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L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla sindrome di von Hippel-Lindau VHL che abbiano sviluppato carcinoma a cellule renali RCC localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non siano adeguate. La decisione segue l’approvazione della Commissione Europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di fase 2 Litespark-004, in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a VHL. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del SNC, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. SINDROME VON HIPPEL-LINDAU La VHL è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del SNC e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53mila casi e l’incidenza annuale alla nascita 1/36mila. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l’età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell’infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Questo approccio espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità quali la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l’insufficienza renale, riducendo la qualità di vita. “Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau VHL”, dichiara il dott. Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo presso UOSD Unità Tumori Ereditari, Istituto Oncologico Veneto IOV, IRCCS, Padova. “La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d’organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente.” “L’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per MSD, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau”, afferma Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata MSD Italia. “In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan – prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome – apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma.”

Natalia Paragoni sta affrontando la malattia con il sorriso. Lo scorso 27 aprile, quando si trovava all’ottavo mese di gravidanza, l'influencer ha ricevuto una chiamata che, come ha raccontato lei stessa, "ha cambiato la mia vita". “Mi è stato diagnosticato un linfoma di Hodgkin e, dopo aver dato alla luce Beatrice, ho iniziato il percorso di chemioterapia”. Paragoni ha spiegato di voler condividere sui social questo momento delicato della sua vita: "Vi porterò con me in questa esperienza, come ho sempre fatto. Cercherò di portare avanti la mia quotidianità come al solito", ha detto l'influencer, ex volto di ‘Uomini e Donne’, sulle instagram stories. Pochi giorni dopo aver raccontato per la prima volta della sua malattia, l'influencer ha mostrato il momento in cui si è tagliata i capelli dopo la prima seduta di chemioterapia. "Questa settimana ho la seconda infusione, come la chiamo io", ha aggiunto. Il post instagram Queste le parole di Natalia Paragoni quando ha reso nota la diagnosi sui social: “Tutto è iniziato il 27 aprile con una telefonata che mi ha cambiato la vita. Ero incinta all’ottavo mese, dentro di me cresceva la piccola Beatrice e io avrei dovuto pensare solo alla sua nascita. Invece, una notizia inaspettata ha trasformato quel periodo di attesa e felicità in un tempo di paura, domande e incertezza. Oggi vi racconto il motivo dei miei silenzi di quest’ultimo mese. Mi è stato diagnosticato un linfoma di Hodgkin e, dopo aver dato alla luce Beatrice, ho iniziato il percorso di chemioterapia. In questo mese ho provato dolore, paura e ho pianto tantissimo, quando invece avrei dovuto solo gioire. Mi sono fatta mille domande e ci sono stati momenti davvero difficili. Per fortuna, però, non sono mai stata sola". "Ho avuto accanto tutta la mia famiglia, nessuno escluso: Andrea, i miei genitori e gli amici più cari mi hanno dato forza, amore e sostegno ogni giorno, e vi assicuro che non è una cosa scontata. E poi ci sono le mie bambine che, con il loro amore e i loro sorrisi, riescono a darmi una forza immensa. Adesso dovrò affrontare un nuovo viaggio. Non so ancora cosa mi aspetta, ma so che ce la devo fare e ce la farò. Per le mie bimbe. Per le persone che amo. Ma soprattutto per me. Avevo bisogno di tempo prima di raccontarlo, ma oggi sento di volerlo condividere con voi con sincerità. Un passo alla volta”.

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità della prima terapia sistemica per il trattamento dei pazienti adulti affetti da malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono considerate adeguate. Per la prima volta nel nostro Paese viene introdotta un'opzione terapeutica farmacologica mirata per una patologia ereditaria rara e multisistemica che, fino a oggi, veniva gestita prevalentemente attraverso sorveglianza clinica, monitoraggio e interventi locali o chirurgici spesso ripetuti nel tempo. La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia genetica rara che predispone allo sviluppo di tumori benigni e maligni in diversi organi. La prevalenza è stimata in circa un caso ogni 53mila persone, mentre l'incidenza alla nascita è di circa un caso ogni 36mila. L'età media alla diagnosi è di 26 anni, anche se i primi segni possono comparire già durante l'infanzia. Nel corso della vita circa il 70% dei pazienti sviluppa un carcinoma renale a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del sistema nervoso centrale e il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La necessità di sottoporsi a interventi ripetuti può comportare conseguenze importanti, tra cui perdita della vista, deficit neurologici, compromissione motoria e insufficienza renale, con un impatto significativo sulla qualità di vita. L'approvazione di Aifa segue i risultati dello studio di fase II Litespark-004, che ha evidenziato benefici clinici duraturi dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi. Nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl è stato osservato un tasso di risposta obiettiva del 67%. Lo studio ha inoltre mostrato risposte prolungate anche nei tumori neuroendocrini pancreatici e negli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, con una riduzione o un ritardo nella necessità di ricorrere a nuovi interventi chirurgici. Secondo Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo dell'Unità Tumori Ereditari dell'Istituto Oncologico Veneto Irccs di Padova, la disponibilità della nuova terapia rappresenta "un avanzamento significativo" nella gestione della malattia. "Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau", afferma Ferrara. "Si tratta della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per questi pazienti. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto". Per lo specialista, la possibilità di intervenire contemporaneamente sulle diverse manifestazioni della patologia potrebbe contribuire a ridurre il ricorso a procedure locali e interventi chirurgici ripetuti, preservando più a lungo la funzionalità degli organi coinvolti e migliorando la qualità di vita dei pazienti. Resta comunque centrale, sottolinea Ferrara, l'approccio multidisciplinare alla presa in carico della malattia, necessario per definire nel tempo il percorso assistenziale più appropriato in base alle caratteristiche cliniche e all'evoluzione della patologia. Soddisfazione anche da parte di Msd Italia. "L'approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia una nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate", afferma Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. "In uno scenario in cui la gestione della Vhl si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità della prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma", aggiunge Luppi. Secondo la manager, la decisione di Aifa assume un valore particolarmente significativo perché consente di offrire ai pazienti un'innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. "La rarità rischia spesso di tradursi in minore visibilità, ma è proprio in questi contesti che è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone", conclude.

Si apre un ponte, scientifico e culturale, tra Italia e Cina. E lo si fa avviando i primi passi di un’alleanza in uno dei campi più delicati della lotta ai tumori: la radioterapia pediatrica, parte integrante multidisciplinare di un percorso di cura oncologico pediatrico. Accade all’IRCCS – Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, dove l’8 giugno, è arrivata una delegazione di tre medici e fisici cinesi dello Shandong Cancer Hospital and Institute di Jinan: il Professor Ligang Xing, tra i massimi esperti internazionali di adroterapia, radioterapia e oncologia, accompagnato da Jian Zhu, del Proton Center, e Man Hu. Ad accogliere la delegazione il Presidente dell’Istituto Nazionale dei Tumori, Gustavo Galmozzi, e la dottoressa che ha invitato i tre esperti in Italia, Sabina Vennarini, Responsabile della Struttura Semplice di Radioterapia Pediatrica presso la Struttura Complessa di Radioterapia dell’IRCCS. Lo Shandong Cancer gestisce uno dei programmi di radioterapia più grandi e tecnologicamente avanzati al mondo. Il suo dipartimento è dotato di più di venti dispositivi di radioterapia, tra cui diversi acceleratori lineari, due unità TomoTherapy C, un acceleratore lineare guidato da risonanza magnetica, un sistema di radioterapia adattativa e il CyberKnife di sesta generazione. L’ospedale tratta circa 1.800 pazienti al giorno con radioterapia a fascio esterno e attraverso il suo Proton Center fornisce radioterapia protonica a circa 160 pazienti ogni giorno. La visita rappresenta il consolidamento di una collaborazione scientifica avviata nel 2024 a Singapore, nel corso del 62° Congresso Annuale della Particle Therapy Cooperative Group, il più importante appuntamento mondiale dedicato alla terapia con particelle: in quell’occasione la Dr.ssa Sabina Vennarini, uno dei massimi esperti mondiali di terapia con particelle nella cura dei tumori pediatrici, e il Professor Xing hanno co-moderato una sessione scientifica. Sette mesi dopo, la dottoressa italiana è stata invitata in Cina come relatrice al 2° Congresso Nazionale Cinese di Adroterapia, tenutosi a Jinan. E nell’agosto 2025 ha partecipato, in qualità di esperta internazionale e ospite d’onore, al 1° Congresso Nazionale di Radioterapia e Protonterapia Pediatrica nella stessa città. Con la visita della delegazione cinese a Milano, questa collaborazione ha compiuto un ulteriore passo avanti. “L’interesse manifestato per la nostra realtà testimonia il valore dell’intera comunità professionale dell’Istituto”, ha affermato Vennarini: “Non si tratta soltanto di un riconoscimento nei confronti del mio lavoro, ma dell’eccellenza multidisciplinare di un luogo che fa da punto di riferimento nella ricerca e nella cura dei tumori pediatrici e dell’adulto”. “È per noi motivo di grande piacere e soddisfazione – ha sottolineato il Prof. Andrea Riccardo Filippi, Direttore della Struttura Complessa di Radioterapia Oncologica dell’INT – aver accolto questa delegazione di colleghi radio-oncologi presso il nostro Istituto e la Divisione di Radioterapia. L’attività di radioterapia pediatrica, guidata dalla dottoressa Vennarini, riveste un ruolo fondamentale e si inserisce in un percorso di eccellenza nelle cure radio-oncologiche dedicate a bambini e adulti. Su questo fronte l’INT sta investendo molto, al fine di confermarsi ai più elevati standard globali, anche grazie alla partnership con CNAO”. Per l’Istituto, invece, “è la conferma della capacità di dialogare a tutto campo con i principali attori internazionali della ricerca oncologica, consolidando il proprio ruolo non solo in ambito europeo ma anche nei confronti di Paesi a forte sviluppo scientifico come la Cina”. Dopo la tappa milanese la delegazione ha visitato il CNAO a Pavia, di cui l’Istituto stesso è socio fondatore e dove, dal 2021, ha ulteriormente rafforzato il proprio ruolo nel coordinamento nazionale dei percorsi di cura mediante adroterapia. Successivamente, la stessa delegazione si recherà in Francia, prima presso L’Istituto Gustave-Roussy, a Villejuif e, quindi, al 64° Congresso Annuale del Particle Therapy Co-Operative Group, in programma a Deauville, in Normandia, dall’8 al 13 giugno 2026.

Una vera, grande notizia, anche se per pochi pazienti, visto che si tratta di una malattia assai rara. Finalmente arriva una terapia in grado non di risolvere ma di fare veramente la differenza nella vita delle persone che convivono con questa patologia. La Vhl è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Snc e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1 ogni 53 mila casi e l'incidenza annuale alla nascita 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l'età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell'infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Questo approccio espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità quali la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l'insufficienza renale, riducendo la qualità di vita. Finalmente l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan di Msd per il trattamento dei pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (Rcc) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa segue l’approvazione della Commissione Europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di Fase 2 Litespark-004. Nello studio Litesperk-004, belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (Orr) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del Snc, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. Belzutifan è una molecola first in class appartenente alla famiglia degli inibitori del fattore 2a inducibile dall’ipossia (HIF-2a) ed è la prima e unica opzione di trattamento sistemico approvato per questi pazienti. Secondo Alfonso Massimiliano Ferrara endocrinologo presso Uosd Unità Tumori ereditari dell’Istituto oncologico veneto Irccs di Padova, "quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau (Vhl), una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e Snc". "La Vhl è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo. In questo contesto, belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di Vhl nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con Vhl che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del Snc". "La disponibilità di un trattamento mirato – prosegue Ferrara – in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d’organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con Vhl, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati". L’accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della Vhl in Italia, offrendo una nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie, rafforzando l’importanza di un approccio multidisciplinare. Visibilmente soddisfatta Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia, che ha sottolineato come “l’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate". "In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan — prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome — apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di Aifa segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti". "Questo risultato rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui Msd è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all’avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n’è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone”, ha concluso Nicoletta Luppi.

Giacomo Pietro Comi, direttore del Centro Dino Ferrari, è stato intervistato da Il Giornale d'Italia in occasione del 45° anniversario dell'Associazione Dino Ferrari, celebrato presso le Gallerie d'Italia di Milano. Nell'intervista ha parlato degli ultimi progetti di ricerca e dell'ampliamento del Policlinico di Milano. Quanto è importante questo evento per il Centro Dino Ferrari? È sempre importante, perché sancisce il rapporto con la città. Siamo in una sede molto prestigiosa, le Gallerie d'Italia in Piazza della Scala, alla presenza di tantissimi soci e socie che ci onorano del loro supporto quotidiano e della loro partecipazione. La loro presenza per noi significa molto: ci permette di continuare a sostenere la ricerca scientifica, l'innovazione e il progresso nel cuore di Milano, all'Ospedale Maggiore Policlinico, nella neurologia e in tutto ciò che riguarda le malattie neurologiche. Quali sono gli ultimi progetti del centro? Il centro ha diversi progetti che riguardano la malattia di Alzheimer e l'approccio alle nuove terapie con anticorpi monoclonali, su cui stiamo sperimentando; spero che questo si traduca presto in un'approvazione per tutti i pazienti che ne hanno le caratteristiche. Stiamo facendo molti progressi anche nell'ambito dei disturbi del movimento, per esempio nel Parkinson. Ci sono progressi estremamente significativi nella distrofia muscolare di Duchenne: la settimana prossima verrà lanciato a Roma da Italfarmaco un nuovo farmaco approvato per la cura della componente infiammatoria e per le alterazioni muscolari della distrofia muscolare di Duchenne. Siamo orgogliosi che il Centro Dino Ferrari abbia collaborato fin dall'inizio allo sviluppo di questa terapia: è una terapia concepita, progettata, studiata e sviluppata in Italia, ma approvata a livello mondiale dall'FDA e dall'EMA. È un grande risultato e, se fosse vivo Enzo Ferrari, penso che sarebbe un bel riconoscimento dedicarne in parte a lui questo progresso della ricerca scientifica italiana. Il centro si sta ampliando: può raccontarci qualcosa in più? Abbiamo un grande progetto di ristrutturazione dell'Ospedale Maggiore Policlinico visibile a tutti i cittadini di Milano. A seguito della ristrutturazione si libereranno spazi significativi in tutta via Pace, un luogo storico adiacente alla Rotonda della Bisana che intendiamo trasformare in larga parte in laboratori innovativi per la ricerca biomedica in generale e, in particolare, per la ricerca sulle malattie neurologiche e le scienze neurologiche. Questo progetto è fondamentale: il Centro Dino Ferrari ci tiene moltissimo ed è impegnato in prima persona. Pensiamo che sia un obiettivo importante non solo per noi, per la Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico e per l'Università degli Studi di Milano, ma per tutta la città. Sarà un valore aggiunto per la crescita di nuove intelligenze e nuovi progetti: giovani con attitudini e professionalità diverse potranno lavorare insieme e dare un ulteriore, decisivo impulso all'innovazione scientifica e allo sviluppo di nuove terapie. È un progetto enorme che procede di pari passo con il rinnovamento delle strutture sanitarie.

