🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

La ricerca italiana sulle malattie del sangue continua a fare passi avanti puntando sempre di più su cure personalizzate, meno invasive e con un impatto ridotto sulla qualità della vita dei pazienti. Attualmente sono circa 17mila i pazienti coinvolti negli studi clinici coordinati da Gimema, il gruppo cooperativo italiano che da anni rappresenta uno dei riferimenti principali nel campo dell’ematologia. I risultati più recenti sono stati presentati a Roma durante la Terza riunione nazionale promossa dalla Fondazione Gimema – Franco Mandelli Onlus, dove sono emersi dati importanti soprattutto sulle strategie “chemio-free” e sulla medicina di precisione. “Oggi non basta più aumentare la sopravvivenza: bisogna migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, limitando tossicità, ricoveri e conseguenze sociali delle terapie”, ha spiegato Marco Vignetti, presidente della Fondazione Gimema. Tumori del sangue, gli studi più rilevanti Tra gli studi più rilevanti presentati, quello sulle neoplasie mieloproliferative in fase blastica, considerate tra le forme più aggressive di tumore del sangue. In questi casi la combinazione tra chemioterapia e venetoclax ha mostrato risposte cliniche significative e durature anche nei pazienti più fragili, con una sopravvivenza post-trapianto superiore all’80%. Risultati incoraggianti anche nella leucemia mieloide acuta: grazie all’associazione di venetoclax con la terapia standard, oltre il 60% dei pazienti è riuscito ad accedere al trapianto allogenico di cellule staminali. La situazione sulla leucemia promielocitica acuta Sul fronte della leucemia promielocitica acuta, invece, Gimema ha confermato l’efficacia dei protocolli completamente chemio-free basati su Atra e triossido di arsenico. Secondo i dati presentati, i pazienti trattati con queste terapie possono oggi raggiungere un’aspettativa di vita paragonabile a quella della popolazione generale. Per la prima volta al mondo, inoltre, è stata dimostrata la superiorità di una strategia totalmente priva di chemioterapia anche nei pazienti adulti affetti da leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva. Importanti novità arrivano anche dalla leucemia linfatica cronica. Uno studio osservazionale ha raccolto i dati di oltre 10mila pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010 a oggi, contribuendo alla costruzione di uno dei database europei più grandi dedicati alla malattia. Qualità della vita: i medici sottostimano i sintomi Durante l’incontro è stato presentato anche uno studio che ha acceso l’attenzione sul tema della qualità della vita dei pazienti con tumori del sangue, evidenziando una forte discrepanza tra i sintomi percepiti dai malati e quelli riportati dai clinici. L’analisi, una delle prime al mondo a valutare direttamente gli effetti collaterali precoci delle terapie Car-T nei linfomi aggressivi attraverso le testimonianze dei pazienti, ha mostrato dati significativi. La sottovalutazione da parte dei medici varia dal 43% per la fatigue fino al 91% per la perdita dei capelli. Anche sintomi gastrointestinali come nausea, diarrea e perdita di appetito risultano spesso non riconosciuti, così come il dolore generale, non riportato nel 68% dei casi segnalati dai pazienti. “Lo studio della qualità della vita è molto complesso perché richiede strumenti standardizzati e validati anche dal punto di vista culturale e linguistico”, ha spiegato Vignetti. “Negli anni è esistita una certa diffidenza verso questi dati, considerati troppo soggettivi. In realtà si sono dimostrati estremamente accurati nel fotografare lo stato di salute reale del paziente”. Secondo gli esperti, la percezione del proprio benessere da parte del malato può diventare un elemento prognostico importante tanto quanto gli esami di laboratorio o quelli di biologia molecolare. Un aspetto sempre più decisivo anche nella scelta delle terapie più adatte.

Questo gruppo di pazienti ha una prognosi molto difficile. Tra i 102 pazienti che hanno partecipato allo studio: L'interesse pubblico è nato dallo studio di fase 1b/2 OrigAMI-4, che ha valutato l'efficacia dell'iniezione sottocutanea di Amivantamab in pazienti con carcinoma squamocellulare della testa e del collo recidivante o metastatico non correlato all'HPV, dopo il fallimento della chemioterapia e dell'immunoterapia. In Vietnam, questo farmaco ha ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio nel 2025 sotto forma di flaconcino per infusione endovenosa da 350 mg/7 ml. Nel carcinoma polmonare non a piccole cellule, il farmaco è indicato solo per determinati gruppi di pazienti con specifiche mutazioni del gene EGFR e in particolari contesti terapeutici. Secondo la dottoressa Trinh The Cuong, M.Sc., del Dipartimento di Chemioterapia dell'Ospedale E ( Hanoi ), il farmaco in questione è l'amivantamab, un anticorpo a doppia specificità che agisce su due vie di segnalazione, EGFR e MET. Si tratta di un farmaco per terapia mirata, non di un integratore alimentare o di un medicinale utilizzabile per tutti i tipi di cancro. - 44 pazienti hanno mostrato una risposta parziale (circa il 43%). - 39 pazienti rimangono stabili. Oggi i pazienti hanno a disposizione un numero sempre maggiore di opzioni terapeutiche. (Immagine a scopo illustrativo) I risultati dello studio hanno mostrato che circa il 79% dei pazienti ha riscontrato una riduzione del tumore dopo il trattamento. Dopo circa 6-7 settimane di terapia, metà dei pazienti ha iniziato a mostrare una risposta al trattamento. In coloro che hanno risposto, questo effetto si è mantenuto per almeno 7,2 mesi. Il tempo necessario per ottenere il controllo della malattia prima della comparsa di segni di recidiva è stato di circa 6,8 mesi. Secondo il dottor Cuong, questo è un segnale molto positivo per il gruppo di pazienti che si sono sottoposti a numerosi trattamenti precedenti. Tuttavia, la risposta mostrata dalla scansione non significa necessariamente una guarigione completa. "Nelle fasi avanzate del cancro, ciò che conta non è solo la riduzione del tumore, ma anche la durata del controllo della malattia, il tempo di sopravvivenza, la qualità della vita e la capacità di tollerare gli effetti collaterali", ha sottolineato il dottor Cuong. Pertanto, i risultati della ricerca dovrebbero essere considerati un incoraggiante passo avanti, non una cura per il cancro. Il costo è di 1,4 miliardi di VND ogni 3 mesi.

