🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Questi disturbi sono comuni a molte condizioni benigne. Ciò che deve spingere a rivolgersi al medico è la loro durata , l’eventuale peggioramento e l’assenza di una spiegazione chiara (per esempio, esami per gastrite o calcoli della colecisti normali). Non sempre è possibile individuare una causa precisa, ma sono noti alcuni fattori di rischio che rendono più probabile lo sviluppo di un tumore del pancreas: Queste informazioni servono a stabilire se il tumore è operabile , potenzialmente operabile dopo trattamenti pre-operatori, oppure non operabile, e a costruire un piano terapeutico personalizzato in un team multidisciplinare (chirurgo, oncologo , radioterapista, gastroenterologo , nutrizionista, psicologo ). Terapie oggi disponibili e nuove prospettive Trattamenti “classici”: chirurgia, chemio e radioterapia La strategia di cura dipende molto dallo stadio al momento della diagnosi. Chirurgia : quando il tumore è confinato al pancreas e in posizione favorevole, l’asportazione chirurgica rappresenta l’unica possibilità di guarigione a lungo termine. Si tratta però di interventi complessi, che richiedono centri ad alta esperienza. : quando il tumore è confinato al pancreas e in posizione favorevole, l’asportazione chirurgica rappresenta l’unica possibilità di guarigione a lungo termine. Si tratta però di interventi complessi, che richiedono centri ad alta esperienza. Chemioterapia : può essere somministrata prima dell’intervento (per ridurre la massa tumorale), dopo (per ridurre il rischio di recidiva) o come trattamento principale se il tumore non è operabile o è metastatico. I regimi più moderni combinano diversi farmaci per aumentare l’efficacia. : può essere somministrata prima dell’intervento (per ridurre la massa tumorale), dopo (per ridurre il rischio di recidiva) o come trattamento principale se il tumore non è operabile o è metastatico. I regimi più moderni combinano diversi farmaci per aumentare l’efficacia. Radioterapia: in alcuni casi viene associata alla chemioterapia, soprattutto per tumori localmente avanzati o per controllare sintomi come il dolore. Negli anni la sopravvivenza è migliorata grazie a schemi chemioterapici più efficaci e a una migliore gestione complessiva del paziente, ma il tumore del pancreas resta una delle neoplasie più impegnative da trattare. Terapie a bersaglio molecolare: il ruolo di farmaci come daraxonrasib Una delle novità più interessanti arriva dalla medicina di precisione, che studia le alterazioni genetiche delle cellule tumorali per colpirle in modo più selettivo. Nel tumore del pancreas, una parte consistente dei casi presenta mutazioni in un gruppo di geni chiamati RAS, coinvolti nei segnali che regolano crescita e sopravvivenza delle cellule. Su questo bersaglio si sta concentrando un farmaco orale di nuova generazione, daraxonrasib, in fase avanzata di sperimentazione. Dai dati presentati in un grande studio internazionale su pazienti con tumore del pancreas già trattati con una precedente chemioterapia è emerso che: il farmaco è assunto per bocca, una volta al giorno ; ; prolunga in modo significativo la sopravvivenza rispetto alla chemioterapia utilizzata come confronto; rispetto alla chemioterapia utilizzata come confronto; riduce il rischio di morte in modo rilevante nei pazienti selezionati; in modo rilevante nei pazienti selezionati; migliora la durata del controllo della malattia (sopravvivenza libera da progressione); (sopravvivenza libera da progressione); è in genere ben tollerato, con effetti collaterali gestibili (come rash cutaneo o infiammazione del cavo orale) monitorati nei centri coinvolti. Questi risultati hanno suscitato grande interesse nella comunità oncologica, perché per la prima volta un farmaco mirato contro RAS nel tumore del pancreas mostra un impatto concreto sulla sopravvivenza di persone con malattia avanzata. L’obiettivo per il futuro è valutare l’uso di daraxonrasib: in linee di trattamento più precoci (non solo dopo il fallimento di una prima chemioterapia); (non solo dopo il fallimento di una prima chemioterapia); in combinazione con altri farmaci ; ; potenzialmente anche in stadi meno avanzati, con l’ambizione non solo di prolungare la vita, ma di aumentare la quota di pazienti che possono puntare alla guarigione. È importante ricordare che, al momento, si tratta ancora di un farmaco sperimentale, in attesa di valutazione da parte delle autorità regolatorie e disponibile principalmente nell’ambito di studi clinici controllati. Perché partecipare a uno studio clinico può essere un’opportunità Per alcune persone con tumore del pancreas, soprattutto in stadio avanzato, l’accesso a trial clinici rappresenta una possibilità concreta di ricevere terapie innovative non ancora disponibili nella pratica quotidiana. Tra i potenziali vantaggi: accesso a farmaci di ultima generazione , monitorati da vicino; , monitorati da vicino; controlli più frequenti e strutturati ; ; contributo attivo al progresso della ricerca, che potrà aiutare anche altri pazienti in futuro. La partecipazione a uno studio è sempre volontaria, regolata da un consenso informato dettagliato e sottoposta al controllo di comitati etici. Non è adatta a tutti, ma vale la pena discuterne nei centri oncologici di riferimento, soprattutto se sono presenti alterazioni molecolari specifiche per cui esistono farmaci mirati in studio. Prendersi cura della propria salute significa anche informarsi sulle opzioni disponibili oggi e su quelle che stanno arrivando, mantenendo uno sguardo realistico ma aperto alla speranza che la ricerca, passo dopo passo, sta rendendo sempre più concreta.

La notizia in breve Il regime di immunoterapia Stride, costituito da una singola dose dei farmaci tremelimumab e durvalumab seguita da durvalumab in monoterapia, può aumentare la sopravvivenza dei pazienti affetti da tumore del fegato (epatocarcinoma) in fase avanzata non operabile. Secondo quanto emerso a Milano durante un media tutorial promosso da AstraZeneca, il trattamento evidenzia che un paziente su 6 è vivo a sei anni. Inoltre, la combinazione del regime con lenvatinib e chemioembolizzazione transarteriosa può ridurre del 30% il rischio di progressione della patologia nello stadio intermedio. In merito ai dati clinici, Lorenza Rimassa, professore associato di Oncologia Medica all’Humanitas University, ha dichiarato: “Nello studio Himalaya, il regime Stride ha consentito di ottenere una sopravvivenza a 5 anni del 19,6%; la sopravvivenza a 6 anni ha raggiunto il 17,1%, un dato mai riportato prima in uno studio di fase 3 in questo stadio di malattia”. In Italia si stimano circa 12.600 nuovi casi l’anno. Fabio Piscaglia, professore ordinario di Medicina Interna all’Università di Bologna, ha spiegato che il fegato si ammala in modo silenzioso e che l’infiammazione protratta genera un danno che si manifesta dopo decenni ed è solitamente irreversibile. Lo specialista ha inoltre ricordato che la patologia convive spesso con condizioni come la cirrosi, la cui gravità condiziona la scelta terapeutica. Riguardo ai fattori metabolici, Paola Pantanetti, responsabile Diabetologia Asl Fermo, ha indicato la Masld, legata a sovrappeso, obesità e diabete di tipo 2, come il fattore di rischio destinato a diventare preponderante nei Paesi occidentali, ricordando che il diabete di tipo 2 può triplicare il rischio di epatocarcinoma e segnalando la necessità di curare anche comorbidità come diabete e dislipidemia. Un tumore che cresce su un fegato già malato L’epatocarcinoma nasce quasi sempre in un fegato già danneggiato da anni di infiammazione cronica. Le cause storiche sono le epatiti virali B e C e il consumo di alcol. Negli ultimi anni ha acquisito peso crescente la MASLD, la steatosi epatica associata a disfunzione metabolica, cioè l’accumulo di grasso nel fegato legato a sovrappeso, obesità, diabete di tipo 2 e alterazioni dei lipidi nel sangue. Il percorso tipico va dall’infiammazione alla fibrosi, fino alla cirrosi, in cui il tessuto epatico è sostituito da cicatrici. Per lungo tempo questo processo non dà sintomi, perché il fegato conserva una notevole riserva funzionale. Per questo la diagnosi arriva spesso in fase avanzata, quando le opzioni chirurgiche non sono più praticabili. Due malattie da curare insieme Una particolarità clinica dell’epatocarcinoma è che il medico deve gestire contemporaneamente il tumore e la malattia epatica di fondo. La gravità della cirrosi determina quanto il paziente può tollerare le terapie. In molti casi è la funzione residua del fegato, più che il tumore stesso, a limitare le scelte. Nello stadio intermedio si usano trattamenti locoregionali come la chemioembolizzazione, che porta il farmaco direttamente ai vasi che nutrono il tumore riducendone l’afflusso di sangue. Combinare questi interventi con terapie sistemiche serve a contrastare anche la malattia che sfugge al trattamento locale. Come funziona l’immunoterapia I farmaci immunoterapici impiegati in questo ambito sono anticorpi che rimuovono alcuni “freni” naturali del sistema immunitario, chiamati checkpoint. I tumori sfruttano questi freni per non essere riconosciuti. Bloccandone due diversi, si cerca di riattivare i linfociti contro le cellule malate. L’aspetto clinicamente più rilevante non è tanto l’effetto medio, quanto la presenza di una quota di pazienti che ottiene un controllo duraturo della malattia, la cosiddetta coda della curva di sopravvivenza. Questo fenomeno è caratteristico dell’immunoterapia anche in altri tumori. Resta però aperta una domanda importante: non è ancora possibile prevedere con affidabilità quali pazienti ne beneficeranno. Limiti da considerare I dati degli studi di fase 3 riguardano pazienti selezionati, in genere con funzione epatica ancora conservata. La loro trasferibilità a chi ha una cirrosi più avanzata è meno certa. L’immunoterapia può inoltre causare effetti collaterali di tipo autoimmune, cioè infiammazioni di organi sani, che richiedono un riconoscimento e una gestione tempestivi. Il peso dei fattori metabolici La prevenzione dell’epatocarcinoma passa in larga parte dal controllo delle condizioni che danneggiano il fegato nel tempo. La vaccinazione contro l’epatite B, la cura dell’epatite C, la riduzione del consumo di alcol e il controllo di peso, glicemia e lipidi hanno basi solide nel ridurre la progressione verso fibrosi e cirrosi. Il diabete di tipo 2, in particolare, è associato a un aumento rilevante del rischio. Per questo la gestione delle comorbidità metaboliche è considerata parte integrante della salute del fegato.