Un gruppo internazionale di ricercatori ha analizzato 843 studi scientifici pubblicati negli ultimi sessant'anni per valutare gli effetti del consumo di alcol sulla salute. I risultati, pubblicati sulla rivista Nature Health, mostrano un quadro complesso: alcune malattie sembrano associate a un rischio inferiore nei consumatori moderati, ma aumentano le evidenze che collegano anche basse quantità di alcol a diversi tipi di tumore. Lo studio punta a fornire una base più solida per le future linee guida sanitarie. Cosa ha analizzato il nuovo studio Per anni il dibattito sull'alcol si è mosso tra due posizioni opposte. Da una parte chi sosteneva i benefici di un bicchiere di vino al giorno, soprattutto per il cuore. Dall'altra chi riteneva che non esistesse una soglia realmente sicura. Il nuovo lavoro pubblicato su Nature Health prova a fare ordine. Lo studio ha esaminato 843 studi osservazionali pubblicati tra il 1961 e il 2023, valutando l'associazione tra consumo di alcol e 20 differenti condizioni di salute. Gli autori hanno utilizzato il metodo del "Burden of Proof", già impiegato in altre ricerche epidemiologiche per misurare la forza delle prove disponibili. L'obiettivo era ridurre il più possibile le distorsioni statistiche che spesso complicano questo tipo di analisi. Potrebbe interessarti anche: Il dato che colpisce subito riguarda la dimensione della ricerca: raramente vengono sintetizzati così tanti studi in un'unica valutazione. I tumori restano la principale preoccupazione La conclusione più robusta riguarda il rischio oncologico. Secondo i ricercatori, il consumo di bevande alcoliche è associato a un aumento del rischio di numerose forme tumorali, tra cui: Il tumore della faringe è risultato tra quelli con l'associazione più forte. Va detto che l'idea di un legame tra alcol e cancro non nasce oggi. Già nel 2007 l'agenzia internazionale per la ricerca sul cancro (IARC) aveva classificato l'etanolo come cancerogeno per l'uomo. Tuttavia questa nuova analisi aggiorna il quadro con una mole di dati molto più ampia. Il punto è che il rischio non sembra comparire soltanto nei forti consumatori. In alcuni casi emerge già a livelli relativamente bassi di assunzione. Per capire il meccanismo basta immaginare una strada che si usura poco alla volta. Un singolo passaggio non provoca danni evidenti, ma il traffico continuo lascia segni sempre più profondi. Con l'alcol accade qualcosa di simile: l'esposizione ripetuta può favorire processi biologici che aumentano la probabilità di sviluppare determinate neoplasie. Esistono davvero benefici cardiovascolari? La parte più discussa dello studio riguarda alcune patologie per le quali è stata osservata una curva cosiddetta "a J". In parole semplici, i consumatori moderati sembrano presentare un rischio inferiore rispetto agli astemi per alcune condizioni, tra cui: Una scoperta sorprendente? Non proprio. Chi segue la letteratura scientifica ricorderà il celebre "paradosso francese" degli anni Novanta, quando alcuni ricercatori ipotizzarono che il consumo moderato di vino rosso potesse contribuire a spiegare la minore incidenza di malattie cardiovascolari osservata in alcune popolazioni. Ciò non toglie che la questione resti aperta. Gli stessi autori invitano alla prudenza. Le evidenze provengono da studi osservazionali e potrebbero essere influenzate da fattori esterni. Chi beve poco, ad esempio, spesso segue anche una dieta più equilibrata, pratica attività fisica e dispone di un migliore accesso alle cure sanitarie. Separare completamente questi elementi è difficile. Perché gli esperti invitano alla cautela Negli ultimi anni molte ricerche hanno ridimensionato l'idea che bere moderatamente sia una scelta benefica per la salute. Uno degli aspetti più delicati riguarda infatti il confronto con gli astemi. In alcune analisi il gruppo dei non bevitori comprende persone che hanno smesso di bere a causa di problemi di salute già esistenti. Questo può alterare i risultati e far apparire il consumo moderato più vantaggioso di quanto sia realmente. Gli epidemiologi chiamano questo fenomeno "sick quitter effect". Un dettaglio tecnico, certo, ma capace di modificare in modo sostanziale l'interpretazione dei dati. Per questo motivo gli autori del lavoro pubblicato su Nature Health sottolineano che eventuali benefici cardiovascolari devono essere valutati insieme ai rischi accertati, soprattutto quelli oncologici. Cosa cambia per le linee guida sanitarie Le indicazioni sul consumo di alcol stanno evolvendo rapidamente. Negli ultimi anni diversi Paesi hanno aggiornato le proprie raccomandazioni. Alcune autorità sanitarie hanno iniziato ad abbandonare il concetto di soglia sicura, preferendo parlare di riduzione del rischio. A conti fatti, il messaggio che emerge dal nuovo studio è relativamente semplice: meno alcol si consuma, minore tende a essere il rischio complessivo per molte malattie. Questo non significa che un bicchiere occasionale comporti automaticamente conseguenze sulla salute. Significa piuttosto che la relazione tra alcol e benessere è più complessa di quanto si pensasse in passato. E forse, diciamolo, meno rassicurante. Le domande che restano aperte La ricerca non chiude il dibattito. Anzi, apre nuovi interrogativi. Gli scienziati dovranno chiarire meglio se gli apparenti effetti protettivi osservati per alcune patologie siano realmente causati dall'alcol oppure riflettano differenze negli stili di vita dei partecipanti. Nuovi studi genetici e metodologie sempre più sofisticate potrebbero fornire risposte più precise nei prossimi anni. Nel frattempo, il lavoro pubblicato su Nature Health rappresenta una delle valutazioni più complete oggi disponibili. Un tassello importante per comprendere come le bevande alcoliche influenzino l'organismo e per aiutare cittadini e decisori politici a compiere scelte basate sulle evidenze scientifiche più aggiornate. Fonti: Nature Health – Health effects associated with alcohol consumption: a Burden of Proof study

Malattie rare: Luppi (Msd), ‘6 Regioni hanno già detto sì alla terapia per Vhl belzutifan’ “La scorsa settimana l’Aifa - Agenzia italiana del farmaco, ha dato il via libera alla prima e unica terapia target sistemica approvata per la sindrome di Vhl: belzutifan. Ora tocca alle Regioni avere lo stesso passo celere. In 6 hanno già detto sì, ci aspettiamo che le altre provvedano quanto prima per garantire una promessa di nuova vita ai pazienti”. Così Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia, intervenendo a Roma in occasione del via libera al rimborso della prima opzione terapeutica per la sindrome di von Hippel-Lindau, che segna un cambio di paradigma per le persone che ne soffrono.

