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Laureato in medicina e Chirurgia ha da subito abbracciato la sfida della divulgazione scientifica: raccontare la scienza e la salute è la sua passione. Ha collaborato e ancora scrive per diverse testate, on e offline. 123RF Tumore del pancreas e melanoma, nuove cure Per chi si occupa di tumori, l’appuntamento del Congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) rappresenta un’occasione unica per fare il punto e soprattutto sul futuro dei trattamenti di queste patologie. Nell’occasione, infatti, vengono presentati gli studi più significativi, che consentono di disegnare il domani pur se i farmaci di cui si parla magari (in certi casi) non sono ancora disponibili. Anche quest’anno, l’appuntamento tenutosi a Chicago ha messo in luce tanti aspetti che aprono il cuore alla speranza. In particolare, alcune ricerche sono state di grande impatto, consentendo di aprire nuove prospettive per la cura del tumore avanzato del pancreas e per il trattamento del melanoma cutaneo. Pancreas, il farmaco sperimentale che raddoppia la sopravvivenza Per il trattamento del tumore metastatico del pancreas, quindi non nelle primissime fasi di malattia, sono stati presentati gli ultimi risultati di uno studio condotto con daraxonrasib. Questo farmaco riduce al silenzio l’oncogene RAS che, quando attivato, induce una crescita tumorale incontrollata: questa mutazione è presente nella maggioranza dei tumori. Il farmaco, in particolare, è il primo ad aver dimostrato di poter spegnere gli effetti del gene in questione nel tumore del pancreas. A Chicago si è visto che il medicinale, capace di agire come un vero e proprio “mastice” molecolare che ingabbia la proteina RAS mutata e ne blocca il segnale di crescita e proliferazione per la cellula malata, può allungare l’aspettativa di vita dei pazienti con tumore del pancreas già trattati con chemioterapia. Attenzione: il vantaggio è particolarmente significativo considerando che il trattamento raddoppia la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione, triplica il tasso di risposte obiettive, migliora la qualità di vita e riduce il ricorso alla terapia del dolore”. Il tutto, con un soddisfacente profilo di tollerabilità (si parla soprattutto di effetti collaterali per la mucosa della bocca e per la pelle, con una via di somministrazione particolarmente comoda, ovvero per bocca. Melanoma, la terapia combinata è “su misura” I risultati a 5 anni dello studio di Fase 2b KEYNOTE-942 confermano la solidità e la tenuta nel tempo del vaccino personalizzato a mRNA contro il melanoma. I dati dicono che la combinazione del vaccino anti-cancro personalizzato (intismeran) e dell’immunoterapia standard (pembrolizumab) riduce del 49% il rischio di recidiva o morte rispetto alla sola immunoterapia nei pazienti con melanoma ad alto rischio. In Italia, così come in altre parti del mondo, è in corso lo studio di fase 3, avviato per primo all’Istituto Pascale di Napoli da Paolo Ascierto, ordinario di Oncologia all’Università Federico II di Napoli e presidente della Fondazione Melanoma Onlus. “I risultati presentati all’ASCO confermano che la strada intrapresa con il vaccino a mRNA è quella giusta e che l’efficacia della combinazione con l’immunoterapia si mantiene costante nel tempo – commenta Ascierto -. Ridurre del 49% il rischio di recidiva e del 59% quello di metastasi a distanza a cinque anni apre prospettive cliniche importantissime per il futuro dei pazienti ad alto rischio”. Lo studio ha coinvolto 157 pazienti con melanoma operati, divisi in due gruppi per valutare l’efficacia della terapia adiuvante (post-chirurgica). A cinque anni dall’intervento, il 68,8% dei pazienti trattati con l’accoppiata vaccino più immunoterapia è completamente libero da tumore, contro il 49,1% di chi ha ricevuto solo l’immunoterapia. Inoltre, la combinazione ha ridotto del 59% il rischio che il melanoma si diffonda in altri organi del corpo. Ma il dato forse più impressionante è che il 92,2% dei pazienti del gruppo vaccino è vivo a cinque anni, rispetto al 71,3% del gruppo di controllo. Il tutto, con la personalizzazione assoluta del trattamento anti-cancro testato. “Non si tratta di un vaccino preventivo tradizionale, ma di una terapia creata ‘su misura’ per ogni singolo paziente – spiega Ascierto -. Attraverso l’analisi del tumore rimosso chirurgicamente, sono stati identificati fino a 34 neoantigeni, ovvero le ‘firme’ proteiche specifiche ed esclusive di quel determinato melanoma. Sulla base di queste informazioni, è stato sintetizzato un filamento di mRNA che, una volta iniettato, istruisce i linfociti T, cioè i soldati del sistema immunitario, a riconoscere e distruggere qualsiasi cellula tumorale residua che tenti di nascondersi o riprodursi”. L’immunoterapia con pembrolizumab toglie il “freno” al sistema immunitario che il tumore usa per difendersi; il vaccino intismeran, invece, fornisce ai linfociti T l’identikit esatto del bersaglio da colpire.

Un tumore aggressivo, metastasi già arrivate al cervello e una prospettiva che per lungo tempo, dopo la diagnosi, è stata di pochi mesi. Da Siena arriva però uno studio che cambia il quadro: grazie alla doppia immunoterapia, oltre il 30% dei pazienti trattati è vivo a dieci anni. Il risultato arriva dallo studio NIBIT-M2 dell’Aou Senese, presentato al congresso mondiale ASCO di Chicago. Si tratta del primo studio al mondo a dimostrare una sopravvivenza superiore al 30% a dieci anni nei pazienti con melanoma e metastasi cerebrali asintomatiche trattati con la combinazione di ipilimumab e nivolumab. Un risultato considerato di particolare rilievo perché riguarda una condizione che, fino a pochi anni fa, era associata a una prognosi molto sfavorevole. Lo studio è stato realizzato dall’Uoc Immunoterapia Oncologica dell’Aou Senese, diretta dal professor Michele Maio, ordinario di Oncologia Medica dell’Università di Siena e presidente della Fondazione NIBIT, che ha promosso la ricerca. I risultati finali sono stati presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology da Anna Maria Di Giacomo, professoressa ordinaria di Oncologia Medica all’Università di Siena e responsabile del programma di sperimentazioni cliniche di Fase I/II del Centro di Immuno-Oncologia dell’Aou Senese. “Le metastasi cerebrali da melanoma sono associate a una prognosi particolarmente sfavorevole e a una gestione clinica molto complessa. Per molti anni questi pazienti non hanno avuto opzioni terapeutiche efficaci e una sopravvivenza di pochi mesi”, spiega la professoressa Di Giacomo. NIBIT-M2 è uno studio di fase III, multicentrico e randomizzato, che ha coinvolto pazienti con melanoma metastatico e metastasi cerebrali attive, non trattate e asintomatiche, arruolati in nove centri italiani. I pazienti non avevano ricevuto precedenti terapie sistemiche per la malattia avanzata. La ricerca ha confrontato tre strategie: la chemioterapia con fotemustina, la combinazione di ipilimumab e fotemustina, e la doppia immunoterapia con ipilimumab e nivolumab. L’obiettivo principale era valutare la sopravvivenza globale, mentre tra gli obiettivi secondari rientravano il controllo della malattia, anche a livello cerebrale, e la sicurezza del trattamento. Dopo un follow-up mediano di 125 mesi, il gruppo trattato con ipilimumab e nivolumab ha mostrato una sopravvivenza globale a dieci anni pari al 32%. La sopravvivenza specifica per melanoma ha raggiunto il 36%, mentre la sopravvivenza libera da progressione intracranica a dieci anni è risultata pari al 29%. “Questi dati dimostrano che una quota significativa di pazienti con melanoma e metastasi cerebrali può ottenere un beneficio molto prolungato nel tempo dalla doppia immunoterapia”, sottolinea Di Giacomo. “Non parliamo solo di un prolungamento della sopravvivenza, ma della possibilità concreta, per molti pazienti, di mantenere il controllo della malattia a lungo termine”. Un altro elemento importante riguarda il trattamento nel lungo periodo. Tra i pazienti vivi a dieci anni trattati con ipilimumab e nivolumab, il 70% non ha ricevuto più alcuna terapia antitumorale. Un dato che rafforza l’ipotesi di un controllo persistente della malattia anche dopo la sospensione dell’immunoterapia. “NIBIT-M2 mostra che l’immunoterapia può essere efficace anche in presenza di metastasi cerebrali asintomatiche e che il beneficio può mantenersi nel lunghissimo periodo”, commenta il professor Maio. “Il dato a dieci anni è importante perché sposta la prospettiva di vita dei pazienti: in una malattia storicamente associata a una prognosi molto severa, oggi possiamo osservare pazienti vivi a lungo termine e, in molti casi, senza necessità di continuare le cure”. Accanto ai risultati clinici, lo studio ha valutato anche alcuni marcatori biologici attraverso la biopsia liquida, cioè l’analisi del DNA tumorale circolante nel sangue, nell’ambito del programma AIRC “5 per mille” EPICA, coordinato dal professor Maio. I risultati suggeriscono che il profilo di metilazione del DNA possa aiutare a individuare i pazienti destinati a beneficiare più a lungo dell’immunoterapia, monitorando la risposta in modo non invasivo.

Il darolutamide è un farmaco orale (un inibitore del recettore per gli androgeni) impiegato nel trattamento del tumore alla prostata, con diverse indicazioni. Ed è una molecola ampiamente studiata dai ricercatori. Le ultime notizie sul farmaco sono quelle che arrivano da Chicago, dove ieri si è concluso il congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (Asco). Non si tratta di dati di efficacia del farmaco sulla malattia in sé, ma del profilo di sicurezza della molecola. Nello specifico, la ricerca presentata oltreoceano ha mostrato che, rispetto a enzalutamide, un altro trattamento della stessa categoria impiegato per il tumore alla prostata, darolutamide si associa a un ridotto declino cognitivo. Un dato importante da considerare nella scelta delle terapie contro la malattia, ricordano gli esperti. L’importanza di valutare anche gli aspetti cognitivi “Il cancro alla prostata solo in Italia colpisce ogni anno più di 40mila uomini - afferma Orazio Caffo, professore associato di Oncologia all’Università di Trento e Direttore dell’Uo di Oncologia Medica dell’Ospedale Santa Chiara di Trento - Nella scelta del trattamento in stadio avanzato i clinici e i pazienti devono tenere sempre più in considerazione non solo la sopravvivenza e il controllo della malattia, ma anche l’impatto sulla vita quotidiana. In particolare, alcune terapie a lunga somministrazione, possono compromettere le funzioni cognitive. La qualità di vita va sempre garantita ed è fondamentale nella gestione della neoplasia”. Alcuni inibitori del recettore degli androgeni (ARi) - la classe cui appartiene il darolutamide - sono associati ad effetti collaterali a livello del sistema nervoso centrale (come cadute, ma anche difficoltà di ragionamento). Alcuni dati preclinici e analisi di imaging su soggetti sani hanno mostrato che il darolutamide ha una ridotta capacità di attraversare la barriera emato-encefalica, lasciando supporre un minor impatto a livello del sistema nervoso centrale rispetto ad altri farmaci della stessa categoria. Il farmaco a oggi è indicato per il trattamento di alcuni tumori alla prostata in fase avanzata, come cancro della prostata non metastatico resistente alla castrazione (nmCRPC) ad alto rischio di metastasi, cancro della prostata metastatico ormono-sensibile (mHSPC) più terapia di deprivazione androgenica in associazione o meno con chemioterapia. Lo studio Aracog: i dati presentati all’Asco Nello studio Aaracog che ha coinvolto 111 pazienti con tumore alla prostata in fase avanzata, alcuni hanno ricevuto darolutamide altri enzalutamide, un altro inibitore del recettore degli androgeni, sempre orale. Scopo della sperimentazione - ancora in corso (la raccolta dati si prevede che duri almeno 48 settimane) - è valutare l’impatto sulla qualità di vita, nello specifico sulla sfera cognitiva. I pazienti, a 12 o 24 settimane dall’inizio del trattamento potevano passare all'altra terapia in presenza di effetti collaterali - valutati con test oggettivi e soggettivi - come declino cognitivo evidente o cadute. A 24 settimane, tutti i pazienti che avevano cambiato il trattamento (23 persone) erano stati originariamente assegnati a enzalutamide e sono passati a darolutamide. Ma non solo: il declino cognitivo dei pazienti trattati con darolutamide era minore (nel dettaglio la una variazione cognitiva mediana era pari a -15,8%, rispetto al - 36,1% osservato per l’enzalutamide). “I dati, presentati a Chicago, evidenziano chiaramente un minor declino cognitivo con darolutamide rispetto a enzalutamide - riprende Caffo - Si tratta di uno studio scientifico molto significativo, pur con un follow-up ancora limitato, che per la prima volta confronta due inibitori della via del recettore degli androgeni da questo punto di vista, confermando che la struttura molecolare della darolutamide può determinare un impatto più limitato sulla funzione cognitiva”.

Novartis ha annunciato oggi i dati positivi a 3 anni dello studio registrativo di fase 3 Asc4first, presentati al Congresso annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (Asco), nella leucemia mieloide cronica. Questi risultati forniscono evidenze a lungo termine che mostrano come asciminib garantisca risposte molecolari progressivamente superiori alla settimana 144 rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (Tki) già consolidati, rafforzando la fiducia nella durata della risposta al trattamento. Asc4first ha confrontato il tasso di Mmr del trattamento oggetto dello studio con i Tki standard di cura (SoC) selezionati dallo sperimentatore (imatinib e Tki di seconda generazione [2G]), in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (Lmc-Cp Ph+) di nuova diagnosi. I dati a lungo termine hanno mostrato una differenza progressivamente maggiore nei tassi di MMR a favore del trattamento in studio rispetto ai Tki SoC, sia imatinib che i 2G-Tki. I dati a 144 settimane - informa una nota - evidenziano tassi di risposta molecolare maggiore più elevati rispetto agli inibitori tirosin chinasici standard di cura, con un vantaggio che aumenta nel temppo. In particolare, quasi il 24% di pazienti in più ha raggiunto la risposta molecolare maggiore rispetto a tutti i Tki SoC e oltre il 32% rispetto al solo imatinib, mentre il vantaggio rispetto ai 2G-TKI è stato pari al 15,2%1. "Nel trattamento della leucemia mieloide cronica, le prime fasi della terapia - dichiara Massimo Breccia, associato di Ematologia presso l’Università Sapienza di Roma - sono determinanti per l’evoluzione della malattia. Ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall’inizio è fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo. Tuttavia, una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora risultati ottimali nelle fasi precoci, con possibili implicazioni sul controllo della malattia. Per questo è sempre più importante disporre di opzioni terapeutiche altamente efficaci già in prima linea". Accanto all’efficacia, emerge il tema della tollerabilità, elemento chiave per garantire continuità terapeutica e massimizzare i benefici del trattamento nel tempo. I dati hanno mostrato, a 144 settimane, un profilo di sicurezza coerente con il follow-up a 4 anni dello studio di fase 3 Ascembl, senza evidenziare problematiche legate alla sicurezza. Rispetto ad imatinib ed ai 2G-TKI, lo studio ha anche mostrato un numero inferiore di eventi avversi (AEs) di grado ≥3, con conseguente minor necessità di ridurre il dosaggio ed un tasso inferiore del 50% nelle interruzioni del trattamento. "Per molti pazienti, convivere con la Lmc significa seguire una terapia per anni, e questo rende centrale l’equilibrio tra efficacia e tollerabilità - afferma Raffaele Palmieri, ricercatore Ematologia dipartimento di Bio Medicina e prevenzione Università degli Studi di Roma Tor Vergata -. Gestire una malattia cronica implica bilanciare controllo della patologia e impatto del trattamento sulla vita quotidiana: gli effetti collaterali possono ostacolare la continuità terapeutica e l’aderenza. Permane dunque il bisogno clinico di terapie efficaci e ben tollerate nel lungo termine, che permettano risposte profonde con la prospettiva di una remissione libera da trattamento". "Con oltre 25 anni di esperienza nella Lmc,abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica - afferma Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia -. Oggi l'aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile". In Italia, dal 2023 il farmaco oggetto dello studio rappresenta uno standard di cura per i pazienti precedentemente trattati con due o più Tki. L’impiego nelle linee precoci non è al momento ancora rimborsato. Asc4first - dettaglia la nota - è uno studio di fase 3, testa a testa, multicentrico, in aperto e randomizzato, che confronta asciminib orale 80 mg una volta al giorno rispetto ai Tki di prima o seconda generazione selezionati dagli sperimentatori (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) in 405 pazienti adulti con Ph+ Cml-Cp di nuova diagnosi. Lo studio ha raggiunto entrambi gli endpoint primari, con asciminib che ha dimostrato tassi di Mmr superiori alla settimana 48 rispetto ai Tki standard di cura selezionati dagli sperimentatori (67,7% vs. 49,0%) e al solo imatinib (69,3% vs. 40,2%), nonché l’endpoint secondario, non potenziato statisticamente, per lo strato dei Tki di seconda generazione (66% vs. 57,8%). Lo studio è tuttora in corso, con ulteriori analisi di efficacia e sicurezza pianificate. Asciminib - conclude la nota - è il primo trattamento per la Lmc che agisce mirando specificamente alla tasca miristoilica di Abl (definito come inibitore Stamp).

La combinazione tra un vaccino personalizzatoa mRNAeun'immunoterapiasi è rivelata altamente efficace nelprevenire recidiva e morte per melanomain pazienti che avevano già affrontato la rimozione chirurgica del tumore. L'abbinamento dei due farmaci, che reclutano le cellule immunitarie per eliminare quelle cancerose,ha abbassato del 49%il rischio di ritorno di melanoma o di decesso per questa forma di cancro: la riduzione è stata misurata 5 anni dopo l'asportazione iniziale del tumore. I risultati dello studio, presentati il primo giugno, al meeting annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago (il più importante appuntamento mondiale nel campo dell'oncologia) sono stati pubblicati sulJournal of Clinical Oncology. Il vaccino si chiamaintismeraned è diverso dai vaccini tradizionali. Non serve, infatti, a prevenire una malattia maè una terapia personalizzata, costruita su misura per i pazienti sulla base delle mutazioni presenti sul loro tumore. Utilizza l'RNA messaggero (mRNA: la molecola che fa da tramite tra il DNA e i ribosomi, le fabbriche di proteine nelle cellule) per insegnare alsistema immunitarioa riconoscere le cellule tumorali come diverse da quelle sane. In particolare, insegna alle cellule immunitarie a riconoscere specifiche proteine presenti sulle cellule tumorali ma assenti in quelle sane, ineoantigeni. Come spiegato suOsservatorio Terapie Avanzate, l'"addestramento" funziona così. Dopo l'asportazione del tumore, il DNA delmelanoma(il più pericoloso tra i tumori della pelle) viene sequenziato per inviduare i neoantigeni sulle sue cellule. In laboratorio, viene creato un mRNA, cioè una molecola che contiene le istruzioni per creare una determinata proteina virale, che può codificare fino a 34 neoantigeni tumorali personalizzati: quando il paziente riceve il vaccino, il suo sistema immunitarioviene addestrato a colpire queste proteine-bersaglio. Così, nel caso vi fossero cellule tumorali residue, i linfociti T (i globuli bianchi che combattono tumori e infezioni) sarebbero pronti ad attaccarle. I ricercatori della NYU Langone Health (USA) hanno testato il valore aggiunto del vaccino su pazienti che già erano trattati conun'immunoterapia standard per il melanoma avanzato, ilpembrolizumab(Keytruda). A 107 pazienti che erano stati operati per rimuovere il melanoma è stata assegnata una terapia che abbinava il vaccino all'immunoterapico; ad altri 50 soltanto l'immunoterapia. Lo studio clinico di fase II (chiamato KEYNOTE-942) è stato finanziato da Moderna e Merck, le due case farmaceutiche produttrici del vaccino a mRNA e dell'immunoterapia. Alla fine dei 5 anni stabiliti come durata dello studio, il 68,8% dei pazienti che aveva assunto la combo tra vaccino e immunoterapia è rimasto libero dal cancro, contro il 49,1% dei pazienti che non aveva assunto il vaccino (ma solo l'immunoterapia). Significa che aggiungere il farmaco a mRNA allo standard di cura ha ridotto il rischio di una nuova occorrenza del melanoma del 49%. Inoltre, questa combinazione di farmaciha ridotto il rischio di metastasi in altre parti del corpo del 59%. La sopravvivenza è stata del 92,2% nel gruppo trattato con entrambi i prodotti e del 71,3% in quello trattato solo con immunoterapia. Il melanoma è noto per la capacità delle sue cellule di sfuggire ai controlli del sistema immunitario e disviluppare resistenza alle immunoterapie. Il pembrolizumab, l'immunoterapia ormai nello standard delle cure contro il melanoma, impedisce alle cellule tumorali di nascondersi e riattiva il sistema immunitario contro di esso. Il vaccino insegna al sistema immunitario a riconoscere le cellule tumorali da quelle sane, superando il problema di una possibile resistenza all'immunoterapia. Uno studio clinico di fase III è già in corso per capire se la combinazione di vaccino più immunoterapia non debba servire come prima linea di trattamento contro le forme aggressive di melanoma. Ma il vaccino è già in fase di test anche per laprevenzione delle ricadute di altri tipi di tumore, come quello ai polmoni.

Un trattamento rivoluzionario contro il cancro, acclamato come uno dei progressi più promettenti in oncologia, sta per essere testato in Portogallo dopo aver ottenuto risultati che gli esperti hanno definito "senza precedenti" negli studi clinici internazionali. Il farmaco iniettabile, chiamato amivantamab, sarà offerto ai pazienti in cinque ospedali portoghesi nell'ambito di un'importante sperimentazione clinica di fase III che coinvolgerà circa 500 pazienti fino al 2029. Il reclutamento per la sperimentazione portoghese è già in corso presso gli ospedali Gaia-Espinho, IPO Porto, Santa Maria e CUF Descobertas di Lisbona e Portimão. Lo studio si concentrerà su pazienti affetti da tumori della testa e del collo altrimenti incurabili che non hanno ancora ricevuto alcun trattamento. I partecipanti riceveranno la nuova iniezione insieme all'immunoterapia nel tentativo di massimizzare le possibilità di successo, secondo quanto riportato. Espresso giornale. L'oncologo Diogo Alpuim Costa, responsabile della parte portoghese della sperimentazione, ha dichiarato a Expresso che il primo paziente dovrebbe iniziare il trattamento questo mese presso il CUF Descobertas. Il trattamento ha sbalordito il mondo medico dopo che i ricercatori hanno rivelato che è riuscito a ridurre o eliminare completamente i tumori in pazienti affetti da tumori avanzati della testa e del collo, diventati resistenti alle terapie convenzionali. I risultati presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago hanno mostrato che 43 pazienti su 102 hanno risposto al trattamento. Tra questi, 28 hanno registrato una significativa riduzione del tumore, mentre 15 hanno visto il cancro scomparire completamente nel giro di poche settimane. Gli esperti hanno definito i risultati straordinari. "Si tratta di risposte eccezionalmente forti in pazienti la cui malattia è diventata resistente sia alla chemioterapia che all'immunoterapia", ha affermato il professor Kevin Harrington dell'Istituto di ricerca sul cancro di Londra. "Si tratta di gruppi di pazienti le cui opzioni terapeutiche sono estremamente limitate, quindi osservare questo livello di beneficio è davvero impressionante", ha aggiunto il professore. The Guardian giornale. "Questo trattamento ha il potenziale per giovare a migliaia di pazienti ogni anno", ha aggiunto. In Portogallo, il farmaco è oggetto di studio per il trattamento di alcune forme di cancro ai polmoni, con risultati promettenti, e la ricerca potrebbe essere estesa per testarne l'efficacia su altri tipi di tumore, come quello al colon, al cervello e allo stomaco. Attualmente sono in corso circa 60 studi clinici in tutto il mondo. Il farmaco agisce attaccando il cancro su più fronti. Blocca due vie metaboliche chiave utilizzate dai tumori per crescere e resistere alle terapie, aiutando al contempo il sistema immunitario a identificare e distruggere le cellule cancerose. A differenza di molte terapie antitumorali, l'amivantamab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea anziché attraverso lunghe infusioni endovenose, rendendo il trattamento più rapido e comodo per i pazienti. Le dosi vengono somministrate una volta ogni tre settimane. In Portogallo, ogni anno vengono diagnosticati tra i 2,500 e i 3,000 casi di tumore alla testa e al collo. Se la sperimentazione di fase III confermerà i promettenti risultati preliminari, i medici ritengono che il trattamento potrebbe diventare ampiamente disponibile nei prossimi anni, offrendo una nuova speranza ai pazienti affetti da alcuni dei tumori più difficili da trattare.

