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La terapia con tRNA è ancora un capitolo sperimentale della medicina, eppure per migliaia di persone che convivono con malattie provocate da determinate mutazioni genetiche potrebbe diventare qualcosa di molto simile a un’ancora di salvezza. L’idea è semplice da raccontare e complicatissima da realizzare, ma il principio ha cominciato a farsi strada nei laboratori con una certa insistenza, al punto che oggi se ne parla come di una possibile terapia genica del futuro. L’acronimo mRNA è entrato nel lessico comune negli ultimi anni, spesso senza che chi lo pronuncia sappia esattamente a cosa si riferisca. Il messaggero, appunto: una copia temporanea delle istruzioni contenute nel DNA, spedita fuori dal nucleo perché la cellula possa leggerla e mettersi al lavoro. Il tRNA, o RNA transfer, è il collega meno famoso ma altrettanto indispensabile. Il suo compito è quello di procurare i pezzi giusti al momento giusto, portando gli amminoacidi verso la catena proteica in costruzione, seguendo alla lettera l’ordine dettato dal messaggero. Nessun tRNA, nessuna proteina. E senza proteine funzionanti, l’organismo si ferma. TecnoAndroid · su Google Seguici su Google e non perdere nulla Aggiungi TecnoAndroid alle tue fonti preferite su Discover e segui il nostro profilo Google: le notizie tech più importanti arrivano direttamente sul tuo telefono. Seguici su: Discover Google GNews Telegram Terapia tRNA: perché una mutazione può bloccare tutto Il punto è che le istruzioni genetiche, quando contengono un errore, possono mandare in tilt l’intero processo. Alcune mutazioni non si limitano a cambiare un dettaglio della proteina finale: interrompono la lettura, come se qualcuno mettesse un punto fermo nel bel mezzo di una frase. Il risultato è una proteina incompleta, spesso inutilizzabile, e da lì nascono condizioni che la medicina attuale sa descrivere benissimo ma non sa ancora curare. Sono le cosiddette malattie incurabili, un’etichetta che pesa soprattutto per chi la riceve da bambino o se la vede recapitare insieme a una diagnosi rara. Qui entra in gioco l’intuizione che sta alimentando la ricerca sul tRNA. Se il problema è un errore nella lettura, forse non serve riscrivere il testo originale. Basterebbe fornire alla cellula uno strumento capace di superare l’ostacolo e proseguire, portando a termine la produzione della proteina mancante. È un approccio diverso rispetto alle strategie che intervengono direttamente sul DNA, e proprio per questo attira l’attenzione di chi lavora sulle patologie genetiche più difficili da affrontare. Una promessa che va maneggiata con cautela Va detto con chiarezza: la terapia con tRNA resta in fase sperimentale. Non esistono trattamenti approvati e disponibili in farmacia, non ci sono scorciatoie, e il percorso che separa un risultato di laboratorio da una cura utilizzabile sui pazienti è lungo e pieno di ostacoli tecnici. Chi lavora nel settore lo sa e lo ripete, spesso per frenare aspettative che rischiano di crescere più in fretta della scienza. Detto questo, l’interesse è più che giustificato. La platea potenziale è ampia, perché il meccanismo colpito da queste mutazioni non riguarda una singola malattia ma un intero gruppo di condizioni che condividono la stessa origine molecolare. Significa che un’unica piattaforma tecnologica, se dovesse funzionare, potrebbe essere adattata a scenari clinici diversi. Un’idea che nel campo delle malattie rare vale moltissimo, visto che sviluppare un farmaco su misura per ogni singola condizione è economicamente insostenibile. Per le famiglie che seguono da anni la ricerca sperando in una svolta, il tRNA rappresenta oggi una delle direzioni più concrete su cui puntare lo sguardo. Sperimentale, certo, ma reale.

ROMA (ITALPRESS) - L'Australia amplia l'accesso pubblico all'immunoterapia contro il cancro. Dal primo settembre il pembrolizumab sarà disponibile attraverso il Pharmaceutical Benefits Scheme, il sistema nazionale che sovvenziona il costo dei medicinali, per nuove indicazioni oncologiche. L'estensione riguarda, tra gli altri, pazienti affetti da colangiocarcinoma, tumore ovarico e carcinoma a cellule di Merkel, una rara forma di tumore della pelle. Secondo il governo australiano, circa 700 pazienti ogni anno potranno beneficiare dell'ampliamento della copertura. Senza il sostegno pubblico, il costo del trattamento potrebbe arrivare a circa 14.800 dollari australiani per prescrizione. Il pembrolizumab è un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e contrastare le cellule tumorali, bloccando uno dei meccanismi utilizzati dal tumore per sottrarsi alle difese dell'organismo. Il medicinale era già sovvenzionato in Australia per 17 indicazioni oncologiche. Dal primo settembre sarà inoltre rimborsata la combinazione di pembrolizumab ed enfortumab vedotin per alcuni pazienti con carcinoma uroteliale in stadio 3 o 4. In questo caso, secondo le stime del governo, la misura interesserà più di 490 persone ogni anno. L'intervento rientra nella politica australiana di ampliamento dell'accesso ai trattamenti oncologici attraverso il Pharmaceutical Benefits Scheme, riducendo il peso economico di terapie che, senza il contributo pubblico, potrebbero comportare costi molto elevati per i pazienti.

Il tumore al pancreas resta una delle diagnosi oncologiche più complesse da affrontare. Spesso viene scoperto quando la malattia è già avanzata, perché nelle fasi iniziali può dare sintomi vaghi o assenti. Per questo ogni nuova terapia capace di modificare in modo significativo la sopravvivenza viene osservata con grande attenzione, ma anche con prudenza. Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration ha approvato Rasonque, nome commerciale del daraxonrasib, un farmaco orale destinato ad adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico. L’indicazione riguarda pazienti che hanno già ricevuto almeno una terapia sistemica precedente oppure persone che non sono candidate a una chemioterapia multi-farmaco. La notizia è rilevante perché si tratta di una terapia mirata contro RAS, una famiglia di proteine coinvolta nella crescita tumorale e particolarmente importante nel tumore del pancreas. Non significa però che sia arrivata una cura risolutiva. Significa che, per un gruppo specifico di pazienti, si aggiunge una possibilità terapeutica che negli studi ha mostrato un vantaggio netto rispetto alla chemioterapia standard. Che cos’è daraxonrasib Daraxonrasib è un farmaco progettato per interferire con il segnale di RAS, uno dei principali motori biologici di molti tumori pancreatici. RAS funziona come un interruttore molecolare che aiuta le cellule a crescere e dividersi; quando questo meccanismo resta attivo in modo anomalo, può favorire la progressione del cancro. Per decenni RAS è stato considerato un bersaglio estremamente difficile da colpire. Proprio per questo l’approvazione di un farmaco che agisce su questo asse biologico viene descritta dagli esperti come un passaggio importante. Nel tumore del pancreas, infatti, le alterazioni di RAS sono molto frequenti e rappresentano una delle ragioni della sua aggressività. Rasonque si assume per bocca, in compresse, una volta al giorno. Secondo le informazioni regolatorie della FDA, la dose raccomandata è di 300 mg per via orale una volta al giorno, fino a progressione della malattia o comparsa di tossicità non accettabile. Che cosa ha mostrato lo studio L’approvazione si basa sui risultati dello studio RASolute 302, un trial di fase 3, randomizzato, multicentrico e in aperto. Sono stati coinvolti 500 adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico, già trattati con una precedente linea di terapia sistemica e poi andati incontro a progressione della malattia. I partecipanti sono stati assegnati a ricevere daraxonrasib oppure una chemioterapia standard scelta dal medico. Gli obiettivi principali erano la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione e il tasso di risposta al trattamento. Il risultato più evidente riguarda la sopravvivenza. Nel gruppo trattato con daraxonrasib, la sopravvivenza mediana è stata di 13,2 mesi. Nel gruppo trattato con chemioterapia standard è stata di 6,7 mesi. È da qui che nasce l’espressione, molto usata nei titoli, secondo cui il farmaco “raddoppia” la sopravvivenza. Tecnicamente, però, è bene specificare che si parla di sopravvivenza mediana osservata nello studio, non di una garanzia valida per ogni singolo paziente. Non solo sopravvivenza: anche progressione e risposta Oltre alla sopravvivenza globale, lo studio ha mostrato un miglioramento anche della sopravvivenza libera da progressione, cioè il tempo in cui la malattia non peggiora. Con daraxonrasib la mediana è stata di 7,2 mesi, contro 3,6 mesi con la chemioterapia standard. Anche il tasso di risposta obiettiva è risultato più alto: 30% nel gruppo daraxonrasib contro 11% nel gruppo trattato con chemioterapia. Questo significa che una quota maggiore di pazienti ha avuto una riduzione misurabile della malattia, secondo i criteri usati negli studi clinici. Sono dati importanti, soprattutto in un tumore in cui le alternative dopo una prima terapia possono essere limitate. Ma non vanno interpretati come guarigione. L’adenocarcinoma pancreatico metastatico resta una malattia grave, e il beneficio va letto dentro il percorso complessivo del paziente, tenendo conto di condizioni generali, trattamenti precedenti, obiettivi di cura e qualità della vita. Per chi è stato approvato La FDA ha approvato Rasonque per adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno una terapia sistemica o che non possono ricevere una chemioterapia multi-agente. Non è quindi un farmaco indicato automaticamente per ogni tumore del pancreas e non riguarda, almeno in questa approvazione, tutte le fasi della malattia. È una distinzione centrale. Molti pazienti e familiari, leggendo di un nuovo farmaco, possono pensare che sia disponibile per qualunque situazione clinica. In realtà, le indicazioni sono precise e dipendono dai dati prodotti dagli studi. L’oncologo valuta se il paziente rientra nei criteri, se il trattamento è appropriato e se i possibili benefici superano i rischi. Un altro punto riguarda la disponibilità geografica. L’approvazione di cui si parla è statunitense. Per l’Europa e per l’Italia servono valutazioni regolatorie specifiche, eventuali autorizzazioni e decisioni su rimborsabilità e accesso. Quindi non si può dare per scontato che il farmaco sia immediatamente disponibile per i pazienti italiani. Perché il tumore al pancreas è così difficile da trattare L’adenocarcinoma pancreatico è la forma più comune di tumore del pancreas. La sua difficoltà nasce da più fattori. Spesso viene diagnosticato tardi, quando ha già raggiunto altri organi. Può crescere in modo aggressivo e rispondere poco ad alcune terapie. Inoltre, il pancreas è un organo profondo, e i primi segnali possono essere sfumati: dolore addominale o dorsale, perdita di peso, digestione difficile, ittero, diabete comparso improvvisamente o peggioramento dello stato generale. La FDA ricorda che, negli Stati Uniti, circa 90-95% dei nuovi casi di tumore del pancreas riguarda l’adenocarcinoma pancreatico. Pur rappresentando una quota relativamente piccola di tutte le diagnosi oncologiche, questa malattia pesa molto sulla mortalità per cancro proprio per la diagnosi spesso tardiva e per le limitate opzioni terapeutiche nelle fasi avanzate. In questo contesto, un farmaco capace di migliorare la sopravvivenza in uno studio di fase 3 viene considerato un avanzamento concreto. Non cambia da solo la storia della malattia per tutti, ma apre una strada terapeutica nuova. Gli effetti collaterali da conoscere Come ogni farmaco oncologico, anche daraxonrasib può causare effetti indesiderati. La FDA segnala tra i più comuni rash cutaneo, diarrea, stomatite, nausea, stanchezza, vomito, dolore addominale, edema, riduzione dell’appetito ed emorragia. Le informazioni prescrittive includono anche avvertenze specifiche per tossicità dermatologica e dei tessuti molli, disturbi del cavo orale, diarrea, perforazione gastrointestinale, malattia