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Inaugurata all’ospedale Pascale di Napoli l’innovativa GammaPod, la radioterapia ad alta tecnologia dedicata al trattamento del tumore al seno, capace di apportare notevoli miglioramenti in sole cinque sedute. Tumore al seno, la nuova radioterapia al Pascale di Napoli Napoli ancora una volta protagonista della lotta contro il tumore al seno con la nuova tecnologia di ultima generazione, progettata esclusivamente per la radioterapia della mammella, che promette di cambiare radicalmente l’esperienza terapeutica di molte pazienti. Si chiama GammaPod il macchinario all’avanguardia capace di colpire il tumore con una precisione sub-millimetrica, riducendo drasticamente l’esposizione dei tessuti sani e accorciando sensibilmente i tempi di trattamento. Il programma clinico è partito lo scorso febbraio con il trattamento della prima paziente e rappresenta già un traguardo di rilievo per l’oncologia italiana. Grazie all’introduzione di questa innovativa piattaforma, il Pascale entra infatti a far parte del Consorzio clinico internazionale GammaPod, una rete che riunisce alcuni dei più importanti centri di ricerca e cura impegnati nello sviluppo di nuove strategie terapeutiche per il tumore della mammella. Si tratta di un risultato che consolida il ruolo dell’istituto napoletano nel panorama internazionale della ricerca oncologica e conferma la sua vocazione all’innovazione tecnologica applicata alla medicina personalizzata. Napoli è, infatti, tra le prime città d’Europa a dotarsi di questa nuova tecnologia. Il tumore al seno rappresenta oggi la neoplasia più frequente nella popolazione femminile. Grazie ai progressi della diagnosi precoce e delle terapie, i tassi di guarigione sono in costante crescita, ma la sfida della medicina moderna non riguarda soltanto l’efficacia delle cure. Sempre più centrale diventa la qualità della vita delle pazienti, durante e dopo il percorso terapeutico. È proprio in questa direzione che si inserisce GammaPod. Attraverso un innovativo meccanismo di immobilizzazione non invasiva, la tecnologia consente di indirizzare migliaia di fasci radianti direttamente sul bersaglio tumorale, limitando al massimo l’irradiazione delle strutture circostanti. Uno degli elementi più innovativi è rappresentato dalla posizione prona, con la paziente distesa a pancia in giù durante il trattamento. Una soluzione che permette di allontanare naturalmente cuore e polmoni dall’area irradiata, riducendo quasi completamente l’esposizione degli organi sani alle radiazioni e migliorando ulteriormente il profilo di sicurezza della terapia. I benefici per le pazienti sono molteplici. Oltre alla maggiore precisione del trattamento, si registra una significativa riduzione del numero di sedute necessarie. L’attuale protocollo prevede infatti un ciclo di cinque frazioni, contro percorsi che in passato potevano richiedere diverse settimane di trattamento. Un vantaggio che si traduce in minori spostamenti, meno disagi organizzativi e un impatto ridotto sulla vita personale e lavorativa. “L’introduzione di GammaPod nella nostra offerta terapeutica consente di offrire alle pazienti un percorso in grado di migliorare sensibilmente la qualità di vita, sia per l’esito clinico sia per il minor impatto sulla quotidianità – spiega Vincenzo Ravo, direttore della Radioterapia oncologica del Pascale – Inoltre, la riduzione del numero di sedute ci permette di garantire accesso a trattamenti di alta qualità a un numero maggiore di pazienti”. Ma il potenziale della nuova tecnologia non si ferma ai risultati già raggiunti. Gli specialisti del Pascale stanno infatti lavorando a nuovi protocolli sperimentali che potrebbero consentire, in casi selezionati, di concentrare l’intero trattamento radioterapico in un’unica seduta. “La prospettiva è quella di sviluppare approcci sempre più efficaci e conservativi – sottolinea Sara Falivene, referente Breast in Radioterapia – Stiamo lavorando all’attivazione di studi multicentrici internazionali che potrebbero contribuire a ridefinire gli standard terapeutici e aprire nuove opportunità per le pazienti”. L’ingresso nel Consorzio internazionale GammaPod consentirà inoltre all’istituto napoletano di partecipare attivamente allo sviluppo di studi clinici e alla raccolta di dati scientifici destinati a orientare le future linee guida nel trattamento del tumore mammario. “GammaPod consente di esplorare strategie di radioterapia parziale ad altissima precisione, riducendo tempi di trattamento ed esposizione dei tessuti sani senza compromettere l’efficacia oncologica. È una tecnologia che amplia le nostre possibilità terapeutiche e apre prospettive molto interessanti sul piano clinico e scientifico” – ha sottolineato Michelino De Laurentiis, direttore del Dipartimento di Oncologia Senologica e Toraco-Polmonare. L’investimento compiuto dall’Istituto Pascale conferma una strategia che negli ultimi anni ha puntato con decisione sull’innovazione tecnologica come leva fondamentale per migliorare la qualità dell’assistenza e rafforzare la competitività della ricerca oncologica italiana a livello internazionale. <L’attivazione di GammaPod rappresenta un momento importante per il nostro istituto e per la sanità pubblica del Mezzogiorno – dichiara il direttore generale Maurizio di Mauro – Investire in tecnologie innovative significa offrire ai pazienti cure sempre più efficaci, sicure e personalizzate, ma anche creare le condizioni per attrarre ricerca, competenze e collaborazioni internazionali. Con GammaPod, Napoli si candida così a diventare uno dei poli europei più avanzati nel trattamento radioterapico del tumore al seno. Una sfida che guarda al futuro della medicina oncologica, dove la tecnologia non serve soltanto a curare meglio, ma anche a restituire tempo, serenità e qualità di vita alle pazienti>.

Svolta contro il tumore del pancreas: il farmaco che supera la chemioterapia e spegne le RAS di Maria Luisa Asta Pubblicato il: 05/06/2026 Professione e lavoroStudi e analisi Studio internazionale di fase 3 apre una nuova prospettiva terapeutica per una delle neoplasie più aggressive Per decenni è stato considerato uno dei bersagli più difficili da colpire dell'oncologia moderna. Oggi, però, un nuovo farmaco sperimentale potrebbe cambiare il corso della lotta contro il tumore del pancreas metastatico, una malattia che continua a essere associata a una delle prognosi più severe tra tutti i tumori solidi. I risultati dello studio internazionale di fase 3 RASolute 302 mostrano infatti che daraxonrasib, una terapia orale di nuova generazione, è riuscito a quasi raddoppiare la sopravvivenza dei pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti, rispetto alla chemioterapia standard. Un risultato che gli specialisti definiscono potenzialmente storico, perché ottenuto in una fase della malattia nella quale le opzioni terapeutiche sono limitate e i benefici clinici finora raggiunti sono stati modesti. Una malattia ancora difficile da trattare In Italia il tumore del pancreas interessa ogni anno circa 15 mila persone. La forma più frequente è l'adenocarcinoma duttale pancreatico, responsabile della grande maggioranza dei casi. Si tratta di una neoplasia particolarmente insidiosa. I sintomi compaiono spesso tardivamente, la diagnosi avviene frequentemente quando la malattia è già avanzata e il tumore possiede una notevole capacità di sviluppare resistenza ai trattamenti. Solo una minoranza dei pazienti riceve una diagnosi in una fase ancora operabile. Nelle forme metastatiche, invece, la chemioterapia rappresenta oggi il principale trattamento disponibile, ma dopo il fallimento delle prime linee terapeutiche le prospettive rimangono generalmente sfavorevoli. È proprio in questo scenario che si inseriscono i risultati ottenuti da daraxonrasib. Il "motore" genetico del tumore del pancreas Alla base della ricerca vi è una delle più importanti scoperte biologiche degli ultimi decenni: il ruolo centrale delle proteine RAS nello sviluppo del carcinoma pancreatico. RAS può essere immaginato come un interruttore molecolare. Quando funziona correttamente, si accende e si spegne per controllare la crescita delle cellule. Quando invece il gene che lo produce subisce una mutazione, l'interruttore rimane bloccato sulla posizione "acceso". La cellula continua così a ricevere segnali di proliferazione senza alcun controllo. È proprio questo meccanismo che alimenta una parte enorme dei tumori umani, ma nel pancreas assume un'importanza ancora maggiore: oltre il 90% degli adenocarcinomi pancreatici presenta infatti alterazioni della famiglia RAS, in particolare del gene KRAS. Nonostante la sua rilevanza biologica, per molti anni RAS è stato considerato un bersaglio praticamente impossibile da colpire con farmaci specifici. Da qui nasce l'interesse scientifico attorno a daraxonrasib. Come funziona il nuovo farmaco Daraxonrasib, noto anche con la sigla RMC-6236, appartiene alla nuova classe degli inibitori RAS(ON) multi-selettivi. A differenza della chemioterapia tradizionale, che agisce in modo più generalizzato sulle cellule in rapida proliferazione, il farmaco è progettato per bloccare direttamente le proteine RAS nella loro forma attiva, interrompendo i segnali che consentono alle cellule tumorali di crescere, sopravvivere e diffondersi. L'obiettivo è quindi colpire il meccanismo molecolare che alimenta la malattia, aprendo la strada a un approccio di medicina di precisione in un tumore che finora ha beneficiato meno di altri dei progressi delle terapie mirate. Lo studio RASolute 302 La sperimentazione clinica ha coinvolto 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattato con precedenti linee terapeutiche. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere: daraxonrasib 300 mg per via orale una volta al giorno; oppure una chemioterapia standard scelta dagli oncologi sperimentatori. La maggior parte dei pazienti, pari al 91,8%, presentava una mutazione RAS G12, una delle alterazioni genetiche più comuni nel tumore del pancreas. Lo studio aveva come obiettivi principali la valutazione della sopravvivenza globale e della sopravvivenza libera da progressione della malattia. Sopravvivenza quasi raddoppiata I risultati hanno evidenziato un vantaggio clinico significativo. Nei pazienti portatori di mutazioni RAS G12, la sopravvivenza globale mediana ha raggiunto 13,2 mesi con daraxonrasib contro 6,6 mesi con la chemioterapia. In termini statistici, ciò si traduce in una riduzione del rischio di morte di circa il 60%. Il beneficio è risultato evidente anche considerando l'intera popolazione dello studio: Parametro Daraxonrasib Chemioterapia Sopravvivenza globale mediana 13,2 mesi 6,7 mesi Sopravvivenza a 12 mesi 53,2% 17,3% Sopravvivenza libera da progressione 7,2 mesi 3,6 mesi Riduzione del rischio di morte circa 60% — Anche il controllo della malattia è apparso nettamente migliore. Nei pazienti con mutazione RAS G12, la sopravvivenza libera da progressione ha raggiunto 7,3 mesi rispetto ai 3,5 mesi osservati con la chemioterapia. Tutte le differenze registrate sono risultate statisticamente significative. Sicurezza e tollerabilità Oltre all'efficacia, lo studio ha valutato il profilo di sicurezza del trattamento. Come avviene frequentemente nelle terapie oncologiche avanzate, eventi avversi sono stati osservati nella quasi totalità dei pazienti. Tuttavia, gli effetti collaterali più severi sono risultati leggermente meno frequenti con daraxonrasib rispetto alla chemioterapia. Gli eventi avversi più comuni hanno incluso: rash cutaneo; stomatite e mucosite; nausea; diarrea. Particolarmente rilevante il dato relativo all'interruzione definitiva del trattamento: solo l'1,2% dei pazienti trattati con daraxonrasib ha dovuto sospendere la terapia per tossicità correlata al farmaco, contro l'11,2% dei pazienti sottoposti a chemioterapia. Un elemento importante in una malattia avanzata, nella quale mantenere il controllo dei sintomi e preservare la qualità di vita rappresentano obiettivi fondamentali. Quando sarà disponibile Nonostante i risultati incoraggianti, daraxonrasib rimane al momento un farmaco sperimentale e non è ancora autorizzato né negli Stati Uniti né in Europa. Negli USA la Food and Drug Administration ha però concesso diversi riconoscimenti regolatori, tra cui la Breakthrough Therapy Designation e la Orphan Drug Designation, strumenti pensati per accelerare lo sviluppo di terapie innovative destinate a patologie con elevato bisogno clinico. La FDA ha inoltre autorizzato un programma di Expanded Access che consente l'utilizzo del farmaco in pazienti selezionati mentre prosegue il percorso di valutazione. Anche l'Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere favorevole alla designazione di farmaco orfano. Se l'iter regolatorio procederà positivamente, la disponibilità clinica in Europa potrebbe arrivare nei prossimi anni. Anche l'Italia nella ricerca Lo studio RASolute 302 ha visto la partecipazione di importanti centri oncologici italiani, tra cui: Istituto Europeo di Oncologia di Milano; Istituto Nazionale dei Tumori di Milano; Istituto Oncologico Veneto di Padova; Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. L'eventuale introduzione del farmaco nel Servizio sanitario nazionale richiederà successivamente la valutazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco per definire indicazioni, prezzo e rimborsabilità. Un possibile cambio di paradigma Daraxonrasib non rappresenta ancora una cura definitiva per il tumore del pancreas metastatico. Tuttavia, i risultati ottenuti segnano uno dei progressi più rilevanti degli ultimi anni in una patologia che ha beneficiato meno di altre dell'avvento delle terapie mirate. Per la prima volta, un farmaco diretto contro la via di segnalazione RAS ha dimostrato in uno studio registrativo di fase 3 un vantaggio così marcato in termini di sopravvivenza per pazienti con carcinoma pancreatico metastatico già trattato. La sfida futura sarà comprendere se questa strategia possa essere utilizzata in fasi più precoci della malattia o in combinazione con altre terapie per amplificarne ulteriormente l'efficacia. Dopo anni in cui il "motore genetico" del tumore del pancreas sembrava irraggiungibile, la ricerca potrebbe aver finalmente trovato il modo di spegnerlo. da: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2605555

Si chiama GammaPod ed è una tecnologia di ultima generazione progettata esclusivamente per la radioterapia della mammella, capace di colpire il tumore con una precisione sub-millimetrica, riducendo drasticamente l'esposizione dei tessuti sani e accorciando sensibilmente i tempi di trattamento. Il programma clinico è partito lo scorso febbraio all'Istituto tumori Pascale di Napoli, con il trattamento della prima paziente e rappresenta già un traguardo di rilievo per l'oncologia italiana.Grazie all'introduzione di questa innovativa piattaforma, il Pascale entra infatti a far parte del Consorzio clinico internazionale GammaPod, una rete che riunisce alcuni dei più importanti centri di ricerca e cura impegnati nello sviluppo di nuove strategie terapeutiche per il tumore della mammella.Il tumore al seno rappresenta oggi la neoplasia più frequente nella popolazione femminile. Sempre più centrale diventa la qualità della vita delle pazienti, durante e dopo il percorso terapeutico. È proprio in questa direzione che si inserisce GammaPod. Attraverso un innovativo meccanismo di immobilizzazione non invasiva, la tecnologia consente di indirizzare migliaia di fasci radianti direttamente sul bersaglio tumorale, limitando al massimo l'irradiazione delle strutture circostanti."L'introduzione di GammaPod nella nostra offerta terapeutica consente di offrire alle pazienti un percorso in grado di migliorare sensibilmente la qualità di vita, sia per l'esito clinico sia per il minor impatto sulla quotidianità - spiega Vincenzo Ravo, direttore della Radioterapia oncologica del Pascale - Inoltre, la riduzione del numero di sedute ci permette di garantire accesso a trattamenti di alta qualità a un numero maggiore di pazienti". Ma il potenziale della nuova tecnologia non si ferma ai risultati già raggiunti. Gli specialisti del Pascale stanno infatti lavorando a nuovi protocolli sperimentali che potrebbero consentire, in casi selezionati, di concentrare l'intero trattamento radioterapico in un'unica seduta. Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

"Il tumore del pancreas è una delle diagnosi più difficili da ricevere. Non solo per la complessità della malattia in sé, ma perché le opzioni di cura – soprattutto nelle fasi avanzate – sono sempre state poche e con risultati limitati. Quando la prima terapia smette di funzionare, il passo successivo è spesso la chemioterapia standard, che riesce a tenere in vita meno di un paziente su cinque a distanza di un anno. Un dato che, fino a oggi, sembrava impossibile da migliorare. Ad ASCO arriva la svolta Tutto cambia con i risultati presentati all’ASCO, il congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology, il più importante appuntamento mondiale in campo oncologico. Al centro della scena c’è daraxonrasib, un farmaco orale che agisce in modo completamente diverso dalla chemioterapia: non attacca le cellule in modo indiscriminato, ma prende di mira uno specifico difetto biologico presente nella stragrande maggioranza dei tumori del pancreas. I numeri dello studio sono stati accolti con grande attenzione dalla comunità scientifica internazionale. A un anno dall’inizio della terapia, il 53% dei pazienti trattati con daraxonrasib era ancora in vita, contro il 17% di chi aveva ricevuto la chemioterapia standard. Tradotto: più di uno su due, contro meno di uno su cinque. Anche il tempo in cui la malattia è rimasta sotto controllo si è quasi raddoppiato. Perché questo farmaco è diverso Per capire la portata di questo risultato, bisogna fare un passo indietro. Il tumore del pancreas è guidato, nella quasi totalità dei casi, da una mutazione di una proteina chiamata RAS – e in particolare della sua variante KRAS. Questa proteina funziona come un interruttore che, quando si rompe, resta bloccato in posizione “acceso”, spingendo le cellule tumorali a crescere senza controllo. Per decenni, i ricercatori hanno cercato di sviluppare farmaci capaci di spegnere questo interruttore, senza riuscirci. La struttura di RAS sembrava non offrire punti di aggancio utili per un farmaco. Daraxonrasib è il frutto di anni di ricerca che hanno finalmente trovato il modo di farlo. Cosa cambia i pazienti oggi È importante essere chiari: daraxonrasib non è ancora disponibile in Italia, né nel resto d’Europa. Il farmaco ha ottenuto dall’Agenzia europea dei medicinali il cosiddetto status di farmaco orfano – un riconoscimento riservato alle terapie per malattie con forte bisogno clinico – ma il percorso verso l’approvazione vera e propria richiederà ancora tempo. L’ipotesi più ottimistica parla di un possibile via libera europeo nel 2027. Negli Stati Uniti, invece, il percorso è già più avanzato: l’azienda produttrice ha avviato una procedura di valutazione accelerata e ha aperto un programma di accesso allargato per alcuni pazienti selezionati. L’inizio di una nuova stagione Il risultato di daraxonrasib non è solo un dato in più in una tabella clinica. È la dimostrazione che un bersaglio considerato per decenni “impossibile” può essere colpito. E questo apre la strada a una nuova generazione di farmaci – da soli o in combinazione con altre terapie – che potrebbero cambiare progressivamente il modo in cui questa malattia viene trattata. Non è la fine del percorso. Ma, forse, è finalmente l’inizio di uno diverso. Vuoi capire nel dettaglio come funziona daraxonrasib, cosa sono le mutazioni RAS e quali centri italiani hanno partecipato allo studio? Leggi qui l’approfondimento completo sul magazine della Fondazione Umberto Veronesi.

La principessa del Galles Kate Middleton ha visitato il centro oncologico The Christie di Manchester, uno dei principali ospedali europei specializzati nella cura del cancro, dove ha incontrato pazienti, familiari e operatori sanitari. Particolarmente toccante il momento in cui ha abbracciato Claire Lorente, 30 anni, che ha concluso il proprio ciclo di chemioterapia suonando la tradizionale "campana di fine trattamento" davanti ai familiari e al personale medico. La stessa Kate aveva annunciato nel 2025 di aver affrontato le cure per un tumore. La visita era dedicata ai servizi di supporto psicologico e sociale offerti gratuitamente dall’ospedale. Nel post dell’account Instagram è scritto: "Conversazioni che contano. Al Christie, ascoltare i pazienti e le famiglie riguardo alla potenza della creatività, della cura spirituale e della connessione umana insieme al trattamento del cancro".

Un farmaco sperimentale che disattiva un bersaglio proteico particolarmente ostico da attaccareha raddoppiato, in uno studio clinico controllato,la sopravvivenza di pazienti affetti da tumore del pancreas metastatico, portandola da 6,7 ​​mesi a 13,2 mesi. Del trattamento - ildaraxonrasib, una pillola per la quale si sta cercando l'approvazione - si parla da mesi, ma i risultati del trial sono statipresentati ufficialmente il 31 maggioal Congresso Annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), evento di riferimento per la società oncologica mondiale, dove sono stati accolti con una standing ovation e commozione generale. Nello stesso momento, sono stati pubblicati su una delle più prestigiose riviste mediche, ilNew England Journal of Medicine. La ricerca ha coinvolto 500 pazienti conadenocarcinoma duttale pancreatico(iltumore del pancreasa più alta incidenza) metastatico, che avevano smesso di rispondere allachemioterapia. Si tratta di una forma di cancro molto aggressiva, ad alto tasso di mortalità e spesso scoperta già in fase avanzata. I partecipanti sono stati assegnati casualmente a ricevere daraxonrasib (248 pazienti) o chemioterapia (252 pazienti). In media, il gruppo che aveva assunto daraxonrasib ha avutouna sopravvivenza di altri 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi del gruppo di controllo. Il trattamento, è bene precisarlo,non è una cura: con il tempo smette di fare effetto, alcuni pazienti non rispondono e non è esente da effetti collaterali (eruzioni cutanee, nausea, screpolature sulla punta delle dita, affaticamento). Ma quei mesi di vita guadagnati fanno la differenza: non solo per i pazienti e per le loro famiglie, a cui rimane più tempo da trascorrere insieme, ma perché èla prima volta da decenniche un farmaco riesce a prolungare la sopravvivenza di chi è affetto da tumore del pancreas avanzato. Quanto agli effetti avversi, soltanto l'1% dei partecipanti allo studio clinico ha sospeso il trattamento con daraxonrasib, contro l'11% dei pazienti sottoposti a chemio. Oltre a risultare più sopportabile rispetto alla chemio, il medicinale orale ha una più facile somministrazione: lo si può assumere a casa e senza ricoveri ospedalieri. Più del 90% dei casi di adenocarcinoma duttale pancreatico sono causati damutazioni della famiglia di geni RAS, e in special modo dalla formaKRAS, che ne guida insorgenza e progressione. Il gene KRAS spinge le cellule a produrre proteine che si attivano quando una cellula ha bisogno di replicarsi. Di solito, le proteine KRAS sono "spente", ma le mutazioni che causano il cancrole bloccano in uno stato "acceso", facilitando la proliferazione incontrollata di cellule tumorali. Negli ultimi anni è stato tentato lo sviluppo di molti farmaci mirati contro queste proteine mutate, ma il tumore del pancreas sviluppa rapidamente resistenza contro questi medicinali inibitori. La superficie della proteina KRAS è infattinotoriamente liscia e priva di cavitànelle quali i farmaci antitumorali che dovrebbero disattivarla si possano incastrare. Ecco perché l'idea di colpirla ha sempre rappresentato la sfida per eccellenza nella ricerca di farmaci efficaci contro il tumore del pancreas. Il daraxonrasib è un nuovo tipo di inibitore di Ras, chiamatoinibitore multiselettivo: è cioè in grado di affrontare uno spettro molto ampio e diversificato di proteine Ras mutate, e di farlo, come spiegato sulNew York Times, «quando queste si trovavano nello stato "attivo",sia nelle cellule sane che in quelle cancerose, commutando lo stato "attivo" in "inattivo"». «Il farmaco agiscecome una sorta di collante molecolare: si lega a una proteina presente nelle cellule formando un complesso che si aggancia alla proteina Ras quando questa è nel suo stato attivo, bloccandola. Quando questa proteina ha un'attività elevata manda infatti segnali che fanno proliferare il tumore»ha spiegatoChiara Cremolini, oncologa responsabile del programma sperimentazioni all'azienda ospedaliera universitaria di Pisa, uno dei 4 centri italiani che hanno preso parte allo studio internazionale. «È in questa fase che va bloccata e sapevamo che riuscirci su uno spettro ampio di casi sarebbe stato molto rilevante dal punto di vista clinico. Con questa sperimentazione, finalmente siamo sulla buona strada». Mentre il farmaco è in attesa dell'approvazione da parte della FDA statunitense e dell'EMA, l'Agenzia europea per i medicinali che ha dato al daraxonrasib la designazione di "farmaco orfano" (vedi), per accelerare i tempi di valutazione del dossier, alcuni degli autori dello studio hanno chiesto all'azienda produttrice del farmaco, la Biotech statunitense Revolution Medicine, che il farmacopossa essere dato in uso compassionevolea pazienti con tumore al pancreas in centri specializzati anche in Europa. «Il passo successivo al quale ora puntiamo è quello dipoter anticipare l'uso del farmaco anche ai pazienti in fase più iniziale di malattia e non metastatici, con l'obiettivo futuro di poter arrivare anche alla guarigione» ha spiegato all'ANSACremolini. Dunque, poter somministrare il medicinale a pazienti in una fase più precoce della malattia, operati ma senza metastasi: la sperimentazione partirà la prossima estate. Futuri test riguarderanno inoltre la combinazione del daraxonrasib con altri farmaci, per capire se si possano ottenere effetti più duraturi. Inoltre, poiché mutazioni dei geni Rassono coinvolte anche in altri tipi di cancro, come quellodei polmoniodel colon-retto, i risultati potrebbero aprire a scoperte anche per queste malattie. Secondo ilGuardian, farmaci simili sarebbero in sperimentazione per il cancro ai polmoni e al colon.

venerdì 5 giugno 2026, 09:59 Un momento di forte impatto umano è stato raccontato dalla BBC durante la visita della Principessa del Galles Kate Middleton alla The Christie Hospital, uno dei principali centri oncologici d'Europa. L'abbraccio di Kate alla paziente Kate ha abbracciato e si è congratulata con Claire Lorente, una giovane madre che ha suonato la tradizionale campana della fine della cura dopo aver completato il ciclo di chemioterapia. Il gesto, molto simbolico, segna la conclusione del percorso terapeutico oncologico, alla presenza di familiari e operatori sanitari. La principessa, lo scorso anno protagonista di una propria battaglia contro il cancro, ha preso parte alla cerimonia nell'ambito di una visita dedicata all'esplorazione dei servizi assistenziali offerti dalla struttura. Un messaggio di forza e vicinanza Secondo quanto scrive la BBC, Kate ha rivolto parole di incoraggiamento a Claire: «Bravissima, che percorso! È stato difficile, vero? Hai fatto un lavoro straordinario». Inoltre, ha sottolineato quanto la malattia coinvolga emotivamente anche i familiari. Rivolgendosi al figlio della donna, la principessa ha aggiunto: «La mamma non è coraggiosa?» e l'ha incitata a suonare la campana dicendo: «Puoi farcela». Il centro cura ogni anno oltre 60.000 pazienti e serve una popolazione di circa 3,2 milioni di persone tra Manchester e le aree vicine. Tra i servizi offerti gratuitamente a pazienti e caregiver ci sono corsi d’arte, un giardino del benessere e il supporto spirituale. L’importanza della terapia integrata e del supporto Durante la giornata, Kate ha partecipato a una sessione di attività artistica con alcuni pazienti oncologici. Una delle artiste residenti ha spiegato come queste attività aiutino contro l’isolamento e permettano di vivere momenti di normalità durante le cure. La principessa, riporta il media britannico, ha poi riflettuto sull’impatto profondo della malattia: «Il cancro cambia la vita nel profondo, non solo sul piano fisico, ma anche emotivo e psicologico. Esprimere i propri sentimenti, in questi casi, non è sempre facile». Per questo, ha sottolineato l’importanza di spazi pensati per accogliere anche le emozioni dei pazienti. Tra loro una donna ha raccontato come il centro rappresenti per lei un punto di riferimento fondamentale, lodando la comunità solidale che si crea tra pazienti e personale sanitario. La visita si è conclusa nel reparto dedicato ad adolescenti e giovani adulti: qui, ragazzi e ragazze possono usufruire di sala musica, palestra e aree ricreative per socializzare.

Il trattamento dei pazienti con adenocarcinoma gastroesofageo (Gea) - in cui si comprendono i tumori dello stomaco, della giunzione gastroesofagea e dell’esofago - è difficile. La mortalità elevata e i bassi tassi di sopravvivenza per alcune forme della malattia - a cinque anni è vivo circa il 30% dei pazienti con tumore gastrico e circa il 13% degli uomini e 22% delle donne per il tumore all’esofago (I numeri del cancro 2025, Aiom) - rendono quanto mai urgente lo sviluppo di nuovi approcci terapeutici. Tra i risultati presentati all’ultimo congresso dell’American Society of Clinical Oncology (Asco), da poco terminato a Chicago, ci sono anche quelli di un nuovo possibile schema terapeutico per questi pazienti. Arrivano dallo studio HERIZON-GEA-01, pubblicati anche sul New England Journal of Medicine. Tumori, una nuova immunoterapia disponibile per tre neoplasie di 12 Maggio 2026 di Letizia Gabaglio Lo studio HERIZON-GEA-01 La sperimentazione HERIZON-GEA-01 è uno studio globale di fase 3 (condotto anche in Italia), randomizzato e in aperto, che ha coinvolto più di 900 pazienti. Lo scopo era valutare e confrontare efficacia e sicurezza di zanidatamam - un anticorpo bispecifico contro recettore HER2 - più chemioterapia, con e senza tislelizumab (un immunoterapico che agisce legandosi al recettore PD-1, di cui da poco è stata approvata la rimborsabilità), rispetto allo standard di cura (trastuzumab, che blocca HER2, più chemioterapia, braccio di controllo) come trattamento di prima linea per pazienti adulti con adenocarcinoma gastroesofageo HER2+ avanzato/metastatico. Sono HER2-positivi circa il 20% dei casi di adenocarcinoma gastroesofageo. Lo studio, come ricordato ad Asco, ha già mostrato l’efficacia della combinazione di zanidatamam con chemioterapia con o senza tislelizumab sulla sopravvivenza libera da progressione (mediana di 12,4 mesi) e sulla sopravvivenza globale per la combinazione zanidatamam chemioterapia e tislelizumab (con una sopravvivenza globale mediana di 26,4 mesi; rispetto a 24,4 mesi per zanidatamab più chemioterapia e di 19,2 mesi nel braccio di controllo). Le ultime novità presentate riguardano le analisi compiute in relazione all’espressione del biomarcatore PD-L1 (un ligando espresso dalle cellule tumorali che interagisce col recettore PD-1). Tumore gastrico: senza diagnosi precoce non si sopravvive. In Italia manca ancora un PDTA nazionale di 14 Novembre 2025 di Irma D'Aria Lo schema terapeutico efficace a prescindere dall’espressione di PD-L1 Nel dettaglio il regime costituito da tislelizumab in aggiunta a zanidatamab più chemioterapia, ha commentato Filippo Pietrantonio, responsabile dell’Oncologia medica gastroenterologica alla Fondazione Irccs dell’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano), producono benefici a prescindere dallo status PD-L1. “I risultati di questo studio destinato a cambiare la pratica clinica, mostrano che questo regime ha determinato un beneficio in sopravvivenza anche nei pazienti indipendentemente dal PD-L1 <1%.” I dati si riferiscono ad un follow up di 26 mesi, e mostrano infatti che guadagni in termini di sopravvivenza libera da progressione e sopravvivenza globale si hanno sia per pazienti che esprimono PD-L1 che non. Nello specifico nei pazienti PD-L1 negativi la sopravvivenza globale mediana con zanidatamab più tislelizumab e chemioterapia è risultata di 29,7 mesi rispetto a 15,8 mesi nel braccio di controllo e in quelli PD-L1 positivi è stata di 26,4 mesi rispetto a 21,2 mesi nel braccio di controllo. La sopravvivenza libera da progressione mediana per pazienti PD-L1 negativi con zanidatamab più tislelizumab e chemioterapia è stata di 18,5 mesi rispetto a 7,9 mesi nel braccio di controllo, mentre nei pazienti i PD-L1 positivi è risultata di 11,3 mesi contro gli 8,3 mesi nel braccio di controllo. Sul fronte degli effetti collaterali, riportano gli esperti, la diarrea è stato l’evento avverso grave più comune, ma solo in pochi casi questo ha portato all’interruzione del farmaco. Nel complesso i risultati di sicurezza per il braccio zanidatamab più tislelizumab e chemioterapia sono risultati coerenti con gli effetti noti della terapia anti-HER2 e dell’immunoterapia e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza.

Per decenni, la diagnosi di tumore al pancreas metastatico è stata considerata una delle più drammatiche e prive di speranza nel panorama della medicina moderna. Questa neoplasia si è sempre distinta per la sua aggressività estrema, capace di portare al decesso il 97% dei pazienti colpiti da malattia avanzata entro cinque anni dalla scoperta. Fino ad oggi, l’unico strumento terapeutico standard a disposizione degli oncologi è stato la chemioterapia tradizionale, un approccio terapeutico massiccio e non selettivo, gravato da pesanti effetti collaterali e spesso incapace di frenare a lungo la progressione del male. Lo scenario attuale è tuttavia destinato a cambiare radicalmente grazie a una scoperta scientifica senza precedenti che promette di riscrivere le linee guida del trattamento oncologico. Un innovico farmaco sperimentale somministrato per via orale sta infatti scardinando i limiti terapeutici che hanno bloccato la ricerca per oltre quarant’anni. Abbattere il muro dell’incurabile: come funziona la mutazione KRAS L’origine biologica di oltre il 90% dei casi di carcinoma pancreatico è riconducibile a specifiche alterazioni genetiche, in particolare alla mutazione KRAS. La proteina prodotta da questo gene alterato invia un segnale continuo e incontrollato di proliferazione alle cellule, ordinando loro di crescere e replicarsi all’infinito. Per intere generazioni di scienziati, la proteina KRAS è stata etichettata come una molecola non trattabile con i farmaci a causa della sua conformazione strutturale. La sua superficie molecolare è infatti talmente liscia e priva di scanalature profonde da impedire a qualsiasi principio attivo tradizionale di agganciarsi e bloccarne l’attività. La svolta scientifica è arrivata con lo sviluppo di daraxonrasib, una piccola molecola che aggira il problema biologico attraverso una strategia indiretta di straordinaria ingegnosità. Invece di tentare un legame diretto con la sfuggente proteina tumorale, questo farmaco si unisce a una molecola assistente naturalmente presente all’interno della cellula, nota come ciclofilina A. Il legame tra il farmaco e questa proteina helper crea un complesso molecolare del tutto nuovo, il quale possiede la forma geometrica perfetta per agganciarsi alla proteina KRAS attiva e bloccarla fisicamente. Questa azione congiunta spegne definitivamente il segnale di crescita incontrollata direttamente alla sua fonte primaria. La vera innovazione di questo meccanismo risiede nella sua versatilità, poiché il trattamento è in grado di colpire contemporaneamente molteplici forme mutate di RAS, rendendo estremamente difficile per il tumore sviluppare i classici meccanismi di farmaco-resistenza che rendono inefficaci le terapie nel tempo. I dati straordinari dello studio clinico di Fase 3 I risultati clinici derivanti dall’impiego di questa nuova molecola sono stati recentemente presentati da Revolution Medicines e hanno trovato spazio sulle prestigiose pagine della rivista scientifica New England Journal of Medicine. Lo studio internazionale di Fase 3 ha coinvolto un campione di 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico in stadio metastatico, i quali avevano già affrontato infruttuosamente precedenti cicli di trattamenti chemioterapici standard. I dati epidemiologici emersi dalla sperimentazione evidenziano un beneficio terapeutico senza precedenti storici per questa patologia. I pazienti trattati con la pillola giornaliera di daraxonrasib hanno fatto registrare una sopravvivenza mediana di ben 13,2 mesi, a fronte dei soli 6,7 mesi riscontrati nel gruppo di controllo sottoposto alla chemioterapia convenzionale. Questo significa che il nuovo approccio terapeutico ha quasi raddoppiato il tempo di vita dei pazienti in una fase cruciale della malattia. Inoltre, l’analisi statistica ha confermato una riduzione del rischio di morte del 60%, un valore numerico che rappresenta il più significativo passo avanti nella cura del tumore pancreatico registrato nell’ultimo quarto di secolo. Qualità della vita e gestione degli effetti collaterali Come accade per ogni terapia oncologica ad alta efficacia, anche questo nuovo trattamento comporta l’insorgenza di reazioni avverse dovute all’attività della molecola nell’organismo. Le evidenze cliniche riportate dalle testate specializzate, tra cui ScienceDaily, indicano che l’ottantasei per cento dei soggetti trattati ha manifestato un’eruzione cutanea piuttosto evidente, accompagnata in vari casi da stomatite, diarrea e senso di nausea. Nonostante questo quadro clinico, l’impatto complessivo sulla quotidianità dei pazienti si è rivelato decisamente più favorevole rispetto al passato. La natura stessa della terapia, basata sull’assunzione di una singola pillola giornaliera a domicilio, elimina la necessità di sottoporsi a estenuanti infusioni endovenose e frequenti ricoveri ospedalieri. Il tasso di interruzione definitiva del trattamento a causa degli effetti collaterali è risultato significativamente inferiore rispetto a quello registrato tra i pazienti in chemioterapia. Come dettagliato in un approfondimento clinico pubblicato su The Conversation, le persone trattate con la nuova molecola hanno riferito un controllo del dolore decisamente migliore e un incremento globale della qualità della vita, tollerando il farmaco molto più a lungo rispetto ai trattamenti citotossici tradizionali. Il futuro della ricerca oncologica e i tumori RAS-dipendenti La portata di questa scoperta scientifica si estende ben oltre i confini del trattamento del cancro al pancreas. Il successo di questo studio clinico convalida ufficialmente una piattaforma tecnologica rivoluzionaria che potrebbe scardinare i paradigmi di cura di numerose altre patologie oncologiche letali. L’idea di sfruttare e dirottare una molecola interna come la ciclofilina A per colpire bersagli biologici ritenuti inaccessibili apre infatti le porte allo sviluppo di una nuova classe di terapie oncologiche avanzate. Come sottolineato dal dottor Christopher Lieu, docente di oncologia medica presso l’Università del Colorado, l’idea che fosse impossibile colpire il meccanismo centrale alla base della stragrande maggioranza dei carcinomi pancreatici è stata definitivamente smentita dai fatti. Se il farmaco otterrà la successiva approvazione da parte delle autorità regolatorie preposte, non solo si disporrà della più importante arma terapeutica generazionale contro il cancro al pancreas, ma si potrà applicare la medesima strategia molecolare per aggredire altre forme tumorali guidate dalle mutazioni del gene RAS, come molte varianti del tumore al polmone e del cancro del colon-retto, ampliando in modo straordinario le speranze di guarigione e di sopravvivenza dei pazienti di tutto il mondo.

Le cellule CAR T, note soprattutto per alcuni trattamenti contro i tumori del sangue, sono state usate per un obiettivo molto diverso: abbassare gli anticorpi che impediscono un trapianto di rene. In un primo studio di fase I pubblicato sul New England Journal of Medicine, un gruppo guidato da Penn Medicine ha trattato pazienti con insufficienza renale terminale e compatibilità quasi impossibile. Due pazienti seguiti da Penn, entrambi con un profilo immunologico estremamente difficile, hanno poi ricevuto un rene dopo anni senza un donatore praticabile. Il problema riguarda i pazienti definiti altamente sensibilizzati. Il loro sistema immunitario contiene anticorpi capaci di attaccare la maggior parte degli organi disponibili, spesso dopo precedenti trapianti, trasfusioni o altre esposizioni immunologiche. Nei casi più estremi il punteggio cPRA arriva vicino al 100%, il che significa che la compatibilità con un donatore può scendere sotto una possibilità su mille. Le tecniche tradizionali di desensibilizzazione, come plasmaferesi e farmaci diretti contro gli anticorpi, non sempre bastano in questi pazienti. L’idea del nuovo trial è stata colpire alla radice le cellule che mantengono quella memoria immunitaria. Per farlo, i ricercatori hanno combinato CAR T dirette contro CD19, pensate per eliminare cellule B di memoria, e CAR T dirette contro BCMA, rivolte contro le plasmacellule che producono anticorpi. La tecnologia è parente stretta delle CAR T oncologiche già raccontate in altri contesti, come le CAR T sperimentali contro il glioblastoma, ma qui il bersaglio clinico cambia radicalmente. Non si tratta di far riconoscere una massa tumorale al sistema immunitario, bensì di rimuovere selettivamente componenti immunitarie che rendono quasi impossibile accettare un organo. È un passaggio importante perché sposta una piattaforma nata in oncologia verso la medicina dei trapianti. Qui le CAR T non attaccano un tumore, ma riaprono una lista d’attesa. Nei due pazienti descritti da Penn, il trattamento ha ridotto in modo netto gli anticorpi anti-donatore e ha portato il cPRA a un livello compatibile con nuove offerte di organo. Entrambi hanno ricevuto un trapianto di rene e, al follow-up riportato dal team, non sono emersi segnali di rimbalzo degli anticorpi specifici contro il donatore né rigetto dell’organo. Il dato resta piccolo, ma dimostra che un approccio cellulare può modificare una barriera immunologica finora molto difficile da superare. Anche il profilo di tollerabilità va letto con cautela. Nei casi riferiti non sono comparse forme severe di sindrome da rilascio di citochine o neurotossicità, due complicanze note delle CAR T in oncologia. Questo però non equivale a una garanzia di sicurezza generale: il trial è nelle sue fasi iniziali, il numero di pazienti è limitato e i prossimi passaggi dovranno valutare dosi, durata dell’effetto e possibili rischi tardivi. Il punto scientifico più interessante è il concetto di reset immunitario controllato. Eliminando temporaneamente popolazioni di cellule B e plasmacellule, i ricercatori puntano a ridurre gli anticorpi ostili senza cancellare in modo permanente l’intero sistema immunitario. Se l’approccio reggerà in gruppi più ampi, potrebbe offrire una strada per pazienti che oggi restano per anni in dialisi perché nessun rene risulta abbastanza compatibile. Restano molte domande pratiche. Le CAR T sono terapie complesse, costose e personalizzate, quindi non è scontato che possano diventare rapidamente uno strumento ordinario nei programmi di trapianto. Il prossimo nodo sarà capire se il beneficio osservato nei primi pazienti può essere riprodotto su una popolazione più ampia, con criteri chiari su chi trattare, quando intervenire e come bilanciare rischio immunologico, disponibilità degli organi e sicurezza della terapia cellulare.

Una singola somministrazione di cellule immunitarie modificate in laboratorio ha consentito a due uomini e una donna di sottoporsi a un trapianto di rene salvavita. I tre pazienti rientravano nella categoria delle persone ipersensibilizzate, una condizione caratterizzata da un sistema immunitario fortemente reattivo che rende quasi sistematico il rigetto immediato degli organi donati, riducendo drasticamente le probabilità di trovare tessuti compatibili. A oltre un anno dall'intervento, i tre pazienti presentano una regolare funzionalità renale e non hanno manifestato effetti collaterali significativi. I dettagli clinici di questi successi terapeutici sono stati pubblicati sulla rivista scientifica New England Journal of Medicine attraverso due studi indipendenti. «Queste persone muoiono in lista d'attesa, non riescono mai a ottenere un rene», ha dichiarato a Nature Allan Kirk, chirurgo trapiantologo alll'Ospedale Universitario Duke di Durham, nella Carolina del Nord, non coinvolto direttamente nelle sperimentazioni. Secondo Kirk, l'applicazione di questa tecnologia cellulare nel settore dei trapianti «potrebbe essere una vera svolta epocale». Se nove donatori non bastano Per una fetta di pazienti con insufficienza renale cronica il trapianto è la soluzione d'elezione, tuttavia in una fetta di malati compresa tra il 5% e il 10% la presenza di anticorpi specifici impedisce l'accesso a questa opzione Questa forma di 'ipersensibilità', infatti, indirizza il sistema immunitario contro i tessuti estranei aggredendo rapidamente l'organo del donatore e danneggiandolo irreparabilmente. Un caso emblematico è quello di una paziente trentacinquenne che si era presentata in struttura per nove volte consecutive accompagnata da potenziali donatori, nessuno dei quali è risultato idoneo dal punto di vista immunologico. «Era disperata», ha commentato Eva Schrezenmeier, coordinatrice di uno degli studi. La donna era già stata sottoposta a un trapianto renale fallito dopo dieci anni. La perdita della funzionalità dell'organo aveva causato ipertensione arteriosa e un successivo scompenso cardiaco, rendendole impossibile il mantenimento del lavoro a causa del progressivo deperimento fisico. La soluzione è stata individuata nell'applicazione di una terapia con cellule Car-T. Questa tecnica prevede l'estrazione dei linfociti T del paziente e la loro successiva ingegnerizzazione genetica affinché attacchino in modo mirato le cellule responsabili della produzione degli anticorpi patologici. Già approvato per diverse patologie ematologiche e in fase di test per alcune malattie autoimmuni, il protocollo è stato esteso per valutare la riduzione dei livelli di anticorpi nei pazienti candidati al trapianto. In particolare le cellule ingegnerizzate prendevano di mira la proteina CD19 espressa sulla superficie delle cellule immunitarie dannose. A cinque mesi dalla somministrazione la quantità di anticorpi è diminuito a livelli tali da consentire l'esecuzione del trapianto. Attualmente la paziente ha ripreso l'attività lavorativa come istruttrice di ginnastica acrobatica per bambini e segue il regime terapeutico immunosoppressivo standard previsto per i riceventi non sensibilizzati. «È davvero felice», ha riferito Schrezenmeier. Possibile nuovo standard Contemporaneamente, negli Stati Uniti, nell'ambito di uno studio clinico di fase I (la prima di tre fasi, quella in cui viene verificata la sicurezza) un trattamento simile è stato somministrato ai primi due pazienti. In tal caso gli anticorpi modificati prendevano di mira due bersagli molecolari: le cellule immunitarie con proteina CD19 e BCMA. Anche in questo caso il trattamento ha ridotto gli anticorpi consentendo di eseguire il trapianto. Sono passati, rispettivamente 7 e 12 mesi dall'intervento e al momento non sono emersi segnali d rigetto dell'organo. Nel frattempo il gruppo di ricerca statunitense ha esteso il trattamento ad altri quattro pazienti, uno dei quali ha ricevuto un trapianto il mese scorso dopo vent'anni di permanenza in lista d'attesa. È previsto il coinvolgimento di ulteriori quattro pazienti entro il termine dell'anno in corso. Nonostante si trattai ancora di pochi pazienti e sia passato poco tempo per gli esperti la nuova tecnica potrebbe diventare lo standard di cura nel giro di pochi anni.

di Vera Martinella Per stabilire la cura più indicata, fin dal momento della diagnosi, serve il test genetico per avere una terapia personalizzata: così si allunga, persino di molti anni, la sopravvivenza dei malati (anche metastatici) Uno studio dimostra che, nei pazienti con un tumore ai polmoni in stadio iniziale, con un farmaco mirato contro l'alterazione del genere RET si riduce moltissimo il rischio di recidiva, progressione di malattia e morte. Un altro studio, su persone e con mutazione di ALK, indica che con un altro medicinale mirato oltre la metà dei malati è ancora viva sette anni dopo, anche in presenza di metastasi anche cerebrali. Sono due delle sperimentazioni più rilevanti presentate nei giorni scorsi a Chicago durante il congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (Asco) nell'ambito dell'oncologia polmonare e confermano una direzione ben definita: «Si apre una nuova era, quella della medicina personalizzata, per la cura di vari sottotipi di cancro ai polmoni - dice Antonio Passaro, direttore dell'Oncologia Toracica dell'Istituto Europeo di Oncologia a Milano -: ormai è chiaro che un numero crescente di persone può trarre beneficio dai nuovi farmaci mirati contro le specifiche mutazioni che guidano la crescita del tumore. Con vantaggi sia in termini di un allungamento della sopravvivenza (fino a non molto tempo fa ferma a pochi mesi, mentre oggi arriva anche a diversi anni), sia sul fronte della qualità di vita, perché si riduce la necessità di fare chemioterapia e la tossicità delle terapie tradizionali». E, cosa non da poco, i miglioramenti riguardano i pazienti con una malattia in fase iniziale, ma anche quelli in stadio avanzato e metastatico. Lo studio LIBRETTO-432: cala dell'83% il rischio di recidiva nei pazienti operati Lo studio LIBRETTO-432 ha coinvolto 151 pazienti con un carcinoma polmonare non a piccole cellule e mutazione del gene RET. I partecipanti, provenienti da ben 22 Paesi diversi perché l'alterazione di RET è molto rara (è presente solo nell'1-2% dei pazienti), avevano una neoplasia in stadio iniziale o comunque ancora localizzata (da IB a IIIA) e avevano ricevuto altre cure in precedenza. Sono stati divisi in due gruppi: una metà ha ricevuto un placebo, l'altra metà il nuovo farmaco selpercatinib, una terapia mirata che agisce bloccando la proteina RET anomala, già approvata per i pazienti con neoplasia avanzata. I ricercatori volevano verificare se e quanto questa target therapy potesse essere efficace ai primi stadi. «Fino a due terzi dei pazienti con un carcinoma polmonare non a piccole cellule in fase iniziale vanno incontro a una recidiva - ricorda Passaro -. Fino a oggi i malati con riarrangiamento di RET ricevevano chirurgia seguita da eventuale chemioterapia e poi osservazione, senza alcuna terapia target approvata in adiuvante (ovvero post operazione). I risultati di questo studio mostrano, però, una riduzione del rischio di recidiva o morte di circa l'83%, con tassi di sopravvivenza libera da eventi a due anni del 91,5% contro 61,1% di chi fa placebo. È un risultato epocale, che cambia la pratica clinica per questa popolazione rara ma ben definita». Lo studio HARMONi-6 Molto significativi sono stati giudicati anche gli esiti dello studio HARMONi-6 che ha arruolato 532 pazienti cinesi con un carcinoma non a piccole cellule squamoso in stadio avanzato, un sottotipo di cancro ai polmoni particolarmente difficile da trattare che rappresenta però circa il 25% dei casi diagnosticati ogni anno. La terapia standard attuale per questi malati è rappresentata da chemio più immunoterapia (con farmaci inibitori dei checkpoint immunitari), ma spesso non è efficace nei pazienti con bassa o assente espressione del PD-L1. HARMONi-6 confronta l'attuale cura standard in Cina (tislelizumab più chemioterapia) rispetto a un nuovo anticorpo bispecifico, ivonescimab, più chemioterapia. Gli anticorpi bispecifici rappresentano una nuova generazione di farmaci antitumorali capaci di colpire contemporaneamente due bersagli diversi. Questa caratteristica consente di agire su più meccanismi che favoriscono la crescita del tumore: da un lato riattivano il sistema immunitario, dall'altro contrastano l'angiogenesi, cioè la formazione dei vasi sanguigni che alimentano la crescita della neoplasia. «Questo approccio a doppio meccanismo mira a potenziare le risposte immunitarie antitumorali modificando al contempo il microambiente tumorale - spiega l'oncologo -. Gli esiti del trial indicano che con ivonescimab si allunga la sopravvivenza dei pazienti, ma per trarre conclusioni bisogna attendere gli esiti dello studio HARMONi-3 condotto anche su pazienti americani e europei. Le caratteristiche cliniche e biologiche della popolazione cinese sono infatti differenti dalla nostre e la terapia confrontata non è quella standard fuori dalla Cina) e alcuni aspetti della pratica clinica possono differire rispetto a Europa e Stati Uniti». Lo studio CROWN: pazienti con metastasi cerebrali vivi a 7 anni Ad Asco sono stati illustrati anche i risultati aggiornati a sette anni dello studio CROWN (pubblicati contemporaneamente su Annals of Oncology.): «Probabilmente una delle storie di maggior successo dell'oncologia di precisione nel tumore del polmone di sempre» commenta Passaro. I 296 pazienti arruolati avevano un tumore non a piccole cellule in stadio avanzato di tipo ALK positivo, una forma molto aggressiva (molti pazienti hanno metastasi cerebrali già al momento della diagnosi) che interessa spesso persone giovani e non fumatori, e sono stati curati con il nuovo medicinale lorlatinib, già disponibile in Italia. Lorlatinib è stato disegnato specificatamente per superare la barriera ematoencefalica e agire quindi a livello cerebrale, ma anche per essere attivo in pazienti precedentemente trattati con altre terapie nei quali, però, la malattia è riuscita a mettere in atto dei meccanismi di resistenza. «I dati presentati a Chicago mostrano quanto sia cambiata la storia del tumore metastatico - conclude l'oncologo -. Prima dell'era degli inibitori ALK la sopravvivenza mediana era era significativamente più limitata. Oggi, con lorlatinib in prima linea, vediamo una quota molto elevata di pazienti vivi a distanza di molti anni dalla diagnosi metastatica, con controllo duraturo anche a livello cerebrale. Il dato più impressionante non è solo la durata della risposta, ma il fatto che una malattia metastatica tradizionalmente considerata rapidamente fatale sia diventata, per molti pazienti, una condizione realmente cronica a lungo termine» Scopri come funziona Hai un dubbio o un quesito medico?

Primo studio al mondo sul melanoma con metastasi cerebrali a dimostrare una sopravvivenza superiore al 30% a 10 anni. Presentati al congresso dell’American Society of clinical oncology i risultati dello studio NIBIT-M2, realizzato dall’Uoc Immunoterapia Oncologica dell’Aou Senese, diretta dal professor Michele Maio, ordinario di Oncologia Medica dell’Università di Siena e presidente della Fondazione NIBIT, che ha promosso lo studio. E’ il follow-up più lungo disponibile al mondo in pazienti con melanoma e metastasi cerebrali asintomatiche ed è il primo studio al mondo a dimostrare una sopravvivenza superiore al 30% a 10 anni nei pazienti trattati con la doppia immunoterapia ipilimumab e nivolumab. I risulttai finali sono stati presentati al congresso dell’Asco dalla professoressa Anna Maria Di Giacomo, ordinario di Oncologia Medica Unisi e responsabile del programma di sperimentazioni cliniche di fase I/II del Centro di Immuno-Oncologia dell’AouS. Il melanoma è stato uno dei tumori in cui l’immunoterapia ha cambiato più profondamente le prospettive di cura. La presenza di metastasi cerebrali, tuttavia, ha rappresentato a lungo una delle principali criticità. "Le metastasi cerebrali da melanoma sono associate a una prognosi particolarmente sfavorevole e a una gestione clinica molto complessa. Per molti anni questi pazienti non hanno avuto opzioni terapeutiche efficaci ed una sopravvivenza di pochi mesi", spiega la professoressa Anna Maria Di Giacomo. NIBIT-M2 è uno studio di fase III, multicentrico, che ha coinvolto pazienti con melanoma metastatico e metastasi cerebrali attive, non trattate e asintomatiche, arruolati in 9 Centri Italiani. Lo studio ha confrontato tre strategie: la chemioterapia con fotemustina, la combinazione di ipilimumab e fotemustina, e la doppia immunoterapia con ipilimumab e nivolumab. L’obiettivo principale era valutare la sopravvivenza globale. Dopo un follow-up mediano di 125 mesi, i risultati confermano il beneficio duraturo della doppia immunoterapia. Nel gruppo trattato con ipilimumab e nivolumab, la sopravvivenza globale a 10 anni è risultata pari al 32% mentre la sopravvivenza specifica per melanoma ha raggiunto il 36%. Anche il controllo della malattia a livello cerebrale si mantiene nel tempo: la sopravvivenza libera da progressione intracranica a 10 anni è infatti pari al 29%. "Non parliamo solo di un prolungamento della sopravvivenza - sottolinea la Di Giacomo –, ma della possibilità concreta, per molti pazienti, di mantenere il controllo della malattia a lungo termine". Un elemento clinicamente importante riguarda anche il trattamento nel lungo periodo. Tra i pazienti vivi a 10 anni trattati con ipilimumab e nivolumab, infatti, il 70% non ha ricevuto più alcuna terapia antitumorale. Un dato che rafforza l’idea di un controllo persistente della malattia anche dopo la sospensione del trattamento immunoterapico. "NIBIT-M2 mostra che l’immunoterapia può essere efficace anche in presenza di metastasi cerebrali asintomatiche e che il beneficio può mantenersi nel lunghissimo periodo", commenta il professor Michele Maio (foto in alto). "Il dato a 10 anni sposta la prospettiva di vita dei pazienti: in una malattia storicamente con prognosi severa, oggi possiamo osservare pazienti vivi a lungo termine e, in molti casi, senza necessità di continuare le cure". p.t.

Il farmaco asciminib, sviluppato da Novartis per il trattamento della leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo, ha dimostrato risultati di efficacia e tollerabilità a tre anni di follow-up. I dati sono stati presentati nel corso del congresso 2026 dell’American society of clinical oncology (Asco) e riguardano lo studio di Fase 3 Asc4first, condotto su pazienti adulti con diagnosi recente. Tasso di risposta molecolare ottenuto con asciminib Come mostrato all’Asco, a 144 settimane il tasso di risposta molecolare maggiore ottenuto con asciminib è risultato superiore rispetto a quello degli inibitori tirosin-chinasici standard di cura selezionati dallo sperimentatore, con imatinib e gli inibitori di seconda generazione. Il vantaggio è apparso progressivamente maggiore nel tempo: quasi il 24% in più di pazienti ha raggiunto la Mmr rispetto a tutti i Tki standard, mentre il beneficio rispetto al solo imatinib ha superato il 32%. Rispetto ai soli inibitori tirosin-chinasici (Tki) di seconda generazione, la differenza è stata pari al 15,2% Efficacia rispetto ai Tki standard Lo studio Asc4first ha confrontato l’assunzione orale di 80 mg una volta al giorno di asciminib con Tki di prima o seconda generazione, tra cui imatinib, nilotinib, dasatinib e bosutinib, in 405 pazienti. Gli endpoint primari, già raggiunti alla 48ª settimana, hanno evidenziato tassi di Mmr del 67,7% contro il 49,0% nei soggetti trattati con Tki standard e del 69,3% contro il 40,2% rispetto al solo imatinib. I dati a 144 settimane confermano un incremento progressivo del beneficio. Profilo di tollerabilità I dati a tre anni hanno mostrato un profilo di sicurezza coerente con quanto osservato nel follow-up a quattro anni dello studio di Fase 3 Ascembl. Rispetto a imatinib e ai Tki di seconda generazione, asciminib ha presentato un numero inferiore di eventi avversi di grado ≥3, con una conseguente minore necessità di ridurre il dosaggio e un tasso di interruzioni del trattamento dimezzato. Prospettiva di futuro libero da trattamento Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, ha spiegato che «con oltre 25 anni di esperienza nella Lmc abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica. Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile».

Melanoma: al via studio su “superimmunoterapia” pre-intervento. Ascierto: “Una nuova molecola per abbattere la resistenza ai farmaci” Una vera e propria “superimmunoterapia” da somministrare prima di entrare in sala operatoria per neutralizzare sul nascere la capacità del tumore di resistere ai farmaci. L’arma segreta di questo innovativo approccio si chiama MDNA11, una citochina ‘intelligente’ progettata in laboratorio per potenziare in modo mirato le difese biologiche dei pazienti e contrastare la possibile resistenza alle terapie. I dettagli scientifici di questo studio multicentrico italiano, coordinato dalla Fondazione Melanoma Onlus e in collaborazione con la biotech canadese Medicenna, sono stati presentati da Paolo Ascierto, professore ordinario di Oncologia all’Università Federico II di Napoli e presidente della Fondazione Melanoma Onlus, al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), in corso a Chicago. “MDNA11 è una versione potenziata e a lunga durata d’azione dell’Interleuchina-2 (IL-2), una molecola che il nostro corpo già possiede per attivare le difese, ma che in passato era troppo tossica e poco selettiva – spiega Ascierto -. Questa nuova super-citochina è stata ingegnerizzata per agire come una ‘bomba di precisione’: evita i tessuti sani e si dirige esclusivamente sui ‘soldati d’assalto’ del sistema immunitario, ovvero i linfociti T CD8+ e le cellule Natural Killer, moltiplicandoli e spingendoli ad aggredire il tumore con una forza mai vista prima, mantenendo al contempo un buon profilo di sicurezza”. Il protocollo si rivolge ai pazienti con melanoma cutaneo in stadio avanzato (stadio III), asportabile chirurgicamente ma ad alto rischio di ricaduta. “Oggi il nuovo standard di cura è la terapia neoadiuvante, che consiste nel trattare il paziente prima della chirurgia – dichiara Ascierto -. Attaccare la malattia quando il tumore è ancora presente dà una spinta enorme al sistema immunitario, che impara a riconoscere e combattere le cellule neoplastiche in modo molto più efficace rispetto a quanto farebbe se i farmaci venissero dati solo dopo l’operazione. Tuttavia, i dati più recenti dimostrano l’efficacia straordinaria di questo approccio, ma evidenziano anche un limite biologico, dato che circa il 41% dei pazienti mostra ancora una resistenza parziale o totale alle terapie standard. Per questo è necessario fare un passo avanti e superare le barriere poste dal tumore”. La resistenza all’immunoterapia classica è spesso legata a tumori definiti “freddi”, cioè privi di una corretta stimolazione immunitaria proprio a causa della carenza di IL-2 naturale. Lo studio NEO-CYT punta a superare questo scoglio calando l’asso di MDNA11, rendendo i “soldati” del sistema immunitario più capaci di entrare nei tumori. Lo studio coinvolgerà in totale 80 pazienti che verranno divisi in tre gruppi. Il cuore della strategia è rappresentato dal Braccio C, un vero e proprio tris di farmaci che unisce i due immunoterapici standard, ipilimumab e nivolumab, alla potenza mirata della super-citochina MDNA11. Per valutare ogni sfumatura di efficacia e sicurezza, il protocollo prevede anche un Braccio B, che combina unicamente nivolumab alla molecola MDNA11. Mentre i pazienti del Braccio A costituiranno il gruppo di controllo standard e riceveranno solo la doppietta immunoterapica (ipilimumab e nivolumab). Infine, nel Braccio D si aggiungerà al “tris” (ipilimumab, nivolumab e MDNA11) un farmaco anti-infiammatorio, il tocilizumab. “I pazienti seguiranno il trattamento per un periodo di 6 settimane prima di essere sottoposti all’intervento chirurgico – conclude Ascierto -. L’obiettivo primario di questa ‘superimmunoterapia’ è ottenere la ‘Risposta Patologica Maggiore’, ovvero far sì che al momento dell’operazione la percentuale di cellule tumorali ancora vive nel tessuto sia pari o inferiore al 10%. Centrare questo traguardo clinico significa abbattere drasticamente il rischio che la malattia possa ripresentarsi in futuro”. Oltre all’Istituto Nazionale Tumori IRCCS Fondazione “G. Pascale” di Napoli, che fa anche da centro coordinatore insieme alla Fondazione Melanoma, lo studio vede la partecipazione attiva della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori (Milano), dell’Istituto Oncologico Veneto IOV-IRCCS (Padova), dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” – IRST (Meldola), dell’IRCCS Istituto Nazionale Tumori Regina Elena (Roma), dell’Azienda Ospedaliera Santa Maria della Misericordia / Università degli Studi di Perugia (Perugia), dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli) e dell’Istituto Europeo di Oncologia IEO – IRCCS (Milano).

La Commissione Europea ha approvato tarlatamab (Imdyltra, Amgen) in monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con carcinoma polmonare a piccole cellule in stadio esteso (ES-SCLC) che presentano progressione della malattia dopo una prima linea di chemioterapia a base di platino. L'autorizzazione rappresenta un importante passo avanti in un setting caratterizzato da una prognosi particolarmente sfavorevole e da opzioni terapeutiche limitate. L'approvazione si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III DeLLphi-304, il primo trial globale ad aver dimostrato un vantaggio significativo di sopravvivenza rispetto alla chemioterapia standard in questa popolazione di pazienti. Lo studio ha evidenziato una riduzione del rischio di morte del 40% con tarlatamab rispetto alla chemioterapia di confronto, con una sopravvivenza globale mediana di 13,6 mesi contro 8,3 mesi (HR 0,60; p<0,001). Un nuovo approccio immunoterapico Tarlatamab è il primo engager bispecifico delle cellule T approvato nel tumore polmonare a piccole cellule. Il farmaco è stato progettato per legarsi contemporaneamente alla proteina DLL3 espressa dalle cellule tumorali e al recettore CD3 presente sui linfociti T, favorendo così il riconoscimento e la distruzione delle cellule neoplastiche. DLL3 rappresenta un bersaglio particolarmente interessante perché è espressa sulla superficie delle cellule tumorali nel 90-96% dei pazienti con carcinoma polmonare a piccole cellule, mentre la sua presenza nei tessuti sani è minima. Questa caratteristica consente di indirizzare selettivamente la risposta immunitaria contro il tumore. Un bisogno clinico ancora insoddisfatto Il carcinoma polmonare a piccole cellule rappresenta circa il 13-15% di tutti i tumori del polmone diagnosticati nel mondo ed è considerato una delle neoplasie solide più aggressive. Sebbene la maggior parte dei pazienti risponda inizialmente alla chemioterapia di prima linea, le recidive sono frequenti e spesso si verificano nel giro di pochi mesi. «Il tumore polmonare a piccole cellule è uno dei tumori solidi più aggressivi, caratterizzato da elevati tassi di recidiva dopo il trattamento iniziale e da limitate opzioni terapeutiche», ha dichiarato Jean-Charles Soria, Senior Vice President Oncology di Amgen. Secondo il manager, l'approvazione europea di tarlatamab segna «un importante passo avanti per i pazienti europei» e conferma l'impegno dell'azienda nello sviluppo di terapie innovative in grado di migliorare concretamente gli esiti clinici. Profilo di sicurezza Il profilo di sicurezza osservato nello studio DeLLphi-304 è risultato coerente con quello già noto del farmaco. Gli eventi avversi più comuni sono stati la sindrome da rilascio di citochine (CRS), diminuzione dell'appetito, febbre, alterazioni del gusto, stipsi, anemia, affaticamento e nausea. La CRS è risultata l'evento avverso grave più frequente e si è verificata principalmente dopo le prime due somministrazioni. Per questo motivo le informazioni di prescrizione prevedono un monitoraggio dei pazienti per 6-8 ore dopo le infusioni effettuate al giorno 1 e al giorno 8 del primo ciclo di trattamento. L'approvazione europea amplia ulteriormente il ruolo dei farmaci bispecifici in oncologia e introduce una nuova opzione terapeutica per una patologia che continua a presentare un elevato bisogno medico insoddisfatto. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

04/06/2026 Una paziente oncologica affetta da una grave forma di anemia, una trasfusione ancora in corso e un medico rimasto improvvisamente senza il necessario supporto infermieristico. È l’episodio segnalato dalla Fisi, la Federazione Italiana Sindacati Intercategoriali, che ha chiesto formalmente alla direzione dell’Azienda ospedaliera universitaria "San Giovanni di Dio e Ruggi d’Aragona" di fare piena luce su quanto accaduto all’interno dell’ambulatorio di Medicina Trasfusionale. La vicenda, secondo la ricostruzione del sindacato, risale allo scorso 3 aprile. Una giovane paziente oncologica, con un quadro clinico particolarmente delicato a causa di una severa anemia provocata da un’emorragia, era stata inviata in mattinata dal Day Hospital di Oncologia all’ambulatorio trasfusionale per ricevere due sacche di sangue. La terapia, tuttavia, sarebbe iniziata con notevole ritardo per una serie di difficoltà di natura tecnico-organizzativa. La somministrazione della prima unità di emazie sarebbe partita soltanto nella tarda mattinata. A rendere ancora più complessa la situazione, l’imminenza delle festività pasquali: l’ambulatorio sarebbe rimasto chiuso per i tre giorni successivi. Valutato il quadro ematologico della paziente, il medico in servizio avrebbe ritenuto indispensabile completare il trattamento senza ulteriori rinvii, procedendo anche con la seconda sacca. Una scelta clinica che, stando alla denuncia della Fisi, si sarebbe scontrata con la conclusione del turno degli infermieri assegnati all’ambulatorio. I due operatori avrebbero lasciato il servizio rispettivamente alle 14.30 e alle 15, secondo il proprio profilo orario, mentre la trasfusione era ancora in corso. Il medico sarebbe quindi rimasto per circa un’ora completamente solo, chiamato a gestire una procedura terapeutica complessa senza la presenza del personale infermieristico, indispensabile anche per intervenire tempestivamente in caso di eventuali reazioni avverse. Soltanto nelle fasi finali sarebbe arrivato il sostegno di un operatore proveniente da un altro reparto dell’ospedale. Per la Fisi non si tratterebbe di un semplice inconveniente, ma di un episodio capace di evidenziare criticità organizzative e comportamentali che meritano risposte immediate. Il sindacato contesta soprattutto l’ipotesi secondo cui il personale non avrebbe potuto trattenersi oltre il normale orario di servizio. "Non si può liquidare la questione sostenendo che l’ambulatorio dovesse necessariamente chiudere all’orario previsto, soprattutto in presenza di una terapia già avviata e clinicamente necessaria", è la posizione espressa dalla sigla sindacale. La decisione di completare la seconda trasfusione, prosegue la Fisi, non sarebbe stata frutto di una scelta arbitraria, ma di una precisa valutazione medica. "La prosecuzione del trattamento era legata alle condizioni della paziente e all’impossibilità di rinviare la terapia nei giorni successivi". Secondo il sindacato, inoltre, sarebbe stato possibile adottare una soluzione organizzativa ragionevole: "L’infermiere rimasto in servizio fino alla conclusione della trasfusione avrebbe potuto recuperare l’ora aggiuntiva nei giorni successivi". A suscitare la reazione della Fisi è anche il mancato riscontro da parte dell’azienda ospedaliera. La segnalazione sarebbe stata formalizzata ai vertici del "Ruggi" già da diverse settimane. Dopo ripetute richieste verbali, il 27 maggio la dirigente sindacale della Fisi, dottoressa Annunziata, avrebbe inviato una nota ufficiale alla Direzione Medica di Presidio, sollecitando chiarimenti e denunciando il silenzio istituzionale. "Non si comprende il motivo di una risposta che continua a non arrivare davanti a una vicenda così delicata", sottolinea il sindacato. La Fisi chiede ora che la Direzione Medica di Presidio, l’Unità operativa complessa di Gestione del Rischio Clinico e l’intera direzione aziendale esaminino nel dettaglio l’accaduto e rendano note le determinazioni assunte. La questione supera il perimetro di una semplice controversia interna. Al centro rimane la tutela dei pazienti più fragili e la necessità di garantire continuità assistenziale anche quando una procedura medica si prolunga oltre l’orario ordinario. Perché davanti a una trasfusione ancora in corso, soprattutto quando riguarda una paziente oncologica, la burocrazia non può trasformarsi in un ostacolo alla sicurezza delle cure.

Una combinazione tra vaccino personalizzato a mRNA e immunoterapia standard potrebbe aprire una nuova fase nella cura del melanoma, il più aggressivo tra i tumori della pelle. I risultati di uno studio clinico di fase II indicano che l’aggiunta del vaccino sperimentale all’immunoterapia ha ridotto del 49% il rischio di recidiva o morte nei pazienti già sottoposti alla rimozione chirurgica del tumore. I dati sono stati presentati il 1° giugno al meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology, l’ASCO di Chicago, uno dei principali appuntamenti internazionali dedicati all’oncologia, e pubblicati sul Journal of Clinical Oncology. La ricerca riguarda una terapia combinata che agisce su due fronti: da un lato l’immunoterapia, già utilizzata come trattamento standard in diverse forme avanzate di melanoma; dall’altro un vaccino a mRNA personalizzato, costruito sulle caratteristiche specifiche del tumore di ogni singolo paziente. Il vaccino si chiama intismeran e non funziona come i vaccini tradizionali utilizzati per prevenire infezioni. In questo caso si tratta di una terapia disegnata su misura dopo l’asportazione del tumore, con l’obiettivo di aiutare il sistema immunitario a riconoscere e colpire eventuali cellule tumorali rimaste nell’organismo. Dopo l’intervento chirurgico, il DNA del melanoma viene analizzato per individuare le mutazioni presenti nelle cellule cancerose. Da queste mutazioni vengono selezionati i cosiddetti neoantigeni, cioè proteine caratteristiche delle cellule tumorali e assenti nelle cellule sane. Il vaccino a mRNA contiene le istruzioni per far riconoscere questi bersagli al sistema immunitario. L’idea è addestrare i linfociti T, le cellule del sistema immunitario coinvolte nella difesa contro tumori e infezioni, a riconoscere più rapidamente le cellule malate. Se dopo l’intervento restano cellule tumorali residue o se la malattia tenta di ripresentarsi, il sistema immunitario dovrebbe essere più pronto ad attaccarle. Lo studio clinico, chiamato KEYNOTE-942, ha coinvolto pazienti operati per rimuovere un melanoma. A 107 pazienti è stata assegnata la terapia combinata con vaccino a mRNA e immunoterapia; ad altri 50 pazienti è stata somministrata soltanto l’immunoterapia standard. L’immunoterapico utilizzato nello studio è il pembrolizumab, noto anche con il nome commerciale Keytruda. Si tratta di un farmaco già impiegato nel trattamento del melanoma, capace di riattivare la risposta immunitaria contro le cellule tumorali. Dopo cinque anni, il 68,8% dei pazienti trattati con la combinazione tra vaccino e immunoterapia risultava libero dal cancro. Nel gruppo trattato con la sola immunoterapia, la percentuale era pari al 49,1%. Il dato più rilevante è la riduzione del 49% del rischio di una nuova comparsa del melanoma o di morte. La combinazione dei due trattamenti ha inoltre ridotto del 59% il rischio di metastasi in altre parti del corpo. Anche il dato sulla sopravvivenza mostra una differenza significativa tra i due gruppi: 92,2% nel gruppo trattato con vaccino più immunoterapia, contro 71,3% nel gruppo trattato soltanto con immunoterapia. Il melanoma è un tumore particolarmente temuto perché può diffondersi rapidamente e perché le sue cellule sono spesso capaci di sfuggire ai controlli del sistema immunitario. Proprio per questo, negli ultimi anni l’immunoterapia ha rappresentato una svolta importante, ma non sempre sufficiente a evitare recidive o progressione della malattia. Il pembrolizumab agisce impedendo alle cellule tumorali di nascondersi dal sistema immunitario. Il vaccino personalizzato a mRNA, invece, fornisce un’identificazione più precisa dei bersagli tumorali. La combinazione dei due approcci punta quindi a rendere la risposta immunitaria più forte e più mirata. Il principio è quello della medicina personalizzata: non un vaccino uguale per tutti, ma una terapia costruita sulle mutazioni presenti nel tumore del singolo paziente. Ogni melanoma può avere caratteristiche diverse e produrre neoantigeni specifici. Il vaccino viene quindi progettato per insegnare al sistema immunitario a riconoscere proprio quei segnali. Questa strategia rappresenta una delle applicazioni più promettenti della tecnologia a RNA messaggero in oncologia. Dopo essere diventata nota al grande pubblico durante la pandemia, la piattaforma mRNA è oggi al centro di numerosi studi sul cancro, proprio per la sua capacità di essere adattata rapidamente a bersagli biologici diversi. Il vaccino sperimentale analizzato nello studio può codificare fino a 34 neoantigeni tumorali personalizzati. Una volta somministrato, l’mRNA entra nelle cellule e fornisce le istruzioni per produrre temporaneamente queste proteine-bersaglio, permettendo al sistema immunitario di riconoscerle come elementi da attaccare. Lo studio di fase II rappresenta un passaggio importante, ma non definitivo. Per confermare i risultati e valutare l’efficacia su un numero più ampio di pazienti è già in corso uno studio clinico di fase III. Questa fase servirà a capire se la combinazione tra vaccino a mRNA e immunoterapia possa diventare una nuova opzione di trattamento standard per le forme aggressive di melanoma. L’interesse scientifico non riguarda soltanto il melanoma. La stessa tecnologia è in fase di valutazione anche per prevenire le ricadute di altri tumori, tra cui il tumore al polmone. Se confermata, la strategia potrebbe diventare un modello per nuove terapie oncologiche personalizzate. Il dato centrale resta però quello emerso dopo cinque anni di osservazione: nei pazienti operati per melanoma, l’aggiunta del vaccino personalizzato a mRNA all’immunoterapia ha migliorato la quota di persone rimaste libere da malattia e ha ridotto il rischio di recidiva, metastasi o morte. La prospettiva è quella di trattamenti sempre più costruiti sul profilo molecolare del tumore e sempre più capaci di coinvolgere il sistema immunitario nella sorveglianza contro le ricadute. Non si tratta ancora di una terapia disponibile per tutti i pazienti né di una soluzione definitiva, ma di un risultato che rafforza il ruolo dell’mRNA nella lotta ai tumori. Il melanoma, storicamente difficile da controllare nelle forme avanzate, potrebbe essere uno dei primi campi in cui questa tecnologia mostra un impatto concreto sul rischio di recidiva dopo l’intervento chirurgico. Per la ricerca oncologica, il messaggio è chiaro: il futuro delle cure potrebbe passare sempre di più da terapie combinate, personalizzate e capaci di trasformare le caratteristiche genetiche del tumore in un bersaglio per il sistema immunitario. Pediatri cercasi, famiglie abbandonate: il Piemonte è primo in Italia per bambini “in coda” Secondo Gimbe in Piemonte ogni pediatra segue in media 1.126 assistiti, il dato peggiore d’Italia. Rossi e Valle attaccano la Regione: «Allarmi ignorati, famiglie lasciate sole» Ospedale Infantile, firmato l’avvio dei lavori: quattro nuove sale operatorie ad Alessandria L’intervento è il primo lotto del piano di riqualificazione da 29 milioni di euro. Previste quattro sale operatorie di ultima generazione nel padiglione Umberto Bosio