Ascolta la versione audio dell'articolo 3' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com La prostatectomia radicale è un trattamento potenzialmente curativo nelle persone con tumore della prostata ad alto rischio, localizzato o localmente avanzato; purtroppo fino alla metà dei pazienti presenterà una recidiva nell’arco di 5 anni. Il trial Proteus, un grande studio di fase 3, presentato al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (Asco) e pubblicato in contemporanea sul New England Journal of Medicine, è andato a vedere se un nuovo approccio terapeutico fosse in grado di migliorare gli esiti della terapia. E i suoi risultati potrebbero effettivamente cambiare il paradigma di trattamento del tumore della prostata localizzato ad alto rischio, il cui punto forte resta la chirurgia (in particolare quella robotica), coadiuvata dalla terapia ormonale con anti-androgeni e dalla radioterapia. Un nuovo approccio Lo studio Proteus ha valutato l’efficacia di un nuovo approccio terapeutico, cioè la combinazione di apalutamide associata alla terapia di deprivazione androgenica, confrontandola con la classica terapia di deprivazione ormonale; entrambi le terapie sono state somministrate sia sei mesi prima, che sei mesi dopo la prostatectomia radicale con dissezione dei linfonodi pelvici. Per valutare l’efficacia di questo nuovo approccio, sono stati coinvolti oltre 2 mila pazienti arruolati in 18 Paesi, compresa l’Italia. Dopo un follow up mediano di quasi 62 mesi, la percentuale di pazienti con risposta patologica completa o con malattia minima residua era significativamente più alta nel gruppo trattato con apalutamide peri-operatoria, che nel gruppo di controllo (rispettivamente 8,9% contro l’1%). In altre parole, i pazienti trattati con apalutamide prima dell’intervento avevano una probabilità circa 10 volte superiore di presentare una marcata riduzione del volume del tumore al momento della chirurgia. I soggetti trattati con apalutamide hanno mostrato inoltre una riduzione del 29% del rischio di recidiva del tumore e una maggior sopravvivenza libera da eventi (57,1 mesi con apalutamide, contro 38,4 mesi del gruppo di controllo). Anche la percentuale dei pazienti con sopravvivenza libera da metastasi a 5 anni è risultata del 20% maggiore nel gruppo trattato con apalutamide. Loading... «La nostra ricerca – spiega la prima autrice dello studio, la dottoressa Mary-Ellen Taplin, del Dana–Farber Cancer Institute (Boston, Usa) - ha valutato l’effetto di un trattamento di deprivazione androgenica ‘intensificato’ per ridurre il volume del tumore, bonificare eventuali focolai microscopici di tumore e migliorare gli esiti del trattamento a lungo termine. I risultati favorevoli ottenuti nel Proteus supportano l’utilizzo di apalutamide associata ad ADT e prostatectomia radicale, come possibile nuova opzione terapeutica per i pazienti con carcinoma prostatico localizzato ad alto rischio». Tagliare gli androgeni al tumore La terapia di deprivazione androgenica (ADT) riduce la produzione di androgeni, ormoni che possono favorire la crescita del tumore della prostata. L’apalutamide invece appartiene alla nuova classe degli inibitori della via del recettore degli androgeni (ARPI); si tratta di farmaci che bloccano l’azione degli androgeni e, in associazione con l’ADT, riducono ulteriormente il rischio di recidiva o metastasi, come dimostra lo studio Proteus. I pazienti con carcinoma prostatico ad alto rischio, trattati con prostatectomia radicale, associata ad apalutamide e terapia di deprivazione androgenica (ADT), vivono più a lungo senza recidive o diffusione del tumore, rispetto ai soggetti trattati con chirurgia e ADT. I prossimi step I prossimi step dei ricercatori, sulla scia dei risultati dello studio Proteus, consisteranno nel valutare il rapporto tra la riduzione del tumore e gli esiti clinici a lungo termine; identificare biomarcatori in grado di prevedere quali pazienti potranno beneficiare maggiormente dell’apalutamide; comprendere se e quando questo nuovo trattamento possa perdere efficacia; analizzare gli esiti riferiti dai pazienti per valutare l’impatto della terapia sulla qualità di vita.

Una nuova scoperta sulla malattia del secolo, dopo tante false speranze e tante illusioni. Uno studio scientifico internazionale ha individuato una nuova possibile strategia per contrastare la malattia di Alzheimer, una delle principali cause di demenza nel mondo. La ricerca mostra che una molecola chiamata GHRH e un suo composto derivato, denominato MR-409, sono riusciti a ridurre alcuni dei principali danni associati alla patologia nei modelli sperimentali. Piaga globale L’Alzheimer colpisce milioni di persone e oggi le cure disponibili riescono soprattutto ad alleviare i sintomi, senza però fermarne davvero la progressione. Per questo motivo la comunità scientifica è impegnata nella ricerca di nuove terapie capaci di proteggere il cervello e rallentare il deterioramento cognitivo. In cosa consiste il passo in avanti Nel nuovo studio, coordinato dalla professoressa Riccarda Granata del Dipartimento di Biotecnologie Molecolari e Scienze per la Salute UniTo, i ricercatori hanno osservato che il trattamento con GHRH e MR-409 aiuta le cellule nervose a sopravvivere e a difendersi dagli effetti tossici della beta-amiloide, la proteina che si accumula nel cervello delle persone con Alzheimer formando le cosiddette “placche”. La sperimentazione Nei modelli animali utilizzati per la ricerca, il trattamento ha portato a risultati particolarmente incoraggianti: riduzione dell’accumulo di beta-amiloide nel cervello, diminuzione dell’infiammazione cerebrale, protezione dei neuroni e delle connessioni tra le cellule nervose e miglioramento delle capacità cognitive e della memoria. Profilo di sicurezza I ricercatori hanno inoltre scoperto che questi effetti avvengono senza alterare in modo significativo gli ormoni della crescita dell’organismo, suggerendo un possibile buon profilo di sicurezza del trattamento. «L’aspetto più interessante di questa ricerca è che la molecola studiata sembra agire contemporaneamente su più meccanismi coinvolti nell’Alzheimer - spiega Riccarda Granata -. Questo potrebbe rappresentare un vantaggio importante rispetto alle terapie attuali, che spesso colpiscono un solo bersaglio della malattia». Massima cautela Sebbene siano necessari ulteriori studi prima di arrivare a possibili applicazioni cliniche sull’uomo, i risultati aprono nuove prospettive per lo sviluppo di terapie innovative contro l’Alzheimer e altre malattie neurodegenerative. Patologie che, con l’invecchiamento della popolazione, rappresentano una delle più grandi sfide sanitarie e sociali del nostro tempo.

