito indicazioni e trasferito direttamente tecniche al personale medico dell'ospedale generaleGia Lai. Il 20 settembre, l'équipe medica ha effettuato sedute di radioterapia su tre pazienti in cura presso l'Ospedale Generale Gia Lai. Un paziente affetto da tumore polmonare con metastasi cerebrali ha ricevuto radioterapia cerebrale totale; due pazienti affetti da tumore polmonare con metastasi ossee hanno ricevuto radioterapia palliativa per ridurre il dolore e migliorare la qualità della vita. Oltre a curare direttamente i pazienti, i medici dell'Ospedale Cho Ray hanno anche fornito formazione pratica e trasferito procedure tecniche al team dell'Ospedale Generale Gia Lai, in conformità con il contratto firmato. Per facilitare questo trasferimento, l'Ospedale Generale Gia Lai ha predisposto proattivamente risorse umane, pazienti, attrezzature, materiali e altre condizioni necessarie per un'attuazione coordinata. Secondo il contratto, l'ospedale Cho Ray supporterà l'ospedale generale Gia Lai nell'implementazione di tecniche di radioterapia con acceleratore lineare, tra cui: radioterapia con acceleratore lineare a intensità modulata; radioterapia combinata con chemioterapia; radioterapia sintomatica nelle metastasi tumorali; e simulazione e pianificazione per la radioterapia a fasci esterni. Allo stesso tempo, l'ospedale Cho Ray offre anche corsi di formazione su tecniche correlate per migliorare le competenze professionali del personale medico dell'ospedale generale Gia Lai. Oltre all'invio di équipe mediche per corsi di formazione avanzata presso l'Ospedale Cho Ray e l'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City, l'implementazione di tecniche di radioterapia presso il Centro di Radioterapia - Dipartimento di Oncologia e Medicina Nucleare (Ospedale Generale di Gia Lai) creerà le condizioni per migliorare la capacità di curare i pazienti oncologici a livello locale, facilitando l'accesso a tecniche all'avanguardia, riducendo i costi e i tempi di trasferimento. Allo stesso tempo, contribuirà ad alleggerire il carico sugli ospedali di livello superiore, migliorando gradualmente il sistema infrastrutturale e innalzando la qualità dei servizisanitarinella provincia di Gia Lai e nelle aree circostanti. Secondo quanto riferito, il Centro di Radioterapia è stato costruito come un edificio a due piani con una superficie di 804,5 m² presso l'Ospedale Generale di Gia Lai, con un investimento totale di oltre 73,29 miliardi di VND provenienti dal bilancio provinciale. Fonte: https://baogialai.com.vn/benh-vien-cho-ray-chuyen-giao-ky-thuat-xa-tri-cho-benh-vien-da-khoa-gia-lai-post599659.html

L'oncologia di precisione ricopre un ruolo sempre più importante nel trattamento del carcinoma al seno metastatico. L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa), infatti, ha approvato la rimborsabilità del farmaco inavolisib, in combinazione con palbociclib e fulvestrant, per una specifica categoria di pazienti con carcinoma mammario HR+/HER2- con mutazione del gene PIK3CA. Si tratta, quindi, di una nuova opportunità terapeutica destinata non a tutte le donne con tumore al seno metastatico, ma a una popolazione di pazienti selezionata sulla base della presenza di questa mutazione, e di altre caratteristiche cliniche. Tuttavia, accanto ai progressi della medicina di precisione, che possono offrire trattamenti sempre più mirati, è fondamentale garantire un accesso ai test omogeneo e tempestivo per individuare quali pazienti possano trarne maggior beneficio. Il ruolo della mutazione PIK3CA Il carcinoma mammario HR+/HER2-, ricordiamo brevemente, rappresenta circa il 70% dei tumori della mammella. In una quota significativa dei casi metastatici di questo sottotipo, circa il 40%, è presente una mutazione del gene PIK3CA, che è associata a un'alterazione della via di segnalazione PI3K e correlata a una prognosi sfavorevole e alla resistenza ai trattamenti endocrini. Da qui, quindi, l'interesse della ricerca nello sviluppo di farmaci capaci di intervenire proprio sulla via molecolare alterata. Come, appunto, inavolisib, un inibitore della PI3K sviluppato proprio per colpire la componente alterata della via di segnalazione. Lo studio di fase 3 Alla base dell'approvazione dell'Aifa ci sono i risultati dello studio di fase 3 INAVO120, pubblicato sul New England Journal of Medicine. In questa sperimentazione sono state coinvolte 325 pazienti con carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico HR-positivo, HER2-negativo con mutazione PIK3CA e malattia endocrinoresistente, e trattate con inavolisib in combinazione con palbociclib e fulvestrant, oppure con gli ultimi due farmaci. Dai risultati è emerso che la sopravvivenza libera da progressione è risultata di 15 mesi nel gruppo trattato con inavolisib, contro i 7,3 mesi del gruppo di controllo, con una riduzione del 57% del rischio di progressione della malattia o di morte. Il beneficio è stato significativo e clinicamente rilevante anche in termini di sopravvivenza globale. La mediana, infatti, è stata di 34 mesi con la combinazione contenente inavolisib, rispetto ai 27 mesi del gruppo di controllo, con una riduzione del rischio di morte del 33%. “Inavolisib è la prima terapia target specifica per i pazienti con la mutazione PIK3CA ad essere indicata in prima linea metastatica a seguito di recidiva precoce”, ha commentato Giuseppe Curigliano, professore di oncologia medica all'Università degli Studi di Milano e direttore della divisione nuovi farmaci per terapie innovative dell'Istituto Europeo di Oncologia. “Con questa approvazione, si aggiunge un nuovo tassello all’oncologia di precisione nel carcinoma mammario metastatico HR+/HER2-”. L'accesso omogeneo e tempestivo ai test Lo sviluppo dei farmaci, tuttavia, da solo non basta. È necessario, infatti, che l'identificazione della mutazione PIK3CA sia tempestiva ed eseguita con metodi adeguati. “La disponibilità di una terapia personalizzata utilizzabile già in prima linea rende fondamentale identificare tempestivamente la mutazione PIK3CA, che oggi rappresenta un biomarcatore decisivo per orientare le scelte terapeutiche per le pazienti”, ha commentato Umberto Malapelle, professore associato del dipartimento di sanità pubblica dell'Università Federico II di Napoli, coordinatore del Pmmp-Siapec e presidente della International Society of Liquid Biopsy. “Il progresso della ricerca non significa solo nuovi farmaci, ma anche la possibilità di individuare con maggiore precisione quali pazienti possano trarre maggior beneficio”, ha ricordato Antonella Campana, presidente di Fondazione IncontraDonna. “Perché questo potenziale si traduca in un vantaggio reale è indispensabile garantire un accesso omogeneo e tempestivo sia ai test molecolari sia alle innovazioni terapeutiche, attraverso reti organizzative efficienti su tutto il territorio nazionale”.

La cura di Donald Trump - Informareonline.com - Informare Online Politica La cura di Donald Trump Redazione Informare 9 ottobre 2020 3 min di lettura Condividi Condividi su WhatsApp Facebook X (Twitter) Telegram Copia link Potrebbero interessarti anche • • In data 3 ottobre, Donald Trump viene ricoverato per covid 19 per poi rientra alla Casa Bianca in “perfetta forma” solo 3 giorni dopo. Ma quale sarà mai la cura miracolosa somministrata al Presidente degli Stati Uniti d’America? Dai dati che emergono si tratterebbe di un protocollo di cura sperimentale, basato su di un cocktail di farmaci di sintesi. In particolare, Trump si è sottoposto a due anticorpi monoclonali sintetici ovvero farmaci intelligenti, potenti ed efficaci che colpiscono in modo mirato il virus impedendogli di entrare all’interno delle cellule. In aggiunta il Remdesivir che impedisce al virus di replicarsi all’interno delle cellule. E in fine gli sono state somministrate forti dosi di cortisone per placare lo stato infiammatorio. Un protocollo intenso che pare sin ora abbia avuto esito positivo. “Essere stato contagiato dal Covid è stata una benedizione di Dio” La controversa affermazione di Donald Trump alla sua prima intervista post-ricovero ha aperto alle più varie interpretazioni ma forse si tratta realmente di una benedizione per i cittadini americani. D’altronde Trump ha sempre attaccato duramente gli scienziati e questa potrebbe essere l’occasione per ricredersi sul loro operato. Il cocktail farmacologico somministratogli ha permesso a Trump di mostrarsi al mondo in piena forma rendendo chiari due aspetti: primo, non ha nessuna intenzione di rinunciare alla campagna elettorale; secondo, c’è speranza per tutti. Il Presidente ha, infatti, assicurato che il protocollo sperimentale sarà somministrato gratuitamente a tutti coloro che ne avranno bisogno. Quando e come questa cura sperimentale sarà disponibile globalmente e standardizzata è ancora presto per saperlo. In effetti, la sperimentazione eseguita su singolo paziente è autorizzata in America in casi particolari, assimilabili nel diritto italiano alla “cura compassionevole”. In un paese dove si contano a oggi 210.000 morti da corona virus potrebbe essere un’eccezione legislativa. Pertanto gli USA hanno già stanziato 400 mln di dollari per la produzione dei farmaci. Gli anticorpi monoclonali Gli anticorpi monoclonali sono nuovi farmaci attualmente utilizzati per curare tumori e malattie autoimmuni. Questi possono essere di sintesi (come quelli somministrati a Trump), o naturali come quelli estratti dal sangue di coloro che hanno superato la malattia. Nella fattispecie del covid la somministrazione di questi anticorpi preverrebbe il contagio, bloccherebbe la diffusione del virus nei tessuti di chi è già malato e guarire gli ammalati. Sono molte le case farmaceutiche che producono anticorpi monoclonali, ma al momento la disponibilità non è tale per una somministrazione diffusa a tutti coloro che potrebbero ammalarsi di covid. Mentre la produzione in scala mondiale necessita, oltre che di tempo anche d’investimenti adeguati, le Big Pharma già annunciano che in 4/5 mesi incrementeranno la produttività degli stabilimenti esistenti. Disposizione opposta per i vaccini i cui stabilimenti e sistemi di produzione sono ben diffusi. Inoltre i vaccini presentano costi molto più bassi rispetto alla sintesi di anticorpi monoclonali. Purtroppo l’ipotesi di ottenere a breve un vaccino, al di là dei messaggi elettorali, è lontana. Redazione Informare Redazione Informare Magazine mensile, gratuito, di promozione culturale edito dal "Centro Studi Officina Volturno", associazione di legalità operante in campo ambientale, sociale e culturale. Articoli Autore Ti è piaciuto questo articolo? Condividilo con i tuoi contatti WhatsApp Facebook X (Twitter) Telegram Copia Link •

Lun, 21 Set 2026 Cerca RECIDIVA HER2+ Giulia Gioda 20 Settembre 2026 L’intervento è riuscito, mail tumore non è scomparso completamentedopo le cure iniziali. È uno dei momenti più difficili per una donna con tumore al seno: la malattia è stata affrontata, ma resta il timore che possa tornare. Per queste pazienti arriva una novità importante dall’Agenzia europea dei medicinali. Il comitato scientifico dell’EMA ha dato parere positivoall’impiego di trastuzumab deruxtecan, conosciuto come Enhertu, anche in una fase più precoce del tumore al seno HER2-positivo. La decisione riguarda le donne che hanno ricevuto una terapia prima dell’intervento ma che, al momento dell’operazione, presentano ancoracellule tumorali invasive. Una condizione che può aumentare il rischio di una futura ricomparsa della malattia. La terapia potrebbe essere somministrata dopo l’intervento proprio perridurre questo rischio. Il farmaco riconosce una proteina chiamata HER2, presente in quantità elevate sulla superficie di alcune cellule tumorali, e porta il trattamento direttamente verso di esse. Detto in modo semplice, funziona come un “trasportatore”: individua il bersaglio e rilascia il medicinale dove serve. Questo non significa che sia privo di effetti collaterali. Il trattamento richiede unavalutazione oncologica attenta e controlli regolari, anche per individuare tempestivamente eventuali problemi ai polmoni, al cuore o al sangue. La vera novità è il momento in cui la terapia potrebbe essere utilizzata. Trastuzumab deruxtecan è già impiegato contro alcune forme avanzate o metastatiche di tumore al seno. Ora potrebbe essere usato prima, quando la malattia è stata operata e l’obiettivo èevitare che ritorni. Il parere positivo dell’EMA è un passaggio decisivo, ma non significa che il farmaco sia già disponibile con questa nuova indicazione in tutti gli ospedali italiani. È ancora necessaria ladecisione della Commissione europea. Successivamente, in Italia, dovranno essere stabilite modalità di utilizzo, prezzo e rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. Per le pazienti, quindi, non cambia tutto da domani. Ma si apre unapossibilità concreta: portare una terapia innovativa nelle fasi in cui prevenire una recidiva può fare la differenza più grande. Fonti: Edizione digitale Leggi le ultime edizioni Abbonati al giornale Mondosanitàè una testata giornalistica registrata presso il Tribunale di Torino Iscrizione N. 11/2020 del 23/05/2020.Eccetto dove diversamente indicato, tutti i contenuti di Mondosanità sono rilasciati sotto licenza "Creative Commons Attribuzione - Non commerciale - Non opere derivate 3.0 Italia License". Numero iscrizione ROC 34464. Editore: Editoriale Mondo Società Cooperativa | C.F. e P. IVA 12291610017 | Redazione: Via Carmagnola 4, Torino. Direttore responsabile: Ettore Mautone.Caporedattore centrale: Marco DigiorgioLa società percepisce i contributi di cui al decreto legislativo 15 maggio 2017, n. 70.Indicazione resa ai sensi della lettera f) del comma 2 dell’articolo 5 del medesimo decreto legislativo.La testata aderisce all’Istituto di autodisciplina pubblicitaria www.iap.it. Note Legali © 2026 Mondosanità. Tutti i diritti riservati.

Un semplice prelievo di sangue per intercettare il tumore al pancreas prima che produca sintomi e quando è ancora possibile intervenire chirurgicamente: è uno dei traguardi più ambiti e complessi della ricerca oncologica. Un importante passo in avanti arriva da uno studio pubblicato su Nature Medicine, che presenta PANXEON, un nuovo test sperimentale capace di combinare una particolare firma molecolare con il noto marcatore CA19-9. Risultato? Ha individuato quasi nove tumori iniziali su dieci (l'86,8% nei casi in stadio I e II). Il dato è di estremo rilievo, ma richiede una cautela immediata: un test positivo non equivale automaticamente alla certezza di poter operare, né significa che l'esame sia già pronto per essere offerto a tutta la popolazione. Perché il tumore pancreatico è così difficile da trovare in tempo L’adenocarcinoma duttale rappresenta la grande maggioranza dei tumori maligni del pancreas. Nelle prime fasi può crescere senza provocare disturbi specifici; sintomi come dolore addominale, dimagrimento, ittero o alterazioni della glicemia possono comparire quando la malattia è già avanzata. Questo ritardo riduce il numero dei pazienti candidabili alla chirurgia, che rimane l’unica possibilità di cura definitiva. Anche quando l’intervento è tecnicamente possibile, tuttavia, può essere necessario associarlo a chemioterapia prima o dopo l’operazione e il rischio di recidiva resta significativo. La diagnosi precoce è quindi decisiva, ma finora non esiste un esame del sangue sufficientemente accurato e convalidato per cercare il tumore pancreatico nella popolazione generale. Che cos’è PANXEON PANXEON è l’acronimo di PANcreatic cancer eXosome Early detectiON. Il sistema analizza una firma composta da dieci microRNA, piccole molecole capaci di regolare l’attività dei geni. I microRNA possono circolare nel sangue anche all’interno degli esosomi, minuscole vescicole rilasciate dalle cellule. Quelle tumorali possono lasciare in circolo una sorta di impronta molecolare molto prima che la massa diventi clinicamente evidente. I ricercatori hanno integrato questa firma con il CA19-9, il marcatore ematico già impiegato soprattutto per seguire l’andamento della malattia nei pazienti con diagnosi nota. Il CA19-9, preso isolatamente, non è però adatto allo screening: può aumentare anche in condizioni benigne, come infiammazioni o ostruzioni delle vie biliari, mentre alcune persone non lo producono in quantità rilevabile neppure in presenza di tumore. L’idea alla base di PANXEON è dunque utilizzare informazioni biologiche differenti per compensare almeno in parte i limiti di ciascun indicatore. Lo studio in quattro Paesi Il lavoro è uno studio prospettico, osservazionale e multicentrico che ha coinvolto 1.785 persone con e senza adenocarcinoma pancreatico, reclutate negli Stati Uniti, in Giappone, Corea del Sud e Cina. Alla ricerca ha partecipato anche un gruppo italiano dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. La firma dei dieci microRNA ha ottenuto nella coorte di verifica un’area sotto la curva ROC dell’88,6%, misura statistica della capacità di distinguere chi presenta la malattia da chi non la presenta. Considerata da sola, ha riconosciuto l’83,8% dei tumori iniziali. Integrando microRNA e CA19-9, PANXEON ha raggiunto una sensibilità dell’86,8% per gli adenocarcinomi in stadio I-II. In altre parole, nelle condizioni dello studio il test ha identificato circa 87 tumori iniziali ogni 100 effettivamente presenti. Ha inoltre mostrato una limitata reattività nei confronti di altri tumori gastrointestinali, un elemento importante per ridurre il rischio che il segnale venga attribuito erroneamente al pancreas. La questione decisiva dei falsi positivi Una sensibilità elevata non basta a trasformare un esame in uno screening. Occorre sapere quante persone sane riceverebbero un risultato sospetto e sarebbero quindi sottoposte a risonanze, ecoendoscopie, biopsie o ulteriori controlli. Nel gruppo di controllo a basso rischio, PANXEON ha prodotto il 3,2% di falsi positivi. La percentuale è salita al 15,6% tra i controlli ad alto rischio, nei quali rientravano anche persone con pancreatite cronica, familiarità, predisposizioni ereditarie o cisti pancreatiche. Non sono percentuali trascurabili. Quando una malattia è relativamente rara nella popolazione generale, anche un test apparentemente molto accurato può generare più risultati falsamente positivi che tumori realmente presenti. Per questo i risultati non autorizzano a proporre PANXEON come esame annuale per tutti gli adulti. La sua prima possibile applicazione potrebbe riguardare gruppi selezionati, nei quali la probabilità di partenza è maggiore. Può riconoscere anche lesioni precancerose? Il test ha fornito un segnale positivo nel 64,3% delle persone con displasia di alto grado all’interno di cisti pancreatiche a rischio. Si tratta di alterazioni non ancora necessariamente invasive, ma con un’elevata probabilità di evoluzione. È uno degli aspetti più interessanti dello studio: riconoscere una lesione prima che diventi un tumore invasivo potrebbe permettere un trattamento in una fase potenzialmente curabile. Anche questo risultato va però considerato preliminare. Il numero di casi era limitato e sarà necessario verificare se il test riesca davvero a distinguere le cisti da operare da quelle che possono essere sorvegliate, evitando interventi pancreatici inutili e non privi di rischi. “Scoperto presto” significa sempre “operabile”? Non necessariamente. Gli stadi I e II indicano generalmente una malattia localizzata al pancreas o ai tessuti e linfonodi vicini, ma la decisione chirurgica richiede esami di imaging accurati. Una volta che il test segnala un possibile tumore, servono TAC con protocollo pancreatico, risonanza magnetica e, in alcuni casi, ecoendoscopia con prelievo. Un’équipe multidisciplinare deve valutare i rapporti della lesione con arterie e vene, l’eventuale diffusione a distanza e la capacità del paziente di sostenere un intervento complesso. La biopsia liquida, dunque, non sostituirebbe le immagini né l’esame istologico. Potrebbe funzionare come una prima sentinella, capace di selezionare le persone da sottoporre agli accertamenti più approfonditi. Chi potrebbe beneficiarne per primo Oggi la sorveglianza viene considerata soprattutto per persone con rischio molto elevato: importanti aggregazioni familiari, specifiche varianti genetiche ereditarie o alcune sindromi predisponenti. In questi casi vengono utilizzate principalmente risonanza magnetica ed ecoendoscopia nei centri specializzati. Un test ematico sufficientemente affidabile potrebbe affiancare questi strumenti, senza sostituirli, e contribuire a decidere quando intensificare i controlli. Potrebbe inoltre essere studiato nelle persone con cisti pancreatiche, pancreatite cronica o diabete di nuova insorgenza associato ad altri segnali sospetti. Lo studio non dimostra, però, che PANXEON riduca le morti per tumore pancreatico. Per arrivare a questa conclusione serviranno sperimentazioni prospettiche più grandi nelle quali il sangue venga raccolto prima che la diagnosi sia conosciuta, seguendo nel tempo i partecipanti. Un possibile strumento anche per seguire le cure In un piccolo sottogruppo di 19 pazienti, i livelli della firma di microRNA sono diminuiti durante la chemioterapia preoperatoria e dopo l’intervento, per poi risalire prima della recidiva. È un segnale suggestivo, che apre alla possibilità di utilizzare il test per monitorare la risposta alle cure o intercettare precocemente il ritorno della malattia. Diciannove persone, tuttavia, sono troppo poche per trarre conclusioni cliniche: questa applicazione dovrà essere verificata separatamente. Che cosa non bisogna fare adesso Il risultato dello studio non giustifica il dosaggio autonomo del CA19-9 nelle persone sane. Un valore alto non equivale a una diagnosi di tumore e un valore normale non consente di escluderlo. Allo stesso modo, disturbi persistenti come ittero, perdita di peso involontaria, dolore addominale o dorsale, feci chiare, urine scure e diabete comparso improvvisamente richiedono una valutazione medica: non si deve attendere la disponibilità di un nuovo test. CONCLUSIONE PANXEON è una delle biopsie liquide più promettenti studiate finora per l’adenocarcinoma pancreatico. Aver riconosciuto l’86,8% dei tumori in stadio I-II rappresenta un risultato importante, perché anticipare la diagnosi può aumentare la possibilità di trattamento chirurgico. Ma il passaggio da un biomarcatore promettente a uno screening capace di salvare vite è lungo. Occorre dimostrare che il test funzioni nelle persone ancora prive di diagnosi, definire a chi offrirlo, contenere i falsi positivi e verificare che l’anticipo diagnostico si traduca realmente in meno mortalità. La prospettiva, quindi, non è ancora quella di un prelievo per tutti. È quella di una possibile nuova sentinella da integrare, inizialmente, nella sorveglianza delle persone maggiormente esposte al rischio. FONTI (REFERENZE SCIENTIFICHE) Xu C. et al. Liquid biopsy for early detection of pancreatic ductal adenocarcinoma. Nature Medicine, 16 settembre 2026. Studio originale ClinicalTrials.gov. Blood-based biomarker study for pancreatic cancer, registrazione NCT06388967. Scheda dello studio AIOM. Linee guida sul carcinoma del pancreas esocrino. Documento e collegamento al Sistema Nazionale Linee Guida National Cancer Institute. Pancreatic Cancer Treatment—Health Professional Version. Documento istituzionale Blackford A.L. et al. Pancreatic Cancer Surveillance and Survival of High-Risk Individuals. JAMA Oncology, 2024.

La paura di ricevere una diagnosi, l’imbarazzo nel parlare di sintomi intimi o la tendenza a rimandare una visita possono trasformarsi in tempo prezioso perduto. Nei tumori ginecologici, invece, intervenire precocemente può cambiare radicalmente le prospettive di cura. A ricordarlo è Domenica Lorusso, professoressa ordinaria di Ginecologia e Ostetricia presso Humanitas University, direttrice del programma di Ginecologia oncologica di Humanitas San Pio X e presidente del Gruppo MITO, il network nazionale dedicato alla ricerca sui tumori ovarici e sulle altre neoplasie ginecologiche. «In tutte le malattie oncologiche lo stadio, cioè la precocità con cui la malattia viene diagnosticata, fa la differenza sulle possibilità di cura», spiega Lorusso. Un esempio è il carcinoma ovarico: quando viene individuato in fase localizzata, la sopravvivenza relativa a cinque anni supera il 90%, mentre diminuisce nettamente nelle forme avanzate. Il primo messaggio rivolto alle donne è quindi quello di non ignorare i segnali del corpo e di rivolgersi al medico quando compare un sintomo insolito o persistente. Ma, secondo l’oncologa, occorre rompere anche un altro silenzio: quello che circonda la prevenzione primaria, cioè le strategie capaci di impedire che alcune forme tumorali si sviluppino. IL VACCINO CONTRO L’HPV PUÒ PREVENIRE IL TUMORE Una delle armi più importanti è la vaccinazione contro il papillomavirus umano. L’HPV è associato non soltanto alla quasi totalità dei tumori della cervice uterina, ma anche a una quota di neoplasie della vulva, della vagina, dell’ano, del pene e del distretto testa-collo. «Abbiamo un vaccino sicuro, efficace e capace di offrire una protezione di lunga durata», sottolinea Lorusso. Eppure l’adesione in Italia rimane ancora insufficiente e presenta forti differenze territoriali. Per chi cura quotidianamente queste malattie, vedere una donna colpita da un tumore della cervice ha un peso particolare. «È, tra tutti i tumori che curo, il più aggressivo, il più sintomatico e quello per il quale abbiamo meno farmaci. Pensare che sarebbe stato così facile prevenirlo fa veramente male». BRCA E SINDROME DI LYNCH: CONOSCERE IL RISCHIO PUÒ SALVARE LA VITA Un secondo fronte riguarda i tumori ereditari. Le mutazioni dei geni BRCA1 e BRCA2 possono aumentare il rischio di sviluppare soprattutto tumori della mammella e dell’ovaio, mentre la sindrome di Lynch è associata, tra gli altri, a un maggiore rischio di tumore dell’endometrio e del colon-retto. «Essere predisposti non significa avere la certezza di ammalarsi», precisa Lorusso. Il gene non trasmette il tumore, ma un rischio più elevato di svilupparlo. Conoscere la presenza di una mutazione permette quindi di costruire programmi di sorveglianza personalizzati e, quando indicato, di valutare interventi preventivi. Si tratta di decisioni delicate, talvolta radicali, che devono essere affrontate all’interno di un percorso di consulenza oncogenetica e con il supporto di specialisti esperti. «Sono forme di prevenzione che possono salvare la vita e delle quali oggi non si parla ancora abbastanza», evidenzia Lorusso. DAI PARP-INIBITORI AGLI “ANTICORPI INTELLIGENTI” Negli ultimi anni anche le terapie hanno compiuto importanti passi avanti. Nel tumore ovarico, i PARP-inibitori vengono impiegati in pazienti con tumore ovarico avanzato al termine della chemioterapia come trattamento di mantenimento, con l’obiettivo di prolungarne il beneficio e ritardare la progressione della malattia. L’immunoterapia ha aperto nuove possibilità nel tumore della cervice uterina e nei tumori dell’endometrio, particolarmente in quelli caratterizzati da instabilità dei microsatelliti. Ma l’innovazione sulla quale la presidente del Gruppo MITO richiama maggiormente l’attenzione è rappresentata dagli anticorpi farmaco-coniugati. Questi medicinali uniscono un anticorpo, capace di riconoscere un bersaglio presente sulla cellula tumorale, a un farmaco antitumorale. Una volta raggiunta la cellula, il trattamento rilascia al suo interno il principio attivo. «Una nuova generazione di questi farmaci sta arrivando e credo che rappresenterà un ulteriore passo da giganti nella cura dei tumori», afferma l’oncologa. L’INTELLIGENZA ARTIFICIALE È UN “SUPERPOTERE” DA GOVERNARE Anche l’intelligenza artificiale può accelerare l’analisi delle informazioni, la ricerca clinica e i processi che conducono allo sviluppo e all’applicazione di nuovi farmaci. Ma non può sostituire la competenza professionale. «Considero l’intelligenza artificiale un superpotere che, però, deve essere disciplinato e gestito dall’uomo», osserva Lorusso. Può velocizzare la sintesi e il confronto delle informazioni, ma può anche commettere errori. Per questo sono necessarie competenze adeguate per formulare le domande corrette e verificare le risposte. «Se regolata e disciplinata, può essere di grandissimo aiuto», sottolinea l’esperta. LA PRIORITÀ: RAGGIUNGERE RAPIDAMENTE I CENTRI GIUSTI Alle istituzioni Lorusso rivolge infine una richiesta precisa: ridurre il tempo che passa tra la comparsa del sintomo e l’inizio delle cure. «Si perde ancora troppo tempo tra la comparsa del sintomo e il momento in cui la paziente comincia il suo percorso di cura, che può prevedere una terapia chirurgica o medica», avverte. Occorre quindi intervenire sulle liste d’attesa, facilitare l’accesso agli ospedali e costruire percorsi assistenziali chiari. «Non tutti possono fare tutto: patologie complesse come i tumori ginecologici devono essere curate dove sono presenti tutte le competenze necessarie». Una rete ben organizzata potrebbe garantire alle pazienti maggiore rapidità, appropriatezza ed eccellenza delle cure. Allo stesso tempo, conclude Lorusso, permetterebbe di ridurre gli sprechi e di utilizzare le risorse del Servizio sanitario in maniera più consapevole. FONTI:

Settemila euro destinati al Centro di Oncologia e Radioterapia dell’Ospedale Maggiore di Parma. È il risultato concreto di IncantArte Festival, l’iniziativa promossa dal Comune di Neviano degli Arduini e realizzata grazie alla collaborazione della Pro Loco Neviano degli Arduini e della A.S.D. Nevianese 1977, che ha saputo trasformare una giornata di festa, cultura e partecipazione in un gesto concreto di solidarietà. Il ricavato della manifestazione è stato infatti devoluto al Centro di oncologia e radioterapia, a sostegno delle attività che quotidianamente vengono portate avanti nell’ambito della cura e della ricerca. Alla consegna della donazione erano presenti il sindaco di Neviano degli Arduini Raffaella Devincenzi, gli organizzatori e i volontari che hanno contribuito alla realizzazione dell’evento, insieme a Marcello Tiseo, direttore dell’Oncologia Medica, e a Nunziata D’Abbiero direttrice del Dipartimento onco-ematologico provinciale. “Questi 7.000 euro sono il risultato più bello di una manifestazione che ha saputo mettere insieme la nostra comunità – sottolinea il sindaco di Neviano degli Arduini –. IncantArte è stato innanzitutto un momento di festa, di incontro e di condivisione, ma siamo particolarmente orgogliosi che tutto questo entusiasmo si sia trasformato in un aiuto concreto per il Centro oncologico di Parma. È la dimostrazione di quanto possa essere importante la collaborazione tra istituzioni, associazioni, attività economiche e cittadini. A nome dell’Amministrazione comunale desidero ringraziare tutti coloro che hanno reso possibile questo risultato: la Pro Loco, la Nevianese, i volontari, gli sponsor e il nostro Ufficio Cultura e Scuola”. L’iniziativa ha coinvolto oltre 50 volontari e ha registrato la partecipazione di circa 450-500 persone, confermando la forte capacità del territorio di rispondere alle iniziative che uniscono socialità e solidarietà. “Una donazione come questa ha un significato importante perché testimonia la vicinanza concreta delle comunità al mondo dell’oncologia – commenta Nunziata D’Abbiero –. Il sostegno che arriva dal territorio rappresenta un aiuto prezioso per le attività del Centro e per il lavoro quotidiano di tanti professionisti impegnati nella cura e nella ricerca. Ringraziamo il Comune di Neviano degli Arduini, la Pro Loco, le associazioni, gli sponsor e soprattutto i tanti volontari che hanno reso possibile questa iniziativa. Dietro una donazione ci sono persone, impegno e sensibilità: ed è questo il valore più importante”. Un contributo determinante è arrivato anche dalle numerose realtà che hanno sostenuto economicamente l’evento: Ing. Rossi Gianluca, Salumificio Bedotti, Cadonici Salumi, Montechiodo Master, Prosciuttificio Verduri, Prosciuttificio Rossi Pierino, Prosciutteria Trascinelli, Parmafood, Giemme Full, Luca e la Frutta, Panificio Piazza, Pasticceria Zarotti, Baschieri Renato, A.V.I.S. Comunale di Neviano degli Arduini, JAMS, Moove Dance A.S.D., Circolo ARCI Il Boschetto e Nuova Parrocchia Maria Madre della Chiesa. IncantArte Festival ha così dimostrato come un’iniziativa nata sul territorio possa andare oltre il semplice momento di aggregazione e diventare uno strumento concreto di solidarietà.

La storia della donna che si è sottoposta alla chemioterapia per 11 anni per un tumore che non c'era (Fonte Ansa) - Blitz Quotidiano L’incredibile storia che arriva dal Regno Unito, e che ha come protagonista Becky Jones, è quella di una donna che per 11 anni della sua vita si è sottoposta alla chemioterapia per combattere un tumore che in realtà non aveva. Becky ha raccontato la sua storia alla BBC, dal calvario medico all’azione legale intrapresa contro la struttura sanitaria di Coventry, in Inghilterra, per averla sottoposta a prolungate terapie non necessarie: “Mi dicevano e ripetevano che senza la chemioterapia sarei morta”. La donna, oggi 33enne, aveva 21 anni quando le è stato diagnosticato un tumore al cervello che le avrebbe lasciato pochi mesi di vita. Una diagnosi che, dopo oltre un decennio, è risultata totalmente sbagliata. “Non ho mai avuto un cancro al cervello. C’è stata una diagnosi sbagliata e mi sono sottoposta a queste terapie per gran parte della mia vita adulta senza alcun motivo. Mi hanno rovinato la vita”, ha dichiarato Becky. In realtà, infatti, i suoi dolori erano provocati da un’infiammazione: per curarla sarebbe stata sufficiente una terapia a base di steroidi. Secondo la paziente, gli esami non hanno mai mostrato la presenza di un tumore. La risposta dei medici, però, faceva riferimento a una massa “non visibile ad occhio nudo”. La struttura responsabile della diagnosi sbagliata di Becky è finita rapidamente sotto i riflettori. Pare che il suo non fosse un caso isolato: una donna avrebbe sviluppato una forma di leucemia dopo 100 cicli di terapia non necessari, mentre un’altra paziente sarebbe diventata sterile per la somministrazione di un farmaco. “Sono stata per anni alle prese con nausea costante, dolori di stomaco, afte, spossatezza continua: è stato terribile. Mi avevano detto che non avrei potuto avere figli, ma poi ho avuto due bambini”, ha raccontato Becky. Poi, nel 2024, la svolta: “Un medico mi ha chiamato e ha detto che non dovevo sottopormi alla chemio, non mi ha dato nessun motivo. Non sapevo cosa fare, a chi chiedere”. L’anno successivo, consultando nuovi neurochirurghi e radiologi, Becky ha finalmente scoperto realtà dei fatti: il tumore non c’è mai stato.

Un gruppo della Stanford University, guidato dall’informatico James Zou, ha sviluppato un sistema di intelligenza artificiale che ha proposto una strategia terapeutica contro il tumore al polmone, partendo dall’analisi di dati già disponibili. Descritto in uno studio pubblicato su Science, Virtual Biotech organizza migliaia di agenti artificiali in una struttura simile a un’azienda biotecnologica, capace di distribuire compiti che vanno dall’individuazione dei bersagli molecolari alla progettazione degli studi clinici. Al vertice della struttura c’è un agente con il ruolo di direttore scientifico, che assegna il lavoro a divisioni specializzate. Gli agenti di IA sono sistemi capaci di eseguire attività articolate in più passaggi, interagendo con modelli linguistici o con altri agenti. Questa organizzazione permette di affrontare separatamente problemi collegati fra loro, riproducendo alcune delle competenze che servono nello sviluppo di un farmaco. Per lo studio, i ricercatori hanno utilizzato versioni di Claude, il modello linguistico sviluppato da Anthropic. Secondo Zou, l’architettura può però funzionare anche con altri modelli avanzati, compresi quelli open source eseguibili sui computer dei ricercatori. Il modello linguistico costituisce quindi il motore degli agenti, mentre la distribuzione delle responsabilità è definita dall’organizzazione del sistema. L’IA può incrociare migliaia di studi per proporre bersagli terapeutici, ma l’efficacia di una cura si misura con gli esperimenti e le sperimentazioni cliniche. Una prima prova ha riguardato i risultati pubblicati di oltre 55.000 studi clinici su farmaci destinati a numerose patologie. Il direttore scientifico virtuale ha assegnato a 37.075 agenti l’esame di una singola sperimentazione in fase avanzata ciascuno. Altri agenti hanno cercato possibili indicatori di successo nei dati sull’attività dei geni nei diversi tipi di cellule, mettendo in relazione informazioni molecolari e risultati dello sviluppo farmaceutico. L’analisi ha individuato un’associazione: i farmaci diretti contro proteine attive in tipi cellulari specifici avevano una probabilità di arrivare sul mercato quasi del 50% superiore rispetto agli altri. La specificità cellulare è così emersa come possibile indicatore dell’esito dello sviluppo di un farmaco. Su un diverso livello, quello della risposta dei pazienti, si collocano le ricerche sul sangue come possibile indicatore dell’esito delle cure per il tumore al polmone. Per la dimostrazione dedicata al cancro polmonare, il punto di partenza è stato fornito dagli esseri umani: il gruppo ha chiesto al sistema di valutare la proteina CD276. Ricerche precedenti suggerivano che questa proteina attenuasse le risposte immunitarie e fosse molto espressa nei tumori del polmone. Esaminando dati già raccolti, gli agenti l’hanno selezionata come candidata per un intervento terapeutico. La strategia proposta consiste in un anticorpo coniugato a farmaco: un anticorpo capace di riconoscere CD276 viene collegato a una sostanza antitumorale, con l’obiettivo di indirizzarla verso il bersaglio. Zou e i collaboratori, con il contributo di revisori esterni, hanno giudicato promettente questa strada. Le previsioni del sistema, tuttavia, non sono state validate con esperimenti né con sperimentazioni cliniche, e Virtual Biotech deve ancora essere valutato nel processo reale di scoperta di un farmaco.

CASTELFRANCO (TREVISO) - Il primo paziente entrerà nel nuovo reparto di radioterapia dello Iov il 1° ottobre. Sul fronte dell’ospedale San Giacomo, invece, si va verso la riconversione del punto nascita, destinato alla chiusura. Sono i due principali aggiornamenti emersi venerdì sera in consiglio comunale, dove sono intervenuti i direttori generali dello Iov Patrizia Simionato e dell’Usl 2 Giancarlo Bizzarri, davanti a numerosi cittadini. La loro presenza era stata richiesta dalla maggioranza dopo la lettera inviata a inizio mandato dalla sindaca Ghimenton sul futuro del San Giacomo. A prendere per prima la parola è stata Simionato, che ha ribadito come non ci siano, al momento, dubbi sulla permanenza dello Iov a Castelfranco. «Gli investimenti fatti nel tempo in attrezzature e personale parlano chiaro. Solo per la radioterapia siamo oltre i 30 milioni di euro e abbiamo assunto 8 medici radioterapisti, 5 fisici, 19 tecnici, 4 infermieri, 3 oss e 3 amministrativi, che si aggiungono agli oltre 100 medici e 300 tra infermieri e tecnici già presenti. Nel 2025 lo Iov ha condotto a Castelfranco 5.158 ricoveri, 103.787 prestazioni specialistiche ambulatoriali e 13.735 trattamenti di radioterapia. Sono numeri che certificano la permanenza dello Iov a Castelfranco». La direttrice ha quindi sottolineato la stretta integrazione con l’Usl 2: «I nostri medici garantiscono 6 mila consulenze all’anno per il pronto soccorso. Abbiamo eseguito inoltre 482 sedute operatorie per conto dell’Usl 2 e 1.475 prestazioni per migliorare i tempi di attesa». La riconversione Bizzarri ha invece esordito affrontando il tema della chiusura del punto nascita, che apre ora la partita della riconversione. «Insieme agli altri tre ospedali dove chiuderà il punto nascita, ossia Valdagno, Adria e Portogruaro, nel mese di agosto abbiamo predisposto il piano per la riconversione e lo abbiamo inviato alla Regione. Periodicamente ci incontriamo con la Regione per verificare l’andamento e gli aspetti operativi da affrontare. È un piano di lavoro molto robusto, che riguarda le fasi di pianificazione e preparazione, poi una fase di transizione di sei mesi e infine quella di consolidamento». Il direttore ha quindi spiegato che la riconversione riguarderà soltanto «3 giorni sui 1.000 del percorso di genitorialità, ossia i 270 di gravidanza e i 730 di vita del bambino fino ai 2 anni. Quindi, solo tre giorni non saranno gestiti a Castelfranco. Per il restante arco di tempo, sia prima sia dopo il parto, mamma e figlio troveranno risposta a Castelfranco, anche attraverso una maggiore integrazione tra i servizi ospedalieri e quelli territoriali». Potenziare Bizzarri ha poi illustrato la volontà di potenziare la rete tra gli ospedali dell’Usl 2. «Il nostro interesse è guardare all’orizzontalità delle reti cliniche per una serie di fattori. Abbiamo zone geografiche nelle quali l’attrazione dei medici è bassa, motivo per cui anche a Castelfranco abbiamo esternalizzato alcune attività. Dobbiamo invece diventare attrattivi». Da qui la prospettiva per il San Giacomo: «La domanda non è se potenziamo l’ospedale, ma quanto lo potenziamo. Se è vero che calano le nascite, stanno aumentando gli over 65 e gli over 80. Forse è più opportuno parlare di cittadella sanitaria, perché abbiamo una struttura con una logistica integrata che può aiutare davvero a rispondere ai bisogni dei cittadini». © RIPRODUZIONE RISERVATA

“Stavo bene, non avevo assolutamente nessun sintomo. Zero assoluto”. Inizia così il racconto di Mauro, che questa mattina ha condiviso la sua forte esperienza personale a Marcallo con Casone. L’occasione è stata l’incontro dedicato alla prevenzione del tumore al colon-retto, un evento organizzato da AICIT, Salute Donna e Fondazione 4 Ospedali, con il patrocinio del Comune di Marcallo con Casone. La storia di Mauro è quella di molti: una lettera di invito allo screening che arriva a casa e che inizialmente viene lasciata da parte per i motivi più comuni, come il lavoro, la mancanza di tempo o la semplice pigrizia. “La tenevo lì all’ingresso”, ha spiegato Mauro, fino a quando, spinto anche dalle sollecitazioni in famiglia, ha deciso di eseguire il test. Un esame semplicissimo, gratuito e rapido, che consiste nella raccolta di un piccolo campione da consegnare direttamente in farmacia. Nel giro di una settimana dalla consegna, Mauro viene ricontattato: il test rileva la presenza di tracce di sangue. Da quel momento, la macchina della sanità si muove con estrema rapidità ed efficienza. Viene programmata una colonscopia, il cui esito non lascia dubbi: la presenza di un tumore al colon. La diagnosi definitiva arriva a ridosso delle festività natalizie, confermando un carcinoma al terzo stadio, ovvero in una fase già decisamente avanzata, nonostante la totale assenza di campanelli d’allarme fisici. Il percorso clinico prosegue senza sosta e il 22 gennaio successivo Mauro viene sottoposto all’intervento chirurgico per la rimozione del tumore. Davanti al pubblico presente all’incontro, Mauro ha voluto esprimere profonda gratitudine per il supporto ricevuto: “È straordinaria l’attenzione umana dei medici e del personale”. La sua testimonianza rappresenta un potente promemoria per tutta la cittadinanza: lo screening oncologico è un salvavita fondamentale. Sottoporsi ai controlli preventivi, anche quando ci si sente in piena salute, può fare la differenza tra una diagnosi tardiva e la possibilità di sconfiggere la malattia in tempo.

La Regione Abruzzo finanzia 240 domande di rimborso per far fronte alle spese di viaggio, di vitto e di alloggio che le famiglie affrontano nella cura del proprio congiunto malato oncologico. Sono le risultanze dell’avviso regionale che ha messo a disposizione delle famiglie abruzzesi, che hanno all’interno del proprio nucleo un famigliare affetto da patologia oncologica, 200 mila euro per rimborsare, anche parzialmente, le spese vive. “Quest’anno l’avviso ha ottenuto un riscontro senza precedenti – segnala l’assessore alle Politiche sociali Roberto Santangelo – e non è un caso se 240 è il numero più alto finora raggiunto tra le famiglie finanziate. Gli uffici regionali al termine dell’istruttoria ha dichiarato finanziabili, cioè che hanno i requisiti indicati nel bando, ben 303 istanze di contributo (l’anno scorso 170,ndr), ma per la consistenza del budget ci siamo dovuti fermare a 240 beneficiari”. Le adesioni all’avviso sulle spese dei malati oncologici sono cresciute. “Se da un lato questo dato conferma come sia cresciuta l’attenzione dell’utente verso le misure di sostegno delle politiche sociali – aggiunge l’assessore Santangelo – dall’altro apre nuovi scenari che andranno ad impegnare maggiormente Giunta e Consiglio regionale per incrementare l’impegno economico in favore dei più fragili. Ed è in questo senso che andremo a verificare se esistono le condizioni per aumentare il budget iniziale in modo da soddisfare tutte le istanze pervenute”. Nello specifico, l’avviso si rivolge oltre che ai malati oncologici anche ai trapiantati o in attesa di trapianto prevedendo una compartecipazione alle spese di viaggio, vitto e alloggio sostenute per le cure nell’anno 2025. Il contributo economico è erogato su base percentuale in relazione alla tipologia di spesa e al soggetto beneficiario, persona fragile o accompagnatore, oscilla dal 50% al 100% delle spese sostenute fino ad un massimo per ogni singola domanda di 2 mila euro che aumenta a 3 mila in caso di rimborso a paziente e familiare. L’elenco dei beneficiari è consultabile all’indirizzo:https://www2.regione.abruzzo.it/content/contributi-famiglie-con-un-componente-affetto-da-patologia-oncologica-spese-sostenute-nel-0 ScegliChietiTodaycome fonte preferita su Google News Vuoi navigaresenza pubblicità? Scopri come fare © Riproduzione riservata

Una singola somministrazione di terapia genica potrebbe ridurre in modo importante il numero di sanguinamenti nei ragazzi con emofilia B. È quanto emerge da una nuova ricerca pubblicata il 16 settembre 2026 su Nature Medicine, nella quale un trattamento sperimentale basato sulla terapia genica è stato somministrato a 11 adolescenti affetti da emofilia B. Lo studio, ancora in fase iniziale, ha utilizzato una terapia genica basata su un vettore virale associato ad una particolare variante del fattore IX, denominata Padua. Dopo il trattamento, i partecipanti hanno mostrato un aumento della produzione del fattore della coagulazione e una riduzione del numero annuale di episodi emorragici. I risultati rappresentano un importante passo avanti nella ricerca sull’emofilia B, ma devono essere interpretati con cautela: il numero di partecipanti è molto ridotto, lo studio è di fase 1 e saranno necessari periodi di osservazione più lunghi e studi più ampi per stabilire efficacia e sicurezza nel lungo periodo. Che cos’è l’emofilia B L’emofilia B è una malattia ereditaria della coagulazione causata da una carenza o da una significativa riduzione del fattore IX, una proteina indispensabile per la formazione di un coagulo sanguigno efficace. Quando una persona senza emofilia subisce una lesione, l’organismo attiva una complessa cascata di reazioni che porta alla formazione del coagulo e alla successiva interruzione del sanguinamento. Nelle persone con emofilia B questo processo è alterato. La conseguenza può essere una maggiore tendenza al sanguinamento, che nelle forme più severe può manifestarsi anche spontaneamente o dopo traumi minimi. Perché i sanguinamenti possono essere un problema importante I sanguinamenti associati all’emofilia possono interessare differenti distretti dell’organismo. Particolarmente importanti sono le emorragie articolari, che possono verificarsi soprattutto a carico di ginocchia, caviglie e gomiti. La ripetizione di questi episodi può provocare infiammazione e progressivo danneggiamento dell’articolazione, con conseguenze sulla mobilità e sulla qualità della vita. Per questo motivo il trattamento dell’emofilia non ha come unico obiettivo quello di fermare un sanguinamento già iniziato, ma anche quello di prevenirne la comparsa. Il trattamento tradizionale Per molti anni la gestione dell’emofilia B si è basata principalmente sulla somministrazione del fattore IX mancante. La terapia sostitutiva permette di aumentare temporaneamente la concentrazione del fattore della coagulazione nel sangue e ridurre il rischio di emorragie. Il problema è che il fattore IX somministrato dall’esterno viene progressivamente eliminato dall’organismo. Questo significa che, soprattutto nei pazienti con forme severe, può essere necessario effettuare infusioni periodiche per mantenere una protezione adeguata. La terapia genica cerca di affrontare il problema da una prospettiva completamente diversa. L’idea alla base della terapia genica Invece di continuare a fornire dall’esterno la proteina mancante, la terapia genica cerca di trasportare nelle cellule dell’organismo una copia funzionale dell’informazione genetica necessaria per produrre il fattore IX. Per farlo vengono utilizzati vettori virali modificati, progettati per trasportare il materiale genetico senza provocare la malattia associata al virus originale. Una volta introdotta nelle cellule bersaglio, l’informazione genetica può permettere all’organismo di produrre autonomamente il fattore IX. La speranza è quindi quella di trasformare una terapia che deve essere ripetuta periodicamente in un trattamento capace di fornire una produzione endogena del fattore per un periodo molto più lungo. Perché è importante la variante Padua La terapia studiata utilizza una particolare versione del gene del fattore IX associata alla cosiddetta variante Padua. Questa variante è stata identificata come particolarmente interessante perché può consentire la produzione di una forma del fattore IX dotata di un’attività biologica superiore rispetto alla forma naturale. Questo significa che, almeno teoricamente, può essere sufficiente una quantità relativamente contenuta di proteina per ottenere un’attività coagulante significativa. È una caratteristica particolarmente utile nella terapia genica perché la quantità di materiale genetico che può essere trasferita alle cellule è limitata. Lo studio su 11 adolescenti La nuova ricerca è stata concepita come uno studio clinico di fase 1. Hanno partecipato 11 adolescenti con emofilia B. La fase 1 di uno studio clinico ha principalmente l’obiettivo di valutare sicurezza, tollerabilità e primi segnali di attività biologica del trattamento. Non è quindi uno studio progettato per fornire una dimostrazione definitiva dell’efficacia del trattamento nella popolazione generale. Il numero ridotto di partecipanti rappresenta infatti uno dei principali limiti del lavoro. Una singola somministrazione Uno degli aspetti più interessanti della terapia genica è rappresentato dalla possibilità di effettuare il trattamento attraverso una singola somministrazione. Dopo l’infusione del vettore virale, i ricercatori hanno monitorato nel tempo la produzione del fattore IX e l’andamento degli episodi emorragici. L’obiettivo era verificare se le cellule dei partecipanti fossero effettivamente in grado di produrre la proteina della coagulazione in quantità sufficienti a modificare il quadro clinico. La produzione del fattore IX è aumentata I risultati hanno mostrato che la terapia ha determinato un aumento della produzione del fattore IX. Questo dato è particolarmente importante perché rappresenta la prova biologica che il materiale genetico introdotto attraverso il vettore può essere utilizzato dall’organismo per produrre la proteina necessaria alla coagulazione. L’aumento del fattore IX non è però identico in tutti i pazienti. Come avviene frequentemente negli studi di terapia genica, la risposta individuale può variare in maniera significativa. La ricerca dovrà quindi chiarire quali fattori determinino una maggiore o minore risposta al trattamento. Meno sanguinamenti durante il periodo di osservazione Uno dei risultati clinicamente più interessanti è stato osservato nel numero di sanguinamenti. Dopo il trattamento, i partecipanti hanno mostrato una riduzione del tasso annualizzato di sanguinamento rispetto alla situazione precedente alla terapia. Questo risultato suggerisce che l’aumento della produzione endogena di fattore IX non rappresenti soltanto un cambiamento osservabile negli esami di laboratorio, ma possa tradursi anche in un miglioramento della protezione contro gli episodi emorragici. È tuttavia necessario ricordare che il confronto deve essere interpretato all’interno dei limiti di uno studio di fase 1 e di una popolazione molto piccola. La sicurezza rimane una delle questioni principali Ogni terapia genica deve essere valutata non soltanto sulla base della sua efficacia, ma anche della sicurezza nel breve e nel lungo periodo. I vettori virali utilizzati per trasferire il materiale genetico possono provocare una risposta immunitaria. Per questo motivo i partecipanti vengono sottoposti a controlli approfonditi dopo la somministrazione. La valutazione della sicurezza è particolarmente importante nei giovani pazienti, perché l’obiettivo della terapia genica è ottenere un beneficio che possa durare molti anni. Perché servono studi più lunghi Una delle domande fondamentali riguarda la durata dell’effetto. Il fatto che una terapia genica permetta alle cellule di produrre il fattore IX dopo la somministrazione non significa automaticamente che tale produzione rimarrà stabile per tutta la vita. Nel corso degli anni la quantità di proteina prodotta potrebbe diminuire. Per questo motivo i partecipanti devono essere monitorati per periodi prolungati. Gli studi successivi dovranno stabilire per quanto tempo rimane una produzione clinicamente significativa del fattore IX e se alcuni pazienti possano eventualmente avere bisogno di ulteriori trattamenti. Perché gli adolescenti rappresentano una popolazione importante Lo studio sugli adolescenti presenta un interesse particolare. Durante l’infanzia e l’adolescenza, infatti, le emorragie articolari ripetute possono avere conseguenze importanti sullo sviluppo e sulla salute delle articolazioni. Ridurre il numero di sanguinamenti fin dalle prime fasi della vita potrebbe quindi avere conseguenze potenzialmente rilevanti sul lungo periodo. Questo non significa però che la terapia genica debba essere automaticamente proposta a tutti gli adolescenti con emofilia B. La decisione terapeutica dipende dalla gravità della malattia, dalle caratteristiche individuali, dalle terapie disponibili e dalla valutazione dello specialista. La terapia genica potrebbe cambiare la gestione dell’emofilia? Se gli studi futuri confermeranno una produzione stabile del fattore IX e un profilo di sicurezza favorevole, la terapia genica potrebbe modificare profondamente il modo in cui alcune forme di emofilia B vengono trattate. Il concetto sarebbe molto diverso rispetto alla terapia sostitutiva tradizionale. Non si tratterebbe più semplicemente di sostituire periodicamente una proteina mancante, ma di fornire alle cellule le istruzioni necessarie per produrla autonomamente. Questo potrebbe ridurre la necessità di infusioni ripetute e diminuire il peso quotidiano della terapia. Non è una cura definitiva già dimostrata È importante però evitare di definire prematuramente il trattamento come una “cura definitiva”. La ricerca attuale rappresenta una fase iniziale dello sviluppo clinico. Undici partecipanti non sono sufficienti per stabilire quanto il trattamento sia efficace nell’intera popolazione di adolescenti con emofilia B. Inoltre, il follow-up deve essere sufficientemente lungo per valutare la durata della produzione del fattore IX e l’eventuale comparsa di eventi avversi tardivi. Solo l’insieme dei dati provenienti da studi successivi potrà chiarire quale sarà il ruolo della terapia genica nella pratica clinica. Una nuova fase nella medicina genetica La ricerca sull’emofilia B rappresenta comunque un esempio concreto di come la terapia genica stia passando dalla sperimentazione biologica all’applicazione clinica. La malattia è particolarmente adatta allo sviluppo di questo tipo di approccio perché è provocata dalla mancanza di una specifica proteina e perché anche un aumento relativamente contenuto dell’attività del fattore IX può avere conseguenze importanti sulla coagulazione. La variante Padua aggiunge inoltre un ulteriore elemento di interesse, permettendo di ottenere un’attività biologica elevata del fattore prodotto. Che cosa resta da capire I prossimi anni saranno fondamentali per rispondere ad alcune domande. Quanto a lungo rimarrà attiva la produzione del fattore IX? La risposta sarà stabile in tutti i pazienti oppure esisteranno differenze importanti da persona a persona? Quali saranno gli eventuali effetti indesiderati dopo molti anni? Sarà possibile utilizzare la stessa strategia anche in pazienti con caratteristiche differenti? E soprattutto: la riduzione dei sanguinamenti osservata nello studio iniziale sarà confermata quando il trattamento verrà valutato su gruppi molto più numerosi? Queste sono le domande alle quali dovranno rispondere i futuri studi clinici. Il significato della ricerca La nuova ricerca pubblicata su Nature Medicine mostra che una singola somministrazione di una terapia genica basata sul fattore IX Padua può indurre negli adolescenti con emofilia B una produzione del fattore della coagulazione associata a una riduzione degli episodi emorragici durante il periodo osservato. Il risultato è scientificamente rilevante perché dimostra la possibilità di intervenire direttamente sul meccanismo genetico alla base della malattia. Ma il passaggio dalla sperimentazione alla pratica clinica richiede ancora tempo. La terapia dovrà essere studiata in popolazioni più ampie e seguita per periodi più lunghi, con particolare attenzione alla sicurezza e alla durata dell’effetto. Per ora, il dato più significativo è che la ricerca sulla terapia genica sta mostrando la possibilità concreta di trasformare alcune malattie ereditarie: non soltanto trattandone le conseguenze, ma cercando di fornire alle cellule le istruzioni biologiche necessarie per compensare il difetto alla base della malattia. Fonte Feng X., Zhang A., Zhang L. et al. Factor IX Padua AAV gene therapy in adolescents with hemophilia B: a phase 1 trial. Nature Medicine. Pubblicato il 16 settembre 2026. Fonte; Nature Medicine Disclaimer: Le informazioni riportate hanno esclusivamente finalità divulgative e non sostituiscono il parere del medico o dello specialista.

Un bambino di 3 anni affetto da epatoblastoma metastatico ha ottenuto una remissione completa dopo due infusioni di una terapia CAR-T sperimentale sviluppata per colpire una proteina espressa dalle cellule tumorali del fegato. Il caso, descritto sul New England Journal of Medicine, rappresenta un risultato di particolare interesse perché le CAR-T hanno finora mostrato i risultati più solidi soprattutto nei tumori del sangue, mentre il loro utilizzo contro i tumori solidi resta più complesso e ancora in fase di studio. Il piccolo paziente aveva una forma aggressiva e resistente ai trattamenti convenzionali. Al momento della diagnosi era presente una massa nel lobo sinistro del fegato di 11,2 x 9,6 x 7,1 centimetri, con metastasi ai polmoni e indicazioni di un possibile coinvolgimento osseo. Prima di accedere alla terapia sperimentale aveva già ricevuto tre cicli di chemioterapia, era stato sottoposto alla rimozione chirurgica del tumore primario al fegato e aveva affrontato due ulteriori interventi per eliminare le metastasi polmonari. Nonostante questi trattamenti, la malattia era ricomparsa rapidamente nei polmoni. Cos’è l’epatoblastoma L’epatoblastoma è un tumore maligno del fegato che colpisce prevalentemente i bambini molto piccoli. Pur essendo raro, rappresenta una delle principali neoplasie epatiche dell’età pediatrica. Il trattamento dipende dallo stadio della malattia e può comprendere chemioterapia e chirurgia. Nei casi in cui il tumore si sia già diffuso ad altri organi o non risponda adeguatamente ai trattamenti iniziali, però, le possibilità terapeutiche diventano più limitate. Nel caso descritto dai ricercatori, la malattia aveva già raggiunto i polmoni e aveva continuato a progredire nonostante un percorso terapeutico particolarmente intenso. Dopo la nuova recidiva, il bambino è stato quindi arruolato nello studio CARE, il primo trial sull’uomo dedicato a questa particolare strategia CAR-T. Come funziona la terapia CAR-T usata nel bambino Le terapie CAR-T utilizzano cellule del sistema immunitario dello stesso paziente, i linfociti T. Queste cellule vengono prelevate e modificate geneticamente in laboratorio affinché riescano a riconoscere in maniera più efficace un bersaglio presente sulle cellule tumorali. Nel trattamento impiegato in questo caso il bersaglio era GPC3, o glypican-3, una proteina espressa in quantità elevate in diversi tumori del fegato. I ricercatori hanno inoltre modificato le cellule CAR-T affinché producessero interleuchina-15 e interleuchina-21, due proteine coinvolte nella regolazione della risposta immunitaria. L’obiettivo era aumentare la capacità delle cellule modificate di sopravvivere più a lungo e mantenere l’attività contro il tumore. Questa strategia derivava da risultati precedentemente osservati nei modelli preclinici ed è ora oggetto di valutazione negli studi sull’uomo. La prima infusione ha iniziato a ridurre il tumore Il bambino ha ricevuto una prima infusione delle cellule GPC3-CAR-T. Dopo questo trattamento, le immagini ottenute attraverso la TAC hanno mostrato una risposta parziale, accompagnata anche da una riduzione dell’alfa-fetoproteina, una proteina che può essere utilizzata come indicatore dell’attività dell’epatoblastoma. Il risultato ha suggerito che la terapia stesse esercitando un effetto sulla malattia, ma il tumore non era ancora completamente scomparso. Otto settimane dopo, il piccolo paziente ha quindi ricevuto una seconda dose della stessa terapia sperimentale. Dopo la seconda dose non erano più visibili segni del tumore Gli esami effettuati dopo la seconda infusione hanno mostrato un risultato ancora più marcato: non erano più rilevabili segni della malattia, a eccezione di alcune aree cicatriziali residue. Il dato è stato confermato nel tempo. Dopo 12 mesi di follow-up, il bambino risultava ancora libero da malattia rilevabile. Secondo David Steffin, oncologo pediatrico del Baylor College of Medicine e primo autore del lavoro, il caso dimostra che una risposta completa e duratura può essere ottenuta anche in un tumore solido resistente alla chemioterapia, utilizzando questo approccio sperimentale. Un altro aspetto sottolineato dai ricercatori riguarda la gestione del trattamento: la terapia è stata somministrata interamente in regime ambulatoriale e nel caso riportato non è stata osservata tossicità sistemica significativa. Perché le CAR-T funzionano meglio nei tumori del sangue Le terapie CAR-T hanno già modificato il trattamento di alcune neoplasie ematologiche, ma ottenere gli stessi risultati nei tumori solidi è più difficile. Uno dei principali problemi consiste nell’individuare bersagli sufficientemente specifici da permettere alle cellule immunitarie di riconoscere il tumore senza danneggiare i tessuti sani. Inoltre, le cellule CAR-T devono riuscire a raggiungere il tumore, entrare nel suo microambiente e mantenere la propria attività nonostante le condizioni che possono limitare la risposta immunitaria. Per questo motivo il risultato ottenuto nel bambino con epatoblastoma viene considerato particolarmente interessante: mostra che, almeno in alcuni casi, una terapia CAR-T può produrre una risposta completa anche contro un tumore solido avanzato. Un risultato importante, ma riguarda un solo paziente Il limite principale è evidente: il lavoro descrive un singolo caso clinico all’interno di uno studio ancora in fase iniziale. Una remissione completa in un paziente non permette di stabilire quale percentuale di bambini possa rispondere allo stesso modo, per quanto tempo possa durare la risposta o quali effetti indesiderati possano emergere quando la terapia viene utilizzata su un numero maggiore di persone. Gli stessi ricercatori sottolineano quindi la necessità di continuare la sperimentazione per valutare meglio sicurezza ed efficacia delle cellule GPC3-CAR-T nell’epatoblastoma e in altri tumori solidi che esprimono la stessa proteina. L'assenza di tossicità sistemica grave – in particolare la sindrome da rilascio di citochine (CRS) di alto grado o la neurotossicità (ICANS), frequenti complicanze delle CAR-T impiegate nelle leucemie, unita alla somministrazione interamente ambulatoriale, costituisce un traguardo di sicurezza notevole per l'oncologia pediatrica. Il glypican-3 funge da bersaglio ideale perché è una proteina oncofetale: fisiologicamente espressa durante l'organogenesi intrauterina ma silenziata nei tessuti sani dopo la nascita, minimizza il rischio di attacco distruttivo su organi sani (on-target, off-tumor toxicity). La sfida per i trial clinici allargati (come CARE e IMPACT) consisterà nel verificare la tenuta della risposta contro l'eterogeneità clonale: nei tumori solidi, la selezione di varianti tumorali che smettono di produrre l'antigene bersaglio (antigen escape) rappresenta storicamente il principale ostacolo alla remissione permanente. Lo studio CARE prosegue al Baylor College of Medicine, mentre un altro trial denominato IMPACT sta valutando un approccio simile attraverso il Seattle Children’s Hospital. Le CAR-T potrebbero aprire nuove possibilità nei tumori solidi pediatrici Il caso del bambino di 3 anni rappresenta soprattutto una prova clinica iniziale del fatto che le CAR-T possono riuscire a colpire efficacemente anche un tumore solido molto aggressivo. Prima di arrivare a un utilizzo più ampio serviranno però dati provenienti da un numero maggiore di pazienti, con periodi di osservazione più lunghi e un quadro più preciso dei possibili effetti collaterali. Il risultato resta comunque rilevante: in un bambino con epatoblastoma metastatico, resistente alla chemioterapia e ricomparso dopo diversi interventi, due infusioni della terapia sperimentale sono state seguite dalla scomparsa dei segni rilevabili della malattia e da una remissione mantenuta per almeno 12 mesi. È un primo caso, non ancora una conferma definitiva dell’efficacia del trattamento. Ma offre una nuova indicazione su quanto le immunoterapie cellulari personalizzate possano diventare importanti anche nello studio dei tumori solidi pediatrici più difficili da trattare. Fonte The New England Journal of Medicine - Complete Regression of Hepatoblastoma after Interleukin-15– and Interleukin-21–Coexpressing CAR T-Cell Therapy