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Nello studio di Fase III EMERALD-3, si osserva una sopravvivenza numericamente migliore con il regime STRIDE con lenvatinib e TACE Roma, 1 giugno 2026 – I risultati positivi dello studio di fase III EMERALD-3 hanno dimostrato che durvalumab e tremelimumab, in combinazione con lenvatinib e chemioembolizzazione transarteriosa (TACE), hanno portato a un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto alla sola TACE nei pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) non resecabile eleggibile per l’embolizzazione. I pazienti dei bracci sperimentali sono stati trattati con il regime STRIDE (Single Tremelimumab Regular Interval Durvalumab), con o senza lenvatinib, prima di TACE e successivamente in concomitanza con TACE. Questi risultati sono presentati oggi in una sessione orale al Congresso 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago, Illinois (abstract n. LBA4000). In un’analisi ad interim pianificata, il regime STRIDE in combinazione con lenvatinib e TACE ha dimostrato una riduzione del 30% del rischio di progressione di malattia o di morte in assenza di progressione rispetto alla sola TACE (rapporto di rischio [HR] per PFS 0,70; intervallo di confidenza [IC] al 95% 0,57-0,86; p=0,0007). La sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) è stata di 13,0 mesi per questo regime terapeutico rispetto a 9,8 mesi con TACE. Il miglioramento di PFS è risultato costante in tutti i principali sottogruppi di pazienti predefiniti. Per l’endpoint secondario di sopravvivenza globale (OS), è stata osservata una sopravvivenza numericamente migliore con il regime STRIDE con lenvatinib e TACE rispetto alla sola TACE, anche se con il follow-up attuale la differenza non risulta statisticamente significativa (HR 0,84; IC 95% 0,65-1,09; p=0,1814). Anche se non sono stati formalmente valutati in questa analisi, gli endpoint secondari di PFS e OS per il braccio di trattamento che ha confrontato il regime STRIDE (senza lenvatinib) più TACE rispetto alla sola TACE hanno mostrato un miglioramento clinicamente significativo di PFS (HR 0,71; IC 95% 0,56-0,91; p nominale=0,0062) e di OS (HR 0,70; IC 95% 0,51-0,95; p nominale=0,0233). La PFS mediana è stata di 12,9 mesi per STRIDE più TACE rispetto a 8,1 mesi per la sola TACE. In un’analisi esplorativa predefinita che ha messo a confronto i due bracci dello studio, è stato osservato un miglioramento della sopravvivenza libera da progressione (PFS) a favore del braccio trattato con lenvatinib nei pazienti con eziologia non virale (HR 0,70; IC al 95%: 0,44-1,09). Lo studio proseguirà per valutare la sopravvivenza globale (OS) e altri endpoint secondari chiave in entrambi i bracci dello studio. “Circa il 30% dei pazienti con carcinoma epatocellulare, il più comune tumore del fegato, è eleggibile per l’embolizzazione, una procedura di radiologia interventistica che blocca l’afflusso di sangue al tumore e permette di somministrare la chemioterapia o la radioterapia direttamente al fegato – spiega Lorenza Rimassa, Professore Associato di Oncologia Medica all’Humanitas University e Responsabile dell’UO di Oncologia Epatobiliopancreatica all’IRCCS Istituto Clinico Humanitas di Rozzano, Milano – Nonostante sia lo standard di cura in questo setting, la maggior parte dei pazienti sottoposti a embolizzazione presenta progressione di malattia entro un anno. I pazienti affetti da tumore al fegato idonei all’embolizzazione hanno urgente bisogno di nuove opzioni terapeutiche per ritardare la progressione di malattia e migliorare la prognosi. Nello studio EMERALD-3, è stato utilizzato il regime STRIDE, basato su un innovativo approccio di ‘priming immunitario’ con una singola dose di tremelimumab seguita da durvalumab in monoterapia. Quest’unica somministrazione di tremelimumab è in grado di fornire una ‘spinta’ alla risposta immunitaria, offrendo maggiore efficacia. Con questo regime di doppia immunoterapia, nello studio EMERALD-3 quasi un paziente su tre è vivo e senza progressione di malattia a due anni dal trattamento. Si tratta di un progresso significativo associato a una tendenza al miglioramento della sopravvivenza, con o senza l’aggiunta di lenvatinib. Il razionale di EMERALD-3 si basa sullo studio HIMALAYA, che ha coinvolto pazienti con malattia in stadio avanzato, in cui il regime STRIDE ha dimostrato un beneficio duraturo in termini di sopravvivenza globale e per i quali rappresenta oggi uno standard terapeutico”. Ogni anno in Italia sono stimate oltre 12.500 nuove diagnosi di tumore del fegato. “La maggioranza dei casi è riconducibile a fattori di rischio noti, quali l’infezione da virus dell’epatite B e C – spiega Massimo Di Maio, Presidente AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) – Negli ultimi anni, si è osservato un progressivo incremento dei casi ‘non virali’, cioè ad eziologia metabolica, in genere legata a sovrappeso e diabete, o ad eziologia mista, metabolica ed etilica. Questo cambiamento epidemiologico è dovuto all’effetto della vaccinazione anti-HBV, in Italia obbligatoria da più di 30 anni, alle terapie antivirali per l’HCV e a stili di vita scorretti, cioè all’alimentazione eccessiva e ricca di grassi e alla sedentarietà, che caratterizzano i Paesi occidentali. La sorveglianza con ecografia epatica semestrale delle persone a rischio, cioè con epatopatia cronica, consente la diagnosi di tumore del fegato in stadio precoce, con interventi potenzialmente curativi, e di migliorare la sopravvivenza. Purtroppo, in più della metà dei casi, la malattia è scoperta in stadio avanzato. L’immunoterapia ha già dimostrato di essere efficace nello stadio metastatico, dove è diventata standard di cura. I risultati dello studio EMERALD-3 sono un esempio della possibilità di sperimentare l’impiego di trattamenti già dimostrati efficaci nella malattia avanzata anche in stadi più precoci, come accaduto in molti tipi di tumori”. “Il trapianto di fegato può essere parte della cura per pazienti con malattia confinata al fegato, in qualsiasi momento si osservi una sufficiente risposta alle cure per un determinato periodo di tempo – afferma Vincenzo Mazzaferro, Professore di Chirurgia all’Università degli Studi di Milano e Direttore della Chirurgia Oncologica (epato-gastro-pancreatica) e Trapianto di Fegato alla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano – Il numero di trapianti in Italia è di circa 1700, con un aumento progressivo e significativo della quota di pazienti oncologici. Per i pazienti con malattia in stadio intermedio, lo standard di cura fino a oggi è stato rappresentato dalla TACE, cioè una procedura di radiologia interventistica. Lo studio EMERALD-3 evidenzia il ruolo importante del regime immunoterapico STRIDE in combinazione con la TACE, quando la funzionalità epatica non è compromessa. Sulla base dello studio EMERALD-3 è verosimile che sarà significativo il numero di pazienti in cui il livello di risposta tumorale sarà compatibile con terapie curative come la resezione del tumore o il trapianto. Va ricordato che la miglior gestione dell’epatocarcinoma, che frequentemente complica un quadro di cirrosi, richiede il contributo di diversi specialisti, che compongono i team multidisciplinari”.

