🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), terminato da poco a Chicago, sono stati presentati nuovi dati di uno studio importante, lo studio ARCHES, nel quale si č valutato l'antiandrogeno enzalutamide, in aggiunta alla terapia di deprivazione androgenica (ADT), in pazienti con tumore della prostata metastatico ormonosensibile, in particolare valutando i fattori associati alla durata del trattamento con enzalutamide e gli outcome nei pazienti che presentavano comorbiditŕcardiometaboliche. Questi risultati forniscono nuove informazioni utili anche per ottimizzare l'impiego di questo farmaco nella pratica clinica. Ne parliamo in questa intervista con Vincenza Conteduca, Professore Associato in Oncologia e Responsabile del Centro di Orientamento Oncologico (COrO) dell'UO di Oncologia Medica e Terapia Biomolecolare dell'AOU Ospedali Riuniti di Foggia. Un impegno ultraventennale per migliorare i risultati clinici nei pazienti con mieloma multiplodottoressa Alessandra Baldini Scelta del trattamento MRD-driven: la terapia del mieloma multiplo ritagliata su misuraprofessor Ciro Botta Quadrupletta daratumumab-VRd sottocute in prima linea: cambio di paradigma per il mieloma multiploElena Zamagni MSD presenta Sofia, l'avatar della campagna anti-HPV: ora ci vuole un piano istituzionaleNicoletta Luppi Tumori HPV-correlati: semplificare l'accesso alla vaccinazione contro il Papillomavirusdottoressa Silvia Gregory Vaccinazione anti-HPV: sempre piů riconosciuta come strumento di prevenzione oncologicaprof.ssa Rossana Berardi Prevenzione tumori HPV-correlati: cresce la fiducia degli italiani nella vaccinazioneprofessor Giancarlo Icardi Tumore prostatico metastatico, durata terapia con enzalutamide maggiore se ci sono meno tossicitŕProf.ssa Vincenza Conteduca CAR-T e anticorpi bispecifici: la nuova rivoluzione dell'ematologiaProf. Paolo Corradini Leucemia mieloide cronica: oggi l'obiettivo č vivere senza terapiaProf. Fabrizio Pane Dal modello Mandelli alla medicina di precisione: come il GIMEMA continua a innovare l'ematologiaDottor Marco Vignetti Mieloma multiplo, la medicina di precisione entra nella pratica clinicaProf. Michele Cavo InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Nel cancro al pancreas le parole vanno scelte con cautela. È una malattia che spesso si scopre tardi, lascia poco tempo per decidere e ancora meno spazio alle illusioni. Eppure, all’ASCO di Chicago 2026, un dato ha fatto cambiare tono alla sala: daraxonrasib, un farmaco orale diretto contro KRAS, una delle mutazioni più difficili da colpire, ha mostrato una sopravvivenza mediana circa doppia rispetto alla chemioterapia standard nei pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato. Un segnale forte. Ma ancora da confermare. Il dato dell’ASCO: sopravvivenza da sei mesi a oltre un anno Il numero che ha attirato l’attenzione degli oncologi è chiaro: nei pazienti trattati con daraxonrasib, la sopravvivenza mediana è passata da circa 6,5 mesi, osservati con la chemioterapia standard di seconda linea, a poco più di 12 mesi. Guardato da lontano può sembrare un guadagno limitato. Nel cancro del pancreas metastatico, però, un raddoppio della sopravvivenza mediana non passa inosservato. All’ASCO, il congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology, il dato ha avuto anche un peso simbolico. Le curve di sopravvivenza sullo schermo, qualche secondo di silenzio, poi un applauso lungo. Non una scena comune in un ambiente abituato a tenere ben separati entusiasmo e prova clinica. Il punto, qui, non è solo “vivere di più”, formula troppo semplice per una malattia così dura. Il punto è che il beneficio è emerso in pazienti già sottoposti a una prima cura, quindi in una fase in cui le alternative si riducono e ogni scelta pesa anche sulla qualità del tempo che resta. Daraxonrasib contro KRAS: il bersaglio che sembrava quasi impossibile Daraxonrasib è un farmaco orale pensato per colpire KRAS, una mutazione molto frequente nell’adenocarcinoma pancreatico. Per anni KRAS è stata una delle grandi frustrazioni della ricerca oncologica: tutti ne conoscevano il ruolo nella crescita del tumore, ma riuscire a bloccarla con un farmaco efficace sembrava quasi fuori portata. Non a caso è stata a lungo definita una mutazione “undruggable”, cioè difficile da aggredire con molecole davvero capaci di fermarne l’attività. La novità, quindi, non sta soltanto nel dato clinico incoraggiante. Sta anche nel fatto che quel dato arriva puntando proprio su uno dei motori biologici più ostinati del tumore pancreatico. La chemioterapia colpisce le cellule che si dividono rapidamente con un’azione più larga. Una terapia anti-KRAS, invece, prova a entrare nel meccanismo molecolare della malattia. Questo non vuol dire che il tumore diventi facile da trattare. E non vuol dire che il farmaco sia adatto a tutti. Vuol dire però che una porta considerata quasi chiusa per anni sembra essersi aperta almeno di poco. E in oncologia pancreatica anche uno spiraglio può contare. RASolute 302, il trial sui pazienti metastatici già trattati: numeri e limiti Lo studio presentato a Chicago, chiamato RASolute 302, ha coinvolto circa 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con una prima linea di cura. È un passaggio importante: non si parla di pazienti alla diagnosi o in fase iniziale, ma di persone con malattia avanzata, spesso già provate sia dal tumore sia dalle terapie precedenti. In questo gruppo, il confronto è stato tra daraxonrasib e la chemioterapia standard usata in seconda linea. L’obiettivo principale era la sopravvivenza globale. Il dato più immediato resta quello sulla sopravvivenza mediana: da circa 6,5 mesi a poco più di un anno. Ma non è l’unico elemento emerso. Secondo quanto riferito durante la presentazione, il trattamento avrebbe mostrato un profilo di tollerabilità più gestibile rispetto alla chemioterapia tradizionale. Per un paziente fragile non è un dettaglio: può significare meno giorni segnati dagli effetti collaterali, meno rinunce nella vita quotidiana, più possibilità di mantenere una piccola routine. Un pasto finito senza nausea ingestibile, una breve passeggiata, una visita in ambulatorio affrontata senza sentirsi già piegati dalla cura. Resta però un limite decisivo: i dati sono stati presentati a un congresso e dovranno essere valutati nel dettaglio con pubblicazioni scientifiche complete, un follow-up più lungo e analisi più precise sui diversi gruppi di pazienti. Da Chicago agli ospedali: cosa serve prima di parlare di svolta Il passaggio dall’applauso in congresso alla disponibilità reale per i pazienti non è mai rapido. Serviranno valutazioni delle autorità regolatorie, dati completi, conferme sulla durata del beneficio e una comprensione più chiara di chi possa trarre il massimo vantaggio da daraxonrasib. In oncologia, soprattutto nel cancro al pancreas, la prudenza non è pessimismo. È il modo più serio per non trasformare un risultato promettente in una promessa troppo anticipata. La lettura più corretta, oggi, sta nel mezzo. Non siamo davanti a una cura definitiva per il tumore del pancreas metastatico. E non si può parlare di un cambio immediato degli standard di cura per tutti i pazienti. Ma il segnale è raro: un farmaco diretto contro KRAS che mostra un impatto importante sulla sopravvivenza in una malattia dove i progressi sono stati spesso lenti, difficili, misurati in piccoli passi. Forse è per questo che l’applauso di Chicago ha colpito tanto. Non celebrava solo un numero, ma la possibilità che anche uno dei tumori più duri da affrontare possa cominciare a cedere terreno, un dato alla volta.

