📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
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Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
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Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
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Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
38.1/100
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C
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❌
Criteri Critici
I dati parlano di territorio in recupero ma ospedali in difficoltà sull'accessibilità, con tempi di attesa e permanenze in Pronto soccorso ancora distanti dagli standard (ANSA)
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?1
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO1
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?1
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
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29.6/100
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D
Valutazione
❌
Criteri Critici
Torino: Molinette Pioniere nella Terapia Personalizzata del Tumore alla Prostata latestata.it
MILANO – È affidato al regista, attore e sceneggiatore Sergio Rubini e al pianista e compositore Michele Fazio il compito di inaugurare la nuova edizione di Eventi in Jazz, in …
Aifa. Nuove rimborsabilità per farmaci innovativi per emofilia A, tumore al seno, biosimilari e nuove indicazioni per terapia con Car-T - Quotidiano Sanità
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
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Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
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44.4/100
Punteggio Totale
C
Valutazione
✅
Criteri Critici
Aifa. Nuove rimborsabilità per farmaci innovativi per emofilia A, tumore al seno, biosimilari e nuove indicazioni per terapia con Car-T Quotidiano Sanità
Un farmaco orfano per l’emofilia A e un antineoplastico per il tumore al seno sono i 2 nuovi farmaci che saranno ammessi alla rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale (Ssn).
Lo ha stabilito il Consiglio di Amministrazione dell’Aifa – nella seduta del 28 ottobre – dando il via libera ad Altuvoct (efanesoctocog alfa), terapia sostitutiva del fattore VIII a lunga durata d’azione per il trattamento e la profilassi del sanguinamento nei pazienti con emofilia A, e a Truqap (capivasertib), farmaco orale utilizzato nel tumore al seno localmente avanzato o metastatico, in combinazione con fulvestrant.
Sarà rimborsata dal Ssn anche una nuova indicazione terapeutica per l’antineoplastico Breyanzi (lisocabtagene maraleucel), immunoterapia con cellule geneticamente modificate (CAR-T) impiegata per il trattamento di alcune forme di linfoma.
Ammessi alla rimborsabilità anche il generico Emtricitabina/Tenofovir Alafenamide Viatris, antivirale combinato per il trattamento dell’infezione da HIV-1, 2 biosimilari di aflibercept (Afqlir e Mynzepli), farmaco a somministrazione intravitreale per la degenerazione maculare essudativa e la compromissione della vista dovuta a edema maculare o a neovascolarizzazione coroidale miopica, e 5 biosmilari di denosumab (Jubereq, Osenvelt, Wyost, Xbryk, Yaxwer), anticorpo monoclonale impiegato principalmente per l’osteoporosi in donne in post-menopausa e uomini ad alto rischio di fratture, ma anche per la perdita ossea legata ad alcune malattie oncologiche.
Sarà infine rimborsato dal Ssn un farmaco di importazione parallela, Akynzeo (netupitant/palonosetron cloridrato), antiemetico per la prevenzione della nausea e del vomito acuti e ritardati, associati a chemioterapia oncologica.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
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Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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58.5/100
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B
Valutazione
✅
Criteri Critici
HIV: in Italia 2.379 nuove diagnosi nel 2024, ma il 60% scopre l’infezione troppo tardi insalutenews.it
Presentati i dati sull’HIV dell’Istituto Superiore di Sanità. Le nuove terapie e la PrEP, grazie anche alle formulazioni long acting, offrono strumenti efficaci, ma occorrono politiche più forti e informazione rivolta ai giovani. Dal 16 al 19 dicembre a Riccione il XXIV Congresso Nazionale SIMIT
Roma, 27 novembre 2025 – Alla vigilia della Giornata Mondiale contro l’AIDS del 1° dicembre, sotto i riflettori l’ultimo bollettino del Centro Operativo AIDS dell’Istituto Superiore di Sanità, che nel 2024 registra 2.379 nuove diagnosi di HIV (4 per 100mila residenti), un dato lievemente inferiore ai 2.507 casi del 2023. Un dato sostanzialmente stabile, ma che dovrebbe spingere a un impegno ancora più forte visti gli strumenti sia terapeutici che preventivi di cui oggi si dispone.
Pesano le diagnosi tardive e i contagi tra i giovani
La trasmissione dell’HIV nel 2024 è avvenuta principalmente per via sessuale: il 46% dei nuovi casi riguarda eterosessuali, mentre il 41,6% riguarda maschi che fanno sesso con maschi. Preoccupa la quota di giovani: circa il 20% delle nuove diagnosi riguarda persone sotto i 29 anni, segno che il virus continua a circolare. Ancora troppo elevate sono le diagnosi tardive, che costituiscono il 60%, con l’83,6% delle nuove diagnosi di AIDS che riguarda persone che hanno scoperto la sieropositività solo nei sei mesi precedenti.
“Rispetto allo scorso anno ci sono 128 casi in meno, ma questa sostanziale stabilità non deve illudere – commenta la prof.ssa Cristina Mussini, Vicepresidente SIMIT – L’avere a disposizione la Profilassi Pre-Esposizione (PrEP) e il cosiddetto “treatment as prevention”, ossia l’uso dei farmaci antiretrovirali come strumento per ridurre il rischio di trasmissione dell’HIV, dovrebbero condurre verso una diminuzione più marcata. Invece il virus continua a circolare soprattutto tra i giovani, mentre fatichiamo a far emergere il sommerso. Serve una comunicazione mirata e la formazione nelle fasce d’età più a rischio, con un coinvolgimento di tutti gli attori che possano offrire un contributo sull’educazione sessuale e affettiva”.
Terapie sempre più efficaci e tollerabili. I benefici dei “long acting”
Prof.ssa Cristina Mussini
Sul piano terapeutico i risultati sono incoraggianti: oggi oltre il 95% delle persone in terapia antiretrovirale raggiunge la soppressione virale, trasformando l’HIV in una condizione cronica controllabile e non trasmissibile (U=U): il trattamento diventa così anche un’efficace forma di prevenzione (treatment as prevention). Ma resta un 5% che non riesce a sopprimere la viremia, spesso per problemi di aderenza, un limite che i farmaci a lunga durata, i cosiddetti “long acting”, possono contribuire a superare con un’iniezione ogni due mesi.
In particolare, le terapie long acting, poiché permettono un monitoraggio oggettivo dell’aderenza grazie alla somministrazione programmata, producono benefici sulla salute e sulla qualità di vita dell’individuo, contribuiscono a ridurre le nuove infezioni, rendono più sostenibili i sistemi sanitari.
“Le terapie iniettabili a lunga durata d’azione rappresentano non soltanto una scelta innovativa e molto meno stigmatizzante della terapia orale, ma anche una soluzione fondamentale per chi fatica ad assumere la terapia giornaliera – spiega la prof.ssa Cristina Mussini – Da una parte garantiscono una gestione più semplice e un’opzione meno stigmatizzante per le persone in terapia; dall’altra aiutano i clinici a ottenere la soppressione virale anche nei casi più complessi, migliorando al tempo stesso la qualità di vita”.
L’importanza della PrEP, in attesa delle formulazioni iniettabili
Anche dal punto di vista della prevenzione sono stati realizzati progressi importanti. La Profilassi Pre-Esposizione (PrEP) continua a dimostrarsi uno strumento altamente efficace. Oltre alla formulazione orale, utilizzabile quotidianamente o “on demand”, le novità più promettenti riguardano la PrEP long-acting, somministrabile per via iniettiva ogni due mesi: diversi studi ne mostrano l’efficacia, la tollerabilità e la maggiore aderenza che può garantire.
“È auspicabile un ampliamento dell’accesso alla PrEP, sia orale che iniettabile – sottolinea la prof.ssa Cristina Mussini – È necessario poterla prescrivere anche fuori dagli ambulatori di malattie infettive per raggiungere più persone, e offrire l’opzione iniettabile a chi non può assumere o non riesce a essere aderente alla PrEP orale”.
Verso il XXIV Congresso SIMIT 2025: focus su prevenzione, giovani e innovazione terapeutica
Sfide e innovazioni sull’HIV saranno al centro del XXIV Congresso Nazionale SIMIT, appuntamento centrale per fare il punto su ricerca, clinica e strategie di prevenzione, che si terrà dal 16 al 19 dicembre a Riccione. Il Comitato organizzatore sarà composto dalla prof.ssa Cristina Mussini, dall’attuale Presidente SIMIT Roberto Parrella, dal prof. Pierluigi Viale, dal dott. Massimo Crapis.
Proprio l’HIV avrà un ruolo centrale: si discuterà dei gap ancora esistenti, delle nuove soluzioni terapeutiche, dell’impatto dell’invecchiamento dei pazienti e, soprattutto, del ruolo crescente della PrEP.
“Il congresso SIMIT sarà un’occasione per condividere novità scientifiche e ripensare approcci di terapia e prevenzione – conclude la prof.ssa Cristina Mussini – Un coinvolgimento particolare sarà rivolto ai giovani infettivologi, che stanno contribuendo in modo decisivo all’innovazione culturale e clinica nel campo dell’HIV”.
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Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
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Criteri Critici
Nefropatia da immunoglobulina A, Otsuka ottiene approvazione accelerata FDA per sibeprenlimab pharmastar.it
La Fda ha concesso l’approvazione accelerata a Voyxact (sibeprenlimab-szsi) di Otsuka Pharmaceutical, segnando l’arrivo di una nuova terapia mirata per la nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), una delle glomerulopatie primarie più diffuse e una delle principali cause di insufficienza renale nei giovani adulti. L’autorizzazione, ottenuta dopo una revisione prioritaria, riguarda la riduzione della proteinuria nei pazienti adulti con IgAN primaria a rischio di progressione, uno dei marcatori più rilevanti dell’aggravamento della malattia.
Sibeprenlimab è un anticorpo monoclonale diretto contro APRIL, una citochina della famiglia TNF che svolge un ruolo cruciale nella patogenesi dell’IgAN favorendo la produzione di IgA1 galattosio-deficiente, le molecole che si aggregano in complessi immuni e si depositano nei glomeruli. Bloccando APRIL, il farmaco punta a interrompere a monte la cascata patogenetica. Il trattamento viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta ogni quattro settimane, attraverso una siringa preriempita pensata per facilitarne l’uso anche in contesto ambulatoriale.
La decisione regolatoria si basa sui risultati dello studio cardine VISIONARY, una sperimentazione di fase III che ha coinvolto 510 pazienti con IgAN trattati con la terapia standard. A nove mesi dall’inizio della terapia, i partecipanti che avevano ricevuto sibeprenlimab hanno mostrato una riduzione della proteinuria del 51,2% rispetto al placebo, centrando pienamente l’endpoint primario del rapporto proteine/creatinina nelle urine delle 24 ore (uPCR). Si tratta di una riduzione clinicamente rilevante, considerato che il livello di proteinuria è strettamente correlato al rischio di progressione verso l’insufficienza renale cronica.
Sul fronte della sicurezza, gli eventi avversi più frequenti osservati con Voyxact sono stati le infezioni — soprattutto del tratto respiratorio superiore — e reazioni nel sito di iniezione, un profilo in linea con quello atteso per un anticorpo diretto contro una citochina coinvolta nell’immunoregolazione. Non sono emersi segnali tali da ostacolare l’approvazione, ma la sorveglianza a lungo termine rimarrà centrale.
Come previsto dalla procedura di approvazione accelerata, Otsuka dovrà fornire ulteriori conferme cliniche: lo studio VISIONARY proseguirà infatti per verificare se la terapia sia in grado di rallentare nel tempo il declino della funzione renale, l’endpoint più rilevante nel percorso naturale dell’IgAN. La conferma su questo fronte determinerà la conversione dell’autorizzazione accelerata in approvazione piena.
Con l’ok della FDA, Otsuka amplia il suo ruolo nel campo delle malattie renali rare e immuno-mediate in un momento in cui il settore si prepara a una serie di innovazioni attese per il 2026. Sibeprenlimab potrebbe rivelarsi una delle terapie destinate a ridefinire lo standard di cura per una condizione che finora disponeva di opzioni limitate e spesso insufficienti a contenere il rischio di deterioramento renale.
Panorama terapeutico dell’IgA nefropatia
È la glomerulopatia primaria più comune al mondo. Si basa su un meccanismo immunitario complesso, in cui la produzione di IgA1 galattosio-deficiente porta alla formazione di immunocomplessi che si depositano nei glomeruli, generando infiammazione e progressiva perdita di funzione renale. La proteinuria è il principale indicatore prognostico.
Le opzioni terapeutiche attuali
Fino a pochi anni fa i pazienti disponevano sostanzialmente di terapia di supporto: controllo pressorio con ACE-inibitori/ARB, gestione dello stile di vita, corticosteroidi nei casi più aggressivi, con risultati variabili e un profilo di effetti collaterali non sempre ideale. Negli ultimi anni sono arrivati i primi farmaci mirati specificamente per IgAN, tra cui la budesonide a rilascio mirato, il dual endothelin–angiotensin receptor antagonist sparsentan e l’inibitore orale del complemento di fattore B iptacopan.
Le nuove classi in sviluppo
Inibitori APRIL / BAFF. Questa è la classe di sibeprenlimab, anticorpo anti-APRIL ora approvato in modo accelerato. Nella stessa area si collocano altri anti-APRIL “puri” come zigakibart (BION-1301) e diversi antagonisti duali BAFF/APRIL come atacicept, telitacicept e povetacicept, tutti in sviluppo per IgAN o glomerulopatie affini.
Inibitori del complemento. Il capofila è l’oral factor B inhibitor iptacopan (FABHALTA), già approvato per la riduzione della proteinuria in IgAN e supportato dai dati dello studio APPLAUSE. Nella pipeline IgAN compaiono anche altri agenti complement-mirati: molecole contro il C3 come pegcetacoplan, contro il fattore D come vemircopan/pelecopan, e contro il C5 o il recettore C5a come ravulizumab, cemdisiran e avacopan, in varie fasi di sperimentazione.
