📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
51.9/100
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B
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Criteri Critici
Tumori gastrointestinali, Chieti tra i centri di riferimento per la radioterapia oncologica insalutenews.it
Chieti, 19 agosto 2026 – La ricerca scientifica oncologica non va in vacanza. Sono state da poco pubblicate, sulla rivista scientifica Oncologie, le raccomandazioni sull’utilizzo delle nuove tecniche di Radioterapia Oncologica Guidate, la moderna tecnica di Imaging (IGRT) per eseguire terapie radianti di estrema precisione nei Tumori Gastrointestinali dell’addome superiore (Pancreas, Stomaco, Fegato e Vie Biliari).
Per uniformare gli elevati livelli di qualità nei Centri di Radioterapia Oncologica del territorio nazionale, un consenso promosso dalle Società scientifiche AIRO (Società Italiana di Radioterapia e Oncologia Clinica), AITRO (Società Italiana dei Tecnici di Radioterapia Oncologica) e AIFM (Società Italiana dei Fisici Sanitari dedicati alla Radioterapia) ha prodotto raccomandazioni e linee guida per l’esecuzione di una Radioterapia di precisione guidata dalle Immagini (IGRT) nel trattamento dei tumori dell’addome superiore. Venti esperti italiani tra Radioterapisti Oncologi, Fisici Medici e Tecnici di Radioterapia, selezionati sulla base di un’esperienza di almeno 10 anni nel campo della Radioterapia nei tumori dell’addome superiore, hanno lavorato su 16 punti ritenuti decisivi per l’implementazione corrente di alcune pratiche nella clinica quotidiana di questo ambito.
Prof. Domenico Genovesi
Tra questi esperti c’è il prof. Domenico Genovesi, ordinario di Diagnostica per immagini e radioterapia e Neuroradiologia presso il Dipartimento di Medicina e Scienze dell’Invecchiamento dell’Università degli Studi “Gabriele d’Annunzio” di Chieti-Pescara.
“I punti ritenuti chiave per una Radioterapia di precisione nei tumori del distretto anatomico gastrointestinale superiore – spiega il prof. Domenico Genovesi, Direttore della Radioterapia Oncologica di Chieti – devono essere rappresentati da un accurato controllo del movimento respiratorio di ogni singolo paziente attraverso strategie combinate di posizionamento di markers di riferimento in casi selezionati ma soprattutto di TC a bordo dei moderni Acceleratori Lineari da eseguirsi giornalmente durante il trattamento radiante di questi tumori e da un’adeguata ed accurata delineazione anatomo-radiologica non solo dei volumi bersaglio tumorali ma anche e soprattutto degli organi sani circostanti il tumore”.
“Un ulteriore elemento decisivo è la concomitante implementazione nell’uso corrente di dedicati sistemi di immobilizzazione. Devo ringraziare moltissimo – precisa il prof. Genovesi – tutto il team della Radioterapia Oncologica Chieti per il contributo importante alla stesura di tali linee guida di riferimento, un team che ha lavorato moltissimo e si è sempre aggiornato e confrontato con la letteratura scientifica proprio su tutti e 3 questi aspetti: delineazione anatomo-radiologica (attraverso uso combinato di TC; RM, PET/TC) dei volumi bersaglio e degli organi sani adiacenti al tumore, tecniche di controllo soggettivo e personalizzato del movimento respiratorio e sistemi di immobilizzazione dedicati altamente innovativi”.
“Questo consenso multidisciplinare nazionale – sottolinea il prof. Genovesi – provvede pertanto ad essere un punto di riferimento per tutti i Centri di Radioterapia italiani indicando tutti gli aspetti cruciali per la somministrazione di una Radioterapia di elevata precisione nei tumori dell’addome superiore. Conferma inoltre l’importanza del lavoro multidisciplinare tra Medici, Tecnici e Fisici in Radioterapia”.
“Riafferma – conclude il prof. Domenico Genovesi – la posizione della Radioterapia Oncologica Chieti tra i Centri di riferimento con maggior esperienza nelle terapie radianti e al centro delle innovazioni terapeutiche crescenti in oncologia”.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?5
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?3
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
59.6/100
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B
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Criteri Critici
Al San Martino 100 pazienti trattati con la terapia CAR-T: "Una nuova possibilità di cura" Genova24
Genova. Il Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari dell’Ospedale Policlinico San Martino, diretto dal dottor Emanuele Angelucci, taglia il traguardo dei 100 pazienti trattati con terapia CAR-T, una delle più innovative e promettenti strategie terapeutiche oggi disponibili per la cura di specifiche neoplasie ematologiche.
Il programma CAR-T era stato avviato durante l’emergenza pandemica ed è proseguito negli anni con continuità, consentendo a un numero sempre maggiore di pazienti di accedere a una terapia altamente specialistica e potenzialmente salvavita.
Cosa sono le CAR-T
Le CAR-T, acronimo di Chimeric Antigen Receptor (CAR) – T cell, sono terapie cellulari personalizzate basate sui linfociti T del paziente, una particolare popolazione di globuli bianchi che svolge un ruolo fondamentale nella risposta immunitaria. Attraverso sofisticate tecniche di ingegneria genetica, questi linfociti vengono modificati in laboratorio per riconoscere specifici bersagli presenti sulle cellule tumorali. Una volta re-infuse nel paziente, le cellule CAR-T sono in grado di individuare e distruggere in modo mirato le cellule malate.
Le patologie trattate
Attualmente, in Italia, la terapia CAR-T è impiegata nel trattamento di diverse neoplasie ematologiche a cellule B, tra cui alcune forme di leucemia e diversi tipi di linfoma recidivati o refrattari alle terapie convenzionali. Negli ultimi anni, le indicazioni si sono progressivamente ampliate e oggi comprendono anche il mieloma multiplo. Questa strategia terapeutica si rivolge principalmente a pazienti che non hanno ottenuto risultati con le terapie standard, quali chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche.
In questi casi, la terapia CAR-T rappresenta una concreta opportunità di controllo della malattia e, in una quota significativa di pazienti, anche di remissione duratura. Sono inoltre attive presso il Policlinico due importanti sperimentazioni che promettono speranze anche per altre categorie di pazienti: una nelle patologie auto-immuni in collaborazione con l’equipe del Prof. De Palma e una nella sclerosi multipla in collaborazione con la Neurologia diretta dal Prof. Schenone e dalla Prof.ssa Inglese.
Un team multidisciplinare dedicato
Al San Martino il programma CAR-T è gestito da una specifica unità funzionale multidisciplinare, il CAR-T Team, composta da ematologi esperti in trapianto di cellule staminali, neurologi, cardiologi, infettivologi, anestesisti, medici della medicina trasfusionale e farmacisti ospedalieri specializzati nella gestione delle tossicità correlate al trattamento. A supporto dell’attività operano inoltre due team infermieristici dedicati: uno specializzato nelle procedure di aferesi e uno dedicato alla presa in carico e al monitoraggio dei pazienti sottoposti a terapia CAR-T.
“Parliamo di una terapia altamente innovativa e complessa, che offre nuove possibilità di cura a pazienti affetti da patologie ematologiche particolarmente difficili da trattare – ha detto l’assessore regionale alla sanità Massimo Nicolò – Il nostro obiettivo deve essere continuare a investire nella ricerca, nelle terapie avanzate e nelle professionalità, perché ogni innovazione che diventa cura accessibile rappresenta un passo avanti per la qualità e l’efficacia del nostro sistema sanitario. Il traguardo dei 100 pazienti non è quindi un punto di arrivo, ma una tappa importante di un percorso che vogliamo continuare a sostenere e sviluppare”.
“Si tratta – aggiunge Monica Calamai, direttore generale AOM Liguria – di un importante risultato costruito nel tempo, grazie alla competenza di un team multidisciplinare altamente specializzato e alla collaborazione tra diverse professionalità. In un ambito terapeutico in continua evoluzione, consolidare un programma CAR-T significa offrire a pazienti affetti da patologie ematologiche complesse una possibilità terapeutica avanzata e, in molti casi, una nuova prospettiva di vita”.
“Ritengo sia molto importante non solo introdurre un’innovazione, ma anche dimostrare che poi la si applica costantemente rendendola disponibile per tutti i cittadini che presentino l’indicazione – conclude Emanuele Angelucci, direttore dell’Unità Operativa Ematologia e Terapie Cellulari – Oggi le CAR-T rappresentano una reale possibilità di cura per persone che si trovano in fasi avanzate della malattia e che spesso hanno già esaurito le opzioni terapeutiche tradizionali. I risultati ottenuti, con percentuali di risposta che superano il 60%, confermano l’efficacia di questo percorso e il valore del lavoro svolto da tutto il team multidisciplinare coinvolto. Un ringraziamento va anche alle Associazioni, che ci hanno accompagnato in questi anni rappresentando un supporto prezioso”.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
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Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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47.0/100
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C
Valutazione
❌
Criteri Critici
ULSS 9, la chemioterapia si avvicina ai pazienti: elastomeri rimossi nelle Case della Comunità La Piazza Web
La terapia oncologica si avvicina ancora di più al domicilio dei pazienti. Nell’ULSS 9 Scaligera è infatti partito un nuovo servizio che permette di effettuare nelle Case della Comunità la rimozione degli elastomeri utilizzati per la somministrazione continua di alcuni farmaci chemioterapici.
Si tratta di un cambiamento organizzativo che punta soprattutto a evitare ai pazienti un viaggio in ospedale per una prestazione che, una volta terminata l’infusione, può essere eseguita anche in una struttura territoriale adeguatamente organizzata.
Il progetto nasce dalla collaborazione tra l’Oncologia Medica dell’ospedale Mater Salutis di Legnago e le Cure Primarie del Distretto 3. In questa prima fase coinvolgerà i pazienti residenti nel distretto e cinque Case della Comunità: Legnago, Cerea, Bovolone, Nogara e Zevio.
L’attività sarà gestita dagli infermieri delle strutture territoriali, formati per occuparsi della procedura. Nei giorni festivi e durante i fine settimana subentrerà invece il personale infermieristico dell’Assistenza domiciliare integrata, così da garantire la continuità del servizio per tutta la settimana. La previsione è di arrivare a circa 15 pazienti presi in carico ogni settimana.
L’elastomero è una piccola pompa monouso portatile che permette di somministrare in modo continuo alcuni farmaci chemioterapici direttamente a domicilio. È una modalità utilizzata soprattutto per determinati trattamenti contro i tumori dell’apparato gastroenterico. L’infusione dura generalmente tra le 46 e le 48 ore, al termine delle quali il dispositivo deve essere rimosso da personale sanitario formato.
La novità riguarda quindi esclusivamente la fase successiva alla somministrazione: invece di tornare al Day Hospital oncologico, il paziente potrà rivolgersi alla Casa della Comunità più vicina alla propria abitazione.
Il vantaggio è immediato per chi affronta un percorso oncologico. Un accesso ospedaliero in meno significa meno tempo trascorso negli spostamenti e una gestione più semplice di una fase già delicata della terapia. Ma la riorganizzazione porta benefici anche all’attività dell’ospedale.
La possibilità di distribuire sul territorio la rimozione degli elastomeri consente infatti all’Oncologia di programmare con maggiore flessibilità i trattamenti che prevedono questo tipo di dispositivo, evitando di concentrare troppe prestazioni nelle giornate di maggiore affluenza del Day Hospital.
Il progetto punta così su un doppio risultato: rendere più comodo il percorso per i pazienti e, allo stesso tempo, utilizzare in maniera più equilibrata gli spazi e le risorse professionali dell’ospedale.
Al centro c’è soprattutto una maggiore integrazione tra ospedale e territorio. Il percorso coinvolge infatti oncologi, Cure Primarie, infermieri delle Case della Comunità e personale dell’assistenza domiciliare, con l’obiettivo di seguire il paziente nelle diverse fasi della terapia senza concentrare necessariamente ogni prestazione all’interno della struttura ospedaliera.
Per l’ULSS 9 si tratta quindi di un ulteriore passo verso un modello di assistenza territoriale più vicino alla vita quotidiana dei cittadini, nel quale la qualità delle cure viene accompagnata dalla possibilità di ricevere alcune prestazioni il più vicino possibile a casa.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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71.5/100
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✅
Criteri Critici
BioMarin investe fino a 490 milioni sulla prima terapia orale per l'ipofosfatasia pharmastar.it
BioMarin Pharmaceutical acquisirà Alesta Therapeutics per ottenere ALE1, una piccola molecola orale sperimentale destinata al trattamento dell’ipofosfatasia. L’operazione prevede un pagamento iniziale di 275 milioni di dollari, al quale potranno aggiungersi fino a 215 milioni legati al raggiungimento di obiettivi clinici e regolatori. Se lo sviluppo avrà successo, ALE1 potrebbe diventare la prima terapia orale capace di intervenire sul meccanismo biologico centrale di questa rara malattia genetica dell’osso.
L’acquisizione, approvata dai consigli di amministrazione delle due società, dovrebbe concludersi entro il trimestre in corso, dopo il soddisfacimento delle consuete condizioni previste per il closing. Prima della chiusura, Alesta trasferirà tutti gli asset diversi da ALE1 in una nuova società, alla quale passeranno anche i dipendenti dell’azienda. BioMarin acquisirà quindi una struttura interamente concentrata sul candidato per l’ipofosfatasia.
Un’operazione dal valore potenziale di 490 milioni di dollari
In base all’accordo, gli azionisti di Alesta riceveranno 275 milioni di dollari al momento della chiusura. Ulteriori pagamenti, per un massimo di 215 milioni, saranno riconosciuti se ALE1 raggiungerà specifici traguardi di sviluppo e regolatori.
Il valore complessivo potenziale dell’operazione arriva così a 490 milioni di dollari, anche se una parte consistente della cifra dipenderà dall’avanzamento di un programma ancora nelle prime fasi cliniche.
«ALE1 rappresenta una forte integrazione strategica per BioMarin, offrendo una potenziale alternativa orale alle terapie iniettabili oggi disponibili per le persone con ipofosfatasia», ha dichiarato Alexander Hardy, presidente e amministratore delegato dell’azienda.
Il candidato entrerà nella divisione dedicata alle patologie scheletriche, una delle tre unità strategiche sulle quali BioMarin sta costruendo il proprio sviluppo futuro. L’obiettivo dichiarato dal gruppo è raggiungere 4 miliardi di dollari di ricavi annuali entro il 2027.
Che cos’è l’ipofosfatasia
L’ipofosfatasia, o HPP, è una rara malattia metabolica ereditaria causata da varianti patogene del gene ALPL. Il gene codifica per la fosfatasi alcalina non tessuto-specifica, indicata anche con la sigla TNSALP, un enzima essenziale per la mineralizzazione di ossa e denti.
Quando l’attività dell’enzima è insufficiente, nell’organismo si accumulano alcuni suoi substrati, tra i quali il pirofosfato inorganico, o PPi. Questa sostanza esercita un’azione inibitoria sulla formazione dei cristalli di idrossiapatite, indispensabili per conferire resistenza al tessuto osseo.
L’accumulo di PPi impedisce quindi una normale mineralizzazione, determinando un quadro clinico estremamente variabile. Le forme più severe, che compaiono in epoca perinatale o nei primi mesi di vita, possono causare grave compromissione scheletrica, deformità toraciche, insufficienza respiratoria, convulsioni sensibili alla vitamina B6 e mortalità precoce.
Nelle forme infantili e giovanili possono comparire rachitismo, ritardo della crescita, debolezza muscolare, alterazioni dell’andatura, fratture e perdita prematura dei denti decidui.
Negli adulti la malattia può manifestarsi con osteomalacia, fratture ricorrenti o da stress, pseudofratture, dolore muscolo-scheletrico, debolezza, affaticamento e perdita precoce dei denti. La notevole variabilità dei sintomi può determinare ritardi diagnostici, soprattutto nei pazienti con forme meno severe.
ALE1 punta a ridurre l’accumulo di pirofosfato
ALE1 è una piccola molecola progettata per essere somministrata per via orale e ridurre l’accumulo patologico del pirofosfato inorganico. Alesta non ha ancora reso pubblico in modo dettagliato il bersaglio molecolare del farmaco, descrivendolo come un nuovo regolatore del metabolismo del PPi.
L’idea terapeutica è intervenire a valle del deficit enzimatico determinato dalle mutazioni di ALPL. Anziché sostituire direttamente l’enzima mancante, ALE1 punta a ridurre la concentrazione del metabolita che ostacola la mineralizzazione dell’osso.
Il farmaco potrebbe quindi correggere in maniera sistemica uno dei principali meccanismi responsabili della malattia, con possibili effetti sia sulle manifestazioni scheletriche sia su debolezza muscolare, dolore, affaticamento e altri sintomi associati all’HPP.
Questa ipotesi deve ancora essere confermata clinicamente. Non sono infatti disponibili dati sufficienti per stabilire se la riduzione del PPi ottenuta con una piccola molecola orale possa tradursi in un miglioramento della mineralizzazione, della frequenza delle fratture, della funzionalità e della qualità di vita.
In corso lo studio di fase I/IIa ALE1-101
ALE1 è attualmente valutato nello studio ALE1-101, un trial di fase I/IIa randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.
Lo studio comprende volontari sani e adulti con ipofosfatasia e ha l’obiettivo di valutare sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica del farmaco. Il protocollo prevede l’esplorazione di dosi singole e multiple crescenti, somministrate per via orale con o senza cibo.
L’arruolamento programmato è di circa 120 partecipanti di età compresa tra 18 e 50 anni. Il trial dovrà individuare le dosi più appropriate per le successive fasi dello sviluppo e verificare se il farmaco produce l’effetto atteso sui biomarcatori collegati al metabolismo del PPi.
Alesta aveva precedentemente indicato l’arrivo dei primi dati clinici nei pazienti con ipofosfatasia nella seconda metà del 2026. L’interesse di BioMarin precede quindi la disponibilità di una dimostrazione consolidata dell’efficacia clinica.
L’attuale terapia è un enzima sostitutivo iniettabile
L’unico trattamento eziologico approvato per l’ipofosfatasia è asfotase alfa, una terapia enzimatica sostitutiva commercializzata con il nome Strensiq. Asfotase alfa è una versione ricombinante della fosfatasi alcalina non tessuto-specifica, modificata per legarsi al tessuto osseo. Il farmaco sostituisce l’attività enzimatica carente, favorisce la degradazione del pirofosfato e permette una migliore mineralizzazione.
Nell’Unione europea è indicato come trattamento enzimatico sostitutivo a lungo termine nei pazienti con ipofosfatasia a esordio pediatrico, comprese le persone ormai adulte nelle quali la malattia si sia manifestata durante l’infanzia.
Il trattamento ha modificato in modo sostanziale la storia naturale delle forme pediatriche più severe, migliorando mineralizzazione scheletrica, crescita, funzione respiratoria, mobilità e sopravvivenza.
Asfotase alfa deve però essere somministrata mediante iniezioni sottocutanee ripetute, generalmente tre o sei volte alla settimana. Il trattamento prolungato può inoltre essere associato a reazioni nel sito di iniezione, lipodistrofia, ipersensibilità e calcificazioni ectopiche.
Una terapia orale potrebbe quindi ridurre sensibilmente il carico terapeutico, soprattutto negli adolescenti e negli adulti destinati a trattamenti di lunga durata.
Non soltanto una formulazione più comoda
Il potenziale valore di ALE1 non dipende esclusivamente dalla somministrazione orale. Il candidato potrebbe rivolgersi anche a una popolazione di pazienti differente o più ampia rispetto a quella coperta dall’attuale terapia enzimatica.
L’approvazione europea di asfotase alfa riguarda infatti l’HPP a esordio pediatrico. Per le persone nelle quali la malattia viene riconosciuta o si manifesta clinicamente soltanto in età adulta, le possibilità terapeutiche rimangono limitate e la gestione è spesso basata sul trattamento dei sintomi e delle complicanze.
ALE1 viene inizialmente studiato proprio negli adulti con HPP. Se il farmaco dimostrasse di correggere in modo adeguato l’eccesso di PPi, potrebbe offrire un’opzione anche per alcuni pazienti adulti che oggi non dispongono di una terapia mirata approvata.
Resta però da chiarire quali forme della malattia possano rispondere meglio, quale grado di inibizione del PPi sia necessario e se un trattamento iniziato in età adulta possa recuperare un danno scheletrico accumulato nel corso degli anni.
Un investimento coerente con la specializzazione di BioMarin
L’acquisizione è coerente con l’esperienza di BioMarin nelle malattie genetiche rare e nelle patologie dello scheletro. Il gruppo commercializza Voxzogo, o vosoritide, per l’acondroplasia e sta cercando di ampliare la propria presenza nelle condizioni scheletriche a elevato bisogno terapeutico.
L’HPP rappresenta un mercato raro, ma potenzialmente più ampio rispetto alle malattie ultra-rare sulle quali BioMarin ha storicamente concentrato parte delle proprie attività.
«È esattamente il tipo di opportunità che permette di rispondere a un importante bisogno insoddisfatto e, contemporaneamente, di competere in mercati delle malattie rare di dimensioni maggiori», ha affermato Hardy.
La società ha dichiarato di voler continuare a ricercare opportunità analoghe, privilegiando programmi in fase clinica capaci di sostenere una crescita duratura.
Il precedente dell’acquisizione di Inozyme
L’operazione arriva pochi giorni dopo la decisione di BioMarin di interrompere lo sviluppo di BMN 401, precedentemente denominato INZ-701, acquisito nel 2025 attraverso l’acquisto di Inozyme Pharma per circa 270 milioni di dollari.
BMN 401 era una terapia enzimatica sostitutiva sottocutanea sviluppata per il deficit di ENPP1, un’altra rara malattia genetica caratterizzata da alterazioni del metabolismo del PPi, calcificazioni patologiche e compromissione scheletrica.
Nello studio di fase III ENERGY 3, condotto in bambini con deficit di ENPP1, il farmaco ha aumentato significativamente i livelli plasmatici di PPi, raggiungendo uno dei due endpoint co-primari. Il miglioramento del biomarcatore non è stato però accompagnato da un beneficio convincente sugli esiti radiografici e clinici, compresi la gravità del rachitismo e la crescita.
Dopo una valutazione complessiva dei risultati, BioMarin ha deciso di interrompere lo sviluppo del programma in tutte le indicazioni.
Il caso BMN 401 rappresenta un precedente importante anche per ALE1: la correzione di un biomarcatore metabolico non garantisce automaticamente un beneficio clinico sul tessuto osseo. BioMarin dovrà quindi dimostrare non soltanto che ALE1 riduce il PPi, ma che questa variazione produce miglioramenti misurabili e rilevanti per i pazienti.
Un’opportunità promettente, ma ancora ad alto rischio
L’acquisizione di Alesta offre a BioMarin un candidato con un razionale biologico interessante, una modalità di somministrazione potenzialmente favorevole e la possibilità di entrare in un’area nella quale esiste già una chiara validazione terapeutica del metabolismo del PPi.
ALE1 si trova tuttavia ancora in fase I/IIa. Il profilo di sicurezza, la dose, l’entità dell’effetto farmacodinamico e soprattutto l’efficacia clinica rimangono da definire.
La struttura economica dell’operazione riflette questa incertezza: ai 275 milioni riconosciuti subito si aggiungeranno fino a 215 milioni soltanto se il programma raggiungerà determinati obiettivi.
BioMarin sta quindi pagando per ottenere il controllo anticipato di un asset potenzialmente differenziante, accettando il rischio tipico dello sviluppo nelle malattie rare: popolazioni ridotte, grande eterogeneità clinica, storia naturale difficile da ricostruire e complessità nell’individuazione di endpoint capaci di dimostrare un beneficio.
Perché questa operazione è importante
ALE1 potrebbe rappresentare un cambiamento rilevante nella gestione dell’ipofosfatasia perché combina due elementi: un intervento mirato sul meccanismo metabolico centrale della malattia e una somministrazione orale.
La possibilità di sostituire numerose iniezioni settimanali con una capsula potrebbe ridurre il carico terapeutico e favorire l’aderenza. Ancora più importante sarebbe la possibilità di offrire un trattamento mirato ad alcuni adulti che oggi dispongono di opzioni limitate.
Il potenziale resta però interamente da dimostrare. I primi dati dovranno chiarire se ALE1 riesce a modulare il PPi in modo sicuro e sufficientemente intenso; gli studi successivi dovranno verificare se l’effetto biologico si traduce in ossa più resistenti, meno fratture, riduzione del dolore e miglioramento della funzione.
Bibliografia
1. BioMarin Pharmaceutical. BioMarin to Acquire Alesta Therapeutics to Gain ALE1, a Potential First Oral Therapy for Hypophosphatasia. 18 agosto 2026. Link
2. ClinicalTrials.gov. A Study to Assess Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of ALE1 in Healthy Adults and Adults With Hypophosphatasia. NCT07179640. Link
3. European Medicines Agency. Strensiq – asfotase alfa. Link
4. Dahir KM, Nunes ME. Hypophosphatasia. GeneReviews. Aggiornamento 2025. Link
5. BioMarin Pharmaceutical. BioMarin Provides Update on Phase 3 Trial for BMN 401 in Children Aged 1-12 With ENPP1 Deficiency. 18 maggio 2026. Link
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Chieti, linee guida nazionali sulla radioterapia di precisione Giulianova.it
Un contributo abruzzese entra nel lavoro che punta a rendere più omogenei e sicuri i trattamenti radioterapici ad alta precisione in Italia. Tra i venti specialisti selezionati a livello nazionale per definire le nuove indicazioni operative sull’uso della radioterapia guidata dalle immagini c’è anche il professor Domenico Genovesi, direttore della Radioterapia Oncologica dell’ospedale di Chieti.
La notizia interessa anche il territorio teramano e la costa adriatica, dove molti pazienti si rivolgono ai principali centri sanitari abruzzesi per cure specialistiche. Le raccomandazioni appena pubblicate rappresentano infatti un riferimento per i reparti che trattano tumori dell’addome superiore con tecnologie avanzate.
Pubblicate le raccomandazioni per i trattamenti IGRT
Il documento scientifico è stato pubblicato il 12 agosto sulla rivista internazionale Oncologie e riguarda l’impiego delle tecniche IGRT, acronimo che indica la radioterapia oncologica guidata dalle immagini. Si tratta di procedure utilizzate per colpire con maggiore accuratezza il bersaglio tumorale, limitando il più possibile l’esposizione dei tessuti sani.
Le indicazioni sono rivolte in particolare al trattamento delle neoplasie gastrointestinali dell’addome superiore, quindi patologie che interessano pancreas, stomaco, fegato e vie biliari. L’obiettivo del lavoro è fornire criteri condivisi ai centri italiani, così da consolidare standard elevati di qualità e sicurezza nella pratica clinica quotidiana.
Il ruolo del centro di Chieti nel gruppo di esperti
Alla stesura del consenso hanno collaborato le principali società scientifiche del settore: AIRO, AITRO e AIFM. Il panel era formato da radioterapisti oncologi, fisici medici e tecnici di radioterapia con esperienza consolidata. In questo gruppo ristretto figura il professor Genovesi, chiamato a portare il contributo maturato dall’unità operativa teatina.
Il coinvolgimento del reparto di Chieti conferma il peso della struttura nel panorama nazionale della radioterapia. Il lavoro svolto è stato costruito in modo multidisciplinare, mettendo insieme competenze mediche, tecniche e fisiche per tradurre la ricerca in indicazioni concrete per i reparti.
I punti centrali della radioterapia ad alta precisione
Il consenso nazionale individua sedici aspetti ritenuti decisivi per l’applicazione corretta dei trattamenti. Tra i passaggi considerati più importanti c’è la gestione del movimento respiratorio del paziente, elemento che può influire in modo significativo sulla precisione della dose erogata nelle aree addominali.
Tra le strategie indicate rientrano l’eventuale utilizzo di marcatori di riferimento in casi selezionati, l’impiego quotidiano della Tac a bordo dei moderni acceleratori lineari e una definizione molto accurata sia dei volumi tumorali sia degli organi sani vicini alla zona da trattare. Un altro tassello riguarda i sistemi di immobilizzazione dedicati, pensati per rendere il trattamento più stabile e ripetibile.
Un riferimento utile anche per i pazienti abruzzesi
Il documento viene considerato un punto di orientamento per i centri di radioterapia italiani impegnati nell’uso delle tecnologie più evolute. Il riconoscimento ottenuto dal reparto di Chieti assume rilievo anche per l’Abruzzo, dove la presenza di professionalità inserite nei tavoli scientifici nazionali può tradursi in un miglioramento dell’offerta sanitaria per i cittadini.
Per molte famiglie della provincia di Teramo, di Giulianova e della costa teramana, sapere che un centro regionale partecipa alla definizione di standard nazionali rappresenta un elemento di interesse concreto. La pubblicazione delle linee guida rafforza inoltre il ruolo della collaborazione tra specialisti diversi come base per cure oncologiche sempre più mirate.
Giulianova.it è un progetto editoriale locale sviluppato da Genesi.it, realtà attiva dal 1996 nei servizi web, SEO, sviluppo digitale e visibilità online, compresa la presenza nei sistemi di ricerca basati su intelligenza artificiale. L’esperienza del team è documentata anche dalle recensioni e video testimonianze dei clienti Genesi, pubblicate come riscontro concreto dei servizi web e SEO realmente forniti.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?3
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Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO4
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
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Radioterapia oncologica, Chieti tra i riferimenti nazionali per i tumori gastrointestinali Notizie d'Abruzzo
2 giorni agoCronaca 2 ore ago 6 ore ago 6 ore ago La Radioterapia Oncologica di Chieti partecipa al percorso nazionale che ha portato alla definizione delle nuove raccomandazioni sull’impiego della Radioterapia guidata dalle immagini, IGRT, nei tumori gastrointestinali dell’addome superiore, tra cui pancreas, stomaco, fegato e vie biliari. Le indicazioni, pubblicate sulla rivista scientifica “Oncologie”, sono state elaborate nell’ambito di un consenso promosso dalle società scientifiche AIRO, AITRO e AIFM per uniformare gli standard di qualità nei centri italiani. Alla stesura hanno lavorato 20 esperti italiani tra radioterapisti oncologi, fisici medici e tecnici di radioterapia, selezionati sulla base di almeno dieci anni di esperienza nel trattamento dei tumori dell’addome superiore. Tra loro figura Domenico Genovesi, ordinario di Diagnostica per immagini e radioterapia e Neuroradiologia all’Università “Gabriele d’Annunzio” di Chieti-Pescara e direttore della Radioterapia Oncologica di Chieti. Il gruppo ha individuato 16 punti considerati centrali per l’applicazione delle tecniche di precisione nella pratica clinica. Tra gli aspetti principali indicati figurano il controllo del movimento respiratorio del paziente, l’utilizzo quotidiano della tomografia computerizzata integrata nei moderni acceleratori lineari, l’accurata definizione dei volumi tumorali e degli organi sani circostanti e l’impiego di sistemi dedicati di immobilizzazione. Genovesi ha sottolineato anche il contributo del team di Chieti nell’utilizzo combinato di TC, risonanza magnetica e PET/TC e nello sviluppo di tecniche personalizzate per il controllo del movimento respiratorio. Secondo il direttore, il documento rappresenta un riferimento per i centri italiani di Radioterapia e conferma il ruolo del lavoro multidisciplinare tra medici, tecnici e fisici. Il contributo alla stesura delle raccomandazioni, ha aggiunto, consolida l’esperienza della Radioterapia Oncologica di Chieti nell’ambito delle terapie radianti per i tumori dell’addome superiore.
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San Martino, Centro Trapianti arriva a 100 pazienti trattati con terapia Cart-T Telenord
Il Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari dell’AOM IRCCS Ospedale Policlinico San Martino raggiunge un importante traguardo nel programma CAR-T, avviato durante gli anni della pandemia. Una terapia innovativa che oggi offre nuove possibilità di cura a pazienti affetti da neoplasie ematologiche complesse.
Il Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari dell’AOM IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, diretto dal dottor Emanuele Angelucci, ha raggiunto quota 100 pazienti trattati con terapia CAR-T, una delle strategie terapeutiche più innovative oggi disponibili per alcune neoplasie ematologiche.
Il risultato segna una tappa importante nel percorso di crescita e consolidamento del programma CAR-T del Policlinico, avviato in un periodo particolarmente complesso, quello dell’emergenza pandemica, e sviluppato negli anni con continuità. Un percorso che ha permesso a un numero sempre maggiore di pazienti di accedere a una terapia altamente specialistica e, in molti casi, potenzialmente salvavita.
Come funziona la terapia CAR-T - Le CAR-T, acronimo di Chimeric Antigen Receptor T-cell, sono terapie cellulari personalizzate che utilizzano i linfociti T del paziente, cellule del sistema immunitario fondamentali nella difesa dell’organismo.
Attraverso sofisticate tecniche di ingegneria genetica, i linfociti vengono modificati in laboratorio affinché siano in grado di riconoscere specifici bersagli presenti sulle cellule tumorali. Una volta reinfuse nel paziente, le cellule CAR-T possono quindi individuare e attaccare in maniera mirata le cellule malate.
Dalle leucemie e dai linfomi al mieloma multiplo - In Italia, la terapia CAR-T viene attualmente utilizzata per il trattamento di diverse neoplasie ematologiche a cellule B, comprese alcune forme di leucemia e diversi tipi di linfoma recidivati o refrattari alle terapie convenzionali. Le indicazioni si sono progressivamente ampliate e oggi comprendono anche il mieloma multiplo.
La terapia è destinata principalmente a pazienti che non hanno ottenuto una risposta adeguata dalle terapie standard, come la chemioterapia e il trapianto di cellule staminali emopoietiche. In questi casi, le CAR-T rappresentano una concreta possibilità di controllo della malattia e, per una quota significativa di pazienti, anche di remissione duratura.
L’attività del Policlinico guarda inoltre a nuove prospettive. Sono infatti in corso due importanti sperimentazioni: una nell’ambito delle patologie autoimmuni, in collaborazione con l’équipe del professor De Palma, e una nella sclerosi multipla, realizzata con la Neurologia diretta dal professor Schenone e dalla professoressa Inglese.
Un’équipe multidisciplinare per la gestione dei pazienti - Il programma CAR-T del Policlinico San Martino è affidato a una specifica unità funzionale multidisciplinare, il CAR-T Team, che riunisce competenze diverse e altamente specializzate.
Ne fanno parte ematologi esperti nel trapianto di cellule staminali, neurologi, cardiologi, infettivologi, anestesisti, medici della medicina trasfusionale e farmacisti ospedalieri, con competenze nella gestione delle possibili tossicità associate al trattamento.
A supporto del programma operano inoltre due team infermieristici dedicati: uno specializzato nelle procedure di aferesi e uno impegnato nella presa in carico e nel monitoraggio dei pazienti sottoposti alla terapia CAR-T.
Nicolò: «Un risultato importante per tutta la Liguria» - «Il traguardo dei 100 pazienti trattati con terapia CAR-T al Policlinico San Martino – spiega l’assessore alla Sanità Massimo Nicolò – rappresenta un risultato di grande importanza per tutta la Liguria. Parliamo di una terapia altamente innovativa e complessa, che offre nuove possibilità di cura a pazienti affetti da patologie ematologiche particolarmente difficili da trattare».
Nicolò ha quindi rivolto un ringraziamento al dottor Angelucci, ai professionisti del CAR-T Team e a tutti gli operatori sanitari impegnati quotidianamente nella cura dei pazienti, sottolineando anche il ruolo delle associazioni che hanno accompagnato il percorso.
«Il nostro obiettivo – aggiunge – deve essere continuare a investire nella ricerca, nelle terapie avanzate e nelle professionalità, perché ogni innovazione che diventa cura accessibile rappresenta un passo avanti per la qualità e l’efficacia del nostro sistema sanitario. Il traguardo dei 100 pazienti non è quindi un punto di arrivo, ma una tappa importante di un percorso che vogliamo continuare a sostenere e sviluppare».
Calamai: «Un risultato costruito nel tempo» - Per Monica Calamai, direttore generale AOM Liguria, il raggiungimento del traguardo è il risultato di un lavoro portato avanti nel tempo.
«Si tratta di un importante risultato costruito nel tempo, grazie alla competenza di un team multidisciplinare altamente specializzato e alla collaborazione tra diverse professionalità. In un ambito terapeutico in continua evoluzione, consolidare un programma CAR-T significa offrire a pazienti affetti da patologie ematologiche complesse una possibilità terapeutica avanzata e, in molti casi, una nuova prospettiva di vita».
Angelucci: «Importante non solo introdurre l’innovazione, ma renderla disponibile» - Il direttore dell’Unità Operativa Ematologia e Terapie commenta: "il raggiungimento di quota 100 pazienti trattati rappresenta un traguardo particolarmente significativo per il nostro Policlinico. Abbiamo avviato il programma CAR-T in anni complessi, segnati dall’emergenza pandemica, ma siamo riusciti a garantirne una crescita costante e regolare, mettendo un’importante innovazione terapeutica a disposizione dei cittadini in modo concreto e sistematico. Ritengo sia molto importante non solo introdurre un’innovazione, ma anche dimostrare che poi la si applica costantemente rendendola disponibile per tutti i cittadini che presentino l’indicazione. Oggi le CAR-T rappresentano una reale possibilità di cura per persone che si trovano in fasi avanzate della malattia e che spesso hanno già esaurito le opzioni terapeutiche tradizionali. I risultati ottenuti, con percentuali di risposta che superano il 60%, confermano l'efficacia di questo percorso e il valore del lavoro svolto da tutto il team multidisciplinare coinvolto. Un ringraziamento va anche alle Associazioni, che ci hanno accompagnato in questi anni rappresentando un supporto prezioso"
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San Martino, cento pazienti curati con le cellule “riprogrammate” contro i tumori: risposte oltre il 60% - genovaquotidiana.com
Il Centro Trapianti del Policlinico genovese raggiunge quota cento trattamenti con cellule T dotate di recettore antigenico chimerico, una delle terapie più avanzate contro alcune neoplasie del sangue. Nel nosocomio regionale sono in corso sperimentazioni anche sulle malattie autoimmuni e sulla sclerosi multipla
Cento pazienti che avevano davanti una delle strade terapeutiche più avanzate oggi disponibili contro alcune gravi malattie del sangue. Il Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari dell’Ospedale Policlinico San Martino di Genova ha raggiunto il traguardo delle cento persone trattate con cellule T dotate di recettore antigenico chimerico, una terapia personalizzata che utilizza le cellule del sistema immunitario dello stesso paziente, modificate in laboratorio perché possano riconoscere e attaccare il tumore.
Il programma è diretto da Emanuele Angelucci, responsabile dell’Unità operativa Ematologia e Terapie cellulari del Policlinico. Un percorso iniziato in anni particolarmente difficili, coincisi con l’emergenza pandemica, e proseguito senza interruzioni fino a trasformare una tecnologia inizialmente destinata a un numero molto ristretto di malati in un’opzione terapeutica disponibile in maniera strutturata per i pazienti che ne hanno indicazione.
Il principio della terapia è complesso ma può essere riassunto partendo dal sistema immunitario. I linfociti T, particolari globuli bianchi fondamentali nella difesa dell’organismo, vengono prelevati dal paziente e sottoposti in laboratorio a una modificazione genetica. In questo modo acquisiscono un recettore capace di riconoscere uno specifico bersaglio presente sulle cellule tumorali.
Una volta completato questo processo, i linfociti modificati vengono reinfusi nella persona. Da quel momento possono individuare le cellule malate e colpirle in maniera mirata. Non si tratta quindi di un farmaco tradizionale prodotto in serie, ma di una terapia cellulare costruita partendo dalle cellule dello stesso paziente.
Al San Martino viene utilizzata soprattutto per alcune neoplasie ematologiche a cellule B, tra cui determinate forme di leucemia e differenti tipi di linfoma che si sono ripresentati dopo le cure o che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali. Negli ultimi anni le possibilità di impiego si sono ampliate e comprendono anche il mieloma multiplo.
Sono generalmente pazienti che hanno già affrontato percorsi terapeutici molto impegnativi e che, in numerosi casi, hanno esaurito le principali alternative rappresentate dalla chemioterapia e dal trapianto di cellule staminali emopoietiche. È proprio in questa fase della malattia che la terapia cellulare può offrire una nuova possibilità.
Secondo Emanuele Angelucci, i risultati ottenuti dal programma genovese mostrano percentuali di risposta superiori al 60%.
«Oggi le cellule T con recettore antigenico chimerico rappresentano una reale possibilità di cura per persone che si trovano in fasi avanzate della malattia e che spesso hanno già esaurito le opzioni terapeutiche tradizionali», sottolinea Emanuele Angelucci.
Il raggiungimento del centesimo trattamento assume particolare significato anche per le condizioni nelle quali il programma è nato. «Abbiamo avviato il programma in anni complessi, segnati dall’emergenza pandemica, ma siamo riusciti a garantirne una crescita costante e regolare, mettendo un’importante innovazione terapeutica a disposizione dei cittadini in modo concreto e sistematico», spiega il direttore dell’Ematologia e Terapie cellulari.
Per Emanuele Angelucci, infatti, il valore dell’innovazione sanitaria non consiste soltanto nell’essere tra i primi a introdurre una nuova tecnica, ma nella capacità di renderla realmente e continuativamente accessibile ai pazienti che possono beneficiarne.
«Ritengo sia molto importante non solo introdurre un’innovazione, ma anche dimostrare che poi la si applica costantemente rendendola disponibile per tutti i cittadini che presentino l’indicazione», osserva.
Dietro ogni singolo trattamento c’è un percorso che coinvolge molte specialità. Il programma del San Martino è infatti affidato a un’unità funzionale multidisciplinare che riunisce ematologi con esperienza nel trapianto di cellule staminali, neurologi, cardiologi, infettivologi, anestesisti, specialisti di medicina trasfusionale e farmacisti ospedalieri.
Il motivo è legato anche alla complessità della terapia. Il paziente deve essere valutato e seguito in tutte le fasi del trattamento e particolare attenzione deve essere riservata alla possibile comparsa di effetti indesiderati e tossicità specifiche.
Accanto ai medici operano due gruppi infermieristici dedicati. Uno è specializzato nelle procedure di aferesi, attraverso le quali vengono raccolte le cellule necessarie alla preparazione della terapia. L’altro segue direttamente la presa in carico e il monitoraggio delle persone sottoposte al trattamento.
Ma il lavoro del Policlinico non si limita più esclusivamente ai tumori del sangue. Al San Martino sono infatti attive anche due sperimentazioni che potrebbero aprire prospettive completamente nuove per l’impiego delle cellule geneticamente modificate.
Una riguarda le patologie autoimmuni ed è condotta in collaborazione con l’équipe del professor Giuseppe De Palma. L’altra riguarda la sclerosi multipla e coinvolge la Neurologia diretta da Angelo Schenone e Matilde Inglese. Sono ambiti sperimentali, dunque ancora differenti dalle indicazioni già consolidate in oncologia ematologica, ma rappresentano una delle nuove frontiere della ricerca sulle terapie cellulari.
Il raggiungimento dei cento pazienti viene definito dall’assessore regionale alla Sanità Massimo Nicolò «un risultato di grande importanza per tutta la Liguria».
«Parliamo di una terapia altamente innovativa e complessa, che offre nuove possibilità di cura a pazienti affetti da patologie ematologiche particolarmente difficili da trattare», afferma Massimo Nicolò, che rivolge un ringraziamento a Emanuele Angelucci, ai professionisti impegnati nel programma, agli operatori sanitari e alle associazioni che accompagnano i pazienti e le famiglie.
Secondo l’assessore, il traguardo deve essere considerato soprattutto come la base per una nuova fase: «Il nostro obiettivo deve essere continuare a investire nella ricerca, nelle terapie avanzate e nelle professionalità, perché ogni innovazione che diventa cura accessibile rappresenta un passo avanti per la qualità e l’efficacia del nostro sistema sanitario».
Per la direttrice generale Monica Calamai, il centesimo trattamento è il risultato di un percorso costruito progressivamente attraverso l’integrazione di numerose competenze.
«In un ambito terapeutico in continua evoluzione, consolidare un programma di questo tipo significa offrire a pazienti affetti da patologie ematologiche complesse una possibilità terapeutica avanzata e, in molti casi, una nuova prospettiva di vita», sottolinea Monica Calamai.
Quota cento, dunque, non rappresenta soltanto un dato statistico. Dietro quel numero ci sono cento percorsi clinici altamente personalizzati e altrettante persone arrivate a questa terapia spesso dopo aver già affrontato numerosi tentativi di cura.
Ed è proprio su questo terreno che la medicina cellulare sta cambiando una parte dell’ematologia: utilizzare il sistema immunitario del paziente, modificarlo e restituirgli cellule capaci di riconoscere il tumore. Al San Martino questa possibilità, partita negli anni dell’emergenza pandemica, ha ora raggiunto il suo centesimo paziente.
