🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Di Lorenzo Sorrentino Sono passati cento anni da quando il patologo svedese Arvid Lindau mise insieme i pezzi di un puzzle fino a quel momento irrisolto. Una serie di tumori e cisti, apparentemente scollegati tra loro, erano in realtà manifestazioni di una stessa malattia ereditaria: nasceva così la sindrome di von Hippel-Lindau (VHL). Per anni la chirurgia ha rappresentato l’unico trattamento per questa malattia rara. Ma adesso belzutifan, il farmaco sviluppato da Msd, ha ottenuto la rimborsabilità da parte di Aifa. “La rimborsabilità dà speranza e un’opportunità terapeutica concreta per i pazienti, che da oggi potranno tornare a usare la parola ‘futuro’ che prima faceva tanta paura”, dichiara con emozione Alfonso Massimiliano Ferrara – endocrinologo presso l’Uosd Unità tumori ereditari dell’Istituto Oncologico Veneto di Padova – all’evento di Msd a Roma. La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia rara a carattere ereditario che predispone allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in diversi organi del corpo. La prevalenza è di 1 caso ogni 53mila persone. In Italia, nel 2026, sono stimati 1.100 pazienti. “Le manifestazioni cliniche sono molto eterogenee e progressive: il tumore va sempre avanti”, spiega Ferrara. “Spesso la natura ereditaria della sindrome ha portato i pazienti a conclusioni drammatiche, come quella di non avere figli per ‘spezzare la catena’ della malattia”, racconta lo specialista. Nel corso della vita circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, tra il 60 e l’80% emangioblastomi del sistema nervoso centrale, mentre una quota che va dal 5 al 10% viene colpita da tumori neuroendocrini pancreatici. La gestione clinica, finora, “era passiva. Si sorvegliava la progressione della malattia per poi intervenire chirurgicamente”, dice ancora Ferrara. Un approccio che esponeva i pazienti al rischio di interventi ripetuti nel corso della vita, associati a possibili disabilità quali la perdita della vista o dell’udito, l’insufficienza renale e la compromissione motoria o neurologica. Belzutifan, inibitore orale del fattore 2a, agisce direttamente sui meccanismi responsabili dello sviluppo delle neoplasie associate alla sindrome. Lo studio Litespark-004 ha dimostrato una duratura attività antitumorale, un controllo prolungato della malattia e una riduzione della necessità di interventi chirurgici. “L’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan è per Msd un motivo di autentico orgoglio”, commenta Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. “La decisione di Aifa segna un passaggio significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e bisogni a lungo insoddisfatti”, aggiunge Luppi. “L’obiettivo che guida la nostra organizzazione – conclude – è fare la differenza nella vita dei pazienti e non dimenticare mai che la medicina è per le persone”.

di Lavinia Giganti | Giornalista | redazione DossierSalute Quasi 9 pazienti su 10 sono vivi cinque anni dopo la diagnosi. È il risultato dello studio internazionale POTOMAC, presentato al Congresso ASCO 2026 di Chicago, che segna un salto importante nella cura del tumore della vescica non muscolo-invasivo. Una forma che colpisce ogni anno circa 29.000 italiani e per cui, fino a oggi, non si registravano progressi terapeutici significativi da oltre un decennio. IN SINTESI • Il tumore della vescica non muscolo-invasivo è una forma tumorale che non ha ancora invaso la parete muscolare della vescica: circa il 70% delle diagnosi di cancro alla vescica riguarda questo stadio. • Lo studio POTOMAC ha testato l’aggiunta di durvalumab (farmaco immunoterapico) alla terapia standard con BCG. • L’87,6% dei pazienti trattati con la terapia combinata è vivo a 5 anni dalla diagnosi. • Il trattamento non ha compromesso in modo significativo la qualità di vita dei pazienti. • Ogni anno in Italia sono stimati circa 29.100 nuovi casi di tumore della vescica; il 70% viene scoperto in forma non muscolo-invasiva. Cosa succede nel corpo quando compare questo tumore Immaginate la vescica come una sacca con pareti a strati: c’è uno strato interno molto delicato, fatto di cellule che a contatto con l’urina si espandono e si contraggono, e poi, andando verso l’esterno, uno strato muscolare che dà forza e struttura all’organo. Quando si parla di tumore “non muscolo-invasivo”, si intende che la malattia è ancora confinata allo strato superficiale interno: non ha attraversato il muscolo, non si è diffusa ad altri organi. È una distinzione fondamentale, perché cambia tutto: le possibilità di cura, le terapie disponibili, le prospettive di vita. In Italia ogni anno quasi 29.000 persone ricevono una diagnosi di tumore alla vescica. È il quarto tumore più frequente negli uomini, molto più raro nelle donne . anche se nelle donne spesso viene diagnosticato in ritardo, perché il sintomo principale, la presenza di sangue nelle urine, viene erroneamente attribuito ad altre cause. Il 70% circa dei casi viene scoperto proprio in questa fase iniziale, quella non muscolo-invasiva: una notizia che può sembrare rassicurante, ma che non va sottovalutata. Senza trattamento adeguato, la malattia può tornare . si chiama recidiva . oppure progredire verso stadi più avanzati e difficili da trattare. Il principale fattore di rischio è il fumo di sigaretta, che secondo i dati dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM) è responsabile di circa la metà dei casi. Il fumo veicola sostanze cancerogene che, filtrate dal rene e accumulate nell’urina, restano a lungo a contatto con la parete interna della vescica. Altri fattori di rischio includono l’esposizione professionale ad alcune sostanze chimiche (nelle industrie della gomma, dei coloranti, dei metalli) e alcune malattie croniche della vescica. Come funziona la cura attuale e cos’ha dimostrato lo studio POTOMAC La terapia standard prevede due passaggi. Il primo è un intervento chirurgico chiamato TURBT . resezione transuretrale della vescica . che consiste nel rimuovere il tumore attraverso l’uretra, senza aprire l’addome: si tratta di una procedura minimamente invasiva, spesso eseguita in day surgery, che non lascia cicatrici esterne. Il secondo passaggio è una serie di instillazioni intravescicali di BCG, cioè il Bacillus Calmette-Guérin. Questo batterio indebolito . lo stesso usato nel vaccino antitubercolare . viene iniettato direttamente in vescica dopo l’intervento e “attiva” le difese immunitarie locali contro le eventuali cellule tumorali rimaste. È una terapia consolidata, usata da decenni, ma con un limite importante: molti pazienti vanno incontro a recidiva, e in alcuni casi la malattia progredisce verso stadi che richiedono la rimozione dell’intera vescica . la cistectomia, un intervento che cambia radicalmente la vita della persona. Qui entra in scena lo studio POTOMAC, presentato al Congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO 2026) a Chicago. I ricercatori hanno aggiunto alla terapia standard con BCG un farmaco immunoterapico di nuova generazione chiamato durvalumab . un anticorpo monoclonale che appartiene alla famiglia degli “inibitori del checkpoint immunitario”. In parole semplici: molti tumori sviluppano un sistema per nascondersi al sistema immunitario, come se indossassero un mantello dell’invisibilità. Durvalumab rimuove questo mantello, permettendo alle cellule difensive del corpo di vedere il tumore e attaccarlo. I risultati hanno sorpreso gli stessi ricercatori. L’87,6% dei pazienti trattati con la terapia combinata (BCG + durvalumab) era ancora in vita a cinque anni dalla diagnosi. Più della metà aveva raggiunto contemporaneamente un controllo ottimale della malattia e una buona qualità di vita. La fatigue . la stanchezza cronica legata all’immunoterapia . è stata il principale effetto collaterale segnalato, ma senza compromettere in modo rilevante le attività quotidiane. «Da oltre 10 anni non vi erano evidenti progressi per questi pazienti», ha commentato Patrizia Giannatempo, oncologa della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. «Questo studio rappresenta un punto di svolta concreto.» Cosa significa per chi ha questa diagnosi oggi e cosa fare Se avete ricevuto una diagnosi di tumore della vescica non muscolo-invasivo in questo periodo, la prima cosa da sapere è che questo nuovo trattamento non è ancora disponibile nella pratica clinica italiana: deve completare l’iter di approvazione presso l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e successivamente l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Un percorso che richiede normalmente alcuni anni. Tuttavia, è possibile che durvalumab sia già accessibile nell’ambito di studi clinici aperti: il vostro oncologo urologo è il riferimento per verificarlo. Nel frattempo, è importante sapere che la terapia standard con BCG . se seguita correttamente e con i controlli periodici previsti . offre già buone possibilità di controllo della malattia. Le visite di follow-up con cistoscopia (una piccola telecamera che visualizza l’interno della vescica) sono fondamentali: non è raro che pazienti che si sentono bene saltino i controlli, ma il tumore alla vescica ha un’alta tendenza a recidivare, spesso in modo silenzioso. I controlli regolari sono la migliore difesa. Un consiglio per chi fuma: smettere di fumare dopo la diagnosi riduce significativamente il rischio di recidiva. Non è mai troppo tardi. E per chi non ha ancora avuto sintomi ma rientra nelle categorie a rischio (fumatori over 50, ex lavoratori in settori chimici o gomma), l’ematuria . anche una sola volta, anche senza dolore . deve spingere immediatamente a fare una visita urologica. Non aspettate. Illustrazione/visual generato con AI a scopo illustrativo

CATANIA– La Sicilia si colloca all’avanguardia della ricerca oncologica con l’installazione e il collaudo del primo acceleratore lineare per Electron Flash Therapy del Sud Italia. La nuova tecnologia è stata realizzata presso ilCenter for Advanced Preclinical in vivo Research (CAPiR)dell’Università di Catania, in collaborazione con iLaboratori Nazionali del Suddell’Istituto Nazionale di Fisica Nucleare (INFN). Si tratta di una infrastruttura scientifica destinata a dare un importante impulso agli studi sui tumori e allo sviluppo di nuove strategie terapeutiche, aprendo prospettive innovative nella lotta contro il cancro. La Flash Therapy rappresenta una delle più promettenti innovazioni nel campo della radioterapia. La tecnica consente di erogare fasci di elettroni ad altissimo rateo di dose, fino a mille volte superiore rispetto alla radioterapia convenzionale, concentrando il trattamento in frazioni di secondo. Gli studi radiobiologici preclinici condotti negli ultimi anni hanno evidenziato come questa metodologia sia in grado di preservare in misura significativa i tessuti sani circostanti, mantenendo al tempo stesso un’elevata efficacia contro le cellule tumorali. Il meccanismo biologico che determina questo effetto protettivo è ancora oggetto di studio da parte della comunità scientifica internazionale, motivo per cui la disponibilità di strutture dedicate alla ricerca rappresenta un passaggio fondamentale per accelerare le conoscenze in questo settore. L’acceleratore, prodotto dall’azienda italiana SIT, è tra i primi dispositivi disponibili nel nostro Paese per la ricerca preclinica oncologica. «Disporre di questa tecnologia all’interno di un centro preclinico integrato come il CAPiR ci mette nelle condizioni di avviare studi che fino a ieri richiedevano di andare altrove, con ricadute che nel medio periodo potranno riguardare i protocolli di cura dei pazienti oncologici», ha dichiaratoGiovanni Li Volti, docente dell’Università di Catania e presidente del CAPiR. L’acquisizione dell’acceleratore rientra nel progettoAnthem (AdvaNced Technologies for Human-centrEd Medicine), finanziato dal Ministero dell’Università e della Ricerca nell’ambito del Piano Nazionale Complementare al PNRR. Il progetto coinvolge 23 enti partner e oltre 250 ricercatori impegnati nello sviluppo di tecnologie biomediche innovative, per un investimento complessivo di 123 milioni di euro. Particolare rilevanza assume loSpoke 4, coordinato dall’Università di Catania, dedicato allo sviluppo di nuove terapie oncologiche avanzate, tra cui la Flash Therapy e laBoron Neutron Capture Therapy (BNCT). Uno dei principali ambiti di applicazione della ricerca riguarda ilglioblastoma, considerato il tumore cerebrale più aggressivo e tra quelli per i quali esistono ancora oggi limitate opzioni terapeutiche. L’obiettivo degli studi è comprendere come le nuove tecnologie radioterapiche possano migliorare l’efficacia dei trattamenti e offrire nuove speranze ai pazienti affetti da patologie oncologiche particolarmente complesse. L’arrivo dell’acceleratore al CAPiR rafforza il ruolo dell’Università di Catania e della Sicilia nel panorama nazionale della ricerca biomedica, confermando l’impegno del territorio nello sviluppo di soluzioni innovative per la medicina del futuro.

«A volte la vita è difficile per lei, per me, per noi. Speriamo che i trattamenti diano risultati positivi. Ma è dura».Ronald Koemanlo ha detto in sala stampa con la voce di chi porta un peso che nessun trofeo può alleggerire. Il commissario tecnico dell'Olanda — 63 anni, ex difensore goleador con oltre 250 reti in carriera e 18 trofei da calciatore — è alla guida degli Orange ai Mondiali che si aprono l'11 giugno negli Stati Uniti. Ma la testa, almeno in parte, è rimasta a casa, accanto alla moglie Bartina, alle prese con una recidiva del cancro al seno, come riporta il Corriere della Seraa. Bartina Koeman convive con la malattia da quindici anni. «La prima volta mi è stato diagnosticato nel 2010 — aveva raccontato —. Mi sono sottoposta a intervento chirurgico, chemioterapia e radioterapia. Era scomparso, poi è ritornato». Nel 2018 la situazione si era aggravata: dolori al collo che sembravano un colpo di frusta si erano rivelati metastasi alla colonna vertebrale. Nuovi cicli di chemioterapia, una remissione, poi un'altra Tac con una nuova attività tumorale. Da allora, ogni tre o quattro settimane il viaggio verso l'ospedale oncologico di Amsterdam. Anche durante Euro 2021 Koeman aveva lasciato casa con il cuore diviso.Ora si ripete. «Lei non è qui con me, è a casa — ha spiegato il tecnico —. Ogni mercoledì subisce un trattamento che la fa soffrire per almeno due giorni a causa degli effetti collaterali. Non verrà negli Usa». C'è però un'eccezione che Koeman si permette di sognare: «Magari, dovessimo raggiungere la finale della Coppa del Mondo, potrebbe saltare un trattamento, se le sarà consentito. Sarebbe un'emozione grandissima per entrambi». Titolare nell'Europeo vinto dall'Olanda nel 1988, sa cosa significa alzare un trofeo. Ma questa volta il significato sarebbe diverso. Bartina, dal canto suo, non cerca compassione. «Sono una donna forte e posso farcela — aveva detto —. Non vado in giro a piagnucolare tutto il giorno perchésono molto indipendente». E aveva aggiunto, parlando del marito: «Spero davvero che Ronald venga ricompensato per il suo duro lavoro. Spero che arrivi molto lontano». Fu lei, nel 2021, la prima a spingerlo a partire nonostante la recidiva. Lo aveva fatto per lui. Lui ora gioca anche per lei.

Pirtobrutinib è rivolto a pazienti con LLC recidivante o refrattaria. In piccolo, Cuneo Una nuova opzione terapeutica per il trattamento dellaleucemia linfatica cronica. Lilly, azienda farmaceutica che "trasforma la scienza in cura per migliorare la vita delle persone", annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità dipirtobrutinibper il trattamento di pazienti adulti affetti da LLC recidivante o refrattaria. Una decisione che rende il farmaco disponibile per i pazienti già precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK). "InEmilia-Romagnaci sono circa 250 diagnosi nuove ogni anno – racconta Antonio Cuneo, professore ordinario di Ematologia dell’Università di Ferrara e direttore della sezione di Ematologia dell’Aou Arcispedale Sant’Anna di Ferrara –. È una malattia che, grazie alle nuove cure biologiche, oggi vede una lunghissima sopravvivenza. La prevalenza a 10 anni parla di 2.100 persone con questa malattia nella nostra regione: un terzo ha bisogno di una terapia". La LLC è un tumore caratterizzato da un accumulo nel sangue e negli organi linfoidi di linfociti B sostenuto da una eccessiva attivazione della proteina BTK. Nelle fasi iniziali si sviluppa come proliferazione di cellule ‘clonali’, cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati nel sangue, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche (linfonodi e milza) che aumentano di dimensione. In Occidente è la forma più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. Nonostante i progressi terapeutici molti pazienti perdono la sensibilità agli inibitori della BTK e vanno incontro a ricadute: pirtobrutinib rappresenta così un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di BTK in modo differente rispetto agli inibitori di prima e seconda generazione. "Oggi nella nostra regione non si utilizza più la chemioimmunoterapia, materapie biologiche– prosegue Cuneo –, anche grazie a una comunicazione scientifica molto intensa che riunisce esperti di diverse discipline. In media la malattia è tenuta sotto controllo per molti anni con terapie orali, ma i farmaci di primo livello poi smettono di funzionare. Così il paziente ha bisogno di una terapia di seconda linea, come pirtobrutinib, che agisce bloccando la crescita delle cellule e superando la difesa generata da anni di esposizione a farmaci di prima generazione. Questo farmaco, somministrato per via orale in centri esperti, è in grado di garantire il controllo della malattia per altri due anni e mezzo o tre. Non solo: è molto ben tollerato". Francesco Moroni © Riproduzione riservata

ANSACOM MSD "La malattia di Von Hippel-Lindau e' una sindrome oncologica ereditaria rara. Questa patologia si caratterizza per la formazione di tumori benigni e maligni, sono circa 10, che si sviluppano in diversi organi. Un dato molto importante e' che ogni soggetto che eredita il gene mutato sviluppera' inevitabilmente la malattia. L'arma che abbiamo avuto fino ad oggi per il trattamento delle diverse manifestazioni e' rappresentata dalla chirurgia. Ora e' arrivato il belzutifan, che ha dato dei risultati strabilianti su quelli che sono i tre siti target della molecola, vale a dire il carcinoma del rene, il tumore neuroendocrino del pancreas ed infine gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale". E' quanto ha affermato Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo all'Unita' Tumori Ereditari dell'Irccs Istituto Oncologico Veneto di Padova.

È disponibile in Italia, con via libera dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa), belzutifan, prima terapia sistemica mirata per trattare gli adulti che hanno sviluppato carcinomi renali, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas a causa della sindrome di von Hippel-Lindau, una rara e complessa malattia genetica. Il trattamento riduce o ritarda la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti, migliorando la qualità della vita dei pazienti. © RIPRODUZIONE RISERVATA

In Italia è stata approvata la prima terapia sistemica, il belzutifan, per la sindrome di von Hippel-Lindau, una malattia genetica rara che causa vari tumori. Questo farmaco offre una nuova alternativa per ridurre la necessità di interventi chirurgici, migliorando la qualità della vita dei pazienti e aprendo nuove prospettive per la comunità medica. Malattie rare: sindrome di von Hippel-Lindau, in Italia prima terapia sistemica Nuove Speranze per i Pazienti In Italia, un’importante innovazione nel campo delle malattie rare è stata recentemente approvata: il belzutifan. Questo farmaco rappresenta la prima terapia sistemica mirata per adulti affetti da sindrome di von Hippel-Lindau, una malattia genetica rara che provoca una predisposizione allo sviluppo di diversi tipi di tumori, tra cui carcinomi renali, emangioblastomi del sistema nervoso centrale e tumori neuroendocrini del pancreas. L’approvazione del belzutifan da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) segna un passo fondamentale nella lotta contro questa condizione, che colpisce un numero limitato di persone. Il Ruolo della Terapia Sistemica La sindrome di von Hippel-Lindau è caratterizzata dalla formazione di tumori benigni e maligni, rendendo necessarie frequenti operazioni chirurgiche. Queste procedure, sebbene necessarie, possono comportare rischi e complicazioni per i pazienti. Il belzutifan offre una nuova alternativa, riducendo o ritardando la necessità di interventi chirurgici ripetitivi. Questo non solo contribuisce a migliorare la qualità della vita dei pazienti, ma rappresenta anche un significativo progresso nella gestione di una malattia che, fino ad oggi, ha avuto poche opzioni terapeutiche. Un Trattamento Mirato e Innovativo Il belzutifan agisce in modo mirato, interferendo con la crescita tumorale grazie alla sua capacità di inibire specifici percorsi biologici coinvolti nella progressione dei tumori associati alla sindrome di von Hippel-Lindau. Questa terapia non solo mira a controllare la malattia, ma si propone anche di migliorare il benessere generale dei pazienti, riducendo i sintomi legati ai tumori e alla loro gestione. La possibilità di un trattamento meno invasivo rappresenta una speranza concreta per molti, che fino ad ora hanno dovuto convivere con l’incertezza e le limitazioni imposte dalla loro condizione. Impatto sulla Comunità Medica La disponibilità del belzutifan non è solo una buona notizia per i pazienti, ma anche per la comunità medica che si occupa di malattie rare. La sua approvazione apre la strada a ulteriori ricerche e sviluppi nel campo delle terapie mirate. Gli specialisti sono ora in grado di offrire un’opzione terapeutica efficace a un gruppo di pazienti che spesso si sente abbandonato dalla medicina tradizionale. Questo progresso sottolinea l’importanza di investire nella ricerca e nello sviluppo di farmaci per le malattie rare, un settore che ha bisogno di maggiore attenzione e risorse.

Gli esami hanno rivelato una massa tumorale di 33x44 mm nel lobo inferiore del polmone sinistro, accompagnata da lesioni osteolitiche nel femore sinistro. Dopo un'accurata valutazione clinica e paraclinica, la paziente è stata sottoposta a una consulenza multidisciplinare per definire un piano di trattamento adeguato. La paziente NTH (39 anni, di Bac Ninh ) è stata portata all'ospedale K dalla sua famiglia in condizioni critiche a causa di un forte dolore alla gamba sinistra, dovuto a un tumore polmonare in stadio avanzato con metastasi ossee. Il dolore prolungato le aveva gravemente compromesso la mobilità, rendendola quasi incapace di camminare. Credendo che ci fosse ancora speranza, si è recata all'ospedale K nella speranza di salvare le sue gambe e di assistere a un miracolo. Secondo il dottor Tú, subito dopo il ricovero, i medici hanno valutato tempestivamente le condizioni del paziente e i potenziali rischi, e si sono consultati congiuntamente per elaborare un piano di trattamento per il paziente H. Il dottor Dao Van Tu, responsabile del reparto di cure su richiesta presso la struttura Quan Su dell'ospedale K, ha affermato che il paziente, a cui era stato diagnosticato un cancro al polmone in stadio IV con metastasi ossee, soffriva di forti dolori, significative limitazioni alla mobilità e un rischio molto elevato di fratture patologiche. Questa diagnosi ha rappresentato un duro colpo per il paziente, in età lavorativa e principale fonte di reddito per la sua famiglia. SKĐS - Oltre a mirare alla diagnosi precoce delle malattie e alla riduzione del peso dei costi sanitari, la politica umanitaria di organizzare controlli medici regolari e screening gratuiti per i cittadini pone anche le basi per una gestione continua della salute durante tutto l'arco della vita e crea una banca dati sanitaria nazionale... Dopo l'intervento chirurgico, il paziente ha ricevuto cure post-operatorie intensive abbinate a una riabilitazione precoce. Le sue condizioni di salute sono migliorate rapidamente e la sua mobilità è stata gradualmente ripristinata. Prima di procedere con l'intervento, i medici hanno elaborato un piano chirurgico dettagliato, spiegato a fondo i rischi e fornito supporto emotivo al paziente e alla sua famiglia. Grazie a questa preparazione accurata, l'intervento si è svolto senza intoppi e con successo. Dopo un'attenta consultazione, l'équipe di chirurgia ortopedica, guidata dal Dott. Specialista II Hoang Tuan Anh, Primario del Dipartimento di Chirurgia Ortopedica, insieme al Dott. Hoang Le Minh, Medico Specializzando con Laurea Magistrale, e ad altri medici, ha concordato all'unanimità di eseguire un intervento chirurgico per rimuovere la lesione ossea e sostituire l'articolazione dell'anca sinistra con una protesi Modul per il paziente. Dopo soli 3 mesi circa, il paziente non solo era in grado di camminare, ma anche di andare in bicicletta autonomamente, accompagnare i figli a scuola e riprendere le sue attività quotidiane. Raccontando la sua esperienza dopo il trattamento, il paziente H. ha affermato con commozione che la perdita della capacità di camminare aveva causato a lui e alla sua famiglia una profonda crisi psicologica. Pertanto, poter andare in bicicletta per portare i figli a giocare in paese ha reso lui e i suoi parenti estremamente felici e grati ai medici e agli infermieri che lo hanno aiutato ad avere la vita che ha oggi. Secondo il dottor Hoang Le Minh, medico specializzando con master, i risultati del follow-up post-operatorio mostrano un buon recupero sia del tumore polmonare che della funzionalità motoria della gamba. Il paziente continuerà a sottoporsi a regolari controlli e trattamenti come previsto. "Il successo dell'intervento chirurgico e la rapida guarigione del paziente sono una grande gioia per i medici e gli infermieri. È anche un segno positivo per il paziente e la sua famiglia, che hanno perseverato, si sono impegnati con determinazione nel trattamento e hanno riposto la loro fiducia nell'équipe medica ", ha dichiarato il Dott. Hoang Le Minh, M.Sc., medico specializzando. Gli esperti del K Hospital affermano che, grazie allo sviluppo di metodi diagnostici e terapeutici moderni, molti pazienti affetti da cancro in fase avanzata hanno ancora la possibilità di controllare efficacemente la malattia, prolungare la propria vita e migliorare significativamente la qualità della vita.

Fare il punto della situazione sull'ammodernamento del parco tecnologico e digitale ospedaliero e tracciare un primo bilancio sulla funzionalità del Polo (Punto di orientamento e di ascolto locale oncologico). Su questi due temi si è incentrata la visita istituzionale della presidente Stefania Proietti, che questa mattina ha incontrato all'ospedale di Città di Castello Emanuele Ciotti, direttore generale dell'Usl Umbria 1, insieme al personale di presidio. Un appuntamento che aveva l'obiettivo anche di tracciare le potenzialità che la struttura tifernate può avere anche per l'abbattimento delle liste d'attesa grazie al potenziamento diagnostico, attuato nei mesi scorsi e finanziato con i fondi Pnrr, che ha permesso la sostituzione di grandi apparecchiature quali: un polifunzionale, una Tac 128 strati e una risonanza magnetica. A queste nuove tecnologie va aggiunta un'altra risonanza magnetica, acquistata con i soldi del Lascito Mariani. Si tratta - spiega una nota della Usl Umbria 1 - di tecnologie di ultima generazione che consentono un'ottimizzazione dei tempi di prestazione (con una significativa riduzione dei tempi di attesa) e che contribuiscono a migliorare l'appropriatezza diagnostica e la tempestività dei percorsi di cura. I primi dati lo confermano: si è registrato un incremento dell'attività ordinaria del 20% da gennaio ad aprile 2026, rispetto allo stesso periodo del 2025. Oltre a visitare la Radiologia, la presidente ha incontrato e si è confrontata anche tutti gli operatori che sono impegnati nel Polo, situato al piano terra (ingresso B) del presidio ospedaliero di Città di Castello, aperto al pubblico dal lunedì al venerdì dalle 08,30 alle 13,30, con una email (oncologiapolo.cdcumb@uslumbria1.it) e con numero telefonico dedicato: 346.3808307. Questo nuovo servizio - presente anche negli ospedali di Branca e di Pantalla ed inserito nella Rete oncologica regionale - consente, in spazi dedicati all'accoglienza e all'ascolto, l'ascolto dei pazienti con sospetta o accertata diagnosi oncologica, con conseguente presa in carico. Nei Polo operano oncologi e infermieri-case manager, in grado di programmare prestazioni, attivare i gruppi oncologici multidisciplinari e monitorare la continuità del percorso. Dalla sua attivazione ad oggi, il Polo ha preso in carico circa 44 nuovi casi sui 96 complessivi seguiti al momento. A margine del sopralluogo, la presidente Proietti ha visitato anche il nuovo reparto di terapia intensiva, i cui lavori sono in corso di ultimazione. Il direttore generale Emanuele Ciotti che, illustrando l'attività e le novità dell'ospedale, ha fatto i suoi ringraziamenti "all'ingegnere biomedico Elena Franchi, all'ingegnere Federica Modesti, che hanno seguito i vari lavori, e al dottor Silvio Pasqui, per il coordinamento che ci ha permesso di non chiudere mai le varie attività nonostante i vari cantieri. Grazie ai lavori svolti, ora abbiamo in questo presidio anche due risonanze magnetiche, di cui una acquistata con i soldi del Lascito Mariani, che ci serviranno a potenziare la parte della diagnostica. E per fare questo stiamo assumendo medici e tecnici radiologi. Abbiamo concluso e strutturato gli investimenti che faremo grazie al Lascito Mariani, che abbiamo concordato in collaborazione con il Comune di Città di Castello". Francesca Garinei, direttore facente funzione del servizio di Diagnostica per Immagini dell'Usl Umbria 1, ha spiegato che "le due risonanze magnetiche, la prima operativa da ottobre 2025 e la seconda da marzo 2026, ci consentono di effettuare scansioni che durano pochi secondi, con una riduzione addirittura fino al 35% dei tempi previsti". "La riduzione dei tempi di acquisizione - ha proseguito - ha portato ovviamente anche a un comfort per il paziente stesso ed ad un'esperienza diagnostica sicuramente più tollerabile. Tutto questo ha inciso nel numero di esami che riusciamo a effettuare, con una conseguente riduzione dell'attesa del paziente che deve venire al nostro servizio". Michele Montedoro, responsabile dell'Ambulatorio di Oncologia medica degli ospedali di Città di Castello e Branca, ha spiegato che il Polo che ha l'obiettivo di "orientare e supportare le situazioni cliniche in cui pazienti, con già sospetta diagnosi o con diagnosi oncologica accertata, hanno necessità di poter iniziare quanto più prima possibile un percorso di cura ottimale e orientato". Con il Polo aumenta anche il controllo in quanto il percorso viene monitorato, prevedendo anche un supporto per i familiari. "Le cure - ha concluso - sono omogenee, performanti e condivise a livello regionale, consentendo ai malati di curarsi vicino al proprio domicilio". Il sindaco di Città di Castello. Luca Secondi ha evidenziato come "le tecnologie che verranno implementate all'interno di servizi strategici dell'ospedale non saranno sostitutive di quelle già esistenti, ma daranno risposte diagnostiche e operative per le quali finora era necessario rivolgersi ad altri presidi sanitari della regione". Riproduzione riservata © Copyright ANSA

Cambia l'approccio terapeutico per i pazienti affetti da sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori benigni e maligni in diversi organi. L’azienda farmaceutica MSD ha annunciato che l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di belzutifan (noto commercialmente come Welireg). Il farmaco è indicato per il trattamento di pazienti adulti che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas, nei casi in cui le procedure locali non siano adeguate. Si tratta della prima e unica opzione terapeutica di tipo sistemico disponibile per questa condizione. Fino a oggi la gestione di questa patologia si è basata principalmente sulla sorveglianza attiva e su successivi interventi chirurgici locali mirati a contenere le masse tumorali. Questo percorso esponeva i pazienti a operazioni ripetute nel corso della vita, con il rischio di complicanze e disabilità significative, quali la compromissione motoria o neurologica, la riduzione o perdita della vista e l'insufficienza renale. La sindrome ha una prevalenza stimata di un caso ogni 53.000 persone e un'incidenza annuale alla nascita di 1 su 36.000. Colpisce in egual misura uomini e donne e si manifesta solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita – con un'età media alla diagnosi di 26 anni – sebbene i primi segni possano talvolta comparire già nell'infanzia. Le statistiche cliniche indicano che circa il 70 per cento dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80 per cento emangioblastomi del sistema nervoso centrale e il 5-10 per cento tumori neuroendocrini del pancreas. Belzutifan è un farmaco orale progettato per agire direttamente sul meccanismo che causa la malattia, intervenendo sul percorso molecolare che guida lo sviluppo delle neoplasie attraverso l'inibizione del fattore 2-alfa inducibile dall'ipossia. La decisione dell'Agenzia Italiana del Farmaco fa seguito all'approvazione della Commissione Europea, basata sui risultati dello studio clinico di Fase due LITESPARK-004. Con un periodo di osservazione mediano di circa 50 mesi, la molecola ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 67 per cento nei pazienti con carcinoma renale associato alla patologia. La sperimentazione ha inoltre evidenziato risposte durature sia per i tumori neuroendocrini del pancreas sia per gli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, confermando la capacità del trattamento di ridurre o ritardare la necessità di ricorrere a chirurgia ripetuta. Sul piano clinico, l'introduzione della terapia ridefinisce i percorsi di cura sul territorio nazionale. «Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau (VHL), una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e SNC. La VHL è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo. In questo contesto, belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di VHL nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con VHL che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del SNC. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d’organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con VHL, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati», ha dichiarato il dottor Alfonso Massimiliano Ferrara, medico endocrinologo presso l'Unità Operativa Semplice Dipartimentale Unità Tumori Ereditari dell’Istituto Oncologico Veneto di Padova. La rimborsabilità del farmaco modifica lo scenario terapeutico per i pazienti italiani, integrandosi nell'ambito di un necessario approccio multidisciplinare che coinvolge diverse specialità mediche. «L’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per MSD, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate. In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan — prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome — apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di AIFA segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. Questo risultato rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui MSD è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all’avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n’è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone», ha concluso Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di MSD Italia.

Ricerca e cura Aifa 08 Giugno 2026 Malattia di von Hippel-Lindau, Aifa rimborsa la prima terapia sistemica Aifa approva la rimborsabilità del primo trattamento mirato per i pazienti con la rara malattia genetica associata allo sviluppo di tumori in diversi organi. Gli esperti: "Cambio di paradigma nella gestione clinica" L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan, la prima terapia sistemica per il trattamento dei pazienti adulti affetti da malattia di von Hippel-Lindau (Vhl) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono considerate adeguate. Per la prima volta nel nostro Paese viene introdotta un'opzione terapeutica farmacologica mirata per una patologia ereditaria rara e multisistemica che, fino a oggi, veniva gestita prevalentemente attraverso sorveglianza clinica, monitoraggio e interventi locali o chirurgici spesso ripetuti nel tempo. La sindrome di von Hippel-Lindau è una malattia genetica rara che predispone allo sviluppo di tumori benigni e maligni in diversi organi. La prevalenza è stimata in circa un caso ogni 53mila persone, mentre l'incidenza alla nascita è di circa un caso ogni 36mila. L'età media alla diagnosi è di 26 anni, anche se i primi segni possono comparire già durante l'infanzia. Nel corso della vita circa il 70% dei pazienti sviluppa un carcinoma renale a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del sistema nervoso centrale e il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La necessità di sottoporsi a interventi ripetuti può comportare conseguenze importanti, tra cui perdita della vista, deficit neurologici, compromissione motoria e insufficienza renale, con un impatto significativo sulla qualità di vita. L'approvazione di Aifa segue i risultati dello studio di fase II Litespark-004, che ha evidenziato benefici clinici duraturi dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi. Nei pazienti con carcinoma renale associato a Vhl è stato osservato un tasso di risposta obiettiva del 67%. Lo studio ha inoltre mostrato risposte prolungate anche nei tumori neuroendocrini pancreatici e negli emangioblastomi del sistema nervoso centrale, con una riduzione o un ritardo nella necessità di ricorrere a nuovi interventi chirurgici. Secondo Alfonso Massimiliano Ferrara, endocrinologo dell'Unità Tumori Ereditari dell'Istituto Oncologico Veneto Irccs di Padova, la disponibilità della nuova terapia rappresenta "un avanzamento significativo" nella gestione della malattia. "Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau", afferma Ferrara. "Si tratta della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per questi pazienti. La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto". Per lo specialista, la possibilità di intervenire contemporaneamente sulle diverse manifestazioni della patologia potrebbe contribuire a ridurre il ricorso a procedure locali e interventi chirurgici ripetuti, preservando più a lungo la funzionalità degli organi coinvolti e migliorando la qualità di vita dei pazienti. Resta comunque centrale, sottolinea Ferrara, l'approccio multidisciplinare alla presa in carico della malattia, necessario per definire nel tempo il percorso assistenziale più appropriato in base alle caratteristiche cliniche e all'evoluzione della patologia. Soddisfazione anche da parte di Msd Italia. "L'approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per Msd, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia una nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate", afferma Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia. "In uno scenario in cui la gestione della Vhl si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità della prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma", aggiunge Luppi. Secondo la manager, la decisione di Aifa assume un valore particolarmente significativo perché consente di offrire ai pazienti un'innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. "La rarità rischia spesso di tradursi in minore visibilità, ma è proprio in questi contesti che è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone", conclude.

Londra Difficilmente la medicina potrà annunciare una vittoria definitiva contro il cancro. Negli ultimi decenni i governi hanno più volte usato il linguaggio della guerra, dalla “war on cancer” lanciata da Richard Nixon nel 1971 fino ai piani più recenti negli Stati Uniti e nel Regno Unito. Ma questa immagine rischia di semplificare troppo una realtà molto più complessa: i progressi contro i tumori non arrivano quasi mai come sconfitte clamorose della malattia, ma come avanzamenti graduali, capaci di rallentarne l’evoluzione e di offrire ai pazienti più tempo di vita. È in questa prospettiva che vanno letti i risultati emersi nei giorni scorsi al congresso dell’American Society of Clinical Oncology, a Chicago. Tra le novità segnalate dal Guardian ci sono una nuova iniezione risultata efficace contro alcuni tumori e una nuova immunoterapia che potrebbe evitare a persone colpite da tumore alla vescica interventi chirurgici invasivi e destinati a cambiare profondamente la qualità della vita. Il dato più rilevante riguarda però daraxonrasib, un nuovo farmaco sperimentale che, in un recente trial clinico, ha raddoppiato il tempo medio di sopravvivenza nei pazienti con tumore al pancreas. È un risultato importante per una malattia che dispone ancora di poche terapie efficaci ed è tra le più aggressive. Nel Regno Unito, solo circa un paziente su venti è ancora vivo cinque anni dopo la diagnosi. Nel trial, il raddoppio della sopravvivenza ha significato passare in media da sei a tredici mesi. Un dato che può apparire limitato se osservato da lontano, ma che ha un peso enorme per i malati e per le loro famiglie. Inoltre, ogni nuovo trattamento può diventare la base per ulteriori combinazioni terapeutiche. È già accaduto con l’Hiv: farmaci con effetti inizialmente parziali, combinati tra loro, hanno trasformato una diagnosi un tempo considerata quasi sempre fatale in una condizione gestibile nei Paesi più ricchi. Daraxonrasib potrebbe avere un impatto anche su altri tipi di tumore. Il farmaco agisce su una famiglia di molecole chiamate Ras, spesso alterate o mutate nelle cellule tumorali. Per decenni, dagli anni Ottanta in poi, Ras è stata considerata un bersaglio quasi impossibile da colpire con i farmaci. Ora, grazie ai progressi della chimica medica, questa barriera sembra essere stata superata. Sono già in corso studi per verificare l’efficacia di daraxonrasib in altri tumori nei quali Ras ha un ruolo, tra cui circa il 40% dei tumori del colon-retto e il 30% dei tumori polmonari a piccole cellule. Questo sviluppo conferma due aspetti centrali della ricerca oncologica contemporanea. Il primo è che ciò che per anni è stato considerato scientificamente irraggiungibile può diventare possibile attraverso una lunga serie di progressi apparentemente minori. Il secondo è il ruolo sempre più decisivo dello screening genetico: oggi è più semplice individuare i pazienti che presentano specifiche alterazioni molecolari e che quindi potrebbero beneficiare di terapie mirate. Negli ultimi decenni la sopravvivenza oncologica è cresciuta in modo significativo. Nel Regno Unito i tassi sono raddoppiati dagli anni Settanta, in linea con quanto avvenuto in molti altri Paesi ad alto reddito. Michelle Mitchell, alla guida di Cancer Research UK, ha parlato di una “età dell’oro” per la ricerca sul cancro. Non esiste ancora una cura unica e risolutiva. Ma ogni anno arrivano nuovi strumenti di diagnosi precoce, nuovi farmaci e trattamenti più precisi. Il progresso reale, in oncologia, assomiglia meno a una vittoria definitiva e più a una conquista continua: più remissioni, più mesi, più vita per i pazienti.