Ascolta la versione audio dell'articolo 4' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com Arrivare presto. E' la regola fondamentale per affrontare il tumore. quanto prima si approda alla diagnosi, tanto maggiori sono le possibilità di curare al meglio la patologia. Per il tumore del pancreas, in particolare, una diagnosi precoce della lesione può moltiplicare le prospettive di sopravvivenza a cinque anni, passando da meno del 20% fin quasi all'80% negli stadi più iniziali. Facile a dirsi. Difficile scoprire la malattia: la ricerca su 6mila pazienti Purtroppo però è tremendamente difficile evidenziare la malattia fin dai suoi esordi visto che si manifesta spesso con sintomi aspecifici e tende ad avere a volte uno sviluppo estremamente rapido, con diffusione agli organi vicini e a distanza. Ci sono però condizioni, che, pur se scoperte per caso, possono dare il via ad un percorso di sorveglianza specifico che potrebbe migliorare le prospettive di riconoscimento rapido della lesione ai suoi albori. Stiamo parlando delle cisti, che vengono spesso individuate nel corso di una tomografia computerizzata o risonanza magnetica dell'addome eseguiti per altri motivi. Chi presenta queste lesioni, in presenza di particolari caratteristiche di sospetto, può avere un maggior rischio di sviluppare neoplasie maligne del pancreas nel corso del tempo. Ma come capire chi e quando sorvegliare l'evolversi del quadro? Una risposta viene dalla ricerca che ha coinvolto oltre 6.000 pazienti ed è stata condotta dagli esperti del Mass General Brigham di Boston, coordinati da Ramin Khorasani (primo autore Arya Haj Mirzaian), pubblicata su JAMA Network Open. Loading... Lesioni da tenere sotto controllo Lo studio mostra chiaramente come le cisti vadano sorvegliate nel tempo, pur se con percorsi personalizzati, senza sottovalutare la situazione. gli esperti hanno utilizzato le immagini addominali (risonanza magnetica o tomografia computerizzata) di 499.631 pazienti visitati presso il Mass General Brigham tra il 2009 e il 2021, identificando 6.064 pazienti con cisti pancreatiche a basso rischio. Questi pazienti sono stati seguiti per una media di 3,3 anni dopo la diagnosi iniziale di cisti pancreatica per identificare eventuali successivi riconoscimenti di tumori pancreatici. Questi si sono sviluppati in una percentuale davvero minima di pazienti, poco più di uno su 200. Si è visto che le probabilità di sviluppare il tumore sono apparse maggior in presenza di cisti pancreatiche più grandi, di età superiore ai 70 anni e se il dotto pancreatico principale (una sorta di “canale” che scorre all'interno dell'organo) è risultato ectasico, cioè particolarmente dilatato. Non solo. Il percorso di monitoraggio va portato avanti nel tempo. Il 26,3% dei tumori è stato diagnosticato più di cinque anni dopo la prima individuazione delle cisti pancreatiche, il che significa che il monitoraggio a lungo termine dei pazienti con cisti pancreatiche a basso rischio potrebbe ridurre le diagnosi mancate o ritardate di tumore al pancreas. Come comportarsi “Il nostro studio sottolinea la necessità di strategie di sorveglianza personalizzate a lungo termine per i pazienti con cisti pancreatiche a basso rischio scoperte incidentalmente” – è il commento di Khorasani -. Questo approccio potrebbe consentire una diagnosi precoce del cancro al pancreas, quando le probabilità di successo del trattamento sono maggiori”. Insomma: anche le cisti a basso rischio non vanno sottovalutate, considerando che comunque, stando allo studio la loro presenza innalza di quasi 14 volte il rischio di sviluppare nel futuro un tumore pancreatico. Per questo gli esperti segnalano come sia importante inserire la diagnostica per immagini in una un piano di sorveglianza multidisciplinare per ogni paziente con cisti pancreatiche a basso rischio, al fine di ridurre gli errori diagnostici e i danni al paziente associati a diagnosi mancate o ritardate di tumore al pancreas.

Una ricerca scientifica di portata rivoluzionaria, pubblicata recentemente sulla prestigiosa rivista internazionale Cancer Discovery, ha svelato un meccanismo biologico fondamentale che promette di ridefinire radicalmente l’efficacia delle terapie oncologiche avanzate. Un team internazionale di scienziati è riuscito a identificare l’interruttore molecolare responsabile del precoce esaurimento delle cellule CAR-T, una delle armi più potenti della moderna immunologia. Questa scoperta, oltre a fare luce su un limite biologico finora insormontabile, dimostra concretamente come sia possibile aggirare il problema attraverso l’editing genetico, offrendo nuove e concrete speranze per il trattamento dei tumori solidi, che rappresentano la stragrande maggioranza delle diagnosi oncologiche a livello globale. Il limite storico della terapia CAR-T nel contrasto ai tumori solidi La terapia basata sulle cellule CAR-T ha rappresentato una vera e propria rivoluzione nel corso degli ultimi anni, in particolare nel trattamento di alcune forme di tumori del sangue come le leucemie e i linfomi. Il procedimento standard prevede il prelievo delle cellule immunitarie del paziente stesso, le quali vengono successivamente riprogrammate geneticamente in laboratorio per essere dotate di recettori specifici capaci di riconoscere e aggredire le cellule cancerose. Una volta reinfuse nell’organismo, queste cellule si trasformano in veri e propri cacciatori mirati. Nonostante gli straordinari successi terapeutici ottenuti nell’ambito delle neoplasie ematologiche, l’applicazione di questa metodologia contro i tumori solidi ha mostrato finora forti limiti strutturali. All’interno del microambiente ostile dei tumori solidi, infatti, le cellule CAR-T vanno incontro a un fenomeno biologico noto come esaustimento cellulare. A causa di questo progressivo logoramento, i linfociti ingegnerizzati esauriscono la propria energia e la propria capacità di proliferare in tempi troppo rapidi, spegnendosi prima di essere riusciti a eradicare completamente la massa tumorale. La scoperta di NFIL3 come regista dell’esaustimento cellulare Per superare questa barriera, i ricercatori della Columbia University negli Stati Uniti e dell’Ospedale Universitario di Tubinga in Germania hanno unito le forze in un imponente progetto di screening molecolare. Sotto la guida di figure di primo piano nel panorama scientifico internazionale, tra cui il pioniere della tecnologia CAR-T, il professor Michel Sadelain, e la professoressa Judith Feucht, gli studiosi hanno analizzato meticolosamente circa quattrocento fattori di trascrizione. I fattori di trascrizione sono proteine specializzate che operano come veri e propri interruttori generali all’interno della cellula, determinando quali geni debbano essere attivati o disattivati. Dall’analisi comparativa di questa vasta gamma di candidati, una proteina specifica è emersa in modo prepotente per il suo ruolo determinante. Si tratta del fattore NFIL3, individuato come il principale motore molecolare e il regista primario del processo di esaurimento dei linfociti T. Gli scienziati hanno compreso che la sovraespressione di questa proteina agisce come un comando di spegnimento interno, il quale priva progressivamente le cellule immunitarie ingegnerizzate della loro naturale forza d’urto e della capacità di contrastare il cancro sul lungo periodo. Come la tecnologia CRISPR spegne l’interruttore del declino immunitario Una volta individuato il bersaglio biologico, il team di ricerca ha utilizzato le forbici molecolari della tecnologia CRISPR/Cas9 per verificare la possibilità di intervenire direttamente sul DNA cellulare. Attraverso questa metodica di precisione estrema, i ricercatori hanno proceduto alla rimozione mirata del gene responsabile della produzione della proteina NFIL3 all’interno delle cellule immunitarie. L’obiettivo era verificare se, in assenza di questo freno biologico, i linfociti potessero preservare la loro efficacia terapeutica. I risultati ottenuti in laboratorio hanno confermato pienamente l’ipotesi di partenza. Le cellule CAR-T sottoposte a editing genetico e private del fattore NFIL3 hanno dimostrato la capacità di rimanere attive per un lasso di tempo significativamente più lungo rispetto alle cellule standard. Oltre a mantenere intatta la propria vitalità, queste cellule modificate hanno mostrato una straordinaria capacità di moltiplicarsi in modo efficiente all’interno dell’organismo, garantendo un attacco prolungato, costante e sostenuto contro la massa tumorale senza dare segni di cedimento precoce. La professoressa Judith Feucht ha sottolineato come la disattivazione del fattore NFIL3 rappresenti un passo decisivo e fondamentale verso il miglioramento sostanziale della potenza a lungo termine delle cellule CAR-T, prevedendo che questa scoperta possa aprire prospettive terapeutiche completamente nuove e inedite per una vasta platea di pazienti affetti da patologie oncologiche. Risultati straordinari nei modelli animali e prospettive cliniche La validità della scoperta è stata testata con successo attraverso rigorosi modelli sperimentali in vivo su animali. Nei soggetti trattati con le cellule CAR-T prive del fattore NFIL3, i ricercatori hanno osservato un controllo del tumore nettamente superiore rispetto a quello ottenuto con i protocolli terapeutici tradizionali. Gli animali sottoposti alla nuova terapia genica hanno mostrato non solo una drastica riduzione delle masse neoplastiche, ma anche un prolungamento significativo dei tassi di sopravvivenza globale. L’elemento di maggiore rilevanza scientifica risiede nel fatto che questa eccezionale risposta terapeutica è stata riscontrata in una pluralità di modelli animali differenti, confermando l’efficacia del metodo specialmente contro i tumori solidi. La capacità di bloccare lo sviluppo tumorale in contesti biologici diversi dimostra che la manipolazione di NFIL3 corregge un difetto intrinseco della risposta immunitaria, rendendo l’approccio robusto, replicabile e fortemente promettente in vista dei futuri passaggi alla sperimentazione clinica sull’uomo. Una rivoluzione biologica che supera la tipologia di cancro L’aspetto più straordinario e dirompente di questo studio risiede nella natura stessa del bersaglio individuato. A differenza delle terapie tradizionali o dei farmaci biologici progettati per colpire un singolo recettore espresso da una specifica tipologia di tumore, questo intervento si focalizza direttamente sulla biologia profonda dell’esaustimento cellulare. Modificando il comportamento intrinseco del linfocita e causando la rimozione del suo interruttore di spegnimento, la terapia diventa potenzialmente efficace a prescindere dal tessuto o dall’organo in cui il cancro si è sviluppato. Questa scoperta offre una soluzione concreta a una delle sfide più complesse dell’oncologia contemporanea, mettendo a disposizione della comunità scientifica un bersaglio farmacologico e genetico preciso per rendere le terapie immunitarie stabili e durature contro i tumori a maggiore incidenza e mortalità, come quelli al seno, ai polmoni, al pancreas e al cervello. Non si tratta della creazione di una tecnologia terapeutica completamente nuova, bensì di un salto evolutivo cruciale che permette di ottimizzare e rendere finalmente efficaci gli strumenti immunoterapeutici già esistenti laddove ce n’è più bisogno, aprendo una nuova era nella lotta contro il cancro.

Da decenni i medici osservano un fenomeno curioso nei tumori cerebrali: alcune forme di cancro tendono a comparire sempre nelle stesse aree del cervello. I glioblastomi, tra i tumori più aggressivi, si sviluppano spesso negli emisferi cerebrali, mentre i medulloblastomi colpiscono soprattutto il cervelletto nei bambini. Finora però non era chiaro perché alcune regioni fossero più predisposte di altre. Un nuovo studio potrebbe aver individuato un indizio importante. Lo studio sui moscerini della frutta Un gruppo internazionale di ricercatori ha utilizzato il cervello della Drosophila, il comune moscerino della frutta, per analizzare il comportamento delle cellule tumorali. Anche se può sembrare distante dall’essere umano, questo insetto viene usato spesso nella ricerca neurologica perché il suo sistema nervoso segue meccanismi biologici molto simili a quelli umani. Gli scienziati hanno modificato geneticamente alcuni moscerini alterando proteine coinvolte nell’identità delle cellule cerebrali. In pratica, neuroni già maturi sono stati “riportati indietro”, trasformandosi in cellule simili a cellule staminali capaci di moltiplicarsi senza controllo. Questo processo ha portato alla comparsa di masse cellulari anomale simili a tumori. La proteina che potrebbe fare la differenza Durante gli esperimenti è emerso un dettaglio particolare: nonostante le cellule anomale fossero presenti in tutto il sistema nervoso dei moscerini, i tumori continuavano a crescere solo in alcune regioni specifiche del cervello. A quel punto i ricercatori hanno concentrato l’attenzione su una proteina chiamata Chinmo. Potrebbe interessarti anche: Nelle aree dove i tumori riuscivano a svilupparsi, la proteina era presente. Dove invece il cancro non attecchiva, Chinmo risultava assente. Quando gli studiosi hanno ridotto artificialmente questa proteina, la crescita tumorale si è fermata. Al contrario, aumentandola in regioni normalmente resistenti, le cellule anomale hanno iniziato a proliferare. Cosa potrebbe significare per l’uomo Gli esseri umani non possiedono la proteina Chinmo, ma secondo i ricercatori potrebbero esistere proteine equivalenti in grado di influenzare la vulnerabilità di alcune aree cerebrali ai tumori. La scoperta suggerisce che il cancro non dipenda soltanto dalle mutazioni genetiche, ma anche dall’ambiente biologico in cui quelle mutazioni si sviluppano. I corrispettivi nell'essere umano sono i fattori di trascrizione della famiglia ZBTB. Queste proteine controllano la competenza oncogenica specifica delle diverse aree cerebrali. Secondo il gruppo, comprendere questi meccanismi potrebbe aprire nuove strade nella prevenzione e nei trattamenti contro i tumori cerebrali più aggressivi, intervenendo prima ancora che le cellule mutate riescano a trasformarsi in un vero tumore. Fonti:

Fonte sportellodeidiritti.org “Una nuova era” nel trattamento del cancro al pancreas: una pillola sperimentale raddoppia la sopravvivenza Una pillola sperimentale da assumere una volta al giorno ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza dei pazienti affetti da tumore al pancreas in stadio avanzato, con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia convenzionale: uno sviluppo che esperti indipendenti hanno salutato come una svolta nella lotta contro uno dei tumori più letali. La pillola daraxonrasimbi, prodotta dall’azienda americana Revolution Medicine, ha aumentato il tempo di sopravvivenza dalla diagnosi al decesso a 13,2 mesi, rispetto ai 6,7 mesi della chemioterapia standard, come rivelato da uno studio clinico condotto su 500 pazienti. Il trattamento ha inoltre arrestato o rallentato la crescita del tumore in quasi un terzo dei pazienti, rispetto al gruppo di controllo che ha ricevuto solo la chemioterapia. I risultati, rileva Giovanni D’Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, sono stati presentati a una conferenza della Società Americana di Oncologia Clinica e sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine . “Sebbene non offra una cura completa per il cancro, rappresenta un grande passo avanti”, ha dichiarato all’Associated Press il dottor Zev Weinberg dell’Università della California, Los Angeles, coautore principale dello studio. “Questi risultati cambieranno il modo in cui scienziati, medici e pazienti concepiscono il trattamento del cancro al pancreas”, ha dichiarato a Reuters il dottor Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute di Harvard, responsabile principale dello studio clinico Daraxonrasimbi è il primo esempio di una nuova generazione di farmaci che agiscono sulle mutazioni del gene KRAS, riscontrabili nel 90% dei casi di cancro al pancreas e responsabili della proliferazione cellulare incontrollata. I risultati dello studio “cambiano il panorama per i pazienti affetti da cancro al pancreas metastatico portatori di mutazioni KRAS”, ha dichiarato alla BBC Rakhna Shroff, primario della Divisione di Oncologia presso l’University of Arizona Cancer Center. Il cancro al pancreas è uno dei tumori più letali, con oltre la metà dei pazienti che muore entro tre mesi dalla diagnosi. Nell’80% dei casi la diagnosi viene effettuata quando le metastasi sono già presenti, e solo il 3% dei pazienti in cui il cancro si è diffuso ad altri organi sopravvive cinque anni dopo la diagnosi. Nello studio sul daraxonrasim, gli effetti collaterali gravi si sono verificati nel 43,6% dei casi, una percentuale inferiore rispetto al 57,7% riscontrato nel gruppo sottoposto a chemioterapia. Effetti collaterali come eczema, infiammazione e ulcere della bocca, nausea e diarrea sono stati registrati nell’86,3% dei casi. Solo l’1,2% dei pazienti nel gruppo trattato con daraxonrasimb si è ritirato dallo studio a causa di effetti collaterali, una percentuale quasi dieci volte inferiore rispetto all’11,2% registrato nel gruppo sottoposto a chemioterapia. Grazie ai risultati incoraggianti, la Food and Drug Administration statunitense ha autorizzato la somministrazione del trattamento a pazienti in fase avanzata della malattia che non partecipano a studi clinici e valuterà la richiesta di immissione in commercio di Revolution Medicine con procedure accelerate. L’azienda ora prevede di testare la pillola su pazienti affetti da cancro al pancreas in fase iniziale. Il dottor Shubham Pant del Cancer Center dell’Università del Texas, coautore principale dello studio, ha affermato che uno dei suoi pazienti, un appassionato di golf costretto ad abbandonare il suo hobby a causa del cancro, è riuscito a ridurre gli antidolorifici e a tornare a giocare a golf un mese dopo l’inizio del trattamento. “Ho molti pazienti così”, ha detto.

Secondo un corrispondente della VNA a Washington, un farmaco in compresse attualmente in fase di sperimentazione clinica negli Stati Uniti ha dimostrato il potenziale per quasi raddoppiare l'aspettativa di vita dei pazienti affetti da cancro al pancreas metastatico, aprendo nuove prospettive nel trattamento di uno dei tumori più pericolosi e difficili da curare oggi. I risultati della ricerca sono stati pubblicati il ​​31 maggio sul New England Journal of Medicine e presentati al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) tenutosi a Chicago. Secondo il team di ricerca, il daraxonrasib inibisce una proteina mutata associata alla crescita tumorale, presente in oltre il 90% dei casi di cancro al pancreas. Questo è un obiettivo terapeutico perseguito dagliscienziatida decenni. Lo studio ha coinvolto circa 500 pazienti affetti da carcinoma pancreatico metastatico che non rispondevano più ai trattamenti precedenti. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere daraxonrasib o a continuare la chemioterapia. I risultati hanno mostrato che i pazienti trattati con daraxonrasib hanno avuto un tempo di sopravvivenza mediano di 13,2 mesi, quasi il doppio rispetto ai 6,7 mesi del gruppo sottoposto a chemioterapia. Il farmaco ha inoltre ridotto il rischio di morte di circa il 60% rispetto al trattamento standard attualmente in uso. >>Le iniezioni contro il cancro eliminano i tumori in poche settimane Il dottor Zev Wainberg dell'Università della California, Los Angeles (UCLA), che ha co-diretto lo studio, ha considerato questo un significativo passo avanti nel trattamento del cancro al pancreas, sebbene non possa ancora essere considerato una cura. Oltre a prolungare il tempo di sopravvivenza, il team di ricerca ha osservato che i pazienti trattati con daraxonrasib hanno manifestato meno effetti collaterali gravi rispetto alla chemioterapia, e hanno anche avuto una migliore qualità della vita e una migliore gestione del dolore. Il cancro al pancreas è attualmente uno dei tumori con i tassi di mortalità più elevati perché viene spesso diagnosticato in fase avanzata. Secondo l'American Cancer Society (ACS), si prevede che negli Stati Uniti si registreranno circa 67.000 nuovi casi e oltre 52.000 decessi a causa di questa malattia nel 2026, mentre il tasso di sopravvivenza a 5 anni è solo del 13% circa. Link: https://www.vietnamplus.vn/my-thuoc-thu-nghiem-moi-giup-keo-dai-thoi-gian-song-cua-benh-nhan-ung-thu-tuy-post1113978.vnp Fonte: https://vtcnews.vn/thuoc-thu-nghiem-moi-giup-keo-dai-thoi-gian-song-cua-benh-nhan-ung-thu-tuy-ar1021579.html

Scienza e Farmaci La nuova bozza di linee guida dell'ente regolatorio americano punta a ridurre i costi e i tempi di sviluppo per le terapie cellulari e geniche destinate a malattie rare e gravi. “Non abbassiamo gli standard, aumentiamo l'efficienza collettiva”. 03 GIU La Food and Drug Administration (Fda) americana ha pubblicato una bozza di linee guida per accelerare lo sviluppo delle terapie cellulari e geniche, con l'obiettivo di rendere più rapidi e meno costosi i percorsi di approvazione di trattamenti destinati a pazienti affetti da malattie rare e gravi, che spesso non hanno alternative terapeutiche. Il documento, messo a disposizione per la consultazione pubblica, spiega come i produttori possano utilizzare conoscenze scientifiche e regolatorie già esistenti – inclusi dati pubblicamente disponibili, risultati di studi non clinici e informazioni cliniche consolidate – per snellire le procedure di autorizzazione dei prodotti di terapia genica che utilizzano l'editing del genoma nelle cellule somatiche umane. L'idea di fondo è semplice: invece di ripetere ogni volta gli stessi studi di base, i produttori potranno fare leva su ciò che già si conosce, concentrando le risorse sugli aspetti veramente innovativi e specifici del loro prodotto. “L'azione di oggi riflette l'impegno dell'FDA a portare terapie cellulari e geniche sicure ed efficaci ai pazienti più rapidamente, in particolare a quelli affetti da malattie rare e gravi che hanno poche o nessuna altra opzione di trattamento - ha dichiarato Karim Mikhail, direttore ad interim del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) -. Fornendo indicazioni su come le aziende possano costruire su ciò che è già noto, stiamo accelerando l'innovazione senza compromettere i rigorosi standard scientifici di cui i pazienti e il pubblico si fidano. In definitiva, si tratta di garantire che la promessa della terapia genica raggiunga i pazienti che ne hanno più bisogno, il più rapidamente e sicuramente possibile”. Un quadro normativo integrato La nuova bozza si inserisce in un quadro più ampio di azioni complementari dell'Ffa in questo settore. Per gli sviluppatori di terapie di editing genomico, il documento integra il cosiddetto "Plausible Mechanism Framework", fornendo strumenti scientifici e strategie di condivisione dei dati che consentono di stabilire in modo efficiente le basi probatorie richieste. Inoltre, la bozza lavora in sinergia con un'altra recente linea guida dell'Fda, dedicata alla valutazione della sicurezza dell'editing genomico nei prodotti di terapia genica umana, che raccomanda metodi per valutare i rischi di modifiche fuori bersaglio. Secondo Vijay Kumar, direttore ad interim dell'Office of Therapeutic Products in CBER, l'impatto principale sarà sulla riduzione dei costi. “Indicando come gli sviluppatori possano intelligemente basarsi su conoscenze non cliniche, cliniche e produttive già esistenti, possiamo snellire significativamente i programmi di sviluppo e abbassare le barriere di costo che storicamente hanno rallentato l'accesso a questi trattamenti potenzialmente in grado di cambiare la vita delle persone”. Kumar ha tenuto a sottolineare che l'uso delle conoscenze pregresse non significa abbassare gli standard: “Significa aumentare la nostra efficienza collettiva, mantenendo i più alti livelli di sicurezza ed efficacia. Per i pazienti affetti da malattie gravi o rare, il tempo conta. Incoraggiamo gli sviluppatori a confrontarsi con questa guida, perché le loro prospettive sono essenziali per plasmare un quadro normativo che funzioni per tutti e, soprattutto, per i pazienti che contano su di noi”. In tutti i casi, i produttori dovranno fornire una giustificazione scientifica che dimostri l'applicabilità dei dati utilizzati al loro specifico prodotto e contesto di sviluppo. L'Fda incoraggia un coinvolgimento precoce degli sviluppatori, anche prima della presentazione di una domanda formale di sperimentazione clinica (IND), attraverso meeting come gli INTERACT (Initial Targeted Engagement for Regulatory Advice on CBER/CDER Products) e i pre-IND, per discutere le loro specifiche strategie di sviluppo. La bozza di guida è ora disponibile per la consultazione pubblica. I commenti dovranno essere presentati entro 90 giorni dalla pubblicazione nel Registro Federale sulla piattaforma Regulations.gov. L'Fda esaminerà e prenderà in considerazione i commenti ricevuti prima di finalizzare il documento.

Governo e Parlamento 03 GIU Oggi il cancro non è più soltanto una malattia acuta da affrontare in ospedale. Sempre più spesso è una condizione con cui si convive per anni, talvolta per decenni. Migliorano le terapie, aumenta la sopravvivenza, cresce il numero di persone che, dopo la diagnosi, hanno bisogno non solo di interventi altamente specialistici, ma di un'assistenza continuativa, fatta di controlli, monitoraggi, riabilitazione, supporto psicologico, cure domiciliari e accompagnamento nel lungo periodo. È da questa consapevolezza che nascono le nuove Linee di indirizzo sull'integrazione ospedale-territorio in oncologia elaborate da Agenas e ormai arrivate alla fase finale del percorso istituzionale, pronte per l’esame in Conferenza Stato Regioni. Un documento che si pone l’obiettivo di incidere sull'organizzazione delle cure oncologiche nei prossimi anni, introducendo un principio ambizioso: l'ospedale deve restare il centro dell'alta specializzazione, ma non può più essere l'unico luogo dell'assistenza oncologica. L'obiettivo non è ridurre il ruolo degli ospedali ma costruire una rete nella quale le diverse strutture del Servizio sanitario nazionale operino come un unico sistema. Il paziente non dovrebbe più essere costretto a spostarsi continuamente tra specialisti, ambulatori e servizi diversi, né tantomeno a farsi carico personalmente del coordinamento delle proprie cure. La presa in carico dovrebbe diventare continua e integrata lungo tutto il percorso della malattia. Le linee guida individuano infatti diverse fasi assistenziali. Le attività più complesse – dalla diagnosi iniziale agli interventi chirurgici maggiori, fino alle terapie che richiedono elevata intensità clinica – continueranno a essere concentrate negli ospedali e nei centri oncologici specialistici. Ma molte altre prestazioni potranno progressivamente essere erogate vicino al domicilio del paziente. È qui che entrano in gioco le Case della Comunità, le Centrali operative territoriali, l'assistenza domiciliare e l'intera architettura prevista dal DM 77, il provvedimento che sta ridisegnando la sanità territoriale italiana grazie alle risorse del Pnrr. Nelle strutture territoriali potranno trovare spazio servizi oggi spesso disponibili soltanto negli ospedali: supporto nutrizionale, assistenza psicologica, riabilitazione oncologica, gestione delle stomie, cure palliative precoci, monitoraggio clinico e follow-up dei pazienti stabilizzati. Uno degli aspetti più innovativi riguarda proprio il follow-up. Oggi milioni di visite di controllo vengono effettuate negli ambulatori ospedalieri, contribuendo a congestionare strutture già sottoposte a forte pressione. Le linee di indirizzo prevedono che una parte significativa di questi controlli, soprattutto per i pazienti a basso rischio o clinicamente stabili, possa essere gestita sul territorio, mantenendo comunque il collegamento con gli specialisti delle reti oncologiche regionali. Anche il medico di medicina generale assume un ruolo più centrale. Non più semplice interlocutore esterno, ma componente attiva del percorso assistenziale. Attraverso strumenti di teleconsulto, accesso condiviso alle informazioni cliniche e collegamenti strutturati con gli oncologi, il medico di famiglia dovrebbe contribuire alla gestione quotidiana del paziente, intercettando precocemente problemi clinici e riducendo accessi impropri agli ospedali. Il documento guarda inoltre all'evoluzione delle terapie. Con l'aumento dei farmaci orali, delle somministrazioni sottocutanee e di alcuni trattamenti a bassa complessità, una quota crescente di cure potrebbe essere effettuata in strutture territoriali o addirittura a domicilio, purché siano garantiti adeguati standard di sicurezza e il costante coordinamento con i centri specialistici. Per rendere possibile questo modello sarà decisiva la digitalizzazione. Le linee guida attribuiscono un ruolo strategico alla cartella clinica oncologica informatizzata, al Fascicolo sanitario elettronico e alla telemedicina. L'obiettivo è che ogni professionista coinvolto possa accedere alle stesse informazioni aggiornate, evitando duplicazioni, ritardi e frammentazioni assistenziali. Particolare attenzione viene dedicata anche alle cure palliative, che non vengono più considerate esclusivamente l'ultima fase della malattia, ma uno strumento da integrare precocemente nel percorso terapeutico per migliorare qualità della vita, gestione dei sintomi e supporto alle famiglie. Le linee di indirizzo prevedono infine un percorso graduale di attuazione fino al 2028, accompagnato da indicatori nazionali per misurare risultati, qualità e capacità di presa in carico. Perché la sfida non è soltanto organizzativa. È culturale. Significa passare da un modello costruito intorno alle strutture a un modello costruito intorno alle persone.

Le terapie cellulari avanzate e le CAR-T stanno rivoluzionando il trattamento di numerose patologie ematologiche, aprendo nuove prospettive di cura e rendendo sempre più centrale l’integrazione tra competenze cliniche, trasfusionali e di ricerca. Proprio a questi temi era dedicato il congresso “Terapie cellulari oggi e domani: un approccio multidisciplinare”, svoltosi venerdì 29 maggio al Centro Congressi di Alessandria. L’evento, patrocinato dall’Ospedale-Universitario di Alessandria, dal Centro Nazionale Sangue, dal GITMO e dalla SIMTI, è stato un importante momento di confronto scientifico tra specialisti provenienti da Alessandria, Roma, Genova, Novara e Cuneo, con l’obiettivo di condividere esperienze cliniche, innovazioni tecnologiche e modelli organizzativi sempre più avanzati per la presa in carico del paziente ematologico. Il trapianto allogenico e le CAR-T hanno profondamente trasformato il panorama terapeutico delle malattie ematologiche, rendendo necessaria l’implementazione di percorsi altamente specialistici e di modelli organizzativi integrati. In questo scenario, la Medicina Trasfusionale svolge un ruolo sinergico e imprescindibile con l’Ematologia, non solo nelle attività di raccolta, manipolazione e processazione di cellule staminali ematopoietiche e linfociti, ma anche nella gestione delle complicanze post-trapianto.