polmonare interstiziale o polmonite e tossicità embrio-fetale. Questo non significa che tutti i pazienti svilupperanno questi problemi. Significa che il trattamento deve essere seguito da un’équipe oncologica, con controlli, gestione precoce degli effetti collaterali e eventuali modifiche della terapia quando necessario. Una compressa può sembrare più semplice di una chemioterapia endovenosa, ma resta un trattamento oncologico complesso. Potrebbe interessarti anche: Il costo resta un nodo aperto Secondo quanto riportato dalla stampa statunitense, il costo della terapia non era stato annunciato subito dopo l’approvazione. Alcune stime di mercato hanno ipotizzato prezzi molto elevati, nell’ordine di centinaia di migliaia di dollari l’anno, ma si tratta di valutazioni non definitive. Negli Stati Uniti, l’accesso dipenderà anche dalle coperture assicurative e dai programmi di supporto. L’azienda produttrice aveva già avviato un programma di accesso anticipato dopo la conclusione della sperimentazione, che avrebbe consentito a oltre 2.000 pazienti di ricevere il farmaco prima dell’approvazione formale. Per i sistemi sanitari europei, il tema del prezzo e della rimborsabilità sarà decisivo, se e quando il farmaco arriverà alla valutazione delle autorità competenti. Nei tumori gravi, l’innovazione terapeutica non riguarda solo l’efficacia, ma anche la possibilità concreta di accesso per i pazienti. Cosa cambia davvero per i pazienti Il cambiamento principale è l’arrivo di una terapia mirata orale per una forma avanzata di tumore del pancreas, dopo anni in cui le opzioni disponibili erano spesso limitate alla chemioterapia. Il vantaggio di sopravvivenza osservato nello studio è rilevante e spiega l’attenzione della comunità oncologica. Tuttavia, il percorso di cura non diventa più semplice in automatico. Serve capire quali pazienti siano candidabili, come gestire gli effetti collaterali, come integrare il farmaco nelle sequenze terapeutiche e quali risultati emergeranno nella pratica clinica reale, fuori dal contesto controllato dello studio. Per chi ha una diagnosi di tumore al pancreas, la notizia può essere motivo di interesse, ma non deve portare a decisioni autonome. Ogni terapia va discussa con l’oncologo, che conosce storia clinica, esami, trattamenti precedenti e condizioni generali del paziente. Fonti FDA - FDA approves daraxonrasib for metastatic pancreatic adenocarcinoma

La consigliera regionale del Partito Democratico Roberta Vallacchi ha denunciato gli attacchi ricevuti sui social network dopo la pubblicazione di alcune immagini in cui indossava un foulard. La politica, attualmente sottoposta a chemioterapia per il secondo tumore, ha raccontato di essere stata bersagliata da commenti offensivi legati al suo aspetto. Di fronte agli attacchi ricevuti, ha annunciato l’intenzione di rivolgersi alle autorità competenti. Gli attacchi sui social Vallacchi ha spiegato di essere rimasta colpita dalle parole ricevute online e ha manifestato la volontà di incontrare personalmente gli autori dei commenti per comprendere le ragioni del loro comportamento. «Vorrei incontrarli per capire cosa pensano», ha dichiarato la consigliera, sottolineando come il fenomeno dell’aggressività sui social rappresenti un problema più ampio. La vicenda arriva mentre Vallacchi sta affrontando un nuovo percorso di cure dopo una seconda diagnosi di tumore. Il foulard, oggetto delle critiche, è legato anche ai cambiamenti nell’aspetto provocati dalle terapie. Il riferimento al clima di violenza Nel commentare gli episodi subiti, la consigliera ha collegato il clima di aggressività e di odio presente nella società anche al tema della violenza contro le donne. Secondo Vallacchi, «non mi stupisce che con questo clima ci siano tanti femminicidi», evidenziando una possibile relazione tra la diffusione di comportamenti aggressivi nel dibattito pubblico e il fenomeno della violenza di genere. La consigliera ha quindi deciso di reagire agli attacchi valutando anche le conseguenze sul piano legale, mentre la vicenda ha riacceso il dibattito sull’odio online, sul rispetto delle persone malate e sulla violenza verbale sui social network. Fonte: La Repubblica.

