🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Una scena commovente: si sono alzati dalle poltrone, hanno applaudito a lungo, urlato di gioia, immortalato con i telefoni le diapositive proiettate sul grande schermo con i grafici rivoluzionari. (...) Clicca qui per proseguire la lettura Il Giornale di Vicenza è su Whatsapp.Clicca quiper iscriverti al nostro canale e rimanere aggiornato in tempo reale.

UniCredit ha perfezionato un’operazione di Social Impact Leasing del valore di 4 milioni di euro a favore dell’Ospedale Isola Tiberina – Gemelli Isola per l’acquisizione di una piattaforma radioterapica di ultima generazione destinata al trattamento dei pazienti oncologici. L’investimento consentirà l’installazione del primo sistema Varian Ethos nella regione Lazio e dell’unica piattaforma in Italia dotata della tecnologia Varian Identify integrata, soluzione avanzata per il monitoraggio ottico continuo del paziente durante il trattamento. La nuova tecnologia rappresenta un’evoluzione significativa nel campo della radioterapia adattativa, permettendo di personalizzare quotidianamente il piano terapeutico sulla base delle reali condizioni anatomiche del paziente grazie all’impiego di algoritmi avanzati e intelligenza artificiale. Aiutare concretamente il territorio Questo investimento ci consente di portare nel Lazio una delle più avanzate piattaforme di radioterapia disponibili a livello internazionale e di offrire ai pazienti una tecnologia destinata a evolvere continuamente nel tempo. La combinazione tra radioterapia adattativa, intelligenza artificiale e monitoraggio ottico avanzato rappresenta un ulteriore passo nel percorso di sviluppo di una medicina sempre più personalizzata, precisa e orientata agli esiti di cura», commentaGiovanni Arcuri, Direttore Generale dell’Ospedale Isola Tiberina - Gemelli Isola Per Salvatore Saulino, Amministratore Delegato di UniCredit Leasing, «l’operazione conferma il ruolo strategico del leasing nel sostenere l’innovazione tecnologica, ulteriormente valorizzata dalle opportunità offerte dall’ agevolazione fiscale dell’Iperammortamento. UniCredit Leasing esprime grande soddisfazione per aver contribuito alla realizzazione di questo investimento a impatto sociale significativo perché favorisce un più ampio accesso a cure oncologiche sempre più personalizzate con benefici concreti per i pazienti e per il sistema sanitario nel suo complesso». Dello stesso parere anche Marianna Plafoni, Regional Manager Centro di UniCredit per la quale «ilfinanziamento social impact è un ulteriore strumento che la banca mette a disposizione per favorire una crescita ad alto impatto per il territorio. Una risposta alle istanze delle comunità che UniCredit è determinata a soddisfare, confermando il proprio impegno a favore di uno sviluppo sempre più improntato alla sostenibilità».

Leggo con attenzione il dibattito sul destino della Radioterapia a Carpi. Ne sono profondamente coinvolta in quanto (per motivi facilmente immaginabili) sono stata recentemente curata all’interno della Breast Unit di Carpi (Unità di cura del tumore alla mammella). Tutto il servizio è un’eccellenza certificata: l’equipe multidisciplinare diretta dalla dottoressa Katia Cagossi ha ricevuto l’attestato di qualità europea della società scientifica EUSOMA per sei anni consecutivi. Il team di auditori ha apprezzato la dedizione del personale nel creare un centro senologico di prima classe; tra gli aspetti particolarmente apprezzati sono stati: l’integrazione tra i professionisti coinvolti, il fondamentale supporto del personale infermieristico la presa in carico totale di ogni paziente, l’attenzione particolare alla qualità della vita e il tasso di sopravvivenza a 5 anni del 93,5%. Vorrei aggiungere anche la totale sburocratizzazione del percorso diagnostico-terapeutico… non devi mai preoccuparti di prendere un appuntamento, tutto è gestito internamente anche tra tra professionisti di discipline diverse (psicologi, fisioterapisti, cardiologi, radiologi…). Abbiamo quindi un tesoro prezioso e all’interno della Breast Unit, l’unità di radioterapia è un’eccellenza nell’eccellenza. Ho apprezzato gli spazi moderni e luminosi, la ricchezza in opere d’arte, la cura dei particolari: musica in sottofondo, angolo biblioteca… Il personale medico e infermieristico è sempre discretamente presente, ti accompagna, ti informa, ascolta le tue richieste e ti viene incontro. La seduta di terapia dura pochi minuti ma accuratamente preparati in tutti i dettagli: è rispettosa della riservatezza del paziente, ha strumentazioni all’avanguardia e operatori sempre sorridenti. Tutto ciò non è casuale: è frutto di una comunità che lo ha voluto, sostenuto economicamente, gestito nel tempo e sempre continuamente rafforzato e rinnovato. Nel corridoio di accesso dal parcheggio (altra attenzione importante: si può accedere dal parcheggio dipendenti direttamente in reparto senza entrare in Ospedale) ci sono due manifesti in cui sono elencati tutti i gruppi, aziende, associazioni, banche che lo hanno sostenuto nella realizzazione Non possiamo permettere che vada perduto il frutto di chi ci ha preceduto (a partire dal dottor Carlo Carapezzi cui è intitolato il reparto. Carpi non lo merita. dottoressa Annalena Ragazzoni

Pirtobrutinib rivoluziona la leucemia linfatica cronica: una nuova speranza per pazienti resistenti alle terapie attualmente esistenti. Questo articolo esplora in dettaglio l’approvazione del pirtobrutinib per la leucemia linfatica cronica (LLC), focalizzandosi sulle opzioni per pazienti resistenti o refrattari alle terapie precedenti. Verrà analizzato il contesto clinico, i meccanismi d’azione, i risultati degli studi, i benefici per la qualità di vita e le prospettive future. È uno strumento utile per pazienti, familiari e professionisti sanitari interessati a terapie innovative nella leucemia linfatica cronica, offrendo informazioni aggiornate per scelte consapevoli e ottimistiche nella gestione di questa patologia ematologica. Introduzione La leucemia linfatica cronica rappresenta la forma più comune di leucemia negli adulti nei Paesi occidentali, con un impatto significativo sulla popolazione over 65-70 anni. L’approvazione recente di un nuovo farmaco per pazienti resistenti alle terapie apre nuove speranze. Questo articolo fornisce una panoramica completa sulle innovazioni terapeutiche, spiegando come il pirtobrutinib stia cambiando lo scenario per chi ha sviluppato resistenza agli inibitori BTK covalenti. Cos’è la Leucemia Linfatica Cronica e Perché Rappresenta una Sfida La leucemia linfatica cronica, spesso abbreviata come LLC, è una neoplasia ematologica caratterizzata dalla proliferazione incontrollata di linfociti B maturi. Nella leucemia linfocitica cronica le cellule tumorali si accumulano nel sangue, nel midollo osseo e nei linfonodi, compromettendo gradualmente la funzione immunitaria. Molti pazienti ricevono una diagnosi nella fase asintomatica grazie a esami di routine, ma per una quota significativa di pazienti la malattia progredisce richiedendo un intervento. La leucemia linfatica cronica colpisce circa 3.000 nuovi casi all’anno in Italia, prevalentemente anziani con comorbilità. Le sfide principali riguardano la gestione delle forme recidivanti o refrattarie, dove le cellule sviluppano dei meccanismi di resistenza ai trattamenti standard. Evoluzione delle Terapie nella Leucemia Linfatica Cronica Negli ultimi decenni la terapia della LLC ha visto una rivoluzione, passando dalla chemioterapia tradizionale agli inibitori della tirosin chinasi di Bruton (BTK) e agli inibitori di BCL-2 come venetoclax. Farmaci come ibrutinib e acalabrutinib hanno migliorato sopravvivenza e qualità di vita, ma non tutti rispondono a lungo termine. Nella leucemia linfatica cronica resistente emergono mutazioni che rendono inefficaci gli inibitori covalenti di BTK. Qui entra in gioco l’innovazione: molecole di nuova generazione progettate per superare queste barriere. Il Nuovo Farmaco: Pirtobrutinib e il Suo Meccanismo Unico Pirtobrutinib è il primo inibitore non covalente (reversibile) di BTK approvato per la leucemia linfatica cronica. A differenza dei predecessori che legano covalentemente l’enzima, questo farmaco agisce in modo reversibile, mantenendo efficacia anche in presenza di mutazioni di resistenza. L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità per pazienti adulti con LLC recidivante o refrattaria precedentemente trattati con un inibitore BTK covalente. La somministrazione orale semplifica il percorso terapeutico, riducendo l’impatto ospedaliero. Evidenze Cliniche dallo Studio BRUIN I risultati dello studio di fase 1/2 BRUIN, pubblicati sul New England Journal of Medicine, hanno dimostrato un tasso di risposta complessiva del 73% in pazienti pesantemente pretrattati. La sopravvivenza libera da progressione mediana ha raggiunto i 19,6 mesi, con un profilo di sicurezza gestibile. Nello studio di fase 3 BRUIN CLL-321, pirtobrutinib ha ridotto del 46% il rischio di progressione o morte rispetto ai trattamenti standard, confermando la sua superiorità in popolazioni difficili come quelle con delezione 17p o mutazioni di TP53. Questi dati sottolineano come nella leucemia linfatica cronica il nuovo farmaco offra risposte durature anche dopo il fallimento di terapie target precedenti. Benefici per i Pazienti Resistenti alle Terapie Per chi convive con una leucemia linfatica cronica resistente, pirtobrutinib rappresenta una svolta. Riduce i sintomi come affaticamento, ingrossamento linfonodale e infezioni ricorrenti, migliorando la qualità della vita quotidiana. Il farmaco mostra una minore incidenza di effetti collaterali tipici come fibrillazione atriale o ipertensione rispetto ad alcuni BTK precedenti, rendendolo adatto a pazienti anziani o fragili. Impatto sulla Qualità di Vita e Gestione della Malattia Cronica Nella gestione della leucemia linfatica cronica l’obiettivo non è solo la sopravvivenza ma anche il benessere. Terapie orali come pirtobrutinib permettono ai pazienti di mantenere autonomia, lavoro e relazioni sociali. Esperti come Paolo Ghia e Pier Luigi Zinzani evidenziano come questo approccio mirato offra un controllo prolungato della malattia con una minore tossicità cumulativa. Prospettive Future e Combinazioni Terapeutiche La ricerca continua esplora combinazioni di pirtobrutinib con venetoclax o altre molecole per risultati ancora migliori. Studi in corso valutano l’uso in linee terapeutiche precoci, potenzialmente espandendo i benefici della leucemia linfatica cronica trattata precocemente. L’avvento di CAR-T e degradatori di BTK amplia ulteriormente le opzioni per le forme refrattarie. Diagnosi e Monitoraggio nella Leucemia Linfatica Cronica La diagnosi di LLC si basa su emocromo, immunofenotipo e analisi molecolari (TP53, IGHV). Il monitoraggio regolare è essenziale per intercettare la progressione e scegliere il momento ottimale per introdurre pirtobrutinib. Fattori prognostici guidano la personalizzazione del trattamento nella leucemia linfocitica cronica. Supporto Psicologico e Rete di Assistenza Affrontare la leucemia linfatica cronica richiede un approccio multidisciplinare. Le associazioni di pazienti offrono un supporto essenziale, mentre i centri ematologici specializzati garantiscono l’accesso alle innovazioni come il nuovo farmaco. Consiglio pratico: consulta sempre un ematologo esperto per una valutazione personalizzata. Conclusioni su Leucemia Linfatica Cronica: Approvato Nuovo Farmaco per Pazienti Resistenti alle Terapie L’approvazione di pirtobrutinib segna un progresso concreto nella lotta alla leucemia linfatica cronica. Per i pazienti resistenti alle terapie si apre un capitolo di speranza, con un maggiore controllo della malattia e una migliore qualità della vita. L’innovazione continua a trasformare questa patologia cronica da condizione limitante a gestibile, incoraggiando pazienti e medici a guardare al futuro con ottimismo. La LLC beneficia oggi di un armamentario terapeutico sempre più sofisticato, rendendo essenziale l’accesso tempestivo a queste opzioni. Domande Frequenti su Leucemia Linfatica Cronica: Approvato Nuovo Farmaco per Pazienti Resistenti alle Terapie Chi può beneficiare di pirtobrutinib nella leucemia linfatica cronica? Pazienti adulti con LLC recidivante/refrattaria dopo una terapia con un inibitore BTK covalente. Consiglio: consulta il tuo ematologo per verificare l’idoneità e iniziare rapidamente il percorso. Cos’è esattamente pirtobrutinib? Un inibitore BTK non covalente orale che supera le resistenze. Consiglio: informati sui meccanismi per comprendere i vantaggi rispetto alle terapie precedenti. Quando viene prescritto il nuovo farmaco? In caso di progressione dopo precedenti trattamenti target. Consiglio: monitora regolarmente i parametri per non ritardare l’accesso a nuove opzioni. Come si assume pirtobrutinib? Per via orale in compresse, con monitoraggio medico. Consiglio: segui scrupolosamente le indicazioni per massimizzare l’efficacia e minimizzare gli effetti collaterali. Dove è disponibile in Italia? Presso centri ematologici autorizzati con rimborsabilità AIFA. Consiglio: rivolgiti a strutture di riferimento per garantire una continuità assistenziale. Perché rappresenta un’innovazione importante? Offre efficacia dove altre terapie falliscono, migliorando la prognosi. Consiglio: rimani aggiornato sulle novità per collaborare attivamente con il team curante. Leggi anche: Fonti https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37407001/ (Pirtobrutinib after a Covalent BTK Inhibitor in Chronic Lymphocytic Leukemia) https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2300696 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41042631/ (Pirtobrutinib in the treatment of CLL) Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia: Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Arrivano risultati incoraggianti per delpacibart braxlosiran (del-brax), la terapia a RNA che Novartis ha acquisito attraverso l'acquisizione da 12 miliardi di dollari di Avidity Biosciences. Il farmaco sperimentale ha raggiunto l'endpoint primario in uno studio di fase 1/2 condotto in pazienti affetti da distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD), una rara malattia genetica neuromuscolare progressiva per la quale non esistono ancora trattamenti approvati in grado di modificarne il decorso. I dati rafforzano la strategia di Novartis nel campo delle malattie neuromuscolari e contribuiscono a validare la piattaforma tecnologica di Avidity, basata sugli AOC (Antibody Oligonucleotide Conjugates), una nuova generazione di farmaci a RNA progettati per raggiungere in modo selettivo il tessuto muscolare. Una malattia rara che colpisce progressivamente la funzione muscolare La FSHD è una delle forme più comuni di distrofia muscolare ereditaria negli adulti. È caratterizzata da una progressiva debolezza dei muscoli del volto, delle spalle e delle braccia, che con il tempo può estendersi ad altri distretti corporei compromettendo mobilità, autonomia e qualità di vita. Alla base della malattia vi è l'espressione anomala del gene DUX4, normalmente silente nel muscolo adulto. L'attivazione aberrante di questo gene innesca una cascata di eventi tossici che portano al danno e alla degenerazione delle fibre muscolari. Come funziona del-brax Delpacibart braxlosiran appartiene alla classe degli AOC, coniugati che combinano un anticorpo con un oligonucleotide antisenso. Questa tecnologia consente di trasportare in modo efficiente il farmaco all'interno delle cellule muscolari, uno degli ostacoli storicamente più difficili da superare per le terapie a RNA. Una volta raggiunto il muscolo, l'oligonucleotide antisenso riduce l'espressione di DUX4, agendo direttamente sul meccanismo molecolare alla base della malattia. L'obiettivo non è soltanto rallentare il danno muscolare, ma potenzialmente preservare la funzione muscolare nel lungo termine. Riduzione dei biomarcatori associati alla malattia Lo studio di fase 1/2 ha coinvolto 90 pazienti suddivisi in diversi gruppi di trattamento. L'endpoint principale era rappresentato dalla riduzione di biomarcatori correlati all'attività di DUX4 e al danno muscolare. Secondo Novartis, i pazienti trattati con del-brax hanno mostrato una riduzione significativa dei livelli di KHDC1L, biomarcatore regolato direttamente da DUX4, e della creatinchinasi (CK), un indicatore ampiamente utilizzato per valutare il danno muscolare. L'azienda ritiene che questi risultati dimostrino un forte coinvolgimento del bersaglio terapeutico e una riduzione dell'attività patologica associata alla malattia. Segnali clinici già osservati negli studi precedenti I nuovi risultati si aggiungono alle evidenze cliniche già presentate da Avidity negli anni scorsi, che avevano mostrato miglioramenti della forza muscolare e della mobilità nei pazienti trattati. Sebbene lo studio non fosse disegnato per dimostrare in modo definitivo un beneficio clinico, la concordanza tra riduzione dei biomarcatori e miglioramento funzionale rappresenta un elemento particolarmente rilevante per il futuro sviluppo del programma. «Stiamo valutando nel loro complesso i dati biologici e clinici ottenuti e attendiamo con interesse il confronto con le autorità regolatorie internazionali per accelerare lo sviluppo di del-brax per i pazienti che ne hanno bisogno», ha dichiarato Nazem Atassi, responsabile globale dello sviluppo nelle neuroscienze e terapie geniche di Novartis. Già avviato lo studio registrativo di fase 3 Novartis ha già avviato l'arruolamento dello studio registrativo di fase 3, che valuterà l'effetto del trattamento sulla forza muscolare e sulla progressione della malattia attraverso test funzionali standardizzati, tra cui la prova di cammino e corsa su 10 metri. Secondo gli analisti di Jefferies, i risultati potrebbero aprire la strada a un possibile percorso accelerato verso l'approvazione regolatoria. La scommessa di Novartis nelle malattie rare L'interesse di Novartis per la tecnologia di Avidity si è concretizzato nel 2025 con un'acquisizione da circa 12 miliardi di dollari, una delle più importanti operazioni nel settore delle malattie rare e delle terapie genetiche degli ultimi anni. La piattaforma AOC sviluppata dalla biotech statunitense punta a risolvere uno dei principali limiti delle terapie a RNA: la difficoltà di raggiungere efficacemente il tessuto muscolare. Oltre a del-brax, Novartis sta sviluppando altri due candidati provenienti dalla pipeline di Avidity. Del-desiran è in fase di studio nella distrofia miotonica di tipo 1 e dovrebbe generare nuovi dati entro la fine dell'anno, mentre del-zota è in sviluppo clinico per la distrofia muscolare di Duchenne. Se i risultati ottenuti nella FSHD verranno confermati negli studi registrativi, la strategia di Novartis potrebbe contribuire ad aprire una nuova fase per le terapie a RNA nelle malattie neuromuscolari, un settore che finora ha offerto poche opzioni terapeutiche realmente in grado di modificare la storia naturale delle malattie. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Un bambino di appena otto mesi è diventato il primo paziente al mondo a ricevere una terapia genica sperimentale destinata a correggere un difetto del gene WWOX, responsabile di una gravissima forma di encefalopatia epilettica nota come sindrome WOREE. L’intervento, effettuato presso lo Schneider Children’s Medical Center di Petah Tikva, in Israele, segna un passaggio storico nella ricerca sulle malattie neurologiche rare. A riportarlo il Jerusalem Post. La sindrome WOREE è una patologia genetica ultra-rara, con appena 60-90 casi confermati nella letteratura scientifica internazionale. La malattia provoca crisi epilettiche resistenti ai farmaci, gravi ritardi nello sviluppo neurologico e un’elevata mortalità nei primi anni di vita. Nei casi più severi, l’aspettativa di vita si limita generalmente a un periodo compreso tra i due e i quattro anni. Alla base del trattamento vi è il lavoro pluriennale del professor Rami Aqeilan dell’Università Ebraica di Gerusalemme. Attraverso studi condotti su modelli animali, il gruppo di ricerca ha dimostrato che l’assenza del gene WWOX provoca alterazioni neurologiche profonde, tra cui epilessia, ritardi cognitivi e morte precoce. Queste scoperte hanno aperto la strada allo sviluppo di una terapia sostitutiva del gene difettoso. La tecnica impiegata utilizza un vettore virale AAV9, progettato per trasportare una copia sana del gene direttamente nei neuroni cerebrali. Nei test preclinici, una singola somministrazione era riuscita a ridurre le crisi epilettiche e a migliorare significativamente la sopravvivenza degli animali trattati. Dopo aver ottenuto le necessarie autorizzazioni regolatorie e avviato un programma di uso compassionevole, i medici hanno proceduto alla somministrazione della terapia direttamente nel cervello del bambino. A distanza di un mese dall’intervento, il piccolo paziente è stato dimesso dall’ospedale in condizioni stabili e, secondo quanto riferito dai ricercatori, non ha manifestato nuove crisi epilettiche gravi durante il periodo iniziale di osservazione. Gli specialisti hanno tuttavia invitato alla prudenza. Si tratta infatti del primo caso umano trattato con questa tecnologia e saranno necessari anni di monitoraggio per valutare sicurezza, efficacia e durata degli effetti terapeutici. Nonostante ciò, il risultato rappresenta un’importante prova di fattibilità e alimenta le speranze delle famiglie colpite da malattie genetiche per le quali oggi non esistono cure efficaci. “Quello che è iniziato come uno studio sulla funzione biologica di un gene si è trasformato in una potenziale strategia terapeutica per bambini affetti da una delle forme più gravi di epilessia genetica”, ha detto Aqeilan, sottolineando come il traguardo raggiunto sia il frutto della collaborazione tra ricercatori, clinici e aziende biotecnologiche di Israele e Stati Uniti. Se i risultati verranno confermati nei prossimi anni, questa prima terapia genica contro la sindrome WOREE potrebbe aprire una nuova frontiera nella medicina personalizzata e nel trattamento delle malattie neurologiche rare dell’infanzia.

Ora disponibile: scopri il potenziale di rialzo dei tuoi titoli preferiti utilizzando il nuovo modello di valutazione di TIKR (è gratuito)>>> Martedì il titolo Ideaya Biosciences (IDYA) ha perso circa il 10%, scendendo verso i 27 $. Il catalizzatore è stata una mossa classica nel settore biotecnologico che spesso danneggia gli azionisti esistenti: un'ampia offerta di azioni. La società ha annunciatol'intenzione di raccogliere 300 milioni di dollari vendendo azionie warrant prefinanziati a 27 dollari per azione. Quando una società vende azioni al di sotto del loro recente prezzo di negoziazione, gli investitori in azioni esistenti subiscono una diluizione, il che significa che la loro quota di proprietà si riduce. Questo è ciò che ha colpito il titolo. Il tempismo ha reso il colpo ancora più doloroso. Gli analisti hanno anche rivisto al ribasso le previsioni di fatturato per il 2026 e aumentato le stime di perdita per azione, aggiungendo un ulteriore livello di pressione sul titolo. Consulta le previsioni di crescita e gli obiettivi di prezzo degli analisti per il titolo Ideaya Biosciences (è gratuito) >>> Ecco cosa rende questa mossa frustrante per i detentori a lungo termine: le notizie sottostanti sono in realtà positive. Anche i dati clinici reggono bene. Quindi i fondamentali sembrano solidi. Il calo è essenzialmente dovuto all’offerta e alla diluizione, non alla scienza. L'azienda aveva bisogno di capitale per finanziare la propria pipeline, e la raccolta di 300 milioni di dollari fornisce una solida base per farlo. Con un rapporto di liquidità superiore a 10, Ideaya era già ricca di liquidità, ma questa offerta aggiunge ancora più spazio per portare avanti molteplici studi clinici sul melanoma uveale, sul cancro al pancreas e oltre. Per gli investitori a lungo termine che seguono il titolo Ideaya Biosciences, il prezzo target medio degli analisti vicino ai 50 dollari implica ancora un significativo potenziale di rialzo. Il mercato sta reagendo ai meccanismi di diluizione, non a un cambiamento nella storia. Stima istantaneamente il valore equo di un'azienda (gratuito con TIKR) >>> Conil nuovo strumento Modello di valutazionedi TIKR, puoi stimare il prezzo potenziale di un titolo in meno di un minuto. Bastano tre semplici dati: Se non sai bene cosa inserire, TIKR compila automaticamente ogni campo utilizzando le stime di consenso degli analisti, offrendoti un punto di partenza rapido e affidabile. Da lì, TIKR calcola il potenziale prezzo delle azioni e i rendimenti totali inscenaririalzisti, di base e ribassisti,così puoi vedere rapidamente se un titolo sembrasottovalutato o sopravvalutato. Scopri il vero valore di un titolo in meno di 60 secondi (gratis con TIKR) >>> ti preghiamo di notare che gli articoli su TIKR non intendono fungere da consulenza finanziaria o di investimento da parte di TIKR o del nostro team editoriale, né costituiscono raccomandazioni all'acquisto o alla vendita di titoli azionari. Creiamo i nostri contenuti sulla base dei dati di investimento di TIKR Terminal e delle stime degli analisti. La nostra analisi potrebbe non includere notizie recenti sulle società o aggiornamenti importanti. TIKR non detiene alcuna posizione nei titoli menzionati. Grazie per la lettura e buoni investimenti!

Durante la chemioterapia molte persone raccontano una sensazione difficile da spiegare bene: più fatica a concentrarsi, vuoti di memoria, una specie di “nebbia” mentale che complica lavoro, conversazioni e piccole decisioni quotidiane. Per questo interessa capire se esistano strategie semplici e realistiche, da affiancare alle cure, per proteggere almeno in parte la funzione cognitiva. Che cosa ha studiato la ricerca Questo studio ha valutato due possibili interventi per i disturbi cognitivi legati al cancro e alle sue terapie: un programma di attività fisica domiciliare e l’uso di ibuprofene a basso dosaggio. Si trattava di una sperimentazione randomizzata di fase 2, cioè uno studio ancora intermedio, pensato per capire se valga la pena procedere con ricerche più ampie. I partecipanti erano 86 persone in chemioterapia che riferivano problemi cognitivi. La maggior parte era costituita da donne, spesso con tumore al seno. I ricercatori hanno assegnato i partecipanti a quattro gruppi: esercizio più ibuprofene, esercizio più placebo, solo ibuprofene, solo placebo. Il programma di movimento durava 6 settimane e prevedeva cammino progressivo ed esercizi di resistenza leggeri con bande elastiche, da svolgere a casa. I risultati principali Il segnale più convincente è emerso per l’esercizio senza ibuprofene. Chi seguiva il programma motorio con placebo ha mostrato un miglioramento in alcuni test di attenzione e velocità di elaborazione rispetto al gruppo placebo. C’è stato anche un beneficio nelle segnalazioni di errori cognitivi notati da altre persone nella vita quotidiana, un aspetto interessante perché prova a cogliere non solo il punteggio al test, ma anche l’impatto concreto. L’ibuprofene da solo ha dato risultati più incerti. In alcune misure di attenzione i dati suggerivano un possibile vantaggio rispetto al placebo, ma non in modo uniforme. C’è anche un elemento di cautela importante: nei partecipanti che assumevano ibuprofene è emersa una performance peggiore in una prova di memoria verbale differita, cioè la capacità di ricordare parole dopo un intervallo di tempo. I ricercatori non hanno trovato prove solide di un effetto combinato superiore tra esercizio e farmaco. In altre parole, mettere insieme le due strategie non sembra aver prodotto un beneficio chiaramente maggiore. Perché può interessarti nella vita reale Per chi affronta una terapia oncologica, la lucidità mentale conta quasi quanto il controllo dei sintomi fisici. Riuscire a seguire una conversazione, organizzare la giornata o ricordare un’informazione pratica può fare una differenza reale nella qualità di vita. Il messaggio più utile che emerge qui è che un programma di movimento leggero o moderato, adattato alla situazione clinica, potrebbe essere una strada promettente e concreta. Non come cura garantita della “chemio brain”, ma come supporto possibile, coerente anche con altri benefici già noti dell’attività fisica durante i trattamenti. Che cosa non possiamo concludere Questo non basta per dire che l’esercizio “cura” i disturbi cognitivi da chemioterapia, né che l’ibuprofene sia una soluzione da usare con questo scopo. Il campione era piccolo, il follow-up breve e la popolazione studiata poco varia. Aggiungi che sono stati osservati miglioramenti solo in alcuni domini cognitivi, non in tutti. C’è anche un limite pratico: i risultati riguardano persone selezionate, seguite in uno studio strutturato. Non è detto che si applichino allo stesso modo a tutti i tipi di tumore, a tutte le età o a tutte le terapie. Che cosa portare a casa La conclusione più ragionevole è prudente: durante la chemioterapia, un’attività fisica semplice e progressiva sembra fattibile e potenzialmente utile anche per la mente, oltre che per il corpo. Ma serve conferma in studi più grandi prima di trasformare questo dato in una raccomandazione generale. Per i farmaci antinfiammatori il quadro resta ancora più incerto. Visti i risultati contrastanti, non sono una scorciatoia da improvvisare. Se stai affrontando cure oncologiche e senti di avere difficoltà cognitive, il punto di partenza più sensato resta parlarne con il team che ti segue, anche per capire se un programma di esercizio personalizzato sia appropriato e sicuro nel tuo caso. Fonte scientifica Paper originale: Phase 2 trial of exercise and low‐dose ibuprofen for cancer‐related cognitive impairment in patients receiving chemotherapy Rivista: Cancer DOI: 10.1002/cncr.70323

Secondo le stime del National Cancer Institute (INCA), i tumori del pancreas colpiscono ogni anno circa 10.980 persone in Brasile. Questa neoplasia rappresenta il 4% delle morti per cancro nel Paese, caratterizzata da un’evoluzione subdola che ne ostacola l’identificazione precoce. Il presentatore Edu Guedes ha scoperto di recente la lesione dopo aver curato un problema ai reni, illustrando come la diagnosi di solito avvenga in modo accidentale. Circa il 70-80% dei pazienti riceve la conferma medica solo quando le cellule maligne hanno già raggiunto altre parti del corpo. Fattori genetici, eccesso di peso e uso di sigarette determinano l’insorgenza della malattia, mentre gli esperti sono alla ricerca di nuovi modi per frenare questa grave condizione. La letalità di questa condizione deriva dalla combinazione del comportamento cellulare invasivo e dell’assenza di segnali fisici all’inizio della condizione. L’organo è nascosto in profondità nella cavità addominale, dietro lo stomaco e davanti alla colonna vertebrale, il che impedisce la visualizzazione di piccole masse durante gli esami clinici di routine. Molte persone inciampano nella diagnosi mentre indagano su reclami completamente diversi. La situazione di Edu Guedes, che ha subito un intervento chirurgico dopo un ritrovamento fortuito, esemplifica il modello di scoperta della patologia. Identificazione tardiva fino a otto su dieci diagnosi confermate. Migrazione accelerata delle cellule malate ai linfonodi e al fegato. Mancanza di test preventivi di routine applicabili a tutta la popolazione. Tasso di sopravvivenza limitato al 10% entro cinque anni dalla scoperta. L’incidenza raggiunge il suo picco nella popolazione che ha già superato la soglia dei 60 anni. L’adenocarcinoma rappresenta nove casi su dieci della malattia, originando dalle ghiandole esocrine responsabili della digestione. Questo sottotipo specifico è notevolmente resistente ai trattamenti convenzionali, poiché è estremamente facile da infiltrare nei tessuti adiacenti e nella rete vascolare. La biologia del tumore accelera l’aggressività della malattia Il comportamento invasivo dei tumori del pancreas ha radici nella sua stessa struttura cellulare. Le unità maligne si dividono ad alta velocità e raggiungono il fegato nella metà dei pazienti al momento della prima valutazione medica. Segni fisici come pelle ingiallita, dolore all’addome e perdita di peso improvvisa indicano che la massa ha già compromesso zone vitali del corpo. La dottoressa Mariana Bruna Siqueira, membro di Oncologia D’Or, sottolinea che anche lesioni millimetriche possono invadere vasi sanguigni importanti, il che aumenta il rischio chirurgico. La barriera fibrosa che circonda il tumore funge anche da scudo, impedendo ai farmaci chemioterapici di penetrare efficacemente nel tessuto malato. La medicina non dispone ancora di un metodo di screening universale per il pancreas che funzioni allo stesso modo della mammografia. Le apparecchiature per risonanza magnetica e tomografia computerizzata entrano in azione solo quando il medico sospetta già qualche cambiamento, ritardando l’inizio della terapia. Le proiezioni indicano che, negli Stati Uniti, la patologia registrerà 64.050 diagnosi ogni anno e sarà al secondo posto tra le principali cause di morte oncologica nei prossimi decenni. Cancro al pancreas – Foto: Mohammed Haneefa Nizamudeen / Istockphoto.com Le abitudini di vita e la genetica influenzano l’emergenza Lo stile di vita ha un impatto diretto sulla probabilità che una persona sviluppi il cancro. Il consumo di sigarette è in cima alla lista dei fattori scatenanti evitabili, moltiplicando per tre il rischio tra i dipendenti dalla nicotina. L’eccessivo accumulo di grasso corporeo, una condizione in espansione in Brasile, aumenta le possibilità di ammalarsi, soprattutto quando c’è una diagnosi di diabete di tipo 2. La ricerca scientifica rivela che l’88% degli individui con un tumore al pancreas ha mostrato cambiamenti nei livelli di zucchero nel sangue nei due anni precedenti la scoperta oncologica. La dipendenza dal tabacco triplica la vulnerabilità del corpo. Il sovrappeso aumenta la probabilità di ammalarsi di circa il 20%. Il diabete di tipo 2 spesso funge da primo avvertimento per il corpo. La pancreatite cronica causa un’infiammazione che promuove il danno cellulare. L’eredità genetica rappresenta una quota che varia dal 10% al 15% dei documenti. Cambiamenti nel DNA umano, in particolare nei geni BRCA1 e BRCA2, sono presenti fino al 15% delle valutazioni cliniche. Anche il contatto continuo con sostanze tossiche, inclusi pesticidi agricoli e solventi industriali, costituisce una situazione di pericolo. I lavoratori che lavorano nel settore dell’estrazione e della raffinazione del petrolio sono esposti a una maggiore esposizione a questi composti chimici dannosi. I segni fisici richiedono indagini mediche dettagliate Le manifestazioni fisiche compaiono in modo diffuso, confondendo i pazienti e gli operatori sanitari nella fase iniziale. L’ittero, che lascia la pelle e il bianco degli occhi gialli, si verifica spesso quando una massa cresce nella testa del pancreas e blocca il passaggio della bile. Il paziente riferisce solitamente anche un fastidio continuo alla regione addominale che si irradia alla schiena, oltre al rifiuto del cibo e alla perdita di massa muscolare senza motivo apparente. L’accumulo di bilirubina nel sangue provoca cambiamenti visibili, lasciando le urine di colore scuro e le feci chiare e untuose, accompagnate da un intenso prurito in tutto il corpo. In situazioni meno comuni, l’aggressione alle cellule produttrici di insulina innesca un’improvvisa insorgenza del diabete. Qualsiasi individuo che presenti questa combinazione di fattori deve consultare immediatamente un medico, soprattutto se appartiene a un gruppo a rischio. Gli esami per immagini e la biopsia confermano la lesione L’indagine clinica richiede una serie di test, a partire dalle scansioni TC e dalla risonanza magnetica che individuano i noduli con un tasso di precisione del 90%. I laboratori analizzano anche il sangue per il marcatore CA19-9, anche se un risultato negativo non esclude la malattia, poiché fino al 15% dei portatori di tumore non produce questa proteina in eccesso. La conferma assoluta del tipo cellulare dipende da una biopsia, materiale generalmente raccolto attraverso un’ecografia endoscopica. La posizione esatta della massa determina il ritmo con cui compaiono i sintomi. Le lesioni localizzate nella testa dell’organo, che costituiscono l’80% delle diagnosi, fanno sì che la pelle ingiallisca prima. I tumori che crescono nel corpo o nella coda del pancreas, invece, rimangono silenti per mesi e si manifestano solo quando l’invasione dei tessuti è già avvenuta. Questo tempo perso rappresenta il più grande ostacolo per i team di oncologia. Interventi chirurgici e controllo dei sintomi La definizione del protocollo terapeutico varia a seconda dell’aggressività della lesione e del vigore fisico dell’individuo. La rimozione chirurgica, nota come procedura Whipple – un’operazione complessa che rimuove parti del pancreas, dello stomaco e dell’intestino – offre l’unica vera possibilità di cura, ma colpisce solo il 20% dei pazienti a causa della rapida metastasi. L’utilizzo di piattaforme robotiche ha ridotto le degenze ospedaliere e le complicanze postoperatorie, nonostante l’intervento rimanga estremamente delicato. Quando il bisturi non è più un’opzione, i medici ricorrono alla chemioterapia e alla radioterapia per fermare l’avanzamento cellulare e garantire una vita più lunga. L’applicazione di farmaci prima dell’intervento chirurgico, chiamata terapia neoadiuvante, ha recentemente guadagnato terreno poiché può ridurre i tumori borderline e rendere praticabile l’operazione. Nelle condizioni irreversibili, la medicina palliativa prende l’iniziativa, utilizzando specifici blocchi nervosi per eliminare il dolore e fornire conforto quotidiano al paziente. Gli studi clinici cercano nuove risposte terapeutiche La comunità scientifica concentra i propri sforzi sullo sviluppo di terapie mirate e immunoterapie per modificare lo scenario della malattia. Questi trattamenti moderni tentano di correggere specifici difetti genetici o di addestrare le difese naturali del corpo ad annientare i tessuti malati. Centri di ricerca in Europa e negli Stati Uniti stanno conducendo test con nuove molecole in grado di rompere la barriera fibrosa del pancreas, facilitando l’ingresso di composti chimici distruttivi. Il sequenziamento del DNA è entrato nella routine dei grandi ospedali per rintracciare le famiglie con propensioni ereditarie, aprendo la strada a interventi preventivi. Anche con l’introduzione di queste tecnologie, la percentuale di persone che superano i cinque anni dalla diagnosi è rimasta intorno al 10%. Questo indice modesto rafforza l’urgenza di destinare maggiori risorse finanziarie alla creazione di test di diagnosi precoce. I cambiamenti nella routine aiutano a proteggere il corpo La scienza non ha ancora mappato un singolo fattore scatenante della malattia, ma l’adozione di una routine equilibrata funziona come uno scudo protettivo. Smettere di fumare risulta essere l’atteggiamento di maggiore impatto, accompagnato da un menù quotidiano ricco di verdure, cereali integrali e frutta fresca. Tenere la bilancia sotto controllo e praticare attività fisica costituiscono una barriera in più, con espressa raccomandazione per chi già convive con il diabete o con un’infiammazione cronica del pancreas. Tagliare il tabacco dimezza il rischio dopo un decennio di astinenza. Il controllo del peso corporeo elimina la minaccia di disregolazione dell’insulina. Limitare le bevande alcoliche previene gravi attacchi di pancreatite. Le consultazioni periodiche assicurano il monitoraggio di coloro che hanno una storia familiare. I pazienti con diagnosi di rari cambiamenti ereditari, come la sindrome di Peutz-Jeghers, devono iniziare uno screening rigoroso con test di imaging non appena compiono 40 anni. Conoscere i segnali emessi dal corpo rende più facile cercare un aiuto specializzato prima che la condizione peggiori. Le diagnosi di personalità ampliano il dibattito La rivelazione che noti personaggi pubblici affrontano il problema fa luce sulla gravità della patologia. Il presentatore Edu Guedes, 51 anni, ha riscontrato la lesione mentre curava un’infezione renale e il musicista Tony Bellotto ha ricevuto la notizia dopo gli esami preventivi. Questi episodi dimostrano che la continua ricerca medica salva la vita, soprattutto dopo la quinta decade di vita. La squadra di

Una sala operatoria con medici e chirurghi (foto d’archivio) Firenze, 11 giugno 2026 – È entrato inospedalesulle proprie gambe. E purtroppo non ne è più uscito. P.P., fiorentino di 71 anni,è decedutonei giorni scorsi aCareggiper cause ancora da accertare: la procura di Firenze ha aperto unfascicolo d’inchiesta, al momento senza indagati, per il reato di responsabilità colposa per morte in ambito sanitario. L’uomo, secondo laquereladepositata alla stazione dei carabinieri di Ricorboli dalle due figlie – assistite dall’avvocato Daniele Santucci – , si è recato lo scorso giovedì inospedale per un ricovero programmato: era affetto da untumore al fegatoe avrebbe dovuto sottoporsi a unciclo di chemioterapia. Durante le procedure di ospedalizzazione, ha cominciato a lamentare deidolori nella zona rettale. Sarebbe quindi stato sottoposto a una “colonscopia senza sedazione”. È il4 giugno.I dolori non si placano: i medici, stando a quanto riportato in sede di denuncia, avrebbero riscontrato dagli esami una “colite”, prescrivendogli una cura antibatterica ad ampio spettro, in attesa di un confronto con l’infettivologo. Da quel momento,le due sorelle cominciano a chiamare con frequenza assidua il reparto dove il padre è ricoverato. Nel frattempo è già passato un giorno dall’ingresso dell’uomo nella struttura ospedaliera. A una prima telefonata, ilmedico di turno, si legge nelle carte, avrebbe detto che dalle analisi del sangue i valori dell’uomo erano risultati normali, salvo che per i globuli bianchi più alti. Un quadro che avrebbe quindi rispecchiato l’infezioneriscontrata e che non doveva preoccupare i parenti. Le chiamate continuano fino a sera: la situazione è “monitorata e sotto controllo”, spiegano dal reparto. Poi l’ultimo scambio di battute con il padre in nottata: gli confessa disentirsi stancoe nulla più. La situazione di lì a poco sarebbe degenerata. È l’alba del 6 giugno. Il telefono di una delle due figlie squilla nel cuore della notte: la voce dall’altra parte della cornetta l’avvisa del decesso del padre. Alla domanda della donna sullecause della morte, il medico avrebbe risposto che ancora non erano note. A insospettire le due sorelle è poi la ricostruzione delle ultime ore del padre: si sarebbesentito male dopo cena, dolori che l’equipe medica avrebbe “risolto” a notte inoltrata. I medici, una volta prestate le cure, sarebbero poi andati “a dormire” riferisce un dottore alla figlia. Poco dopo il 71enne sarebbe deceduto. Per le duefiglie, il tragico epilogo potrebbe essere strettamente correlato allacolonscopiacui era stato sottoposto. Oggi, la pm titolare dell’inchiesta, Valentina Cosci, conferirà l’incarico per l’autopsiasulla salma al medico legale Susanna Gamba. Anche le due sorelle, in qualità di persone offese, nomineranno un loro consulente. Con molte probabilità, come passaggio tecnico per garantire l’eventuale nomina di altri consulenti per l’accertamento tecnico irripetibile, verranno iscritti i primi nomi nel registro degli indagati. Pietro Mecarozzi © Riproduzione riservata Tag dell'articolo

Farmaci orfani Sordità genetica, la FDA approva la prima terapia genica Il trattamento sviluppato da Regeneron ha mostrato risultati positivi nei bambini con mutazione del gene OTOF e negli Stati Uniti sarà distribuito gratuitamente La Food and Drug Administration (FDA) ha approvato in tempi record la prima terapia genica contro una forma ereditaria di sordità: lunsotogene parvec-cwha, commercializzata con il nome Otarmeni e sviluppata da Regeneron. Negli Stati Uniti il trattamento sarà distribuito gratuitamente grazie a un accordo tra l’azienda farmaceutica e il governo federale. L’autorizzazione è arrivata appena 61 giorni dopo la presentazione della domanda, diventando così l’approvazione più rapida nella storia della FDA. La terapia è destinata ai pazienti affetti da sordità genetica causata da mutazioni del gene OTOF, responsabile della produzione di otoferlina, una proteina indispensabile per la trasmissione dei segnali sonori dall’orecchio interno al cervello. In assenza di questa proteina, il meccanismo che permette di percepire i suoni si interrompe completamente. Il trattamento utilizza due vettori virali adeno-associati (AAV) per trasportare una copia funzionante del gene all’interno delle cellule ciliate della coclea. La terapia viene somministrata attraverso una singola infusione intracocleare, eseguita in anestesia generale con una procedura simile a quella dell’impianto cocleare. L’approvazione del farmaco si basa sui risultati preliminari dello studio clinico CHORD, un trial internazionale di Fase I/II che ha coinvolto 30 neonati, bambini e adolescenti con mutazione del gene OTOF provenienti da Stati Uniti, Regno Unito, Spagna, Germania e Giappone. Nei primi 20 pazienti analizzati, dopo 24 settimane di trattamento, l’80% aveva recuperato un livello di udito sufficiente da evitare l’impianto cocleare, mentre il 42% era arrivato a percepire anche i sussurri. I miglioramenti sono comparsi rapidamente e si sono mantenuti nel tempo: molti bambini hanno iniziato a rispondere alla voce dei genitori, a ballare seguendo la musica e ad interagire con maggiore facilità con il mondo circostante. La terapia si è dimostrata anche sicura: gli effetti collaterali più frequenti sono stati otite, nausea, vomito, vertigini e dolore legato alla procedura chirurgica. Proprio per la complessità dell’infusione, il trattamento può essere eseguito solo in centri altamente specializzati e da personale esperto in chirurgia intracocleare e nella somministrazione di terapie geniche. Lunsotogene parvec-cwha aveva già ricevuto dalla FDA le designazioni Fast Track e RMAT, riservate alle terapie avanzate per malattie gravi con l’obiettivo di accelerarne sviluppo e approvazione. In Europa, il trattamento ha ottenuto la designazione di farmaco orfano. L’azienda Regeneron ha in programma di inoltrare la richiesta di autorizzazione della terapia alle principali agenzie regolatorie globali. Secondo ricercatori e associazioni di pazienti, questa approvazione rappresenta un passaggio storico nella cura delle sordità genetiche: potrebbe offrire a molti bambini la possibilità di recuperare un udito naturale e migliorare sensibilmente la loro qualità della vita. Per maggiori informazioni è possibile leggere l'articolo pubblicato su Osservatorio Terapie Avanzate.

“Dal primo rapporto” Rapporto Andos–Crea Sanità “sono emerse criticità molto rilevanti sulla qualità di vita delle donne operate per tumore della mammella. Il dato più preoccupante riguarda però la qualità della vita, risultata significativamente inferiore rispetto alla media nazionale: nelle donne tra i 18 e i 74 anni il valore medio in Italia è pari a 0,90, mentre tra le donne operate per cancro al seno è emerso un dato di 0,78. Per comprendere le cause di questo divario abbiamo avviato un secondo rapporto, analizzando diversi aspetti attraverso questionari validati a livello internazionale: ansia, depressione, qualità della vita sotto il profilo fisico e psicologico, impatto sul lavoro, relazioni sessuali, genitorialità, rinuncia alla progettazione del futuro e utilizzo dei social network. L’obiettivo è individuare i bisogni ancora insoddisfatti delle pazienti e contribuire a migliorare concretamente il loro percorso di cura e di vita”. Flori De Grassi, presidente nazionale di Andos-Associazione nazionale donne operate al seno, commenta così i risultati del II Rapporto Andos–Crea Sanità ‘Effetti collaterali del cancro alla mammella: qualità di vita’, presentato a Roma. © RIPRODUZIONE RISERVATA

La prevenzione, sia primaria sia secondaria, č fondamentale nella lotta al tumore della mammella. Dall'adozione di corretti stili di vita agli screening regolari, fino al ruolo centrale delle Breast Unit, un approccio integrato puň migliorare la prognosi e ridurre significativamente la mortalitŕ.Ne parliamo con la Dott.ssa Tiziana Mastropietro che abbiamo incontrato a Roma in occasione dell'evento nel corso del quale č stato ufficializzato l'Intergruppo parlamentare "Inclusione, Prevenzione, Longevitŕ e Fragilitŕ". L’ereditŕ di Silvano Adami: nuove sfide e prospettive per la vitamina D Un impegno ultraventennale per migliorare i risultati clinici nei pazienti con mieloma multiplodottoressa Alessandra Baldini Scelta del trattamento MRD-driven: la terapia del mieloma multiplo ritagliata su misuraprofessor Ciro Botta Quadrupletta daratumumab-VRd sottocute in prima linea: cambio di paradigma per il mieloma multiploElena Zamagni Psoriasi, non č solo pelle: una malattia sistemica che chiede pieno riconoscimento dalle IstituzioniValeria Corazza Le neoplasie ematologiche sono diventate croniche: anche la Sanitŕ deve evolvereGaetano Biallo Piano della Cronicitŕ, č tempo di colmare un vuoto che riguarda milioni di pazientiTonino Aceti Diabete di tipo 1 e 2: perché č importante conoscere le differenzeProf.ssa Raffaella Buzzetti Autoanticorpi e diagnosi precoce: cambia lo scenario del diabete di tipo 1Prof. Salvatore De Cosmo Diabete di tipo 1: individuare il rischio prima dei sintomi. Le prospettive dello screeningProf.ssa Malgorzata Wasniewska Angioedema ereditario: nuove prospettive, inclusione e qualitŕ della vita dei pazientiPietro Mantovano Rete ITACA e angioedema ereditario: diagnosi precoce, ricerca e presa in carico dei pazienti in ItaliaProfessor Mauro Cancian InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Le terapie geniche personalizzate rappresentano una delle frontiere più promettenti della medicina moderna, soprattutto per i pazienti affetti da malattie ultra-rare prive di opzioni terapeutiche. Tuttavia, anche quando la ricerca riesce a trasformare una scoperta in un potenziale trattamento, il percorso verso il paziente può scontrarsi con ostacoli regolatori difficili da superare. È quanto emerge dalla vicenda di Grace Science, biotech fondata da un padre determinato a trovare una cura per la figlia colpita da una rarissima malattia genetica neurodegenerativa. Una terapia nata dalla battaglia di un padre La storia ruota attorno alla malattia da deficit di NGLY1, una patologia ereditaria estremamente rara causata da mutazioni nel gene NGLY1 e caratterizzata da grave compromissione neurologica, ritardo dello sviluppo e molteplici disabilità. Quando alla figlia fu diagnosticata la malattia, l'imprenditore statunitense Matt Might decise di dedicare risorse e competenze alla ricerca di una possibile soluzione terapeutica. Negli anni successivi nacque Grace Science, una società biotecnologica focalizzata proprio sullo sviluppo di una terapia genica in grado di fornire una copia funzionante del gene difettoso attraverso un vettore virale adeno-associato (AAV). Il programma è diventato uno dei più avanzati nel panorama delle malattie ultra-rare, riuscendo a raggiungere la sperimentazione clinica. Secondo quanto riferito da Might, il principale ostacolo oggi non sarebbe tanto di natura scientifica o finanziaria, quanto piuttosto regolatoria. La Food and Drug Administration (FDA) avrebbe richiesto ulteriori dati e approfondimenti, rallentando un percorso che, secondo l'azienda, potrebbe offrire una concreta opportunità terapeutica a una popolazione di pazienti estremamente limitata e priva di alternative. Il difficile equilibrio tra sicurezza e accesso alle cure La vicenda riaccende il dibattito sull'equilibrio tra sicurezza e rapidità di accesso alle cure innovative per le malattie ultra-rare. Se da un lato le autorità regolatorie sono chiamate a garantire standard rigorosi di efficacia e sicurezza, dall'altro il modello tradizionale di sviluppo farmaceutico risulta spesso difficile da applicare a patologie che colpiscono poche decine o centinaia di persone in tutto il mondo. Negli ultimi anni la FDA ha mostrato una crescente apertura verso approcci regolatori più flessibili per le malattie rare e ultra-rare, ma il caso Grace Science evidenzia come il percorso resti ancora complesso. Per molte famiglie, ogni ritardo può significare la perdita di una finestra terapeutica preziosa, soprattutto quando le malattie sono rapidamente progressive e irreversibili. La storia di Grace Science è diventata simbolo di una nuova generazione di iniziative nate direttamente dai pazienti e dalle loro famiglie, sempre più protagonisti nello sviluppo di terapie innovative. Un fenomeno che sta contribuendo a ridefinire il concetto stesso di ricerca biomedica, ma che richiede anche un'evoluzione dei modelli regolatori affinché le promesse della medicina di precisione possano tradursi più rapidamente in trattamenti disponibili per chi ne ha urgente bisogno. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

MONTEBELLUNA - La dolce Joy resta con Barbara Guerra durante la chemio. E ora i cani possono entrare anche al San Valentino. La nervesana, che assieme al marito Antonio Scalise si è attivata da mesi per poter avere con sé, durante la malattia, il proprio cane anche nelle fasi trascorse in ospedale, ieri ha ottenuto per lei un risultato importantissimo. Per la prima volta, infatti, Joy, la sua cagnolina labrador, le è rimasta accanto nel reparto di oncologia dell’ospedale mentre, distesa su un letto, veniva sottoposta alla seduta di chemioterapia. L'accompagnamento La donna ha potuto accedere alle 13.30 con Joy all’interno del San Valentino, per essere supportata emotivamente durante il ciclo di chemioterapia, durato quasi sei ore. «La felicità di avere la piccola Joy al fianco in questa occasione ha alleggerito lo stato di attesa - dice Barbara - Del resto, ogni soggetto affetto da neoplasia, se ha un cane che in passato ha eseguito un percorso comportamentale, dovrebbe avere la stessa possibilità». Una possibilità per la quale Barbara e il marito si battono da anni e il momento chiave, a Treviso, è avvenuto il 15 aprile, quando il servizio sanitario pubblico ha consentito a Joy di entrare. Il percorso Ma il percorso è solo all’inizio. Per farlo diventare realtà e accogliere altri quattro pazienti con i propri animali è necessario raggiungere i 10mila euro. Gli interessati possono contribuire con un’erogazione liberale a favore del progetto "Compagnia che cura 2026", presso il Centro Marca Banca, credito cooperativo di Treviso, filiale di Volpago del Montello. «Non possiamo non ringraziare Barbara - è il messaggio dei sostenitori - per la grande forza che sta dimostrando, diventando testimone sul territorio di come si possa affrontare la malattia, valorizzandola anche attraverso il prezioso legame con Joy. Joy, infatti, è stata proprio colei che ha segnalato la neoplasia». La sperimentazione Ora è partito il conto alla rovescia per i sei mesi di presenza sperimentale con l’animale, per fare in modo che venga accettata dall’Usl. Per questo, ogni contributo e sensibilità saranno fondamentali per sostenere la raccolta fondi promossa dall’Usl, in cui l’associazione Angeli con la Coda si fa carico di raccogliere i contributi per poi presentarli alla direzione sanitaria. Per accogliere altri quattro pazienti con i propri animali è necessario raggiungere i 10mila euro, cui si può contribuire con un’erogazione liberale a favore del progetto "Compagnia che cura 2026", presso il Centro Marca Banca di Volpago.

Ascolta la versione audio dell'articolo 3' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com In Italia il tumore della prostata, di cui l'11 giugno si celebra la giornata mondiale, è oggi la neoplasia più frequentemente diagnosticata nella popolazione maschile, con circa 40 mila nuovi casi ogni anno. Un dato che potrebbe apparire allarmante, se non lo si leggesse insieme a un altro numero estremamente significativo: la sopravvivenza a cinque anni dalla diagnosi supera ormai il 90%. È il segno concreto di quanto la ricerca, l'innovazione tecnologica e l'evoluzione delle cure abbiano cambiato la storia naturale di questa malattia. Negli ultimi vent'anni abbiamo assistito a una trasformazione profonda del modo in cui il tumore della prostata viene individuato e trattato. Oggi l'obiettivo non è soltanto curare il paziente, ma farlo preservandone il più possibile la qualità di vita. La prima rivoluzione è avvenuta sul fronte della diagnosi, infatti l'introduzione della risonanza magnetica multiparametrica ha consentito di individuare con maggiore accuratezza le lesioni sospette e di selezionare meglio i pazienti che necessitano realmente di ulteriori accertamenti. Questo fa sì che anche le biopsie, grazie alla fusione tra immagini ecografiche e risonanza magnetica, possono oggi essere eseguite in modo molto più mirato, riducendo il ricorso a procedure inutili e aumentando la capacità di identificare i tumori clinicamente più rilevanti. Loading... Contemporaneamente, la ricerca ha compiuto passi avanti decisivi nella comprensione delle caratteristiche biologiche della malattia. L'analisi genomica permette infatti di distinguere con crescente precisione le forme più aggressive da quelle a lenta evoluzione. Questo significa poter offrire a molti uomini percorsi di sorveglianza attiva, evitando interventi o trattamenti immediati quando non sono realmente necessari. Un cambiamento culturale importante perché la medicina moderna non punta a curare di più, ma a curare meglio, riservando le terapie ai pazienti che ne traggono un beneficio concreto. L'arrivo di nuove terapie ormonali ha contribuito al progresso straordinario sul piano terapeutico: ha modificato significativamente la prognosi della malattia, consentendo di allungare la sopravvivenza anche nelle forme avanzate o metastatiche. Parallelamente, la medicina di precisione sta aprendo prospettive fino a pochi anni fa impensabili: in presenza di specifiche alterazioni genetiche, oggi è possibile utilizzare farmaci mirati che agiscono selettivamente sulle vulnerabilità biologiche del tumore, rendendo le cure sempre più personalizzate. La stessa evoluzione si osserva in sala operatoria. La chirurgia robot-assistita ha introdotto livelli di precisione prima difficilmente raggiungibili, grazie a una visione tridimensionale del campo operatorio e a strumenti capaci di movimenti estremamente accurati. Questo permette al chirurgo di intervenire in modo più selettivo, preservando il più possibile le strutture responsabili della continenza urinaria e della funzione sessuale. Se in passato l'obiettivo principale era eliminare il tumore, oggi la sfida è riuscire a farlo mantenendo la migliore qualità di vita possibile per il paziente.