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Nei pazienti con lupus è stata documentata una riduzione marcata e progressiva dell’attività di malattia, con remissione completa e miglioramenti clinicamente rilevanti anche nelle forme più gravi, comprese quelle con insufficienza renale avanzata. Nei pazienti con dermatomiosite giovanile si è osservato un recupero della forza muscolare, una regressione delle manifestazioni cutanee e una netta riduzione di complicanze croniche e dolorose come la calcinosi cutanea (cioè il deposito di calcio), tradizionalmente difficile da trattare. «I risultati sono stati straordinari, non avevamo mai visto una remissione clinica così profonda con le terapie tradizionali - aggiunge Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive dell’Ospedale - I dati sono particolarmente importanti perché le malattie autoimmuni in età pediatrica hanno un costo sociale altissimo in termini di qualità della vita del paziente e del nucleo familiare oltre a un costo economico rilevante per il sistema sanitario Questi risultati rafforzano la prospettiva di avviare studi clinici dedicati per offrire questa strategia a un numero più ampio di bambini con malattie autoimmuni gravi. Non a caso negli ultimi quattro mesi abbiamo trattato con le CAR-T altri 4 bambini e ragazzi». Lo studio evidenzia inoltre che i benefici clinici si mantengono anche dopo la ricostituzione delle cellule B, suggerendo che la terapia CAR-T non agisca come una semplice soppressione temporanea, ma possa indurre un vero e proprio “reset” del sistema immunitario. A questo si associano segnali di regressione del danno d’organo, documentati da biopsie renali di controllo e da esami radiologici e funzionali a carico del polmone.