“Via quello schifo di foulard dalla testa”. E altri attacchi di tenore simile o peggiore. Questi i commenti che hanno inondato la bacheca della consigliera del Pd in Lombardia, Roberta Vallacchi, vittima nei giorni scorsi di una serie di insulti sui social dopo aver pubblicato un video per presentare il dibattito sul voto delle donne in occasione della festa dell'Unità di Lodi. Vallacchi, nella clip, indossa un foulard. E questo è diventato un'occasione di attacchi. "Roberta sta curando da diverso tempo una patologia oncologica al seno", ha ricordato Luca Paladini, consigliere di Patto Civico in Consiglio Regionale della Lombardia, esprimendo la sua solidarietà alla collega. Solidarietà che, dopo gli attacchi, è arrivata da più parti. I dem: “Commenti miseri e violenti” “La libertà di espressione non coincide con la libertà di insultare. Il confronto politico non ha nulla a che vedere con la sopraffazione. Per questo continueremo a parlare di donne, di diritti e di rappresentanza. Continueremo a chiedere che le donne siano presenti nei luoghi della decisione e continueremo a costruire le condizioni perché possano partecipare alla vita pubblica senza dover mettere in conto, come conseguenza della loro esposizione, l'aggressione alla propria persona. Il tentativo di intimidire una donna che parla di diritti non ci farà arretrare di un passo” si legge in una nota dei dem lombardi. “E questi commenti - prosegue la nota - , per quanto miseri e violenti, raccontano qualcosa di molto più grande di chi li ha scritti: mostrano quanto sia ancora presente una cultura maschilista tossica e prepotente, che fatica ad accettare le donne come soggetti pienamente legittimati a occupare lo spazio pubblico, esprimere opinioni, esercitare ruoli politici e parlare di diritti”. “Quando una donna prende la parola nello spazio pubblico per parlare di diritti, libertà, partecipazione e parità, e la risposta è fatta di insulti, disprezzo e aggressività rivolti alla sua persona e al suo corpo, non siamo di fronte a una critica politica. Siamo di fronte a una manifestazione di misoginia”. Vallacchi: “Questo non spaventa, spinge a proseguire” “Penso sia grave quanto accaduto perché diretto a uno stato di malattia che nulla ha a che fare con la politica e rompe quella rete di solidarietà e compassione che, in maniera trasversale, dovrebbe essere intrinseca alla comunità” ha detto Vallacchi, come riporta l'Ansa. “La buona notizia è che sto ricevendo moltissimi messaggi di solidarietà da persone indignate e questo dimostra il tanto di buono che c'è nella nostra società” ha detto l'esponente dem per cui “i social offrono il luogo ideale a chi vuole lanciare insulti nascondendosi. Ma questo non spaventa, anzi, spinge a proseguire nell'impegno per le donne soprattutto per quelle che si trovano ad affrontare la malattia”. Majorino: “L'odio non va minimizzato” “Via questo schifo di foulard dalla testa'. È quel che scrivono - tra molto altro - gli odiatori dell'estrema destra a Roberta Vallacchi. Una mia collega tostissima che ha la colpa di aver fatto un video per promuovere la festa dell'Unità di Lodi, che è la sua città, e che il foulard lo indossa per via della terapia oncologica” ha detto il capogruppo del Pd in consiglio regionale della Lombardia Pierfrancesco Majorino, anche componente della segreteria nazionale. “L'odio non va minimizzato e gli odiatori non vanno compatiti. C'è un clima violentissimo creato ad arte e non possiamo mai accettarlo. Un abbraccio alla grande Roberta”.

Per operarla hanno dovuto mettere insieme due tavoli operatori, fino a ottenere uno spazio grande quasi quanto un letto matrimoniale. Poi coperte riscaldate, aria calda e novanta minuti di intervento. Jodie Foster pesa circa 50 chili, misura 15 piedi – poco più di 4,5 metri – ed è un pitone reticolato del Chester Zoo, nel Regno Unito. Dopo che un tumore alla mandibola era tornato e aveva iniziato a distruggere l’osso, i veterinari hanno tentato qualcosa che, per quanto ne sappiano gli specialisti coinvolti, non era mai stato fatto prima su un serpente: l’elettrochemioterapia. A distanza di mesi, gli ultimi controlli non mostrano segni di recidiva e Jodie è tornata a mangiare normalmente. Anche il nome ha una storia degna del personaggio. Quando arrivò allo zoo, sui suoi documenti compariva la sigla “JF”, abbreviazione di juvenile female, giovane femmina. Qualcuno decise che JF poteva benissimo significare Jodie Foster. È rimasto quello. Il tumore era tornato e stava distruggendo la mandibola I primi segnali erano stati piuttosto semplici: Jodie mangiava meno e trascorreva più tempo inattiva. Gli esami hanno poi individuato un fibrosarcoma alla mandibola, un tumore maligno dei tessuti connettivi. Una prima operazione aveva permesso di rimuoverlo, ma la massa si era formata di nuovo e aveva cominciato a invadere l’osso. Per un pitone il problema era particolarmente serio. Questi serpenti possiedono un cranio e mandibole estremamente mobili, indispensabili per afferrare e inghiottire prede molto più larghe della loro testa. Il pitone reticolato, Malayopython reticulatus, è inoltre il serpente più lungo al mondo e può raggiungere dimensioni notevoli. Una mandibola compromessa significa quindi colpire direttamente una funzione essenziale per l’animale. Ian Ashpole, veterinario del Chester Zoo, ha spiegato che un altro intervento chirurgico, da solo, probabilmente non sarebbe bastato. Il tumore stava rendendo sempre più difficile l’alimentazione e il rischio di perdere Jodie era diventato concreto. Da qui la collaborazione con gli specialisti oncologici della University of Liverpool. L’operazione è cominciata già nell’habitat del pitone, dove Jodie è stata anestetizzata prima del trasferimento nella struttura veterinaria. Durante i 90 minuti di intervento sono state utilizzate coperte e aria riscaldata per mantenerne stabile la temperatura corporea. Ashpole ha rimosso la massa e una parte della mandibola malata con una emimandibulectomia. Poi è arrivata la parte nuova. Come funziona l’elettrochemioterapia Il nome sembra quello di una terapia particolarmente aggressiva. Il principio è invece abbastanza preciso: prima viene somministrato un farmaco antitumorale, nel caso di Jodie la bleomicina; subito dopo vengono applicati brevi impulsi elettrici nella zona da trattare. Gli impulsi rendono temporaneamente più permeabili le membrane delle cellule tumorali e facilitano l’ingresso del farmaco. In questo modo la chemioterapia può agire localmente con maggiore efficacia e con quantità di principio attivo inferiori rispetto a quelle che sarebbero necessarie senza elettroporazione. È una tecnica già utilizzata anche in oncologia umana per alcune indicazioni: il britannico NICE, per esempio, dispone di linee guida dedicate all’elettrochemioterapia per alcuni tumori cutanei. Neppure l’oncologia veterinaria partiva da zero. Esistono già linee guida veterinarie sull’elettrochemioterapia e la tecnica è stata sperimentata su diverse specie. Il primato di Jodie riguarda quindi specificamente i serpenti, secondo quanto dichiarato dal team, e non tutti i rettili: casi di elettrochemioterapia sono stati pubblicati, per esempio, anche nelle tartarughe. Adattare il trattamento a un pitone lungo quanto un’utilitaria abbondante, con un tumore nella mandibola e necessità anestesiologiche molto diverse da quelle di un cane o di un essere umano, richiedeva però un protocollo nuovo. Jodie è tornata a cacciare e mangiare La parte più concreta arriva mesi dopo l’intervento. Nonostante la rimozione di una porzione della mandibola, Jodie continua ad afferrare e inghiottire il cibo senza difficoltà. È tornata attiva, esplora normalmente il suo habitat e lo staff dello zoo la descrive di nuovo come “bright and feisty”, vivace e battagliera. Un controllo effettuato nella settimana precedente all’annuncio del 21 agosto ha confermato l’assenza di segni visibili di ritorno del tumore. C’è però un passaggio scientifico ancora da completare. Il caso è stato annunciato dal Chester Zoo e dall’Università di Liverpool, mentre il resoconto dettagliato della procedura deve ancora essere pubblicato formalmente. José Alvarez Picornell, del Dipartimento di Small Animal Clinical Science dell’università, ha spiegato che il team intende mettere a disposizione protocollo e risultati affinché altri veterinari possano studiarli e svilupparli ulteriormente. Per ora rimane una paziente di 50 chili che qualche mese fa rischiava di non riuscire più a nutrirsi e oggi è tornata a fare ciò che un pitone reticolato sa fare piuttosto bene: mangiare. Per arrivarci sono serviti oncologi, veterinari, impulsi elettrici e due tavoli operatori appiccicati insieme. Il reparto, evidentemente, non aveva previsto la taglia Jodie Foster.

Stava facendo sport, ballando e ridendo come ogni bambino della sua età. Poi, nel giro di pochi minuti, tutto è cambiato: dolori al petto e alla schiena, sudorazione improvvisa e un ricovero d'urgenza che ha portato a una diagnosi rarissima. È la storia di un bambino di 11 anni residente in Arizona, raccontata dal New York Post. Stava facendo sport, ballando e ridendo come ogni bambino della sua età. Poi, nel giro di pochi minuti, tutto è cambiato: dolori al petto e alla schiena, sudorazione improvvisa e un ricovero d'urgenza che ha portato a una diagnosi rarissima. È la storia di un bambino di 11 anni residente in Arizona, raccontata dal New York Post. Secondo il racconto della madre, il malore è iniziato a giugno mentre stava andando a prendere il figlio a casa della sorella: il bambino ha cominciato a lamentarsi di un forte dolore al petto. «Diceva: mamma mi fa male il petto, mi fa male il petto, e io gli chiedevo cosa avesse che non andasse», ha raccontato la donna. Nel giro di pochissimo tempo la situazione è precipitata: «Da un minuto all'altro ha iniziato a urlare, sudava dal dolore, si lamentava della schiena. L'ho portato subito al pronto soccorso». La corsa in ospedale e la diagnosi Il piccolo è stato inizialmente ricoverato al Tucson Medical Center, dove dopo circa una settimana di accertamenti è stato dimesso senza una diagnosi precisa, mentre le sue condizioni continuavano a peggiorare. La madre ha raccontato che il figlio non faceva altro che dormire, poi ha iniziato a vomitare copiosamente e a sviluppare un forte arrossamento alle guance. Ricoverato nuovamente e trasferito al Banner Diamond Children's Medical Center, il bambino ha infine ricevuto la diagnosi: malattia di Castleman multicentrica idiopatica, una patologia estremamente rara che attacca i linfonodi in tutto il corpo e manda il sistema immunitario in sovraccarico, con conseguente infiammazione diffusa. «Nel suo caso è multicentrica, cioè riguarda tutti i linfonodi — ha spiegato la madre — ci sono forme in cui, se colpito un solo linfonodo, si può rimuovere chirurgicamente, ma nel suo caso è diffusa in tutto il corpo». Le cure e la raccolta fondi Come spiegato nalla raccolta fondi avviata per la famiglia, il piccolo ha già affrontato diversi interventi e accertamenti, tra cui tre biopsie, la rimozione di tre linfonodi, risonanze magnetiche, tac, ecocardiogrammi, ecografie, radiografie e numerosi esami del sangue. La pagina riferisce anche di un accumulo di liquidi intorno ad addome, polmoni e cuore, che gli rende difficile respirare tanto da richiedere ossigeno supplementare, oltre a complicazioni renali e febbre persistente. Attualmente il bambino è sottoposto a una terapia mirata contro l'interleuchina 6, a dosi elevate di steroidi per via endovenosa e alla dialisi: il trattamento e il monitoraggio dovrebbero durare dalle sei alle otto settimane, con l'eventualità di ricorrere alla chemioterapia se non dovesse rispondere alle cure attuali. Una malattia dalle cause sconosciute La causa della malattia di Castleman multicentrica idiopatica resta a oggi sconosciuta. La patologia può colpire organi come fegato, reni e midollo osseo, e al momento non è chiaro né quanto tempo il bambino dovrà restare ricoverato né come risponderà alle terapie in corso.

