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Ha distrutto le cellule tumorali presenti nei topi con la stessa efficacia, ma senza attaccare anche quelle sane del sistema immunitario: la terapia Car-T, che ha rivoluzionato il trattamento di alcuni tipi di tumori, potrebbe avvalersi ora di una nuova generazione di cellule modificate in laboratorio, capaci di evitare i pericolosi effetti collaterali di questi trattamenti che tendono a sopprimere anche il sistema immunitario del paziente. I risultati dei primi esperimenti condotti su animali sono stati pubblicati sulla rivista Science Translational Medicine da un gruppo di ricercatori coordinato dall'italiano Marco Ruella dell'Università della Pennsylvania, al quale ha partecipato anche l'Università e Azienda Ospedaliera di Perugia e l'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano. Nella terapia Car-T, le cellule immunitarie chiamate linfociti T vengono prelevate dal paziente e modificate geneticamente per far sì che prendano di mira una molecola, nota con la sigla Cd19, presente su un altro tipo di cellula immunitaria, i linfociti B, che si trovano nei tumori. Il problema è che Cd19 è presente su molte cellule del sistema immunitario, anche quelle sane, e la terapia finisce quindi per distruggerle tutte indistintamente. Per evitare il problema, gli autori dello studio hanno sviluppato delle cellule Car-T dirette verso un bersaglio diverso, il gene Ighv4-34, che si trova a livelli elevati quasi solo nei linfociti B cancerosi. Secondo quanto riporta la rivista Nature sul suo sito, i ricercatori puntano ora ad avviare una sperimentazione clinica di fase I sull'uomo e, nel frattempo, stanno anche lavorando su altre molecole dei linfociti B che potrebbero essere usate come bersaglio. "Si può immaginare che potremmo arrivare al punto di avere un catalogo di diverse molecole tra cui scegliere - afferma Ruella - a seconda di quelle presenti in concentrazioni più elevate". Riproduzione riservata © Copyright ANSA

Immunoterapia, terapia genica e cellule staminali: verte su queste aree la nuova fase che si apre per prevenire il diabete di tipo 1, patologia cronica autoimmune che in Italia colpisce circa lo 0,2% della popolazione (contro il 5% del diabete di tipo 2, quello legato all'alimentazione) e registra una crescita stimata del 3% annuo.Malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge progressivamente le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina, il diabete di tipo 1 ha come conseguenza l'aumento della glicemia nel sangue e la necessità di assumere insulina per tutta la vita, con il rischio, nel lungo periodo, di complicanze a carico di reni, cuore, vasi, occhi e sistema nervoso. Oggi, però lo scenario sta cambiando."Stiamo entrando in una nuova era, in cui non ci limitiamo a controllare la glicemia, ma interveniamo sulle cause immunologiche della malattia - spiega Paolo Fiorina, Ordinario di Endocrinologia all'Università degli Studi di Milano e Direttore dell'Unità Endocrinologia e Diabetologia dell'ASST Fatebenefratelli-Sacco -. La novità più rilevante è rappresentata da Teplizumab, un anticorpo monoclonale recentemente approvato dall'Agenzia europea per i medicinali. Il farmaco agisce sul sistema immunitario eliminando selettivamente i linfociti T che attaccano le cellule pancreatiche produttrici di insulina. Nei soggetti a rischio, identificabili attraverso la presenza di autoanticorpi specifici e iniziali alterazioni della glicemia, Teplizumab è in grado di ritardare l'insorgenza del diabete di tipo 1 di circa tre anni. Non solo: quando la malattia si manifesta, l'esordio risulta in genere più lieve".Un contributo importante arriva proprio dalla ricerca italiana. All'Università degli Studi di Milano in collaborazione con il Boston Children's Hospital di Boston e l'Università di Padova è stato sviluppato Immunostem, un approccio sperimentale basato su cellule staminali autologhe, cioè prelevate dallo stesso paziente. Le cellule vengono raccolte tramite aferesi, modificate con tecniche di terapia genica per acquisire una potente attività antinfiammatoria e immunoregolatoria, e successivamente reinfuse. "Si tratta di studi ancora sperimentali, ma il potenziale è molto rilevante - precisa Fiorina - Questi approcci terapeutici permetteranno di mantenere più a lungo la funzione pancreatica, prolungare la cosiddetta 'luna di miele' dopo l'esordio e, in prospettiva, arrivare a una regressione dell'iperglicemia in una quota di pazienti. Il diabete di tipo 1 resta una sfida complessa, ma oggi abbiamo finalmente strumenti per intervenire prima, rallentare la malattia e cambiarne il decorso. È un cambio di prospettiva che fino a pochi anni fa sembrava impensabile". Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi