Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO3
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
Q9Viene descritto come funziona ciascun trattamento?3
Q10Vengono descritti i benefici di ciascun trattamento?4
Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO3
Q12Viene discussa l'opzione di non utilizzare un trattamento?2
Q13Viene discusso l'impatto sulla qualità della vita?1
Q14Viene chiarito che ci possono essere più scelte?1
Q15Viene supportata la decisione condivisa medico-paziente?1
48.5/100
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Criteri Critici
Gli Stati Uniti approvano un farmaco innovativo per il trattamento del cancro al pancreas. Vietnam.vn
In uno studio, i pazienti trattati con il farmaco sono vissuti quasi il doppio del tempo rispetto a quelli che hanno continuato la chemioterapia e hanno manifestato meno effetti collaterali gravi.
Il farmaco sarà venduto da Revolution Medicines con il nome commerciale di Rasonque . I pazienti dovranno assumere il medicinale quotidianamente. L'azienda afferma che il costo per una fornitura mensile del farmaco è di circa 39.800 dollari (circa 1 miliardo di dong vietnamiti).
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha appena approvato, tramite una procedura accelerata, il primo farmaco in compresse, chiamato daraxonrasib , in grado di bloccare una proteina mutata che promuove la crescita tumorale in oltre il 90% dei casi di cancro al pancreas. Si tratta di un obiettivo che le aziende farmaceutiche hanno cercato di raggiungere per decenni senza successo.
Lo studio, finanziato da Revolution Medicines, ha coinvolto 500 pazienti affetti da cancro metastatico, ovvero con diffusione ad altri organi, che non rispondeva più ai trattamenti precedenti. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco sperimentale o a continuare la chemioterapia.
I risultati hanno mostrato che i pazienti trattati con il nuovo farmaco hanno avuto un tempo di sopravvivenza mediano di 13,2 mesi, rispetto ai 6,7 mesi di quelli sottoposti a chemioterapia. Gli effetti collaterali riscontrati includevano eruzioni cutanee, ulcere della bocca, diarrea e altri problemi gastrointestinali.
"Questa è una delle approvazioni che aspettavamo da tempo", ha dichiarato il dottor Andrew Coveler del Fred Hutch Cancer Center. "Questo farmaco non è una cura, ma rappresenta un miglioramento significativo."
Il cancro al pancreas è una delle forme di cancro più letali, soprattutto perché è molto difficile da diagnosticare prima che si diffonda ad altri organi.
📊Matrice DISCERN - Criteri di Qualità⚠ CRITERI CRITICI FALLITI
📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
Q1Gli obiettivi della pubblicazione sono chiari?1
Q2La pubblicazione raggiunge i suoi obiettivi?5
Q3Il contenuto è rilevante per il lettore?1
Q4Le fonti sono chiaramente identificate? 🔴 CRITICO2
Q5Le date sono chiaramente indicate?3
Q6Il contenuto è bilanciato e imparziale?4
Q7Vengono fornite fonti aggiuntive per ulteriori informazioni?1
Q8Vengono discusse le aree di incertezza?1
💊 Sezione 2: Qualità delle Informazioni sul Trattamento
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Q11Vengono descritti i rischi di ciascun trattamento? 🔴 CRITICO1
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Criteri Critici
Radioterapia ospedale Agrigento, sbloccati i 4 milioni di euro per l’acquisto dell’acceleratore lineare SiciliaTv.org
Il Ministero della Salute ha formalizzato la convenzione che sblocca i 4 milioni di euro destinati all’acquisto dell’acceleratore lineare e alla realizzazione del nuovo bunker presso l’ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento. “Questi 4 milioni sono il frutto dell’emendamento che ho presentato in Parlamento e che è stato approvato dalla Camera – afferma il una nota il deputato Calogero Lillo Pisano -. Quando ho portato questa battaglia nelle istituzioni avevo un obiettivo preciso: dare ad Agrigento uno strumento in più nella lotta contro il cancro e ridurre la necessità per tanti pazienti di lasciare la propria terra per curarsi. Oggi quel finanziamento diventa un passo concreto verso la realizzazione dell’opera”.
“Dietro un acceleratore lineare non c’è soltanto una macchina. Ci sono pazienti, famiglie, sofferenze e speranze – continua Pisano -. Ci sono persone che meritano di potersi curare nella propria terra senza affrontare ogni volta i cosiddetti viaggi della speranza. E c’è una cosa che voglio dire con chiarezza. Questo risultato è anche la mia risposta a chi, non potendo contestare la mia attività politica, il mio impegno e i risultati che sto ottenendo per Agrigento e per il nostro territorio, cerca di denigrarmi e di screditarmi inventando falsità. Io continuo a fare ciò per cui sono stato eletto: lavorare, portare risorse e risultati ad Agrigento”.
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📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
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Criteri Critici
Radioterapia, 4 milioni per il secondo acceleratore ad Agrigento. Pisano: “Basta viaggi della speranza” ScrivoLibero.it
«Oggi possiamo dire che un impegno assunto nei confronti della comunità agrigentina si traduce finalmente in un atto concreto: il Ministero della Salute ha formalizzato la convenzione che consente di utilizzare i 4 milioni di euro destinati all’acquisto del secondo acceleratore lineare e alla realizzazione del relativo bunker presso l’ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento».
Lo dichiara il deputato agrigentino Calogero Pisano, esprimendo soddisfazione per l’avanzamento dell’iter che porterà al potenziamento del reparto di Radioterapia dell’ospedale agrigentino.
«Queste risorse – sottolinea Pisano – non sono arrivate per caso. Sono il risultato dell’emendamento che ho presentato in Parlamento e che ha previsto lo stanziamento di 4 milioni di euro per il 2026 destinati all’Asp di Agrigento per l’acquisto di un acceleratore lineare e per la costruzione del bunker necessario alla sua installazione. Un intervento che ho fortemente voluto perché ritengo che garantire cure oncologiche adeguate e sempre più vicine ai cittadini sia una priorità assoluta».
L’emendamento 3.61 Pisano, riformulato con il parere favorevole del Governo e della Commissione, è stato approvato dall’Aula della Camera. Il testo definitivo della norma stabilisce espressamente la destinazione dei 4 milioni di euro all’Azienda sanitaria provinciale di Agrigento per l’ospedale San Giovanni di Dio.
«Sono particolarmente soddisfatto – prosegue il deputato – perché dopo l’approvazione parlamentare adesso arrivano anche gli atti che consentono di passare alla fase operativa. Il Ministero ha formalizzato la convenzione e l’Asp ha già avviato le procedure necessarie, nominando il Responsabile unico del procedimento e predisponendo gli adempimenti per la progettazione e la realizzazione del nuovo bunker».
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Il provvedimento ministeriale prevede infatti precise scadenze e obblighi di monitoraggio, con relazioni semestrali sullo stato di avanzamento dei lavori e sulla spesa sostenuta. Le risorse sono vincolate alla realizzazione dell’intervento e possono essere revocate in caso di mancato avvio o completamento delle opere o di mancata rendicontazione.
«Adesso – aggiunge Pisano – bisogna continuare a lavorare con la stessa determinazione, affinché le procedure siano rapide e il nuovo acceleratore possa diventare presto operativo. Il finanziamento rappresentava il primo passaggio fondamentale, oggi siamo davanti a un ulteriore passo avanti verso la realizzazione dell’opera».
Il potenziamento della Radioterapia del San Giovanni di Dio assume un valore particolare per i pazienti oncologici del territorio, spesso costretti a rivolgersi a strutture fuori provincia per ricevere determinate prestazioni. L’obiettivo è rafforzare l’offerta sanitaria locale e ridurre la necessità di trasferimenti verso altri territori.
«Dietro questi 4 milioni – conclude Pisano – non ci sono soltanto numeri di bilancio o un macchinario. Ci sono pazienti, famiglie e persone che affrontano una delle prove più difficili della loro vita. Avere a disposizione una Radioterapia più moderna e potenziata significa contribuire concretamente a rendere la sanità agrigentina più vicina, più efficiente e più dignitosa. È per questo che considero questo finanziamento una delle battaglie parlamentari più importanti portate avanti per il nostro territorio».
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Criteri Critici
Vaccini contro il melanoma, l’oncologa: “Notizie importanti, attendiamo i dati dello studio” BergamoNews
“Attendiamo che vengano diffusi i dettagli sullo studio in corso, ma in base alle informazioni disponibili i risultati paiono molto incoraggianti”. Così la dottoressa Barbara Merelli, medico specialista in Oncologia Medica nel reparto di Oncologia dell’Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo, commenta le notizie sugli importanti passi avanti che sta compiendo la ricerca scientifica nella lotta contro il melanoma, tumore che deriva dalla trasformazione tumorale dei melanociti, alcune delle cellule che formano la pelle.
Nei giorni scorsi le multinazionali farmaceutiche e biofarmaceutiche Merck e Moderna hanno annunciato significative novità sul “vaccino terapeutico” Intismeran autogene, basato sulla tecnologia ad RNA messaggero (mRna). Somministrato in combinazione con il farmaco immunoterapico (pembrolizumab), ha dimostrato di essere in grado di ridurre sensibilmente il rischio di recidiva nei pazienti con melanoma in stadio IIB-IV completamente asportato con la chirurgia.
Lo studio è giunto alla Fase III, che costituisce il passaggio considerato decisivo per dimostrare l’efficacia clinica prima di un’eventuale approvazione delle agenzie regolatorie: abbiamo intervistato la dottoressa Merelli per saperne di più.
È corretto parlare di “vaccino contro il melanoma” o è più giusto utilizzare il termine “farmaco”?
Si possono adoperare entrambe le terminologie, nel senso che si tratta di un vaccino terapeutico, cioè di un trattamento medico somministrato a una persona che ha già un melanoma, con l’obiettivo di stimolare il suo sistema immunitario a combatterlo. Non è, quindi, un vaccino preventivo che si può effettuare per evitare o ridurre il rischio di sviluppare la malattia se si hanno tanti nei sul corpo, ma per contrastare la possibilità che si verifichino recidive e metastasi nei pazienti operati. È un vaccino a mRna, in quanto utilizza l’RNA messaggero per dare all’organismo istruzioni genetiche di proteine tumorali specifiche (neoantigeni), in modo da addestrare il sistema immunitario a riconoscere e distruggere le eventuali cellule malate rimaste. È la stessa tecnologia impiegata per i vaccini contro il Covid-19, ma ovviamente dando indicazioni differenti a dimostrazione degli enormi passi che sta compiendo la ricerca in campo oncologico negli ultimi decenni.
A che punto siamo?
Questo vaccino ha superato la fase III, giungendo a un livello avanzato di ricerca. Merck e Moderna, le due grandi aziende farmaceutiche che stanno sviluppando lo studio di questo vaccino, hanno comunicato che in base ai primi risultati è emerso che è in grado di rafforzare il sistema immunitario e ridurre il rischio di recidiva nei pazienti che hanno subito un’operazione di asporto del melanoma. La ricerca ha coinvolto oltre mille pazienti: a una parte è stato somministrato insieme all’immunoterapia che si sta già facendo da diversi anni negli ambulatori, mentre l’altra ha ricevuto solamente il farmaco immunoterapico.
Ci spieghi
Merck e Moderna hanno comunicato che lo studio ha fatto registrare risultati positivi, statisticamente significativi e clinicamente rilevanti. Si tratta di dati preliminari, perché quelli dettagliati non sono ancora stati diffusi: verranno resi noti in un convegno internazionale come accade in questi casi. Sappiamo che questo vaccino, somministrato insieme all’immunoterapia, offre un vantaggio riducendo sia il rischio che la malattia torni (recidiva) sia la possibilità che si sviluppino metastasi (la diffusione di cellule di un tumore maligno verso altre parti del corpo per formare un tumore secondario, ndr). Non sappiamo ancora a quanto consista questo beneficio in termini numerici, ma sicuramente è una notizia importantissima per la lotta contro il melanoma. In modo particolare, va sottolineato un aspetto.
Quale?
Non si tratta di un vaccino uguale per tutti come quello antinfluenzale, ma è personalizzato, perché il tumore di ogni paziente è diverso da quello degli altri. Per metterlo a punto, vengono analizzate le mutazioni tipiche della singola persona che lo riceverà, evidenziando i neoantigeni, quindi i recettori del tumore che probabilmente riattiverebbero il sistema immunitario. Partendo da questi ultimi si giunge a una terapia sintetica a mRna, un vaccino che codifica tali neoantigeni: quando viene inoculato il sistema immunitario li riconosce e si attiva la risposta contro il tumore.
