📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?1
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Potenza, San Carlo protagonista a Torino: presentato lo screening per il tumore alla prostata trmtv
Il programma lucano tra i casi pilota nazionali: oltre 7.600 adesioni nei primi dieci mesi
L’Azienda Ospedaliera Regionale San Carlo di Potenza ha partecipato al workshop nazionale “Lo Screening del tumore della prostata: stato attuale e prospettive future”, svoltosi a Torino e dedicato ai principali programmi italiani di prevenzione.
Nel corso dell’incontro, la struttura lucana è stata inserita tra le esperienze pilota nazionali grazie al programma di screening prostatico avviato in Basilicata nel giugno 2025, uno dei primi modelli organizzati, gratuiti e strutturati attivi in Italia.
Il progetto è stato presentato dall’urologo Runeel Ratnayake dell’unità operativa di Urologia guidata dal dottor Roberto Falabella. I dati raccolti nei primi dieci mesi mostrano oltre 7.600 adesioni di uomini tra i 45 e i 70 anni.
Tra questi, 569 hanno presentato valori di PSA alterati, 451 hanno effettuato visita urologica e 79 una risonanza magnetica prostatica con esito positivo secondo il protocollo. In 45 casi è stata indicata la biopsia, eseguita completamente, con 19 diagnosi di carcinoma prostatico e 11 interventi già effettuati con chirurgia robot-assistita.
Il modello si basa sulle linee guida EAU 2025 e integra PSA, risonanza magnetica e biopsia mirata, con l’obiettivo di individuare solo i tumori clinicamente rilevanti e ridurre diagnosi e trattamenti non necessari. Il sistema è supportato da una piattaforma informatica regionale collegata ai medici di medicina generale e a una rete di centri prelievo diffusi sul territorio.
Secondo l’azienda sanitaria, i risultati ottenuti sono in linea con i principali studi internazionali di riferimento, confermando la solidità del percorso avviato.
Il direttore generale Giuseppe Spera ha sottolineato il valore del riconoscimento nazionale e la capacità del modello lucano di garantire prevenzione efficace e accessibile.
Anche l’assessore regionale alla Salute Cosimo Latronico ha evidenziato come l’esperienza possa contribuire alla definizione di uno standard nazionale, rafforzando il ruolo della Basilicata nei programmi di prevenzione oncologica.
L'Azienda ospedaliera regionale San Carlo di Potenza al workshop nazionale di Torino sullo screening del tumore della prostata | San Carlo - ospedalesancarlo.it
📰 ospedalesancarlo.it📅 2026-05-04T09:30:00
tumore prostata
L'Azienda ospedaliera regionale San Carlo di Potenza al workshop nazionale di Torino sullo screening del tumore della prostata | San Carlo ospedalesancarlo.it
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Due studi italiani sui tumori: terapia intelligente per il pancreas e nuova ricerca per il seno upday News
Condividi articolo Due nuovi studi italiani sulla ricerca oncologica mostrano progressi significativi nella medicina di precisione, con risultati promettenti sia per il tumore al pancreas che per il tumore al seno. Una nuova terapia molecolare mirata per il tumore al pancreas ha dimostrato di prolungare significativamente la sopravvivenza dei pazienti con metastasi. La sperimentazione clinica ha coinvolto 400 pazienti in 50 nazioni, di cui 20 trattati all'Ospedale Universitario di Pisa. Il farmaco rappresenta la prima terapia "intelligente" che agisce in modo selettivo sulle cellule malate e mostra risultati promettenti per chi ha già affrontato la chemioterapia. Chiara Cremolini, professoressa di Oncologia medica all'Università di Pisa e direttrice del programma di sperimentazione clinica dell'azienda ospedaliera pisana, ha sottolineato la portata della scoperta: «Questa scoperta ha una portata rivoluzionaria perché per la prima volta un farmaco a bersaglio molecolare, cioè 'intelligente', che agisce in maniera mirata sulle cellule malate, ha permesso di prolungare in modo significativo la sopravvivenza dei malati.» Lo studio è stato condotto dalla società farmaceutica Revolution Medicine USA a costo zero per il Sistema Sanitario Nazionale italiano. I risultati saranno presentati a un congresso previsto tra fine maggio e inizio giugno a Chicago. La disponibilità del farmaco per i pazienti richiederà ancora tempo. Cremolini ha spiegato: «Ci vorrà tanto per la distribuzione: la casa farmaceutica li sottometterà gli studi all'agenzia europea Ema, che verifica i dati prodotti e sulla loro base dà l'indicazione all'utilizzo, e in Italia l'Aifa dovrà contrattare il prezzo con i produttori per renderlo poi gratuito per tutti nel Sistema Sanitario Nazionale. In totale stiamo parlando di un anno-un anno e mezzo di tempo necessario.» L'Istituto Pascale di Napoli ha avviato un progetto di ricerca finanziato dal Ministero della Salute per prevedere quali pazienti risponderanno alle terapie innovative contro il tumore al seno. Lo studio si concentra su pazienti con carcinoma mammario in fase precoce trattati con terapie all'avanguardia, inclusa l'immunoterapia. Il progetto utilizza tecnologie avanzate per analizzare il tessuto tumorale e il sangue dei pazienti. In particolare, la trascrittomica spaziale permette di mappare l'attività genetica nel microambiente tumorale, mentre l'analisi degli esosomi attraverso biopsia liquida consente di monitorare l'evoluzione della malattia in modo non invasivo. Michelino De Laurentiis, ricercatore principale del progetto e direttore del dipartimento di Oncologia senologica e toraco-polmonare dell'Irccs Fondazione Pascale, ha illustrato l'approccio: «L'obiettivo dello studio è duplice: identificare biomarcatori predittivi di risposta alle terapie innovative, inclusa l'immunoterapia, e caratterizzare i meccanismi molecolari precoci di resistenza. [...] È un cambio di paradigma: dalla risposta osservata a posteriori alla risposta predetta a priori. Questo è ciò che la medicina di precisione deve diventare per avere un impatto reale sull'esito clinico delle nostre pazienti.» La ricerca viene presentata al Gulf of Naples Breast Cancer Conference che si tiene oggi e domani all'Auditorium Oscar Niemeyer di Ravello. L'evento è organizzato con il patrocinio dell'Irccs Fondazione Pascale, dell'Università Federico II di Napoli e del Comune di Ravello. Nota: Questo articolo è stato creato con l'Intelligenza Artificiale (IA).
Tumore del pancreas metastatico, daraxonrasib "accelera": sì all'uso compassionevole negli Stati Uniti, l'Europa lo designa farmaco orfano - AboutPharma
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Tumore del pancreas metastatico, daraxonrasib "accelera": sì all'uso compassionevole negli Stati Uniti, l'Europa lo designa farmaco orfano AboutPharma
Avanti a passo spedito, verso una autorizzazione regolatoria che potrebbe giungere già entro la fine di quest’anno, almeno negli Stati Uniti.
Dopo olaparib, il fronte delle terapie mirate per il trattamento dell’adenocarcinoma del pancreas sembra prossimo ad allargarsi. Daraxonrasib si appresta a essere il primo inibitore di Kras utilizzabile come terapia di mantenimento nei pazienti con malattia metastatica che hanno risposto alla chemioterapia di prima linea.
Da settimane oggetto di discussione, tra pazienti e comunità scientifica, il farmaco sviluppato da Revolution Medicines ha incassato nelle scorse due importanti valutazioni regolatorie. Sia negli Stati Uniti sia in Europa.
Che cos’è daraxonrasib?
Daraxonrasib è un farmaco sperimentale orale sviluppato per colpire una delle alterazioni più difficili da trattare in oncologia: le mutazioni del gene Ras, molto frequenti nel tumore del pancreas. A differenza di approcci precedenti, il principio attivo in questione agisce su più varianti della proteina codificata: bloccandone l’attività e cercando di interrompere i segnali che alimentano la crescita del tumore.
Il suo sviluppo clinico ha raggiunto una tappa cruciale con lo studio RASolute-302, che ha coinvolto pazienti con carcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad altri trattamenti e successivamente andati incontro a progressione di malattia (indipendentemente dallo stato mutazionale di Kras). I pazienti sono stati randomizzati in due gruppi: uno trattato con una chemioterapia standard di seconda linea, l’altro con daraxonrasib.
Secondo quanto riportato finora in un comunicato stampa diffuso dall’azienda farmaceutica che ha sviluppato il farmaco, i pazienti trattati con il farmaco sperimentale avrebbero ottenuto una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi (rispetto a 6,7 mesi osservati nel gruppo trattato con chemioterapia standard): con una riduzione del rischio di morte del sessanta per cento.
Un risultato che Brian Wolpin, direttore dell’Hale family center for pancreatic cancer research e del Gastrointestinal cancer center del Dana-Farber Cancer Institute (Boston), ha definito “senza precedenti”, in una intervista rilasciata a The Asco Post. “Una sopravvivenza mediana di oltre un anno nel trattamento di seconda linea è davvero impressionante”, è il pensiero dello specialista, che presenterà i dati completi dello studio al prossimo congresso dell’American society of clinical oncology (Asco).
Negli Stati Uniti avviato un programma di expanded access
In attesa delle notizie che tra meno di un mese giungeranno da Chicago (dove l’anno scorso fu la ricerca italiana a fare notizia, con la prima presentazione dei risultati dello studio Cassandra), daraxonrasib ha fatto registrare due importanti passi in avanti sul piano regolatorio.
Negli Stati Uniti, dove finora si è concentrata gran parte della sperimentazione della molecola target (nel setting indicato, ma non solo), la Food and drug administration (Fda) ha impiegato meno di 48 ore per rispondere alla richiesta di avviare un programma di accesso allargato al trattamento.
Parere immediatamente positivo, che tecnicamente permetterà da oggi di somministrare il farmaco a pazienti non inclusi nella sperimentazione clinica da cui sono giunti i primi risultati incoraggianti. Le modalità sono analoghe a quelle previste in Italia dal programma d’uso compassionevole. “L’accoglimento della richiesta in un tempo così breve riflette il forte impegno della Fda nel facilitare l’accesso precoce alle terapie per patologie gravi e potenzialmente letali: tra cui c’è anche il cancro al pancreas”, ha dichiarato il Commissario, Marty Makary.
Una scelta che si pone in continuità con la designazione di terapia innovativa (giugno 2025) e farmaco orfano e con la concessione del voucher per l’accesso al programma nazionale varato dalla Fda (ottobre 2025).
Daraxonsarib riconosciuto farmaco orfano dall’Ema
L’attenzione nei confronti del farmaco – e più in generale dell’avvento dei Kras inibitori nel trattamento del tumore del pancreas: nei prossimi anni potrebbero essere diverse le molecole pronte a sbarcare sul mercato, se si considera gli oltre cinquanta studi clinici in corso (solo con inibitore di Kras o in combinazione con altri trattamenti) – è alta anche in Europa.
Il bisogno clinico, d’altra parte, è talmente elevato da essere considerato con pochi eguali. Daraxonrasib, potenzialmente, può essere un breakthrough nel trattamento delle forme più avanzate di tumore del pancreas. Prova ne è anche la decisione dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) di concedere a daraxonrasib lo status di farmaco orfano.
Nel provvedimento firmato lo scorso 20 aprile, l’ente regolatore ha riconosciuto di fatto il potenziale della molecola. Un’apertura di credito, che permetterà all’azienda di “ricevere supporto scientifico e normativo dall’Ema per portare avanti il dossier del farmaco fino a quando non sarà possibile richiedere l’ autorizzazione all’immissione in commercio”.
Ma il farmaco in Europa non è ancora disponibile
Nulla a che vedere con la decisione assunta dalla Fda, però. In Europa il trattamento – sperimentato anche in quattro centri italiani: Istituto europeo di oncologia e all’Istituto nazionale dei tumori di Milano, Istituto oncologico veneto di Padova e Azienda ospedaliero-universitaria pisana – non è al momento disponibile.
“Siamo di fronte a un segnale molto incoraggiante, ma serve cautela, per diversi motivi: aspettiamo i dati completi e la loro pubblicazione per fare valutazioni complete sul reale rapporto rischi-benefici, sulla durata del controllo della malattia, sulle caratteristiche dei pazienti inclusi, su quali abbiano ottenuto un beneficio e sui fattori che hanno condizionato il risultato”, afferma Silvia Carrara, caposezione dell’ecoendoscopia diagnostica e terapeutica dell’Irccs Istituto clinico Humanitas (Milano) e presidente dell’Associazione italiana per lo studio del pancreas (Aisp), in una nota elaborata con gli oncologi della società scientifica coordinati da Guido Giordano (Università di Foggia).
Le premesse lasciano però pensare che una volta avuto dall’azienda l’intero dossier – comprensivo dei dati che saranno presentati a Chicago e subito dopo pubblicati – i tempi non saranno lunghi. L’auspicio delle parti in causa è quello di arrivare a un via libera nel 2027, per poi avviare l’iter per la rimborsabilità in tutti gli Stati membri: Italia compresa.
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Tumori al seno, la nuova sfida del Pascale: una "mappa" genetica e del sangue per predire l'efficacia delle cure il Gazzettino vesuviano
Al via il progetto di ricerca finanziato dal Ministero: l’obiettivo è capire in anticipo quali pazienti risponderanno ai nuovi farmaci intelligenti e all’immunoterapia. La lotta al tumore al seno entra in una nuova fase: non basta più avere a disposizione armi estremamente precise, come i farmaci intelligenti, ma è diventato fondamentale stabilire con certezza per chi queste terapie funzionino davvero. Per rispondere a questa sfida, l’Istituto per la cura dei Tumori ‘Pascale’ di Napoli ha dato il via a un progetto di ricerca, finanziato dal Ministero della Salute, volto a decifrare in anticipo la risposta alle cure nelle pazienti con carcinoma mammario in fase iniziale. Il cuore del progetto risiede in una doppia indagine molecolare. Da un lato, latrascrittomica spaziale, una tecnologia che permette di osservare l’attività dei geni mantenendo la loro posizione originaria nel tessuto tumorale, creando una mappa dettagliata dei segnali biologici. Dall’altro, l’analisi degliesosomi, minuscole vescicole rilasciate dalle cellule tumorali nel sangue che agiscono come messaggeri della malattia, intercettabili tramite una semplice biopsia liquida. I ricercatori analizzeranno i campioni prima dell’inizio delle terapie e al momento dell’intervento chirurgico, monitorando come il tumore si trasforma sotto la pressione dei trattamenti, inclusi i coniugati anticorpo-farmaco (Adc) e l’immunoterapia. Michelino De Laurentiis, principal investigator del progetto e direttore del dipartimento di Oncologia senologica e toraco-polmonare dell’Irccs Fondazione Pascale, ha spiegato la portata della ricerca: “L’obiettivo dello studio è duplice: identificare biomarcatori predittivi di risposta alle terapie innovative, inclusa l’immunoterapia, e caratterizzare i meccanismi molecolari precoci di resistenza. La trascrittomica spaziale ci consente di mappare con precisione l’attività genica nel microambiente tumorale preservandone l’organizzazione spaziale, mentre l’analisi degli esosomi circolanti rende possibile un monitoraggio dinamico, non invasivo, dell’evoluzione della malattia sotto pressione terapeutica. È un cambio di paradigma: dalla risposta osservata a posteriori alla risposta predetta a priori. Questo è ciò che la medicina di precisione deve diventare per avere un impatto reale sull’esito clinico delle nostre pazienti”. Questi temi sono oggi al centro della prima edizione della“Gulf of Naples Breast Cancer Conference”, congresso internazionale che si apre oggi presso l’Auditorium Oscar Niemeyer di Ravello. L’evento, presieduto da Grazia Arpino, Antonio Giordano e lo stesso De Laurentiis, vede la partecipazione di una prestigiosa delegazione delDana-Farber Cancer Institute dell’Università di Harvard, insieme ai principali esperti italiani ed europei. Due giorni di confronto serrato per tradurre le recenti evidenze scientifiche in benefici concreti per le pazienti.
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Quali effetti avranno i recenti progressi nel trattamento delle allergie? National Geographic
Nuovi modi di somministrare l'immunoterapia
Alcuni dei cambiamenti più significativi stanno avvenendo nella cura delle allergie alimentari, dove storicamente il trattamento ha sempre significato una rigorosa esclusione degli alimenti allergenici e la necessità di essere preparati alle emergenze. Le terapie più recenti mirano invece a sviluppare la tolleranza.
L'immunoterapia orale, ad esempio, prevede la somministrazione di "quantità minime e poi gradualmente crescenti dell'alimento" per allenare il sistema immunitario a tollerarlo, spiega Sicherer.
Stanno emergendo anche altri approcci. "Le gocce alimentari da assumere sotto la lingua e l'uso di cerotti contenenti proteine alimentari" si dimostrano particolarmente promettenti, afferma Matthew Rank, medico che lavora nella divisione di allergologia, asma e immunologia clinica presso la Mayo Clinic in Arizona.
Anche l'immunoterapia tradizionale si sta evolvendo. Le nuove compresse, spesso utilizzate per le allergie all'erba o all'ambrosia, offrono un'alternativa più comoda alle iniezioni e possono essere assunte a casa.
Queste e altre terapie “funzionano in modo simile alle tradizionali iniezioni antiallergiche, inducendo tolleranza”, afferma Purvi Parikh, allergologa e immunologa presso la NYU Langone Health.
I medici stanno inoltre personalizzando i trattamenti in base alle caratteristiche biologiche del paziente. Nell’asma, ad esempio, alcuni pazienti presentano quella che viene definita “infiammazione di tipo 2” — una risposta immunitaria guidata da specifiche cellule e molecole presenti nelle vie respiratorie — mentre altri no. Una distinzione che influisce direttamente sull’efficacia dei trattamenti.
"La medicina personalizzata ora include anche l'ottimizzazione dei trattamenti in base allo stile di vita, all'ambiente, ai test diagnostici e al rischio individuale", aggiunge Umetsu. Questi aspetti sono importanti perché i livelli di sensibilità possono variare notevolmente. "Alcuni pazienti reagiscono a esposizioni minime, mentre altri tollerano di più", spiega Sicherer.
Nel frattempo, i ricercatori stanno esplorando vaccini antiallergici a base di mRNA, un approccio che un giorno potrebbe riprogrammare il sistema immunitario per tollerare gli allergeni prima ancora che i sintomi inizino.
Tuttavia, tali trattamenti sono attualmente “sperimentali e devono ancora dimostrare di essere sicuri ed efficaci”, avverte Umetsu.
Terapie più precise e personalizzate
Ma tra i progressi più discussi ci sono gli anticorpi ingegnerizzati noti come farmaci biologici, che prendono di mira parti specifiche del sistema immunitario: trattamenti che vengono tipicamente somministrati tramite iniezioni in ambulatorio o a casa.
Ricerche recenti, tra cui una sperimentazione clinica del 2025, hanno esaminato farmaci biologici come lo stapokibart, che bloccano i segnali immunitari chiave coinvolti nell'infiammazione allergica. Questi segnali, chiamati citochine e interleuchine, agiscono come messaggeri che innescano le reazioni allergiche. Bloccandoli, i farmaci biologici possono interrompere la risposta allergica alla fonte.
I risultati sono promettenti, poiché lo studio ha rilevato che, anche durante la stagione pollinica, il 64% dei partecipanti ha riferito sintomi lievi o assenti. Una revisione del 2026 sottolinea analogamente come i farmaci biologici stiano trasformando l'assistenza sanitaria agendo proprio sui percorsi che determinano le reazioni allergiche.
E sebbene questi e altri studi iniziali siano stati relativamente di piccole dimensioni (alcuni con meno di 100 partecipanti), sono in corso studi clinici su scala più ampia e molti esperti considerano questi risultati una solida prova di concetto piuttosto che un limite alla scalabilità.
"Nei miei quarant'anni di carriera come allergologo pediatrico", afferma Wood, "è cambiato ben poco fino agli ultimi anni, quando l'introduzione dei farmaci biologici ha cambiato completamente il nostro approccio per molti pazienti".
È inoltre importante sottolineare, aggiunge Umetsu, che sebbene siano stati approvati dalla FDA esclusivamente per l’esposizione alle allergie alimentari, “i farmaci biologici come l’omalizumab possono rivelarsi efficaci anche per le allergie respiratorie, come quelle al polline di erba o di alberi”. In effetti, altri paesi li hanno già approvati per tali usi.
I farmaci biologici e le iniezioni antiallergiche presentano vantaggi distinti. “Le iniezioni antiallergiche hanno ancora effetti più duraturi e modificanti la malattia rispetto a qualsiasi farmaco biologico”, afferma Wood. Allo stesso tempo, le iniezioni antiallergiche richiedono generalmente un periodo di trattamento molto più lungo.
Un'altra differenza è che “le iniezioni antiallergiche sviluppano una tolleranza all'allergene, mentre i farmaci biologici bloccano segnali immunitari specifici anziché sopprimere l'intero sistema”, spiega Parikh.
Quindi, piuttosto che competere tra loro, questi trattamenti potrebbero funzionare meglio insieme, poiché combinare i farmaci biologici con l’immunoterapia “migliora probabilmente la sicurezza e l’efficacia”, afferma Rank.
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Tumore al seno, perché le nuove terapie (come l'immunoterapia) non funzionano per tutte? La risposta dalla ricerca Il Messaggero
Farmaci intelligenti, capaci di colpire il tumore al seno con una precisione mai vista: ma funzionano davvero per tutte? La risposta potrebbe trovarsi in una doppia indagine innovativa: dentro il tumore, grazie alle mappe genomiche, e nel sangue, seguendo minuscoli messaggeri rilasciati dalle cellule malate.
Negli ultimi anni, infatti, le terapie oncologiche hanno compiuto un salto decisivo. Tra queste, i coniugati anticorpo-farmaco (Adc), che agiscono come un cavallo di Troia portando la chemioterapia direttamente nelle cellule tumorali, stanno cambiando la pratica clinica anche nelle forme più difficili e resistenti. In molti casi hanno ampliato le possibilità di cura e aperto scenari impensabili fino a poco tempo fa.
Perché non tutte rispondono allo stesso modo
Eppure, proprio mentre queste armi diventano disponibili, emerge un problema cruciale: non tutte le pazienti rispondono allo stesso modo. Alcune ottengono benefici duraturi, altre sviluppano rapidamente resistenza. La vera rivoluzione, oggi, non è solo avere nuove terapie, ma capire per chi funzionano davvero. Da questa esigenza nasce un progetto di ricerca del Pascale, finanziato dal ministero della Salute, che punta a decifrare in anticipo la risposta alle cure nelle pazienti con carcinoma mammario in fase iniziale trattate con terapie innovative, inclusa l'immunoterapia.
Il primo strumento è la trascrittomica spaziale: una tecnologia che permette di osservare l'attività dei geni mantenendo la loro posizione all'interno del tessuto tumorale. In pratica, una «mappa» dettagliata che mostra non solo quali segnali biologici sono attivi, ma anche dove si accendono e come interagiscono nel microambiente del tumore. Il secondo è rappresentato dagli esosomi, minuscole vescicole che si staccano dalle cellule, incluse quelle tumorali, e viaggiano nel sangue trasportando informazioni preziose. Veri e propri «messaggeri» della malattia, che possono essere intercettati con un semplice prelievo, con quella che viene definita biopsia liquida.
I due fattori: il tumore e il sangue
Analizzando questi due livelli, il tumore e il sangue, i ricercatori cercheranno di seguire l'evoluzione della malattia nel tempo. I campioni verranno infatti raccolti prima dell'inizio delle terapie e al momento dell'intervento chirurgico, per capire come il tumore si trasforma sotto la pressione dei trattamenti. «L'obiettivo dello studio - spiega Michelino De Laurentiis, principal investigator del progetto e direttore del dipartimento di Oncologia senologica e toraco -polmonare dell'Irccs Fondazione Pascale - è duplice: identificare biomarcatori predittivi di risposta alle terapie innovative, inclusa l'immunoterapia, e caratterizzare i meccanismi molecolari precoci di resistenza. La trascrittomica spaziale ci consente di mappare con precisione l'attività genica nel microambiente tumorale preservandone l'organizzazione spaziale, mentre l'analisi degli esosomi circolanti rende possibile un monitoraggio dinamico, non invasivo, dell'evoluzione della malattia sotto pressione terapeutica. È un cambio di paradigma: dalla risposta osservata a posteriori alla risposta predetta a priori. Questo è ciò che la medicina di precisione deve diventare per avere un impatto reale sull'esito clinico delle nostre pazienti».
Questi temi, dalla rivoluzione dei farmaci mirati alla sfida della selezione delle pazienti, saranno al centro della prima edizione della «Gulf of Naples Breast Cancer Conference», congresso internazionale in programma a Ravello oggi e domani presso l'Auditorium Oscar Niemeyer. Il congresso è presieduto da Grazia Arpino (Università Federico II di Napoli), Antonio Giordano (Dana-Farber Cancer Institute / Harvard Medical School, Boston) e Michelino De Laurentiis (IRCCS Fondazione Pascale di Napoli), con Sabino De Placido come Honorary Chair, e si svolge con il patrocinio dell'IRCCS Fondazione Pascale, dell'Università Federico II e del Comune di Ravello. L'evento porta a Ravello una delegazione significativa di esperti del Dana-Farber Cancer Institute — uno dei principali centri mondiali per la ricerca sul tumore al seno afferente alla prestigiosissima Università di Harvard — insieme ad altri esperti Statunitensi di primo piano e ai più importanti gruppi italiani ed europei attivi nel campo, per due giornate di confronto su evidenze recenti e questioni ancora aperte.
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MedEA: tra le diagnosi erogate, il melanoma rappresenta il 4,2% dei casi e il carcinoma il 2,8% TecnoMedicina
MedEA Telemedicina richiama l’attenzione sull’importanza di non sottovalutare i cambiamenti dei propri nei. Un neo che cambia forma, colore o dimensione può rappresentare un segnale da monitorare tempestivamente. In questo quadro, i dati raccolti dal servizio mostrano che quasi una diagnosi su tre riguarda i nei.
Tra le oltre 122.000 diagnosi erogate, le patologie più frequentemente rilevate includono infatti nevi, dermatiti, cheratosi ed eczemi. Il melanoma rappresenta il 4,2% dei casi e il carcinoma il 2,8%: percentuali apparentemente contenute, ma che in termini assoluti significano centinaia di persone per cui la diagnosi precoce ha potuto fare la differenza.
Secondo i dati di MedEA Telemedicina, il 93% dei pazienti trova una risposta e una soluzione direttamente in farmacia, mentre solo il 7% viene indirizzato a una visita specialistica in presenza, ottimizzando così i tempi di accesso al sistema sanitario e riducendo i carichi sulle strutture ospedaliere.
Attiva da oltre cinque anni, MedEA Telemedicina ha gestito finora 524.322 immagini dermoscopiche e 122.824 diagnosi certificate, tutte validate da dermatologi, coinvolgendo 39.744 pazienti unici e una rete di 1.523 strutture.
“L’intelligenza artificiale è uno strumento potente: analizza immagini, riconosce pattern e supporta il triage. Ma il dermatologo ha un valore aggiunto fondamentale: integra il contesto clinico completo, valuta dettagli sottili non sempre visibili e, soprattutto, decide il percorso diagnostico e terapeutico. L’AI è un supporto utile, ma non sostituisce il giudizio clinico: la diagnosi resta una responsabilità medica”, sottolinea la Dott.ssa Laura Del Regno, specialista dermatologa per MedEA.
La piattaforma MedEA nasce per abbattere le barriere di accesso alla dermatologia specialistica, permettendo ai pazienti di inviare le immagini dei propri nevi direttamente da farmacia o dal proprio medico, e di ricevere in tempi rapidi un referto firmato da un dermatologo certificato. Ogni referto è validato da un dermatologo; l’intelligenza artificiale viene utilizzata esclusivamente come supporto al confronto delle immagini nei follow-up, mai per emettere diagnosi.
In caso di esame sospetto, il paziente viene sempre indirizzato verso una visita in presenza: MedEA non si sostituisce al dermatologo, ma lo affianca, ampliando la possibilità di raggiungere più pazienti sul territorio.
Il messaggio di MedEA Telemedicina è chiaro: se si nota un cambiamento in un neo, di forma, colore, dimensione o bordi, non bisogna aspettare. Oggi esistono strumenti semplici e accessibili che permettono di ottenere una prima valutazione specialistica in pochi giorni, ma la teledermatologia resta un primo passo e non sostituisce la visita dal dermatologo.
La voce del territorio conferma l’efficacia del modello. Presso la Farmacia Pepe di Ruggiano, la Dott.ssa Simonetta Pepe – presidente provinciale della LILT e vicepresidente di Sunifar – ha introdotto il servizio di teledermatologia mettendo a frutto l’esperienza già maturata con la telecardiologia durante l’emergenza Covid. I risultati parlano chiaro: circa il 12% degli esami effettuati evidenzia la presenza di tumori cutanei, tra cui melanoma, carcinoma basocellulare e carcinoma squamocellulare, confermando quanto la diagnosi precoce possa essere determinante.
“La dermatologia è sempre stata una mia passione, fin dai tempi del tirocinio. In farmacia ho sempre dato consigli pratici ai pazienti, ma con la teledermatologia il consiglio si trasforma in una vera e propria valutazione clinica: questo mi permette di lavorare con maggiore sicurezza e offrire un servizio più completo”, spiega la Dott.ssa Simonetta Pepe. “In questi casi è fondamentale indirizzare tempestivamente il paziente verso un percorso di cura adeguato. È fondamentale che la farmacia diventi parte attiva del sistema sanitario territoriale, anche grazie alle opportunità offerte dai fondi del PNRR. Il nostro ruolo è anche quello di consiglieri: instauriamo un rapporto diretto con i pazienti e chiediamo sempre un riscontro a breve, per costruire una relazione continua e accompagnarli nel loro percorso di salute”.
“Vedo un numero sempre crescente di pazienti che hanno voglia di fare prevenzione ‘con comodità’. La teledermatologia risponde perfettamente a questa esigenza: permette un primo inquadramento rapido, accessibile e facilmente integrabile nella vita quotidiana”, conclude la Dott.ssa Laura Del Regno, specialista dermatologa per MedEA.
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La Radioterapia di Grosseto entra nel novero delle strutture accreditate internazionali insalutenews.it
diinsalutenews.it· Pubblicato4 Maggio 2026· Aggiornato4 Maggio 2026 Grosseto, 4 maggio 2026 – L’unità operativa di Radioterapia, in collaborazione con la Uoc Fisica Sanitaria diretta da Andrea Guasti, ha ottenuto ufficialmente la certificazione dall’AIEA (Agenzia Internazionale per l’Energia Atomica), il prestigioso organismo delle Nazioni Unite con sede a Vienna. Il riconoscimento è arrivato a seguito di un rigoroso iter di verifica condotto dalla divisione “Human health – Laboratory dosimetry and medical radiation physics” ed è stato ottenuto grazie alle competenze della Fisica sanitaria e alla stretta collaborazione di questa con le altre figure professionali del reparto. “La certificazione attesta non solo la qualità di avanguardia delle dotazioni tecnologiche in uso, ma anche l’altissimo profilo professionale dell’equipe – dichiara il direttore generale Asl Tse, Marco Torre – siamo orientati a un approccio basato sul valore delle cure, in cui contano appropriatezza, efficacia e sicurezza che con questa certificazione ci vengono riconosciute”. “Questo risultato – commenta Francesca Rossi, direttrice del reparto – conferma l’impegno costante nel garantire standard di sicurezza e precisione clinica ai massimi livelli, consolidando il nostro reparto come punto di riferimento essenziale per l’intera comunità maremmana”. “Per la prima volta – dichiara il direttore medico di presidio Michele Dentamaro – siamo riusciti a ottenere questo importante riconoscimento internazionale, colgo l’occasione per ringraziare tutto il personale del reparto di Radioterapia e la Fisica sanitaria per il lavoro quotidiano”.
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Agenda BenEssere su RTP: focus sulla prevenzione e cura del tumore al polmone Gazzetta del Sud
Torna l’appuntamento settimanale con l’informazione medica su RTP Messina. Sabato prossimo, 9 maggio alle ore 15:15, i riflettori di Agenda BenEssere si accenderanno su un tema di vitale importanza: la lotta contro le patologie oncologiche polmonari.
L'ospite della settimana
In studio, per approfondire le ultime frontiere della medicina e della chirurgia, ci sarà il dott. Giuseppe Casablanca, direttore della struttura complessa di chirurgia toracica dell’Azienda Ospedaliera Papardo. Grazie alla sua esperienza, si farà il punto sulle tecniche di diagnosi precoce e sui percorsi terapeutici più efficaci attualmente disponibili.
Spazio alle domande
La trasmissione, da sempre vicina ai cittadini, offre la possibilità di interagire direttamente con l'esperto. Per dubbi, curiosità o chiarimenti sul tema della prevenzione e cura del tumore al polmone, potete inviare le vostre domande tramite:
Il Servizio Sanitario Nazionale ha implementato il vaccino “di un minuto” che riduce il tempo di trattamento del cancro da due ore a 60 secondi per 14 tipi di malattie - portadaestrela.com
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Il Servizio Sanitario Nazionale ha implementato il vaccino “di un minuto” che riduce il tempo di trattamento del cancro da due ore a 60 secondi per 14 tipi di malattie portadaestrela.com
Decine di migliaia di pazienti potrebbero beneficiare di un nuovo vaccino Sistema sanitario nazionale che tratta “rapidamente” più di una dozzina di tumori in soli 60 secondi.
Il servizio sanitario è pronto a lanciare una forma iniettabile di immunoterapia – che aiuta le cellule immunitarie a combattere la malattia – che ridurrà i tempi di trattamento del 90%.
Il vaccino, chiamato pembrolizumab, è efficace per 14 diversi tipi di cancro compresi polmone, mammella, testa e collo e cervicale, aiutando i pazienti a trascorrere meno tempo in ospedale e aumentando la produttività del servizio sanitario nazionale.
Ogni anno in Inghilterra circa 14.000 pazienti iniziano la terapia e si prevede che la maggior parte trarrà beneficio dal trattamento “rapido”.
Il vaccino sostituirà l’infusione endovenosa, che può richiedere fino a due ore per sessione, risparmiando ai pazienti tempo inutile nelle unità di trattamento e liberando la capacità dei medici di curare più persone, secondo il Servizio Sanitario Nazionale.
Il nuovo trattamento verrà somministrato ogni tre settimane con un’iniezione da un minuto o ogni sei settimane con un’iniezione da due minuti, a seconda del tipo di cancro.
Il professor Pete Jonson, direttore clinico nazionale per il cancro presso l’NHS, ha dichiarato: “Questa immunoterapia offre un’ancora di salvezza per migliaia di pazienti.
“Gestire il trattamento del cancro e i regolari viaggi in ospedale può essere davvero estenuante e questa innovazione non solo rende la terapia molto più rapida, ma aiuterà anche a liberare appuntamenti vitali per i team del servizio sanitario nazionale per continuare a ridurre i tempi di attesa.”
Il farmaco, venduto con il marchio Keytruda, viene iniettato sotto la pelle nel tessuto adiposo dell’addome o della coscia
Partecipa alla discussione Dovrebbe essere data priorità ai trattamenti rapidi contro il cancro anche se comportano effetti collaterali rari ma gravi?
Il farmaco viene iniettato nel tessuto adiposo appena sotto la pelle della coscia o dell’addome.
Funziona bloccando una proteina chiamata PD-1 che agisce come un freno sulle risposte immunitarie, insegnando al sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
Shirley Xerxes, 89 anni, di St Albans nell’Hertfordshire, è stata una delle prime pazienti nel Regno Unito a ricevere il nuovo vaccino, presso il Mount Vernon Cancer Centre.
Ha detto: ‘Non posso credere quanto poco tempo ci sia voluto. Sono rimasto sulla sedia solo per pochi minuti invece che per un’ora o più.
“Ha fatto una tale differenza e mi dà più tempo per vivere la mia vita, incluso dedicare più tempo al giardinaggio.”
Ma poiché il trattamento prende di mira il sistema immunitario, può causare una serie di effetti collaterali gravi, tra cui mancanza di respiro – a causa di un calo dei globuli rossi – accumulo di liquidi e ipotiroidismo.
Quando gli ormoni tiroidei diminuiscono, ciò può causare affaticamento, perdita di peso, depressione e abbassamento della voce.
Se vengono prescritti farmaci per sostituire i bassi livelli ormonali, il paziente dovrà assumerli per il resto della vita.
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Gli effetti collaterali più rari includono infiammazione al cuore, infiammazione allo stomaco, pancreatite e persino infiammazione al cervello, nota come encefalite.
Tuttavia, questi effetti collaterali sono rari e si verificano se il farmaco viene somministrato per via endovenosa o tramite iniezione.
Accogliendo favorevolmente l’innovazione, il ministro della sanità Wes Streeting ha affermato: “Il nostro piano nazionale contro il cancro ha promesso di fare di più e di agire più rapidamente per i pazienti: stiamo già realizzando questo cambiamento”.
“Come sopravvissuto al cancro, so quanto sia importante un trattamento rapido e questa implementazione offrirà cure più rapide e convenienti, facendo risparmiare tempo ai pazienti e aiutandoli nel loro recupero con meno tempo in ospedale.”
“Non solo: libererà anche tempo prezioso in modo che i medici possano prendersi cura di un numero ancora maggiore di persone e potenzialmente salvare ancora più vite umane”.
“Il governo sta fornendo al servizio sanitario finanziamenti record, circa 40.000 persone in più stanno iniziando le cure in tempo e i tassi di diagnosi precoce stanno raggiungendo livelli record”, ha aggiunto.
“Grazie a innovazioni come questa, stiamo sfruttando ogni centesimo e ogni secondo, garantendo ai pazienti l’assistenza sanitaria che si adatta alle loro vite e non il contrario.”
Un’analisi schiacciante ha recentemente rivelato un record di 106.810 pazienti affetti da cancro che hanno aspettato più di 62 giorni per iniziare un trattamento urgente da parte del servizio sanitario nazionale l’anno scorso.
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Più di quattro trust su cinque non hanno raggiunto l’obiettivo chiave di trattare l’85% dei pazienti entro questo lasso di tempo.
Gli enti di beneficenza contro il cancro avvertono che tali ritardi riducono le possibilità di sopravvivenza, possono rendere alcuni trattamenti meno efficaci e aumentare l’ansia.
Gli studi dimostrano che ogni ritardo di quattro settimane riduce la sopravvivenza dei pazienti in media del 10%.
Nel Regno Unito a una persona viene diagnosticato un cancro ogni 75 secondi a seguito di un aumento dei casi negli ultimi dieci anni, con più cinquantenni diagnosticati che mai.
Il Dipartimento della sanità e dell’assistenza sociale ha affermato che l’NHS raggiungerà tutti i suoi obiettivi antitumorali esistenti entro marzo 2028, insieme al Piano nazionale contro il cancro del governo che promette di adottare una rivoluzione robotica per aumentare i tassi di sopravvivenza.
Michelle Mitchell, amministratore delegato di Cancer Research UK, ha dichiarato: “In un momento in cui la capacità del servizio sanitario nazionale è fortemente limitata, innovazioni come questa sono cruciali.
“È importante che il governo del Regno Unito continui a dedicare risorse per garantire che trattamenti comprovati raggiungano i pazienti in modo rapido ed equo.
Ha aggiunto che è una “ottima notizia” il fatto che il nuovo trattamento, già utilizzato per trattare diversi tumori, sarà disponibile come iniezione rapida nel servizio sanitario nazionale.
“Ciò accelererà la fornitura delle cure, consentendo alle persone di trascorrere più tempo vivendo la propria vita fuori dall’ospedale, oltre a liberare tempo affinché il personale possa prendersi cura di altri pazienti”, ha affermato.
John McNeill, Direttore della Business Unit Oncologia di MSD, il produttore del farmaco, ha dichiarato: “Siamo lieti di presentare questa nuova opzione di trattamento per i pazienti che può essere somministrata in un minuto ogni tre settimane o in due minuti ogni sei settimane, significativamente più veloce della somministrazione endovenosa.
“Ciò non solo migliora l’esperienza del paziente per molti, ma fa anche risparmiare tempo prezioso ai medici. Questa innovazione offre una soluzione pratica e incentrata sul paziente per migliorare la produttività, la capacità e la comodità nella cura del cancro del Servizio Sanitario Nazionale.’
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La lotta al ’killer’ del pancreas. “Studiamo un nuovo farmaco. Un segnale di speranza contro il tumore” La Nazione
La Spezia, 4 maggio 2026 – Una sperimentazione che apre alla speranza. Speranza di vita, perché stiamo parlando di una terapia per il tumore al pancreas, killer che lascia a chi ne è affetto pochissime possibilità di vita. In una delle équipe che hanno portato avanti questo studio dalle prospettive senza precedenti c’è una spezzina: Chiara Cremolini, professoressa ordinaria di Oncologia medica all’università di Pisa e direttrice del programma di sperimentazioni cliniche dell’azienda ospedaliera universitaria pisana. Con la sua squadra ha studiato gli effetti del farmaco realizzato dalla casa farmaceutica Revolution Medicine Usa.
La spezzina Chiara Cremolini direttrice delle sperimentazioni cliniche dell’Università di Pisa
Professoressa, anzitutto ci spieghi questa scoperta e il suo valore.
“Il tumore al pancreas è sicuramente uno degli spauracchi tremendi per l’oncologia: nonostante tanti sforzi, i dati sono chiari e ci dicono che il tasso di sopravvivenza a cinque anni va solo dal 10 al 15% dei casi, quando per quello alla mammella è vicino al 90%. Questa scoperta ha una portata rivoluzionaria perché per la prima volta un farmaco a bersaglio molecolare, cioè ’intelligente’, che agisce in maniera mirata sulle cellule malate, ha permesso di prolungare in modo significativo la sopravvivenza dei malati”.
Lei in che modo ha partecipato?
“Il farmaco è stato sviluppato dalla casa farmaceutica; noi dell’azienda ospedaliera di Pisa abbiamo avuto modo di sperimentarlo per dimostrarne l’efficacia. Non si sa ancora, però, quando sarà commercializzato”.
Cosa cambierà in concreto?
“Pazienti con caratteristiche simili a quelli arruolati nello studio, con tumore al pancreas metastatico e già trattato con chemioterapia, potranno ricevere questo farmaco da cui ci si aspetta un allungamento della loro aspettativa di vita. Si pensa che possa funzionare meglio negli stadi precoci della malattia. Gli studi continueranno”.
Tra quanto sarà disponibile il farmaco?
“Ci vorrà tanto per la distribuzione: la casa farmaceutica li sottometterà gli studi all’agenzia europea Ema, che verifica i dati prodotti e sulla loro base dà l’indicazione all’utilizzo, e in Italia l’Aifa dovrà contrattare il prezzo con i produttori per renderlo poi gratuito per tutti nel Sistema Sanitario Nazionale. In totale stiamo parlando di un anno-un anno e mezzo di tempo necessario”.
Qual è stato il suo ruolo in équipe?
“Sono principal investigator, responsabile di questa sperimentazione presso l’ospedale di Pisa e ho coordinato il lavoro di altri oncologi e professionisti della ricerca, come gli study coordinator, di cui non si parla mai, che si occupano di una parte amministrativa fondamentale: il lavoro dietro le quinte che ci permette di avere in mano i farmaci sperimentali per i nostri pazienti. Abbiamo trattato 20 persone nello studio e abbiamo subito capito quanto questo farmaco fosse straordinario. A livello mondiale, 400 pazienti di 50 nazioni hanno partecipato. Fra fine maggio e i primi di giugno, parteciperò a un congresso a Chicago in cui saranno presentati i dati e sarò fra gli autori”.
Siete arrivati subito al punto?
“Qui è andato tutto liscio, ma prima di questo farmaco tanti a bersaglio molecolare, seppur studiati, non avevano portato a risultati buoni,perché non si riusciva a ottenere l’obiettivo per cui erano congegnati. Partecipare a una sperimentazione è un atto di generosità da parte del paziente e un atto di fiducia nei confronti di chi la propone e della scienza: ti metti a disposizione sapendo che non necessariamente il risultato sarà positivo”.
Il presidente della Regione Toscana Giani l’ha lodata pubblicamente sui social: le ha fatto piacere?
“Lui è molto seguito dal punto di vista mediatico e il post ha scatenato tante richieste di visita nel nostro reparto. Sono contenta per questo interessamento, poi è chiaro che si debba capire il contesto complessivo: serve essere attenti a non alimentare false speranze e attenersi ai risultati della scienza e all’iter delle sperimentazioni. Ho un gruppo di medici e non solo che lavorano con passione, impegno e dedizione e la cosa che gratifica di più è far parlare di sperimentazione clinica in oncologia: un’attività da valorizzare”.
Eppure, quando si guardano le voci di bilancio dello Stato, la ricerca resta drammaticamente indietro…
“Nei commenti sotto il post del presidente Giani ci sono tanti complimenti e tanti riferimenti a come poi spesso i soldi vengano spesi diversamente, quindi è un sentimento comune. I professionisti della ricerca vanno supportati e tutelati: ci vogliono delle risorse per portare avanti gli studi, ci vuole personale competente da un punto di vista medico, amministrativo e regolatorio, si deve investire sia a livello di ospedali che di accademia. Abbiamo partecipato a una sperimentazione a costo zero per il servizio sanitario nazionale, facendo un servizio bellissimo. È la casa farmaceutica che ci ha scelto a pagare tutto, ma serve il personale e questi successi devono rappresentare la spinta per investire su questo settore”.
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La FDA apre le porte alla prima terapia genica per la sordità genetica Osservatorio Terapie Avanzate
Terapia genica
La FDA apre le porte alla prima terapia genica per la sordità genetica
Lunsotogene parvec-cwha ha ottenuto l’approvazione accelerata sulla base dei risultati dello studio clinico CHORD e, grazie a un accordo con il governo statunitense, sarà distribuita gratuitamente
Ci sono notizie che fanno letteralmente drizzare le orecchie, come lo sbarco sul mercato (d’oltreoceano, per ora) di un trattamento specifico, destinato a coloro che sono affetti da forme genetiche di sordità. Nelle scorse settimane, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione a una terapia genica su cui la comunità scientifica si era intensamente confrontata grazie ai promettenti dati del trial nel quale essa è stata testata. Si tratta di lunsotogene parvec-cwha (nome commerciale: Otarmeni™) che, in appena due mesi dalla sottomissione della domanda di commercializzazione da parte di Regeneron Pharmaceuticals ha avuto l’ok dall’ente regolatorio statunitense e, secondo i termini di un accordo tra la casa farmaceutica produttrice e il governo, negli Stati Uniti sarà fornita ai pazienti gratuitamente.
Infatti, con comunicato stampa diffuso a fine aprile, Regeneron ha annunciato il via libera alla distribuzione della terapia genica nell’ambito del Programma “National Priority Voucher” della FDA, a soli 61 giorni dal momento in cui l’azienda aveva depositato la domanda di licenza biologica. È l’approvazione più veloce nella storia della FDA. Ma lunsotogene parvec-cwha (prima nota anche come DB-OTO e di cui Osservatorio Terapia Avanzate aveva parlato qui) ha stabilito anche un altro record in quanto è il primo trattamento specifico per forme di sordità genetiche. Così, mentre il mondo sportivo si infiamma per la superlativa prestazione agonistica di Sabastian Kimaru Sawe - il primo uomo nella storia a correre la maratona sotto il tempo di 2 ore - la comunità americana dei pazienti con sordità guarda alla nuova terapia genica con speranza, soprattutto in considerazione del fatto che l’azienda si è impegnata a rendere disponibile gratuitamente lunsotogene parvec-cwha sull’intero territorio nazionale statunitense (anche se in alcuni casi potrebbero essere aggiunti costi legati alla procedura di somministrazione). Una notizia che - conoscendo come funziona il servizio sanitario a stelle e strisce - sorprende quasi più dell’approvazione stessa.
Lunsotogene parvec-cwha impiega un doppio vettore virale adeno-associato (AAV) per veicolare una copia funzionante del gene OTOF all’interno delle cellule ciliate della coclea e ripristinare la produzione di otoferlina, proteina indispensabile per la comunicazione tra l’orecchio interno e i nervi deputati alla trasmissione dei segnali uditivi al cervello. In mancanza di otoferlina tale meccanismo è interrotto e i pazienti sono chiusi in una bolla insonorizzata, una condizione che (in un mondo iperconnesso) incide duramente sulla qualità di vita. Nello specifico, un copia del gene OTOF viene “spezzata” in due frammenti da caricare in due distinti vettori insieme al promotore Myo15, necessario per limitare l’espressione del gene solo alle cellule ciliate dove è normalmente espressa l’otoferlina; i due frammenti del gene riescono ricombinarsi all’interno della cellula bersaglio. La terapia viene somministrata ai pazienti tramite una singola infusione nella coclea, nel corso di una procedura simile a quella utilizzata per l’impianto cocleare, condotta in anestesia generale. “L’approvazione di lunsotogene parvec-cwha da parte della FDA segna l’inizio di una nuova era nel trattamento delle forme genetiche di perdita dell’udito, per le quali sarà ora possibile ripristinare un udito naturale in ogni istante del giorno, sette giorni su sette”, afferma Eliot A. Shearer, professore associato di Otorinolaringoiatria e Chirurgia della Testa e del Collo alla Harvard Medical School e ricercatore dello studio CHORD nel quale la terapia genica è stata testata.
Pochi mesi fa, infatti, erano stati diffusi i risultati preliminari dello studio di Fase I/II CHORD da cui erano parse subito evidenti le potenzialità della terapia genica destinata a pazienti con perdita dell’udito suscitata da mutazioni nel gene OTOF. Nello studio multicentrico - pensato per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia di lunsotogene parvec-cwha in neonati, bambini e adolescenti - sono state incluse 30 persone da differenti Paesi (Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania e Giappone). Il trial è stato suddiviso in due fasi: nella prima, i pazienti hanno ricevuto una singola iniezione intracocleare della terapia in un orecchio, mentre nella seconda la dose selezionata in precedenza è stata somministrata in entrambi gli orecchi. A poche settimane dalle prime infusioni i medici hanno registrato risposte positive per la gran parte dei parametri di valutazione. “Durante il trial la terapia genica somministrata una sola volta ha suscitato risposte uditive rapide, significative e costanti, con la maggior parte dei bambini che ha ottenuto notevoli miglioramenti dell’udito”, riprende Shearer. “Li ho visto con i miei occhi rispondere alla voce della madre, ballare al ritmo della musica e interagire con il mondo circostante. Traguardi che saranno alla portata di un numero maggiore di bambini nati con questa specifica forma di perdita dell’udito.”
I dati di efficacia - su cui è stata basata la decisione dell’FDA - sono stati ricavati dai primi 20 partecipanti (di età compresa tra 10 mesi e 16 anni), ai quali era stata praticata l’infusione sia in un solo orecchio che in entrambi. Alla 24esima settimana nell’80% dei casi è stato registrato un miglioramento dell’udito tale da rendere superflua l’apposizione dell’impianto cocleare; addirittura il 42% dei bambini aveva raggiunto un livello di udito che consentiva loro di percepire i sussurri (≤ 25 dBHL). Le risposte si sono stabilmente mantenute nel tempo e, oltre che efficace, la terapia si è rivelata sicura: le reazioni avverse più comuni sono state otite, vomito, nausea, vertigini e dolore correlato alla procedura di infusione, che ricalca quella dell’impianto cocleare e può quindi essere effettuata solamente nei centri ad alta specializzazione da parte di personale esperto in chirurgia intracocleare e adeguatamente formato sulle modalità di somministrazione della terapia genica.
Le aspettative su lunsotogene parvec-cwha erano molto alte anche per il successo nel trattamento di singoli casi che avevano rinforzato la possibilità che una terapia genica potesse cambiare il destino di bambini e adolescenti con sordità. Di fatto, lunsotogene parvec-cwha ha ottenuto il Fast Track e la designazione RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) conferita dalla FDA alla terapie avanzate progettate per il trattamento di gravi malattie, in modo da accelerarne le fasi di sviluppo e approvazione. In Europa, lunsotogene parvec-cwha ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano e - secondo quanto fatto trapelare dall’azienda - sono in corso richieste di autorizzazione che, si spera, condurranno la terapia anche sul vecchio continente, donando una prospettiva di guarigione a molti bambini.
“Attraverso l’ascolto e il linguaggio parlato, oppure il linguaggio dei segni, l’utilizzo della tecnologia o una combinazione di ognuno di questi approcci, facciamo della comunicazione il fulcro del modo di vivere il mondo”, commenta Janet DesGeorges, Direttrice Esecutiva di Hands & Voices. “Quando si affacciano al problema della perdita uditiva le famiglie meritano un facile accesso a varie opzioni terapeutiche e ad informazioni equilibrate, in modo da poter valutare e scegliere l’approccio più adatto alle loro circostanze specifiche”.
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Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
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Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Punteggio Totale
C
Valutazione
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Criteri Critici
Anche Anpas in piazza per la Settimana della salute: ambulatori e screening gratuiti dal sangue occulto alle leucemie Il Giunco.net
GROSSETO – Anche quest’anno Anpas Humanitas Grosseto prenderà parte alla Settimana della Salute, che dal 5 all’8 maggio si terrà in piazza Dante e piazza Duomo. L’associazione sarà presente nella postazione di fianco al Duomo, in piazza Dante, con il proprio ‘medical truck’ – il grande camion che ospita gli ambulatori dove si terranno visite, screening e consulti medici – e con il ‘percorso guida sicura’, attraverso il quale, grazie a speciali visori ottici, si potrà sperimentare cosa significa guidare un’auto sotto l’effetto di droga o alcool.
Durante la Settimana della Salute Anpas Humanitas, in collaborazione con l’Associazione italiana per la lotta alla leucemia (Ail) e con l’associazione Insieme in Rosa, garantirà ai grossetani la possibilità di effettuare visite, screening e consulti medici gratuiti su alcune delle patologie più diffuse.
Basterà recarsi al medical truck e prendere un appuntamento con i vari specialisti coinvolti, per poi effettuare le visite nelle ore o nei giorni successivi. In contemporanea, i volontari della Pubblica assistenza Humanitas saranno a disposizione per illustrare le tecniche salvavita praticate dai volontari soccorritori, e per far testare il percorso di guida sicura con i visori che simulano l’effetto dell’assunzione di alcol o droghe alla guida di un’automobile. «Nell’occasione della III edizione della Settimana della Salute – sottolinea il presidente di Anpas Humanitas, Christian Sensi – voglio ringraziare i nostri volontari che ci consentono di essere presenti a questa importante manifestazione, garantendo al contempo lo svolgimento di tutte le attività istituzionali, dell’emergenza urgenza ai trasporti sociali, fino alla protezione civile. Lo stesso ringraziamento va ai professionisti che hanno deciso di prestare la propria opera per consentire lo svolgimento di visite gratuite a chiunque vorrà sottoporvisi. Ed infine, un grazie particolare all’Associazione italiana lotta alla leucemia e ad Insieme in Rosa, due realtà significative nell’associazionismo grossetano con le quali è stato davvero un piacere poter collaborare. Quello della prevenzione dell’insorgere di patologie è uno dei pilastri determinanti per garantire la salute della popolazione, e siamo felici di poter dare il nostro contributo in occasione villa Settimana della Salute».
Programma
Martedì 5 maggio:
Dalle 11:00 alle 13:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa. dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Pronto soccorso pediatrico
Corretto lavaggio delle mani
Visite cardiologiche con il dottor Mario Zuccarello
Dalle 15:00 alle 18:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Ictus: prevenzione primaria e riconoscimento precoce dei sintomi con il dottor Vincenzo Groccia
Visite cardiologiche con il dottor Mario Zuccarello
Mercoledì 6 maggio:
Dalle 11:00 alle 13:00:
Screening con consegna kit per ricerca sangue occulto in collaborazione con ASL
dott. Antonio Gabriele e Eliana Carlino massoterapisti
Screening ortottico Dottoressa Luna Sorchi
Dalle 15:00 alle 18:00:
Screening con consegna kit per ricerca sangue occulto in collaborazione con ASL
Screening dermatologico in collaborazione con ASL
Colloqui su fattori di rischio e prevenzione con la dott.ssa Fulvia Perillo
Giovedì 7 maggio:
Dalle 11:00 alle 13:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa, dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Visite cardiologiche con il dottor Mario Zuccarello
Screening ortottico dottoressa Luna Sorchi
Dalle 15:00 alle 18:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa. Dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Visite cardiologiche con il dottor Mario Zuccarello
Venerdì 8 maggio:
Dalle 11:00 alle 13:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa. dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Massoterapia, rieducazione posturale dott. Antonio Gabriele e Eliana Carlino
Screening ortottico dottoressa Luna Sorchi
Dalle 15:00 alle 18:00:
Visite senologiche in collaborazione con Insieme in Rosa. dott.ssa Mariagrazia Pieraccini
Stress quotidiano, come affrontarlo al meglio. Psicologa dott.ssa Ilaria Zambrini
Associazione italiana lotta alla leucemia (Ail) di Siena e Grosseto. Colloquio conoscitivo dell’iter diagnostico terapeutico delle malattie del sangue dalla prima visita fino al percorso terapeutico. Con la presenza di: medici specialistici, presidente dell’Associazione, coordinatrice volontari del territorio.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO5
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?3
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?3
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?5
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO5
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?3
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
67.8/100
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A
Valutazione
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Criteri Critici
Terapia con batteriofagi e anticorpi monoclonali contro i superbatteri Microbiologia Italia
Scopri come la terapia con batteriofagi e anticorpi monoclonali contro i superbatteri può rivoluzionare le cure mediche.
Questo articolo esplora in profondità l’antibiotico-resistenza, una delle minacce sanitarie globali più urgenti, focalizzandosi sulle soluzioni innovative come i batteriofagi (o fagi) e gli anticorpi monoclonali. Scoprirai perché queste alternative stanno rivoluzionando la lotta ai superbatteri, i vantaggi rispetto agli antibiotici tradizionali, le evidenze scientifiche attuali e le prospettive future. Sarà particolarmente utile per medici, ricercatori, studenti di microbiologia e chiunque sia interessato alla salute pubblica e alla prevenzione delle infezioni resistenti, offrendo strumenti pratici per comprendere e contrastare questo fenomeno in crescita.
Introduzione
L’antibiotico-resistenza rappresenta oggi una crisi silenziosa ma devastante. I batteri multiresistenti, comunemente chiamati superbatteri, rendono inefficaci molti farmaci convenzionali, aumentando mortalità, durata delle degenze ospedaliere e costi sanitari. Nel mondo, oltre un milione di persone muore ogni anno per cause legate alla resistenza antimicrobica, con proiezioni che parlano di 2 milioni entro il 2050. L’Italia è tra i Paesi europei più colpiti, con circa 12.000 decessi annui.
Fortunatamente, la ricerca sta aprendo nuove strade. Virus batteriofagi e anticorpi monoclonali emergono come armi precise e promettenti. Questi approcci, specifici per i patogeni, riducono il rischio di selezionare ulteriori resistenze e offrono soluzioni personalizzate. In questo articolo di oltre 2500 parole analizzeremo storia, meccanismi, applicazioni cliniche, sfide e futuro di queste terapie innovative nell’ambito della microbiologia applicata alla salute umana.
Cos’è l’antibiotico-resistenza e perché è un’emergenza globale
L’antibiotico-resistenza si verifica quando i batteri sviluppano meccanismi per sopravvivere all’azione dei farmaci. Mutazioni genetiche, scambio di plasmidi e pressione selettiva dovuta all’uso eccessivo di antibiotici accelerano questo processo. I superbatteri come Klebsiella pneumoniae, Pseudomonas aeruginosa, Acinetobacter baumannii e i ceppi ESKAPE rappresentano le sfide maggiori.
In ospedale, le infezioni nosocomiali da germi resistenti aumentano la mortalità. Progetti come Resistimit in Italia dimostrano che una terapia mirata entro 24 ore può dimezzare i rischi. Tuttavia, con sempre meno antibiotici nuovi in sviluppo, serve un cambio di paradigma. Qui entrano in gioco alternative biologiche come i batteriofagi e gli anticorpi, che colpiscono bersagli specifici senza alterare pesantemente il microbiota umano.
Storia e rinascita della fagoterapia
I batteriofagi sono virus che infettano e distruggono selettivamente i batteri. Scoperti oltre un secolo fa, furono usati in Unione Sovietica prima dell’era antibiotica. Con l’avvento della penicillina, la fagoterapia passò in secondo piano in Occidente, ma oggi vive una rinascita grazie alla crisi della resistenza agli antibiotici.
I fagi agiscono per lisi: penetrano nel batterio, si replicano e lo fanno esplodere, liberando nuovi virioni. Questa specificità li rende ideali contro ceppi resistenti. Studi su PubMed evidenziano successi in infezioni croniche, ferite e casi compassionevoli dove gli antibiotici falliscono.
In Italia, centri come l’Ospedale Sacco di Milano e l’AOU di Pisa collaborano con Mayo Clinic e Yale per protocolli di terapia fagica. I risultati preliminari sono incoraggianti per pazienti selezionati.
Meccanismi d’azione dei batteriofagi contro i superbatteri
I batteriofagi offrono molteplici vantaggi nella lotta all’antibiotico-resistenza. Possono essere litici (distruttivi) o lisogeni, ma quelli terapeutici sono principalmente litici. Alcuni fagi producono enzimi che degradano biofilm, strutture protettive dei superbatteri.
A differenza degli antibiotici ad ampio spettro, i fagi preservano il microbiota benefico, riducendo effetti collaterali come diarrea o candidosi. Inoltre, possono sensibilizzare i batteri agli antibiotici: la resistenza ai fagi spesso comporta un costo metabolico che ripristina la suscettibilità ai farmaci tradizionali.
Terapia fagica può essere somministrata per via endovenosa, topica o inalatoria, a seconda del sito di infezione. La personalizzazione è chiave: si isola il fago specifico per il ceppo del paziente.
Anticorpi monoclonali: armi di precisione immunologica
Gli anticorpi monoclonali rappresentano un’altra frontiera contro l’antibiotico-resistenza. Identificati da pazienti guariti e ingegnerizzati, questi anticorpi bersagliano antigeni di superficie dei superbatteri, come quelli di Klebsiella pneumoniae multi-resistente. Uno studio su Nature della Fondazione Toscana Life Sciences ha dimostrato efficacia in vitro e su modelli murini.
Possono essere usati in profilassi per pazienti ad alto rischio o in combinazione con antibiotici. La ricerca si estende a Pseudomonas e Acinetobacter. Il loro vantaggio? Alta specificità e basso impatto sulla flora commensale.
Evidenze cliniche e studi scientifici
Numerose revisioni confermano il potenziale. Una meta-analisi su PubMed riporta successi in oltre il 70% dei casi compassionevoli con fagoterapia per infezioni MDR. Studi clinici in fase avanzata stanno valutando sicurezza ed efficacia su larga scala.
In Europa e USA, programmi come IPATH (UC San Diego) documentano casi salvavita. In Italia, la rete Resistimit fornisce dati reali per ottimizzare l’uso di queste nuove armi.
Le sfide includono standardizzazione, produzione GMP e regolamentazione. Tuttavia, i progressi nell’ingegneria genetica (fagi sintentici) accelerano lo sviluppo.
Applicazioni pratiche nella microbiologia clinica
Nella pratica quotidiana, i test microbiologici molecolari rapidi sono fondamentali per scegliere tra antibiotici, batteriofagi o anticorpi. Reti di laboratori 24/7 migliorerebbero gli esiti.
Per i clinici: priorita alla stewardship antibiotica, riduzione dell’uso profilattico e promozione di vaccini. Per i pazienti: igiene, completamento delle terapie e consapevolezza dei rischi.
Sfide e limiti delle nuove terapie
Nonostante i progressi, ostacoli restano. I batteriofagi richiedono matching preciso; la resistenza ai fagi è possibile, anche se gestibile con cocktail fagici. Gli anticorpi monoclonali hanno costi elevati e necessità di trial estesi.
Fattori esterni come guerre e cambiamento climatico aggravano la resistenza antimicrobica, diffondendo geni di resistenza.
Prospettive future e innovazione
Il futuro vede fagi ingegnerizzati con CRISPR, anticorpi bispecifici e terapie combinate. L’intelligenza artificiale progetta fagi “su misura”. In microbiologia, questi tool diventeranno standard per infezioni difficili.
L’Italia, con la sua expertise, può guidare l’adozione europea.
Conclusioni su antibiotico-resistenza
L’antibiotico-resistenza non è invincibile. Batteriofagi e anticorpi monoclonali offrono speranza concreta contro i superbatteri, integrando o sostituendo gli antibiotici. Un approccio multidisciplinare – ricerca, clinica, prevenzione – è essenziale. Investire oggi in queste tecnologie salverà vite domani. La microbiologia moderna trasforma la minaccia in opportunità di innovazione.
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Domande Frequenti su antibiotico-resistenza
Chi è più a rischio di infezioni da superbatteri? Pazienti ospedalizzati, immunocompromessi e anziani. Consiglio in grassetto: adotta sempre stewardship antibiotica e igiene rigorosa per ridurre i rischi personali.
Cosa sono esattamente i batteriofagi? Virus specifici che distruggono batteri. Consiglio in grassetto: consulta centri specializzati per valutare opzioni fagiche in casi resistenti.
Quando considerare la terapia fagica? Quando gli antibiotici falliscono in infezioni gravi. Consiglio in grassetto: richiedi test molecolari rapidi entro 24 ore dall’insorgenza.
Come funzionano gli anticorpi monoclonali contro i batteri? Legano antigeni specifici neutralizzandoli. Consiglio in grassetto: supporta ricerca clinica partecipando a trial quando possibile.
Dove sono disponibili queste terapie innovative? Principalmente in centri di riferimento come Sacco Milano o Pisa, o via uso compassionevole. Consiglio in grassetto: promuovi reti laboratoristiche regionali per accesso equo.
Perché è urgente sviluppare alternative agli antibiotici? Per evitare un ritorno all’era pre-antibiotica. Consiglio in grassetto: limita l’uso di antibiotici a prescrizione medica e completa sempre il ciclo.
Leggi anche:
Fonti
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34428079/ (Phage Therapy for Antibiotic-Resistant Bacterial Infections)
https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30763536/ (Phage Therapy: A Renewed Approach to Combat Antibiotic-Resistant Bacteria)
https://www.sciencedirect.com/science/article/abs/pii/S0924857925001955 (Overcoming antimicrobial resistance: Phage therapy)
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