📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?5
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Therabody presenta il suo ultimo dispositivo, pensato appositamente per la salute delle mani, con un target mirato agli sportivi.Therabody è un'azienda nota per i suoi prodotti legati alla cura personale, come le pistole massaggianti che aiutano il recupero d…
Therabody è un'azienda nota per i suoi prodotti legati alla cura personale, come le pistole massaggianti che aiutano il recupero del corpo dopo un intenso allenamento.
Ora però il loro ultimo prodotto si chiama CyroTherm Palm e promette di raffreddare le mani per ritardare l'insorgere della fatica e mantenere quindi delle alte prestazioni sportive. Il dispositivo ha una forma particolare, quasi come un grande manubrio da palestra, e secondo l'azienda va utilizzato durante le pause tra allenamenti, appoggiando entrambe le mani alle estremità per una manciata di minuti.
Therabody afferma che i giocatori di calcio dell'Università della California del Sud hanno testato il prodotto e sono riusciti ad eseguire il 58% di ripetizioni in più durante gli allenamenti. Oltre alla terapia con temperatura fredda, è possibile anche scegliere temperature alte ed eseguire anche la terapia a contrasto, in cui quindi il dispositivo è freddo da un lato e caldo dall'altro.
Negli ultimi anni l'azienda l'americana si è diversificata molto ed ha infatti prodotto maschere LED per ridurre le rughe sul viso o massaggiatori per la pelle, ma i prezzi rimangono comunque molto elevati, ed infatti anche il CyroTherm Palm non fa eccezione e sarà acquistabile per 399,99 dollari.
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Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?5
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
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Criteri Critici
Via libera da Aifa a nuovo farmaco contro una malattia genetica rara lapresse.it
Sono passati cento anni da quando il patologo svedese Arvid Lindau mise insieme i pezzi di un puzzle fino a quel momento irrisolto. Una serie di tumori e cisti, apparentemente scollegati tra loro, erano in realtà manifestazioni di una stessa malattia ereditaria: nasceva così la sindrome di von Hippel-Lindau (VHL). Per anni la chirurgia ha rappresentato l’unico trattamento per questa malattia rara. Ma adesso belzutifan, il farmaco sviluppato da Msd, ha ottenuto la rimborsabilità da parte di Aifa.
Un futuro che fa meno paura
“La rimborsabilità dà speranza e un’opportunità terapeutica concreta per i pazienti, che da oggi potranno tornare a usare la parola ‘futuro’ che prima faceva tanta paura”, dichiara con emozione Alfonso Massimiliano Ferrara – endocrinologo presso l’Uosd Unità tumori ereditari dell’Istituto Oncologico Veneto di Padova – all’evento di Msd a Roma.
La sindrome di von Hippel-Lindau
La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia rara a carattere ereditario che predispone allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in diversi organi del corpo. La prevalenza è di 1 caso ogni 53mila persone. In Italia, nel 2026, sono stimati 1.100 pazienti.
Le manifestazioni tumorali
“Le manifestazioni cliniche sono molto eterogenee e progressive: il tumore va sempre avanti”, spiega Ferrara. “Spesso la natura ereditaria della sindrome ha portato i pazienti a conclusioni drammatiche, come quella di non avere figli per ‘spezzare la catena’ della malattia”, racconta lo specialista.
Nel corso della vita circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, tra il 60 e l’80% emangioblastomi del sistema nervoso centrale, mentre una quota che va dal 5 al 10% viene colpita da tumori neuroendocrini pancreatici.
L’approccio clinico
La gestione clinica, finora, “era passiva. Si sorvegliava la progressione della malattia per poi intervenire chirurgicamente”, dice ancora Ferrara. Un approccio che esponeva i pazienti al rischio di interventi ripetuti nel corso della vita, associati a possibili disabilità quali la perdita della vista o dell’udito, l’insufficienza renale e la compromissione motoria o neurologica.
L’azione del farmaco
Belzutifan, inibitore orale del fattore 2α, agisce direttamente sui meccanismi responsabili dello sviluppo delle neoplasie associate alla sindrome. Lo studio Litespark-004 ha dimostrato una duratura attività antitumorale, un controllo prolungato della malattia e una riduzione della necessità di interventi chirurgici.
Un motivo di orgoglio
“L’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan è per Msd un motivo di autentico orgoglio”, commenta Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. “La decisione di Aifa segna un passaggio significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e bisogni a lungo insoddisfatti”, aggiunge Luppi.
“L’obiettivo che guida la nostra organizzazione – conclude – è fare la differenza nella vita dei pazienti e non dimenticare mai che la medicina è per le persone”.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
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💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Criteri Critici
Patologie rare: da AIFA rimborsabilità per belzutifan nel trattamento degli adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau Quotidiano Sanità
L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (VHL) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (RCC) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (SNC) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate.
La decisione dell’AIFA segue l’approvazione della Commissione Europea, concessa sulla base dei risultati dello studio di Fase II LITESPARK-004, in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a malattia di von Hippel-Lindau.
Lo studio ha anche evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas, sia negli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti.
Belzutifan è una molecola first in class appartenente alla famiglia degli inibitori del fattore 2a inducibile dall’ipossia (HIF-2a) ed è la prima e unica opzione di trattamento sistemico approvato per questi pazienti.
La malattia di von Hippel-Lindau
La malattia di von Hippel-Lindau (VHL) è una patologia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Sistema Nervoso Centrale e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici.
La prevalenza è di 1/53.000 casi e l’incidenza annuale alla nascita di 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (età media alla diagnosi: 26 anni), anche se i primi segni possano talvolta apparire già nell’infanzia.
Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Un approccio terapeutico che espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità come la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l’insufficienza renale, con inevitabili ripercussioni sulla qualità di vita.
“Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau (VHL), una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e SNC – commenta Alfonso Massimiliano Ferrara, Medico Endocrinologo presso UOSD Unità Tumori Ereditari, Istituto Oncologico Veneto (IOV) – IRCCS, Padova – La VHL è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo”.