Modulatori B-cell / plasmacellule. In quest’area rientrano strategie che agiscono più a monte sul comparto B: la deplezione B-cell con rituximab, il targeting specifico delle plasmacellule con felzartamab e, nella pipeline più ampia delle glomerulopatie, vari inibitori di BTK (ad esempio fenebrutinib o remibrutinib) pensati per modulare l’attivazione B-cell–dipendente anche nelle nefropatie immuno-mediate.
Endotelinici / anti-fibrotici. A livello glomerulare, la via endotelinica e la fibrosi rappresentano un altro nodo chiave. Sparsentan (FILSPARI), già approvato come dual endothelin–angiotensin receptor antagonist, e l’antagonista selettivo del recettore endotelinico A atrasentan (Vanrafia), recentemente approvato in modo accelerato dalla FDA per la riduzione della proteinuria in IgAN, sono i due nomi di punta di questa categoria.
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Grazie a un effetto robusto sulla proteinuria e a un target biologico ben definito, Sibeprenlimab si inserisce nella fascia delle terapie che agiscono “a monte” della patologia, colpendo APRIL e cercando di ridurre la produzione di IgA1 patogene. La sua approvazione accelerata lo colloca tra i trattamenti che possono contribuire a ridefinire lo standard di cura, in attesa della conferma definitiva sulla capacità di rallentare la perdita di funzione renale nel lungo periodo.
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
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Criteri Critici
Terapia genica per la SMA: approvata la somministrazione intratecale in USA Osservatorio Terapie Avanzate
Terapia genica
Terapia genica per la SMA: approvata la somministrazione intratecale in USA
La FDA ha approvato Itvisma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in su, con una mutazione confermata nel gene SMN1
Il 24 novembre la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con mutazione confermata nel gene della proteina di sopravvivenza dei motoneuroni 1 (SMN1). Itvisma – di cui abbiamo parlato qui - è una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato (AAV) e contiene lo stesso principio attivo di Zolgensma ma con una diversa formulazione: è più concentrata ed è somministrata tramite un’unica iniezione intratecale tramite una puntura lombare, a differenza di Zolgensma che prevede una classica infusione endovenosa.
Inaspettata: questo l’aggettivo più calzante per la recente approvazione statunitense della nuova formulazione di onasemnogene abeparvovec. L’ente regolatorio ha, infatti, anticipato le tempistiche previste per la decisione, attesa per fine anno o addirittura per il 2026. Inoltre, non era prevedibile l’autorizzazione senza limiti di età e forme di atrofia muscolare spinale: gli unici limiti sono i 2 anni, al di sotto dei quali è più indicata la somministrazione per via endovenosa, e avere mutazioni confermate nel gene SMN1. FDA ha anche conferito a Itvisma i seguenti riconoscimenti: Fast Track, Breakthrough Therapy e Priority Review, oltre allo status di farmaco orfano. Mentre Zolgensma è approvata dal 2020 in Europa e rimborsata dal 2021 dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il farmaco in questa nuova formulazione non è ancora approvato nel Vecchio Continente.
Ma perché studiare una nuova formulazione? Zolgensma, una delle terapie geniche di cui si è parlato di più negli ultimi anni, ha dei limiti: la distribuzione del farmaco somministrato tramite infusione endovenosa può non essere efficace nei pazienti adulti o per le diverse forme di SMA e la terapia non è indicata oltre una certa soglia di peso. Itvisma è una versione più concentrata, somministrata tramite un’unica iniezione intratecale direttamente nel sistema nervoso centrale, indipendentemente dal peso corporeo. Questa modalità permette di ridurre il volume di farmaco necessario e di offrire un’opzione terapeutica a persone con SMA di età superiore ai 2 anni, incluse le persone adulte, e con qualsiasi forma di malattia.
Bisogna però restare con i piedi per terra: anche se gli studi clinici STEER, STRENGTH e STRONG hanno dato risultati positivi - e i trial di Fase III sono ancora in corso – i follow-up hanno ancora una durata limitata a pochi anni e bisognerà aspettare altri dati per confermare l’efficacia a lungo termine.
Il prof. Eugenio Mercuri, direttore dell’UO di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli - Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma ed esperto a livello internazionale nel campo della terapia genica per la SMA, ha commentato: “L’approvazione di questa formulazione rappresenta un’evoluzione significativa nel trattamento della SMA. In attesa che il dossier venga discusso anche da EMA, questo periodo permetterà di raccogliere ulteriori informazioni sui profili di sicurezza ed efficacia, dopo i risultati incoraggianti degli studi clinici.”