La signora Tran Thi Trang, direttrice del Dipartimento di Assicurazione Sanitaria ( Ministero della Salute ), ha recentemente annunciato che a giugno verrà emessa una circolare contenente l'elenco dei farmaci chimici, dei prodotti biologici, dei farmaci radioattivi, dei marcatori e il rimborso dei gas medicali utilizzati negli esami e nei trattamenti medici, rientranti nell'ambito di copertura per gli assicurati sanitari (di seguito denominato Elenco dei Farmaci Coperti dall'Assicurazione Sanitaria - PV). Secondo questa circolare, molti farmaci coperti dall'assicurazione sanitaria saranno inclusi nell'elenco, tra cui numerosi trattamenti oncologici e terapie per malattie rare, per le quali i pazienti nutrono grandi aspettative. Secondo la signora Trang, la bozza è stata completata dal consiglio di esperti e il comitato di redazione e il team editoriale si riuniranno all'inizio di giugno. Successivamente, il Ministero della Salute la esaminerà e la sottoporrà alla promulgazione. "Ci impegneremo a pubblicarlo a giugno, ed entrerà in vigore nel terzo trimestre per l'attuazione", ha affermato la signora Trang. Secondo il nuovo elenco di farmaci coperti dall'assicurazione sanitaria che il Ministero della Salute prevede di pubblicare a giugno, verranno aggiunti 84 nuovi farmaci, tra cui 30 per la cura del cancro (Consultazione per pazienti affetti da leucemia presso l'Istituto Nazionale di Ematologia e Trasfusione di Sangue. Foto per gentile concessione dell'ospedale). Secondo la signora Trang, questa revisione non differisce in modo significativo dalla bozza precedentemente condivisa con la stampa. L'elenco dei farmaci coperti dall'assicurazione sanitaria è stato rivisto da comitati di esperti. In sostanza, il numero di farmaci rimane pressoché invariato; sono state modificate solo alcune condizioni per la prescrizione dei farmaci e le tariffe di rimborso. "Nel complesso, non è cambiato molto, ma sono state introdotte revisioni più rigorose dei criteri di prescrizione dei farmaci per prevenire abusi e sprechi. L'obiettivo è garantire che i farmaci vengano utilizzati in modo efficace, concentrandosi su quelli più efficaci e considerando anche il costo per assicurarsi che le prescrizioni siano giustificate." Ad esempio, alcuni farmaci antitumorali o farmaci per il trattamento di malattie rare devono contribuire ad aumentare la durata della vita in buona salute dei pazienti, impedendo la progressione della malattia", ha aggiunto la signora Trang. Attualmente, il rimborso dei costi dei farmaci per gli iscritti all'assicurazione sanitaria avviene secondo l'elenco e le normative contenute nella Circolare n. 20/2022/TT-BYT, emanata dal Ministero della Salute il 31 dicembre 2022. Tale elenco comprende 1.037 principi attivi farmaceutici e biologici, suddivisi in 27 gruppi principali, oltre a 59 farmaci radioattivi e marcatori utilizzati per la diagnosi e il trattamento. Tuttavia, in realtà, la maggior parte dei farmaci attualmente coperti dall'assicurazione sanitaria si basa ancora sull'elenco pubblicato nel 2018 con la Circolare n. 30/2018/TT-BYT, con solo pochi farmaci aggiunti per il trattamento del Covid-19. Ciò significa che l'elenco dei farmaci coperti dall'assicurazione sanitaria non è al passo con lo sviluppo della scienza farmaceutica, in particolare con le nuove scoperte nel trattamento delle malattie gravi. Questa realtà impone l'adozione di un meccanismo più flessibile e scientifico per l'aggiornamento dell'elenco dei farmaci coperti dall'assicurazione sanitaria, garantendo ai pazienti l'accesso a trattamenti moderni e al contempo preservando la sostenibilità del sistema sanitario nazionale. Secondo la bozza di circolare sull'elenco dei farmaci chimici, dei prodotti biologici, dei farmaci radioattivi, dei marcatori e sul rimborso dei gas medicali utilizzati negli esami e nei trattamenti medici nell'ambito della copertura assicurativa sanitaria, che il Ministero della Salute intende pubblicare a giugno, verranno aggiunti 84 nuovi farmaci, tra cui 30 farmaci per la cura del cancro (pari al 35,7% del numero totale dei nuovi farmaci aggiunti). Si tratta di una nuova classe di farmaci, tra cui terapie mirate, anticorpi monoclonali e farmaci immunoterapici. L'introduzione di questi farmaci è significativa perché il cancro è attualmente una delle principali cause di morte e una malattia che mette in difficoltà economiche molte famiglie a causa degli elevati costi delle cure. Grazie alla copertura assicurativa sanitaria, i pazienti vedranno una parte consistente dei costi del trattamento condivisa, anziché dover sborsare decine di milioni di dong di tasca propria per ogni ciclo di terapia, come avveniva in precedenza. Il costo dei farmaci rappresenta oltre il 30% delle spese totali per esami e trattamenti medici coperte dal Fondo di assicurazione sanitaria. (Immagine a scopo illustrativo) Oltre ai farmaci per la cura del cancro, la bozza si concentra anche sulle malattie croniche e rare. Nello specifico, sono inclusi 24 farmaci per il trattamento di malattie croniche come malattie cardiovascolari, diabete, malattie respiratorie e disturbi mentali, che rappresentano circa il 29% dei farmaci aggiuntivi. Inoltre, l'elenco comprende anche 18 farmaci per il trattamento di malattie rare, pari a circa il 21,4%. Questa struttura dimostra che l'orientamento politico si sta gradualmente spostando dalla sola cura delle malattie acute al rafforzamento della gestione a lungo termine delle malattie croniche, aiutando i pazienti a mantenere uno stato di salute stabile e riducendo in futuro il carico sul sistema sanitario. Secondo il Ministero della Salute, entro il 2025 il Vietnam avrà 97,65 milioni di persone coperte da assicurazione sanitaria, pari al 95,16% della popolazione. Nel 2025 si registreranno 195,1 milioni di visite mediche per esami e trattamenti, con un aumento di 11,5 milioni di visite (6,5%) rispetto al 2024. Nel 2025, il Fondo di assicurazione sanitaria erogherà 166,4 trilioni di VND (un aumento di 23,5 trilioni di VND rispetto al 2024), di cui oltre il 30% sarà destinato al costo dei farmaci. Nello specifico, nel 2022, la spesa totale del fondo di assicurazione sanitaria per i farmaci ha raggiunto i 40.010 miliardi di VND, pari al 33,41% della spesa totale per esami e trattamenti medici. Nel 2023, questa cifra è aumentata a 45.841 miliardi di VND, rappresentando il 32,82%. Nel 2024, la spesa per i farmaci ha continuato ad aumentare fino a 50.784 miliardi di VND, sebbene la percentuale sia diminuita al 31,22%. Fonte: https://danviet.vn/thang-6-se-ban-hanh-danh-muc-thuoc-bhyt-moi-bo-sung-them-nhieu-thuoc-dieu-tri-ung-thu-benh-hiem-d1431231.html

Un nuovo farmaco contro il cancro al polmone, prodotto dall'azienda cinese Akeso e chiamato ivonescimab, ha dimostrato un'efficacia eccezionale negli studi clinici. I risultati indicano che questo farmaco aiuta i pazienti affetti da carcinoma polmonare a cellule squamose in stadio avanzato a vivere il 15% più a lungo rispetto all'immunoterapia (Tevimbra), riducendo al contempo il rischio di morte di oltre un terzo. Akeso, un'azienda cinese, è considerata una svolta nel settore delle biotecnologie. (Foto: South China Morning Post) In uno studio condotto su 532 pazienti in Cina, il gruppo sottoposto a chemioterapia combinata ha avuto un'aspettativa di vita media di 27,9 mesi, superiore ai 23,7 mesi del gruppo trattato con la sola terapia Tevimbra. Gli esperti hanno considerato i risultati "molto incoraggianti", sebbene siano necessari ulteriori dati provenienti da studi clinici globali per determinarne l'efficacia in diverse popolazioni. L'ivonescimab appartiene al gruppo degli anticorpi bispecifici, una nuova generazione di farmaci in grado di attaccare due bersagli simultaneamente, aumentando così l'efficacia del trattamento. Tuttavia, nel gruppo trattato con questo nuovo farmaco si riscontra anche un'incidenza maggiore di effetti collaterali gravi, pari al 69%. Il farmaco è attualmente distribuito in molte regioni grazie ad accordi del valore di circa 5 miliardi di dollari, ma i dati provenienti dalle sperimentazioni in Cina non sono ancora sufficienti per richiederne l'approvazione negli Stati Uniti. È in corso una sperimentazione internazionale di fase avanzata, i cui risultati preliminari sono attesi entro quest'anno. Fonte: https://vtcnews.vn/thuoc-ung-thu-phoi-moi-thu-nghiem-cua-trung-quoc-keo-dai-thoi-gian-song-ar1021027.html

I risultati hanno mostrato che i tumori si sono ridotti o sono scomparsi completamente in 43 pazienti. Di questi, 28 presentavano una riduzione significativa delle dimensioni del tumore e 15 non avevano tumori rilevabili. L'amivantamab iniettabile ha contribuito a ridurre le dimensioni dei tumori in oltre un terzo dei pazienti partecipanti allo studio e, in 15 pazienti, i tumori sono scomparsi completamente. (Immagine illustrativa: AFP/TTXVN) Nella sperimentazione, il farmaco è stato somministrato a 102 pazienti affetti da tumore alla testa e al collo, il sesto tipo di cancro più comune al mondo. "Si tratta di un gruppo di pazienti che ha pochissime opzioni terapeutiche, quindi questo livello di efficacia è davvero notevole", ha affermato. "Questo trattamento ha il potenziale per giovare a migliaia di pazienti ogni anno." Il professor Kevin Harrington, specialista in terapia biologica contro il cancro presso l'Institute for Cancer Research (ICR) di Londra, ha dichiarato: "Si tratta di risposte al trattamento eccezionalmente forti in pazienti la cui malattia si è dimostrata resistente sia alla chemioterapia che all'immunoterapia". Il farmaco, chiamato amivantamab, ha contribuito a ridurre le dimensioni dei tumori in oltre un terzo dei pazienti che hanno partecipato allo studio, con cambiamenti evidenti già dopo poche settimane di trattamento. In particolare, in 15 pazienti i medici hanno osservato la completa scomparsa dei tumori. In una sperimentazione internazionale condotta in 11 paesi, questo farmaco iniettabile è stato utilizzato per pazienti oncologici il cui tumore aveva metastatizzato o era recidivato e che non rispondevano più ad altri trattamenti. Il signor Walsh ha dichiarato: "Ora posso vivere quasi normalmente. Prima di partecipare alla sperimentazione, avevo difficoltà a parlare e a mangiare a causa del gonfiore e del dolore. Da quando ho iniziato il trattamento, il gonfiore si è ridotto significativamente e il dolore è migliorato notevolmente. Non avverto più i gravi effetti collaterali che avevo con la chemioterapia." "Sono stata quindi indirizzata alla sperimentazione clinica OrigAMI-4. Ora sono al mio diciassettesimo ciclo di trattamento e sono molto soddisfatta dei progressi che ho fatto." "Sono stata curata sia con la chemioterapia che con l'immunoterapia, ma senza successo", ha raccontato Walsh. Uno dei primi pazienti a beneficiare di questo metodo è Carl Walsh, 56 anni, a cui è stato diagnosticato un tumore alla lingua nel maggio 2024 e che ha partecipato alla sperimentazione OrigAMI-4 presso il Royal Marsden Hospital nel luglio 2025. Questo farmaco è considerato "intelligente" perché attacca le cellule tumorali attraverso tre meccanismi simultaneamente. Amivantamab, sviluppato da Johnson & Johnson, è attualmente in fase di valutazione in circa 60 studi clinici, incentrati principalmente sul tumore al polmone, ma che si stanno estendendo anche ai tumori del colon-retto, del cervello e dello stomaco. “Dopo soli due cicli di trattamento, la mia alimentazione ha iniziato a tornare alla normalità. Dopo sei mesi, riuscivo a mangiare un pasto completo. La cosa che mi ha dato più soddisfazione è stata poter gustare di nuovo una bella bistecca. La mia capacità di parlare è tornata completamente normale. Al lavoro, uso regolarmente le cuffie per comunicare senza alcun problema”, ha raccontato. Una nuova speranza per i pazienti affetti da patologie difficili da trattare. I ricercatori hanno sottolineato che lo studio si è concentrato su pazienti affetti da tumori della testa e del collo non correlati al virus HPV. Questo gruppo di pazienti è spesso molto più difficile da trattare rispetto ai tumori correlati all'HPV, pertanto i risultati ottenuti sono particolarmente significativi. Dopo l'inizio del trattamento con amivantamab, la sopravvivenza mediana dei pazienti ha raggiunto i 12,5 mesi, nonostante si trattasse di un gruppo con una prognosi molto sfavorevole, in cui i trattamenti standard non erano più efficaci. Il professor Kristian Helin, CEO dell'Institute for Cancer Research London, ha commentato: "Questa ricerca dimostra che lo sviluppo di nuove terapie attraverso una rigorosa ricerca sul cancro può portare a progressi davvero significativi, anche per i pazienti che non hanno praticamente altre opzioni di trattamento". "Raggiungere un tasso di risposta tumorale così elevato e risultati di sopravvivenza incoraggianti in un gruppo di pazienti difficili da trattare rappresenta un passo avanti davvero significativo", ha commentato Helin. Fonte: https://znews.vn/thuoc-tiem-dieu-tri-ung-thu-xoa-so-hoan-toan-khoi-u-post1655799.html

Da bambino che amava giocare a calcio e correre con gli amici, è stato costretto a rimanere in un letto d'ospedale e a sopportare lunghe cure. Per mesi, suo padre ha lavorato come operaio nella loro città natale per guadagnare denaro, mentre sua madre lo ha accompagnato ad Hanoi per le cure. Questi sono i momenti gioiosi e radiosi dei "piccoli guerrieri" al luna park. I primi giorni di trattamento sono stati un periodo difficile. Il ragazzo aveva costantemente la febbre alta e necessitava di numerose trasfusioni di sangue e piastrine. A volte la chemioterapia lo lasciava esausto, senza voglia di mangiare, bere o parlare con nessuno. " I risultati del test hanno sconvolto tutta la famiglia. Il medico ha detto che nostro figlio aveva la leucemia acuta ", ha ricordato la madre. Pochi sanno che, quasi un anno fa, il ragazzo ha lottato contro un persistente dolore alle ossa. Inizialmente, la famiglia pensava che si trattasse solo di carenze nutrizionali o di eccessivo sforzo fisico. Solo quando il dolore si è intensificato, accompagnato da febbre alta e spossatezza, i genitori, in preda al panico, lo hanno portato di corsa dal medico, rimanendo sconvolti nello scoprire che aveva una grave malattia. I regali e l'intrattenimento sono durati solo poche ore, ma per molti piccoli pazienti in cura presso l'Ospedale Pediatrico Nazionale, è stato un momento speciale per dimenticare, almeno temporaneamente, aghi, medicine e mesi di lotta contro la malattia. " Da quando mia figlia si è ammalata, il mio più grande desiderio è vederla felice come lo è oggi ", ha detto. Al termine del programma, la bambina abbracciò l'orsacchiotto che aveva appena ricevuto e corse a mostrare alla madre il suo successo nel quiz. Vedendo il sorriso radioso della figlia, la donna non riuscì a nascondere la sua emozione. I suoi primi anni di vita furono segnati da farmaci, lunghe cure e numerose complicazioni di salute. Nonostante tutto ciò, conservò sempre l'innocenza dell'infanzia. In un altro angolo della sala, una bambina di 7 anni della provincia di Nghe An partecipava con entusiasmo all'evento. Aveva ancora un ago attaccato al braccio per la sua terapia. Soffre di un disturbo da immunodeficienza ed è stata ricoverata frequentemente fin da piccola. Quest'anno è la seconda volta che il bambino festeggia la Giornata dei bambini in ospedale. Quando è iniziato il programma culturale, ha guardato attentamente ogni esibizione, voltandosi di tanto in tanto per mostrare alla mamma i regali che aveva appena ricevuto dai volontari. Durante l'evento, i piccoli pazienti e le loro famiglie hanno partecipato a numerose attività, tra cui spettacoli musicali, numeri circensi, spettacoli di magia, scambi artistici e giochi interattivi. Le risate contagiose, gli occhi curiosi e i volti radiosi dei bambini hanno riscaldato l'atmosfera, solitamente permeata da medicine e cure. La presenza delle forze dell'ordine alla festa dei bambini è stata commovente, poiché hanno preparato dei regali per i bambini malati. Secondo il dottor Hoang Minh Phuong, vicedirettore dell'Ospedale Pediatrico Nazionale, l'équipe di medici e infermieri si impegna costantemente ad accompagnare i piccoli pazienti durante tutto il percorso di cura. " La Giornata dei bambini non è solo un'opportunità per i più piccoli di divertirsi, ma anche un modo per incoraggiarli, infondere in loro fiducia e forza per superare le loro malattie e tornare al più presto alle loro famiglie, alle scuole e alla vita di tutti i giorni ", ha affermato il signor Phuong. In mezzo alle risate dei bambini, i desideri più frequenti rimangono semplici: stare bene, tornare a casa e tornare a scuola come i loro coetanei. Fonte: https://vtcnews.vn/mai-toc-lo-tho-sau-hoa-tri-va-nu-cuoi-rang-ro-ngay-1-6-cua-cau-be-ung-thu-mau-ar1021025.html

Uno dei risultati più rilevanti presentati al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026 potrebbe cambiare la pratica clinica nel trattamento del carcinoma mammario in fase iniziale. Lo studio internazionale OPTIMA ha infatti dimostrato che molte donne con tumore della mammella ormono-sensibile e coinvolgimento linfonodale potrebbero evitare la chemioterapia senza compromettere le probabilità di guarigione, grazie all'utilizzo del test genomico Prosigna che analizza l'espressione di 50 geni del tumore mammario. Secondo i ricercatori, l'adozione sistematica del test potrebbe consentire ogni anno a migliaia di pazienti di potersi risparmiare gli effetti collaterali della chemioterapia, mantenendo risultati oncologici sovrapponibili a quelli ottenuti con i trattamenti tradizionali. Secondo Rob Stein dell'University College London, principal investigator dello studio, OPTIMA risponde a una delle questioni più rilevanti nella gestione del carcinoma mammario iniziale: identificare quali pazienti traggano realmente beneficio dalla chemioterapia e quali possano evitarla senza compromettere la prognosi. Anche Iain MacPherson dell'Università di Glasgow ha definito i dati "practice-changing", sottolineando come il trial rappresenti un passo decisivo verso un'oncologia sempre più personalizzata e basata sulla biologia del tumore piuttosto che sui soli parametri clinici tradizionali. il concetto che emerge con più forza è che il test non identifica chi deve fare la chemio, ma soprattutto chi può evitarla in sicurezza. Lo studio OPTIMA Il trial OPTIMA (Optimal Personalised Treatment of Early Breast Cancer Using Multi-parameter Analysis), coordinato dall'University College London (UCL), ha coinvolto 4.429 pazienti provenienti da Regno Unito, Norvegia, Svezia, Australia, Nuova Zelanda e Thailandia. Lo studio ha arruolato donne e uomini di età pari o superiore a 40 anni con carcinoma mammario HR-positivo/HER2-negativo sottoposti a intervento chirurgico. La maggior parte presentava metastasi ai linfonodi ascellari, una condizione che tradizionalmente porta a raccomandare la chemioterapia adiuvante. L'obiettivo era verificare se un approccio terapeutico guidato dalla biologia del tumore potesse sostituire il tradizionale modello decisionale basato prevalentemente sulle caratteristiche clinico-patologiche. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere: • trattamento standard con chemioterapia seguita da terapia endocrina; • trattamento guidato dal test genomico Prosigna, con chemioterapia riservata soltanto ai pazienti con punteggio elevato. Come funziona il test Prosigna Prosigna, sviluppato da Veracyte, è un test genomico che analizza l'espressione di geni coinvolti nella crescita e nella progressione del tumore mammario. L'esame viene eseguito sul tessuto tumorale prelevato durante l'intervento chirurgico o anche mediante biopsia con ago, richiedendo una quantità minima di materiale biologico. Il test genera uno score prognostico che consente di identificare i pazienti a basso o alto rischio di recidiva. Nel trial OPTIMA, i pazienti con punteggio superiore a 60 hanno ricevuto chemioterapia e terapia endocrina, mentre quelli con score pari o inferiore a 60 sono stati trattati con la sola terapia ormonale. Risultati: la chemioterapia può essere evitata in oltre due terzi dei pazienti I risultati mostrano che il 68% dei partecipanti presentava un punteggio Prosigna basso. In questo ampio sottogruppo, la chemioterapia non ha determinato un beneficio clinicamente significativo. A cinque anni: • il 94,8% dei pazienti trattati con chemioterapia più terapia endocrina era vivo e libero da recidiva; • il 93,6% dei pazienti trattati con la sola terapia endocrina risultava anch'esso vivo e senza segni di ripresa della malattia. L'analisi statistica ha indicato che il beneficio assoluto della chemioterapia nei pazienti con basso score genomico sarebbe al massimo del 2%, una differenza considerata clinicamente trascurabile. "OPTIMA affronta una sfida storica nella gestione del tumore della mammella: identificare chi trae realmente beneficio dalla chemioterapia e chi invece può evitarla", ha dichiarato Rob Stein, professore di Breast Oncology presso l'UCL Cancer Institute e principal investigator dello studio. Un risultato che amplia le evidenze disponibili Uno degli aspetti più importanti dello studio riguarda la popolazione inclusa. I precedenti trial che hanno valutato l'utilità dei test genomici erano infatti concentrati prevalentemente sulle donne in post-menopausa e con limitato coinvolgimento linfonodale. OPTIMA ha invece incluso anche donne in pre-menopausa e pazienti con malattia più estesa, comprese quelle con oltre tre linfonodi interessati. Anche in questi sottogruppi i risultati sono risultati sovrapponibili. Secondo gli autori, nelle donne più giovani il beneficio potrebbe essere spiegato dall'utilizzo della terapia endocrina associata alla soppressione farmacologica della funzione ovarica, una strategia oggi sempre più impiegata nei tumori ormono-sensibili ad alto rischio. Implicazioni per la pratica clinica Le implicazioni dello studio sono rilevanti sia per le pazienti sia per i sistemi sanitari. La chemioterapia adiuvante, pur essendo efficace, è associata a tossicità acute e croniche che comprendono alopecia, neuropatie, tossicità cardiaca, infertilità, fatigue persistente e aumento del rischio di neoplasie secondarie. Evitare trattamenti inutili rappresenta quindi un obiettivo prioritario dell'oncologia moderna. Secondo i ricercatori britannici, l'adozione del test Prosigna potrebbe evitare la chemioterapia a oltre 5mila pazienti ogni anno nel solo Servizio Sanitario Nazionale inglese. I risultati saranno ora valutati dagli organismi regolatori e dai decisori sanitari, tra cui il NICE, per definire un eventuale ampliamento dell'accesso al test genomico nella pratica clinica. Verso un'oncologia sempre più personalizzata Lo studio OPTIMA conferma la progressiva transizione dell'oncologia verso modelli terapeutici guidati dalla biologia del tumore piuttosto che da criteri esclusivamente anatomopatologici. La possibilità di identificare con maggiore precisione i pazienti che necessitano realmente della chemioterapia rappresenta uno dei principali obiettivi della medicina di precisione. Come sottolineato da Iain MacPherson dell'Università di Glasgow, co-investigatore dello studio, questi risultati forniscono "evidenze solide e destinate a modificare la pratica clinica", consentendo di offrire trattamenti più appropriati, riducendo tossicità inutili e ottimizzando l'impiego delle risorse sanitarie. Una storia emblematica Karen Bonham, 64 anni, di Cardiff, ha ricevuto una diagnosi di tumore al seno dopo aver partecipato a uno screening di routine nel giugno 2017. Sposata e madre di due figli, Karen aveva lavorato per 40 anni come logopedista. A due settimane dallo screening è stata richiamata presso la Breast Clinic del Velindre Cancer Centre di Cardiff, dove una biopsia ha confermato la presenza di un carcinoma della mammella sinistra. Nel luglio 2017 è stata sottoposta a mastectomia sinistra e svuotamento dei linfonodi ascellari. Gli esami hanno evidenziato un tumore di grandi dimensioni (oltre 5 cm), a crescita lenta, sensibile agli ormoni e con interessamento di due linfonodi. Per questo tipo di tumore, la chemioterapia rappresenta generalmente il trattamento standard. «La diagnosi e il trattamento del cancro possono essere sconvolgenti», racconta Karen. «Ti catapultano in un mondo di incertezza. Le priorità della vita cambiano improvvisamente: l'unica cosa che conta è sopravvivere. La vita diventa un vortice di appuntamenti, informazioni e decisioni da prendere rapidamente, mentre si cerca di mantenere una parvenza di normalità per la propria famiglia, soprattutto quando i figli stanno affrontando esami scolastici o universitari». Karen venne a conoscenza dello studio OPTIMA durante una delle sue prime visite oncologiche, nel settembre 2017, mentre si discuteva della possibilità di iniziare la chemioterapia, un trattamento che temeva particolarmente. Informò i medici del suo interesse a partecipare a una ricerca che potesse contribuire a migliorare la cura dei pazienti e, in cuor suo, sperava di poter evitare la chemioterapia. Il test Prosigna venne eseguito sul tessuto tumorale conservato dopo l'intervento chirurgico, mentre erano già in corso i preparativi per avviare il trattamento chemioterapico standard. Karen ricorda che mancavano ormai pochi giorni all'inizio della terapia e che aveva già deciso di tagliarsi i capelli molto corti quando, poco più di due settimane dopo, arrivò il risultato. Mentre passeggiava su una spiaggia vicino a casa, ricevette una telefonata dall'ospedale: era stata assegnata al gruppo di trattamento guidato dal test genomico e non avrebbe avuto bisogno della chemioterapia. «Come descrivere quella sensazione? Un immenso sollievo? Come il giorno di Natale? Probabilmente un mix di entrambe le cose». Al posto della chemioterapia, Karen ha seguito un percorso terapeutico basato su radioterapia e terapia ormonale, completando otto anni di trattamento attivo. Oggi, a quasi nove anni dalla diagnosi, Karen afferma di non sentirsi definita dalla malattia e di essere tornata a una vita familiare normale. Continua a mantenersi attiva, dedicandosi alle passeggiate e allo yoga, e ritiene che la partecipazione allo studio OPTIMA abbia contribuito a prendere decisioni terapeutiche più appropriate e personalizzate. «Lo studio mi ha aiutato a ricevere più rapidamente il trattamento giusto per me e ha contribuito al mio esito positivo», conclude. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Uno dei risultati più rilevanti presentati al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026 potrebbe cambiare la pratica clinica nel trattamento del carcinoma mammario in fase iniziale. Lo studio internazionale OPTIMA ha infatti dimostrato che molte donne con tumore della mammella ormono-sensibile e coinvolgimento linfonodale potrebbero evitare la chemioterapia senza compromettere le probabilità di guarigione, grazie all'utilizzo del test genomico Prosigna che analizza l'espressione di 50 geni del tumore mammario. Secondo i ricercatori, l'adozione sistematica del test potrebbe consentire ogni anno a migliaia di pazienti di potersi risparmiare gli effetti collaterali della chemioterapia, mantenendo risultati oncologici sovrapponibili a quelli ottenuti con i trattamenti tradizionali. Secondo Rob Stein dell'University College London, principal investigator dello studio, OPTIMA risponde a una delle questioni più rilevanti nella gestione del carcinoma mammario iniziale: identificare quali pazienti traggano realmente beneficio dalla chemioterapia e quali possano evitarla senza compromettere la prognosi. Anche Iain MacPherson dell'Università di Glasgow ha definito i dati "practice-changing", sottolineando come il trial rappresenti un passo decisivo verso un'oncologia sempre più personalizzata e basata sulla biologia del tumore piuttosto che sui soli parametri clinici tradizionali. il concetto che emerge con più forza è che il test non identifica chi deve fare la chemio, ma soprattutto chi può evitarla in sicurezza. Lo studio OPTIMA Il trial OPTIMA (Optimal Personalised Treatment of Early Breast Cancer Using Multi-parameter Analysis), coordinato dall'University College London (UCL), ha coinvolto 4.429 pazienti provenienti da Regno Unito, Norvegia, Svezia, Australia, Nuova Zelanda e Thailandia. Lo studio ha arruolato donne e uomini di età pari o superiore a 40 anni con carcinoma mammario HR-positivo/HER2-negativo sottoposti a intervento chirurgico. La maggior parte presentava metastasi ai linfonodi ascellari, una condizione che tradizionalmente porta a raccomandare la chemioterapia adiuvante. L'obiettivo era verificare se un approccio terapeutico guidato dalla biologia del tumore potesse sostituire il tradizionale modello decisionale basato prevalentemente sulle caratteristiche clinico-patologiche. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere: • trattamento standard con chemioterapia seguita da terapia endocrina; • trattamento guidato dal test genomico Prosigna, con chemioterapia riservata soltanto ai pazienti con punteggio elevato. Come funziona il test Prosigna Prosigna, sviluppato da Veracyte, è un test genomico che analizza l'espressione di geni coinvolti nella crescita e nella progressione del tumore mammario. L'esame viene eseguito sul tessuto tumorale prelevato durante l'intervento chirurgico o anche mediante biopsia con ago, richiedendo una quantità minima di materiale biologico. Il test genera uno score prognostico che consente di identificare i pazienti a basso o alto rischio di recidiva. Nel trial OPTIMA, i pazienti con punteggio superiore a 60 hanno ricevuto chemioterapia e terapia endocrina, mentre quelli con score pari o inferiore a 60 sono stati trattati con la sola terapia ormonale. Risultati: la chemioterapia può essere evitata in oltre due terzi dei pazienti I risultati mostrano che il 68% dei partecipanti presentava un punteggio Prosigna basso. In questo ampio sottogruppo, la chemioterapia non ha determinato un beneficio clinicamente significativo. A cinque anni: • il 94,8% dei pazienti trattati con chemioterapia più terapia endocrina era vivo e libero da recidiva; • il 93,6% dei pazienti trattati con la sola terapia endocrina risultava anch'esso vivo e senza segni di ripresa della malattia. L'analisi statistica ha indicato che il beneficio assoluto della chemioterapia nei pazienti con basso score genomico sarebbe al massimo del 2%, una differenza considerata clinicamente trascurabile. "OPTIMA affronta una sfida storica nella gestione del tumore della mammella: identificare chi trae realmente beneficio dalla chemioterapia e chi invece può evitarla", ha dichiarato Rob Stein, professore di Breast Oncology presso l'UCL Cancer Institute e principal investigator dello studio. Un risultato che amplia le evidenze disponibili Uno degli aspetti più importanti dello studio riguarda la popolazione inclusa. I precedenti trial che hanno valutato l'utilità dei test genomici erano infatti concentrati prevalentemente sulle donne in post-menopausa e con limitato coinvolgimento linfonodale. OPTIMA ha invece incluso anche donne in pre-menopausa e pazienti con malattia più estesa, comprese quelle con oltre tre linfonodi interessati. Anche in questi sottogruppi i risultati sono risultati sovrapponibili. Secondo gli autori, nelle donne più giovani il beneficio potrebbe essere spiegato dall'utilizzo della terapia endocrina associata alla soppressione farmacologica della funzione ovarica, una strategia oggi sempre più impiegata nei tumori ormono-sensibili ad alto rischio. Implicazioni per la pratica clinica Le implicazioni dello studio sono rilevanti sia per le pazienti sia per i sistemi sanitari. La chemioterapia adiuvante, pur essendo efficace, è associata a tossicità acute e croniche che comprendono alopecia, neuropatie, tossicità cardiaca, infertilità, fatigue persistente e aumento del rischio di neoplasie secondarie. Evitare trattamenti inutili rappresenta quindi un obiettivo prioritario dell'oncologia moderna. Secondo i ricercatori britannici, l'adozione del test Prosigna potrebbe evitare la chemioterapia a oltre 5mila pazienti ogni anno nel solo Servizio Sanitario Nazionale inglese. I risultati saranno ora valutati dagli organismi regolatori e dai decisori sanitari, tra cui il NICE, per definire un eventuale ampliamento dell'accesso al test genomico nella pratica clinica. Verso un'oncologia sempre più personalizzata Lo studio OPTIMA conferma la progressiva transizione dell'oncologia verso modelli terapeutici guidati dalla biologia del tumore piuttosto che da criteri esclusivamente anatomopatologici. La possibilità di identificare con maggiore precisione i pazienti che necessitano realmente della chemioterapia rappresenta uno dei principali obiettivi della medicina di precisione. Come sottolineato da Iain MacPherson dell'Università di Glasgow, co-investigatore dello studio, questi risultati forniscono "evidenze solide e destinate a modificare la pratica clinica", consentendo di offrire trattamenti più appropriati, riducendo tossicità inutili e ottimizzando l'impiego delle risorse sanitarie. Una storia emblematica Karen Bonham, 64 anni, di Cardiff, ha ricevuto una diagnosi di tumore al seno dopo aver partecipato a uno screening di routine nel giugno 2017. Sposata e madre di due figli, Karen aveva lavorato per 40 anni come logopedista. A due settimane dallo screening è stata richiamata presso la Breast Clinic del Velindre Cancer Centre di Cardiff, dove una biopsia ha confermato la presenza di un carcinoma della mammella sinistra. Nel luglio 2017 è stata sottoposta a mastectomia sinistra e svuotamento dei linfonodi ascellari. Gli esami hanno evidenziato un tumore di grandi dimensioni (oltre 5 cm), a crescita lenta, sensibile agli ormoni e con interessamento di due linfonodi. Per questo tipo di tumore, la chemioterapia rappresenta generalmente il trattamento standard. «La diagnosi e il trattamento del cancro possono essere sconvolgenti», racconta Karen. «Ti catapultano in un mondo di incertezza. Le priorità della vita cambiano improvvisamente: l'unica cosa che conta è sopravvivere. La vita diventa un vortice di appuntamenti, informazioni e decisioni da prendere rapidamente, mentre si cerca di mantenere una parvenza di normalità per la propria famiglia, soprattutto quando i figli stanno affrontando esami scolastici o universitari». Karen venne a conoscenza dello studio OPTIMA durante una delle sue prime visite oncologiche, nel settembre 2017, mentre si discuteva della possibilità di iniziare la chemioterapia, un trattamento che temeva particolarmente. Informò i medici del suo interesse a partecipare a una ricerca che potesse contribuire a migliorare la cura dei pazienti e, in cuor suo, sperava di poter evitare la chemioterapia. Il test Prosigna venne eseguito sul tessuto tumorale conservato dopo l'intervento chirurgico, mentre erano già in corso i preparativi per avviare il trattamento chemioterapico standard. Karen ricorda che mancavano ormai pochi giorni all'inizio della terapia e che aveva già deciso di tagliarsi i capelli molto corti quando, poco più di due settimane dopo, arrivò il risultato. Mentre passeggiava su una spiaggia vicino a casa, ricevette una telefonata dall'ospedale: era stata assegnata al gruppo di trattamento guidato dal test genomico e non avrebbe avuto bisogno della chemioterapia. «Come descrivere quella sensazione? Un immenso sollievo? Come il giorno di Natale? Probabilmente un mix di entrambe le cose». Al posto della chemioterapia, Karen ha seguito un percorso terapeutico basato su radioterapia e terapia ormonale, completando otto anni di trattamento attivo. Oggi, a quasi nove anni dalla diagnosi, Karen afferma di non sentirsi definita dalla malattia e di essere tornata a una vita familiare normale. Continua a mantenersi attiva, dedicandosi alle passeggiate e allo yoga, e ritiene che la partecipazione allo studio OPTIMA abbia contribuito a prendere decisioni terapeutiche più appropriate e personalizzate. «Lo studio mi ha aiutato a ricevere più rapidamente il trattamento giusto per me e ha contribuito al mio esito positivo», conclude. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Nuovi dati presentati al Congresso ASCO 2026 rafforzano il potenziale di TUB-040, l’anticorpo-farmaco coniugato (ADC) sviluppato da Tubulis e recentemente acquisito da Gilead nell’ambito di un’operazione da oltre 3 miliardi di dollari. I risultati aggiornati dello studio di fase I/IIa NAPISTAR 1-01 mostrano infatti un’attività clinica incoraggiante nelle pazienti con carcinoma ovarico resistente al platino, una delle popolazioni a più elevato bisogno terapeutico in oncologia ginecologica. Tasso di risposta superiore al 60% L’aggiornamento presentato ad ASCO evidenzia un miglioramento dei dati di efficacia rispetto alle precedenti analisi. Nelle pazienti valutabili, TUB-040 ha raggiunto un tasso di risposta obiettiva confermata (cORR) del 61%, rispetto al 50% riportato nei precedenti aggiornamenti clinici. I risultati appaiono particolarmente rilevanti considerando che le pazienti arruolate erano fortemente pretrattate e avevano già ricevuto numerose linee terapeutiche, incluse terapie antiangiogeniche e inibitori di PARP. Nei dataset presentati in precedenti congressi, le pazienti avevano ricevuto in media quattro linee di trattamento e il 76% era già stato esposto a PARP inibitori. Secondo gli investigatori, il dato conferma la capacità dell’ADC di mantenere un’attività antitumorale significativa anche in una fase avanzata della malattia, dove le opzioni disponibili sono limitate e le risposte cliniche spesso di breve durata. Un ADC mirato contro NaPi2b TUB-040 è un ADC diretto contro NaPi2b (SLC34A2), una proteina fortemente espressa in diversi tumori solidi, in particolare nel carcinoma ovarico sieroso ad alto grado, ma anche in alcuni tumori del polmone e dell’endometrio. La molecola combina un anticorpo monoclonale IgG1 anti-NaPi2b con exatecan, un potente inibitore della topoisomerasi I, attraverso una tecnologia proprietaria di coniugazione sviluppata da Tubulis. L’obiettivo è aumentare il rilascio selettivo del payload citotossico all’interno delle cellule tumorali riducendo al contempo la tossicità sistemica. Il farmaco utilizza una piattaforma denominata Tubutecan Technology, progettata per ottenere ADC altamente omogenei e stabili, con un drug-antibody ratio (DAR) elevato e controllato. Questa caratteristica potrebbe contribuire a migliorare il cosiddetto “indice terapeutico”, ovvero il rapporto tra efficacia e tossicità. Profilo di sicurezza considerato favorevole Anche il profilo di tollerabilità continua a rappresentare uno degli aspetti più interessanti del programma. Secondo quanto riportato ad ASCO, gli eventi avversi più frequenti sono stati nausea e fatigue. Tra le tossicità ematologiche, neutropenia di grado ≥3 è stata osservata nel 42% delle pazienti, mentre anemia e trombocitopenia severe sono state riportate rispettivamente nel 27% e nel 18% dei casi. Particolarmente rilevante, secondo gli esperti coinvolti nello sviluppo, è l’assenza di alcuni effetti collaterali spesso problematici per questa classe di farmaci, come tossicità polmonare e tossicità oculare, che potrebbero favorire future strategie di combinazione con la chemioterapia a base di platino nelle linee più precoci di trattamento. Perché Gilead ha investito oltre 3 miliardi di dollari I dati clinici di TUB-040 rappresentano una delle principali ragioni che hanno spinto Gilead ad acquisire Tubulis nel 2026 per 3,15 miliardi di dollari upfront, con ulteriori milestone potenziali fino a 1,85 miliardi. L’interesse dell’azienda americana non riguarda soltanto il singolo farmaco, ma anche la piattaforma tecnologica sviluppata dalla biotech tedesca. Secondo il management di Gilead, Tubulis diventerà un vero e proprio centro di innovazione per gli ADC in Europa, contribuendo ad ampliare la pipeline oncologica del gruppo. Verso studi registrativi Sulla base dei risultati ottenuti finora, Gilead starebbe già discutendo con la Fda il possibile disegno di uno studio registrativo di fase III nel carcinoma ovarico resistente al platino. Parallelamente, il programma clinico continua ad espandersi anche in altre neoplasie solide che esprimono NaPi2b. Il crescente interesse verso TUB-040 si inserisce nel più ampio sviluppo degli ADC di nuova generazione, una delle aree più dinamiche dell’oncologia contemporanea. Dopo il successo di farmaci come trastuzumab deruxtecan e mirvetuximab soravtansine, il carcinoma ovarico potrebbe rappresentare uno dei prossimi grandi campi di espansione di questa tecnologia. Se i dati verranno confermati negli studi successivi, TUB-040 potrebbe candidarsi come una delle nuove opzioni terapeutiche per le pazienti con malattia resistente al platino, una condizione che continua a rappresentare una delle principali sfide cliniche dell’oncologia ginecologica. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Un nuovo studio clinico sta attirando grande attenzione nella comunità scientifica internazionale per i risultati ottenuti nel trattamento del tumore al pancreas in fase metastatica, una delle neoplasie con prognosi più severe e opzioni terapeutiche limitate. La ricerca, presentata al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO), riguarda una molecola sperimentale chiamata daraxonrasib, attualmente in fase clinica avanzata. Lo studio e i risultati sulla sopravvivenza Il trial, denominato “Resolute”, ha coinvolto circa 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie. Nei pazienti trattati con il nuovo farmaco, la sopravvivenza media ha raggiunto 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi osservati con la chemioterapia tradizionale, segnando un incremento considerato altamente significativo dagli oncologi coinvolti nello studio. Il ruolo del gene Kras La ricerca si concentra su una delle principali cause biologiche del tumore pancreatico: la mutazione del gene Kras, presente in oltre il 90% dei casi di adenocarcinoma duttale pancreatico. La molecola daraxonrasib agisce proprio su questo meccanismo, bloccando l’attività del gene mutato responsabile della crescita incontrollata delle cellule tumorali. Un approccio innovativo contro la malattia Il trattamento ha mostrato efficacia sia nei tumori con mutazione Kras sia in alcune forme senza questa alterazione genetica, ampliando potenzialmente il numero di pazienti trattabili. Secondo gli esperti, il farmaco rappresenta un approccio innovativo rispetto alle terapie convenzionali, con un profilo di efficacia superiore e una minore tossicità rispetto alla chemioterapia standard. Il commento degli oncologi Nel corso della presentazione allo Asco, diversi ricercatori hanno definito i risultati come un possibile cambio di paradigma nella gestione della malattia. “Sono poche le terapie disponibili per i pazienti affetti da cancro del pancreas metastatico precedentemente trattato; tali terapie presentano un’efficacia modesta e una tossicità sostanziale”, ha spiegato Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute. Altri specialisti hanno sottolineato come i dati osservati mostrino livelli di efficacia e sopravvivenza mai registrati prima in questo contesto clinico. Prospettive future della ricerca Il farmaco è attualmente oggetto di ulteriori studi clinici per valutarne l’impiego in prima linea e in altre neoplasie legate alle mutazioni del gene Ras. I ricercatori stanno inoltre studiando le possibili resistenze al trattamento e le eventuali terapie combinate per aumentarne ulteriormente l’efficacia, con l’obiettivo di consolidare un nuovo standard di cura per il tumore al pancreas metastatico.

Condividi Visite: 156 141 Visite Una nuova strategia terapeutica potrebbe migliorare significativamente la lotta contro il melanoma avanzato. Lo studio, coordinato dalla Fondazione Melanoma Onlus e dall’Istituto Tumori Pascale di Napoli, è stato presentato al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) di Chicago dal professor Paolo Ascierto, oncologo dell’Università Federico II e tra i massimi esperti mondiali nel trattamento del melanoma. Al centro della ricerca c’è MDNA11, una innovativa molecola immunoterapica progettata per potenziare in modo selettivo le difese naturali dell’organismo. Il farmaco agisce stimolando le cellule del sistema immunitario più efficaci nel riconoscere e distruggere il tumore, con l’obiettivo di superare uno dei principali ostacoli delle attuali immunoterapie: la resistenza ai trattamenti. Lo studio, denominato Neo-Cyt, coinvolgerà 80 pazienti affetti da melanoma in stadio avanzato ma ancora operabile. La terapia sarà somministrata nelle settimane che precedono l’intervento chirurgico, una fase considerata cruciale per rafforzare la risposta immunitaria contro la malattia. L’obiettivo è ridurre drasticamente la presenza di cellule tumorali prima dell’operazione e, di conseguenza, abbassare il rischio di recidive future. Nel protocollo più innovativo, MDNA11 verrà associata ai due immunoterapici già utilizzati nella pratica clinica, ipilimumab e nivolumab. Alla sperimentazione partecipano alcuni dei principali centri oncologici italiani, tra cui il Pascale di Napoli, l’Istituto Nazionale Tumori di Milano, l’Istituto Oncologico Veneto, il Regina Elena di Roma, l’Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori di Meldola, l’Università degli Studi di Perugia, l’Università Vanvitelli di Napoli e lo Ieo di Milano. Per i ricercatori si tratta di un passo importante verso trattamenti sempre più mirati e personalizzati, capaci di aumentare le possibilità di guarigione nei pazienti colpiti da una delle forme più aggressive di tumore della pelle. Fascinated Happy Sad Angry Bored Afraid Commenti

Il farmaco sperimentale daraxonrasib mostra risultati promettenti contro il tumore al pancreas metastatico. Lo studio presentato all’ASCO evidenzia un significativo aumento della sopravvivenza rispetto alla chemioterapia Una pillola assunta quotidianamente potrebbe cambiare radicalmente il trattamento del tumore al pancreas, una delle forme di cancro più difficili da curare e con i più bassi tassi di sopravvivenza. I risultati di una nuova sperimentazione clinica hanno infatti mostrato un netto miglioramento delle prospettive per i pazienti affetti da malattia metastatica. Secondo i dati presentati al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), il farmaco sperimentale daraxonrasib sarebbe in grado di raddoppiare il tempo medio di sopravvivenza rispetto alle terapie tradizionali. Una scoperta che molti specialisti considerano tra le più importanti degli ultimi anni nella lotta contro il cancro del pancreas. I risultati dello studio clinico La sperimentazione ha coinvolto circa 500 pazienti affetti da tumore al pancreas metastatico, una fase particolarmente avanzata della malattia nella quale le opzioni terapeutiche disponibili sono spesso limitate. I dati raccolti mostrano che i pazienti trattati con daraxonrasib hanno registrato una sopravvivenza media di 13,2 mesi. Nei gruppi sottoposti ai protocolli chemioterapici standard, invece, la sopravvivenza si è attestata tra 6,6 e 6,7 mesi. Oltre all’aumento della durata della vita, i ricercatori hanno evidenziato anche una migliore tollerabilità del trattamento, con effetti collaterali generalmente inferiori rispetto a quelli associati alla chemioterapia convenzionale. Perché il tumore al pancreas è così difficile da curare Il cancro al pancreas rappresenta una delle principali sfide dell’oncologia moderna. Una delle difficoltà maggiori è legata alla diagnosi tardiva: nella maggior parte dei casi la malattia viene individuata quando è già in fase avanzata o si è diffusa ad altri organi. Questa caratteristica riduce significativamente le possibilità di intervento chirurgico e limita l’efficacia delle terapie disponibili. Da decenni la comunità scientifica è impegnata nella ricerca di trattamenti più efficaci, ma i progressi sono stati finora relativamente limitati rispetto ad altri tipi di tumore. Come funziona il daraxonrasib L’aspetto più innovativo del nuovo farmaco riguarda il suo meccanismo d’azione. Il daraxonrasib è stato progettato per colpire direttamente la proteina KRAS, uno dei principali motori biologici della crescita tumorale nel cancro del pancreas. La proteina KRAS svolge un ruolo fondamentale nei processi che regolano la proliferazione cellulare. Quando subisce determinate mutazioni genetiche, può inviare segnali continui che favoriscono la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Il farmaco agisce bloccando questa attività anomala e interrompendo i meccanismi che consentono al tumore di svilupparsi e diffondersi. La mutazione presente nella maggior parte dei pazienti L’importanza di questo approccio deriva dal fatto che oltre il 90% dei pazienti colpiti dalla forma più comune di tumore pancreatico presenta alterazioni del gene KRAS. In particolare, una delle varianti più diffuse è conosciuta come KRAS G12, una mutazione che provoca una costante attivazione della proteina responsabile della crescita delle cellule tumorali. Per molti anni questa proteina è stata considerata un bersaglio quasi impossibile da colpire farmacologicamente. I risultati ottenuti con daraxonrasib suggeriscono invece che la ricerca potrebbe aver individuato una strategia efficace per intervenire direttamente su uno dei principali meccanismi biologici della malattia. Gli esperti: “Una scoperta che può cambiare la pratica clinica” L’interesse della comunità scientifica è stato immediato. Gli specialisti presenti al congresso ASCO hanno definito i risultati particolarmente significativi per un tumore che continua a registrare tassi di mortalità molto elevati. Secondo gli oncologi coinvolti nella ricerca, il nuovo farmaco potrebbe rappresentare un punto di svolta nella gestione del cancro pancreatico avanzato, aprendo la strada a trattamenti più efficaci e personalizzati. La possibilità di ottenere un prolungamento così rilevante della sopravvivenza, associato a una minore tossicità rispetto alla chemioterapia tradizionale, viene considerata uno degli aspetti più promettenti emersi dallo studio. Verso una nuova generazione di terapie mirate Sebbene siano necessari ulteriori approfondimenti e conferme attraverso studi successivi, il daraxonrasib si inserisce nel crescente sviluppo delle terapie oncologiche mirate, progettate per agire su specifiche alterazioni genetiche responsabili della crescita dei tumori. Questo approccio punta a rendere i trattamenti più efficaci e meno invasivi rispetto alle strategie tradizionali, migliorando sia la sopravvivenza sia la qualità della vita dei pazienti. Per il tumore al pancreas, una patologia che per anni ha offerto poche possibilità terapeutiche, i risultati ottenuti rappresentano un segnale concreto di progresso e una nuova speranza per migliaia di persone in tutto il mondo. (Associated Medias) – Tutti i diritti sono riservati

La nuova molecola “daraxonrasib”, somministrabile in compresse, segna un passo avanti significativo: la ricerca continua Iltumore al pancreasrimane una delle forme più complesse da trattare e le opzioni terapeutiche utilizzabili sono limitate: solo in Italia si registrano 15mila decessi ogni anno. Tuttavia, lanuova molecola“daraxonrasib”, somministrabilein compresse, segna un passo avanti significativo: ha portato la sopravvivenza media a oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 ottenuti con la chemioterapia. Lo dicono i risultati dello studioResolute, presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO). Lo studio ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie ed è emerso che nei pazienti con tumore al pancreas metastatico che hanno ricevuto il trattamento, il “daraxonrasib” quasi raddoppia la sopravvivenza con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori che presentano questo gene mutato, bloccandone l’azione, sia nei tumori al pancreas senza mutazione di Kras.Negli Stati Uniti il trattamento è già accessibileper i pazienti, proprio per i benefici riscontrati, attraverso il programma diExpanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Il farmaco è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea per il cancro al pancreas ancora non metastatico e per il trattamento di altri tumori correlati a mutazioni del gene RAS. Segui tutti gli aggiornamenti diQdS.itsui canaliWhatsAppeTelegram

La raccomandazione del CHMP si basa sui risultati dello studio clinico di fase III denominato BREAKWATER. Lo studio si è concentrato sulla valutazione dell'efficacia di encorafenib in combinazione con la terapia standard. I risultati hanno dimostrato che questa combinazione terapeutica ha determinato miglioramenti statisticamente significativi in ​​tutti i principali parametri clinici. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato ufficialmente l'approvazione di Braftovi (encorafenib) di Pierre Fabre Laboratories. Questa decisione apre la strada all'utilizzo di Braftovi in ​​combinazione con cetuximab e Folfox come trattamento di prima linea per pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. In particolare, i dati dello studio hanno mostrato un beneficio significativo in termini di sopravvivenza globale (OS). L'uso di Braftovi ha ridotto il rischio di morte fino al 51% rispetto alla chemioterapia tradizionale, con o senza bevacizumab. Questo è considerato un traguardo significativo nel prolungamento della vita dei pazienti con questa specifica mutazione genetica. Efficacia clinica misurata tramite indicatori del mondo reale. Secondo il rapporto di analisi, la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) dei pazienti trattati con il nuovo regime terapeutico ha raggiunto i 12,8 mesi. Il gruppo di controllo, trattato con chemioterapia convenzionale, ha invece raggiunto solo 7,1 mesi. Anche il tasso di risposta obiettiva (ORR) ha mostrato un aumento significativo nel set di dati primario analizzato. Indicatori clinici Regime terapeutico Braftovi + cetuximab + Folfox Controllo del regime chemioterapico Sopravvivenza libera da progressione (PFS) 12,8 mesi 7,1 mesi Riduzione del rischio di morte (OS) 51% Ma Se approvata ufficialmente dalla Commissione Europea (CE) entro la fine dell'anno, questa combinazione diventerebbe la prima e unica terapia mirata per il proto-oncogene B-Raf (BRAF) per il trattamento di prima linea dei pazienti con carcinoma del colon-retto metastatico con mutazione BRAFV600E nell'Unione Europea. Impegno per l'innovazione nel campo dell'oncologia Eric Ducournau, CEO di Pierre Fabre Laboratories, ha commentato che il feedback del CHMP rappresenta un passo significativo verso la terapia personalizzata. Ha sottolineato che questo traguardo riflette l'impegno dell'organizzazione nel promuovere innovazioni mediche per rispondere ai bisogni insoddisfatti nel trattamento del cancro. Attualmente, la comunità medica europea è in attesa della decisione finale della Commissione Europea. L'approvazione di Braftovi dovrebbe rivoluzionare gli standard di cura , offrendo nuove speranze e migliorando la qualità della vita dei pazienti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico e con prognosi infausta a causa di mutazioni genetiche.

"Si apre un nuovo scenario, sinora impossibile, per una categoria di pazienti che, fino ad oggi, non potevano contare su molte possibilità terapeutiche. Un nuovo scenario in termini di quantità e di qualità di vita". Così Nicola Silvestris, direttore Oncologia all'Istituto tumori Giovanni Paolo II di Bari e segretario dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), commenta all'ANSA i risultai dello studio Rasolute sulla molecola daraxonrasib che ha portato ad un raddoppio della sopravvivenza nei pazienti con tumore del pancreas già precedentemente trattati. Lo studio è stato presentato in sessione plenaria al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) in corso a Chicago."L'importanza di questo studio - spiega - sta nel fatto che riguarda una popolazione di pazienti che fino ad oggi non aveva molte possibilità terapeutiche. Si tratta di pazienti che hanno già avuto vari trattamenti e nei quali la malattia si è ripresentata o aggravata. Ma dopo una prima linea di chemioterapia per malattia metastatica, le opzioni terapeutiche successive, e che prevedono sempre chemioterapia, non consentono di ottenere vantaggi significativi, con una sopravvivenza limitata. Questa molecola per la prima volta apre ora una nuova prospettiva per i pazienti pre-trattati, e inoltre la si sta valutando anche in situazioni cliniche più precoci, e cioè in prima linea in associazione alla chemioterapia".Un altro aspetto fondamentale dimostrato dallo studio, sottolinea Silvestris, "è la tollerabilità della molecola.Nei pazienti in seconda linea, infatti, solitamente le condizioni generali non sono particolarmente brillanti, ma la qualità di vita, oltre che la quantità, è fondamentale. E questa molecola garantisce entrambi gli aspetti".Quanto i tempi, il farmaco, in compresse, è attualmente in via di approvazione da parte dell'Agenzia europea dei medicinali (Ema). Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto da Pierre Fabre Laboratories. Tale raccomandazione si concentra sull'utilizzo di Braftovi in ​​terapia di combinazione con cetuximab e Folfox come opzione di trattamento di prima linea per pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Efficacia clinica superiore emersa dallo studio BREAKWATER. La decisione del CHMP si è basata sui dati dello studio clinico di fase III BREAKWATER. I risultati dello studio hanno dimostrato che l'encorafenib, in combinazione con cetuximab e Folfox, ha determinato miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di risposta (ORR) e nella sopravvivenza libera da progressione (PFS).

La nostra ricostruzione Il nostro lavoro mette in fila due livelli che nel racconto pubblico vengono spesso sovrapposti: controllo clinico dell’HIV e cura eradicante. La terapia permette a molte persone di vivere a lungo e di azzerare il rischio di trasmissione sessuale quando la soppressione virale è stabile; la cancellazione completa del virus dall’organismo resta una frontiera diversa. Nota sanitaria: questo contenuto ha finalità giornalistica e informativa. Test e terapia richiedono valutazione sanitaria; anche PrEP e gestione del rischio personale vanno discussi con medico, infettivologo, centro IST o servizio pubblico competente. Sommario dei contenuti Il dato globale che pesa più dell’anniversario La fotografia mondiale ha un nucleo numerico resistente alla retorica del traguardo. Nel 2024 vivevano con HIV 40,8 milioni di persone; nello stesso anno le nuove infezioni sono state stimate in 1,3 milioni e le morti correlate all’AIDS in 630 mila. La scheda UNAIDS 2025 conferma questi valori e aggiunge un elemento operativo: 31,6 milioni di persone accedevano alla terapia antiretrovirale. La distanza da colmare quindi riguarda chi resta fuori dal trattamento e chi scopre l’infezione troppo tardi. La ricostruzione pubblicata da ANSA il 31 maggio colloca questa distanza dentro l’intervento di Mauro Giacca, docente tra Londra e Trieste: i farmaci disponibili tengono sotto pressione la replicazione virale, però l’eradicazione resta fuori dalla pratica clinica. Il punto tecnico coincide con la biologia del virus, capace di stabilire serbatoi cellulari che riaccendono l’infezione quando la pressione farmacologica viene meno. Perché i quarant’anni vanno letti con precisione Il riferimento ai quarant’anni richiede una correzione di prospettiva. L’Institut Pasteur colloca l’isolamento del virus responsabile dell’AIDS nel 1983, con pubblicazione scientifica nel maggio di quell’anno. La denominazione ufficiale Human Immunodeficiency Virus fu stabilita nel 1986, come ricostruisce NCBI Bookshelf. La soglia temporale che conta oggi nasce da questa doppia memoria: il virus fu identificato come bersaglio biologico e in seguito divenne oggetto di una nomenclatura condivisa. Questa distinzione evita un equivoco frequente. Quattro decenni di ricerca hanno prodotto test sempre più accurati, terapie potenti e strumenti preventivi prima impensabili. Il vaccino però resta il vuoto più evidente, perché l’HIV combina variabilità genetica e integrazione nel DNA delle cellule bersaglio. Accanto a questo persiste la capacità di restare in compartimenti difficili da raggiungere. La terapia controlla il virus, il serbatoio resta La terapia antiretrovirale moderna ha trasformato l’HIV da infezione rapidamente letale a condizione controllabile quando diagnosi, farmaci e continuità assistenziale arrivano nel momento giusto. Il principio U=U chiarito dal CDC ha un valore clinico e sociale enorme: una persona con carica virale stabilmente non rilevabile non trasmette HIV per via sessuale. Il limite si trova appena sotto questo successo. HIV.gov chiarisce che la carica virale può diventare non rilevabile, l’HIV rimane comunque nell’organismo e il trattamento va assunto come prescritto. La ragione è il serbatoio virale: cellule in cui il materiale genetico dell’HIV resta integrato e può riprendere attività se la terapia viene interrotta. Vaccino assente e prevenzione a lunga durata: la differenza decisiva Il vaccino preventivo resta assente. La WHO ha definito lenacapavir un passaggio di rilievo nella prevenzione perché la profilassi con iniezione semestrale può ridurre in modo molto forte il rischio di acquisizione nelle persone esposte, però lo stesso quadro conferma che il vaccino resta un obiettivo elusivo. La distinzione è sostanziale: una PrEP protegge chi la riceve dentro un percorso continuativo, un vaccino dovrebbe generare memoria immunitaria protettiva con una logica di popolazione più ampia. Il quadro regolatorio europeo conferma questa direzione. EMA descrive Yeytuo, a base di lenacapavir, come una PrEP somministrata due volte l’anno per adulti e adolescenti ad alto rischio. Il farmaco sposta una parte della prevenzione dall’assunzione quotidiana alla continuità degli appuntamenti clinici, senza trasformare la profilassi in vaccinazione. CCR5: la lezione dei casi di remissione La traccia più concreta verso la remissione nasce da CCR5, un recettore usato da molte varianti di HIV per entrare nei linfociti CD4. Una mutazione naturale indicata come CCR5 delta 32 rende le cellule resistenti ai ceppi che dipendono da quel passaggio. I casi di cura documentati con trapianto di cellule staminali usano questo principio come prova biologica con applicabilità limitata alla casistica clinica estrema. Lo studio pubblicato su Nature Microbiology sul paziente di Oslo aggiorna il quadro con una remissione fuori terapia dopo trapianto allogenico da donatore CCR5 delta 32 omozigote. IrsiCaixa quantifica in dieci le persone arrivate a una cura dopo trapianto di cellule staminali per tumori ematologici. Il numero è rilevante proprio perché resta minuscolo: indica che la strada biologica esiste, mentre il procedimento è troppo rischioso per diventare terapia di massa. Dall’eccezione oncologica alla terapia genica Il passaggio scientifico che conta ora è tradurre l’effetto CCR5 in interventi meno invasivi. La linea di ricerca più osservata riguarda editing genetico, cellule ingegnerizzate e vettori capaci di modificare il bersaglio dell’HIV senza ricorrere a un trapianto allogenico. La deduzione è prudente: il campo prova a spostarsi dal caso irripetibile alla riprogrammazione controllata delle cellule del paziente. La stessa traiettoria emerge dai dati preliminari su terapie cellulari presentati nel circuito della American Society of Gene and Cell Therapy, richiamati anche da Reuters per uno studio di fase 1 su CAR-T dirette verso i siti di legame CD4 e CCR5. Il valore della notizia sta nel modello, più che nella disponibilità immediata: sicurezza e durata della risposta restano da dimostrare insieme alla selezione dei pazienti. Italia: stabilità apparente e diagnosi ancora tardive L’Italia entra in questa vicenda dal lato del ritardo diagnostico. Nel 2024 sono state registrate 2.379 nuove diagnosi di HIV, pari a 4,0 casi ogni 100 mila residenti; le nuove diagnosi di AIDS sono state 450. Il Ministero della Salute colloca questi numeri dentro la sorveglianza ISS e mostra il nodo più operativo: una quota elevata arriva alla diagnosi quando l’infezione è già avanzata. Il dettaglio che pesa sulla presa in carico è l’83,6% delle persone con nuova diagnosi di AIDS nel 2024 che aveva scoperto la positività all’HIV nei sei mesi precedenti. Questo numero separa la prevenzione dalla clinica tardiva: quando il test arriva tardi, il sistema sanitario lavora sul danno già aperto. La prova dei servizi: test prima della malattia avanzata Il confronto europeo aiuta a non leggere l’Italia come isola. L’ECDC registra per il 2024 24.164 diagnosi HIV nell’UE/SEE e quasi metà diagnosi tardive nell’area. La conseguenza pratica è chiara: la capacità di offrire test fuori dai percorsi specialistici tradizionali decide quante persone iniziano terapia prima dell’immunodepressione avanzata. Per questo il tema dei test torna anche nel nostro approfondimento su test e infezioni sessualmente trasmesse: HIV e altre IST condividono lo stesso collo di bottiglia, l’accesso tempestivo a servizi riservati. La prevenzione si misura nel tempo che separa l’esposizione dall’ingresso nel percorso clinico attraverso il test.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha ufficialmente espresso un parere positivo, raccomandando l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto dai laboratori Pierre Fabre. Si tratta di un importante passo avanti nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Questa raccomandazione si concentra sull'uso della terapia di combinazione che prevede l'utilizzo di Braftovi, cetuximab e Folfox. Se ufficialmente approvata, questa sarebbe la prima e unica terapia mirata al proto-oncogene B-Raf (BRAF) attualmente disponibile per il trattamento di prima linea di questo gruppo di pazienti nell'Unione Europea. Risultati eccezionali dal test BREAKWATER.

Una nuova prospettiva terapeutica potrebbe cambiare il futuro dei pazienti affetti da tumore del pancreas, una delle neoplasie più aggressive e difficili da trattare. I risultati dello studio internazionale “Resolute”, presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) e selezionati per una sessione plenaria, mostrano dati che gli esperti definiscono tra i più significativi registrati negli ultimi decenni per questa patologia. Al centro della ricerca c’è daraxonrasib, una molecola innovativa somministrata per via orale, che nei pazienti con tumore pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti ha dimostrato di aumentare in modo rilevante la sopravvivenza, riducendo al tempo stesso gli effetti indesiderati rispetto alle terapie tradizionali. Lo studio ha coinvolto circa 500 pazienti e ha evidenziato come il trattamento con daraxonrasib abbia portato la sopravvivenza mediana a 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi registrati nei pazienti trattati con la chemioterapia standard. Un risultato che, secondo la comunità scientifica, rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro una malattia che in Italia provoca ogni anno circa 15mila decessi. Il ruolo del gene Kras L’adenocarcinoma duttale pancreatico, la forma più comune di tumore del pancreas, è associato in oltre il 90% dei casi a una mutazione del gene Kras. Questa alterazione genetica favorisce la crescita incontrollata delle cellule tumorali, contribuendo alla progressione della malattia. Daraxonrasib agisce proprio su questo meccanismo biologico, bloccando l’attività del gene mutato. I dati emersi mostrano inoltre un’efficacia anche nei tumori che non presentano la mutazione di Kras, ampliando potenzialmente la platea dei pazienti che potrebbero beneficiare del trattamento. Negli Stati Uniti il farmaco è già disponibile attraverso il programma di Expanded Access, che consente l’utilizzo di terapie sperimentali in presenza di risultati particolarmente promettenti, mentre resta in attesa delle autorizzazioni definitive per la commercializzazione. Nuovi studi in corso La ricerca su daraxonrasib non si ferma. Sono infatti attivi ulteriori studi clinici per valutarne l’impiego nelle fasi iniziali della malattia, prima della comparsa delle metastasi, e in altre forme tumorali legate alle mutazioni della famiglia dei geni RAS. Gli scienziati stanno inoltre approfondendo i possibili meccanismi di resistenza che potrebbero emergere nel tempo e valutando combinazioni terapeutiche in grado di aumentarne ulteriormente l’efficacia. Gli esperti: “Potrebbe diventare un nuovo standard di cura” “Le opzioni terapeutiche oggi disponibili per i pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato offrono benefici limitati e sono spesso associate a una tossicità importante”, spiega Brian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center del Dana-Farber Cancer Institute di Boston. “Lo studio Resolute 302 è stato progettato proprio per individuare una terapia di seconda linea più efficace e meglio tollerata rispetto alle attuali alternative”. Grande entusiasmo anche tra gli specialisti presenti all’ASCO. Secondo gli oncologi, i risultati ottenuti potrebbero modificare profondamente l’approccio terapeutico nei pazienti con mutazione del gene Kras. “Stiamo osservando livelli di efficacia e sopravvivenza mai raggiunti prima in questo contesto clinico”, afferma Rachna Shroff, responsabile della Divisione di Ematologia e Oncologia dell’University of Arizona Cancer Center. “Per anni il gene Kras è stato considerato un bersaglio estremamente difficile da colpire. Oggi abbiamo la dimostrazione che intervenire su questo meccanismo è possibile e può tradursi in benefici concreti per i pazienti”. Pur trattandosi ancora di una terapia sperimentale, i risultati ottenuti alimentano nuove speranze in un settore dove i progressi terapeutici sono stati finora particolarmente limitati e aprono la strada a una possibile rivoluzione nel trattamento del tumore del pancreas.

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato ufficialmente l'approvazione di Braftovi (encorafenib), prodotto dai laboratori Pierre Fabre. Si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma del colon-retto metastatico (mCRC) con mutazione BRAFV600E. Risultati rivoluzionari dalla sperimentazione clinica di fase III. La raccomandazione del CHMP si basa sui dati dello studio BREAKWATER, che ha valutato l'efficacia di encorafenib in combinazione con cetuximab e Folfox. I risultati hanno dimostrato che questa terapia ha portato a miglioramenti statisticamente significativi nel tasso di risposta obiettiva (ORR) e nella sopravvivenza libera da progressione (PFS). In particolare, lo studio ha osservato un beneficio superiore in termini di sopravvivenza globale (OS). Questa terapia combinata ha ridotto il rischio di morte fino al 51% rispetto ai metodi chemioterapici tradizionali (con o senza bevacizumab). Il tempo mediano di sopravvivenza libera da progressione è stato di 12,8 mesi, significativamente superiore ai 7,1 mesi del gruppo di controllo.

Cancro al pancreas, un nuovo farmaco raddoppia il periodo di sopravvivenza: lo studio Nuove Speranze per i Pazienti (Adnkronos) – Una pillola assunta quotidianamente può raddoppiare il periodo di sopravvivenza per i pazienti affetti da cancro al pancreas, secondo una sperimentazione definita “un gamechanger” nella lotta contro uno dei tumori più letali. Le attuali terapie mostrano un’efficacia limitata e, come riportano il Guardian e il Washington Post, gli scienziati hanno cercato per decenni nuove soluzioni per una patologia spesso diagnosticata in fase avanzata, con oltre la metà dei pazienti che riceve la diagnosi quando la malattia si è già diffusa. Il Farmaco Rivoluzionario Il nuovo farmaco, daraxonrasib, potrebbe rappresentare una svolta nelle terapie. In uno studio condotto su 500 pazienti con cancro al pancreas metastatico, la pillola ha raddoppiato il tempo di sopravvivenza, mostrando minori effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. I risultati sono stati presentati al congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) a Chicago, dove è emerso che i pazienti trattati con il farmaco hanno vissuto in media 13,2 mesi, rispetto ai 6,6-6,7 mesi dei pazienti sottoposti a chemioterapia. “Questi risultati sono rivoluzionari”, ha dichiarato la professoressa Rachna Shroff, primario di oncologia presso l’University of Arizona Cancer Center ed esperta di tumori gastrointestinali dell’ASCO. Meccanismo d’Azione del Farmaco Il daraxonrasib agisce mirando alla proteina Kras, che alimenta quasi tutti i tumori al pancreas. Il farmaco lega le molecole per bloccare la proteina, parte della famiglia di geni Ras, che possono indurre le cellule tumorali a ricevere segnali di crescita e divisione, contribuendo così alla diffusione del tumore. Oltre il 90% dei pazienti con adenocarcinoma duttale pancreatico presenta una mutazione nel gene Kras, nota come Ras G12, che causa un’iperattività della proteina Kras. Possibili Applicazioni Future Il Guardian, basandosi su informazioni raccolte a Chicago, sottolinea che poiché i geni Ras influenzano anche altri tipi di cancro, ci sono speranze di scoperte in altri ambiti. Farmaci simili sono in fase di sperimentazione per il cancro ai polmoni e al colon. Questa innovazione potrebbe non solo migliorare la vita dei pazienti con cancro al pancreas, ma anche aprire la strada a nuove terapie per altre forme di cancro, rendendo il daraxonrasib un punto di riferimento nella ricerca oncologica contemporanea.