La storia della piccola Amelia Carroll per salvare altri bambini: da un livido rosso comparso all'improvviso alla diagnosi di leucemia mieloide acuta. È Gemma, la madre della tredicenne britannica, a raccontare dei sintomi rilevati nella figlia, indizi facili da passare inosservati. Secondo i dati di Cancer Research UK, ogni anno nel Regno Unito vengono diagnosticati oltre 400.000 nuovi casi di cancro, ma solo il 54% di questi viene informato entro i 28 giorni previsti dal Servizio Sanitario Nazionale (NHS), come riportato dal British Medical Journal (BMJ). La corsa è anche contro il tempo: il cancro nei bambini si sviluppa molto più rapidamente che negli adulti, principalmente a causa della loro crescita. Poco meno di un terzo dei genitori afferma di sentirsi sicuro nel riconoscere i sintomi. Anche per questo, esperti come Phillips del CCLG: The Children & Young People's Cancer Association, esortano le persone a seguire una campagna nazionale volta a sensibilizzare l'opinione pubblica e a migliorare i tempi di diagnosi.

Per il tumore del fegato arrivano segnali importanti dall'immunoterapia, soprattutto nei casi più difficili da trattare. Durante un media tutorial dedicato alle nuove frontiere del trattamento del tumore del fegato, tenutosi oggi a Milano e promosso da AstraZeneca, è stato presentato il regime Stride, usato nell'epatocarcinoma in fase avanzata non operabile. Secondo quanto riferito, il trattamento combina una singola dose di tremelimumab e durvalumab seguita da durvalumab in monoterapia. Nello studio Himalaya, ha mostrato risultati a lungo termine rilevanti: come ha spiegato Lorenza Rimassa, professore associato di Oncologia Medica all'Humanitas University, la sopravvivenza a 5 anni è stata del 19,6% e quella a 6 anni del 17,1%, con un paziente su 6 vivo a sei anni. Che cos'è il tumore del fegato e perché spesso arriva tardi Quando si parla di tumore del fegato, in molti casi ci si riferisce all'epatocarcinoma, una forma che nasce dalle cellule principali di questo organo. Il fegato svolge funzioni essenziali: filtra sostanze provenienti dall'intestino, produce proteine utili al sangue, immagazzina energia e partecipa al metabolismo dei farmaci. Per questo un danno cronico al fegato può aprire la strada al tumore, soprattutto se l'infiammazione dura anni o decenni. Il problema è che il fegato può ammalarsi senza dare segnali evidenti nelle prime fasi. Fabio Piscaglia, professore ordinario di Medicina Interna all'Università di Bologna, ha ricordato che si tratta di un organo che si ammala in modo silenzioso e che il danno spesso si manifesta tardi. Inoltre il tumore convive spesso con cirrosi o altre malattie del fegato, e questo rende più complessa la scelta delle cure. Come agisce l'immunoterapia e che cosa mostra il regime Stride L'immunoterapia oncologica punta a rafforzare la capacità del sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Alcuni tumori, infatti, riescono a 'nascondersi' o a spegnere le difese dell'organismo. In questo contesto il regime Stride prova a riattivare la risposta immunitaria in due tempi: un primo 'innesco' con tremelimumab e durvalumab, seguito dal mantenimento con durvalumab da solo. Nel caso dell'epatocarcinoma avanzato non operabile, i dati citati dello studio Himalaya indicano un miglioramento della sopravvivenza a lungo termine. Durante l'incontro è stato inoltre sottolineato che il regime Stride, in combinazione con lenvatinib e chemioembolizzazione transarteriosa, può offrire benefici anche nell'epatocarcinoma in stadio intermedio, riducendo del 30% il rischio di progressione di malattia. La chemioembolizzazione transarteriosa è una tecnica con cui si portano farmaci direttamente nei vasi che nutrono il tumore, bloccandone anche in parte l'afflusso di sangue. Perché questi risultati contano anche fuori dall'ospedale Parlare di sopravvivenza nel tumore del fegato non significa solo misurare il tempo, ma anche capire se una malattia tradizionalmente difficile da trattare possa diventare più controllabile. La vera sfida è trasformare alcuni casi avanzati in malattie gestibili più a lungo, con terapie sempre più personalizzate in base alle condizioni generali del paziente e alla salute del fegato. Accanto alle cure, conta però la prevenzione. Paola Pantanetti, responsabile Diabetologia Asl Fermo, ha richiamato l'attenzione sulla Masld, condizione epatosteatosica correlata alla sindrome metabolica, legata a sovrappeso, obesità e diabete di tipo 2. Proprio il diabete di tipo 2, ha spiegato, è capace di triplicare il rischio di epatocarcinoma. Questo collega il tumore del fegato non solo all'oncologia, ma anche agli stili di vita, alla nutrizione e alla gestione di malattie croniche come diabete e dislipidemia. Dalle terapie locali ai farmaci mirati: come sta cambiando la lotta al tumore del fegato Per capire il peso di questi risultati, vale la pena collocarli in un quadro più ampio. Per anni il trattamento del tumore del fegato si è basato soprattutto su chirurgia, trapianto, ablazioni locali e procedure sui vasi sanguigni del tumore. In seguito sono arrivati farmaci capaci di colpire segnali molecolari della crescita tumorale e, più recentemente, terapie capaci di coinvolgere il sistema immunitario. L'evoluzione delle cure mostra che il tumore del fegato non è una sola malattia, ma un insieme di situazioni diverse. Questo spiega perché la ricerca si muove su più fronti: diagnosi precoce nelle persone a rischio, combinazioni tra trattamenti sistemici e locali, e studio delle condizioni metaboliche che favoriscono il danno epatico. In Italia, dove ogni anno sono stimati circa 12.600 nuovi casi di tumore del fegato, capire questi legami diventa essenziale anche per la sanità pubblica. Che cosa resta da ricordare Il messaggio chiave è duplice. Da una parte l'immunoterapia sta aprendo possibilità nuove anche nell'epatocarcinoma avanzato non operabile; dall'altra il tumore del fegato si previene e si affronta meglio se si curano anche cirrosi, diabete, obesità e dislipidemia. La ricerca sulle cure e l'attenzione ai fattori metabolici stanno avanzando insieme.

Manifesta sintomi quando è già in fase avanzata e anche per questo il tumore del fegato, malattia che ogni anno in Italia colpisce circa 12600 persone, è una delle neoplasie più insidiose e difficile da trattare. Oggi, però, grazie ai progressi dell'immunoterapia, anche per l'epatocarcinoma, la forma più comune di tumore epatico, si stanno aprendo prospettive che fino a pochi anni fa sembravano impensabili. Tra queste, i risultati di uno studio sul regime immunoterapico Stride, che ha consentito di ottenere una sopravvivenza a 6 anni del 17,1% di pazienti con malattia in fase avanzata e non operabili. Il regime prevede un trattamento - basato su una singola dose di tremelimumab associata a durvalumab e seguita dalla sola somministrazione di durvalumab - che punta a dare una sorta di "spinta iniziale" al sistema immunitario per rafforzarne l'azione contro il tumore. Un approccio innovativo che ha evidenziato risultati a lungo termine nel trattamento di prima linea, stabilendo nuovi parametri di riferimento. Non solo. Per la prima volta dopo vent’anni, potrebbe cambiare anche il paradigma di cura nei pazienti con epatocarcinoma in stadio intermedio: Stride, in combinazione con lenvatinib e chemioembolizzazione transarteriosa (Tace), ha infatti ridotto del 30% il rischio di progressione della malattia. Una patologia che nasce spesso in un fegato già malato Nel 90% dei casi, l’epatocarcinoma si sviluppa in un fegato già compromesso dalla cirrosi. Questo significa che le patologie da gestire contemporaneamente sono due: da una parte il tumore, dall'altra una funzionalità epatica già ridotta, che limita le opzioni terapeutiche e rende fondamentale scegliere trattamenti efficaci ma anche ben tollerati. "Il fegato è un organo che si ammala in modo silenzioso - spiega Fabio Piscaglia, ordinario di Medicina interna all’Università di Bologna e direttore della Medicina interna, malattie epatobiliari e Immunoallergologiche dell’Irccs-Aou di Bologna - L’infiammazione protratta nel tempo determina un danno che si manifesta solo dopo decenni, ma quando appare di solito è irreversibile. Per questo è fondamentale identificarne subito la causa, prima che vi sia una compromissione della funzione epatica. I principali fattori di rischio sono costituiti da infezioni da virus dell’epatite B e C, sindrome metabolica, abuso di alcol, malattie genetiche e autoimmuni. È una neoplasia che presenta elementi peculiari che lo distinguono dalla maggior parte dei tumori solidi, di conseguenza la sua gestione è estremamente complessa – continua Piscaglia – La prognosi dipende non solo dallo stadio del tumore, ma anche dalla funzione epatica residua. La presenza e la severità della cirrosi condizionano la scelta terapeutica e i trattamenti per quest’ultima giocano un ruolo non secondario nella prognosi”. Circa il 30% dei pazienti con epatocarcinoma è eleggibile all’embolizzazione transarteriosa, utilizzata per chiudere i vasi sanguigni che alimentano il tumore. “La chemioembolizzazione transarteriosa è una procedura di radiologia interventistica utilizzata nel trattamento dell’epatocarcinoma, in particolare nei pazienti non candidabili a chirurgia o ablazione percutanea e in stadio intermedio - aggiunge Irene Bargellini, professoressa associata di Radiodiagnostica, Dipartimento di scienze Chirurgiche, Università di Torino - L’efficacia locale del trattamento è elevata, con percentuali di controllo di malattia che possono superare l’80%, dopo uno o due cicli. Tuttavia, si assiste spesso a una ripresa locale della malattia, pari a circa il 50% in un anno, o alla comparsa di nuove lesioni. Inoltre, le procedure Tace ripetute rischiano di compromettere la funzionalità epatica. Pertanto, la ricerca si sta concentrando sulla possibilità di potenziare proprio l’efficacia della Tace attraverso la combinazione con altri trattamenti, tra cui la duplice immunoterapia”. Sopravvivenza a sei anni del 17% di casi di malattia avanzata Il risultato più significativo è arrivato dallo studio internazionale Himalaya, che ha coinvolto quasi 1200 pazienti con epatocarcinoma avanzato o non operabile. "In questo studio, il regime Stride ha consentito di ottenere una sopravvivenza a cinque anni del 19,6% di pazienti, come pubblicato sul Journal of Hepatology, e una sopravvivenza a sei anni del 17,1%, un dato mai osservato prima in uno studio di fase 3 in questo stadio della malattia - sottolinea Lorenza Rimassa, professoressa associata di Oncologia medica all’Humanitas University e Responsabile dell’Uo di Oncologia epatobiliopancreatica all’Irccs Istituto Clinico Humanitas di Rozzano, Milano e prima autrice dello studio citato - Si tratta di una percentuale doppia rispetto a sorafenib, standard di cura al momento dell’avvio dello studio. La qualità di vita è stata salvaguardata, con un buon profilo di tollerabilità, che è molto importante per pazienti fragili, perché molto spesso sono colpiti anche da cirrosi e richiedono terapie a lungo termine”. La validità dell'approccio è stata confermata anche nella pratica clinica reale. Lo studio internazionale DT-Real ha evidenziato una sopravvivenza globale mediana di 23 mesi, mentre i dati provenienti da dodici centri lombardi partecipanti hanno confermato efficacia e sicurezza anche al di fuori dei trial clinici. “Inoltre, i dati dello studio Sierra – spiega ancora Rimassa - supportano la fattibilità e la gestibilità del regime Stride anche in pazienti con epatocarcinoma e caratteristiche prognostiche sfavorevoli, una popolazione generalmente sottorappresentata negli studi registrativi e con un rilevante bisogno clinico insoddisfatto. Il profilo di sicurezza complessivo è stato considerato gestibile, nonostante la complessità clinica della popolazione arruolata”. Un potenziale standard di cura anche per la malattia in stadio intermedio Le novità non riguardano solo le fasi più avanzate della malattia. “Il regime Stride – commenta Sherrie Bhoori, epatologa dell’Unità diChirurgia Oncologica (epato-gastro-pancreatica) e Trapianto di Fegato diretta da Vincenzo Mazzaferro alla Fondazione Irccs Istituto Nazionale dei Tumori di Milano - ha dimostrato risultati significativi anche nei pazienti con epatocarcinoma in stadio intermedio, cioè con malattia limitata al fegato, non resecabile e candidata a chemioembolizzazione, che rappresenta da più di 20 anni lo standard di terapia per questi pazienti. Nello studio Emerald-3, la combinazione di Stride, lenvatinib e Tace ha determinato una riduzione del 30% del rischio di progressione di malattia. Risultati che indicano le potenzialità per diventare il nuovo standard di cura, soprattutto nei pazienti interessati da possibili prospettive curative come chirurgia o trapianto”. Obesità, diabete e fegato grasso: fattori di rischio da tenere sotto controllo Se da un lato il peso delle epatiti virali tende progressivamente a ridursi grazie ai progressi terapeutici, dall’altro emergono altri fattori di rischio da tenere sott’occhio. “Il fattore di rischio destinato a diventare preponderante per l’epatocarcinoma nei Paesi occidentali è la Masld, una condizione epatosteatosica correlata alla sindrome metabolica, in genere legata a sovrappeso, obesità e diabete - spiega Paola Pantanetti, Responsabile Diabetologia Ast Fermo - La presenza di diabete di tipo 2 può addirittura triplicare la probabilità di sviluppare l’epatocarcinoma. È dunque importante curare non solo il fegato, ma anche le comorbidità presenti, come diabete e dislipidemia. Il primo step del percorso di cura è infatti controllare i fattori dismetabolici. Per questo, va ampliato l’accesso nei centri diabetologici al fibroscan, l’esame che consente di valutare la presenza e il grado di fibrosi epatica. In questo modo è possibile effettuare una stratificazione del rischio prima dell’invio allo specialista epatologo”. L’importanza di un team multidisciplinare e della diagnosi precoce C'è infine un aspetto su cui tutti gli esperti concordano ed è la necessità di una presa in carico multidisciplinare. La disponibilità di numerose terapie, che trovano indicazione in differenti momenti evolutivi della malattia e che sono di competenza di specialisti diversi, richiede infatti il coinvolgimento coordinato di oncologi, epatologi, radiologi interventisti, chirurghi epatici, diabetologi e specialisti di trapianto. Accanto a questo, anche la diagnosi precoce resta una delle sfide decisive. “Solo l’identificazione precoce delle persone a rischio, cioè con epatopatia cronica avanzata, e la loro attenta sorveglianza con ecografia semestrale consentono una diagnosi tempestiva della neoplasia, cioè in una fase iniziale suscettibile di terapie radicali, come la resezione epatica e il trapianto di fegato – conclude Ignazio Grattagliano, Vice Presidente Simg (Società Italiana di Medicina Generale) – La comunicazione tra ospedale e territorio, però, talvolta è insufficiente: strumenti tecnologici e piattaforme digitali sempre più integrate possono facilitare lo scambio di informazioni, migliorando il coordinamento tra i diversi attori coinvolti. Allo stesso tempo il confronto tra medico di famiglia e specialista in programmi formativi comuni possono essere la chiave di volta per superare criticità organizzative e gestionali”.

Progetto pilota al via al Sant'Orsola. La Regione stanzia 500 mila euro per il test che permette intervento su malattia neurodegenerativa Un semplice test su poche gocce di sangue per individuare laLeucodistrofia metacromatica (Mld), gravissima e rara malattia genetica neurodegenerativa che causa la progressiva perdita delle capacità motorie e cognitive, dando la possibilità di intervenire prima della comparsa dei sintomi. In Emilia-Romagna parte dal 12 ottobre il progetto pilota per lo screening neonatale della Mld: ilPoliclinico Sant'Orsola di Bolognasarà il centro di riferimento per i laboratori e la presa in carico dei neonati positivi. Il percorso nasce dalla collaborazione conl'associazione Voa Voa! Amici di Sofia APS. Alla presentazione in Regione, oltre al presidente Michele de Pascale e l'assessore alla sanità Massimo Fabi, ancheGiulia Ferrari, mamma di Gioia, bimba di Formigine (Modena) affetta da Mld, che ha definito il traguardo "un passo importante", eil cantante Nek, testimonial dell'associazione. La Regione sostiene il progetto con lo stanziamento di 500 mila euro, mentre l'associazione contribuisce con 28 mila euro provenienti dalle donazioni del 5 per mille. "Nella forma più aggressiva", quella che ha colpito la piccola Gioia e sua figlia Sofia, spiega il presidente dell'associazioneGuido De Barros, "entro i primi due anni arrivano i sintomi e poi il bambino è spacciato. Ma se la diagnosi fosse arrivata prima, la terapia genica avrebbe potuto bloccarla: senza lo screening neonatale la cura può però salvare solo i fratellini ancora sani di una famiglia in cui c'è già un caso". L'esperienza dell'Emilia-Romagna poggia sulle basi scientifiche del modello pilota avviato in Toscana: "Inizialmente i test saranno analizzati dal Meyer di Firenze, poi il Sant'Orsola acquisirà autonomia", conclude De Barros. Per la somministrazione della terapia genica, poi, i bimbi positivi saranno presi in carico dall'ospedale San Raffele di Milano. Nel servizio di Ivana Delvino le interviste a Nek, Guido De Barros e Giulia Ferrari.

Il seminario scientifico sul tema "Targeting IL-5: tendenze nel trattamento dell'asma grave", organizzato dalla Società Respiratoria del Vietnam in collaborazione con GSK Vietnam, ha riunito numerosi esperti di spicco nei settori delle allergie respiratorie e immunologiche per condividere approfondimenti sulla patogenesi dell'asma grave, sul ruolo dell'infiammazione di tipo 2 e sugli approcci attuali alla gestione della malattia. Inoltre, l'asma grave rappresenta oltre il 70% del costo totale del trattamento dell'asma. Per questo motivo, la sensibilizzazione, l'identificazione precoce delle caratteristiche della malattia e il miglioramento della gestione dell'asma grave rimangono priorità importanti per gli specialisti in pneumologia in Vietnam. La professoressa associata, dottoressa Phan Thu Phuong, direttrice dell'Istituto di Pneumologia Bach Mai (Ospedale Bach Mai), ha dichiarato: "Negli ultimi dieci anni, molti paesi in tutto il mondo hanno maturato una significativa esperienza pratica nell'applicazione di terapie mirate ai pazienti affetti da asma grave. Parallelamente, la comprensione delle basi biologiche della malattia si è continuamente ampliata. In particolare, l'infiammazione di tipo 2 e il ruolo dell'IL-5 nella risposta infiammatoria eosinofila sono aree che stanno ricevendo attenzione da parte della comunità scientifica internazionale. Questi progressi contribuiscono ad aiutare i medici a identificare i fenotipi della malattia e a scegliere gli approcci più appropriati per ciascun paziente." Il professore associato, dottor Le Thuong Vu, aggiorna l'approccio individualizzato al trattamento dei pazienti affetti da asma grave (Foto: THU THU) Il professor associato Le Thuong Vu, primario del reparto di Pneumologia presso il Centro Medico Universitario di Ho Chi Minh City, ha affermato: "Una migliore comprensione della patogenesi dell'asma sta aiutando la comunità medica ad affrontare la malattia in modo più personalizzato. Oltre a controllare i sintomi e ridurre il rischio di riacutizzazioni, oggi i medici prestano maggiore attenzione anche al miglioramento della qualità della vita e agli obiettivi terapeutici a lungo termine per i pazienti. I farmaci biologici sono considerati una terapia mirata in grado di ridurre il rischio di attacchi acuti di asma, diminuire la necessità di corticosteroidi orali, migliorare l'attività fisica e sociale in generale e portare alla remissione dell'asma."

Lo studio Emerald-3 introduce una nuova terapia per l'epatocarcinoma, combinando immunoterapia e farmaci anti-angiogenici con chemioembolizzazione, migliorando il controllo della malattia e aprendo a trattamenti curativi. L'importanza dell'epatologo è crescente, dato l'aumento di fattori di rischio legati a malattie metaboliche, rendendo fondamentale la sensibilizzazione della popolazione e la ricerca per migliorare le prospettive terapeutiche. Tumori, novità nella terapia epatica (Adnkronos) – “Lo studio Emerald-3 rappresenta l’ultima novità nelle terapie di combinazione” per l’epatocarcinoma, “combinando l’immunoterapia e un farmaco anti-angiogenico con il trattamento standard per lo stadio intermedio, ovvero la chemioembolizzazione, efficace per garantire un controllo di malattia in oltre l’80% dei casi. Tuttavia, la patologia tende a progredire nel tempo. L’associazione con un’immunoterapia permette di affiancare al controllo locoregionale anche un controllo sistemico, rendendo la risposta terapeutica più duratura e profonda. Una risposta profonda consente di indirizzare il paziente verso trattamenti a intento curativo, rappresentando un indicatore biologico favorevole per valutare opzioni come la resezione chirurgica o il trapianto di fegato”. Così Sherrie Bhoori, epatologa dell’unità di Chirurgia oncologica e Trapianto di fegato alla Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano, durante un media tutorial promosso da Astrazeneca sulle nuove frontiere del trattamento del tumore del fegato, come il regime immunoterapico ‘Stride’. Importanza dell’epatologo nella terapia “In qualità di epatologa in un centro chirurgico di un ospedale oncologico, considero fondamentale la figura dell’epatologo – afferma Bhoori – È importante ricordare che l’epatocarcinoma insorge su un fegato cirrotico: la nostra gestione non riguarda solo la cura della cirrosi, ma deve considerare qualsiasi trattamento antitumorale nel rispetto della funzionalità epatica. Solo un organo con funzione preservata può sostenere le terapie oncologiche”. Nuovi fattori di rischio in aumento Il ruolo dell’epatologo “è oggi ancora più centrale a causa dell’evoluzione dei fattori determinanti per la cirrosi – sottolinea Bhoori – Stiamo assistendo a un cambiamento nei fattori di rischio, con un aumento legato alla patologia metabolica, al sovrappeso e al diabete. È fondamentale creare una rete di informazione e consapevolezza per la popolazione. I fattori di rischio per la cirrosi non riguardano solo l’alcol o le epatiti B e C, ma sempre più spesso si trovano nella malattia metabolica, nel sovrappeso e nel diabete, che rappresentano fattori di danno occulto per il fegato”. Prospettive future e ricerca La ricerca continua a svolgere un ruolo cruciale nel miglioramento delle terapie per l’epatocarcinoma. La combinazione di farmaci innovativi come gli immunoterapici e gli anti-angiogenici apre nuove strade per il trattamento di questa malattia, permettendo di affrontare non solo i sintomi, ma anche le cause alla base della progressione tumorale. L’auspicio è che, attraverso studi clinici e un approccio multidisciplinare, si possano ottenere risultati sempre più promettenti per i pazienti affetti da epatocarcinoma. La condivisione delle conoscenze tra specialisti e la sensibilizzazione della popolazione sui fattori di rischio rappresentano passi fondamentali per migliorare la prognosi di questa malattia complessa e spesso letale.

Per le persone portatrici di mutazioni del gene CDH1, la gastrectomia, cioè la rimozione dello stomaco a scopo preventivo, è stata a lungo considerata una delle principali strategie per ridurre il rischio di sviluppare un tumore gastrico diffuso. Un intervento estremamente invasivo (e dalle importanti conseguenze sulla qualità della vita), al quale negli ultimi anni si è fatto progressivamente meno ricorso, mentre la sorveglianza endoscopica ha assunto un ruolo sempre più rilevante. A evidenziare questo cambiamento è ora una revisione sistematica, accompagnata da un’analisi complessiva dei risultati di più studi condotti nell’arco di 25 anni, realizzata dall’Università Statale di Milano in collaborazione con l’Università di Milano-Bicocca e pubblicata sul Journal of Medical Genetics. Il lavoro ha esaminato il ricorso alla rimozione preventiva dello stomaco nelle persone con alterazioni ereditarie del gene CDH1, per capire come sia cambiato nel tempo il ricorso all’intervento. Il gene CDH1 contiene le istruzioni per produrre l’E-caderina, una proteina che aiuta le cellule dei tessuti a rimanere unite e stabili. Determinate alterazioni ereditarie di questo gene possono aumentare il rischio di sviluppare alcuni tumori, in particolare il tumore gastrico diffuso e il tumore lobulare della mammella. Queste alterazioni vengono ricercate soprattutto nelle persone che sviluppano queste malattie in giovane età o nelle cui famiglie si sono verificati più casi. Le prime mutazioni del gene CDH1 furono identificate nel 1998 in una popolazione Maori della Nuova Zelanda. L’anno successivo, l’International Gastric Cancer Linkage Consortium introdusse la definizione di tumore gastrico diffuso ereditario e indicò nella gastrectomia totale profilattica, ossia l’asportazione completa dello stomaco prima della comparsa di un tumore avanzato: una procedura finalizzata a ridurre il rischio oncologico, ma che comporta conseguenze rilevanti e possibili complicanze. La revisione ha preso in esame 21 studi pubblicati tra il 2001 e il 2025, relativi complessivamente a 967 persone portatrici di varianti patogenetiche di CDH1. In questo gruppo sono state eseguite 609 gastrectomie totali profilattiche, pari al 62,9% dei casi considerati. La maggior parte degli interventi analizzati è stata effettuata in Nord America, negli Stati Uniti e in Canada. I dati mostrano però che, nell’arco dei 25 anni considerati, il ricorso alla rimozione preventiva dello stomaco si è progressivamente ridotto, pur senza raggiungere la significatività statistica: dall’83,2% del periodo 2001-2010 al 71% del decennio successivo, fino al 67,5% tra il 2021 e il 2025. L’esame dei tessuti asportati chirurgicamente ha inoltre mostrato che le forme tumorali più avanzate erano molto rare, pari a circa l’1% dei casi. La maggior parte delle lesioni individuate, circa l’80%, era invece ancora in uno stadio iniziale. I risultati dello studio possono essere messi in relazione con le recenti analisi genetiche che, in alcuni gruppi di portatori di mutazioni del gene CDH1, stimano intorno al 10% il rischio di sviluppare un tumore gastrico, ridimensionandolo rispetto alle valutazioni precedenti. I dati evidenziano inoltre la relativa sicurezza della sorveglianza endoscopica, effettuata attraverso gastroscopie con biopsie multiple, nell’individuazione precoce delle lesioni tumorali, rispetto a un approccio invasivo e non privo di complicanze come la gastrectomia totale profilattica “Nel loro insieme, i risultati suggeriscono l’opportunità di una valutazione sempre più selettiva del ricorso alla gastrectomia totale profilattica. La progressiva diminuzione degli interventi può essere collegata sia alle nuove stime del rischio oncologico nei portatori di varianti del gene CDH1, sia al miglioramento della capacità di individuare precocemente le lesioni attraverso la gastroscopia associata a biopsie multiple” ha affermato Giovanni Corso professore di chirurgia del dipartimento di Oncologia ed Emato-Oncologia dell’Università Statale di Milano e chirurgo presso l’Istituto Europeo di Oncologia. “Lo studio contribuisce così al dibattito scientifico sulla gestione delle persone geneticamente predisposte al tumore gastrico diffuso e potrà offrire elementi utili per affinare le future indicazioni cliniche. I risultati non escludono il ruolo della chirurgia preventiva, ma sostengono la necessità di riservarla a una popolazione maggiormente selezionata, valutando attentamente il profilo di rischio individuale e il possibile ricorso alla sorveglianza endoscopica in centri specializzati” conclude Carlo La Vecchia già professore di statistica medica ed epidemiologia all’Università Statale di Milano e coautore dello studio.

“Lo studio Emerald-3 rappresenta l'ultima novità nell'ambito delle terapie di combinazione” nel trattamento dell'epatocarcinoma, “si tratta di uno studio che combina l'immunoterapia e un farmaco anti-angiogenico associandoli al trattamento standard per lo stadio intermedio, ovvero la chemioembolizzazione, un trattamento efficace per lo stadio intermedio, in grado di garantire un controllo di malattia in oltre l'80% dei casi. Tuttavia, purtroppo la patologia rimane e tende, nel tempo, a progredire. Associare un'immunoterapia significa affiancare al controllo locoregionale anche un controllo sistemico, rendendo la risposta terapeutica più duratura e profonda. Ottenere una risposta profonda ci consente di indirizzare il paziente verso trattamenti a intento curativo: una buona risposta rappresenta infatti un indicatore biologico favorevole per valutare opzioni quali la resezione chirurgica o il trapianto di fegato". Così Sherrie Bhoori, epatologa, unità di Chirurgia oncologica (epato-gastro-pancreatica) e Trapianto di fegato diretta da Vincenzo Mazzaferro alla Fondazione Irccs Istituto nazionale dei tumori di Milano, in occasione del media tutorial promosso da Astrazeneca oggi nel capoluogo lombardo, sulle nuove frontiere del trattamento del tumore del fegato, come il regime immunoterapico, ‘Stride’. "In qualità di epatologa all'interno di un centro chirurgico in un ospedale oncologico, ritengo che la figura dell'epatologo sia fondamentale - afferma Bhoori - Bisogna ricordare che l'epatocarcinoma insorge su un fegato sofferente e cirrotico: la nostra gestione non riguarda soltanto la cura della cirrosi in sé, ma risponde alla necessità di applicare qualsiasi trattamento antitumorale nel pieno rispetto della funzionalità epatica. Soltanto un organo con una funzione preservata può infatti sostenere le terapie oncologiche". Il ruolo dell'epatologo "è oggi ancora più centrale a causa dell'evoluzione dei fattori determinanti per la cirrosi - sottolinea Bhoori - Assistiamo infatti a un cambio nei fattori di rischio, con un peso sempre maggiore legato alla patologia metabolica, al sovrappeso e al diabete. Per questo motivo - puntualizza - è fondamentale creare una fitta rete di informazione e consapevolezza rivolta a tutta la popolazione. I fattori di rischio per la cirrosi non sono legati soltanto all'alcol o all'epatite B e C, che fortunatamente oggi riusciamo a controllare o curare grazie ai farmaci disponibili - conclude - ma risiedono sempre più spesso nella malattia metabolica, nel sovrappeso e nel diabete, che rappresentano veri e propri fattori di danno occulto per il fegato".