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Terapie avanzate, il San Martino taglia il traguardo dei 100 pazienti curati con la CAR-T La Voce di Genova
Il Centro Trapianti di cellule staminali e terapie cellulari dell’AOM IRCCS Ospedale Policlinico San Martino, diretto dal dottor Emanuele Angelucci, taglia il traguardo dei 100 pazienti trattati con terapia CAR-T, una delle più innovative e promettenti strategie terapeutiche oggi disponibili per la cura di specifiche neoplasie ematologiche. Il raggiungimento di questo risultato testimonia la crescita e il consolidamento del programma CAR-T del Policlinico, avviato in un periodo particolarmente complesso, iniziato con l'emergenza pandemica, e proseguito negli anni con continuità, consentendo a un numero sempre maggiore di pazienti di accedere a una terapia altamente specialistica e potenzialmente salvavita.
Cosa sono le CAR-T
Le CAR-T, acronimo di Chimeric Antigen Receptor (CAR) - T cell, sono terapie cellulari personalizzate basate sui linfociti T del paziente, una particolare popolazione di globuli bianchi che svolge un ruolo fondamentale nella risposta immunitaria. Attraverso sofisticate tecniche di ingegneria genetica, questi linfociti vengono modificati in laboratorio per riconoscere specifici bersagli presenti sulle cellule tumorali. Una volta re-infuse nel paziente, le cellule CAR-T sono in grado di individuare e distruggere in modo mirato le cellule malate.
Le patologie trattate
Attualmente, in Italia, la terapia CAR-T è impiegata nel trattamento di diverse neoplasie ematologiche a cellule B, tra cui alcune forme di leucemia e diversi tipi di linfoma recidivati o refrattari alle terapie convenzionali. Negli ultimi anni, le indicazioni si sono progressivamente ampliate e oggi comprendono anche il mieloma multiplo. Questa strategia terapeutica si rivolge principalmente a pazienti che non hanno ottenuto risultati con le terapie standard, quali chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche. In questi casi, la terapia CAR-T rappresenta una concreta opportunità di controllo della malattia e, in una quota significativa di pazienti, anche di remissione duratura. Sono inoltre attive presso il Policlinico due importanti sperimentazioni che promettono speranze anche per altre categorie di pazienti: una nelle patologie auto-immuni in collaborazione con l’equipe del Prof. De Palma e una nella sclerosi multipla in collaborazione con la Neurologia diretta dal Prof. Schenone e dalla Prof.ssa Inglese.
Un team multidisciplinare dedicato
Presso l’AOM IRCCS Policlinico San Martino il programma CAR-T è gestito da una specifica unità funzionale multidisciplinare, il CAR-T Team (foto in allegato), composta da ematologi esperti in trapianto di cellule staminali, neurologi, cardiologi, infettivologi, anestesisti, medici della medicina trasfusionale e farmacisti ospedalieri specializzati nella gestione delle tossicità correlate al trattamento. A supporto dell'attività operano inoltre due team infermieristici dedicati: uno specializzato nelle procedure di aferesi e uno dedicato alla presa in carico e al monitoraggio dei pazienti sottoposti a terapia CAR-T.
assessore alla Sanità Massimo Nicolò - rappresenta un risultato di grande importanza per tutta la Liguria. Parliamo di una terapia altamente innovativa e complessa, che offre nuove possibilità di cura a pazienti affetti da patologie ematologiche particolarmente difficili da trattare. A nome della Regione voglio rivolgere un ringraziamento al dottor Angelucci, a tutti i professionisti del CAR-T Team e agli operatori sanitari che, con competenza e dedizione, seguono ogni giorno questi pazienti. Un ringraziamento va anche alle associazioni che hanno accompagnato questo percorso e che rappresentano una presenza preziosa per le persone malate e per le loro famiglie.
Il nostro obiettivo deve essere continuare a investire nella ricerca, nelle terapie avanzate e nelle professionalità, perché ogni innovazione che diventa cura accessibile rappresenta un passo avanti per la qualità e l’efficacia del nostro sistema sanitario. Il traguardo dei 100 pazienti non è quindi un punto di arrivo, ma una tappa importante di un percorso che vogliamo continuare a sostenere e sviluppare>>.
Monica Calamai, direttore generale AOM Liguria - di un importante risultato costruito nel tempo, grazie alla competenza di un team multidisciplinare altamente specializzato e alla collaborazione tra diverse professionalità. In un ambito terapeutico in continua evoluzione, consolidare un programma CAR-T significa offrire a pazienti affetti da patologie ematologiche complesse una possibilità terapeutica avanzata e, in molti casi, una nuova prospettiva di vita>>.
Dichiara Emanuele Angelucci, direttore dell’Unità Operativa Ematologia e Terapie Cellulari dell’AOM IRCCS Ospedale Policlinico San Martino: >.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
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Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
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Camilla, rivelazioni sul cancro di re Carlo: “Fu dura nascondere la diagnosi. Nulla lo ha fermato” La Stampa
Parlare, esprimersi, condividere il dolore, la battaglia, le difficoltà. È quello che ha fatto la regina Camilla in queste ore per la prima volta dalla diagnosi. Un racconto sincero anche su quanto sia stato difficile mantenere inizialmente segreta la diagnosi di cancro del marito, re Carlo.
facendo un passo indietro, Buckingham Palace rivelò nel febbraio 2024 che il monarca britannico era in cura per una forma di cancro. La notizia fece il giro del mondo, preoccupando i sudditi britannici. Le dichiarazioni della regina Camilla anche sulla situazione attuale.
Il re è ancora in cura, ma una diagnosi precoce e un intervento efficace avrebbero permesso di ridurre l'intensità del trattamento. Una settimana prima di questo annuncio ufficiale del palazzo, Camilla ha visitato un centro di supporto oncologico Maggie's che si trova in un ospedale londinese e, in un video diffuso mercoledì per conto dell'organizzazione benefica, ha anche raccontato quanto sia stato difficile non parlare della malattia del marito, rivelare la diagnosi al mondo.
«Ricordo di essere andata da Maggie’s subito dopo la diagnosi del re. All’epoca nessuno poteva parlare della situazione e non fu affatto semplice», ha raccontato Camilla a Laura Lee, amministratrice delegata di Maggie’s, organizzazione di cui la regina è presidente. «Stavo quasi per dire qualcosa, ma ho capito che non era ancora il momento. Ho guardato le persone che stavano soffrendo, insieme ai loro familiari, e questo mi ha fatto comprendere ancora di più quanto siano importanti luoghi come questi. Avevo un forte bisogno di sfogarmi, ma naturalmente non potevo farlo».
Nel film realizzato per celebrare il 30° anniversario di Maggie’s, Camilla ha raccontato anche come ha affrontato la malattia del marito e sottolineato la determinazione di Carlo a proseguire con il proprio lavoro nonostante le cure. «Guardate mio marito: niente riusciva a fermarlo – ha spiegato –. Mi ha semplicemente detto: “Questo è il mio modo di affrontare le cose, ce la farò”».
Secondo Lee, il fatto che Carlo e la nuora Kate, principessa del Galles, abbiano reso pubbliche le rispettive esperienze con il cancro e abbiano parlato apertamente delle cure ha avuto un impatto significativo sugli altri pazienti.
«La scelta del re di parlare apertamente della sua diagnosi ha senza dubbio incoraggiato altre persone a fare altrettanto. Ora, ascoltare la risposta così comprensibile e spontanea della regina nel suo ruolo di moglie aiuta a capire perché sia fondamentale offrire sostegno anche ai familiari e agli amici di chi affronta la malattia», ha aggiunto Lee.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
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Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
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Jannik Sinner rinvia la decisione sull'US Open a causa del trattamento e del recupero del ginocchio. Motorcycle Sports
Date: Jannik Sinner Affronta l'Incertezza Sulla Partecipazione alUS Opena Causa di Preoccupazioni per un Infortunio al Ginocchio Jannik Sinner Affronta l'Incertezza Sulla Partecipazione alUS Opena Causa di Preoccupazioni per un Infortunio al Ginocchio La decisione di Jannik Sinner su se partecipare o meno al prossimoUS Openrimane irrisolta mentre il giovane italiano affronta problemi persistenti con il ginocchio destro. Dopo il suo 25° compleanno, Sinner ha immediatamente cercato assistenza medica presso la struttura J Medical di Torino, sottoponendosi a un nuovo ciclo di esami e terapia ad onde d'urto mirata per affrontare l'infortunio. Senza indugi, è tornato a Monte Carlo per testare le condizioni del suo ginocchio in sessioni di allenamento monitorate da vicino dal suo allenatore Simone Vagnozzi. La decisione di Jannik Sinner su se partecipare o meno al prossimoUS Openrimane irrisolta mentre il giovane italiano affronta problemi persistenti con il ginocchio destro. Dopo il suo 25° compleanno, Sinner ha immediatamente cercato assistenza medica presso la struttura J Medical di Torino, sottoponendosi a un nuovo ciclo di esami e terapia ad onde d'urto mirata per affrontare l'infortunio. Senza indugi, è tornato a Monte Carlo per testare le condizioni del suo ginocchio in sessioni di allenamento monitorate da vicino dal suo allenatore Simone Vagnozzi. IlUS Open, in programma dal 30 agosto al 13 settembre, rappresenta l'ultimoGrand Slamdella stagione, ma Sinner deve ancora confermare la sua partecipazione. La campagna del 2024 lo ha già visto ritirarsi da eventi chiave dei Masters 1000, inclusi il National Bank Open aMontreale il Cincinnati Open, dove era finalista lo scorso anno. Queste decisioni sono state guidate da un approccio cauto per proteggere la sua salute a lungo termine e le prospettive di carriera, riconoscendo i pericoli di spingere il suo corpo troppo forte troppo presto. IlUS Open, in programma dal 30 agosto al 13 settembre, rappresenta l'ultimoGrand Slamdella stagione, ma Sinner deve ancora confermare la sua partecipazione. La campagna del 2024 lo ha già visto ritirarsi da eventi chiave dei Masters 1000, inclusi il National Bank Open aMontreale il Cincinnati Open, dove era finalista lo scorso anno. Queste decisioni sono state guidate da un approccio cauto per proteggere la sua salute a lungo termine e le prospettive di carriera, riconoscendo i pericoli di spingere il suo corpo troppo forte troppo presto. Sinner sta gestendo meticolosamente la sua condizione fisica, pienamente consapevole che rischiare ulteriori danni al suo ginocchio potrebbe compromettere un futuro promettente. Il suo ritiro da questi tornei importanti gli è costato anche la possibilità di diventare il primo giocatore nella storia a vincere tutti e nove i titoli Masters 1000 in una sola stagione—un’impresa che avrebbe consolidato il suo status tra igrandi del tennis. Sinner sta gestendo meticolosamente la sua condizione fisica, pienamente consapevole che rischiare ulteriori danni al suo ginocchio potrebbe compromettere un futuro promettente. Il suo ritiro da questi tornei importanti gli è costato anche la possibilità di diventare il primo giocatore nella storia a vincere tutti e nove i titoli Masters 1000 in una sola stagione—un’impresa che avrebbe consolidato il suo status tra igrandi del tennis. La decisione finale sulla partecipazione all'US Opendipende dall'autorizzazione medica e dalla fiducia di Sinner nella sua capacità di sopportare le richieste fisiche di un eventoGrand Slam. “Dopo una partita, il recupero è fondamentale. Mangiare e dormire bene è importante. Al giorno d'oggi, ci sono molte cose che possono aiutare, e ognuno ha il proprio approccio. A volte è normale fare errori per capire cosa funziona e cosa non funziona,” ha riflettuto Sinner durante la sua trionfanteconferenza stampa di Wimbledon, evidenziando il suo focus sulla salute piuttosto che sulla gloria immediata. La decisione finale sulla partecipazione all'US Opendipende dall'autorizzazione medica e dalla fiducia di Sinner nella sua capacità di sopportare le richieste fisiche di un eventoGrand Slam. “Dopo una partita, il recupero è fondamentale. Mangiare e dormire bene è importante. Al giorno d'oggi, ci sono molte cose che possono aiutare, e ognuno ha il proprio approccio. A volte è normale fare errori per capire cosa funziona e cosa non funziona,” ha riflettuto Sinner durante la sua trionfanteconferenza stampa di Wimbledon, evidenziando il suo focus sulla salute piuttosto che sulla gloria immediata. Sebbene l'attrattiva di aggiungere un sesto titolo Major alla sua collezione sia innegabile, Sinner dà priorità alla conservazione del suo corpo per sostenere una carriera professionale di successo e a lungo termine neltennis. Il mondo osserva da vicino mentre valuta i rischi e i benefici in vista di uno dei tornei più estenuanti dello sport. Sebbene l'attrattiva di aggiungere un sesto titolo Major alla sua collezione sia innegabile, Sinner dà priorità alla conservazione del suo corpo per sostenere una carriera professionale di successo e a lungo termine neltennis. Il mondo osserva da vicino mentre valuta i rischi e i benefici in vista di uno dei tornei più estenuanti dello sport. NON PERDERE UN SECONDO CON LA NUOVA APP DOVE PUOI VEDERE IL TEMPO DAL VIVO DIMOTOGP,FORMULA 1,NASCAR,INDYCARE MOLTO ALTRO: BASTA PREMI –QUI(GRATUITO PER TUTTI GLI UTENTI) NON PERDERE UN SECONDO CON LA NUOVA APP DOVE PUOI VEDERE IL TEMPO DAL VIVO DIMOTOGP,FORMULA 1,NASCAR,INDYCARE MOLTO ALTRO: BASTA PREMI –QUI(GRATUITO PER TUTTI GLI UTENTI) Share post: Popular
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Raiano si veste di rosa per la prevenzione del tumore al seno Il Capoluogo
Eleonora Falci Il 23 agosto a Raiano passeggiata in musica, consulenze con professionisti sanitari, torneo di scacchi e partita del cuore per sostenere la ricerca e la prevenzione del tumore al seno L’iniziativa è organizzata dalComitato spontaneo Donne di Raianocon il patrocinio del Comune e il coinvolgimento delle associazioni e delle realtà del territorio. Il programma unirà informazione, attività fisica e sport, con la presenza di professionisti a disposizione dei partecipanti.Le preiscrizioni si apriranno alle 10 in piazza Umberto Postiglione, mentre dalle 14.30 sarà possibile iscriversi alla passeggiata. Negli stand informativi saranno presenti nutrizioniste, psicologhe e una ginecologa per consulenze sulla salute e sul benessere. Saranno raccolte anche le adesioni per le ecografie al seno, che potranno essere prenotate dopo un colloquio con il personale sanitario presente, in collaborazione con Salute Donna. Alle 15 prenderà il via il primo torneo di scacchi “Mamme nel cuore”, promosso dall’associazione culturale La Città del Sole e da Sulmona Scacchi insieme al Comitato spontaneo Donne di Raiano. Il torneo, aperto a tutti, si svolgerà con sistema svizzero su sei turni. Il contributo di iscrizione, pari a 10 euro, sarà devoluto alla ricerca.Dopo i saluti degli organizzatori, previsti alle 16.30, alle 17 partirà lapasseggiata a suon di musicalungo le vie del paese. Il percorso farà tappa a piazzale Sant’Onofrio per un momento di respirazione consapevole e meditazione curato da Eu Yoga. Al rientro in piazza Umberto Postiglione si terrà una sessione di total body con Natural Moving.La parte pomeridiana si concluderà con un buffet salutare, drink e gelato alla rosa. Alle 21 la giornata proseguirà allo stadio “A. Cipriani” con la partita del cuore, organizzata da GS Raiano e Zoccolo Duro nell’ambito del trofeo “Palla lunga e pedalare – Pink Edition”. Il contributo minimo per partecipare alla manifestazione è di 10 euro. Gli organizzatori invitano a indossare un capo bianco o rosa. Per l’occasione, tutti potranno contribuire ad abbellire il paese con un tocco di rosa.L’evento si svolgerà anche in caso di pioggia.
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Criteri Critici
Scoprire i tumori in tempo è possibile (e gratis) con gli screening oncologici Corriere della Sera
di Anna Fregonara
La diagnosi precoce permette cure migliori e riduce la mortalità. Quali sono le strategie terapeutiche più efficaci a disposizione. I test sul Dna servono davvero? In quali casi?
La pallavolista Sarah Fahr, 24 anni, è impegnata nella lotta al cancro
Nel 2024 si stima che le nuove diagnosi di cancro nel mondo siano state 19,5 milioni e i decessi 9,7 milioni (dati Oms). Questi ultimi rappresentano il 16,5% delle morti globali e fanno dei tumori la seconda causa di morte dopo le malattie cardiovascolari. Eppure in gran parte dei Paesi ad alto reddito si muore di cancro meno di prima. L’Italia è tra questi, come mostra il rapporto 2025 dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) in collaborazione con i registri tumori di Airtum. «Negli ultimi 10 anni i decessi per tumore sono diminuiti del 9%, con cali del 24% per il cancro al polmone e del 13% per quello del colon-retto», spiega Massimo Di Maio, ordinario di Oncologia Medica all’Università di Torino e presidente Aiom. «Sono dati migliori della media europea e lo è anche la sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi: per il tumore al seno, per esempio, è dell’86% contro l’83% europeo, per il colon-retto del 64,2% contro il 59,8%. Il merito è anche di un servizio sanitario pubblico e universalistico che, pur nella carenza di risorse, finora ha garantito le migliori cure a chi si ammala».
Le strategie Il calo dei decessi ha tre possibili spiegazioni. «La prima è la prevenzione primaria. Il 40% dei tumori è riconducibile a stili di vita e fattori modificabili, come muoversi o mangiare meglio, ed è quindi potenzialmente evitabile», continua l’esperto. «La seconda è il miglioramento delle cure. La terza i programmi di screening, che intercettano la malattia in chi non ha ancora sintomi. Quelli di efficacia riconosciuta sono principalmente tre: mammella, colon-retto e cervice uterina. Sono garantiti dal Servizio Sanitario Nazionale e hanno dimostrato di abbassare la mortalità, sono uno strumento potente di salute pubblica. La mammografia, per esempio, riduce di oltre il 30% la mortalità per tumore al seno, il test del sangue occulto nelle feci fino al 30% quella per il colon-retto. A questi screening, in molti Paesi si sta aggiungendo più recentemente quello al polmone nei forti fumatori. La TC a basse dosi, una tomografia computerizzata che usa una quantità ridotta di radiazioni, abbassa di circa il 20% la mortalità per questo tumore e le linee guida internazionali, come le nostre di Aiom, ne raccomandano l’impiego. In Italia però non è ancora offerta a tutti. Si fa gratis in centri selezionati, nell’ambito del programma RISP, la Rete Italiana Screening Polmonare. L’auspicio è che venga esteso, anche se per questo tumore lo strumento più potente resta smettere di fumare».
Le percentuali Uno studio pubblicato su Jama Oncology ha provato a quantificare, su dati americani, quale percentuale della riduzione di mortalità è attribuibile alla prevenzione primaria, quale agli screening e quale al miglioramento delle terapie. Tra il 1975 e il 2020, per cinque forme tumorali diffuse - mammella, cervice, colon-retto, polmone e prostata - i ricercatori hanno stimato che siano stati evitati 5,94 milioni di decessi. L’80%, circa 4,75 milioni di persone, è merito dello screening e della prevenzione. La parte del leone la fa il calo del fumo che da solo vale 3,45 milioni di vite. Il peso dei tre fattori varia da un tumore all’altro. Per la cervice uterina lo screening è responsabile della quasi totalità delle morti evitate, per il polmone la prevenzione ha pesato per il 98%. Nel colon-retto e nella prostata, la diagnosi precoce ha contribuito rispettivamente per il 79% e il 56%. Per la mammella le terapie hanno avuto un ruolo maggiore dello screening, 75% contro 25%, non perché la mammografia funzioni poco, ma perché le cure sono migliorate molto.
I test sul Dna Il cancro nasce da errori nelle istruzioni genetiche della cellula, cioè nel Dna, e verrebbe da pensare che basti leggere quelle istruzioni per sapere in anticipo chi si ammalerà. «Eccetto un caso, non esistono oggi test sul Dna di efficacia provata, capaci di prevedere in una persona sana il rischio di tumore o di scoprirlo prima che si manifesti», conclude Di Maio. «Il caso è quello delle predisposizioni ereditarie. Chi ha in famiglia una mutazione che aumenta il rischio di ammalarsi può scoprirlo con un prelievo di sangue e saperlo aiuta a gestire il rischio con un programma di sorveglianza e, in certe situazioni, a ridurlo con chirurgia preventiva o farmaci». Negli altri casi per ora le prove non sono sufficienti a raccomandare test predittivi sul Dna.
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
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Criteri Critici
Radioterapia Oncologica di Chieti: eccellenza al servizio della salute e della ricerca Rete8
La ricerca scientifica non si ferma neanche in estate: il Prof. Domenico Genovesi e l’équipe di Radioterapia Oncologica di Chieti tra i 20 esperti italiani firmatari del consenso nazionale su Oncologie per i trattamenti ad alta precisione IGRT
La ricerca scientifica oncologica di altissimo livello non va in vacanza e segna un nuovo, fondamentale traguardo che vede protagonista l’Unità Operativa di Radioterapia Oncologica dell’Ospedale di Chieti. Lo scorso 12 agosto sono state infatti pubblicate sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Oncologie le nuove raccomandazioni nazionali sull’utilizzo delle avanzate tecniche di Radioterapia Oncologica Guidata dalle Immagini (IGRT). Si tratta di linee guida pensate per garantire ed eseguire terapie radianti di estrema ed elevatissima precisione nel trattamento dei tumori gastrointestinali dell’addome superiore, quali pancreas, stomaco, fegato e vie biliari.
L’iniziativa nasce con l’obiettivo prioritario di uniformare gli elevati standard di qualità e sicurezza in tutti i Centri di Radioterapia Oncologica del territorio nazionale. Promossa dall’azione congiunta delle principali Società scientifiche di settore — l’AIRO (Società Italiana di Radioterapia e Oncologia Clinica), l’AITRO (Società Italiana dei Tecnici di Radioterapia Oncologica) e l’AIFM (Società Italiana dei Fisici Sanitari dedicati alla Radioterapia) — questo consenso multidisciplinare ha visto al lavoro un panel selezionatissimo di soli 20 esperti italiani tra Radioterapisti Oncologi, Fisici Medici e Tecnici di Radioterapia. Tra questi, scelti sulla base di una comprovata esperienza superiore ai 10 anni nel settore, spicca la presenza del Prof. Domenico Genovesi, Direttore della Radioterapia Oncologica di Chieti.