Queste notizie accendono le speranze dei pazienti: secondo lei quando avranno a disposizione questo vaccino?
Al momento non è possibile indicare una tempistica, ma considerando che lo studio è giunto alla fase III l’attesa non dovrebbe essere particolarmente lunga. Saranno importanti i dati numerici, perché in genere più il beneficio è rappresentativo più i tempi potrebbero ridursi. Il vaccino, poi, dovrà essere collocato nei trattamenti che stiamo svolgendo attualmente, perché la procedura che adoperiamo è cambiata rispetto a quando è stato progettato lo studio. In un secondo momento bisognerà valutare la sostenibilità economica per renderlo disponibile a tutte le persone con melanoma avanzato e l’auspicio è che si riesca a procedere in tal senso.
Che cosa intende?
Fino a qualche anno fa l’immunoterapia veniva somministrata dopo l’intervento di asportazione del melanoma mentre oggi generalmente avviene il contrario, perché abbiamo scoperto che trattare il tumore in sede permette una miglior attivazione del sistema immunitario. Questo aspetto andrà approfondito, ma in attesa di apprendere i dettagli sullo studio sapere che il vaccino ha avuto risultati positivi è sicuramente importante.
Per concludere, può tracciare il punto della situazione sugli attuali strumenti contro il melanoma?
Oggi abbiamo a disposizione diverse terapie. La ricerca ci ha permesso di ottenere risultati straordinari: la storia della lotta al melanoma, in modo particolare, è cambiata negli ultimi dieci anni grazie all’avvento dell’immunoterapia e delle terapie a bersaglio molecolare (target therapy), che hanno trasformato la prognosi di una malattia un tempo considerata intrattabile nelle sue fasi avanzate. Alcune persone con malattia metastatica che in passato avevano un’aspettativa di vita inferiore all’anno, adesso addirittura sono liberi dalla malattia: un buon 50% dei pazienti si può ritenere guarito anche se ha avuto metastasi e tempo fa non era nemmeno immaginabile.
E quali prospettive sta aprendo la ricerca?
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📋 Sezione 1: Affidabilità della Pubblicazione
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Criteri Critici
Sanità, ok al finanziamento per l’acceleratore lineare nel reparto di Radioterapia GrandangoloAgrigento
Un finanziamento di 4 milioni di euro per l’acquisto di un secondo acceleratore lineare e la realizzazione del relativo bunker nel reparto di Radioterapia dell'ospedale San Giovanni di Dio Un finanziamento di 4 milioni di euro per l’acquisto di un secondo acceleratore lineare e la realizzazione del relativo bunker nel reparto di Radioterapia dell’ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento diretto dal primario Michele Bono. Il ministero della Salute ha dato il via libera all’atto di convenzione per avviare le procedure. Lo stesso ministero, mettendo a disposizione le somme, si è riservato la facoltà di “verificare in ogni momento la correttezza delle procedure eseguite” chiedendo all’Asp di Agrigento “relazioni sullo stato di avanzamento dei lavori, l’aggiornamento del cronoprogramma, le opere realizzate e le voci di spesa sostenute”. Il mancato avvio o completamento delle opere comporterà la revoca delle risorse. L’azienda sanitaria ha già nominato il responsabile unico del progetto per rispettare le scadenze fissate dalla convenzione. Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato.I campi obbligatori sono contrassegnati* Commento* Nome* Email* Notify me of follow-up comments by email. Notify me of new posts by email. Δ
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Criteri Critici
Tortona, ora la Senologia fa lezione di prevenzione anche tra i banchi di scuola La Stampa
Un anno fa, dal palco della 26ª Giornata Franca Cassola Pasquali, lo avevano annunciato come progetto in costruzione. Oggi quel progetto diventa realtà: i professionisti della Senologia dell’ospedale di Tortona entreranno nelle scuole del territorio, inaugurando un percorso di prevenzione e conoscenza che mette in dialogo generazioni diverse. Un patto educativo che unisce medici, studenti e famiglie.
Il progetto
L’équipe multidisciplinare diretta dal chirurgo Francesco Millo incontrerà gli studenti direttamente tra i banchi, per raccontare la propria professione, spiegare l’importanza della diagnosi precoce e affrontare senza timori i temi legati al tumore al seno. «Se è vero che il tumore alla mammella fa ancora i conti con un’alta incidenza – ricorda Millo – oggi si guarisce fino nel 92% dei casi».
Lo scambio sarà reciproco: le classi, accompagnate anche dalle mamme, visiteranno il reparto di Senologia per osservare da vicino il lavoro dei camici bianchi e le tecnologie utilizzate.
Un’occasione preziosa per conoscere figure specializzate come la genetista, entrata stabilmente nell’équipe grazie al sostegno economico dell’Associazione Franca Cassola Pasquali, che già garantisce la presenza della nutrizionista. «L’anno scorso avevamo accennato a questo progetto – spiega il presidente Helenio Pasquali – e ora coinvolgerà non solo le scuole del Tortonese ma dell’intera provincia. Sarà uno scambio vero: la Senologia incontra gli studenti, gli studenti entrano in reparto, dove potranno vedere anche le strumentazioni acquistate dall’associazione, come l’apparecchiatura per la biopsia stereotassica in posizione prona, che grazie alla Fondazione Cassa di risparmio di Tortona ha portato la Senologia tortonese tra i quattro centri di riferimento in Italia».
Il legame col territorio
Il legame con il territorio continua a rafforzarsi: da ottobre riprenderanno gli incontri nei piccoli Comuni, sulla scia delle tappe di Sale e Quargnento. «Vogliamo essere vicini alle donne ovunque – aggiunge Pasquali – anche nei centri più piccoli, perché devono sentirsi al centro dei progetti e conoscere i servizi disponibili». Negli ultimi sei mesi sono aumentate le richieste di prestazioni, consulenze e percorsi genetici, con un afflusso significativo anche da fuori provincia e fuori regione, in particolare dal Pavese. «È la sintesi di ciò che l’associazione porta avanti da 27 anni – ricorda Pasquali – seguendo il testamento simbolico di mia mamma Franca».
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Criteri Critici
La diagnosi precoce e accurata è fondamentale per migliorare l'esito del trattamento del tumore al polmone. Vietnam.vn
(Immagine a scopo puramente illustrativo - Fonte: WCRF)
In Vietnam, circa il 70-80% dei pazienti affetti da tumore al polmone riceve la diagnosi quando la malattia è già in stadio III o IV. La diagnosi tardiva comporta una prognosi peggiore. Data questa realtà, gli esperti sottolineano l'importanza dello screening, di una diagnosi accurata e della scelta di metodi di trattamento personalizzati in base alla patologia di ciascun paziente. Un pesante fardello per il sistema sanitario . Secondo la professoressa associata, dottoressa Nguyen Thi Thai Hoa, primario del reparto di Medicina Interna 2 dell'Ospedale K, il cancro al polmone rappresenta uno dei principali problemi per il sistema sanitario vietnamita. I dati GLOBOCAN 2024 mostrano che il cancro al polmone è al secondo posto per incidenza e al primo per mortalità in Vietnam. Il numero di casi e di decessi continua ad aumentare.
Il fumo è uno dei principali fattori di rischio, soprattutto per gli uomini. Tuttavia, anche tra le donne e i non fumatori si registra un aumento dei casi di cancro ai polmoni. Nei non fumatori, la malattia può essere associata a molteplici fattori di rischio come l'esposizione al fumo passivo; il lavoro in ambienti con sostanze chimiche tossiche; l'inquinamento atmosferico, le polveri sottili PM2.5, i fumi industriali, i gas di scarico dei veicoli; fattori genetici e una storia di malattie polmonari croniche come polmonite ricorrente, tubercolosi e fibrosi polmonare. Nel frattempo, nelle fasi iniziali, i sintomi del cancro ai polmoni sono spesso lievi. Questo è uno dei fattori che permette di diagnosticare la malattia quando è già in fase avanzata. Il tumore al polmone si divide in due gruppi principali: il carcinoma polmonare a piccole cellule e il carcinoma polmonare non a piccole cellule, con quest'ultimo che rappresenta circa l'85% dei casi.
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Gli esperti ritengono che la diagnosi precoce sia fondamentale. Tuttavia, per ottenere risultati terapeutici ottimali, i pazienti necessitano di una diagnosi accurata e di accesso a metodi di trattamento personalizzati in base alle loro specifiche caratteristiche patologiche. Lo screening per la diagnosi precoce del cancro può aumentare i tassi di guarigione complessivi. Gli studi dimostrano che la mortalità per cancro al polmone si è ridotta del 20% nel gruppo sottoposto a tomografia computerizzata a basso dosaggio (TC) rispetto al gruppo sottoposto a radiografia del torace. La percentuale di risultati positivi nel gruppo sottoposto a screening con tomografia computerizzata a basso dosaggio è risultata tre volte superiore rispetto al gruppo sottoposto a screening con radiografia del torace. Presso l'ospedale polmonare Nam Dinh, un paziente viene sottoposto a una TAC polmonare (Foto: Nguyen Lanh/VNA). Progressi nel trattamento
Negli ultimi anni, il trattamento del cancro al polmone ha compiuto progressi significativi, in particolare grazie allo sviluppo dell'immunoterapia e delle terapie mirate. Nei pazienti idonei, questi metodi contribuiscono a un migliore controllo della malattia, a prolungare la sopravvivenza e a migliorare la qualità della vita, anche nei pazienti affetti da tumore al polmone in stadio avanzato o metastatico. Nelle fasi iniziali, l'immunoterapia con pembrolizumab ha offerto l'opportunità di migliorare gli esiti del trattamento per i pazienti idonei. Nel caso di tumore al polmone in stadio avanzato o metastatico, le terapie mirate, come il lorlatinib per i pazienti ALK-positivi e le terapie mirate all'EGFR, hanno contribuito a un controllo prolungato della malattia e a un miglioramento della qualità della vita dei pazienti.
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Nel trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazioni dell'EGFR, la combinazione amivantamab-carboplatino-pemetrexed, oltre al suo ruolo di trattamento di prima linea per i pazienti con mutazioni di inserzione nell'esone 20, offre anche una nuova opzione per i pazienti portatori delle mutazioni EGFR Ex19del o L858R dopo progressione con gli EGFR-TKI. In particolare, i dati dello studio CROWN hanno mostrato che circa il 55% dei pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule con mutazioni ALK trattati con lorlatinib non ha manifestato progressione della malattia dopo oltre 7 anni di follow-up. Secondo gli esperti, i progressi nel trattamento richiedono anche migliori capacità diagnostiche, in particolare test di biologia molecolare, per caratterizzare la malattia e selezionare i metodi di trattamento più appropriati per ogni singolo paziente. Alla recente Conferenza scientifica nazionale del 2026 su "Ricerca e applicazione in medicina", organizzata dall'Associazione medica vietnamita in collaborazione con il Ministero della Salute , gli esperti hanno raccomandato di rafforzare ulteriormente lo screening nei gruppi ad alto rischio, migliorare le capacità di analisi di biologia molecolare ed espandere l'accesso a metodi di trattamento avanzati per consentire a un maggior numero di pazienti di beneficiare dei nuovi progressi della medicina moderna.
Fonte: https://baotayninh.vn/phat-hien-som-chan-doan-chinh-xac-de-nang-cao-hieu-qua-dieu-tri-ung-thu-phoi-155412.html
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Vaccino a mRNA contro il melanoma: la svolta è italiana, Milano guida la rivoluzione della terapia personalizzata lavocedelpatriota.it
Il vaccino terapeutico a mRNA contro il melanoma segna una delle più importanti svolte degli ultimi anni nella ricerca oncologica e vede l’Italia protagonista assoluta. Lo studio internazionale di fase III INTerpath-001, sviluppato da Moderna e Merck, ha dimostrato che Intismeran, somministrato insieme all’immunoterapico pembrolizumab (Keytruda), riduce in modo statisticamente significativo il rischio di recidiva e la comparsa di metastasi a distanza nei pazienti con melanoma completamente asportato ma ad alto rischio di ripresa della malattia. La sperimentazione ha coinvolto 1.137 pazienti in tutto il mondo e l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano è stato il centro che ha arruolato il maggior numero di partecipanti, con 82 pazienti randomizzati, superando di oltre trenta casi il secondo centro internazionale. «La nostra forza è essere stati il centro con la maggiore esperienza al mondo in questo studio», ha sottolineato Michele Del Vecchio, direttore dell’Unità di Oncologia Medica Melanomi, evidenziando il ruolo decisivo del lavoro multidisciplinare di chirurghi, oncologi, anatomopatologi, infermieri di ricerca e data manager. A differenza dei vaccini tradizionali, Intismeran non serve a prevenire il melanoma nelle persone sane, ma rappresenta una terapia personalizzata costruita sul tumore del singolo paziente: dopo l’intervento chirurgico il tessuto tumorale viene sequenziato e un algoritmo di intelligenza artificiale identifica fino a 34 neoantigeni, cioè le mutazioni caratteristiche delle cellule cancerose. L’informazione genetica viene trasformata in un mRNA sintetico, racchiuso in nanoparticelle lipidiche, che una volta iniettato insegna al sistema immunitario a riconoscere e distruggere eventuali cellule tumorali residue, creando anche una memoria immunologica capace di intervenire contro microfocolai metastatici invisibili agli esami. Un contributo fondamentale è arrivato anche dal Pascale di Napoli, dove il professor Paolo Ascierto, coordinatore dello studio per l’Italia e membro dello steering committee internazionale, è stato il primo a somministrare il vaccino nel nostro Paese. «Entriamo in una nuova era dell’oncologia: non utilizziamo più una cura generica, ma riprogrammiamo il sistema immunitario per cacciare il cancro sulla base delle caratteristiche uniche di ogni paziente», ha dichiarato Ascierto, definendo i risultati una vera pietra miliare della medicina personalizzata. Nella fase III non sono ancora stati pubblicati tutti i dati numerici, ma è stato confermato il raggiungimento degli obiettivi clinici senza nuovi segnali di tossicità, un aspetto particolarmente importante perché il trattamento viene somministrato a pazienti che non presentano più una malattia macroscopicamente evidente dopo l’intervento. Il successo di Intismeran va inoltre oltre il melanoma: Moderna e Merck stanno già sperimentando vaccini personalizzati contro tumori del polmone, del rene, della vescica e del pancreas, con l’obiettivo di estendere la tecnologia mRNA ad altre neoplasie solide. Prima che il vaccino diventi disponibile sarà necessario completare il follow-up dei pazienti, presentare i dati definitivi al congresso ESMO di Madrid e ottenere le autorizzazioni di FDA, EMA e AIFA[8]. Se questi risultati saranno confermati, Intismeran potrà diventare il primo vaccino oncologico personalizzato a mRNA approvato nella pratica clinica, inaugurando un nuovo standard di cura per migliaia di pazienti con melanoma ad alto rischio.
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"L'Irst di Meldola non è piccolo nel valore": la famiglia Amadori sul futuro della rete oncologica ForlìToday
Il dibattito sul futuro della sanità e della ricerca oncologica in Romagna si è riacceso in occasione del Festival dell’Unità della Pescaccia, a Forlì. Durante il suo intervento, il presidente della Regione Emilia-Romagna, Michele de Pascale, è tornato sul ruolo dell'Irst (Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori) di Meldola all'interno della rete sanitaria regionale.
Nel suo discorso, de Pascale ha definito l'Istituto di Meldola come un "patrimonio scientifico, culturale, assistenziale e di solidarietà che non ha nulla da invidiare a nessuno". Tuttavia, il governatore ha evidenziato quello che, a suo avviso, rappresenta un limite strutturale dell'istituto: le dimensioni. Secondo de Pascale, l'Irst sarebbe una realtà “piccola”, aggiungendo che lo stesso fondatore, Dino Amadori, ne sarebbe stato pienamente consapevole.
Le parole del governatore hanno portato alla presa di posizione di Giovanni Amadori, figlio del celebre oncologo scomparso e presidente dell'Associazione Dino Amadori Ets. Amadori ha voluto precisare il reale pensiero del padre, sottolineando come la rappresentazione di un istituto “piccolo” rischi di tradursi in un involontario ridimensionamento.
"Mio padre non ha mai considerato l’Irst un istituto “piccolo”. Ne sottolineava costantemente il valore scientifico e la capacità di collocarsi, pur nelle sue dimensioni strutturali, fra le realtà di assoluto rilievo non soltanto in Italia ma nel panorama europeo. L’Irst poteva avere dimensioni contenute, ma nella sua visione non era affatto “piccolo” nel valore, nella qualità della cura e nell'autorevolezza".
Amadori ha ricordato come l'idea di una rete oncologica non sia una novità dell'ultima ora, ma un disegno tracciato da anni dallo stesso professore: “Dino Amadori pensava a un Irst da sviluppare, da mettere al centro di una rete e da far diventare il motore dell’oncologia della Romagna. Aveva già elaborato una risposta concreta: una vera rete oncologica con l’Irst quale cuore, hub scientifico e capofila. La prospettiva era quella di arrivare a un unico Istituto oncologico di ricerca, ricovero e cura della Romagna, con Meldola come centro propulsore. Questo progetto esisteva già, ma incontrò ostacoli e resistenze, soprattutto sul piano politico”.
Un altro punto cardine riguarda la specificità del territorio rispetto all'Emilia: “Parliamo di rete oncologica della Romagna, non di una indistinta rete oncologica emiliano-romagnola nella quale le eccellenze maturate in Romagna rischino di perdere la propria identità. L’Emilia possiede le proprie straordinarie eccellenze e la Romagna le sue. Le due realtà devono integrarsi, ma integrazione non può significare assorbimento”.
In conclusione, Giovanni Amadori ha richiamato le istituzioni al rispetto dell'identità dell'istituto — chiedendo che venga sempre chiamato con il suo nome completo, Irst Irccs “Dino Amadori” di Meldola — e ha commentato le recenti aperture del sindaco di Cesena Enzo Lattuca: “Le parole del sindaco Lattuca confortano e sembrano muoversi nella direzione che mio padre aveva già tracciato. Ora sarà fondamentale verificare l'evoluzione concreta e il passaggio dalle parole ai fatti. È il progetto di Dino Amadori, pensato per la sua Romagna: a oltre sei anni dalla sua scomparsa, può e deve finalmente diventare il progetto della Romagna”.
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«Ama la sua terra, ha scelto di restare»: il grazie di un paziente oncologico al primario Cordopatri (Polistena) · LaC News24 LaC News24
Sergio Carrozza lotta con un tumore al quarto stadio a pancreas e fegato. Grazie all’interessamento del medico calabrese è stato operato d’urgenza in un centro specializzato a Verona: «Esempio di professionalità, di intuito e soprattutto di umanità»
Ci sono storie di buona sanità che meritano di essere raccontate, storie in cui la competenza medica si intreccia profondamente con l’umanità del singolo professionista. È il caso di Sergio Carrozza, un paziente oncologico di Taurianova (marito di Sabina Radu, immobilizzata a letto dalla Sla) che ha voluto esprimere pubblicamente la sua profonda gratitudine nei confronti del dottor Domenicantonio Cordopatri, primario del reparto di Radiologia dell’ospedale di Polistena, nato a Vibo Valentia nel 1971 e cresciuto a Gioia Tauro.
Tutto è iniziato con una TAC effettuata presso il presidio ospedaliero della Piana, dove i portatori di malattie oncologiche hanno priorità assoluta. È stato proprio durante questo controllo che il dottor Cordopatri – che in carriera ha esercitato in grandi ospedali del Nord Italia prima di ritornare in Calabria spinto dall’amore per la propria terra - con estrema professionalità e attenzione, ha compreso la gravità della situazione. Non limitandosi al mero referto, consegnato come prassi nell’immediato, il primario ha preso a cuore il caso, attivandosi personalmente per garantire al paziente il percorso di cura più celere e adeguato possibile in pieno agosto.
Grazie all'interessamento del dottor Cordopatri, Sergio Carrozza è stato trasferito con urgenza in un centro specializzato del Nord Italia, il Policlinico Universitario “G.B. Rossi” Borgo Roma di Verona. Nel reparto di chirurgia generale ed epatobiliare diretto dal rinomato prof. Andrea Ruzzenente, è stato sottoposto all'intervento chirurgico necessario per affrontare il complicarsi del tumore al quarto stadio a pancreas e fegato. Un passaggio cruciale, quello coordinato dal medico calabrese, che si è rivelato determinante per la salute del paziente, che adesso dovrà rimanere in Veneto sotto osservazione per un paio di giorni per valutare l’effetto delle protesi alle vie biliari e al pancreas.
«Combatto contro una neoplasia pancreatica. Sin dalla prima diagnosi ho provato terrore. Non solo della malattia, ma della famigerata sanità del Sud. Di quel Sud da cui tutti scappano. Io invece ho deciso di restare, pur avendo esercitato la mia professione di infermiere proprio lì, al Nord, dove la sanità è considerata un'eccellenza. Ma io sono uno che resta. Perché se vai via, non senti più l'eco di quel dialogo atavico tra mare e montagna, tra cielo e terra – racconta Sergio Carrozza -. E se penso ad alcune persone incontrate in questo cammino, capisco che non tutto è perduto. Nel reparto di Radiologia dell'ospedale di Santa Maria degli Ungheresi di Polistena c'è una voce che si unisce a quel dialogo. È la voce di un medico, di un uomo, di un esempio di professionalità, di intuito e soprattutto di umanità: il Dott. Niky Cordopatri. Calabrese di origine, uno di quei medici che ha deciso non solo di restare, ma di tornare, per amore della sua terra».
Come infermiere e come paziente oncologico, Sergio vuole essere testimone diretto del valore del professionista calabrese: «Disponibilità e gentilezza infinite, appuntamenti presi al volo, contatti diretti con colleghi del Nord, referti dettagliati in tempi record. Referti che ho portato al Nord e che hanno lasciato stupiti. Da un lato percepivo quasi l'imbarazzo di chi conosce la Calabria solo per il mare e per i luoghi comuni sulla malasanità e non si aspetta una tale professionalità davanti a descrizioni TAC così puntuali. Dall'altro mi sentivo dire: "Ah, Cordopatri? Sì, lo conosco, eravamo insieme all'università. Persona eccezionale." Conosciuto e stimato in tutta la penisola. Eppure ha scelto di restare. Come uno di quei calciatori fedeli alla propria maglia, che non cambiano squadra per business. Anche lui è uno che resta. Uno che ama la sua terra, ama il mare. Un mare che lascia all'improvviso, anche in ferie, per correre in ospedale quando c'è un'emergenza. Io l'ho visto arrivare con ancora i piedi pieni di sabbia. Perché in reparto c’è solo lui e solo lui. Nessun altro. Non posso fare altro che ringraziarlo pubblicamente».
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In arrivo 4 milioni per l'ospedale di Agrigento. Serviranno per secondo acceleratore lineare in Radioterapia Corriere di Sciacca
Finanziato bunker e macchinario di ultima generazione nel reparto diretto dal primario saccense Michele Bono
Un finanziamento da 4 milioni di euro rilancia la Radioterapia dell’ospedale San Giovanni di Dio di Agrigento, dove il reparto, diretto dal medico saccense Michele Bono, si prepara ad accogliere un secondo acceleratore lineare e il relativo bunker di protezione. Il Ministero della Salute ha dato il via libera all’atto di convenzione che consente all’Asp di avviare le procedure tecniche e amministrative. Il dicastero, pur mettendo a disposizione le somme, ha stabilito un controllo stringente: potrà verificare in qualsiasi momento la correttezza delle procedure, chiedendo all’Asp relazioni periodiche, aggiornamenti del cronoprogramma, dettagli sulle opere realizzate e sulle spese sostenute. Una clausola chiara accompagna il finanziamento: il mancato avvio o completamento dei lavori comporterà la revoca delle risorse. Per rispettare le scadenze fissate dalla convenzione, l’Azienda sanitaria ha già nominato il responsabile unico del progetto, avviando la fase operativa.
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Tumore al pancreas, svolta significativa dalla nuova terapia approvata dalla Fda USA RIFday
Roma, 29 agosto – Si chiama daraxonrasib ed è la prima terapia mirata approvata per il tumore al pancreas. Il farmaco, recentemente approvato negli USA dalla Food and Drug Administration e destinato in particolare a pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico, è progettato per inibire il RAS, la principale via di segnalazione responsabile della progressione tumorale e potrebbe segnare una svolta epocale nel trattamento della malattia proprio perché dimostra che uno dei principali fattori scatenanti del cancro pancreatico può essere aggredito e contrastato con efficacia. I risultati di uno studio clinico globale (RASolute 302)condotto su 500 pazienti in 59 centri di sei Paesi e presentato al congresso annuale 2026 dell’American Society of Clinical Oncology (Asco) epubblicato sulNew England Journal of Medicineevidenziano che daraxonrasib ha garantito ai pazienti una sopravvivenza media di 13,2 mesi, poco meno del doppio rispetto ai pazienti trattati con la chemioterapia standard, ottenendo quindi un passo in avanti molto importante e significativo nel trattamento di un tumore estremamente difficile e problematico trattare. La nuova terapia approvata dalla Fda proprio sulla scorta degli esiti di RASolute 302 agisce come una sorta di “colla molecolare” che – in combinazione con un’altra proteina, la ciclofilina A – blocca la segnalazione delle proteine RAS. Oltre il 90% dei pazienti affetti da cancro al pancreas presenta mutazioni cancerogene nell’oncogene KRAS, all’interno della famiglia di geni RAS. “Per molti anni, i ricercatori hanno creduto che colpire con successo il RAS avesse il potenziale per rivoluzionare il trattamento del tumore al pancreas, ma bloccare la segnalazione del RAS si è rivelato estremamente difficile”,ha affermato uno degli autori dello studio,Brian Wolpin(nella foto),direttore dell’Hale Family Center for Pancreatic Cancer Research at Dana-Farber Cancer Institute.“L’approvazione di daraxonrasib d rappresenta un passo avanti fondamentale per i pazienti. Il quasi raddoppio della sopravvivenza globale mediana osservato con questo trattamento mirato rappresenta un progresso significativo per i pazienti che necessitano urgentemente di nuove opzioni terapeutiche”.
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Neuromed, strategia di terapia genica apre nuove prospettive per una rara malattia neurologica dell'infanzia Molise Tabloid
Le encefalopatie associate al gene GNAO1 sono malattie genetiche molto rare che compaiono nei primi anni di vita e possono provocare gravi disturbi del movimento, crisi epilettiche e un importante coinvolgimento dello sviluppo neurologico. Oggi i trattamenti disponibili consentono di alleviare alcuni sintomi, ma non sono in grado di intervenire sulla causa della malattia.
Una possibile nuova prospettiva arriva ora da uno studio internazionale, pubblicato sulla rivista Acta Neuropathologica Communications, al quale ha partecipato anche il Laboratorio di Epilessia Sperimentale dell’I.R.C.C.S. Neuromed di Pozzilli. I ricercatori hanno dimostrato che una strategia di terapia genica è riuscita a correggere, nei modelli sperimentali, molte delle alterazioni provocate dalla malattia, ponendo le basi per futuri sviluppi terapeutici.
La malattia, che colpisce un numero molto limitato di bambini nel mondo, è causata da mutazioni del gene GNAO1, responsabile della produzione di una proteina fondamentale per regolare la comunicazione tra i neuroni. Quando questa proteina non funziona correttamente, i circuiti nervosi possono perdere il loro equilibrio, dando origine ai sintomi caratteristici della patologia.
Lo studio ha seguito una strada diversa rispetto ad altri approcci sperimentali. Invece di intervenire direttamente sul gene alterato, i ricercatori hanno utilizzato un vettore virale (un virus reso innocuo e utilizzato come “veicolo”) per fornire alle cellule una copia funzionante del gene, aumentando così la produzione della proteina normale. L’idea è che, aumentando la disponibilità della proteina prodotta dalla copia sana del gene, sia possibile ristabilire almeno in parte il corretto funzionamento dei circuiti nervosi, compensando gli effetti della mutazione.
“Per molti anni – dice la dottoressa Germana Cocozza del Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia, Sapienza Università di Roma, prima autrice dello studio – si è pensato soprattutto a come correggere o bloccare il gene mutato. Il nostro lavoro mostra che esiste anche un’altra possibilità: aumentare la quantità della proteina prodotta dalla copia sana del gene. Nei modelli sperimentali questo è stato sufficiente a compensare molte delle alterazioni provocate dalla malattia”.
Questa strategia ha migliorato i disturbi motori, ridotto alcune alterazioni comportamentali e ripristinato importanti caratteristiche del funzionamento dei neuroni. Gli stessi risultati sono stati confermati anche in un secondo modello sperimentale, rafforzando le evidenze sull’efficacia dell’approccio.
“Il nostro studio – aggiunge la professoressa Cristina Limatola del Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia, Sapienza Università di Roma, e Responsabile del laboratorio di Neurofisiologia-Inflammaging del Neuromed – rappresenta una prova di principio molto importante perché dimostra che aumentare la disponibilità della proteina GNAO1 normale può compensare gli effetti della mutazione nei modelli sperimentali. È un risultato che incoraggia a proseguire nello sviluppo di strategie di terapia genica dedicate a queste rare encefalopatie.”
Naturalmente saranno necessarie ulteriori ricerche prima di poter arrivare a un’applicazione clinica. Tuttavia, i risultati ottenuti indicano che questa strategia potrebbe rappresentare una base promettente per lo sviluppo di futuri trattamenti capaci di intervenire direttamente sui meccanismi che sono all’origine della malattia. Allo stesso tempo, lo studio rafforza un principio che potrebbe rivelarsi utile anche nella ricerca su altre malattie genetiche: in alcuni casi, aumentare la disponibilità della proteina prodotta dalla copia sana di un gene potrebbe essere sufficiente a compensare gli effetti della mutazione.
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Radioterapia di precisione contro i tumori più complessi: l’esperienza del Maggiore nelle nuove linee guida nazionali La Voce Novara e Laghi
Pierfrancesco Franco, direttore del reparto di Radioterapia Oncologica dell’ospedale Maggiore di Novara e professore associato di Diagnostica per immagini e radioterapia al Dipartimento di Medicina traslazionale dell’Università del Piemonte Orientale, è tra i venti esperti che hanno recentemente sottoscritto le raccomandazioni per l’impiego delle più avanzate tecniche di Radioterapia Guidata dalle Immagini (IGRT) nel trattamento dei tumori gastrointestinali localizzati nell’addome superiore, come quelli di pancreas, stomaco, fegato e vie biliari.
Le linee guida sono state pubblicate dalla rivista scientifica Oncologie e vi hanno contribuito venti professionisti provenienti da tutta Italia, tra radioterapisti oncologi, fisici medici e tecnici di radioterapia, tutti con un’esperienza consolidata ed un focus specifico sul trattamento dei tumori dell’addome superiore. Il gruppo di lavoro ha individuato sedici aspetti considerati fondamentali per l’applicazione clinica delle tecniche di radioterapia di precisione.
L’iniziativa nasce dalla collaborazione tra AIRO (Associazione Italiana di Radioterapia e Oncologia Clinica), AITRO (Associazione Italiana Tecnici di Radioterapia Oncologica) e AIFM (Associazione Italiana di Fisica Medica), con l’obiettivo di garantire standard qualitativi uniformi nei centri di radioterapia italiani.
«Una radioterapia altamente accurata – ha spiegato Franco – richiede un monitoraggio personalizzato del movimento respiratorio del paziente, l’impiego di marcatori di riferimento in casi selezionati e l’utilizzo quotidiano della tomografia computerizzata integrata nei moderni acceleratori lineari. Fondamentale è inoltre una precisa identificazione dei volumi tumorali e degli organi sani circostanti, così da ottimizzare l’efficacia del trattamento e ridurre gli effetti sui tessuti non coinvolti».
Un ruolo altrettanto importante è svolto dai sistemi avanzati di immobilizzazione, che consentono di mantenere una posizione stabile durante l’irradiazione.
«È stato determinante – ha sottolineato ancora Franco – il contributo del gruppo della Radioterapia Oncologica di Novara, impegnato da anni nella ricerca scientifica e nell’applicazione delle più innovative metodiche di imaging, tra cui TC, Risonanza Magnetica e PET/TC, integrate con strategie personalizzate di controllo respiratorio ed individualizzazione dei trattamenti oncologici».
Le nuove raccomandazioni rappresentano un riferimento per tutti i centri italiani che si occupano di radioterapia oncologica e ribadiscono l’importanza di un approccio multidisciplinare che coinvolga medici, fisici sanitari e tecnici specializzati in radioterapia.
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Neuromed: Una strategia di terapia genica apre nuove prospettive per una rara malattia neurologica dell'infanzia Altomolise.net
Una strategia di terapia genica apre nuove prospettive per una rara malattia neurologica dell'infanzia
Nei modelli sperimentali, l'aggiunta di una copia funzionante del gene GNAO1 corregge molte delle alterazioni causate dalla patologia. Lo studio apre una strada promettente verso futuri trattamenti.
Le encefalopatie associate al gene GNAO1 sono malattie genetiche molto rare che compaiono nei primi anni di vita e possono provocare gravi disturbi del movimento, crisi epilettiche e un importante coinvolgimento dello sviluppo neurologico. Oggi i trattamenti disponibili consentono di alleviare alcuni sintomi, ma non sono in grado di intervenire sulla causa della malattia.
Una possibile nuova prospettiva arriva ora da uno studio internazionale, pubblicato sulla rivista Acta Neuropathologica Communications, al quale ha partecipato anche il Laboratorio di Epilessia Sperimentale dell'I.R.C.C.S. Neuromed di Pozzilli. I ricercatori hanno dimostrato che una strategia di terapia genica è riuscita a correggere, nei modelli sperimentali, molte delle alterazioni provocate dalla malattia, ponendo le basi per futuri sviluppi terapeutici.
La malattia, che colpisce un numero molto limitato di bambini nel mondo, è causata da mutazioni del gene GNAO1, responsabile della produzione di una proteina fondamentale per regolare la comunicazione tra i neuroni. Quando questa proteina non funziona correttamente, i circuiti nervosi possono perdere il loro equilibrio, dando origine ai sintomi caratteristici della patologia.
Lo studio ha seguito una strada diversa rispetto ad altri approcci sperimentali. Invece di intervenire direttamente sul gene alterato, i ricercatori hanno utilizzato un vettore virale (un virus reso innocuo e utilizzato come “veicolo”) per fornire alle cellule una copia funzionante del gene, aumentando così la produzione della proteina normale. L'idea è che, aumentando la disponibilità della proteina prodotta dalla copia sana del gene, sia possibile ristabilire almeno in parte il corretto funzionamento dei circuiti nervosi, compensando gli effetti della mutazione.
“Per molti anni - dice la dottoressa Germana Cocozza del Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia, Sapienza Università di Roma, prima autrice dello studio - si è pensato soprattutto a come correggere o bloccare il gene mutato. Il nostro lavoro mostra che esiste anche un'altra possibilità: aumentare la quantità della proteina prodotta dalla copia sana del gene. Nei modelli sperimentali questo è stato sufficiente a compensare molte delle alterazioni provocate dalla malattia”.
Questa strategia ha migliorato i disturbi motori, ridotto alcune alterazioni comportamentali e ripristinato importanti caratteristiche del funzionamento dei neuroni. Gli stessi risultati sono stati confermati anche in un secondo modello sperimentale, rafforzando le evidenze sull'efficacia dell'approccio.
"Il nostro studio – aggiunge la professoressa Cristina Limatola del Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia, Sapienza Università di Roma, e Responsabile del laboratorio di Neurofisiologia-Inflammaging del Neuromed - rappresenta una prova di principio molto importante perché dimostra che aumentare la disponibilità della proteina GNAO1 normale può compensare gli effetti della mutazione nei modelli sperimentali. È un risultato che incoraggia a proseguire nello sviluppo di strategie di terapia genica dedicate a queste rare encefalopatie."
Naturalmente saranno necessarie ulteriori ricerche prima di poter arrivare a un'applicazione clinica. Tuttavia, i risultati ottenuti indicano che questa strategia potrebbe rappresentare una base promettente per lo sviluppo di futuri trattamenti capaci di intervenire direttamente sui meccanismi che sono all'origine della malattia. Allo stesso tempo, lo studio rafforza un principio che potrebbe rivelarsi utile anche nella ricerca su altre malattie genetiche: in alcuni casi, aumentare la disponibilità della proteina prodotta dalla copia sana di un gene potrebbe essere sufficiente a compensare gli effetti della mutazione.
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Cocozza, G., D’Andrea, T., Di Rocco, M., Busdraghi, L. M., Chilà, G., Lin, X., ... & Limatola, C. (2026). Gene supplementation therapy restores motor deficits in Gnao1 [C215Y] mice and proves broad efficacy in C. elegans model. Acta Neuropathologica Communications.
https://doi.org/10.1186/s40478-026-02389-6