Ore 18 - Newsletter Il punto serale sulle notizie del giorno Iscriviti e ricevi le notizie via email «A volte la vita è difficile per lei, per me, per noi. Speriamo che i trattamenti diano risultati positivi. Ma è dura». Ronald Koeman lo ha detto in sala stampa con la voce di chi porta un peso che nessun trofeo può alleggerire. Il commissario tecnico dell'Olanda — 63 anni, ex difensore goleador con oltre 250 reti in carriera e 18 trofei da calciatore — è alla guida degli Orange ai Mondiali che si aprono l'11 giugno negli Stati Uniti. Ma la testa, almeno in parte, è rimasta a casa, accanto alla moglie Bartina, alle prese con una recidiva del cancro al seno, come riporta il Corriere della Seraa. «Ogni mercoledì soffre» Bartina Koeman convive con la malattia da quindici anni. «La prima volta mi è stato diagnosticato nel 2010 — aveva raccontato —. Mi sono sottoposta a intervento chirurgico, chemioterapia e radioterapia. Era scomparso, poi è ritornato». Nel 2018 la situazione si era aggravata: dolori al collo che sembravano un colpo di frusta si erano rivelati metastasi alla colonna vertebrale. Nuovi cicli di chemioterapia, una remissione, poi un'altra Tac con una nuova attività tumorale. Da allora, ogni tre o quattro settimane il viaggio verso l'ospedale oncologico di Amsterdam. Anche durante Euro 2021 Koeman aveva lasciato casa con il cuore diviso. Ora si ripete. «Lei non è qui con me, è a casa — ha spiegato il tecnico —. Ogni mercoledì subisce un trattamento che la fa soffrire per almeno due giorni a causa degli effetti collaterali. Non verrà negli Usa». C'è però un'eccezione che Koeman si permette di sognare: «Magari, dovessimo raggiungere la finale della Coppa del Mondo, potrebbe saltare un trattamento, se le sarà consentito. Sarebbe un'emozione grandissima per entrambi». Titolare nell'Europeo vinto dall'Olanda nel 1988, sa cosa significa alzare un trofeo. Ma questa volta il significato sarebbe diverso. Bartina, dal canto suo, non cerca compassione. «Sono una donna forte e posso farcela — aveva detto —. Non vado in giro a piagnucolare tutto il giorno perché sono molto indipendente». E aveva aggiunto, parlando del marito: «Spero davvero che Ronald venga ricompensato per il suo duro lavoro. Spero che arrivi molto lontano». Fu lei, nel 2021, la prima a spingerlo a partire nonostante la recidiva. Lo aveva fatto per lui. Lui ora gioca anche per lei.

Di Lorenzo Sorrentino Sono passati cento anni da quando il patologo svedese Arvid Lindau mise insieme i pezzi di un puzzle fino a quel momento irrisolto. Una serie di tumori e cisti, apparentemente scollegati tra loro, erano in realtà manifestazioni di una stessa malattia ereditaria: nasceva così la sindrome di von Hippel-Lindau (VHL). Per anni la chirurgia ha rappresentato l’unico trattamento per questa malattia rara. Ma adesso belzutifan, il farmaco sviluppato da Msd, ha ottenuto la rimborsabilità da parte di Aifa. “La rimborsabilità dà speranza e un’opportunità terapeutica concreta per i pazienti, che da oggi potranno tornare a usare la parola ‘futuro’ che prima faceva tanta paura”, dichiara con emozione Alfonso Massimiliano Ferrara – endocrinologo presso l’Uosd Unità tumori ereditari dell’Istituto Oncologico Veneto di Padova – all’evento di Msd a Roma. La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia rara a carattere ereditario che predispone allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in diversi organi del corpo. La prevalenza è di 1 caso ogni 53mila persone. In Italia, nel 2026, sono stimati 1.100 pazienti. “Le manifestazioni cliniche sono molto eterogenee e progressive: il tumore va sempre avanti”, spiega Ferrara. “Spesso la natura ereditaria della sindrome ha portato i pazienti a conclusioni drammatiche, come quella di non avere figli per ‘spezzare la catena’ della malattia”, racconta lo specialista. Nel corso della vita circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, tra il 60 e l’80% emangioblastomi del sistema nervoso centrale, mentre una quota che va dal 5 al 10% viene colpita da tumori neuroendocrini pancreatici. La gestione clinica, finora, “era passiva. Si sorvegliava la progressione della malattia per poi intervenire chirurgicamente”, dice ancora Ferrara. Un approccio che esponeva i pazienti al rischio di interventi ripetuti nel corso della vita, associati a possibili disabilità quali la perdita della vista o dell’udito, l’insufficienza renale e la compromissione motoria o neurologica. Belzutifan, inibitore orale del fattore 2a, agisce direttamente sui meccanismi responsabili dello sviluppo delle neoplasie associate alla sindrome. Lo studio Litespark-004 ha dimostrato una duratura attività antitumorale, un controllo prolungato della malattia e una riduzione della necessità di interventi chirurgici. “L’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan è per Msd un motivo di autentico orgoglio”, commenta Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. “La decisione di Aifa segna un passaggio significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e bisogni a lungo insoddisfatti”, aggiunge Luppi. “L’obiettivo che guida la nostra organizzazione – conclude – è fare la differenza nella vita dei pazienti e non dimenticare mai che la medicina è per le persone”.

di Lavinia Giganti | Giornalista | redazione DossierSalute Quasi 9 pazienti su 10 sono vivi cinque anni dopo la diagnosi. È il risultato dello studio internazionale POTOMAC, presentato al Congresso ASCO 2026 di Chicago, che segna un salto importante nella cura del tumore della vescica non muscolo-invasivo. Una forma che colpisce ogni anno circa 29.000 italiani e per cui, fino a oggi, non si registravano progressi terapeutici significativi da oltre un decennio. IN SINTESI • Il tumore della vescica non muscolo-invasivo è una forma tumorale che non ha ancora invaso la parete muscolare della vescica: circa il 70% delle diagnosi di cancro alla vescica riguarda questo stadio. • Lo studio POTOMAC ha testato l’aggiunta di durvalumab (farmaco immunoterapico) alla terapia standard con BCG. • L’87,6% dei pazienti trattati con la terapia combinata è vivo a 5 anni dalla diagnosi. • Il trattamento non ha compromesso in modo significativo la qualità di vita dei pazienti. • Ogni anno in Italia sono stimati circa 29.100 nuovi casi di tumore della vescica; il 70% viene scoperto in forma non muscolo-invasiva. Cosa succede nel corpo quando compare questo tumore Immaginate la vescica come una sacca con pareti a strati: c’è uno strato interno molto delicato, fatto di cellule che a contatto con l’urina si espandono e si contraggono, e poi, andando verso l’esterno, uno strato muscolare che dà forza e struttura all’organo. Quando si parla di tumore “non muscolo-invasivo”, si intende che la malattia è ancora confinata allo strato superficiale interno: non ha attraversato il muscolo, non si è diffusa ad altri organi. È una distinzione fondamentale, perché cambia tutto: le possibilità di cura, le terapie disponibili, le prospettive di vita. In Italia ogni anno quasi 29.000 persone ricevono una diagnosi di tumore alla vescica. È il quarto tumore più frequente negli uomini, molto più raro nelle donne . anche se nelle donne spesso viene diagnosticato in ritardo, perché il sintomo principale, la presenza di sangue nelle urine, viene erroneamente attribuito ad altre cause. Il 70% circa dei casi viene scoperto proprio in questa fase iniziale, quella non muscolo-invasiva: una notizia che può sembrare rassicurante, ma che non va sottovalutata. Senza trattamento adeguato, la malattia può tornare . si chiama recidiva . oppure progredire verso stadi più avanzati e difficili da trattare. Il principale fattore di rischio è il fumo di sigaretta, che secondo i dati dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) è responsabile di circa la metà dei casi. Il fumo veicola sostanze cancerogene che, filtrate dal rene e accumulate nell’urina, restano a lungo a contatto con la parete interna della vescica. Altri fattori di rischio includono l’esposizione professionale ad alcune sostanze chimiche (nelle industrie della gomma, dei coloranti, dei metalli) e alcune malattie croniche della vescica. Come funziona la cura attuale e cos’ha dimostrato lo studio POTOMAC La terapia standard prevede due passaggi. Il primo è un intervento chirurgico chiamato TURBT . resezione transuretrale della vescica . che consiste nel rimuovere il tumore attraverso l’uretra, senza aprire l’addome: si tratta di una procedura minimamente invasiva, spesso eseguita in day surgery, che non lascia cicatrici esterne. Il secondo passaggio è una serie di instillazioni intravescicali di BCG, cioè il Bacillus Calmette-Guérin. Questo batterio indebolito . lo stesso usato nel vaccino antitubercolare . viene iniettato direttamente in vescica dopo l’intervento e “attiva” le difese immunitarie locali contro le eventuali cellule tumorali rimaste. È una terapia consolidata, usata da decenni, ma con un limite importante: molti pazienti vanno incontro a recidiva, e in alcuni casi la malattia progredisce verso stadi che richiedono la rimozione dell’intera vescica . la cistectomia, un intervento che cambia radicalmente la vita della persona. Qui entra in scena lo studio POTOMAC, presentato al Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO 2026) a Chicago. I ricercatori hanno aggiunto alla terapia standard con BCG un farmaco immunoterapico di nuova generazione chiamato durvalumab . un anticorpo monoclonale che appartiene alla famiglia degli “inibitori del checkpoint immunitario”. In parole semplici: molti tumori sviluppano un sistema per nascondersi al sistema immunitario, come se indossassero un mantello dell’invisibilità. Durvalumab rimuove questo mantello, permettendo alle cellule difensive del corpo di vedere il tumore e attaccarlo. I risultati hanno sorpreso gli stessi ricercatori. L’87,6% dei pazienti trattati con la terapia combinata (BCG + durvalumab) era ancora in vita a cinque anni dalla diagnosi. Più della metà aveva raggiunto contemporaneamente un controllo ottimale della malattia e una buona qualità di vita. La fatigue . la stanchezza cronica legata all’immunoterapia . è stata il principale effetto collaterale segnalato, ma senza compromettere in modo rilevante le attività quotidiane. «Da oltre 10 anni non vi erano evidenti progressi per questi pazienti», ha commentato Patrizia Giannatempo, oncologa della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. «Questo studio rappresenta un punto di svolta concreto.» Cosa significa per chi ha questa diagnosi oggi e cosa fare Se avete ricevuto una diagnosi di tumore della vescica non muscolo-invasivo in questo periodo, la prima cosa da sapere è che questo nuovo trattamento non è ancora disponibile nella pratica clinica italiana: deve completare l’iter di approvazione presso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e successivamente l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Un percorso che richiede normalmente alcuni anni. Tuttavia, è possibile che durvalumab sia già accessibile nell’ambito di studi clinici aperti: il vostro oncologo urologo è il riferimento per verificarlo. Nel frattempo, è importante sapere che la terapia standard con BCG . se seguita correttamente e con i controlli periodici previsti . offre già buone possibilità di controllo della malattia. Le visite di follow-up con cistoscopia (una piccola telecamera che visualizza l’interno della vescica) sono fondamentali: non è raro che pazienti che si sentono bene saltino i controlli, ma il tumore alla vescica ha un’alta tendenza a recidivare, spesso in modo silenzioso. I controlli regolari sono la migliore difesa. Un consiglio per chi fuma: smettere di fumare dopo la diagnosi riduce significativamente il rischio di recidiva. Non è mai troppo tardi. E per chi non ha ancora avuto sintomi ma rientra nelle categorie a rischio (fumatori over 50, ex lavoratori in settori chimici o gomma), l’ematuria . anche una sola volta, anche senza dolore . deve spingere immediatamente a fare una visita urologica. Non aspettate. Illustrazione/visual generato con AI a scopo illustrativo

CATANIA– La Sicilia si colloca all’avanguardia della ricerca oncologica con l’installazione e il collaudo del primo acceleratore lineare per Electron Flash Therapy del Sud Italia. La nuova tecnologia è stata realizzata presso ilCenter for Advanced Preclinical in vivo Research (CAPiR)dell’Università di Catania, in collaborazione con iLaboratori Nazionali del Suddell’Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (INFN). Si tratta di una infrastruttura scientifica destinata a dare un importante impulso agli studi sui tumori e allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche, aprendo prospettive innovative nella lotta contro il cancro. La Flash Therapy rappresenta una delle più promettenti innovazioni nel campo della radioterapia. La tecnica consente di erogare fasci di elettroni ad altissimo rateo di dose, fino a mille volte superiore rispetto alla radioterapia convenzionale, concentrando il trattamento in frazioni di secondo. Gli studi radiobiologici preclinici condotti negli ultimi anni hanno evidenziato come questa metodologia sia in grado di preservare in misura significativa i tessuti sani circostanti, mantenendo al tempo stesso un’elevata efficacia contro le cellule tumorali. Il meccanismo biologico che determina questo effetto protettivo è ancora oggetto di studio da parte della comunità scientifica internazionale, motivo per cui la disponibilità di strutture dedicate alla ricerca rappresenta un passaggio fondamentale per accelerare le conoscenze in questo settore. L’acceleratore, prodotto dall’azienda italiana SIT, è tra i primi dispositivi disponibili nel nostro Paese per la ricerca preclinica oncologica. «Disporre di questa tecnologia all’interno di un centro preclinico integrato come il CAPiR ci mette nelle condizioni di avviare studi che fino a ieri richiedevano di andare altrove, con ricadute che nel medio periodo potranno riguardare i protocolli di cura dei pazienti oncologici», ha dichiaratoGiovanni Li Volti, docente dell’Università di Catania e presidente del CAPiR. L’acquisizione dell’acceleratore rientra nel progettoAnthem (AdvaNced Technologies for Human-centrEd Medicine), finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito del Piano Nazionale Complementare al PNRR. Il progetto coinvolge 23 enti partner e oltre 250 ricercatori impegnati nello sviluppo di tecnologie biomediche innovative, per un investimento complessivo di 123 milioni di euro. Particolare rilevanza assume loSpoke 4, coordinato dall’Università di Catania, dedicato allo sviluppo di nuove terapie oncologiche avanzate, tra cui la Flash Therapy e laBoron Neutron Capture Therapy (BNCT). Uno dei principali ambiti di applicazione della ricerca riguarda ilglioblastoma, considerato il tumore cerebrale più aggressivo e tra quelli per i quali esistono ancora oggi limitate opzioni terapeutiche. L’obiettivo degli studi è comprendere come le nuove tecnologie radioterapiche possano migliorare l’efficacia dei trattamenti e offrire nuove speranze ai pazienti affetti da patologie oncologiche particolarmente complesse. L’arrivo dell’acceleratore al CAPiR rafforza il ruolo dell’Università di Catania e della Sicilia nel panorama nazionale della ricerca biomedica, confermando l’impegno del territorio nello sviluppo di soluzioni innovative per la medicina del futuro.

