📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?3
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
43.7/100
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Criteri Critici
Prevenzione delle recidive del tumore al seno LA7
Il carcinoma della mammella è il tumore più frequentemente diagnosticato nelle donne in Italia. Nonostante l'elevata incidenza, la sopravvivenza netta a 5 anni dalla diagnosi è dell'88%, e la probabilità di vivere ulteriori 4 anni dopo il primo anno dalla diagnosi è del 91%. Tuttavia esistono tumori mammari ormonosensibili HR+/HER2- che presentano di solito una buona prognosi nel breve periodo, ma possono recidivare a distanza di molti anni. I dott. Michelino De Laurentiis, direttore S. C. Oncologia Clinica Sperimentale di Senologia Istituto Nazionale Tumori Fondazione Pascale di Napoli, e Claudio Zamagni, direttore dell’Oncologia medica senologica e ginecologica dell’azienda ospedaliero-universitaria di Bologna - Irccs Policlinico Sant’Orsola, ci spiegano perché è essenziale la prevenzione terziaria, in cosa consiste e perché è importante lavorare sulla consapevolezza delle donne per migliorare la qualità delle loro vita.
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D
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Criteri Critici
Urgenza di farmaci innovativi per pazienti con tumore al seno metastatico LA7
Europa Donna Italia ha lanciato la campagna “Pazienti, fino a un certo punto” per chiedere cure tempestive ed equità nell’accesso ai farmaci innovativi per le donne con tumore al seno metastatico. Con oltre 52.000 donne colpite in Italia, la campagna denuncia i ritardi burocratici nell’accesso alle terapie. Il messaggio è forte e diretto ed è sostenuto da uno spot che mostra pazienti reali in una sala d’attesa simbolica. La campagna è patrocinata da AIOM, Fondazione AIOM, Senonetwork e associazioni pazienti.
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Criteri Critici
Nuovo farmaco orale contro leucemia mieloide acuta: FLT3-ITD, 2.000 nuove diagnosi l'anno Corriere Adriatico
Oltre 2mila nuove diagnosi ogni anno in Italia, con un'incidenza di 3-4 casi ogni 100mila persone. Sono i numeri della leucemia mieloide acuta (LMA), un tumore del sangue caratterizzato da una rapida progressione che colpisce le cellule immature del midollo osseo, normalmente destinate a diventare globuli bianchi, eritrociti o piastrine. A causa dell'aggressività della patologia, oggi la sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi è solo del 17%, ma la scienza si sta muovendo per migliorare questa percentuale.
È in questo solco che si inserisce Daiichi Sankyo Italia, che ha annunciato la disponibilità nel nostro Paese di quizartinib, un trattamento innovativo destinato ai pazienti adulti di nuova diagnosi affetti da leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 presente nel 25-30% di tutti i casi di LMA che promuove la crescita neoplastica e aumenta il rischio di recidiva). Questa categoria di persone avrà finalmente a disposizione il nuovo farmaco, somministrato per via orale in associazione a chemioterapia di induzione standard e chemioterapia di consolidamento standard. Quizartinib verrà usato anche come monoterapia di mantenimento e la sua rimborsabilità, approvata alla fine dello scorso ottobre, riguarderà tutte e tre le fasi di applicazione.
"Il nuovo farmaco inibisce la tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD e verrà somministrato ai pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi", ha illustrato Adriano Venditti, docente di Ematologia all'Università Tor Vergata di Roma. "Il vantaggio di questa terapia sta nel fatto che viene somministrata per bocca, una nota di comfort importante per il paziente. Inoltre potrà essere usato come farmaco di mantenimento sia nei pazienti che sono stati sottoposti a trapianto di staminali sia in quelli che invece non hanno subito l'intervento".
Ma quali effetti avrà la somministrazione del nuovo farmaco? I risultati dello studio QuANTUM-First hanno dimostrato che il ricorso a quizartinib, in combinazione con le altre terapie oncologiche, ha ridotto il rischio di mortalità del 22% rispetto alla sola chemioterapia standard.
La sopravvivenza globale mediana è stata di 31,9 mesi per i pazienti trattati con quizartinib rispetto ai 15,1 mesi dei pazienti del gruppo di controllo dopo un follow-up mediano di 39,2. "Quello di oggi per noi è un momento chiave che arriva dopo un lungo percorso nell'ascolto e nella comprensione dei bisogni clinici non soddisfatti dei pazienti", ha affermato Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia, a margine della conferenza stampa con cui è stata annunciata la rimborsabilità di quizartinib. "La nostra missione va oltre il farmaco: vogliamo contribuire al miglioramento degli standard di cura, del percorso terapeutico e della qualità di vita di chi è affetto da LMA, questo grazie alla sinergia con le istituzioni, i clinici e le associazioni di pazienti".
Proprio il lavoro con gli enti che si occupano di chi affronta la malattia ha contribuito negli anni a sensibilizzare sulla necessità di concentrarsi non solo sull'aumento della quantità di vita, ma anche sulla qualità della quotidianità dei pazienti. "L'innovazione scientifica deve passare anche attraverso la presa in carico di queste persone, per lo più anziane e con gravi criticità", ha spiegato Davide Petruzzelli, Presidente dell'Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS. "Ciò vuol dire farsi carico dei problemi di tutti i giorni, come recarsi in una struttura ospedaliera, ma anche del supporto psicologico e nutrizionale. Nel caso specifico, il paziente con LMA è fragile per definizione e la malattia lo debilita ulteriormente. È quindi fondamentale garantire un'assistenza globale a questi pazienti e ridurre le disuguaglianze nell'accesso alle cure".
In Italia e in Europa, l'età media dei pazienti colpiti da leucemia mieloide acuta oscilla tra i 68 e i 70 anni. Le cause dietro allo sviluppo della patologia sono sconosciute nella maggior parte dei casi, ma il rischio aumenta in presenza di fattori come vecchiaia, sesso ed esposizione a sostanze chimiche. Tra i sintomi più comuni che portano poi a una diagnosi di LMA ci sono stanchezza, ematomi, debolezza generale e sanguinamento. L'insufficienza midollare predispone a infezioni e provoca anche anemia. Ecco perché l'introduzione di una nuova terapia come quizartinib fa la differenza, incidendo con forza nel percorso di cura.
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Criteri Critici
Oncologia: General Proximity e Daiichi Sankyo alleate per terapie innovative Daily Health Industry
General Proximity ha avviato una partnership multi-target con Daiichi Sankyo per impiegare la piattaforma di scoperta OmniTAC nello sviluppo di programmi oncologici. L’accordo, sviluppato tramite il Research Institute di Daiichi Sankyo a Boston, mira a scoprire e sviluppare farmaci a prossimità indotta per il trattamento del cancro.
I farmaci a prossimità indotta funzionano “portando” due proteine vicine tra loro per indurre un effetto terapeutico specifico. Questo approccio consente di modulare proteine responsabili della malattia che finora sono risultate difficili da colpire con i metodi tradizionali.
La piattaforma OmniTAC di General Proximity permette uno screening non condizionato delle proteine effettrici, cioè proteine capaci di modulare i target rilevanti per la malattia, offrendo un percorso innovativo per la scoperta di nuovi farmaci.
“Daiichi Sankyo è un leader nella ricerca e sviluppo in oncologia, e siamo entusiasti di collaborare con un partner così forte. Questo accordo rappresenta un’attestazione importante del nostro approccio innovativo a prossimità indotta e mette in evidenza il potenziale della piattaforma OmniTAC nel fornire soluzioni terapeutiche innovative per i pazienti”, dichiara Armand Cognetta, fondatore e CEO di General Proximity.
La biotech utilizzerà OmniTAC per identificare e caratterizzare nuove coppie proteina effettrice-target che potrebbero portare a candidati terapeutici first-in-class. L’obiettivo è estendere l’uso della piattaforma per colpire molecole finora considerate “non druggable” in diversi settori di malattia.
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Criteri Critici
Leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva di nuova diagnosi, arriva in Italia quizartinib Quotidiano Sanità
A seguito dell’approvazione, pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale dello scorso 24 ottobre, è ora disponibile in Italia quizartinib per per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento.
La leucemia mieloide acuta ha un’incidenza di circa 3-4 casi per 100.000 persone all’anno: in Italia si registrano ogni anno 2.000 nuovi casi. Il rischio di sviluppare la malattia varia con l’età; nella maggioranza dei casi questa forma di leucemia si presenta in età avanzata, con un’età media alla diagnosi di 68 anni. Nei pazienti eleggibili alla chemioterapia ad alte dosi, le linee guida ESMO 2020 prevedono un trattamento diviso in tre fasi: induzione, consolidamento, mantenimento.
La fase di induzione ha l’obiettivo di ridurre al minimo le cellule leucemiche e raggiungere la remissione completa. A questa fase segue il consolidamento, il cui scopo è quello di ridurre il rischio di ricadute. Ad alcuni di questi pazienti può essere proposto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Altri possono essere sottoposti a una terapia di mantenimento. Il trattamento iniziale di induzione e la successiva terapia di consolidamento e mantenimento vengono scelti in base all’età del paziente, al suo stato di salute generale e al rischio citogenetico/molecolare.
“Nel 40-50% dei casi, sebbene i pazienti rispondano al trattamento di prima linea, si verifica una recidiva”, spiega Roberto Cairoli, Direttore della Struttura Complessa di Ematologia presso l’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano e Professore Associato di Ematologia all’Università Milano-Bicocca, “Negli ultimi anni abbiamo fatto passi avanti importanti nella gestione e nella conoscenza di questa malattia. In particolare, la possibilità di individuare le sue caratteristiche genetiche e molecolari ha consentito di sviluppare terapie mirate”
Un farmaco specifico per la mutazione FLT3-ITD
Sono state identificate numerose mutazioni genetiche nella leucemia mieloide acuta e le mutazioni FLT3 (tirosina chinasi 3 tipo FMS) sono tra le più comuni. Circa l’80% delle mutazioni FLT3 è rappresentato da mutazioni FLT3-ITD (duplicazione tandem interna), che promuovono la crescita neoplastica e contribuiscono a una prognosi particolarmente sfavorevole, tra cui un aumento del rischio di recidiva, una scarsa percentuale di risposta alla terapia di salvataggio e un’attesa di sopravvivenza più breve rispetto ai pazienti con leucemia mieloide acuta senza mutazione.
Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti in circa il 25-30% di tutti i casi di leucemia mieloide acuta. Con l’approvazione di quizartinib è ora disponibile un ulteriore trattamento mirato sul bersaglio molecolare che ha dimostrato di migliorare significativamente la sopravvivenza globale di questa patologia
“Quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi del recettore FLT3 che agisce selettivamente sulle mutazioni FLT3-ITD ed è stato sviluppato specificatamente per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva. Si tratta di un inibitore di tipo II di FLT3 approvato in Europa e negli Stati Uniti per questi pazienti di nuova diagnosi eleggibili a chemioterapia ad alte dosi”, afferma Adriano Venditti, Direttore Dipartimento di Onco-Ematologia e Professore Ordinario di Ematologia all’Università Tor Vergata di Roma, “Un farmaco prezioso per trattare questa patologia aggressiva fin dalla prima linea così da diminuire il rischio, consistente, di ricaduta della malattia: quizartinib ha infatti dimostrato di ridurre il tasso di mortalità e di raddoppiare la sopravvivenza globale mediana”.
La leucemia mieloide acuta
La leucemia mieloide acuta è legata alla moltiplicazione incontrollata di blasti (cellule cancerose di derivazione mieloide) che invadono il midollo osseo, che non è più in grado di funzionare correttamente e, in particolare, di garantire la produzione di cellule del sangue normali. Questa insufficienza midollare porta all’insorgenza di anemia (affaticamento, pallore, difficoltà a respirare e tachicardia), a una predisposizione alle infezioni, anche gravi, dovuta alla diminuzione dei granulociti neutrofili. Infine, la diminuzione del numero di piastrine (trombocitopenia) può causare emorragie, in particolare a livello della cute e delle mucose.
”Il paziente con LMA è spesso anziano e quindi fragile per definizione. La malattia lo debilita ulteriormente provocando una diminuzione della sua qualità di vita, una condizione che condivide con molti altri malati ematologici”, sottolinea Davide Petruzzelli, Presidente dell’Associazione Pazienti La Lampada di Aladino ETS, “È fondamentale garantire un’assistenza globale a questi pazienti, che includa supporto psicologico, nutrizionale e una gestione efficace del follow-up. È necessario inoltre ridurre le disuguaglianze nell’accesso alle cure e promuovere una sinergia tra ospedale e territorio, passando da una logica di prestazione a una di presa in carico”.
Lo studio QuANTUM-First
I benefici di quizartinib emergono dai risultati dello studio QuANTUM-First, pubblicato da The Lancet a maggio 2023. In questo studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto su 539 pazienti, quizartinib è stato valutato in combinazione con chemioterapia standard di induzione e consolidamento, incluso il trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT), e come monoterapia di mantenimento per un massimo di 36 cicli, in pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi positiva per la mutazione FLT3-ITD.
“Siamo orgogliosi di portare quizartinib ai pazienti italiani, il primo trattamento in ambito ematologico sviluppato da Daiichi Sankyo – dichiara Gilda Ascione, Medical Director, Head of Oncology Medical Affairs di Daiichi Sankyo Italia. – Con questa approvazione, l’azienda conta ora due farmaci approvati e rimborsati in Italia in oncologia: un anticorpo farmaco-coniugato (ADC) e quizartinib, segnando un importante traguardo nella nostra missione di innovazione. Con l’approvazione di quizartinib i pazienti affetti da leucemia mieloide acuta con mutazione FLT3-ITD possono accedere a una terapia mirata sviluppata e approvata specificamente per questa sottopopolazione di malattia”.
“Daiichi Sankyo è da sempre profondamente impegnata nell’ascolto e nella comprensione dei bisogni clinici non soddisfatti, con l’obiettivo di sviluppare soluzioni terapeutiche innovative che possano fare la differenza nella vita dei pazienti – conclude Mauro Vitali, Head of Oncology Business Division di Daiichi Sankyo Italia – Ma la nostra responsabilità va oltre il farmaco: vogliamo contribuire concretamente a migliorare la qualità di vita delle persone, accompagnandole lungo tutto il percorso di cura. Per questo, lavoriamo in sinergia con istituzioni, clinici e associazioni, promuovendo anche una cultura della prevenzione e della salute. In tre parole: innovazione, cura del paziente e partnership”.
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Distrofia muscolare di Duchenne: la Food and drug administration (Fda) restringe il campo di applicazione della terapia genica Elevydis ai pazienti deambulanti - AboutPharma
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Distrofia muscolare di Duchenne: la Food and drug administration (Fda) restringe il campo di applicazione della terapia genica Elevydis ai pazienti deambulanti AboutPharma
La Food and drug administration (Fda) statunitense ha annunciato l’approvazione di un aggiornamento all’etichetta di Elevidys, la terapia genica sviluppata da Sarepta Therapeutics per la distrofia muscolare di Duchenne.
La novità più rilevante è l’introduzione del “boxed warning” (la massima forma di allerta utilizzata dalla Fda), che mette in evidenza il rischio di grave danno epatico (fino all’insufficienza acuta potenzialmente fatale).
Si tratta di un passaggio cruciale perché, insieme all’avvertimento, l’indicazione terapeutica viene ufficialmente ristretta. Elevidys potrà infatti essere somministrato soltanto ai pazienti di almeno quattro anni con mutazione confermata del gene Dmd e ancora deambulanti.
I decessi e le prime misure dell’agenzia
La stretta regolatoria arriva dopo le segnalazioni di almeno due decessi dovuti a insufficienza epatica acuta in bambini non deambulanti trattati con Elevidys. Negli stessi giorni, la Fda aveva comunicato di essere al lavoro anche su un terzo caso, emerso nel contesto di terapie sperimentali che utilizzavano lo stesso vettore AAVrh74 (lo stesso impiegato da Elevidys).
Già nei mesi scorsi la Fda avesse chiesto a Sarepta di sospendere la distribuzione del farmaco dopo tre decessi segnalati, decisione che aveva aperto un confronto teso con l’azienda. Sarepta aveva inizialmente fermato le spedizioni solo per i pazienti non deambulanti, rifiutando una sospensione più ampia, mentre l’agenzia aveva richiesto la sospensione temporanea di alcuni trial che impiegavano la piattaforma AAVrh74 e ne aveva revocato lo status di “platform technology”.
Un primo segnale del crescente scetticismo rispetto alla sicurezza del vettore.
Sorveglianza clinica intensificata e responsabilità per medici e caregiver
Le modifiche all’etichetta non si limitano all’avvertimento in prima pagina. La Fda ha introdotto raccomandazioni più stringenti anche per la gestione del rischio post-infusione, sottolineando la necessità di un monitoraggio epatico settimanale per almeno tre mesi.
La vigilanza nei primi due mesi dopo la somministrazione diventa particolarmente critica: i pazienti dovrebbero rimanere a una distanza gestibile da una struttura clinica attrezzata, così da poter intervenire tempestivamente in caso di segni di danno epatico.
La nuova documentazione chiarisce inoltre che qualsiasi segnale di allarme – ittero, alterazioni dello stato mentale o difficoltà nel gestire la concomitante terapia corticosteroidea – deve essere interpretato come indicazione di accesso immediato alle cure. Viene incluso anche un rafforzamento del monitoraggio cardiaco, con controlli periodici della troponina nelle settimane successive alla somministrazione: a conferma della complessità del profilo di sicurezza della terapia.
Gli obblighi post-marketing per Sarepta
Il progetto prevede almeno dodici mesi di follow-up (con particolare attenzione alla funzione epatica) e rappresenta uno dei cardini attraverso cui la Fda intende verificare l’effettiva gestione del rischio nella pratica clinica.
Parallelamente, l’agenzia invita medici, caregiver e famiglie a segnalare ogni evento avverso tramite il programma MedWatch, così da alimentare un sistema di farmacovigilanza attivo e tempestivo, elemento fondamentale nel monitoraggio di una terapia genica di questa portata.
Quanto all’azienda, per garantire un’ulteriore valutazione della sicurezza a lungo termine, dovrà avviare uno studio osservazionale post-marketing su circa duecento pazienti.
Cosa cambia per la comunità Duchenne?
Il nuovo “boxed warning” segna un momento di discontinuità nell’evoluzione regolatoria di Elevidys. Negli Stati Uniti, d’ora in avanti, la terapia non sarà più disponibile per i pazienti non deambulanti.
A livello più generale, la decisione della Fda si inserisce nel dibattito crescente sulla sicurezza delle terapie geniche basate su vettori virali. E giunge a pochi mesi di distanza dallo stop autorizzativo alla terapia posto dal Comitato per i farmaci a uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), secondo cui “nei dati clinici presentati, il farmaco non aveva dimostrato un’efficacia convincente sui parametri motori”.
Sarepta ha replicato affermando che intende rispondere alle perplessità espresse, facendo leva sui dati di lungo termine e real-world.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
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Il piccolo è stato ritrovato a Calimera, sul corpo segni di violenza. Nelle ore precedenti, il corpo della madre era stato recuperato a largo di Torre dell'Orso. Il marito della donna ne aveva denunciato la scomparsa Il piano industriale di Bdm Banca: nuovi punti da inaugurare «entro due anni» tra Puglia, Campania, Calabria e Sicilia. I sindacati chiedono chiarezza Il fatto la sera di martedì 18 nel porto, l'uomo ha perso il controllo della macchina ed è finito in acqua. La foto ha fatto il giro del web L'ex governatore, candidato con Avs al consiglio regionale, ha accusato un malore domenica e si è fatto controllare a Molfetta. Ma martedì era di nuovo operativo per le battute finali della campagna elettorale I fatti risalgono al 14 giugno scorso, il giovane ha ricevuto una condanna a otto mesi (pena sospesa) ed era stato arrestato sulla base delle norme contenute nel nuovo decreto sicurezza L'inchiesta avrebbe svelato il sistematico utilizzo di denaro pubblico per fini personali da parte del dirigente generale ad interim (poi deceduto) dell'Agenzia, di concerto con l'allora responsabile dell'ufficio pagamenti di Carlo Testa La città, a partire dalla mattinata di martedì, è stata colpita da violente piogge che hanno causato disagi a cittadini e turisti. Ma dopo qualche ora è spuntato uno splendido arcobaleno La decisione del Tribunale, per l'imputato di 72 anni patente sospesa per 4 mesi. L'incidente nel 2023. La famiglia della vittima: «Dolore e rabbia» Giuseppe Pasqualone, Tiziana Di Matteo e Gregorio Colacicco Lettera a Emiliano: «Il nostro contratto è scaduto e le delibere ora rischiano di essere annullate» La nomina di De Palma, inoltre, avrebbe liberato il posto in consiglio regionale al tarantino Massimiliano Di Cuia, che gli subentrò. In questo modo fu sottratto il seggio a Lanotte Elio Lovecchio Il pm ha notificato l’avviso di conclusione delle indagini preliminari al gestore cinquantenne della struttura sportiva e all’istruttore trentaseienne presente quel giorno. Entrambi sono accusati di omicidio colposo L'operaio è stato stabilizzato e trasportato in codice giallo al Policlinico di Bari. Indagini sono in corso da parte della polizia e dello Spesal della Asl Bat L'amarezza di Massimo e Maria, i genitori di Emanuel Di Lella, il 13enne morto nell’agosto 2024 in un incidente stradale dopo la notizia del patteggiamento della pena In azione la task force del Comune. Ora tocca a b&b e strutture ricettive L'uomo 51 anni fu ferito il pomeriggio del 18 giugno 2016. Gli indagati rispondono di tentato omicidio aggravato dalle modalità mafiose Nuovo episodio di furto d'auto in pieno giorno, tra vetture che transitano e pedoni che vedono e filmano la scena con i cellulari Ha riportato ustioni su circa il 90 per cento del corpo. Trasferito d'urgenza al centro ustioni del Policlinico. Il piccolo si sarebbe sporto dal seggiolone e avrebbe raggiunto un bollitore che poi si è versato addosso È stato dimostrato che un nuovo farmaco sperimentale (Em217) coperto da brevetto internazionale, blocca la proteina Smyd3 che le cellule staminali tumorali usano per resistere alle comuni terapie e per causare recidive e metastasi L'annuncio arriva dalla stessa candidata del centrosinistra sui social. Qualche giorno fa era accaduto anche a Fabio Romito, esponente della Lega Il fatto domenica sera in via Aleardi, vigili del fuoco al lavoro per ore per spegnere il rogo. Ancora da accertare le cause Operazione dei carabinieri forestali a Carbonara, denunciata la titolare L'incidente nella tarda serata del 16 novembre, coinvolte una Bmw e un Doblò. Polizia stradale al lavoro per ore per i rilievi L'uomo è stato costretto a ricorrere alle cure del pronto soccorso del Santissima Annunziata. Non sarebbe in pericolo di vita È successo in via Casamassima. Sono servite quasi cinque ore per domare le fiamme. Intervenuti i vigili del fuoco e anche i responsabili del Comune Il giovane viaggiava sulla provinciale Oraziana, nel territorio del comune di Ripacandida. Ci sono anche altri tre feriti. «Una perdita straziante» Nel mirino l'operato dei direttori tecnici delle ditte responsabili dei lavori a Bari su via De Gasperi: Stefano Simeone e Tommaso Pizzi. «Tratti dissestati» È accaduto sulla ex statale 580, nel tratto che conduce a Marina di Ginosa. Il 58enne era molto conosciuto in paese Il primo periodo di commissariamento è scaduto, ma non è stato trovato l'accordo sulle nomine tra il presidente della Regione, Emiliano, e il candidato governatore del centrosinistra, Decaro L'uomo voleva risolvere alcuni problemi di ricezione, ma ha perso l'equilibrio ed è caduto da un'altezza di cinque metri. L'allarme è stato dato dai familiari Si va dai due ai quattro vani. Nell'edificio c'erano gli uffici della ripartizione Urbanistica In Puglia sono sfitti 7.176 locali. In controtendenza supermercati, negozi di telefonia e computer È accaduto sulla strada 613, all'altezza di Torchiarolo. Ferito in modo grave anche il marito. La coppia viaggiava su un'auto che si è scontrata con un'altra vettura e un camion Il cardinale Marcello Semeraro, prefetto del dicastero delle Cause dei santi: «C'è grande bisogno di recuperare l'essenziale» Il report di Libera «Azzardomafie», la regione è quinta in Italia per le infiltrazioni nel settore L'incidente la mattina del 15 novembre, la donna era in auto ed è morta nel giro di pochi minuti. Inutili i tentativi di soccorso La manifestazione a Poggiofranco degli oppositori del nuovo sistema di trasporto con bus elettrici. La denuncia di Romito, candidato alle Regionali: «La mia unica colpa? Essere di centrodestra» Prima giornata di «Piazza Idea», l'iniziativa del Comune per rianimare le zone «calde» della città. Ma mancano le forze dell'ordine L'idea di Bruno Caiella, presidente dell'associazione che cura l'organizzazione dell'evento: «Una tradizione dall'enorme valore umano e simbolico» La decisione della Corte d'Appello di Bari su due imputati accusati di aver fatto affari con un cartello di Bogotà. Alle indagini, oltre all'antimafia, avevano partecipato anche Fbi e Dea Condanna ridotta in Appello per Antonella Albanese (due anni e otto mesi) e Nicola Basile (due anni e dieci mesi). Coinvolte tre ragazze minorenni, ad aprile 2024 i dieci arresti che fecero esplodere il caso L'incidente è avvenuto sulla provinciale 231 la sera del 14 novembre, la vittima si chiamava Enzo Ancella Il viaggio che da Presicce (Lecce) lo porta alla facoltà di Chimica inizia alle 4.26, il ritorno è alle 16.40. Amilcare Erroi: «Dopo la pandemia i prezzi sono triplicati, prendere una stanza è diventato impossibile» La futura linea AV/AC Napoli-Bari si svilupperà per 145 chilometri, con 15 gallerie, 25 viadotti e 20 stazioni e fermate lungo il tracciato Qualche anno fa, in Abruzzo, era già stato denunciato per esercizio abusivo della professione sanitaria ma avrebbe continuato a proporre prestazioni specialistiche I cortei sono partiti da piazza Umberto e da piazza Prefettura per poi attraversare diverse zone del centro e del lungomare tra gli inevitabili disagi al traffico e alla viabilità Il cantante neomelodico 42enne, figlio del boss di Japigia, Savino Parisi, in primo grado era stato condannato a 8 anni per estorsioni nei cantieri edili. Rimarrà in carcere per la condanna a 9 anni per l'inchiesta «Codice interno» La campagna elettorale alla stretta finale, si moltiplicano le iniziative dei candidati, soprattutto di carattere gastronomico, per acchiappare voti Michela Cormio, vedova di Antonio Mauceri, morto nel 2022 durante un turno in provincia di Taranto: «Quel giorno aveva già lavorato dalle 6 alle 18. Ma amava quello che faceva» L'uomo è morto sul colpo, l'incidente alla periferia della città L'uomo ha 61 anni, è stato trasportato in ospedale ad Andria Il sit-in all'esterno del Circolo Unione, previste proteste anche per venerdì: «Continueremo a chiedere piena garanzia del diritto allo studio» Il caso la mattina del 2 gennaio all'esterno della chiesa di san Giovanni Battista. Respinta la (seconda) richiesta di patteggiamento di don Antonio Ruccia a un anno. Il processo inizierà a febbraio Fondatore del santuario della Beata Vergine di Pompei, è santo dal 19 ottobre su disposizione di Papa Leone XIV Il figlio del boss «Savinuccio» rimarrà in carcere per la condanna (a 9 anni) rimediata a settembre nell'ambito dell'inchiesta «Codice interno» L'inchiesta è partita dopo la denuncia pubblica del consigliere durante una seduta dell'assise cittadina del 23 settembre 2024. Durante i lavori il consigliere dichiarò pubblicamente di essere stato oggetto di pressioni e intimidazioni L'uomo, 40 anni, richiedente asilo, è stato arrestato dalla polizia in esecuzione di un mandato europeo di cattura La vittima, Antonio Mauceri, dipendente dell’azienda da 37 anni era impegnato sul posto di lavoro anche per 10-12 ore filate dovendo occuparsi della rete in Puglia e zone limitrofe fornendo costante reperibilità L'ira dei residenti: «Siamo ostaggi di un passaggio a livello perennemente chiuso. La nostra vita è subordinata al passaggio dei treni, ci stiamo ammalando» Ogni anno i ragazzi vanno via da Bari, Foggia e Salento. Il rettore Bellotti: «Via perché è anche facile lavorare». Su 118.798 studenti residenti in Puglia quasi 41 mila studenti e studentesse hanno scelto di studiare in altre regioni Immediata la replica di Mazzotta: «Sconcertato, è un errore di persona» La prefettura ha convocato una riunione per fare il punto della situazione e coordinare le ricerche L'ex primo cittadino ed ex presidente regionale dell'Anci era accusato di aver fatto pressioni per truccare la gara per il servizio di vigilanza della manifestazione canora "Meraviglioso Modugno" È tra le dieci persone più longeve d'Italia e ha lavorato nei campi fino a 85 anni Il caso tra le vie IV novembre, Marconi e Mazzini, interviene la polizia L'ex dirigente della protezione civile pugliese è stato condannato per corruzione ed è a processo per le presunte irregolarità sull'ospedale Covid. Sotto sequestro due imprese, sei fabbricati, 14 ettari di terreno. un'auto e rapporti finanziari L'intervento dei militari ha impedito il furto in una campagna privata. Sequestrati mezzi agricoli, le olive restituite al proprietario
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?5
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?3
62.2/100
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B
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Criteri Critici
Al Gemelli nasce il primo ambulatorio in Italia per le complicanze oculari dei nuovi farmaci oncologici Okmedicina
Gestire e intercettare sul nascere le complicanze oculari degli anticorpo-farmaco coniugati, terapie oncologiche di ultima generazione. Di questo si occuperà un nuovo ambulatorio super specialistico gestito da oculisti e oncologi. È il primo esempio di questo tipo in Italia. In programma, oltre all’assistenza ai pazienti, la redazione di linee guida sulla gestione degli effetti indesiderati oculari e un programma di ricerca per comprenderne le cause
È un nuovo passo avanti nella cura integrata dei pazienti oncologici. Al Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS nasce il primo ambulatorio in Italia dedicato alle complicanze oculari causate dai più innovativi farmaci antitumorali, gli anticorpo-farmaco coniugati (ADC).