“In questo contesto – continua Ferrara – belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di VHL nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con VHL che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del SNC. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d’organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con VHL, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati”.
“L’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per MSD, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate – sottolinea Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata MSD Italia – In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan — prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome — apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di AIFA segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti”.
“Questo risultato – conclude Luppi – rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui MSD è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all’avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n’è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
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Criteri Critici
Via libera al primo farmaco contro la sindrome di von Hippel-Lindau La Piazza Web
L’Aifa approva la rimborsabilità di belzutifan, prima terapia sistemica per la rara malattia genetica che favorisce lo sviluppo di numerosi tumori. Migliorano le prospettive per oltre mille pazienti italiani.
L'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan, il primo farmaco sistemico destinato al trattamento della sindrome di von Hippel-Lindau, una rara patologia genetica che predispone allo sviluppo di almeno dieci diverse forme tumorali, sia benigne sia maligne, in vari organi del corpo.
La sindrome interessa circa 1.100 persone in Italia e, fino a oggi, la sua gestione si è basata principalmente sulla sorveglianza clinica costante e su ripetuti interventi chirurgici necessari per trattare le lesioni che possono manifestarsi nel corso della vita dei pazienti.
L’introduzione del nuovo farmaco rappresenta un importante passo avanti nella cura della malattia, poiché consente di ridurre o posticipare il ricorso alla chirurgia. «Per i pazienti si è passati dalla speranza a un'opportunità terapeutica concreta», ha dichiarato Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo dell’Unità Tumori Ereditari dell’Irccs Istituto Oncologico Veneto di Padova. «Oggi chi convive con questa malattia riesce finalmente a guardare al futuro con maggiore fiducia».
L’approvazione europea del medicinale è stata sostenuta dai risultati dello studio clinico Litespark-004, che ha evidenziato un tasso di risposta obiettiva del 67% nei pazienti affetti da carcinoma renale associato alla sindrome di von Hippel-Lindau. La ricerca ha inoltre mostrato benefici significativi anche nei tumori neuroendocrini del pancreas e negli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, con una riduzione della necessità di interventi chirurgici ripetuti.
Soddisfazione è stata espressa anche da Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. «La decisione di Aifa rappresenta un passaggio particolarmente significativo perché rende disponibile un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da bisogni clinici rimasti a lungo senza risposta», ha affermato. Secondo Luppi, la disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome, segna un vero e proprio cambio di paradigma nella gestione della malattia.
L’approvazione apre dunque nuove prospettive per i pazienti affetti dalla sindrome di von Hippel-Lindau, offrendo una soluzione terapeutica capace di migliorare la qualità della vita e di ridurre l’impatto dei trattamenti chirurgici ripetuti.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
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Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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52.6/100
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Criteri Critici
Bambini al sole: la prevenzione parte dall'infanzia. 10 falsi miti sul melanoma pediatrico Corriere della Sera
di Angela Cotticelli
In vista dell’estate, gli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù sfatano alcune convinzioni errate sul melanoma, un tumore della pelle che risulta raro nei bambini, ma i cui «semi» si gettano nel tempo
Non bisogna demonizzare il sole ma esporsi in maniera corretta per prevenire ustioni da bambini e l’insorgere di problematiche in età adulta.
I bambini in estate non devono mai fare a meno della protezione solare, non solo in spiaggia.
È questo uno dei consigli degli specialisti dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù che, con l’avvicinarsi dell’estate, vogliono richiamare l’attenzione sull’importanza della prevenzione dei tumori cutanei fin dall’infanzia, sfatando i più diffusi falsi miti sul melanoma pediatrico.
Tumori della pelle: l’importanza di prevenire «Il melanoma è un tumore raro nei bambini: rappresenta circa l’1% di tutti i tumori maligni pediatrici – spiega May El Hachem, responsabile di Dermatologia del Bambino Gesù -. Ciononostante la protezione dal sole resta fondamentale. Il problema, infatti, non riguarda soltanto il rischio di melanoma: un’esposizione scorretta e ripetuta ai raggi solari accelera anche l’invecchiamento precoce della pelle. Con il tempo possono comparire rughe e discromie della pelle, ovvero macchie chiare e/o scure irreversibili. Nelle persone con predisposizione genetica, inoltre, il sole può favorire non solo il melanoma, ma anche altri tumori cutanei in età adulta, come i carcinomi. Gli effetti di una protezione inadeguata non si vedono subito: il danno si accumula negli anni e spesso diventa evidente in età adulta. In età pediatrica le ustioni e le scottature ripetute rappresentano quindi un fattore di rischio importante che va assolutamente evitato».
Protezione solare: quando e come va applicata «La protezione solare deve essere applicata su tutta la pelle esposta e non soltanto sui nei – sottolinea El Hachem -. Pensare di proteggere solo il neo non ha senso, perché il melanoma può svilupparsi sia su un neo preesistente sia su cute apparentemente sana. La crema va quindi distribuita uniformemente su tutte le zone esposte al sole, non solo al mare, ma anche in montagna, mentre si fa sport all’aria aperta o anche semplicemente una passeggiata. Per essere efficace, la protezione solare deve essere usata correttamente. Va applicata circa 20 minuti prima dell’esposizione e rinnovata ogni 2 ore. Dopo il bagno deve essere riapplicata anche se il prodotto è “waterproof”. Usare la protezione non impedisce di abbronzarsi: permette invece un’abbronzatura più graduale e uniforme, evitando arrossamenti, spellature e l’effetto “a macchie”».
Sole: come esporsi in modo corretto L’esposizione al sole dovrebbe essere progressiva. «Il primo giorno di vacanza non è consigliabile restare in spiaggia per l’intera giornata – avverte l’esperta -. È meglio abituare gradualmente la pelle già nelle settimane precedenti, trascorrendo del tempo all’aperto al parco o in giardino, soprattutto nel pomeriggio. In questo modo la pelle arriva all’estate più preparata. Dopo l’esposizione è utile applicare una crema idratante. L’idratazione aiuta a ridurre la desquamazione e favorisce il ripristino della barriera cutanea. Inoltre è importante evitare di esporsi nelle ore più calde della giornata, indicativamente tra le 11,30 e le 15, perché i raggi ultravioletti sono intensi anche quando il cielo è nuvoloso».
Melanoma pediatrico: 10 miti da sfatare «Il melanoma riguarda solo gli adulti»: anche i bambini possono svilupparlo, sebbene si tratti di una forma rara. «Se un bambino prende qualche scottatura non succede nulla»: la loro pelle è più vulnerabile ai danni dei raggi UV e le scottature in età pediatrica, specie se ripetute, aumentano significativamente il rischio di sviluppare melanoma o altri tumori in età adulta. «La crema solare serve solo al mare»: è necessaria anche durante attività sportive all’aperto, passeggiate, piscina e centri estivi. «Con le nuvole non ci si scotta»: i raggi UV attraversano le nuvole e possono danneggiare la pelle anche nelle giornate coperte. «Ogni nuovo neo nei bambini è pericoloso»: durante infanzia e adolescenza la comparsa di nuovi nei è spesso fisiologica. A richiedere attenzione sono soprattutto cambiamenti rapidi, crescita anomala o sanguinamento. «Bisogna portare tutti i bambini dal dermatologo molto presto»: in assenza di segnali sospetti, o di nevo melanocitico congenito intermedio o gigante, la prima visita dermatologica può essere programmata intorno ai 10-12 anni. «Solo i bambini con pelle chiarissima rischiano il melanoma»: anche quelli con pelle più scura, pur avendo una protezione naturale maggiore. «Basta mettere la crema una volta al giorno»: anche se con il cosiddetto «schermo totale», la crema solare va applicata almeno 20 minuti prima dell’esposizione e riapplicata frequentemente, ogni 2 ore circa. «Il sole è sempre un nemico da evitare»: in realtà non va demonizzato, ma bisogna imparare a esporsi correttamente. «Se un neo non è irregolare allora non è un problema»: in età pediatrica è particolarmente importante osservare l’evoluzione delle lesioni cutanee: crescita rapida, modifiche improvvise o sanguinamento possono essere segnali da approfondire. Tuttavia, in caso di dubbi, rivolgersi al pediatra curante.
No all’ansia, sì alla prevenzione Negli ultimi 5 anni il Bambino Gesù ha seguito circa 40 casi di melanoma pediatrico, soprattutto in adolescenti e bambini con particolari fattori di rischio, attraverso un approccio multidisciplinare che coinvolge dermatologi, oncologi, chirurghi plastici, chirurghi generali, radiologi e neuroradiologi.
«Nel tempo abbiamo visto crescere la preoccupazione dei genitori riguardo ai nei dei bambini, ma spesso il rischio percepito è sproporzionato rispetto alla realtà. Eppure si presta ancora poca attenzione alla prevenzione. Occorre sottolineare che i neonati non dovrebbero essere portati al mare nelle ore diurne. Eventualmente possono stare in spiaggia per brevi periodi intorno alle 7 del pomeriggio, quando il sole è meno intenso. Solo intorno ai due anni i bambini possono frequentare il mare più liberamente, sempre evitando le ore più calde e mantenendo adeguate misure di protezione. Questo non significa però che il sole debba essere considerato un nemico: un’esposizione corretta è utile per la sintesi della vitamina D e ha effetti positivi anche sull’umore», conclude El Hachem.
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Dalla sedia a rotelle alla bicicletta per accompagnare i figli a scuola: il percorso di guarigione di una paziente affetta da cancro ai polmoni in fase terminale. - Vietnam.vn
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Criteri Critici
Dalla sedia a rotelle alla bicicletta per accompagnare i figli a scuola: il percorso di guarigione di una paziente affetta da cancro ai polmoni in fase terminale. Vietnam.vn
Gli esami hanno rivelato una massa tumorale di 33x44 mm nel lobo inferiore del polmone sinistro, accompagnata da lesioni osteolitiche nel femore sinistro. Dopo un'accurata valutazione clinica e paraclinica, la paziente è stata sottoposta a una consulenza multidisciplinare per definire un piano di trattamento adeguato.
La paziente NTH (39 anni, di Bac Ninh ) è stata ricoverata all'ospedale K per un forte dolore alla gamba sinistra dovuto a un carcinoma polmonare in stadio avanzato con metastasi ossee. Il dolore prolungato le aveva gravemente ridotto la mobilità, rendendola quasi incapace di camminare.
Il dottor Dao Van Tu ha affermato che il buon controllo del tumore ha aperto la strada all'intervento di protesi d'anca, consentendo al paziente di riacquistare la capacità di muoversi autonomamente sulle proprie gambe.
Secondo il dottor Dao Van Tu, subito dopo il ricovero, i medici hanno effettuato rapidamente una valutazione completa delle condizioni del paziente, previsto i potenziali rischi e sviluppato una strategia di trattamento personalizzata.
Il dottor Dao Van Tu, responsabile del reparto di cure su richiesta presso la struttura di Quan Su dell'ospedale K, ha dichiarato che al paziente è stato diagnosticato un cancro ai polmoni in stadio IV con metastasi ossee, che causava forti dolori, limitava gravemente la mobilità e comportava un altissimo rischio di fratture patologiche. Questa diagnosi è stata un duro colpo per il paziente, in età lavorativa e principale fonte di reddito della sua famiglia.
Il 18 maggio, l'ospedale K ha annunciato che i medici del reparto di chirurgia gastrointestinale 2 dell'ospedale K hanno eseguito con successo una resezione rettale laparoscopica robotica e un'anastomosi rettale bassa su un paziente di 74 anni affetto da cancro al retto.
Un tumore al polmone in stadio IV, con metastasi ossee, aveva messo a rischio la mobilità di quest'uomo di 39 anni. Grazie a una terapia mirata e a un intervento di protesi all'anca, il paziente è ora in grado di camminare autonomamente e di riprendere la sua vita quotidiana.
Con temperature che superano i 40 gradi Celsius ad Hanoi, i principali ospedali hanno dovuto implementare misure di mitigazione del calore e aprire le porte per ricevere ed esaminare i pazienti dalle 5 del mattino, al fine di ridurre la pressione sui reparti.
Dopo soli 3 mesi circa, il paziente non solo era in grado di camminare, ma anche di andare in bicicletta autonomamente, accompagnare i figli a scuola e riprendere le sue attività quotidiane.
Dopo l'intervento chirurgico, il paziente ha ricevuto cure post-operatorie intensive abbinate a una riabilitazione precoce. Le sue condizioni di salute sono migliorate rapidamente e la sua mobilità è stata gradualmente ripristinata.
Prima di procedere con l'intervento, i medici hanno elaborato un piano chirurgico dettagliato, spiegato a fondo i rischi e fornito supporto emotivo al paziente e alla sua famiglia. Grazie a questa preparazione accurata, l'intervento si è svolto senza intoppi e con successo.
Dopo un'attenta consultazione, l'équipe di chirurgia ortopedica, guidata dal Dott. Hoang Tuan Anh, primario del reparto di chirurgia ortopedica, insieme al Dott. Hoang Le Minh e ai loro colleghi, ha concordato all'unanimità di eseguire un intervento chirurgico per rimuovere la lesione ossea e sostituire l'articolazione dell'anca sinistra con una protesi Modul per il paziente.
Raccontando la sua esperienza dopo il trattamento, il paziente H. ha affermato con commozione che la perdita della capacità di camminare aveva causato a lui e alla sua famiglia una profonda crisi psicologica. Pertanto, poter andare in bicicletta per portare i figli a giocare in paese ha reso lui e i suoi parenti estremamente felici e grati ai medici e agli infermieri che lo hanno aiutato ad avere la vita che ha oggi.
Secondo il dottor Hoang Le Minh, i risultati del follow-up post-operatorio hanno mostrato un buon recupero sia del tumore polmonare che della funzionalità motoria della gamba. Il paziente continuerà a sottoporsi a regolari controlli e trattamenti come previsto.
"Il successo dell'intervento chirurgico e la rapida guarigione del paziente sono una grande gioia per i medici e gli infermieri. È anche un segno positivo per il paziente e la sua famiglia, che hanno perseverato, si sono impegnati con determinazione nelle cure e hanno riposto la loro fiducia nell'équipe medica ", ha affermato il Dott. Hoang Le Minh.
L'immagine illustra la procedura chirurgica.
Gli esperti del K Hospital affermano che, grazie allo sviluppo di metodi diagnostici e terapeutici moderni, molti pazienti affetti da cancro in fase avanzata hanno ancora la possibilità di controllare efficacemente la malattia, prolungare la propria vita e migliorare significativamente la qualità della vita.
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Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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Criteri Critici
Tumore prostatico metastatico, durata terapia con enzalutamide maggiore se ci sono meno tossicità pharmastar.it
Al congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), terminato da poco a Chicago, sono stati presentati nuovi dati di uno studio importante, lo studio ARCHES, nel quale si č valutato l'antiandrogeno enzalutamide, in aggiunta alla terapia di deprivazione androgenica (ADT), in pazienti con tumore della prostata metastatico ormonosensibile, in particolare valutando i fattori associati alla durata del trattamento con enzalutamide e gli outcome nei pazienti che presentavano comorbiditŕcardiometaboliche. Questi risultati forniscono nuove informazioni utili anche per ottimizzare l'impiego di questo farmaco nella pratica clinica. Ne parliamo in questa intervista con Vincenza Conteduca, Professore Associato in Oncologia e Responsabile del Centro di Orientamento Oncologico (COrO) dell'UO di Oncologia Medica e Terapia Biomolecolare dell'AOU Ospedali Riuniti di Foggia. Un impegno ultraventennale per migliorare i risultati clinici nei pazienti con mieloma multiplodottoressa Alessandra Baldini Scelta del trattamento MRD-driven: la terapia del mieloma multiplo ritagliata su misuraprofessor Ciro Botta Quadrupletta daratumumab-VRd sottocute in prima linea: cambio di paradigma per il mieloma multiploElena Zamagni MSD presenta Sofia, l'avatar della campagna anti-HPV: ora ci vuole un piano istituzionaleNicoletta Luppi Tumori HPV-correlati: semplificare l'accesso alla vaccinazione contro il Papillomavirusdottoressa Silvia Gregory Vaccinazione anti-HPV: sempre piů riconosciuta come strumento di prevenzione oncologicaprof.ssa Rossana Berardi Prevenzione tumori HPV-correlati: cresce la fiducia degli italiani nella vaccinazioneprofessor Giancarlo Icardi Tumore prostatico metastatico, durata terapia con enzalutamide maggiore se ci sono meno tossicitŕProf.ssa Vincenza Conteduca CAR-T e anticorpi bispecifici: la nuova rivoluzione dell'ematologiaProf. Paolo Corradini Leucemia mieloide cronica: oggi l'obiettivo č vivere senza terapiaProf. Fabrizio Pane Dal modello Mandelli alla medicina di precisione: come il GIMEMA continua a innovare l'ematologiaDottor Marco Vignetti Mieloma multiplo, la medicina di precisione entra nella pratica clinicaProf. Michele Cavo InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia
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Cancro al pancreas, il farmaco anti-KRAS che raddoppia la sopravvivenza: cosa dicono davvero i nuovi dati Dailybest.it
Nel cancro al pancreas le parole vanno scelte con cautela. È una malattia che spesso si scopre tardi, lascia poco tempo per decidere e ancora meno spazio alle illusioni. Eppure, all’ASCO di Chicago 2026, un dato ha fatto cambiare tono alla sala: daraxonrasib, un farmaco orale diretto contro KRAS, una delle mutazioni più difficili da colpire, ha mostrato una sopravvivenza mediana circa doppia rispetto alla chemioterapia standard nei pazienti con tumore pancreatico metastatico già trattato. Un segnale forte. Ma ancora da confermare.
Il dato dell’ASCO: sopravvivenza da sei mesi a oltre un anno
Il numero che ha attirato l’attenzione degli oncologi è chiaro: nei pazienti trattati con daraxonrasib, la sopravvivenza mediana è passata da circa 6,5 mesi, osservati con la chemioterapia standard di seconda linea, a poco più di 12 mesi. Guardato da lontano può sembrare un guadagno limitato. Nel cancro del pancreas metastatico, però, un raddoppio della sopravvivenza mediana non passa inosservato.
All’ASCO, il congresso annuale dell’American Society of Clinical Oncology, il dato ha avuto anche un peso simbolico. Le curve di sopravvivenza sullo schermo, qualche secondo di silenzio, poi un applauso lungo. Non una scena comune in un ambiente abituato a tenere ben separati entusiasmo e prova clinica. Il punto, qui, non è solo “vivere di più”, formula troppo semplice per una malattia così dura. Il punto è che il beneficio è emerso in pazienti già sottoposti a una prima cura, quindi in una fase in cui le alternative si riducono e ogni scelta pesa anche sulla qualità del tempo che resta.
Daraxonrasib contro KRAS: il bersaglio che sembrava quasi impossibile
Daraxonrasib è un farmaco orale pensato per colpire KRAS, una mutazione molto frequente nell’adenocarcinoma pancreatico. Per anni KRAS è stata una delle grandi frustrazioni della ricerca oncologica: tutti ne conoscevano il ruolo nella crescita del tumore, ma riuscire a bloccarla con un farmaco efficace sembrava quasi fuori portata. Non a caso è stata a lungo definita una mutazione “undruggable”, cioè difficile da aggredire con molecole davvero capaci di fermarne l’attività.
La novità, quindi, non sta soltanto nel dato clinico incoraggiante. Sta anche nel fatto che quel dato arriva puntando proprio su uno dei motori biologici più ostinati del tumore pancreatico. La chemioterapia colpisce le cellule che si dividono rapidamente con un’azione più larga. Una terapia anti-KRAS, invece, prova a entrare nel meccanismo molecolare della malattia. Questo non vuol dire che il tumore diventi facile da trattare. E non vuol dire che il farmaco sia adatto a tutti. Vuol dire però che una porta considerata quasi chiusa per anni sembra essersi aperta almeno di poco. E in oncologia pancreatica anche uno spiraglio può contare.
RASolute 302, il trial sui pazienti metastatici già trattati: numeri e limiti
Lo studio presentato a Chicago, chiamato RASolute 302, ha coinvolto circa 500 pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già trattati con una prima linea di cura. È un passaggio importante: non si parla di pazienti alla diagnosi o in fase iniziale, ma di persone con malattia avanzata, spesso già provate sia dal tumore sia dalle terapie precedenti. In questo gruppo, il confronto è stato tra daraxonrasib e la chemioterapia standard usata in seconda linea. L’obiettivo principale era la sopravvivenza globale.
Il dato più immediato resta quello sulla sopravvivenza mediana: da circa 6,5 mesi a poco più di un anno. Ma non è l’unico elemento emerso. Secondo quanto riferito durante la presentazione, il trattamento avrebbe mostrato un profilo di tollerabilità più gestibile rispetto alla chemioterapia tradizionale. Per un paziente fragile non è un dettaglio: può significare meno giorni segnati dagli effetti collaterali, meno rinunce nella vita quotidiana, più possibilità di mantenere una piccola routine. Un pasto finito senza nausea ingestibile, una breve passeggiata, una visita in ambulatorio affrontata senza sentirsi già piegati dalla cura. Resta però un limite decisivo: i dati sono stati presentati a un congresso e dovranno essere valutati nel dettaglio con pubblicazioni scientifiche complete, un follow-up più lungo e analisi più precise sui diversi gruppi di pazienti.
Da Chicago agli ospedali: cosa serve prima di parlare di svolta
Il passaggio dall’applauso in congresso alla disponibilità reale per i pazienti non è mai rapido. Serviranno valutazioni delle autorità regolatorie, dati completi, conferme sulla durata del beneficio e una comprensione più chiara di chi possa trarre il massimo vantaggio da daraxonrasib. In oncologia, soprattutto nel cancro al pancreas, la prudenza non è pessimismo. È il modo più serio per non trasformare un risultato promettente in una promessa troppo anticipata.
La lettura più corretta, oggi, sta nel mezzo. Non siamo davanti a una cura definitiva per il tumore del pancreas metastatico. E non si può parlare di un cambio immediato degli standard di cura per tutti i pazienti. Ma il segnale è raro: un farmaco diretto contro KRAS che mostra un impatto importante sulla sopravvivenza in una malattia dove i progressi sono stati spesso lenti, difficili, misurati in piccoli passi. Forse è per questo che l’applauso di Chicago ha colpito tanto. Non celebrava solo un numero, ma la possibilità che anche uno dei tumori più duri da affrontare possa cominciare a cedere terreno, un dato alla volta.
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Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
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Criteri Critici
L’esame endoscopico tradizionale è più sensibile, e consente di intervenire in presenza di lesioni sospette, a differenza della Colon TC che rimane un esame diagnostico. Il punto con l’oncologa Chiara Cremolini
Le diagnosi di tumore al colon-retto sfiorano i 50 mila casi l’anno in Italia. E la diagnosi della malattia passa dalla colonscopia, un esame endoscopico, ancora ad oggi il più affidabile per osservare l’intestino. Per nulla o quasi paragonabile alla colonscopia virtuale: un esame radiologico che consente di ottenere sì immagini dell’intestino, ma limitato per sensibilità e soprattutto che non consente di intervenire in caso di lesioni sospette.
Colonscopia reale o virtuale: esami a confronto
A chiarire ambiti di applicazioni e differenze tra colonscopia reale, il classico esame endoscopico, e quella virtuale (in cui di fatto si esegue una TC al colon), è Chiara Cremolini, ordinario di oncologia medica presso l’Università di Pisa e membro del direttivo nazionale di Aiom (Associazione italiana oncologia medica). “La colonscopia classica, ovvero l’esame endoscopico, ad oggi rimane il gold standard per l’esame dell’intestino - spiega a Salute - la colonscopia virtuale è limitata a casi selezionati, in una piccola percentuale”. Meno del 5%, stima l’esperta. E questo perché le controindicazioni all’esame tradizionale sono poche, ma soprattutto perché, al di là del nome, non c’è equivalenza tra le due tipologie di indagini.
“La colonscopia reale trova il maggior numero di applicazioni nella pratica clinica perché è un esame sia diagnostico che interventistico, ovvero nel caso in cui siano presenti lesioni sospette si può intervenire direttamente”, prosegue. Durante l’esame endoscopico, infatti, insieme alla sonda per l’imaging dell’intestino, possono essere introdotti degli strumenti che permettono l’asportazione di tessuti per successive analisi, ma anche per l’asportazione di polipi, riducendo così il rischio di trasformazione maligna, come ricordano dall’Istituto superiore di sanità. La possibilità di eseguire biopsie e interventi è invece azzerata nella colonscopia virtuale: “Rimane un esame solo diagnostico, e con una sensibilità ridotta per alcuni tipi di lesioni - va avanti Cremolini - succede per esempio nel caso dei polipi di tipo sessile, che appaiono piatti, rispetto alle forme più classiche a fungo. Queste lesioni non hanno sporgenze, è difficile osservarle con una colon TC”. Una diretta conseguenza di questo è il fatto che, in presenza di alterazioni sospette evidenziate durante una colonscopia virtuale, il paziente debba comunque sottoporsi alla colonscopia tradizionale per asportarle e analizzarle, con il rischio di fare due esami anziché uno, nota l’esperta.
Quando può essere indicata la colon TC o colonscopia virtuale
Nelle linee guida di Aiom per i tumori del colon si specifica che la colon TC può essere utile per lo studio del colon nei soggetti che non hanno effettuato una colonscopia completa. “Esistono casi in cui nel colon sono presenti delle lesioni non valicabili, ovvero che non possono essere superate dall’endoscopio - spiega Cremolini - in queste situazioni è indicato un esame virtuale. Altri casi in cui può essere indicata la colon TC sono alcune forme di diverticolosi, in cui c’è il rischio di sanguinamento e perforazione, o persone che hanno subito diversi interventi in cui il passaggio dell’endoscopio può essere difficile. Ma parliamo di casi rari”.
La colonscopia (di qualunque tipo) non è un esame di screening
Uno dei limiti all’esecuzione della classica colonscopia è la scarsa accettabilità da parte della popolazione, legato a sua volta a una scarsa tolleranza in merito alla preparazione ed esecuzione dell’esame, ricorda l’esperta. Ma l’idea che la colonscopia virtuale permetta di superare in toto questo disagio è in parte fuorviante: “Durante la colonscopia tradizionale il paziente è sedato o anestetizzato, questo ci consente di attenuare il disagio in sede di esame - ricorda Cremolini - ma non solo. La fase di preparazione per la pulizia dell’intestino, che sì, può essere fastidiosa, c’è anche in chi si sottopone alla colonscopia virtuale, dove viene insufflata aria, così come nella colonscopia tradizionale”.
Da ultimo l’esperta ricorda che anche se la colonscopia reale ha una maggiore sensibilità di quella virtuale, in entrambi i casi non stiamo parlando di uno strumento di screening. Lo screening rimane quello eseguito nelle feci per la rivelazione del sangue occulto - e in alcuni casi la rettosigmoidoscopia - e in caso di positività, si prosegue la colonscopia. “Solo in alcune categorie a rischio, come i parenti di primo grado di pazienti con tumori, è raccomandato uno screening con colonscopia tradizionale, così che, nel caso in cui vengano intercettati polipi si possa intervenire subito, evitando la progressione delle malattia e interventi più invasivi”, conclude l’esperta.
Le linee guida di Aiom per la diagnosi dei tumori del colon
Per la diagnosi di tumore al colon la colonscopia rimane dunque fondamentale, ma anche la colon TC può trovare posto, con qualche precisazione oltre quanto detto. In merito alla colonscopia tradizionale, si legge ancora nelle linee guida Aiom: “È considerato un esame di qualità ottenere la visualizzazione di tutto il colon nel 90% dei casi [...] La sensibilità è del 96-97% e la specificità del 98% - scrivono gli esperti - In alternativa alla pancolonscopia si può impiegare la rettosigmoidoscopia associata alla TC colon. Il 30% circa di questi pazienti deve poi essere comunque sottoposto a colonscopia. Sensibilità e specificità della rettosigmoidoscopia sono, limitatamente ai primi 60 cm, simili a quelle della colonscopia”.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
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Cannabis terapeutica, paziente oncologica convocata in caserma: esplode il caso in Piemonte Giornale La Voce
Una paziente oncologica piemontese è stata convocata in caserma per chiarire le modalità con cui si procura la cannabis terapeutica regolarmente prescritta. È accaduto nel Torinese, dove una donna di circa quarant’anni, affetta da una malattia oncologica e da una rara sindrome di Ehlers-Danlos, è stata ascoltata per circa due ore dai carabinieri come persona informata sui fatti.
La donna non risulta indagata e a suo carico non sarebbe stato ipotizzato alcun reato. La convocazione rientra in un’inchiesta giudiziaria che riguarda una farmacia di Ferrara, finita al centro di accertamenti sulle modalità di distribuzione di preparati a base di cannabinoidi.
Secondo quanto emerso, gli investigatori stanno verificando alcune spedizioni a domicilio di cannabis terapeutica partite dall’Emilia-Romagna e dirette a pazienti in diverse regioni. Nei giorni scorsi i Nas avrebbero effettuato controlli nella farmacia, mentre l’ipotesi al vaglio riguarda anche possibili invii senza ricetta medica.
Il caso della paziente piemontese si inserisce in questo quadro. La donna sarebbe in cura attraverso il sistema sanitario pubblico regionale, seguita dall’Asl To5, e utilizzerebbe cannabinoidi per alleviare forti dolori cronici legati alle sue patologie. La terapia sarebbe coperta da regolare prescrizione medica.
Il nodo riguarda però il reperimento del farmaco. In alcune zone del Piemonte, secondo quanto riferito, l’accesso ai preparati non sarebbe sempre semplice attraverso i canali ordinari. Per questo la prescrizione sarebbe stata indirizzata verso una farmacia privata emiliana, ritenuta in grado di fornire i prodotti necessari.
Immagine di repertorio
La distinzione giuridica è delicata. La cannabis terapeutica è legale se prescritta da un medico, ma la spedizione a domicilio di sostanze cannabinoidi resta vietata da una circolare del Ministero della Salute, confermata anche dal Consiglio di Stato. La distribuzione deve quindi avvenire attraverso canali autorizzati e secondo modalità precise.
Durante la convocazione, alla donna sarebbero state rivolte domande sulla propria condizione clinica, sulla terapia, sulle modalità di acquisto e sui pagamenti effettuati. Un passaggio che ha trasformato una vicenda sanitaria privata in un episodio di rilievo giudiziario, pur senza contestazioni dirette nei confronti della paziente.
Il dato più delicato resta proprio questo: una persona malata, già impegnata in un percorso di cura complesso, si è trovata a dover spiegare davanti alle forze dell’ordine perché assuma un farmaco prescritto e come riesca a procurarselo. Non un interrogatorio da indagata, ma comunque un momento dal forte impatto umano.
L’indagine punta a chiarire se la farmacia ferrarese abbia rispettato le norme sulla distribuzione dei medicinali e se le spedizioni siano avvenute in modo conforme alla legge. In questo contesto, i pazienti destinatari dei preparati possono essere sentiti per ricostruire il percorso del farmaco: prescrizione, pagamento, consegna e utilizzo.
La vicenda riporta al centro un problema concreto: la distanza tra una terapia formalmente consentita e la sua reale disponibilità per chi ne ha bisogno. Quando un farmaco è legale e prescritto, ma difficile da reperire, i pazienti possono essere spinti a cercare soluzioni fuori dai canali più vicini, con il rischio di finire coinvolti, anche solo come testimoni, in accertamenti su procedure e forniture.
Per la quarantenne piemontese resta il peso di una giornata anomala: la caserma, le domande, la necessità di raccontare patologie e cura, mentre sullo sfondo prosegue l’inchiesta sulla farmacia di Ferrara. Un caso che non riguarda soltanto la cannabis terapeutica, ma il rapporto tra diritto alla cura, regole sulla distribuzione dei farmaci e tutela della riservatezza dei pazienti.
La domanda che resta aperta è semplice e concreta: come garantire che chi ha una prescrizione possa accedere alla terapia senza ostacoli, senza costi insostenibili e senza dover passare attraverso percorsi che trasformano un bisogno sanitario in una vicenda giudiziaria.
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Criteri Critici
Italia lancia prima terapia sistemica per la sindrome di von Hippel-Lindau V-news.it
Sindrome di von Hippel-Lindau, disponibile in Italia prima terapia sistemica
Nuova speranza per i pazienti
(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (Rcc) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa – informa Msd in una nota – segue l’approvazione della Commissione europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di fase 2 Litespark-004 in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (Orr) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del Snc, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti.
Caratteristiche della malattia Vhl
La Vhl è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Snc e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53.000 casi e l’incidenza annuale alla nascita è di 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l’età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell’infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali, un approccio che espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita.
Un cambiamento nella gestione clinica
“Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau”, afferma Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo presso Uosd Unità tumori e reditari, Istituto oncologico veneto (Iov) – Irccs, Padova. “La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente”.
Riflessioni sulla terapia belzutifan
“L’accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della Vhl in Italia”, si legge nella nota. Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia, sottolinea che “l’approvazione da parte di Aifa rappresenta un traguardo di grande rilievo, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau”. La disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome, apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma nella gestione clinica della patologia.
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"Sognando Itaca": la regata-terapia dell’Ail salpa da Venezia con 1.500 partecipanti RaiNews
Da Trieste a Brindisi con tappe nei porti di Venezia, Rimini, Pesaro, Ancona, Giulianova e Bari. Saranno in tutto 1500 a salire tra pazienti, familiari e personale sanitario. Stiamo parlando di una regata speciale perché "Sognando Itaca" é una "vela terapia".
L'Ail, Associazione Italiana contro le Leucemie Linfoma e Mielomi che sostiene la ricerca scientifica, é da anni al fianco dei pazienti e delle famiglie. All'Isola di San Giorgio Maggiore a Venezia, nella sede della Compagnia della Vela, la presentazione ufficiale. Poi tutti pronti a salpare.
Abbiamo intervistato Giuseppe Toro, presidente Nazionale Ail; Giuseppe Navoni, coordinatore progetto "Sognando Itaca"
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Sindrome di von Hippel-Lindau, disponibile in Italia prima terapia sistemica Adnkronos
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (Rcc) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (Snc) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa - informa Msd in una nota - segue l'approvazione della Commissione europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di fase 2 Litespark-004 in cui belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (Orr) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del Snc, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. "Belzutifan è una molecola first in class appartenente alla famiglia degli inibitori del fattore 2α inducibile dall'ipossia (Hiv-2α) ed è la prima e unica opzione di trattamento sistemico approvato per questi pazienti", riferisce la farmaceutica.
La Vhl è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del Snc e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53.000 casi e l'incidenza annuale alla nascita 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l'età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell'infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Questo approccio espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità quali la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l'insufficienza renale, riducendo la qualità di vita.
"Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e Snc", afferma Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo presso Uosd Unità tumori e reditari, Istituto oncologico veneto (Iov) - Irccs, Padova. "La Vhl è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo. In questo contesto - chiarisce - belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di Vhl nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con Vhl che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del Snc. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia - prosegue Ferrara - consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d'organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con Vhl, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati".
"L'accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della Vhl in Italia, offrendo una nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie, rafforzando l'importanza di un approccio multidisciplinare", si legge nella nota.
"L'approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate", dichiara Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata Msd Italia. "In uno scenario in cui la gestione della Vhl si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti - osserva Luppi - la disponibilità di belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome, apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di Aifa segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un'innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. Questo risultato - aggiunge - rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui Msd è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all'avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n'è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone".
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?2
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?3
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO4
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?3
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
50.0/100
Punteggio Totale
B
Valutazione
❌
Criteri Critici
Alzheimer, da una semplice analisi del sangue la diagnosi precoce: ipotesi sperimentazione in Puglia FoggiaToday
Una sola analisi del sangue potrebbe aprire una nuova frontiera nella diagnosi precoce della malattia di Alzheimer e consentire alla Puglia di diventare la prima regione italiana a sperimentare un modello organizzato e innovativo per l’utilizzo dei biomarcatori ematici nella pratica clinica.
La proposta di Legge regionale
È questo l’obiettivo della proposta di legge regionale presentata oggi in Consiglio regionale della Puglia dal consigliere regionale della Lega Antonio Paolo Scalera, finalizzata all’istituzione di un programma sperimentale regionale per l’impiego dei biomarcatori ematici nel percorso diagnostico della malattia.
“Siamo di fronte a una delle più importanti innovazioni scientifiche degli ultimi decenni nel campo delle neuroscienze. La ricerca ci mette a disposizione strumenti che consentono di individuare i segni biologici della malattia attraverso un semplice prelievo di sangue, con livelli di accuratezza che fino a pochi anni fa erano impensabili. La mia proposta nasce dalla volontà di trasformare questa straordinaria opportunità scientifica in un beneficio concreto per i cittadini pugliesi”.
La malattia di Alzheimer rappresenta la principale causa di demenza nell'Universo e interessa un numero crescente di persone a causa dell’invecchiamento della popolazione. “La Puglia è chiamata ad affrontare una sfida sanitaria, sociale ed economica sempre più rilevante, che coinvolge migliaia di famiglie e richiede modelli assistenziali innovativi e sostenibili” evidenzia Scalera.
La proposta di legge punta a realizzare una rete regionale strutturata che coinvolga i Centri per i Disturbi Cognitivi e le Demenze, i laboratori di riferimento, le strutture universitarie e i professionisti del settore, con l’obiettivo di rendere più rapida, accessibile ed uniforme la diagnosi della malattia su tutto il territorio regionale. “Da tempo la diagnosi dell’Alzheimer ha richiesto procedure spesso invasive, costose e non sempre facilmente accessibili. Oggi possiamo immaginare un percorso diverso, più vicino ai cittadini, sostenibile per il sistema sanitario e molto più efficace nell’individuazione precoce della malattia”. Significherebbe garantire ai pazienti maggiori possibilità di accesso alle nuove terapie e migliorare la qualità della presa in carico.
Cosa prevede il progetto
Il progetto sperimentale prevede l’utilizzo dei biomarcatori ematici più avanzati attualmente disponibili, la creazione di laboratori Hub regionali ad elevata specializzazione, l’istituzione di un Registro Regionale Biomarcatori Alzheimer e la costituzione di un Comitato Scientifico incaricato di monitorare l’intero percorso.
Particolare attenzione sarà dedicata alla formazione del personale sanitario, alla standardizzazione delle procedure di laboratorio e alla valutazione degli impatti clinici, organizzativi ed economici della sperimentazione.
La sperimentazione consentirà di migliorare l’identificazione precoce della malattia, ridurre il ricorso a esami invasivi o ad alto costo quando non necessari, favorire l’accesso appropriato alle terapie innovative e generare dati epidemiologici utili alla programmazione sanitaria regionale.
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?3
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?2
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
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Criteri Critici
CAR-T, 11 PAZIENTI GIÀ TRATTATI ALL'EMATOLOGIA DELL'OSPEDALE "RUGGI" DI SALERNO TVOGGI Salerno
Undici pazienti già trattati e, per molti di loro, una nuova possibilità di cura quando ogni altra terapia sembrava aver fallito. È il risultato raggiunto dall’Azienda Ospedaliera Universitaria Ruggi d’Aragona di Salerno, che da sei mesi ha avviato le attività cliniche di terapia CAR-T presso l’Unità Operativa di Ematologia e Centro Trapianti di Midollo Osseo.
Una tappa importante per la sanità del Mezzogiorno e soprattutto per i pazienti affetti da gravi patologie ematologiche che non hanno risposto ai trattamenti tradizionali ha spiegato il direttore dell’Ematologia, professor Carmine Selleri. Le CAR-T rappresentano infatti una delle frontiere più avanzate della medicina personalizzata: si tratta di cellule immunitarie del paziente che vengono prelevate, modificate in laboratorio e successivamente reinfuse per riconoscere e combattere le cellule tumorali.
Un percorso reso possibile grazie all’accreditamento internazionale JACIE, riconoscimento che certifica elevati standard di qualità e sicurezza nelle attività di trapianto e terapia cellulare. Un risultato che ha consentito al Ruggi di entrare nella rete dei centri autorizzati alla somministrazione di queste terapie innovative.
“Fino ad oggi abbiamo trattato undici pazienti”, ha detto il direttore dell’Ematologia, professor Carmine Selleri, sottolineando come si tratti di persone per le quali le cure precedenti non avevano dato i risultati sperati. Proprio in questi casi, le CAR-T stanno dimostrando percentuali di risposta particolarmente significative.
Un traguardo che conferma il ruolo del Ruggi come centro di eccellenza e apre nuove prospettive nella lotta contro i tumori del sangue.