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Il giovane è il quarto paziente in Italia a ricevere il trattamento. La terapia prevede una singola infusione e punta a ridurre gli episodi di sanguinamento Un importante passo avanti nel campo delle terapie innovative arriva dall’Azienda Ospedaliera di Perugia, dove è stata eseguita con successo la prima terapia genica per l’emofilia B in Umbria. A ricevere il trattamento è stato un ragazzo di 20 anni, primo paziente umbro e quarto in Italia sottoposto a questa terapia. Il trattamento è stato effettuato presso la Medicina Interna e d’Urgenza Stroke Unit, diretta dalla professoressa Cecilia Becattini, ed è indicato per pazienti adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, patologia caratterizzata da un deficit congenito del fattore IX della coagulazione. Perugia tra i pochi centri italiani La terapia genica per l’emofilia B è un trattamento ad altissima specializzazione, disponibile ancora in un numero limitato di strutture a livello nazionale e internazionale. In Italia sono tre i centri che hanno finora avviato questo percorso terapeutico: Perugia, Milano e Napoli. L’emofilia B è una malattia rara ereditaria provocata dalla carenza o dall’assenza del fattore IX, condizione che espone chi ne soffre a un elevato rischio di emorragie, anche gravi. Le terapie tradizionali prevedono infusioni endovenose ripetute nel tempo. La terapia genica punta invece a modificare radicalmente questo approccio. «Con una singola infusione di un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale – spiega la professoressa Cecilia Becattini – consente all’organismo di produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX, contribuendo a prevenire o a ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento». Una procedura che, sottolinea Becattini, rappresenta «una delle massime espressioni della medicina di precisione» e richiede il coordinamento tra competenze cliniche, ricerca, farmacia ospedaliera, organizzazione sanitaria e istituzioni. Il ruolo del Centro regionale di Emofilia Il trattamento del ventenne rappresenta un passaggio importante anche per il Centro regionale di Emofilia. «La terapia genica è una rivoluzione epocale nella medicina clinica – afferma la responsabile Emanuela Marchesini – richiede un’attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico nel tempo». Fondamentale per rendere possibile il trattamento, oltre all’autorizzazione della Regione Umbria, è stato il lavoro della Farmacia ospedaliera diretta da Alessandro D’Arpino. I farmacisti hanno individuato le risorse attraverso l’accesso al fondo nazionale per i farmaci innovativi e predisposto le procedure per la gestione della terapia. Particolare attenzione è stata riservata a tutte le fasi, dalla consegna e conservazione del farmaco fino alla preparazione e alla somministrazione. Nel percorso sono stati coinvolti i professionisti delle strutture di Medicina d’Urgenza e Gastroenterologia, i farmacisti ospedalieri e i tecnici sanitari del Laboratorio di Galenica clinica, insieme al Laboratorio di Microbiologia diretto dalla professoressa Antonella Mencacci, impegnato nelle attività di preparazione e stoccaggio. D’Urso: «Un importante passo verso il futuro» Per il direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, Antonio D’Urso, il primo trattamento rappresenta l’inizio di un nuovo percorso. «Questo intervento rappresenta un punto di partenza, non un punto di arrivo – sottolinea D’Urso –. L’avvio di questo trattamento rappresenta un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura». L’obiettivo è rendere disponibili anche in Umbria trattamenti di elevata complessità, permettendo ai pazienti, quando possibile, di evitare il ricorso a strutture fuori regione.

Un intervento di rimozione dell’esofago effettuato totalmente con la chirurgia robotica. L’esofagectomia è stato eseguito all’Irccs Ismett-Upmc di Palermo con la piattaforma Da Vinci, applicando la tecnologia mininvasiva a uno degli interventi più complessi della chirurgia oncologica. La procedura consente al chirurgo di operare attraverso piccole incisioni, con immagini tridimensionali ad alta definizione e strumenti dotati di grande precisione. Ne parliamo con il dottor Alessandro Bertani, direttore del Dipartimento per la diagnosi e la terapia delle patologie toracico-polmonari e trapianto di polmone e direttore dei Laboratori di ricerca preclinica di Ismett. Ismett ha eseguito la prima esofagectomia totalmente robotica con piattaforma da vinci. perché questo intervento rappresenta un passaggio importante per la chirurgia oncologica? "La chirurgia robotica sta diventando lo standard di cura per molte patologie toraciche, ad esempio nei tumori mediastinici e nei tumori del polmone. I motivi della sua progressiva affermazione sono molteplici e riguardano il paziente, gli operatori e anche il sistema sanitario. L’obiettivo del chirurgo, tuttavia, resta focalizzato principalmente sul risultato per il paziente: la comunità chirurgica lavora incessantemente per offrire un intervento sempre più efficace e sempre meno invasivo. Grazie alla tecnologia robotica, questo obiettivo sta diventando sempre più raggiungibile, e gli interventi robotici sull’esofago rappresentano una delle procedure più complesse in ambito oncologico, sia dal punto di vista tecnico sia da quello gestionale. Per fare un esempio, la chirurgia robotica è in grado in aumentare sensibilmente l’accuratezza dell’intervento chirurgico, permettendo una dissezione più precisa, ad esempio a livello dei linfonodi. Questa maggiore accuratezza può avere un beneficio sulla qualità oncologica del gesto chirurgico e contribuire a un outcome migliore per il paziente". L’esofagectomia è considerata uno degli interventi più complessi della chirurgia oncologica. Può spiegare, in parole semplici, perché operare l’esofago è così delicato? "L’esofago è un organo che attraversa tre distretti corporei: cervicale, toracico e addominale. Per eseguire questo tipo di chirurgia è necessaria una competenza estremamente elevata sia in chirurgia toracica sia in chirurgia generale, ed è per questo che il numero di centri in grado di eseguirla che è relativamente basso, in Italia come nel resto del mondo. Oltre all’expertise chirurgica, è indispensabile un gruppo multidisciplinare che comprenda, insieme ai chirurghi, endoscopisti, anestesisti, oncologi, radioterapisti e patologi, in modo da garantire al paziente un percorso di cura ideale. Anche la gestione perioperatoria e delle complicanze nei pazienti sottoposti a esofagectomia è particolarmente critica, e beneficia allo stesso modo della presenza di un gruppo multidisciplinare dedicato.L’inserimento della tecnologi robotica in questa catena organizzativa incrementa ulteriormente il livello qualitativo dell'intero percorso". Il dottor Alessandro Bertani di Ismett Che cosa cambia, concretamente per il paziente, tra un intervento tradizionale, un approccio mini-invasivo classico e una procedura totalmente robotica con Da Vinci? "Sebbene la tipologia di accessi della chirurgia robotica sia molto simile a quella della chirurgia mini-invasiva tradizionale (toracoscopia e laparoscopia), la piattaforma robotica permette spesso di eseguire procedure di maggiore complessità rispetto alla chirurgia mini -invasiva, ad esempio quando sono necessarie suture intracorporee e dissezioni fini di organi vitali. Grazie alla magnificazione, alle immagini 3D e all’articolazione dei movimenti intracorporei, la chirurgia robotica consente un’accuratezza dei gesti difficilmente raggiungibile con la chirurgia mini invasiva tradizionale. Il beneficio per il paziente è che anche interventi molto complessi, ad esempio dopo terapia neoadiuvante, possono essere completati senza dover ricorrere alla chirurgia open standard. Come la mini-invasiva tradizionale, anche la chirugia robotica garantisce un minor dolore post-operatorio e una dimissione più rapida. Dopo interventi complessi come l’esofagectomia - un intervento di circa 6 ore - è frequente che il paziente sia già in grado di alzarsi, camminare e iniziar a praticare la riabilitazione la mattina successiva. Alcuni studi in chirurgia oncologica generale sembrano inoltre suggerire che la maggiore accuratezza delll’inervento eseguito per via robotica possa ridurre le perdite aeree e linfatiche durante la dissezione, riducendo di conseguenza la necessità di drenaggio toracico, con un impatto significativo su dolore e tempi di dimissione". Si parla spesso di chirurgia robotica, ma molti immaginano che sia il robot a operare. Qual è invece il ruolo reale del chirurgo durante l’intervento? "L’espressione "chirurgia robotica” può in effetti generare questa impressione, ma non è così: il robot è solo uno strumenti di altissima precisione, messo in azione al 100% dal chirurgo con l’aiuto di tutta l’equipe. Il chirurgo siede a una consolle dall’aspetto quasi fantascientifico, dove si immerge nella realtà tridimensionale e guida i movimenti del robot con le proprie dita. Un altro grande vantaggio di questa tecnologia è la maggiore semplicità di esecuzione rispetto alla chirurgia mini-invasiva classica, che si traduce in un training più rapido per i chirurghi. Inoltre, l'operazione risulta meno faticosa per il chirurgo, che può lavorare seduto alla consolle anziché in piedi sul campo operatorio: un vantaggio non da poco, che permette di aumentare l'attenzione e limitare la fatica dell'operatore". Al di là del caso siciliano, che cosa dice questo intervento sul futuro della chirurgia oncologica in Italia? La robotica può diventare uno standard anche per interventi complessi come quelli sull’esofago? "Presso Ismett abbiamo sempre dedicato particolare attenzione ai pazienti con patologie dell’esofago, e in particolare ai tumori esofagei. siamo stati fra i primi a offrire l’intervento di esofagectomia mini-invasiva, ormai da più di 15 anni, grazie anche al supporto di upmc a pittsburgh, centro pioniere a livello mondiale in questo genere di procedure. Oggi stiamo seguendo un trend nazionale e internazionale che vede proprio una progressiva transizione verso la robotica per molti interventi. Centri internazionali ad alto volume, fra cui proprio i colleghi di Pittsburgh, utilizzano già la robotica su larga scala, per i vantaggi già elencati, che si riflettono a tutti i livelli: sul paziente, ma anche sugli operatori e sul sistema sanitario".

Ci vuole poco meno di un’oretta per arrivare a Nicosia da Enna. Un’oretta e mezza invece separa il piccolo centro siciliano da Catania, a est, e Cefalù, a nord est. Non è esattamente un paese in cui ci si ritrova di passaggio, e anche spostarsi dal comune può non essere sempre facile, non per tutti. Così che, in alcuni casi, il risultato può essere quello di rinunciare ai servizi fuori portata. Ma se i servizi sono quelli della prevenzione oncologica il rischio è di farne le spese in salute. Ed è per questo che l’edizione di quest’anno di Nicosiana, il festival che da tre stagioni unisce l’arte al sostegno ai progetti di salute, è dedicato alla prevenzione oncologica al femminile. Portando sul palco e in piazza le testimonianze di chi ha vissuto la malattia, l’esperienza di medici e professionisti della salute, la possibilità di eseguire visite mediche ed esami gratuiti e il supporto degli artisti. A prestare il volto all’iniziativa come testimonial, partecipando al festival, saranno gli artisti Ludovica Bizzaglia, Valeria Solarino, Alberto Paradossi, Alessandro Proietti, Giacomo Ferrara e Gloria Campaner. Il festival si terrà dal 27 agosto al 29 agosto a Nicosia, e il ricavato di queste serate andrà a supportare il potenziamento delle attività di prevenzione e cura oncologica sul territorio. In Sicilia l’adesione agli screening è tra le più basse in Italia “Dopo le prime due edizioni, dedicate a supportare la ricerca la sclerosi laterale amiotrofica, e poi quella sull’epidermolisi bollosa, quest’anno abbiamo deciso di fare qualcosa per sostenere il bisogno di prevenzione oncologica nella nostra regione, e nel nostro paese. Nello specifico per la prevenzione al tumore al seno e all’utero”, spiega a Salute Debora Leonardi, presidente dell’associazione culturale Divina Mania, ideatrice della manifestazione, che è sotto la direzione artistica di Antonio Monsellato. I dati in materia di prevenzione secondaria al femminile qui infatti non sono rincuoranti: la Sicilia, insieme a Campania e Calabria è il fanalino di coda per quel che riguarda l’adesione ai programmi di screening per il tumore al seno (con la mammografia) e alla cervice uterina (con il Pap test o il test Hpv). Se in media in Italia una donna su due aderisce a questi screening, in Sicilia lo fa una donna su quattro circa (analisi Fondazione Gimbe). E trovarsi lontani dai centri oncologici non aiuta di certo, sia per visite ed esami che per ricevere le terapie: “Ci sono pazienti che per sottoporsi a chemioterapia devono farsi fino a un’ora e mezzo di viaggio per arrivare a Catania”, riprende Leonardi. Per questo, nell’edizione di quest’anno, Nicosiana sosterrà una raccolta fondi per supportare le attività dell’associazione territoriale Ago, che accompagna gratuitamente i pazienti oncologici verso i centri di cura per ricevere le terapie. Le difficoltà logistiche, insieme alla scarsa informazione e alla carenza di risorse, ha ricordato di recente anche il report di Medici del Mondo, sono tra i fattori che più allontanano i pazienti dalla prevenzione oncologica. Spettacoli, screening e sensibilizzazione “Di qui l’idea di mettere l’arte a servizio della prevenzione, nel nostro territorio, promuovendo l’adesione agli screening, perché sappiamo che possono salvare vite”, riprende Leonardi. Nelle mattinate di Nicosiana, evento promosso in collaborazione con il Comune di Nicosia e con l'Asp di Enna, ci saranno incontri e tavole rotonde dedicate ai temi della prevenzione e cure oncologiche, per sensibilizzare le donne sull’importanza di aderire alle chiamate di screening. “Ci sarà anche la possibilità di eseguire gratuitamente visite ginecologiche ed ecografie al seno, grazie ai camper messi a disposizione dalla Asp di Enna”, prosegue Leonardi. L’Asp di Enna ha appena annunciato poi l’arrivo di un nuovo mammografo digitale a Nicosia. Artisti e pazienti insieme sul palco: il programma delle tre serate Protagoniste di Nicosiana saranno poi le donne che hanno vissuto o stanno vivendo la malattia, che daranno volto e voce a sostegno della prevenzione. Una mostra fotografica infatti ritrae venti di loro negli scatti della fotografa siciliana Bianca Burgo, che saranno presenti in giro per la città durante tutta la durata del Festival. “Nel corso della prima serata alcune di loro, insieme agli attori, saliranno sul palco per raccontare, attraverso una serie di monologhi la loro esperienza di malattia, e in alcuni casi, la mancanza di esperienze”, spiega Leonardi, riferendosi al caso di alcune donne che, a causa del tumore all’utero, non sono potute diventare madri. Dopo la prima serata con le testimonianze di Voci di Rinascita, il venerdì l’Associazione Librosia porterà sul palco i brani tratti da La cura di Concita De Gregorio, letti da Ludovica Bizzaglia. Nella stessa serata, prosegue Leonardi, è prevista anche una cena di beneficenza, mentre in quella conclusiva del 29 agosto Valeria Solarino insieme alla pianista Gloria Campaner sarà protagonista di uno spettacolo che affronta il tema del viaggio e del superamento del limite (Oltre le colonne d’Ercole. Guida al viaggio da Chopin a Stevenson).

E' stata eseguita con successo all'ospedale di Perugia la prima terapia genica per l'emofilia B in Umbria. Protagonista la medicina interna e d'urgenza stroke unit, diretta dalla professoressa Cecilia...Leggi tutta la notizia

SaluteI dermatologi sono sommersi dalle richieste di controlli. Intanto la ricerca accelera: il vaccino a mRNA è arrivato alla fase tre della sperimentazione e potrebbe cambiare la gestione delle recidive Accedi per ascoltare gratuitamente questo articolo Il tumore della pelle è la seconda neoplasia più diffusa tra gli uomini sotto ai cinquant’anni, l’aumento della patologia in questi ultimi dieci anni nel Comasco è stato esponenziale. I dermatologi comaschi raccontano di essere subissati di richieste da parte dei pazienti per controllare i nei, un test che un tempo era assai raro, tanto da non riuscire ad evadere tutte le domande. Dieci anni fa i melanomi non erano nemmeno citati dal registro tumori a proposito di neoplasie a più alta incidenza, oggi invece hanno un tasso di mortalità significativo. Maggiore sensibilità, strumenti più efficaci, da un centinaio di rimozioni all’anno i nostri ospedali pubblici sono passati a macinare quasi 400 operazioni tema melanoma. Le diagnosi aumentano di circa sette punti percentuali l’anno, oltre il 4% tra gli uomini e più del 3% tra le donne. Al netto della maggiore attenzione da parte della popolazione c’è anche un possibile fattore dettato dai nostri comportamenti quotidiani davanti ai raggi del sole. La scarsa protezione che i cittadini hanno garantito alla loro pelle durante l’estate, una tintarella poco responsabile andata in scena per decenni che ha fatto maturare più di recente nuove malattie. Il sole infatti nel lungo periodo può accumulare danni all’epidermide che portano all’insorgenza dei melanomi. Le migliori abitudini e le maggiori protezioni, già dalla prima infanzia, lasciano intravedere un miglioramento delle statistiche negli anni a venire. E comunque tanto sta facendo parlare l’annuncio dei colossi farmaceutici Moderna e Merck circa un vaccino che previene le malattie recidive e la diffusione ad altri organi della patologia della pelle. L’arrivo alla fase tre, l’ultima della sperimentazione, sfrutta la tecnologia a MRna che ha ricevuto una forte spinta in tempo di pandemia durante la costruzione dei vaccini anti Covid. Non ci sono ancora dati definitivi, ma si attende un prossimo appuntamento scientifico così da ottenere l’approvazione degli enti regolatori per rendere disponibile il farmaci. Una rivoluzione nel campo dell’oncologia e della lotta ai tumori? «E’ un passo che fa davvero ben sperare – dice Monica Giordano, primaria dell’Oncologia dell’Asst Lariana – intanto però bisogna dire che non si tratta di un vero vaccino. Il vaccino tradizionale, per intenderci, è un presidio prezioso proposto alle persone sane per rendere capace il nostro organismo di combattere in maniera preveniva molte malattie un tempo pericolose come la difterite, il morbillo o la parotite. Questo invece è uno strumento nuovo non rivolto a persone sane. E’ un vaccino che viene sfruttato per curare pazienti che hanno già un melanoma diagnosticato, persone operate che possono andare incontro con alta probabilità ad una recidiva. Strumenti come l’immunoterapia già oggi sono validi per ridurre la possibilità di ammalarsi nuovamente. La rivoluzione annunciata dal nuovo vaccino mira però a predisporre delle cellule ricavate dal tumore del singolo paziente in maniera tale che sappiano riconoscere e combattere la neoplasia». Una progressiva ingegnerizzazione delle nostre armi di difesa. «Sì, è l’innovazione intelligente che la pandemia da Covid ha subito una forte accelerata – dice ancora Giordano – i cui frutti adesso stanno maturando davvero. Noi da Como abbiamo inviato pazienti all’Istituto nazionale tumori di Milano per inserimento nel trial clinico. Questa novità, pur con tutte le cautele del caso e la giusta prudenza, apre la strada alla cura tramite vaccini di altri tumori specifici». Rarissimo prima della pubertà, il melanoma colpisce prevalentemente soggetti di età compresa tra i 30 ed i 60 anni e di classe sociale medio alta. © RIPRODUZIONE RISERVATA

Trattato un ragazzo di 20 anni, primo paziente in regione e quarto in Italia E’ stata eseguita con successo la prima terapia genica per l’emofilia B in Umbria presso la Medicina Interna e d’Urgenza Stroke Unit, diretta dalla prof.ssa Cecilia Becattini. dell’Azienda Ospedaliera di Perugia. A beneficiarne un ragazzo di 20 anni, primo paziente trattato in regione e quarto in Italia, con terapia genica indicata per gli adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del fattore IX). La terapia genica per l’emofilia B rappresenta un trattamento ad altissima specializzazione, che richiede un’organizzazione multidisciplinare di eccellenza, competenze cliniche altamente qualificate e il rispetto di rigorosi standard di qualità e sicurezza. Si tratta di una terapia disponibile ancora in un numero molto limitato di centri a livello nazionale e internazionale. In Italia, sono tre i centri che hanno avviato questo percorso terapeutico: Perugia, Milano e Napoli, confermando il ruolo dell’Azienda ospedaliera di Perugia nell’ambito delle cure altamente specialistiche e innovative. “L’emofilia B è una malattia rara ereditaria causata dalla carenza o dall’assenza del fattore IX della coagulazione, – spiega la prof.ssa Cecilia Becattini – che espone a un elevato rischio di emorragie, talvolta potenzialmente letali. Le terapie finora disponibili richiedono infusioni endovenose ripetute e continuative, con un impatto significativo sulla quotidianità delle persone. La terapia genica introduce un cambio di paradigma: con una singola infusione di un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale, consente all’organismo di produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX, contribuendo a prevenire o a ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento. Rappresenta una delle massime espressioni della medicina di precisione, resa possibile solo dal coordinamento tra competenze cliniche, ricerca, farmacia ospedaliera, organizzazione sanitaria e istituzioni”. “Il trattamento del primo paziente umbro – afferma la dr.ssa Emanuela Marchesini, responsabile del Centro regionale di Emofilia- – rappresenta un momento significativo per il nostro Centro e per la rete regionale dedicata alle malattie emorragiche congenite. La terapia genica è una rivoluzione epocale nella medicina clinica, richiede un’attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico nel tempo”. Determinante per l’avvio e la gestione del trattamento, oltre all’ autorizzazione della Regione Umbria, è stato il contributo della Farmacia ospedaliera, diretta dal dottor Alessandro D’Arpino. I farmacisti ospedalieri hanno individuato le fonti di finanziamento, attraverso l’accesso al fondo nazionale per i farmaci innovativi, e hanno predisposto le procedure necessarie per garantire la corretta gestione della terapia. Particolare attenzione è stata dedicata all’intera filiera del farmaco: dalla consegna alla conservazione, dalla preparazione fino alla somministrazione. Un percorso che ha coinvolto, in un lavoro di squadra, i clinici delle strutture di Medicina D’Urgenza e Gastroenterologia, i farmacisti ospedalieri con i tecnici sanitari del Laboratorio di Galenica clinica, insieme al Laboratorio di Microbiologia, diretto dalla professoressa Antonella Mencacci, che ha fornito un contributo fondamentale nelle attività di preparazione e stoccaggio. «Questo intervento rappresenta un punto di partenza, non un punto di arrivo – dichiara Antonio D’Urso, direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia – L’avvio di questo trattamento rappresenta un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura. Un risultato reso possibile dalla lungimiranza delle nostre Istituzioni e dal lavoro di una rete di professionisti sanitari altamente qualificati, che consente oggi di offrire anche in Umbria trattamenti di elevata complessità, evitando ai cittadini di dover ricorrere, quando possibile, a cure fuori regione».

Perugia, 21 agosto 2026 - Ancora una storia di buona sanità al Santa Maria della Misericordia. Arriva da Medicina Interna e d’Urgenza Stroke Unit, diretta dalla professoressa Cecilia Becattini dove è stata eseguita con successo la prima terapia genica per l'emofilia B in Umbria. A beneficiarne un ragazzo di 20 anni, primo paziente trattato in regione e quarto in Italia, con terapia genica indicata per gli adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del fattore IX). Trattamento all'avanguardia La terapia genica per l’emofilia B rappresenta un trattamento ad altissima specializzazione, che richiede un’organizzazione multidisciplinare di eccellenza, competenze cliniche altamente qualificate e il rispetto di rigorosi standard di qualità e sicurezza. Si tratta di una terapia disponibile ancora in un numero molto limitato di centri a livello nazionale e internazionale. In Italia, sono tre i centri che hanno avviato questo percorso terapeutico: Perugia, Milano e Napoli, confermando il ruolo dell’Azienda ospedaliera di Perugia nell’ambito delle cure altamente specialistiche e innovative. “L'emofilia B è una malattia rara ereditaria causata dalla carenza o dall'assenza del fattore IX della coagulazione, - spiega Becattini - che espone a un elevato rischio di emorragie, talvolta potenzialmente letali. Le terapie finora disponibili richiedono infusioni endovenose ripetute e continuative, con un impatto significativo sulla quotidianità delle persone. La terapia genica introduce un cambio di paradigma: con una singola infusione di un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale, consente all'organismo di produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX, contribuendo a prevenire o a ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento. Rappresenta una delle massime espressioni della medicina di precisione, resa possibile solo dal coordinamento tra competenze cliniche, ricerca, farmacia ospedaliera, organizzazione sanitaria e istituzioni”. “Il trattamento del primo paziente umbro – afferma la dottoressa Emanuela Marchesini, responsabile del Centro regionale di Emofilia- - rappresenta un momento significativo per il nostro Centro e per la rete regionale dedicata alle malattie emorragiche congenite. La terapia genica è una rivoluzione epocale nella medicina clinica, richiede un'attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico nel tempo”. Determinante per l’avvio e la gestione del trattamento, oltre all’ autorizzazione della Regione Umbria, è stato il contributo della Farmacia ospedaliera, diretta dal dottor Alessandro D’Arpino. I farmacisti ospedalieri hanno individuato le fonti di finanziamento, attraverso l’accesso al fondo nazionale per i farmaci innovativi, e hanno predisposto le procedure necessarie per garantire la corretta gestione della terapia. Particolare attenzione è stata dedicata all’intera filiera del farmaco: dalla consegna alla conservazione, dalla preparazione fino alla somministrazione. Un percorso che ha coinvolto, in un lavoro di squadra, i clinici delle strutture di Medicina D’Urgenza e Gastroenterologia, i farmacisti ospedalieri con i tecnici sanitari del Laboratorio di Galenica clinica, insieme al Laboratorio di Microbiologia, diretto dalla professoressa Antonella Mencacci, che ha fornito un contributo fondamentale nelle attività di preparazione e stoccaggio. La medicina del futuro "Questo intervento rappresenta un punto di partenza, non un punto di arrivo – dichiara Antonio D’Urso, direttore generale dell’Azienda Ospedaliera di Perugia - L’avvio di questo trattamento rappresenta un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura. Un risultato reso possibile dalla lungimiranza delle nostre Istituzioni e dal lavoro di una rete di professionisti sanitari altamente qualificati, che consente oggi di offrire anche in Umbria trattamenti di elevata complessità, evitando ai cittadini di dover ricorrere, quando possibile, a cure fuori regione".

Il 21 agosto, le informazioni provenienti dall'Ospedale Generale Internazionale Minh Anh indicavano che un paziente di 37 anni, di nome TK, di nazionalità cambogiana, era stato ricoverato con forti dolori addominali, al massimo livello della scala del dolore (10/10), grave spossatezza fisica e motivo di panico per la sua famiglia. Precedentemente, in Cambogia, il paziente si era recato presso una strutturamedicalocale dove gli era stato diagnosticato un tumore alla testa del pancreas con estese metastasi ai linfonodi, con un'aspettativa di vita di pochi mesi. Quando il paziente fu sottoposto a una nuova visita in un altro ospedale in Vietnam, i risultati della TAC confermarono la stessa conclusione. Di fronte al costoso intervento di Whipple e alle scarse probabilità di sopravvivenza, la famiglia del paziente era quasi sul punto di arrendersi, considerando l'ipotesi di somministrargli alte dosi di antidolorifici per riportarlo a casa e attendere il peggio. Tuttavia, al ricevimento del caso, il dottor Tran Tan Dat, medico e specialista in medicina interna, insieme al team diagnostico dell'Ospedale Generale Internazionale Minh Anh, ha riscontrato un'anomalia: una discrepanza tra le manifestazioni cliniche effettive e i risultati delle indagini diagnostiche per immagini. Secondo il dottor Dat, gli esami di diagnostica per immagini sono solo uno strumento di supporto e la decisione finale spetta al medico curante. L'équipe medica ha effettuato un consulto e ha esaminato l'intero iter diagnostico. Sospettando che la lesione fosse in realtà una grande pseudocisti del pancreas, una condizione benigna che potrebbe facilmente essere scambiata per un tumore maligno all'esame di imaging, i medici hanno richiesto ulteriori indagini approfondite. "Le ripetute indagini diagnostiche per immagini effettuate in ospedale hanno confermato con precisione questa ipotesi, trasformando una 'condanna a morte' in una condizione benigna completamente curabile", ha affermato il dottor Dat. Dopo le spiegazioni e le insistenze del medico, la famiglia del paziente ha acconsentito all'intervento chirurgico. All'apertura della cavità addominale, l'équipe ha confermato che la lesione era effettivamente una grande cisti pseudopancreatica che comprimeva gli organi. I medici hanno eseguito il drenaggio, aspirato il liquido della cisti e effettuato una biopsia intraoperatoria. L'esame istologico ha confermato che la lesione era completamente benigna, senza la presenza di cellule maligne. In seguito all'intervento, il livello di dolore del paziente si è ridotto dell'80%, la morfina ad alto dosaggio è stata rapidamente sospesa ed è stato sufficiente un normale antidolorifico. A soli 3 giorni dall'intervento, il paziente era in grado di stare in piedi, camminare con cautela per la stanza, mangiare e bere normalmente e presto verrà dimesso e potrà tornare a casa. Fonte: https://giaoducthoidai.vn/benh-nhan-nguoi-campuchia-bi-chan-doan-nham-ung-thu-dau-tuy-post789026.html

Un traguardo significativo per la sanità umbra è stato raggiunto all’ospedale di Perugia, dove è stata eseguita con successo la prima terapia genica per l’emofilia B nella regione. Questo intervento pionieristico ha coinvolto un giovane paziente di vent’anni, diventando il primo trattato in Umbria e il quarto a livello nazionale. La procedura è stata condotta con perizia presso la medicina interna e d’urgenza stroke unit, sotto la direzione della professoressa Cecilia Becattini, confermando l’eccellenza delle competenze mediche locali. La terapia genica è specificamente indicata per gli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, una condizione genetica caratterizzata da un deficit congenito del fattore nono della coagulazione, essenziale per il corretto processo emostatico. L’Azienda ospedaliera di Perugia ha evidenziato come la somministrazione di questa terapia genica per l’emofilia B rappresenti un trattamento di altissima specializzazione. Tale complessità richiede non solo una struttura organizzativa multidisciplinare di eccellenza, ma anche competenze cliniche altamente qualificate e il rigoroso rispetto di standard elevati di qualità e sicurezza. Attualmente, l’accesso a questa innovativa forma di cura è estremamente limitato, essendo disponibile in un numero ristretto di centri sia a livello nazionale che internazionale. In Italia, oltre all’ospedale di Perugia, i centri di Milano e Napoli hanno avviato percorsi terapeutici simili, posizionando l’Azienda ospedaliera di Perugia come un punto di riferimento nell’ambito delle cure altamente specialistiche e innovative. Un passo avanti per la sanità regionale Antonio D’Urso, direttore generale dell’Azienda ospedaliera di Perugia, ha commentato l’evento sottolineando la sua importanza strategica: «Questo intervento rappresenta un punto di partenza, non un punto di arrivo». Ha inoltre ribadito che «l’avvio di questo trattamento costituisce un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire con lungimiranza nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura». Il direttore D’Urso ha enfatizzato come questo risultato sia frutto di una proficua collaborazione tra le istituzioni e del lavoro sinergico di una rete di operatori sanitari altamente professionali, permettendo così di offrire in Umbria trattamenti di elevata complessità e, quando possibile, di evitare ai cittadini la necessità di ricorrere a cure fuori regione, migliorando l’accessibilità e la qualità dei servizi sul territorio. Prevenzione e diagnosi precoce in Umbria L’impegno della Regione Umbria nella tutela della salute si estende anche alla prevenzione e diagnosi precoce delle patologie congenite e rare. Un esempio virtuoso è lo Screening Neonatale Esteso (SNE), un programma attivo sul territorio che consente di identificare precocemente oltre cinquanta malattie congenite già nei primissimi giorni di vita del neonato. Questo test, semplice e non invasivo, prevede il prelievo di poche gocce di sangue dal tallone del bambino. Il programma SNE, completamente gratuito, è il risultato di una solida collaborazione tra la Regione Umbria, la Regione Toscana e l’AOU Meyer di Firenze, centro di riferimento per le analisi. Tale sinergia garantisce un percorso integrato di diagnosi e una presa in carico multidisciplinare, essenziale per accompagnare i piccoli pazienti e le loro famiglie in un percorso di cura coordinato e tempestivo. La Regione Umbria ha destinato risorse specifiche per sostenere queste attività fondamentali, riaffermando il proprio impegno nel garantire ai neonati umbri l’accesso a cure innovative e di eccellenza fin dalla nascita, ponendo le basi per un futuro più sano per la comunità.

È stata eseguita all’azienda ospedaliera ‘Santa Maria della Misericordia’ di Perugia la prima terapia genica in Umbria per l’emofilia B. Si tratta del quarto paziente trattato in Italia con questa terapia. Il trattamento è stato effettuato presso la medicina interna e d’urgenza-stroke unit del ‘Santa Maria della Misericordia’, diretta dalla professoressa Cecilia Becattini. «A beneficiarne un ragazzo di 20 anni, primo paziente trattato in regione e quarto in Italia, con terapia genica indicata per gli adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del fattore IX)», spiega l’azienda ospedaliera perugina. La terapia genica per l’emofilia B «rappresenta un trattamento ad altissima specializzazione, che richiede un’organizzazione multidisciplinare di eccellenza, competenze cliniche altamente qualificate e il rispetto di rigorosi standard di qualità e sicurezza. Si tratta di una terapia disponibile ancora in un numero molto limitato di centri a livello nazionale e internazionale. In Italia, sono tre i centri che hanno avviato questo percorso terapeutico: Perugia, Milano e Napoli, confermando il ruolo dell’azienda ospedaliera di Perugia nell’ambito delle cure altamente specialistiche e innovative», sottolinea l’ospedale. Becattini spiega che si tratta di una «malattia rara ereditaria causata dalla carenza o dall’assenza del fattore IX della coagulazione, che espone a un elevato rischio di emorragie, talvolta potenzialmente letali. Le terapie finora disponibili richiedono infusioni endovenose ripetute e continuative, con un impatto significativo sulla quotidianità delle persone. La terapia genica introduce un cambio di paradigma: con una singola infusione di un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale, consente all’organismo di produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX, contribuendo a prevenire o a ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento. Rappresenta una delle massime espressioni della medicina di precisione, resa possibile solo dal coordinamento tra competenze cliniche, ricerca, farmacia ospedaliera, organizzazione sanitaria e istituzioni». A parlarne è anche la responsabile del centro regionale di emofilia, la dottoressa Emanuela Marchesini: «Il trattamento del primo paziente umbro rappresenta un momento significativo per il nostro centro e per la rete regionale dedicata alle malattie emorragiche congenite. La terapia genica è una rivoluzione epocale nella medicina clinica, richiede un’attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico nel tempo». Determinante per l’avvio e la gestione del trattamento, oltre all’autorizzazione della Regione Umbria, è stato il contributo della farmacia ospedaliera, diretta dal dottor Alessandro D’Arpino. I farmacisti ospedalieri hanno individuato le fonti di finanziamento attraverso l’accesso al fondo nazionale per i farmaci innovativi e hanno predisposto le procedure necessarie per garantire la corretta gestione della terapia. Particolare attenzione è stata dedicata all’intera filiera del farmaco: dalla consegna alla conservazione, dalla preparazione fino alla somministrazione. «Un percorso che ha coinvolto, in un lavoro di squadra, i clinici delle strutture di medicina d’urgenza e gastroenterologia, i farmacisti ospedalieri con i tecnici sanitari del laboratorio di galenica clinica, insieme al laboratorio di microbiologia, diretto dalla professoressa Antonella Mencacci, che ha fornito un contributo fondamentale nelle attività di preparazione e stoccaggio». Per il direttore generale Antonio D’Urso «questo intervento rappresenta un punto di partenza, non un punto di arrivo. L’avvio di questo trattamento rappresenta un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura. Un risultato reso possibile dalla lungimiranza delle nostre istituzioni e dal lavoro di una rete di professionisti sanitari altamente qualificati, che consente oggi di offrire anche in Umbria trattamenti di elevata complessità, evitando ai cittadini di dover ricorrere, quando possibile, a cure fuori regione».

E' stata eseguita con successo all'ospedale di Perugia la prima terapia genica per l'emofilia B in Umbria. Protagonista la medicina interna e d'urgenza stroke unit, diretta dalla professoressa Cecilia...Leggi tutta la notizia

Per chi convive con l’emofilia, il tempo della malattia è scandito anche dalla necessità di curarsi continuamente. Infusioni, controlli, attenzione costante al rischio di sanguinamento e una quotidianità costruita attorno alla disponibilità della terapia. A Perugia, quella routine potrebbe ora cambiare radicalmente. L’Azienda ospedaliera ha infatti somministrato la prima terapia genica per l’emofilia B in Umbria, trattando un ragazzo di 20 anni. È un passaggio che va oltre il singolo trattamento. Per la sanità umbra significa entrare concretamente nel campo delle terapie geniche applicate all’emofilia B e consolidare il ruolo dell’ospedale perugino nel settore della medicina di precisione e delle cure ad alta specializzazione. Il Centro Emofilia dell’Ospedale di Perugia è inserito nella rete nazionale dei centri dedicati alle malattie emorragiche congenite e fa capo alla struttura di Medicina Vascolare e d’Urgenza. Il giovane paziente è il quarto in Italia a ricevere questo trattamento, secondo quanto comunicato dall’Azienda ospedaliera, in un percorso che richiede criteri di selezione particolarmente rigorosi, una preparazione organizzativa complessa e un monitoraggio clinico prolungato. Una malattia rara che accompagna il paziente per tutta la vita L’emofilia B è una malattia genetica rara determinata dalla carenza del fattore IX della coagulazione, una proteina indispensabile affinché il sangue possa arrestare correttamente un'emorragia. Nei pazienti affetti dalla forma più severa, la carenza può provocare sanguinamenti spontanei o conseguenti a traumi anche di modesta entità, con particolare coinvolgimento delle articolazioni e dei muscoli. Per decenni la gestione della patologia si è basata soprattutto sulla terapia sostitutiva: il fattore IX mancante viene somministrato dall'esterno per prevenire o trattare gli episodi emorragici. Una strategia che ha trasformato la storia naturale dell'emofilia, ma che richiede continuità e adesione al trattamento. La terapia genica introduce invece un principio completamente diverso. L'obiettivo non è semplicemente fornire dall'esterno la proteina che manca, ma mettere l'organismo nelle condizioni di produrla autonomamente. È proprio questo il cambio di paradigma che rende particolarmente significativo il trattamento effettuato a Perugia. Una sola infusione, una prospettiva completamente diversa La terapia utilizzata per l’emofilia B appartiene alla nuova generazione di trattamenti genici basati su un vettore virale adeno-associato (AAV). Il vettore viene utilizzato come veicolo per portare nelle cellule una copia funzionale del gene responsabile della produzione del fattore IX. In questo modo il fegato può iniziare a produrre la proteina necessaria alla coagulazione. La terapia genica non deve però essere confusa con una guarigione definitiva garantita per ogni paziente. La risposta può variare e, soprattutto, il percorso non si esaurisce con il momento dell'infusione: la fase successiva richiede controlli clinici e laboratoristici accurati per verificare la produzione del fattore IX e l'effettiva risposta dell'organismo. Il principio, tuttavia, resta rivoluzionario: intervenire sulla causa biologica della malattia anziché limitarsi a compensarne quotidianamente una delle conseguenze. A spiegare la portata dell’intervento è la professoressa Cecilia Becattini: “L'emofilia B è una malattia ereditaria che espone a un elevato rischio di emorragie, talvolta letali. Le terapie finora disponibili richiedevano infusioni endovenose ripetute e continuative, con un impatto enorme sulla quotidianità dei pazienti. Oggi, con una singola infusione di un vettore adeno-associato, introduciamo nelle cellule il gene funzionale, consentendo all'organismo di produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX. È la massima espressione della medicina di precisione”. Il significato per un ragazzo di vent'anni Dietro la dimensione scientifica di questa innovazione c'è poi quella, molto più concreta, della vita quotidiana. A vent'anni la prospettiva di ridurre in maniera significativa la dipendenza dalle infusioni sostitutive può significare poter programmare più liberamente studio, lavoro, attività fisica, viaggi e relazioni personali. Per chi è cresciuto con una malattia che impone una costante attenzione al rischio emorragico, il valore della terapia non si misura soltanto attraverso i parametri di laboratorio. Si misura anche nella possibilità di ridurre il peso organizzativo e psicologico della malattia. La terapia genica, proprio per la sua natura, non cancella la necessità di seguire il paziente. Al contrario, apre una nuova fase nella quale il monitoraggio diventa fondamentale per capire come l'organismo risponde nel tempo al trattamento. È dunque una nuova forma di presa in carico, più sofisticata e personalizzata, nella quale la medicina deve seguire il paziente non soltanto prima e durante l'infusione, ma anche negli anni successivi. Un percorso che non si improvvisa Il trattamento effettuato a Perugia è stato possibile grazie a un'organizzazione che ha coinvolto diverse professionalità dell'Azienda ospedaliera. La dottoressa Emanuela Marchesini, responsabile del Centro regionale di Emofilia, ha sottolineato proprio la necessità di costruire intorno alla terapia un percorso strutturato: “La terapia genica è una rivoluzione epocale nella medicina clinica. Richiede un'attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico costante nel tempo”. Sono parole che aiutano a comprendere perché l'arrivo della terapia genica in un ospedale non coincida semplicemente con l'acquisto e la somministrazione di un farmaco. La selezione del paziente, la valutazione delle condizioni cliniche, gli accertamenti preliminari, la gestione del prodotto, la somministrazione e il monitoraggio successivo richiedono infatti una rete di competenze differenti. Il ruolo della Farmacia e dei laboratori Una parte decisiva del percorso è stata affidata alla Farmacia ospedaliera, diretta dal dottor Alessandro D’Arpino. La struttura ha seguito la complessa filiera del farmaco, dalla gestione delle modalità di approvvigionamento e delle risorse economiche fino alla conservazione, alla preparazione e alla somministrazione. Un lavoro che ha richiesto il coinvolgimento dei tecnici del Laboratorio di Galenica clinica e del Laboratorio di Microbiologia, diretto dalla professoressa Antonella Mencacci. È un aspetto meno visibile rispetto al momento dell'infusione, ma fondamentale per comprendere la complessità delle terapie avanzate. La medicina di precisione, infatti, non è soltanto una questione di innovazione farmacologica: richiede strutture, procedure, competenze e sistemi organizzativi adeguati alla gestione di prodotti terapeutici altamente complessi. Il risultato finale è quindi quello di una vera e propria catena assistenziale, nella quale ogni anello contribuisce alla sicurezza e all'efficacia del trattamento. Perugia e la medicina di precisione L'esperienza dell'emofilia B si inserisce, inoltre, in un percorso più ampio intrapreso dall'Azienda ospedaliera di Perugia nel campo delle terapie innovative e delle malattie genetiche. L'ospedale ha già sviluppato programmi avanzati nell'ambito delle terapie geniche e cellulari. La stessa Azienda ospedaliera ricorda, per esempio, il proprio ruolo nell'applicazione di terapie di editing genomico per le emoglobinopatie e dispone di programmi accreditati per trattamenti cellulari e genici in ambito ematologico. Non è quindi un episodio isolato, ma un ulteriore tassello di una strategia che punta a portare in Umbria trattamenti che fino a pochi anni fa erano concentrati in pochissimi centri altamente specializzati. Anche il confronto scientifico sul tema è ormai strutturato. Nel febbraio 2026 Perugia ha ospitato il convegno nazionale “Costruire la rete per la sfida della terapia genica nelle emoglobinopatie”, dedicato proprio alle nuove prospettive delle terapie geniche e al percorso necessario per costruire una rete assistenziale capace di accompagnare questi trattamenti. La sfida dell'accesso alle terapie avanzate L'arrivo della terapia genica pone però anche interrogativi più ampi. Questi trattamenti rappresentano una delle frontiere più avanzate della medicina contemporanea, ma richiedono risorse economiche, infrastrutture e competenze estremamente specialistiche. La possibilità di somministrare la terapia direttamente vicino al luogo di vita del paziente assume quindi un valore importante anche dal punto di vista dell'equità nell'accesso alle cure. Per anni, per molte patologie rare e complesse, i pazienti umbri hanno dovuto rivolgersi a strutture extraregionali per accedere a percorsi altamente specializzati. La crescita delle competenze interne permette invece di accorciare questa distanza, costruendo progressivamente in regione una capacità autonoma di gestione delle terapie più innovative. È questo uno degli aspetti sottolineati dal direttore generale dell’Azienda ospedaliera di Perugia, Antonio D’Urso: “L’avvio di questo trattamento conferma la capacità della Regione Umbria di investire nell’innovazione e nell’alta specializzazione. Un risultato reso possibile dalla lungimiranza delle Istituzioni e dal lavoro di una rete di professionisti sanitari altamente qualificati. Oggi possiamo offrire cure di elevata complessità anche in Umbria, evitando ai cittadini di dover ricorrere a centri fuori regione”. Non soltanto una terapia, ma un nuovo modo di curare Il valore dell'esperienza perugina sta dunque in una doppia dimensione. Da una parte c'è il risultato clinico del primo trattamento di un giovane paziente umbro con terapia genica per l'emofilia B. Dall'altra c'è la capacità dell'intero sistema sanitario di costruire le condizioni necessarie affinché una terapia di questo livello possa essere somministrata in sicurezza. È qui che il concetto di medicina di precisione smette di essere una formula legata alla ricerca e diventa una realtà concreta. La terapia viene selezionata sulla base delle caratteristiche del paziente, il trattamento agisce sul meccanismo biologico della malattia e il percorso successivo viene costruito attraverso un monitoraggio personalizzato. Per l'emofilia B, una malattia che per generazioni ha significato convivere con il rischio del sanguinamento e con terapie sostitutive continuative, si apre così una prospettiva profondamente diversa.

Per la prima volta in Umbria, e per la quarta volta in Italia, un ragazzo di vent’anni è stato trattato con la terapia genica per l’emofilia B all’ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia. In Italia sono per ora tre i centri che hanno avviato il trattamento ad altissima specializzazione: Perugia, Milano e Napoli. Terapia Il giovane, affetto da emofilia B, rara malattia genetica ereditaria che impedisce la normale coagulazione del sangue, ha subito una singola infusione di un vettore adeno-associato, utilizzato per introdurre nelle cellule il gene funzionale. In questo modo l’organismo può produrre in modo autonomo e duraturo il fattore IX, contribuendo a prevenire o ridurre il rischio di emorragie. «L’avvio di questo trattamento – afferma Antonio D’Urso, direttore generale dell’azienda ospedaliera – rappresenta un importante passo verso il futuro e conferma la capacità della Regione Umbria e del suo sistema sanitario regionale di investire nell’innovazione, nell’alta specializzazione e nelle nuove opportunità di cura». Innovazione La nuova terapia genica per l’emofilia B richiede un’organizzazione multidisciplinare di eccellenza, competenze cliniche altamente qualificate e il rispetto di rigorosi standard di qualità e sicurezza. «Le terapie finora disponibili – sottolinea la professoressa Cecilia Becattini – richiedono infusioni endovenose ripetute e continuative, con un impatto significativo sulla quotidianità delle persone». Una vera rivoluzione epocale nella medicina clinica che «richiede un’attenta selezione dei candidati, un percorso multidisciplinare strutturato e un monitoraggio clinico nel tempo» spiega Emanuela Marchesini, responsabile del centro regionale di emofilia . Collaborazione Decisivo, oltre all’autorizzazione della Regione Umbria, è stato il contributo della farmacia ospedaliera, diretta da Alessandro D’Arpino. I farmacisti hanno individuato le fonti di finanziamento attraverso l’accesso al fondo nazionale per i farmaci innovativi e hanno predisposto le procedure necessarie a garantire la corretta gestione della terapia. Particolare attenzione, infine, è stata dedicata anche all’intera filiera del farmaco: dalla consegna alla conservazione, dalla preparazione fino alla somministrazione. Un percorso che ha coinvolto, in un lavoro di squadra, i professionisti di medicina d’urgenza e gastroenterologia, i farmacisti ospedalieri con i tecnici sanitari del laboratorio di galenica clinica e il laboratorio di microbiologia, diretto da Antonella Mencacci.

Merck e Moderna hanno annunciato risultati altamente incoraggianti perintismeran autogene, un farmaco sperimentale basato sulla tecnologia ad RNA messaggero (mRNA) sviluppato per offrire untrattamento oncologico personalizzatosulla base dello specifico profilo tumorale di ciascun paziente. I In un ampio studio clinico di Fase 3 durato circa un anno e condotto su 1.137 pazienti, la terapia ha dimostrato di poterimpedire la ricomparsa del cancroe la sua diffusione ad altri organi. Si tratta della prima volta in assoluto che un trattamento antitumorale a base di mRNA ottiene risultati positivi nella fase finale della sperimentazione clinica. Il farmaco è stato somministrato in combinazione con ilpembrolizumab, l'attuale immunoterapia di riferimento per il trattamento del melanoma, una delle forme più aggressive e letali di tumore della pelle (con oltre 330.000 nuovi casi diagnosticati a livello globale nel solo 2022). La notizia ha trovato riscontro suimercati finanziari: a Wall Street il titolo diModerna ha registrato un impennata istantanea superiore al 160%, mentre le azioni Merck hanno guadagnato circa l'11%."La giornata di oggi segna una pietra miliare straordinaria per Moderna, per la scienza dell'mRNA e, soprattutto, per i pazienti affetti da cancro", ha commentato l'amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel. I dettagli completi dello studio saranno presentati a breve durante una conferenza scientifica internazionale, momento che farà da apripista per l'invio formale delle richieste di autorizzazione agli enti regolatori. Ma la strategia dei due colossi farmaceutici non si ferma al melanoma. Bancel ha infatti confermato che sono già in corso valutazioni per estendere l'uso diintismeran— sia in monoterapia sia in combinazione con altre molecole — al trattamento di altreneoplasie ad alto impatto, tra cui i tumori del polmone, della vescica e del rene. Nata teoricamente decenni fa ma esplosa su scala globale con la risposta allapandemia di Covid-19, la piattaforma a mRNA utilizza istruzioni molecolari sintetiche racchiuse all'interno di microscopiche vescicole lipidiche. Una volta penetrate temporaneamente nelle cellule dell'organismo, queste istruzioni spingono le cellule stesse a produrre specifici bersagli antigenici, addestrando e potenziando il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali in modo mirato.

MSD e Moderna hanno annunciato risultati altamente incoraggianti perintismeran autogene, un farmaco sperimentale basato sulla tecnologia ad RNA messaggero (mRNA) sviluppato per offrire untrattamento oncologico personalizzatosulla base dello specifico profilo tumorale di ciascun paziente. In un ampio studio clinico di Fase 3 durato circa un anno e condotto su 1.137 pazienti, la terapia ha dimostrato di poterimpedire la ricomparsa del cancroe la sua diffusione ad altri organi. Si tratta della prima volta in assoluto che un trattamento antitumorale a base di mRNA ottiene risultati positivi nella fase finale della sperimentazione clinica. Il farmaco è stato somministrato in combinazione con ilpembrolizumab, l'attuale immunoterapia di riferimento per il trattamento del melanoma, una delle forme più aggressive e letali di tumore della pelle (con oltre 330.000 nuovi casi diagnosticati a livello globale nel solo 2022). La notizia ha trovato riscontro suimercati finanziari: a Wall Street il titolo diModerna ha registrato un impennata istantanea superiore al 160%, mentre le azioni MSD hanno guadagnato circa l'11%."La giornata di oggi segna una pietra miliare straordinaria per Moderna, per la scienza dell'mRNA e, soprattutto, per i pazienti affetti da cancro", ha commentato l'amministratore delegato di Moderna, Stéphane Bancel. I dettagli completi dello studio saranno presentati a breve durante una conferenza scientifica internazionale, momento che farà da apripista per l'invio formale delle richieste di autorizzazione agli enti regolatori. Ma la strategia dei due colossi farmaceutici non si ferma al melanoma. Bancel ha infatti confermato che sono già in corso valutazioni per estendere l'uso diintismeran— sia in monoterapia sia in combinazione con altre molecole — al trattamento di altreneoplasie ad alto impatto, tra cui i tumori del polmone, della vescica e del rene. Nata teoricamente decenni fa ma esplosa su scala globale con la risposta allapandemia di Covid-19, la piattaforma a mRNA utilizza istruzioni molecolari sintetiche racchiuse all'interno di microscopiche vescicole lipidiche. Una volta penetrate temporaneamente nelle cellule dell'organismo, queste istruzioni spingono le cellule stesse a produrre specifici bersagli antigenici, addestrando e potenziando il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le cellule tumorali in modo mirato.

Nella terapia dell'asma severo, oltre agli anticorpi monoclonali diretti contro le IL-4 e 13 oppure contro IL-5 o il suo recettore, si č aggiunto un nuovo farmaco, un anticorpo monoclonale diretto contro la citochina epiteliale TSLP. Che ruolo hanno queste citochine e che ruolo puň avere invece questo nuovo farmaco, tezepelumab, nell'asma severo?Ne abbiamo parlato con il dottor Claudio Micheletto, presidente di AIPO - Associazione italiana Pneumologi Ospedalieri - che abbiamo incontrato a Vienna al congresso della European Respiratory Society (ERS) Tumore del polmone: dall’assenza di mutazioni driver alle resistenze, quali i principali unmet need?Professor Marcello Tiseo Psoriasi, nuove evidenze sugli anti-IL-23: verso un controllo dell'infiammazione sistemica e della progressione di malattiaProf.ssa Alessandra Narcisi Psoriasi, perché intervenire precocemente: ruolo dell'infiammazione sistemica e delle comorbiditŕProf.ssa Anna Campanati Studi clinici nelle malattie rare: rigore metodologico e nuove prospettiveCarlotta Galeone Malattie rare, le nuove sfide per valutare e garantire l'accesso alle terapieClaudio Jommi Vitiligine: una presa in carico piů vicina al paziente per migliorare qualitŕ di vita e accesso alle cureValeria Corazza Vitiligine, innovazione terapeutica e organizzativa: il valore della collaborazione tra tutti gli stakeholderNicola Bencini Farmacia dei servizi e teledermatologia: la sperimentazione lombarda rafforza la presa in carico della vitiligineAnna Rosa Racca Vitiligine, nuove terapie target e aderenza: le chiavi per migliorare i risultati cliniciAngelo Valerio Marzano Teledermatologia e farmacie dei servizi: la Lombardia sperimenta un nuovo modello di presa in carico della vitiligineEmanuele Monti TAVI nei casi complessi, esperienza e metodo per aumentare la sicurezzaDott. Arturo Giordano TAVI e Lifetime Management, progettare oggi il percorso futuro del pazienteDott. Francesco Bedogni InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Grazie alla disponibilitŕ di nuovi farmaci sempre piů efficaci nella terapia dell'asma severo, si sta assistendo ad un cambiamento di paradigma: dal controllo di malattia si sta passando al raggiungimento di un obiettivo terapeutico molto piů ambizioso rispetto al passato: la remissione clinica di malattia. Di cosa si tratta, come si definisce e come si collega con il concetto di disease modifying drug?L'abbiamo chiesto al professor Giorgio Walter Canonica (Professore di Medicina Respiratoria, Humanitas University, Rozzano (MI)) che abbiamo incontrato a Vienna al Congresso Europeo di Malattie Respiratorie. Tumore del polmone: dall’assenza di mutazioni driver alle resistenze, quali i principali unmet need?Professor Marcello Tiseo Psoriasi, nuove evidenze sugli anti-IL-23: verso un controllo dell'infiammazione sistemica e della progressione di malattiaProf.ssa Alessandra Narcisi Psoriasi, perché intervenire precocemente: ruolo dell'infiammazione sistemica e delle comorbiditŕProf.ssa Anna Campanati Studi clinici nelle malattie rare: rigore metodologico e nuove prospettiveCarlotta Galeone Malattie rare, le nuove sfide per valutare e garantire l'accesso alle terapieClaudio Jommi Vitiligine: una presa in carico piů vicina al paziente per migliorare qualitŕ di vita e accesso alle cureValeria Corazza Vitiligine, innovazione terapeutica e organizzativa: il valore della collaborazione tra tutti gli stakeholderNicola Bencini Farmacia dei servizi e teledermatologia: la sperimentazione lombarda rafforza la presa in carico della vitiligineAnna Rosa Racca Vitiligine, nuove terapie target e aderenza: le chiavi per migliorare i risultati cliniciAngelo Valerio Marzano Teledermatologia e farmacie dei servizi: la Lombardia sperimenta un nuovo modello di presa in carico della vitiligineEmanuele Monti TAVI nei casi complessi, esperienza e metodo per aumentare la sicurezzaDott. Arturo Giordano TAVI e Lifetime Management, progettare oggi il percorso futuro del pazienteDott. Francesco Bedogni InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Partito come un esperimento un solo giorno alla settimana, il progetto “Quattro zampe per la vita” dell’oncologia medica del Bellaria di Bologna è una storia di successo. Ne abbiamo parlato con medici e pazienti