“Accogliamo con grande gioia la notizia dell’approvazione di questa nuova terapia genica negli Stati Uniti, un passo importante che amplia le possibilità di trattamento per le persone con SMA”, commenta Anita Pallara, Presidente di FamiglieSMA. “Ogni avanzamento scientifico è una speranza in più per le famiglie, e come associazione non possiamo che celebrare un risultato che fino a pochi anni fa sembrava impensabile. Allo stesso tempo manteniamo la necessaria cautela e l’attenzione che da sempre ci guidano: aspettiamo con fiducia il percorso regolatorio europeo e l’esame dell’EMA, consapevoli che solo dopo avremo un quadro completo su sicurezza, efficacia e accesso. FamiglieSMA continuerà a sostenere, informare e restare al fianco della nostra comunità in ogni fase, come sempre, con la stessa determinazione che ci unisce.”
È di pochi giorni fa anche un’altra importante notizia sulle terapie per la SMA: il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha dato parere positivo al regime terapeutico ad alto dosaggio di nusinersen (Spinraza) per il trattamento della SMA 5q, che rappresenta la forma più comune della malattia. Come riportato sul comunicato stampa, la decisione della Commissione Europea è attesa per gennaio 2026.
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Criteri Critici
Stati Uniti. Nuova terapia genica approvata dalla Fda per l’atrofia muscolare spinale Quotidiano Sanità
La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), una terapia genica innovativa per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età superiore ai 2 anni con mutazione confermata del gene SMN1.
“Questa approvazione dimostra la potenza delle terapie geniche e offre opzioni terapeutiche a pazienti in tutto lo spettro della malattia SMA, inclusi pazienti di diverse età, con diversi sintomi e livelli di funzionalità motoria”, ha dichiarato Vinay Prasad, direttore del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Biologici della Fda.
Itvisma utilizza un vettore virale AAV per somministrare direttamente nel sistema nervoso centrale, tramite un’unica iniezione intratecale, il gene funzionale mancante. A differenza di Zolgensma – la precedente terapia genica per SMA sotto i 2 anni con lo stesso principio attivo ma somministrata per via endovenosa – Itvisma è una formulazione concentrata in un volume minore, indipendente dal peso del paziente.
L’approvazione si basa sui risultati dello studio clinico di Fase 3 e sui dati di Zolgensma. La somministrazione diretta nel liquido cerebrospinale consente di raggiungere i neuroni motori con un dosaggio minore di vettore, offrendo un trattamento rapido che mira alla causa genetica della SMA.
La Fda ha tuttavia incluso avvertenze specifiche per i pazienti adulti, a causa del potenziale aumento del rischio di epatotossicità e cardiotossicità in soggetti con condizioni mediche croniche preesistenti.
L’atrofia muscolare spinale colpisce circa 4-10 neonati ogni 10.000 nati vivi e, prima delle terapie efficaci, rappresentava una delle principali cause di mortalità infantile per malattie genetiche negli Stati Uniti. Itvisma, producendo la proteina SMN mancante, arresta la progressione della malattia.
L’agenzia ha concesso alla terapia le designazioni di Fast Track, Breakthrough Therapy e Priority Review, oltre allo status di farmaco orfano. Itvisma è sviluppato da Novartis Gene Therapies, Inc.
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Criteri Critici
Nuova terapia genica per Beta-Talassemia: il centro di riferimento sardo è all’ARNAS G. Brotzu unicaradio.it
La Sardegna compie un passo decisivo nella cura della beta-talassemia: il Brotzu diventa centro prescrittore della terapia genica, offrendo nuove possibilità ai pazienti e alle loro famiglie.
La Sardegna compie un passo decisivo nella cura della beta-talassemia, una malattia che da decenni segna profondamente l’isola. L’ARNAS G. Brotzu è stato ufficialmente riconosciuto come centro prescrittore della nuova terapia genica, un trattamento avanzato rivolto ai pazienti con forma trasfusione-dipendente a partire dai 12 anni. Si tratta di una notizia che apre un futuro diverso per chi vive ogni giorno la difficoltà delle trasfusioni continue e delle complicazioni correlate.
La terapia genica rappresenta una svolta nel panorama medico. L’intervento si basa sulla modifica delle cellule staminali del paziente, inserendo una versione funzionante del gene responsabile della corretta produzione di emoglobina. Quando il processo va a buon fine, il corpo torna a produrre globuli rossi sani, riducendo o eliminando la necessità di trasfusioni costanti. Per molti pazienti questo significa recuperare indipendenza, energie e una quotidianità più serena.
L’autorizzazione concessa al Brotzu testimonia l’alto livello di competenza del centro, che già da tempo è punto di riferimento per trapianti e terapie avanzate. Un trattamento complesso come la terapia genica richiede infatti un’équipe multidisciplinare altamente specializzata, laboratori idonei alla manipolazione cellulare e una struttura capace di gestire in sicurezza tutte le fasi del percorso clinico. La scelta di individuare proprio Cagliari come centro di riferimento conferma la qualità del lavoro svolto nel tempo.
Per l’intera comunità dei pazienti talassemici sardi questa è una conquista importante. La possibilità di curarsi vicino a casa riduce stress, spese e spostamenti, offrendo un supporto più umano e accessibile. Inoltre, l’introduzione di questa cura innovativa potrà alleggerire il carico sulle strutture trasfusionali e migliorare l’intero sistema sanitario regionale, da sempre impegnato nella gestione di questa patologia genetica.
La terapia non rappresenta solo un progresso medico, ma anche un cambiamento sociale. Con meno trasfusioni e meno complicazioni, le persone possono tornare a progettare il futuro con più serenità. I benefici si estendono anche alle famiglie, spesso coinvolte in un percorso lungo e complesso, che richiede sostegno continuo e numerosi sacrifici.
Guardando al futuro, sarà fondamentale garantire un accesso equo e trasparente al trattamento, accompagnato da percorsi informativi chiari, monitoraggi accurati e un supporto psicologico adeguato. La ricerca continua e il follow-up a lungo termine permetteranno di consolidare i risultati e migliorare ulteriormente la gestione della malattia.
Con l’arrivo della terapia genica al Brotzu, la Sardegna si prepara a scrivere una nuova pagina nella storia della beta-talassemia. Una pagina fatta di cura, innovazione e speranza concreta per tutta la comunità.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
43.3/100
Punteggio Totale
C
Valutazione
❌
Criteri Critici
PADOVA | DIAGNOSI PRECOCISSIME PER IL TUMORE AL POLMONE. INTERVENTO RECORD TELENORDEST
26/11/2025 PADOVA – Individuare il tumore del polmone prima di avere sintomi: è possibile, a Padova, con le sale operatorie ibride, che permettono Tac, diagnosi e intervento chirurgico contemporaneamente. || L’Azienda Ospedaliera di Padova raggiunge un nuovo record sanitario veneto. Grazie alla sala ibrida, presente solo a Padova per questo tipo di interventi, che nel 2025 saranno più di mille, per la prima volta i medici hanno individuato e trattato un nodulo polmonare in pratica con un’unica seduta operatoria. Individuazione, intervento e cura. La paziente, una donna di 75 anni, era entrata al Pronto Soccorso per un trauma cranico, senza altri sintomi. Del nodulo polmonare, infatti, la stragrande maggioranza delle persone si accorge per caso, facendo accertamenti per altri problemi. La diagnosi precoce, comunque, fa quasi sempre guarire.La tecnologia gioca un ruolo decisivo, e nell’Azienda Ospedale di Padova le apparecchiature sono molto avanzate. Accompagnate dalla squadra, dal team. Ma tutto questo non basta.Dal primo caso ora le operazioni di questo tipo sono state una ventina, tutte completate con successo per i pazienti. La percentuale di successo, infatti, è stata del 100 per cento. – Intervistati ANDREA DELL’AMORE (Direttore Chirurgia Toracica Azienda Ospedale Padova), PAOLO SPAGNOLO (Direttore Pneumologia Azienda Ospedale Padova) (Servizio di Federico Fusetti)
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INAUGURATO IL MURALES “ABBIAMO UN SOGNO” NELLA SALA DI RADIOTERAPIA INTERVENTISTICA DELLA SC RADIOTERAPIA – OSPEDALE MAGGIORE | NordestNews - NordestNews |
📰 NordestNews |📅 2025-11-26T18:52:55
radioterapia
INAUGURATO IL MURALES “ABBIAMO UN SOGNO” NELLA SALA DI RADIOTERAPIA INTERVENTISTICA DELLA SC RADIOTERAPIA – OSPEDALE MAGGIORE | NordestNews NordestNews |
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?4
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?1
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
37.8/100
Punteggio Totale
C
Valutazione
❌
Criteri Critici
Oncologia: test immunologici e chemioterapia genomicoevita latestata.it
Gioco d’Azzardo, il Teatro parla alla Generazione Alpha
A Cagliari le matinée di “GAP / rovinarsi è un gioco” e una replica serale per Teatro Senza Quartiere. Dal 2 al 6 dicembre 2025 il TsE di Is Mirrionis ospita lo spettacolo di e con Stefano Ledda, cuore del progetto “Sardegna | Rovinarsi è un Gioco”. In scena la storia di Emanuele, giocatore intrappolato nella spirale della dipendenza. Incontro finale con psicologi ed esperti dei SerD della Sardegna.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
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Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?5
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68.1/100
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A
Valutazione
✅
Criteri Critici
Tumore al seno, la medicina di precisione riduce del 48% la chemioterapia grazie ai test genomici Juorno
