🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

L'Azienda ospedaliero universitaria fa i conti con l'installazione a rilento delle nuove strumentazioni. La direzione cerca accordi con gli altri ospedali sardi e nazionali per garantire le cure nei tempi corretti. L'Azienda ospedaliero universitaria di Sassari, il complesso sanitario che gestisce le cliniche pubbliche cittadine, affronta un grave blocco nel reparto di Radioterapia oncologica. Attualmente, circa centotrenta malati di cancro si trovano in lista d'attesa per iniziare i cicli di radiazioni, accumulando ritardi che in alcune situazioni superano i tempi considerati sicuri dai protocolli medici. La crisi nasce dal rallentamento del piano di rinnovamento tecnologico, un programma di sostituzione delle vecchie macchine salvavita che ha subito pesanti slittamenti rispetto alla tabella di marcia originale. Il reparto, che rappresenta l'unico punto di riferimento per i pazienti di tutto il Nord Sardegna, si regge al momento su un solo macchinario operativo. Si tratta del Radixact, un acceleratore lineare attivato nel giugno del 2025 che sfrutta la tomoterapia elicoidale, un sistema di altissima precisione in grado di colpire il tumore con un fascio di radiazioni a spirale, risparmiando i tessuti sani circostanti. Per smaltire le richieste, questa apparecchiatura viene tenuta accesa su due turni consecutivi, dalle sette e mezza del mattino fino alle otto di sera. Il macchinario non può però irradiare i malati senza sosta: una porzione fissa di questo orario deve essere obbligatoriamente fermata per eseguire i controlli di qualità e le verifiche tecniche di sicurezza imposte dalla legge per garantire l'esattezza delle dosi. Il collo di bottiglia si è creato a causa della mancanza del secondo acceleratore previsto dal piano aziendale, il Varian TrueBeam, la cui installazione doveva essere completata entro la fine del 2025 e che invece è ancora bloccata. Nonostante l'imbuto tecnologico, le terapie non si sono fermate. Dal primo gennaio ai primi giorni di giugno del 2026 i medici hanno trattato 285 persone e, grazie a una riorganizzazione interna scattata il primo giugno, le sedute giornaliere sono state aumentate da ventisette a trentuno. Numeri che si innestano sul bilancio del 2025, chiuso con 640 pazienti presi in carico e 7.215 prestazioni eseguite per aggredire principalmente i tumori al seno, all'apparato digerente e ginecologico, ai polmoni, alla prostata e all'area testa-collo. L'attività si divide tra le terapie con finalità curativa, mirate a distruggere la malattia, e quelle con scopo palliativo, applicate per spegnere il dolore o ridurre i sintomi nelle fasi più avanzate. Per fronteggiare l'emergenza, il personale sanitario e la dirigenza stanno cercando soluzioni d'appoggio. Salvatrice Campoccia, la primaria che dirige la Radioterapia, affronta l'impatto psicologico sui malati: «Comprendiamo profondamente il disagio e l’ansia che i ritardi possono generare in chi affronta un percorso oncologico. Condividiamo le preoccupazioni espresse dai pazienti e dai loro familiari e manteniamo un contatto costante con tutte le persone prese in carico, informandole sull’evoluzione delle liste d’attesa e sulle possibili soluzioni assistenziali». L'obiettivo della direzione è spostare chi ha urgenza verso altre strutture attrezzate. La direttrice sanitaria Lucia Anna Mameli inquadra la strategia: «La tutela dei pazienti oncologici rappresenta una priorità assoluta per questa direzione. Stiamo seguendo quotidianamente l’evoluzione della situazione e valutando tutte le possibili soluzioni organizzative e di rete affinché nessun paziente veda compromesso il proprio percorso di cura. Saranno rafforzati i rapporti con gli altri centri di radioterapia della Sardegna e, ove necessario, verranno valutate collaborazioni con strutture della penisola per garantire l’accesso ai trattamenti nei tempi clinicamente appropriati». Nel frattempo, i pazienti in attesa a Sassari continuano a essere sottoposti a tutte le procedure e alle scansioni preliminari necessarie per mappare il tumore e pianificare al millimetro i futuri bombardamenti radioterapici.

The Lancet ha recentemente pubblicato i risultati dello studio internazionale di fase III Triangle, che vede tra i suoi firmatari e autori principali il dott. Piero Maria Stefani, della UOC Ematologia e Trapianto di Treviso. La ricerca stabilisce il nuovo standard terapeutico di prima linea con l’introduzione di un farmaco biologico mirato che aumenta l’efficacia delle cure e riduce drasticamente il ricorso all’autotrapianto di cellule staminali. LO STUDIO Il linfoma non-Hodgkin di tipo mantellare è una neoplasia ematologica rara e aggressiva. In Italia fa registrare circa 1.000 nuovi casi all’anno (tra i 50 e i 75 solo in Veneto) e richiede terapie ad alta specializzazione. Fino ad oggi, il percorso standard prevedeva una forte intensificazione farmacologica seguita da autotrapianto di cellule staminali. Avviato nel luglio 2016, lo studio Triangle ha coinvolto 165 Centri internazionali sotto l’egida dello European MCL Network. I dati clinici, basati su oltre 4,5 anni di verifiche, dimostrano che l’aggiunta alla terapia standard di un farmaco target mirato (un inibitore della tirosin-kinasi di Bruton) riduce drasticamente la necessità di ricorrere all’autotrapianto. Questo nuovo approccio non solo migliora significativamente l’efficacia delle cure, ma garantisce anche un profilo di sicurezza e tollerabilità nettamente superiore per i pazienti. IL RUOLO DELL’EMATOLOGIA DI TREVISO In Veneto sono stati selezionati per questa importantissima sperimentazione clinica solo i Centri d’eccellenza di Treviso, Padova e Vicenza; sotto la guida della prof.ssa Anna Candoni, direttore della UOC Ematologia e Trapianto, l’équipe che segue i linfomi a Treviso ha confermato la propria expertise terapeutica. La sperimentazione locale è stata coordinata dal dott. Piero Maria Stefani, responsabile del Gruppo Linfomi e Malattie Linfoproliferative Croniche della UOC Ematologia di Treviso e socio fondatore della Fondazione Italiana Linfomi. Grazie all’elevato numero di pazienti arruolati a Treviso, che hanno potuto accedere in anticipo a questo trattamento innovativo, il dott. Stefani ha ottenuto l’inclusione del proprio nome tra gli autori ufficiali della pubblicazione su The Lancet. “Al di là dei complessi termini tecnici si tratta di uno studio che apre nuove prospettive per la cura del grave linfoma non-Hodgkin mantellare, e conferma che l’Ematologia di Treviso, facendo rete con Padova e Vicenza si conferma eccellenza mondiale per la cura delle malattie onco-ematologiche”, dichiara il presidente della Regione Veneto, Alberto Stefani. “Un motivo di vanto per tutta la Sanità veneta.”

Tumore alla prostata: un nuovo protocollo di screening dimezza le biopsie inutili. Lo studio, condotto in Piemonte, mostra che oltre la metà degli uomini con PSA elevato può evitare biopsie inutili grazie all’integrazione tra risonanza magnetica e calcolatori del rischio. Quante nuove diagnosi ogni anno In Italia il tumore della prostata è la neoplasia più frequente nella popolazione maschile, con circa 41 mila nuovi casi ogni anno. Nonostante l’elevata incidenza, a differenza di quanto avviene per altri tumori come mammella, colon-retto e cervice uterina, non esiste ancora un programma nazionale di screening organizzato. Qual è l’obiettivo dello studio Per rispondere a questa esigenza nasce PROscreenMRI, studio pilota promosso da Istituto di Candiolo IRCCS, dal Centro di Riferimento per l'Epidemiologia e la Prevenzione Oncologica (CPO) in Piemonte, dall’AOU San Luigi Gonzaga in collaborazione con l’Asl Torino 5. Obiettivo: valutare un nuovo modello di diagnosi precoce più efficace, appropriato e sostenibile. Il lavoro, finanziato dalla Fondazione Piemontese per la Ricerca sul Cancro attraverso il 5x1000 e dal ministero della Salute, coinvolge la popolazione maschile tra i 55 e i 65 anni residente nel territorio dell’Asl Torino 5. Come vengono scelti i pazienti I cittadini selezionati, a seguito dell’attività di identificazione dei soggetti eleggibili, sono stati contatti dall’Unità Valutazione e Organizzazione Screening dell’Asl e sono stati invitati a effettuare il dosaggio del PSA e, in presenza di valori superiori ai parametri di riferimento, indirizzati automaticamente agli approfondimenti diagnostici attraverso un percorso che integra risonanza magnetica multiparametrica e calcolatori del rischio presso l’Istituto di Candiolo IRCCS. Quali sono i primi risultati I dati preliminari raccolti tra febbraio 2025 e marzo 2026 confermano l’efficacia del nuovo approccio. Su oltre 11 mila uomini invitati allo screening, il protocollo ha consentito di selezionare con maggiore accuratezza i pazienti da sottoporre a procedure invasive. In particolare, tra i 146 partecipanti che hanno completato l’intero percorso diagnostico, il 63% è stato indirizzato a semplice follow-up, evitando biopsie che sarebbero state eseguite secondo i protocolli tradizionali basati esclusivamente sul PSA. Parallelamente, il sistema ha dimostrato elevata precisione nell’identificazione dei tumori clinicamente significativi. La differenza col passato «Questo studio rappresenta un passaggio fondamentale verso la costruzione di un programma di screening organizzato per il tumore della prostata - spiega Vittoria Grammatico, responsabile dell’Unità Valutazione e Organizzazione Screening dell’Asl -. Il nostro obiettivo è valutare non solo l’efficacia clinica del percorso, ma anche la sua integrazione nei programmi di sanità pubblica, garantendo equità di accesso e qualità dell’offerta ai cittadini». L’Ircc ha messo a disposizione competenze e tecnologie d'eccellenza. «Abbiamo intrapreso con entusiasmo il Progetto ProScreenMRI, ponendo a disposizione i nostri professionisti e le nostre tecnologie. Lo studio mira a codificare un approccio diagnostico moderno, razionale ed efficace ed è perfettamente conforme alla mission dell'Istituto, che persegue l'eccellenza nel campo della diagnosi, della cura e della prevenzione», spiega Piero Fenu, Direttore Sanitario dell'Istituto di Candiolo IRCCS. Precisione e rapidità: i punti di forza «Dal punto di vista radiologico, l’integrazione della risonanza magnetica nel percorso di screening consente una caratterizzazione molto più accurata delle lesioni - aggiunge Daniele Regge, radiologo -. I dati preliminari confermano che possiamo migliorare l’identificazione dei tumori clinicamente significativi, evitando al tempo stesso indagini inutili». «Per noi clinici il dato più rilevante è la maggiore appropriatezza - rimarca commenta Stefano De Luca, urologo del San Luigi Gonzaga di Orbassano e coordinatore del gruppo di studio per il carcinoma prostatico della Rete Oncologica del Piemonte e Valle d'Aosta e coautore dello studio -. Riusciamo a selezionare meglio i pazienti da sottoporre a biopsia, riducendo procedure invasive non necessarie e concentrando le risorse sui casi con reale sospetto di malattia significativa”. Qual è il potenziale dell’IA «Si tratta di un percorso di screening personalizzato – sottolinea Francesco Porpiglia, direttore del reparto universitario di Urologia dell’Istituto di Candiolo IRCCS -. L’integrazione tra PSA, risonanza magnetica e calcolatori di rischio consente di definire una strategia diagnostica specifica per ciascun paziente. In prospettiva, l’utilizzo dell’intelligenza artificiale e dei sistemi robotici potrà migliorare ulteriormente la capacità diagnostica, riducendo il rischio di sovradiagnosi e trattamenti non necessari». Perché si ridurranno le biopsie «Se questi risultati saranno confermati, avremo le basi per pianificare l’offerta di screening del tumore della prostata nell’ambito di un programma organizzato, come già avviene per mammella, colon-retto e cervice uterina – conclude Carlo Senore, epidemiologo del CPO Piemonte e coordinatore regionale di Prevenzione Serena -. La riduzione delle biopsie non necessarie rappresenta un risultato particolarmente rilevante sia per la sostenibilità del sistema sanitario sia per l’accettabilità del percorso da parte della popolazione». Il progetto ha inoltre già assunto una dimensione europea: Istituto di Candiolo IRCCS e CPO Piemonte e hanno aderito al consorzio europeo PRAISE-U+, aggiudicandosi un finanziamento della Commissione Europea per il proseguimento delle attività di ricerca e sviluppo del modello di screening.

Esame del sangue, risonanza magnetica e analisi dei fattori di rischio. Sono questi i passaggi del percorso di diagnosi per il tumore alla prostata che è stato sperimentato da un nuovo studio promosso dall’istituto di Candiolo, che ha mostrato un’evidenza significativa: anche in caso di valori del sangue non conformi ai parametri, spesso può essere evitata la biopsia a cui spesso sono attualmente sottoposti i pazienti ritenuti a rischio. Come funziona lo studio nel Torinese Tra febbraio 2025 e marzo 2026, lo studio ha coinvolto 11mila uomini del Torinese, tra i 55 e i 65 anni. Sono stati invitati a effettuare, tramite un esame del sangue, il dosaggio del Psa (Antigene prostatico specifico), che misura i livelli di una proteina prodotta dalla prostata. Solo in caso di valori superiori ai parametri di riferimento, sono stati indirizzati agli approfondimenti diagnostici, con risonanza magnetica e calcolatori del rischio. Spiegano i promotori dello studio: “Gli esami previsti dal protocollo hanno consentito di selezionare con maggiore accuratezza i pazienti da sottoporre a procedure invasive. In particolare, tra i 146 partecipanti che hanno completato l’intero percorso diagnostico, il 63% è stato indirizzato a semplice follow-up, evitando biopsie che sarebbero state eseguite secondo i protocolli tradizionali basati esclusivamente sul Psa. Parallelamente, il sistema ha dimostrato elevata precisione nell’identificazione dei tumori clinicamente significativi”. I partner dello studio In Italia, il tumore della prostata è la neoplasia più frequente nella popolazione maschile, con circa 41 mila nuovi casi ogni anno. Nonostante l’elevata incidenza, a differenza di quanto avviene per altri tumori come mammella, colon-retto e cervice uterina, non esiste ancora un programma nazionale di screening organizzato e uniforme in tutta la Penisola. Lo studio si chiama ProScreenMri ed è stato promosso anche da Cpo del Piemonte (centro di riferimento per l’epidemiologia e la prevenzione oncologica), dall’Aou San Luigi Gonzaga e dall’Asl To5. Lo hanno finanziato la fondazione piemontese per la ricerca sul cancro e il ministero della salute. L'obiettivo: un programma di screening organizzato “Questo studio rappresenta un passaggio fondamentale verso la costruzione di un programma di screening organizzato per il tumore della prostata – dichiara Vittoria Grammatico, responsabile dell’unità valutazione e organizzazione screening dell’Asl To5 – Il nostro obiettivo è valutare non solo l’efficacia clinica del percorso, ma anche la sua integrazione nei programmi di sanità pubblica, garantendo equità di accesso e qualità dell’offerta ai cittadini”. Aggiunge Daniele Regge, radiologo e principal investigator dello studio presso l’Istituto di Candiolo: “Dal punto di vista radiologico, l’integrazione della risonanza magnetica nel percorso di screening consente una caratterizzazione molto più accurata delle lesioni. I dati preliminari confermano che possiamo migliorare l’identificazione dei tumori clinicamente significativi, evitando al tempo stesso indagini inutili”. Per Carlo Senore, epidemiologo del CPO Piemonte, “Se questi risultati saranno confermati, avremo le basi per pianificare l’offerta di screening del tumore della prostata nell’ambito di un programma organizzato, come già avviene per mammella, colon-retto e cervice uterina. La riduzione delle biopsie non necessarie rappresenta un risultato particolarmente rilevante sia per la sostenibilità del sistema sanitario sia per l’accettabilità del percorso da parte della popolazione”. Continua a leggere le notizie di TorinoToday, segui la nostra pagina Facebook e iscriviti al nostro canale WhatsApp