Le diagnosi di tumore al colon-retto sfiorano i 50 mila casi l’anno in Italia. E la diagnosi della malattia passa dalla colonscopia, un esame endoscopico, ancora ad oggi il più affidabile per osservare l’intestino. Per nulla o quasi paragonabile alla colonscopia virtuale: un esame radiologico che consente di ottenere sì immagini dell’intestino, ma limitato per sensibilità e soprattutto che non consente di intervenire in caso di lesioni sospette. Colonscopia reale o virtuale: esami a confronto A chiarire ambiti di applicazioni e differenze tra colonscopia reale, il classico esame endoscopico, e quella virtuale (in cui di fatto si esegue una TC al colon), è Chiara Cremolini, ordinario di oncologia medica presso l’Università di Pisa e membro del direttivo nazionale di Aiom (Associazione italiana oncologia medica). “La colonscopia classica, ovvero l’esame endoscopico, ad oggi rimane il gold standard per l’esame dell’intestino - spiega a Salute - la colonscopia virtuale è limitata a casi selezionati, in una piccola percentuale”. Meno del 5%, stima l’esperta. E questo perché le controindicazioni all’esame tradizionale sono poche, ma soprattutto perché, al di là del nome, non c’è equivalenza tra le due tipologie di indagini. “La colonscopia reale trova il maggior numero di applicazioni nella pratica clinica perché è un esame sia diagnostico che interventistico, ovvero nel caso in cui siano presenti lesioni sospette si può intervenire direttamente”, prosegue. Durante l’esame endoscopico, infatti, insieme alla sonda per l’imaging dell’intestino, possono essere introdotti degli strumenti che permettono l’asportazione di tessuti per successive analisi, ma anche per l’asportazione di polipi, riducendo così il rischio di trasformazione maligna, come ricordano dall’Istituto superiore di sanità. La possibilità di eseguire biopsie e interventi è invece azzerata nella colonscopia virtuale: “Rimane un esame solo diagnostico, e con una sensibilità ridotta per alcuni tipi di lesioni - va avanti Cremolini - succede per esempio nel caso dei polipi di tipo sessile, che appaiono piatti, rispetto alle forme più classiche a fungo. Queste lesioni non hanno sporgenze, è difficile osservarle con una colon TC”. Una diretta conseguenza di questo è il fatto che, in presenza di alterazioni sospette evidenziate durante una colonscopia virtuale, il paziente debba comunque sottoporsi alla colonscopia tradizionale per asportarle e analizzarle, con il rischio di fare due esami anziché uno, nota l’esperta. Quando può essere indicata la colon TC o colonscopia virtuale Nelle linee guida di Aiom per i tumori del colon si specifica che la colon TC può essere utile per lo studio del colon nei soggetti che non hanno effettuato una colonscopia completa. “Esistono casi in cui nel colon sono presenti delle lesioni non valicabili, ovvero che non possono essere superate dall’endoscopio - spiega Cremolini - in queste situazioni è indicato un esame virtuale. Altri casi in cui può essere indicata la colon TC sono alcune forme di diverticolosi, in cui c’è il rischio di sanguinamento e perforazione, o persone che hanno subito diversi interventi in cui il passaggio dell’endoscopio può essere difficile. Ma parliamo di casi rari”. La colonscopia (di qualunque tipo) non è un esame di screening Uno dei limiti all’esecuzione della classica colonscopia è la scarsa accettabilità da parte della popolazione, legato a sua volta a una scarsa tolleranza in merito alla preparazione ed esecuzione dell’esame, ricorda l’esperta. Ma l’idea che la colonscopia virtuale permetta di superare in toto questo disagio è in parte fuorviante: “Durante la colonscopia tradizionale il paziente è sedato o anestetizzato, questo ci consente di attenuare il disagio in sede di esame - ricorda Cremolini - ma non solo. La fase di preparazione per la pulizia dell’intestino, che sì, può essere fastidiosa, c’è anche in chi si sottopone alla colonscopia virtuale, dove viene insufflata aria, così come nella colonscopia tradizionale”. Da ultimo l’esperta ricorda che anche se la colonscopia reale ha una maggiore sensibilità di quella virtuale, in entrambi i casi non stiamo parlando di uno strumento di screening. Lo screening rimane quello eseguito nelle feci per la rivelazione del sangue occulto - e in alcuni casi la rettosigmoidoscopia - e in caso di positività, si prosegue la colonscopia. “Solo in alcune categorie a rischio, come i parenti di primo grado di pazienti con tumori, è raccomandato uno screening con colonscopia tradizionale, così che, nel caso in cui vengano intercettati polipi si possa intervenire subito, evitando la progressione delle malattia e interventi più invasivi”, conclude l’esperta. Le linee guida di Aiom per la diagnosi dei tumori del colon Per la diagnosi di tumore al colon la colonscopia rimane dunque fondamentale, ma anche la colon TC può trovare posto, con qualche precisazione oltre quanto detto. In merito alla colonscopia tradizionale, si legge ancora nelle linee guida Aiom: “È considerato un esame di qualità ottenere la visualizzazione di tutto il colon nel 90% dei casi [...] La sensibilità è del 96-97% e la specificità del 98% - scrivono gli esperti - In alternativa alla pancolonscopia si può impiegare la rettosigmoidoscopia associata alla TC colon. Il 30% circa di questi pazienti deve poi essere comunque sottoposto a colonscopia. Sensibilità e specificità della rettosigmoidoscopia sono, limitatamente ai primi 60 cm, simili a quelle della colonscopia”.

Una paziente oncologica piemontese è stata convocata in caserma per chiarire le modalità con cui si procura la cannabis terapeutica regolarmente prescritta. È accaduto nel Torinese, dove una donna di circa quarant’anni, affetta da una malattia oncologica e da una rara sindrome di Ehlers-Danlos, è stata ascoltata per circa due ore dai carabinieri come persona informata sui fatti. La donna non risulta indagata e a suo carico non sarebbe stato ipotizzato alcun reato. La convocazione rientra in un’inchiesta giudiziaria che riguarda una farmacia di Ferrara, finita al centro di accertamenti sulle modalità di distribuzione di preparati a base di cannabinoidi. Secondo quanto emerso, gli investigatori stanno verificando alcune spedizioni a domicilio di cannabis terapeutica partite dall’Emilia-Romagna e dirette a pazienti in diverse regioni. Nei giorni scorsi i Nas avrebbero effettuato controlli nella farmacia, mentre l’ipotesi al vaglio riguarda anche possibili invii senza ricetta medica. Il caso della paziente piemontese si inserisce in questo quadro. La donna sarebbe in cura attraverso il sistema sanitario pubblico regionale, seguita dall’Asl To5, e utilizzerebbe cannabinoidi per alleviare forti dolori cronici legati alle sue patologie. La terapia sarebbe coperta da regolare prescrizione medica. Il nodo riguarda però il reperimento del farmaco. In alcune zone del Piemonte, secondo quanto riferito, l’accesso ai preparati non sarebbe sempre semplice attraverso i canali ordinari. Per questo la prescrizione sarebbe stata indirizzata verso una farmacia privata emiliana, ritenuta in grado di fornire i prodotti necessari. Immagine di repertorio La distinzione giuridica è delicata. La cannabis terapeutica è legale se prescritta da un medico, ma la spedizione a domicilio di sostanze cannabinoidi resta vietata da una circolare del Ministero della Salute, confermata anche dal Consiglio di Stato. La distribuzione deve quindi avvenire attraverso canali autorizzati e secondo modalità precise. Durante la convocazione, alla donna sarebbero state rivolte domande sulla propria condizione clinica, sulla terapia, sulle modalità di acquisto e sui pagamenti effettuati. Un passaggio che ha trasformato una vicenda sanitaria privata in un episodio di rilievo giudiziario, pur senza contestazioni dirette nei confronti della paziente. Il dato più delicato resta proprio questo: una persona malata, già impegnata in un percorso di cura complesso, si è trovata a dover spiegare davanti alle forze dell’ordine perché assuma un farmaco prescritto e come riesca a procurarselo. Non un interrogatorio da indagata, ma comunque un momento dal forte impatto umano. L’indagine punta a chiarire se la farmacia ferrarese abbia rispettato le norme sulla distribuzione dei medicinali e se le spedizioni siano avvenute in modo conforme alla legge. In questo contesto, i pazienti destinatari dei preparati possono essere sentiti per ricostruire il percorso del farmaco: prescrizione, pagamento, consegna e utilizzo. La vicenda riporta al centro un problema concreto: la distanza tra una terapia formalmente consentita e la sua reale disponibilità per chi ne ha bisogno. Quando un farmaco è legale e prescritto, ma difficile da reperire, i pazienti possono essere spinti a cercare soluzioni fuori dai canali più vicini, con il rischio di finire coinvolti, anche solo come testimoni, in accertamenti su procedure e forniture. Per la quarantenne piemontese resta il peso di una giornata anomala: la caserma, le domande, la necessità di raccontare patologie e cura, mentre sullo sfondo prosegue l’inchiesta sulla farmacia di Ferrara. Un caso che non riguarda soltanto la cannabis terapeutica, ma il rapporto tra diritto alla cura, regole sulla distribuzione dei farmaci e tutela della riservatezza dei pazienti. La domanda che resta aperta è semplice e concreta: come garantire che chi ha una prescrizione possa accedere alla terapia senza ostacoli, senza costi insostenibili e senza dover passare attraverso percorsi che trasformano un bisogno sanitario in una vicenda giudiziaria.

Sindrome di von Hippel-Lindau, disponibile in Italia prima terapia sistemica Nuova speranza per i pazienti (Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (Rcc) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa – informa Msd in una nota – segue l’approvazione della Commissione europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di fase 2 Litespark-004 in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (Orr) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del Snc, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. Caratteristiche della malattia Vhl La Vhl è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Snc e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53.000 casi e l’incidenza annuale alla nascita è di 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l’età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell’infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali, un approccio che espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita. Un cambiamento nella gestione clinica “Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau”, afferma Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo presso Uosd Unità tumori e reditari, Istituto oncologico veneto (Iov) – Irccs, Padova. “La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente”. Riflessioni sulla terapia belzutifan “L’accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della Vhl in Italia”, si legge nella nota. Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia, sottolinea che “l’approvazione da parte di Aifa rappresenta un traguardo di grande rilievo, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau”. La disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome, apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma nella gestione clinica della patologia.

Da Trieste a Brindisi con tappe nei porti di Venezia, Rimini, Pesaro, Ancona, Giulianova e Bari. Saranno in tutto 1500 a salire tra pazienti, familiari e personale sanitario. Stiamo parlando di una regata speciale perché "Sognando Itaca" é una "vela terapia". L'Ail, Associazione Italiana contro le Leucemie Linfoma e Mielomi che sostiene la ricerca scientifica, é da anni al fianco dei pazienti e delle famiglie. All'Isola di San Giorgio Maggiore a Venezia, nella sede della Compagnia della Vela, la presentazione ufficiale. Poi tutti pronti a salpare. Abbiamo intervistato Giuseppe Toro, presidente Nazionale Ail; Giuseppe Navoni, coordinatore progetto "Sognando Itaca"

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (Rcc) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa - informa Msd in una nota - segue l'approvazione della Commissione europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di fase 2 Litespark-004 in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (Orr) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del Snc, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. "Belzutifan è una molecola first in class appartenente alla famiglia degli inibitori del fattore 2α inducibile dall'ipossia (Hiv-2α) ed è la prima e unica opzione di trattamento sistemico approvato per questi pazienti", riferisce la farmaceutica. La Vhl è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Snc e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53.000 casi e l'incidenza annuale alla nascita 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l'età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell'infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Questo approccio espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità quali la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l'insufficienza renale, riducendo la qualità di vita. "Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e Snc", afferma Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo presso Uosd Unità tumori e reditari, Istituto oncologico veneto (Iov) - Irccs, Padova. "La Vhl è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo. In questo contesto - chiarisce - belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di Vhl nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con Vhl che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del Snc. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia - prosegue Ferrara - consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d'organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con Vhl, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati". "L'accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della Vhl in Italia, offrendo una nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie, rafforzando l'importanza di un approccio multidisciplinare", si legge nella nota. "L'approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate", dichiara Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia. "In uno scenario in cui la gestione della Vhl si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti - osserva Luppi - la disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome, apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di Aifa segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un'innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. Questo risultato - aggiunge - rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui Msd è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all'avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n'è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone".

Una sola analisi del sangue potrebbe aprire una nuova frontiera nella diagnosi precoce della malattia di Alzheimer e consentire alla Puglia di diventare la prima regione italiana a sperimentare un modello organizzato e innovativo per l’utilizzo dei biomarcatori ematici nella pratica clinica. La proposta di Legge regionale È questo l’obiettivo della proposta di legge regionale presentata oggi in Consiglio regionale della Puglia dal consigliere regionale della Lega Antonio Paolo Scalera, finalizzata all’istituzione di un programma sperimentale regionale per l’impiego dei biomarcatori ematici nel percorso diagnostico della malattia. “Siamo di fronte a una delle più importanti innovazioni scientifiche degli ultimi decenni nel campo delle neuroscienze. La ricerca ci mette a disposizione strumenti che consentono di individuare i segni biologici della malattia attraverso un semplice prelievo di sangue, con livelli di accuratezza che fino a pochi anni fa erano impensabili. La mia proposta nasce dalla volontà di trasformare questa straordinaria opportunità scientifica in un beneficio concreto per i cittadini pugliesi”. La malattia di Alzheimer rappresenta la principale causa di demenza nell'Universo e interessa un numero crescente di persone a causa dell’invecchiamento della popolazione. “La Puglia è chiamata ad affrontare una sfida sanitaria, sociale ed economica sempre più rilevante, che coinvolge migliaia di famiglie e richiede modelli assistenziali innovativi e sostenibili” evidenzia Scalera. La proposta di legge punta a realizzare una rete regionale strutturata che coinvolga i Centri per i Disturbi Cognitivi e le Demenze, i laboratori di riferimento, le strutture universitarie e i professionisti del settore, con l’obiettivo di rendere più rapida, accessibile ed uniforme la diagnosi della malattia su tutto il territorio regionale. “Da tempo la diagnosi dell’Alzheimer ha richiesto procedure spesso invasive, costose e non sempre facilmente accessibili. Oggi possiamo immaginare un percorso diverso, più vicino ai cittadini, sostenibile per il sistema sanitario e molto più efficace nell’individuazione precoce della malattia”. Significherebbe garantire ai pazienti maggiori possibilità di accesso alle nuove terapie e migliorare la qualità della presa in carico. Cosa prevede il progetto Il progetto sperimentale prevede l’utilizzo dei biomarcatori ematici più avanzati attualmente disponibili, la creazione di laboratori Hub regionali ad elevata specializzazione, l’istituzione di un Registro Regionale Biomarcatori Alzheimer e la costituzione di un Comitato Scientifico incaricato di monitorare l’intero percorso. Particolare attenzione sarà dedicata alla formazione del personale sanitario, alla standardizzazione delle procedure di laboratorio e alla valutazione degli impatti clinici, organizzativi ed economici della sperimentazione. La sperimentazione consentirà di migliorare l’identificazione precoce della malattia, ridurre il ricorso a esami invasivi o ad alto costo quando non necessari, favorire l’accesso appropriato alle terapie innovative e generare dati epidemiologici utili alla programmazione sanitaria regionale.

Undici pazienti già trattati e, per molti di loro, una nuova possibilità di cura quando ogni altra terapia sembrava aver fallito. È il risultato raggiunto dall’Azienda Ospedaliera Universitaria Ruggi d’Aragona di Salerno, che da sei mesi ha avviato le attività cliniche di terapia CAR-T presso l’Unità Operativa di Ematologia e Centro Trapianti di Midollo Osseo. Una tappa importante per la sanità del Mezzogiorno e soprattutto per i pazienti affetti da gravi patologie ematologiche che non hanno risposto ai trattamenti tradizionali ha spiegato il direttore dell’Ematologia, professor Carmine Selleri. Le CAR-T rappresentano infatti una delle frontiere più avanzate della medicina personalizzata: si tratta di cellule immunitarie del paziente che vengono prelevate, modificate in laboratorio e successivamente reinfuse per riconoscere e combattere le cellule tumorali. Un percorso reso possibile grazie all’accreditamento internazionale JACIE, riconoscimento che certifica elevati standard di qualità e sicurezza nelle attività di trapianto e terapia cellulare. Un risultato che ha consentito al Ruggi di entrare nella rete dei centri autorizzati alla somministrazione di queste terapie innovative. “Fino ad oggi abbiamo trattato undici pazienti”, ha detto il direttore dell’Ematologia, professor Carmine Selleri, sottolineando come si tratti di persone per le quali le cure precedenti non avevano dato i risultati sperati. Proprio in questi casi, le CAR-T stanno dimostrando percentuali di risposta particolarmente significative. Un traguardo che conferma il ruolo del Ruggi come centro di eccellenza e apre nuove prospettive nella lotta contro i tumori del sangue.

La diagnosi è arrivata quando avrebbe dovuto preoccuparsi soltanto alla nascita della sua bambina. PerNatalia Paragoni,la gravidanza si è trasformata improvvisamente, quando ha saputo di essere statacolpita da un linfoma di Hodgkin, tumore del sistema linfaticoche le è stato diagnosticato quando era quasi al termine dellagravidanza. L’influencere compagna di Andrea Zelletta ha condiviso la sua storia attraverso un lungo messaggio pubblicato su Instagram, accompagnato da due fotografie scattate dal letto d’ospedale. «Avevo bisogno di tempo prima di raccontarlo, ma oggi sento di volerlo condividere con voi con sincerità», scrive. La scoperta della malattia risale al 27 aprile. «Ero incinta all'ottavo mese, dentro di me cresceva la piccola Beatrice e io avrei dovuto pensare solo alla sua nascita», racconta. «Invece,una notizia inaspettata ha trasformato quel periodo di attesa e felicità in un tempo di paura, domande e incertezza». Dopo la nascita della bambina è iniziato il percorso di cura. Natalia Paragoni ha infatti dovuto sottoporsi alla chemioterapia, affrontando settimane particolarmente difficili sia sul piano fisico che emotivo. «Ho provato dolore, paura e ho pianto tantissimo, quando invece avrei dovuto solo gioire. Mi sono fatta mille domande e ci sono stati momenti davvero difficili. Per fortuna, però, non sono mai stata sola. Ho avuto accanto tutta la mia famiglia, nessuno escluso: Andrea, i miei genitori e gli amici più cari mi hanno dato forza, amore e sostegno ogni giorno, e vi assicuro che non è una cosa scontata. E poici sono le mie bambine che, con il loro amore e i loro sorrisi, riescono a darmi una forza immensa». Natalia Paragoni sa di dover affrontare «un nuovo viaggio»: «Non so ancora cosa mi aspetta, ma so che ce la devo fare e ce la farò.Per le mie bimbe. Per le persone che amo. Ma soprattutto per me». E «un passo alla volta». Anche Andrea Zelletta ha voluto condividere sui social una fotografia scattata in ospedale insieme alla compagna: «In questo ultimo periodo ho visto la donna che amo affrontare qualcosa di enorme. L'ho vista avere paura, piangere, sentirsi fragile... manon smettere mai di essere una mamma straordinaria, una compagna incredibile e la persona più forte che io conosca». Poi si è rivolto direttamente a lei: «Non importa quanto sarà lunga o difficile questa strada, la affronteremo insieme. Passo dopo passo. E torneranno giorni leggeri. Ne sono sicuro».

L'incontro lunedì 8 Giugno 2026 Un nuovo e significativo traguardo per la sanità siciliana e per la cura delle malattie rare del sangue. L’Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello presenterà ufficialmente l’attivazione della terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa, nel corso di una conferenza stampa in programma giovedì 11 giugno alle 10. All’incontro con i giornalisti, che si svolgerà nell’Aula magna “M.Vignola” del P.O. Cervello, parteciperanno la Direzione strategica dell’AOOR Villa Sofia-Cervello; l’Assessore regionale alla Salute, Marcello Caruso; il Rettore dell’Università degli Studi di Palermo, Massimiliano Midiri; il Sindaco di Palermo, Roberto Lagalla; i Direttori del DASOE e del dipartimento Pianificazione Strategica, Assessorato regionale della Salute, rispettivamente Giacomo Scalzo e Giovanni Bologna; il direttore del Coordinamento delle strutture di Staff aziendale, Tommaso Mannone. Saranno presenti, inoltre, la Fondazione Franco e Piera Cutino, l’ente di riferimento per la ricerca sulle malattie ematologiche rare e sulla talassemia con sede al Cervello presieduta dall’ematologo Aurelio Maggio, le associazioni dei pazienti talassemici, i vertici istituzionali delle aziende ospedaliere e sanitarie cittadine. L’avvio della terapia genica rappresenta una svolta nell’approccio terapeutico alle emoglobinopatie ereditarie e offre nuove prospettive ai pazienti affetti da forme gravi di talassemia e anemia falciforme. Si tratta di una delle più avanzate applicazioni della medicina personalizzata, capace di intervenire sulle cause genetiche della malattia e di offrire, nei pazienti eleggibili, la possibilità di ridurre significativamente o eliminare la dipendenza dalle trasfusioni e dalle relative terapie di supporto. Determinante per il raggiungimento di questo obiettivo è stata la sottoscrizione, nell’ottobre scorso, di un protocollo di collaborazione con Vertex Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale nelle cure innovative per le malattie genetiche rare. Grazie a questa intesa, l’AOOR Villa Sofia-Cervello è entrata a far parte della rete dei centri abilitati all’erogazione di terapie geniche avanzate, diventando uno dei primi ospedali del Mezzogiorno a dotarsi di un programma integrato per l’accesso a questi trattamenti secondo i più elevati standard internazionali. Un percorso che colloca oggi l’Azienda tra i principali centri di riferimento nazionali per l’applicazione clinica di terapie geniche innovative basate sull’utilizzo di cellule staminali emopoietiche modificate ex vivo. “L’attivazione di questo percorso presso l’AOOR Villa Sofia-Cervello rafforza il ruolo dell’Azienda quale centro di eccellenza nel campo dell’ematologia e delle terapie avanzate – ha sottolineato la direzione strategica – consentendo ai pazienti siciliani di accedere a trattamenti altamente innovativi all’interno della regione e contribuendo alla crescita della rete assistenziale dedicata alle malattie rare”. Nel corso della conferenza stampa saranno illustrati gli aspetti clinici e organizzativi del programma, il percorso che ha portato all’accreditamento del Centro e le prospettive di sviluppo delle terapie avanzate nel sistema sanitario regionali. L’evento costituirà inoltre un momento di confronto tra istituzioni, comunità scientifica e professionisti sanitari sul valore dell’innovazione terapeutica e sul ruolo della ricerca nel miglioramento della qualità delle cure e della vita dei pazienti talassemici.

Villa Pignatelli – Veranda Neoclassica 12 giugno – dalle ore 17:30 alle ore 19:30 Presso la Veranda Neoclassica di Villa Pignatelli, si terrà l’evento We Breast – “Tumore al seno: la malattia, dalla cura all’arte”, un’iniziativa culturale e scientifica organizzata da SUMMEET SRL. L’appuntamento si configura come una conferenza-spettacolo dal forte valore divulgativo e istituzionale, interamente dedicata alla sensibilizzazione sul tema del tumore al seno. Attraverso una narrazione multidisciplinare, l’evento si propone di affrontare la patologia sotto molteplici punti di vista, coniugando il rigore scientifico alla sensibilità espressiva. Il programma vedrà infatti alternarsi gli interventi di stimati professionisti sanitari ed eminenti rappresentanti istituzionali a toccanti testimonianze dirette e a suggestivi momenti artistico-musicali, capaci di offrire una visione profonda e partecipativa della malattia e del percorso di cura. L’evento è aperto al pubblico, fino a un limite massimo di 150 partecipanti. L’ingresso è gratuito. Per partecipare è possibile inviare una richiesta di iscrizione tramite e-mail, sebbene la prenotazione non sia obbligatoria. Info e contatti Per le iscrizioni: institutional@summeet.it Per la segreteria organizzativa: m.trovo@summeet.it

La Commissione Europea ha approvato isatuximab sottocutaneo in combinazione con regimi standard di cura per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo in tutte le indicazioni esistenti di isatuximab per la formulazione endovenosa. Isatuximab è la prima terapia antitumorale nell’UE ad essere somministrata in SC sia attraverso un iniettore indossabile sia tramite iniezione manuale e può fornire flessibilità di somministrazione sia al domicilio del paziente che in ambito ambulatoriale. “L’approvazione di isatuximab in formulazione sottocutanea con somministrazione sia manuale sia tramite OBI rappresenta un passo in avanti significativo per la comunità ematologica italiana,” afferma Elena Zamagni, Professore Associato di Ematologia all’Università di Bologna ed ematologa presso l’IRCCS Policlinico Sant’Orsola di Bologna. “Il mieloma multiplo è sempre più una malattia cronica, con trattamenti ripetuti che pesano sulla quotidianità di pazienti e famiglie e sulle strutture ospedaliere. Come ematologi, abbiamo la responsabilità di garantire la migliore efficacia terapeutica e di rendere il percorso di cura sostenibile nel lungo periodo. L’iniettore indossabile va in questa direzione: consente di mantenere l’efficacia clinica di isatuximab, alleggerendo il carico logistico per pazienti, caregiver e team di cura, con la flessibilità di somministrazione anche fuori dall’ospedale.” Dal momento del lancio nel 2020, isatuximab è stato prescritto a pazienti in tutto il mondo. Isatuximab IV è attualmente approvato in quattro indicazioni nell’UE, incluse la combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone sia nel MM di nuova diagnosi non eleggibile al trapianto che nel NDMM eleggibile al trapianto. Nel MM recidivato e/o refrattario, isatuximab è approvato in combinazione con pomalidomide e desametasone o con carfilzomib e desametasone. L’approvazione di isatuximab SC, che segue il parere positivo del Comitato dei Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea dei Medicinali, si basa sui risultati dello studio registrativo IRAKLIA di fase 3 nel MM R/R, che ha dimostrato la non inferiorità della formulazione SC di isatuximab rispetto alla IV, nonché su altri studi . “I risultati dello studio IRAKLIA hanno dimostrato la non inferiorità della formulazione sottocutanea di isatuximab con l’iniettore automatico e indossabile, rispetto alla formulazione endovenosa, mantenendo un profilo di sicurezza in linea con gli studi precedenti e una riduzione delle reazioni da infusione,” commenta Claudio Cerchione, Dirigente medico ricercatore in ematologia presso l’IRCCS Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio dei Tumori di Meldola (FC) e Professore a contratto. “L’esperienza clinica ha evidenziato come CirCLIQ semplifichi notevolmente il processo di somministrazione, venendo incontro alle esigenze di pazienti, caregiver e team di cura, che può così dedicare più tempo all’assistenza personalizzata e al monitoraggio clinico dei pazienti, elementi fondamentali nella gestione del mieloma multiplo.” Gli studi IRAKLIA e IZALCO suggeriscono che l’uso di un OBI può essere associato a maggiore semplicità, flessibilità, praticità e soddisfazione del paziente rispetto alla somministrazione IV, e che pazienti e operatori sanitari preferiscono l’OBI rispetto alla somministrazione SC manuale. Nello studio IRAKLIA di fase 3, il 70% dei pazienti trattati con isatuximab SC somministrato tramite OBI ha riferito di essere soddisfatto o molto soddisfatto dell’iniezione rispetto al 53,4% dei pazienti che hanno ricevuto isatuximab IV. Nello studio IZALCO di fase 2, dopo aver sperimentato entrambi i metodi di somministrazione, il 74,5% dei pazienti ha preferito isatuximab SC somministrato tramite OBI rispetto all’iniezione manuale, rispetto al solo 17% che ha preferito l’iniezione manuale e all’8,5% senza preferenza, rafforzando la forte preferenza del paziente per la somministrazione semplificata e senza intervento manuale. “Per le persone con mieloma multiplo e i loro caregiver, la prospettiva di poter ricevere il trattamento a casa, in ambulatorio o nelle strutture sanitarie di prossimità premendo solo un bottone significa concretamente guadagnare tempo e qualità di vita,” afferma Giuseppe Toro, Presidente di AIL – Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma. “Come AIL, accogliamo con entusiasmo ogni innovazione che metta al centro le esigenze reali delle persone che convivono con questa patologia, riducendo il peso logistico ed emotivo di un percorso terapeutico già di per sé lungo e complesso, senza compromettere l’efficacia delle cure.” Isatuximab sarà utilizzato in combinazione con l’OBI CirCLIQ di Enable Injections, un iniettore automatizzato, sviluppato utilizzando la piattaforma enFuse e progettato per somministrare per via sottocutanea isatuximab con la pressione di un pulsante sia in ambito ambulatoriale che domiciliare. Isatuximab SC somministrato tramite l’OBI CirCLIQ utilizza un ago retrattile nascosto, più sottile e di dimensioni inferiori rispetto agli aghi comunemente utilizzati per le iniezioni sottocutanee di grandi volumi di farmaco. Nello studio IRAKLIA, il primo studio di fase 3 ad incorporare l’uso di un OBI nel trattamento del MM, isatuximab SC somministrato tramite OBI in combinazione con Pd ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 71,1%, confrontato con il 70,5% con isatuximab IV-Pd, stabilendo la non inferiorità, in pazienti adulti con MM R/R che hanno ricevuto almeno una linea di trattamento precedente. Il profilo di sicurezza complessivo di isatuximab SC-Pd osservato in questo studio è stato coerente con il profilo di sicurezza consolidato di isatuximab IV-Pd. Reazioni sistemiche all’infusione si sono verificate nel 25% dei pazienti che hanno ricevuto isatuximab IV-Pd e nell’1,5% dei pazienti trattati con isatuximab SC-Pd. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza, eccetto per reazioni locali nel sito di iniezione di basso grado che si sono verificate nello 0,4% delle iniezioni OBI. Quasi tutte le ISR erano di grado 1, eccetto un episodio di grado 2. Gli eventi avversi non ematologici più comuni di grado ≥3 sono stati polmonite, COVID-19 e infezione delle vie aeree superiori. Le anomalie di laboratorio ematologiche più comuni di grado ≥3 sono state neutropenia, trombocitopenia e anemia. Nei pazienti provenienti da paesi dove la somministrazione domiciliare era consentita, la durata mediana dell’iniezione con isatuximab SC tramite OBI è stata la stessa tra somministrazione in ambito ospedaliero e domiciliare. La somministrazione domiciliare è stata ben tollerata senza nuovi segnali di sicurezza e tutte le iniezioni sono state completate.

Lo studio internazionale coordinato da Istituto Europeo di Oncologia e Champalimaud Foundation di Lisbona cambia lo standard di cura post- intervento chirurgico per tumori mammari nelle donne con carcinoma duttale in situ e lesioni ad alto rischio. I risultati della ricerca, appena pubblicati sul Journal of Clinical Oncology, confermano l’efficacia del farmaco Tamoxifene a basse dosi nella prevenzione delle recidive e dei nuovi tumori, per le donne sia in pre-menopausa che in post-menopausa. Lo studio è stato presentato al congresso ASCO di Chicago nella sezione “Best of ASCO come lavoro “practice changing”. Uno studio appena pubblicato sul prestigioso Journal of Clinical Oncology sancisce definitivamente l’ingresso nella pratica clinica del tamoxifene a basse dosi come terapia post-intervento per la prevenzione dei carcinomi mammari duttali in situ (DCIS), la forma iniziale non invasiva che rappresenta circa il 25% di tutti i tumori alla mammella diagnosticati attraverso lo screening mammografico. Il lavoro, firmato come primo autore da Sara Gandini, epidemiologa e biostatistica, Direttore dell’Unità di Epidemiologia Farmacologica e Molecolare dell’Istituto Europeo di Oncologia, e ultimo autore Andrea DeCensi, oncologo della Fondazione Champalimaud di Lisbona, Portogallo, combina i dati individuali di tre studi clinici. Si tratta della casistica più ampia mai studiata fino ad oggi: 1.545 pazienti seguite per oltre nove anni i cui dati sono stati raccolti dalla Divisione di Prevenzione e Genetica Oncologica IEO, di cui sono responsabili Bernardo Bonanni e Aliana Guerrieri Gonzaga, in collaborazione con l’Ospedale Galliera di Genova e la Fondazione Champalimaud. Per l’importanza dei risultati e l’impatto immediato sulla pratica clinica, lo studio è stato selezionato tra i lavori “practice changing” e presentato nella sessione “Best of ASCO” del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), il più importante appuntamento mondiale dell’oncologia medica. Nel complesso, il tamoxifene a basse dosi ha dimezzato significativamente gli eventi oncologici mammari, con un beneficio particolarmente evidente nelle donne in post-menopausa, nelle quali si è osservata una riduzione del 59% del rischio di recidiva o nuovo tumore mammario rispetto alle donne senza terapia. Nelle donne in pre-menopausa, invece, il beneficio maggiore è stato osservato nella riduzione del 55% dei tumori insorti nella mammella opposta a quella già operata. “Questi risultati dimostrano in modo definitivo che, nei carcinomi duttali in situ e nelle lesioni mammarie ad alto rischio, la diminuzione della dose della terapia anti-ormonale con tamoxifene permette di mantenere l’efficacia preventiva della dose standard, riducendo però in modo sostanziale gli effetti collaterali. Il tamoxifene a 5 mg al giorno, o a 10 mg a giorni alterni, può oggi essere considerato uno standard di cura preventivo dopo l’intervento chirurgico”, afferma Andrea DeCensi, Direttore del Dipartimento mammella a Lisbona. Il beneficio del tamoxifene ad alte dosi – 20 mg al giorno per cinque anni – è noto da decenni, ma il suo impiego clinico è stato limitato dalla tossicità, che include un aumento del rischio di tumore dell’endometrio, tromboembolia venosa, vampate, sintomi ginecologici e disturbi sessuali. Lo studio pubblicato oggi risponde finalmente a interrogativi rimasti aperti, grazie a un’analisi combinata con il follow-up più lungo disponibile. I risultati mostrano che l’effetto protettivo del tamoxifene a basse dosi persiste per molti anni dopo la fine della terapia, senza incremento significativo degli eventi avversi gravi. “Il nostro studio cambia realmente la pratica clinica perché elimina le principali incertezze sull’impiego del tamoxifene a basse dosi. Oggi sappiamo con maggiore precisione quali pazienti ne traggono il massimo beneficio e possiamo offrire una terapia preventiva più tollerabile e sostenibile nel lungo periodo”, commenta Sara Gandini Secondo i ricercatori, questi risultati aprono inoltre nuove prospettive per la prevenzione primaria nelle donne sane ma ad alto rischio di sviluppare un tumore mammario, ad esempio per familiarità o presenza di lesioni precancerose. “Il prossimo passo sarà valutare strategie di prevenzione sempre più personalizzate nelle donne ad alto rischio, soprattutto nelle pazienti più giovani, che spesso rifiutano il trattamento standard a causa degli effetti collaterali. Una terapia efficace e meglio tollerata potrebbe aumentare significativamente l’adesione alla prevenzione farmacologica. Allo IEO stiamo estendendo gli studi multicentrici con Tamoxifen a basse dosi alle donne sane ad alto rischio familiare/germinale”, conclude Bernardo Bonanni. “Questa ricerca dimostra come la collaborazione tra epidemiologia, biostatistica, oncologia e biologia traslazionale possa generare risultati concreti per migliorare la qualità di vita delle pazienti e l’efficacia delle cure preventive”, aggiunge Aliana Guerrieri Gonzaga. Il prossimo passo alla Fondazione Champalimaud è l’attivazione di un programma personalizzato di diagnosi precoce e determinazione del rischio con intelligenza artificiale per offrire una terapia preventiva efficace e sicura alle donne con rischio aumentato di sviluppare il cancro alla mammella. Link allo studio: Gandini S, Guerrieri Gonzaga A, Serrano D et al. Low-Dose Tamoxifen in Noninvasive Breast Neoplasia: Long-Term Results From an Individual-Participant Data Pooled Analysis. J Clinical Oncol, 2026. Doi: https://doi.org/10.1200/JCO-26-00841

La recente scomparsa dell'oncologo australiano Richard Scolyer, dopo una lunga battaglia contro il glioblastoma, ha riportato l'attenzione su una delle forme di tumore cerebrale più aggressive conosciute dalla medicina. Nonostante i notevoli passi avanti compiuti nella cura di molti tumori negli ultimi decenni, questa malattia continua a rappresentare una delle sfide più difficili per la ricerca. Il glioblastoma appartiene alla famiglia dei gliomi ed è classificato come un tumore cerebrale di grado 4, il livello più elevato di aggressività. Origina dalle cellule gliali, che hanno il compito di sostenere e proteggere i neuroni. Nel tempo queste cellule accumulano mutazioni genetiche, iniziano a proliferare senza controllo e danno origine a una massa tumorale che cresce rapidamente. Le statistiche restano particolarmente severe: la sopravvivenza media varia tra 12 e 18 mesi, mentre soltanto il 5% dei pazienti supera i cinque anni dalla diagnosi. Una malattia ancora poco compresa Il glioblastoma rappresenta quasi la metà di tutti i tumori cerebrali maligni primitivi. Ogni anno provoca circa 200.000 decessi nel mondo, tra cui circa 1.000 in Australia. Colpisce più frequentemente gli uomini e l'età mediana alla diagnosi è di 64 anni. Uno degli aspetti più frustranti per gli specialisti è che non esiste ancora una causa certa. Ad oggi non è stata identificata una mutazione specifica o un fattore di rischio univoco che possa spiegare perché alcune persone sviluppino la malattia. Anche il ruolo della genetica e dello stile di vita resta poco chiaro. Perché è così difficile da eliminare Le terapie attualmente disponibili prevedono generalmente un intervento chirurgico per rimuovere la maggior quantità possibile di tumore, seguito da radioterapia e chemioterapia. Tuttavia, il problema principale è che il glioblastoma non cresce come una massa compatta facilmente delimitabile. Le cellule tumorali tendono infatti a infiltrarsi nel tessuto cerebrale circostante, sviluppando ramificazioni microscopiche che si estendono in diverse aree del cervello. Questo rende impossibile rimuovere completamente il tumore senza compromettere funzioni neurologiche essenziali. Un'altra difficoltà è rappresentata dalla cosiddetta barriera emato-encefalica, un sistema naturale di protezione che impedisce a molte sostanze presenti nel sangue di raggiungere il cervello. Se da un lato questa barriera protegge l'organismo da virus e tossine, dall'altro limita l'efficacia di numerosi farmaci antitumorali. Inoltre, alcune cellule tumorali riescono a sopravvivere ai trattamenti entrando in uno stato di quiescenza. Invisibili agli esami diagnostici, possono restare inattive per mesi prima di tornare a proliferare e causare una nuova crescita del tumore. Potrebbe interessarti anche: Sintomi e prospettive future I sintomi iniziali possono essere poco evidenti e dipendono dalla posizione del tumore. Mal di testa, perdita di memoria, confusione, crisi epilettiche, difficoltà nel linguaggio, cambiamenti della personalità e debolezza muscolare sono tra le manifestazioni più comuni. Spesso la diagnosi arriva quando la massa ha già raggiunto dimensioni significative. La ricerca continua comunque a esplorare nuove strade. Negli ultimi anni sono stati avviati studi sull'immunoterapia e su particolari gruppi di cellule resistenti ai trattamenti. Alcuni risultati preliminari hanno mostrato segnali promettenti, ma gli stessi ricercatori invitano alla prudenza. Secondo molti esperti, il futuro della cura del glioblastoma non passerà da una singola terapia risolutiva, ma da una combinazione di approcci, in grado di colpire contemporaneamente diversi meccanismi che permettono al tumore di sopravvivere e tornare a svilupparsi. Fonti: ABC - Glioblastoma is one of the deadliest cancers — why is it so hard to treat?