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Scienza e Farmaci L'Emergency Task Force dell'agenzia europea collabora con la nuova Agenzia africana del farmaco e le autorità regolatorie nazionali. Identificati tre candidati vaccinali, tre trattamenti e un farmaco per la profilassi post-esposizione. 04 GIU L'Emergency Task Force (ETF) dell'Agenzia europea del farmaco (Ema) si sta impegnando con la nuova Agenzia africana del farmaco (Ama) e le autorità regolatorie nazionali (Nra) del continente, sfruttando le competenze dell'African Vaccines Regulatory Forum (Avaref) dell'Oms-Afro, per discutere i possibili disegni degli studi clinici e le contromisure mediche da sperimentare nell'attuale epidemia di Ebola nella Repubblica Democratica del Congo e in Uganda, causata dal virus Bundibugyo. Si tratta della prima emergenza sanitaria pubblica in cui l'Ema collabora con l'Ama da quando l'agenzia africana è entrata in funzione, insieme alle autorità regolatorie nazionali partecipanti. L'obiettivo è sostenere risposte regolatorie efficienti, coordinate e tempestive all'epidemia, facendo leva sulla collaborazione scientifica in corso tra le due agenzie e sull'esperienza maturata durante le precedenti epidemie di Ebola. Nessuna terapia autorizzata per il ceppo Bundibugyo Il 17 maggio scorso, l'Organizzazione mondiale della sanità ha dichiarato l'epidemia di malattia da virus Ebola causata dal ceppo Bundibugyo nella RDC e in Uganda un'emergenza di sanità pubblica di rilevanza internazionale (PHEIC) . A differenza del più comune virus Ebola Zaire, attualmente non esistono vaccini o trattamenti autorizzati per la malattia causata dal ceppo Bundibugyo. Le contromisure mediche esistenti, mirate al virus Zaire, non sono probabilmente efficaci. «È quindi necessaria una personalizzazione», sottolinea l'Ema. Alcuni antivirali e anticorpi monoclonali pan-filovirus in fase di sviluppo potrebbero avere una certa efficacia contro il Bundibugyo e devono pertanto essere rapidamente avviati in studi clinici randomizzati ben disegnati. Anche i candidati vaccini devono essere sviluppati rapidamente, stabilendo criteri regolatori che garantiscano sia il rigore scientifico sia la velocità. I candidati identificati per i trial clinici Attraverso stretti contatti con gli sviluppatori di vaccini e trattamenti sperimentali e con l'Oms, l'Ema ha identificato i seguenti candidati promettenti: Per i vaccini (tre candidati): un vaccino ricombinante basato sul virus vescicolare stomatite (rVSV) specifico per il Bundibugyo; un vaccino basato sulla piattaforma adenovirale modificata ChAdOx1; un vaccino a mRNA. Per i trattamenti (tre candidati): MBP-134 (una combinazione di due anticorpi monoclonali attivi contro diversi ebolavirus, incluso il Bundibugyo); (una combinazione di due anticorpi monoclonali attivi contro diversi ebolavirus, incluso il Bundibugyo); l'antivirale remdesivir ; ; l'anticorpo monoclonale maftivimab. Per la profilassi post-esposizione (un candidato): l'antivirale obeldesivir. Discussioni avviate con sviluppatori e finanziatori L'ETF, insieme all'Ama, alle autorità regolatorie nazionali africane e agli esperti, ha già avviato discussioni selezionate con sviluppatori, mondo accademico e finanziatori per far progredire queste contromisure mediche. I colloqui si concentrano sugli aspetti critici dello sviluppo e del disegno degli studi clinici – dalla fase iniziale agli studi clinici pivotal – per dimostrare la sicurezza e l'efficacia dei trattamenti e dei vaccini candidati, portando infine all'approvazione e alla raccomandazione per l'uso. Le discussioni sui disegni degli studi clinici dovrebbero coprire i diversi usi dei prodotti medicinali e dei vaccini, dalla profilassi (inclusa la profilassi post-esposizione) al trattamento della malattia da virus Bundibugyo in tutte le fasce d'età. Decisioni regolatorie rapide e flessibili, basate su solide evidenze scientifiche, sono fondamentali per garantire una risposta efficace di sanità pubblica nel contesto di questa emergenza.

Salta al contenuto Concita De Gregorio La cura Torino, Einaudi, 2026 È opportuno partire dalla definizione del libro del quale tratterà il mio articolo. Innanzitutto,Lacuranon è un racconto, né tantomeno un romanzo, ma appartiene al generememoir(dal francesemémoire, ma filtrato attraverso l’inglese, da cui riprende la grafia). Per la precisione, fa parte di un sottogenere letterario che muove da eventi realmente accaduti all'autore. In questo caso, con buona pace di Italo Calvino che la riteneva una pretesa degna di un lettore naïf, esiste una vera corrispondenza tra l'autore e il narratore autodiegetico. Allo stesso modo, possiamo affermare che questa non è un'opera di fiction, bensì la narrazione – la più veritiera possibile – del vissuto reale dell’autore che firma il testo. Dunque,La curaracconta la malattia che ha colpitoConcita De Gregorio– la cui identità peraltro viene rivelata solo verso la fine da uno dei personaggi che la chiama per nome, secondo la tecnica della eterodenominazione:Ciao, sono Sabrina, tuseiConcita, giusto? La scrittrice ha parlato per la prima volta della sua malattia in un'intervista rilasciata a Francesca Fagnani nel 2023 per la trasmissione televisivaBelve. A distanza di qualche anno, rivive quei momenti nel suo nuovo libro. Qui la sua esposizione procede secondo il protocollo medico, dunque con un’impalcatura che non ha stabilito l'autrice: diagnosi, ricovero, intervento, radioterapia, eccetera. Concita non nomina mai il tipo di tumore che le è stato diagnosticato, né tantomeno la parte del corpo che è stata operata. Quali che siano state le ragioni di questa ellissi pudica, le rispetterò – anche perché presumo che il lettore capirà da solo a che cosa l'autrice si riferisce quando riporta il dialogo con il chirurgo che deve operarla, definendo poeticamente la sua richiesta di ricevereun taglio elegante, cioè due amputazionisimmetriche, uguali, belle,e poi specificandocome fossero due sorrisi che si guardano, così immagino le due cicatrici che resteranno dai tagli. Il suomemoirsembra muovere dalla stessa premessa formulata inCarodiario(1993) da Nanni Moretti, il quale dichiarava, accingendosi a narrare la sua disperante esperienza di malato di linfoma di Hodgkin:Questaè la storia di una malattia. La racconto così come l’ho vissuta, in maniera sincera, senza cercare effetti letterari. Tuttavia, se il punto di partenza appare il medesimo per entrambi, molto diverso risulta il rispettivo svolgimento. Nel film di Moretti la cronaca degli esami clinici, delle terapie (invano) provate, dei colloqui con i medici ecc. costituisce l’essenza stessa del racconto. Al contrario, ilfocusnarrativo delmemoirdi De Gregorio è rivolto all'esterno e la posizione del narratore è quella dell'ascolto di chi ha da raccontare una storia connessa con la propria malattia o al vissuto del personale sanitario, dando in questo modo voce a un’esperienza che cerca parole, senso, vicinanza. Di conseguenza le 36 parti che compongono l’opera rappresentano l’ospedale in forma di frammenti narrativi simili a tessere di un grande mosaico, nel quale si ritrovano le persone conosciute durante il ricovero, come se facessero parte di un ritratto corale. Ciò nondimeno vi è posto anche per l’io narrante – non diversamente dal procedimento seguito da Diego Velázquez nel suo celeberrimo quadroLasMeninas, là dove riconosciamo il suo autoritratto nel pittore che dipinge i regnanti di Spagna. Nel libro di De Gregorio le persone reali si trasformano in personaggi, o meglio ancora: diventano narratori intradiegetici. Il meccanismo è quello di introdurre le sue nuove Sherazade mediante una sineddoche. Si tratta di un dispositivo narrativo che è mantenuto in modo costante, ma che si apre a molteplici varianti. Citiamo tra i tanti almeno un paio di esempi significativi. Il primo caso è quello di Alessandra, da subito definitala più grande fortuna di questo tempo, vale a dire la nuova stagione della sua vita cominciata con la diagnosi e il conseguente ricovero ospedaliero e che altrove ha chiamato iltempo di dopo. In realtà, Alessandra è la sua referente, vale a direla responsabiledel gruppo di lavoro che segue i pazienti comeConcita. In parole povere èil 118 della cura. Per tutte e tutti, ovviamente. È lei che ha il telefono sempre acceso, è il suo numero a cui scrivere, quello da chiamare. La sua amica Chiara lo considera un privilegio; ma tant’è: nella disgrazia Concita ha avuto un colpo di fortuna. Ha trovato Alessandra, la quale, da medico ospedaliero sempre presente e disponibile, in seguito è diventata un'amica, tanto da essere chiamata con l’ipocoristico familiare di Ale e ricevere in anteprima la notizia che il radiologo ha comunicato a Concita la fine della radioterapia. Un altro esempio è quello di Angelina, il cui nome è evocato fin dal titolo e dall'inizio della sezione che la riguarda:Angelina, mi ha detto da dietro la tenda. Angelina, come la Jolie.E con tale incipit entra in scena uno dei narratori intradiegetici più loquaci del libro, nonché il più performante, visto che sarà proprio lei a convincere la nostra Concita a tatuarsi un paio di sopracciglia finte al posto di quelle naturali, che sono sparite a causa della chemioterapia. All’inizio il suggerimento è stato accolto con un certo scetticismo, ma proprio il tatuaggio si rivelerà uno dei momenti più importanti della rinascita come donna, quando l’autrice riemergerà dal tunnel della malattia. Ma a questo punto siamo entrati nell’ultima parte del libro, quella in cui il ritmo della diegesi subisce una decisa accelerazione. Perché iltempo di dopofunziona proprio così: al termine di un lungo ed estenuante trattamento terapeutico, arriva la cura, che porta alla guarigione. Dunque, era solo questione di resistere, fidarsi dei medici e aspettare che passasse «‘a nuttata»? Non è questa la conclusione a cui giunge De Gregorio. Dopo avervi alluso in modo indiretto, è giunto il momento per l’autrice di prendere posizione su che cosa è e deve essere (Es muss sein, direbbe Beethoven) la cura. E lo fa in più passaggi finali, il cui senso generale conferisce all’opera il carattere di riflessione corale sull'importanza dei legami umani, sulla compassione e sull'alleanza terapeutica tra malati.Non ci si salva da soli,ripete De Gregorio, richiamando untoposusato in ambito religioso (da papa Francesco a Don Ciotti), ma anche letterario (da Primo Levi a Cesare Pavese, a Italo Calvino). Altrove si spiega in termini ancora più precisi:la cura è premura, è controllo, è ordine. È un compito per chi la offre e per chi la riceve. È un viaggio, prima ancora che una meta. Sostituisce l'amore quando manca. Genera dipendenza. Infine, la chiosa del libro ci lascia con un aforisma che suona come un messaggio inequivocabile:La cura è amore.Non si tratta comunque del concetto di amore come lo intendiamo dai tempi di Virgilio e del suoomnia vincit amor. È il grecoAgàpe, che San Gerolamo tradusse col latinoCaritas: l’amore gratuito e disinteressato per il prossimo, cioè gli altri. Lo si capisce bene soffermandosi sulla bellissima parte finale, dal titoloSuperstar. Si tratta della sequenza che rappresenta l’istante in cui le malate, che si sono conosciute durante il ricovero e che sono state dimesse, posano per un servizio fotografico comune, al fine di “immortalare” (probono) la condizione di chi ha resistito e ce l’ha fatta. Loshootingsi svolge su un set ricco ditendali, fondali, faretti, luci, fondi, scale. Dal modo in cui è descritta la scena con leModelle(come si sono ribattezzate autoironicamente nellachatdi gruppo) truccatecon un filo di kajal, un po’ di blushe vestite di rosa, l’ambientazione del servizio fotografico ha tutti i crismi di un vero set cinematografico. E con una scena finale degna della chiusura di8½(1963) di Federico Fellini: al posto delle creature di celluloide dell’universo del grande regista sfilano le vere protagoniste di questa opera,creature luminosecon le quali si chiude questo inno alla vita. 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Il cancro al pancreas è stato a lungo considerato uno dei tumori con la prognosi peggiore a causa della diagnosi spesso tardiva e delle limitate opzioni terapeutiche efficaci. Tuttavia, i risultati di uno studio clinico di fase 3 recentemente pubblicato offrono segnali positivi per i pazienti, poiché un nuovo farmaco orale ha dimostrato il potenziale per migliorare significativamente il tempo di sopravvivenza nei pazienti con cancro al pancreas metastatico. I risultati della ricerca, presentati al congresso annuale 2026 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO) e la cui pubblicazione è prevista sul New England Journal of Medicine, suggeriscono che il daraxonrasib potrebbe prolungare significativamente la sopravvivenza dei pazienti affetti da tumore al pancreas in fase terminale, dopo il fallimento dei trattamenti precedenti. Lo studio è stato condotto nell'ambito di una sperimentazione clinica di fase 3 denominata RASolute 302, che ha coinvolto circa 500 pazienti affetti da adenocarcinoma pancreatico metastatico (mPDAC), la forma più comune di tumore al pancreas. Tutti i partecipanti avevano precedentemente ricevuto trattamenti oncologici, ma avevano manifestato una progressione o una recidiva della malattia. I risultati hanno mostrato che la metà dei pazienti trattati con il farmaco è sopravvissuta per oltre 13,2 mesi, quasi il doppio rispetto al gruppo sottoposto a chemioterapia. Ciò significa che il tempo di sopravvivenza dei pazienti è stato quasi raddoppiato. Inoltre, i pazienti trattati con daraxonrasib hanno anche mostrato una sopravvivenza libera da progressione più lunga, il che suggerisce che il farmaco potrebbe avere migliori capacità di controllo del tumore rispetto ai trattamenti attualmente disponibili in questo gruppo di pazienti. Il cancro al pancreas è uno dei tumori con i tassi di mortalità più elevati. Il cancro al pancreas è uno dei tumori con i tassi di mortalità più elevati. Uno dei motivi principali è che la malattia spesso non causa sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Quando i sintomi compaiono, il tumore è solitamente già cresciuto o si è diffuso ad altri organi. I pazienti possono manifestare sintomi quali: Poiché la maggior parte dei pazienti riceve la diagnosi in fase avanzata, le possibilità di trattamento curativo sono spesso limitate. Per molti anni, la chemioterapia è rimasta l'opzione terapeutica principale per i pazienti con carcinoma pancreatico metastatico, ma la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza è stata modesta. Pertanto, l'emergere di una nuova terapia in grado di prolungare significativamente la sopravvivenza è considerato una svolta fondamentale nel campo dell'oncologia. Il daraxonrasib appartiene a una nuova classe di farmaci chiamati inibitori di RAS(ON). Questa classe di farmaci agisce sulla proteina RAS, una proteina che svolge un ruolo cruciale nella regolazione della crescita e della sopravvivenza cellulare. Quando si verificano mutazioni, RAS può promuovere una proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. Nel carcinoma pancreatico, le mutazioni del gene KRAS vengono rilevate in oltre il 90% dei casi. Si tratta di una delle mutazioni genetiche più comuni associate alla formazione e alla progressione del carcinoma pancreatico. Da oltre 40 anni, il KRAS viene definito da moltiscienziaticome un "bersaglio farmacologico difficile da trattare" perché la sua struttura molecolare rende estremamente complesso lo sviluppo di farmaci mirati. Secondo i ricercatori, il vantaggio del daraxonrasib risiede nella sua capacità di colpire una gamma più ampia di mutazioni correlate al gene RAS rispetto ad alcuni farmaci di precedente generazione che si concentravano solo su mutazioni specifiche. Questo potrebbe spiegare la maggiore efficacia terapeutica dimostrata dal farmaco in questo studio clinico. Oltre ai suoi effetti di prolungamento della vita, il daraxonrasib presenta anche un profilo di sicurezza relativamente favorevole. Alcuni effetti indesiderati riportati includono: eruzione cutanea, diarrea, nausea, affaticamento, vomito e stomatite. Tuttavia, la maggior parte degli effetti collaterali è gestibile. In particolare, l'incidenza di effetti collaterali gravi correlati al trattamento è inferiore rispetto alla chemioterapia standard. Anche il numero di pazienti che devono interrompere il trattamento a causa di effetti avversi è inferiore. Per i pazienti affetti da tumore al pancreas in stadio avanzato, un gruppo che spesso si trova ad affrontare numerosi sintomi e un pesante carico terapeutico, questo rappresenta un vantaggio significativo, in quanto contribuisce a mantenere una migliore qualità della vita durante il trattamento. I risultati dello studio RASolute 302 sono considerati uno dei progressi più significativi nel trattamento del cancro al pancreas degli ultimi decenni. Tuttavia, gli esperti sottolineano anche che il daraxonrasib è ancora oggetto di studio e valutazione, e sono necessari ulteriori dati sull'efficacia a lungo termine, sulla sicurezza e sull'applicabilità a diverse categorie di pazienti prima che il farmaco possa essere ampiamente utilizzato nella pratica clinica. Tuttavia, la scoperta, per la prima volta in assoluto, di un farmaco in grado di quasi raddoppiare il tempo di sopravvivenza dei pazienti affetti da cancro al pancreas metastatico dopo il fallimento di precedenti trattamenti è considerata un segnale positivo, che apre prospettive per migliorare la prognosi di questa malattia, caratterizzata da un basso tasso di sopravvivenza. Nota: le informazioni contenute in questo articolo sono fornite a solo scopo informativo. I pazienti non devono modificare o scegliere autonomamente i metodi di trattamento, ma devono consultare un oncologo per ricevere consigli appropriati alla propria specifica condizione. Scopri altri articoli di tendenza: Fonte: https://suckhoedoisong.vn/buoc-dot-pha-trong-dieu-tri-ung-thu-tuyen-tuy-169260603164730044.htm

di Vera Martinella Un medicinale già in uso per il tumore al seno risulta efficace per questa rara forma di sarcoma in stadio avanzato. Non c'erano novità da 20 anni Il liposarcoma dedifferenziato è una forma particolarmente aggressiva di liposarcoma, un tumore raro che colpisce le cellule adipose. Attualmente la chirurgia rappresenta il trattamento migliore, ma circa il 40% dei pazienti va incontro a una recidiva, spesso entro i primi due anni. Quando questo avviene, le terapie oggi disponibili non sono molto efficaci. Per questo lo studio SARC041 è stato inserito fra le novità più rilevanti del congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (Asco), da poco conclusosi a Chicago: i risultati indicano che abemaciclib, un farmaco «intelligente», che colpisce un bersaglio molecolare specifico dei liposarcomi dedifferenziati (peraltro già utilizzato nel tumore al seno), riesce a rallentare la progressione del tumore in pazienti che non hanno alternative terapeutiche valide. Cos'è il liposarcoma dedifferenziato I sarcomi sono tumori che possono svilupparsi in qualsiasi parte del corpo, a qualsiasi età e in Italia si contano 4.000 nuovi casi ogni anno. Sono rari o ultra rari, ne esistono oltre 100 sottotipi diversi e spesso vengono scoperti in stadio già avanzato. «Nello specifico il liposarcoma origina dalle cellule adipose (del grasso): si forma più frequentemente nelle profondità degli arti (specie coscia) o nella cavità addominale, in particolare nel retroperitoneo - spiega Alessandro Gronchi, direttore del dipartimento di Chirurgia dell'Istituto Nazionale dei Tumori (INT) di Milano -. Si presenta prevalentemente negli adulti tra i 50 e i 70 anni e si suddivide in diverse varianti istologiche con aggressività e prognosi differenti». Quello «ben differenziato» è la forma più comune, si sviluppa lentamente, ha un'ottima sopravvivenza, ma può trasformarsi in forme più aggressive. Il dedifferenziato è più aggressivo, spesso originato dalla forma ben differenziata e presenta un rischio maggiore di recidiva. Le terapie standard attuali «L'intervento chirurgico è fondamentale ed è determinante rimuovere non solo la massa neoplastica, ma anche gli eventuali organi sani adiacenti perché così si limitano le probabilità di una recidiva - die Gronchi -. Bisogna rivolgersi a centri di riferimento all’interno di reti specialistiche dedicate perché è una chirurgia molto complessa, serve grande esperienza per asportare completamente il tumore e preservare il più possibile la qualità di vita della persona». Se il liposarcoma si i ripresenta è difficile da curare e la prognosi si complica notevolmente: «La chemioterapia è stata il trattamento standard per decenni e lo è a tutt'oggi, ma il numero di farmaci a nostra disposizione è limitato - continua Paolo Casali, direttore dell'Oncologia Medica 2 all'INT (che si occupa di sarcomi dell'adulto e della rete per i tumori rari): infatti adriamicina, ifosfamide in infusione continua e le più recenti trabectedina ed eribulina ottengono effetti molto variabili nei diversi gruppi di pazienti, peraltro potendo anche essere usate con la chirurgia e altre metodiche, ma certo sono migliorabili». Lo studio SARC041 E' in questo contesto che s'inserisce lo studio SARC041, che ha coinvolto 108 pazienti americani operati per un liposarcoma, nella maggior parte dei casi localizzato all'addome o nel retroperitoneo. Circa la metà dei partecipanti aveva già effettuato una o più terapie. I pazienti sono stati suddivisi in due gruppi: una metà ha ricevuto un placebo e l'altra metà abemaciclib, un inibitore di CDK4/6 approvato per il trattamento di alcuni tumori al seno. I ricercatori si sono chiesti se potesse essere utilizzato anche per il trattamento del liposarcoma dedifferenziato, in cui circa il 90% dei casi è caratterizzato dall'alterazione genetica della proteina CDK4 che stimola la crescita delle cellule tumorali. I risultati della sperimentazione di fase tre (l’ultima prima dell’approvazione di una nuova cura) indicano che con abemaciclib si ottiene un un significativo aumento della sopravvivenza libera da progressione (ovvero il lasso di tempo dopo il trattamento in cui il paziente vive con la malattia senza che questa peggiori o riprenda a crescere) e, in alcuni casi, si sono anche ridotte le dimensioni del tumore. «Nella mia discussione, che seguiva la presentazione dello studio, ho sottolineato come documenti un'indubbia efficacia di abemaciclib, ma che meglio sarebbe stato usare una delle terapie esistenti e non un "placebo" come termine di confronto - commenta Casali -. D'altra parte i risultati sono sufficienti a dire che abemaciclib funziona e dunque, come i colleghi americani, ci auguriamo anche noi di poter usare convenzionalmente il farmaco in futuro». Ipotesi per il futuro «Peraltro, c'è qualche evidenza sperimentale che il farmaco possa agire attraverso la cosiddetta "senescenza cellulare", che significa una sorta di "invecchiamento" cellulare irreversibile - conclude l'oncologo -. Se confermato, si tratterebbe di un meccanismo innovativo in oncologia e potrebbe essere sfruttato per migliorare ulteriormente i risultati visti in questo studio». E magari anche in altri tipi di cancro. Infine, la scelta di Asco di discutere nella sessione plenaria uno studio su un sottogruppo di tumori rari dimostra quanto la ricerca sia vitale anche nel campo dei tumori rari. Scopri come funziona Hai un dubbio o un quesito medico?

Il tumore al pancreas continua a essere una delle neoplasie più aggressive e difficili da curare, con possibilità terapeutiche ancora limitate e circa 15mila decessi ogni anno in Italia. Dalla ricerca, però, arriva una novità che potrebbe cambiare le prospettive per molti pazienti. Al congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) sono stati presentati i risultati dello studio internazionale “Resolute”, che ha acceso i riflettori su daraxonrasib, una nuova molecola sperimentale somministrata per via orale. I dati hanno suscitato grande interesse nella comunità scientifica, tanto da essere illustrati durante una sessione plenaria del congresso. Tumore al pancreas, uno studio che coinvolto circa 500 pazienti Lo studio ha coinvolto circa 500 pazienti affetti da tumore del pancreas metastatico già sottoposti a precedenti trattamenti. Nei soggetti che hanno ricevuto daraxonrasib, la sopravvivenza media ha raggiunto i 13,2 mesi, contro i 6,7 mesi registrati con la chemioterapia tradizionale. Un risultato che, secondo gli specialisti, rappresenta uno dei progressi più importanti ottenuti negli ultimi decenni contro questa malattia, pur trattandosi ancora di un farmaco in fase sperimentale. Alla base dell’efficacia della nuova terapia c’è il gene Kras, responsabile di oltre il 90% dei casi di adenocarcinoma duttale pancreatico. Quando mutato, questo gene favorisce la crescita incontrollata delle cellule tumorali. Daraxonrasib agisce proprio bloccando l’attività di Kras, dimostrandosi efficace sia nei tumori che presentano la mutazione sia in alcune forme che ne sono prive. Negli Stati Uniti il farmaco è già disponibile attraverso programmi di accesso allargato per alcuni pazienti, in attesa dell’approvazione definitiva. Parallelamente, sono in corso ulteriori studi per valutarne l’impiego nelle fasi iniziali della malattia e in altri tumori legati alle mutazioni della famiglia RAS. I possibili meccanismi di resistenza I ricercatori stanno inoltre cercando di comprendere i possibili meccanismi di resistenza al trattamento e di individuare combinazioni terapeutiche che possano aumentarne ulteriormente l’efficacia. «Le opzioni disponibili per i pazienti con tumore del pancreas metastatico già trattato sono poche e spesso associate a benefici limitati e a importanti effetti collaterali», ha spiegato Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute di Boston. «L’obiettivo dello studio era individuare una terapia di seconda linea più efficace e meglio tollerata rispetto alle chemioterapie oggi utilizzate». Grande entusiasmo anche da parte degli oncologi presenti all’ASCO. Secondo gli esperti, i risultati ottenuti potrebbero segnare un cambio di passo nella cura dei tumori pancreatici associati alla mutazione di Kras. «Stiamo osservando livelli di efficacia e sopravvivenza mai raggiunti prima in questo contesto clinico», ha commentato Rachna Shroff dell’University of Arizona Cancer Center. «La possibilità di colpire il gene Kras nel tumore del pancreas non è più un’ipotesi: oggi è una realtà concreta».