La cura del tumore al seno ormono-responsivo, che rappresenta oltre il 70% dei casi, si basa sempre più sulla medicina di precisione. I test genomici consentono di distinguere chi ha reale bisogno della chemioterapia e chi invece può essere trattata con la sola ormonoterapia. Il test Oncotype Dx analizza l’attività di 21 geni del tumore e ha già ridotto del 48% il ricorso alla chemioterapia. Alessandra Fabi, docente all’Università Cattolica e responsabile della Medicina di Precisione in Senologia al Policlinico Gemelli, spiega che nelle forme aggressive la chemioterapia resta necessaria dopo l’intervento, mentre nei tumori a bassa aggressività è sufficiente l’ormonoterapia. Esiste però una categoria intermedia: donne con tumore invasivo in stadio precoce (I, II o IIIa), ormono-sensibile e Her2 negativo, senza linfonodi coinvolti o con massimo tre linfonodi interessati in menopausa. Qui il test genomico guida la decisione tra sola ormonoterapia oppure chemioterapia seguita da ormonoterapia. Oncotype Dx si effettua su un campione di tessuto prelevato durante l’intervento e consente di valutare aggressività e rischio di recidiva. L’uso del test ha permesso di evitare la chemioterapia a circa 6.000 donne l’anno: due su tre in post-menopausa e una su tre in pre-menopausa. In Italia dal 2020 esiste un fondo di 20 milioni di euro per permettere l’uso del test a circa 10.000 pazienti ogni anno. Lazio, Lombardia Sanità sempre più privata: raddoppia la spesa delle famiglie, Gimbe denuncia “privatizzazione di fatto” Cantanti famosi muoiono prima dei loro coetanei: uno studio tedesco rivela l’impatto della fama sulla salute Carabiniera investita a Cerveteri durante un posto di controllo: non è in pericolo di vita Tumore al seno e maternità: la scelta coraggiosa di Antonella Bonomo Pediatri in trasferta da Napoli a Campobasso: l’emergenza sanitaria in Molise Tumore al seno, da Napoli una nuova speranza: risultati decisivi dallo studio EPIK-B5 Giovani e alimentazione: in Italia 1 adolescente su 5 è in sovrappeso, serve educazione alimentare mirata La figlia di Vittorio Sgarbi denuncia il Gemelli: “Firma falsa al ricovero, vogliamo la verità” Al Cardarelli di Napoli attivo il nuovo reparto di medicina d’urgenza: 16 posti letto, focus su pazienti critici e miglioramento dell’assistenza. Pubblicato del Di All’Ospedale Antonio Cardarellidi Napoli è entrato in funzione da alcuni giorni il nuovo reparto di medicina di urgenza, una struttura pensata per la gestione del paziente critico dopo il primo intervento in Pronto soccorso. Si tratta di una novità rilevante nell’organizzazione ospedaliera: il reparto rappresenta il naturale proseguimento del percorso assistenziale avviato nel Pronto Soccorso-OBI, garantendo continuità nella stabilizzazione e nel monitoraggio dei pazienti più complessi. La nuova unità, diretta dalla dottoressa Filomena Liccardi, dispone di sedici posti letto ordinari e di un posto dedicato all’isolamento. L’obiettivo è quello di creare uno spazio specifico per la medicina d’emergenza, capace di alleggerire la pressione sul Pronto soccorso e migliorare la qualità delle cure per i pazienti che necessitano di un’osservazione clinica intensiva. Attraverso un video diffuso sui social dell’ospedale, il personale sanitario ha raccontato aspettative ed emozioni legate all’apertura del reparto. Cristina Sollo, infermiera, sottolinea il legame tra condizioni di lavoro e qualità dell’assistenza: se l’operatore lavora bene, anche il paziente ne trae beneficio, in un rapporto diretto e reciproco. Angela Iannuzzi, medico e responsabile della Medicina di Emergenza e Urgenza, evidenzia come il reparto rappresenti il raggiungimento di un obiettivo costruito negli anni: una struttura interamente dedicata al paziente critico, alla sua stabilizzazione e al monitoraggio continuo. Per Fausta Costabile, medico con lunga esperienza in Pronto soccorso, l’apertura del reparto è il coronamento di un percorso atteso da tempo. La stessa Costabile ha contribuito anche al progetto di umanizzazione degli spazi, con un’immagine del Golfo di Napoli utilizzata per le pareti delle stanze, segno di una maggiore attenzione al benessere complessivo del paziente. Tra gli aspetti evidenziati dagli operatori c’è anche il miglioramento del rapporto con i familiari. Valeriana Ferrieri, assistente sanitaria, sottolinea come i nuovi ambienti possano favorire una comunicazione più efficace tra medici e parenti dei pazienti. Giovanni Ambrosio, infermiere, rimarca invece il salto di qualità nell’assistenza, mentre Valeria Musella, operatore socio-sanitario, evidenzia la luminosità degli ambienti come elemento positivo. Martina Esposito, medico e responsabile dell’Area Subintensiva, indica una prospettiva più ampia: costruire un ospedale non solo efficiente ma anche bello e accogliente. Un obiettivo che, secondo il personale sanitario, risponde alle aspettative dei pazienti e rappresenta una direzione di sviluppo per l’intero ospedale. Studio italiano pubblicato su Nature Communications: l’ossido di grafene migliora la retina artificiale liquida e apre alla sperimentazione clinica per la retinite pigmentosa. Pubblicato del Di Un passo avanti significativo nella ricerca oftalmica arriva da uno studio condotto dall’Istituto Italiano di Tecnologiainsieme all’IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitana Policlinico San Martinodi Genova. La ricerca dimostra che l’utilizzo dell’ossido di grafene migliora le prestazioni della retina artificiale liquida, aumentando la capacità di percepire la luce anche in condizioni di scarsa illuminazione. Un risultato rilevante per il trattamento dellaretinite pigmentosa, patologia che porta a una progressiva perdita della vista. La tecnologia, sviluppata inizialmente nel 2020, si basa su nanoparticelle polimeriche fotoattive capaci di convertire la luce in impulsi elettrici. Questi impulsi riattivano i circuiti retinici ancora funzionanti, aggirando i danni causati dalla malattia. L’innovazione introdotta nello studio consiste nell’inserimento di un nucleo di ossido di grafene all’interno delle nanoparticelle. Grazie alle proprietà del materiale — elevata conducibilità e capacità di trasferire carica — il sistema diventa più efficiente nel catturare i fotoni e trasmettere segnali ai neuroni della retina. I dati, pubblicati suNature Communications, sono stati validati anche su modelli animali con caratteristiche visive simili a quelle umane. Secondo il coordinatore della ricerca,Fabio Benfenati, i risultati consolidano la prospettiva di una retina liquida fotovoltaica e biocompatibile, somministrabile tramite una semplice iniezione subretinica. L’obiettivo è arrivare alla sperimentazione clinica sull’uomo e offrire una possibilità concreta di recupero visivo anche nei pazienti con forme avanzate di degenerazione retinica. Lo studio è stato finanziato dall’iniziativa europeaGraphene Flagshipe dal Ministero della Salute. La ricerca punta a sviluppare una tecnologia scalabile e accessibile, basata su materiali organici e su un approccio optoelettronico innovativo, con possibili applicazioni future nella cura di diverse patologie oculari. L’avanzamento segna una tappa importante nella medicina rigenerativa e nelle nanotecnologie applicate alla salute, aprendo scenari concreti per il recupero della vista. Il caso di Wendy Duffy, 56 anni, che ha scelto il suicidio assistito in Svizzera pur non essendo malata, riaccende il dibattito sulla legge britannica sul fine vita. Pubblicato del Di Il caso diWendy Duffysta scuotendo l’opinione pubblica nelRegno Unito. La donna, 56 anni, ha deciso di ricorrere al suicidio assistito in Svizzera, pur non essendo affetta da patologie terminali o degenerative, ma dopo la perdita del figlio. Duffy si è rivolta alla clinicaPegasos, con sede aBasilea. Una struttura già al centro di polemiche perché, a differenza di altre realtà comeDignitas, accetta anche persone fisicamente sane. Il via libera è arrivato dopo valutazioni psichiatriche e il pagamento di circa 10.000 sterline. Alla base della decisione, secondo quanto riportato, la morte del figlio nel 2022. Un evento traumatico che, nelle dichiarazioni della donna, avrebbe reso impossibile proseguire la propria vita. La vicenda si inserisce in un dibattito ancora aperto nel Regno Unito. La proposta di legge sulla morte assistita, attualmente all’esame della Camera dei Lord, prevede criteri molto più restrittivi: Il caso Duffy, dunque,non rientrerebbe nei parametri previsti dalla normativa in discussione. La vicenda ha riacceso il confronto tra: Il governo guidato daKeir Starmernon è intervenuto direttamente per accelerare l’iter legislativo, nonostante le pressioni di parte del Parlamento. Altri episodi simili, sempre legati alla clinica Pegasos, hanno contribuito ad amplificare il dibattito. Il punto centrale resta uno: fino a che punto uno Stato può o deve consentire il ricorso alla morte assistita in assenza di una malattia terminale. Una questione che, nel Regno Unito come in altri Paesi europei, resta aperta e profondamente divisiva.