“Lo studio Himalaya di fase 3 ha testato la combinazione di immunoterapia con una singola dose priming di tremelimumab associata a durvalumab (un anti-Pd-L1). Questa combinazione, 'regime 'Stride', è stata valutata rispetto a sorafenib, che rappresentava lo standard di cura. Lo studio è risultato positivo e, di conseguenza, il regime Stride è oggi un'opzione standard di terapia di prima linea per i pazienti con epatocarcinoma avanzato non resecabile. I risultati di sopravvivenza a 5 anni rappresentano un elemento del tutto nuovo e mai osservato prima nell'epatocarcinoma avanzato. Nello studio si è registrato un tasso di sopravvivenza a 5 anni di circa il 20%, laddove storicamente i dati di letteratura per questa popolazione mostravano una sopravvivenza inferiore al 5%. Sebbene si tratti di pazienti selezionati arruolati in uno studio clinico, il dato di circa il 20% non era mai stato riscontrato prima, né con altre combinazioni”. Lo afferma Lorenza Rimassa, professoressa di Oncologia medica, Humanitas University e responsabile Uo di Oncologia epatobiliopancreatica, Irccs Istituto clinico Humanitas, Rozzano (Milano), nel corso del media tutorial dedicato alle nuove frontiere del trattamento del tumore del fegato, promosso da AstraZeneca oggi a Milano. “Prendendo poi in considerazione i pazienti che hanno ottenuto un beneficio dal trattamento, ovvero non solo quelli con una risposta obiettiva, ma anche quelli con una stabilizzazione di malattia, la percentuale di pazienti vivi a 5 anni sale al 28% - aggiunge l’esperta - Si tratta di dati senza precedenti, con altre combinazioni di immunoterapia, che confermano il regime Stride come un'opzione terapeutica di estrema rilevanza per i pazienti con epatocarcinoma avanzato”. I dati positivi del regime Stride osservati nello studio Himalaya sono stati confermati anche nella pratica clinica quotidiana. “In particolare - approfondisce la specialista - abbiamo una raccolta dati internazionale su casistiche real-life che ha confermato le evidenze nei pazienti con caratteristiche analoghe a quelli arruolati nello studio Himalaya. Inoltre, i dati di una casistica locale sui pazienti trattati con regime Stride in Regione Lombardia mostrano una sopravvivenza mediana persino superiore a quella dello studio clinico. Sebbene questi dati non abbiano ancora un follow-up molto lungo, confermano chiaramente il beneficio per i pazienti”. L’efficacia del regime Stride è stata confermata anche dallo studio di fase 3b Sierra condotto su “una popolazione di pazienti solitamente esclusa dagli studi registrativi di fase 2 - chiarisce l'oncologa - ovvero pazienti con caratteristiche prognostiche e cliniche più complesse e sfavorevoli già all’avvio del trattamento. Il dato di estrema importanza emerso dallo studio Sierra è che il profilo di tollerabilità del regime Stride si è dimostrato sovrapponibile a quanto osservato nello studio Himalaya anche nei pazienti più fragili. I dati di efficacia sono risultati in linea con gli obiettivi previsti dallo studio, che è risultato positivo ed è stato di recente pubblicato sul Journal of Hepatology”, conclude.

“Lo studio Emerald-3 rappresenta l’ultima novità nell’ambito delle terapie di combinazione” nel trattamento dell’epatocarcinoma (Hcc). “Si tratta di uno studio che combina l’immunoterapia e un farmaco anti-angiogenico associandoli al trattamento standard per lo stadio intermedio, ovvero la chemioembolizzazione, un trattamento efficace per lo stadio intermedio, in grado di garantire un controllo di malattia in oltre l’80% dei casi. Tuttavia, purtroppo, la patologia rimane e tende nel tempo a progredire. Associare un’immunoterapia significa affiancare al controllo locoregionale anche un controllo sistemico, rendendo la risposta terapeutica più duratura e profonda”. Lo ha detto Sherrie Bhoori, epatologa, unità di Chirurgia oncologica epato-gastro-pancreatica e trapianto di fegato alla Fondazione Irccs Istituto nazionale tumori di Milano, nel corso del media tutorial sulle nuove frontiere del trattamento del tumore del fegato, promosso da AstraZeneca a Milano. Grazie per aver letto questo articolo...Da 20 anni offriamo una informazione libera a difesa della filiera agricola e dei piccoli produttori e non ha mai avuto fondi pubblici. Il lavoro che svolgiamo ha un costo economico non indifferente e la pubblicità dei privati, in questo periodo, è semplicemente ridotta e non più in grado di sostenere le spese.Per questo chiediamo ai lettori, speriamo, ci apprezzino, di darci un contributo in base alle proprie possibilità. Anche un piccolo sostegno, moltiplicato per le migliaia di lettori, può diventare Importante.Per tali liberalità ricevute non si ravvisa l'esistenza di un rapporto sinallagmatico tra le parti e pertanto non dev'essere emessa fattura (né autofattura).Puoi dare il tuo contributo con PayPal che trovi qui a fianco.

Bristol Myers, trattamento contro fibrosi polmonare idiopatica raggiunge l'endpoint primario (Teleborsa) - I farmaci sperimentali di Bristol Myers Squibb , destinati al trattamento di un raro tumore endocrino e di una forma letale di malattia polmonare, hanno dato esito positivo negli studi in fase avanzata, rafforzando la pipeline di nuovi prodotti dell'azienda farmaceutica. L'azienda ha reso noto che i pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica – una patologia cronica che causa cicatrizzazione polmonare e ostacola l'ossigenazione del sangue – hanno registrato un significativo miglioramento della respirazione dopo aver assunto una dose ridotta della pillola sviluppata dalla società, denominata admilparant. Lo studio rientrava nella terza e ultima fase di sperimentazione richiesta per l'approvazione di un nuovo farmaco. Un'analisi intermedia programmata, relativa a uno studio in fase avanzata su pazienti affetti da tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici (una rara tipologia di cancro che origina dalle cellule endocrine del tratto gastrointestinale o del pancreas), ha evidenziato che il farmaco RYZ101 dell'azienda ha rallentato in modo significativo la progressione della malattia. Condividi ```

Partirà il 12 ottobre in Emilia-Romagna il progetto pilota per lo screening neonatale per laLeucodistrofia Metacromatica (Mld), uno strumento fondamentale per individuare la presenza della malattia già nelle primissime settimane di vita. E cambiare il corso della vita dei bambini. Poche gocce di sangue prelevate dal tallone del neonato tra le 48 e 72 ore di vita allo scopo di ricercare gli specifici marcatori di malattia, i sulfatidi. L’obiettivo è intercettare la Mld prima che la malattia si manifesti clinicamente, offrendo ai bambini che ne possono beneficiare la possibilità di accedere alla terapia nella fase in cui può essere maggiormente efficace. La Leucodistrofia Metacromatica è una grave malattia genetica caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie e cognitive, fino ad arrivare alla morte. Oggi esiste una terapia genica, ma deve essere tempestiva: si chiama Arsa-cel, è stata approvata in Europa nel 2020 ed è disponibile in Italia dal 2022. La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche dello stesso bambino, che vengono prelevate e modificate in laboratorio introducendo una copia funzionante del gene Arsa. Una volta reintrodotte nell’organismo, tramite infusione, le cellule sono in grado di produrre l’enzima funzionante e contribuire a contrastare il processo alla base della malattia. Il Sant'Orsola di Bologna, già sede del Centro regionale per lo screening neonatale, sarà, infatti, il riferimento sia per le attività di laboratorio, sia per la presa in carico dei neonati risultati positivi. In una prima fase del progetto i test saranno inviati per le attività di analisi e refertazione all'ospedale Meyer di Firenze, con cui è stato siglato un accordo nei mesi scorsi. I bimbi positivi saranno presi in carico dalla Unità operativa di Neuropsichiatria infantile dello stesso Sant’Orsola, mentre per la somministrazione della terapia genica saranno indirizzati all'Ospedale San Raffaele di Milano, l'unico centro clinico in Italia autorizzato. “Gioia è malata, per lei è tardi, ma uno screening può salvare altri bimbi”. L’appello della mamma di 28 Novembre 2024 di Micol Lavinia Lundari Perini I dettagli sono stati illustrati in una conferenza stampa dal presidente della Regione, Michele de Pascale, e dall’assessore alle Politiche per la Salute, Massimo Fabi. Presente Guido De Barros, presidente di Voa Voa! Amici di Sofia Aps, Giulia Ferrari, mamma di Gioia, una bimba di Formigine affetta da Mld, e Nek, storico testimonial di Voa Voa. «Manteniamo l'impegno che avevamo preso fin dall’inizio di questo lungo percorso- hanno ricordatode Pascale e Fabi-. Abbiamo lavorato perché una possibilità offerta dalla ricerca e dall’innovazione potesse diventare una concreta opportunità di salute: individuare la malattia prima che compaiano i sintomi significa poter intervenire tempestivamente, e cambiare radicalmente la prospettiva di vita di un bambino. Grazie al Centro regionale per lo screening neonatale per l’impegno che hanno messo in questo progetto e grazie all’Associazione Voa Voa e alle famiglie per aver mantenuto alta l’attenzione su questo tema e per lo stimolo a portare a termine questo fondamentale passo in avanti». «Con la campagna nazionale STOP MLD ITALIA, Voa Voa promuove l’accesso allo screening neonatale della Mld in tutto il Paese. L’avvio del progetto in Emilia-Romagna è un risultato del percorso di sensibilizzazione e confronto istituzionale che abbiamo sostenuto- le parole di De Barros-. Un grazie di cuore anche a Giulia Ferrari e Nek, Filippo Neviani, nostri soci e compagni di viaggio, per il coraggio e la generosità con cui hanno partecipato: Giulia ha dato un volto alle conseguenze della diagnosi tardiva attraverso la storia di sua figlia Gioia, bimba di Formigine, e Nek ha contribuito ad amplificare quella richiesta facendola arrivare a un pubblico più ampio. Alla mobilitazione abbiamo affiancato un confronto continuo con la Regione e la disponibilità a sostenere economicamente l’avvio del progetto. . Ora l’obiettivo è consolidare questa possibilità per tutti i nuovi nati dell’Emilia-Romagna e continuare a lavorare perché l’accesso alla diagnosi precoce sia garantito in tutto il Paese”. La Regione ha deciso di sostenere l’operazione con uno stanziamento di circa 500mila euro. Voa Voa contribuirà all’avvio del progetto con circa 28mila euro provenienti dalle donazioni del 5 per mille. La destinazione specifica delle risorse sarà definita con il Policlinico Sant’Orsola di Bologna, individuando le spese da sostenere e le modalità per documentarne l’impiego. Lo screening: come funziona Come gli altri screening neonatali, anche lo screening della Mld si effettua sulle gocce di sangue prelevate dal tallone del neonato tra le 48 e 72 ore di vita allo scopo di ricercare gli specifici marcatori di malattia, i sulfatidi. Quando questi sono presenti in valori superiori alle soglie previste, sullo stesso campione viene valutata anche l’attività dell’enzima Arsa, che nei bambini affetti da Mld risulta fortemente ridotta o assente. È importante specificare che un risultato positivo non è sufficiente alla diagnosi: il test, infatti, viene ripetuto su un nuovo campione e, in caso di conferma della positività, il neonato è tempestivamente preso in carico dal centro clinico specializzato di riferimento per gli ulteriori approfondimenti, comprese le analisi genetiche necessarie alla conferma diagnostica. L’obiettivo dello screening è quindi di intercettare la Mld prima che la malattia si manifesti clinicamente, offrendo ai bambini che ne possono beneficiare la possibilità di accedere alla terapia nella fase in cui può essere maggiormente efficace. La Leucodistrofia Metacromatica (Mld) È una rara malattia genetica neurodegenerativa molto grave, causata da mutazioni del gene Arsa, responsabile della produzione di un enzima, l’Arisulfatasi A (Arsa), fondamentale per il corretto funzionamento delle cellule. L’alterazione di questo enzima provoca l'accumulo di sostanze tossiche (dette “sulfatidi”) che si accumulano nelle cellule del sistema nervoso centrale, del sistema nervoso periferico e in altri tessuti danneggiando progressivamente la guaina mielinica che protegge le fibre nervose. La conseguenza è una progressiva perdita delle capacità motorie e cognitive, fino ad arrivare alla morte, soprattutto in quei casi in cui l’insorgenza della malattia è precoce. La Mld può manifestarsi a età diverse: si distinguono infatti una forma infantile (entro i due anni), una forma giovanile (precoce, con insorgenza tra i 4 e i 6 anni, e tardiva, con insorgenza tra i 6 e i 12 anni) e una forma adulta. Le prime due forme sono quelle caratterizzate da una progressione più rapida e severa della malattia. Negli ultimi anni le prospettive di cura della Mld sono profondamente cambiate grazie alla disponibilità di una terapia genica (Arsa-cel), approvata in Europa nel 2020 e disponibile in Italia dal 2022. La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche dello stesso bambino, che vengono prelevate e modificate in laboratorio introducendo una copia funzionante del gene Arsa. Una volta reintrodotte nell’organismo, tramite infusione, le cellule sono in grado di produrre l’enzima funzionante e contribuire a contrastare il processo alla base della malattia. Risulta fondamentale la possibilità di intervenire precocemente: infatti, nelle forme per le quali è indicata, la terapia può preservare le funzioni motorie e cognitive quando somministrata prima della comparsa dei sintomi.

Un nodulo circoscritto al polmone, individuato durante alcuni controlli. Papa Leone XIV lo ha annunciato all’Angelus: nei prossimi giorni sarà operato per rimuoverlo. Un nodulo, però, non significa necessariamente un tumore maligno: per conoscerne la natura servono gli accertamenti. In Italia il tumore del polmone colpisce ogni anno oltre quarantamila persone. Spesso nelle prime fasi non dà sintomi e viene scoperto durante esami eseguiti per altri motivi. Tosse persistente o che cambia, mancanza di fiato e sangue nel catarro sono segnali da riferire al medico, anche per chi non fuma. Gli accertamenti: dalla TAC alla biopsia Come spiega Silvia Novello, professoressa di oncologia dell’Università di Torino: “L'identificazione del nodulo, solitamente attraverso una radiografia del torace, richiede un approfondimento che viene fatto con la TAC del torace, in genere con il mezzo di contrasto. Questo non è sufficiente perché ci dà l'immagine e i rapporti di questo nodulo con le strutture circostanti, ma bisogna andare a fare il prelievo per capire la natura di questo nodulo polmonare.” Il campione può essere prelevato attraverso una broncoscopia, entrando nelle vie respiratorie con un endoscopio, oppure con una biopsia guidata dalla TAC. La scelta dipende soprattutto dalla posizione del nodulo. Se viene diagnosticato un tumore, si verifica quanto sia esteso. Si distinguono due grandi categorie: il tumore non a piccole cellule, il più frequente, che comprende diversi sottotipi; e quello a piccole cellule, chiamato anche microcitoma, generalmente più aggressivo. Chirurgia, radioterapia e nuovi trattamenti Come illustra Novello, quando le caratteristiche della malattia, l’età e le condizioni generali del paziente lo consentono, si può intervenire chirurgicamente per asportare il tumore. Anche la radioterapia stereotassica, in casi selezionati, può rappresentare una valida alternativa alla chirurgia. La ricerca ha ampliato le possibilità di cura: accanto ai trattamenti locali, l’immunoterapia e la medicina di precisione possono completare, quando indicate, il percorso chirurgico o radioterapico. Scoprire la malattia prima dei sintomi Nella lotta al tumore del polmone, che può rimanere a lungo senza sintomi, la diagnosi precoce ha un ruolo fondamentale. “La strategia su cui tutti noi puntiamo è l'implementazione del programma di screening, cioè avere la TAC spirale a bassa dose come metodo di screening disponibile per tutti i soggetti a rischio, così come esistono già altri programmi di screening sul territorio nazionale”, sottolinea Novello. Sono controlli rivolti soprattutto a forti fumatori ed ex fumatori, secondo criteri precisi, prima che compaiano sintomi. Per prevenire la malattia, il primo passo resta evitare il tabacco: smettere di fumare riduce il rischio a qualsiasi età.