Secondo la Prof.ssa Bui Ngoc Lan, ex Direttrice del Centro Oncologico dell'Ospedale Pediatrico Nazionale, la leucemia linfoblastica acuta è un tumore comune nei bambini, rappresentando circa il 30% dei casi. Tuttavia, la leucemia linfoblastica acuta L3 costituisce solo l'1-5% di tutti i pazienti affetti da questa patologia. La malattia di solito progredisce rapidamente, è grave e presenta un alto rischio di morte se non trattata tempestivamente. La sfida di una malattia pericolosa A causa della rapida progressione della malattia, i medici hanno dovuto applicare un regime di trattamento intensivo con chemioterapia ad alte dosi combinata a terapia mirata. Dopo 9 cicli di trattamento intensivo, il bambino ha raggiunto la remissione completa e ha interrotto la terapia farmacologica nel giugno 2022; ora è sottoposto a regolari controlli. Tuttavia, nel dicembre 2025, dopo oltre tre anni di monitoraggio, il bambino ha manifestato sintomi quali febbre e inappetenza. Una TAC eseguita presso l'Ospedale Pediatrico Nazionale ha rivelato una recidiva con un grosso tumore nel mesentere addominale e danni renali. La biopsia a cielo aperto del tumore ha confermato la recidiva, ma non sono state riscontrate metastasi a distanza. È stata immediatamente avviata una chemioterapia intensiva nella speranza di ottenere una remissione completa ed è stato eseguito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, che ha offerto una possibilità di guarigione. Il 23 marzo 2026, sotto la presidenza del dottor Phan Huu Phuc, vicedirettore dell'Ospedale Pediatrico Nazionale, esperti nazionali e internazionali si sono riuniti per definire il protocollo di trattamento ottimale. L'unica opzione per controllare la malattia e ripristinare il sistema ematopoietico della bambina era il trapianto di cellule staminali allogeniche dalla sorella biologica, con una compatibilità HLA di 10/10. La sfida più grande del trapianto è l'incompatibilità del gruppo sanguigno tra donatore e ricevente, che rende molto complesse le trasfusioni di emoderivati, la lavorazione delle cellule staminali del midollo osseo e il monitoraggio post-operatorio, al fine di minimizzare il rischio di emolisi, ritardo nella produzione di globuli rossi e relative complicazioni. Inoltre, alcuni farmaci necessari per il protocollo di trattamento non sono facilmente reperibili a livello nazionale, il che obbliga i medici curanti a consultarsi costantemente con esperti internazionali per trovare tempestivamente alternative. “L'ospedale ha eseguito molti trapianti di cellule staminali, ma questa è la prima volta che vengono applicati a un paziente pediatrico con linfoma non Hodgkin recidivante (un tipo di linfoma). Senza un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, il paziente non avrebbe quasi alcuna possibilità di sopravvivenza. Si tratta inoltre di un caso con limitata esperienza clinica nei paesi in via di sviluppo, che richiede la collaborazione di diverse specialità”, ha sottolineato la Prof.ssa Bui Ngoc Lan. Procedure di cura rigorose in una stanza sterile. Data la complessità del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, le procedure di cura e gestione delle complicanze per i pazienti pediatrici sono rigorosamente monitorate e rispettate. L'équipe di medici e infermieri si riunisce regolarmente per sviluppare soluzioni ottimali per ogni intervento, in base ai progressi del bambino. Foto: Ospedale Pediatrico Nazionale Potrebbe interessarti Due integratori alimentari a marchio Nature's Own sono stati urgentemente ritirati dal mercato. L'Agenzia australiana per i prodotti terapeutici (TGA) ha emesso un avviso di richiamo urgente per due integratori alimentari a marchio Nature's Own dopo aver riscontrato un potenziale rischio di presenza di frammenti di vetro all'interno dei contenitori. Secondo la signora Nguyen Thi Ngoc, caposala del reparto di chemioterapia intensiva e trattamenti ad alta tecnologia del Centro Oncologico: durante la fase di condizionamento pre-trapianto, i pazienti pediatrici devono utilizzare sostanze chimiche altamente tossiche per creare un ambiente ottimale per il midollo osseo, necessario alla crescita del trapianto. Queste sostanze vengono espulse attraverso la pelle, il tratto digerente, le urine e le secrezioni del paziente, esponendo gli operatori sanitari e chi si prende cura di loro al rischio di contaminazione. I bambini sono inoltre soggetti a danni alla pelle e alle mucose. Pertanto, giorno e notte, ogni sei ore, infermieri e familiari assistono i bambini nell'igiene personale. Le procedure e le cure vengono eseguite con delicatezza, meticolosità e competenza. Dopo il quarto ciclo di chemioterapia, la PET-CT ha mostrato una riduzione delle dimensioni del tumore addominale, ma il punteggio di Deauville (che valuta il livello di attività del tumore) è rimasto a 4. Il bambino è stato sottoposto a un secondo intervento chirurgico per valutare la risposta al trattamento. L'esame istologico ha mostrato che il tumore era necrotizzato e non conteneva più cellule maligne. Il 1° aprile 2026 è stato ufficialmente eseguito il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Nella sala operatoria del reparto di Anestesia e Rianimazione, le cellule staminali ematopoietiche sono state prelevate dal midollo osseo della sorella maggiore della paziente in condizioni sterili e in anestesia generale. La dottoressa Nguyen Ngoc Quynh Le, responsabile del Centro di Medicina Rigenerativa e Terapia Cellulare presso l'Ospedale Pediatrico Nazionale, ha spiegato che, dopo il prelievo, le cellule staminali ematopoietiche vengono immediatamente trasferite in una camera bianca per la lavorazione. I tecnici eseguono una procedura di lavorazione a circuito chiuso con un controllo di sterilità estremamente rigoroso e valutano il prodotto prima della trasfusione al paziente. A causa della significativa incompatibilità di gruppo sanguigno tra donatori e riceventi, il prodotto di midollo osseo necessita di una lavorazione specializzata per rimuovere i globuli rossi al fine di minimizzare il rischio di emolisi, preservando al contempo il numero massimo di cellule staminali ematopoietiche necessarie per la crescita del trapianto. Presso il Centro Oncologico, la trasfusione di cellule staminali ai pazienti pediatrici viene effettuata con urgenza e in tutta sicurezza in una sala trapianti che soddisfa gli standard internazionali. Foto: Ospedale Pediatrico Nazionale Dopo il trapianto, il bambino viene curato in un ambiente a rischio di infezione rigorosamente controllato, con un attento monitoraggio dei parametri ematologici, biochimici e immunologici per individuare precocemente eventuali complicanze. Il bambino è stato dimesso dall'ospedale il 29 aprile 2026. Attualmente, a 60 giorni dal trapianto, gli indicatori ematologici e immunologici del bambino e il suo stato di salute generale sono stabili, e il tasso di chimerismo del ricevente è del 100%. “Nonostante fossimo devastati a causa delle ricadute della malattia di nostro figlio, la nostra famiglia ha comunque scelto di fidarsi del piano terapeutico dei medici. I medici e gli infermieri, in particolare la dottoressa Lan e la dottoressa Hoai Anh, sono sempre stati al nostro fianco, non solo prendendo le giuste decisioni professionali, ma anche offrendoci supporto emotivo e incoraggiandoci costantemente a non mollare durante la terapia”, ha raccontato la madre del bambino il giorno delle dimissioni dall'ospedale. Potrebbe interessarti Bambina in condizioni critiche a causa di una malattia familiare. La bambina di 23 mesi, inizialmente affetta da eruzione cutanea su mani e piedi e ulcere in bocca, ha sviluppato rapidamente insufficienza respiratoria, rendendo necessaria la ventilazione meccanica e la dialisi a causa di una malattia mano-piede-bocca in stadio IV.

Ciaccio-De Lellis, il grido d'allarme di "Noi Amiamo Catanzaro": "Eccellenza tradita e pazienti in ostaggio" 04 giugno 2026 13:46 di DANILO RUSSO Un tempo definito nelle relazioni parlamentari come un "faro di eccellenza sanitaria nel Mezzogiorno", il presidio Ciaccio-De Lellis sta oggi vivendo la sua ora più buia. Come movimento l”Noi Amiamo Catanzaro", non possiamo più restare in silenzio davanti al progressivo smantellamento di un patrimonio che appartiene a ogni cittadino e, soprattutto, a chi lotta per la vita. L'Analisi: Quando l'Efficienza Diventa un Ricordo Il Dipartimento di Oncoematologia non è un semplice ufficio, è una macchina vitale che eroga migliaia di prestazioni annue: chemioterapia, radioterapia, ematologia e assistenza ai pazienti emofiliaci. Eppure, questa macchina è oggi ingolfata da uno stress organizzativo inaccettabile. Il cuore del problema risiede nella chiusura dell’UFA (Unità Farmaci Antiblastici) interna per presunti motivi tecnico-strutturali. Questa paralisi costringe i malati a soste estenuanti: ore, a volte intere giornate trascorse in sale d'attesa, aspettando che il farmaco "arrivi". Per un paziente oncologico, l'attesa non è solo noia; è un'aggressione alla propria dignità e alla propria tenuta psicofisica. L'Impatto Clinico: Il Rischio Dietro il Ritardo Dal punto di vista scientifico, il ritardo nella somministrazione delle terapie antineoplastiche non è un dettaglio logistico, ma una criticità medica severa. Alterazione del Cronoprogramma: I protocolli chemioterapici si basano su intervalli precisi per colpire le cellule tumorali nella loro fase di replicazione. Lo stress organizzativo che slitta le somministrazioni rompe questo equilibrio. La Tossicità dello Stress: È ampiamente dimostrato che elevati livelli di cortisolo (l'ormone dello stress), generati da attese snervanti e incertezza, possono indebolire il sistema immunitario, proprio quando il paziente avrebbe bisogno della massima risposta biologica per tollerare il trattamento. Efficacia della Radioterapia: Il coordinamento tra farmaco e radioterapia è spesso essenziale (chemio-radioterapia concomitante). Il blocco di un ingranaggio compromette l'intero percorso di cura. Personale allo stremo: turni massacranti Non possiamo dimenticare i medici e gli infermieri del Ciaccio. Professionisti d'eccellenza che oggi operano in condizioni di emergenza perenne. La carenza di organico costringe il personale a turni massacranti che minano la sicurezza sul lavoro e la serenità del rapporto medico-paziente. Non si può fare medicina d'eccellenza con medici esausti. L'Appello di "Noi Amiamo Catanzaro" Rivolgiamo un appello accorato e perentorio ai vertici dell'Azienda Ospedaliero-Universitaria "Renato Dulbecco": il percorso virtuoso del Ciaccio non può essere ulteriormente bistrattato. Chiediamo con forza: La riapertura immediata e l'adeguamento dell'UFA interna: I farmaci devono essere preparati dove vengono somministrati, senza passaggi che creano attese disumane. Un Piano Straordinario di Assunzioni: Servono oncologi, ematologi e infermieri specializzati per restituire ossigeno ai reparti. La Difesa del Presidio: Il Ciaccio-De Lellis deve restare un polo centrale, protetto da ogni tentativo di smembramento o depotenziamento burocratico. Amare Catanzaro significa difendere chi la vive, specialmente nel momento del bisogno. Non permetteremo che l'eccellenza diventi un ricordo o che il diritto alla cura venga sacrificato sull'altare della disorganizzazione. *Movimento "Noi Amiamo Catanzaro" Segui La Nuova Calabria sui social

Subito dopo il ricovero, il paziente è stato sottoposto a una consulenza multidisciplinare che ha coinvolto chirurghi generali, oncologi, anestesisti, specialisti in rianimazione ed esperti di diagnostica per immagini, al fine di ottenere una valutazione completa prima di definire un piano di trattamento. Tuttavia, ciò che ha reso il caso particolarmente complesso non è stata solo la dimensione del tumore. Il paziente aveva una storia di gravi traumi multipli con aderenze pleuriche, danni al pericardio e gravi aderenze intestinali; in precedenza era stato sottoposto a un intervento chirurgico per cancro alla prostata e soffriva anche di diverse patologie preesistenti come ipertensione e diabete. L'esame ha rivelato un grosso tumore nel colon, che ostruiva quasi completamente il passaggio delle feci. Senza un intervento tempestivo, il paziente rischiava la perforazione intestinale, un'infezione addominale e complicazioni potenzialmente letali. Il signor Lazar Kogan (90 anni, cittadino russo, residente a Ho Chi Minh City) è stato ricoverato in ospedale con forti dolori addominali, stitichezza prolungata, distensione addominale e gravi disturbi digestivi, sintomi tipici di un'occlusione intestinale. Ciò che ha sorpreso molti è stato che, appena un giorno dopo l'intervento chirurgico laparoscopico di 4 ore presso l'ospedale FV, la paziente fosse già in grado di alzarsi e camminare da sola. "In genere, gli interventi chirurgici su pazienti anziani con aderenze addominali complesse sono sempre molto stressanti. Dobbiamo prepararci a fondo, dalla valutazione delle loro condizioni generali alla somministrazione dell'anestesia e della rianimazione, fino alla previsione di tutti i possibili scenari durante l'operazione", ha affermato il dottor Tuan. Dopo un'attenta valutazione, l'équipe ha deciso di optare per la chirurgia laparoscopica, un metodo minimamente invasivo che riduce il dolore, minimizza il rischio di complicanze e favorisce una ripresa più rapida nei pazienti anziani. Tuttavia, questa scelta richiede anche un altissimo grado di precisione in un caso ad alto rischio. "Se l'intervento chirurgico è troppo esteso, il paziente avrà difficoltà a riprendersi. Ma se viene ritardato, il rischio di un'occlusione intestinale completa e di una rottura intestinale può verificarsi in qualsiasi momento", ha spiegato il dottor Tuan. Secondo il dottor Le Duc Tuan, medico e specialista in chirurgia generale presso l'ospedale FV, la sfida più grande consiste nel trovare un equilibrio tra l'efficacia del trattamento e il potenziale di recupero dei pazienti anziani. Il signor Lazar Kogan ha avuto una ripresa straordinaria, riuscendo ad alzarsi e a camminare appena un giorno dopo l'intervento. A partire dal 1° gennaio, l'ospedale FV accetta ufficialmente l'assicurazione sanitaria per tutti i servizi di visita e trattamento, inclusi quelli ambulatoriali, di ricovero e di pronto soccorso. Gli esami istologici successivi hanno confermato che il paziente era affetto da un tumore al colon in stadio T3, ma senza metastasi. Dopo l'intervento chirurgico, il paziente non ha richiesto ulteriori trattamenti, ma verrà monitorato regolarmente. In particolare, durante l'intervento chirurgico, i parametri vitali del paziente sono rimasti stabili e la perdita di sangue è stata minima, grazie allo stretto coordinamento tra l'équipe chirurgica e quella di anestesia/rianimazione. Dopo quattro ore di intervento chirurgico ininterrotto, il tumore è stato rimosso con successo mediante endoscopia. La sezione del colon contenente il tumore è stata quindi asportata utilizzando un dispositivo di sutura meccanica specializzato con funzione di sutura automatica. L'équipe chirurgica ha dovuto separare meticolosamente ogni strato di tessuto adeso per accedere al tumore, garantendo al contempo la sicurezza degli organi circostanti. La sola procedura di separazione dell'intestino e dei vasi sanguigni ha richiesto più di un'ora e mezza. A causa delle conseguenze di precedenti traumi, numerose sezioni dell'intestino e dei vasi sanguigni aderivano strettamente alla parete addominale. Il tumore era inoltre situato in prossimità dell'uretere, una zona molto delicata in cui anche un piccolo spostamento avrebbe potuto causare gravi complicazioni. FOTO: FV "Un trattamento efficace non consiste solo nell'asportazione del tumore." Appena 24 ore dopo l'intervento, Lazar Kogan è stato in grado di alzarsi e camminare da solo con l'aiuto del personale medico . Grazie alle rigorose procedure di controllo delle infezioni e all'assistenza post-operatoria multidisciplinare dell'ospedale FV, il processo di guarigione del paziente si è svolto più agevolmente del previsto. Dopo una settimana di monitoraggio ed esercizi riabilitativi, l'anziano è stato dimesso in condizioni stabili. "Vengo all'ospedale FV da 14 anni e questa è la quarta volta che ricevo cure qui. Sono davvero grato ai medici e agli infermieri che mi hanno aiutato a superare questo periodo critico", ha dichiarato commosso il signor Lazar Kogan. Elena, che ha accompagnato il marito durante tutto il percorso di cura, ha affermato che ciò che l'ha rassicurata di più è stata la calma e la chiarezza dell'équipe medica in ogni decisione terapeutica. "Fin dal primo incontro, il dottor Le Duc Tuan ci ha infuso fiducia. Per noi, FV è uno dei migliori ospedali del Vietnam", ha affermato.

Negli ultimi giorni, l'amivantamab è diventato un nome di interesse per molti pazienti oncologici e le loro famiglie, in seguito alla pubblicazione di una serie di articoli sui media internazionali che ne attestano l'efficacia nel trattamento. Inoltre, molte persone sono interessate anche al prezzo di questo farmaco. Secondo il dottor Trinh The Cuong, del Dipartimento di Chemioterapia dell'Ospedale E, se convertiamo temporaneamente l'equivalente di una fiala per infusione endovenosa da 350 mg attualmente disponibile in Vietnam per un paziente di 60 kg, con un prezzo dichiarato di circa 34.500.000 VND/fiala, il costo totale stimato del farmaco nei primi 3 mesi sarebbe di circa 1,4 miliardi di VND. Questo copre solo il costo del farmaco e non include esami, monitoraggio, trattamento degli effetti collaterali, ospedalizzazione o spese di viaggio. Cos'è l'amivantamab? L'amivantamab è un anticorpo a doppia specificità che agisce simultaneamente su due bersagli biologici, EGFR e MET, vie di segnalazione coinvolte nella crescita delle cellule tumorali. Si tratta di una terapia mirata sviluppata utilizzando le moderne biotecnologie; non è una medicina tradizionale, un integratore alimentare o un metodo applicabile a tutti i tipi di cancro. In Vietnam, il farmaco è autorizzato alla commercializzazione sotto forma di flaconcini per infusione endovenosa da 350 mg/7 ml. Nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule, amivantamab è attualmente indicato per alcuni gruppi di pazienti con specifiche mutazioni dell'EGFR, come l'inserzione dell'esone 20 dell'EGFR o la delezione/L858R dell'esone 19 dell'EGFR, in specifici contesti terapeutici. Ciò significa che non tutti i pazienti affetti da tumore al polmone possono utilizzare questo farmaco. Amivantamab è un trattamento mirato contro il cancro somministrato tramite iniezione sottocutanea. (Immagine illustrativa: Nhu Loan) Lo studio OrigAMI-4, recentemente pubblicato sull'American Journal of Clinical Oncology, ha attirato l'attenzione del pubblico. Questo studio ha valutato l'efficacia dell'amivantamab somministrato per via sottocutanea in pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa e del collo recidivante o metastatico, non correlato all'HPV, dopo fallimento della chemioterapia e dell'immunoterapia. Questo gruppo di pazienti presenta una prognosi sfavorevole e opzioni terapeutiche limitate. I risultati ottenuti su 102 pazienti hanno mostrato un tasso di risposta obiettiva del 42%. Di questi, il 15% ha presentato una risposta completa, ovvero il tumore non era più rilevabile con le tecniche di diagnostica per immagini. Circa il 27% dei pazienti ha avuto una risposta parziale con una significativa riduzione delle dimensioni del tumore. La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 6,8 mesi. Secondo il dottor Cuong, si tratta di un significativo passo avanti nel trattamento del cancro alla testa e al collo in stadio avanzato. Tuttavia, i pazienti devono comprendere la vera natura dei dati della ricerca. Innanzitutto, la scomparsa di un tumore da una TAC non significa che la malattia sia completamente guarita. Cellule cancerose microscopiche possono ancora rimanere nell'organismo e causare una recidiva in seguito. Inoltre, la durata del controllo della malattia è limitata. L'indice mediano di sopravvivenza libera da progressione di 6,8 mesi indica che, trascorso tale periodo, metà dei pazienti inclusi nello studio ha mostrato segni di recidiva della malattia. Pertanto, l'amivantamab aiuta a controllare la malattia e a prolungare la sopravvivenza, ma non può ancora essere considerato una cura per il cancro. Inoltre, i risultati dello studio OrigAMI-4 si applicano solo a un gruppo di pazienti con carcinoma a cellule squamose della testa e del collo non correlato all'HPV. Non si può quindi dedurre che il farmaco avrà un effetto simile su altri tumori come quelli del fegato, dello stomaco, del colon-retto o della mammella. In che modo il farmaco amivantamab "elimina" i tumori della testa e del collo?Le iniezioni contro il cancro fanno "scomparire" i tumori dopo poche settimane: cosa dicono i medici? Di cosa dovrebbero essere a conoscenza i pazienti? Secondo gli esperti, l'amivantamab rappresenta un notevole traguardo della medicina moderna, supportato da dati clinici positivi. Tuttavia, l'efficacia terapeutica si raggiunge solo quando il farmaco viene utilizzato per i pazienti giusti, secondo le corrette indicazioni e nel contesto appropriato. I pazienti non dovrebbero riporre troppe speranze in informazioni sensazionalistiche sui social media, né ricorrere all'automedicazione acquistando farmaci da fonti non ufficiali. Un buon piano di trattamento deve affrontare simultaneamente diversi fattori, tra cui la diagnosi corretta, lo stadio corretto della malattia, la corretta indicazione professionale, la sostenibilità economica e aspettative realistiche riguardo al trattamento. La speranza è sempre preziosa per i malati di cancro, ma deve essere fondata su informazioni mediche accurate e su decisioni terapeutiche basate sul parere di specialisti. Fonte: https://vtcnews.vn/thuoc-ung-thu-khien-khoi-u-bien-mat-sau-vai-tuan-co-gia-bao-nhieu-ar1021622.html

“Garantire ai pazienti con emoglobinopatie e alle associazioni rappresentative, a partire dall’Associazione per la lotta alla talassemia ‘Rino Vullo’, un’informazione chiara e tempestiva sul percorso regionale collegato alla terapia Casgevy, evitando ritardi, disomogeneità territoriali o mobilità sanitaria extraregionale non programmata”. La richiesta arriva, con una interrogazione, da Marcella Zappaterra (Pd). “Le emoglobinopatie, tra cui la beta-talassemia e l’anemia falciforme, sono – si legge nel testo dell’atto ispettivo – patologie rare, croniche e ad alta complessità clinico-assistenziale, che richiedono una presa in carico specialistica, multidisciplinare e continuativa”. “La Regione Emilia-Romagna – spiega la consigliera – dispone di una rete regionale per le emoglobinopatie congenite, articolata attorno al centro hub regionale del day hospital della talassemia e delle emoglobinopatie dell’Azienda ospedaliero-universitaria di Ferrara ‘Arcispedale Sant’Anna’, con centri spoke e satellite sul territorio regionale”. Entra nello specifico sulla terapia Casgevvy: “Casgevy, a base di exagamglogene autotemcel, è una terapia genica avanzata autorizzata per il trattamento della beta-talassemia trasfusione-dipendente e dell’anemia falciforme severa nei pazienti che rientrano nei criteri clinici previsti: l’accesso effettivo alla terapia richiede una puntuale organizzazione regionale, con l’individuazione dei centri utilizzatori, la definizione dei criteri di eleggibilità e dei percorsi di valutazione, presa in carico, trattamento e follow-up”. Rimarca la dem: “È interesse della Regione Emilia-Romagna garantire un percorso chiaro, appropriato e omogeneo di accesso alle terapie innovative, valorizzando la rete regionale esistente e il ruolo delle associazioni dei pazienti”. Nell’interrogazione si chiede, nello specifico, “se la Regione Emilia-Romagna abbia già definito il percorso regionale per l’accesso alla terapia Casgevy, indicando in particolare lo stato del documento regionale, i centri utilizzatori individuati o in corso di individuazione, i criteri di accesso, le tempistiche di avvio delle procedure e il numero stimato di pazienti valutabili e trattabili nel corso del 2026”.

I farmaci biologici ultra long acting come la nuova opzione anti IL 5 depemokimab a somministrazione semestrale nei pazienti con rinosinusite cronica con poliposi nasale (CRSwNP) e asma hanno ricadute positive su gestione, qualitŕ della vita e rapporto medico paziente. Il professor Eugenio De Corso approfondisce le caratteristiche di depemokimab in un incontro scientifico dedicato all'infiammazione di tipo 2 nelle patologie delle alte e basse vie respiratorie tenutosi a Roma, indicando il futuro della medicina di precisione in questo ambito clinico e la possibilitŕ di influenzare il decorso della malattia. Diagnosi precoce e aderenza terapeutica: le nuove strategie contro la BPCODott. Andrea Zanché Perché riconoscere subito i sintomi respiratori puň cambiare la vitaDott.ssa Tecla Mastronuzzi Ampio Respiro, la SIMG rilancia il ruolo del medico di famiglia nelle malattie respiratorieDott. Alessandro Rossi Qualitŕ di vita e infiammazione T2: perché intervenire presto nella poliposi nasaleProf.ssa Elena Cantone Poliposi nasale severa, nuove aspettative tra controllo a breve e rimodellamento a lungo termineProf.ssa Veronica Seccia Biologici ultra long acting: la nuova frontiera della terapia mirata nell’infiammazione T2Prof. Eugenio De Corso Poliposi nasale recidivante, identificare i segnali precoci e il valore dei biologici anti IL 5Prof. Giancarlo Ottaviano United Airways Disease: il ruolo centrale dell’IL 5 nel dialogo tra alte e basse vie aereeProf. Andrea Matucci Fenotipizzare per curare: IL 5 ed eosinofilia come bussola nelle scelte terapeuticheProf. Matteo Gelardi EGPA, benralizumab rimborsabile: una nuova opzione di trattamento per ridurre l'impiego di corticosteroidiDott. Jan Schroeder EGPA: il vissuto dei pazienti tra diagnosi, centri esperti e presa in caricoDott.ssa Eugenia Durante Malattie respiratorie, innovazione e prevenzione: le sfide al centro del bando AIPO-ITS/ETSDott. Raffaele Scala InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Annunciato oggi i dati positivi a 3 anni (144 settimane) dello studio registrativo di Fase III ASC4FIRST, presentati al Congresso Annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), nella leucemia mieloide cronica. Questi risultati forniscono evidenze a lungo termine che mostrano come asciminib garantisca risposte molecolari progressivamente superiori alla settimana 144 rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) già consolidati, rafforzando la fiducia nella durata della risposta al trattamento. ASC4FIRST ha confrontato il tasso di MMR del trattamento oggetto dello studio con i TKI standard di cura (SoC) selezionati dallo sperimentatore (IS) (imatinib e TKI di seconda generazione [2G]), in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+) di nuova diagnosi. I dati a lungo termine hanno mostrato una differenza progressivamente maggiore nei tassi di MMR a favore del trattamento in studio rispetto ai TKI SoC, sia imatinib che i 2G-TKI. I dati a 144 settimane evidenziano tassi di risposta molecolare maggiore più elevati rispetto agli inibitori tirosin chinasici standard di cura1, con un vantaggio che aumenta nel tempo. In particolare, quasi il 24% di pazienti in più ha raggiunto la risposta molecolare maggiore rispetto a tutti i TKI SoC e oltre il 32% rispetto al solo imatinib, mentre il vantaggio rispetto ai 2G-TKI è stato pari al 15,2%. “Nel trattamento della leucemia mieloide cronica, le prime fasi della terapia sono determinanti per l’evoluzione della malattia,” dichiara Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia presso l’Università “Sapienza” di Roma.“Ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall’inizio è fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo. Tuttavia, una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora risultati ottimali nelle fasi precoci, con possibili implicazioni sul controllo della malattia. Per questo è sempre più importante disporre di opzioni terapeutiche altamente efficaci già in prima linea”. Accanto all’efficacia, emerge il tema della tollerabilità, elemento chiave per garantire continuità terapeutica e massimizzare i benefici del trattamento nel tempo. I dati hanno mostrato, a 144 settimane, un profilo di sicurezza coerente con il follow-up a 4 anni dello studio di Fase III ASCEMBL, senza evidenziare problematiche legate alla sicurezza. Rispetto ad imatinib ed ai 2G-TKI, lo studio ha anche mostrato un numero inferiore di eventi avversi (AEs) di grado ≥3, con conseguente minor necessità di ridurre il dosaggio ed un tasso inferiore del 50% nelle interruzioni del trattamento. “Per molti pazienti, convivere con la LMC significa seguire una terapia per anni, e questo rende centrale l’equilibrio tra efficacia e tollerabilità,” afferma Raffaele Palmieri, Ricercatore Ematologia Dipartimento di Bio Medicina e Prevenzione Università degli Studi di Roma Tor Vergata.“Gestire una malattia cronica implica bilanciare controllo della patologia e impatto del trattamento sulla vita quotidiana: gli effetti collaterali possono ostacolare la continuità terapeutica e l’aderenza. Permane dunque il bisogno clinico di terapie efficaci e ben tollerate nel lungo termine, che permettano risposte profonde con la prospettiva di una remissione libera da trattamento”. “Con oltre 25 anni di esperienza nella LMC, abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica”, afferma Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. “Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile”. In Italia, dal 2023 il farmaco oggetto dello studio rappresenta uno standard di cura per i pazienti precedentemente trattati con due o più TKI. L’impiego nelle linee precoci non è al momento ancora rimborsato. Informazioni sullo studio clinico di Fase III ASC4FIRST ASC4FIRST (NCT04971226) è uno studio di Fase III, testa a testa, multicentrico, in aperto e randomizzato, che confronta asciminib orale 80 mg una volta al giorno (QD) rispetto ai TKI di prima o seconda generazione selezionati dagli sperimentatori (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) in 405 pazienti adulti con Ph+ CML-CP di nuova diagnosi. Lo studio ha raggiunto entrambi gli endpoint primari, con asciminib che ha dimostrato tassi di MMR superiori alla settimana 48 rispetto ai TKI standard di cura selezionati dagli sperimentatori (67,7% vs. 49,0%) e al solo imatinib (69,3% vs. 40,2%), nonché l’endpoint secondario, non potenziato statisticamente, per lo strato dei TKI di seconda generazione (66% vs. 57,8%). Lo studio è tuttora in corso, con ulteriori analisi di efficacia e sicurezza pianificate. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

La Broncopneumopatia Cronica Ostruttiva (BPCO) interessa milioni di italiani, ma resta ancora oggi ampiamente sottodiagnosticata. Il progetto "Ampio Respiro" presentato oggi alla Camera punta a rafforzare una medicina di iniziativa capace di individuare precocemente i soggetti a rischio, migliorare l'aderenza terapeutica e costruire percorsi piů efficaci per la gestione delle patologie respiratorie croniche. Ne parliamo con il Dott. Andrea Zanché, Responsabile Macroarea SIMG Cronicitŕ. Diagnosi precoce e aderenza terapeutica: le nuove strategie contro la BPCODott. Andrea Zanché Perché riconoscere subito i sintomi respiratori puň cambiare la vitaDott.ssa Tecla Mastronuzzi Ampio Respiro, la SIMG rilancia il ruolo del medico di famiglia nelle malattie respiratorieDott. Alessandro Rossi Qualitŕ di vita e infiammazione T2: perché intervenire presto nella poliposi nasaleProf.ssa Elena Cantone Poliposi nasale severa, nuove aspettative tra controllo a breve e rimodellamento a lungo termineProf.ssa Veronica Seccia Biologici ultra long acting: la nuova frontiera della terapia mirata nell’infiammazione T2Prof. Eugenio De Corso Poliposi nasale recidivante, identificare i segnali precoci e il valore dei biologici anti IL 5Prof. Giancarlo Ottaviano United Airways Disease: il ruolo centrale dell’IL 5 nel dialogo tra alte e basse vie aereeProf. Andrea Matucci Fenotipizzare per curare: IL 5 ed eosinofilia come bussola nelle scelte terapeuticheProf. Matteo Gelardi EGPA, benralizumab rimborsabile: una nuova opzione di trattamento per ridurre l'impiego di corticosteroidiDott. Jan Schroeder EGPA: il vissuto dei pazienti tra diagnosi, centri esperti e presa in caricoDott.ssa Eugenia Durante Malattie respiratorie, innovazione e prevenzione: le sfide al centro del bando AIPO-ITS/ETSDott. Raffaele Scala InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Kirsty Gallacher ha fornito un aggiornamento sul suo tumore benigno al cervello. La conduttrice, 50 anni, si è sottoposta lo scorso anno a radioterapia per cercare di ridurre le dimensioni del tumore non operabile, che si trova nel canale interno dell’orecchio destro. Apparendo nello show di Vanessa su Canale 5 mercoledì, Kirsty ha rivelato che avrà una risonanza magnetica in arrivo per valutare se la radioterapia ha funzionato. Kirsty ha detto: ‘Ho scoperto che avevo fondamentalmente un tumore al cervello, un neuroma acustico nel mio orecchio destro. “Sono diventato sordo qualche anno fa e l’anno scorso ho fatto la radioterapia, quindi presto farò la mia risonanza magnetica dove sapremo se ha funzionato. ‘La percentuale di successo è molto buona, non riuscirà a liberarsene. Dipende se lo rimpicciolisce e in un certo senso uccide il DNA che continua a farlo crescere, in realtà. Kirsty Gallacher, 50 anni, è apparsa mercoledì allo show di Vanessa dove ha fornito un aggiornamento sul suo tumore benigno al cervello “È difficile, ora ho molto difficoltà a sentire dall’orecchio destro e l’acufene è molto peggiore di quanto fosse purtroppo quando ero qui un anno fa.” Quattro anni fa, la madre di due figli ha raccontato che le era stato diagnosticato un tumore benigno all’orecchio. Da allora ha parlato della sua continua battaglia contro l’acufene e della perdita dell’udito, causata dalle sue condizioni di salute. L’ex presentatrice di Sky Sports aveva precedentemente spiegato che il suo tumore sarebbe stato “molto pericoloso” rimuovere chirurgicamente. Parlando di Loose Women, ha detto Kirsty: ‘Un paio di anni fa, mi sono letteralmente svegliato e non riuscivo più a sentire dall’orecchio destro e ho pensato: “Oh, è un po’ strano”. “Avevo volato la settimana prima e pensavo che non fosse scoppiato, quindi sono andato dal dottore ed era un’emergenza medica perché ovviamente potrebbe essere un tumore al cervello. ‘Quindi sono stati brillanti, mi hanno mandato direttamente da un consulente. “Ci è voluto un po’ prima che capissero cosa stava succedendo perché era dopo il Covid, ma si chiama neuroma acustico, che è un tumore benigno che colpisce molte persone. Non so perché.” La conduttrice, 50 anni, si è sottoposta lo scorso anno a radioterapia per cercare di ridurre le dimensioni del tumore non operabile, che si trova nel canale interno dell’orecchio destro La presentatrice ha anche discusso delle sfide che deve affrontare in ambienti rumorosi. Ha detto: ‘Hanno suggerito un apparecchio acustico. Non ci sono ancora, non credo. Me la sto cavando bene. “Lo trovo sconvolgente e sono solidale… è la direzione e a volte se mi trovo in un ambiente acusticamente difficile, diciamo che ero fuori a cena ieri sera, ambiente rumoroso, a volte devo andarmene. Mi arrabbio davvero. “Non riesco a sopportarlo perché non riesco a sentire nessuno… Ora guardo le labbra delle persone perché la mia perdita dell’udito è piuttosto grave nel mio orecchio destro.” A Kirsty è stata diagnosticata la malattia dopo aver avuto difficoltà di udito durante le prove per GB News nel 2021.

Novartis ha annunciato i dati positivi a 3 anni dello studio registrativo di Fase III ASC4FIRST, presentati al Congresso Annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology, nella leucemia mieloide cronica. Questi risultati forniscono evidenze a lungo termine che mostrano come asciminib garantisca risposte molecolari progressivamente superiori alla settimana 144 rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi già consolidati, rafforzando la fiducia nella durata della risposta al trattamento. ASC4FIRST ha confrontato il tasso di MMR del trattamento oggetto dello studio con i TKI standard di cura selezionati dallo sperimentatore, in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo di nuova diagnosi. I dati a lungo termine hanno mostrato una differenza progressivamente maggiore nei tassi di MMR a favore del trattamento in studio rispetto ai TKI SoC, sia imatinib che i 2G-TKI. I dati a 144 settimane evidenziano tassi di risposta molecolare maggiore più elevati rispetto agli inibitori tirosin‑chinasici standard di cura1, con un vantaggio che aumenta nel tempo. In particolare, quasi il 24% di pazienti in più ha raggiunto la risposta molecolare maggiore rispetto a tutti i TKI SoC e oltre il 32% rispetto al solo imatinib1, mentre il vantaggio rispetto ai 2G-TKI è stato pari al 15,2%. “Nel trattamento della leucemia mieloide cronica, le prime fasi della terapia sono determinanti per l’evoluzione della malattia,” dichiara Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia presso l’Università “Sapienza” di Roma.“Ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall’inizio è fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo. Tuttavia, una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora risultati ottimali nelle fasi precoci, con possibili implicazioni sul controllo della malattia. Per questo è sempre più importante disporre di opzioni terapeutiche altamente efficaci già in prima linea”. Accanto all’efficacia, emerge il tema della tollerabilità, elemento chiave per garantire continuità terapeutica e massimizzare i benefici del trattamento nel tempo. I dati hanno mostrato, a 144 settimane, un profilo di sicurezza coerente con il follow-up a 4 anni dello studio di Fase III ASCEMBL, senza evidenziare problematiche legate alla sicurezza. Rispetto ad imatinib ed ai 2G-TKI, lo studio ha anche mostrato un numero inferiore di eventi avversi di grado ≥3, con conseguente minor necessità di ridurre il dosaggio ed un tasso inferiore del 50%2,4,6 nelle interruzioni del trattamento. “Per molti pazienti, convivere con la LMC significa seguire una terapia per anni, e questo rende centrale l’equilibrio tra efficacia e tollerabilità,” afferma Raffaele Palmieri, Ricercatore Ematologia Dipartimento di Bio Medicina e Prevenzione Università degli Studi di Roma Tor Vergata. “Gestire una malattia cronica implica bilanciare controllo della patologia e impatto del trattamento sulla vita quotidiana: gli effetti collaterali possono ostacolare la continuità terapeutica e l’aderenza. Permane dunque il bisogno clinico di terapie efficaci e ben tollerate nel lungo termine, che permettano risposte profonde con la prospettiva di una remissione libera da trattamento”. “Con oltre 25 anni di esperienza nella LMC,abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica”, afferma Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia. “Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile”. In Italia, dal 2023 il farmaco oggetto dello studio rappresenta uno standard di cura per i pazienti precedentemente trattati con due o più TKI. L’impiego nelle linee precoci non è al momento ancora rimborsato.

Una nuova molecola ha portato a un farmaco sperimentale in fase clinica, ossia già testato sui pazienti, che segna un passo avanti significativo nella cura del tumore del pancreas. Sono promettenti i risultati dello studio Resolute, che ha coinvolto 500 pazienti già sottoposti a precedenti terapie e ha riscosso interesse al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO), guadagnandosi la presentazione in sessione plenaria. La molecola si chiama daraxonrasib ed è somministrata in compresse. Nei pazienti con tumore al pancreas già metastatico che nello studio hanno ricevuto il trattamento risulta raddoppiata la sopravvivenza, con meno effetti collaterali rispetto alla chemioterapia. Il farmaco ha infatti portato la sopravvivenza media a oltre 13,2 mesi rispetto ai 6,7 ottenuti con la chemioterapia. Un risultato che rappresenta, secondo gli oncologi, il maggiore successo nel trattamento di questa neoplasia da decenni, anche se la molecola è ancora in fase sperimentale. In oltre il 90% dei casi l’adenocarcinoma duttale pancreatico è favorito dalla mutazione del gene Kras, che in questa forma mutata di tumore al pancreas agevola la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali. La nuova molecola si è dimostrata efficace sia nei tumori che presentano questo gene mutato, bloccandone l’azione, sia nei tumori senza mutazione di Kras. In Usa il trattamento è già accessibile per i pazienti, proprio per i benefici riscontrati, attraverso il programma di Expanded Access, in attesa della definitiva approvazione commerciale. Il farmaco è inoltre in fase di sperimentazione in diversi altri studi clinici: per il trattamento di prima linea per il tumore al pancreas ancora non metastatico e per il trattamento di altri tumori correlati a mutazioni del gene RAS. I ricercatori stanno anche lavorando per comprendere come i tumori possano sviluppare resistenza e per identificare altre terapie che possano essere utilizzate in combinazione con daraxonrasib per migliorarne l’efficacia. “Sono poche le terapie disponibili per i pazienti affetti da tumore al pancreas metastatico precedentemente trattato – spiega Brian Wolpin, del Gastrointestinal Cancer Center presso il Dana-Farber Cancer Institute di Boston -. Tali terapie presentano un’efficacia modesta e una tossicità sostanziale. Lo studio Rasolute 302 è stato concepito per valutare un trattamento di seconda linea, con l’obiettivo di definire un nuovo standard di cura per questi pazienti che risulti più efficace e comporti minori effetti collaterali rispetto alle chemioterapie ora disponibili”. Gli oncologi dall’ASCO sottolineano come questi risultati “cambino radicalmente il panorama terapeutico” per i pazienti affetti da tumore al pancreas metastatico con mutazione Kras. “Stiamo osservando livelli di sopravvivenza ed efficacia senza precedenti nel trattamento di seconda linea – afferma Rachna Shroff, capo della Divisione di Ematologia-Oncologia della University of Arizona Cancer Center ed esperta in tumori gastrointestinali -. La rivoluzione legata a questa mutazione è ormai realtà e questo studio ne costituisce la prova: colpire il gene Kras nel cancro del pancreas è fattibile ed efficace”. Chiesto l’uso compassionevole del farmaco in Ue Rendere possibile l’uso compassionevole anche in Italia per il farmaco daraxonrasib, che ha dimostrato di raddoppiare la sopravvivenza nei pazienti con tumore al pancreas metastatico. E’ la richiesta fatta dai ricercatori autori dello studio all’azienda produttrice del farmaco, la biotech statunitense Revolution Medicine. Lo ha comunicato, dal congresso Asco, Chiara Cremolini, responsabile del programma sperimentazioni all’azienda ospedaliera universitaria di Pisa, uno dei quattro centri italiani che hanno preso parte allo studio internazionale: “Abbiamo chiesto all’azienda di aprire all’uso compassionevole anche in Europa, e dunque in Italia, e che ciò avvenga al più presto”. E ancora: “L’uso compassionevole prevede la possibilità che i pazienti con tumore al pancreas possano accedere al farmaco in via eccezionale, prima dell’approvazione, tramite i centri specializzati. Negli Usa, dove si è in attesa dell’approvazione da parte della autorità statunitense per i farmaci Fda, è già previsto un programma di Expanded Access”. Dati i risultati importanti ottenuti per la sopravvivenza dei pazienti con tumore al pancreas, l’Ema, autorità europea dei medicinali, “ha dato al farmaco la designazione di ‘farmaco orfano’, per velocizzare i tempi di valutazione del dossier, ma in ogni caso saranno necessari dei mesi”. Questo farmaco, ha sottolineato Cremolini, “ha portato al prolungamento della sopravvivenza per i pazienti con tumore del pancras metastatico”. Il passo successivo? “Puntiamo ad anticipare l’uso del farmaco anche per i pazienti in fase più iniziale di malattia e non metastatici, con l’obiettivo futuro di poter arrivare anche alla guarigione. Per questo partirà la prossima estate uno studio, promosso dalla Biotech e finalizzato proprio a testare il farmaco su questa categoria di pazienti in fase di malattia più precoce, ovvero operati ma senza metastasi”. Redazione Nurse Times Articoli correlati

