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Il professor Giuseppe Locatelli ha presentato risultati promettenti sulla terapia Car-T, evidenziando la sua potenzialità non solo in oncologia ma anche per le malattie autoimmuni, offrendo nuove speranze ai pazienti. Sottolineando l'importanza della ricerca continua, Locatelli ha espresso ottimismo per l'espansione delle applicazioni terapeutiche della Car-T, auspicando un futuro di trattamenti più efficaci e personalizzati. Locatelli: “Oltre l’oncologia, Car-T nuova frontiera in immunoterapia” Successi della terapia Car-T Durante il congresso nazionale dei pediatri, il professor Giuseppe Locatelli ha presentato risultati promettenti riguardanti l’uso della terapia Car-T, una tecnica innovativa di immunoterapia. Dopo aver mostrato risultati positivi in ambito oncoematologico e nei tumori solidi, ora si apre una nuova strada: la possibilità di applicare questa terapia anche alle malattie autoimmuni. I dati emersi suggeriscono che una singola somministrazione di Car-T potrebbe liberare i pazienti dalla necessità di trattamenti immunosoppressori, offrendo così una nuova speranza a chi soffre di queste patologie. Innovazione e ricerca continua Locatelli ha sottolineato l’importanza di continuare a investire nella ricerca, in particolare sul RNA, per sfruttare appieno il potenziale delle terapie cellulari. L’innovazione in questo campo è cruciale non solo per migliorare le aspettative di vita dei pazienti, ma anche per ampliare la gamma di applicazioni terapeutiche. La disponibilità di risorse adeguate permetterà di sviluppare soluzioni sempre più efficaci e personalizzate, aprendo nuove opportunità per la cura delle malattie autoimmuni e oltre. Implicazioni per le malattie autoimmuni Le malattie autoimmuni, che colpiscono milioni di persone in tutto il mondo, rappresentano una sfida significativa per la medicina moderna. La possibilità di utilizzare la terapia Car-T in questo contesto potrebbe rivoluzionare il modo in cui vengono trattate queste patologie. Attualmente, i trattamenti disponibili tendono a essere palliativi e comportano spesso effetti collaterali significativi. L’introduzione di un approccio immunoterapico potrebbe, invece, garantire risultati duraturi e una qualità di vita migliore per i pazienti affetti. Future prospettive della Car-T Con l’evidenza dei risultati positivi, il futuro della terapia Car-T sembra promettente. La comunità scientifica si aspetta che ulteriori studi possano confermare questi risultati e ampliare le indicazioni terapeutiche. Il professor Locatelli ha concluso il suo intervento esprimendo ottimismo per le prossime fasi della ricerca, auspicando che le istituzioni e i finanziatori comprendano l’importanza di sostenere questi progetti. La strada verso una medicina sempre più personalizzata e mirata è tracciata, e la terapia Car-T potrebbe rappresentare una delle sue principali avanguardie.

La ricerca sul campo coordinata dal dott. Maurizio Infante, direttore Uoc Chirurgia toracica, è stata premiata a Danzica in occasione del 3° Congresso internazionale sulla diagnosi precoce e lo screening dei tumori del polmone. Si è premiato in particolare il percorso strutturato per la gestione dei noduli polmonari sospetti che ha ridotto gli interventi chirurgici non necessari, risultato della gestione multidisciplinare monitorata dal 2016 al 2024 e riferita nello studio dal titolo, “Applying lung cancer screening principles in daily clinical practice” . «Il Certificato di merito è certamente un orgoglio per la nostra Azienda e per l’Unità Operativa che dirigo» si esprime il dott. Infante contestualizzando il premio in prospettiva dell’attività svolta e in corso di svolgimento. «E’ la conferma che il percorso consolidato in AOUI per la gestione multidisciplinare dei casi di tumori del polmone porta indubbi benefici al paziente, nell’ottica di una medicina sempre più personalizzata e guidata dalle conoscenze più moderne». LEGGI ANCHE: Grave incidente a Verona: auto ribaltata in lungadige Attiraglio Da riconoscere, come sottolinea il direttore dell’Uoc di chirurgia toracica, il merito e l’importanza dell’approccio multidisciplinare alla ricerca che si concretizza nel GIVOP. Il Gruppo Interdisciplinare Veronese di Oncologia Polmonare dell’Azienda ospedaliera, che coinvolge chirurghi, pneumologi, oncologi, radioterapisti, radiologi, medici nucleari e anatomopatologi, da anni si occupa della presa in carico e la cura del tumore al polmone con l’obiettivo di offrire le migliori strategie diagnostiche e terapeutiche disponibili per mezzo della collegialità delle decisioni cliniche prese dal gruppo. La ricerca premiata Questa ricerca mirava a quantificare il tasso di resezioni polmonari, categorizzandole tra “appropriate”, “terapeutiche benigne” e “non terapeutiche” (evitabili), prima e dopo aver adottato il nuovo approccio gestionale, introdotto nel 2016. Infatti dal 25% al 50% dei pazienti sottoposti a TAC all’addome o al torace mostrano noduli polmonari incidentali, ma solo una ridotta percentuale corrisponde a reali tumori polmonari, e questo naturalmente genera un rischio di errore diagnostico. LEGGI ANCHE: Ex Tiberghien, via libera alla riqualificazione dell’area Questo metodo si basa sulle conoscenze derivate dai programmi di screening del tumore polmonare e integra l’analisi avanzata delle immagini TAC, la valutazione multidisciplinare, il monitoraggio della crescita dei noduli e l’integrazione con i dati dell’esame PET. I risultati dello studio hanno mostrato una riduzione delle resezioni polmonari non terapeutiche dal 10% prima del 2016 al 4,7% fra il 2016 e il 2024, fino al 2,3% negli ultimi 2 anni, migliorando l’appropriatezza clinica e la sicurezza per i pazienti. È da sottolineare, per comprendere l’importanza di questi ultimi dati, che negli studi pubblicati a livello internazionale si suggerisce come obiettivo ideale una percentuale di interventi non terapeutici inferiore al 10%, e che questa soglia sia difficilmente raggiunta in altri contesti ospedalieri.

La ricerca sul campo coordinata dal dottor Maurizio Infante, direttore Uoc Chirurgia toracica, è stata premiata a Danzica in occasione del 3° Congresso internazionale sulla diagnosi precoce e lo screening dei tumori del polmone. Un percorso strutturato per la gestione dei noduli polmonari sospetti ha ridotto in modo significativo gli interventi chirurgici non necessari, è il risultato di della gestione multidisciplinare monitorata dal 2016 al 2024 e riferita nello studio dal titolo, “Applying lung cancer screening principles in daily clinical practice” . La ricerca. Dal 25% al 50% dei pazienti sottoposti per diverse ragioni a Tc addome o torace mostrano noduli polmonari incidentali, ma solo una ridotta percentuale corrisponde a reali tumori polmonari. A tal proposito, questa ricerca mirava a quantificare il tasso di resezioni polmonari divise in appropriate, terapeutiche benigne e non terapeutiche (evitabili), prima e dopo aver adottato il nuovo approccio gestionale introdotto nel 2016. Questo metodo si basa sulle conoscenze derivate dai programmi di screening del tumore polmonare e integra valutazione multidisciplinare, analisi avanzata delle immagini TAC, monitoraggio della crescita dei noduli e l’integrazione con i dati dell’esame PET. I risultati dello studio hanno mostrato una riduzione delle resezioni polmonari non terapeutiche dal 10% prima del 2016 al 4,7% fra il 2016 e il 2024, fino al 2,3% negli ultimi 2 anni, migliorando l’appropriatezza clinica e la sicurezza per i pazienti (negli studi pubblicati a livello internazionale si suggerisce come obiettivo ideale una percentuale inferiore al 10% di interventi non terapeutici, ma in generale i risultati sono meno buoni) GIVOP. Il Gruppo Interdisciplinare Veronese di Oncologia Polmonare dell’Azienda ospedaliera da anni si occupa della presa in carico e la cura del tumore al polmone con un approccio multidisciplinare. Obiettivo prioritario è offrire al paziente le migliori strategie diagnostiche e terapeutiche disponibili, attraverso la compenetrazione delle competenze e la collegialità delle decisioni cliniche. Il GIVOP è un gruppo di lavoro che coinvolge chirurghi, pneumologi, oncologi, radioterapisti, radiologi, medici nucleari e anatomopatologi. Il Gruppo opera anche in video conferenza con colleghi di altre strutture sanitarie provinciali. Infine, dispone di un ambulatorio di diagnosi precoce per le malattie polmonari fornendo un servizio con accesso rapido ad una prima visita specialistica. Nel caso di lesione sospetta ai polmoni il cittadino può prenotare il controllo specialistico sia su propria iniziativa sia su consiglio del medico di base, dal lunedì al venerdì dalle 8 alle 15, telefonando al numero verde 800 159 929, oppure si può inviare una mail a givop@aovr.veneto.it. La presa in carico è assicurata entro 3 giorni lavorativi. Infante: “Il Certificato di merito ottenuto nell’ultimo congresso annuale dalla giuria Internazionale dell’organizzazione AGILEdx è certamente un orgoglio per la nostra Azienda e per l’Unità Operativa che dirigo. E’ la conferma che il percorso consolidato in AOUI per la gestione multidisciplinare dei casi di tumori del polmone porta indubbi benefici al paziente, nell’ottica di una medicina sempre più personalizzata e guidata dalle conoscenze più moderne. Il singolo paziente è al sempre centro delle valutazioni del nostro team di specialisti”.

La professoressa clinica associata Tan Si Ying è medico consulente presso il SingHealth Duke-NUS Breast Cancer Centre e il Dipartimento di Chirurgia e Oncologia Chirurgica del Singapore General Hospital e del National Cancer Centre Singapore. Un trattamento efficace del tumore al seno richiede una stretta collaborazione tra diverse specialità, tra cui chirurgia, oncologia medica, radioterapia, diagnostica per immagini, anatomia patologica e supporto psicologico. Il SingHealth Duke-NUS Breast Cancer Centre opera come un "centro servizi integrato", consentendo lo sviluppo di piani di trattamento personalizzati in base allo stadio della malattia, alla biologia del tumore e alle preferenze individuali della paziente. La professoressa associata di clinica Tan Si Ying, medico consulente presso il SingHealth Duke-NUS Breast Cancer Centre e il Dipartimento di Chirurgia e Oncologia Chirurgica del Singapore General Hospital - National Cancer Centre Singapore, ha affermato che nell'ultimo decennio il trattamento del cancro al seno è passato da un modello standardizzato a un approccio multidisciplinare altamente individualizzato, incentrato sull'efficacia dell'intervento. Oggi le decisioni terapeutiche si basano non solo sulle condizioni del paziente, ma anche sulle caratteristiche biologiche del tumore, sull'analisi genetica e sulla sua risposta alla terapia. L'applicazione di una terapia sistemica prima dell'intervento chirurgico consente ai medici di monitorare la risposta del tumore in tempo reale, adattando così la strategia di trattamento in modo più appropriato, migliorando i tassi di sopravvivenza e limitando gli effetti collaterali non necessari. Secondo la professoressa associata Tan Si Ying del SingHealth Duke-NUS Breast Cancer Centre, ogni caso viene discusso in un panel multidisciplinare oncologico, che coinvolge chirurghi senologi, oncologi, radioterapisti, specialisti in diagnostica per immagini, patologi e altri professionistimedicicompetenti. Questo approccio aiuta a costruire un piano di trattamento personalizzato e coerente fin dall'inizio, anziché procedere a piccoli passi. Inoltre, l'integrazione di strumenti di misurazione degli esiti riferiti dai pazienti (PROMs) nei processi di cura quotidiani aiuta a identificare precocemente i bisogni insoddisfatti, migliorando così l'efficacia delle cure e ponendo il paziente al centro. Le tecniche chirurgiche per il tumore al seno hanno compiuto progressi significativi. Attualmente, il Centro utilizza approcci ascellari selettivi, che contribuiscono a ridurre complicazioni come il linfedema. Contemporaneamente, gli interventi chirurgici minimamente invasivi ed endoscopici (la cosiddetta chirurgia "a buco della serratura") stanno diventando sempre più comuni nei pazienti idonei. Questi metodi contribuiscono a ridurre le dimensioni dell'incisione, a migliorare l'estetica, garantendo al contempo un trattamento efficace del cancro. "Uno dei punti di forza del SingHealth Duke-NUS Breast Cancer Centre è la radioterapia intraoperatoria (IORT). Si tratta di un metodo avanzato in cui una singola dose di radiazioni viene somministrata direttamente all'area tumorale durante l'intervento chirurgico, dopo la rimozione del tumore canceroso", ha aggiunto la professoressa associata Tan Si Ying. Tradizionalmente, le pazienti sottoposte a chirurgia conservativa del seno devono sottoporsi a diverse settimane di radioterapia. Con la radioterapia intraoperatoria (IORT), le pazienti idonee possono ricevere la radioterapia durante l'intervento chirurgico, riducendo significativamente il carico complessivo del trattamento. Questo metodo offre diversi vantaggi, come la riduzione del numero di visite, la massima comodità per i pazienti e la possibilità di concentrare con precisione le radiazioni sull'area a più alto rischio di recidiva, minimizzando l'impatto delle radiazioni sui tessuti sani circostanti. Per le pazienti con tumore al seno in fase iniziale, opportunamente selezionate, la IORT può fornire un controllo locale paragonabile alla radioterapia tradizionale, riducendo al minimo i tempi di trattamento e l'impatto sulla vita quotidiana. Immagine di un tumore al seno con metastasi al fegato - Foto per gentile concessione del National Cancer Institute Presso SingHealth, i pazienti ricevono un'assistenza completa e continuativa dalla diagnosi alla guarigione. Gli specialisti del seno offrono supporto costante, consulenza,educazionesanitaria e garantiscono la continuità assistenziale durante tutto il percorso di cura. Secondo la professoressa associata Tan Si Ying, la tendenza attuale non riguarda solo la cura delle malattie, ma anche il recupero a lungo termine e il miglioramento della qualità della vita. Il centro integra i dati riportati dai pazienti (PROMs) per comprendere la loro esperienza, adattando e migliorando di conseguenza la qualità dell'assistenza. Uno dei punti salienti è il programma YoWo per le giovani donne affette da tumore al seno. Questa iniziativa mira a rispondere alle esigenze delle pazienti a cui viene diagnosticata la malattia in giovane età. Ciò rappresenta un importante cambiamento nel trattamento del tumore al seno, passando da un'attenzione esclusiva alla sopravvivenza a un approccio olistico al recupero, che consente alle pazienti di vivere una vita più significativa e appagante. Inoltre, i pazienti hanno accesso ad altri servizi di supporto completi, tra cui assistenti sociali e psicologi per il supporto emotivo; gruppi di supporto tra pari; nutrizionisti e team di riabilitazione per favorire il recupero fisico durante tutto il percorso terapeutico. L'obiettivo non è solo curare il cancro, ma anche aiutare i pazienti a guarire al meglio e a mantenere una vita sana dopo il trattamento. Fonte: https://tuoitre.vn/dieu-tri-ung-thu-vu-khong-con-mot-cong-thuc-20260526133150087.htm

L'unità operativa di Oncoematologia pediatrica del Policlinico di Bari da circa otto anni ha attivato un percorso diagnostico terapeutico assistenziale multidisciplinare dedicato ai piccoli pazienti affetti da Glioma Pontino Intrinseco Diffuso Pediatrico (DIPG), uno dei tumori cerebrali infantili più aggressivi e complessi da trattare. Approccio integrato per cure personalizzate Grazie al lavoro integrato di oncologi pediatrici, radioterapisti, neurochirurghi, anatomopatologi, farmacologi e specialisti del supporto psicologico e palliativo, ogni bambino viene seguito con un approccio personalizzato, basato sulle caratteristiche cliniche e molecolari del tumore. Il trattamento radiante viene erogato contemporaneamente a chemio e immunoterapia, il tutto secondo quanto previsto degli standard europei che vigilano tali trattamenti. Tuttavia, la natura di tale tumore, espone i piccoli a progressione e recidiva di malattia, con trattamenti di seconda e terza linea che mirano ad allungare la sopravvivenza conservando una buona qualità della vita. Tale aspetto non viene attenzionato solo durante il percorso di cura, ma anche nel difficile percorso del fine vita. La presa in carico di tali pazienti e delle loro famiglie, si avvale di un supporto olistico e ritagliato caso per caso, anche grazie al supporto delle Associazioni dei Genitori. L'importanza della ricerca La ricerca traslazionale e farmaceutica di frontiera è fondamentale per identificare nuove vulnerabilità molecolari e sviluppare strategie terapeutiche innovative, capaci di migliorare l’outcome clinico. A tal riguardo, la collaborazione tra il Dipartimento di Farmacia - Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro e l’UOC di Oncoematologia Pediatrica del Policlinico di Bari si è rafforzata negli ultimi anni, rappresentando un valido esempio di ricerca traslazionale al servizio dell’assistenza. Dello sviluppo di nuovi farmaci si occupa il Gruppo di Ricerca coordinato dal Prof. Antonio Scilimati e costituito dai Proff. Maria Grazia Perrone, Savina Ferorelli e Morena Miciaccia e i Dott. Domenico Armenise, Olga Maria Baldelli, Anselma Liturri e Daniele Vitone presso il “Laboratorio di Ricerca per la Salute della Donna e Del Bambino” del Dipartimento di Farmacia-Scienze del Farmaco dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro. Collaborano al progetto anche i Proff. Graziano Pesole, Sharon Natasha Cox del Dipartmento di Bioscienze, Biotecnologie e Ambiente (DBBA) dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro e Claudia Leoni dell'Istituto di Biomembrane, Bioenergetica e Biotecnologie Molecolari del Consiglio Nazionale delle Ricerche (IBIOM-CNR), e i Dott. Andrea Quaranta, Samantha Chiurlia e Prof. Giuseppe Ingravallo della Sezione di Anatomia Patologica, Dipartimento di Medicina di Precisione e Rigenerativa e Area Jonica (DiMePRe-J) dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro. Da circa 10 anni, tale Gruppo di Ricerca si occupa della individuazione di farmaci per il Glioma Pontino intrinseco Diffuso (DIPG) pediatrico. Grazie ad un intenso lavoro, il gruppo di ricerca ha identificato e brevettato due nuove molecole, attualmente in fase avanzata di caratterizzazione in vivo in un modello ortotopico del DIPG presso la Università di Sydney (Australia) https://www.jove.com/v/67349/establishment-orthotopic-patient-derived-xenograft-models-for-brain. Se i risultati in vivo confermeranno quelli ottenuti in vitro si passerà alla richiesta delle necessarie autorizzazioni per l’uso sui Bambini affetti da DIPG. Un convegno dedicato a ricerca e nuove terapie per il DIPG Fare il punto sulle più avanzate strategie diagnostiche, terapeutiche e di ricerca farmacologica attualmente disponibili per il Dipg è l'intento del convegno che si terrà domani, 29 maggio, a partire dalle 9 nell'aula 'Aldo Cossu' del Policlinico di Bari. L’iniziativa metterà al centro proprio l’esperienza maturata dall’Unità operativa di Oncoematologia Pediatrica del Policlinico.

FOTO: BVCC Secondo GLOBOCAN 2022, in Vietnam il cancro ai polmoni ha il terzo tasso di incidenza più alto e il secondo tasso di mortalità più alto tra tutti i tipi di cancro. Secondo le statistiche mediche, il tasso di sopravvivenza a 5 anni per i pazienti con cancro ai polmoni in Vietnam è solo del 14,8-15% circa, principalmente perché la maggior parte dei casi viene diagnosticata in fase avanzata. Nel frattempo, la letteratura specializzata mostra che se diagnosticato in fase precoce, quando il tumore è ancora localizzato, il tasso di sopravvivenza a 5 anni può raggiungere circa il 60-63%.[2] Questa differenza significativa dimostra che il fattore decisivo non risiede solo nel metodo di trattamento, ma anche nel momento in cui la malattia viene diagnosticata. Nella pratica clinica, i noduli polmonari rappresentano uno dei primi segni che possono suggerire la presenza di un tumore al polmone. Si tratta di piccole lesioni, generalmente di dimensioni inferiori a 3 cm, rilevabili solo tramite tomografia computerizzata (TC). È importante notare che i noduli opachi sono quasi sempre asintomatici nelle fasi iniziali. La maggior parte è benigna, tuttavia una certa percentuale può essere costituita da lesioni maligne. Pertanto, è fondamentale monitorare i cambiamenti dei noduli opachi nel tempo. Secondo il Dott. Nguyen Huu Thanh, primario del Dipartimento di Diagnostica per Immagini ed Esami Funzionali del Nam Saigon International General Hospital:"Una debole macchia rilevata alla TAC dovrebbe indurre i medici a programmare ulteriori controlli per valutarne la progressione, in particolare il tasso di crescita e le caratteristiche radiologiche." In passato, il monitoraggio dei noduli polmonari si basava principalmente su confronti manuali tra le scansioni, fortemente dipendenti dall'esperienza del medico. Questo approccio comportava il rischio di non rilevare cambiamenti anche minimi, soprattutto nelle fasi iniziali, quando i noduli non erano ancora chiaramente visibili. Oggi, grazie al supporto della tecnologia, le scansioni TC non servono più solo per "visualizzare", ma sono diventate strumenti di analisi approfondita. Presso il Nam Saigon International General Hospital, il sistema TC INCISIVE, recentemente installato, integra una tecnologia intelligente per la valutazione dei noduli polmonari, consentendo il rilevamento, l'analisi e il monitoraggio automatici delle variazioni dei noduli polmonari nel tempo, contribuendo a migliorare l'accuratezza nella diagnosi precoce del tumore al polmone. Secondo le raccomandazioni dei medici, lo screening per il tumore al polmone è particolarmente importante per i seguenti gruppi: Il dottor Thanh ha inoltre raccomandato alle persone appartenenti a gruppi ad alto rischio di sottoporsi a screening secondo le indicazioni del proprio medico e di non aspettare la comparsa dei sintomi prima di consultare un medico. Le TAC a basso dosaggio eseguite regolarmente, in combinazione con la tecnologia di monitoraggio dei noduli, aiutano a individuare la malattia in una fase molto precoce. Il dottor Huu Thanh monitora i risultati delle radiografie del paziente. FOTO: BVCC Investire in un sistema TC di nuova generazione non rappresenta solo un aggiornamento tecnologico, ma contribuisce anche a migliorare la capacità di individuare e monitorare precocemente le lesioni polmonari, persino nella fase asintomatica, presso l'Ospedale Generale Internazionale Nam Saigon. Attraverso questo processo, l'ospedale sta gradualmente implementando il suo orientamento di sviluppo secondo modelli internazionali, nello spirito del "Tutto per il paziente", puntando alla diagnosi precoce e a una maggiore efficacia dei trattamenti. "Vogliamo che i pazienti non solo ricevano diagnosi accurate, ma che comprendano anche la propria condizione in modo da poter gestire la propria salute in modo proattivo",ha affermato il dottor Thanh. La differenza tra la diagnosi precoce e quella tardiva del tumore al polmone non risiede solo nei tempi di diagnosi, ma anche nel significativo divario in termini di probabilità di sopravvivenza. Quando la malattia viene diagnosticata in fase avanzata, le opzioni terapeutiche si riducono drasticamente. Al contrario, se diagnosticata precocemente, i pazienti hanno maggiori possibilità di intervenire efficacemente, migliorando significativamente la prognosi. Questo è anche il motivo per cui le tecnologie che tracciano gli aloni nelle scansioni TC stanno assumendo un ruolo sempre più importante nelle strategie di screening, contribuendo a individuare la malattia anche nella sua fase latente. Il sistema Incisive CT è stato ufficialmente messo in funzione presso il Nam Saigon International General Hospital il 21 marzo 2026, integrando una tecnologia intelligente di tracciamento dei noduli e aprendo la possibilità di individuare il cancro ai polmoni a partire da lesioni molto piccole, ancor prima che la malattia manifesti i sintomi. Dato che il cancro ai polmoni continua a rappresentare un grave problema per la salute pubblica, la diagnosi precoce non è più un'opzione, ma un fattore cruciale per determinare l'efficacia del trattamento. In realtà, l'opportunità di un trattamento efficace non si presenta con la comparsa dei sintomi; quanto prima viene diagnosticata la malattia, tanto più diversa diventa la prognosi. Fonte: https://thanhnien.vn/mat-than-trong-tam-soat-ung-thu-phoi-mot-not-mo-nho-thay-doi-tien-luong-song-185260323161429617.htm

Pisa, 28 maggio 2026 – Un ruolo di primo piano anche quest’anno per l’oncologia pisana all’attesissima edizione 2026 del Meeting annuale dell’ASCO-American Society of Clinical Oncology a Chicago (29 maggio – 2 giugno) con tre importanti contributi sul carcinoma colo-rettale, sul tumore del pancreas e su quello delle vie biliari che verranno presentati alla platea che riunisce tutti gli esponenti di spicco della ricerca oncologica mondiale. Il Merit Award della Conquer Cancer Foundation, destinato ai migliori contributi di giovani ricercatori, verrà consegnato a Paolo Ciracì, specializzando in Oncologia medica all’Università di Pisa all’ultimo anno e in forza nell’Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aoup. Ciracì è attualmente Research Fellow all’Hospital del Mar Research Institute di Barcellona essendosi aggiudicato l’anno scorso il finanziamento dell’European Society for Medical Oncology (ESMO). Il lavoro presentato come comunicazione orale a Chicago nasce invece da una collaborazione tra il gruppo dell’oncologia pisana, capofila di studi clinici multicentrici nazionali sotto l’egida della Fondazione GONO-GI, e una startup tecnologica di ricercatori dell’Università di Stanford, specializzati in intelligenza artificiale applicata all’oncologia. In sostanza è stata creata una piattaforma di AI che ha analizzato i campioni di biopsie e tessuti tumorali di pazienti con tumore del colon-retto metastatico non operabile, digitalizzati dall’Unità operativa di Anatomia patologica 3 dell’Aoup, per individuare caratteristiche microscopiche invisibili all’occhio umano per identificare un biomarcatore capace di predire il beneficio di una chemioterapia più intensificata (la “tripletta” di farmaci FOLFOXIRI). “Finora sono stati ottenuti segnali incoraggianti – commenta Chiara Cremolini, ordinaria di Oncologia medica all’Università di Pisa e direttrice della Scuola di specializzazione nonché coordinatrice del Programma dipartimentale in sperimentazioni cliniche in oncologia dell’Azienda ospedaliero-universitaria pisana – e, anche se non si tratta ancora di una tecnologia pronta per la pratica clinica, si apre la strada alla possibilità di personalizzare sempre di più le terapie oncologiche. E’ una soddisfazione enorme che questo lavoro sia valorizzato anche quest’anno sul palcoscenico più importante dell’oncologia mondiale. Risultati che non sarebbero possibili senza la pratica assistenziale in ospedale e senza il grande impegno di specializzandi, borsisti, dottorandi e contrattisti che con passione, entusiasmo e professionalità si dedicano alla nostra ricerca indipendente”. Sempre ad ASCO Chiara Cremolini figurerà fra gli autori dello studio RASolute 302, i cui dati, forniti sinteticamente in anteprima mondiale qualche settimana fa, verranno finalmente presentati completi nella sessione plenaria del congresso. Siamo nel campo del tumore pancreatico e verrà spiegato come il RAS inibitore daraxonrasib prolunghi in modo rilevante la sopravvivenza dei pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico, già trattati con una linea di chemioterapia convenzionale. “È bello essere parte di questa rivoluzione epocale nel trattamento del carcinoma pancreatico – prosegue Cremolini – perché offrire opzioni innovative e vincenti ai pazienti oncologici è il nostro obiettivo ultimo. Solo lavorando sulla ‘cultura della sperimentazione’ si può continuare a essere competitivi in questo scenario, in cui il ruolo dei coordinatori degli studi è insostituibile, insieme a quello dell’Ufficio sperimentazioni cliniche dell’Aou pisana e dello staff sanitario che accompagna i pazienti nel percorso degli studi clinici”. Ad ASCO ci sarà anche Lorenzo Fornaro (Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aou pisana), fra gli autori dello studio FIGHT-302 che ha confermato un ruolo efficace della terapia a bersaglio molecolare con pemigatinib nel trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma delle vie biliari portatori di un’alterazione del Dna (riarrangiamento del gene FGFR2). “Avere la possibilità di offrire protocolli sperimentali ai nostri pazienti – dichiara Fornaro – è un valore aggiunto della nostra attività clinica ed è possibile grazie anche al contributo dell’Unità operativa Farmacia dell’Aou pisana nella preparazione e gestione dei farmaci sperimentali”. Gianluca Masi, direttore del Dipartimento oncologico e dell’Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aou pisana nonché associato di Oncologia all’Università di Pisa, anche lui a Chicago, conferma come le sperimentazioni cliniche siano in continua crescita nel Polo oncologico dell’Azienda. “Siamo spesso contattati da pazienti e colleghi da tutta Italia alla ricerca di terapie innovative e protocolli interessanti – dichiara – e sappiamo bene che chi partecipa a uno studio clinico si mette nelle nostre mani per cui facciamo il massimo per ripagare al meglio questa loro fiducia”. Per la direttrice generale dell’Aou pisana Katia Belvedere è un grande orgoglio constatare come ogni anno l’Aou pisana faccia la sua parte al Meeting di ASCO di Chicago: “Sappiamo tutti – dichiara – quanta aspettativa ci sia, soprattutto da parte dei pazienti, nelle scoperte scientifiche e nelle terapie innovative che vengono annunciate ogni anno da questo congresso mondiale. Siamo pertanto felici che l’Azienda, nelle sue componenti integrate dell’assistenza clinica e della ricerca, svolga sempre un ruolo di primo piano nella comunità scientifica internazionale e di questo ringraziamo tutti i professionisti per lo straordinario lavoro che svolgono ogni giorno. Tutto questo è per noi motivo di impegno costante a garantire, per quanto è nelle nostre possibilità, investimenti, sviluppo e innovazione tecnologica per assicurare le migliori cure possibili a tutti i pazienti oncologici”.

“Le cellule Car-T rappresentano a pieno titolo la frontiera più estrema dell’immunoterapia. Sono state inizialmente sviluppate per il trattamento delle patologie ematologiche maligne, ma oggi stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma. Accanto ai risultati ottenuti nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo prospettive molto importanti nei tumori solidi — come il neuroblastoma, nel quale proprio al Bambino Gesù abbiamo ottenuto risultati significativi — ma soprattutto nel campo delle malattie autoimmuni”. Così Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in occasione all’81.esimo Congresso italiano di pediatria (Sip), in corso a Padova, illustra all’Adnkronos Salute le novità nell’impiego della terapia cellulare grazia alla quale “possono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici”. In particolare, quelle patologie “autoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile – chiarisce Locatelli – Abbiamo raccolto dati molto solidi, ottenuti nel nostro ospedale e recentemente pubblicati su ‘Nature Medicine’, che dimostrano come le cellule Car-T riescano a eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, determinando la scomparsa dei segni clinici, dei sintomi e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un vero e proprio ‘reset’ del sistema immunitario. Questo significa che i pazienti, con a una singola somministrazione di Car-T, potranno evitare le terapie immunosoppressive tradizionali che, pur essendo efficaci – precisa – nel lungo periodo possono causare danni a diversi organi. Riuscire quindi a ottenere remissioni prolungate senza…

Locatelli: “Oltre l’oncologia, Cart-T nuova frontiera in immunoterapia” Le cellule Car-T: una rivoluzione (Adnkronos) – “Le cellule Car-T rappresentano la frontiera più avanzata dell’immunoterapia. Inizialmente sviluppate per le patologie ematologiche maligne, stiamo assistendo a un cambiamento significativo. Oltre ai risultati nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo nuove prospettive nei tumori solidi — come il neuroblastoma, dove abbiamo ottenuto risultati significativi — e nelle malattie autoimmuni”. Così Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, illustra all’Adnkronos Salute le novità nell’impiego della terapia cellulare, grazie alla quale “i pazienti possono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici”. Risultati promettenti nelle malattie autoimmuni In particolare, per le patologie “autoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile – chiarisce Locatelli – abbiamo raccolto dati solidi, pubblicati su ‘Nature Medicine’, che dimostrano come le cellule Car-T possano eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, portando alla scomparsa dei segni clinici e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un ‘reset’ del sistema immunitario. Questo significa che, con una singola somministrazione di Car-T, i pazienti possono evitare le terapie immunosoppressive tradizionali, che, sebbene efficaci, possono causare danni a lungo termine. Ottenere remissioni prolungate senza ulteriori farmaci è una conquista straordinaria. Per i primi pazienti trattati al Bambino Gesù abbiamo un follow-up superiore ai tre anni.” Espansione delle applicazioni delle Car-T Dopo le prime applicazioni “nelle neoplasie ematologiche – in particolare leucemie linfoblastiche acute, linfomi non-Hodgkin e mieloma multiplo – il campo si sta ampliando – ricostruisce Locatelli – Sono in corso sperimentazioni nelle leucemie mieloidi acute, nei tumori solidi e nelle neoplasie del sistema nervoso centrale. Un altro filone promettente riguarda la generazione di cellule Car-T direttamente ‘in vivo’, utilizzando nanoparticelle lipidiche per trasportare la sequenza genetica del costrutto Car. Questo approccio potrebbe rendere le Car-T più accessibili, rapide da produrre e sostenibili economicamente.” I risultati osservati nei bambini con malattie autoimmuni “trovano conferma anche negli adulti – sottolinea l’esperto – In questi pazienti, la qualità di vita e la prospettiva di sopravvivenza migliorano notevolmente.” Investimenti nella ricerca per il futuro “Il Piano nazionale di ripresa e resilienza ha previsto la creazione di Centri Nazionali di ricerca. Uno di questi, il Centro Nazionale 3, è dedicato allo sviluppo di approcci terapeutici basati sull’Rna e sulla terapia genica. Grazie a questi investimenti, è stato possibile potenziare laboratori esistenti e avviare trial clinici che hanno già prodotto risultati pubblicati su riviste scientifiche internazionali. È fondamentale che questi investimenti continuino, perché investire in ricerca significa investire nel futuro, in particolare per le nuove generazioni”, ha ribadito Locatelli. “Stiamo vivendo una rivoluzione biotecnologica, con opportunità straordinarie – continua Locatelli – Ma sarebbe un errore pensare che la tecnologia possa essere separata dalla centralità della persona. La biotecnologia deve sempre accompagnarsi alla ‘filantropia’, intesa come attenzione all’uomo e ai suoi bisogni.”

Un ruolo di primo piano anche quest'anno per l'oncologia pisana all'edizione 2026 del meeting annuale dell'Asco - American society of clinical oncology a Chicago (29 maggio - 2 giugno) con tre importanti contributi sul carcinoma colo-rettale, sul tumore del pancreas e su quello delle vie biliari, che verranno presentati alla platea che riunisce tutti gli esponenti di spicco della ricerca oncologica mondiale. Il merit award della 'Conquer cancer foundation', destinato ai migliori contributi di giovani ricercatori, verrà consegnato a Paolo Ciracì, specializzando in oncologia medica all'Università di Pisa, all'ultimo anno e in forza nell'unità operativa di oncologia medica 2 dell'Aoup. Ciracì è attualmente research fellow press 'Hospital del mar research institute' di Barcellona, essendosi aggiudicato l'anno scorso il finanziamento dell'European society for medical oncology (Esmo). Il lavoro presentato come comunicazione orale a Chicago nasce invece da una collaborazione tra il gruppo dell'oncologia pisana, capofila di studi clinici multicentrici nazionali sotto l'egida della Fondazione Gono-Gi, e una startup tecnologica di ricercatori dell'Università di Stanford, specializzati in intelligenza artificiale applicata all'oncologia. In sostanza è stata creata una piattaforma di Ai che ha analizzato i campioni di biopsie e tessuti tumorali di pazienti con tumore del colon-retto metastatico non operabile, digitalizzati dall'unità operativa di anatomia patologica 3 dell'Aoup, per individuare caratteristiche microscopiche invisibili all'occhio umano per identificare un biomarcatore capace di predire il beneficio di una chemioterapia più intensificata (la 'tripletta' di farmaci Folfoxiri). Spiega la ricerca Chiara Cremolini, ordinaria di oncologia medica all'Università di Pisa e direttrice della scuola di specializzazione, nonché coordinatrice del programma dipartimentale in sperimentazioni cliniche in oncologia dell'Aoup: "Finora sono stati ottenuti segnali incoraggianti e anche se non si tratta ancora di una tecnologia pronta per la pratica clinica, si apre la strada alla possibilità di personalizzare sempre di più le terapie oncologiche. E' una soddisfazione enorme che questo lavoro sia valorizzato anche quest'anno sul palcoscenico più importante dell'oncologia mondiale. Risultati che non sarebbero possibili senza la pratica assistenziale in ospedale e senza il grande impegno di specializzandi, borsisti, dottorandi e contrattisti che con passione, entusiasmo e professionalità si dedicano alla nostra ricerca indipendente". Sempre ad Asco Chiara Cremolini figurerà fra gli autori dello studio Rasolute 302, i cui dati, forniti sinteticamente in anteprima mondiale qualche settimana fa, verranno finalmente presentati completi nella sessione plenaria del congresso. Siamo nel campo del tumore pancreatico e verrà spiegato come il Ras inibitore daraxonrasib prolunghi in modo rilevante la sopravvivenza dei pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico, già trattati con una linea di chemioterapia convenzionale. "E' bello essere parte di questa rivoluzione epocale nel trattamento del carcinoma pancreatico - prosegue Cremolini - perché offrire opzioni innovative e vincenti ai pazienti oncologici è il nostro obiettivo ultimo. Solo lavorando sulla 'cultura della sperimentazione' si può continuare a essere competitivi in questo scenario, in cui il ruolo dei coordinatori degli studi è insostituibile, insieme a quello dell'ufficio sperimentazioni cliniche dell'Aoup e dello staff sanitario che accompagna i pazienti nel percorso degli studi clinici". ISCRIVITI AL CANALE WHATSAPP DI PISATODAY Ad Asco ci sarà anche Lorenzo Fornaro (unità operativa di oncologia medica 2 dell'Aoup), fra gli autori dello studio Fight-302 che ha confermato un ruolo efficace della terapia a bersaglio molecolare con pemigatinib nel trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma delle vie biliari portatori di un'alterazione del Dna (riarrangiamento del gene Fgfr2). "Avere la possibilità di offrire protocolli sperimentali ai nostri pazienti - dichiara Fornaro - è un valore aggiunto della nostra attività clinica ed è possibile grazie anche al contributo dell'unità operativa farmacia dell'Aoup nella preparazione e gestione dei farmaci sperimentali". Gianluca Masi, direttore del dipartimento oncologico e dell'unità operativa di oncologia medica 2 dell'Aoup nonché associato di oncologia all'Università di Pisa, anche lui a Chicago, conferma come le sperimentazioni cliniche siano in continua crescita nel polo oncologico dell'azienda. "Siamo spesso contattati da pazienti e colleghi da tutta Italia alla ricerca di terapie innovative e protocolli interessanti - dichiara - e sappiamo bene che chi partecipa a uno studio clinico si mette nelle nostre mani per cui facciamo il massimo per ripagare al meglio questa loro fiducia". Per la direttrice generale dell'Aoup Katia Belvedere è un grande orgoglio constatare come ogni anno l'Aoup faccia la sua parte al meeting di Asco di Chicago: "Sappiamo tutti - dichiara - quanta aspettativa ci sia, soprattutto da parte dei pazienti, nelle scoperte scientifiche e nelle terapie innovative che vengono annunciate ogni anno da questo congresso mondiale. Siamo pertanto felici che l'azienda, nelle sue componenti integrate dell'assistenza clinica e della ricerca, svolga sempre un ruolo di primo piano nella comunità scientifica internazionale e di questo ringraziamo tutti i professionisti per lo straordinario lavoro che svolgono ogni giorno. Tutto questo è per noi motivo di impegno costante a garantire, per quanto è nelle nostre possibilità, investimenti, sviluppo e innovazione tecnologica per assicurare le migliori cure possibili a tutti i pazienti oncologici".

(di Manuela Correra) In ospedale con i pazienti e poi in laboratorio a fare ricerca, anche a costo di trascorrervi i propri week end liberi o le serate . Per Michela Bartolini e Paolo Ciracì, la ricerca in oncologia è una vera passione perchè, dicono, "è ciò che può fare la differenza per migliaia di malati". Entrambi poco più di 30 anni, ricercatore all'Università di Pisa lui e all'Humanitas di Milano lei, sono loro i due vincitori italiani del prestigioso premio Conquer Cancer Foundation Merit Award al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (Asco), il maggiore congresso di oncologia a livello mondiale, che prende il via da domani a Chicago. Fanno parte di una rosa di 134 premiati da tutto il mondo e lavorano in strutture ed università sul territorio nazionale. Bartolini è al suo secondo Merit Award: anche lo scorso anno è salita sul podio dell'ASCO. Nella lista dei giovani ricercatori premiati, anche il nome di un terzo ricercatore italiano, Emanuela Crupi, non affiliato però a strutture italiane ma all'Università del Texas. I loro lavori sono stati giudicati di "elevato interesse ed innovatività" per le ricadute potenziali sui pazienti, guadagnandosi l'ambito riconoscimento. In Italia, racconta Michela all'ANSA, "abbiamo ottimi centri di ricerca, ma il problema è che la ricerca non è abbastanza incentivata e si fa molta più fatica". Originaria della Marche, oggi vive a Milano ed è all'ultimo anno di specializzazione in Oncologia medica: "Lavoro in ospedale ma non abbandono il laboratorio e la ricerca. Nel mio futuro conto di rimanere in Italia, è qui che voglio continuare il mio lavoro". Lo studio coordinato da Michela, in collaborazione con la University of Southern California, ha focalizzato il ruolo del dna mitocondriale - il centro energetico della cellula - nell'evoluzione del tumore al colon retto: "il nostro studio ha evidenziato che i pazienti con maggiore espressione di dna mitocondriale sono quelli che rispondono meno all'immunoterapia. Questi risultati potranno avere in futuro un impatto importante sui malati. L'obiettivo è infatti arrivare alla messa a punto di un farmaco che possa bloccare tale dna, ma siamo ancora ad un stadio precoce". Anche Paolo, di origini pugliesi, si sta specializzando in Oncologia ed è all'ultimo anno: "Ho scelto questo ambito proprio per fare ricerca e per dare qualcosa in più, in futuro, a tanti pazienti. E' una passione profonda quella per il laboratorio, a volte parte tutto da una intuizione, che però può fare la differenza. Dopo i turni in ospedale, o nei fine settimana, il tempo per ricercare e studiare è prezioso e non basta mai". Paolo è primo autore di uno studio, in collaborazione con una start up statunitense, che punta ad utilizzare l'IA per l'analisi dei vetrini delle biopsie di pazienti con tumore al colon: "l'IA cattura caratteristiche che l'occhio umano non riesce a vedere, arrivando alla definizione di un biomarcatore che indica quali pazienti possono beneficiare di una chemioterapia più intensiva. A chi ha un biomarcatore negativo può essere risparmiata la maggiore tossicità legata ala chemio. L'obiettivo è arrivare presto ad un'applicazione pratica di tali risultati". Lo scorso anno i premiati italiani all'ASCO sono stati 17 (8 impiegati in Italia e 9 all'estero). Il numero ridotto dell'edizione 2026 potrebbe avere più spiegazioni: "Questo dato deve farci riflettere - spiega Rossana Berardi, presidente eletto dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) -. Non possiamo attribuirlo a una sola causa, ma è evidente che la competizione scientifica internazionale si gioca sempre di più dentro grandi reti accademiche globali. Se le politiche restrittive sui visti e sulla mobilità rendono più difficile per studenti, medici e ricercatori stranieri formarsi negli Usa, anche i giovani italiani rischiano di vedere ridotte alcune opportunità cruciali". La risposta, conclude, "non può essere il ripiegamento, ma un investimento più forte su mobilità, collaborazioni e capacità dell'Italia e dell'Ue di offrire percorsi di ricerca altrettanto competitivi". Riproduzione riservata © Copyright ANSA

“Le cellule Car-T rappresentano a pieno titolo la frontiera più estrema dell’immunoterapia. Sono state inizialmente sviluppate per il trattamento delle patologie ematologiche maligne, ma oggi stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma. Accanto ai risultati ottenuti nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo prospettive molto importanti nei tumori solidi — come il neuroblastoma, nel quale proprio al Bambino Gesù abbiamo ottenuto risultati significativi — ma soprattutto nel campo delle malattie autoimmuni”. Così Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in occasione all’81.esimo Congresso italiano di pediatria (Sip), in corso a Padova, illustra all’Adnkronos Salute le novità nell’impiego della terapia cellulare grazia alla quale “possono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici”. In particolare, quelle patologie “autoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile - chiarisce Locatelli - Abbiamo raccolto dati molto solidi, ottenuti nel nostro ospedale e recentemente pubblicati su ‘Nature Medicine’, che dimostrano come le cellule Car-T riescano a eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, determinando la scomparsa dei segni clinici, dei sintomi e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un vero e proprio ‘reset’ del sistema immunitario. Questo significa che i pazienti, con a una singola somministrazione di Car-T, potranno evitare le terapie immunosoppressive tradizionali che, pur essendo efficaci - precisa - nel lungo periodo possono causare danni a diversi organi. Riuscire quindi a ottenere remissioni prolungate senza necessità di ulteriori farmaci rappresenta una conquista straordinaria. Per i primi pazienti trattati al Bambino Gesù abbiamo ormai un follow-up superiore ai tre anni”. Dopo le prime applicazioni “nelle neoplasie ematologiche - in particolare leucemie linfoblastiche acute, linfomi non-Hodgkin e mieloma multiplo - il campo si sta rapidamente ampliando - ricostruisce Locatelli - Sono in corso sperimentazioni nelle leucemie mieloidi acute, nei tumori solidi e anche nelle neoplasie del sistema nervoso centrale. Un altro filone estremamente promettente riguarda la possibilità di generare cellule Car-T direttamente ‘in vivo’, utilizzando nanoparticelle lipidiche che trasportano la sequenza genetica del costrutto Car. Questo approccio potrebbe rendere le Car-T più facilmente accessibili, più rapide da produrre e anche più sostenibili dal punto di vista economico”. I risultati osservati nei bambini con malattie autoimmuni “trovano conferma anche negli adulti - sottolinea l’esperto - In questi pazienti la qualità di vita e la prospettiva di sopravvivenza migliorano in maniera clamorosa. E non parliamo soltanto di malattie reumatologiche. Nell’ambito dell’autoimmunità, le Car-T potrebbero avere un ruolo importante anche in alcune malattie neurologiche selezionate, come le poliradicoloneuropatie, la neuromielite ottica e, negli adulti, la miastenia grave”. “Il Piano nazionale di ripresa e resilienza ha previsto la creazione di Centri Nazionali di ricerca. Uno di questi, il Centro Nazionale 3, è dedicato proprio allo sviluppo di approcci terapeutici basati sull’Rna e sulla terapia genica. Grazie a questi investimenti è stato possibile potenziare laboratori già esistenti e promuovere trial clinici che non solo sono stati avviati al letto del paziente, ma hanno già prodotto risultati pubblicati su riviste scientifiche internazionali. È fondamentale che questi investimenti trovino continuità di investimento proprio in un’ottica di sistema Paese, perché investire in ricerca significa investire nel futuro, soprattutto nel futuro delle nuove generazioni” ha ribadito Locatelli. “Stiamo vivendo una vera rivoluzione biotecnologica, con opportunità straordinarie - continua Locatelli - Ma sarebbe un errore pensare che la tecnologia possa essere separata dalla centralità della persona. La biotecnologia deve sempre accompagnarsi alla ‘filantropia’, intesa come attenzione all’uomo e ai suoi bisogni. Abbiamo la fortuna di vivere in un Paese dotato di un Servizio sanitario nazionale fondato sui principi di equità e universalità delle cure. È un patrimonio straordinario che non deve essere disperso. Per questo - conclude - la comunità scientifica deve continuare a sensibilizzare anche il mondo politico: non può esistere vero avanzamento biotecnologico senza equità di accesso e senza uguaglianza nel diritto alla cura”.

“Le cellule Car-T rappresentano a pieno titolo la frontiera più estrema dell’immunoterapia. Sono state inizialmente sviluppate per il trattamento delle patologie ematologiche maligne, ma oggi stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma. Accanto ai risultati ottenuti nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo prospettive molto importanti nei tumori solidi — come il neuroblastoma, nel quale proprio al Bambino Gesù abbiamo ottenuto risultati significativi — ma soprattutto nel campo delle malattie autoimmuni”. Così Franco Locatelli, professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma, in occasione all’81.esimo Congresso italiano di pediatria (Sip), in corso a Padova, illustra all’Adnkronos Salute le novità nell’impiego della terapia cellulare grazia alla quale “possono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici”. In particolare, quelle patologie “autoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile - chiarisce Locatelli - Abbiamo raccolto dati molto solidi, ottenuti nel nostro ospedale e recentemente pubblicati su ‘Nature Medicine’, che dimostrano come le cellule Car-T riescano a eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, determinando la scomparsa dei segni clinici, dei sintomi e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un vero e proprio ‘reset’ del sistema immunitario. Questo significa che i pazienti, con a una singola somministrazione di Car-T, potranno evitare le terapie immunosoppressive tradizionali che, pur essendo efficaci - precisa - nel lungo periodo possono causare danni a diversi organi. Riuscire quindi a ottenere remissioni prolungate senza necessità di ulteriori farmaci rappresenta una conquista straordinaria. Per i primi pazienti trattati al Bambino Gesù abbiamo ormai un follow-up superiore ai tre anni”. Dopo le prime applicazioni “nelle neoplasie ematologiche - in particolare leucemie linfoblastiche acute, linfomi non-Hodgkin e mieloma multiplo - il campo si sta rapidamente ampliando - ricostruisce Locatelli - Sono in corso sperimentazioni nelle leucemie mieloidi acute, nei tumori solidi e anche nelle neoplasie del sistema nervoso centrale. Un altro filone estremamente promettente riguarda la possibilità di generare cellule Car-T direttamente ‘in vivo’, utilizzando nanoparticelle lipidiche che trasportano la sequenza genetica del costrutto Car. Questo approccio potrebbe rendere le Car-T più facilmente accessibili, più rapide da produrre e anche più sostenibili dal punto di vista economico”. I risultati osservati nei bambini con malattie autoimmuni “trovano conferma anche negli adulti - sottolinea l’esperto - In questi pazienti la qualità di vita e la prospettiva di sopravvivenza migliorano in maniera clamorosa. E non parliamo soltanto di malattie reumatologiche. Nell’ambito dell’autoimmunità, le Car-T potrebbero avere un ruolo importante anche in alcune malattie neurologiche selezionate, come le poliradicoloneuropatie, la neuromielite ottica e, negli adulti, la miastenia grave”. “Il Piano nazionale di ripresa e resilienza ha previsto la creazione di Centri Nazionali di ricerca. Uno di questi, il Centro Nazionale 3, è dedicato proprio allo sviluppo di approcci terapeutici basati sull’Rna e sulla terapia genica. Grazie a questi investimenti è stato possibile potenziare laboratori già esistenti e promuovere trial clinici che non solo sono stati avviati al letto del paziente, ma hanno già prodotto risultati pubblicati su riviste scientifiche internazionali. È fondamentale che questi investimenti trovino continuità di investimento proprio in un’ottica di sistema Paese, perché investire in ricerca significa investire nel futuro, soprattutto nel futuro delle nuove generazioni” ha ribadito Locatelli. “Stiamo vivendo una vera rivoluzione biotecnologica, con opportunità straordinarie - continua Locatelli - Ma sarebbe un errore pensare che la tecnologia possa essere separata dalla centralità della persona. La biotecnologia deve sempre accompagnarsi alla ‘filantropia’, intesa come attenzione all’uomo e ai suoi bisogni. Abbiamo la fortuna di vivere in un Paese dotato di un Servizio sanitario nazionale fondato sui principi di equità e universalità delle cure. È un patrimonio straordinario che non deve essere disperso. Per questo - conclude - la comunità scientifica deve continuare a sensibilizzare anche il mondo politico: non può esistere vero avanzamento biotecnologico senza equità di accesso e senza uguaglianza nel diritto alla cura”.

Giovedì 28 Maggio 2026 - 12:16 Tre studi su colon-retto, pancreas e vie biliari al congresso mondiale Asco. Merit Award a Paolo Ciracì, giovane ricercatore dell’Aoup L’oncologia pisana torna sul palcoscenico internazionale del Meeting annuale dell’ASCO-American Society of Clinical Oncology, in programma a Chicago dal 29 Maggio al 2 Giugno. L’Azienda ospedaliero-universitaria pisana sarà presente con tre contributi dedicati al carcinoma colo-rettale, al tumore del pancreas e a quello delle vie biliari. Anche quest’anno Pisa ottiene un Merit Award della Conquer Cancer Foundation, riconoscimento destinato ai migliori contributi dei giovani ricercatori. Il premio sarà consegnato a Paolo Ciracì, specializzando in Oncologia medica all’Università di Pisa e in forza all’Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aoup. Ciracì è attualmente Research Fellow all’Hospital del Mar Research Institute di Barcellona, dopo aver ottenuto lo scorso anno un finanziamento dell’European Society for Medical Oncology. Il lavoro che sarà presentato come comunicazione orale nasce dalla collaborazione tra l’oncologia pisana, capofila di studi clinici multicentrici nazionali sotto l’egida della Fondazione GONO-GI, e una startup tecnologica di ricercatori dell’Università di Stanford. Al centro c’è una piattaforma di intelligenza artificiale applicata all’oncologia, usata per analizzare biopsie e tessuti tumorali di pazienti con tumore del colon-retto metastatico non operabile. I campioni sono stati digitalizzati dall’Unità operativa di Anatomia patologica 3 dell’Aoup. L’obiettivo è individuare caratteristiche microscopiche non visibili all’occhio umano e riconoscere un biomarcatore in grado di prevedere il beneficio di una chemioterapia più intensiva, la cosiddetta "tripletta" di farmaci FOLFOXIRI. "Finora sono stati ottenuti segnali incoraggianti", ha commentato Chiara Cremolini, ordinaria di Oncologia medica all’Università di Pisa, direttrice della Scuola di specializzazione e coordinatrice del Programma dipartimentale in sperimentazioni cliniche in oncologia dell’Aoup. "Anche se non si tratta ancora di una tecnologia pronta per la pratica clinica, si apre la strada alla possibilità di personalizzare sempre di più le terapie oncologiche. E’ una soddisfazione enorme che questo lavoro sia valorizzato anche quest’anno sul palcoscenico più importante dell’oncologia mondiale. Risultati che non sarebbero possibili senza la pratica assistenziale in ospedale e senza il grande impegno di specializzandi, borsisti, dottorandi e contrattisti che con passione, entusiasmo e professionalità si dedicano alla nostra ricerca indipendente". Cremolini sarà anche tra gli autori dello studio RASolute 302, dedicato al carcinoma pancreatico metastatico. I dati completi saranno presentati nella sessione plenaria del congresso e riguardano il RAS inibitore daraxonrasib, che ha mostrato un prolungamento rilevante della sopravvivenza nei pazienti già trattati con una linea di chemioterapia convenzionale. "E’ bello essere parte di questa rivoluzione epocale nel trattamento del carcinoma pancreatico", ha aggiunto Cremolini. "Perché offrire opzioni innovative e vincenti ai pazienti oncologici è il nostro obiettivo ultimo. Solo lavorando sulla ‘cultura della sperimentazione’ si può continuare a essere competitivi in questo scenario, in cui il ruolo dei coordinatori degli studi è insostituibile, insieme a quello dell’Ufficio sperimentazioni cliniche dell’Aoup e dello staff sanitario che accompagna i pazienti nel percorso degli studi clinici". A Chicago ci sarà anche Lorenzo Fornaro, dell’Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aoup, tra gli autori dello studio FIGHT-302. La ricerca ha confermato l’efficacia della terapia a bersaglio molecolare con pemigatinib nel trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma delle vie biliari portatori di riarrangiamento del gene FGFR2. "Avere la possibilità di offrire protocolli sperimentali ai nostri pazienti", ha dichiarato Fornaro, "è un valore aggiunto della nostra attività clinica ed è possibile grazie anche al contributo dell’Unità operativa Farmacia dell’Aoup nella preparazione e gestione dei farmaci sperimentali". Per Gianluca Masi, direttore del Dipartimento oncologico e dell’Unità operativa di Oncologia medica 2 dell’Aoup, la presenza pisana ad ASCO conferma la crescita delle sperimentazioni cliniche nel Polo oncologico aziendale. "Siamo spesso contattati da pazienti e colleghi da tutta Italia alla ricerca di terapie innovative e protocolli interessanti", ha dichiarato Masi. "E sappiamo bene che chi partecipa a uno studio clinico si mette nelle nostre mani per cui facciamo il massimo per ripagare al meglio questa loro fiducia". Soddisfazione anche da parte della direttrice generale dell’Aoup Katia Belvedere. "Sappiamo tutti", ha dichiarato, "quanta aspettativa ci sia, soprattutto da parte dei pazienti, nelle scoperte scientifiche e nelle terapie innovative che vengono annunciate ogni anno da questo congresso mondiale. Siamo pertanto felici che l’Azienda, nelle sue componenti integrate dell’assistenza clinica e della ricerca, svolga sempre un ruolo di primo piano nella comunità scientifica internazionale e di questo ringraziamo tutti i professionisti per lo straordinario lavoro che svolgono ogni giorno. Tutto questo è per noi motivo di impegno costante a garantire, per quanto è nelle nostre possibilità, investimenti, sviluppo e innovazione tecnologica per assicurare le migliori cure possibili a tutti i pazienti oncologici".

Tumori cerebrali rari: in Piemonte nasce la nuova forma di presa in carico; domani a Torino istituzioni, clinici, rete oncologica e stakeholder a confronto sul primo “Model Pathway” (Percorso Modello) dedicato ai “gliomi di basso grado IDH-mutati”. In sintesi, un nuovo approccio che integra innovazione terapeutica, percorso di cura territoriale e qualità della vita. Appuntamento a Palazzo Lascaris dalle ore 10 alle 13. I gliomi IDH-mutati colpiscono soprattutto giovani adulti I gliomi IDH-mutati sono tumori cerebrali rari che colpiscono spesso persone giovani adulte, fra i 35 e i 45 anni, e che, grazie all’evoluzione delle opzioni terapeutiche e della diagnostica molecolare, oggi possono avere tempi liberi da progressione di malattia significativamente più lunghi rispetto al passato. In alcuni sottogruppi favorevoli, la sopravvivenza mediana può superare i dieci anni. Una prospettiva che rende sempre più centrale non solo la cura della malattia, la continuità assistenziale, il rapporto tra ospedale e territorio, ma anche l’impatto sulla vita lavorativa, il mantenimento dell’autonomia, e il supporto psicologico di cui i pazienti dovrebbero beneficiare. L’incidenza dei tumori cerebrali maligni resta significativa I tumori maligni primitivi del sistema nervoso centrale hanno un’incidenza stimata di 8,44 casi ogni 100 mila abitanti nell’adulto. I gliomi rappresentano circa l’80% dei tumori cerebrali maligni primitivi. Le mutazioni sono presenti in circa l’80% dei gliomi di basso grado e dei gliomi secondari. I gliomi mutati colpiscono frequentemente persone più giovani rispetto ai glioblastomi tradizionali, con un forte impatto su lavoro, autonomia e vita familiare. La nuova terapia potrebbe rallentare la progressione della malattia Una nuova terapia mirata, il farmaco a bersaglio molecolare “vorasidenib”, già disponibile in Europa e per la quale si attende in Italia il via libera di Aifa, l’Agenzia Italiana del farmaco, consente di rallentare in modo significativo la progressione della malattia, ritardando il ricorso a radio e chemioterapia e preservando più a lungo qualità della vita, autonomia e funzioni cognitive dei pazienti. Il Model Pathway punta a migliorare il percorso di cura Da questa svolta terapeutica - che modifica tempi, bisogni e prospettive dei pazienti - nasce il “Model Pathway”. Obiettivo: trasformare l’innovazione clinica in uno strumento organizzativo concreto, utile al sistema sanitario regionale per rendere il percorso di cura più uniforme, leggibile e orientato alla vita reale dei pazienti. Il nuovo modello vuole garantire cure uniformi sul territorio «A differenza dei tradizionali percorsi diagnostico-terapeutici locali - spiega il professor Massimiliano Panella, direttore del Dipartimento di Medicina Traslazionale dell’Università del Piemonte Orientale e direttore scientifico del progetto -, il nuovo modello lavora a monte dell’organizzazione dei singoli servizi: definisce ciò che deve essere garantito a tutti i pazienti, indipendentemente dal centro in cui vengono curati, dalla profilazione molecolare alla multidisciplinarietà, dalla continuità del follow-up al supporto territoriale, lasciando poi alle singole realtà sanitarie l’adattamento operativo del percorso». L’obiettivo è ridurre le disomogeneità tra territori, migliorare il coordinamento tra centri di primo e secondo livello, rafforzare la presa in carico di lungo periodo e anticipare l’impatto organizzativo dell’innovazione terapeutica». La presa in carico include supporto psicologico e caregiver Un tema particolarmente rilevante nei tumori rari, dove la frammentazione dei percorsi rischia di tradursi in ritardi diagnostici, difficoltà di accesso alle cure e maggiore carico per pazienti e caregiver. Nel modello proposto, la presa in carico non si limita più alla sequenza diagnosi-trattamento-follow up, ma comprende aspetti come riabilitazione, supporto psicologico, oncofertilità, tutela socio-legale, telemonitoraggio e accompagnamento del caregiver. Centrale è anche il ruolo della profilazione molecolare e della valutazione multidisciplinare, considerate oggi indispensabili per orientare il percorso terapeutico e assistenziale. Fondamentali le reti di cura nelle patologie rare e complesse. Un’esperienza che, pur nascendo nell’ambito dei tumori cerebrali rari, potrebbe diventare un modello di riferimento anche per altre patologie caratterizzate da alta complessità, bassa numerosità e bisogni assistenziali di lungo periodo.

Il vantaggio dei batteriofagi rispetto agli antibiotici è che attaccano e distruggono i batteri patogeni senza danneggiare le cellule umane. Inoltre, ogni tipo di batteriofago in genere prende di mira solo specifici ceppi batterici, contribuendo a proteggere i microrganismi benefici, cosa che gli antibiotici ad ampio spettro non sono in grado di fare. La professoressa Pascale Cossart, ricercatrice pionieristica nel campo della microbiologia cellulare presso l'Istituto Pasteur di Parigi (Francia) e membro del Consiglio del Premio VinFuture, ha commentato: "Questa terapia ha compiuto nuovi progressi nel trattamento delle infezioni e potrebbe rivelarsi salvavita quando tutte le terapie antibiotiche si saranno rivelate inefficaci". I fagi – un tipo specifico di virus che attacca i batteri – furono scoperti nel 1915 dal batteriologo britannico Frederick Twort e applicati con successo in ambito clinico per la prima volta nel 1919 allo scienziato francese Félix d'Hérelle per curare un caso di dissenteria. Tuttavia, negli anni '30, con il rapido sviluppo e l'introduzione degli antibiotici, i fagi caddero gradualmente nell'oblio. Solo quando la resistenza agli antibiotici iniziò a mietere milioni di vittime ogni anno, la comunità scientifica riscoprì i fagi con rinnovata speranza. Al seminario, numerose figure di spicco nel campo biomedico mondiale hanno discusso della terapia con batteriofagi, nota anche come terapia fagica, che viene presentata come un'arma contro la crisi della resistenza agli antibiotici e apre nuove speranze nel trattamento del cancro. Di fronte a queste sfide, al seminario "Progressi nell'individuazione, diagnosi e trattamento delle malattie", tenutosi ad Hanoi il 3 dicembre, numerosi professori internazionali presenti in Vietnam hanno proposto soluzioni che aprono la strada a nuovi approcci terapeutici meno invasivi e con risultati clinici superiori. Negli ultimi anni, la medicina globale ha sviluppato tecniche di ricostruzione ossea utilizzando impianti metallici progettati su misura, ma il costo esorbitante li rende inaccessibili alla maggior parte dei pazienti. In Vietnam, la ricostruzione ossea era pressoché impossibile prima dell'applicazione della tecnologia di stampa 3D. Il professor Chuanbin Mao ha inoltre sottolineato i vantaggi di questa terapia, ovvero il suo basso costo dovuto al fatto che i fagi possono essere replicati in grandi quantità e i loro geni possono essere facilmente modificati per creare nuovi fagi specificamente mirati. Grazie a vent'anni di esperienza nella ricerca sui fagi, ha concluso che, attraverso la modificazione genetica, i fagi potrebbero formare un sistema supramolecolare con funzioni diagnostiche e terapeutiche estremamente sofisticate. Nel trattamento, i fagi vengono modificati per trasportare nano-enzimi che colpiscono con precisione le cellule tumorali, generando ossigeno nell'ambiente povero di ossigeno del tumore e contribuendo così a rendere più efficace la terapia fotodinamica nella distruzione delle cellule malate. Ha inoltre citato la Georgia come uno dei pochi paesi pionieristici nell'uso della terapia batteriologica da oltre un secolo. Di fatto, questa terapia è diventata un servizio medico molto richiesto, attirando europei che cercano cure in Georgia anziché ricorrere agli antibiotici. Anche gli Stati Uniti stanno attivamente conducendo ricerche sui batteriofagi, con quattro importanti centri di ricerca presso università come quelle della California, di Yale, di San Diego e del Texas. Professoressa Tran Trung Dung - relatrice del sistema sanitario Vinmec, Università VinUni (Vietnam). Presso Vinmec, il professor Tran Trung Dung e il suo team hanno cambiato questa realtà. Il professor Tran Trung Dung ha affermato che in Vietnam ogni anno vengono diagnosticati circa 200 casi di cancro alle ossa. Molti di questi casi riguardano bambini piccoli e, poiché spesso i familiari non prestano attenzione al problema, il cancro si presenta solitamente in fase avanzata, difficile da trattare o con costi di cura molto elevati. Grazie a una solida base che unisce chirurgia ortopedica, tecnologia biomedica e tecniche di simulazione, il suo team ha perfezionato la tecnica di stampa 3D di impianti personalizzati per i casi più complessi di tumore osseo. Si avvalgono dei dati di tomografia computerizzata (TC) e risonanza magnetica (RM) di ciascun paziente, creando un modello osseo tridimensionale e progettando impianti che si adattano perfettamente all'anatomia del paziente. Un caso emblematico riguardava un paziente affetto da tumore osseo pelvico che rischiava una disabilità permanente. L'équipe di medici ha raccolto immagini, simulato la struttura ossea danneggiata e progettato un impianto sostitutivo per l'intera area interessata. L'intervento chirurgico, che ha combinato la rimozione del tumore, la ricostruzione e il fissaggio dell'impianto in 3D, ha avuto successo. Due anni dopo l'intervento, il paziente era in grado di camminare, la funzione motoria si era completamente ripristinata e non si sono verificate complicazioni significative. Un altro paziente ha dovuto subire l'asportazione di quasi tutto il femore a causa di un tumore. Vinmec ha ricostruito l'intero femore utilizzando un modello stampato in 3D, ripristinando la struttura di supporto dell'arto inferiore e garantendo la mobilità a lungo termine. Casi che in passato i medici non potevano che considerare impossibili, data l'impossibilità di una ricostruzione anatomica, ora testimoniano i notevoli progressi della medicina vietnamita. Il professor Tran Trung Dung ha inoltre spiegato ai giornalisti che il successo di questa tecnologia è dovuto al modello di "laboratorio di progettazione in loco". Il laboratorio di stampa 3D situato presso la VinUni permette a ingegneri e medici di lavorare insieme direttamente in ambiente ospedaliero. I medici conoscono l'anatomia e la chirurgia, mentre gli ingegneri si occupano di materiali, strutture e simulazioni. Collaborando in tempo reale, gli impianti creati risultano estremamente precisi e perfettamente adatti all'intervento chirurgico. Questa collaborazione interdisciplinare avvicina la medicina vietnamita ai principali centri medici di tutto il mondo. Cosa ancora più importante, aiuta i pazienti a recuperare la corretta struttura corporea, anziché dover accettare una perdita permanente. Nonostante rappresenti una svolta epocale, la stampa 3D in ambito medico si trova ancora ad affrontare il suo ostacolo principale: il costo. Negli Stati Uniti e in Europa, il prezzo di un impianto stampato in 3D per interventi di ricostruzione ossea può variare dai 30.000 ai 60.000 dollari. Questa cifra supera di gran lunga il reddito medio e le possibilità economiche della maggior parte dei pazienti, anche con un'assicurazione sanitaria privata. In Vietnam, l'adozione di questa tecnologia è ancora più difficile perché i pazienti dipendono quasi interamente dal sostegno di fondi di beneficenza. Fonte: https://cand.com.vn/y-te/khi-cong-nghe-mo-duong-cho-chan-doan-va-dieu-tri-benh-the-he-moi-i790045/

La pediatria punta sempre più sulla prevenzione precoce, sulla medicina di precisione e sulle terapie personalizzate. È quanto emerso all’81° Congresso Italiano di Pediatria (Sip), in corso a Padova dal 27 al 29 maggio, dove specialisti da tutta Italia hanno fatto il punto sulle nuove frontiere della ricerca pediatrica, dalle CAR-T allo screening precoce del diabete tipo 1, fino alle nuove strategie contro il virus respiratorio sinciziale (VRS). “Il filo conduttore è un cambio di paradigma destinato a ridefinire la medicina dell’infanzia: dalla cura alla prevenzione, dalla terapia standard alla medicina di precisione e personalizzata”, ha dichiarato il presidente Sip Rino Agostiniani. Tra i temi centrali del congresso ci sono le cellule Car-T, già utilizzate nelle leucemie pediatriche refrattarie o recidivate. Secondo i dati presentati, i tassi di remissione completa raggiungono l’80-90% nei bambini con leucemia linfoblastica acuta. Risultati incoraggianti emergono anche nel neuroblastoma pediatrico, con risposte globali nel 66% dei pazienti e remissioni complete nel 40% dei casi a sei mesi. Le prospettive si estendono anche alle malattie autoimmuni pediatriche severe. “Stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma”, ha spiegato Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Le Car-T si stanno dimostrando efficaci anche nelle malattie autoimmuni”. Secondo i dati presentati, in uno studio pubblicato su Nature Medicine le CAR-T anti-CD19 hanno ottenuto remissioni complete e durature in bambini refrattari alle terapie convenzionali, consentendo in alcuni casi la sospensione delle terapie immunosoppressive. Spazio anche al Vrs. I dati preliminari della seconda stagione di immunizzazione con nirsevimab mostrano un ulteriore calo delle ospedalizzazioni nei bambini sotto i 12 mesi: dai 4.530 ricoveri della stagione 2023-2024 ai 1.610 del 2025-2026. In diminuzione anche i ricoveri in terapia intensiva neonatale e pediatrica, scesi da 343 a 62 casi. Nel diabete tipo 1, la sperimentazione pilota prevista dalla Legge 130/2023 ha coinvolto oltre 5.500 bambini in quattro regioni italiane. I dati preliminari mostrano che circa l’1% dei bambini sottoposti a screening presentava marcatori di rischio per il diabete tipo 1 già in fase presintomatica. Contestualmente, uno studio multicentrico italiano ha documentato una riduzione del 26% del rischio di chetoacidosi diabetica e del 49% delle forme gravi all’esordio. Il congresso ha affrontato anche il tema della fibrosi cistica. Grazie ai modulatori della proteina CFTR, oggi l’aspettativa di vita può superare i 60-70 anni rispetto ai 25 anni registrati nel 2000. In Italia circa il 90% dei pazienti può accedere alle nuove terapie. Secondo la Sip, il quadro che emerge è quello di una pediatria sempre più orientata a prevenzione, diagnosi precoce e personalizzazione delle cure, con l’obiettivo di modificare il decorso naturale delle malattie e migliorare qualità e aspettativa di vita dei bambini.

Dalle CAR-T per leucemie e malattie autoimmuni allo screening precoce del diabete tipo 1, fino alle nuove terapie per fibrosi cistica, bronchiolite e malattie atopiche. La pediatria sta vivendo una trasformazione profonda: oggi non si interviene più soltanto quando la malattia si manifesta, ma sempre più spesso prima che compaiano i sintomi, con strumenti capaci di prevedere il rischio, modificare il decorso delle patologie e costruire cure personalizzate sul singolo bambino “Un cambio di paradigma destinato a ridefinire la medicina dell’infanzia: dalla cura alla prevenzione, dalla terapia standard alla medicina di precisione e personalizzata, dalla gestione della malattia alla possibilità di intercettarla e modificarla prima ancora che provochi danni irreversibili” commenta il Presidente Società italiana di pediatria (Sip) Rino Agostiniani. CAR-T: fino al 90% di remissioni nelle leucemie pediatriche e nuove prospettive per le malattie autoimmuni. “Reset” del sistema immunitario e stop agli immunosoppressori. Tra le innovazioni più rivoluzionarie ci sono le cellule CAR-T, terapie cellulari già utilizzate con successo nelle leucemie pediatriche e oggi sempre più promettenti anche nei tumori solidi e nelle malattie autoimmuni gravi. Ogni anno in Italia circa 400 bambini e adolescenti si ammalano di leucemia linfoblastica acuta, il tumore pediatrico più frequente. Nei casi refrattari o recidivati, le CAR-T hanno cambiato radicalmente la prognosi, con tassi di remissione completa che raggiungono l’80-90%. Risultati molto incoraggianti stanno emergendo anche nel neuroblastoma, uno dei tumori solidi pediatrici più aggressivi. Studi condotti all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù hanno mostrato una risposta globale nel 66% dei pazienti con una malattia ricaduta e refrattaria, con remissioni complete nel 40% dei casi a sei mesi e una sopravvivenza a cinque anni superiore al 40% nei casi più avanzati, rispetto a valori che non andavano oltre il 15% con le terapie convenzionali. Ma la vera svolta riguarda oggi le malattie autoimmuni pediatriche severe. “Stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma”, spiega il professor Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e Professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore. “Se inizialmente le CAR-T erano limitate alle neoplasie ematologiche, oggi si stanno dimostrando efficaci anche in altri contesti, incluse le malattie autoimmuni, come lupus eritematoso sistemico, dermatomiosite, sclerosi sistemica, e, in prospettiva, alcune malattie neurologiche autoimmuni”. In uno studio recente condotto all’ Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e pubblicato su Nature Medicine su bambini refrattari alle terapie convenzionali, le CAR-T anti-CD19 hanno ottenuto remissioni complete e durature, consentendo la sospensione delle terapie immunosoppressive. Alcuni pazienti sono oggi liberi da malattia a quasi tre anni dal trattamento. “Il meccanismo è una sorta di reset del sistema immunitario”, spiega Locatelli. “Le cellule responsabili dell’autoimmunità vengono eliminate e, quando il sistema immunitario si ricostruisce, le cellule B che portavano all’aggressione sull’organismo del paziente non si ripresentano”. Un cambiamento enorme soprattutto nei bambini, perché significa poter ridurre o addirittura evitare anni di terapie immunosoppressive croniche, spesso associate a effetti collaterali importanti sulla crescita, sul metabolismo e sulla qualità di vita. “Nei prossimi anni queste terapie potrebbero essere utilizzate sempre più precocemente, con l’obiettivo di prevenire danni irreversibili a organi come reni, polmoni o sistema nervoso”. VRS: giù ricoveri e terapie intensive pediatriche E cambia anche la storia della bronchiolite da virus respiratorio sinciziale (VRS), principale causa di ricovero nei primi mesi di vita. A modificare lo scenario è stato l’arrivo del nirsevimab, l’anticorpo monoclonale somministrato in dose unica per proteggere i bambini soprattutto nel primo anno di vita. Già nella scorsa stagione, un monitoraggio della Società Italiana di Pediatria aveva registrato un forte calo dei ricoveri nei bambini sotto i 12 mesi, pur con marcate differenze regionali. Ora i nuovi dati preliminari della seconda stagione di immunizzazione con l’anticorpo monoclonale, raccolti dai presidenti delle sezioni regionali della Società Italiana di Pediatria e attualmente riferiti a 12 Regioni, mostrano un ulteriore calo delle ospedalizzazioni nei bambini sotto i 12 mesi: i ricoveri sono passati dai 4.530 della stagione 2023-2024, quando non c’era ancora l’anticorpo, ai 2.430 del 2024-2025 nella prima stagione di nirsevimab, ai 1.610 del 2025-2026. Ancora più marcato il calo dei ricoveri in terapia intensiva neonatale e pediatrica, scesi da 343 a 129 fino a 62 casi. Diabete tipo 1: con lo screening la diagnosi arriva prima dei sintomi e cala del 49% il rischio di forme severe Un altro ambito in forte evoluzione è quello dello screening precoce per il diabete tipo 1 e la celiachia. L’obiettivo oggi non è più soltanto diagnosticare la malattia quando compaiono i sintomi, ma identificarla nelle fasi iniziali, quando può restare silente per mesi o anni. In questa direzione si inserisce la Legge 130/2023, che ha introdotto in Italia un programma nazionale di screening pediatrico, con una sperimentazione pilota, condotta in 4 regioni (Campania, Lombardia, Marche e Sardegna) che ha coinvolto oltre 5.500 bambini, 429 pediatri di famiglia e più di 5.300 campioni analizzati. I dati preliminari mostrano che circa l’1% dei bambini sottoposti al test presentava marcatori di rischio per il diabete tipo 1, consentendo di identificare casi già in fase presintomatica, prima dell’esordio clinico della malattia. “Il risultato più importante riguarda però la riduzione delle forme più gravi di esordio” afferma Valentino Cherubini, Responsabile dell’Unità di Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica, Dipartimento di Salute della Donna e del Bambino, Azienda Ospedaliero-Universitaria delle Marche. Contestualmente all’introduzione della Legge 130, infatti uno studio multicentrico italiano condotto in 59 centri pediatrici ha documentato una riduzione del 26% del rischio di chetoacidosi diabetica e del 49% delle forme gravi nei bambini con nuova diagnosi di diabete tipo 1. “Il diabete tipo 1 non si scopre più soltanto in emergenza”, aggiunge Cherubini. “Oggi possiamo intercettarlo prima dei sintomi, monitorarne l’evoluzione e in alcuni casi utilizzare terapie in grado di rallentarne la progressione”. Fibrosi cistica: in 25 anni guadagnati oltre 40 anni di vita grazie alle nuove terapie La fibrosi cistica rappresenta uno degli esempi più concreti di come la ricerca pediatrica abbia cambiato il destino di malattie un tempo considerate rapidamente progressive e invalidanti. In Italia convivono con questa patologia circa 6.000 persone, di cui una quota importante in età pediatrica. Nel 2000 l’aspettativa di vita dei bambini con fibrosi cistica non superava i 25 anni. Oggi, grazie ai modulatori della proteina CFTR, le nuove generazioni possono realisticamente guardare a una prospettiva di vita superiore ai 60-70 anni. Si tratta di farmaci che non si limitano a controllare i sintomi, ma agiscono direttamente sul difetto genetico responsabile della malattia. Dal 2021 queste terapie innovative sono disponibili anche in Italia e oggi circa il 90% dei pazienti può beneficiarne. Una recente estensione dell’accesso terapeutico consentirà adesso a circa 1.500 ulteriori pazienti italiani di essere trattati, ampliando ulteriormente la platea dei bambini e degli adolescenti che potranno accedere alle cure più avanzate. “La fibrosi cistica è il simbolo più evidente di come la medicina di precisione possa cambiare la storia naturale di una malattia”, sottolinea Renato Cutrera, Consigliere della Società Italiana di Pediatria e Responsabile dell’unità operativa complessa di Pneumologia e fibrosi cistica Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Oggi non parliamo più soltanto di aumentare la sopravvivenza, ma di migliorare in modo concreto qualità e prospettive di vita.” Malattie atopiche: microbiota, alimentazione e terapie biologiche cambiano la prevenzione Parallelamente cresce l’attenzione verso allergie e malattie atopiche, condizioni croniche sempre più diffuse in età pediatrica. Negli ultimi anni la ricerca ha mostrato come il rischio atopico inizi molto precocemente, già nei cosiddetti “primi 1000 giorni di vita”, periodo cruciale per lo sviluppo del sistema immunitario. “Sempre più evidenze indicano il ruolo centrale di microbiota intestinale, alimentazione precoce, modalità del parto, esposizioni ambientali, e introduzione controllata degli alimenti. La prevenzione sta quindi sostituendo progressivamente le vecchie strategie basate sull’evitamento. Parallelamente, stanno emergendo nuove terapie biologiche mirate, capaci non solo di controllare i sintomi ma anche di modificare l’evoluzione della cosiddetta “marcia atopica”, riducendo la progressione verso forme allergiche più gravi”, afferma Michele Miraglia del Giudice, Professore Ordinario di Pediatria all’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli”, past presidente SIAIP.

Per la prima volta un semplice esame del sangue entra ufficialmente tra le opzioni raccomandate per lo screening del tumore al colon-retto. L’aggiornamento arriva dall’American Cancer Society, che ha deciso di includere i test ematici tra gli strumenti consigliati per gli adulti dai 45 anni in su considerati a rischio medio di sviluppare la malattia. La colonscopia continua a essere considerata il metodo più efficace per individuare il tumore del colon-retto e le lesioni precancerose, ma molti pazienti tendono ancora a evitare questo tipo di controllo per timore dell’esame invasivo o per difficoltà organizzative. Anche i test sulle feci, seppur molto utilizzati, vengono spesso rifiutati. Proprio per cercare di aumentare il numero di persone sottoposte a screening, gli esperti hanno deciso di ampliare le alternative disponibili. Come funziona il nuovo test del sangue Il test inserito nelle nuove linee guida si chiama Shield ed è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense nel 2024. L’esame analizza il sangue alla ricerca di frammenti di DNA tumorale rilasciati dal tumore del colon-retto. Se il risultato dovesse essere positivo, il paziente viene poi indirizzato a una colonscopia di conferma. Secondo i dati clinici riportati dall’American Cancer Society, il test ha mostrato una sensibilità dell’83% nell’identificare il tumore colorettale e una specificità del 90%. Tuttavia gli specialisti precisano che il metodo è meno efficace nell’individuare polipi precancerosi e tumori molto precoci rispetto alla colonscopia. Per questo motivo non viene considerato il “primo esame consigliato”, ma piuttosto un’alternativa utile per chi rifiuta gli altri screening. Perché lo screening è diventato così importante Negli ultimi anni il tumore del colon-retto è aumentato soprattutto tra gli adulti più giovani. Negli Stati Uniti è diventato una delle principali cause di morte per cancro nelle persone sotto i 50 anni. Oltre il 60% dei pazienti giovani riceve una diagnosi quando la malattia è già arrivata agli stadi III o IV, quindi più difficili da trattare. Gli esperti sottolineano che individuare il tumore nelle fasi iniziali cambia radicalmente le possibilità di sopravvivenza. Più del 90% dei pazienti diagnosticati allo stadio I o II sopravvive almeno cinque anni dopo la diagnosi. Inoltre, la colonscopia permette anche di rimuovere i polipi prima che si trasformino in cancro, riducendo direttamente il rischio di sviluppare la malattia. La sensibilità del test cala drasticamente al 13% per gli adenomi avanzati. Questo limite riduce la capacità di prevenzione primaria rispetto alla colonscopia tradizionale. Potrebbe interessarti anche: Le nuove opzioni disponibili Le linee guida aggiornate includono tre grandi categorie di screening: esami visivi come colonscopia e colonscopia virtuale, test sulle feci come Cologuard Plus e ColoSense, e adesso anche i test del sangue. Gli screening restano raccomandati dai 45 ai 75 anni nelle persone a rischio medio, mentre per chi ha familiarità o sintomi specifici resta fondamentale rivolgersi direttamente al medico per valutazioni più approfondite. Fonti