Segui Vietnam.vn su G o o g l e Aggiungi Vietnam.vn su G o o g l e 0 Il glioblastoma è uno dei tumori cerebrali più aggressivi e difficili da trattare. Anche dopo un intervento chirurgico per rimuovere la maggior parte del tumore, le cellule cancerose possono comunque diffondersi al tessuto cerebrale circostante. La radioterapia e la chemioterapia possono prolungare il controllo della malattia, ma il tumore spesso recidiva. I ricercatori dell'Università di Calgary stanno sperimentando un'idea piuttosto inaspettata: aggiungere dosi elevate di vitamina B3 al trattamento standard. La ricerca sta utilizzando dosi elevate di vitamina B3 per inibire il cancro al cervello. La vitamina B3, o niacina, è coinvolta in numerose reazioni metaboliche cellulari. Ma il team di ricerca era interessato a un altro effetto: la sua potenziale influenza sul sistema immunitario. Il glioblastoma può creare un ambiente immunosoppressivo, rendendo meno efficaci le cellule immunitarie, che normalmente sono in grado di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Il gruppo del professor Wee Yong presso la Cumming School of Medicine. Il team del professor Wee Yong, neurologo presso la Cumming School of Medicine, aveva precedentemente condotto esperimenti sui topi. I risultati avevano dimostrato che la niacina poteva contribuire a ripristinare parzialmente l'attività delle cellule immunitarie e a prolungare la durata della vita dei topi. Da lì, il team è passato alle sperimentazioni cliniche che combinavano la niacina a rilascio controllato con la chemioterapia e la radioterapia standard. La sperimentazione di fase I/II attualmente coinvolge solo 24 pazienti. Dopo 6 mesi, l'82% dei pazienti non ha mostrato segni di progressione del tumore. Secondo il team di ricerca, questa percentuale è superiore di circa il 28% rispetto a quella riscontrata in studi precedenti utilizzati come riferimento. Si tratta di un risultato degno di nota, ma non può essere interpretato come una prova della capacità della niacina di curare il glioblastoma. Nei risultati iniziali non era presente un gruppo di controllo randomizzato, il numero di pazienti era limitato e il periodo di follow-up breve. Il glioblastoma è uno dei tipi di tumore cerebrale più aggressivi e difficili da trattare. Il professor Wee Yong suggerisce che il glioblastoma può indebolire il sistema immunitario, mentre la niacina potrebbe aiutare alcune cellule immunitarie a ripristinare la loro funzione. La professoressa Gloria Roldan Urgoiti, oncologa specializzata in tumori cerebrali presso la Cumming School of Medicine e co-responsabile dello studio, ha sottolineato che il glioblastoma rimane una malattia con una prognosi molto sfavorevole e che qualsiasi segnale positivo deve essere verificato attraverso studi clinici rigorosi. Il fascino di questo approccio risiede nel fatto che non mira a distruggere direttamente tutte le cellule tumorali con un nuovo farmaco. Piuttosto, i ricercatori cercano di modificare l'ambiente immunitario in modo che il corpo possa partecipare alla lotta contro il cancro in modo più efficace. Tuttavia, la niacina ad alte dosi può causare effetti collaterali e tossicità, quindi il dosaggio utilizzato nello studio è stato attentamente controllato e monitorato da personale medico qualificato . Il team di ricerca prevede di estendere la sperimentazione a 48 pazienti e di completare l'analisi finale entro la fine del 2026 o l'inizio del 2027. Se i risultati continueranno a essere positivi, la niacina potrebbe essere inclusa in studi clinici più ampi per determinare se l'effetto osservato sia effettivamente dovuto al farmaco o rifletta semplicemente le caratteristiche del piccolo gruppo di pazienti. Attualmente, la vitamina B3 dovrebbe essere considerata un'area di ricerca promettente piuttosto che un trattamento comprovato per il glioblastoma. Video : Il primo vaccino allunga la vita dei pazienti affetti da tumore al cervello | SKĐS Facoltà di Medicina Nature/Cumming Fonte: Báo Khoa học và Đời sống Articolo originale Copia https://khoahocdoisong.vn/phat-hien-vitamin-b3-co-tiem-nang-ho-tro-dieu-tri-ung-thu-nao-glioblastoma-post2149121946.html

‘Nel 90% dei casi si sviluppa in un organo colpito da cirrosi, la gestione delle 2 gravi patologie concomitanti richiede terapie efficaci e tollerabili’

Una nuova prospettiva per una delle neoplasie più difficili da trattare. Il daraxonrasib, farmaco orale sviluppato per colpire i meccanismi molecolari che alimentano la crescita del tumore, ha mostrato risultati significativi nei pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti a una prima terapia. Nello studio clinico internazionale di fase 3 RASolute 302, che ha coinvolto 500 persone, la sopravvivenza mediana è stata di 13,2 mesi con il nuovo farmaco, contro 6,7 mesi con la chemioterapia standard. La terapia ha inoltre ridotto del 60% il rischio di morte rispetto al trattamento di confronto. Il 26 agosto 2026 la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia regolatoria statunitense, ne ha autorizzato l’impiego per pazienti adulti con malattia metastatica già trattati con almeno una linea di terapia sistemica, o non candidabili a una chemioterapia combinata. Si tratta di un progresso rilevante, ma è importante precisare che il farmaco non guarisce il tumore: i dati dimostrano un prolungamento della sopravvivenza nella popolazione studiata, non una soluzione definitiva per tutti i pazienti. Come funziona il daraxonrasib Il farmaco agisce sulla famiglia di proteine RAS, coinvolte nei segnali che regolano la crescita delle cellule tumorali. Le alterazioni di questa via molecolare sono molto frequenti nel tumore del pancreas e rappresentano da anni un obiettivo importante della ricerca oncologica. Riuscire a bloccarne l’attività in modo efficace è stato a lungo uno degli ostacoli più complessi nello sviluppo di nuove terapie. Il risultato ottenuto con il daraxonrasib apre quindi una strada promettente, soprattutto per chi ha già affrontato una prima linea di trattamento e dispone di opzioni terapeutiche limitate. Restano tuttavia da valutare attentamente la sicurezza nel lungo periodo, le possibili resistenze e il ruolo del farmaco in altri momenti del percorso di cura. La ricerca sta già esplorando il suo impiego in differenti strategie terapeutiche, anche in combinazione con altri trattamenti. Perché in Italia il farmaco non è ancora accessibile a tutti Negli Stati Uniti il daraxonrasib è stato autorizzato, ma in Italia non è attualmente disponibile come normale terapia prescrivibile attraverso il Servizio sanitario nazionale. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha avviato una procedura di valutazione accelerata, riconoscendo il potenziale interesse clinico del trattamento. Il percorso europeo, però, non equivale ancora a un’autorizzazione alla commercializzazione. L’Associazione italiana di oncologia medica (AIOM) ha chiesto all’azienda produttrice, Revolution Medicines, di attivare un programma di uso compassionevole, che permetterebbe di fornire gratuitamente il farmaco ai pazienti eleggibili in attesa delle autorizzazioni. In assenza di un programma di questo tipo, l’accesso può risultare estremamente difficile: secondo quanto riportato da fonti giornalistiche, il costo negli Stati Uniti si aggira intorno ai 39.000-40.000 dollari al mese, una cifra proibitiva per la maggior parte delle famiglie. Il nodo dei prezzi e le conseguenze delle politiche di Trump La questione non è soltanto regolatoria o economica. Il caso si inserisce nel dibattito sulle politiche statunitensi che puntano a collegare i prezzi dei medicinali negli USA a quelli praticati in altri Paesi economicamente comparabili, secondo il principio della cosiddetta most-favored-nation. Questo modello potrebbe indurre alcune aziende a riconsiderare tempi e strategie di lancio dei nuovi farmaci nei mercati europei, dove i prezzi vengono negoziati con le autorità sanitarie. Il timore è che le trattative commerciali finiscano per rallentare l’accesso a terapie potenzialmente importanti. Per l’Italia, la sfida consiste nel conciliare la sostenibilità della spesa pubblica con il diritto dei pazienti a beneficiare dell’innovazione. In una patologia in cui il tempo ha un peso enorme, la disponibilità di un trattamento non può dipendere soltanto dalla capacità economica del singolo. La priorità, ora, è accelerare il confronto tra istituzioni, autorità regolatorie e azienda produttrice, senza rinunciare alle garanzie di sicurezza ed efficacia. Perché un risultato scientifico promettente diventi un’opportunità concreta, deve poter raggiungere in modo equo le persone che potrebbero beneficiarne.