Ogni anno, compilando la dichiarazione dei redditi, siamo tutti chiamati a scegliere a chi destinare una quota dell’IRPEF. Il 5x1000 non è una donazione aggiuntiva e non comporta alcun costo: è una quota delle tasse che può essere utilizzata per sostenere ricerca scientifica, volontariato e attività socialmente utili, invece di rimanere allo Stato. È molto più di una semplice firma: uno strumento concreto di partecipazione civile, un modo per contribuire a costruire una società più giusta e un’opportunità per decidere come destinare parte delle proprie tasse. Tra le realtà che ogni giorno trasformano quella firma in cura concreta c’è Ageop Ricerca Odv, associazione nata a Bologna nel 1982 dall’iniziativa di alcuni genitori che avevano vissuto in prima persona l’esperienza del tumore pediatrico e hanno scelto di metterla al servizio di chi sarebbe arrivato dopo. Da 44 anni Ageop è accanto ai bambini e agli adolescenti in cura presso il Reparto di Oncoematologia Pediatrica dell’IRCCS Policlinico di Sant’Orsola di Bologna, centro di riferimento nazionale e internazionale dove arrivano piccoli pazienti da tutta Italia e dall’estero per ricevere terapie e possibilità di cura, spesso non disponibili nei territori di provenienza. L’associazione opera a Bologna e provincia prendendosi cura globalmente dei bambini e dei ragazzi malati di cancro e delle loro famiglie, dalla diagnosi fino alla riabilitazione psicosociale, attraverso progetti di accoglienza, assistenza, supporto psicologico e si impegna per la tutela dei loro diritti. Ogni anno sono circa 500 i pazienti seguiti dal reparto e molte famiglie trovano nelle 5 Case Ageop un luogo gratuito e sicuro dove poter affrontare il lungo percorso delle terapie accanto ai propri figli. Ma una parte fondamentale dell’impegno dell’associazione riguarda la ricerca scientifica. Grazie all’Accordo Quadro con il Policlinico di Sant’Orsola, Ageop sostiene attualmente 18 progetti di ricerca clinica, diagnostica e assistenziale dedicati all’oncoematologia pediatrica. I fondi del 5x1000 permettono inoltre di sostenere concretamente il lavoro di medici, biologi, ricercatori e psicologi che operano ogni giorno nei laboratori e nei reparti del Policlinico, oltre all’acquisto di macchinari e tecnologie all’avanguardia. Tra loro il dottor Salvatore Serravalle, biologo citogenetista del laboratorio del Reparto di Oncoematologia Pediatrica del Sant’Orsola. Grazie al suo lavoro oggi è possibile analizzare in poche ore le caratteristiche genetiche di un tumore e individuare rapidamente il trattamento più adatto per ogni bambino. «Ogni scoperta, ogni diagnosi, ogni terapia salvavita nasce da quella firma» racconta il dottor Serravalle «Senza quei fondi, non ci sarei io. Senza diagnosi, non ci sarebbe la cura. E senza cura, non ci sarebbe futuro». Il 5x1000 non è solo una firma. È il futuro della ricerca che prende forma: ogni scoperta, ogni diagnosi, ogni terapia salvavita comincia anche da lì. Tra i progetti più innovativi sostenuti da Ageop c’è la ricerca sul microbiota intestinale, che l’associazione ha scelto di sostenere pionieristicamente oltre dieci anni fa, quando ancora nella comunità scientifica non esistevano evidenze così solide delle sue potenzialità terapeutiche. Un investimento coraggioso e lungimirante che oggi sta aprendo nuove prospettive soprattutto per i bambini sottoposti a trapianto di midollo osseo. Nel 2024, a Bologna, un bambino di tre anni e otto mesi ha ricevuto un trapianto di microbiota intestinale per trattare una grave complicanza successiva al trapianto di midollo osseo. Da allora più di 30 bambini hanno avuto nuove speranze di vita grazie a questa terapia. Per destinare il proprio 5x1000 ad Ageop Ricerca è sufficiente inserire il codice fiscale 91025270371 nella dichiarazione dei redditi, nel riquadro dedicato al “Sostegno degli enti del Terzo Settore iscritti al RUNTS”. Una firma che non costa nulla. Ma che può cambiare il futuro di tanti bambini e adolescenti malati di cancro.

(Il Sole 24 Ore Radiocor) - Roma, 3 giu - Novartis ha annunciato oggi i dati positivi a 3 anni (144 settimane) dello studio registrativo di Fase III ASC4FIRST, presentati al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), nella leucemia mieloide cronica. 'Questi risultati - spiega una nota - mostrano come asciminib garantisca risposte molecolari progressivamente superiori alla settimana 144 rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) gia' consolidati, rafforzando la fiducia nella durata della risposta al trattamento'. Per Massimo Breccia, professore associato di Ematologia presso l'Universita' Sapienza di Roma 'ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall'inizio e' fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo'. In Italia, dal 2023 il farmaco oggetto dello studio rappresenta uno standard di cura per i pazienti precedentemente trattati con due o piu' TKI. L'impiego nelle linee precoci non e' al momento ancora rimborsato. com-Dif. Gli ultimi video Radiocor (RADIOCOR) 03-06-26 17:41:29 (0541)SAN 5 NNNN

Al Congresso Annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), Novartis ha presentato i dati a 3 anni (144 settimane) dello studio registrativo di Fase III ASC4FIRST nella leucemia mieloide cronica. I risultati mostrano come asciminib, primo farmaco della classe degli inibitori STAMP (Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket) – una nuova categoria di terapie mirate che agiscono in modo selettivo sulla proteina BCR-ABL1 responsabile della malattia – consenta di ottenere risposte molecolari progressivamente superiori rispetto agli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) standard, rafforzando la fiducia nella durata della risposta terapeutica. Lo studio ASC4FIRST Lo studio ASC4FIRST ha confrontato asciminib con i TKI standard di cura selezionati dallo sperimentatore (imatinib e TKI di seconda generazione) in pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+) di nuova diagnosi. Endpoint principale era il tasso di risposta molecolare maggiore (MMR), cioè la quota di pazienti che raggiunge una riduzione molto marcata dei segni molecolari della malattia nel sangue, considerata un indicatore di risposta profonda e duratura al trattamento. I dati a lungo termine hanno confermato un vantaggio crescente di asciminib rispetto ai TKI standard. In particolare, il beneficio assoluto è stato di circa 24 punti percentuali rispetto all’insieme dei TKI standard, oltre 32 punti rispetto a imatinib e 15,2 punti rispetto ai TKI di seconda generazione. “Nel trattamento della leucemia mieloide cronica, le prime fasi della terapia sono determinanti per l’evoluzione della malattia,” dichiara Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia presso l’Università ‘Sapienza’ di Roma,“Ottenere risposte molecolari rapide e profonde fin dall’inizio è fondamentale per ridurre il rischio di progressione e migliorare gli esiti nel lungo periodo. Tuttavia, una quota rilevante di pazienti non raggiunge ancora risultati ottimali nelle fasi precoci, con possibili implicazioni sul controllo della malattia. Per questo è sempre più importante disporre di opzioni terapeutiche altamente efficaci già in prima linea”. Profilo di tollerabilità favorevole Buona la performance di asciminib anche sotto il profilo della tollerabilità, elemento chiave per garantire continuità terapeutica e massimizzare i benefici del trattamento nel tempo. I dati dello studio hanno mostrato, a 144 settimane, un profilo di sicurezza coerente con il follow-up a 4 anni dello studio di Fase III ASCEMBL, senza evidenziare nuove problematiche di sicurezza. Rispetto a imatinib e ai TKI di seconda generazione, lo studio ha inoltre evidenziato un numero inferiore di eventi avversi di grado =3, con una minore necessità di riduzione del dosaggio e un tasso di interruzione del trattamento inferiore di circa il 50%. “Per molti pazienti, convivere con la LMC significa seguire una terapia per anni, e questo rende centrale l’equilibrio tra efficacia e tollerabilità,” sottolinea Raffaele Palmieri, Ricercatore in Ematologia presso il Dipartimento di Bio Medicina e Prevenzione dell’Università degli Studi di Roma Tor Vergata, “Gestire una malattia cronica implica bilanciare controllo della patologia e impatto del trattamento sulla vita quotidiana: gli effetti collaterali possono ostacolare la continuità terapeutica e l’aderenza. Permane dunque il bisogno clinico di terapie efficaci e ben tollerate nel lungo termine, che permettano risposte profonde con la prospettiva di una remissione libera da trattamento”. I risultati presentati ad ASCO confermano quindi il potenziale di asciminib come nuova opzione terapeutica di prima linea nella leucemia mieloide cronica, associando efficacia prolungata e buona tollerabilità nel lungo termine. “Con oltre 25 anni di esperienza nella LMC, abbiamo contribuito a trasformare questa patologia in una condizione cronica”, conclude Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head di Novartis Italia, “Oggi l’aspettativa di vita dei pazienti è paragonabile a quella della popolazione generale. Il progresso scientifico continua ad aprire nuove possibilità, non solo in termini di efficacia e di qualità di vita nel lungo periodo, ma anche verso la prospettiva, come obiettivo della ricerca, di un futuro libero da trattamento. Per questo, la collaborazione con la comunità scientifica e le istituzioni rimane centrale per garantire che l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura accessibile”.