Le terapie “intelligenti”, come gli ADC rappresentano una delle frontiere più promettenti dell’oncologia moderna. Questi farmaci uniscono la potenza della chemioterapia, alla precisione di un anticorpo monoclonale, capace di portare il farmaco direttamente sulla cellula tumorale, riducendo i danni ai tessuti sani. Tuttavia anche questi trattamenti possono causare effetti indesiderati, tra i quali la tossicità oculare, che merita attenzione e competenze specialistiche.
Proprio per gestire e riconoscere tempestivamente questi disturbi è stato inaugurato al Gemelli un ambulatorio multidisciplinare, dove oculisti e oncologi lavorano fianco a fianco per tutelare la vista e la qualità di vita dei pazienti. Oltre all’attività clinica, il nuovo servizio svilupperà linee guida per la gestione delle complicanze oculari e promuoverà progetti di ricerca per cercare di comprenderne meglio le cause e i meccanismi.
“Gli ADC sono farmaci straordinari e potenzialmente salvavita – spiega il professor Giampaolo Tortora, direttore del Gemelli Comprehensive Cancer Center – ma è fondamentale imparare a gestire in modo efficace i loro effetti collaterali, per garantire la massima efficacia della terapia e la sicurezza del paziente. Questo ambulatorio rappresenta un modello di cura integrata e un ulteriore passo avanti verso un’assistenza oncologica sempre più personalizzata.”
I disturbi oculari legati agli ADC possono manifestarsi con bruciore, arrossamento, sensazione di corpo estraneo, visione offuscata o eccessiva lacrimazione. “Si tratta per lo più di alterazioni lievi o moderate e reversibili – spiega il professor Stanislao Rizzo, direttore della UOC di Oculistica – ma vanno gestite da uno specialista, perché possono alterare temporaneamente la visione e incidere sulla qualità di vita.”
“Siamo il centro italiano che in assoluto gestisce il maggior numero di persone con tumore dell’ovaio – ricorda la professoressa Anna Fagotti, Ordinario di Ginecologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC Carcinoma Ovarico di Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS -. Il nostro obiettivo è quello di identificare precocemente il meccanismo patogenetico della tossicità oculare per attuare un intervento sempre più preventivo e condividere la nostra esperienza con i nostri colleghi in altri Ospedali”.
Il nuovo ambulatorio, affidato ai dottori Andrea Giudiceandrea e Tommaso Salgarello della UOC di Oculistica ed entrambi ricercatori UCSC, si inserisce nella rete di servizi super specialistici del Gemelli dedicati agli effetti collaterali delle terapie oncologiche – dalle complicanze cardiologiche a quelle endocrine o gastrointestinali – confermando l’approccio multidisciplinare e centrato sulla persona che caratterizza la Fondazione.
“Questa nuova iniziativa – afferma il professor Antonio Gasbarrini, Direttore scientifico di Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS e Ordinario di Medicina Interna UCSC - ci consentirà anche di fare ricerca innovativa. Ed è un esempio di ricerca davvero a tutela della persona. Perché noi continuiamo sempre ad occuparci dei nostri pazienti: durante i trial clinici registrativi, alla conclusione e in qualunque momento; insomma in trial, out of trial e after trial. Il benessere dei pazienti è la nostra priorità assoluta”.
“Questo progetto – commenta il Direttore Generale di Fondazione Policlinico Gemelli Daniele Piacentini – riassume perfettamente l’identità del Gemelli: eccellenza clinica, sicurezza, innovazione e ricerca continua. È un esempio concreto di come la collaborazione tra diverse competenze possa tradursi in un beneficio reale per i pazienti.”
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?2
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
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Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
47.0/100
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Criteri Critici
Rivoluzione nella terapia per il cancro del colon-retto: al "de Bellis" bloccata la proteina che protegge le cellule tumorali BariToday
Il team della Genetica Medica dell’Irccs “Saverio de Bellis” di Castellana Grotte, guidato dal prof. Cristiano Simone, si è reso protagonista di una scoperta che potrebbe rivoluzionare il trattamento del carcinoma colorettale, una delle forme di tumore più diffuse e difficili da affrontare.
La ricerca condotta ha consentito di individuare un nuovo bersaglio terapeutico fondamentale: la proteina SMYD3, responsabile della resistenza delle cellule staminali tumorali ai comuni chemioterapici.
Il farmaco sperimentale EM217
Dopo oltre tre anni di lavoro, i ricercatori hanno sviluppato il composto EM217, coperto da un brevetto internazionale. Il farmaco blocca SMYD3 e impedisce così alle cellule staminali tumorali di rigenerarsi, resistere alle cure e dare origine a recidive e metastasi.
"Uno dei limiti attuali in oncologia è rappresentato dalla capacità delle cellule tumorali di sviluppare resistenza ai comuni farmaci, limitando l’efficacia degli stessi - riferisce il direttore scientifico Prof. Gianluigi Giannelli - La strategia dei ricercatori è stata quella di bloccare tale resistenza mediante una nuova strategia che rende nuovamente efficace i farmaci antitumorali comunemente già utilizzati nella pratica clinica". Un approccio che permette di sfruttare farmaci noti, spesso più accessibili e meno costosi delle nuove molecole.
Capire la resistenza per personalizzare le terapie
Il passo avanti decisivo, afferma Giannelli, è stato "comprendere le basi della resistenza". Questa scoperta consente infatti di personalizzare il trattamento nei pazienti che non rispondono più alla chemioterapia standard. "Si tratta di uno studio di importanza seminale – aggiunge – perché cambierà il modo di concepire la terapia del carcinoma colorettale".
Lavoro di squadra multidisciplinare
Soddisfazione anche dal presidente del Civ Enzo Delvecchio: "La ricerca - dichiara - ha bisogno di condivisione e di confronto tra le varie esperienze professionali, questa è la modalità del lavoro quotidiano dell'Ircss de Bellis". Una visione condivisa dal commissario straordinario avv. Luigi Fruscio: "Il tumore del colon-retto è uno dei big killer, il team di ricercatori dell'Istituto è sempre all’avanguardia per apportare nuove soluzioni a problemi ancora irrisolti".
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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52.6/100
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Tumore alla prostata: segnali da non ignorare e come guarire con la chirurgia robotica My-personaltrainer
Preferisci ascoltare il riassunto audio? Ascolta su Spreaker. Quali sono i campanelli d'allarme deltumore alla prostata? Ecco i segnali che non vanno presi alla leggera, ma nemmeno gettare immediamente nelpanico, perché è indispensabile unavalutazione medicaper capire il senso dei sintomi: Quando rivolgersi all'urologo? Subito se compaionodisturbi urinarisignificativi, ematuria,dolore lombareo testicolare persistente, onoduliai testicoli. Attenzione però, perché molte patologie oncologiche (prostata,rene, testicolo) possono essereasintomatiche. Da qui il valore dellavisita preventiva, speciedopo i 50 anni, anche per valutare ostruzione benigna alla minzione e disturbi della sfera sessuale. La prima mossa è semplice: unavisita urologicadopo i 50anni. Con familiarità percarcinomaprostatico, il controllo (anche conPSA, cioèAntigene Prostatico Specifico) parte dai 45. In età giovanile è raccomandataautopalpazione testicolareperiodica e consulenza urologica in caso dicriptorchidismo,fimosiovaricocele. IlPSAè utile, ma va interpretato. Un valore alto non significa perforzatumore. Può salire conipertrofia prostatica benigna,prostatiteo per cause temporanee. Da evitare nei 2 giorni precedenti il prelievo: E' un esame che inoltre andrebbe evitato in caso diinfezioni urinariein corso. Così si riducono falsi allarmi,ansiainutilee accertamenti non necessari. Ricordarlo sempre: il PSA è un aiuto prezioso, ma nonsostituiscela visita urologica. Loscreeningè una sfida decisiva. Lo studio ERSPC ha mostrato che programmi regolari possono ridurre del20% la mortalitàpertumore prostatico. In Europa è in corsoPRAISE-U, che promuove lo screening tra i 50 e i 69 anni con PSA come primostep. Restano due nodi: lapartecipazione dei pazienti(serve informazione corretta, non fake) e l'usorazionale delle risorse. Come? Con un lavoro stretto tramedicina territorialee ospedale, puntando sull'appropriatezza di visite ed esami. La diagnostica ha fatto un salto in avanti.Risonanza multiparametricadella prostata ebiopsia fusion(si "fondonono" immagini RM ed ecografiche) aumentano la precisione del prelievo. LaPETPSMA, quando indicata, raffina la valutazione dell'estensione (intra o extracapsulare, eventuali metastasi). Risultato pratico?Pianificazionechirurgicasu misurae decisioni terapeutiche più centrate. Sul fronte chirurgia, i numeri contano: dal gennaio 2024 a ottobre 2025, sono state eseguite435biopsiee168 prostatectomie radicalipresso l'Urologia di Forlì, quasi tutte conRobot da Vinci. La tecnica robotica è oggi la scelta d'elezione:minore invasività,menosanguinamento, degenza più breve e migliori esiti funzionali (continenza ederezione). In diffusione le piattaformesingle port(un solo accesso). E all'orizzonte l'idea di trattare in modoconservativo, asportando solo il nodulo maligno. Le terapie si scelgono in base aetà,stadio clinicoeaggressivitàistologica. Le opzioni principali includono: Lo studio dellemutazioni BRCA1/2ha aperto a farmaci specifici con risultati incoraggianti.
Incyte annuncia un parere positivo del CHMP per Minjuvi® (tafasitamab) per il trattamento del linfoma follicolare recidivante o refrattario (FL) - ANSA
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Criteri Critici
Incyte annuncia un parere positivo del CHMP per Minjuvi® (tafasitamab) per il trattamento del linfoma follicolare recidivante o refrattario (FL) ANSA
Incyte (Nasdaq:INCY) ha annunciato oggi che il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un'opinione positiva con cui ha raccomandato l'approvazione di Minjuvi ® (tafasitamab) in combinazione con lenalidomide e rituximab per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (FL) recidivante o refrattario (Grado 1-3a) dopo almeno una linea di terapia sistemica.
Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.
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📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?5
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?3
61.1/100
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Criteri Critici
Simmesn: ricerca, terapie geniche, screening e tecnologie come passi concreti per le persone con una malattia metabolica rara Agenzia Dire
SORRENTO – “C’è stata a Sorrento una larga partecipazione di professionisti che rappresentano tutti i Centri impegnati nella cura e nella ricerca per le malattie rare. Uno degli aspetti sicuramente positivi che abbiamo registrato, è stata l’ampia partecipazione di giovani: questo è un fatto estremamente positivo perché ci assicura un interesse anche nel futuro su queste patologie che purtroppo sono spesso malattie neglette”. Questo il commento a caldo di Giancarlo Parenti, Presidente del XV Congresso della Società Italiana per lo Studio delle Malattie Metaboliche Ereditarie e lo Screening Neonatale-Simmesn, appena concluso a Sorrento. Un commento rinforzato dalle parole di Andrea Pession, presidente della Società scientifica: “Quest’anno crediamo di aver posto le basi per trasformare il titolo del nostro evento – Il futuro è adesso – in un impegno professionale nei confronti dei nostri pazienti e delle loro famiglie. Ma cosa significa parlare di futuro? Significa che un sistema sempre più avanzato ed ampio di screening neonatali, di ricerca avanzata, di tecnologie applicate ai vari aspetti della vita quotidiana dei pazienti con malattie metaboliche rare sia effettivamente messo a disposizione di tutti in tutto il Paese. Un futuro fatto di passi concreti e non di parole che rimangono sulla carta”.
MARGHERITA RUOPPOLO ELETTA PRESIDENTE PER IL BIENNIO 2026-207
Il Congresso, a cui hanno partecipato circa 450 tra soci, ricercatori, relatori e rappresentanti del mondo delle istituzioni, dell’accademia e della produzione industriale, si è chiuso con l’elezione di Margherita Ruoppolo (professore di Biochimica, Università Federico II, Napoli) a presidente per il biennio 2026-207. La prima dichiarazione di Ruoppolo è stata: ‘Sono estremamente lieta per la fiducia che mi è stata riservata, e sento la responsabilità di una società che ha al suo interno molte competenze diverse che spero di rappresentare al meglio. Per il periodo del mio mandato desidero coinvolgere sempre di più i giovani ed avere un dialogo diretto con le istituzioni, affinché le competenze della nostra società scientifica possano sfociare nello sviluppo di linee guida e di elementi regolatori: su questo lavoreremo con la collaborazione di tutto il Consiglio Direttivo Simmesn in continuità con ciò che è stato fatto fino ad ora, con il presidente Pession e con tutti i Gruppi di lavoro della società”.
TERAPIE GENICHE ED ALTRE NUOVE FRONTIERE DELLA RICERCA
Quali sono le armi terapeutiche a disposizione dei pazienti con malattie metaboliche ereditarie, patologie rare per definizione? “Per rispondere a questo interrogativo a Sorrento abbiamo fatto un viaggio tra passato e presente, cercando di proiettarci verso il futuro’, ha dichiarato Vincenza Gragnaniello (componente del Consiglio Direttivo Simmesn). ‘E’ un viaggio iniziato negli Anni 70, quando si disegnavano i primi trial, e che oggi giunge ad un modello di medicina di precisione e di medicina personalizzata avanzatissimo che permetterà una cura davvero specifica e mirata per i nostri pazienti. Oggi soprattutto risulta interessante l’opzione della terapia genica che è il reale futuro per le malattie metaboliche ereditarie”. E qui il dialogo con chi fa ricerca e chi trasforma la ricerca in prodotto si è fatto utile e concreto, anche con la presenza a Sorrento dei rappresentanti di Telethon e di Farmindustria.
Perché la scelta di Fondazione Telethon di essere al Congresso Simmesn portando la propria vasta esperienza? Risponde Stefano Zancan (responsabile Sviluppo Clinico – Fondazione Telethon Ets): “Perché crediamo sia fondamentale mostrare ciò che fa Fondazione Telethon proprio in un contesto congressuale fortemente orientato alla ricerca ed all’attenzione alla persona con patologia rara. Per noi è sempre importante condividere con gli esperti i vari studi clinici e le attivita’ a supporto che sono stati condotte da Fondazione Telethon, in questo caso nelle malattie metaboliche rare, mostrando la particolarita’ e la varieta’ dell’azione che Fondazione può offrire nella progettazione e sviluppo di terapie geniche, ed nella loro distribuzione. E’ evidente che la nostra azione può essere pensata come complementare con l’industria farmaceutica, andando a colmare un vuoto e nel contempo a realizzare una relazione virtuosa in cui azione no-profit e privato industriale concorrono nella possibilità di identificare e sviluppare risposte ai bisogni terapeutici dei pazienti con malattia rara’.
Il contributo del mondo della ricerca e produzione è stato portato da Farmindustria: “Sia a livello mondiale che italiano il 30% dei trial clinici attualmente attivi riguarda il mondo delle malattie rare. Significa che oggi oltre 7.700 progetti al mondo afferiscono alle patologie rare e un quinto di queste ricerche riguarda le malattie metaboliche. E’ un messaggio estremamente positivo, che intendiamo trasferire ai ricercatori di Simmesn e di tutto l’ambito delle patologie rare. Il nostro auspicio è che questi numeri siano confermati e incrementati nel tempo grazie a un quadro normativo anche a livello europeo in grado di attrarre gli investimenti in R&S’. A dirlo al Congresso è stato Enrico Piccinini, coordinatore Focus Group Malattie Rare di Farmindustria, presente al congresso della Società scientifica in quanto ‘parte integrante e attiva del complesso mondo delle malattie rare. Grazie all’impegno del settore farmaceutico nella R&S- ha spiegato- è disponibile un numero sempre crescente di nuove terapie per la presa in carico del malato raro. La collaborazione con Simmesn, e più in generale con ricercatori, clinici, pazienti, accademici ed istituzioni, mostra la volontà di portare tutti insieme lo stesso messaggio: solo con un coordinamento tra tutti gli attori coinvolti le persone con malattia rara possono avere a disposizione opzioni terapeutiche utili e migliorative della loro vita’.
VERSO IL TRIAL PERSONALIZZATO
Al Congresso Simmesn è stata poi condivisa l’importanza crescente del Number of 1 Trial, definizione che identifica una sperimentazione clinica individualizzata, disegnata sul singolo paziente che si sta diffondendo come “nuovo capitolo della ricerca clinica”. Ha precisato Simona Fecarotta (componente del Comitato Scientifico del Congresso): “Potremmo immaginare il N-of-1 Trial come un ponte tra la medicina di precisione e la ricerca tradizionale, un’opportunità centrata sulla persona che permette di dare beneficio ai singoli pazienti affetti da malattie rare o ultra rare, assicurando l’accesso a un trattamento all’interno di una vera e propria sperimentazione clinica che possa produrre dati di qualità ed evidenza scientifica fruibile per altri. E’ chiaro che dobbiamo guardare ad un’innovazione regolatoria che consenta di utilizzare indicatori misurabili con biomarcatori validati, che possano riflettere l’impatto del trattamento in maniera oggettivabile. Fda ed Ema stanno valutando queste sperimentazioni come opzioni per semplificare i trial autorizzativi senza abbassare gli standard: anche in Italia dobbiamo impegnarci perché questa opportunità possa diventare fruibile per i nostri pazienti’.
NUTRIZIONE E TECNOLOGIE
Da ultimo: il ruolo della nutrizione è stato tra i temi centrali del Congresso Simmesn, perché molti pazienti con malattie metaboliche ereditarie hanno necessità di modificare la propria alimentazione a scopo terapeutico. Alice Dianin (vice-presidente Simmesn): “Questo nostro evento ha confermato il ruolo della nutrizione per il trattamento di molte malattie metaboliche ereditarie, e ha certificato il passaggio da un concetto di dieta intesa come esclusione e limitazione, ad un’analisi dell’intero pattern dietetico, come approccio che coinvolge tutti gli elementi legati all’alimentazione e allo stile di vita del paziente. In questa chiave innovativa, registriamo un’evoluzione offerta anche dalle tecnologie che ci spingono ormai a parlare di nutrizione di precisione, che vuol dire non solo trovare la dieta adatta per la specifica patologia, ma anche per un’età particolare del paziente, ed in momenti specifici della sua vita”. In questo senso a Sorrento c’è stato anche spazio per gli Alimenti ai Fini Medici Speciali. Conclude Dianin: ‘Proprio sugli Afms la Simmesn è oggi impegnata a promuovere la ricerca multicentrica, stimolando il confronto con le aziende produttrici nell’ottica di migliorare questi prodotti, che devono essere sempre più ottimizzati e studiati per rispondere ai bisogni nutrizionali e migliorare la tolleranza, la palatabilità e l’efficacia in termini di salute del paziente a lungo termine”.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
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Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
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Cibi ultra-processati: rischio di cancro colon-retto precoce nelle donne Pazienti.it
Uno studio, condotto dagli epidemiologi della Harvard T.H. Chan School of Public Health di Boston e pubblicato su Jama Oncology, solleva serie preoccupazioni riguardo al ruolo del cibo industriale (ultra-processato) nello sviluppo del cancro del colon-retto in età precoce.
Scopriamo di più.
La composizione degli alimenti ultra-processati
Inizialmente questi cibi erano limitati a prodotti pronti da mangiare (come gli snack) o i “pronti da cuocere” surgelati e non (come i bastoncini di pesce); oggi, però, la gamma è molto più vasta.
Si tratta di prodotti tendono ad essere poveri di fibre e vitamine ma ricchi di grassi saturi, zuccheri e dolcificanti.
La presenza di additivi in questi alimenti è un fattore chiave che, secondo gli esperti, potrebbe alterare il microbiota intestinale, aumentare l'infiammazione e, in ultima analisi, contribuire alla carcinogenesi del colon-retto.
Il contesto di partenza
La ricerca stabilisce un legame tra l'elevato consumo di questi alimenti, che includono snack, bibite, cibi pronti e merendine, e la comparsa di formazioni che sono considerate precursori di questo tipo di tumore ad esordio precoce.
Negli ultimi decenni l'attenzione si è concentrata sull'aumento delle diagnosi di cancro del colon-retto prima dei 50 anni.
Parallelamente a questo trend allarmante, anche la nostra alimentazione è cambiata drasticamente: il consumo di alimenti ultra-processati è cresciuto di circa il 10% e, in Paesi come gli Stati Uniti, rappresenta ormai quasi il 60% dell'apporto energetico quotidiano degli adulti.
I risultati dello studio
Per comprendere il potenziale ruolo di questi alimenti i ricercatori hanno seguito 29.105 donne con un'età media iniziale di 45,2 anni per un periodo di 24 anni.
Durante lo studio le partecipanti assumevano in media il 34,8% delle loro calorie giornaliere totali (circa 5,7 porzioni al giorno) da cibi ultra-processati.
Gli epidemiologi hanno documentato:
1189 casi di adenomi convenzionali a esordio precoce (potenziali precursori del cancro colorettale precoce);
di adenomi convenzionali a esordio precoce (potenziali precursori del cancro colorettale precoce); 1598 lesioni precancerose del colon di forma "seghettata", anch'esse a rischio di evoluzione tumorale. Non è, però, stata riscontrata un'associazione significativa tra l'assunzione maggiore di UPF e il rischio di svilupparle.
L'analisi dei dati ha rivelato che le donne con un maggiore apporto di cibi ultra-processati presentavano un rischio di sviluppare adenomi superiore del 45% rispetto a quelle che ne consumavano in misura minore.
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È fondamentale sottolineare che questi risultati si sono dimostrati coerenti anche dopo che i ricercatori hanno effettuato aggiustamenti per altri noti fattori di rischio.
L'associazione tra maggiore consumo di UPF e aumento del rischio di adenomi convenzionali non è stata influenzata dalla considerazione di fattori come:
indice di massa corporea (IMC) ;
; diabete di tipo 2 ;
; fattori dietetici specifici (fibre, folati, calcio e vitamina D);
(fibre, folati, calcio e vitamina D); punteggio dell'Alternative Healthy Eating Index–2010 (una misura della qualità generale della dieta).
Queste evidenze rafforzano l'evidenza del ruolo cruciale degli UPF (Ultra-Processed Foods) nella progressione tumorale del colon-retto in età giovanile e suggeriscono che il miglioramento della qualità della dieta è una strategia essenziale per mitigare il crescente impatto del cancro del colon-retto a esordio precoce.
L'autore senior, Andrew Chan, ha concluso: "I nostri risultati supportano l'importanza di ridurre il consumo di alimenti ultra-processati come strategia per mitigare il crescente peso del cancro del colon-retto a esordio precoce. L'aumento del rischio sembra essere abbastanza lineare, il che significa che più alimenti ultra-processati si consumano, maggiore è la possibilità che si formino polipi al colon."
Fonti:
JAMA Oncology - Ultraprocessed Food Consumption and Risk of Early-Onset Colorectal Cancer Precursors Among Women
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Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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Un vecchio farmaco per la pressione ferma un tumore aggressivo Tiscali Notizie
Da settant’anni salva vite senza mai spiegarsi del tutto. L’idralazina, tra i primi vasodilatatori usati perabbassare la pressionee perproteggere le madri dalla preeclampsia, aveva un mistero nascosto nel suo codice chimico. Oggi, i ricercatori dellaUniversity of Pennsylvanialo hanno decifrato, rivelando che dietro quella molecola si nasconde una sorprendente capacità:bloccare la crescita dei tumori cerebrali. Lo studio,pubblicato sulla rivistaScience Advances, ha mostrato che l’idralazina non è solo un farmaco “storico”, ma un esempio di come la medicina possa riscriversi partendo dalle sue radici. Un team guidato daMegan MatthewseKyosuke Shishikuraha rivelato per la prima voltacomeagisce la molecola a livello molecolare eperchéla sua azione si estende ben oltre la semplice vasodilatazione. Il risultato è una scoperta che collegaipertensione in gravidanza e cancro cerebraleattraverso un meccanismo biologico comune. Il cuore della scoperta sta in un piccolo enzima chiamato2-aminoetantiol diossigenasi (ADO), una sorta di sensore biologico che rileva quanto ossigeno circola nel sangue e regola la contrazione dei vasi. Quando l’ossigeno scende, l’enzima lancia un segnale d’allarme che ordina ai vasi di stringersi. «ADO è come un campanello che scatta appena l’ossigeno cala», spiega Matthews. L’idralazina interviene “mutando” quel segnale,si lega all’enzima e lo blocca. Quando ADO viene silenziato, le proteine che normalmente verrebbero degradate, leRGS (Regulators of G-protein Signaling), rimangono stabili e comunicano ai vasi di rilassarsi. È un effetto domino biochimico che porta a una diminuzione delcalcio intracellulare, il principale regolatore della tensione vascolare. Il risultato è lavasodilatazione naturale: i muscoli delle pareti arteriose si rilassano, la pressione scende, e il cuore torna a battere più lentamente. Fin qui, una storia di medicina classica. Ma il passo successivo cambia tutto. I ricercatori hanno scoperto che lo stesso meccanismo che regola la pressione nelle arterie agisce anche nellecellule tumorali del cervello. In particolare, nelglioblastoma, il più aggressivo dei tumori cerebrali, le cellule imparano a sopravvivere in ambienti poveri di ossigeno, sfruttando proprio l’enzima ADO per adattarsi e moltiplicarsi. Bloccando quell’enzima, l’idralazina toglie loro l’arma principale: la capacità di reagire alla carenza di ossigeno. Le cellule non muoiono subito, come accade con la chemioterapia, ma entrano in uno stato disenescenza, una sorta diibernazione biologicain cui smettono di dividersi. «È un modo più pulito di fermare la crescita tumorale, senza generare infiammazioni o resistenze», spiegano gli autori. Per confermare la scoperta, il team di Shishikura ha collaborato con biochimici dell’Università del Texas, che hanno visualizzato con lacristallografia a raggi Xil legame diretto tra idralazina e il centro metallico dell’enzima ADO. Parallelamente, neuroscienziati dell’Università della Floridahanno testato gli effetti su cellule di glioblastoma umano, osservando il fenomeno: le cellule diventavano grandi e piatte, segno distintivo della senescenza. Per la ricercatriceMegan Matthews, la scoperta ha anche un valore personale: «La preeclampsia ha colpito generazioni di donne della mia famiglia e continua a mettere in pericolo, in modo sproporzionato, le madri afroamericane negli Stati Uniti». Capire finalmente come funziona l’idralazina, dice, «apre la strada a terapie più sicure e mirate per l’ipertensione in gravidanza e, allo stesso tempo, a nuove armi contro i tumori cerebrali». Il team ora lavora su una nuova generazione diinibitori dell’enzima ADO, più selettivi e capaci di attraversare labarriera ematoencefalicasenza danneggiare altri tessuti. L’obiettivo è colpire i tumori in modo mirato, riducendo gli effetti collaterali. In altre parole:usare l’intelligenza della chimica per risvegliare la medicina del passato. Il caso dell’idralazina insegna che anche i farmaci più vecchi possono nascondere un potenziale rivoluzionario. In questo caso, un medicinale che per decenni ha salvato madri e pazienti ipertesi potrebbe diventare la chiave per fermare uno dei tumori più difficili da trattare. «È raro che un vecchio farmaco cardiovascolare insegni qualcosa di nuovo sul cervello», osserva Matthews. «Ma è proprio questo che speriamo di scoprire ancora: connessioni inaspettate che aprono nuove strade terapeutiche». Fonte:Science Advances