Il gruppo di lavoro ha definito 16 punti chiave considerati decisivi per l’applicazione pratica e quotidiana della radioterapia di precisione. Il professore Domenico Genovesi spiega:
«I punti chiave per una radioterapia di precisione nei tumori del distretto gastrointestinale superiore devono essere rappresentati da un accurato controllo del movimento respiratorio di ogni singolo paziente. Questo avviene attraverso strategie combinate, come il posizionamento di markers di riferimento in casi selezionati, ma soprattutto con l’uso di TC a bordo dei moderni Acceleratori Lineari, da eseguire giornalmente durante il trattamento. A ciò si affianca una rigorosa ed accurata delineazione anatomo-radiologica non solo dei volumi bersaglio tumorali, ma anche e soprattutto degli organi sani circostanti. Un ulteriore elemento decisivo è la concomitante implementazione di sistemi di immobilizzazione dedicati e altamente innovativi.»
Un risultato di tale portata è il frutto di un grande lavoro di squadra che proietta il centro teatino nell’élite della radioterapia italiana.
Il professore Domenico Genovesi conclude «Devo ringraziare moltissimo tutto il team della Radioterapia Oncologica di Chieti per il contributo fondamentale alla stesura di queste linee guida . È un team che ha lavorato tantissimo, aggiornandosi e confrontandosi costantemente con la letteratura scientifica internazionale su tutti gli aspetti chiave: dalla delineazione anatomo-radiologica integrata (con l’uso combinato di TC, Risonanza Magnetica e PET/TC), alle tecniche di controllo personalizzato del movimento respiratorio, fino ai sistemi di immobilizzazione di ultima generazione.»
Questo Consensus multidisciplinare nazionale rappresenta oggi un punto di riferimento imprescindibile per tutti i Centri di Radioterapia italiani, indicando le direttive cruciali per somministrare trattamenti radianti ad altissima precisione. L’evento ribadisce il valore inestimabile della cooperazione multidisciplinare tra Medici, Tecnici e Fisici e conferma la Radioterapia Oncologica di Chieti come Centro di riferimento primario a livello nazionale, costantemente al centro delle più avanzate innovazioni terapeutiche e della cura dei pazienti oncologici.
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Criteri Critici
Un farmaco già noto potrebbe frenare i tumori orali dei cani tomshw.it
Un gruppo multidisciplinare della Cornell University ha individuato una popolazione cellulare rara che può aiutare a distinguere due tumori orali dei cani e ha identificato nel neratinib un possibile trattamento. Lo studio, pubblicato su Molecular Therapy Oncology, mostra che il farmaco ha ridotto la crescita di tessuto tumorale mantenuto in laboratorio. Il risultato apre una strada sperimentale per limitare interventi chirurgici molto invasivi, ma non dimostra ancora che la terapia sia sicura o efficace nei cani malati.
La patologia studiata è l'ameloblastoma acantomatoso canino, o CAA: una neoplasia benigna, quindi non classificata come cancro metastatico, ma capace di infiltrare e distruggere i tessuti vicini. Il trattamento standard richiede spesso la rimozione di una parte della mandibola o della mascella. Il CAA può però assomigliare al carcinoma squamocellulare orale canino, o COSCC, che è maligno e può diffondersi. Secondo i ricercatori, la somiglianza contribuisce a diagnosi errate in quasi un caso su tre.
Per cercare differenze più affidabili, il team ha applicato il sequenziamento dell'RNA a singolo nucleo a campioni di CAA, COSCC e gengiva sana. L'analisi di circa 205.000 nuclei ha ricostruito le popolazioni epiteliali, immunitarie, endoteliali e mesenchimali presenti nei tessuti. Nel CAA sono emersi due sottotipi epiteliali rari con un programma di espressione simile a quello neuronale, assenti o non arricchiti negli altri campioni.
Il neratinib ha frenato tessuti tumorali in laboratorio: prima di parlare di terapia serviranno studi clinici su sicurezza ed efficacia nei cani.
Tra i segnali molecolari più caratteristici figurava ERBB4, un recettore appartenente a una famiglia già coinvolta in diversi tumori umani. Gli autori hanno inoltre osservato una marcata presenza nucleare di PEG3 nell'epitelio del CAA, verificandola con analisi aggiuntive, tra cui PCR quantitativa e immunoistochimica. Questi marcatori potrebbero rendere la diagnosi più precisa, ma dovranno essere convalidati su casistiche indipendenti e più ampie.
La seconda parte del lavoro ha cercato una vulnerabilità terapeutica. I ricercatori hanno esposto microtumori tridimensionali, ottenuti da tessuto vivo di CAA, a decine di composti. Il neratinib, un inibitore della famiglia ERBB già approvato dalla FDA per indicazioni oncologiche umane, ha soppresso la crescita dei campioni. È un risultato ex vivo: il tessuto conserva più caratteristiche del tumore rispetto a una coltura cellulare semplice, ma non riproduce l'intero organismo.
Il prossimo passaggio indicato dal gruppo è la sperimentazione su pazienti canini. Uno studio clinico dovrà misurare tollerabilità, dose appropriata, risposta e durata dell'effetto, oltre a verificare se il farmaco possa davvero ridurre il tumore abbastanza da evitare o rendere meno estesa la chirurgia. L'approvazione umana non autorizza infatti l'uso automatico in veterinaria e non garantisce lo stesso profilo di sicurezza nei cani.
Esiste anche un analogo umano dell'ameloblastoma, ma è raro e difficile da studiare in grandi numeri. I tumori spontanei dei cani possono offrire un modello di oncologia comparata più realistico rispetto a molti sistemi artificiali, pur senza consentire trasferimenti diretti dei risultati alla medicina umana. Per ora lo studio fornisce soprattutto due strumenti: una firma cellulare per riconoscere meglio il CAA e un candidato farmacologico da sottoporre a verifica clinica.
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Cura dei tumori, Lucia De Ponti: “La ricerca procede veloce, servono equilibrio e fiducia” BergamoNews
Lucia De Ponti
“La ricerca sta procedendo in modo veloce e con strumenti che venti o trent’anni fa non sarebbero stati nemmeno immaginabili: quando si appredono novità in questo campo servono equilibrio e fiducia”. Così Lucia De Ponti, presidente di Lilt Bergamo (Lega Italiana per la Lotta contro i Tumori), commenta le ultime notizie relative alle prospettive di cura del cancro attraverso l’uso di organoidi.
Questo termine indica repliche in miniatura di organi e tessuti umani create in laboratorio. Sfruttando la capacità delle cellule staminali di auto-organizzarsi in una struttura tridimensionale, riproducono l’architettura e la funzione di organi reali come cervello, intestino, fegato o polmoni, offrendo modelli avanzati per la ricerca biomedica.
Aggiornamenti incoraggianti sono arrivati da una ricerca apparsa su Cell Reports Medicine, condotta dagli esperti dell’Università della California di San Francisco coordinati da Jennifer M. Rosenbluth. Utilizzando gli organoidi, gli studiosi hanno sviluppato un nuovo metodo per prevedere la risposta al trattamento di diversi tipi di tumore al seno partendo dalle informazioni i pazienti di uno studio clinico unite ai risultati di test rapidi su mini-tumori coltivati in laboratorio.
Abbiamo chiesto un commento a Lucia De Ponti per saperne di più.
Che cosa pensa di questa notizia?
Negli ultimi anni, soprattutto per quanto riguarda la ricerca in campo oncologico, si sta assistendo a significativi miglioramenti e approfondimenti che ci fanno intravedere il futuro in modo positivo. Al momento, però, delle notizie che arrivano sulle pagine dei giornali su tale argomento non c’è molto di concreto perché il percorso che deve compiere uno studio è piuttosto articolato e necessita di diverse fasi.
Ci spieghi
Nell’ambito della ricerca scientifica, uno studio deve prima di tutto mettere a punto una tecnica che va sperimentata in vitro, poi viene avviata la sperimentazione sugli animali e infine si procede con la sperimentazione sull’uomo. Al momento, per quanto riguarda l’utilizzo degli organoidi per la cura di tumori al seno, non ci sono studi che abbiano già prodotto sull’uomo risultati come quelli che vorremmo che venissero ottenuti. La novità più importante riguarda lo studio su una terapia contro il tumore del pancreas che è stata recentemente presentata in un congresso internazionale. È interessante sia per lo schema seguito dai ricercatori sia per i risultati raggiunti, anche se purtroppo non si parla ancora di guarigione.
Che cosa sappiamo di questa terapia?
Lo studio è stato condotto da un gruppo di ricercatori americani. È un team molto piccolo che non ha le risorse necessarie per produrre questo farmaco in quantità sufficienti a poterlo mettere a disposizione, soprattutto alla luce delle politiche che sta applicando Trump nei confronti dei farmaci di produzione americana. Le misure che ha messo in atto rendono tutto più complicato ed è un peccato.
Sicuramente è un importante spunto di riflessione
Fa riflettere su come la politica possa incentivare la ricerca oppure non renderla fruibile a tutti. Noi sosteniamo che le cure debbano essere accessibili a tutte le persone: se viene meno questo principio, cioè se fossero disponibili solo per alcune aree geografiche, per alcuni strati sociali o per determinate possibilità economiche ci staremmo muovendo nella direzione sbagliata. Avremmo perso di vista i fondamentali perché di fronte a una malattia, a nostro parere, non devono esserci distinzioni, mentre altri la pensano diversamente, specialmente nel momento in cui essendo in possesso di un brevetto ritengono di decidere a chi conferirne l’utilizzo e a quale costo. Lo studio a cui mi stavo riferendo per la terapia contro il tumore al pancreas può essere molto interessante per aumentare la sopravvivenza dei pazienti. Più in generale, si guarda con attenzione agli organoidi, che costituiscono un’innovativa modalità di ricostruzione in laboratorio dello specifico tumore del paziente e misurare in vitro l’efficacia delle terapie.
Quali sono le prospettive?
L’utilizzo degli organoidi apre strade molto interessanti e importanti nella direzione della medicina personalizzata o taylorizzata, ossia sartoriale. L’obiettivo è effettuare terapie su misura in base alle caratteristiche del proprio tumore. Nei prossimi anni ci troveremo di fronte a novità che cambieranno la qualità della vita delle persone e della cura delle patologie più complesse che al momento non hanno terapie risolutive. Ci stanno lavorando parecchi ricercatori ed è un dato molto positivo.
La ricerca è molto attiva?
Si, ringraziando Dio il mondo della ricerca, in parte sostenuto da alcuni governi e in parte da Fondazioni e donazioni come nel caso di Telethon nel campo delle malattie rare, è molto attivo. Scattano meccanismi per cui la ricerca sta procedendo in modo veloce e con strumenti che venti o trent’anni fa non sarebbero stati nemmeno immaginabili come gli organoidi, che possono trovare impiego in svariati ambiti e nella cura di differenti patologie. Da un lato, dunque, bisogna avere grande fiducia, con la consapevolezza che la ricerca consente il progredire del sapere e non ci sono altre strade per giungere alla soluzione: non è semplice ed è necessario fare parecchi tentativi per mettere a fuoco la strada giusta da percorrere e spesso non portano ai risultati desiderati, ma non ci si deve scoraggiare quando succedono degli insuccessi. Dall’altro, serve prudenza perché quando si legge su un giornale che è stata trovata la cura per una determinata patologia va tenuto presente che magari vale solamente per una particolare situazione. Servono, quindi, cautela e rispetto perché chi sta vivendo l’esperienza della malattia apprendendo queste novità accende speranze che possono diventare illusioni e rapide delusioni.
Per concludere, che cosa consiglia?
