📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Diagnosi precoce del tumore al polmone: i risultati del modello San Camillo a Roma ezrome.it
Cosa: Convegno sui risultati del progetto biennale di diagnosi precoce del tumore al polmone e proposta di nuove policy sanitarie regionali. Dove e quando: Roma, Aula Magna “Agazio Menniti” del San Camillo Forlanini (Via Ramazzini 80), il 29 settembre 2026. Perché: Per trasformare l'evidenza clinica in un modello organizzativo capace di anticipare le diagnosi, intercettare la malattia in stadi iniziali e migliorare le prospettive di sopravvivenza.
L'importanza di anticipare la malattia
A due anni dall'avvio del progetto iniziato nel dicembre 2024, l'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini organizza un momento di confronto decisivo per la sanità capitolina e regionale. Il 29 settembre 2026, professionisti sanitari, istituzioni e medicina del territorio si riuniscono per analizzare i dati aggiornati e strutturare una proposta concreta: trasformare il "modello San Camillo" in una policy sanitaria estesa a tutto il territorio laziale.
La sfida medica e organizzativa si gioca sul fattore tempo, essenziale per garantire una diagnosi tempestiva. Attualmente, la prognosi è fortemente condizionata dall'elevata percentuale di diagnosi tardive: molti pazienti scoprono la malattia in stadio III o IV, con quasi la metà dei casi individuata in fase già metastatica. Intercettare i tumori negli stadi iniziali permette invece di accedere a trattamenti potenzialmente curativi, cambiando radicalmente l'impatto sulla sopravvivenza e sulla qualità di vita per una delle neoplasie a maggiore impatto epidemiologico e assistenziale nel nostro Paese.
Istituzioni e medicina del territorio a confronto
L'incontro non è solo un aggiornamento scientifico, ma un vero e proprio tavolo di programmazione sanitaria. L'obiettivo delle parti coinvolte è strutturare un percorso che garantisca pari opportunità di accesso alle cure per tutti i cittadini, rafforzando parallelamente le campagne di prevenzione del tabagismo, fattore di rischio primario.
Per raggiungere questo traguardo, il convegno fa dialogare le diverse anime del sistema salute: dai vertici ospedalieri ai rappresentanti politici regionali, fino ad arrivare ai presidi fondamentali sul territorio, ovvero i medici di medicina generale e i farmacisti di comunità, il cui ruolo è cruciale per la prima intercettazione dei sintomi e l'indirizzamento dei pazienti.
Il programma completo degli interventi
La giornata di lavori segue una scaletta precisa, suddivisa tra saluti istituzionali, approfondimenti clinici e strategie territoriali:
13:30: Welcome coffee.
Welcome coffee. Saluti istituzionali: Angelo Aliquò (Direttore Generale dell'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini), Gerardo De Carolis (Direttore Sanitario) ed Eleonora Alimenti (Direttore Amministrativo della stessa Azienda Ospedaliera).
Angelo Aliquò (Direttore Generale dell'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini), Gerardo De Carolis (Direttore Sanitario) ed Eleonora Alimenti (Direttore Amministrativo della stessa Azienda Ospedaliera). Interventi istituzionali: On. Antonello Aurigemma (Presidente del Consiglio Regionale del Lazio) sul punto di vista della politica e l'impegno per l'implementazione della diagnosi precoce del tumore al polmone nella Regione Lazio; Maria Rita Migliorino (membro del Consiglio Direttivo di WALCE APS) sul nuovo PDTA (Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale) del tumore al polmone della Regione Lazio e sul riconoscimento del valore della diagnosi precoce.
On. Antonello Aurigemma (Presidente del Consiglio Regionale del Lazio) sul punto di vista della politica e l'impegno per l'implementazione della diagnosi precoce del tumore al polmone nella Regione Lazio; Maria Rita Migliorino (membro del Consiglio Direttivo di WALCE APS) sul nuovo PDTA (Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale) del tumore al polmone della Regione Lazio e sul riconoscimento del valore della diagnosi precoce. Sessione centrale (moderata da Ermanno Puxeddu, Direttore della UOC Broncopneumologia dell'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini, e da Andrea Cortese, Direttore della UOC Diagnostica per Immagini – Elezione della stessa Azienda):
(moderata da Ermanno Puxeddu, Direttore della UOC Broncopneumologia dell'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini, e da Andrea Cortese, Direttore della UOC Diagnostica per Immagini – Elezione della stessa Azienda): Giuseppe Cardillo (Direttore UOC Chirurgia Toracica) sul progetto di Diagnosi precoce del San Camillo.
Sara Ricciardi (UOC Chirurgia Toracica) sul ruolo della diagnosi precoce in Europa e in Italia.
Serena Ricciardi (UOS Pneumoncologia) sul ruolo dell'oncologo.
Valentina Lombardi e Teresa Pasquariello (UOC Diagnostica per Immagini) sul ruolo del radiologo.
Stefania Greco (UOS Pneumoncologia) sul ruolo del centro antifumo.
Filippo Rumi (ALTEMS Advisory) sulla valorizzazione economico-sanitaria dell'intervento di prevenzione.
Call to action dedicata alla medicina del territorio: Fabio Valente (Direttivo FIMMG Regionale) e Domenico Paglialunga (Direttore Operativo Farmacap) sul ruolo del medico di medicina generale e del farmacista di comunità.
Fabio Valente (Direttivo FIMMG Regionale) e Domenico Paglialunga (Direttore Operativo Farmacap) sul ruolo del medico di medicina generale e del farmacista di comunità. Conclusioni finali e next steps: Angelo Aliquò (Direttore Generale dell'Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini).
Info utili
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?3
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
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Tumori cerebrali, diagnosi in due ore anziché otto settimane: il nuovo test sperimentato dall’NHS TViWeb
Ridurre da alcune settimane a poche ore il tempo necessario per identificare con precisione un tumore cerebrale. È l’obiettivo di un nuovo test genomico che il servizio sanitario inglese, l’NHS, ha iniziato a sperimentare in alcuni centri specialistici. A raccontare la novità è la BBC, in un servizio del suo medical editor Fergus Walsh.
La nuova tecnologia potrebbe ridurre i tempi per una diagnosi completa da sei-otto settimane a circa due ore, consentendo ai medici di conoscere più rapidamente il tipo di tumore e quindi di programmare trattamenti come chemioterapia e radioterapia senza attendere per settimane i risultati delle analisi molecolari tradizionali.
Il punto centrale è infatti la capacità di analizzare rapidamente il profilo genetico del tumore. Esistono circa 150 differenti tipi di tumore cerebrale, con caratteristiche, aggressività e risposta alle terapie molto diverse. Sapere esattamente con quale neoplasia si ha a che fare può quindi incidere in maniera significativa sulle decisioni cliniche.
Il test parte da piccoli campioni di tessuto prelevati durante l’intervento chirurgico. Il materiale viene preparato in laboratorio e inserito in un sequenziatore prodotto da Oxford Nanopore, un apparecchio di dimensioni relativamente contenute. Le molecole di Dna attraversano minuscoli pori e vengono analizzate attraverso un software sviluppato dall’Università di Nottingham insieme ai medici ospedalieri, permettendo di ricostruire una sorta di impronta genomica del tumore.
La BBC racconta il caso di Steve Palmer, 55 anni, di Nottingham, al quale era stato scoperto un tumore cerebrale dopo un malore mentre si trovava in palestra. Durante l’operazione al Queen’s Medical Centre, il nuovo sistema ha consentito di ottenere già dopo circa 20 minuti di sequenziamento un’indicazione secondo cui si trattava probabilmente di un glioblastoma di grado 4. Il risultato è arrivato quando l’intervento chirurgico era ancora in corso.
Un’informazione così rapida potrebbe avere conseguenze anche sul modo di operare. Per alcuni tumori, infatti, può essere importante rimuovere quanto più tessuto possibile; in altri casi, particolarmente aggressivi e non completamente asportabili, il chirurgo potrebbe scegliere un approccio più prudente per ridurre il rischio di danneggiare aree sane del cervello.
La diagnosi genomica permette inoltre di ottenere informazioni molto più dettagliate rispetto alla sola osservazione delle cellule al microscopio. Il vantaggio non riguarderebbe soltanto l’inizio più rapido delle cure: conoscere in tempi brevi il profilo molecolare della malattia potrebbe favorire anche l’accesso dei pazienti a studi clinici e terapie sperimentali compatibili con le caratteristiche del loro tumore.
Nel Regno Unito ogni anno vengono diagnosticati più di 12 mila tumori cerebrali primitivi. Secondo i dati riportati dalla BBC, i tumori cerebrali rappresentano inoltre la principale causa di morte per cancro tra bambini e adulti sotto i 40 anni.
NHS England ha previsto una prima sperimentazione in cinque centri specialistici: Nottingham University Hospitals, University Hospitals Birmingham, Great Ormond Street Hospital e King’s College Hospital a Londra e Newcastle Hospitals. In una fase successiva il progetto dovrebbe estendersi anche a Bristol, Oxford, Leeds e Manchester.
L’obiettivo dichiarato dal servizio sanitario inglese è raccogliere sufficienti evidenze sulla sicurezza, l’affidabilità e l’efficacia del sistema per valutare in futuro l’introduzione del test genomico rapido nella pratica ordinaria dell’NHS. Per i pazienti significherebbe soprattutto ridurre una delle fasi più difficili del percorso oncologico: l’attesa della diagnosi definitiva prima di poter iniziare la terapia più appropriata.
La notizia è stata pubblicata dalla BBC il 25 settembre 2026. Leggi l’articolo originale della BBC
Castellana Grotte – Igor Protti, dalla memoria alla ricerca: il De Bellis istituisce una borsa di studio per la prevenzione del tumore del colon - PugliaLive
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Castellana Grotte – Igor Protti, dalla memoria alla ricerca: il De Bellis istituisce una borsa di studio per la prevenzione del tumore del colon PugliaLive
È stata annunciata ieri, allostadio Armando Picchi di Livorno, durante la giornata dedicata alla memoria diIgor Protti, l’istituzione di una borsa di studio intitolata al campione e destinata a una giovane ricercatrice o a un giovane ricercatore impegnati nella prevenzione del tumore del colon. L’iniziativa è promossa dall’IRCCS “Saverio de Bellis” di Castellana Grotteed è stata condivisa con la famiglia Protti, con l’obiettivo di trasformare l’affetto e la partecipazione che continuano a circondare il suo nome in un’opportunità concreta per la ricerca e per le nuove generazioni.
L’annuncio è arrivato nel corso di una giornata particolarmente intensa, culminata nella partita tra leVecchie Glorie del Livorno e la Bari ’93, che ha riunito sul terreno di gioco ex compagni, amici e protagonisti di stagioni importanti della storia calcistica di Protti. Una festa di sport, memoria e partecipazione, nella quale Livorno e Bari si sono ritrovate ancora una volta unite attorno alla figura di un uomo capace di lasciare un segno profondo ben oltre il campo.
È proprio da questo legame che nasce il senso della borsa di studio. Il ricordo di Igor viene affidato a un progetto che guarda avanti e che mette al centro la ricerca, la formazione e la prevenzione. Un modo per fare in modo che una memoria così forte possa continuare a produrre valore, sostenendo il percorso di un giovane ricercatore e contribuendo allo sviluppo di nuove conoscenze in un ambito di particolare rilevanza sanitaria.
“Abbiamo voluto che il nome di Igor fosse legato a qualcosa capace di continuare nel tempo –dichiara ilDirettore Scientifico dell’IRCCS “Saverio de Bellis”, prof. Gianluigi Giannelli–.Una borsa di studio significa dare a un giovane la possibilità di crescere nella ricerca e di dedicare il proprio lavoro alla prevenzione del tumore del colon. È un modo concreto per trasformare il ricordo in conoscenza e la conoscenza, un giorno, in nuove opportunità per i pazienti”.
La borsa si inserirà nelle attività di ricerca che il De Bellis porta avanti da anni nel campo della prevenzione e della diagnosi precoce del carcinoma colorettale, con l’obiettivo di migliorare gli strumenti di screening oggi disponibili e rafforzare una ricerca sempre più orientata alla persona.
“Quello vissuto ieri a Livorno è stato un momento di grande partecipazione e di forte valore umano– sottolinea ilDirettore Generale dell’IRCCS “Saverio de Bellis”, Michelangelo Armenise–Il nostro compito è fare in modo che quella partecipazione non si esaurisca nell’emozione di una serata, ma possa diventare un investimento concreto nel futuro. Sostenere un giovane ricercatore significa dare continuità a un nome, a una storia e a un messaggio di speranza”.
La borsa di studio sarà assegnata attraverso procedure pubbliche e secondo criteri di trasparenza, imparzialità e merito scientifico. Modalità, durata e requisiti saranno definiti dall’Istituto, mantenendo la famiglia Protti informata e coinvolta nello sviluppo dell’iniziativa.
Dopo gli applausi dello stadio e l’abbraccio tra Livorno e Bari, il nome di Igor Protti continuerà così a vivere anche nei luoghi della ricerca, accompagnando il percorso di chi lavora ogni giorno per migliorare la prevenzione e costruire nuove possibilità di cura.
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Criteri Critici
Ipercolesterolemia, nuova approvazione europea per obicetrapib. Le novità per i pazienti Doctor33
La Commissione Europea ha approvato Ubeslo® (obicetrapib in monoterapia) ed Evlarco® (associazione a dose fissa di obicetrapib plus ezetimibe) nei pazienti con ipercolesterolemia primaria e controllo inadeguato del colesterolo LDL.
L'ipercolesterolemia rappresenta uno dei più importanti fattori di rischio modificabili per le malattie cardiovascolari, responsabile di circa il 10% del carico globale di malattia. Nonostante la disponibilità di statine, inibitori della PCSK9 e altri farmaci ipolipemizzanti, una quota tra il 15 e il 20% dei pazienti non raggiunge i livelli di colesterolo LDL raccomandati dalle linee guida o sperimenta intolleranza ai trattamenti disponibili.
L’approvazione si basa sul parere positivo del CHMP dell'EMA supportata dai dati degli studi di fase 3 BROADWAY, BROOKLYN e TANDEM che hanno dimostrato come obicetrapib consente una riduzione del colesterolo LDL fino al 40% in monoterapia e del 50% in combinazione con ezetimibe, un miglioramento clinicamente rilevante in una popolazione caratterizzata dal fallimento terapeutico precedente. Il profilo di sicurezza è risultato comparabile al placebo, senza identificazione di nuovi segnali di sicurezza. Gli effetti avversi osservati sono stati generalmente lievi e di frequenza simile tra i gruppi di trattamento e placebo.
Obicetrapib è un inibitore selettivo del trasportatore bidirezionale di esteri del colesterile (CETP), una proteina che facilita il trasferimento di esteri del colesterile dalle HDL verso VLDL e LDL, e il trasferimento di trigliceridi in direzione opposta. Bloccando questa via, obicetrapib determina un aumento dei livelli di colesterolo HDL e una contemporanea riduzione di quello LDL e dei trigliceridi. Il meccanismo d'azione è distinto da quello delle statine, degli inibitori della PCSK9 e dell'ezetimibe, offrendo un approccio additivo nei pazienti che rimangono non raggiungimento target nonostante la terapia di base.
«L'approvazione di Ubeslo ed Evlarco rappresenta un traguardo fondamentale, costituendo la prima approvazione regolatoria a livello globale di obicetrapib, una nuova terapia orale. Questa approvazione convalida anni di lavoro dedicati a offrire una potenziale nuova opzione terapeutica ai pazienti che non riescono a raggiungere i livelli raccomandati di LDL-C nonostante le terapie finora disponibili» speiga Michael Davidson, CEO di NewAmsterdam Pharma.
Obicetrapib è particolarmente rilevante per i pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, con intolleranza alle statine, o con multipli fattori di rischio cardiovascolare — categorie per le quali il raggiungimento di target LDL-C più aggressivi può comportare una riduzione significativa del rischio cardiovascolare residuo. «Questa approvazione rappresenta un importante passo in avanti per i pazienti in Europa che richiedono un'ulteriore riduzione dell'LDL-C nonostante le terapie disponibili. Intendiamo mettere Ubeslo ed Evlarco a disposizione degli operatori sanitari e dei pazienti idonei in tutta Europa» conclude Elcin Barker Ergun, Chief Executive Officer Gruppo Menarini
L'approvazione rappresenta la prima autorizzazione regolatoria mondiale di obicetrapib e introduce nella pratica clinica una nuova classe farmacologica per il management dei pazienti con dislipidemia refrattaria, ampliando significativamente le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti che non raggiungono i target terapeutici con i trattamenti convenzionali. Il prossimo passo per il pieno accesso ai pazienti italiani sarà ora la rimborsabilità da parte di AIFA.
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Criteri Critici
Nuovi progressi nel trattamento della psoriasi pustolosa generalizzata. Vietnam.vn
La psoriasi pustolosa generalizzata è rara ma pericolosa. Contenuto La psoriasi pustolosa generalizzata è rara ma pericolosa.
Trattamenti attuali per la psoriasi pustolosa generalizzata
1. La rivoluzione della terapia mirata all'IL-36
2. Altri farmaci biologici
3. Farmaci a piccole molecole e altre terapie
4. Metodi di trattamento tradizionali
5. L'importanza di una diagnosi accurata e di un trattamento personalizzato. La psoriasi pustolosa generalizzata (PPG) è una rara malattia autoimmune sistemica potenzialmente letale, caratterizzata da eruzioni di pustole sterili su uno sfondo cutaneo arrossato. La malattia non solo causa dolorose lesioni cutanee, ma si manifesta anche con sintomi sistemici come febbre alta e affaticamento, e può portare a pericolose complicazioni come sepsi e insufficienza d'organo. Grazie a una migliore comprensione della sua patogenesi, in particolare del ruolo dell'asse citochinico dell'interleuchina-36 (IL-36), i trattamenti per la PPG hanno compiuto progressi significativi. Se non gestita correttamente, la psoriasi pustolosa generalizzata può portare a complicazioni potenzialmente letali come: Sepsi Insufficienza d'organo: include insufficienza cardiaca, insufficienza renale, insufficienza respiratoria e insufficienza epatica.
I tassi di mortalità riportati negli studi variano dal 2% al 16%. Trattamenti attuali per la psoriasi pustolosa generalizzata 1. La rivoluzione della terapia mirata all'IL-36 La patogenesi della GPP è stata identificata come una disregolazione della segnalazione dell'IL-36, che porta a un'eccessiva infiltrazione di neutrofili e all'infiammazione. Spesolimab: Questo è il primo anticorpo monoclonale che agisce direttamente sul recettore dell'IL-36 (IL-36R), approvato dalla FDA nel settembre 2022 per il trattamento delle riacutizzazioni della GPP negli adulti. Gli studi clinici hanno dimostrato che lo Spesolimab contribuisce a far regredire rapidamente le pustole (entro la prima settimana) e a mantenere un'efficacia duratura. Oltre alla somministrazione endovenosa per le riacutizzazioni, anche l'iniezione sottocutanea di Spesolimab si è dimostrata efficace nella prevenzione di nuove recidive. Imsidolimab: Un altro inibitore dell'IL-36R è anch'esso in fase 3 di sperimentazione e mostra risultati promettenti nel controllo della malattia.
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2. Altri farmaci biologici Sebbene non rappresentino la terapia più specifica per la GPP come gli inibitori dell'IL-36, anche i farmaci biologici che agiscono su altri assi citochinici svolgono un ruolo importante, soprattutto nei pazienti con psoriasi a placche concomitante: Inibitori dell'IL-17: farmaci come Secukinumab, Ixekizumab e Brodalumab sono stati approvati in diversi paesi (come Giappone e Taiwan) per il trattamento della GPP e hanno dimostrato il potenziale per migliorare significativamente la condizione. Gli inibitori dell'IL-23, Guselkumab e Risankizumab, hanno dimostrato elevati tassi di successo nella risoluzione delle lesioni cutanee e nel controllo a lungo termine della malattia, secondo studi condotti in Giappone. Inibitori del TNF-α: tra gli esempi si annoverano infliximab e adalimumab, comunemente utilizzati in passato; tuttavia, la loro efficacia può variare da paziente a paziente. La paziente è affetta da psoriasi pustolosa generalizzata. (Foto: Ospedale Nazionale per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie)
3. Farmaci a piccole molecole e altre terapie Inibitore di TYK2 (Deucravacitinib): un nuovo farmaco orale che inibisce la segnalazione di diverse citochine infiammatorie. Gli studi di fase 3 hanno dimostrato l'efficacia del farmaco nel raggiungere un punteggio PASI di 75 nei pazienti affetti da GPP ed è stato incluso nelle linee guida di trattamento in Giappone. Apremilast (inibitore della PDE4): un'opzione orale per i casi lievi o come parte di un regime terapeutico. 4. Metodi di trattamento tradizionali Prima dell'avvento dell'era della medicina biologica, i farmaci immunomodulatori classici rimanevano il fondamento:
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Sindrome di Wiskott-Aldrich, terapia genica mantiene i benefici fino a 13 anni Doctor33
Una singola infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe corrette geneticamente ha mostrato un beneficio clinico duraturo nei pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich. I risultati a lungo termine della terapia genica etuvetidigene autotemcel, sviluppata dall’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine. I dati riguardano 27 pazienti, seguiti per almeno 5,7 anni e, in alcuni casi, per oltre 13 anni.
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara malattia genetica legata al cromosoma X, causata da alterazioni del gene WAS. L’incidenza riportata è di quattro casi per milione di nati vivi, quasi esclusivamente maschi. La malattia si manifesta generalmente nei primi mesi di vita con piastrinopenia, sanguinamenti, infezioni ricorrenti o severe, eczema e manifestazioni autoimmuni o autoinfiammatorie. È associata anche a un aumento del rischio di tumori del sangue. Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche può essere curativo, ma richiede un donatore compatibile e comporta rischi tra cui infezioni, rigetto, mancato attecchimento e malattia del trapianto contro l’ospite.
La terapia genica sviluppata all’SR-Tiget utilizza le cellule staminali ematopoietiche dello stesso paziente. Le cellule vengono prelevate e corrette in laboratorio attraverso un vettore lentivirale che introduce una copia funzionante del gene WAS. Successivamente vengono reinfuse dopo una preparazione con chemioterapia a intensità ridotta. L’obiettivo è consentire la produzione di cellule del sangue e del sistema immunitario capaci di esprimere la proteina WASP.
La pubblicazione integra i risultati di due studi clinici prospettici e di un programma di accesso allargato. L’età mediana dei 27 pazienti al momento del trattamento era di 2,6 anni. La sopravvivenza è risultata del 96% a uno e cinque anni. Dopo il trattamento sono diminuite in modo marcato le infezioni gravi e i sanguinamenti moderati o severi, con un beneficio mantenuto nel tempo.
È stato inoltre osservato un attecchimento stabile delle cellule geneticamente corrette, con progressivo ripristino dell’espressione della proteina WASP e miglioramento della funzione immunitaria. All’ultimo controllo tutti i pazienti avevano sospeso la terapia sostitutiva con immunoglobuline. A tre anni dal trattamento tutti avevano smesso di vivere in ambiente protetto, oltre l’80% frequentava la scuola o l’asilo e circa la metà praticava attività sportiva. Nessuno degli eventi avversi osservati è stato attribuito al prodotto di terapia genica e non sono emerse evidenze di oncogenesi.
«Questi risultati rappresentano una tappa importante nella storia della terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Il follow-up a lungo termine ci mostra che una singola infusione di cellule staminali ematopoietiche corrette geneticamente può tradursi in un beneficio clinico stabile», afferma Francesca Ferrua, pediatra dell’Unità di Immunoematologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e dell’Unità Clinica dell’SR-Tiget e prima autrice del lavoro.
Il percorso di sviluppo è iniziato oltre vent’anni fa all’SR-Tiget. Tra dicembre 2025 e gennaio 2026 etuvetidigene autotemcel, con il nome Waskyra, ha ottenuto l’approvazione negli Stati Uniti e nell’Unione europea. La terapia è stata sviluppata con il contributo di GlaxoSmithKline e Orchard Therapeutics e successivamente riacquisita e portata all’approvazione da Fondazione Telethon, che ne è attualmente titolare nell’ambito di un modello non profit.
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Screening del colon-retto fino a 74 anni, Vietri presenta una mozione in Consiglio regionale Buonasera24
TARANTO - Estendere fino a 74 anni lo screening gratuito per la prevenzione del tumore del colon-retto in Puglia. È la richiesta contenuta nella mozione presentata in Consiglio regionale, come primo firmatario, da Giampaolo Vietri di Fratelli d’Italia insieme agli altri consiglieri del gruppo.
Attualmente il programma regionale pugliese è rivolto gratuitamente a donne e uomini di età compresa tra 50 e 69 anni, con il test per la ricerca del sangue occulto nelle feci proposto ogni 2 anni.
Vietri propone quindi di comprendere anche la fascia tra 70 e 74 anni. «Ritengo importante che anche la Puglia valuti concretamente questa possibilità e si allinei alle migliori pratiche già adottate sul territorio nazionale», afferma il consigliere regionale.
Nella nota che accompagna la mozione, Vietri riferisce che 8 Regioni italiane avrebbero già ampliato il programma fino ai 74 anni, richiamando l’evoluzione delle strategie di prevenzione oncologica. Il Ministero della Salute conferma che in alcune Regioni italiane lo screening colorettale è già esteso fino a questa età.
La proposta non riguarda soltanto l’ampliamento della platea. Vietri chiede infatti di rafforzare le campagne informative e di sensibilizzazione, puntando maggiormente sull’importanza della diagnosi precoce.
«La mia attenzione su questo tema nasce dalla convinzione che la diagnosi precoce può fare la differenza», sostiene Vietri, secondo il quale individuare tempestivamente eventuali problemi può consentire di intervenire prima che si rendano necessari trattamenti oncologici più complessi e ricoveri prolungati.
La funzione dei programmi organizzati di screening è proprio quella di individuare precocemente tumori o lesioni che li precedono, aumentando le possibilità di intervenire tempestivamente.
Nella mozione il consigliere collega la richiesta anche al progressivo invecchiamento della popolazione e alla necessità, a suo giudizio, di potenziare gli strumenti di prevenzione messi a disposizione dal servizio sanitario.
«Ritengo importante estendere anche in Puglia la possibilità di accedere allo screening gratuito fino ai 74 anni», afferma Vietri, indicando come obiettivo una maggiore capacità di prevenzione e diagnosi precoce.
Il consigliere richiama infine il dato secondo il quale circa il 40 per cento dei tumori potrebbe essere evitato attraverso stili di vita sani e la partecipazione ai programmi di screening oncologico. Una stima riportata anche dalle campagne di prevenzione del Ministero della Salute.
«La salute e la prevenzione devono essere accessibili», è in sostanza il principio sul quale Vietri fonda la proposta presentata al Consiglio regionale, chiedendo che la Puglia valuti l’estensione dello screening colorettale gratuito alla popolazione fino a 74 anni.
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Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
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Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?5
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?3
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Tumori. Nasce la nuova Commissione internazionale di The Lancet Oncology per ridurre le disuguaglianze Quotidiano Sanità
Rendere la genomica del cancro e l’oncologia di precisione più accessibili, sostenibili ed eque. È l’obiettivo della nuova Commissione internazionale di The Lancet Oncology, presentata oggi al World Cancer Congress di Hong Kong.
La “Lancet Oncology Commission on Cancer Genomics and Precision Oncology” analizza le difficoltà che ancora oggi limitano la capacità dei sistemi sanitari di tradurre i progressi scientifici della genomica in benefici concreti per i pazienti e propone un percorso per accompagnarne l’implementazione nei diversi contesti sanitari.
Negli ultimi decenni, genomica del cancro e oncologia di precisione hanno trasformato molti aspetti della diagnosi e del trattamento dei tumori, permettendo di utilizzare informazioni molecolari sempre più dettagliate per classificare meglio le neoplasie e selezionare terapie più appropriate.
Secondo la Commissione, la capacità dei sistemi sanitari di rendere disponibili questi progressi nella pratica clinica rimane profondamente diseguale. Test molecolari e trattamenti innovativi sono ancora concentrati soprattutto nei Paesi più ricchi e, anche al loro interno, nei centri maggiormente attrezzati. La maggior parte dei sistemi sanitari, evidenzia il gruppo di lavoro, non è ancora in grado di garantire in modo efficace l’accesso alle opportunità offerte dall’oncologia di precisione.
Anche l’ecosistema della ricerca e dei dati presenta forti criticità. La ricerca genomica, i trial clinici guidati da biomarcatori e i dati sanitari che alimentano l’oncologia di precisione sono concentrati prevalentemente nei Paesi ad alto reddito e nelle popolazioni occidentali, mentre gli ecosistemi dei dati restano frammentati e scarsamente integrati.
Casolino: “Progressi straordinari, ma nuove complessità”
“L’espansione dell’oncologia di precisione riflette straordinari progressi scientifici che hanno contribuito a salvare e prolungare molte vite. Ma ha anche generato nuove complessità”, afferma Raffaella Casolino, oncologa e ricercatrice coordinatrice della Commissione.
Sistemi diagnostici sempre più sofisticati, evidenze in rapida evoluzione, costi elevati e percorsi assistenziali complessi rendono più difficile garantire cure oncologiche di alta qualità, soprattutto nei contesti a basso reddito o con risorse limitate.
“La nostra analisi mostra inoltre che i pazienti si trovano spesso di fronte a informazioni complesse e aspettative talvolta poco realistiche rispetto ai test molecolari e ai trattamenti innovativi, che possono essere associati a benefici clinici modesti”, sottolinea Casolino.
Barriere non solo tecnologiche
La Commissione riunisce competenze in oncologia, genomica, anatomia patologica, sanità pubblica, politiche sanitarie, economia, scienza dei dati, etica e patient advocacy, e rappresenta una delle più ampie valutazioni dell’oncologia di precisione realizzate finora.
“Questa Commissione dimostra in modo molto chiaro che le barriere all’oncologia di precisione non sono più soltanto tecnologiche, ma organizzative, economiche e regolatorie”, sottolinea Nicola Normanno, responsabile del Center for Advanced Molecular Diagnostics in Oncology della Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma e presidente dell’International Quality Network for Pathology, autore di un commentary di accompagnamento pubblicato su The Lancet Oncology.
Per Normanno, singoli attori come sistemi sanitari, industria, società scientifiche e organizzazioni dei pazienti non possono colmare da soli queste lacune.
“Serve una cooperazione reale tra istituzioni pubbliche, industria diagnostica e farmaceutica, ricercatori e, soprattutto, pazienti, per condividere gli investimenti necessari a costruire infrastrutture diagnostiche solide, garantire la qualità dei test in ogni contesto e allineare le regole tra Paesi diversi”.
L’attività della Commissione nasce anche dall’esperienza diretta delle persone che convivono o hanno convissuto con il cancro. I lavori si aprono con una dichiarazione delle persone che hanno vissuto l’esperienza della malattia, riconoscendo il loro ruolo nel definire come l’oncologia di precisione debba essere valutata e implementata e quale valore debba realmente produrre per i pazienti.
Di Maio: “Innovazione piena solo se offerta in modo equo”
“L’oncologia di precisione ha aperto un ‘nuovo mondo’ non solo in termini di efficacia e attività, ma anche di qualità di vita”, spiega Massimo Di Maio, presidente AIOM. Oggi, ricorda Di Maio, oltre il 30% dei pazienti con tumori solidi avanzati può ricevere una terapia basata sui biomarcatori e questa percentuale è destinata ad aumentare grazie alle numerose terapie di precisione attualmente in sviluppo clinico.
“L’innovazione, però, trova la sua piena realizzazione solo se vengono eliminate o ridotte le disparità ancora esistenti. L’innovazione, per essere tale, deve essere offerta in maniera equa e tempestiva a tutti i pazienti”.
Le criticità da risolvere
Nei Paesi a basso e medio reddito, le barriere all’oncologia di precisione sono ancora più rilevanti. Comprendono limitazioni nella capacità diagnostica e di laboratorio, risorse finanziarie insufficienti, fragilità delle catene di approvvigionamento e carenza di competenze specialistiche.
La Commissione sottolinea inoltre che una maggiore inclusione nella ricerca genomica e nei trial clinici deve essere considerata non solo un obbligo etico, ma anche una necessità scientifica, affinché l’evidenza prodotta sia realmente rilevante per popolazioni diverse.
Per trasformare le evidenze in azione, la Commissione propone cinque elementi chiave: un framework di implementazione basato sul valore e stratificato per risorse; uno strumento per valutare la prontezza dei sistemi sanitari; un framework di competenze per la workforce dell’oncologia di precisione; un framework per il monitoraggio e la valutazione dell’implementazione; un ecosistema responsabile di condivisione dei dati e apprendimento dei sistemi sanitari.
Quest’ultimo punto è considerato particolarmente rilevante. Secondo la Commissione, l’implementazione dell’oncologia di precisione deve procedere insieme alla generazione di nuova conoscenza, producendo evidenze più rappresentative, colmando le lacune esistenti e utilizzando responsabilmente i dati real-world per comprendere dove e come l’oncologia di precisione generi reale valore.
Attraverso una Global Call-to-Action e una roadmap per l’implementazione, la Commissione propone una base comune per costruire un percorso globale più equo, sostenibile e informato dalle evidenze.
Le raccomandazioni sono allineate con la risoluzione sulla medicina di precisione adottata nel 2026 dall’Assemblea Mondiale della Sanità, che invita a integrare la medicina di precisione nei sistemi sanitari in modo equo e appropriato ai diversi contesti.
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Una mozione per estendere lo screening del colon-retto sino a 74 anni Oltre il Fatto
Nota del Consigliere della Regione Puglia, Giampaolo Vietri (Fratelli d’Italia)
“Estendere anche alla fascia di età compresa tra i 70 e i 74 anni il programma regionale di screening per la prevenzione del tumore del colon-retto. È questa la richiesta contenuta nella mozione che ho presentato in Consiglio regionale come primo firmatario, insieme ai colleghi di Fratelli d’Italia, con l’obiettivo di rafforzare gli strumenti di prevenzione oncologica a disposizione dei cittadini pugliesi.
Una richiesta non priva di precedenti. Sono già otto, infatti, le Regioni italiane che hanno ampliato il programma di screening fino ai 74 anni, adeguando la propria programmazione alle evidenze scientifiche e all’evoluzione delle strategie di prevenzione oncologica, considerando che i tumori del colon-retto rappresentano la terza neoplasia negli uomini e la seconda nelle donne. Ritengo quindi importante che anche la Puglia valuti concretamente questa possibilità e si allinei alle migliori pratiche già adottate sul territorio nazionale.
Attualmente in Puglia il programma di screening è rivolto alla popolazione tra i 50 e i 69 ecco perché propongo di ampliare la fascia di età in linea con le più recenti indicazioni in materia di prevenzione, che confermano la rilevanza del rischio oncologico fino ai 74 anni.
Nella stessa mozione, inoltre, chiedo di rafforzare le campagne informative e di sensibilizzazione che riguardano la prevenzione. La mia attenzione su questo tema nasce dalla convinzione che la diagnosi precoce può fare la differenza in quanto permette d’intervenire sul paziente in via definitiva prima che si arrivi a trattamenti oncologici complessi, ricoveri prolungati e con aumento dei costi assistenziali.
Per questo ritengo importante estendere anche in Puglia la possibilità di accedere allo screening gratuito fino ai 74 anni per abbattere la mortalità tumorale visto tra l’altro l’aumento dell’invecchiamento generale della popolazione pugliese fattore che rende sempre più necessario rafforzare gli strumenti di prevenzione per ridurre l’impatto dei tumori sulla popolazione. Si stima infatti che circa il 40% dei tumori possa essere evitato adottando stili di vita sani e partecipando ai programmi di screening oncologici offerti gratuitamente dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN). Da qui la mia proposta”.
Redazione Fondatore ed editorialista: Francesco Ruggieri - Direttore responsabile: Cosimo Lucaselli Redazione: Fabio Ligonzo - Giuseppe Lamanna - Egidio Francesco Cipriano Collaborazioni: Maria Lucia Simeone - Giorgio Di Antonio Foto: Donatella Ruggieri Segreteria - Argento Maria Grazia - Svetlana Ruggieri
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Al Centro di allergologia e fisiopatologia respiratoria pediatrica di Empoli si previene l’asma grave anche con la diagnostica molecolare. Determinante per lo sviluppo della medicina personalizzata - USL Toscana Centro
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Al Centro di allergologia e fisiopatologia respiratoria pediatrica di Empoli si previene l’asma grave anche con la diagnostica molecolare. Determinante per lo sviluppo della medicina personalizzata USL Toscana Centro
Scritto da Elena Cinelli
Con il mese di marzo sono in arrivo le prime allergie respiratorie da polline che colpiscono anche i bambini, oltre che gli adulti. A Empoli è attivo da molti anni il Centro di Allergologia e Fisiopatologia Respiratoria Pediatrica,
diretto dal dottor Roberto Bernardini, in cui vengono effettuati esami e test per individuare la sintomatologia nei piccoli pazienti e definire una terapia mirata anche nell’ambito di qualsiasi tipo di allergia non respiratoria (alimentare, da farmaci, ecc.).
L’evoluzione del Centro sta nell’utilizzo della diagnostica molecolare, già applicata negli ultimi anni, che permette di individuare quale molecola presente in un determinato polline può provocare una problematica respiratoria nel bambino.
In questa fase dell’anno (da gennaio a marzo) i pollini che circolano nell’aria sono di quattro tipi: frassino (appartenete alla famiglia delle Oleaceae), nocciolo (appartenete alla famiglia delle Corylaceae), cipresso (appartenete alla famiglia delle Cupressaceae), ontano (appartenete alla famiglia delle Betulaceae). I bambini con allergia respiratoria a tali pollini presentano i classici sintomi oculari ad esempio occhi rossi, prurito oculare, nasali ad esempio naso che cola, starnuti, prurito nasale, naso chiuso, oppure bronchiali come tosse secca, sibili. Il polline si può considerare un grande contenitore che contiene centinaia di molecole. Alcune di queste molecole sono presenti solo in quel determinato polline (ad esempio di cipresso) e quindi sono specifiche per quel polline e responsabili dei sintomi nasali e/o oculari e/o bronchiali, oppure in quasi tutti se non tutti i pollini (come ad esempio le molecole appartenenti alle famiglie delle profiline, polcalcine e PR-10).
Quando vengono eseguiti i test cutanei (ad esempio i prick test per i pollini) si utilizzano estratti del commercio che contengono tutte le molecole; pertanto è possibile avere un risultato positivo per un polline e tale positività può essere dovuta sia alla molecola specifica per quel polline sia alle molecole a comune con tutti i pollini. In questo modo non è possibile identificare il polline responsabile dei sintomi.
La diagnostica molecolare invece consente di ricercare molecole specifiche, identificare la molecola specifica di quel polline e quindi poter prescrivere la terapia eziologica mirata (immunoterapia specifica) invece della sola terapia sintomatica, cioè contro in sintomi oculari e/o nasali e/o bronchiali (ad esempio somministrando antistaminico, cortisone, broncodilatatore). Inoltre è possibile ricercare le molecole a comune con tutti o quasi tutti i pollini (profiline, polcalcine, PR-10) e quindi dimostrare che la positività del prick test a tali pollini era dovuta solo a queste molecole a comune.
“La diagnostica molecolare in pediatria è un passo in avanti per consentire anche di formulare una terapia personalizzata per il bambino. Non solo, questo permette anche di prevenire lo sviluppo di asma grave nei soggetti allergici alla polcalcine, fattore di rischio- spiega il dottor Bernardini- A prescindere dai pollini ci sono pazienti che possono presentare reazioni allergiche ad alcuni alimenti (ad esempio frutta e verdura) che contengono profiline (presenti in pollini e alimenti vegetali) che non determinano sintomi gravi in quanto sono molecole termolabili e gastrolabili pertanto non è necessario eliminare questi alimenti dalla dieta temendo la comparsa di reazioni gravi. Infine la diagnostica molecolare aiuta ad individuare altre molecole presenti in alcuni alimenti le quali possono essere fattore di rischio di reazioni gravi (anafilassi) in pazienti che possono all’inizio presentare sintomi lievi dopo assunzione di tali alimenti, ma che in seguito, se presenti tali molecole (ad esempio le molecole appartenenti alla famiglia delle LTP e delle SSP), possono presentare anche sintomi gravi.”
Il dottor Bernardini, direttore della Pediatria del San Giuseppe di Empoli, è attualmente responsabile della Commissione sulla Diagnostica Allergologica della SIAIP (Società italiana di Allergologia e Immunologia Pediatrica) volta a puntualizzare il corretto iter da seguire per diagnosticare una allergia nel bambino. E questo è un aspetto fondamentale in quanto spesso si etichetta allergico un bambino che non lo è con costi elevati per il bambino stesso, la famiglia e la società. Svolge inoltre attività di formazione e consulenza sull’allergologia pediatrica presso i presidi ospedalieri aziendali in cui è presente il servizio, oltre che nei presidi ospedalieri dell’Azienda sanitaria Sud Est con cui è in essere una convenzione interaziendale.
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Indigestione e mal di testa, poi la diagnosi e la morte in una settimana: «Per me è tardi» Il Mattino
I sintomi nascosti
Kim ha cominciato ad accusare un fortissimo e insolito mal di testa, rivelatosi poi il sintomo di una forma di cancro fulminante. Inizialmente pensava di aver esagerato con il cenone natalizio, poi il mal di testa è diventato insopportabile. Percepiva che il suo corpo stava lentamente cambiando: formicolio alla mano, perdita della sensibilità da un lato e poi i conati di vomito. Dopo diverse visite dal medico di base, Kim fu indirizzata al pronto soccorso per una TAC urgente. Nel gennaio 2026, le fu diagnosticato un glioblastoma, un tipo di tumore cerebrale altamente aggressivo. Lo riporta il Mirror.
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Screening oncologici: la diagnosi precoce che fa la differenza e salva la vita Italian Medical News
La vera rivoluzione nella lotta contro itumorinon risiede soltanto nello sviluppo di terapie innovative, ma nellacapacità di anticipare la malattia. Gliscreening oncologicirappresentano programmi di prevenzione secondaria organizzati dal Servizio Sanitario Nazionale, pensati per individuarelesioni pre-cancerose o neoplasie allo stadio iniziale, spesso in persone completamente asintomatiche. Diagnosticare un tumore sul nascere significa non solo aumentare esponenzialmente le probabilità di guarigione completa, ma anche ricorrere a trattamenti meno invasivi, riducendo drasticamente l’impatto fisico, psicologico ed economico della malattia. I programmi di screening istituzionali sono rivolti a fasce di popolazione ben precise, definite in base all’età e al profilo di rischio epidemiologico. Le linee guida scientifiche raccomandano regolarmente tre test principali: Nonostante l’enorme efficacia dimostrata dai dati clinici, superare le diffidenze, la paura o la pigrizia nell’aderire agli inviti discreeningrimane una sfida cruciale per la sanità pubblica. La partecipazione attiva ai programmi organizzati non è soltanto un atto di cura verso se stessi, ma un gesto di responsabilità collettiva. Informarsi correttamente, superare i timori legati agli esami e rispettare le scadenze dei richiami periodici costituisce il modo più sicuro per proteggere il proprio futuro e trasformare la cultura della salute in una solida realtà quotidiana. Per approfondire cliccaqui. Potrebbe interessare ancheA Napoli “Rotte di Prevenzione”: il 26 settembre la prevenzione oncologica sale a bordo
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Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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La storia di Mirella, paziente oncologica: tempi troppo lunghi per gli esami di controllo RaiNews
Operata a maggio di melanoma, a marzo ha la visita di controllo, ma con il Cup la prima disponibilità per l'esame che deve portare è a settembre. Dalla regione spiegano "C'è stato un errore nell'attivazione del percorso per i pazienti oncologici" "Avevo un melanoma. Mi sono trovata con due impegnative mediche: una dove fare la visita di controllo dopo 6 mesi e entro questi 6 mesi devo fare un'ecografia di monitoraggio dei linfonodi." Mirella è una paziente oncologica. È stata operata lo scorso 27 maggio all'Ospedale San Lazzaro di Torino. Con grande fatica è riuscita a prenotare la visita per marzo, ma quel giorno deve portare i risultati di un'ecografia bilaterale che non riesce a prenotare. “Deve passare tutto attraverso il CUP, però poi alla fine la prenotazione non la prendi. Smanettando un po' a destra e un po' a sinistra, sono riuscita a trovare una disponibilità a settembre 2027” La visita a marzo, l'ecografia a settembre. Il primo appuntamento disponibile tramite CUP lo ha trovato a 100 km da casa e con 6 mesi di ritardo rispetto alla visita di controllo. "Come devo fare se devo andare a settembre? Cioè, non ha senso. Ovviamente privatamente la disponibilità c'è." In Piemonte i pazienti oncologici però non dovrebbero usare il CUP. Esiste una rete che coordina il percorso di cura attraverso il CAS, il Centro Accoglienza e Servizi. Abbiamo contattato la Regione per avere chiarimenti sui sistemi di prenotazione. Il CAS avrebbe dovuto prendere in carico Mirella: dalle verifiche effettuate è emerso un errore nella gestione del suo percorso. L'azienda sanitaria la contatterà per prenotare l'ecografia in tempo per la visita di controllo. "Mi sento frustrata. Cioè, il servizio di prenotazioni o CUP funziona benissimo, però poi alla fine il risultato è che non c'è posto." Per i pazienti non oncologici, l'azienda sanitaria della Regione sta lavorando alla realizzazione del nuovo CUP che, grazie all'uso dell'intelligenza artificiale, incrocerà le priorità di prestazione con la reale disponibilità per garantire prenotazioni in tempi più brevi e vicino casa. Dovrebbe entrare in funzione nel corso del 2027.
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Tumore del polmone non a piccole cellule, benefici con atezolizumab preoperatorio più chemioterapia corrierenazionale.it
Tumore del polmone non a piccole cellule, atezolizumab preoperatorio più chemioterapia prolunga la sopravvivenza senza eventi
Nei pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule in stadio IIB-IIIB, resecabile, senza alterazioni di EGFR o ALK, il trattamento perioperatorio con atezolizumab in combinazione con la chemioterapia a base di platino aumenta notevolmente la sopravvivenza libera da eventi (EFS). Lo dimstrano i risultati finali dello studio di fase 3 IMpower030, appena presentati alla World Conference on Lung Cancer (WCLC) dell’International Association for the Study of Lung Cancer (IASLC), a Seoul, in Corea del Sud. Tuttavia, la differenza tra i due bracci non ha raggiunto la significatività statistica.
In particolare, la mediana dell’EFS è risultata di 62,8 mesi nel braccio sperimentale, trattato con atezolizumab più la chemio, contro 34,9 mesi nel braccio di controllo, assegnato al solo trattamento chemioterapico più un placebo.
Inoltre, lo studio ha mostrato tassi di risposta patologica più elevati con atezolizumab più la chemio. Dopo un follow-up mediano di 69,3 mesi, il tasso di risposta patologica completa (pCR) è risultato rispettivamente del 30,6% contro 8,6%, mentre i tassi di risposta patologica maggiore (MPR) sono risultati rispettivamente del 54,3% contro 24,9%
Sebbene non sia stata raggiunta la soglia predefinita di significatività statistica, i ricercatori hanno riportato nel braccio assegnato al trattamento combinato con atezolizumab miglioramenti in diversi endpoint di efficacia, tra cui l’EFS valutata da revisori indipendenti, l’EFS valutata dallo sperimentatore, la sopravvivenza libera da malattia (DFS) e la sopravvivenza globale (OS). Inoltre, si è osservato che i risultati nel braccio di controllo sono stati superiori a quelli dei controlli storici.
I tassi di cancellazione degli interventi chirurgici sono rimasti bassi e simili tra nei due bracci (11,3% contro 10,3%) e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Gli eventi avversi si sono verificati con maggiore frequenza durante la terapia neoadiuvante rispetto alla fase adiuvante, in entrambi i bracci di trattamento.
«Sebbene lo studio non abbia raggiunto il suo endpoint primario, questi risultati a lungo termine dimostrano miglioramenti in diversi importanti outcome e supportano ulteriormente il ruolo dell’immunoterapia perioperatoria per i pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule resecabile», ha affermato durante la presentazione dei dati Benjamin Solomon, del Peter MacCallum Cancer Centre di Melbourne.
Lo studio IMpower030
Lo studio IMpower030 (NCT03456063) è un trial multicentrico internazionale, randomizzato, in doppio cieco, che ha arruolato pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule in stadio II-IIIB, resecabile, con un performance status ECOG pari a 0 o 1. Sono stati esclusi i pazienti già sotoposti a una terapia per il tumore del polmone o i cui tumori presentavano mutazioni attivanti del gene EGFR o traslocazioni del gene ALK.
I partecipanti sono stati assegnati secondo un rapporto 1:1 a un trattamento neoadiuvante con quattro cicli di atezolizumab 1200 mg oppure un placebo ogni 3 settimane, più la chemioterapia a base di platino a discrezione dello sperimentatore. Dopo l’intervento chirurgico, i pazienti nel braccio sperimentale sono stati sottoposti a un massimo di 16 cicli di trattamento adiuvante con atezolizumab, mentre quelli del braccio di controllo hanno ricevuto la migliore terapia di supporto.
La popolazione wild-type Intention-To-Treat comprendeva 440 pazienti randomizzati; la popolazione wild-type in stadio IIB-IIIB di 397 pazienti è servita come popolazione primaria di efficacia.
L’endpoint primario era l’EFS valutata mediante revisione indipendente nei pazienti con malattia in stadio IIB-IIIB, mentre gli endpoint secondari chiave includevano la pCR e l’MPR valutate mediante revisione indipendente, l’EFS e la DFS valutate dallo sperimentatore, l’OS e la sicurezza.
Bibliografia
B. Solomon, et al. Final analysis of the phase 3 IMpower030 study: perioperative atezolizumab + chemotherapy in resectable stage II-IIIB NSCLC. WCLC 2026; abstract 2535.