Le nuove terapie stanno cambiando la prognosi di linfomi e leucemie, soprattutto nei pazienti anziani. Ma l’innovazione terapeutica da sola non basta. Per garantire aderenza alle cure, monitoraggio degli effetti collaterali e continuità assistenziale, il ruolo del caregiver diventa sempre più centrale. È quanto emerge dal policy paper presentato al Senato, che propone il riconoscimento formale del caregiver nei percorsi di cura e un rafforzamento dell’assistenza territoriale e domiciliare. L’oncoematologia sta vivendo una profonda trasformazione. Anticorpi bispecifici, terapie cellulari CAR-T e farmaci orali target stanno modificando la storia naturale di molte neoplasie del sangue, offrendo ai pazienti anziani possibilità di cura impensabili fino a pochi anni fa. Parallelamente, però, cambia anche il modo di assistere chi convive con la malattia. Sempre più trattamenti vengono infatti somministrati in day hospital, day service o direttamente a domicilio, riducendo la necessità di ricoveri prolungati ma aumentando il peso della gestione quotidiana della terapia. È in questo scenario che si inserisce il policy paper “Tumori del sangue nel paziente anziano: percorsi di cura e ruolo del caregiver“, presentato al Senato della Repubblica nel corso di un convegno promosso dal senatore Guido Quintino Liris. Il documento mette al centro una figura spesso poco considerata nei modelli organizzativi: il caregiver, sempre più determinante per il successo dei percorsi terapeutici. Tra le proposte contenute nel paper figurano la formazione strutturata dei caregiver, il loro inserimento formale nei Percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali (PDTA) ematologici, un maggiore accesso al supporto psicologico per pazienti e familiari e il rafforzamento dell’assistenza territoriale e domiciliare, in linea con gli obiettivi del Piano nazionale di ripresa e resilienza. Una sfida destinata a crescere con l’invecchiamento della popolazione L’attenzione verso i tumori del sangue nell’anziano nasce da un dato demografico ormai evidente. In Italia gli over 65 sfiorano i 15 milioni e molte patologie oncoematologiche raggiungono il picco di incidenza proprio nelle fasce di età più avanzate. I linfomi non Hodgkin sono oggi tra le dieci neoplasie più frequenti nel nostro Paese e interessano oltre 160 mila persone. Nel 2024 hanno causato quasi 6 mila decessi. Tra le forme più diffuse figurano il Linfoma diffuso a grandi cellule B, il più comune tra i linfomi aggressivi, con un’età media alla diagnosi di 66 anni e un rischio di recidiva che può arrivare al 40%, e il Linfoma follicolare, che registra un’incidenza di 4-5 casi ogni 100 mila abitanti. Anche le leucemie colpiscono prevalentemente la popolazione anziana. La Leucemia linfatica cronica, la forma più frequente nei Paesi occidentali, presenta un picco tra i 60 e i 75 anni, mentre la leucemia mieloide acuta ha un’età mediana alla diagnosi di 68 anni. Numeri che, secondo gli esperti, impongono una riflessione non solo clinica ma anche organizzativa. “L’innovazione terapeutica nei tumori del sangue offre una grande opportunità sia per i pazienti anziani sia per il Servizio sanitario nazionale, ma comporta anche una significativa responsabilità organizzativa”, sottolinea il senatore Guido Quintino Liris. “Dobbiamo sviluppare percorsi che accompagnino il paziente nella vita quotidiana, rafforzando l’integrazione tra ospedale, territorio e domicilio. È prioritario riconoscere, formare e sostenere il caregiver, poiché la sua presenza è spesso determinante per garantire l’accesso alle terapie più innovative”. Dalle CAR-T agli anticorpi bispecifici: la rivoluzione delle cure Negli ultimi anni l’oncoematologia è stata tra le discipline che hanno registrato i progressi più significativi. Accanto alle terapie cellulari CAR-T si stanno affermando anticorpi bispecifici e farmaci target orali, spesso disponibili in formulazioni chemio-free, che consentono di ridurre la tossicità e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Nel trattamento di alcuni linfomi, gli anticorpi bispecifici rappresentano una delle innovazioni più promettenti e possono costituire un’alternativa o un complemento alle CAR-T nei pazienti che non possono accedere alla terapia cellulare. Nella leucemia linfatica cronica, invece, la crescente disponibilità di opzioni terapeutiche consente una maggiore personalizzazione delle cure sulla base delle caratteristiche cliniche, biologiche e delle preferenze individuali. “Oggi possiamo offrire possibilità di trattamento che fino a poco tempo fa erano impensabili per pazienti anziani o fragili, che in passato venivano spesso accompagnati soprattutto con terapie di supporto”, spiega Massimo Breccia, professore associato di Ematologia all’Università Sapienza di Roma. L’innovazione, però, non coincide automaticamente con il beneficio clinico. “L’innovazione diventa beneficio reale solo se il paziente è inserito in un percorso sostenibile. Accessi frequenti al centro, corretta assunzione dei farmaci, monitoraggio degli effetti collaterali e comunicazione tempestiva con i clinici richiedono spesso il coinvolgimento attivo di un caregiver. Senza questo supporto, anche la terapia più avanzata può risultare difficilmente praticabile”. Il caregiver non è più solo un familiare che assiste Se in passato il caregiver era considerato principalmente una figura di supporto emotivo e logistico, oggi il suo ruolo assume una dimensione sempre più operativa. Non si limita ad accompagnare il paziente alle visite o agli esami, ma partecipa alla gestione delle terapie orali, monitora eventuali effetti collaterali, facilita la comunicazione con il team sanitario e contribuisce all’organizzazione dell’assistenza domiciliare. In Italia oltre sette milioni di persone assistono regolarmente un familiare non autosufficiente senza ricevere alcun compenso, dedicando mediamente più di venti ore alla settimana a questa attività. Il carico assistenziale diventa particolarmente impegnativo nei percorsi oncoematologici. Circa l’80% dei caregiver riferisce livelli elevati di stress psicologico, mentre la metà manifesta sintomi depressivi significativi. Nonostante questo, solo una minoranza ricorre a un supporto professionale. Secondo Roberto Marasca, professore associato di Ematologia all’Università di Modena e Reggio Emilia, il tema non riguarda soltanto il benessere del caregiver ma l’efficacia stessa delle cure. “L’assenza di un adeguato supporto del caregiver può compromettere l’appropriatezza della scelta terapeutica, favorendo il ricorso a soluzioni meno innovative e potenzialmente meno efficaci, con un conseguente aggravio di costi per il Servizio sanitario nazionale legato a una gestione non ottimale del paziente”. Le conseguenze possono essere rilevanti. “Questo non è solo un problema clinico, ma anche organizzativo ed economico: una presa in carico non ottimale può generare complicanze, accessi non programmati, ricoveri prolungati e quindi maggiori costi per il Servizio sanitario nazionale”. Il nodo dell’assistenza territoriale Uno dei punti centrali emersi dal confronto riguarda la necessità di rafforzare la continuità assistenziale tra ospedale e territorio. L’obiettivo è costruire percorsi capaci di accompagnare il paziente anche fuori dal centro specialistico, valorizzando il ruolo della medicina territoriale, dell’assistenza domiciliare e delle figure infermieristiche. “Nei percorsi oncoematologici più moderni il paziente e il caregiver non possono essere lasciati a una gestione informale, affidata solo alla buona volontà dei singoli professionisti o della famiglia”, osserva Annalisa Arcari, dirigente medico dell’Unità operativa complessa di Ematologia e Centro trapianti dell’Azienda Usl di Piacenza. Secondo Arcari, una figura chiave potrebbe essere quella del case manager infermieristico. “Può garantire educazione terapeutica, continuità assistenziale, monitoraggio dei sintomi e raccordo operativo tra centro ematologico, territorio e domicilio. È una funzione indispensabile soprattutto quando le cure si spostano fuori dall’ospedale e richiedono attenzione quotidiana, tempestività e capacità di orientarsi tra servizi diversi”. Una presa in carico più vicina alle persone Nel corso dei lavori che hanno portato alla stesura del policy paper è stato dato ampio spazio anche alla voce delle associazioni dei pazienti e dei caregiver, rappresentate da Giuseppe Gioffrè, presidente della sezione Udine-Gorizia e componente del Consiglio di amministrazione dell’Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma (AIL), e da Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS. Dal confronto è emersa con forza la necessità di garantire maggiore equità nell’accesso ai percorsi diagnostico-terapeutici e assistenziali sul territorio nazionale e di promuovere modelli di presa in carico sempre più integrati. Le nuove terapie stanno cambiando la prognosi dei tumori del sangue, ma affinchhé l’innovazione produca benefici concreti occorre ripensare l’organizzazione dell’assistenza. E in questo nuovo modello il caregiver non è più una figura accessoria, ma una componente essenziale del percorso di cura. Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

Ricerca e cura Tumori 10 Giugno 2026 Tumori del sangue negli anziani, al Senato focus sul ruolo del caregiver nei percorsi di cura Presentato il policy paper dedicato ai pazienti oncoematologici anziani: tra le proposte formazione, supporto psicologico e inserimento formale del caregiver nei PDTA Le innovazioni terapeutiche stanno cambiando la gestione dei tumori del sangue, in particolare nei pazienti anziani, ma per trasformare i progressi clinici in benefici concreti è necessario rafforzare i modelli organizzativi e assistenziali. Se n’è discusso nel corso del convegno "Tumori del sangue nel paziente anziano: percorsi di cura e ruolo del caregiver", ospitato nella Sala Zuccari del Senato della Repubblica su iniziativa del senatore Guido Quintino Liris. L’incontro è stata l’occasione per presentare il policy paper "Tumori del sangue nel paziente anziano: percorsi di cura e ruolo del caregiver", documento che individua alcune priorità per migliorare la presa in carico dei pazienti oncoematologici anziani. Tra le proposte figurano percorsi strutturati di formazione e sostegno per i caregiver, un accesso più sistematico al supporto psicologico per pazienti e familiari, l'inserimento formale del caregiver nei Percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali (Pdta) ematologici e il rafforzamento dell'assistenza territoriale e domiciliare attraverso una maggiore integrazione tra ospedale, territorio e medicina generale. "L'innovazione terapeutica nei tumori del sangue offre una grande possibilità sia per i pazienti anziani sia per il Servizio sanitario nazionale, ma comporta anche una significativa responsabilità organizzativa", ha dichiarato il senatore Guido Quintino Liris. "Dobbiamo sviluppare percorsi che accompagnino il paziente nella vita quotidiana, rafforzando l'integrazione tra ospedale, territorio e domicilio. È prioritario riconoscere, formare e sostenere il caregiver, poiché la sua presenza è spesso determinante per garantire l'accesso alle terapie più innovative". Secondo il documento, l'invecchiamento della popolazione rende leucemie e linfomi una sfida sempre più rilevante per il Servizio sanitario nazionale. Negli ultimi anni l'oncoematologia ha registrato una rapida evoluzione grazie all'arrivo di terapie cellulari CAR-T, anticorpi bispecifici e farmaci target orali, anche in formulazioni chemio-free. Trattamenti che consentono una maggiore personalizzazione delle cure e che, sempre più spesso, vengono gestiti in day hospital, day service o direttamente al domicilio del paziente. In questo scenario assume un ruolo centrale il caregiver, chiamato non solo ad accompagnare il paziente alle visite ma anche a supportarlo nella gestione delle terapie, nel monitoraggio dei sintomi e nella comunicazione con i clinici. "Nei percorsi oncoematologici più moderni il paziente e il caregiver non possono essere lasciati a una gestione informale, affidata solo alla buona volontà dei singoli professionisti o della famiglia", ha spiegato Annalisa Arcari, dirigente medico dell'Uoc Ematologia e Centro trapianti dell'Azienda Usl di Piacenza. "Una figura chiave in questo contesto può diventare il case manager infermieristico per garantire educazione terapeutica, continuità assistenziale, monitoraggio dei sintomi e raccordo operativo tra centro ematologico, territorio e domicilio. È una funzione indispensabile soprattutto quando le cure si spostano fuori dall'ospedale". "Oggi possiamo offrire possibilità di trattamento che fino a poco tempo fa erano impensabili per pazienti anziani o fragili, che in passato venivano spesso accompagnati soprattutto con terapie di supporto", ha sottolineato Massimo Breccia, professore associato di Ematologia all'Università Sapienza di Roma. "Ma l'innovazione diventa beneficio reale solo se il paziente è inserito in un percorso sostenibile. Accessi frequenti al centro, corretta assunzione dei farmaci, monitoraggio degli effetti collaterali e comunicazione tempestiva con i clinici richiedono spesso il coinvolgimento attivo di un caregiver". Anche per Roberto Marasca, professore associato di Ematologia all'Università di Modena e Reggio Emilia, il supporto del caregiver rappresenta un elemento strategico non solo sul piano clinico ma anche su quello organizzativo. "L'assenza di un adeguato supporto del caregiver può compromettere l'appropriatezza della scelta terapeutica, favorendo il ricorso a soluzioni meno innovative e potenzialmente meno efficaci", ha osservato. "Una presa in carico non ottimale può generare complicanze, accessi non programmati, ricoveri prolungati e quindi maggiori costi per il Servizio sanitario nazionale". Al dibattito hanno partecipato anche i rappresentanti delle associazioni dei pazienti e dei caregiver, che hanno evidenziato la necessità di garantire maggiore equità nell'accesso ai percorsi diagnostici, terapeutici e assistenziali su tutto il territorio nazionale, promuovendo modelli di presa in carico sempre più integrati e vicini ai bisogni delle persone.

Disagi per i pazienti oncologici a Sassari. Criticità dovute, informa l’Aou, al processo di rinnovamento tecnologico delle apparecchiature destinate ai trattamenti radioterapici. Un anno fa si era inaugurato il nuovo acceleratore lineare Radixact (Tomoterapia elicoidale), e l’avvio della nuova piattaforma ha richiesto una fase di implementazione e validazione, necessaria a garantire la sicurezza dei pazienti. L’azienda comunica che l’attività si svolge con un unico acceleratore lineare operativo su due turni giornalieri, dalle 7.30 alle 20.00, e una parte dell’orario deve essere rivolta ai controlli di qualità e alle verifiche tecniche previste dalla normativa e necessarie per il corretto funzionamento dell’apparecchiatura. La cui complessità ha provocato alcuni ritardi nel completamento del programma di rinnovo delle dotazioni, provocando così un progressivo incremento delle liste d’attesa. Al momento, riferisce l’Aou, sono circa 130 i pazienti in attesa di trattamento, una situazione che in alcuni casi porta a tempi superiori a quelli considerati oncologicamente appropriati. «Comprendiamo profondamente il disagio e l’ansia che i ritardi possono generare in chi affronta un percorso oncologico – spiega Salvatrice Campoccia, direttrice della Radioterapia oncologica dell’Aou di Sassari – Condividiamo le preoccupazioni espresse dai pazienti e dai loro familiari e manteniamo un contatto costante con tutte le persone prese in carico, informandole sull’evoluzione delle liste d’attesa e sulle possibili soluzioni assistenziali». Il problema ulteriore consiste nell’installazione del secondo acceleratore lineare, il Varian TrueBeam, prevista all’inizio entro la fine del 2025, e che ha invece subito altri slittamenti. «La tutela dei pazienti oncologici rappresenta una priorità assoluta per questa direzione – dichiara la direttrice sanitaria dell’Aou di Sassari, Lucia Anna Mameli – Stiamo seguendo quotidianamente l’evoluzione della situazione e valutando tutte le possibili soluzioni organizzative e di rete affinché nessun paziente veda compromesso il proprio percorso di cura. Saranno rafforzati i rapporti con gli altri centri di radioterapia della Sardegna e, ove necessario, verranno valutate collaborazioni con strutture della penisola per garantire l’accesso ai trattamenti nei tempi clinicamente appropriati». Intanto per i pazienti già presi in carico, la Struttura di Radioterapia continua a compiere tutte le procedure preliminari indispensabili alla pianificazione dei trattamenti e assicura un’informazione costante sulle tempistiche previste e sulle eventuali alternative assistenziali disponibili. La Radioterapia dell’Aou, punto di riferimento per il nord Sardegna, ha trattato nel 2025 640 pazienti, di cui 366 con finalità curativa e 274 con scopi palliativi, per un totale di 7.215 prestazioni radioterapiche. Le principali patologie trattate hanno riguardato i tumori della mammella, del tratto gastroenterico, ginecologici, del polmone, del distretto testa-collo e della prostata. © Riproduzione riservata

L’importante novità arriva dalla collaborazione fra il dottore Giuseppe Barbarossa e il dipartimento di Farmacia dell’Ateneo di Arcavacata con la collaborazione economica della BCC che ha finanziato il progetto Il male del secolo potrebbe avere un nuovo avversario che arriva dalla Calabria. La lotta al cancro si avvale di una possibile nuova scoperta la cui applicazione, se confermata, potrebbe avere del clamoroso. A permetterlo, una sinergia fra il dottor Giuseppe Barbarossa, il dipartimento di Farmacia dell’Università della Calabria e la BCC Mediocrati. Un medico, tre docenti, un direttore di dipartimento e un presidente di banca, e un solo obiettivo: far sì che il melanoma, cioè il tumore della pelle, possa avere una nuova cura meno invasiva e più efficace rispetto a quelle conosciute finora. Il meccanismo è complesso da sviluppare ma non da capire: colpire, tramite l'utilizzo di nanoparticelle composte da sostanze naturali capaci di combattere il tumore, le cellule del cancro in modo diretto. Fin qui, tutto piuttosto semplice. Ma è il metodo di cura che diverrebbe innovativo: riuscire ad abbattere la malattia in modo diretto, senza dispersione del farmaco, tramite un gel all’interno del quale sono presenti le nanoparticelle, grazie al lavoro degli ultrasuoni. Spiegato semplicemente: l’applicazione del farmaco sarebbe pressocché identica a quella di un’ecografia, ma all’interno del gel ci sono le nanoparticelle necessarie ad abbattere il tumore. In questo modo, il cancro non riesce a sviluppare farmacoresistenza perché attaccato in modo più pesante rispetto agli altri metodi di cura. Si tratta di una vera e propria rivoluzione. Da Barbarossa la scoperta, dall’Unical lo sviluppo La scoperta è arrivata dal primo degli attori protagonisti, il dottore Giuseppe Barbarossa, specialista in radiodiagnostica all’ASP di Cosenza. «Essendo il melanoma un tumore superficiale – spiega – il nostro obiettivo è quello di fare una terapia selettiva». Barbarossa entra poi nello specifico e aggiunge: «Si tratta di andare a portare selettivamente il farmaco all’interno del melanoma o delle cicatrici, nelle quali potrebbero esserci ancora delle cellule presenti nonostante l’intervento chirurgico, e cercare quindi di portare a zero il rischio della recidiva». E questa è la scoperta: la possibilità di non avere dispersione, non attaccare in modo sistemico il paziente con il farmaco antitumorale ma andare direttamente a colpire esclusivamente le cellule maligne. Dalla scoperta si è passati poi allo sviluppo del farmaco e al deposito del brevetto, arrivato grazie alla sinergia fra il dipartimento di farmacia dell’Unical e la BCC Mediocrati. Tre i docenti di Arcavacata che, in particolare, hanno lavorato al progetto. Si tratta di Roberta Cassano, Rocco Malivindi e Sonia Trombino tutti e tre facenti parte del DFSSN. Il lavoro fra le aule e i laboratori del Polifunzionale di Arcavacata E fra i laboratori del Polifunzionale Unical i tre docenti ci accolgono e ci spiegano quali siano stati i processi di studio e di sperimentazione portati avanti: «L’intuizione del dottor Barbarossa – ci dice la professoressa Cassano – ha permesso di individuare questo nuovo metodo di trasporto che abbiamo realizzato totalmente nei nostri laboratori di ricerca. La piattaforma è costituita da nanoparticelle ottenute da molecole di origine naturale, opportunamente funzionalizzate con specifici ligandi in grado di riconoscere recettori sovraespressi sulle cellule di melanoma metastatico». Un discorso molto tecnico, ma Cassano semplifica subito: «Questo sistema è progettato per trasportare il principio attivo e rilasciarlo in modo selettivo e controllato a livello delle cellule tumorali, riducendo l'esposizione dei tessuti sani e, di conseguenza, i possibili effetti collaterali del trattamento». Ed è questa la grande innovazione che arriva da Arcavacata, che si avvale della possibilità di utilizzare gli ultrasuoni «i quali – conclude la docente – inducono fenomeni di cavitazione, con la formazione di microbolle e un incremento locale della temperatura. Questi effetti fisici modificano temporaneamente la struttura delle nanoparticelle, favorendo il rilascio controllato del farmaco direttamente nel sito tumorale e aumentando l'efficacia del trattamento». Dalle nanoparticelle al nanogel, la sperimentazione in vitro dà ottimi risultati A spiegare ulteriormente la scoperta è Rocco Malivindi: «Il melanoma è uno dei tumori che ha maggiore farmacoresistenza e noi abbiamo effettuato sperimentazioni, in vitro, proprio su linee di melanoma. Tramite il nanogel – aggiunge – è stato fatto un upgrade: siamo andati ad aumentare la quantità di principio attivo veicolata alle cellule tumorali per superare la farmacoresistenza e massimizzare l’efficacia terapeutica del trattamento». Non solo, perché le particelle inserite nel gel, oltre a trasportare e rilasciare il farmaco in maniera efficace, conservano, grazie alla loro origine da prodotti naturali, una spiccata capacità di ridurre i processi infiammatori presenti sia all’interno che all’esterno della massa tumorale. «Quindi – prosegue Malivindi – le nanoparticelle non solo hanno un effetto chemioterapico, ma sono anche in grado di interferire con il microambiente tumorale, che è fortemente infiammato, contribuendo a contrastare quei meccanismi che favoriscono la progressione della malattia e la resistenza ai trattamenti». La professoressa Sonia Trombino ci tiene tuttavia a specificare che, nonostante i risultati in vitro siano più che positivi, la sfida successiva riguarda la sperimentazione clinica: «Queste nanoparticelle devono essere somministrate all’uomo. Per questo abbiamo pensato di inserirle in un gel da applicare sulla cute che, come proposto dal dottor Barbarossa, possa agire in modo sito-specifico grazie all'azione degli ultrasuoni». Del melanoma, infatti, spesso vediamo solo la punta dell’iceberg, mentre sotto la pelle si nasconde una realtà ben più devastante di un semplice neo: «È proprio lì che vogliamo arrivare – conclude Trombino – sfruttando la sinergia tra le nanoparticelle e gli ultrasuoni che, attraverso il gel, spingono il farmaco il più in profondità possibile». Grande orgoglio per il direttore del dipartimento, Vincenzo Pezzi, che ci tiene a ringraziare il sesto (non in ordine di importanza, ovviamente) attore principale di questa grande scoperta, ovverosia la BCC Mediocrati e il presidente Nicola Paldino: «Noi stiamo cercando di creare un ambiente basato sull’innovazione che permetta ai nostri ricercatori di portare in campo scoperte importanti. Come obiettivo abbiamo la salute del paziente e per questo collaboriamo con le istituzioni e con i privati come, in questo caso, la BCC Mediocrati, che ha finanziato il progetto di ricerca con 30mila euro». Una sinergia totale per una scoperta che potrebbe rivoluzionare la cura del melanoma.

Per molte persone scegliere se aderire o no a quello screening potrebbe fare la differenza e segnare un futuro diverso Gli screening salvano vite, ma funzionano solo se qualcuno li fa. In Lombardia ogni anno centinaia di migliaia di cittadini ricevono a casal’invito per mammografia, colon‑retto e Pap/Hpv test. Una quota non trascurabile lo ignora o lo rimanda all’infinito, complice la sfiducia nel sistema, la paura del risultato o il timore di finire intrappolati nelle liste d’attesa. Eppure, per molte persone scegliere se aderire o no a quello screening potrebbe fare la differenza e segnare un futuro diverso. Prendiamo il tumore della mammella: se individuato in fase precoce, quando è ancora localizzato e misurabile in pochi millimetri, la probabilità di guarigione è molto alta e gli interventi sono meno invasivi. Lo stesso vale per il colon‑retto, dove la rimozione di un polipo durante una colonscopia di screening può impedire che diventi un tumore nel giro di anni.Non è solo una questione di sopravvivenza, ma di qualità della vita: meno chemioterapie, meno interventi demolitivi, meno complicanze. È vero che il sistema non sempre aiuta; le liste d’attesa possono scoraggiare, e non mancano i casi di appuntamenti spostati o di comunicazioni poco chiare. Proprio per questoRegione Lombardia ha varato negli ultimi anni piani dedicati e una cabina di regia permanente per affrontare il tema, chiedendo alle strutture sanitarie di aumentare slot e prestazioni, anche attraverso il privato accreditato. Ma intanto che la macchina organizzativa prova a correggersi, la salute individuale non è in pausa: rinviare un esame di mesi o anni significa, per alcuni, lasciare che una lesione curabile oggi diventi una malattia complessa domani. Ci sono poi i dubbi legittimi: gli screening possono portare a diagnosi di tumori molto lenti, che forse non avrebbero dato sintomi in vita? Sì, però solo in una piccola quota di casi. Ma nel bilancio complessivo, i benefici superano di gran lunga i rischi: riduzione della mortalità, trattamenti più mirati, possibilità di intercettare le persone a maggior rischio e seguirle meglio. Il vero pericolo, oggi, non è «fare troppi esami», ma lasciare che la prevenzione resti una lettera di invito buttata nel cestino. Vai a tutte le notizie di Milano Iscriviti alla newsletter di Corriere Milano 10 giugno 2026 © RIPRODUZIONE RISERVATA

L’importante novità arriva dalla collaborazione fra il dottore Giuseppe Barbarossa e il dipartimento di Farmacia dell’Ateneo di Arcavacata con la collaborazione economica della BCC che ha finanziato il progetto Il male del secolo potrebbe avere un nuovo avversario che arriva dalla Calabria. La lotta al cancro si avvale di una possibile nuova scoperta la cui applicazione, se confermata, potrebbe avere del clamoroso. A permetterlo, una sinergia fra il dottor Giuseppe Barbarossa, il dipartimento di Farmacia dell’Università della Calabria e la BCC Mediocrati. Un medico, tre docenti, un direttore di dipartimento e un presidente di banca, e un solo obiettivo: far sì che il melanoma, cioè il tumore della pelle, possa avere una nuova cura meno invasiva e più efficace rispetto a quelle conosciute finora. Il meccanismo è complesso da sviluppare ma non da capire: colpire, tramite l'utilizzo di nanoparticelle composte da sostanze naturali capaci di combattere il tumore, le cellule del cancro in modo diretto. Fin qui, tutto piuttosto semplice. Ma è il metodo di cura che diverrebbe innovativo: riuscire ad abbattere la malattia in modo diretto, senza dispersione del farmaco, tramite un gel all’interno del quale sono presenti le nanoparticelle, grazie al lavoro degli ultrasuoni. Spiegato semplicemente: l’applicazione del farmaco sarebbe pressocché identica a quella di un’ecografia, ma all’interno del gel ci sono le nanoparticelle necessarie ad abbattere il tumore. In questo modo, il cancro non riesce a sviluppare farmacoresistenza perché attaccato in modo più pesante rispetto agli altri metodi di cura. Si tratta di una vera e propria rivoluzione. Da Barbarossa la scoperta, dall’Unical lo sviluppo La scoperta è arrivata dal primo degli attori protagonisti, il dottore Giuseppe Barbarossa, specialista in radiodiagnostica all’ASP di Cosenza. «Essendo il melanoma un tumore superficiale – spiega – il nostro obiettivo è quello di fare una terapia selettiva». Barbarossa entra poi nello specifico e aggiunge: «Si tratta di andare a portare selettivamente il farmaco all’interno del melanoma o delle cicatrici, nelle quali potrebbero esserci ancora delle cellule presenti nonostante l’intervento chirurgico, e cercare quindi di portare a zero il rischio della recidiva». E questa è la scoperta: la possibilità di non avere dispersione, non attaccare in modo sistemico il paziente con il farmaco antitumorale ma andare direttamente a colpire esclusivamente le cellule maligne. Dalla scoperta si è passati poi allo sviluppo del farmaco e al deposito del brevetto, arrivato grazie alla sinergia fra il dipartimento di farmacia dell’Unical e la BCC Mediocrati. Tre i docenti di Arcavacata che, in particolare, hanno lavorato al progetto. Si tratta di Roberta Cassano, Rocco Malivindi e Sonia Trombino tutti e tre facenti parte del DFSSN. Il lavoro fra le aule e i laboratori del Polifunzionale di Arcavacata E fra i laboratori del Polifunzionale Unical i tre docenti ci accolgono e ci spiegano quali siano stati i processi di studio e di sperimentazione portati avanti: «L’intuizione del dottor Barbarossa – ci dice la professoressa Cassano – ha permesso di individuare questo nuovo metodo di trasporto che abbiamo realizzato totalmente nei nostri laboratori di ricerca. La piattaforma è costituita da nanoparticelle ottenute da molecole di origine naturale, opportunamente funzionalizzate con specifici ligandi in grado di riconoscere recettori sovraespressi sulle cellule di melanoma metastatico». Un discorso molto tecnico, ma Cassano semplifica subito: «Questo sistema è progettato per trasportare il principio attivo e rilasciarlo in modo selettivo e controllato a livello delle cellule tumorali, riducendo l'esposizione dei tessuti sani e, di conseguenza, i possibili effetti collaterali del trattamento». Ed è questa la grande innovazione che arriva da Arcavacata, che si avvale della possibilità di utilizzare gli ultrasuoni «i quali – conclude la docente – inducono fenomeni di cavitazione, con la formazione di microbolle e un incremento locale della temperatura. Questi effetti fisici modificano temporaneamente la struttura delle nanoparticelle, favorendo il rilascio controllato del farmaco direttamente nel sito tumorale e aumentando l'efficacia del trattamento». Dalle nanoparticelle al nanogel, la sperimentazione in vitro dà ottimi risultati A spiegare ulteriormente la scoperta è Rocco Malivindi: «Il melanoma è uno dei tumori che ha maggiore farmacoresistenza e noi abbiamo effettuato sperimentazioni, in vitro, proprio su linee di melanoma. Tramite il nanogel – aggiunge – è stato fatto un upgrade: siamo andati ad aumentare la quantità di principio attivo veicolata alle cellule tumorali per superare la farmacoresistenza e massimizzare l’efficacia terapeutica del trattamento». Non solo, perché le particelle inserite nel gel, oltre a trasportare e rilasciare il farmaco in maniera efficace, conservano, grazie alla loro origine da prodotti naturali, una spiccata capacità di ridurre i processi infiammatori presenti sia all’interno che all’esterno della massa tumorale. «Quindi – prosegue Malivindi – le nanoparticelle non solo hanno un effetto chemioterapico, ma sono anche in grado di interferire con il microambiente tumorale, che è fortemente infiammato, contribuendo a contrastare quei meccanismi che favoriscono la progressione della malattia e la resistenza ai trattamenti». La professoressa Sonia Trombino ci tiene tuttavia a specificare che, nonostante i risultati in vitro siano più che positivi, la sfida successiva riguarda la sperimentazione clinica: «Queste nanoparticelle devono essere somministrate all’uomo. Per questo abbiamo pensato di inserirle in un gel da applicare sulla cute che, come proposto dal dottor Barbarossa, possa agire in modo sito-specifico grazie all'azione degli ultrasuoni». Del melanoma, infatti, spesso vediamo solo la punta dell’iceberg, mentre sotto la pelle si nasconde una realtà ben più devastante di un semplice neo: «È proprio lì che vogliamo arrivare – conclude Trombino – sfruttando la sinergia tra le nanoparticelle e gli ultrasuoni che, attraverso il gel, spingono il farmaco il più in profondità possibile». Grande orgoglio per il direttore del dipartimento, Vincenzo Pezzi, che ci tiene a ringraziare il sesto (non in ordine di importanza, ovviamente) attore principale di questa grande scoperta, ovverosia la BCC Mediocrati e il presidente Nicola Paldino: «Noi stiamo cercando di creare un ambiente basato sull’innovazione che permetta ai nostri ricercatori di portare in campo scoperte importanti. Come obiettivo abbiamo la salute del paziente e per questo collaboriamo con le istituzioni e con i privati come, in questo caso, la BCC Mediocrati, che ha finanziato il progetto di ricerca con 30mila euro». Una sinergia totale per una scoperta che potrebbe rivoluzionare la cura del melanoma.

Un uomo di 71 anni è stato ricoverato in ospedale per dolore toracico persistente, tosse persistente e dolore osseo. Gli esami e le analisi hanno rivelato un adenocarcinoma polmonare in stadio IV con metastasi cerebrali, multiple lesioni ossee e a entrambe le ghiandole surrenali. I test di biologia molecolare non hanno rilevato mutazioni genetiche trattabili con terapia mirata, mentre il suo livello di PD-L1 era del 10%. Il 9 giugno, l'ospedale oncologico Nghe An ha comunicato che un paziente affetto da tumore al polmone in stadio avanzato ha risposto positivamente a una terapia a base di Pembroria, un farmaco antitumorale russo. Secondo la dottoressa Le Thi Hai Yen, del Dipartimento di Medicina Interna 2 dell'Ospedale Oncologico Nghe An, il pembrolizumab appartiene al gruppo degli inibitori del checkpoint immunitario PD-1. Questo principio attivo aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace, contribuendo così al controllo della malattia in alcuni gruppi di pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule. Dopo una consultazione multidisciplinare, i medici hanno optato per un regime terapeutico che combina il farmaco immunoterapico Pembrolizumab, prodotto dall'azienda russa Pembroria, con i farmaci chemioterapici Pemetrexed e Carboplatino. Per implementare il programma universale di screening sanitario entro il 2026, Vinh Long si trova ad affrontare una sfida importante in termini di finanziamenti, che superano i 1.200 miliardi di VND, e di ostacoli all'attuazione. La località ha recentemente presentato un documento in cui richiede il supporto del governo centrale in termini di stanziamento di fondi e l'emanazione tempestiva di linee guida specifiche per superare le difficoltà attuali. Un paziente di 68 anni è stato ricoverato in condizioni critiche dopo aver creduto in un metodo di auto-trattamento per il cancro basato sul digiuno e sull'assunzione di acqua alcalina. I medici hanno messo in guardia dal rischio di squilibrio elettrolitico e malnutrizione. È fondamentale attenersi ai protocolli di trattamento scientificamente provati. Dopo due cicli di trattamento, le condizioni di salute del paziente sono migliorate significativamente. Il dolore al petto e alle ossa è quasi completamente scomparso e la sua capacità di svolgere le attività quotidiane è migliorata considerevolmente. Gli esami di imaging hanno mostrato che il tumore polmonare di quasi 4 cm si era ridotto a circa 1,5 cm. Gli esami non hanno più evidenziato metastasi cerebrali, che si erano ridotte di dimensioni, e anche le lesioni in entrambe le ghiandole surrenali si sono ridotte. La paziente sta rispondendo molto bene al trattamento, senza effetti collaterali significativi, e sta proseguendo la terapia secondo il protocollo prescritto. L'immunoterapia si sta affermando come uno dei progressi più importanti nel trattamento del cancro al polmone. Oltre ai farmaci immunoterapici utilizzati da molti anni, l'approvazione in Vietnam di diversi farmaci contenenti il ​​principio attivo Pembrolizumab ha ulteriormente ampliato le opzioni terapeutiche per i pazienti. Tuttavia, non tutti i pazienti affetti da tumore al polmone sono idonei all'immunoterapia. La scelta del metodo di trattamento deve basarsi su numerosi fattori, come lo stadio della malattia, lo stato di salute generale, le caratteristiche biologiche molecolari, i livelli di PD-L1 e le comorbidità. Pertanto, è necessario che i pazienti vengano visitati da uno specialista per determinare la strategia terapeutica più appropriata. Il farmaco antitumorale russo Pembroria ha ottenuto l'autorizzazione alla commercializzazione in Vietnam dall'Agenzia vietnamita per i farmaci, al costo di circa 18 milioni di VND a fiala, con un dosaggio tipico di 2 fiale per ciclo di trattamento.

Dopo trent'anni di ricerca anni arriva la svolta tanto attesa nella cura del tumore al pancreas: il farmaco che raddoppia la sopravvivenza dei pazienti (sperimentato in soli quattro centri italiani, tra cui lo IOV di Padova). Alla presentazione, a Chicago, anche il direttore dell’Istituto del Pancreas di Verona, ospite della nostra diretta speciale VENETO ORE 12, condotto da Laura Peloso. Il servizio Tg di Virginia Vinco.

Un uomo di 71 anni è stato ricoverato in ospedale per dolore toracico persistente, tosse persistente e dolore osseo. Gli esami e i test hanno rivelato che era affetto da adenocarcinoma polmonare in stadio IV, con metastasi multiple al cervello, alle ossa e a entrambe le ghiandole surrenali. Il 9 giugno, l'ospedale oncologico Nghe An ha segnalato il caso di un paziente affetto da tumore al polmone in stadio avanzato che ha risposto positivamente a un trattamento con il farmaco immunoterapico Pembroria. Dopo due cicli di trattamento, le condizioni del paziente sono migliorate significativamente. I sintomi di dolore al petto e alle ossa sono quasi completamente scomparsi. Secondo i medici, Pembroria è un farmaco contenente il principio attivo Pembrolizumab, che appartiene al gruppo di farmaci inibitori del checkpoint immunitario PD-1. Il farmaco aiuta il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali in modo più efficace. Dopo un consulto multidisciplinare, i medici hanno deciso di trattare il paziente con una terapia combinata a base dell'immunosoppressore Pembrolizumab (Pembroria) e del farmaco chemioterapico Pemetrexed-Carboplatino. Molti alimenti hanno un valore nutrizionale superiore ad altri e, di conseguenza, vengono etichettati come "sconsigliati" quando si cerca di perdere peso, tra cui alcune verdure. Un paziente di 68 anni è stato ricoverato in condizioni critiche dopo aver creduto in un metodo di auto-trattamento per il cancro basato sul digiuno e sull'assunzione di acqua alcalina. I medici hanno messo in guardia dal rischio di squilibrio elettrolitico e malnutrizione. È fondamentale attenersi ai protocolli di trattamento scientificamente provati. I risultati della valutazione hanno mostrato che il tumore polmonare si era ridotto da quasi 4 cm a circa 1,5 cm. Le metastasi cerebrali si erano ridotte significativamente di dimensioni, mentre le lesioni in entrambe le ghiandole surrenali non erano più visibili nelle immagini diagnostiche. Il tumore polmonare si è ridotto da quasi 4 cm a circa 1,5 cm dopo 2 cicli di trattamento. Foto: fornita dall'ospedale. Attualmente, la paziente sta rispondendo molto bene al trattamento, senza effetti collaterali significativi, e continua ad essere monitorata e curata secondo il protocollo prescritto. Secondo i medici, il cancro ai polmoni è uno dei tumori più comuni e presenta un alto tasso di mortalità. I ​​recenti progressi nell'immunoterapia hanno aperto nuove opportunità per molti pazienti in fase avanzata. Il farmaco immunoterapico Pembroria è stato introdotto in diversi importanti centri oncologici in Russia. Foto: BIOCAD L'approvazione della distribuzione di Pembroria in Vietnam contribuisce ad ampliare le opzioni terapeutiche per i pazienti. Tuttavia, i medici sottolineano che non tutti i casi di tumore al polmone sono adatti all'immunoterapia.

Come funziona La terapia utilizza un virus modificato - un vettore Aav, comunemente impiegato nelle terapie geniche - per consegnare le istruzioni genetiche per la produzione delle tre proteine direttamente nelle cellule gangliari della retina, quelle i cui prolungamenti formano il nervo ottico. Il virus è stato ingegnerizzato per non poter causare malattie infettive. Una volta iniettato, i geni restano silenti finché il paziente non assume doxiciclina per via orale per 56 giorni, che funge da “interruttore” per attivarli. Se il farmaco viene sospeso, i geni si spengono. Un sistema di controllo pensato proprio per minimizzare i rischi. La scelta di escludere il quarto fattore di Yamanaka, c-Myc - associato alla crescita cellulare incontrollata - è intenzionale: serve a ridurre il rischio di tumori che ha storicamente frenato questo filone di ricerca. Cosa si testa e perché l’occhio Lo studio di Fase 1 valuterà la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ER-100 in adulti con glaucoma ad angolo aperto e con Naion (Neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica), una condizione più rara e acuta che causa anch’essa danni al nervo ottico. Fino a 12 partecipanti verranno trattati con due livelli di dosaggio diversi e seguiti per 5 anni. L’obiettivo primario non è, almeno per ora, ringiovanire l’intero organismo, ma dimostrare che l’approccio è sicuro e che i neuroni del nervo ottico - che normalmente non si rigenerano negli adulti - possano essere indotti a farlo. L’occhio è stato scelto anche per ragioni strategiche di sicurezza: eventuali effetti indesiderati resterebbero localizzati, senza conseguenze sistemiche potenzialmente letali. Le cautele degli esperti Nonostante l’entusiasmo, la comunità scientifica invita alla prudenza. «La riprogrammazione ha un grande potenziale se può essere utilizzata in modo sicuro nelle persone -, afferma Matt Kaeberlein, cofondatore di Optispan, società di medicina preventiva focalizzata sulla longevità con sede a Seattle -. Ma la tecnologia è ancora molto precoce e il rischio di effetti collaterali catastrofici è alto». Di fatto, questo primo meccanismo, se sarà confermato sicuro, potrebbe riscrivere il modo in cui la medicina affronta l’invecchiamento.

Quando una terapia smette di funzionare, per chi affronta un tumore il problema non è solo tecnico: significa meno opzioni, più incertezza, più timore che la malattia riprenda terreno. Per questo gli studi che cercano di capire come le cellule tumorali diventino resistenti ai farmaci sono importanti anche per il pubblico generale. In questo caso i ricercatori si sono concentrati sul tumore del colon-retto e su un chemioterapico molto usato, cercando un modo per rendere di nuovo sensibili le cellule che avevano imparato a “sfuggirgli”. Che cosa ha studiato il lavoro Il punto di partenza è la resistenza al 5-fluorouracile, un farmaco impiegato da tempo nel tumore colorettale. Lo studio ha cercato di capire quali meccanismi biologici permettano ad alcune cellule tumorali di sopravvivere nonostante il trattamento. I ricercatori hanno lavorato su più livelli: cellule rese resistenti in laboratorio, modelli animali e organoidi, cioè piccoli “mini-tumori” coltivati a partire da tessuti umani. Hanno anche confrontato dati di pazienti trattati con questo farmaco. L’attenzione si è concentrata su EHMT2, una proteina che regola l’attività dei geni attraverso modifiche epigenetiche, cioè cambiamenti che influenzano quali geni vengono accesi o spenti senza alterare il DNA. Che cosa è emerso Nelle cellule resistenti EHMT2 risultava più abbondante. Lo stesso andamento compariva nei dati dei pazienti che avevano risposto peggio al trattamento, con un’associazione anche a una sopravvivenza più bassa. Questo non dimostra da solo un rapporto di causa-effetto, ma è un indizio coerente. Quando i ricercatori hanno ridotto o bloccato EHMT2, le cellule resistenti hanno mostrato un comportamento diverso: si sono fermate nel ciclo cellulare e sono andate più facilmente incontro ad apoptosi, cioè morte cellulare programmata. In pratica, hanno perso parte della loro capacità di continuare a proliferare nonostante la chemioterapia. Il lavoro suggerisce che EHMT2 agisca spegnendo un altro gene, PPM1B, coinvolto nel controllo della crescita e della sopravvivenza cellulare. Riattivare questo circuito avrebbe reso le cellule più vulnerabili al farmaco. Perché può interessarti Per una persona comune il messaggio non è “è stata trovata una nuova cura”, ma qualcosa di più realistico: si sta cercando di prolungare l’efficacia di terapie già esistenti. Questo approccio è rilevante perché, in oncologia, riuscire a recuperare la risposta a un farmaco noto può essere molto utile quanto svilupparne uno completamente nuovo. Nei topi con tumori resistenti, il solo 5-fluorouracile funzionava poco, mentre il blocco di EHMT2 riduceva la crescita tumorale. La combinazione dei due trattamenti ha dato risultati ancora migliori. Segnali simili sono stati osservati anche negli organoidi derivati da pazienti, un modello più vicino alla realtà clinica rispetto alle sole colture cellulari. Che cosa possiamo e non possiamo concludere I risultati sono promettenti, ma restano preliminari dal punto di vista clinico. Non siamo davanti a una prova che questo approccio funzioni già nelle persone nella pratica quotidiana. Lo studio include dati umani, ma l’effetto terapeutico è stato testato soprattutto in laboratorio e negli animali. C’è anche un altro punto importante: il composto usato per bloccare EHMT2 in questo studio non equivale automaticamente a un trattamento pronto per l’uso clinico. Servono studi ulteriori per capire sicurezza, dosi, benefici reali e quali pazienti potrebbero trarne vantaggio. Il dato più utile da portare a casa è questo: la resistenza ai farmaci non è sempre un muro definitivo. A volte dipende da meccanismi biologici specifici e potenzialmente aggirabili. Ma tra una scoperta sperimentale e una cura disponibile c’è ancora una distanza significativa, che solo studi clinici ben condotti possono colmare. Fonte scientifica Paper originale: Targeting EHMT2 overcomes 5-fluorouracil resistance in colorectal cancer by modulating cell cycle and apoptosis Rivista: Signal Transduction and Targeted Therapy DOI: 10.1038/s41392-026-02692-7

Terapia genica Terapia genica: ottimizzare i vettori virali per la malattia di Huntington All’ultima edizione dell’ASGCT, la genetista Beverly Davidson ha presentato i suoi studi e discusso strategie per ideare terapie efficaci che mirano al cervello Inserire, produrre, riparare. Volendo riassumere al massimo il funzionamento di una terapia genica si può parafrasare la celebre locuzione di Giulio Cesare per indicare un successo rapido e inconfutabile. Nella realtà però le terapie avanzate sono tutt’altro che semplici e non si liquidano in tre parole (quattro se volessimo aggiungere la “cura” come risultato finale dell’operazione); molto spesso, infatti, la più evidente criticità associata al funzionamento di questi trattamenti risiede proprio nel primo passaggio, cioè l’inserimento del gene terapeutico tramite un vettore specifico. Lo ha ricordato la genetista Beverly Davidson in un intervento durante il Meeting Annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), che si è tenuto a Boston lo scorso maggio, adducendo come esempio la ricerca sulla malattia di Huntington. HUNTINGTON: UNA MALATTIA POCO NOTA E SENZA CURE RISOLUTIVE Genetista di fama mondiale e direttrice del Raymond G. Perelman Center for Cellular and Molecular Therapeutics presso il Children’s Hospital di Filadelfia, Davidson ha svolto gran parte delle proprie ricerche nel campo delle patologie neurodegenerative, divenendo un’indiscussa autorità sulla malattia di Huntington, patologia ereditaria del sistema nervoso per la quale non è ancora disponibile un trattamento risolutivo. A causa dei terribili sintomi cognitivi, psichiatrici e fisici (in passato veniva chiamata còrea in conseguenza dei movimenti involontari e della disartria di cui sono spesso vittime i malati), la Huntington è stata da sempre permeata da un forte stigma sociale, costringendo chi ne soffriva all’isolamento e alla vergogna per un destino non modificabile. Per fortuna - e grazie all’impegno di alcune figure pubbliche rilevanti - nel tempo tale atteggiamento è stato combattuto e ridimensionato ma, ancora oggi, la consapevolezza del grande pubblico di cosa sia questa malattia è assai ridotta; soprattutto nel confronto con altre patologie neurodegenerative, quali l’Alzheimer o la SLA. Ciò non agevola l’ottenimento di fondi per la ricerca scientifica. Insieme alla rarità e al profilo molecolare della malattia, questo quadro dà ragione del motivo per cui sia tanto difficile mettere a punto una terapia valida. La mutazione che causa la malattia di Huntington consiste nell’espansione della tripletta CAG (Citosina-Adenina-Guanina) all’interno della sequenza del gene HTT, che codifica per la proteina huntingtina: maggiore è il numero di triplette, più precoce sarà la prima manifestazione dei sintomi. La scoperta della mutazione della malattia di Huntington ha una storia straordinaria che risale al lavoro di Nancy Wexler, la quale all’inizio degli anni Novanta pubblicò il lavoro in cui si identificava per la prima volta il gene responsabile della malattia. Da allora sono trascorsi più di trent’anni senza che siano state elaborate terapie efficaci: numerosi fallimenti si sono succeduti nel tempo ma oggi la comunità di ricercatori, clinici e pazienti ripone concrete speranze nelle terapie avanzate. Alcuni mesi fa a suscitare entusiasmo furono i risultati di uno studio clinico di Fase I/II con un trattamento sperimentale a base di un microRNA (AMT-130) che lega in maniera specifica l’RNA messaggero codificante per l’huntingtina, riducendo così la produzione della proteina tossica. VIRUS ADENO-ASSOCIATI (AAV): IL CUORE PULSANTE DI UNA TERAPIA GENICA Il “veicolo” di trasporto del microRNA dentro le cellule è un virus adeno-associato di tipo 5 (AAV5), uno fra quelli a cui ha dedicato il proprio impegno Beverly Davidson. Nel corso della sua carriera, infatti, la genetista statunitense ha perseguito il miglioramento dei virus adeno-associati da utilizzare nella realizzazione di terapie geniche per le patologie del sistema nervoso centrale, guardando in modo particolare alla selezione dei carichi più adatti (alcuni geni, ad esempio, sono troppo lunghi e richiedono vettori con maggior capienza) in relazione ai più appropriati schemi di somministrazione. Un lungo percorso che, a partire dai modelli in vitro, l’ha portata a perfezionare gli esperimenti nei modelli animali con l’obiettivo di tagliare presto il traguardo della sperimentazione sui pazienti affetti dalla malattia. In una specifica sessione dell’ASGCT, durante cui ha ricevuto un riconoscimento per la lunga carriera in questo settore, Davidson ha affermato che tra i principali ostacoli connessi alle malattie genetiche del cervello, figurano soprattutto la scalabilità e la scarsa efficienza dei trattamenti, ricordando come negli ultimi venticinque anni gli scienziati abbiano esplorato vettori alternativi all’AAV2 attraverso cui raggiungere le cellule neuronali. La somministrazione endovenosa non sembrava, infatti, essere la via ottimale per raggiungere le cellule del cervello interessate dalla patologia - che risiedono nel nucleo caudato e nel putamen - e questo ha avuto enormi conseguenze sulle capacità di produzione su larga scala dei vettori. In un articolo pubblicato lo scorso anno su Nature Communications, Davidson e il suo team hanno descritto le potenzialità di un nuovo vettore virale - AAV-DB-3 - in grado di raggiungere il putamen e i nuclei caudati senza dispersione in altri organi. Altri sierotipi virali (fra cui AAV9 e AAVrh10) iniettabili per via endovenosa riescono a superare la barriera emato-encefalica, ma con una minor efficenza nei confronti della loro destinazione finale e mantenendo una carica virale in grado di indurre risposte immunitarie e provocare tossicità epatica. Sono state anche testate delle varianti per via intraparenchimale, più efficienti nel raggiungere il bersaglio giusto, ma col problema che richiedono multiple somministrazioni per conseguire l’effetto voluto. Nelle malattie come la Huntington la precisione con cui centrare il bersaglio rimane un aspetto cruciale. Nel corso degli anni, Davidson ha personalizzato i vettori AAV da infondere nel cervello, in maniera tale da consentire un targeting mirato, facendo ricorso ad approcci di apprendimento automatico per più fini miglioramenti del capside virale. Così, dopo aver generato enormi librerie composte da decine di milioni di capsidi innovativi, il gruppo di Filadelfia si è focalizzato sui più promettenti e, al termine di un serrato processo di screening e di valutazioni su modelli animali, ha selezionato il sierotipo AAV-DB-3. “L’AAV-DB-3 si è davvero distinto per la sua capacità di trasdurre i neuroni corticali degli strati profondi, importanti nella malattia di Huntington”, spiega Davidson. Inoltre, i risultati pubblicati sono stati ottenuti con dosi relativamente basse e hanno richiesto una sola infusione per emisfero, superando le prestazioni dell’AAV5, ampiamente utilizzato in vari protocolli. MSH3 E L’INSTABILIT À GENOMICA E non finisce qui. Infatti, le ricerche di Beverly Davidson si sono estese anche alle modalità di espansione della tripletta CAG, guardando al ruolo del gene MSH3 che codifica per una proteina chiave, coinvolta nei sistemi di riparazione del DNA (MMR). Da alcuni anni è noto che nella malattia di Huntington MSH3 favorisce le espansioni di CAG perciò, insieme a Paul Ranum, Davidson ha dimostrato l’impatto della riduzione dei livelli di MSH3 sull’instabilità somatica tipica della malattia. La ricerca è stata pubblicata in pre-print a gennaio su bioRxiv: dimostra che nei modelli animali la riduzione di MSH3 abbassa l’instabilità somatica e ritarda l’insorgenza dei sintomi della malattia. Latus Bio - l’azienda biotech fondata da Ranum e Davidson che poche settimane fa ha annunciato di aver raccolto 97 milioni di dollari di finanziamenti destinati alla ricerca scientifica - spera di presentare la domanda di autorizzazione per LTS-201, un nuovo farmaco sperimentale per la malattia di Huntington prima della fine dell’anno in corso, aggiungendosi ad altre due aziende biotecnologiche già orientate nel prendere di mira il gene MSH3 (seppur con approcci diversi). Tutto ciò conferma come la ricerca sulla malattia di Huntington continui a spaziare dalla messa a punto di innovative terapie geniche, all’impiego di tecniche di editing genetico, considerando persino i punti più remoti e sconosciuti del genoma, in quelle regioni che compongono il cosiddetto “junk DNA” (DNA spazzatura, che poi in realtà, come raccontato da Osservatorio Terapie Avanzate, spazzatura non è).

L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di belzutifan per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di von Hippel-Lindau (VHL) che hanno sviluppato carcinoma a cellule renali (RCC) localizzato, emangioblastomi del sistema nervoso centrale (SNC) o tumori neuroendocrini del pancreas e per i quali le procedure locali non sono adeguate. La decisione di Aifa segue l’approvazione della Commissione Europea avvenuta in seguito ai risultati dello studio di Fase 2 LITESPARK-004. Nello studio LITESPARK-004, belzutifan ha continuato a dimostrare benefici clinici dopo un follow-up mediano di circa 50 mesi, con un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 67% nei pazienti con carcinoma renale associato a VHL. Inoltre, lo studio ha evidenziato risposte durature sia nei tumori neuroendocrini del pancreas che negli emangioblastomi del SNC, riducendo o ritardando la necessità di ricorrere a interventi chirurgici ripetuti. Belzutifan è una molecola first in class appartenente alla famiglia degli inibitori del fattore 2α inducibile dall’ipossia (HIF-2α) ed è la prima e unica opzione di trattamento sistemico approvata per questi pazienti. La VHL è una malattia genetica rara e multisistemica che predispone allo sviluppo di tumori, sia benigni che maligni, in diversi organi del corpo. Nel corso della loro vita, circa il 70% dei pazienti sviluppa carcinomi renali a cellule chiare, il 60-80% emangioblastomi del SNC e circa il 5-10% tumori neuroendocrini pancreatici. La prevalenza è di 1/53.000 casi e l'incidenza annuale alla nascita è di 1/36.000. Colpisce uomini e donne in modo equivalente ed esordisce solitamente tra la seconda e la quarta decade di vita (l'età media alla diagnosi è 26 anni), sebbene i primi segni possano talvolta apparire già nell'infanzia. Fino a oggi, la gestione clinica si è basata prevalentemente sulla sorveglianza attiva seguita da procedure locali. Questo approccio espone i pazienti alla necessità di sottoporsi a diversi interventi chirurgici nel corso della vita, con possibili disabilità quali la riduzione o perdita della vista, la compromissione motoria o neurologica e l'insufficienza renale, riducendo la qualità di vita. «Quello a cui assistiamo oggi rappresenta un cambiamento rilevante nella gestione clinica delle persone con malattia di von Hippel-Lindau (VHL), una patologia ereditaria rara associata allo sviluppo di neoplasie benigne e maligne in differenti distretti anatomici, in particolare a carico di rene, pancreas e SNC. La VHL è una patologia complessa caratterizzata da elevata eterogeneità clinica e da un decorso cronico che richiede sorveglianza continuativa, valutazioni specialistiche integrate e, frequentemente, interventi chirurgici ripetuti nel tempo. In questo contesto, belzutifan rappresenta un avanzamento significativo, introducendo un nuovo paradigma terapeutico nella gestione della malattia di VHL nelle sue diverse manifestazioni cliniche. Si tratta infatti della prima e unica terapia sistemica target rimborsata in Italia per i pazienti con VHL che necessitino di trattamento per carcinoma renale a cellule chiare localizzato, tumori neuroendocrini pancreatici ed emangioblastomi del SNC.» ha dichiarato il Dr. Alfonso Massimiliano Ferrara, Endocrinologo presso UOSD Unità Tumori Ereditari, Istituto Oncologico Veneto (IOV) - IRCCS, Padova. «La disponibilità di un trattamento mirato, in grado di agire simultaneamente sulle principali manifestazioni della malattia, consente di rispondere a un importante bisogno clinico ancora insoddisfatto, con il potenziale di ridurre la necessità di procedure locali e di interventi chirurgici ripetuti nel corso della storia clinica del paziente, preservando più a lungo la funzionalità d’organo e contribuendo a migliorare la gestione complessiva della patologia oltre che la qualità di vita del paziente. Rimane tuttavia fondamentale un approccio multidisciplinare alla patologia, elemento imprescindibile nella presa in carico dei pazienti con VHL, per definire nel tempo il percorso assistenziale e terapeutico più appropriato sulla base delle caratteristiche cliniche individuali, dell’evoluzione della malattia e del coinvolgimento dei diversi organi interessati. » conclude Ferrara. L’accesso a belzutifan in regime di rimborsabilità segna un punto di svolta per la gestione della VHL in Italia, offrendo una nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie e rafforzando l’importanza di un approccio multidisciplinare. «L’approvazione da parte di AIFA della rimborsabilità di belzutifan rappresenta un traguardo di grande rilievo e, per MSD, motivo di autentico orgoglio, perché consente di rendere disponibile anche in Italia la nuova opzione terapeutica per le persone che convivono con la sindrome di von Hippel-Lindau, una patologia ereditaria rara, complessa e multisistemica per la quale, per lungo tempo, sono mancate risposte mirate. In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti, la disponibilità di belzutifan — prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome — apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma. La decisione di AIFA segna un passaggio particolarmente significativo, perché permette di offrire finalmente ai pazienti un’innovazione terapeutica in un ambito caratterizzato da elevata complessità clinica e da bisogni rimasti a lungo insoddisfatti. Questo risultato rappresenta inoltre una nuova, importante tappa nella nostra storia nelle malattie rare e in oncologia, aree in cui MSD è impegnata da anni nello sviluppo di soluzioni all’avanguardia. Ed è anche grazie a traguardi come questo che rinnoviamo la nostra volontà di portare innovazione dove ce n’è più bisogno: proprio in quei contesti in cui la rarità rischia di tradursi in minore visibilità, ma dove è fondamentale continuare a fare la differenza, contribuendo in modo concreto a migliorare la vita delle persone», ha affermato Nicoletta Luppi, Presidente e Amministratrice Delegata MSD Italia. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo: