🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

La diagnosi è arrivata quando avrebbe dovuto preoccuparsi soltanto alla nascita della sua bambina. PerNatalia Paragoni,la gravidanza si è trasformata improvvisamente, quando ha saputo di essere statacolpita da un linfoma di Hodgkin, tumore del sistema linfaticoche le è stato diagnosticato quando era quasi al termine dellagravidanza. L’influencere compagna di Andrea Zelletta ha condiviso la sua storia attraverso un lungo messaggio pubblicato su Instagram, accompagnato da due fotografie scattate dal letto d’ospedale. «Avevo bisogno di tempo prima di raccontarlo, ma oggi sento di volerlo condividere con voi con sincerità», scrive. La scoperta della malattia risale al 27 aprile. «Ero incinta all'ottavo mese, dentro di me cresceva la piccola Beatrice e io avrei dovuto pensare solo alla sua nascita», racconta. «Invece,una notizia inaspettata ha trasformato quel periodo di attesa e felicità in un tempo di paura, domande e incertezza». Dopo la nascita della bambina è iniziato il percorso di cura. Natalia Paragoni ha infatti dovuto sottoporsi alla chemioterapia, affrontando settimane particolarmente difficili sia sul piano fisico che emotivo. «Ho provato dolore, paura e ho pianto tantissimo, quando invece avrei dovuto solo gioire. Mi sono fatta mille domande e ci sono stati momenti davvero difficili. Per fortuna, però, non sono mai stata sola. Ho avuto accanto tutta la mia famiglia, nessuno escluso: Andrea, i miei genitori e gli amici più cari mi hanno dato forza, amore e sostegno ogni giorno, e vi assicuro che non è una cosa scontata. E poici sono le mie bambine che, con il loro amore e i loro sorrisi, riescono a darmi una forza immensa». Natalia Paragoni sa di dover affrontare «un nuovo viaggio»: «Non so ancora cosa mi aspetta, ma so che ce la devo fare e ce la farò.Per le mie bimbe. Per le persone che amo. Ma soprattutto per me». E «un passo alla volta». Anche Andrea Zelletta ha voluto condividere sui social una fotografia scattata in ospedale insieme alla compagna: «In questo ultimo periodo ho visto la donna che amo affrontare qualcosa di enorme. L'ho vista avere paura, piangere, sentirsi fragile... manon smettere mai di essere una mamma straordinaria, una compagna incredibile e la persona più forte che io conosca». Poi si è rivolto direttamente a lei: «Non importa quanto sarà lunga o difficile questa strada, la affronteremo insieme. Passo dopo passo. E torneranno giorni leggeri. Ne sono sicuro».

L'incontro lunedì 8 Giugno 2026 Un nuovo e significativo traguardo per la sanità siciliana e per la cura delle malattie rare del sangue. L’Azienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia-Cervello presenterà ufficialmente l’attivazione della terapia genica per il trattamento di pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa, nel corso di una conferenza stampa in programma giovedì 11 giugno alle 10. All’incontro con i giornalisti, che si svolgerà nell’Aula magna “M.Vignola” del P.O. Cervello, parteciperanno la Direzione strategica dell’AOOR Villa Sofia-Cervello; l’Assessore regionale alla Salute, Marcello Caruso; il Rettore dell’Università degli Studi di Palermo, Massimiliano Midiri; il Sindaco di Palermo, Roberto Lagalla; i Direttori del DASOE e del dipartimento Pianificazione Strategica, Assessorato regionale della Salute, rispettivamente Giacomo Scalzo e Giovanni Bologna; il direttore del Coordinamento delle strutture di Staff aziendale, Tommaso Mannone. Saranno presenti, inoltre, la Fondazione Franco e Piera Cutino, l’ente di riferimento per la ricerca sulle malattie ematologiche rare e sulla talassemia con sede al Cervello presieduta dall’ematologo Aurelio Maggio, le associazioni dei pazienti talassemici, i vertici istituzionali delle aziende ospedaliere e sanitarie cittadine. L’avvio della terapia genica rappresenta una svolta nell’approccio terapeutico alle emoglobinopatie ereditarie e offre nuove prospettive ai pazienti affetti da forme gravi di talassemia e anemia falciforme. Si tratta di una delle più avanzate applicazioni della medicina personalizzata, capace di intervenire sulle cause genetiche della malattia e di offrire, nei pazienti eleggibili, la possibilità di ridurre significativamente o eliminare la dipendenza dalle trasfusioni e dalle relative terapie di supporto. Determinante per il raggiungimento di questo obiettivo è stata la sottoscrizione, nell’ottobre scorso, di un protocollo di collaborazione con Vertex Pharmaceuticals, azienda biofarmaceutica leader a livello mondiale nelle cure innovative per le malattie genetiche rare. Grazie a questa intesa, l’AOOR Villa Sofia-Cervello è entrata a far parte della rete dei centri abilitati all’erogazione di terapie geniche avanzate, diventando uno dei primi ospedali del Mezzogiorno a dotarsi di un programma integrato per l’accesso a questi trattamenti secondo i più elevati standard internazionali. Un percorso che colloca oggi l’Azienda tra i principali centri di riferimento nazionali per l’applicazione clinica di terapie geniche innovative basate sull’utilizzo di cellule staminali emopoietiche modificate ex vivo. “L’attivazione di questo percorso presso l’AOOR Villa Sofia-Cervello rafforza il ruolo dell’Azienda quale centro di eccellenza nel campo dell’ematologia e delle terapie avanzate – ha sottolineato la direzione strategica – consentendo ai pazienti siciliani di accedere a trattamenti altamente innovativi all’interno della regione e contribuendo alla crescita della rete assistenziale dedicata alle malattie rare”. Nel corso della conferenza stampa saranno illustrati gli aspetti clinici e organizzativi del programma, il percorso che ha portato all’accreditamento del Centro e le prospettive di sviluppo delle terapie avanzate nel sistema sanitario regionali. L’evento costituirà inoltre un momento di confronto tra istituzioni, comunità scientifica e professionisti sanitari sul valore dell’innovazione terapeutica e sul ruolo della ricerca nel miglioramento della qualità delle cure e della vita dei pazienti talassemici.

Villa Pignatelli – Veranda Neoclassica 12 giugno – dalle ore 17:30 alle ore 19:30 Presso la Veranda Neoclassica di Villa Pignatelli, si terrà l’evento We Breast – “Tumore al seno: la malattia, dalla cura all’arte”, un’iniziativa culturale e scientifica organizzata da SUMMEET SRL. L’appuntamento si configura come una conferenza-spettacolo dal forte valore divulgativo e istituzionale, interamente dedicata alla sensibilizzazione sul tema del tumore al seno. Attraverso una narrazione multidisciplinare, l’evento si propone di affrontare la patologia sotto molteplici punti di vista, coniugando il rigore scientifico alla sensibilità espressiva. Il programma vedrà infatti alternarsi gli interventi di stimati professionisti sanitari ed eminenti rappresentanti istituzionali a toccanti testimonianze dirette e a suggestivi momenti artistico-musicali, capaci di offrire una visione profonda e partecipativa della malattia e del percorso di cura. L’evento è aperto al pubblico, fino a un limite massimo di 150 partecipanti. L’ingresso è gratuito. Per partecipare è possibile inviare una richiesta di iscrizione tramite e-mail, sebbene la prenotazione non sia obbligatoria. Info e contatti Per le iscrizioni: institutional@summeet.it Per la segreteria organizzativa: m.trovo@summeet.it

La Commissione Europea ha approvato isatuximab sottocutaneo in combinazione con regimi standard di cura per il trattamento di pazienti con mieloma multiplo in tutte le indicazioni esistenti di isatuximab per la formulazione endovenosa. Isatuximab è la prima terapia antitumorale nell’UE ad essere somministrata in SC sia attraverso un iniettore indossabile sia tramite iniezione manuale e può fornire flessibilità di somministrazione sia al domicilio del paziente che in ambito ambulatoriale. “L’approvazione di isatuximab in formulazione sottocutanea con somministrazione sia manuale sia tramite OBI rappresenta un passo in avanti significativo per la comunità ematologica italiana,” afferma Elena Zamagni, Professore Associato di Ematologia all’Università di Bologna ed ematologa presso l’IRCCS Policlinico Sant’Orsola di Bologna. “Il mieloma multiplo è sempre più una malattia cronica, con trattamenti ripetuti che pesano sulla quotidianità di pazienti e famiglie e sulle strutture ospedaliere. Come ematologi, abbiamo la responsabilità di garantire la migliore efficacia terapeutica e di rendere il percorso di cura sostenibile nel lungo periodo. L’iniettore indossabile va in questa direzione: consente di mantenere l’efficacia clinica di isatuximab, alleggerendo il carico logistico per pazienti, caregiver e team di cura, con la flessibilità di somministrazione anche fuori dall’ospedale.” Dal momento del lancio nel 2020, isatuximab è stato prescritto a pazienti in tutto il mondo. Isatuximab IV è attualmente approvato in quattro indicazioni nell’UE, incluse la combinazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone sia nel MM di nuova diagnosi non eleggibile al trapianto che nel NDMM eleggibile al trapianto. Nel MM recidivato e/o refrattario, isatuximab è approvato in combinazione con pomalidomide e desametasone o con carfilzomib e desametasone. L’approvazione di isatuximab SC, che segue il parere positivo del Comitato dei Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea dei Medicinali, si basa sui risultati dello studio registrativo IRAKLIA di fase 3 nel MM R/R, che ha dimostrato la non inferiorità della formulazione SC di isatuximab rispetto alla IV, nonché su altri studi . “I risultati dello studio IRAKLIA hanno dimostrato la non inferiorità della formulazione sottocutanea di isatuximab con l’iniettore automatico e indossabile, rispetto alla formulazione endovenosa, mantenendo un profilo di sicurezza in linea con gli studi precedenti e una riduzione delle reazioni da infusione,” commenta Claudio Cerchione, Dirigente medico ricercatore in ematologia presso l’IRCCS Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio dei Tumori di Meldola (FC) e Professore a contratto. “L’esperienza clinica ha evidenziato come CirCLIQ semplifichi notevolmente il processo di somministrazione, venendo incontro alle esigenze di pazienti, caregiver e team di cura, che può così dedicare più tempo all’assistenza personalizzata e al monitoraggio clinico dei pazienti, elementi fondamentali nella gestione del mieloma multiplo.” Gli studi IRAKLIA e IZALCO suggeriscono che l’uso di un OBI può essere associato a maggiore semplicità, flessibilità, praticità e soddisfazione del paziente rispetto alla somministrazione IV, e che pazienti e operatori sanitari preferiscono l’OBI rispetto alla somministrazione SC manuale. Nello studio IRAKLIA di fase 3, il 70% dei pazienti trattati con isatuximab SC somministrato tramite OBI ha riferito di essere soddisfatto o molto soddisfatto dell’iniezione rispetto al 53,4% dei pazienti che hanno ricevuto isatuximab IV. Nello studio IZALCO di fase 2, dopo aver sperimentato entrambi i metodi di somministrazione, il 74,5% dei pazienti ha preferito isatuximab SC somministrato tramite OBI rispetto all’iniezione manuale, rispetto al solo 17% che ha preferito l’iniezione manuale e all’8,5% senza preferenza, rafforzando la forte preferenza del paziente per la somministrazione semplificata e senza intervento manuale. “Per le persone con mieloma multiplo e i loro caregiver, la prospettiva di poter ricevere il trattamento a casa, in ambulatorio o nelle strutture sanitarie di prossimità premendo solo un bottone significa concretamente guadagnare tempo e qualità di vita,” afferma Giuseppe Toro, Presidente di AIL – Associazione Italiana contro le Leucemie, linfomi e mieloma. “Come AIL, accogliamo con entusiasmo ogni innovazione che metta al centro le esigenze reali delle persone che convivono con questa patologia, riducendo il peso logistico ed emotivo di un percorso terapeutico già di per sé lungo e complesso, senza compromettere l’efficacia delle cure.” Isatuximab sarà utilizzato in combinazione con l’OBI CirCLIQ di Enable Injections, un iniettore automatizzato, sviluppato utilizzando la piattaforma enFuse e progettato per somministrare per via sottocutanea isatuximab con la pressione di un pulsante sia in ambito ambulatoriale che domiciliare. Isatuximab SC somministrato tramite l’OBI CirCLIQ utilizza un ago retrattile nascosto, più sottile e di dimensioni inferiori rispetto agli aghi comunemente utilizzati per le iniezioni sottocutanee di grandi volumi di farmaco. Nello studio IRAKLIA, il primo studio di fase 3 ad incorporare l’uso di un OBI nel trattamento del MM, isatuximab SC somministrato tramite OBI in combinazione con Pd ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 71,1%, confrontato con il 70,5% con isatuximab IV-Pd, stabilendo la non inferiorità, in pazienti adulti con MM R/R che hanno ricevuto almeno una linea di trattamento precedente. Il profilo di sicurezza complessivo di isatuximab SC-Pd osservato in questo studio è stato coerente con il profilo di sicurezza consolidato di isatuximab IV-Pd. Reazioni sistemiche all’infusione si sono verificate nel 25% dei pazienti che hanno ricevuto isatuximab IV-Pd e nell’1,5% dei pazienti trattati con isatuximab SC-Pd. Non sono stati osservati nuovi segnali di sicurezza, eccetto per reazioni locali nel sito di iniezione di basso grado che si sono verificate nello 0,4% delle iniezioni OBI. Quasi tutte le ISR erano di grado 1, eccetto un episodio di grado 2. Gli eventi avversi non ematologici più comuni di grado ≥3 sono stati polmonite, COVID-19 e infezione delle vie aeree superiori. Le anomalie di laboratorio ematologiche più comuni di grado ≥3 sono state neutropenia, trombocitopenia e anemia. Nei pazienti provenienti da paesi dove la somministrazione domiciliare era consentita, la durata mediana dell’iniezione con isatuximab SC tramite OBI è stata la stessa tra somministrazione in ambito ospedaliero e domiciliare. La somministrazione domiciliare è stata ben tollerata senza nuovi segnali di sicurezza e tutte le iniezioni sono state completate.

Lo studio internazionale coordinato da Istituto Europeo di Oncologia e Champalimaud Foundation di Lisbona cambia lo standard di cura post- intervento chirurgico per tumori mammari nelle donne con carcinoma duttale in situ e lesioni ad alto rischio. I risultati della ricerca, appena pubblicati sul Journal of Clinical Oncology, confermano l’efficacia del farmaco Tamoxifene a basse dosi nella prevenzione delle recidive e dei nuovi tumori, per le donne sia in pre-menopausa che in post-menopausa. Lo studio è stato presentato al congresso ASCO di Chicago nella sezione “Best of ASCO come lavoro “practice changing”. Uno studio appena pubblicato sul prestigioso Journal of Clinical Oncology sancisce definitivamente l’ingresso nella pratica clinica del tamoxifene a basse dosi come terapia post-intervento per la prevenzione dei carcinomi mammari duttali in situ (DCIS), la forma iniziale non invasiva che rappresenta circa il 25% di tutti i tumori alla mammella diagnosticati attraverso lo screening mammografico. Il lavoro, firmato come primo autore da Sara Gandini, epidemiologa e biostatistica, Direttore dell’Unità di Epidemiologia Farmacologica e Molecolare dell’Istituto Europeo di Oncologia, e ultimo autore Andrea DeCensi, oncologo della Fondazione Champalimaud di Lisbona, Portogallo, combina i dati individuali di tre studi clinici. Si tratta della casistica più ampia mai studiata fino ad oggi: 1.545 pazienti seguite per oltre nove anni i cui dati sono stati raccolti dalla Divisione di Prevenzione e Genetica Oncologica IEO, di cui sono responsabili Bernardo Bonanni e Aliana Guerrieri Gonzaga, in collaborazione con l’Ospedale Galliera di Genova e la Fondazione Champalimaud. Per l’importanza dei risultati e l’impatto immediato sulla pratica clinica, lo studio è stato selezionato tra i lavori “practice changing” e presentato nella sessione “Best of ASCO” del congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), il più importante appuntamento mondiale dell’oncologia medica. Nel complesso, il tamoxifene a basse dosi ha dimezzato significativamente gli eventi oncologici mammari, con un beneficio particolarmente evidente nelle donne in post-menopausa, nelle quali si è osservata una riduzione del 59% del rischio di recidiva o nuovo tumore mammario rispetto alle donne senza terapia. Nelle donne in pre-menopausa, invece, il beneficio maggiore è stato osservato nella riduzione del 55% dei tumori insorti nella mammella opposta a quella già operata. “Questi risultati dimostrano in modo definitivo che, nei carcinomi duttali in situ e nelle lesioni mammarie ad alto rischio, la diminuzione della dose della terapia anti-ormonale con tamoxifene permette di mantenere l’efficacia preventiva della dose standard, riducendo però in modo sostanziale gli effetti collaterali. Il tamoxifene a 5 mg al giorno, o a 10 mg a giorni alterni, può oggi essere considerato uno standard di cura preventivo dopo l’intervento chirurgico”, afferma Andrea DeCensi, Direttore del Dipartimento mammella a Lisbona. Il beneficio del tamoxifene ad alte dosi – 20 mg al giorno per cinque anni – è noto da decenni, ma il suo impiego clinico è stato limitato dalla tossicità, che include un aumento del rischio di tumore dell’endometrio, tromboembolia venosa, vampate, sintomi ginecologici e disturbi sessuali. Lo studio pubblicato oggi risponde finalmente a interrogativi rimasti aperti, grazie a un’analisi combinata con il follow-up più lungo disponibile. I risultati mostrano che l’effetto protettivo del tamoxifene a basse dosi persiste per molti anni dopo la fine della terapia, senza incremento significativo degli eventi avversi gravi. “Il nostro studio cambia realmente la pratica clinica perché elimina le principali incertezze sull’impiego del tamoxifene a basse dosi. Oggi sappiamo con maggiore precisione quali pazienti ne traggono il massimo beneficio e possiamo offrire una terapia preventiva più tollerabile e sostenibile nel lungo periodo”, commenta Sara Gandini Secondo i ricercatori, questi risultati aprono inoltre nuove prospettive per la prevenzione primaria nelle donne sane ma ad alto rischio di sviluppare un tumore mammario, ad esempio per familiarità o presenza di lesioni precancerose. “Il prossimo passo sarà valutare strategie di prevenzione sempre più personalizzate nelle donne ad alto rischio, soprattutto nelle pazienti più giovani, che spesso rifiutano il trattamento standard a causa degli effetti collaterali. Una terapia efficace e meglio tollerata potrebbe aumentare significativamente l’adesione alla prevenzione farmacologica. Allo IEO stiamo estendendo gli studi multicentrici con Tamoxifen a basse dosi alle donne sane ad alto rischio familiare/germinale”, conclude Bernardo Bonanni. “Questa ricerca dimostra come la collaborazione tra epidemiologia, biostatistica, oncologia e biologia traslazionale possa generare risultati concreti per migliorare la qualità di vita delle pazienti e l’efficacia delle cure preventive”, aggiunge Aliana Guerrieri Gonzaga. Il prossimo passo alla Fondazione Champalimaud è l’attivazione di un programma personalizzato di diagnosi precoce e determinazione del rischio con intelligenza artificiale per offrire una terapia preventiva efficace e sicura alle donne con rischio aumentato di sviluppare il cancro alla mammella. Link allo studio: Gandini S, Guerrieri Gonzaga A, Serrano D et al. Low-Dose Tamoxifen in Noninvasive Breast Neoplasia: Long-Term Results From an Individual-Participant Data Pooled Analysis. J Clinical Oncol, 2026. Doi: https://doi.org/10.1200/JCO-26-00841

La recente scomparsa dell'oncologo australiano Richard Scolyer, dopo una lunga battaglia contro il glioblastoma, ha riportato l'attenzione su una delle forme di tumore cerebrale più aggressive conosciute dalla medicina. Nonostante i notevoli passi avanti compiuti nella cura di molti tumori negli ultimi decenni, questa malattia continua a rappresentare una delle sfide più difficili per la ricerca. Il glioblastoma appartiene alla famiglia dei gliomi ed è classificato come un tumore cerebrale di grado 4, il livello più elevato di aggressività. Origina dalle cellule gliali, che hanno il compito di sostenere e proteggere i neuroni. Nel tempo queste cellule accumulano mutazioni genetiche, iniziano a proliferare senza controllo e danno origine a una massa tumorale che cresce rapidamente. Le statistiche restano particolarmente severe: la sopravvivenza media varia tra 12 e 18 mesi, mentre soltanto il 5% dei pazienti supera i cinque anni dalla diagnosi. Una malattia ancora poco compresa Il glioblastoma rappresenta quasi la metà di tutti i tumori cerebrali maligni primitivi. Ogni anno provoca circa 200.000 decessi nel mondo, tra cui circa 1.000 in Australia. Colpisce più frequentemente gli uomini e l'età mediana alla diagnosi è di 64 anni. Uno degli aspetti più frustranti per gli specialisti è che non esiste ancora una causa certa. Ad oggi non è stata identificata una mutazione specifica o un fattore di rischio univoco che possa spiegare perché alcune persone sviluppino la malattia. Anche il ruolo della genetica e dello stile di vita resta poco chiaro. Perché è così difficile da eliminare Le terapie attualmente disponibili prevedono generalmente un intervento chirurgico per rimuovere la maggior quantità possibile di tumore, seguito da radioterapia e chemioterapia. Tuttavia, il problema principale è che il glioblastoma non cresce come una massa compatta facilmente delimitabile. Le cellule tumorali tendono infatti a infiltrarsi nel tessuto cerebrale circostante, sviluppando ramificazioni microscopiche che si estendono in diverse aree del cervello. Questo rende impossibile rimuovere completamente il tumore senza compromettere funzioni neurologiche essenziali. Un'altra difficoltà è rappresentata dalla cosiddetta barriera emato-encefalica, un sistema naturale di protezione che impedisce a molte sostanze presenti nel sangue di raggiungere il cervello. Se da un lato questa barriera protegge l'organismo da virus e tossine, dall'altro limita l'efficacia di numerosi farmaci antitumorali. Inoltre, alcune cellule tumorali riescono a sopravvivere ai trattamenti entrando in uno stato di quiescenza. Invisibili agli esami diagnostici, possono restare inattive per mesi prima di tornare a proliferare e causare una nuova crescita del tumore. Potrebbe interessarti anche: Sintomi e prospettive future I sintomi iniziali possono essere poco evidenti e dipendono dalla posizione del tumore. Mal di testa, perdita di memoria, confusione, crisi epilettiche, difficoltà nel linguaggio, cambiamenti della personalità e debolezza muscolare sono tra le manifestazioni più comuni. Spesso la diagnosi arriva quando la massa ha già raggiunto dimensioni significative. La ricerca continua comunque a esplorare nuove strade. Negli ultimi anni sono stati avviati studi sull'immunoterapia e su particolari gruppi di cellule resistenti ai trattamenti. Alcuni risultati preliminari hanno mostrato segnali promettenti, ma gli stessi ricercatori invitano alla prudenza. Secondo molti esperti, il futuro della cura del glioblastoma non passerà da una singola terapia risolutiva, ma da una combinazione di approcci, in grado di colpire contemporaneamente diversi meccanismi che permettono al tumore di sopravvivere e tornare a svilupparsi. Fonti: ABC - Glioblastoma is one of the deadliest cancers — why is it so hard to treat?

Annunci Domenica 14 giugno, dalle ore 8.30 alle 13.30, presso la sede del Municipio 3 (via Ricchioni 1), sarà possibile effettuare controlli senologici gratuiti. L’iniziativa, voluta dall’associazione “Energia Donna ODV for Breast Unit Asl Bari” e patrocinata dal Municipio, è rivolta a donne di età compresa tra i 40 e i 49 anni o superiore ai 70 anni, che potranno gratuitamente eseguire un controllo senologico con i tecnici e i medici volontari, all’interno dell’ambulatorio mobile dell’associazione “Una stanza per un sorriso”. “Proseguiamo con la corretta informazione e con la prevenzione in favore delle nostre concittadine – dichiara la presidente del Municipio 3 Luisa Verdoscia-. Grazie al lavoro sinergico con l’associazione Energia Donna ODV mettiamo al centro la salute delle donne, individuando le strategie per prevenire e combattere le malattie oncologiche”. I posti sono limitati: per informazioni e prenotazioni è possibile contattare il numero 3381512900.

di Redazione Salute L'aggiunta dell'immunoterapia alla cura standard diminuisce le probabilità che la malattia si ripresenti e migliora la qualità di vita dei malati (Getty Images) Quasi il 90% (87,6%) dei pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo ad alto rischio di recidiva è vivo a cinque anni dalla cura. Un risultato ottenuto grazie all’aggiunta di un anno di trattamento con durvalumab alla terapia di induzione e mantenimento con Bacillus Calmette-Guérin (BCG). Non solo. Il nuovo regime non ha mostrato un impatto clinicamente rilevante sulla qualità di vita, valutata attraverso questionari compilati dai pazienti. È quanto emerge dallo studio di fase tre (l’ultima prima dell’approvazione di una nuova cura) POTOMAC, presentato durante il congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (Asco), da poco conclusosi a Chicago. Aumentare le possibilità di guarigione Nel 2025, in Italia, sono stimati circa 29.100 nuovi casi di tumore della vescica. «Circa il 70% delle diagnosi riguarda forme non infiltranti, individuate quindi in una fase iniziale della malattia, nella quale le nuove terapie possono significativamente aumentare le possibilità di guarigione e migliorare la qualità di vita dei pazienti – spiega Rossana Berardi, Presidente eletto AIOM (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e direttore della Clinica Oncologica dell’Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche -. Per garantire il miglior percorso di cura è fondamentale un approccio multidisciplinare, che coinvolga diverse figure specialistiche, tra cui oncologo, urologo, radiologo e anatomo-patologo». La cura standard attuale «Da oltre 10 anni non c'erano evidenti progressi per questi pazienti, che vengono trattati con intento di guarigione - dice Patrizia Giannatempo, dirigente medico della struttura Dipartimentale di Oncologia Medica Genitourinaria alla Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano -. L’attuale standard di cura è costituito dall'operazione di TURBT, la resezione transuretrale del tumore, seguita dall’instillazione di BCG direttamente nella vescica. Un’elevata percentuale di pazienti, però, presenta recidiva e progressione di malattia, che possono richiedere ripetute procedure invasive fino alla cistectomia, l’intervento chirurgico di asportazione di tutta la vescica. Da qui la necessità di nuove opzioni di cura». Nel carcinoma vescicale non muscolo infiltrante ad alto rischio, quindi, l’obiettivo è evitare la cistectomia e le procedure invasive, che possono avere un impatto negativo sulla qualità di vita. Migliorare la qualità di vita L’aggiunta di durvalumab, per 12 mesi, alla terapia di induzione e mantenimento con BCG consente di raggiungere tassi elevati di sopravvivenza a cinque anni. Inoltre, nello studio POTOMAC la qualità di vita è stata «misurata» sulla base di tre questionari: PRO, QLQ-C30 e QLQ-NMIBC24. QLQ-C30 ha incluso la valutazione della funzionalità fisica, cioè era specificamente dedicato ai sintomi e agli aspetti psicologici correlati al tumore della vescica non muscolo-invasivo: come atteso con un trattamento immunoterapico prolungato, è stato osservato un moderato peggioramento della fatigue (o stanchezza cronica) riportata dai pazienti. Tuttavia, l’impatto complessivo è risultato limitato e globalmente comparabile al solo trattamento con BCG. Questi pazienti presentano poi molto spesso un bisogno improvviso e impellente di urinare, che può influire significativamente sulla quotidianità e sulla percezione della propria autonomia. «QLQ-NMIBC24 è un questionario specificamente dedicato ai pazienti con tumore della vescica non muscolo-invasivo e valuta, oltre ai sintomi urinari e agli effetti dei trattamenti intravescicali, aspetti legati alla percezione della malattia e alle preoccupazioni per il futuro – aggiunge Giannatempo -. Si tratta di un elemento particolarmente rilevante in una patologia caratterizzata da trattamenti protratti nel tempo e dalla necessità di preservare, oltre al controllo della malattia, anche la funzionalità vescicale e la qualità di vita». Meno pazienti sottoposti all'asportazione della vescica Queste evidenze illustrate ad Asco si aggiungono ai dati dello studio POTOMAC già presentati nel 2025 al Congresso Esmo (European Society for Medical Oncology) e contemporaneamente pubblicati sulla rivista scientifica The Lancet, in cui il regime con durvalumab aveva dimostrato una riduzione del 32% del rischio di recidiva (o di morte in assenza di recidiva) rispetto al solo trattamento con BCG. Inoltre, un’analisi esplorativa dello stesso studio presentata recentemente al convegno dell’American Urological Association ha evidenziato che, nel primo anno di trattamento, il numero di eventi ad alto rischio e di recidive non sensibili a BCG nel braccio trattato con durvalumab più BCG era quasi la metà rispetto alla sola BCG. Durvalumab più BCG ha quindi allungato il tempo che intercorre fino all’intervento chirurgico di asportazione della vescica (cistectomia) e la sopravvivenza libera da cistectomia, con un numero inferiore di pazienti sottoposti a chirurgia. Metà dei casi dovuta al fumo: donne più a rischio «Circa la metà dei casi è legata al fumo di sigaretta, che aumenta di quasi cinque volte il rischio di sviluppare la malattia rispetto ai non fumatori - conclude Berardi, Ordinario di Oncologia all’Università Politecnica delle Marche -. Un dato particolarmente rilevante riguarda la popolazione femminile, in cui il tabagismo è in crescita e, di conseguenza, aumentano anche le diagnosi di tumore della vescica. Sebbene questa neoplasia sia ancora più frequente negli uomini, nelle donne esiste un rischio maggiore di diagnosi tardiva. L’ematuria (cioè il sangue nelle urine), che rappresenta il principale campanello d’allarme della malattia, viene infatti spesso inizialmente attribuita ad altre condizioni urologiche o ginecologiche, ritardando l’avvio degli accertamenti diagnostici. È quindi fondamentale promuovere una maggiore consapevolezza anche in ottica di medicina di genere, per favorire diagnosi più tempestive e migliori possibilità di cura». Infine, circa il 10% dei casi è associato all’esposizione professionale a sostanze chimiche presenti, ad esempio, in coloranti, diserbanti e idrocarburi. Le categorie professionali maggiormente esposte devono pertanto essere sottoposte a programmi di monitoraggio e sorveglianza dedicati». Scopri come funziona Hai un dubbio o un quesito medico?

Una scena commovente: si sono alzati dalle poltrone, hanno applaudito a lungo, urlato di gioia, immortalato con i telefoni le diapositive proiettate sul grande schermo con i grafici rivoluzionari. Un tifo liberatorio, un inno alla vita, la consapevolezza di aver messo a segno un punto fondamentale che ripaga la fatica, i tentativi falliti e il dolore per ogni paziente che non ce l’ha fatta. Ma adesso basta: per la prima volta nella storia della lotta al tumore al pancreas è stata scritta una delle più belle pagine della scienza medica. I migliori oncologi del mondo riuniti nei giorni scorsi a Chicago, al congresso della Società Americana di Oncologia Clinica (Asco), sono scattati in piedi travolti da una gioia incontenibile davanti ai dati della sperimentazione con il Daraxonsasib, il nuovo farmaco che raddoppia la sopravvivenza dei pazienti in fase metastatica rispetto a quelli trattati con chemioterapia. «Siamo di fronte a un game changer», conferma il professor Michele Milella, direttore dell’Oncologia dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Verona, uno dei luminari seduti in quella platea entusiasta, «siamo finalmente al punto di svolta nella cura di quello, tra i tumori solidi, che ha la prognosi peggiore». In Italia provoca 15mila decessi all’anno, nel mondo 470mila: è una delle patologie oncologiche a prognosi più severa con un tasso di sopravvivenza a 5 anni che arriva solo all'11% per gli uomini e al 12% per le donne. Dottore, nella partita con il «big killer» ora cambiano le regole del gioco. Può spiegare meglio la portata di questa scoperta? È l’alba di una rivoluzione e la standing ovation al Congresso che ha richiamato 40mila oncologi da tutto il mondo ne è la conferma. Aspettavamo da decenni quello che per altri tumori è arrivato da tempo: abbiamo terapie in grado di migliorare la prognosi, ad esempio, per il colon, la mammella, il polmone, il melanoma. Per il pancreas invece no, da 20 anni avevamo a disposizione solo la chemioterapia tradizionale. Vedere quindi a Chicago le curve di sopravvivenza nei pazienti, in fase avanzata di malattia, trattati con Daraxonsasib, passare da 6.6 mesi a 13,2, è una rivoluzione che abbiamo accolto con incontenibile entusiasmo. La svolta è arrivata. Quei lunghi minuti di applausi dicono tutto. Umanamente? Molto emozionante essere dentro alla storia ma, anche, doloroso perché rivedi tutti i pazienti che purtroppo non hanno avuto la possibilità di avere questa terapia. Negli occhi di noi che applaudivamo c’era la commozione per i tanti che abbiamo curato e non ce l’hanno fatta e c’era conforto per le vite sospese di chi sta combattendo con armi spuntate e ora ne ha una efficace. Ci vorrà del tempo per rendere la nuova cura accessibile a tutti: adesso la sfida è questa, accelerare sulle autorizzazioni. In termini concreti si arriverà a guarire dal tumore al pancreas? Questo farmaco non guarisce ma lo studio ha raggiunto un risultato mai avuto prima: i malati in fase avanzata di malattia, cioè con metastasi, vivono il doppio di quelli curati con la chemio. E questo si chiama speranza per il futuro. Gli diamo più vita e di qualità: una pastiglia per bocca al giorno, con tossicità incomparabile rispetto a quella delle terapie fin qui a disposizione. Se i risultati della sperimentazione su malati metastatici sono questi, di sicuro le prospettive su chi ha diagnosi meno severe non possono che essere ulteriormente favorevoli. Ripeto, è una bellissima storia. Quando sarà disponibile il nuovo farmaco? Eccola, è questa adesso la sfida che ci aspetta: bisogna far arrivare il Daraxonsasib il più in fretta possibile a tutti i malati. La comunità scientifica deve lavorare, insieme ai produttori, agli enti regolatori e alle istituzioni, per garantirlo in tempi brevi. Perché questo tumore è veloce. La nostra Azienda Ospedaliera Universitaria ha un Centro del Pancreas di fama internazionale, il fatto che fosse rappresentata a Chicago non è casuale. Sì, facciamo all’anno più di 400 interventi, contiamo più di 300 pazienti in trattamento avanzato, 10mila visite ambulatoriali e 1.000 prestazioni in Day hospital. L’80 per cento arriva da extra regione. Non abbiamo direttamente partecipato allo studio presentato al Congresso ma abbiamo inviato alcuni nostri malati a Milano, che era uno dei centri coinvolti. Posso dirlo? Cosa, professore? Che a Chicago, di fronte a quei grafici dai risultati entusiasmanti, ho pensato alle tante persone che seguiamo al Policlinico e m’è venuta tristezza in particolare per una che, da poche settimane, è in un hospice. C’è amarezza per chi non entra nella sperimentazione: serviranno ancora due anni perché questa terapia sia commercializzata. Ha giovani pazienti con questo tumore, dottor Milella? Sì, purtroppo. Proprio prima di partire per l’America abbiamo accolto in reparto una ragazza di 25 anni. Ho pensato anche a lei, a Chicago, davanti all’epocale scoperta. E m’è scappato un sorriso.

Catania, 8 giugno 2026 – L’Università degli Studi di Catania e i Laboratori Nazionali del Sud dell’INFN-Istituto Nazionale di Fisica Nucleare annunciano il completamento dell’installazione e del collaudo di un acceleratore lineare per Electron FLASH Therapy presso il Center for Advanced Preclinical in vivo Research (CAPiR) dell’Ateneo catanese. La macchina è tra le prime disponibili in Italia per la ricerca preclinica in campo oncologico ed è operativa all’interno di un centro di ricerca traslazionale integrato. “Questo risultato rafforza concretamente la capacità dell’Università di Catania di fare ricerca biomedica di frontiera – sottolinea Giovanni Li Volti professore dell’Università di Catania e Presidente del CAPiR – Disporre di questa tecnologia all’interno di un centro preclinico integrato come il CAPiR ci mette nelle condizioni di avviare studi che fino a ieri richiedevano di andare altrove, con ricadute che nel medio periodo potranno riguardare i protocolli di cura dei pazienti oncologici”. L’acquisizione dell’acceleratore è stata realizzata nell’ambito del progetto ANTHEM – AdvaNced Technologies for Human-centrEd Medicine, finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito del Piano Nazionale Complementare al PNRR: 123 milioni di euro complessivi, 23 enti partner, oltre 250 ricercatrici e ricercatori impegnati in quattro Spoke tematici dedicati all’innovazione biomedica, tra cui lo Spoke 4 coordinato dall’Università di Catania e dedicato allo sviluppo di terapie oncologiche di nuova generazione, dalla FLASH Therapy alla Boron Neutron Capture Therapy. La FLASH Therapy: una nuova frontiera contro il cancro La FLASH Therapy eroga fasci di elettroni ad altissimo rateo di dose – fino a mille volte superiore rispetto alla radioterapia convenzionale – in frazioni di secondo. Studi radiobiologici preclinici hanno documentato che questo approccio preserva in misura significativa i tessuti sani mantenendo inalterata l’efficacia terapeutica sul tumore, aprendo nuovi paradigmi nella lotta al cancro. Il meccanismo biologico sottostante è ancora oggetto di ricerca intensa a livello mondiale: disporre di un’infrastruttura preclinica dedicata è il presupposto indispensabile per avanzare su questo fronte. “La FLASH Therapy apre scenari scientifici che nella ricerca traslazionale erano finora difficilmente accessibili – spiega Rosalba Parenti professoressa dell’Università di Catania e responsabile scientifica del Pilot 4.4 dello Spoke 4 del progetto ANTHEM – Poter lavorare su questa tecnologia in un ambiente come il CAPiR – con le piattaforme di imaging, gli stabulari e la rete di partner già attiva – significa avere le condizioni ideali per produrre risultati scientificamente rigorosi e clinicamente rilevanti”. Il primo campo di applicazione su cui si concentra la ricerca dello Spoke 4 è il glioblastoma, il tumore cerebrale più aggressivo e tra quelli con le minori opzioni terapeutiche disponibili. I ricercatori e le ricercatrici stanno studiando come la FLASH Therapy possa interagire con i meccanismi di adattamento metabolico che rendono il glioblastoma resistente alle terapie convenzionali – dalla chemioterapia alla radioterapia standard – combinando l’irradiazione FLASH con strategie mirate sul metabolismo tumorale. Modelli preclinici su zebrafish hanno già confermato alterazioni nel metabolismo del ferro e delle purine durante la progressione tumorale, aprendo prospettive concrete per strategie terapeutiche combinate e personalizzate. Il sistema installato al CAPiR è totalmente integrato con i laboratori di biologia, biologia molecolare e ricerca preclinica del Centro – dotato di piattaforme di imaging multimodale, stabulari autorizzati dal Ministero della Salute e laboratori specializzati – offrendo una configurazione unica nel panorama nazionale per lo studio sistematico e multidisciplinare dell’effetto FLASH su modelli biologici avanzati. L’acquisizione dell’acceleratore FLASH al CAPiR non è il frutto di un singolo progetto, ma di una collaborazione scientifica, nata nel 2017, che vede come partner l’Università di Catania, l’Azienda Ospedaliera per l’Emergenza Cannizzaro, l’Istituto di Bioimmagini e Sistemi Biologici Complessi del CNR (CNR-IBSBC) e i Laboratori Nazionali del Sud dell’INFN. Questa piattaforma scientifica e tecnologica oggi si conferma competitiva a livello nazionale e internazionale, a supporto dello sviluppo e della validazione di nuovi approcci terapeutici in oncologia, neurologia e medicina personalizzata. “I Laboratori Nazionali del Sud dell’INFN portano in questo progetto una competenza consolidata nella fisica applicata alla medicina – sottolinea Giacomo Cuttone ricercatore dei Laboratori Nazionali del Sud dell’INFN e coordinatore del gruppo di ricerca – La collaborazione con il CAPiR dimostra che unire fisica fondamentale e ricerca biomedica preclinica produce risultati che nessuna delle due discipline potrebbe raggiungere da sola. E con I-Luce siamo pronti ad andare ancora oltre”. Prospettive: verso l’ultra FLASH con I-Luce Nell’ambito dello stesso Pilot 4.4 del progetto ANTHEM, sarà presto disponibile ai Laboratori Nazionali del Sud il sistema di accelerazione basato su laser di alta potenza I-Luce, che consentirà di lavorare in modalità “ultra FLASH” con fasci di elettroni accelerati a intensità ancora superiori. Catania e la Sicilia si candidano così a diventare un polo di riferimento nazionale ed europeo nello studio e nell’applicazione di nuovi strumenti per il trattamento dei tumori, grazie alla capacità unica di integrare ricerca di base, ricerca preclinica e applicazione clinica in un unico ecosistema.

Pochi giorni dopo aver annunciato la diagnosi di linfoma di Hodgkin, l’influencer Natalia Paragoni ha condiviso sui social la decisione di tagliare drasticamente i capelli. A seguito della prima seduta di chemioterapia, Paragoni ha iniziato a perdere alcune ciocche. Attraverso un video pubblicato nelle storie di Instagram, ha documentato il momento in cui ha diviso la lunga capigliatura in due codini per poi tagliarne le lunghezze, ottenendo un caschetto. Durante il taglio era presente la prima figlia Ginevra, con cui ha ironizzato sulla nuova acconciatura, supportata dall’assistenza del compagno Andrea Zelletta. Nella prima settimana di giugno, l’ex volto del programma “Uomini e Donne” ha inoltre comunicato di essersi sottoposta alla seduta successiva del trattamento: “Ho già iniziato, questa settimana ho la seconda ‘infusione’, come la chiamo io. Si ricomincia”. Nonostante il percorso clinico, Paragoni ha confermato l’intenzione di continuare a documentare la propria vita sui social: “Vi porterò con me in tutta questa esperienza, come ho sempre fatto”. La creatrice di contenuti ha ribadito la volontà di preservare le proprie abitudini: “Cercherò di andare avanti con la mia quotidianità, lo stare con la mia famiglia, il lavoro, l’essere felice e triste. Qualunque cosa, non voglio cambiare niente, anche se sarà inevitabile qualche cambiamento”. La scoperta della malattia risale allo scorso 27 aprile tramite una telefonata, mentre l’influencer si trovava all’ottavo mese di gravidanza della secondogenita Beatrice. Le terapie oncologiche sono iniziate subito dopo il parto, avvenuto il 5 maggio. Al suo fianco rimane il compagno Zelletta, che ha confermato pubblicamente il proprio sostegno: “Ho visto la donna che amo affrontare qualcosa di enorme. Non importa quanto sarà lunga o difficile questa strada, la affronteremo insieme”. Il linfoma di Hodgkin, la patologia diagnosticata a Natalia Paragoni, è un tumore che colpisce e interessa il sistema linfatico.

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Per commemorare il 45° anniversario della fondazione del Centro di Pneumologia dell'ospedale Bach Mai, si è tenuta una conferenzascientificadi due giorni, dal 26 al 27 marzo, sul tema della prevenzione e del controllo delle malattie non trasmissibili e del miglioramento della qualità dell'assistenza sanitaria respiratoria. Il sistema di diagnosi del cancro ai polmoni "Made in Bach Mai", assistito dall'intelligenza artificiale, analizza le immagini diagnostiche (TAC), contribuendo a individuare precocemente le lesioni polmonari e a valutare il rischio di cancro. FOTO: OSPEDALE BACH MAI Durante il seminario, i medici hanno presentato la soluzione di intelligenza artificiale "Make in Bach Mai" per la diagnosi del tumore al polmone. Questa tecnologia intelligente, sviluppata dall'ospedale Bach Mai, utilizza l'intelligenza artificiale per analizzare le immagini diagnostiche (TAC), contribuendo a individuare precocemente le lesioni polmonari, aumentando la precisione e ottimizzando i tempi di diagnosi. Il professore associato Pham Cam Phuong, direttore del Centro di Medicina Nucleare e Oncologia (Ospedale Bach Mai), ha affermato che l'ospedale sta implementando un modello che combina intelligenza artificiale, esperti di spicco e consulenze multidisciplinari. Oltre alla semplice individuazione della malattia, i medici puntano fin dall'inizio a un trattamento personalizzato, basato sulle caratteristiche genetiche di ciascun paziente. Gli esperti dell'ospedale Bach Mai sottolineano che i noduli polmonari molto piccoli e poco evidenti presentano un alto rischio di cancro. Nello specifico, i noduli polmonari inferiori a 3 cm hanno una probabilità di essere cancerosi di quasi il 70%. Per i noduli inferiori a 1 cm, la probabilità di malignità raggiunge il 64,3%. Per le lesioni in fase iniziale, un intervento chirurgico tempestivo può portare a un trattamento radicale e molti pazienti non necessitano di chemioterapia adiuvante. Il tumore al polmone spesso progredisce in modo asintomatico e i gruppi ad alto rischio dovrebbero sottoporsi a controlli regolari, tra cui: Gruppi ad alto rischio a causa del fumo (età compresa tra 50 e 80 anni; fumatori attuali o che hanno smesso negli ultimi 15 anni; storia di fumo di 20 pacchetti o più all'anno). Gruppi a rischio ambientale e professionale (esposizione a lungo termine ad amianto, radon, arsenico, cromo, nichel o fumi di scarico diesel; anamnesi di radioterapia toracica). Gruppi con fattori patologici e genetici: avere un familiare affetto da tumore al polmone, soffrire di malattie polmonari croniche come BPCO, fibrosi polmonare o avere una storia di tubercolosi. In Vietnam, tra i gruppi specifici a rischio figurano: le donne che non fumano ma sono esposte al fumo passivo; e le persone che vivono o lavorano in ambienti inquinati con elevati livelli di fumo e polvere. Nel corso della cerimonia per la celebrazione del 45° anniversario della fondazione del Centro di Pneumologia dell'Ospedale Bach Mai, svoltasi la mattina del 26 marzo, il comitato organizzatore ha annunciato la decisione di istituire l'Istituto di Medicina Respiratoria, con la Professoressa Associata Dott.ssa Phan Thu Phuong, Direttrice del Centro di Pneumologia dell'Ospedale Bach Mai, come direttrice. Fonte: https://thanhnien.vn/benh-vien-bach-mai-phat-trien-ai-ho-tro-chan-doan-chinh-xac-ung-thu-phoi-185260326132654495.htm

Un test genetico potrebbe, grazie a nuove scoperte, evitare a persone affette da cancro al seno di sottoporsi a una chemioterapia pesante. I ricercatori hanno presentato i promettentirisultati dello studioalla più grandeconferenza mondiale sul cancroa Chicago. I risultati mostrano che, grazie a un test genetico, è possibile stabilire quali pazienti necessitano, oltre alla terapia ormonale, anche di una chemioterapia e quali invece no. In altre parole: chi può rinunciare alla chemioterapia, e quindi anche agli effetti collaterali, spesso pesanti sia sul piano fisico sia su quello emotivo. Chemioterapia: possibili effetti collaterali La chemioterapia può comportare diversi effetti collaterali, che però non si manifestano con la stessa intensità in tutti i pazienti. Tra i più comuni figurano stanchezza, spossatezza, nausea, perdita dei capelli ed eruzioni cutanee. In alcuni casi, soprattutto per alcune donne, possono insorgere conseguenze a lungo termine, come l’infertilità o una menopausa precoce. Grazie al test genetico, è ora possibile valutare caso per caso se una chemioterapia sia davvero necessaria e se offra ulteriori benefici rispetto alla sola terapia ormonale. I risultati indicano che il 95% delle persone sottoposte sia a chemioterapia sia a terapia ormonale non presentava ricadute di cancro al seno dopo quattro anni. Tra chi ha seguito “solo” la terapia ormonale, la percentuale era del 94%, una differenza molto ridotta. Un elemento nuovo è che lo studio ha incluso anche persone con quattro o più linfonodi colpiti. Finora, per questi casi, si ricorreva sempre alla chemioterapia. Dati sul cancro al seno in Svizzera In Svizzera, ogni annocirca 6’800 donne e 60 uominisono colpiti dal cancro al seno, che rappresenta circa un terzo di tutti i casi di cancro diagnosticati nelle donne. I risultati rappresentano un passo importante, anche perché riguardano la forma più diffusa di cancro al seno. In questi casi, molte pazienti si trovano di fronte al dilemma se affiancare o meno una chemioterapia alla terapia ormonale. Nello studio, il test genetico ha indicato in due casi su tre che è possibile rinunciare alla chemioterapia. Bisogna però tenere presente che il periodo di osservazione di quattro anni è breve, poiché il cancro al seno può ripresentarsi anche dopo molti anni. Inoltre, lo studio ha coinvolto persone a partire dai 40 anni: resta quindi da chiarire se i risultati siano validi anche per le pazienti più giovani. Per il resto, il test sembra già indicare con buona affidabilità chi può rinunciare alla chemioterapia in sicurezza. Come funziona un test genetico? Ladottoressa Elena Kralidis, specialista in tumore al seno, spiega che in questi test genetici non si analizzano i geni delle pazienti, bensì si esamina il tessuto tumorale alla ricerca di specifici geni. Queste informazioni permettono di capire quanto il tumore sia attivo o aggressivo, precisa Kralidis. I test genetici non sono una novità assoluta in oncologia: da anni vengono utilizzati per orientare le scelte terapeutiche e sono ormai parte integrante della pratica clinica. In alcuni casi, servono anche a individuare eventuali predisposizioni ereditarie a determinate forme di tumore. Si tratta però di strumenti in continua evoluzione, come dimostrano anche i risultati più recenti. Questo permette di adattare sempre meglio le cure alle caratteristiche di ogni singola persona, nella cosiddetta “medicina personalizzata”. Negli ultimi quindici anni, l’oncologia ha compiuto progressi importanti, tra i più significativi proprio nel trattamento del cancro al seno. Iscriviti per non perdere le notizie e i nostri contributi più rilevanti https://whatsapp.com/channel/0029Vat6p4zL2ATyO8IRFJ2C

Terapia genica Lipoparticelle: nuove prospettive per la terapia genica del muscolo Le nanoparticelle lipidiche stanno emergendo come alternativa ai vettori virali per veicolare geni anche nelle cellule staminali del muscolo, garantendo un beneficio più duraturo Il panorama della terapia genica per le malattie che colpiscono il muscolo scheletrico è oggi dominato dai vettori virali adeno-associati (AAV). Un esempio è Elevidys, autorizzata nel 2023 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la distrofia muscolare di Duchenne Questi vettori, però, trasducono soprattutto le fibre muscolari mature, lasciando in gran parte escluse le cellule staminali, fondamentali per la rigenerazione del tessuto. Per superare questo limite, stanno emergendo strategie alternative, come le ormai note nanoparticelle lipidiche. Cecilia Jimenez-Mallebrera, ricercatrice esperta di malattie neuromuscolari presso il Sant Joan de Déu Pediatric Hospital di Barcellona, ne descrive le potenziali applicazioni nelle malattie muscolo-scheletriche sulla rivista CRISPR Medicine News. SICUREZZA ED EFFICACIA DELLE TERAPIE CON AAV Le malattie muscolari scheletriche di origine genetica, come la distrofia muscolare di Duchenne o di Becker, sono causate da mutazioni in geni fondamentali per la stabilità e la funzione delle fibre muscolari. La terapia genica rappresenta un approccio promettente per correggere questi difetti e si basa principalmente su vettori virali adeno-associati (AAV), virus incapaci di replicare ma in grado di trasferire il gene terapeutico nelle cellule muscolari. Questi vettori sono i più utilizzati nell’ambito della terapia genica di tipo in vivo, ma la loro sicurezza ed efficacia restano oggetto di attenzione (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato recentemente qui). L’estate scorsa un evento fatale verificatosi durante uno studio clinico ha portato a uno stop temporaneo dell’uso clinico di Elevidys negli Stati Uniti, e uno stop degli studi clinici e dell’iter regolatorio in Europa. Circa un mese fa è stata diffusa la notizia dell’avvio di un nuovo studio clinico di Fase III in Europa per raccogliere ulteriori dati e permettere l’accesso ai pazienti del vecchio continente. IL NODO DELLE CELLULE STAMINALI MUSCOLARI Una delle criticità delle piattaforme AAV, oltre agli aspetti di sicurezza, riguarda anche il meccanismo di azione: questi vettori tendono infatti a trasdurre prevalentemente le fibre muscolari mature, lasciando in gran parte escluse le cellule staminali muscolari, note come cellule satelliti. Questo aspetto è tutt’altro che secondario. Nelle distrofie muscolari, il tessuto è sottoposto a cicli continui di degenerazione e rigenerazione. Se le cellule staminali non vengono corrette, le nuove fibre continueranno a portare la mutazione, con una progressiva perdita dell’effetto terapeutico nel tempo. In altre parole, anche una terapia inizialmente efficace rischia di “diluire” il proprio beneficio nel tempo. L'ALTERNATIVA DELLE LIPOPARTICELLE Le nanoparticelle lipidiche (LNP) stanno emergendo come una possibile alternativa per il trasporto di materiale genetico nelle cellule, sia a scopo di vaccino che di terapia genica. A differenza degli AAV, le LNP possono veicolare RNA terapeutici e componenti del sistema di editing genetico, come CRISPR, non solo nelle fibre muscolari ma anche nelle cellule satelliti e in altri tipi cellulari coinvolti nella patologia. Nel sangue, le LNP si rivestono di una “corona” di proteine plasmatiche, che vengono riconosciute dai recettori LDLR, particolarmente abbondanti sulle cellule staminali muscolari. Di conseguenza, pur determinando un’espressione del gene terapeutico molto più breve rispetto agli AAV, potrebbero paradossalmente garantire un beneficio più duraturo. A questo si aggiunge un ulteriore vantaggio: le nanoparticelle lipidiche possono essere somministrate più volte perché, a differenza dei vettori virali, non vengono riconosciute dal sistema immunitario, rendendo possibile la ripetizione di un trattamento nel tempo. IL COLLO DI BOTTIGLIA: IL FEGATO Nonostante queste premesse, l’ostacolo principale resta la delivery, ovvero come far arrivare le nanoparticelle al loro bersaglio. Le vie di somministrazione locale, come quella intramuscolare, garantiscono un’elevata efficienza di trasduzione ma limitata al sito di iniezione. Al contrario, quando le LNP vengono somministrate per via sistemica, ad esempio per iniezione endovenosa, la maggior parte si accumula nel fegato. Questo avviene perché le apolipoproteine che si depositano sulla superficie delle LNP vengono riconosciute dai recettori degli epatociti, favorendone l’ingresso. Il fegato, quindi, intercetta gran parte delle nanoparticelle prima che possano raggiungere altri tessuti. Solo una piccola frazione arriva effettivamente al muscolo, rendendo necessario aumentare la quantità di farmaco per ottenere l’effetto terapeutico desiderato, con un conseguente aumento del rischio di tossicità. Inoltre, l’accumulo epatico può portare a eventi off-target, inclusi eventi di editing indesiderato in un organo che non è quello bersaglio. OTTIMIZZARE LA DISTRIBUZIONE Per superare questo limite, la ricerca si sta muovendo su più fronti. Una prima strategia consiste nel cosiddetto Selective Organ Targeting, che prevede variazioni controllate nella formulazione delle nanoparticelle, intervenendo su lipidi ionizzabili con dimensione e carica superficiale per ridurre l’accumulo nel fegato e favorire la distribuzione verso altri organi. Parallelamente, si stanno sviluppando approcci basati sull’aggiunta di molecole di targeting, come peptidi o anticorpi, in grado di legarsi a recettori espressi sulle cellule muscolari, aumentando la probabilità che le nanoparticelle raggiungano il tessuto bersaglio. NUOVA PROSPETTIVA Sebbene la distribuzione delle nanoparticelle lipidiche sia ancora inefficiente, lo studio di questa piattaforma sta aprendo nuove prospettive, tra cui la possibilità di intervenire in una fase estremamente precoce dello sviluppo, durante la vita fetale. Molte malattie muscolari genetiche sono infatti congenite e un intervento precoce potrebbe aumentare le probabilità di successo, soprattutto con le LNP. In questa finestra, la maggiore permeabilità dei tessuti, la ridotta attività del sistema immunitario e l’elevata proliferazione cellulare potrebbero facilitare la diffusione delle nanoparticelle e potenziarne l’efficacia. Studi preclinici hanno già mostrato che la somministrazione in utero può indurre un’espressione diffusa del gene, con effetti osservabili dopo la nascita. Resta però ancora da dimostrare se questi risultati possano tradursi in un’applicazione clinica su larga scala.

Una camminata che unisce sport, solidarietà e partecipazione per sostenere i bambini in terapia oncologica e le loro famiglie. Domenica 14 giugno torna a Matera “I Passi di Matera”, giunta alla quarta edizione, un appuntamento che negli anni è diventato un simbolo di vicinanza concreta alla ricerca e all’assistenza sanitaria. La manifestazione partirà alle ore 9 dal Parco del Castello e coinvolgerà cittadini di tutte le età in un percorso attraverso le vie della città, arricchito da momenti di Silent Fitness, con attività di aerobica e danza guidate tramite cuffie wireless. Un’esperienza originale e coinvolgente in cui il movimento diventa occasione di condivisione e sostegno. L’iniziativa è promossa dalla Palestra Light Energy in collaborazione con Let’s Dance Company e con il patrocinio del Comune di Matera. Il ricavato sarà destinato ad APLETI e alle attività del reparto di Oncoematologia Pediatrica del Policlinico di Bari, centro di riferimento per la cura delle patologie oncologiche pediatriche. L’edizione 2026 sosterrà in particolare il progetto “Adotta una famiglia”, nato per offrire un aiuto economico temporaneo alle famiglie dei piccoli pazienti, accompagnandole durante il percorso di cura e nel graduale ritorno alla normalità. Dopo il successo dello scorso anno, che ha permesso di raccogliere 25mila euro, l’obiettivo è coinvolgere ancora più persone in una giornata in cui ogni partecipante può contribuire concretamente a sostenere la ricerca e regalare nuove speranze ai bambini e alle loro famiglie. Informazioni utili Evento: I Passi di Matera – IV edizione Data: Domenica 14 giugno 2026 Orario: 09:00 Partenza: Parco del Castello, Matera Tipologia: Camminata solidale con attività di Silent Fitness Finalità: Sostegno ad APLETI e al reparto di Oncoematologia Pediatrica del Policlinico di Bari