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La nuova molecola “daraxonrasib”, somministrabile in compresse, segna un passo avanti significativo: la ricerca continua Iltumore al pancreasrimane una delle forme più complesse da trattare e le opzioni terapeutiche utilizzabili sono limitate: solo in Italia si registrano 15mila decessi ogni anno. Tuttavia, lanuova molecola“daraxonrasib”, somministrabilein compresse, segna un passo avanti significativo: ha portato la sopravvivenza media a oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 ottenuti con la chemioterapia. Lo dicono i risultati dello studioResolute, presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO). Lo studio ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie ed è emerso che nei pazienti con tumore al pancreas metastatico che hanno ricevuto il trattamento, il “daraxonrasib” quasi raddoppia la sopravvivenza con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori che presentano questo gene mutato, bloccandone l’azione, sia nei tumori al pancreas senza mutazione di Kras.Negli Stati Uniti il trattamento è già accessibileper i pazienti, proprio per i benefici riscontrati, attraverso il programma diExpanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Il farmaco è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea per il cancro al pancreas ancora non metastatico e per il trattamento di altri tumori correlati a mutazioni del gene RAS. Segui tutti gli aggiornamenti diQdS.itsui canaliWhatsAppeTelegram

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati dello studio clinico di fase III denominato BREAKWATER. Lo studio si è concentrato sulla valutazione dell'efficacia di encorafenib in combinazione con la terapia standard. I risultati hanno dimostrato che questa combinazione terapeutica ha determinato miglioramenti statisticamente significativi in ​​tutti i principali parametri clinici. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato ufficialmente l'approvazione di Braftovi (encorafenib) di Pierre Fabre Laboratories. Questa decisione apre la strada all'utilizzo di Braftovi in ​​combinazione con cetuximab e Folfox come trattamento di prima linea per pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. In particolare, i dati dello studio hanno mostrato un beneficio significativo in termini di sopravvivenza globale (OS). L'uso di Braftovi ha ridotto il rischio di morte fino al 51% rispetto alla chemioterapia tradizionale, con o senza bevacizumab. Questo è considerato un traguardo significativo nel prolungamento della vita dei pazienti con questa specifica mutazione genetica. Efficacia clinica misurata tramite indicatori del mondo reale. Secondo il rapporto di analisi, la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) dei pazienti trattati con il nuovo regime terapeutico ha raggiunto i 12,8 mesi. Il gruppo di controllo, trattato con chemioterapia convenzionale, ha invece raggiunto solo 7,1 mesi. Anche il tasso di risposta obiettiva (ORR) ha mostrato un aumento significativo nel set di dati primario analizzato. Indicatori clinici Regime terapeutico Braftovi + cetuximab + Folfox Controllo del regime chemioterapico Sopravvivenza libera da progressione (PFS) 12,8 mesi 7,1 mesi Riduzione del rischio di morte (OS) 51% Ma Se approvata ufficialmente dalla Commissione Europea (CE) entro la fine dell'anno, questa combinazione diventerebbe la prima e unica terapia mirata per il proto-oncogene B-Raf (BRAF) per il trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma del colon-retto metastatico con mutazione BRAFV600E nell'Unione Europea. Impegno per l'innovazione nel campo dell'oncologia Eric Ducournau, CEO di Pierre Fabre Laboratories, ha commentato che il feedback del CHMP rappresenta un passo significativo verso la terapia personalizzata. Ha sottolineato che questo traguardo riflette l'impegno dell'organizzazione nel promuovere innovazioni mediche per rispondere ai bisogni insoddisfatti nel trattamento del cancro. Attualmente, la comunità medica europea è in attesa della decisione finale della Commissione Europea. L'approvazione di Braftovi dovrebbe rivoluzionare gli standard di cura , offrendo nuove speranze e migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico e con prognosi infausta a causa di mutazioni genetiche.

"Si apre un nuovo scenario, sinora impossibile, per una categoria di pazienti che, fino ad oggi, non potevano contare su molte possibilità terapeutiche. Un nuovo scenario in termini di quantità e di qualità di vita". Così Nicola Silvestris, direttore Oncologia all'Istituto tumori Giovanni Paolo II di Bari e segretario dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), commenta all'ANSA i risultai dello studio Rasolute sulla molecola daraxonrasib che ha portato ad un raddoppio della sopravvivenza nei pazienti con tumore del pancreas già precedentemente trattati. Lo studio è stato presentato in sessione plenaria al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) in corso a Chicago."L'importanza di questo studio - spiega - sta nel fatto che riguarda una popolazione di pazienti che fino ad oggi non aveva molte possibilità terapeutiche. Si tratta di pazienti che hanno già avuto vari trattamenti e nei quali la malattia si è ripresentata o aggravata. Ma dopo una prima linea di chemioterapia per malattia metastatica, le opzioni terapeutiche successive, e che prevedono sempre chemioterapia, non consentono di ottenere vantaggi significativi, con una sopravvivenza limitata. Questa molecola per la prima volta apre ora una nuova prospettiva per i pazienti pre-trattati, e inoltre la si sta valutando anche in situazioni cliniche più precoci, e cioè in prima linea in associazione alla chemioterapia".Un altro aspetto fondamentale dimostrato dallo studio, sottolinea Silvestris, "è la tollerabilità della molecola.Nei pazienti in seconda linea, infatti, solitamente le condizioni generali non sono particolarmente brillanti, ma la qualità di vita, oltre che la quantità, è fondamentale. E questa molecola garantisce entrambi gli aspetti".Quanto i tempi, il farmaco, in compresse, è attualmente in via di approvazione da parte dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema). Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto da Pierre Fabre Laboratories. Tale raccomandazione si concentra sull'utilizzo di Braftovi in ​​terapia di combinazione con cetuximab e Folfox come opzione di trattamento di prima linea per pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Efficacia clinica superiore emersa dallo studio BREAKWATER. La decisione del CHMP si è basata sui dati dello studio clinico di fase III BREAKWATER. I risultati dello studio hanno dimostrato che l'encorafenib, in combinazione con cetuximab e Folfox, ha determinato miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di risposta (ORR) e nella sopravvivenza libera da progressione (PFS).

La nostra ricostruzione Il nostro lavoro mette in fila due livelli che nel racconto pubblico vengono spesso sovrapposti: controllo clinico dell’HIV e cura eradicante. La terapia permette a molte persone di vivere a lungo e di azzerare il rischio di trasmissione sessuale quando la soppressione virale è stabile; la cancellazione completa del virus dall’organismo resta una frontiera diversa. Nota sanitaria: questo contenuto ha finalità giornalistica e informativa. Test e terapia richiedono valutazione sanitaria; anche PrEP e gestione del rischio personale vanno discussi con medico, infettivologo, centro IST o servizio pubblico competente. Sommario dei contenuti Il dato globale che pesa più dell’anniversario La fotografia mondiale ha un nucleo numerico resistente alla retorica del traguardo. Nel 2024 vivevano con HIV 40,8 milioni di persone; nello stesso anno le nuove infezioni sono state stimate in 1,3 milioni e le morti correlate all’AIDS in 630 mila. La scheda UNAIDS 2025 conferma questi valori e aggiunge un elemento operativo: 31,6 milioni di persone accedevano alla terapia antiretrovirale. La distanza da colmare quindi riguarda chi resta fuori dal trattamento e chi scopre l’infezione troppo tardi. La ricostruzione pubblicata da ANSA il 31 maggio colloca questa distanza dentro l’intervento di Mauro Giacca, docente tra Londra e Trieste: i farmaci disponibili tengono sotto pressione la replicazione virale, però l’eradicazione resta fuori dalla pratica clinica. Il punto tecnico coincide con la biologia del virus, capace di stabilire serbatoi cellulari che riaccendono l’infezione quando la pressione farmacologica viene meno. Perché i quarant’anni vanno letti con precisione Il riferimento ai quarant’anni richiede una correzione di prospettiva. L’Institut Pasteur colloca l’isolamento del virus responsabile dell’AIDS nel 1983, con pubblicazione scientifica nel maggio di quell’anno. La denominazione ufficiale Human Immunodeficiency Virus fu stabilita nel 1986, come ricostruisce NCBI Bookshelf. La soglia temporale che conta oggi nasce da questa doppia memoria: il virus fu identificato come bersaglio biologico e in seguito divenne oggetto di una nomenclatura condivisa. Questa distinzione evita un equivoco frequente. Quattro decenni di ricerca hanno prodotto test sempre più accurati, terapie potenti e strumenti preventivi prima impensabili. Il vaccino però resta il vuoto più evidente, perché l’HIV combina variabilità genetica e integrazione nel DNA delle cellule bersaglio. Accanto a questo persiste la capacità di restare in compartimenti difficili da raggiungere. La terapia controlla il virus, il serbatoio resta La terapia antiretrovirale moderna ha trasformato l’HIV da infezione rapidamente letale a condizione controllabile quando diagnosi, farmaci e continuità assistenziale arrivano nel momento giusto. Il principio U=U chiarito dal CDC ha un valore clinico e sociale enorme: una persona con carica virale stabilmente non rilevabile non trasmette HIV per via sessuale. Il limite si trova appena sotto questo successo. HIV.gov chiarisce che la carica virale può diventare non rilevabile, l’HIV rimane comunque nell’organismo e il trattamento va assunto come prescritto. La ragione è il serbatoio virale: cellule in cui il materiale genetico dell’HIV resta integrato e può riprendere attività se la terapia viene interrotta. Vaccino assente e prevenzione a lunga durata: la differenza decisiva Il vaccino preventivo resta assente. La WHO ha definito lenacapavir un passaggio di rilievo nella prevenzione perché la profilassi con iniezione semestrale può ridurre in modo molto forte il rischio di acquisizione nelle persone esposte, però lo stesso quadro conferma che il vaccino resta un obiettivo elusivo. La distinzione è sostanziale: una PrEP protegge chi la riceve dentro un percorso continuativo, un vaccino dovrebbe generare memoria immunitaria protettiva con una logica di popolazione più ampia. Il quadro regolatorio europeo conferma questa direzione. EMA descrive Yeytuo, a base di lenacapavir, come una PrEP somministrata due volte l’anno per adulti e adolescenti ad alto rischio. Il farmaco sposta una parte della prevenzione dall’assunzione quotidiana alla continuità degli appuntamenti clinici, senza trasformare la profilassi in vaccinazione. CCR5: la lezione dei casi di remissione La traccia più concreta verso la remissione nasce da CCR5, un recettore usato da molte varianti di HIV per entrare nei linfociti CD4. Una mutazione naturale indicata come CCR5 delta 32 rende le cellule resistenti ai ceppi che dipendono da quel passaggio. I casi di cura documentati con trapianto di cellule staminali usano questo principio come prova biologica con applicabilità limitata alla casistica clinica estrema. Lo studio pubblicato su Nature Microbiology sul paziente di Oslo aggiorna il quadro con una remissione fuori terapia dopo trapianto allogenico da donatore CCR5 delta 32 omozigote. IrsiCaixa quantifica in dieci le persone arrivate a una cura dopo trapianto di cellule staminali per tumori ematologici. Il numero è rilevante proprio perché resta minuscolo: indica che la strada biologica esiste, mentre il procedimento è troppo rischioso per diventare terapia di massa. Dall’eccezione oncologica alla terapia genica Il passaggio scientifico che conta ora è tradurre l’effetto CCR5 in interventi meno invasivi. La linea di ricerca più osservata riguarda editing genetico, cellule ingegnerizzate e vettori capaci di modificare il bersaglio dell’HIV senza ricorrere a un trapianto allogenico. La deduzione è prudente: il campo prova a spostarsi dal caso irripetibile alla riprogrammazione controllata delle cellule del paziente. La stessa traiettoria emerge dai dati preliminari su terapie cellulari presentati nel circuito della American Society of Gene and Cell Therapy, richiamati anche da Reuters per uno studio di fase 1 su CAR-T dirette verso i siti di legame CD4 e CCR5. Il valore della notizia sta nel modello, più che nella disponibilità immediata: sicurezza e durata della risposta restano da dimostrare insieme alla selezione dei pazienti. Italia: stabilità apparente e diagnosi ancora tardive L’Italia entra in questa vicenda dal lato del ritardo diagnostico. Nel 2024 sono state registrate 2.379 nuove diagnosi di HIV, pari a 4,0 casi ogni 100 mila residenti; le nuove diagnosi di AIDS sono state 450. Il Ministero della Salute colloca questi numeri dentro la sorveglianza ISS e mostra il nodo più operativo: una quota elevata arriva alla diagnosi quando l’infezione è già avanzata. Il dettaglio che pesa sulla presa in carico è l’83,6% delle persone con nuova diagnosi di AIDS nel 2024 che aveva scoperto la positività all’HIV nei sei mesi precedenti. Questo numero separa la prevenzione dalla clinica tardiva: quando il test arriva tardi, il sistema sanitario lavora sul danno già aperto. La prova dei servizi: test prima della malattia avanzata Il confronto europeo aiuta a non leggere l’Italia come isola. L’ECDC registra per il 2024 24.164 diagnosi HIV nell’UE/SEE e quasi metà diagnosi tardive nell’area. La conseguenza pratica è chiara: la capacità di offrire test fuori dai percorsi specialistici tradizionali decide quante persone iniziano terapia prima dell’immunodepressione avanzata. Per questo il tema dei test torna anche nel nostro approfondimento su test e infezioni sessualmente trasmesse: HIV e altre IST condividono lo stesso collo di bottiglia, l’accesso tempestivo a servizi riservati. La prevenzione si misura nel tempo che separa l’esposizione dall’ingresso nel percorso clinico attraverso il test.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha ufficialmente espresso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto dai laboratori Pierre Fabre. Si tratta di un importante passo avanti nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Questa raccomandazione si concentra sull'uso della terapia di combinazione che prevede l'utilizzo di Braftovi, cetuximab e Folfox. Se ufficialmente approvata, questa sarebbe la prima e unica terapia mirata al proto-oncogene B-Raf (BRAF) attualmente disponibile per il trattamento di prima linea di questo gruppo di pazienti nell'Unione Europea. Risultati eccezionali dal test BREAKWATER.