Sono numerose e di grande spessore le novità sul cancro che arrivano in queste ore dall’annuale Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (Asco), in corso a Chicago. Anticorpi monoclonali, bispecifici, vaccini di nuova generazione, insomma il variegato arsenale offerto dall’immunoterapia, sta cambiando ulteriormente la lotta alla malattia, in termini di progressione, recidive, sopravvivenza e guarigioni. Ecco alcuni dei principali progressi, impensabili fino a pochi anni fa. Ha destato una particolare impressione l’azione dell’anticorpo bispecifico amivantamab, sviluppato da Johnson & Johnson, dimostratosi efficace nel trattamento dei tumore della testa e del collo metastatico o resistente, e che è capace di offrire una risposta completa in una quota consistente di pazienti, ovvero la totale assenza della malattia all’esame radiografico. I numeri parlano da soli: in 102 persone affette da queste malattie (che si erano estese o che si erano presentate come recidive dopo terapie non efficaci), la patologia si è ridotta o è scomparsa completamente in 43 di loro: in particolare, 28 pazienti hanno mostrato una riduzione significativa, in 15 persone i tumori sono stati completamente eradicati. L’anticorpo sembra essere efficace anche nei tumori di polmone e colon. Grandi passi avanti anche nel cancro della prostata e del pancreas, in termini di controllo della malattia e ritardo della comparsa di malattia metastatica, e della vescica: quasi il 90% (87,6%) dei pazienti con quest’ultima malattia, non muscolo-invasiva ad alto rischio di recidiva, è vivo a 5 anni. Un risultato ottenuto grazie all’aggiunta di un anno di trattamento con durvalumab di AstraZeneca alla terapia di induzione e mantenimento con Bacillus Calmette-Guérin (Bcg). Ma il tumore maligno che probabilmente continua a registrare i più radicali e rapidi progressi terapeutici è il melanoma, il più aggressivo cancro cutaneo. La combinazione di un vaccino a mRna personalizzato e dell'immunoterapia standard pembrolizumab si è dimostrata efficace nel dimezzare (-49%) il rischio di recidiva e di morte rispetto alla sola immunoterapia. La sperimentazione, iniziata nel 2021, mostra che dopo 5 anni è vivo il 92,2% dei pazienti cui è stato somministrato rispetto al 71,3% del gruppo di controllo. Combinato all'immunoterapia, il vaccino riduce le possibilità che il tumore ritorni ed è in grado di abbattere del 59% il rischio di metastasi a distanza e del 49% quello di recidiva. Si tratta di un vaccino totalmente “personalizzato”. In Italia, così come in altre parti del mondo, è in corso lo studio di fase 3, avviato per primo all'Istituto Pascale di Napoli da Paolo Ascierto, ordinario di Oncologia all'università Federico II di Napoli e presidente della Fondazione Melanoma Onlus. Commentando i risultati appena presentati all'Asco, Ascierto parla di un «giro di boa atteso»: sono risultati che «confermano che la strada intrapresa con il vaccino a mRna è quella giusta e che l'efficacia della combinazione con l'immunoterapia si mantiene costante nel tempo». Proprio sul melanoma, lo stesso Ascierto ha presentato a Chicago una vera e propria “superimmunoterapia” da somministrare prima di entrare in sala operatoria per neutralizzare sul nascere la capacità del tumore di resistere ai farmaci. Quest’arma segreta si chiama “Mdna11”, una citochina “intelligente” progettata in laboratorio per potenziare in modo mirato le difese biologiche dei pazienti e contrastare la possibile resistenza alle terapie. Lo studio multicentrico italiano è coordinato dalla Fondazione Melanoma in collaborazione con la biotech canadese Medicenna. Anche il tumore del fegato registra importanti avanzamenti sul fronte terapeutico. Una nuova combinazione di cure, basata sulla doppia immunoterapia durvalumab più tremelimumab, assieme alla terapia a bersaglio molecolare lenvatinib e alla procedura di chemioembolizzazione transarteriosa (Tace), ha ridotto il rischio di progressione di malattia del 30% nei pazienti con malattia non operabile. «Con questo regime di doppia immunoterapia - spiega Lorenza Rimassa, associata di Oncologia medica all'Humanitas University e responsabile dell'Oncologia epatobiliopancreatica all'Irccs Humanitas di Rozzano (Milano) -, quasi 1 paziente su 3 è vivo e senza progressione di malattia a 2 anni dal trattamento. Si tratta di un progresso significativo associato a una tendenza al miglioramento della sopravvivenza, con o senza l'aggiunta di lenvatinib». In significativo aumento pure la sopravvivenza dei malati con tumore al polmone avanzato: dopo sette anni, i pazienti trattati con la molecola lorlatinib hanno mostrato una probabilità del 55% di continuare a vivere senza progressione della malattia. Lo dimostra lo studio di fase 3 “Crown” in pazienti adulti affetti da tumore del polmone non a piccole cellule in stadio avanzato, non trattati in precedenza. Una neoplasia che colpisce soprattutto giovani e non fumatori. Anche questo studio, assieme ad altri, è stato presentato al congresso di Chicago, e pubblicato contemporaneamente su Annals of Oncology. Insomma, la ricerca oncologica corre veloce ma l'Europa, e l'Italia in particolare, rischiano di rimanere «drammaticamente» indietro senza una strutturata e rinnovata politica di investimenti in ricerca e sviluppo, proprio mentre sulla scena mondiale irrompe la Cina, capace quasi di superare il gigante tecnologico statunitense. Giuseppe Curigliano, presidente eletto della Società europea di oncologia medica (Esmo) e vicedirettore scientifico dell'Istituto Europeo di Oncologia di Milano, mette in guardia dai rischi legati alla nuova mappa geopolitica della ricerca scientifica e agli equilibri che stanno “ridisegnando” questo ambito strategico. Da Chicago, Curigliano fa innanzitutto il punto sugli ultimi risultati raggiunti: «All'Asco sono stati presentati studi rilevanti su molte neoplasie. E c'è stata quest'anno un'esplosione degli anticorpi molecolari bispecifici, ovvero con due “teste” per riconoscere due bersagli attraverso i quali attaccare il tumore». Stiamo assistendo, afferma, ad «una rivoluzione tecnologica enorme e stiamo raggiungendo la capacità di creare dei farmaci che erano impensabili fino a dieci anni fa. Stiamo addirittura intercettando il cancro, attraverso la biopsia liquida, con l'identificazione di pazienti che ancora non sono pazienti perché ancora la malattia non si vede alla tac e alla pet, ma è nel dna». Oggi, dunque, «la mission è sempre più quella di sconfiggere il cancro. Sembrano parole grosse, ma in ambiente ematologico ciò è quasi una realtà. Quindi - evidenzia Curigliano - gli obiettivi che si pongono gli investimenti in ambito di ricerca sul cancro sono molto alti. È un messaggio molto forte di speranza». Per continuare questo trend è però «necessario potenziare la ricerca e se l'Italia non investe in ricerca e sviluppo - avverte - le aziende non verranno ad investire da noi e noi negheremmo ai nostri pazienti l'accesso all'innovazione. Dobbiamo creare una rete che attragga le aziende ad investire da noi». Difficile dargli torto visto che dei lavori presentati ad Asco 2026 - circa 45mila professionisti da tutto il mondo ed 8mila studi - oltre il 50%, dice Curigliano, «arrivano da Cina, Giappone e Corea del Sud e molta parte delle nuove sperimentazioni cliniche si sta spostando verso oriente».

Sviluppato da Johnson & Johnson, l'amivantamab è attualmente in fase di valutazione in circa 60 studi clinici in tutto il mondo. Oltre al tumore al polmone e al tumore della testa e del collo, il farmaco è oggetto di studio anche per il tumore del colon-retto, del cervello e dello stomaco. I ricercatori affermano che risultati simili sono stati osservati in alcuni pazienti affetti da tumore al polmone che hanno partecipato ad altri studi sull'amivantamab. In seguito al trattamento, i tumori si sono ridotti o sono scomparsi completamente in 43 pazienti. Di questi, 28 hanno riportato una significativa riduzione delle dimensioni del tumore, mentre 15 pazienti non presentavano più alcuna traccia di tumore. In uno studio clinico internazionale condotto in 11 paesi, 102 pazienti affetti da tumore della testa e del collo sono stati trattati con amivantamab. Si tratta del sesto tipo di tumore più comune al mondo e spesso presenta una prognosi infausta in caso di progressione o recidiva della malattia. "Si tratta di pazienti che hanno pochissime opzioni terapeutiche. Pertanto, vedere questo livello di risposta è davvero impressionante", ha affermato. Il professor Kevin Harrington, esperto di terapia biologica contro il cancro presso l'Institute for Cancer Research (ICR) di Londra, ha commentato che si trattava di risposte al trattamento "eccezionalmente forti" in un gruppo di pazienti che erano diventati resistenti sia alla chemioterapia che all'immunoterapia. I risultati hanno dimostrato che questo farmaco ha contribuito a ridurre le dimensioni dei tumori in oltre un terzo dei pazienti che hanno partecipato allo studio. In particolare, in alcuni casi, i medici hanno osservato la completa scomparsa dei tumori dopo un breve periodo di trattamento. La caratteristica distintiva dell'amivantamab risiede nel suo meccanismo d'azione multi-bersaglio. Il farmaco blocca simultaneamente l'EGFR, una proteina che promuove la crescita delle cellule tumorali, e il MET, una via di segnalazione che permette a molte cellule cancerose di eludere il trattamento. Inoltre, attiva il sistema immunitario affinché riconosca e attacchi i tumori. Si ritiene che la capacità di agire simultaneamente su molteplici meccanismi biologici sia la ragione per cui il farmaco risulta efficace nei pazienti per i quali i trattamenti precedenti si sono rivelati inefficaci. Dal fallimento della chemioterapia a una vita normale. Uno dei primi pazienti a beneficiare della nuova terapia è Carl Walsh, 56 anni, residente a Birmingham, in Inghilterra. Gli è stato diagnosticato un cancro alla lingua nel maggio 2024 e ha partecipato a una sperimentazione clinica presso il Royal Marsden Hospital a partire da luglio 2025, dopo che sia la chemioterapia che l'immunoterapia si erano rivelate inefficaci. “Mi ero sottoposto a chemioterapia e immunoterapia, ma senza successo. Poi i medici mi hanno suggerito di partecipare alla sperimentazione clinica. Ora sono al mio diciassettesimo ciclo di trattamento e sono molto soddisfatto dei progressi che ho fatto”, ha affermato. Carl Walsh, 56 anni, a cui è stato diagnosticato un cancro alla lingua nel maggio 2024, parteciperà alla sperimentazione presso il Royal Marsden Hospital nel luglio 2025. Foto: The Guardian A differenza di molti trattamenti oncologici attualmente in uso che richiedono infusioni endovenose a lungo termine, l'amivantamab viene iniettato direttamente sotto la pelle. Ciò riduce significativamente i tempi di trattamento, alleggerisce il carico sugli ospedali e facilita il trattamento ambulatoriale per i pazienti. Secondo i ricercatori, la maggior parte degli effetti collaterali del farmaco sono lievi o moderati. La percentuale di pazienti che devono interrompere il trattamento a causa degli effetti collaterali è inferiore al 10%. Il signor Walsh ha affermato che, prima di partecipare alla sperimentazione, aveva grandi difficoltà a parlare e a mangiare a causa del tumore, che gli causava forte gonfiore e dolore. "Da quando ho iniziato la terapia, il gonfiore si è ridotto significativamente e il dolore è migliorato notevolmente. Non avverto più i gravi effetti collaterali che avevo con la chemioterapia", ha affermato. Raccontò che durante il periodo più grave della sua malattia, la sua dieta quotidiana consisteva solo in zuppe, porridge, noodles in scatola e piatti a base di uova, insieme a vari integratori alimentari . Il suo peso diminuì notevolmente.

Quasi il 90% (87,6%) dei pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio di recidiva è vivo a 5 anni. Un risultato ottenuto grazie all'aggiunta di un anno di trattamento con durvalumab alla terapia di induzione e mantenimento con Bacillus Calmette-Guérin (BCG). Non solo. Il nuovo regime non ha mostrato un impatto clinicamente rilevante sulla qualità di vita, valutata attraverso questionari compilati dai pazienti. È quanto emerge dallo studio di fase III POTOMAC, presentato al Congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), in corso a Chicago. "Da oltre 10 anni non vi erano evidenti progressi per questi pazienti, che vengono trattati con intento curativo – afferma Patrizia Giannatempo, dirigente medico della struttura Dipartimentale di Oncologia Medica Genitourinaria, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. L'attuale standard di cura è costituito dalla TURBT, la resezione transuretrale del tumore, seguita dall'instillazione di BCG direttamente nella vescica. Un'elevata percentuale di pazienti, però, presenta recidiva e progressione di malattia, che possono richiedere ripetute procedure invasive fino alla cistectomia, l'intervento chirurgico di rimozione della vescica. Da qui la necessità di nuove opzioni di cura". "Nella malattia non muscolo infiltrante ad alto rischio, l'obiettivo è evitare la cistectomia e le procedure invasive, che possono avere un impatto negativo sulla qualità di vita – continua Giannatempo -. L'aggiunta di durvalumab, per 12 mesi, alla terapia di induzione e mantenimento con BCG consente di raggiungere tassi elevati di sopravvivenza a 5 anni. Nello studio POTOMAC, la qualità di vita è stata 'misurata' sulla base di tre questionari, PRO, QLQ-C30 e QLQ-NMIBC24. QLQ-C30 ha incluso la valutazione della funzionalità fisica, cioè è specificamente dedicato ai sintomi e agli aspetti psicologici correlati al tumore della vescica non muscolo-invasivo. Come atteso con un trattamento immunoterapico prolungato, è stato osservato un moderato peggioramento della fatigue riportata dai pazienti. Tuttavia, l'impatto complessivo sui patient-reported outcomes è risultato limitato e globalmente comparabile al solo trattamento con BCG. Questi pazienti presentano molto spesso un bisogno improvviso e impellente di urinare, che può influire significativamente sulla quotidianità e sulla percezione della propria autonomia". "QLQ-NMIBC24 è un questionario specificamente dedicato ai pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo e valuta, oltre ai sintomi urinari e agli effetti dei trattamenti intravescicali, aspetti legati alla percezione della malattia e alle preoccupazioni per il futuro – spiega Giannatempo -. Come atteso con un trattamento immunoterapico prolungato, è stato osservato un moderato peggioramento della fatigue riportata dai pazienti. Tuttavia, l'impatto complessivo sui patient-reported outcomes è risultato limitato e globalmente comparabile al solo trattamento con BCG. Si tratta di un elemento particolarmente rilevante in una patologia caratterizzata da trattamenti protratti nel tempo e dalla necessità di preservare, oltre al controllo della malattia, anche la funzionalità vescicale e la qualità di vita". Queste evidenze illustrate all'ASCO si aggiungono ai dati dello studio POTOMAC già presentati nel 2025 al Congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO) e pubblicati su "The Lancet", in cui il regime con durvalumab aveva dimostrato una riduzione del 32% del rischio di recidiva (o di morte in assenza di recidiva) rispetto al solo trattamento con BCG. Inoltre, un'analisi esplorativa dello studio POTOMAC, presentata recentemente al Congresso dell'American Urological Association (AUA), ha evidenziato che, nel primo anno di trattamento, il numero di eventi ad alto rischio e di recidive non sensibili a BCG nel braccio trattato con durvalumab più BCG era quasi la metà rispetto alla sola BCG. Durvalumab più BCG ha quindi migliorato il tempo all'intervento chirurgico di asportazione della vescica (cistectomia) e la sopravvivenza libera da cistectomia, con un numero inferiore di pazienti sottoposti a chirurgia. "Nel 2025, in Italia, sono stimati circa 29.100 nuovi casi di tumore della vescica – spiega Rossana Berardi, Presidente eletto AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e Ordinario di Oncologia all'Università Politecnica delle Marche e Direttore della Clinica Oncologica dell'Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche -. Circa il 70% delle diagnosi riguarda forme non infiltranti, individuate quindi in una fase iniziale della malattia, nella quale le nuove terapie possono aumentare significativamente le possibilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Per garantire il miglior percorso di cura è fondamentale un approccio multidisciplinare, che coinvolga diverse figure specialistiche, tra cui oncologo, urologo, radiologo e anatomo-patologo. Grande attenzione deve essere rivolta anche alla prevenzione. Circa la metà dei casi è legata al fumo di sigaretta, che aumenta di quasi cinque volte il rischio di sviluppare la malattia rispetto ai non fumatori. Un dato particolarmente rilevante riguarda la popolazione femminile, in cui il tabagismo è in crescita e, di conseguenza, aumentano anche le diagnosi di tumore della vescica. Sebbene questa neoplasia sia ancora più frequente negli uomini, nelle donne esiste un rischio maggiore di diagnosi tardiva. L'ematuria, che rappresenta il principale campanello d'allarme della malattia, viene infatti spesso inizialmente attribuita ad altre condizioni urologiche o ginecologiche, ritardando l'avvio degli accertamenti diagnostici. È quindi fondamentale promuovere una maggiore consapevolezza anche in ottica di medicina di genere, per favorire diagnosi più tempestive e migliori possibilità di cura. Infine, circa il 10% dei casi è associato all'esposizione professionale a sostanze chimiche presenti, ad esempio, in coloranti, diserbanti e idrocarburi. Le categorie professionali maggiormente esposte devono pertanto essere sottoposte a programmi di monitoraggio e sorveglianza dedicati". Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Il nostro aggiornamento Questa ricostruzione nasce come aggiornamento del nostro dossier pubblicato nella mattinata del 1 giugno sui dati completi del daraxonrasib nel pancreas metastatico. Lì il centro era il risultato clinico. Qui il punto è diverso: capire quale passaggio può avvicinare il farmaco ai pazienti europei prima dell'eventuale autorizzazione. Nota clinica: il testo riguarda un medicinale sperimentale. Nessuna indicazione contenuta nell'articolo sostituisce la valutazione dell'oncologo, del centro prescrittore e dei comitati competenti per l'accesso ai trattamenti non ancora autorizzati. La richiesta europea cambia la fase della notizia Il passaggio emerso nelle ore serali del 1 giugno sposta il baricentro dal confronto tra farmaci alla gestione dell'accesso. L'aggiornamento confermato anche da ANSA indica che i ricercatori hanno chiesto all'azienda di rendere disponibile un programma di uso compassionevole in Europa. La differenza è concreta: un trial registra efficacia e sicurezza in una popolazione selezionata, un programma compassionevole valuta se un paziente fuori dallo studio possa ricevere il farmaco prima dell'autorizzazione ordinaria. Questa distinzione evita l'equivoco più pericoloso. Un risultato positivo in fase 3 non apre automaticamente la farmacia ospedaliera. Serve una sequenza regolatoria: disponibilità dell'azienda, richiesta clinica motivata, valutazione del caso e rispetto delle norme nazionali. Nel caso italiano, quindi, il punto operativo non è cercare il farmaco in commercio. Il passaggio utile è il confronto con un centro oncologico che conosca i criteri sperimentali e possa verificare l'eventuale percorso di accesso. Il precedente statunitense chiarisce cosa può accadere Negli Stati Uniti esiste già un canale formale di expanded access per daraxonrasib nel tumore pancreatico duttale metastatico già trattato. La FDA ha autorizzato il programma il 1 maggio 2026, dopo una richiesta presentata il 28 aprile e firmata il 30 aprile. Il dettaglio amministrativo conta perché mostra che il canale nasce da un atto regolatorio specifico e non da una semplice disponibilità commerciale. Il modello americano non si trasferisce automaticamente in Europa. Negli Usa la domanda passa da un medico abilitato statunitense per un paziente eleggibile. Nel contesto europeo e italiano il percorso richiede regole proprie, con responsabilità clinica del centro e disponibilità dell'azienda. La richiesta europea ha quindi un valore di svolta solo se si traduce in un programma attivabile, con criteri chiari e tempi leggibili per le équipe che seguono pazienti senza alternative adeguate. Italia, il nodo non è il numero dei centri ma la loro funzione Il coinvolgimento italiano nello studio internazionale è un elemento rilevante perché riduce la distanza fra dato scientifico e pratica clinica specialistica. Chiara Cremolini, responsabile del programma di sperimentazione clinica all'Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana, ha indicato la presenza di quattro centri italiani nello studio internazionale e ha collegato il tema europeo alla richiesta di uso compassionevole. Il dato va letto con precisione: la partecipazione a un trial non coincide con una distribuzione nazionale del farmaco. Per il paziente la differenza è sostanziale. Un centro sperimentatore conosce criteri di inclusione, profilo molecolare richiesto, tossicità attese e documentazione clinica utile. Questa competenza può rendere più ordinata una valutazione individuale, tuttavia non crea da sola un diritto automatico al trattamento. L'accesso compassionevole resta una decisione regolata, costruita sul singolo caso e vincolata alla disponibilità concreta del prodotto. A quali pazienti si riferisce oggi il perimetro clinico Il perimetro verificato resta quello del tumore pancreatico duttale metastatico già trattato. Nel trial RASolute 302 sono stati arruolati 500 pazienti con malattia metastatica dopo una precedente chemioterapia per la fase avanzata. Daraxonrasib è stato somministrato per via orale alla dose di 300 milligrammi al giorno ed è stato confrontato con chemioterapia scelta dallo sperimentatore. Questo significa che il dato non deve essere esteso a ogni diagnosi di tumore del pancreas. La malattia localizzata, il setting post chirurgico e la prima linea metastatica sono scenari distinti, con domande terapeutiche diverse. La forza del risultato registrativo non autorizza scorciatoie interpretative: il paziente eleggibile per un eventuale canale di accesso precoce va definito con profilo clinico, storia terapeutica e caratterizzazione molecolare. Il dato che sostiene la richiesta di accesso La richiesta di uso compassionevole poggia su un risultato che ha cambiato la discussione scientifica. Nel RASolute 302 la sopravvivenza globale mediana è stata di 13,2 mesi con daraxonrasib contro 6,7 mesi con chemioterapia nel totale della popolazione studiata. La sopravvivenza libera da progressione è risultata di 7,2 mesi contro 3,6 mesi. Il dato, presentato in sessione plenaria ASCO e pubblicato sul New England Journal of Medicine, collima con la ricostruzione tecnica diffusa dal Dana-Farber Cancer Institute. La risposta obiettiva ha seguito la stessa direzione, con percentuali superiori nel braccio sperimentale rispetto alla chemioterapia. Il profilo di tollerabilità non elimina la necessità di sorveglianza: rash, stomatite, nausea e diarrea compaiono tra gli eventi più riportati. Il punto clinico è che la tossicità osservata non ha cancellato il vantaggio di efficacia. Nella decisione su un accesso precoce, questo rapporto fra beneficio atteso e rischio gestibile diventa il cuore della valutazione specialistica. Perché il bersaglio RAS pesa nel pancreas Daraxonrasib è stato progettato per colpire la forma attiva di RAS, nodo biologico decisivo nel tumore pancreatico duttale. La maggioranza delle neoplasie pancreatiche di questo tipo presenta alterazioni legate a KRAS, un bersaglio storicamente difficile da affrontare con farmaci efficaci su scala ampia. La nostra lettura del dato è quindi biologica prima ancora che statistica: il vantaggio osservato ha senso perché interviene su un asse molecolare che guida la crescita tumorale in una quota molto elevata di pazienti. La piattaforma del farmaco non si limita a una singola variante puntiforme. Le comunicazioni tecniche di Revolution Medicines descrivono un inibitore RAS(ON) multi selettivo, sviluppato per interferire con più forme oncogeniche attive. Questo spiega perché il trial abbia analizzato sia la popolazione con mutazioni RAS G12 sia la popolazione complessiva. L'eventuale accesso compassionevole dovrà comunque restare ancorato ai criteri clinici e molecolari definiti dal programma. La designazione orfana europea non va confusa con l'autorizzazione Il registro della Commissione europea riporta daraxonrasib fra i medicinali orfani con codice EU/3/26/3227. Questa informazione ha peso regolatorio perché segnala il riconoscimento europeo di un bisogno clinico in una condizione rara o gravemente priva di opzioni soddisfacenti. Non significa però che il medicinale sia già autorizzato per l'immissione in commercio. La distinzione è decisiva per la comunicazione ai pazienti. La designazione orfana può accompagnare un iter più strutturato e facilitare alcuni passaggi di sviluppo, mentre l'autorizzazione commerciale richiede valutazione del dossier completo su qualità, sicurezza ed efficacia. Fino a quel momento, l'accesso passa da canali regolati come sperimentazioni cliniche o programmi dedicati. Una narrazione corretta deve quindi tenere insieme urgenza clinica e prudenza regolatoria. Lo studio precoce apre una domanda diversa Il fronte più avanzato della ricerca non si ferma alla malattia metastatica già trattata. Il protocollo RASolute 304 valuta daraxonrasib in ambito adiuvante nel carcinoma pancreatico duttale resecato con mutazione RAS, dopo completamento della chemioterapia prevista. Il confronto è con l'osservazione standard, per misurare se il blocco di RAS possa ritardare o ridurre il rischio di ricaduta dopo chirurgia. Questo passaggio non modifica l'accesso immediato dei pazienti metastatici già trattati. Apre una questione più ampia: se l'inibizione di RAS confermasse utilità anche prima della disseminazione, la sequenza terapeutica del pancreas potrebbe essere ridisegnata in momenti più precoci della malattia. La deduzione è rigorosa perché nasce da protocolli distinti. Metastatico pretrattato e adiuvante post resezione sono territori clinici separati, anche quando il bersaglio molecolare coincide. Che cosa cambia oggi per chi è in cura Oggi cambia soprattutto il tipo di domanda da portare in visita. Un paziente con tumore pancreatico duttale metastatico già trattato può chiedere al proprio oncologo se il profilo clinico e molecolare consenta una valutazione presso un centro coinvolto nella ricerca sul daraxonrasib o informato sui possibili canali di accesso precoce. La risposta richiede cartella completa, storia delle terapie ricevute, stato generale e dati molecolari affidabili. La parte da evitare è l'autogestione dell'attesa. L'uso compassionevole non è una lista pubblica su cui iscriversi autonomamente e non è una scorciatoia fuori dal controllo medico. Funziona solo dentro un rapporto strutturato tra paziente, oncologo, centro autorizzato e azienda titolare del farmaco. Proprio per questo la richiesta europea va considerata una notizia importante: organizza il terreno in cui una speranza clinica può diventare procedura valutabile.

Ascolta la versione audio dell'articolo 3' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com La ricerca oncologica corre veloce ma l'Europa, e l'Italia in particolare, rischiano di rimanere “drammaticamente” indietro senza una seria politica di investimenti in ricerca e sviluppo, mentre sulla scena mondiale è la Cina che sta facendo passi da leone quasi superando il gigante tecnologico statunitense. Giuseppe Curigliano, presidente eletto della Società europea di oncologia medica (Esmo), mette in guardia dai rischi legati alla nuova mappa geopolitica della ricerca scientifica e agli equilibri che stanno ridisegnando questo ambito strategico. La rivoluzione in corso nell'oncologia Dal congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) in corso a Chicago, il maggior appuntamento mondiale del settore, Curigliano fa innanzitutto il punto sugli ultimi risultati raggiunti: “All'ASCO 2026 sono stati presentati studi rilevanti su molte neoplasie. Risultati importanti sono arrivati, tra gli altri, per il tumore della prostata, in termini di controllo della malattia e ritardo della comparsa di malattia metastatica. Spazio anche ai tumori rari come i liposarcomi, con nuove molecole che si sono dimostrate efficaci nel ritardare la progressione della malattia. E c'è stata quest'anno - spiega l'oncologo - un'esplosione degli anticorpi molecolari bispecifici, ovvero con due teste per riconoscere due bersagli attraverso i quali attaccare il tumore”. Stiamo assistendo, afferma, ad “una rivoluzione tecnologica enorme e stiamo raggiungendo la capacità di creare dei farmaci che erano impensabili fino a dieci anni fa. Stiamo addirittura intercettando il cancro, attraverso la biopsia liquida, con l'identificazione di pazienti che ancora non sono pazienti perchè ancora la malattia non si vede alla tac e alla pet, ma è nel dna”. Loading... All'Asco oltre il 50% dei lavori arriva dall'Oriente Oggi, dunque, “la mission è sempre più quella di sconfiggere il cancro. Sembrano parole grosse, ma in ambiente ematologico ciò è quasi una realtà. Quindi - sottolinea Curigliano - gli obiettivi che si pongono gli investimenti in ambito di ricerca sul cancro sono molto alti. E' un messaggio molto forte di speranza”. Per continuare questo trend è però “necessario potenziare la ricerca e se l'Italia non investe in ricerca e sviluppo - avverte - le aziende non verranno ad investire da noi e noi negheremmo ai nostri pazienti l'accesso all'innovazione. Dobbiamo creare una rete che attragga le aziende ad investire da noi”. Che gli equilibri siano cambiati, appare chiaro proprio osservando i lavori di ASCO 2026: circa 45mila professionisti da tutto il mondo ed 8mila studi presentati. Ma oltre il 50% dei lavori, racconta Curigliano, “arrivano da Cina, Giappone e Corea e molta parte delle nuove sperimentazioni cliniche si sta spostando verso oriente. Quindi, quello che sta succedendo a livello geopolitico e militare, con attacchi indiretti tra Usa e Cina, di fatto è quello che si sta rivelando a livello scientifico. Cioè, la grande tecnologia americana in questo momento ha un forte competitor che è la grande tecnologia cinese e la Cina si sta proponendo sempre di più come una azienda di Stato che produce molecole ad elevata innovatività”. Il sorpasso della Cina e l'Europa schiacciata Quest'anno all'Asco, in ogni sessione, sottolinea, “ci sono 1-2 presentazioni di ricercatori cinesi. Questo significa che i cinesi sono diventati molto bravi a fare studi clinici, e che c'è un progetto sistemico, probabilmente politico-strategico, in cui la Cina sta investendo tantissimo in ricerca e sviluppo”. E se” l'Italia e l'Europa non si svegliano, rimarremo schiacciati in mezzo a due colossi di ricerca e saremo totalmente dipendenti da loro. Con la Cina che si sta affermando sempre di più come primo polo strategico”. Un sorpasso, quello da parte del gigante asiatico, che avrà impatti notevoli e di cui scrive anche il New York Times: “L'ascesa della Cina nello sviluppo di farmaci incombe sugli Stati Uniti. I trial clinici condotti in Cina stanno attirando l'attenzione in occasione del convegno internazionale di oncologia a Chicago: il rapido sviluppo dell'industria biotecnologica cinese - titola il quotidiano - sta alimentando il timore che il predominio degli Stati Uniti nel settore stia scemando”.

Kevin Keegan ha deciso di raccontare pubblicamente la sua battaglia più difficile. L’ex stella del Liverpool, della Nazionale inglese e vincitore di due Palloni d’Oro consecutivi nel 1978 e nel 1979, ha rivelato di essere affetto da un cancro al quarto stadio e di essere attualmente sottoposto a un trattamento sperimentale. L'annuncio è arrivato nel corso di un evento pubblico a Newcastle, dove il 75enne ha aggiornato tifosi e appassionati sulle proprie condizioni di salute. Già lo scorso gennaio Keegan aveva comunicato di essere malato e di aver iniziato un percorso di cure, senza però entrare nei dettagli sulla gravità della patologia. L'ex capitano dell'Inghilterra ha spiegato che la malattia è stata scoperta in seguito ad alcuni accertamenti medici effettuati dopo un incidente automobilistico. Durante gli esami, i medici hanno individuato il tumore, successivamente classificato al quarto stadio, il livello più avanzato della malattia.

La nostra analisi La questione supera la classifica tra Paesi. In oncologia conta chi riesce a trasformare biologia e chimica farmaceutica in studi arruolabili. L’organizzazione clinica decide poi se quei dati diventano valutabili davanti alle autorità regolatorie. La Cina ha accorciato questa catena. L’Europa continua a produrre scienza solida, però la dispersione amministrativa rende più difficile portarla fino al letto del paziente con la stessa rapidità. Nota sanitaria: questo articolo ha finalità informativa e analitica. I dati sui farmaci sperimentali descrivono linee di ricerca, senza costituire indicazioni terapeutiche individuali. Sommario dei contenuti Il cambio di asse visto da Chicago Il congresso ASCO 2026 non restituisce solo la fotografia di nuovi farmaci. Mostra una modifica più profonda: una parte crescente dell’innovazione oncologica arriva da ecosistemi che integrano ricerca industriale e ospedali ad alto arruolamento. Lo sviluppo regolatorio completa il percorso. Il richiamo di Giuseppe Curigliano, presidente eletto della Società europea di oncologia medica per il biennio 2027-2028, intercetta lo stesso punto registrato nelle cronache di ANSA da Chicago: senza investimenti stabili la dipendenza da pipeline esterne cresce. La differenza rispetto al passato è nella posizione della Cina dentro la filiera. Per anni il Paese è stato descritto soprattutto come mercato di sbocco o come luogo capace di arruolare numeri elevati. Oggi produce candidati farmaci che le multinazionali occidentali vogliono acquisire. Porta studi cinesi in sessioni congressuali centrali e sviluppa piattaforme biologiche nelle aree più contese della prossima generazione di terapie. La misura della perdita europea Il Comparator Report on Cancer in Europe 2025 curato da IHE/EFPIA dà alla questione una dimensione misurabile: la quota europea degli avvii di studi oncologici globali di fase I-III basata sulla sede delle aziende è scesa dal 41% nel 2008 al 21% nel 2023. Nello stesso intervallo la quota cinese è salita dall’1% al 35%, superando l’Europa e avvicinandosi alla leadership statunitense. Questo dato va letto con attenzione. Non misura la qualità di ogni singolo centro clinico, né cancella l’eccellenza di molte reti europee. Misura però dove nascono e partono gli studi che decidono il futuro dei farmaci. In oncologia questa sede di partenza conta, perché il primo sviluppo clinico orienta la scelta dei comparatori e la velocità dei dossier. Da lì passa anche la possibilità per i pazienti di entrare prima nei percorsi sperimentali. Perché la Cina accelera davvero La crescita cinese deriva da più fattori coordinati. Il nostro controllo sui meccanismi di sviluppo collima con l’analisi pubblicata su Nature, che individua nella modernizzazione regolatoria e nell’espansione delle sperimentazioni cliniche il passaggio decisivo della trasformazione cinese da mercato centrato sui generici a polo di innovazione farmaceutica. L’effetto concreto è una pipeline più densa e una maggiore capacità di portare rapidamente i candidati in fase precoce. La velocità non basta senza qualità dei dati. Proprio qui si gioca la parte più delicata: quando uno studio nasce in un solo Paese, le autorità di altre aree devono valutare trasferibilità dei risultati e caratteristiche della popolazione arruolata. Conta anche lo standard del trattamento di confronto. La Cina sta guadagnando centralità perché abbina volume e capacità industriale. L’accettazione globale richiede ancora prove robuste in contesti più ampi. Le molecole che attirano le multinazionali La geografia della ricerca si vede anche dagli accordi. Il comunicato Pfizer sull’intesa con Innovent descrive una collaborazione globale su 12 programmi oncologici in fase precoce, con anticorpi farmaco-coniugati e anticorpi multispecifici al centro della strategia. Reuters colloca la stessa operazione nella corsa delle grandi aziende verso la pipeline biotech cinese, un segnale industriale che vale più di molte dichiarazioni di principio. Il punto economico è immediato: se una multinazionale compra accesso a piattaforme nate in Cina, riconosce che lì si produce innovazione sfruttabile a livello globale. Il punto sanitario è altrettanto concreto. Dove si sviluppano i programmi, lì si accumulano competenze e dati clinici. La familiarità precoce con le nuove classi di farmaci resta nello stesso sistema. Il nodo clinico: studi cinesi e validazione globale Il caso HARMONi-6 su ivonescimab spiega perché il tema richiede una lettura clinica oltre la geopolitica. La presenza del trial in una sessione plenaria di ASCO 2026 mostra che uno studio condotto in Cina può arrivare nel punto più esposto del confronto oncologico internazionale. The Lancet documenta il disegno di fase III su pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule squamoso in prima linea, con un confronto attivo contro immunoterapia più chemioterapia. Per l’Europa il messaggio è metodologico. Un dato clinico forte resta tale quando supera la verifica sulla popolazione trattata e sulla comparabilità del controllo. La riproducibilità in sistemi sanitari diversi resta il passaggio successivo. Accogliere un risultato significa mantenere il rigore regolatorio evitando che diventi lentezza strutturale. Il rischio per Italia ed Europa L’Italia entra in questa partita con oncologie di qualità e ricercatori presenti nei circuiti internazionali, però il problema riguarda la massa critica. Un’azienda porta studi dove trova tempi prevedibili, contratti rapidi, centri coordinati e pazienti arruolabili senza passaggi inutilmente lunghi. Ogni mese perso nella partenza di un trial sposta opportunità verso sistemi più semplici da usare. La conseguenza pratica pesa sui pazienti. Un trial vicino al luogo di cura può offrire accesso controllato a terapie non ancora disponibili nella pratica ordinaria. Nei centri che arruolano restano competenze e dati utili. Quando la sperimentazione si allontana, l’innovazione arriva più tardi e spesso attraverso canali già decisi altrove. Dove intervenire adesso La risposta europea deve andare oltre la richiesta di più fondi. Serve una macchina che renda competitiva la ricerca clinica: contratti standardizzati, comitati etici con tempi realmente prevedibili, interoperabilità dei dati sanitari e reti ospedaliere capaci di arruolare senza frammentare il percorso del paziente. Il finanziamento senza esecuzione resta un segnale politico debole. La scelta italiana è ancora più concreta. Le eccellenze non bastano se restano isolate. Un Paese che vuole attrarre studi oncologici deve presentarsi come piattaforma nazionale, con centri collegati e procedure leggibili per chi investe. La competizione con Cina e Stati Uniti si gioca anche su questa semplicità operativa.

Rendere possibile 'l'uso compassionevole' anche in Italia per il farmaco daraxonrasib che ha dimostrato di raddoppiare la sopravvivenza nei pazienti con tumore al pancreas metastatico. E' la richiesta fatta dai ricercatori autori dello studio, i cui risultati sono stati presentati al congresso Asco a Chicago, all'azienda produttrice del farmaco, la Biotech statunitense Revolution Medicine. Lo ha comunicato dal congresso Asco Chiara Cremolini, responsabile del programma sperimentazioni all'azienda ospedaliera universitaria di Pisa, uno dei 4 centri italiani che hanno preso parte allo studio internazionale."Abbiamo chiesto all'azienda di aprire all'uso compassionevole anche in Europa, e dunque in Italia, e che ciò avvenga al più presto - ha affermato Cremolini -. L'uso compassionevole prevede la possibilità che i pazienti possano accedere al farmaco in via eccezionale, prima dell'approvazione, tramite i centri specializzati. Mentre in Usa, dove si è in attesa dell'approvazione da parte della autorità statunitense per i farmaci Fda, è già previsto un programma di Expanded access". Dati i risultati importanti ottenuti per la sopravvivenza dei pazienti, l'autorità europea dei medicinali Ema, ha spiegato l'oncologa, "ha dato al farmaco la designazione di 'farmaco orfano', per velocizzare i tempi di valutazione del dossier, ma in ogni caso saranno necessari dei mesi".Questo farmaco, ha sottolineato Cremolini, "ha portato al prolungamento della sopravvivenza per i pazienti con tumore del pancras metastatico. Il passo successivo al quale ora puntiamo è quello di poter anticipare l'uso del farmaco anche ai pazienti in fase più iniziale di malattia e non metastatici, con l'obiettivo futuro di poter arrivare anche alla guarigione". Per questo, ha annunciato Cremolini a margine dei lavori dell'Asco, "partirà la prossima estate uno studio, promosso dalla Biotech, finalizzato proprio a testare il farmaco su questa categoria di pazienti in fase di malattia più precoce, ovvero operati ma senza metastasi". Parteciperanno anche centri italiani, tra cui Pisa. Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

Ascolta la versione audio dell'articolo 3' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com Il daraxonsasib, un farmaco sperimentale orale, inibitore multisettivo dell’oncogene RAS, si è dimostrato un game changer nel tumore del pancreas metastatico, determinando un raddoppiamento della sopravvivenza rispetto ai pazienti trattati con chemioterapia tradizionale. I 248 pazienti trattati con daraxonsasib hanno presentato un raddoppiamento della sopravvivenza mediana (13,2 mesi, contro i 6,7 mesi) rispetto ai 252 pazienti trattati con chemioterapia. Mai nessun farmaco finora aveva raggiunto questo traguardo. È il motivo per cui i risultati dello studio internazionale di fase 3 RASolute 302, presentati davanti alla platea mondiale degli oncologi riuniti al congresso dell’ASCO a Chicago e pubblicati in contemporanea sul New England Journal of Medicine, sono stati accolti da una standing ovation. Entusiasmo a mille, ma anche un applauso liberatorio perché per l’adenocarcinoma del pancreas in fase avanzata le opzioni terapeutiche a disposizione hanno efficacia limitata e questi pazienti continuano ad avere una prognosi sfavorevole. Daraxonrasib non promette la guarigione dal tumore del pancreas, che resta uno dei più difficili da trattare; ma rappresenta un passo avanti epocale. Il farmaco è al momento la punta di diamante di Revolution Medicines, un’azienda pharma con una pipeline specializzata nello sviluppo di terapie mirate innovative per i tumori dipendenti dalle mutazioni RAS. Il racconto dei risultati al congresso dell’Asco Quando il coordinatore dello studio, Brian M. Wolpin, direttore del Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research and Gastrointestinal Cancer Center del Dana-Farber Cancer Institute (Boston), ha proiettato la slide che mostrava la riduzione di mortalità del 60% prodotta da daraxorasib, gli oncologi che assistevano alla sessione plenaria del congresso ASCO 2026 sono scoppiati in un applauso interminabile (durato 42 secondi), accompagnato da urla di gioia, fischi e qualunque tipo di apprezzamento. Un tifo da stadio per la vita, per quei mesi strappati alla morte, un ‘grande slam’ (nella definizione di Julie Gralow, vice-presidente di ASCO), tanto per i pazienti che per i ricercatori. Loading... Ma c’è di più. Qui mesi guadagnati alla morte, sono anche mesi vissuti meglio, senza il dolore che accompagna l’epilogo di questo tumore e al prezzo di effetti collaterali del trattamento più che tollerabili (il rash cutaneo e la stomatite sono i più frequenti). Come funziona il nuovo farmaco Un farmaco intelligente, dunque il daraxonrasib che lavora in modo ‘pulito’, silenziando l’oncogene RAS che, quando attivato, induce una crescita tumorale incontrollata (oltre il 90% dei tumori del pancreas alberga una mutazione RAS oncogenica). L’oncogene RAS in posizione ‘on’ è come un interruttore che rimane sempre acceso. Daraxonrasib riesce a spegnerlo e finora nessun’altra terapia era in grado di farlo nell’adenocarcinoma del pancreas. Per decenni il RAS è stato considerato un bersaglio ‘non farmacologico’ (undruggable). Poi è arrivato daraxonrasib, un inibitore RAS, anzi del RAS(ON), che si lega cioè alla forma bloccata su ‘on’ dell’interruttore mortale. È un farmaco orale (se ne prende una compressa al giorno da 300 mg). L’FDA americana gli ha concesso la designazione di breakthrough therapy per il trattamento del carcinoma pancreatico con mutazioni KRAS G12X. E non sorprende affatto. Un nuovo standard di cura “Daraxonrasib rappresenta un nuovo standard di cura nel trattamento di seconda linea dell’adenocarcinoma del pancreas – ha commentato la discussant della presentazione, la dottoressa Jennifer J. Knox, Princess Margaret Cancer Centre e Università di Toronto (Canada)-. L’altro punto che voglio sottolineare è che la terapia mirata a RAS dovrebbe avere un ruolo predominante negli studi clinici, lungo l’intero spettro delle manifestazioni cliniche del cancro del pancreas, sia come monoterapia che in combinazione, per offrire benefici a un numero maggiore di pazienti e migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita.”

A Vasto sono state trattate le prime pazienti con un anticorpo monoclonale anti-amiloide per l’Alzheimer in fase iniziale. Le due donne, di 60 e 65 anni, sono state sottoposte alla terapia, che mira a ridurre le placche di amiloide nel cervello. Il trattamento rappresenta un passo avanti nella sperimentazione di questa classe di farmaci. L’intervento è stato effettuato in un centro specializzato. Sono due donne, di 60 e 65 anni, le prime pazienti trattate a Vasto con l’anticorpo monoclonale anti-amiloide per contrastare la malattia di Alzheimer in fase iniziale. Nella Clinica neurologica dell'ospedale San Pio sono state somministrate due infusioni di Donanemab, che segnano un momento di.🔗 Leggi su Chietitoday.it Colesterolo: anticorpo monoclonale riduce del 31% il rischio di infarto o ictusUno studio ha mostrato che un anticorpo monoclonale può ridurre del 31% il rischio di infarto o ictus nei pazienti a rischio, come quelli con diabete. Dipendenze: l’Europa si riunisce a Caltanissetta per curare i pazientiA Caltanissetta si è conclusa una settimana di formazione dedicata alle dipendenze, con la partecipazione di operatori provenienti dalla Grecia e... Temi più discussi:IZSVE - L’European Vaccines Hub (EVH) for Pandemic Readiness celebra un anno di progressi al meeting annuale; Pediatria, dalla prevenzione alle terapie su misura: così la scienza cambia il futuro dei bambini.; Bronchiolite dimezzata, tumori in remissione fino al 90%: la nuova rivoluzione della pediatria; Mieloma multiplo recidivato/refrattario, con mezigdomide più carfi. Superbatteri. Rappuoli: Gli anticorpi monoclonali aprono una nuova frontiera. La strategia dei soli antibiotici ha fallitoIl direttore scientifico della Fondazione Biotecnopolo di Siena firma su Trends in Immunology: Si stanno generando batteri mostruosi resistenti a tutti i farmaci.quotidianosanita.it Curare ebola e hantavirus. Biotecnopolo al lavoroRappuoli: Anticorpi monoclonali armi contro i batteri resistenti agli antibiotici ...msn.com Cerca News e Video

Il tumore del pancreas continua a essere una delle neoplasie più temute e difficili da trattare. In Italia provoca ogni anno circa 15.000 decessi e, nonostante i progressi della medicina oncologica, le opzioni terapeutiche disponibili restano ancora limitate, soprattutto nelle forme metastatiche più avanzate. Per questo motivo la comunità scientifica guarda con enorme interesse ai risultati dello studio clinico di fase 3 RASolute 302, presentati al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), uno degli appuntamenti più importanti al mondo nel settore oncologico. Al centro dell’attenzione c’è una nuova molecola sperimentale, chiamata daraxonrasib, che potrebbe aprire una nuova era nella cura del tumore del pancreas. Un farmaco orale che raddoppia i tempi di sopravvivenza rispetto alla chemioterapia I risultati dello studio hanno coinvolto 500 pazienti affetti da adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti chemioterapici di prima linea. I dati mostrano un risultato che gli oncologi definiscono straordinario: i pazienti trattati con daraxonrasib hanno raggiunto una sopravvivenza media superiore a 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi ottenuti con la chemioterapia tradizionale. Il principio attivo agisce come inibitore multiselettivo della proteina RAS, riuscendo a bloccare i segnali di crescita tumorale sia nei casi con mutazione genetica sia in quelli non mutati (wild-type). La nuova terapia a somministrazione orale è riuscita a ridurre il rischio di decesso del 60%, quasi raddoppiando l’aspettativa di vita in una categoria di pazienti per la quale, fino a oggi, le possibilità terapeutiche erano estremamente limitate. Maggiore tollerabilità e riduzione degli effetti collaterali gravi Oltre all’efficacia clinica in termini di prolungamento della vita, la sperimentazione ha evidenziato un profilo di sicurezza favorevole rispetto ai trattamenti citotossici standard. Gli eventi avversi di grado 3 o superiore si sono verificati nel 43,6% dei soggetti trattati con la nuova molecola, a fronte del 57,5% registrato nel braccio di controllo sottoposto a chemioterapia. La maggiore tollerabilità del farmaco è confermata anche dalla drastica riduzione dei tassi di interruzione definitiva della terapia a causa di tossicità, pari all’1,2% per daraxonrasib contro l’11,2% della chemioterapia tradizionale, consentendo così il mantenimento di una migliore qualità della vita globale durante il percorso di cura. I dati dello studio clinico presentati ad ASCO aprono la strada verso una potenziale ridefinizione degli standard terapeutici per l’adenocarcinoma pancreatico avanzato dopo il fallimento delle terapie iniziali.

Tumore del pancreas: Cremolini (Aiom), “Daraxonrasib raddoppia la sopravvivenza e apre una nuova prospettiva di cura” “La standing ovation ricevuta durante la sessione plenaria ha certificato l’importanza di questa novità. Daraxonrasib, un pan-RAS inibitore che agisce come una sorta di colla molecolare impedendo alla proteina RAS mutata di trasmettere alla cellula tumorale il segnale di crescita e proliferazione, è in grado di estendere in maniera significativa l’aspettativa di vita dei pazienti con tumore del pancreas già trattati con una linea di chemioterapia. Non solo la prolunga, ma raddoppia la sopravvivenza complessiva e la sopravvivenza libera da progressione, triplica il tasso di risposte obiettive, migliora la qualità di vita e riduce il ricorso alla terapia del dolore”. Sono queste le parole di Chiara Cremolini, Direttore Nazionale Aiom, commentando i risultati dello studio sul nuovo farmaco presentati nel corso di una sessione plenaria internazionale. Cremolini ha sottolineato come il trattamento, somministrato per via orale e generalmente ben tollerato, presenti effetti collaterali gestibili, tra cui rash cutaneo e stomatite, osservati anche nell’esperienza maturata nei centri italiani coinvolti nella sperimentazione, tra cui l’ospedale di Pisa, l’Istituto Oncologico Veneto, l’Istituto Nazionale dei Tumori e l’Istituto Europeo di Oncologia. “Ci auguriamo che questo rappresenti l’inizio di un nuovo percorso e non un punto di arrivo. Abbiamo capito come ottenere un risultato importante per i pazienti con tumore del pancreas e l’obiettivo ora è anticipare l’utilizzo di Daraxon Rasib, prima nella malattia metastatica di prima linea e successivamente negli stadi più precoci, con l’ambizione di puntare alla guarigione e non soltanto al prolungamento della sopravvivenza”, ha concluso.

Il giovane, si legge nelle carte dell'accusa, avrebbe pubblicato sui social "contenuti apologetici di attentati compiuti dallo Stato Islamico in danno dei cristiani e più in generale contro l'occidente e di aperta esaltazione e incitamento al martirio" Questo articolo è gratis. Per leggerne altri, ricevere le newsletter e avere libero accesso ai contenuti scelti dalla redazione Registrati Zakaria Ben Haddi, un ragazzo di 21 anni di origini marocchine che vive a Vimercate, in Brianza, è stato fermato su richiesta della Procura di Milano per l’ipotesi di reato di ‘terrorismo internazionale‘ legata a “diversi post inneggianti al martirio” pubblicati il 30 maggio che hanno fatto ritenere agli inquirenti “verosimile una sua immediata ed estemporanea attivazione“. Il giovane, si legge nelle carte dell’accusa, avrebbe pubblicato sui social “contenuti apologetici di attentati terroristici compiuti dallo Stato Islamico in danno dei cristiani e più in generale contro l’occidente e di aperta esaltazione e incitamento al martirio, con, di recente, un riferimento al tragico evento delittuoso occorso nella città di Modena il 15 maggio 2026″. Un rimando, quest’ultimo, alla vicenda di Salim El Koudri, il 31enne che ha investito sette persone nella città emiliana accusato di strage e lesioni ma al quale non è stata contestata l’ipotesi di avere agito per terrorismo. Secondo il pm, ci sono “gravi indizi di colpevolezza a carico dell’indagato sulla base delle indagini della Digos-sezione antiterrorismo dalle quali è emerso che sui profili Instagram e Tiktok, Zakaria Ben Haddi all’esito di una pericolosa accelerazione della propria spirale di radicalizzazione ideologico-religiosa ha palesato la propria disponibilità al martirio, pubblicando post e commenti che facevano ritenere la concreta intenzione a una reale attivazione violenta, peraltro nella consapevolezza di essere in procinto di lasciare l’Italia essendo stato trovato in possesso di un biglietto aereo per il Marocco per la data del 9 giugno“. Spunto degli accertamenti che hanno portato al fermo è l’inchiesta condotta sempre da Gobbis e Digos che ha portato il 22 aprile scorso agli arresti domiciliari per un ragazzo italo-albanese residente a Pavia, che avrebbe fatto parte di una rete online di giovani estremisti neonazisti e antisemiti con riferimenti a ‘Terza Posizione’. Tra i messaggi acquisiti dagli investigatori, in un’occasione Ben Haddi aveva scritto “Impossibile fare un colpo di Stato nella situazione attuale” commentando la riflessione di un altro utente che aveva affermato: “Comunque per poter fare una sovversione e quindi un colpo di Stato ci servono molte più persone, organizzate e non sparse e che tutti seguano la stessa idea o simile”. In un altro momento, l’indagato aveva pubblicato la foto di un bambino con carnagione chiara e occhi azzurri col commento: “Chiaramente è superiore a te” in risposta all’interlocutore che lo aveva criticato scrivendo: “Tu sei africano, non sei superiore a nessuno”.

L'amivantamab è considerata una terapia "intelligente" perché ha la capacità di agire sulle cellule tumorali in tre modi. In una sperimentazione internazionale condotta in 11 paesi, il farmaco "amivantamab" è stato utilizzato su pazienti oncologici con tumore metastatico o recidivante che non rispondevano più ai trattamenti precedenti. In particolare, in 15 pazienti, i medici hanno osservato la completa scomparsa dei tumori dopo il trattamento, secondo quanto riportato dal quotidiano britannico The Guardian . Oltre il 40% dei pazienti risponde al trattamento. Nello studio, 102 pazienti affetti da tumore della testa e del collo – il sesto tipo di tumore più comune al mondo – sono stati trattati con amivantamab. I risultati hanno mostrato che 43 pazienti hanno registrato una riduzione del tumore o la sua completa scomparsa. Di questi, 28 pazienti hanno mostrato una riduzione significativa del tumore e 15 pazienti non presentavano più tumori rilevabili dopo il trattamento. Il professor Kevin Harrington, specialista in trattamenti biologici contro il cancro presso l'Institute for Cancer Research London (ICR) nel Regno Unito, ha commentato: "Si tratta di risposte al trattamento eccezionalmente forti in un gruppo di pazienti la cui malattia è diventata resistente sia alla chemioterapia che all'immunoterapia. Questo metodo ha il potenziale per giovare a migliaia di pazienti ogni anno." I ricercatori hanno anche affermato che il farmaco ha mostrato risultati simili in alcuni pazienti affetti da tumore al polmone. Attualmente, l'amivantamab, sviluppato da Johnson & Johnson, è in fase di valutazione in circa 60 diversi studi clinici, principalmente sul tumore al polmone, ma si sta estendendo anche al tumore del colon-retto, al tumore al cervello e al tumore allo stomaco. Il cancro attacca attraverso 3 meccanismi. L'amivantamab è considerata una terapia "intelligente" perché ha la capacità di agire sulle cellule tumorali in tre modi: Bloccare l'EGFR (recettore del fattore di crescita epidermico), una proteina che promuove la crescita tumorale. Bloccare MET, la via di segnalazione che le cellule tumorali spesso utilizzano per "eludere" il trattamento. Attiva il sistema immunitario affinché riconosca e attacchi i tumori. Il farmaco viene somministrato una volta ogni tre settimane. La maggior parte degli effetti collaterali è di entità lieve o moderata, e meno del 10% dei pazienti deve interrompere il trattamento a causa di effetti collaterali.

"Killer silenzioso": così viene definito il tumore al pancreas che resta, ancora oggi, una delle forme di cancro più aggressive e difficili da trattare, per la quale le opzioni terapeutiche restano limitate. Oltre la metà dei casi viene diagnosticata quando sono già presenti metastasi: in Italia fa registrare circa 15mila decessi ogni anno. Ma ora una speranza arriva dallo studio "Resolute", presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) che si svolge a Chicago: un farmaco sperimentale in fase clinica, ovvero già somministrato a pazienti, ha ottenuto risultati definiti "promettenti". Tumore al pancreas, il farmaco sperimentale che aumenta la sopravvivenza: i dati La molecola inserita nello studio "Resolute" – che ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti trattamenti tramite centri americani, asiatici ed europei – si chiama daraxonrasib ed è somministrata in compresse. Nei pazienti con tumore al pancreas metastatico (adenocarcinoma pancreatico duttale metastatico), il farmaco ha mostrato una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi rispetto ai 6,7 delle terapie finora a disposizione. Non solo: provoca anche meno effetti collaterali rispetto alla chemio. Solo l'1,2% dei pazienti trattati con daraxonrasib hanno dovuto interrompere la terapia, contro l'11,2% del gruppo che è stato sottoposto alla chemioterapia standard. Questo risultato, hanno evidenziato gli oncologi, è il maggiore successo ottenuto nel trattamento di questa neoplasia da moltissimi anni, nonostante la molecola daraxonrasib sia ancora in fase sperimentale. Un ulteriore passo avanti nella ricerca. Come funziona la nuova molecola Oltre il 90% dei casi di adenocarcinoma duttale pancreatico è associato a una mutazione del gene Kras, responsabile della proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. La nuova molecola si è mostrata efficace sia nei tumori che presentano questa mutazione sia nelle forme prive del gene mutato. Negli Stati Uniti il farmaco è già disponibile per i pazienti grazie al programma "Expanded Access", in attesa che venga approvata la sua commercializzazione. La molecola daraxonrasib è inoltre in fase di sperimentazione in differenti studi clinici, sia per il trattamento di prima linea per il cancro al pancreas ancora non metastatico, che per altri tumori legati a mutazioni del gene RAS. I ricercatori continuano intanto a lavorare anche per comprendere come i tumori possano sviluppare resistenza e individuare altre terapie, da usare in combinazione con questo farmaco, nell'ottica di migliorare la sua efficacia. Perché questa scoperta potrebbe rivoluzionare le cure I risultati ottenuti sono considerati particolarmente importanti perché stanno cambiando "radicalmente il panorama terapeutico" per chi è affetto da adenocarcinoma duttale pancreatico metastatico con mutazione Kras. Stiamo osservando livelli di sopravvivenza ed efficacia senza precedenti nel trattamento di seconda linea. La 'rivoluzione' legata a questa mutazione è ormai realtà e questo studio ne costituisce la prova: colpire il gene Kras nel cancro del pancreas è fattibile ed efficace ha evidenziato Rachna Shroff, capo della Divisione di Ematologia-Oncologia presso la University of Arizona Cancer Center ed esperta in tumori gastrointestinali.

Un nuovo studio ha dimostrato che quasi il 90% dei pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio è vivo a 5 anni grazie all'aggiunta di un anno di durvalumab alla terapia standard con BCG. Questo approccio innovativo potrebbe ridurre la necessità di interventi invasivi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Cancro vescica, con terapia allungata quasi 90% pazienti è vivo a 5 anni Terapia innovativa per il cancro vescicale (Adnkronos) – Quasi il 90% (87,6%) dei pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio di recidiva è vivo a 5 anni, grazie all’aggiunta di un anno di trattamento con durvalumab di AstraZeneca alla terapia di induzione e mantenimento con Bacillus Calmette-Guérin (Bcg). Questo risultato è emerso dallo studio di fase 3 Potomac, presentato al Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (Asco) a Chicago. “Da oltre 10 anni non vi erano evidenti progressi per questi pazienti, che vengono trattati con intento curativo”, afferma Patrizia Giannatempo, dirigente medico della Struttura dipartimentale di Oncologia medica genitourinaria della Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano. Progressi significativi nella sopravvivenza L’attuale standard di cura per il tumore della vescica prevede la resezione transuretrale del tumore, seguita dall’instillazione di Bcg direttamente nella vescica. Tuttavia, un’elevata percentuale di pazienti presenta recidive e progressioni della malattia, che possono richiedere interventi invasivi fino alla cistectomia, ovvero la rimozione della vescica. “L’aggiunta di durvalumab per 12 mesi alla terapia di induzione e mantenimento con Bcg consente di raggiungere tassi elevati di sopravvivenza a 5 anni”, continua Giannatempo, sottolineando l’importanza di evitare procedure invasive che possano impattare negativamente sulla qualità della vita dei pazienti. Valutazione della qualità di vita Nello studio Potomac, la qualità di vita è stata misurata attraverso tre questionari: Pro, Qlq-C30 e Qlq-Nmibc24. Il Qlq-C30 ha incluso la valutazione della funzionalità fisica, con un focus su sintomi e aspetti psicologici correlati al tumore della vescica non muscolo-invasivo. “Come previsto con un trattamento immunoterapico prolungato, è stato osservato un moderato peggioramento della fatigue riportata dai pazienti. Tuttavia, l’impatto complessivo sui risultati riferiti dai pazienti è risultato limitato e comparabile al solo trattamento con Bcg”, spiega Giannatempo. Prevenzione e consapevolezza Nel 2025, in Italia, si stimano circa 29.100 nuovi casi di tumore della vescica, con circa il 70% delle diagnosi riguardanti forme non infiltranti. Rossana Berardi, presidente eletto Aiom e ordinario di Oncologia all’Università Politecnica delle Marche, sottolinea la necessità di un approccio multidisciplinare per garantire il miglior percorso di cura. “Circa la metà dei casi è legata al fumo di sigaretta, che aumenta di quasi 5 volte il rischio di sviluppare la malattia. È fondamentale promuovere una maggiore consapevolezza, soprattutto nella popolazione femminile, per favorire diagnosi più tempestive e migliori possibilità di cura”, conclude Berardi, evidenziando l’importanza della medicina di genere nelle diagnosi e trattamenti.