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Lotta ai tumori, Unibo in prima linea: "Al via una terapia Car-T italiana" Il Resto del Carlino
Un nuovo progetto a cavallo tra Emilia-Romagna e Toscana per sviluppare la prima terapia Cart-T tutta italiana per la cura di due tumori rari del sangue e del sistema linfatico. Lo studio, finanziato dall’Agenzia italiana del farmaco, si chiama ‘CARtoALL’ e vede collaborare insieme le università di Bologna e Pisa, l’Azienda ospedaliero-universitaria pisana e l’Irccs-Irst di Meldola, nel forlivese.
L’obiettivo è individuare una nuova terapia cellulare Car-T specificamente progettata per due patologie in particolare: la leucemia linfoblastica acuta T, e i linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari. Si tratta di due tumori molto aggressivi, legati alla crescita anomala e incontrollata dei linfociti T, cioè i globuli bianchi che si occupano della difesa immunitaria dell’organismo.
Ad oggi, le terapie sono ancora molto limitate, e nei pazienti che sono alle prese con una recidiva dopo le terapie convenzionali o il trapianto la prognosi rimane molto sfavorevole. Il progetto, coordinato da Sara Galimberti, docente di Ematologia all’Università di Pisa e direttrice dell’Unità operativa di Ematologia del Policlinico pisano, sarà portato avanti in collaborazione con Giovanni Martinelli, associato di Ematologia al Dipartimento di Scienze mediche e chirurgiche dell’Alma Mater, e Massimiliano Mazza, responsabile per l’Irst di Meldola.
"Il progetto – spiega Giovanni Martinelli – si svilupperà nell’arco di quattro anni, e coinvolgerà un team multidisciplinare composto da ematologi, immunologi, biologi molecolari, esperti di terapia cellulare, farmacologi e ricercatori clinici, con l’obiettivo di trasformare una promettente scoperta scientifica in una concreta opportunità terapeutica per pazienti affetti da tumori ematologici rari".
Lo studio sulle Car-T nasce da anni di ricerca preclinica condotta dal gruppo di esperti dell’Irst di Meldola, dove è stata sviluppata una cellula innovativa diretta contro un bersaglio ben preciso: "Si chiama Trbc1, ed è una proteina presente sulle cellule tumorali nel 40% delle neoplasie T. Questa strategia permette di colpire le cellule maligne preservando una parte significativa del normale sistema immunitario, superando così uno dei principali ostacoli che finora hanno limitato lo sviluppo delle Car-T in questo tipo di patologie. I risultati ottenuti nei modelli sperimentali in vitro e in vivo sono estremamente promettenti – assicura Mazza –, Car-T-One ha dimostrato una potente attività antitumorale, inducendo remissioni complete e durature, e mostrando un profilo di sicurezza favorevole, elementi che hanno posto le basi per il passaggio alla sperimentazione clinica".
Il finanziamento dell’Agenzia italiana del farmaco consentirà dunque di completare la validazione del prodotto cellulare, predisporre il dossier regolatorio e avviare uno studio clinico di fase 1, che coinvolgerà pazienti in carico ai centri di Pisa e Bologna, con la produzione delle cellule Car-T nella ‘Cell Factory’ di Meldola.
"Questo finanziamento rappresenta un riconoscimento importante per il lavoro svolto negli ultimi anni, e dimostra come la collaborazione tra ricerca di base, ricerca traslazionale e attività clinica possa generare innovazione concreta per i pazienti con malattie rare – sottolinea Galimberti –. L’obiettivo è offrire una nuova possibilità terapeutica a pazienti che oggi dispongono di opzioni molto limitate, sviluppando una Car-T interamente accademica prodotta nell’ambito del Servizio sanitario nazionale".
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Tumore della prostata: negli USA terapia con radioligandi in fase precoce corrierenazionale.it
Tumore della prostata metastatico ormone-sensibile, la Fda porta la radioligand therapy in una fase più precoce della malattia
L’impiego della radioligand therapy nel tumore della prostata continua ad anticiparsi lungo il percorso di cura. La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato una nuova indicazione per Pluvicto (lutetium Lu 177 vipivotide tetraxetan) di Novartis, autorizzandone l’impiego nei pazienti con carcinoma della prostata metastatico ormone-sensibile (mHSPC) positivo al PSMA.
Si tratta di un’estensione significativa dell’indicazione, che porta il trattamento in una fase più precoce della malattia rispetto all’attuale utilizzo nel carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione (mCRPC).
La decisione della Fda si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III PSMAddition, nel quale Pluvicto, somministrato in associazione alla terapia standard costituita da deprivazione androgenica (ADT) e un inibitore della via del recettore degli androgeni (ARPI), ha dimostrato di ridurre del 28% il rischio di progressione radiologica della malattia o di morte rispetto alla sola terapia standard (HR 0,72). Un’analisi successiva, aggiornata, ha mostrato un beneficio ancora più marcato, con una riduzione del rischio del 33%, mentre i dati di sopravvivenza globale, sebbene ancora immaturi, evidenziano un trend favorevole (HR 0,80).
Quasi raddoppia la popolazione eleggibile
Secondo i dati presentati da Novartis, ogni anno nel mondo vengono diagnosticati oltre 186.000 nuovi casi di carcinoma della prostata metastatico ormone-sensibile. Nonostante gli attuali regimi di doppietta con ADT e ARPI rappresentino lo standard terapeutico, circa la metà dei pazienti evolve verso la forma resistente alla castrazione entro 20 mesi.
Grazie alla nuova indicazione, il numero di pazienti potenzialmente candidabili a Pluvicto negli Stati Uniti risulta quasi raddoppiato, come sottolineato da Victor Bultó, Presidente di Novartis US, che ha definito l’approvazione un passo fondamentale verso un utilizzo più precoce della terapia radioligandica.
Una possibile svolta nella strategia terapeutica
«Il panorama terapeutico del carcinoma prostatico metastatico ormone-sensibile è in rapida evoluzione e questa approvazione riflette la crescente consapevolezza che intensificare il trattamento nelle fasi iniziali della malattia può fare la differenza», ha commentato Michael Morris del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, principal investigator statunitense dello studio PSMAddition. Secondo il ricercatore, intervenire prima che il tumore diventi resistente alla castrazione potrebbe consentire di prolungare il controllo della malattia e ritardarne l’evoluzione.
Profilo di sicurezza coerente con gli studi precedenti
Il profilo di sicurezza osservato nello studio PSMAddition è risultato sostanzialmente in linea con quello già documentato negli studi VISION e PSMAfore, che avevano portato alle precedenti autorizzazioni del farmaco nel carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione.
Gli eventi avversi di grado 3 o superiore sono stati riportati nel 50,7% dei pazienti trattati con Pluvicto più terapia standard, rispetto al 43% dei pazienti che hanno ricevuto la sola terapia standard. Gli effetti indesiderati più comuni comprendevano xerostomia, affaticamento, nausea e mielosoppressione, eventi già noti per questa classe terapeutica.
Restano alcune questioni aperte
Nonostante l’entusiasmo per il risultato, diversi esperti invitano alla prudenza riguardo a un impiego indiscriminato del trattamento in prima linea. Tra i principali interrogativi figurano la possibile tossicità midollare a lungo termine, la necessità di confermare un beneficio definitivo sulla sopravvivenza globale e il costo elevato della terapia, fattori che potrebbero orientarne l’utilizzo soprattutto nei pazienti con maggiore carico di malattia.
Parallelamente, Novartis continua a investire nell’espansione della propria rete produttiva dedicata alle radioterapie con ligandi radioattivi: negli Stati Uniti sono già operativi o in costruzione cinque siti produttivi destinati a sostenere l’aumento della domanda previsto dopo l’estensione dell’indicazione.
Come funziona Pluvicto
Pluvicto è una radioligand therapy (RLT) che combina una molecola capace di riconoscere il PSMA (Prostate-Specific Membrane Antigen), fortemente espresso sulla superficie delle cellule del carcinoma prostatico, con il radioisotopo Lutezio-177. Dopo il legame con il bersaglio tumorale, il radioisotopo emette radiazioni beta che danneggiano il DNA delle cellule neoplastiche e di quelle immediatamente circostanti, determinandone la morte con un’azione altamente selettiva e limitando l’esposizione dei tessuti sani.
Perché questa approvazione è importante
L’approvazione rappresenta un passaggio cruciale nell’evoluzione della terapia radiometabolica del tumore della prostata. Fino a pochi anni fa il farmaco era riservato a pazienti con malattia ormai avanzata e resistente alla castrazione; oggi la sua efficacia viene riconosciuta anche in una fase molto più precoce, quando il tumore è ancora sensibile alla terapia ormonale. Questo cambiamento riflette una tendenza ormai consolidata in oncologia: utilizzare le terapie più efficaci il prima possibile, con l’obiettivo di ritardare la progressione della malattia e migliorare gli esiti clinici. Se i dati di sopravvivenza globale confermeranno le attuali indicazioni, la radioligand therapy potrebbe diventare uno dei nuovi pilastri del trattamento del carcinoma prostatico metastatico.
Bibliografia
Novartis. FDA approves Pluvicto for PSMA-positive metastatic hormone-sensitive prostate cancer, 31 luglio 2026.
Morris MJ et al. PSMAddition, studio di fase III presentato ad ASCO 2026.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
45.9/100
Punteggio Totale
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Radioterapia oncologica: tra gli autori delle nuove linee guida anche il Prof. Genovesi Abruzzonews
CHIETI – La ricerca oncologica non si ferma nemmeno in estate. Sulla rivista scientifica Oncologie sono state pubblicate le nuove raccomandazioni sull’impiego delle tecniche di Radioterapia Oncologica Guidata, l’evoluzione dell’IGRT che consente trattamenti di altissima precisione nei tumori gastrointestinali dell’addome superiore, come pancreas, stomaco, fegato e vie biliari. Il documento nasce da un consenso nazionale promosso da AIRO, AITRO e AIFM, con l’obiettivo di uniformare gli standard qualitativi dei centri italiani di radioterapia e fornire indicazioni condivise per l’applicazione clinica delle tecniche più avanzate.
Sedici i punti analizzati dal gruppo di lavoro composto da venti esperti con almeno dieci anni di esperienza nel settore. Tra loro figura anche il professor Domenico Genovesi, ordinario dell’Università “Gabriele d’Annunzio” e direttore della Radioterapia Oncologica di Chieti, che sottolinea come la precisione terapeutica dipenda da tre elementi chiave: il controllo del movimento respiratorio del paziente, la corretta delineazione anatomo‑radiologica dei volumi tumorali e degli organi sani circostanti, e l’utilizzo di sistemi di immobilizzazione dedicati.
Genovesi evidenzia l’importanza dell’impiego quotidiano della TC a bordo degli acceleratori lineari, dell’uso combinato di TC, RM e PET/TC per definire con accuratezza i volumi bersaglio, e delle tecniche personalizzate di gestione del respiro. Ringrazia inoltre il team della Radioterapia di Chieti, impegnato da anni nell’aggiornamento continuo e nella validazione delle pratiche più innovative.
Il consenso multidisciplinare, osserva Genovesi, rappresenta un riferimento nazionale per tutti i centri italiani, indicando gli aspetti cruciali per una radioterapia di elevata precisione nei tumori dell’addome superiore e ribadendo il valore della collaborazione tra medici, tecnici e fisici. Un riconoscimento che conferma la Radioterapia Oncologica di Chieti tra le realtà con maggiore esperienza e protagoniste delle innovazioni terapeutiche in oncologia.