Sovraffollamento del reparto di radioterapia dell'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City: le macchine, in funzione giorno e notte, non riescono comunque a far fronte alla mole di lavoro. - Vietnam.vn
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Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Sovraffollamento del reparto di radioterapia dell'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City: le macchine, in funzione giorno e notte, non riescono comunque a far fronte alla mole di lavoro. Vietnam.vn
Tuttavia, dal momento della diagnosi all'inizio della radioterapia, la signora P. ha dovuto attendere dalle tre settimane a un mese. Poiché abitava lontano, è stata ricoverata in ospedale durante il trattamento.
Parlando al quotidiano Tuoi Tre , la signora BP (56 anni, provincia di Lam Dong ) ha dichiarato che circa tre mesi fa le è stato diagnosticato un cancro cervicale allo stadio IB3 dopo essersi recata in un ospedale provinciale per un esame e successivamente essere stata trasferita all'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City, reparto 2, per ulteriori cure.
L'ospedale oncologico di Ho Chi Minh City riceve quotidianamente dai 4.800 ai 5.000 pazienti, e attualmente tra gli 800 e i 1.000 pazienti sono in attesa del proprio turno per la radioterapia. - Foto: THU HIEN
Secondo il dottor Vo Hong Minh Phuoc, vicedirettore dell'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City, le statistiche mostrano che l'ospedale riceve ogni giorno circa 4.800-5.000 pazienti per esami e trattamenti. Di questi, circa 650-700 pazienti si sottopongono a chemioterapia e 750-800 a radioterapia.
Nonostante le accurate valutazioni mediche per programmare la radioterapia, molte persone, preoccupate per un possibile peggioramento delle proprie condizioni, hanno optato per servizi di radioterapia privati anziché per la "radioterapia coperta dall'assicurazione sanitaria ", che ha un costo considerevolmente più elevato.
Non solo presso l'Ospedale Oncologico, ma secondo le segnalazioni dei pazienti anche in altri ospedali come l'Ospedale Militare 175 , i pazienti con assicurazione sanitaria e a cui è stata prescritta la radioterapia devono attendere dalle 3 alle 5 settimane a causa dell'elevato numero di persone in lista d'attesa.
Dopo l'intervento chirurgico, ha dovuto attendere la guarigione dell'incisione prima di iniziare la chemioterapia e la radioterapia. Secondo la signora M., sono trascorse circa tre settimane dalla visita medica alla seduta di radioterapia.
Analogamente, alla signora VTM (54 anni, Khanh Hoa ) è stato diagnosticato un cancro cervicale. Ha affermato che prima della diagnosi non presentava sintomi evidenti, solo un occasionale fastidio alla schiena. Preoccupata, si è recata all'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City per una visita e un trattamento.
La dottoressa Tran Dang Ngoc Linh, primario del reparto di radioterapia dell'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City, ha affermato che la domanda di radioterapia presso l'ospedale è in costante aumento, poiché si tratta del centro di riferimento nella regione meridionale. Pazienti provenienti da numerose province e città vengono trasferiti qui per le cure, il che comporta un incremento del numero di persone che necessitano di radioterapia.
L'ospedale ha predisposto e coordinato le procedure per agevolare e garantire la sicurezza dei pazienti. Per i pazienti sottoposti a chemioterapia, l'ospedale inizia i ricoveri e gli esami diagnostici a partire dalle 6 del mattino, pertanto la maggior parte dei pazienti riceve la chemioterapia lo stesso giorno. Per la radioterapia, il tempo di attesa medio è di circa 4-6 settimane. L'ospedale organizza la radioterapia in tre turni, dalle 5 del mattino alle 23 circa.
Attualmente l'ospedale fornisce radioterapia a circa 700 pazienti al giorno, mentre il numero di persone in lista d'attesa varia da 800 a 1.000. L'ospedale dispone di 10 apparecchi per la radioterapia e, nonostante l'introduzione di molti nuovi macchinari, la capacità si sta rapidamente esaurendo. La domanda di radioterapia continua a superare la capacità dell'ospedale.
Per ridurre i tempi di attesa dei pazienti, le apparecchiature per la radioterapia sono in funzione su tre turni giornalieri, ciascuno della durata di sei ore. Il primo turno va dalle 5:00 alle 11:00, il secondo dalle 11:00 alle 17:00 e il terzo dalle 17:00 alle 23:00. Per consentire alle apparecchiature di funzionare dalle 5:00 del mattino, il team tecnico deve essere presente dalle 3:00 alle 4:00 per effettuare controlli, misurazioni e implementare le procedure di garanzia della qualità.
Secondo il dottor Linh, molti ospedali pubblici e privati di Ho Chi Minh City dispongono ora di apparecchiature per la radioterapia, e anche alcune province e città della regione del Delta del Mekong ne sono state dotate. Tuttavia, il numero di apparecchiature in queste località è ancora insufficiente a soddisfare le esigenze di trattamento.
Inoltre, il trattamento del cancro è un processo multimodale che comprende chirurgia, chemioterapia, radioterapia, immunoterapia, terapia mirata e terapia endocrina. Pertanto, molti pazienti desiderano essere curati in centri con metodi e specializzazioni complete, e per questo si rivolgono a strutture di alto livello.
I pazienti che si sono sottoposti a intervento chirurgico e chemioterapia presso l'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City desiderano continuare anche la radioterapia nello stesso ospedale. L'ospedale consiglia e indirizza alcuni casi verso ospedali locali per ridurre i tempi di attesa, ma non tutti i pazienti acconsentono al trasferimento.
Per ridurre i tempi di attesa, l'ospedale inizialmente classificherà e assegnerà priorità ai pazienti in base alla gravità delle loro condizioni. Verrà data priorità ai casi che richiedono un trattamento immediato.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
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Come la Radioterapia Colpisce le Cellule Tumorali: Meccanismi Molecolari e Impatto Clinico Microbiologia Italia
La radioterapia danneggia il DNA delle cellule tumorali tramite radiazioni ionizzanti, inducendo morte cellulare selettiva e controllo neoplastico.
Questo approfondimento esamina i meccanismi con cui la radioterapia colpisce le cellule tumorali, analizzando danni al DNA, risposte cellulari e applicazioni cliniche. È utile a pazienti, caregiver e professionisti sanitari interessati all’oncologia per comprendere efficacia, limiti e innovazioni del trattamento radioterapico.
Introduzione
La radioterapia rappresenta uno dei pilastri fondamentali del trattamento oncologico moderno. Circa la metà dei pazienti con cancro riceve questo approccio in qualche fase del percorso terapeutico. L’obiettivo principale consiste nel distruggere o inibire la proliferazione delle cellule tumorali minimizzando i danni ai tessuti sani circostanti. Le radiazioni ionizzanti agiscono principalmente sul materiale genetico, provocando lesioni che le cellule neoplastiche faticano a riparare a causa della loro elevata attività mitotica e dei difetti nei sistemi di riparo. Questo articolo esplora in dettaglio i processi biofisici e molecolari coinvolti, le vie di morte cellulare attivate e i fattori che influenzano la radiosensibilità. Comprendere come la radioterapia colpisce le cellule tumorali permette di apprezzare meglio i progressi tecnologici e le strategie di combinazione con altre terapie. Il tono informativo mira a coinvolgere chi cerca risposte scientifiche chiare sull’ambito oncologico.
Principi Fisici e Biofisici della Radioterapia
Le radiazioni impiegate nella radioterapia includono fotoni (raggi X e gamma), elettroni, protoni e ioni pesanti. Queste particelle trasferiscono energia ai tessuti generando ionizzazioni. Il parametro chiave è il Linear Energy Transfer (LET), che misura l’energia depositata per unità di percorso. Le radiazioni a basso LET, come i fotoni convenzionali, producono ionizzazioni sparse. Quelle ad alto LET, tipiche degli ioni carbonio, creano tracce dense di danno.
Quando una radiazione interagisce con una cellula tumorale, può colpire direttamente il DNA o, più frequentemente, le molecole d’acqua circostanti. Quest’ultimo processo, chiamato effetto indiretto, genera radicali liberi altamente reattivi, soprattutto il radicale idrossile. Tali specie ossidanti attaccano le basi azotate e lo scheletro zuccherino del DNA. In presenza di ossigeno il danno viene “fissato”, rendendo le cellule tumorali ossigenate più radiosensibili rispetto a quelle ipossiche. Questo fenomeno spiega perché i tumori con aree poco vascolarizzate risultano spesso più resistenti.
Per ogni Gray di dose a basso LET si formano mediamente circa mille rotture a singolo filamento, quaranta rotture a doppio filamento e oltre mille lesioni alle basi. Le rotture a doppio filamento rappresentano le lesioni più letali perché compromettono l’integrità cromosomica.
Tipologie di Danno al DNA Indotto
Il DNA delle cellule tumorali subisce diverse categorie di lesioni. Le rotture a singolo filamento e i danni ossidativi alle basi vengono gestiti principalmente dalla via di riparo per escissione di base. Le rotture a doppio filamento attivano invece due sistemi principali: il non-homologous end joining (NHEJ) e la ricombinazione omologa (HR). Il NHEJ è attivo durante tutto il ciclo cellulare ma è soggetto a errori. La HR, più accurata, opera solo nelle fasi S e G2 quando è disponibile un cromatide fratello.
Le lesioni complesse o clusterizzate, tipiche delle radiazioni ad alto LET, contengono più danni entro uno o due giri di elica. Queste strutture sfuggono facilmente ai meccanismi di riparo standard e determinano un’elevata efficacia biologica relativa. Le cellule neoplastiche spesso presentano difetti nei checkpoint del ciclo cellulare, in particolare quelli dipendenti da p53, e quindi proseguono verso la mitosi con DNA danneggiato.
Risposta Cellulare e Vie di Morte
Dopo il danno, la cellula tumorale attiva la DNA Damage Response (DDR). Sensori come il complesso MRN riconoscono le rotture e reclutano le chinasi ATM e ATR. Queste fosforilano centinaia di proteine, arrestando il ciclo cellulare e tentando la riparazione. Se il danno è eccessivo o non riparabile, si attivano programmi di morte.
La catastrofe mitotica è frequente: la cellula entra in mitosi con cromosomi frammentati e non riesce a completare la divisione. L’apoptosi mediata da p53 interviene quando possibile, ma molte cellule tumorali hanno p53 mutato. In questi casi predominano senescenza, necrosi o ferroptosi. La senescenza induce un fenotipo secretorio che può influenzare il microambiente tumorale, a volte stimolando l’immunità antitumorale.
Elenco dei principali esiti cellulari dopo radioterapia:
Catastrofe mitotica con perdita di clonogenicità
Apoptosi o morte programmata
Senescenza permanente
Necrosi e rilascio di pattern molecolari associati al danno
Attivazione di risposte immunitarie sistemiche (effetto abscopal)
La capacità di riparo inefficiente delle cellule tumorali rispetto alle cellule normali costituisce il fondamento del vantaggio terapeutico. Le cellule sane, meglio organizzate e con checkpoint funzionanti, riparano più efficacemente le lesioni subletali tra una frazione e l’altra del trattamento.
Fattori che Modulano la Radiosensibilità
Diversi elementi influenzano l’efficacia con cui la radioterapia colpisce le cellule tumorali. L’ossigenazione è cruciale: le cellule ipossiche richiedono dosi fino a tre volte superiori per lo stesso effetto letale. Il ciclo cellulare conta: le fasi G2 e M sono più sensibili, mentre la fase S è più resistente. La ripopolazione accelerata durante un trattamento prolungato può ridurre il controllo locale. La redistribuzione delle cellule sopravvissute verso fasi sensibili e la rivascolarizzazione migliorano invece i risultati del frazionamento.
Tecniche moderne come la radioterapia a intensità modulata, la stereotassica e la protonterapia permettono di concentrare dosi elevate sul volume tumorale. Gli ioni carbonio generano danno clusterizzato difficile da riparare, particolarmente utile nei tumori radioresistenti.
Applicazioni Cliniche e Strategie Combinate
La radioterapia viene impiegata con intento curativo, adiuvante o palliativo. Nei tumori della mammella, della prostata, del polmone e della testa-collo ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza e il controllo locale. L’associazione con chemioterapia, terapie mirate o immunoterapia potenzia l’effetto. Gli inibitori della PARP, di ATM/ATR o di DNA-PK bloccano ulteriormente le vie di riparo, radiosensibilizzando le cellule neoplastiche.
L’effetto abscopal, raramente osservato, consiste nella regressione di metastasi non irradiate grazie all’attivazione immunitaria indotta dal danno locale. Il rilascio di neoantigeni e di molecole di danno stimola i linfociti T citotossici.
Numeri chiave da ricordare:
Circa 40 rotture a doppio filamento per Gray per cellula Oltre il 50% dei pazienti oncologici riceve radioterapia Dose tipica frazionata tra 1,8 e 2 Gy al giorno LET elevato aumenta la complessità del danno fino a oltre il 90% di lesioni clusterizzate
Questi dati illustrano perché il trattamento radioterapico resta centrale nell’oncologia contemporanea.
Conclusioni
La radioterapia colpisce le cellule tumorali principalmente danneggiando il DNA attraverso effetti diretti e indiretti mediati da radicali liberi. Le rotture a doppio filamento e le lesioni complesse superano le capacità di riparo delle cellule neoplastiche, conducendo a morte clonogenica, catastrofe mitotica o senescenza. I progressi tecnologici e le strategie di combinazione continuano a migliorare il rapporto tra efficacia e tossicità. Comprendere questi meccanismi permette di ottimizzare i protocolli e di sviluppare nuovi radiosensibilizzanti. Per i pazienti e i clinici, questa conoscenza rafforza la consapevolezza del valore del trattamento radioterapico all’interno di un approccio multidisciplinare oncologico sempre più personalizzato.
Domande Frequenti
Chi può beneficiare maggiormente della comprensione di come la radioterapia colpisce le cellule tumorali?
Pazienti in trattamento, familiari e operatori sanitari coinvolti nell’oncologia. Consiglio: Consultare sempre l’oncologo radioterapista per informazioni personalizzate sul proprio caso.
Cosa avviene esattamente a livello molecolare quando le radiazioni raggiungono le cellule tumorali?
Si generano rotture del DNA e radicali liberi che attivano la risposta al danno e, se non riparati, la morte cellulare. Consiglio: Informarsi sulle tecniche di imaging utilizzate per massimizzare la precisione del bersaglio.
Quando si osserva il massimo effetto letale sulle cellule tumorali durante il ciclo di radioterapia?
Durante le fasi G2-M del ciclo cellulare e in presenza di adeguata ossigenazione tissutale. Consiglio: Seguire scrupolosamente le indicazioni sul frazionamento e sui tempi di trattamento.
Come possono le cellule tumorali tentare di resistere all’azione della radioterapia?
Attraverso l’iperattivazione delle vie di riparo del DNA e adattamenti al microambiente ipossico. Consiglio: Discutere con il team curante eventuali terapie combinate che inibiscono queste vie di resistenza.
Dove si concentra maggiormente l’energia delle radiazioni per colpire le cellule tumorali?
Nel volume tumorale definito con tecniche di imaging avanzate, limitando l’esposizione dei tessuti sani. Consiglio: Chiedere dettagli sulla tecnica specifica (IMRT, SBRT o protoni) prevista nel proprio piano.
Perché le cellule tumorali risultano generalmente più vulnerabili rispetto alle cellule normali?
Perché si dividono più rapidamente e spesso presentano difetti nei sistemi di checkpoint e di riparo del DNA. Consiglio: Mantenere uno stile di vita che supporti la riparazione dei tessuti sani, come indicato dal medico.
Fonti
Crediti fotografici
Immagine in evidenza generata con AI – Link
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Malattie endocrine, la nuova sfida delle cure: dalla diagnosi precoce alle terapie mirate Mondosanità
Dalla terapia alla trasformazione dei percorsi clinici
Nelle malattie endocrine, l'innovazione non coincide esclusivamente con l'arrivo di nuovi farmaci o apparecchiature più sofisticate. La vera svolta riguarda anche le modalità con cui le patologie vengono riconosciute, seguite e curate lungo tutto l'arco dell'assistenza. La sfida è tradurre i progressi della ricerca in percorsi di cura appropriati, sostenibili e realmente accessibili. Diabete di tipo 1, TED e ipoparatiroidismo rappresentano tre ambiti nei quali le possibilità terapeutiche e diagnostiche si intrecciano con necessità organizzative differenti. Queste condizioni richiedono competenze specialistiche, schemi di monitoraggio personalizzati e, in vari casi, l'intervento coordinato di più figure professionali. L'endocrinologia è dunque chiamata a un passaggio cruciale: costruire sistemi capaci di integrare scoperta scientifica e pratica quotidiana, salvaguardando la continuità dell'assistenza.
Diabete di tipo 1: monitoraggio continuo e nuove frontiere di prevenzione
Il diabete tipo 1 richiede controllo glicemico assiduo e una terapia insulinica adeguata. Le tecnologie di monitoraggio in continuo del glucosio e i sistemi di somministrazione automatizzata dell'insulina stanno ampliando l'armamentario a disposizione di pazienti e clinici. Questi strumenti possono ridisegnare la gestione della malattia, ma comportano formazione mirata, corretta selezione dei candidati e supporto prolungato. L'accesso disomogeneo alle tecnologie rischia di generare disparità tra persone con bisogni clinici analoghi.
Paolo Di Bartolo, Direttore UOC Diabetologia e Programma Assistenza Diabetologica dell'AUSL Romagna e Professore Straordinario di Endocrinologia e Malattie del Metabolismo all'Università di Bologna, sottolinea: "La rete non rappresenta soltanto un modello organizzativo: è lo strumento indispensabile per garantire appropriatezza, continuità della presa in carico ed equità di accesso all'innovazione, indipendentemente dal luogo di residenza della persona". La rete assistenziale deve connettere centri diabetologici, pediatria, medicina dell'adulto, servizi territoriali, laboratori, farmacie e associazioni dei pazienti.
Lo screening prima dell’esordio clinico
Un'ulteriore direttrice di sviluppo riguarda l'identificazione precoce del diabete tipo 1, prima della manifestazione clinica, tramite programmi di screening e sorveglianza mirati ai soggetti a rischio. Questa prospettiva richiede un'organizzazione capace di integrare il riconoscimento dei profili a rischio con percorsi di follow-up strutturati e, quando indicato, con interventi volti a ritardare la progressione della malattia.
Perché la diagnosi precoce sia davvero efficace, occorre una rete che assicuri continuità tra identificazione, sorveglianza e presa in carico. Si tratta di un percorso che coinvolge competenze cliniche e gestionali eterogenee e presuppone la collaborazione tra professionisti, istituzioni e servizi sanitari.
Malattia oculare tiroidea: dai sintomi alle terapie mirate
La malattia oculare tiroidea (TED) è un disordine autoimmune che può compromettere la funzione visiva, con un impatto significativo sulla qualità di vita. La sua complessità deriva anche dalla necessità di valutare in parallelo attività, gravità e interessamento dei tessuti orbitali. Diagnosi e cura richiedono, perciò un'alleanza stretta tra endocrinologi e oculisti.
Andrea Frasoldati, Direttore della SC di Endocrinologia dell'IRCCS Arcispedale Santa Maria Nuova di Reggio Emilia, osserva: "La disponibilità di farmaci di ultima generazione con azione mirata sui meccanismi molecolari specifici della TED può segnare l'avvio di una nuova stagione nella gestione di questa patologia." L'avanzamento terapeutico apre opportunità concrete, ma non sostituisce l'esigenza di un inquadramento clinico rigoroso. Le scelte devono rispecchiare caratteristiche della malattia, severità e profilo del paziente.
Il ruolo dei centri multidisciplinari
Gruppi dedicati e centri di riferimento favoriscono una valutazione completa delle persone con TED, integrando saperi diversi. L'innovazione terapeutica va inserita in un percorso che garantisca diagnosi tempestiva, selezione accurata dei candidati e monitoraggio nel tempo. La rete territoriale ha una funzione complementare: agevola l'individuazione dei casi sospetti e l'invio appropriato ai centri specialistici, riducendo ritardi e frammentazione dell'assistenza. Il modello richiede inoltre un'attenta valutazione dell'impiego delle risorse, con criteri condivisi e un'organizzazione in grado di seguirne gli esiti.
Ipoparatiroidismo: verso una nuova prospettiva con la sostituzione ormonale
L'ipoparatiroidismo è caratterizzato da deficit di paratormone con conseguenti alterazioni del metabolismo di calcio e fosforo. La causa più frequente, secondo il contributo clinico, è post-chirurgica, in particolare dopo interventi sulla tiroide. Esistono inoltre forme autoimmuni, talora associate a insufficienze di altre ghiandole endocrine. La gestione tradizionale si fonda su supplementazioni di calcio e vitamina D attiva. Sebbene efficace in molti casi, non sempre consente un equilibrio metabolico stabile.
Giorgio Napolitano, Professore Associato del Dipartimento di Medicina e Scienze dell'Invecchiamento dell'Università G. D'Annunzio di Chieti-Pescara, spiega: "Questo doppio ruolo (diretto e indiretto) del paratormone rende ragione del motivo per il quale alcuni pazienti ipoparatiroidei non sono adeguatamente controllati dalla terapia convenzionale". Le difficoltà di controllo possono tradursi in oscillazioni dei livelli di calcio e in rischi di complicanze a lungo termine, imponendo un monitoraggio clinico e laboratoristico accurato.
Gli analoghi del paratormone
Una delle prospettive più rilevanti è l'introduzione clinica di un analogo del paratormone a lunga durata d'azione. Andrea Frasoldati sottolinea: "L'introduzione nella pratica clinica di un analogo dell'ormone paratiroideo a lunga durata d'azione promette di ridefinire lo standard di cura, garantendo un controllo metabolico stabile e fisiologico in tutti i pazienti con ipoparatiroidismo". La terapia sostitutiva specifica è un'opzione che richiede valutazioni di appropriatezza e criteri di accesso chiari. Non tutti necessitano della medesima strategia: la decisione va personalizzata sulla base delle caratteristiche individuali e della risposta ai trattamenti disponibili. L'innovazione deve procedere con strumenti di valutazione degli esiti clinici e della sostenibilità nel tempo.
Farmaci innovativi e sostenibilità la governance come parte della cura
L'arrivo di nuove terapie pone una questione comune a tutti i sistemi sanitari: come garantire l'accesso appropriato salvaguardando una gestione responsabile delle risorse? Nel caso della TED e dell'ipoparatiroidismo, il tema del rapporto costo-efficacia si intreccia con l'esigenza di percorsi condivisi e di strumenti di verifica.
Frasoldati evidenzia il valore di registri e linee guida: "L'istituzione di registri di monitoraggio da un lato e l'adozione di linee guida condivise dall'altro costituiranno gli strumenti in grado di bilanciare innovazione clinica e sostenibilità. I registri consentono una raccolta sistematica dei dati clinici e assistenziali; le linee guida orientano la pratica verso criteri omogenei. La governance deve mettere in relazione prescrittori, servizi erogatori e decisori che definiscono organizzazione e accessi.
Appropriatezza e accesso uniforme
L'innovazione non si misura solo con la disponibilità di un prodotto. Conta la capacità dei servizi di identificare i pazienti eleggibili, garantire follow-up e accompagnare il percorso terapeutico. La sostenibilità riguarda non solo il prezzo del farmaco, ma anche la qualità del percorso assistenziale che ne sostiene l'impiego. Un modello efficace integra dati clinici, competenze professionali e bisogni delle persone, promuovendo valutazioni coerenti di benefici e priorità.
La rete tra ospedale e territorio: il passaggio decisivo
Le nuove terapie richiedono un sistema in grado di affiancare il paziente prima, durante e dopo l'avvio del trattamento. La collaborazione tra centri specialistici e servizi territoriali facilita l'identificazione dei casi, l'invio appropriato e il monitoraggio. Nel diabete tipo 1, il raccordo tra pediatria, diabetologia e medicina dell'adulto è cruciale per garantire continuità nelle diverse fasi della vita. Nella TED, la sinergia tra endocrinologi, oculisti e medici di medicina generale è essenziale per riconoscere e seguire i pazienti. Nell'ipoparatiroidismo, la gestione del metabolismo del calcio richiede competenze specialistiche e controlli puntuali. La rete non è dunque accessoria: è la condizione organizzativa per rendere fruibili le opportunità della medicina moderna.
La medicina endocrinologica guarda avanti
L'evoluzione delle cure per diabete tipo 1, TED e ipoparatiroidismo dimostra come la ricerca stia ampliando gli strumenti della pratica clinica. Tecnologie di monitoraggio, farmaci mirati e terapie sostitutive più specifiche aprono scenari inediti, ma la loro efficacia nel sistema sanitario dipende dall'integrazione tra innovazione, appropriatezza e continuità assistenziale. Il futuro delle patologie endocrine non sarà definito soltanto dai progressi scientifici, ma dalla capacità dei servizi di renderli accessibili e sostenibili per le persone. L'obiettivo è costruire modelli di cura in cui competenze cliniche, organizzazione e territorio convergano: diagnosticare prima, personalizzare i trattamenti e garantire un'assistenza che accompagni il paziente nel tempo.
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Criteri Critici
Farmacista clinico, focus sulla terapia, no sul singolo farmaco. Serve riconoscimento formale delle competenze Farmacista33
Farmacisti
Farmacia clinica
28 Settembre 2026
Farmacista clinico, focus sulla terapia, no sul singolo farmaco. Serve riconoscimento formale delle competenze Al convegno di Ferrara presentato il lavoro di tre gruppi su oncologia, terapia intensiva e chirurgia. Individuati attività e indicatori per misurare il contributo del farmacista clinico nei team multidisciplinari. Nasce la Care Network Community. di Redazione Farmacista33
Il farmacista clinico ha uno sguardo professionale sull’intera terapia, e non soltanto sul singolo farmaco: una competenza che, secondo Care Network, deve essere riconosciuta formalmente. La riflessione è emersa nel corso del convegno di Care Network, concluso a Ferrara, in cui Maurizio Pastorello, direttore del Dipartimento Farmaceutico dell’Asp Palermo, ha affermato: “Abbiamo bisogno tutti di una figura che vigili su tutta la terapia invece che solo sul singolo farmaco. E questa figura è il farmacista clinico”. Al centro dell’incontro, la richiesta di un riconoscimento formale delle competenze e delle funzioni di questa figura e il lavoro di tre gruppi che ne hanno individuato attività e indicatori di efficacia in oncologia, terapia intensiva e chirurgia.
Attività e indicatori nei tre ambiti clinici
I gruppi di lavoro costituiti all’interno di Care Network si sono occupati di medication review in oncologia, terapia intensiva e chirurgia, con uno specifico approfondimento sulla robotica e sui dispositivi medici. Hanno presentato i risultati di circa dieci mesi di lavoro condiviso, che ha coinvolto oltre sessanta specialisti.
L’obiettivo, ha spiegato Anna Marra, ideatrice e coordinatrice scientifica dell’appuntamento, direttore del Dipartimento Farmaceutico delle Aziende sanitarie di Ferrara e segretario SIFO Emilia Romagna, è stato identificare “quali fossero i processi, le attività, gli interventi che potevano caratterizzare l'attività del farmacista clinico nei tre setting specifici che siamo andati a studiare. Ma ciò che ci siamo dati come obiettivo fondamentale è che per ciascuno di questi interventi, è l'individuazione degli indicatori di misurazione di efficacia dell'introduzione di questa figura all'interno del team multidisciplinare. Indicatori che fossero centrati sul paziente, perché dobbiamo avere misura del valore aggiunto che l'introduzione di questa figura all'interno del team può avere sulla persona paziente. Solo questo ci permetterà di integrare realtà che hanno già introdotto la figura del farmacista clinico – ed abbiamo esempi in molte regioni, dall’Emilia Romagna al Piemonte, dalla Toscana al Veneto - con tutte quelle che lo vorranno introdurre”.
Tra gli esempi presentati a Ferrara c’è il lavoro sul paziente oncologico cronico politrattato, illustrato da Carlo Piccinni, della Fondazione RES. Le azioni individuate comprendono l’integrazione strutturata del farmacista clinico nei team oncologici e nei modelli organizzativi regionali, la formalizzazione delle consulenze farmacologiche, l’uso di strumenti standardizzati di medication review e l’accesso condiviso alla documentazione clinica. Sono state indicate anche la partecipazione formalizzata ai gruppi oncologici multidisciplinari e la definizione di indicatori condivisi per monitorare l’attività.
Riconoscimento formale e formazione
Il convegno ha affrontato anche le condizioni necessarie per inserire il farmacista clinico nei servizi sanitari. Una tavola rotonda con i direttori generali delle ASL ha discusso come formalizzarne la presenza negli attuali organici della sanità territoriale. Un secondo confronto, con i rappresentanti delle scuole di specializzazione in farmacologia clinica e farmacia ospedaliera e con i componenti di Renasfo, ha riguardato i percorsi per acquisire le competenze e i diritti legati ai contratti formativi retribuiti. I lavori sono stati aperti dall’assessore regionale alla Sanità Massimo Fabi.
“Quando abbiamo avviato questo progetto, circa un anno fa - ha puntualizzato Anna Marra, - abbiamo subito condiviso gli obiettivi del progetto con le due Commissioni Sanità di Camera e Senato, ed abbiamo informato tempestivamente sia il sottosegretario onorevole Marcello Gemmato, che il presidente Fofi, Andrea Mandelli, raccogliendo da loro giudizi estremamente positivi per un’iniziativa che non si riduce ad un convegno, ma che intende sviluppare un lavoro duraturo di network. Un impegno che coinvolge già circa duecento professionisti e che si inserisce a pieno titolo in questo momento storico, in cui si registra un grande impegno per rinnovare nel suo complesso il sistema del farmaco in Italia con la stesura del nuovo testo unico sulla farmaceutica”.
Alla due giorni hanno partecipato professionisti di diversi ambiti clinici e dell’organizzazione sanitaria. Tra gli speaker Emanuela Omodeo Salé, Tiziana Corsetti, Claudia Fruttero, Marco Gambera, Annalisa Gasco, Mauro Mancini, Maria Chiara Silvani, Carlo Cifani, GianLuca Trifirò, Francesco Cattel, Adriano Leli, Carlo Piccinni, Fabio Pieraccini, Piera Polidori, Simona Serao Creazzola, Giancarlo Taddei, Francesca Venturini e Giulia Matranga. Daniele Giudici ha portato la propria esperienza maturata a Oxford.
Nasce la Care Network Community
La due giorni si è conclusa con il lancio ufficiale della Care Network Community, comunità multidisciplinare europea nata per, nelle parole di Anna Marra, “condividere esperienze e buone pratiche, raccogliere bisogni e proseguire nella proposta delle azioni emerse dai tre gruppi di lavoro. A nostro avviso, creare una community di professionisti che credono nella figura del farmacista clinico e che vogliono collaborare, proporre idee e progetti è il modo migliore per allargare e sviluppare positivamente il network, dando forza all’ipotesi di concreta definizione della figura del farmacista clinico anche in Italia, una figura che può essere formalizzata soltanto con il supporto di tutti i professionisti di settore”.
Il premio per il miglior abstract è andato a Silvia Bartoli, Giorgia Nucci, Lucia Rossi, Antonio Maugeri e Fabio Pieraccini, dell’Ausl Romagna, per uno studio sull’implementazione di un percorso di medication review nei pazienti con carcinoma della prostata candidati a terapia antitumorale orale.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?5
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?3
52.2/100
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B
Valutazione
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Criteri Critici
Farmacista clinico: focus sulla terapia, non sul singolo farmaco. Serve riconoscimento formale delle competenze farmacista33.it
Farmacisti
Farmacia clinica
28 Settembre 2026
Farmacista clinico: focus sulla terapia, non sul singolo farmaco. Serve riconoscimento formale delle competenze Al convegno di Ferrara presentato il lavoro di tre gruppi su oncologia, terapia intensiva e chirurgia. Individuati attività e indicatori per misurare il contributo del farmacista clinico nei team multidisciplinari. Nasce la Care Network Community. di Redazione Farmacista33
Il farmacista clinico ha uno sguardo professionale sull’intera terapia, e non soltanto sul singolo farmaco: una competenza che, secondo Care Network, deve essere riconosciuta formalmente. La riflessione è emersa nel corso del convegno di Care Network, concluso a Ferrara, in cui Maurizio Pastorello, direttore del Dipartimento Farmaceutico dell’Asp Palermo, ha affermato: “Abbiamo bisogno tutti di una figura che vigili su tutta la terapia invece che solo sul singolo farmaco. E questa figura è il farmacista clinico”. Al centro dell’incontro, la richiesta di un riconoscimento formale delle competenze e delle funzioni di questa figura e il lavoro di tre gruppi che ne hanno individuato attività e indicatori di efficacia in oncologia, terapia intensiva e chirurgia.
Attività e indicatori nei tre ambiti clinici
I gruppi di lavoro costituiti all’interno di Care Network si sono occupati di medication review in oncologia, terapia intensiva e chirurgia, con uno specifico approfondimento sulla robotica e sui dispositivi medici. Hanno presentato i risultati di circa dieci mesi di lavoro condiviso, che ha coinvolto oltre sessanta specialisti.
L’obiettivo, ha spiegato Anna Marra, ideatrice e coordinatrice scientifica dell’appuntamento, direttore del Dipartimento Farmaceutico delle Aziende sanitarie di Ferrara e segretario SIFO Emilia Romagna, è stato identificare “quali fossero i processi, le attività, gli interventi che potevano caratterizzare l'attività del farmacista clinico nei tre setting specifici che siamo andati a studiare. Ma ciò che ci siamo dati come obiettivo fondamentale è che per ciascuno di questi interventi, è l'individuazione degli indicatori di misurazione di efficacia dell'introduzione di questa figura all'interno del team multidisciplinare. Indicatori che fossero centrati sul paziente, perché dobbiamo avere misura del valore aggiunto che l'introduzione di questa figura all'interno del team può avere sulla persona paziente. Solo questo ci permetterà di integrare realtà che hanno già introdotto la figura del farmacista clinico – ed abbiamo esempi in molte regioni, dall’Emilia Romagna al Piemonte, dalla Toscana al Veneto - con tutte quelle che lo vorranno introdurre”.
Tra gli esempi presentati a Ferrara c’è il lavoro sul paziente oncologico cronico politrattato, illustrato da Carlo Piccinni, della Fondazione RES. Le azioni individuate comprendono l’integrazione strutturata del farmacista clinico nei team oncologici e nei modelli organizzativi regionali, la formalizzazione delle consulenze farmacologiche, l’uso di strumenti standardizzati di medication review e l’accesso condiviso alla documentazione clinica. Sono state indicate anche la partecipazione formalizzata ai gruppi oncologici multidisciplinari e la definizione di indicatori condivisi per monitorare l’attività.
Riconoscimento formale e formazione
Il convegno ha affrontato anche le condizioni necessarie per inserire il farmacista clinico nei servizi sanitari. Una tavola rotonda con i direttori generali delle ASL ha discusso come formalizzarne la presenza negli attuali organici della sanità territoriale. Un secondo confronto, con i rappresentanti delle scuole di specializzazione in farmacologia clinica e farmacia ospedaliera e con i componenti di Renasfo, ha riguardato i percorsi per acquisire le competenze e i diritti legati ai contratti formativi retribuiti. I lavori sono stati aperti dall’assessore regionale alla Sanità Massimo Fabi.
“Quando abbiamo avviato questo progetto, circa un anno fa - ha puntualizzato Anna Marra, - abbiamo subito condiviso gli obiettivi del progetto con le due Commissioni Sanità di Camera e Senato, ed abbiamo informato tempestivamente sia il sottosegretario onorevole Marcello Gemmato, che il presidente Fofi, Andrea Mandelli, raccogliendo da loro giudizi estremamente positivi per un’iniziativa che non si riduce ad un convegno, ma che intende sviluppare un lavoro duraturo di network. Un impegno che coinvolge già circa duecento professionisti e che si inserisce a pieno titolo in questo momento storico, in cui si registra un grande impegno per rinnovare nel suo complesso il sistema del farmaco in Italia con la stesura del nuovo testo unico sulla farmaceutica”.
Alla due giorni hanno partecipato professionisti di diversi ambiti clinici e dell’organizzazione sanitaria. Tra gli speaker Emanuela Omodeo Salé, Tiziana Corsetti, Claudia Fruttero, Marco Gambera, Annalisa Gasco, Mauro Mancini, Maria Chiara Silvani, Carlo Cifani, GianLuca Trifirò, Francesco Cattel, Adriano Leli, Carlo Piccinni, Fabio Pieraccini, Piera Polidori, Simona Serao Creazzola, Giancarlo Taddei, Francesca Venturini e Giulia Matranga. Daniele Giudici ha portato la propria esperienza maturata a Oxford.
Nasce la Care Network Community
La due giorni si è conclusa con il lancio ufficiale della Care Network Community, comunità multidisciplinare europea nata per, nelle parole di Anna Marra, “condividere esperienze e buone pratiche, raccogliere bisogni e proseguire nella proposta delle azioni emerse dai tre gruppi di lavoro. A nostro avviso, creare una community di professionisti che credono nella figura del farmacista clinico e che vogliono collaborare, proporre idee e progetti è il modo migliore per allargare e sviluppare positivamente il network, dando forza all’ipotesi di concreta definizione della figura del farmacista clinico anche in Italia, una figura che può essere formalizzata soltanto con il supporto di tutti i professionisti di settore”.
Il premio per il miglior abstract è andato a Silvia Bartoli, Giorgia Nucci, Lucia Rossi, Antonio Maugeri e Fabio Pieraccini, dell’Ausl Romagna, per uno studio sull’implementazione di un percorso di medication review nei pazienti con carcinoma della prostata candidati a terapia antitumorale orale.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?3
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
53.0/100
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B
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✅
Criteri Critici
Approvata la prima terapia genica per la sindrome di Sanfilippo di tipo A Osservatorio Terapie Avanzate
Terapia genica
Approvata la prima terapia genica per la sindrome di Sanfilippo di tipo A
L’autorizzazione del FDA si basa sui dati clinici che hanno mostrato un beneficio rispetto al declino osservato nella storia naturale della malattia, con un follow-up che raggiunge quasi gli 8 anni
Per i bambini con la sindrome di Sanfilippo di tipo A, una malattia genetica rara e devastante che compromette progressivamente le funzioni neurologiche, si apre una nuova prospettiva terapeutica. Pochi giorni fa, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato rebisufligene etisparvovec-hopf (nome commerciale Fayuvi), la prima terapia genica per questa patologia, con l’obiettivo di arrestarne o rallentarne la progressione e la perdita delle capacità acquisite. La terapia avanzata, sviluppata da Ultragenyx Pharmaceutical, è indicata per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia nei pazienti pediatrici con funzione neuroevolutiva preservata. Si tratta della seconda terapia genica commercializzata da Ultragenyx, la prima era stata autorizzata dall’FDA proprio il mese scorso.
UNA MALATTIA NEURODEGENERATIVA ULTRA-RARA
La sindrome di Sanfilippo di tipo A, o mucopolisaccaridosi di tipo III (MPS III) è una malattia da accumulo lisosomiale ultra-rara e letale che colpisce principalmente il sistema nervoso centrale. La neurodegenerazione, rapida e progressiva, esordisce nella prima infanzia e comporta un ritardo globale dello sviluppo, seguito dalla perdita delle capacità cognitive, linguistiche e motorie, fino alla morte precoce. Si stima che la patologia interessi tra 3.000 e 5.000 pazienti nelle aree geografiche commercialmente accessibili, con un’aspettativa di vita mediana di 15 anni.
La causa è una carenza dell’enzima sulfamidasi (detto anche N-sulfoglucosamine sulfohydrolase, SGSH), che determina l’accumulo di eparan solfato nelle cellule e provoca un danno progressivo al sistema nervoso centrale. La terapia genica rebisufligene etisparvovec-hopf utilizza un vettore virale adeno-associato (sierotipo 9, AAV9), progettato per veicolare una copia funzionale del gene SGSH che codifica per l’enzima carente. Il trattamento viene somministrato una tantum (one-shot) per via endovenosa.
DALLO SVILUPPO ALLA SPERIMENTAZIONE CLINICA
La terapia genica, nota precedentemente anche con il nome sperimentale UX111, (di cui Osservatorio Terapie Avanzate ave a già parlato qui) è stata sviluppata da Haiyan Fu e Doug McCarty durante il loro incarico presso la Ohio State University e il Nationwide Children’s Hospital. Inizialmente concessa in licenza all'azienda Abeona, è stata poi ceduta a Ultragenyx.
“È motivo di grande soddisfazione il fatto che questo vettore sia stato progettato presso il nostro centro oltre dieci anni fa; la sua approvazione sottolinea il nostro impegno nella creazione di terapie in grado di incidere significativamente sulla salute dei bambini”, ha dichiarato il dott. Kevin M. Flanigan, direttore del Center for Gene Therapy e sperimentatore principale dello studio clinico che ha portato all’approvazione. Flanigan ha inoltre sottolineato il valore clinico del trattamento: “Questa terapia genica risponde a un’urgente esigenza clinica insoddisfatta e offre alle famiglie un’opzione terapeutica promettente”.
L’approvazione dell’FDA si è basata sui dati dello studio clinico Transpher A e su quelli raccolti nel follow-up a lungo termine. Le evidenze hanno mostrato un beneficio rispetto al declino osservato nella storia naturale della malattia, con un effetto terapeutico duraturo nelle valutazioni cliniche, rilevabili con diversi biomarcatori, e un profilo di sicurezza giudicato accettabile. I dati coprono ormai un periodo di osservazione che raggiunge quasi gli otto anni.
L’efficacia biochimica della terapia è stata documentata attraverso la riduzione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale, riscontrata in tutte le fasce d’età. Nello studio, 17 pazienti trattati con Fayuvi, di età compresa tra 24 e 60 mesi, sono stati confrontati con 27 bambini non trattati, appartenenti a una coorte esterna comparabile di storia naturale della sindrome. Il confronto ha evidenziato nei pazienti sottoposti alla terapia genica un punteggio cognitivo superiore di 23,5 punti rispetto a quello osservato nella storia naturale della malattia, secondo le scale Bayley-III.
UN TRAGUARDO STORICO
“L’approvazione è il frutto di anni di ricerca da parte di scienziati e sviluppatori, nonché del sostegno incrollabile di numerose famiglie e associazioni di pazienti di fronte a una malattia devastante e universalmente fatale, priva di opzioni terapeutiche”, ha affermato Emil D. Kakkis, amministratore delegato e presidente di Ultragenyx. “Si tratta di un traguardo storico per una comunità che ha atteso fin troppo a lungo, ma che non ha mai perso la speranza”.
“Questo risultato rappresenta una meta per la quale la comunità della sindrome di Sanfilippo di tipo A si è battuta per decenni: il primo trattamento in assoluto per una malattia che sottrae inesorabilmente ai bambini le loro capacità, la loro indipendenza e il loro futuro”, hanno dichiarato Glenn O’Neill, presidente e co-fondatore della Cure Sanfilippo Foundation, e Terri Klein, presidente e amministratore delegato della National MPS Society.
L’ACCESSO AL TRATTAMENTO
Negli Stati Uniti, Fayuvi avrà un prezzo di listino pari a 3,95 milioni di dollari, collocandosi tra i farmaci più costosi al mondo. Il costo è inferiore soltanto a quello di Lenmeldy (commercializzato in Europa e in Italia come Libmeldy), la terapia genica di Orchard Therapeutics per la leucodistrofia metacromatica, il cui prezzo di listino è di 4,25 milioni di dollari. A giustificazione della cifra, Ultragenyx ha sottolineato che il costo complessivo dell’assistenza per un bambino affetto da sindrome di Sanfilippo di tipo A può superare gli 8 milioni di dollari nell’arco della vita.
Per facilitare l’accesso alla terapia, Ultragenyx metterà a disposizione dei pazienti e dei loro caregiver il programma UltraCare, che comprende figure specializzate denominate “UltraCare Gene Therapy Guides”. Si tratta di professionisti appositamente formati per aiutare le famiglie a comprendere la copertura assicurativa, ottenere il supporto necessario per il trattamento e affrontare le diverse fasi del percorso terapeutico.
L’azienda prevede che Fayuvi sarà disponibile già entro 30-60 giorni e sarà somministrata attraverso una rete di Centri di Trattamento Qualificati (QTC), strutture sanitarie dotate delle competenze e della formazione necessarie per l’infusione dell’innovativa terapia.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?2
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?3
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
44.4/100
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C
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Criteri Critici
Sindrome di Sanfilippo tipo A: negli USA arriva la terapia genica Osservatorio Malattie Rare
Sindrome di Sanfilippo (MPS III)
Sindrome di Sanfilippo tipo A: negli USA arriva la terapia genica
Il farmaco ha dimostrato di ridurre l’accumulo tossico di eparan solfato e di migliorare le capacità cognitive dei piccoli pazienti
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato la terapia genica rebisufligene etisparvovec-hopf (nome commerciale Fayuvi) per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo A). La decisione della FDA rende così disponibile negli USA il primo farmaco specifico per questa patologia ultra-rara, progressiva e fatale.
La sindrome di Sanfilippo di tipo A è una malattia da accumulo lisosomiale che colpisce principalmente il cervello ed è caratterizzata da una rapida neurodegenerazione che esordisce nella prima infanzia. La patologia è causata da una carenza dell'enzima sulfamidasi (SGSH) che porta all'accumulo di eparan-solfato nelle cellule e ad un danno progressivo al sistema nervoso centrale: i bambini che ne sono affetti manifestano tipicamente un ritardo progressivo dello sviluppo globale, seguito dalla perdita delle funzioni cognitive, linguistiche e motorie, fino a giungere a una morte precoce.
La terapia genica rebisufligene etisparvovec-hopf, precedentemente nota come UX111, si somministra un’unica volta per via endovenosa ed è progettata per veicolare nell’organismo, tramite un vettore virale AAV9, copie funzionali del gene che codifica per la sulfamidasi. Grazie a questo meccanismo d’azione, il farmaco promuove la produzione dell'enzima la cui carenza è alla base della sindrome di Sanfilippo di tipo A.
L’approvazione di rebisufligene etisparvovec-hopf si basa sui dati del trial clinico cardine Transpher A e su studi di follow-up a lungo termine, i quali hanno dimostrato un beneficio clinico rispetto al declino osservato nella storia naturale della sindrome di Sanfilippo di tipo A. Nel trial Transpher A, il trattamento ha indotto una riduzione dei livelli di eparan solfato nel liquido cerebrospinale dei pazienti. Dal punto di vista clinico, l’efficacia della terapia è stata accertata sulla base della variazione del punteggio cognitivo della scala di valutazione Bayley-III. I 17 bambini sottoposti alla terapia genica e appartenenti alla popolazione modified intention-to-treat (mITT) hanno mostrato un punteggio cognitivo medio superiore di 23,5 punti rispetto a quello di 27 pazienti che non hanno ricevuto il trattamento e che provenivano da una coorte esterna e comparabile di storia naturale della sindrome di Sanfilippo di tipo A.
“L'approvazione della terapia genica da parte della FDA rappresenta un traguardo fondamentale per il quale la comunità della sindrome di Sanfilippo di tipo A si è battuta per decenni: il primo trattamento in assoluto per una malattia che sottrae inesorabilmente ai bambini le loro capacità, l'indipendenza e il futuro”, hanno dichiarato Glenn O’Neill, presidente e co-fondatore della Cure Sanfilippo Foundation, e Terri Klein, presidente e CEO della National MPS Society. “Questo straordinario risultato scientifico è il frutto di decenni di attività di sensibilizzazione, raccolta fondi, collaborazione e perseveranza da parte della comunità della sindrome di Sanfilippo, insieme a ricercatori, clinici e partner industriali che non hanno mai smesso di credere nella possibilità di progredire. Celebriamo questo momento rendendo omaggio a tutte le famiglie che hanno contribuito e ricordando i bambini che abbiamo perso nell'attesa di questo giorno. Insieme, guardiamo al futuro con rinnovata speranza, consapevoli che questo trattamento è ora approvato per i bambini e le famiglie colpiti da questa malattia straziante”.
“L'odierna approvazione è il frutto di anni di ricerca da parte di scienziati e sviluppatori, nonché del sostegno incrollabile di numerose famiglie e associazioni di pazienti di fronte a una malattia devastante e fatale, priva di opzioni terapeutiche. Si tratta di un traguardo storico per una comunità che ha atteso a lungo, senza mai perdere la speranza”, ha dichiarato Emil D. Kakkis, CEO e Presidente dell’azienda farmaceutica Ultragenyx. “L'autorizzazione della FDA rappresenta un importante primo passo verso il nostro obiettivo a lungo termine: rendere disponibile questa nuova opzione terapeutica alle famiglie di bambini affetti da sindrome di Sanfilippo di tipo A in tutto il mondo”.
Per approfondimenti leggi l’articolo pubblicato su Osservatorio Terapie Avanzate.
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Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
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Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
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37.0/100
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C
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Criteri Critici
Sostegno alla ricerca e ai pazienti, oltre 500 persone alla Fitwalking for Ail rainews.it
Alla Pellerina la camminata non competitiva per raccogliere fondi e celebrare la Giornata mondiale della leucemia mieloide cronica Sostenere la ricerca scientificae stare al fianco delle persone contumori del sanguee delle loro famiglie. Oltre500 personehanno partecipato alla nuova edizione dellaFit walking for Ail, unacamminata non competitivaal parco della Pellerina per raccogliere fondi a sostegno della ricerca scientifica. L'iniziativa, che ha compiuto dieci anni, è nata percelebrare la Giornata mondiale della leucemia mieloide cronica e per raccogliere fondi a sostegno dei progetti dell'associazionein favore della ricerca e dell’assistenza ai pazienti e ai loro familiari. Alla manifestazione erano presenti anche specialisti in ematologia degli ospedali di Torino e Provincia, per rispondere a domande e dubbi dei partecipanti.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
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Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
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58.1/100
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B
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✅
Criteri Critici
Linfoma, chi viene curato prima sembra vivere meno. Ma il tempo inganna Mondosanità
Nel linfoma diffuso a grandi cellule B, i pazienti che iniziano la terapia più rapidamente possono avere una sopravvivenza inferiore a quella di chi comincia qualche settimana dopo. È quanto emerge da uno studio pubblicato su BMC Cancer. Sarebbe però un errore concludere che trattare presto questa malattia faccia male: la necessità di intervenire subito può essere, essa stessa, il segno di una malattia più grave.
Il linfoma diffuso a grandi cellule B, o DLBCL, è la forma più comune tra i linfomi aggressivi. I ricercatori hanno esaminato i registri oncologici tedeschi relativi agli anni 2020-2023. Dei 16.443 pazienti identificati, 10.872 avevano iniziato una terapia sistemica, cioè un trattamento che agisce sull’organismo nel suo insieme, entro 56 giorni dalla diagnosi e sono stati inclusi nell’analisi principale.
Innanzitutto, occorre distinguere il risultato dalla sua possibile spiegazione. La sopravvivenza globale a tre anni, vale a dire la percentuale di pazienti ancora in vita a tre anni, oscillava fra circa il 63% e il 75% secondo la settimana di inizio della terapia; i valori più bassi riguardavano chi aveva cominciato nella prima o nella seconda settimana. Anche dopo gli aggiustamenti statistici, rispetto alla prima settimana il rischio istantaneo di morte risultava inferiore del 28% per chi iniziava nella terza, del 37% nella quarta e del 38% fra la quinta e l’ottava. Sono differenze che meritano attenzione, non una raccomandazione a ritardare le cure.
In secondo luogo, dobbiamo chiederci se i pazienti confrontati partissero davvero dalle stesse condizioni. Quelli classificati a basso rischio secondo l’International Prognostic Index (IPI), un indice usato per valutare la prognosi, iniziavano il trattamento in media quasi otto giorni più tardi. È il cosiddetto confondimento da indicazione: la gravità della malattia orienta la decisione clinica e, contemporaneamente, influisce sulla sopravvivenza. Il tempo di attesa può dunque indicare qualcosa della malattia, anziché esserne la causa. Studi precedenti sul DLBCL avevano già associato un intervallo più breve prima del trattamento a segnali di maggiore gravità, fra cui LDH elevato, condizioni generali peggiori, sintomi B e IPI più alto.
Infine, vanno riconosciuti i limiti dei dati. L’IPI era disponibile per meno del 30% dei pazienti e mancavano informazioni complete su altri fattori prognostici importanti. Sono stati inoltre esclusi coloro che avevano meno di 56 giorni di osservazione successiva, fra i quali potevano trovarsi alcuni dei pazienti più fragili. Perciò gli aggiustamenti statistici non bastano a rendere equivalenti i gruppi di chi è stato curato prima e di chi è stato curato dopo.
Il DLBCL richiede un trattamento tempestivo, e lo studio considera soltanto persone che lo hanno iniziato entro otto settimane dalla diagnosi. La lezione più utile riguarda il modo in cui leggiamo la ricerca: associazione non significa causa. Riconoscere questa distinzione non riduce l’urgenza della cura; ci aiuta a fondare le decisioni su una conoscenza più rigorosa della malattia e dei pazienti.
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von Kroge S, Steinhaus NJ, Bokemeyer C, et al. Insights into the survival impact of delayed immunochemotherapy in newly diagnosed diffuse large B-cell lymphoma: results from a nationwide registry study. BMC Cancer. 2026;26:1144. doi: 10.1186/s12885-026-17024-9.
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Criteri Critici
Tumore del polmone: il punto su diagnosi precoce, medicina di precisione e nuove strategie di cura Città della Spezia
Intercettare il tumore il più precocemente possibile, conoscerne le caratteristiche biologiche e molecolari e costruire per ogni paziente un percorso terapeutico attraverso il confronto tra più specialisti. È questa la visione della moderna oncologia emersa dal Congresso “NSCLC: strategie di trattamento nello stadio localizzato (I-II) e localmente avanzato (III)”, svoltosi il 24 e 25 settembre presso l’NH Hotel della Spezia. L’incontro, dedicato al carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC), ha riunito professionisti impegnati nei diversi momenti della diagnosi e della cura, offrendo due giornate di approfondimento su un settore nel quale le possibilità terapeutiche stanno evolvendo rapidamente.
La responsabilità scientifica del Congresso è stata affidata al dottor Carlo Aschele, direttore della S.C. Oncologia (ATS Liguria Area 5), e al dottor Prospero Magistrelli, direttore della Chirurgia toracica (ATS Liguria Area 5). In apertura sono intervenuti per i saluti istituzionali l’assessore del Comune della Spezia Giulio Guerri, in rappresentanza dell’Amministrazione comunale, e la dottoressa Micaela La Regina, responsabile dell’area sanitaria per Azienda Tutela Salute Liguria Area 5.
Tra i temi affrontati, particolare rilievo è stato attribuito alla diagnosi precoce. Riconoscere una neoplasia polmonare quando è ancora circoscritta può ampliare significativamente le possibilità terapeutiche. Da qui l’attenzione dedicata agli screening nelle persone a maggior rischio e alla necessità di percorsi diagnostici tempestivi, capaci di accompagnare rapidamente il paziente dall’individuazione della malattia alla sua corretta stadiazione e quindi alla scelta del trattamento.
Accanto alla precocità della diagnosi, un ruolo sempre più importante è assunto dalla caratterizzazione biologica e molecolare del tumore. Le tecniche di Next Generation Sequencing (NGS) permettono di analizzare contemporaneamente numerose caratteristiche genetiche e molecolari della neoplasia. Nell’oncologia contemporanea, infatti, non è più sufficiente stabilire soltanto dove si trovi il tumore o quanto sia esteso: nei casi in cui è indicato diventa essenziale conoscerne anche il profilo biologico, così da disporre di informazioni utili per orientare strategie terapeutiche sempre più mirate e personalizzate.
Un’altra parte importante del confronto scientifico ha riguardato la chirurgia toracica, con l’analisi delle strategie oggi disponibili e degli approcci mini-invasivi. Nei pazienti opportunamente selezionati, l’evoluzione delle tecniche chirurgiche consente di ricorrere a procedure sempre meno invasive, cercando di associare l’efficacia oncologica a un minore impatto dell’intervento sul paziente.
A collegare i diversi argomenti delle due giornate è stato soprattutto il tema della multidisciplinarietà, considerata un elemento imprescindibile nella moderna presa in carico oncologica. La complessità raggiunta dalla diagnosi e dal trattamento del tumore del polmone richiede infatti l’integrazione di competenze differenti. Oncologi, chirurghi toracici, pneumologi, radioterapisti, radiologi, anatomopatologi, medici nucleari e gli altri professionisti coinvolti contribuiscono, ciascuno per il proprio ambito, alla definizione del percorso più appropriato per il singolo paziente.
Questo modello assume particolare rilevanza negli stadi localmente avanzati, nei quali la scelta non riguarda soltanto quale trattamento utilizzare, ma anche come integrare e in quale sequenza impiegare chirurgia, radioterapia e terapie farmacologiche. Il confronto multidisciplinare diventa quindi parte integrante della strategia di cura.
Il messaggio che arriva dal Congresso della Spezia supera così i confini dell’aggiornamento specialistico. La lotta contro il tumore del polmone passa sempre più attraverso tre direttrici strettamente collegate: anticipare la diagnosi, comprendere in profondità le caratteristiche della malattia e riunire intorno al paziente le diverse competenze necessarie per affrontarla.
«Avevo prurito e sudavo di notte, poi la diagnosi: un linfoma. Con la chemio ho preso 20 chili. Oggi il mio lavoro è diventato una missione» - Il Messaggero
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?5
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
«Avevo prurito e sudavo di notte, poi la diagnosi: un linfoma. Con la chemio ho preso 20 chili. Oggi il mio lavoro è diventato una missione» Il Messaggero
Per anni ha studiato il corpo umano, la riabilitazione e i meccanismi che permettono di recuperare dopo un infortunio. Ludovico Riccioli, fisioterapista e chinesiologo bolognese, era abituato a vivere tra palestre,...
Ludovico Riccioli , fisioterapista e chinesiologo bolognese di 29 anni, racconta la malattia che lo ha costretto a passare dall'altra parte: dalla cura degli altri alla lotta contro un tumore. La chemioterapia, il cambiamento del corpo e la scoperta dell'importanza dell'attività fisica durante il percorso oncologico.
Ludovico Riccioli, fisioterapista e chinesiologo bolognese di 29 anni, racconta la malattia che lo ha costretto a passare dall'altra parte: dalla cura degli altri alla lotta contro un tumore. La chemioterapia, il cambiamento del corpo e la scoperta dell'importanza dell'attività fisica durante il percorso oncologico.
Dal movimento all'ospedale
Per anni ha studiato il corpo umano, la riabilitazione e i meccanismi che permettono di recuperare dopo un infortunio. Ludovico Riccioli, fisioterapista e chinesiologo bolognese, era abituato a vivere tra palestre, centri sportivi e attività fisica. Lavorava anche nell'ambiente del Bologna Calcio e l'ospedale, racconta, era un luogo che tendeva a evitare.
Poi, improvvisamente, si è ritrovato dall'altra parte come ha raccontato a Leggo: «È una vita che studio la riabilitazione e come rigenerarsi da un infortunio o da una patologia, senza immaginare che un giorno tutto questo sarebbe servito proprio a me», racconta.
Quel prurito che non passava
I primi segnali non sembravano necessariamente collegati a qualcosa di grave: un prurito insistente, difficile da ignorare, e sudorazioni notturne così intense da bagnare le lenzuola. Poi arriva un episodio apparentemente casuale, durante una giornata di lavoro con il Bologna Calcio, Ludovico si fa misurare la pressione quasi per gioco. Il valore è di 190 di massima.
Un dato che preoccupa chi gli sta intorno e porta ad approfondire la situazione con ulteriori accertamenti, gli esami fanno emergere una realtà completamente diversa da quella che immaginava: nel torace c'è una massa di circa dieci centimetri. La diagnosi è un linfoma primitivo del mediastino, una forma di linfoma non-Hodgkin localizzata in prossimità del cuore e capace di comprimere le strutture circostanti: «Facendo sport, correndo ogni giorno, il corpo diventa una sentinella. L'attività fisica ti rende più ricettivo quando qualcosa cambia. Sentivo che qualcosa non andava».
La paura davanti alla diagnosi
La diagnosi arriva come uno spartiacque: per la prima volta Ludovico si trova a dover affrontare direttamente quella realtà che, fino a quel momento, aveva osservato soprattutto dal punto di vista professionale. La prima reazione è stata cercare informazioni online: «Ho avuto paura, un terrore cieco. All'inizio non capivo nemmeno cosa stesse succedendo e quanto fosse grave quello che mi stava crollando addosso».
Poi, però, è arrivata la consapevolezza che esiste una terapia e che c'è un'équipe medica pronta a seguirlo: «Vedendo che c'era una cura mi sono tranquillizzato. I medici sapevano quello che facevano».
La chemio e quei 20 chili in più
Comincia il trattamento chemioterapico con schema R-MACOP-B e insieme alle terapie cambia radicalmente anche il suo corpo. Ludovico passa dagli 85 ai 104 chili, il cortisone favorisce l'aumento di peso e la ritenzione di liquidi, mentre la massa muscolare e la forma fisica costruite negli anni vengono profondamente modificate.
Per chi ha sempre vissuto il proprio corpo attraverso lo sport, il cambiamento non è soltanto fisico: «Ero gonfio, prendevo cortisone e sono ingrassato». Nonostante la terapia, però, cerca di non rinunciare completamente al movimento: «Non è vero che non si può fare sport». Quando le condizioni glielo permettono, continua ad allenarsi nello studio personal e nella palestra del Bologna Calcio, scegliendo momenti in cui non c'è nessuno e riducendo l'intensità degli esercizi.
«Seguivo il mio ritmo, abbassavo i carichi. Cercavo di mantenere ciò che potevo mantenere». Una scelta affrontata con cautela, considerando anche la condizione di immunosoppressione legata alle terapie. «Mi allenavo da solo. Quando sei immunodepresso rischi, ma non è vero che non si può fare sport». Per Ludovico, però, il movimento non rappresenta soltanto un modo per conservare una parte della propria forma fisica. Diventa anche uno strumento per sentirsi ancora protagonista del proprio corpo in un momento in cui la malattia e le terapie sembrano averne preso il controllo.
La forza della rete intorno a lui
Durante il percorso non è solo: la famiglia, gli amici e le persone che lavorano con lui diventano una presenza fondamentale. Anche il mondo del Bologna Calcio gli resta vicino, la dottoressa Guendalina Rossi, lo staff e i colleghi lo accompagnano nel percorso e continuano a fargli sentire il sostegno di una comunità che non lo lascia solo nel momento più difficile.
Dopo la malattia, una nuova idea di riabilitazione
La fase più dura passa, il peso, oggi, è sceso a circa 92 chili e il recupero fisico continua ma insieme al corpo cambia anche la sua prospettiva professionale. L'esperienza vissuta in prima persona rafforza in Ludovico la convinzione che l'attività fisica possa avere un ruolo importante anche nel percorso oncologico, sempre in relazione alle condizioni cliniche del paziente e attraverso programmi personalizzati e condivisi con il team medico.
La sua battaglia, adesso, è anche culturale: contribuire a superare l'idea secondo cui durante una malattia oncologica l'unica possibilità sia fermarsi e riposare. «Credo che si dovrebbe fare attività fisica sia durante le terapie sia dopo. Ma mi piacerebbe che si facesse attività fisica sempre, anche per chi non è ammalato». E aggiunge: «Vorrei che la mia esperienza servisse a smontare un blocco mentale, perché lo sport può curare l'anima e il corpo».
Un tramonto non è più soltanto un tramonto
La malattia ha cambiato anche il suo rapporto con il tempo: le cose semplici, che prima potevano passare inosservate, assumono un significato diverso, una passeggiata, un tramonto, una giornata trascorsa insieme alle persone care: «Il futuro non lo conosco e non so quali sfide mi aspettano, ma il passato è un ricordo prezioso che mi godo appieno».
«Il mio lavoro è diventato una missione»
Oggi Ludovico guarda alla sua professione con occhi diversi, essere stato paziente gli ha permesso di conoscere direttamente paure, difficoltà e trasformazioni che prima affrontava soprattutto dal punto di vista del professionista.
Da qui nasce una nuova consapevolezza.
«Il mio lavoro è diventato la mia missione. Aiutare chi vive tutto questo». Una missione nata dalla sua stessa esperienza: prima il prurito, le sudorazioni notturne e quella massa nel torace. Poi la diagnosi, la paura, la chemioterapia, i 20 chili in più e il corpo da ricostruire. Oggi, invece, il tentativo di trasformare quella esperienza in uno strumento per accompagnare altre persone nel percorso di cura e recupero.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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Criteri Critici
Dalla ricerca alle nuove cure contro il cancro: Giuseppe Curigliano a Como per parlare di prevenzione e oncologia CiaoComo
Come sta cambiando la lotta contro il cancro? Quali possibilità stanno aprendo la medicina personalizzata e i nuovi farmaci e, soprattutto, quanto continuano a essere importanti prevenzione e diagnosi precoce? Saranno questi alcuni dei temi al centro dell’incontro Dalla ricerca alla cura: le nuove frontiere dell’oncologia. Il valore della prevenzione, della diagnosi precoce e dell’innovazione nella lotta contro il cancro, in programma giovedì 1° ottobre alle 18 alla Biblioteca comunale di Como, con ingresso libero.
Protagonista dell’appuntamento sarà il professor Giuseppe Curigliano, oncologo italiano di fama internazionale e presidente eletto dell’ESMO, European Society for Medical Oncology, una delle principali società scientifiche europee nel campo dell’oncologia.
A dialogare con lui sarà la dottoressa Monica Giordano, primario dell’Oncologia di Asst Lariana. Il confronto accompagnerà il pubblico attraverso alcuni dei cambiamenti più importanti che stanno interessando la ricerca e la pratica clinica: dalla possibilità di caratterizzare sempre più precisamente le neoplasie allo sviluppo di farmaci mirati, fino alla costruzione di terapie personalizzate sulla base delle caratteristiche biologiche della malattia e del paziente.
L’incontro vuole però mettere al centro anche ciò che avviene prima della cura. Prevenzione e diagnosi precoce rimangono infatti due elementi fondamentali nella lotta contro i tumori, insieme alla capacità di trasferire nella pratica clinica le innovazioni prodotte dalla ricerca. Da qui il titolo scelto per l’appuntamento, che intende raccontare il percorso che conduce dai laboratori e dagli studi clinici fino alle nuove opportunità terapeutiche disponibili per i pazienti.
Curigliano dirige la Divisione di Sviluppo di Nuovi Farmaci – Early Drug Development dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano ed è professore ordinario di Oncologia Medica al Dipartimento di Oncologia ed Emato-Oncologia dell’Università degli Studi di Milano, dove dirige anche la Scuola di Specializzazione in Oncologia Medica.
Una parte rilevante della sua attività scientifica è dedicata proprio ai biomarcatori e alle terapie personalizzate, con studi sull’identificazione di nuovi marcatori biologici, sullo sviluppo di farmaci a bersaglio molecolare e sull’introduzione della medicina personalizzata nella pratica clinica. Coordina studi clinici di fase I-III sulle terapie mirate per il carcinoma mammario e studi nazionali dedicati all’utilizzo di nuove tecnologie nei sistemi sanitari.
Il suo percorso professionale comprende numerosi incarichi nelle principali organizzazioni scientifiche nazionali e internazionali. All’interno dell’ESMO è stato presidente del Nomination Committee dal 2017 al 2019 e del Clinical Practice Guidelines Committee dal 2019 al 2023. È stato inoltre tra i fondatori dell’ESMO Breast Cancer Congress e ne ha ricoperto il ruolo di chair scientifico nel primo triennio.
Dal 2024 al 2026 è stato presidente di EUSOMA, European Society of Breast Cancer Specialists, mentre in Italia è stato presidente del Comitato Scientifico della LILT, componente del Consiglio Superiore di Sanità e consigliere del direttivo nazionale AIOM, Associazione Italiana di Oncologia Medica.
Alla ricerca si affianca una produzione scientifica particolarmente ampia: Curigliano è autore di oltre 900 pubblicazioni su riviste scientifiche peer-reviewed e ha fatto parte degli editorial board di importanti riviste oncologiche internazionali. Dal 2022 al 2025 è stato Editor-in-Chief di ESMO Open. Per quattro anni consecutivi, dal 2022 al 2025, è stato inoltre inserito da Clarivate tra gli Highly Cited Researchers, riconoscimento attribuito ai ricercatori maggiormente citati a livello internazionale.
Nel 2017 ha ricevuto il primo ESO Umberto Veronesi Award ed è stato nominato Fellow della European Academy of Cancer Sciences; nel 2023 è diventato Fellow della European Society for Medical Oncology. Il suo percorso lo ha portato oggi alla presidenza eletta dell’ESMO.
La serata del 1° ottobre rappresenterà anche un’anticipazione della terza edizione de “La prevenzione in piazza”, in programma il 3 ottobre a Como. La giornata porterà nelle piazze cittadine attività e iniziative rivolte alla popolazione con l’obiettivo di diffondere una maggiore cultura della salute e ricordare quanto i comportamenti individuali, i controlli e l’adesione ai programmi di screening possano contribuire alla prevenzione e alla diagnosi tempestiva delle malattie.
Prima delle iniziative nelle piazze, dunque, la Biblioteca comunale offrirà uno spazio per comprendere direttamente da uno dei protagonisti della ricerca oncologica internazionale quali siano le nuove frontiere della medicina e come le scoperte scientifiche possano trasformarsi in strumenti concreti di prevenzione, diagnosi e cura.
«Avevo prurito e sudavo, poi la diagnosi: avevo un linfoma. Con la chemio ho preso 20 chili. Oggi so guardare un tramonto e ho una missione» - Leggo.it
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Colesterolo LDL, un nuovo farmaco lo riduce del 56%: cosa ha scoperto lo studio Blitz quotidiano
Il colesterolo LDL, quello comunemente definito “cattivo”, è uno dei principali fattori modificabili associati al rischio cardiovascolare. Abbassarlo è particolarmente importante nelle persone che hanno già una malattia cardiovascolare aterosclerotica o presentano un rischio molto elevato.
Ora un nuovo studio ha messo a confronto direttamente due farmaci utilizzati per ridurre l’LDL, mostrando una differenza molto marcata: dopo 150 giorni, il trattamento con inclisiran ha ridotto il colesterolo LDL del 56,3%, contro il 15,4% osservato con l’acido bempedoico.
Il risultato arriva dallo studio VICTORION-Challenge, presentato al congresso 2026 della Società Europea di Cardiologia e pubblicato sull’European Heart Journal. Ma cosa significa davvero quel 56% e, soprattutto, per chi può essere importante?
Colesterolo LDL: perché è così importante
L’LDL trasporta il colesterolo attraverso il sangue. Quando è presente in quantità elevate, può contribuire alla formazione e alla progressione delle placche aterosclerotiche nelle arterie.
Per questo le strategie per abbassarlo rappresentano una parte fondamentale della prevenzione cardiovascolare, soprattutto nelle persone che hanno già avuto eventi cardiovascolari o presentano un rischio elevato.
Le linee guida europee stabiliscono obiettivi di LDL diversi a seconda del rischio individuale. Nei pazienti a rischio molto elevato, per esempio, il target è generalmente inferiore a 55 mg/dL, mentre nei pazienti ad alto rischio è inferiore a 70 mg/dL. La terapia viene scelta in base al profilo del paziente e alla risposta ai trattamenti.
Il problema è che una parte dei pazienti non riesce a raggiungere questi valori nonostante le terapie disponibili.
Il nuovo studio ha confrontato due farmaci
Il VICTORION-Challenge è uno studio di fase 4, randomizzato e in aperto che ha coinvolto 402 adulti con malattia cardiovascolare aterosclerotica e livelli di LDL pari o superiori a 70 mg/dL nonostante il trattamento con statine, con o senza ezetimibe.
L’età media dei partecipanti era di circa 63 anni e il valore medio di LDL all’inizio dello studio era di circa 94 mg/dL.
I partecipanti sono stati assegnati a due gruppi: uno ha ricevuto inclisiran, mentre l’altro ha assunto acido bempedoico. I trattamenti sono stati utilizzati insieme alla terapia di base prevista dallo studio.
L’obiettivo principale era verificare quanto sarebbe cambiato il livello di LDL dopo 150 giorni.
Inclisiran ha ridotto l’LDL del 56,3%
Il risultato più evidente riguarda proprio la variazione del colesterolo LDL. Dopo 150 giorni:
nel gruppo trattato con inclisiran , l’LDL si è ridotto del 56,3% ;
, l’LDL si è ridotto del ; nel gruppo trattato con acido bempedoico, la riduzione è stata del 15,4%.
La differenza tra i due gruppi è stata quindi di circa 41 punti percentuali. In termini assoluti, la diminuzione media dell’LDL è stata di circa 53,4 mg/dL con inclisiran contro 17,5 mg/dL con acido bempedoico.
È importante però non interpretare questo dato come “il farmaco riduce il rischio di infarto del 56%”. Il 56,3% riguarda la riduzione del valore di LDL-C, che era l’endpoint principale dello studio, non una riduzione diretta di infarti, ictus o mortalità.
Anche il raggiungimento del target LDL è stato molto diverso
Un altro risultato interessante riguarda la percentuale di pazienti che è riuscita a raggiungere il proprio obiettivo terapeutico.
Al giorno 150, il target individuale di LDL è stato raggiunto dal:
78,2% dei pazienti trattati con inclisiran
contro
20,3% di quelli trattati con acido bempedoico.
Anche nei pazienti che assumevano contemporaneamente ezetimibe il risultato è rimasto favorevole a inclisiran.
Questo è particolarmente rilevante perché nelle persone con malattia cardiovascolare aterosclerotica ad alto o altissimo rischio raggiungere e mantenere livelli bassi di LDL rappresenta uno degli obiettivi centrali della terapia.
Come funziona inclisiran
Inclisiran appartiene a una classe di farmaci molto particolare: è un siRNA, cioè una piccola molecola di RNA interferente. Il suo bersaglio è la proteina PCSK9, prodotta principalmente dal fegato.
In condizioni normali, PCSK9 favorisce la degradazione dei recettori LDL presenti sulla superficie delle cellule epatiche. Questi recettori sono importanti perché permettono al fegato di catturare l’LDL presente nel sangue.
Riducendo la produzione di PCSK9, inclisiran permette di mantenere più recettori LDL disponibili e quindi di aumentare la rimozione del colesterolo LDL dalla circolazione.
È un meccanismo diverso da quello delle statine e permette di intervenire sulla regolazione della proteina PCSK9.
Non è una pillola da prendere ogni giorno
Una delle caratteristiche di inclisiran riguarda anche la modalità di somministrazione. Il farmaco viene somministrato attraverso un’iniezione sottocutanea. Nell’Unione Europea, la posologia prevede una prima somministrazione, una seconda dopo tre mesi e successivamente una somministrazione ogni sei mesi.
Questo aspetto può essere interessante soprattutto per i pazienti che hanno difficoltà a seguire quotidianamente una terapia orale.
L’inclisiran è già autorizzato in Europa per determinate forme di ipercolesterolemia e dislipidemia, generalmente insieme alla dieta e, quando indicato, alle statine o ad altre terapie ipolipemizzanti.
E gli effetti collaterali?
Nel nuovo studio, la frequenza complessiva degli eventi avversi è risultata simile nei due gruppi: 63,1% con inclisiran contro 59,8% con acido bempedoico.
Anche gli eventi avversi gravi sono stati relativamente comparabili. Tra gli eventi più frequentemente osservati con inclisiran sono comparsi nasofaringite, ipertensione e mialgia.
Per il farmaco, tra gli effetti indesiderati più caratteristici già noti ci sono soprattutto le reazioni nella zona dell’iniezione, come dolore, arrossamento o rash.
Come sempre, il profilo di sicurezza deve essere valutato dal medico considerando la situazione clinica individuale.
Il dato del 56% non significa che tutti debbano prendere questo farmaco
È probabilmente il punto più importante da chiarire. Lo studio non ha dimostrato che inclisiran sia necessario per chiunque abbia il colesterolo LDL elevato. I partecipanti erano persone con malattia cardiovascolare aterosclerotica e rischio alto o molto alto, già inserite in un percorso terapeutico.
Inoltre, si trattava di uno studio in aperto: sia i ricercatori sia i partecipanti conoscevano il trattamento assegnato. Il confronto è stato effettuato su 402 persone e l’endpoint principale era la variazione dell’LDL dopo 150 giorni.
Il risultato dimostra quindi una maggiore capacità di abbassare l’LDL rispetto all’acido bempedoico nella popolazione studiata, ma non significa automaticamente che il farmaco sia la scelta migliore per ogni paziente.
Abbassare l’LDL non è la stessa cosa che dimostrare meno infarti
Anche questo punto merita attenzione.
Lo studio VICTORION-Challenge ha misurato principalmente quanto si abbassa il colesterolo LDL. Non è stato progettato per dimostrare direttamente quanti infarti o ictus vengono evitati rispetto all’altro trattamento.
La relazione tra riduzione dell’LDL e riduzione del rischio cardiovascolare è ampiamente studiata, ma bisogna distinguere sempre tra un endpoint biologico, come la concentrazione di LDL nel sangue, e un endpoint clinico, come infarto, ictus o morte cardiovascolare.
Il nuovo lavoro aggiunge quindi un tassello importante sulla capacità di raggiungere i valori di LDL desiderati, ma non va interpretato come una prova di una riduzione del 56% degli eventi cardiovascolari.
Il ruolo delle statine rimane centrale
La comparsa di nuovi farmaci non significa che le statine siano state superate. Le più recenti raccomandazioni europee continuano a considerare le statine come trattamento di prima scelta quando è indicata una terapia farmacologica per ridurre l’LDL. Se il paziente non raggiunge l’obiettivo con la dose massima tollerata, possono essere aggiunti altri farmaci ipolipemizzanti, tra cui ezetimibe, inibitori di PCSK9 e acido bempedoico, a seconda della situazione clinica.
Inclisiran si inserisce quindi in una strategia terapeutica più ampia, non in alternativa automatica alla dieta o alle statine.
Due microscopi da 24.700 euro per diagnosi più rapide: così Ail accelera la lotta alle leucemie. E a novembre a Ematologia arrivano due nuovi medici - il Dolomiti
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
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Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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Due microscopi da 24.700 euro per diagnosi più rapide: così Ail accelera la lotta alle leucemie. E a novembre a Ematologia arrivano due nuovi medici il Dolomiti
Due microscopi da 24.700 euro per diagnosi più rapide: così Ail accelera la lotta alle leucemie. E a novembre a Ematologia arrivano due nuovi medici
I microscopi donati rappresentano uno strumento fondamentale per il lavoro diagnostico: poter disporre di strumenti di elevata qualità per l’osservazione e l’analisi morfologica delle cellule ematiche è essenziale per consentire un rapido e preciso inquadramento della patologia
BELLUNO. Due nuovi microscopi, del valore complessivo di 24.700 euro, sono stati donati da Ail - Associazione Italiana contro le Leucemie i Linfomi e il Mieloma al laboratorio di Analisi di Belluno.
Dotati di fotocamere ad alta definizione, i due microscopi si aggiungono alla strumentazione già presente con l’obiettivo di garantire diagnosi sempre più tempestive e precise nelle malattie del sangue.
Gli strumenti saranno utilizzati per la valutazione dei preparati ematologici per identificare in modo più agevole anomalie morfologiche, riconoscere cellule atipiche e quantificare la percentuale di cellule patologiche.
I microscopi donati rappresentano uno strumento fondamentale per il lavoro diagnostico: poter disporre di strumenti di elevata qualità per l’osservazione e l’analisi morfologica delle cellule ematiche è essenziale per consentire un rapido e preciso inquadramento della patologia, aumentando le possibilità di cura, sopravvivenza e guarigione.
Il microscopio è già in uso e si è dimostrato dirimente con tempi rapidi in una recente diagnosi di una leucemia su una bambina, consentendo un rapido invio del caso verso le cure specialistiche.
“Per questa donazione Ail ringrazia Epta S.p.a. per il concreto supporto economico quale riflesso della volontà del gruppo di essere vicino ai territori in cui opera rafforzando il legame con le comunità attraverso iniziative di valore e di autentico spirito di restituzione” ha sottolineato il Presidente AIL Mauro Montico.
“Ringrazio l’Associazione Ail per la sensibilità che costantemente dimostra verso le cure dei pazienti e i reparti dell’Azienda. Questo contributo rappresenta un investimento concreto sulla salute della nostra comunità per offrire diagnosi sempre più tempestive ed efficaci” ha commentato Achille Di Falco, Direttore Generale Ulss Dolomiti. “L’ematologia, dopo un periodo di difficoltà, sta rinascendo. A novembre arriveranno due nuovi medici”.
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Terapia genica: primo paziente dimesso in Sardegna unicaradio.it
All’ARNAS Brotzu di Cagliari un adulto con talassemia major è stato trattato con cellule staminali geneticamente modificate. Dopo il trattamento non necessita di trasfusioni da un mese.
La terapia genica entra nella pratica clinica in Sardegna con il primo trattamento effettuato su un paziente adulto affetto da talassemia major. La procedura è stata realizzata all’ARNAS G. Brotzu di Cagliari utilizzando cellule staminali ematopoietiche geneticamente modificate. Il paziente è stato dimesso in buone condizioni generali e, nell’ultimo mese, non ha avuto bisogno di trasfusioni di sangue.
Gli esami mostrano inoltre un progressivo incremento dell’emoglobina totale e della nuova emoglobina prodotta dalle cellule modificate. Si tratta di un risultato osservato nelle prime fasi successive al trattamento e che dovrà essere seguito nel tempo attraverso controlli clinici e laboratoristici.
Come funziona il trattamento
La procedura utilizza le cellule staminali dello stesso paziente. Il percorso è iniziato nel mese di gennaio 2026 con il prelievo delle cellule staminali ematopoietiche presso il Centro trasfusionale del San Michele. Le cellule sono state successivamente sottoposte alla manipolazione genetica e, una volta restituite all’ARNAS Brotzu, sono state crioconservate presso il Businco.
Nel mese di giugno il paziente è stato ricoverato al Centro Trapianti di Midollo Osseo del Businco, dove ha ricevuto le proprie cellule staminali geneticamente modificate. L’obiettivo della procedura è favorire la produzione di emoglobina fetale, così da compensare il difetto che caratterizza la talassemia major. Il trattamento appartiene alla più ampia area dell’editing genomico e prevede una complessa fase di preparazione, manipolazione cellulare e successiva reinfusione.
Un percorso multidisciplinare
Il trattamento ha coinvolto diverse strutture dell’ARNAS Brotzu, tra cui gli ospedali Businco, Microcitemico e San Michele. La selezione del paziente è stata curata dalla Struttura di Microcitemia e Anemie rare, mentre il percorso di raccolta, conservazione e reinfusione delle cellule ha richiesto la collaborazione tra ematologi, specialisti dei trapianti, personale trasfusionale e laboratorio.
Il professor Giovanni Caocci, direttore della Struttura di Ematologia e del Centro Trapianti di Midollo Osseo del Businco, ha definito incoraggianti i primi dati osservati, sottolineando la sospensione delle trasfusioni nell’ultimo mese e la crescita progressiva dell’emoglobina. Il monitoraggio del paziente continuerà nel tempo per valutare l’evoluzione della risposta al trattamento.
Terapia genica, il programma prosegue
Il primo caso rappresenta anche l’avvio di una fase più ampia del programma. Secondo l’ARNAS Brotzu, altri quattro pazienti, due adulti e due pediatrici, sono già stati sottoposti al prelievo delle cellule staminali e riceveranno nei prossimi mesi le cellule geneticamente modificate. Altri tre pazienti, due adulti e un adolescente, dovrebbero effettuare la raccolta tra ottobre e novembre 2026.
I trattamenti saranno effettuati al Centro Trapianti di Midollo del Businco per i pazienti adulti e al Centro TMO pediatrico del Microcitemico per quelli in età pediatrica. Il programma prevede quindi una progressiva estensione dell’esperienza maturata con il primo paziente, mantenendo una selezione clinica e un monitoraggio specialistico.
Una nuova prospettiva per la talassemia
La talassemia major è una forma grave di beta-talassemia che comporta una marcata anemia e, per i pazienti trasfusione-dipendenti, la necessità di ricevere sangue con regolarità. La Sardegna è storicamente una delle regioni italiane maggiormente interessate dalla malattia. Un documento del Consiglio regionale indica circa 1.500-1.600 persone affette da beta-talassemia nell’Isola, con oltre mille pazienti in regime trasfusionale.
Il risultato ottenuto al Brotzu non significa però che il singolo paziente possa essere considerato definitivamente guarito sulla base dei dati disponibili finora. La sospensione delle trasfusioni e l’aumento dell’emoglobina rappresentano segnali clinici favorevoli, ma il follow-up sarà fondamentale per valutare la durata della risposta e l’efficacia del trattamento nel lungo periodo. La terapia apre comunque una nuova possibilità per alcuni pazienti selezionati e segna un passaggio significativo nella gestione della talassemia in Sardegna.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
43.3/100
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Criteri Critici
La soluzione dell'immunoterapia: "Il tumore non può essere rimosso" - 3/3 Il Fatto Quotidiano
Nonostante l’operazione, Rob ha spiegato di avere ancora cellule tumorali sul lato sinistro, il letto renale: ovvero lo spazio che rimane dopo l’asportazione di un rene. “Significa che il tumore non può essere rimosso, quindi chemioterapia e radioterapia non avranno alcun effetto. Mi sottoporrò, dal 29 settembre, all’ospedale di Brighton, a immunoterapia, un trattamento che esiste solo da dieci anni. L’idea è di confinarlo. Ci sono stati casi in cui si è ridotto e due casi in tutto il mondo in cui è stato addirittura eliminato, ma purtroppo non tutti sono così fortunati. L’obiettivo è confinarlo e, si spera, ridurlo”, ha proseguito Rob.
E ancora: “Ci sono stati casi di persone sulla ottantina che sono sopravvissute dieci anni con questa malattia: io sono forte e relativamente giovane, quindi non c’è motivo per cui non possa fare meglio di così”.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Al Gom di Reggio Calabria arriva la Total Body Irradiation per i pazienti candidati al trapianto · ilreggino.it Il Reggino
Il Grande Ospedale Metropolitano “Bianchi-Melacrino-Morelli” di Reggio Calabria amplia la propria offerta terapeutica per i pazienti affetti da patologie onco-ematologiche con l’introduzione della Total Body Irradiation (TBI), tecnica di radioterapia impiegata nel condizionamento dei pazienti candidati al trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il nuovo percorso nasce dalla collaborazione tra l’Unità Operativa Complessa di Radioterapia Oncologica, diretta dal dott. Sayd Al Sayyad, e l’Unità di Ematologia e CTMO (Centro Trapianti di Midollo Osseo), diretta dal dott. Massimo Martino, in collaborazione anche con la UOC di fisica sanitaria guidata dal dottore Sceni e il reparto T.I.P.O. terapia post operatoria con il dottor Stefano La Scala.
Che cos’è la Total Body Irradiation
Tecnica Volumetrica VMAT
La TBI è una tecnica radioterapica utilizzata da oltre quarant’anni nei protocolli di condizionamento pre-trapianto. A differenza della radioterapia tradizionale, che colpisce in modo mirato una specifica area del corpo, la TBI prevede l’irradiazione dell’intero organismo del paziente, con una duplice finalità clinica: da un lato sopprimere il sistema immunitario del ricevente per evitare il rigetto delle cellule staminali del donatore, dall’altro contribuire a eradicare le cellule neoplastiche residue dopo i trattamenti chemioterapici. Le dosi e le modalità di somministrazione, generalmente frazionate su più sedute, vengono definite caso per caso in base al tipo di malattia, al protocollo di trapianto e alle condizioni generali del paziente.
Si tratta di un tassello imprescindibile nei protocolli di trapianto allogenico, in particolare per patologie come leucemie acute, linfomi e altre neoplasie del sangue, dove la combinazione di chemioterapia e irradiazione corporea totale rappresenta da decenni uno standard consolidato nei principali centri trapianto a livello nazionale e internazionale.
Il valore della sinergia tra i due reparti
L’attivazione della TBI a Reggio Calabria consente al Centro Unico Regionale Trapianti di Cellule Staminali e Terapie Cellulari “A. Neri” — punto di riferimento per l’intera Calabria e per le regioni limitrofe — di ampliare il ventaglio di protocolli di condizionamento disponibili senza la necessità, per i pazienti, di rivolgersi a centri extraregionali. Il percorso terapeutico richiede un lavoro coordinato tra le diverse professionalità coinvolte: dalla valutazione ematologica del paziente, alla pianificazione dosimetrica curata dalla fisica sanitaria, fino all’erogazione del trattamento da parte dell’équipe di radioterapia oncologica.
Il Centro Trapianti reggino ha già ottenuto negli scorsi mesi il rinnovo degli accreditamenti nazionali e internazionali (Centro Nazionale Trapianti e certificazione JACIE), requisiti indispensabili anche per l’accesso alle terapie cellulari più innovative, come le terapie CAR-T. L’introduzione della TBI si inserisce in questo percorso di consolidamento e crescita dell’offerta trapiantologica della struttura.
Un’équipe di eccellenza dietro il nuovo servizio
L’attivazione della TBI non sarebbe stata possibile senza il livello di competenza raggiunto dall’intera Unità Operativa Complessa di Radioterapia Oncologica del GOM, che sotto la guida del dott. Sayd Al Sayyad si è affermata negli anni come un punto di riferimento per l’oncologia radiante in Calabria, capace di stare al passo con le tecniche più avanzate impiegate nei grandi centri nazionali. Un percorso complesso come quello della Total Body Irradiation richiede infatti una preparazione tecnica e una precisione fuori dal comune, e a renderlo possibile è il lavoro silenzioso ma decisivo di tutte le professionalità del reparto.
Un ruolo centrale spetta ai fisici medici, che si occupano della delicatissima fase di pianificazione dosimetrica: calcolare e distribuire la dose di radiazioni sull’intero corpo del paziente in maniera il più possibile omogenea, schermando al tempo stesso gli organi più sensibili, è un’operazione ad altissimo contenuto tecnico-scientifico, che richiede competenze specialistiche di livello avanzato e un aggiornamento costante sulle tecnologie di calcolo e verifica della dose. Senza il loro contributo, nessun trattamento di TBI potrebbe essere eseguito in sicurezza.
Determinante è anche il lavoro dei tecnici sanitari di radiologia medica (TSRM), che gestiscono quotidianamente gli acceleratori lineari e garantiscono, seduta dopo seduta, che il posizionamento del paziente e l’erogazione del trattamento avvengano con la massima accuratezza. Si tratta di professionisti che uniscono rigore tecnico e sensibilità umana, dovendo affiancare pazienti spesso fragili e provati da un percorso di malattia già lungo e complesso.
A completare il quadro, il personale infermieristico del reparto garantisce quella continuità assistenziale e organizzativa senza la quale nessun percorso multidisciplinare potrebbe funzionare. È l’insieme di queste competenze, unite e coordinate, a fare della Radioterapia Oncologica del GOM una realtà capace di offrire ai pazienti calabresi prestazioni di livello paragonabile a quello dei più importanti centri italiani, riducendo la necessità di emigrazione sanitaria in un momento già di per sé difficile per malati e famiglie.
Un servizio in più per i pazienti calabresi
Per i pazienti onco-ematologici della regione, poter contare su un protocollo di condizionamento completo — comprensivo della Total Body Irradiation — direttamente sul territorio significa evitare i disagi e i costi, anche emotivi, legati ai trasferimenti verso centri fuori regione, spesso necessari in una fase già di per sé delicata del percorso di cura. La possibilità di effettuare l’intero iter, dalla diagnosi al trapianto, presso il GOM rappresenta un ulteriore passo nel rafforzamento della rete oncoematologica calabrese.
"Pensavo fosse un pesce d'aprile del mio dottore, invece era la leucemia linfatica cronica": il racconto commovente di Cindy, la terapia e la guarigione - Il Fatto Quotidiano
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"Pensavo fosse un pesce d'aprile del mio dottore, invece era la leucemia linfatica cronica": il racconto commovente di Cindy, la terapia e la guarigione Il Fatto Quotidiano
Una donna di 64 anni, originaria del North Carolina, ha raccontato a People il momento in cui ha scoperto di essere affetta da una forma di tumore del sangue cronico. Cindy, questo il suo nome, lavora nel settore assicurativo e non avrebbe mai immaginato che una visita di routine potesse ribaltarle la vita.Cindy si è recata dal medico convinta di avere la faringite streptococcica e di dover semplicemente ritirare una prescrizione di antibiotici. Le analisi del sangue, però, hanno escluso questa ipotesi, e il suo medico ha deciso di inviarla da uno specialista.
Anche in quel momento, racconta, non era particolarmente preoccupata: pensava si trattasse di qualcosa di poco conto.
Dopo ulteriori accertamenti è arrivata la diagnosi: leucemia linfatica cronica (LLC), una forma di tumore che colpisce il sangue e il midollo osseo, come spiegato dalla Mayo Clinic.