Una nuova prospettiva terapeutica potrebbe cambiare il futuro dei pazienti affetti da tumore del pancreas, una delle neoplasie più aggressive e difficili da trattare. I risultati dello studio internazionale “Resolute”, presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e selezionati per una sessione plenaria, mostrano dati che gli esperti definiscono tra i più significativi registrati negli ultimi decenni per questa patologia. Al centro della ricerca c’è daraxonrasib, una molecola innovativa somministrata per via orale, che nei pazienti con tumore pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti ha dimostrato di aumentare in modo rilevante la sopravvivenza, riducendo al tempo stesso gli effetti indesiderati rispetto alle terapie tradizionali. Lo studio ha coinvolto circa 500 pazienti e ha evidenziato come il trattamento con daraxonrasib abbia portato la sopravvivenza mediana a 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi registrati nei pazienti trattati con la chemioterapia standard. Un risultato che, secondo la comunità scientifica, rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro una malattia che in Italia provoca ogni anno circa 15mila decessi. Il ruolo del gene Kras L’adenocarcinoma duttale pancreatico, la forma più comune di tumore del pancreas, è associato in oltre il 90% dei casi a una mutazione del gene Kras. Questa alterazione genetica favorisce la crescita incontrollata delle cellule tumorali, contribuendo alla progressione della malattia. Daraxonrasib agisce proprio su questo meccanismo biologico, bloccando l’attività del gene mutato. I dati emersi mostrano inoltre un’efficacia anche nei tumori che non presentano la mutazione di Kras, ampliando potenzialmente la platea dei pazienti che potrebbero beneficiare del trattamento. Negli Stati Uniti il farmaco è già disponibile attraverso il programma di Expanded Access, che consente l’utilizzo di terapie sperimentali in presenza di risultati particolarmente promettenti, mentre resta in attesa delle autorizzazioni definitive per la commercializzazione. Nuovi studi in corso La ricerca su daraxonrasib non si ferma. Sono infatti attivi ulteriori studi clinici per valutarne l’impiego nelle fasi iniziali della malattia, prima della comparsa delle metastasi, e in altre forme tumorali legate alle mutazioni della famiglia dei geni RAS. Gli scienziati stanno inoltre approfondendo i possibili meccanismi di resistenza che potrebbero emergere nel tempo e valutando combinazioni terapeutiche in grado di aumentarne ulteriormente l’efficacia. Gli esperti: “Potrebbe diventare un nuovo standard di cura” “Le opzioni terapeutiche oggi disponibili per i pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato offrono benefici limitati e sono spesso associate a una tossicità importante”, spiega Brian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center del Dana-Farber Cancer Institute di Boston. “Lo studio Resolute 302 è stato progettato proprio per individuare una terapia di seconda linea più efficace e meglio tollerata rispetto alle attuali alternative”. Grande entusiasmo anche tra gli specialisti presenti all’ASCO. Secondo gli oncologi, i risultati ottenuti potrebbero modificare profondamente l’approccio terapeutico nei pazienti con mutazione del gene Kras. “Stiamo osservando livelli di efficacia e sopravvivenza mai raggiunti prima in questo contesto clinico”, afferma Rachna Shroff, responsabile della Divisione di Ematologia e Oncologia dell’University of Arizona Cancer Center. “Per anni il gene Kras è stato considerato un bersaglio estremamente difficile da colpire. Oggi abbiamo la dimostrazione che intervenire su questo meccanismo è possibile e può tradursi in benefici concreti per i pazienti”. Pur trattandosi ancora di una terapia sperimentale, i risultati ottenuti alimentano nuove speranze in un settore dove i progressi terapeutici sono stati finora particolarmente limitati e aprono la strada a una possibile rivoluzione nel trattamento del tumore del pancreas.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato ufficialmente l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto dai laboratori Pierre Fabre. Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Risultati rivoluzionari dalla sperimentazione clinica di fase III. La raccomandazione del CHMP si basa sui dati dello studio BREAKWATER, che ha valutato l'efficacia di encorafenib in combinazione con cetuximab e Folfox. I risultati hanno dimostrato che questa terapia ha portato a miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di risposta obiettiva (ORR) e nella sopravvivenza libera da progressione (PFS). In particolare, lo studio ha osservato un beneficio superiore in termini di sopravvivenza globale (OS). Questa terapia combinata ha ridotto il rischio di morte fino al 51% rispetto ai metodi chemioterapici tradizionali (con o senza bevacizumab). Il tempo mediano di sopravvivenza libera da progressione è stato di 12,8 mesi, significativamente superiore ai 7,1 mesi del gruppo di controllo.

Cancro al pancreas, un nuovo farmaco raddoppia il periodo di sopravvivenza: lo studio Nuove Speranze per i Pazienti (Adnkronos) – Una pillola assunta quotidianamente può raddoppiare il periodo di sopravvivenza per i pazienti affetti da cancro al pancreas, secondo una sperimentazione definita “un gamechanger” nella lotta contro uno dei tumori più letali. Le attuali terapie mostrano un’efficacia limitata e, come riportano il Guardian e il Washington Post, gli scienziati hanno cercato per decenni nuove soluzioni per una patologia spesso diagnosticata in fase avanzata, con oltre la metà dei pazienti che riceve la diagnosi quando la malattia si è già diffusa. Il Farmaco Rivoluzionario Il nuovo farmaco, daraxonrasib, potrebbe rappresentare una svolta nelle terapie. In uno studio condotto su 500 pazienti con cancro al pancreas metastatico, la pillola ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza, mostrando minori effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. I risultati sono stati presentati al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago, dove è emerso che i pazienti trattati con il farmaco hanno vissuto in media 13,2 mesi, rispetto ai 6,6-6,7 mesi dei pazienti sottoposti a chemioterapia. “Questi risultati sono rivoluzionari”, ha dichiarato la professoressa Rachna Shroff, primario di oncologia presso l’University of Arizona Cancer Center ed esperta di tumori gastrointestinali dell’ASCO. Meccanismo d’Azione del Farmaco Il daraxonrasib agisce mirando alla proteina Kras, che alimenta quasi tutti i tumori al pancreas. Il farmaco lega le molecole per bloccare la proteina, parte della famiglia di geni Ras, che possono indurre le cellule tumorali a ricevere segnali di crescita e divisione, contribuendo così alla diffusione del tumore. Oltre il 90% dei pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico presenta una mutazione nel gene Kras, nota come Ras G12, che causa un’iperattività della proteina Kras. Possibili Applicazioni Future Il Guardian, basandosi su informazioni raccolte a Chicago, sottolinea che poiché i geni Ras influenzano anche altri tipi di cancro, ci sono speranze di scoperte in altri ambiti. Farmaci simili sono in fase di sperimentazione per il cancro ai polmoni e al colon. Questa innovazione potrebbe non solo migliorare la vita dei pazienti con cancro al pancreas, ma anche aprire la strada a nuove terapie per altre forme di cancro, rendendo il daraxonrasib un punto di riferimento nella ricerca oncologica contemporanea.

Una pillola, presa ogni giorno, può raddoppiare il periodo di sopravvivenza per i pazienti colpiti da cancro al pancreas. Sono i risultati di una sperimentazione che gli esperti definiscono "un gamechanger" nella lotta contro uno dei tumori più letali. Le terapie attuali mostrano un'efficacia ridotta. Per decenni, evidenziano il Guardian e il Washington Post, gli scienziati hanno cercato nuove soluzioni per una patologia che spesso viene diagnosticata in fase avanzata. Oltre la metà dei pazienti riceve la diagnosi quando la malattia si è già diffusa. Il nuovo farmaco, il daraxonrasib, potrebbe aprire la strada a una rivoluzione nelle terapie.. Nello studio condotto su 500 pazienti, tutti affetti da cancro al pancreas metastatico, la pillola ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza, con minori effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. I risultati sono stati presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago. Lo studio ha rilevato che i pazienti trattati con il farmaco sono sopravvissuti in media 13,2 mesi, rispetto ai 6,6-6,7 mesi dei pazienti sottoposti a chemioterapia. "Questi risultati sono rivoluzionari", ha detto la professoressa Rachna Shroff, primario di oncologia presso l'University of Arizona Cancer Center ed esperta di tumori gastrointestinali dell'ASCO. Il daraxonrasib agisce prendendo di mira la proteina Kras che alimenta quasi tutti i tumori al pancreas. Il farmaco lega le molecole tra loro per agganciare e bloccare la proteina, che fa parte della famiglia di geni Ras. Questi geni possono indurre le cellule tumorali a continuare a ricevere segnali di crescita e divisione: tale processo può portare alla crescita e alla diffusione del tumore. Oltre il 90% dei pazienti con la forma più comune di tumore al pancreas, l'adenocarcinoma duttale pancreatico, presenta una mutazione nel gene Kras. Questa variante è chiamata Ras G12 e determina un'iperattività della proteina Kras. Il Guardian, sulla base di informazioni raccolte a Chicago, evidenzia che poiché i geni Ras alimentano altri tipi di cancro, c'è speranza di ottenere scoperte anche in altri ambiti. Farmaci simili sono in fase di sperimentazione per il cancro ai polmoni e al colon.

Il tumore del pancreas resta, ad oggi, una delle forme più difficili da trattare e le opzioni terapeutiche utilizzabili sono limitate. Solo in Italia fa registrare circa 15mila decessi ogni anno. Ora, una nuova molecola che ha portato ad un farmaco sperimentale in fase clinica, ovvero già testato sui pazienti, segna un passo avanti significativo. I risultati sono promettenti ed arrivano dallo studio 'Resolute', che ha riscosso interesse al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO), guadagnandosi la presentazione in sessione plenaria. La molecola si chiama daraxonrasib ed è somministrata in compresse: nei pazienti con tumore al pancreas già metastatico che nello studio - che ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie - hanno ricevuto il trattamento, il daraxonrasib quasi raddoppia la sopravvivenza con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia: il farmaco ha portato la sopravvivenza media a oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 ottenuti con la chemioterapia. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. In oltre il 90% dei casi questo tumore (adenocarcinoma duttale pancreatico) è favorito dalla mutazione del gene Kras che, in questa forma mutata, agevola la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori che presentano questo gene mutato, bloccandone l'azione, sia nei tumori al pancreas senza mutazione di Kras. In Usa il trattamento è già accessibile per i pazienti, proprio per i benefici riscontrati, attraverso il programma di Expanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Il farmaco è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea per il cancro al pancreas ancora non metastatico e per il trattamento di altri tumori correlati a mutazioni del gene RAS. I ricercatori stanno anche lavorando per comprendere come i tumori possano sviluppare resistenza e per identificare altre terapie che possano essere utilizzate in combinazione con daraxonrasib per migliorarne l'efficacia. "Sono poche le terapie disponibili per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico precedentemente trattato; tali terapie presentano un'efficacia modesta e una tossicità sostanziale. Lo studio Rasolute 302 è stato concepito per valutare un trattamento di seconda linea, con l'obiettivo di definire un nuovo standard di cura per questi pazienti che risulti più efficace e comporti minori effetti collaterali rispetto alle chemioterapie ora disponibili", spiega Brian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston. Gli oncologi dall'Asco sottolineano come questi risultati "cambino radicalmente il panorama terapeutico" per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico con mutazione Kras. "Stiamo osservando livelli di sopravvivenza ed efficacia senza precedenti nel trattamento di seconda linea. La 'rivoluzione' legata a questa mutazione è ormai realtà e questo studio ne costituisce la prova: colpire il gene Kras nel cancro del pancreas è fattibile ed efficace", afferma Rachna Shroff, capo della Divisione di Ematologia-Oncologia presso la University of Arizona Cancer Center ed esperta in tumori gastrointestinali. Riproduzione riservata © Copyright ANSA

Seguici anche su Il medicinale, ancora in fase di sperimentazione, è già disponibile negli Stati Uniti attraverso il programma di Expanded Access © Dal Web Iltumore al pancreasrimane una delle forme più complesse da trattare e le opzioni terapeutiche utilizzabili sono limitate: solo in Italia si registrano 15mila decessi ogni anno. Tuttavia, lanuova molecola"daraxonrasib", somministrabilein compresse, segna un passo avanti significativo: ha portato la sopravvivenza media a oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 ottenuti con la chemioterapia. Lo dicono i risultati dello studioResolute, presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO). Lo studio ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie ed è emerso che nei pazienti con tumore al pancreas metastatico che hanno ricevuto il trattamento, il "daraxonrasib" quasi raddoppia la sopravvivenza con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori che presentano questo gene mutato, bloccandone l'azione, sia nei tumori al pancreas senza mutazione di Kras.Negli Stati Uniti il trattamento è già accessibileper i pazienti, proprio per i benefici riscontrati, attraverso il programma diExpanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Il farmaco è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea per il cancro al pancreas ancora non metastatico e per il trattamento di altri tumori correlati a mutazioni del gene RAS. I ricercatori stanno anche lavorando per comprendere come i tumori possano sviluppare resistenza e per identificare altre terapie che possano essere utilizzate in combinazione con daraxonrasib per migliorarne l'efficacia. "Sonopoche le terapie disponibiliper i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico precedentemente trattato; tali terapie presentano un'efficacia modesta e una tossicità sostanziale. Lo studio Rasolute 302 è stato concepito per valutare un trattamento di seconda linea, con l'obiettivo di definire un nuovo standard dicuraper questi pazienti che risultipiù efficacee comportiminori effetti collateralirispetto alle chemioterapie ora disponibili", spiegaBrian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center presso ilDana-Farber Cancer InstitutediBoston. In oltre il 90% dei casi questo tumore (adenocarcinoma duttale pancreatico) è favorito dalla mutazione del gene Kras che, in questa forma mutata, agevola la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Gli oncologi dall'Asco sottolineano come i risultati dello studioResolute"cambino radicalmente il panorama terapeutico" per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico con mutazione Kras. "La 'rivoluzione' legata a questa mutazione è ormai realtà e questo studio ne costituisce la prova: colpire il gene Kras nel cancro del pancreas è fattibile ed efficace", affermaRachna Shroff, capo della Divisione di Ematologia-Oncologia presso laUniversity of Arizona Cancer Centered esperta in tumori gastrointestinali. Copyright © 1999-2026RTI S.p.A. Business Digital - P.Iva 03976881007 - Tutti i diritti riservati - Per la pubblicità Mediamond S.p.A. - RTI S.p.A., Mediaset N.V., sede legale Amsterdam (Paesi Bassi) - Uffici Viale Europa 46, 20093 Cologno Monzese (MI) Rispetto ai contenuti e ai dati personali trasmessi e/o riprodotti è vietata ogni utilizzazione funzionale all’addestramento di sistemi di intelligenza artificiale generativa. È altresì fatto divieto espresso di utilizzare mezzi automatizzati di data scraping.

A dieci anni dall’inizio della terapia per metastasi cerebrali asintomatiche, il 32% dei pazienti trattati con la doppia immunoterapia ipilimumab e nivolumab è ancora in vita. Un risultato di particolare rilievo per una condizione storicamente associata a una prognosi del tutto sfavorevole. A dimostrarlo sono i risultati finali dello studio NIBIT-M2, selezionati per una presentazione orale al congresso dell’American Society of Clinical Oncology da parte di Anna Maria Di Giacomo, professore ordinario di Oncologia Medica presso l’Università di Siena e responsabile del programma di sperimentazioni cliniche di Fase I/II del CIO, Centro di Immuno-Oncologia dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Senese. Lo studio è stato sviluppato e sponsorizzato dalla Fondazione NIBIT, presieduta dal professor Michele Maio, Ordinario di Oncologia Medica presso l’Università di Siena e Direttore del Centro di Immuno-Oncologia (CIO) dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Senese. NIBIT-M2 è il primo studio randomizzato di fase III al mondo ad aver valutato la doppia immunoterapia in questa popolazione di pazienti e presenta oggi il follow-up più lungo mai disponibile, con una osservazione mediana di 125 mesi. LA SFIDA DELLE METASTASI CEREBRALI Il melanoma è stato uno dei tumori in cui l’immunoterapia ha cambiato più profondamente le prospettive di cura. La presenza di metastasi cerebrali, tuttavia, ha rappresentato a lungo una delle principali criticità. «Le metastasi cerebrali da melanoma sono associate a una prognosi particolarmente sfavorevole e a una gestione clinica molto complessa. Per molti anni questi pazienti non hanno avuto opzioni terapeutiche efficaci ed una sopravvivenza di pochi mesi», spiega la professoressa Anna Maria Di Giacomo. Proprio per rispondere a questa esigenza clinica, Fondazione NIBIT ha promosso lo studio NIBIT-M2, nato per valutare se l’immunoterapia potesse essere efficace anche nei pazienti con metastasi cerebrali asintomatiche. LO STUDIO NIBIT-M2 NIBIT-M2 è uno studio di fase III, multicentrico e randomizzato, che ha coinvolto pazienti con melanoma metastatico e metastasi cerebrali attive, non trattate e asintomatiche, arruolati in 9 Centri Italiani. I pazienti non avevano ricevuto precedenti terapie sistemiche per la malattia avanzata. Lo studio ha confrontato tre strategie: la chemioterapia con fotemustina, la combinazione di ipilimumab e fotemustina, e la doppia immunoterapia con ipilimumab e nivolumab. L’obiettivo principale era valutare la sopravvivenza globale. Gli obiettivi secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione di malattia, sia sistemica che intracranica, nonchè la sicurezza del trattamento. UN PAZIENTE SU TRE VIVO A DIECI ANNI Dopo un follow-up mediano di 125 mesi, i risultati confermano il beneficio duraturo della doppia immunoterapia. Nel gruppo trattato con ipilimumab e nivolumab, la sopravvivenza globale a 10 anni è risultata pari al 32% mentre la sopravvivenza specifica per melanoma ha raggiunto il 36%. Anche il controllo della malattia a livello cerebrale si mantiene nel tempo: la sopravvivenza libera da progressione intracranica a 10 anni è infatti pari al 29%. «Questi dati dimostrano che una quota significativa di pazienti con melanoma e metastasi cerebrali può ottenere un beneficio molto prolungato nel tempo dalla doppia immunoterapia», sottolinea la Di Giacomo. «Non parliamo solo di un prolungamento della sopravvivenza, ma della possibilità concreta, per molti pazienti, di mantenere il controllo della malattia a lungo termine». Un elemento clinicamente importante riguarda anche il trattamento nel lungo periodo. Tra i pazienti vivi a 10 anni trattati con ipilimumab e nivolumab, infatti, il 70% non ha ricevuto più alcuna terapia antitumorale. Un dato che rafforza l’idea di un controllo persistente della malattia anche dopo la sospensione del trattamento immunoterapico. UN RISULTATO CLINICO DI LUNGO PERIODO «NIBIT-M2 mostra che l’immunoterapia può essere efficace anche in presenza di metastasi cerebrali asintomatiche e che il beneficio può mantenersi nel lunghissimo periodo», commenta il professor Michele Maio. «Il dato a 10 anni è importante perché sposta la prospettiva di vita dei pazienti: in una malattia storicamente associata a una prognosi molto severa, oggi possiamo osservare pazienti vivi a lungo termine e, in molti casi, senza necessità di continuare le cure». Accanto ai dati clinici, lo studio ha valutato anche alcuni marcatori biologici ottenuti attraverso la biopsia liquida, cioè l’analisi del DNA tumorale circolante nel sangue, nell’ambito del Programma AIRC “5 per mille” EPICA, coordinato dal professor Michele Maio. I risultati suggeriscono che il profilo di metilazione del DNA aiuta ad identificare i pazienti destinati a beneficiare più a lungo dell’immunoterapia, monitorandone la risposta in modo non invasivo «Il percorso dello studio NIBIT-M2 dimostra quanto sia importante sostenere sperimentazioni cliniche indipendenti da parte di organizzazioni no-profit che siano in grado di rispondere a domande cliniche reali. Oggi possiamo dire che, anche in una condizione difficile come il melanoma con metastasi cerebrali, una parte dei pazienti può ottenere un beneficio assolutamente duraturo e, sperabilmente, la guarigione dalla malattia. È un risultato clinico, prima ancora che scientifico, che apre la strada a nuove combinazioni di immunoterapia e farmaci epigenetici anche nei pazienti con metastasi cerebrali da melanoma. Una strategia che stiamo già attivamente studiando nel trial clinico NIBIT-ML1, sponsorizzato da Fondazione NIBIT e coordinato da Anna Maria Di Giacomo, in pazienti con melanoma metastatico resistenti all’immunoterapia» conclude Maio.

Il farmaco sperimentale daraxonrasib, che ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza nei pazienti con tumore al pancreas in stadio avanzato, potrebbe rivelarsi efficace anche per i tumori al polmone, al colon e all’ovaio AgenPress. Ogni singolo paziente affetto da tumore al pancreas in stadio avanzato che si è recato nello studio del dottor Zev Wainberg gli ha detto che avrebbe preferito assumere un farmaco sperimentale piuttosto che sottoporsi a un altro ciclo di chemioterapia. Wainberg, co-direttore del programma di oncologia gastrointestinale dell’UCLA Health, stava conducendo una sperimentazione clinica su un nuovo farmaco chiamato daraxonrasib. Tutti i partecipanti allo studio avevano precedentemente ricevuto una chemioterapia che stava iniziando a non essere più efficace. L’entusiasmo per il daraxonrasib sta raggiungendo livelli altissimi. Nello studio di fase 3 condotto su 500 pazienti, il farmaco ha dimostrato di raddoppiare il tempo di sopravvivenza dei pazienti affetti da tumore al pancreas in stadio avanzato, una forma di cancro notoriamente letale: 13,2 mesi in media, rispetto ai 6,7 mesi dei pazienti sottoposti a chemioterapia. Wainberg e i suoi colleghi hanno presentato questi risultati al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology a Chicago. Lo studio completo è stato pubblicato contemporaneamente sul New England Journal of Medicine. Quando la Revolution Medicines, l’azienda produttrice del farmaco, ha pubblicato i risultati preliminari della sperimentazione ad aprile, la dottoressa Rachna Shroff, primario del reparto di ematologia e oncologia del Cancer Center dell’Università dell’Arizona a Tucson, ha dichiarato di aver “iniziato a piangere lacrime di gioia”. “È una svolta epocale per chi, come noi, cura il cancro al pancreas”, ha affermato. “Non ha precedenti.” Ora, l’entusiasmo si sta estendendo ad altri tipi di cancro. Il daxaronrasib, che si assume in tre compresse una volta al giorno, agisce prendendo di mira una mutazione del gene KRAS presente in molti tumori, tra cui quello polmonare, del colon-retto, ovarico, endometriale e un tipo di tumore delle vie biliari chiamato colangiocarcinoma. “Il cancro al pancreas potrebbe essere la prima patologia a beneficiare di questo farmaco, ma ce ne saranno altre”, ha affermato il dottor Brian Wolpin, che ha anche guidato la ricerca sul daraxonrasib e dirige l’Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research presso il Dana-Farber Cancer Institute. “Ora si aprono le porte a nuove terapie”. La Food and Drug Administration ha già avviato una procedura accelerata per l’approvazione del farmaco per il trattamento del cancro al pancreas e, all’inizio di questo mese, ha dichiarato che avrebbe autorizzato Revolution Medicines a somministrarlo ai pazienti al di fuori degli studi clinici, nell’ambito di un programma di accesso allargato. La maggior parte dei tumori al pancreas viene diagnosticata in fase avanzata della malattia, quando l’intervento chirurgico non è più un’opzione. “Anche con le nostre migliori chemioterapie, il beneficio medio è di circa 6 mesi, a volte anche solo di settimane o mesi”, ha affermato il dottor Sameek Roychowdhury, oncologo medico specializzato in gastroenterologia presso il Comprehensive Cancer Center dell’Ohio State University. “È un tempo appena sufficiente perché le famiglie comprendano la situazione.” Secondo l’ American Cancer Society, solo il 3% dei pazienti a cui viene diagnosticato un cancro al pancreas metastatico è ancora in vita cinque anni dopo. Il daraxonrasib agisce su una mutazione del gene KRAS, che funziona come un interruttore on/off controllando la crescita cellulare nell’organismo. Questa mutazione, presente in oltre il 90% dei tumori al pancreas, fa sì che l’interruttore rimanga bloccato in posizione “acceso”, consentendo alle cellule tumorali di crescere in modo incontrollato. Gli scienziati sanno da anni che, se riuscissero a colpire la mutazione KRAS, potrebbero disattivare quell’interruttore, impedendogli di funzionare correttamente. “È stato incredibilmente difficile trovare un farmaco in grado di contrastare quella mutazione”, ha affermato Wolpin. “Quella proteina mutata è come una palla rotonda, ed è impossibile far aderire il farmaco per bloccarne l’effetto”. Solo “grazie a un lavoro chimico davvero straordinario”, ha aggiunto, gli scienziati sono riusciti a sviluppare un farmaco efficace contro la mutazione. Il daraxonrasib è il primo farmaco di questo tipo. Agisce legandosi a una proteina chiamata ciclofilina A all’interno delle cellule, comportandosi come una “colla molecolare”, ha spiegato Wolpin, aggrappandosi alla proteina mutata. L’efficacia del daraxonrasib sembra estendersi oltre il semplice targeting della mutazione. La sopravvivenza complessiva è stata di 13,2 mesi per tutti i pazienti trattati con il farmaco, indipendentemente dalla presenza o meno della mutazione KRAS. “In base ai dati che abbiamo a disposizione, credo che questo farmaco sia rilevante per tutti i pazienti affetti da tumore al pancreas, a condizione che presentino metastasi”, ha affermato Wolpin. “Questo è il primo passo per dimostrare che possiamo ridurre l’uso della chemioterapia”.

Una nuova frontiera nella lotta contro il melanoma potrebbe aprirsi grazie a una “super immunoterapia” da somministrare prima dell’intervento chirurgico. L’obiettivo è colpire uno dei principali ostacoli nelle cure oncologiche moderne: la resistenza ai farmaci che ancora oggi limita l’efficacia dell’immunoterapia in una quota significativa di pazienti. Lo studio italiano, denominato Neo-Cyt, è stato presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) in corso a Chicago da Paolo Ascierto, ordinario di Oncologia all’Università Federico II di Napoli e presidente della Fondazione Melanoma Onlus, che coordina il progetto insieme alla biotech canadese Medicenna. Al centro della ricerca c’è MDNA11, una nuova citochina progettata in laboratorio per potenziare in modo selettivo le difese immunitarie dell’organismo e contrastare la capacità del tumore di sviluppare resistenza alle terapie. «MDNA11 è una versione potenziata e a lunga durata dell'Interleuchina-2 (IL-2), una molecola che il nostro corpo già possiede per attivare le difese, ma che in passato era troppo tossica e poco selettiva», spiega Ascierto. «Questa nuova super-citochina è stata ingegnerizzata per agire come una 'bomba di precisione': evita i tessuti sani e si dirige esclusivamente sui 'soldati d'assalto' del sistema immunitario, ovvero i linfociti T CD8+ e le cellule Natural Killer, moltiplicandoli e spingendoli ad aggredire il tumore con una forza mai vista prima, mantenendo al contempo un buon profilo di sicurezza». Il protocollo è destinato ai pazienti con melanoma cutaneo in stadio III, una forma avanzata della malattia che può essere ancora rimossa chirurgicamente ma presenta un elevato rischio di recidiva. Negli ultimi anni la terapia neoadiuvante, cioè il trattamento effettuato prima dell’intervento, è diventata il nuovo standard di cura per molti pazienti. L’approccio consente infatti di stimolare il sistema immunitario mentre il tumore è ancora presente nell’organismo, favorendo una risposta più efficace contro le cellule cancerose. «Oggi il nuovo standard di cura è la terapia neoadiuvante, che consiste nel trattare il paziente prima della chirurgia», sottolinea Ascierto. «Attaccare la malattia quando il tumore è ancora presente dà una spinta enorme al sistema immunitario, che impara a riconoscere e combattere le cellule neoplastiche in modo molto più efficace rispetto a quanto farebbe se i farmaci venissero dati solo dopo l'operazione». Nonostante i risultati incoraggianti ottenuti finora, resta però un limite importante. «Tuttavia, i dati più recenti dimostrano l'efficacia straordinaria di questo approccio ma evidenziano anche un limite biologico, dato che circa il 41% dei pazienti mostra ancora una resistenza all'immunoterapia classica spesso legata a carenza di IL-2 naturale. Lo studio Neo-Cyt punta a superare questo scoglio calando l'asso di MDNA11 e rendendo i 'soldati' del sistema immunitario più capaci di entrare nei tumori». La sperimentazione coinvolgerà complessivamente 80 pazienti, suddivisi in tre gruppi differenti. Il cuore della ricerca sarà rappresentato dal cosiddetto Braccio C, che combinerà i due immunoterapici standard, ipilimumab e nivolumab, con la nuova molecola MDNA11. I partecipanti seguiranno il trattamento per sei settimane prima di sottoporsi all’operazione chirurgica. L’obiettivo principale sarà verificare che al momento dell’intervento la percentuale di cellule tumorali ancora vive nel tessuto sia pari o inferiore al 10%. «Centrare questo traguardo clinico significa abbattere drasticamente il rischio che la malattia possa ripresentarsi in futuro», afferma Ascierto. Lo studio coinvolge alcuni dei più importanti centri oncologici italiani: oltre all’Istituto Nazionale Tumori Pascale di Napoli, che svolge il ruolo di centro coordinatore insieme alla Fondazione Melanoma Onlus, partecipano l’Istituto Nazionale Tumori di Milano, l’Istituto Oncologico Veneto, l’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola, l’Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma, l’Azienda Ospedaliera Santa Maria della Misericordia dell’Università degli Studi di Perugia, l’Università della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli e l’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano. Se i risultati confermeranno le aspettative, la nuova strategia potrebbe rappresentare un passo decisivo nella cura del melanoma avanzato, rafforzando la capacità del sistema immunitario di riconoscere e distruggere il tumore prima ancora dell’ingresso in sala operatoria.

"Oggi il nuovo standard di cura è la terapia neoadiuvante, che consiste nel trattare il paziente prima della chirurgia - spiega Ascierto -. Attaccare la malattia quando il tumore è ancora presente dà una spinta enorme al sistema immunitario, che impara a riconoscere e combattere le cellule neoplastiche in modo molto più efficace rispetto a quanto farebbe se i farmaci venissero dati solo dopo l'operazione. Tuttavia, i dati più recenti dimostrano l'efficacia straordinaria di questo approccio ma evidenziano anche un limite biologico, dato che circa il 41% dei pazienti mostra ancora una resistenza all'immunoterapia classica spesso legata a carenza di IL-2 naturale. Lo studio Neo-Cyt punta a superare questo scoglio calando l'asso di MDNA11 e rendendo i 'soldati' del sistema immunitario più capaci di entrare nei tumori". Lo studio coinvolgerà in totale 80 pazienti che verranno divisi in tre gruppi.Il cuore della strategia è rappresentato dal Braccio C, con un tris di farmaci che unisce i due immunoterapici standard, ipilimumab e nivolumab, alla potenza mirata di MDNA11, più gli altri due gruppi di confronto. I pazienti seguiranno il trattamento per un periodo di 6 settimane prima di essere sottoposti all'intervento chirurgico. L'obiettivo primario è far sì che al momento dell'operazione la percentuale di cellule tumorali ancora vive nel tessuto sia pari o inferiore al 10%."Centrare questo traguardo clinico significa abbattere drasticamente il rischio che la malattia possa ripresentarsi in futuro", afferma Ascierto.Oltre all'Istituto Nazionale Tumori Pascale di Napoli, che fa anche da centro coordinatore insieme alla Fondazione Melanoma, lo studio vede la partecipazione dell'Istituto nazionale tumori di Milano, Istituto Oncologico Veneto, Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori 'Dino Amadori' di Meldola, Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma, Azienda Ospedaliera Santa Maria della Misericordia Università degli Studi di Perugia, Università della Campania 'Luigi Vanvitelli' di Napoli e Istitutoe europeo di oncologia Ieo di Milano. Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

Una 'super immunoterapia' da somministrare prima di entrare in sala operatoria per neutralizzare sul nascere la capacità del melanoma di resistere ai farmaci. Alla base di questo innovativo approccio c'è una piccola molecola proteica, la citochina MDNA11 'intelligente' progettata in laboratorio per potenziare in modo mirato le difese biologiche dei pazienti e contrastare la possibile resistenza alle terapie. Lo studio italiano, coordinato dalla Fondazione Melanoma Onlus e in collaborazione con la biotech canadese Medicenna, è stato presentato da Paolo Ascierto, ordinario di Oncologia all'Università Federico II di Napoli e presidente della Fondazione Melanoma Onlus, al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO), in corso a Chicago. "MDNA11 è una versione potenziata e a lunga durata dell'Interleuchina-2 (IL-2), una molecola che il nostro corpo già possiede per attivare le difese, ma che in passato era troppo tossica e poco selettiva - spiega Ascierto -. Questa nuova super-citochina è stata ingegnerizzata per agire come una 'bomba di precisione': evita i tessuti sani e si dirige esclusivamente sui 'soldati d'assalto' del sistema immunitario, ovvero i linfociti T CD8+ e le cellule Natural Killer, moltiplicandoli e spingendoli ad aggredire il tumore con una forza mai vista prima, mantenendo al contempo un buon profilo di sicurezza". Il protocollo si rivolge ai pazienti con melanoma cutaneo in stadio avanzato (stadio III), asportabile chirurgicamente ma ad alto rischio di ricaduta. "Oggi il nuovo standard di cura è la terapia neoadiuvante, che consiste nel trattare il paziente prima della chirurgia - spiega Ascierto -. Attaccare la malattia quando il tumore è ancora presente dà una spinta enorme al sistema immunitario, che impara a riconoscere e combattere le cellule neoplastiche in modo molto più efficace rispetto a quanto farebbe se i farmaci venissero dati solo dopo l'operazione. Tuttavia, i dati più recenti dimostrano l'efficacia straordinaria di questo approccio ma evidenziano anche un limite biologico, dato che circa il 41% dei pazienti mostra ancora una resistenza all'immunoterapia classica spesso legata a carenza di IL-2 naturale. Lo studio Neo-Cyt punta a superare questo scoglio calando l'asso di MDNA11 e rendendo i 'soldati' del sistema immunitario più capaci di entrare nei tumori". Lo studio coinvolgerà in totale 80 pazienti che verranno divisi in tre gruppi. Il cuore della strategia è rappresentato dal Braccio C, con un tris di farmaci che unisce i due immunoterapici standard, ipilimumab e nivolumab, alla potenza mirata di MDNA11, più gli altri due gruppi di confronto. I pazienti seguiranno il trattamento per un periodo di 6 settimane prima di essere sottoposti all'intervento chirurgico. L'obiettivo primario è far sì che al momento dell'operazione la percentuale di cellule tumorali ancora vive nel tessuto sia pari o inferiore al 10%. "Centrare questo traguardo clinico significa abbattere drasticamente il rischio che la malattia possa ripresentarsi in futuro", afferma Ascierto. Oltre all'Istituto Nazionale Tumori Pascale di Napoli, che fa anche da centro coordinatore insieme alla Fondazione Melanoma, lo studio vede la partecipazione dell'Istituto nazionale tumori di Milano, Istituto Oncologico Veneto, Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori 'Dino Amadori' di Meldola, Istituto Nazionale Tumori Regina Elena di Roma, Azienda Ospedaliera Santa Maria della Misericordia Università degli Studi di Perugia, Università della Campania 'Luigi Vanvitelli' di Napoli e Istitutoe europeo di oncologia Ieo di Milano. Riproduzione riservata © Copyright ANSA

(Immagine illustrativa: Audiologia) Una svolta nel trattamento della sordità ereditaria. Il 22 aprile, la rivista scientifica Nature ha pubblicato i risultati di uno studio internazionale sulla terapia genica per la sordità ereditaria, condotto congiuntamente da scienziati della Harvard Medical School, del Massachusetts Eye and Ear Hospital negli Stati Uniti e dell'Eye, Ear, Nose, and Throat Hospital della Fudan University (Cina). Secondo lo studio, la terapia genica sperimentale ha ripristinato con successo l'udito nella maggior parte dei pazienti affetti da sordità congenita correlata a mutazioni del gene OTOF, uno dei circa 200 geni identificati come associati alla sordità ereditaria. Lo studio ha coinvolto 42 pazienti in otto strutture mediche in Cina, di età compresa tra 9 mesi e oltre 32 anni. I pazienti hanno ricevuto una singola iniezione di terapia genica direttamente nell'orecchio interno per veicolare una copia del gene OTOF normale alle cellule uditive danneggiate. I risultati hanno mostrato che circa il 90% dei partecipanti ha riscontrato un miglioramento significativo dell'udito, con circa la metà che ha raggiunto un udito quasi normale dopo 2,5 anni di follow-up. Molti pazienti hanno iniziato a sentire i suoni già dopo poche settimane di trattamento. (Foto: Shutterstock) In particolare, i ricercatori hanno notato un significativo miglioramento nelle capacità linguistiche e di riconoscimento del parlato nei bambini piccoli. Molti bambini che non reagivano affatto ai suoni sono stati in grado di imitare il parlato, pronunciare brevi frasi, recitare poesie o cantare dopo il trattamento. Il professor Zheng-Yi Chen, coautore principale dello studio e chirurgo otorinolaringoiatra presso il Mass Eye and Ear, ha affermato che i risultati sono stati davvero notevoli. Ha sottolineato che dopo 2 anni e mezzo, più della metà dei pazienti ha recuperato un udito normale, riuscendo persino a sentire i sussurri. Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), circa 430 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di perdita dell'udito che richiede riabilitazione, tra cui circa 34 milioni di bambini. Circa il 60% dei casi di sordità congenita è di origine genetica. Di questi, le mutazioni del gene OTOF rappresentano circa il 2-8% dei casi di sordità congenita ereditaria. I bambini portatori di questa mutazione spesso presentano una perdita dell'udito completa dalla nascita, con gravi ripercussioni sullo sviluppo del linguaggio e sulle capacità cognitive se non trattati precocemente con un intervento di impianto cocleare. Gli scienziati ritengono che la DFNB9, una forma di sordità causata dalla mutazione OTOF, sia un bersaglio adatto per la terapia genica poiché la malattia è associata a un solo gene e le cellule uditive dell'orecchio interno non sono completamente distrutte. Un aspetto degno di nota di questo studio è che la terapia si è dimostrata efficace non solo nei bambini piccoli, ma ha mostrato una certa efficacia anche negli adulti, un gruppo precedentemente escluso da studi simili. L'apertura di una nuova era per il trattamento delle malattie genetiche. Gli esperti ritengono che il successo della terapia genica OTOF sia significativo non solo per il trattamento della sordità congenita, ma apra anche nuove prospettive per la medicina di precisione e il trattamento di altre malattie genetiche. Il team di ricerca ha affermato che l'attuale piattaforma tecnologica può essere ulteriormente adattata per affrontare altre mutazioni genetiche associate alla perdita dell'udito. Gli scienziati hanno iniziato a studiare trattamenti per la mutazione del gene GJB2, la causa più comune di sordità ereditaria a livello globale, ma più complessa della mutazione del gene OTOF. Inoltre, l'approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di un'altra terapia genica OTOF sviluppata da Regeneron, avvenuta il 23 aprile 2026, è considerata una pietra miliare significativa per questo campo di trattamento.

Roma – Una nuova e promettente frontiera medica si apre all’Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini, che ha ufficialmente introdotto la terapia cellulare CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T Cell Therapies) per i pazienti ematologici. La struttura romana diventa così il terzo ospedale pubblico nel Lazio, e il primo non universitario, a dotarsi di questa innovativa terapia genica antitumorale personalizzata. L’obiettivo del trattamento è quello di addestrare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e distruggere definitivamente le cellule tumorali. Il primo paziente a beneficiare di questa cura, affetto da un linfoma mantellare che non rispondeva più alle terapie convenzionali, è stato ricoverato a metà aprile e dimesso in buone condizioni il 6 maggio, dopo il necessario periodo di osservazione clinica. La procedura fa parte di quel complesso gruppo di terapie immunologiche che sta rivoluzionando lo scenario dell’onco-ematologia, agendo a tutti gli effetti come un farmaco basato su tessuto umano. Il processo prevede il prelievo dei linfociti T del paziente, i quali vengono separati e inviati, a temperatura rigorosamente controllata, a una specializzata cell factory. Qui subiscono una complessa ingegnerizzazione genetica per essere riprogrammati, per poi essere reinfusi nel paziente al fine di attaccare e sconfiggere la malattia. A differenza di altre cure mirate al solo controllo del tumore, questo percorso offre una reale possibilità di completa guarigione. Per gestire in sicurezza ogni singola fase, l’ospedale ha istituito un apposito team multidisciplinare composto da ematologi, medici trasfusionali, biologi, rianimatori, neurologi e farmacisti. “L’introduzione della terapia CAR-T presso l’Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini rappresenta un importante passo avanti per la sanità del Lazio. Si tratta di una tecnologia innovativa che consente di ampliare l’accesso a cure altamente specialistiche per pazienti affetti da patologie ematologiche complesse”, ha dichiarato il presidente della Regione Lazio, Francesco Rocca. “Questo traguardo si inserisce nel più ampio progetto del Centro Regionale per le Terapie Cellulari e Geniche, collocato presso il San Camillo Forlanini e che vedrà la collaborazione di tutti gli istituti di ricerca e delle università del Lazio per promuovere innovazione, ricerca e sviluppo di nuove opportunità terapeutiche a beneficio dei cittadini. La Regione Lazio continuerà a sostenere investimenti nell’innovazione clinica e nel rafforzamento della rete ospedaliera pubblica, con l’obiettivo di garantire ai cittadini cure sempre più avanzate e accessibili sul territorio”. Attualmente le CAR-T rappresentano l’alternativa con le più elevate probabilità di successo per curare forme aggressive di tumori del sangue laddove i trattamenti standard, come la chemioterapia o il trapianto autologo di cellule staminali, non offrano più risposte adeguate. A sottolineare l’importanza dell’accessibilità territoriale delle cure è intervenuta la dottoressa Roberta Battistini, direttore facente funzione della UOC Ematologia e Trapianto CSE: “Poter offrire questa tecnologia d’avanguardia significa posizionare il San Camillo nel network dei centri di eccellenza ematologica a livello nazionale, un risultato possibile grazie all’impegno e al supporto della Regione Lazio. Per i pazienti affetti da linfomi o leucemie che non hanno risposto alle cure tradizionali, tutto questo si traduce in una reale e rivoluzionaria opportunità di guarigione, garantendo loro l’accesso ai trattamenti più avanzati direttamente nella nostra struttura, senza costringerli a faticosi spostamenti”. QUI per leggere altre INFO simili – QUI per consultare la nostra pagina Facebook

Risultati promettenti contro il tumore del pancreas arrivano da daraxonrasib, un farmaco sperimentale in fase clinica, testato sui pazienti nello studio “Rasolute”. La molecola ha quasi raddoppiato la sopravvivenza media nei pazienti con malattia metastatica già sottoposti a precedenti terapie Il tumore del pancreas è, ad oggi, una delle forme di cancro più difficili da trattare, con opzioni terapeutiche ancora limitate. Solo in Italia è responsabile di circa 15mila decessi ogni anno. Un passo avanti arriva ora da daraxonrasib, una nuova molecola alla base di un farmaco sperimentale, attualmente in fase clinica. I risultati dello studio“Rasolute”, presentati al congresso della Società americana di oncologia clinica, Asco, sono considerati promettenti dagli oncologi. Daraxonrasib viene somministrato in compresse ed è stato valutato in pazienti contumoreal pancreas metastatico e già sottoposti a precedenti terapie. Lo studio ha coinvolto 500 pazienti. Nelle persone trattate con la nuova molecola, la sopravvivenza media è arrivata a oltre 13,2 mesi, quasi il doppio rispetto ai 6,7 mesi ottenuti con la chemioterapia. Il trattamento ha mostrato anche meno effetti collaterali rispetto alle terapie chemioterapiche disponibili. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, “il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni”, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. "Sono poche le terapie disponibili per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico precedentemente trattato. Tali terapie presentano un'efficacia modesta e una tossicità sostanziale. Lo studio Rasolute 302 è stato concepito per valutare un trattamento di seconda linea, con l'obiettivo di definire un nuovo standard di cura per questi pazienti che risulti più efficace e comporti minori effetti collaterali rispetto alle chemioterapie ora disponibili", ha spiegato Brian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston. In oltre il 90% dei casi, l’adenocarcinoma duttale pancreatico, la forma più comune di tumore del pancreas, è favorito dalla mutazione del gene Kras che, in questa forma mutata, può favorire la crescita incontrollata delle cellule tumorali. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori con gene Kras mutato, bloccandone l’azione, sia nei tumori al pancreas senza mutazione di Kras. Negli Stati Uniti il trattamento è già accessibile per i pazienti attraverso il programma di Expanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Daraxonrasib è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea del cancro al pancreas non ancora metastatico e per altri tumori legati a mutazioni del gene Ras. I ricercatori stanno anche lavorando per capire come i tumori possano sviluppare resistenza e per individuare terapie da usare in combinazione con daraxonrasib, con l’obiettivo di migliorarne l’efficacia. Gli oncologi dall'Asco hanno sottolineato come questi risultati "cambino radicalmente il panorama terapeutico" per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico con mutazione Kras. "Stiamo osservando livelli di sopravvivenza ed efficacia senza precedenti nel trattamento di seconda linea. La 'rivoluzione' legata a questa mutazione è ormai realtà e questo studio ne costituisce la prova: colpire il gene Kras nel cancro del pancreas è fattibile ed efficace", ha sottolineato Rachna Shroff, a capo della Divisione di Ematologia-Oncologia presso la University of Arizona Cancer Center ed esperta in tumori gastrointestinali. ©Ansa Agenas pubblica i nuovi dati sullo stato di salute dei Ps italiani: continuano a essere sovraffollati e in sofferenza e si confermano il grande anello debole del Servizio sanitario nazionale. Secondo l’Agenzia, una soluzione che potrebbe migliorare il quadro sarebbe un maggior impiego delle Case di comunità per la gestione dei pazienti non in emergenza Vai alla Fotogallery