«A volte la vita è difficile per lei, per me, per noi. Speriamo che i trattamenti diano risultati positivi. Ma è dura».Ronald Koemanlo ha detto in sala stampa con la voce di chi porta un peso che nessun trofeo può alleggerire. Il commissario tecnico dell'Olanda — 63 anni, ex difensore goleador con oltre 250 reti in carriera e 18 trofei da calciatore — è alla guida degli Orange ai Mondiali che si aprono l'11 giugno negli Stati Uniti. Ma la testa, almeno in parte, è rimasta a casa, accanto alla moglie Bartina, alle prese con una recidiva del cancro al seno, come riporta il Corriere della Seraa. Bartina Koeman convive con la malattia da quindici anni. «La prima volta mi è stato diagnosticato nel 2010 — aveva raccontato —. Mi sono sottoposta a intervento chirurgico, chemioterapia e radioterapia. Era scomparso, poi è ritornato». Nel 2018 la situazione si era aggravata: dolori al collo che sembravano un colpo di frusta si erano rivelati metastasi alla colonna vertebrale. Nuovi cicli di chemioterapia, una remissione, poi un'altra Tac con una nuova attività tumorale. Da allora, ogni tre o quattro settimane il viaggio verso l'ospedale oncologico di Amsterdam. Anche durante Euro 2021 Koeman aveva lasciato casa con il cuore diviso.Ora si ripete. «Lei non è qui con me, è a casa — ha spiegato il tecnico —. Ogni mercoledì subisce un trattamento che la fa soffrire per almeno due giorni a causa degli effetti collaterali. Non verrà negli Usa». C'è però un'eccezione che Koeman si permette di sognare: «Magari, dovessimo raggiungere la finale della Coppa del Mondo, potrebbe saltare un trattamento, se le sarà consentito. Sarebbe un'emozione grandissima per entrambi». Titolare nell'Europeo vinto dall'Olanda nel 1988, sa cosa significa alzare un trofeo. Ma questa volta il significato sarebbe diverso. Bartina, dal canto suo, non cerca compassione. «Sono una donna forte e posso farcela — aveva detto —. Non vado in giro a piagnucolare tutto il giorno perchésono molto indipendente». E aveva aggiunto, parlando del marito: «Spero davvero che Ronald venga ricompensato per il suo duro lavoro. Spero che arrivi molto lontano». Fu lei, nel 2021, la prima a spingerlo a partire nonostante la recidiva. Lo aveva fatto per lui. Lui ora gioca anche per lei.

Pirtobrutinib è rivolto a pazienti con LLC recidivante o refrattaria. In piccolo, Cuneo Una nuova opzione terapeutica per il trattamento dellaleucemia linfatica cronica. Lilly, azienda farmaceutica che "trasforma la scienza in cura per migliorare la vita delle persone", annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità dipirtobrutinibper il trattamento di pazienti adulti affetti da LLC recidivante o refrattaria. Una decisione che rende il farmaco disponibile per i pazienti già precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). "InEmilia-Romagnaci sono circa 250 diagnosi nuove ogni anno – racconta Antonio Cuneo, professore ordinario di Ematologia dell’Università di Ferrara e direttore della sezione di Ematologia dell’Aou Arcispedale Sant’Anna di Ferrara –. È una malattia che, grazie alle nuove cure biologiche, oggi vede una lunghissima sopravvivenza. La prevalenza a 10 anni parla di 2.100 persone con questa malattia nella nostra regione: un terzo ha bisogno di una terapia". La LLC è un tumore caratterizzato da un accumulo nel sangue e negli organi linfoidi di linfociti B sostenuto da una eccessiva attivazione della proteina BTK. Nelle fasi iniziali si sviluppa come proliferazione di cellule ‘clonali’, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati nel sangue, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche (linfonodi e milza) che aumentano di dimensione. In Occidente è la forma più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. Nonostante i progressi terapeutici molti pazienti perdono la sensibilità agli inibitori della BTK e vanno incontro a ricadute: pirtobrutinib rappresenta così un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK in modo differente rispetto agli inibitori di prima e seconda generazione. "Oggi nella nostra regione non si utilizza più la chemioimmunoterapia, materapie biologiche– prosegue Cuneo –, anche grazie a una comunicazione scientifica molto intensa che riunisce esperti di diverse discipline. In media la malattia è tenuta sotto controllo per molti anni con terapie orali, ma i farmaci di primo livello poi smettono di funzionare. Così il paziente ha bisogno di una terapia di seconda linea, come pirtobrutinib, che agisce bloccando la crescita delle cellule e superando la difesa generata da anni di esposizione a farmaci di prima generazione. Questo farmaco, somministrato per via orale in centri esperti, è in grado di garantire il controllo della malattia per altri due anni e mezzo o tre. Non solo: è molto ben tollerato". Francesco Moroni © Riproduzione riservata