Negli ultimi anni la cardiologia ha accumulato una quantità crescente di interventi capaci di ridurre eventi, ricoveri e mortalità. Il problema, sempre più evidente, è che l’efficacia dimostrata nei trial non coincide automaticamente con l’efficacia ottenuta nella pratica quotidiana. Tra una raccomandazione delle linee guida e il beneficio per il singolo paziente si apre infatti quello che viene definito implementation gap: terapie non prescritte o iniziate troppo tardi, dosaggi non ottimizzati, scarsa aderenza, difficoltà di accesso ai servizi e percorsi assistenziali incapaci di intercettare chi avrebbe bisogno di un trattamento. È un problema particolarmente evidente nello scompenso cardiaco. Nonostante la disponibilità di terapie disease-modifying e l’indicazione a una rapida implementazione della guideline-directed medical therapy (GDMT), registri e survey continuano a documentare un utilizzo incompleto e, soprattutto, una scarsa titolazione delle terapie. In una recente survey condotta in 12 Paesi dell’Europa centrale e orientale, per esempio, poco più della metà dei pazienti con scompenso riceveva alla dimissione la quadrupla terapia e meno di uno su cinque raggiungeva almeno il 50% della dose target dei farmaci titolabili. L’Heart Failure Association dell’ESC ha indicato proprio l’inerzia terapeutica e le barriere organizzative tra le principali cause di questa distanza tra evidenze e pratica clinica. A ESC Congress 2026, però, diversi studi hanno suggerito che la prossima innovazione potrebbe non consistere soltanto in un nuovo farmaco. Potrebbe essere un modo migliore di organizzare l’assistenza. EMAIL-HF: trovare i pazienti prima che tornino in ospedale Lo studio che affronta più direttamente il problema è EMAIL-HF. In Danimarca, i ricercatori hanno utilizzato i registri sanitari per identificare quasi 6.000 pazienti con scompenso che non assumevano un inibitore di SGLT2. I pazienti randomizzati alla strategia digitale ricevevano una comunicazione attraverso il sistema pubblico Digital Post e la possibilità di una consulenza telefonica con uno specialista dello scompenso, che verificava la storia clinica e l’appropriatezza del trattamento. A sei mesi, dapagliflozin o empagliflozin erano stati iniziati nel 18,6% dei pazienti sottoposti all’intervento contro l’8,2% con usual care: più del doppio. La differenza persisteva a 24 mesi. Non è invece emersa una riduzione significativa del composito di ricovero per scompenso o mortalità, 13,0% contro 14,0%, risultato per il quale lo studio non disponeva comunque della potenza necessaria. Il dato più interessante è forse il meccanismo dell’intervento. Non si è aspettato che il paziente tornasse in ambulatorio, si ricoverasse o incontrasse casualmente uno specialista: è stato il sistema a cercare il paziente. Una differenza non banale, soprattutto per chi convive da anni con lo scompenso ed è ormai seguito prevalentemente in medicina generale o in contesti non specialistici. TIME-HF: quando il modello assistenziale modifica anche gli outcome TIME-HF spinge il concetto ancora più avanti. Il trial ha coinvolto 1.507 pazienti con HFrEF in 22 centri indiani, confrontando la usual care con un modello collaborativo coordinato da infermieri, supportato da una piattaforma mobile e integrato con il lavoro dei medici. Gli infermieri seguivano l’aderenza, fornivano counselling e formazione sul self-care, raccoglievano sintomi e segnali d’allarme e facilitavano un follow-up tempestivo. A due anni, il 37,3% dei pazienti nel gruppo di intervento assumeva tutte e quattro le terapie raccomandate, contro il 22,1% con usual care. Ma soprattutto aumentava la probabilità di essere vivi e senza ricoveri, mentre la mortalità risultava ridotta del 22%. È un risultato importante perché suggerisce che l’implementazione non è semplicemente un indicatore di qualità assistenziale: può diventare essa stessa un intervento capace di modificare la prognosi. Allo stesso tempo, TIME-HF ricorda che la soluzione non coincide necessariamente con la tecnologia. L’applicazione mobile era solo una componente di un modello basato su task sharing, continuità assistenziale e presenza di personale formato, particolarmente rilevante in un contesto con accesso limitato agli specialisti. Proprio l’accessibilità ai farmaci, la disponibilità di personale e la frammentazione dei sistemi sanitari sono state identificate tra le principali barriere alla GDMT anche nei documenti più recenti dedicati ai contesti con risorse limitate. ADHERE-ASCVD: anche un piccolo “nudge” può contare, ma non basta Lo stesso problema emerge fuori dallo scompenso. ADHERE-ASCVD, pubblicato contemporaneamente su JAMA, ha studiato oltre 20.000 persone con ASCVD o rischio cardiovascolare elevato e documentata scarsa aderenza alle statine. I partecipanti ricevevano un messaggio tramite portale sanitario, SMS o e-mail oppure la normale comunicazione del sistema sanitario. I non responder potevano successivamente ricevere un secondo contatto. Il refill della statina entro 14 giorni è aumentato dal 12,0% al 14,4% con il digital outreach. Tra chi non aveva risposto al primo contatto, un secondo messaggio portava il refill dal 10,4% al 13,0%; cambiare canale comunicativo, invece, non offriva un vantaggio rispetto a ripetere lo stesso. Qui l’effetto assoluto è modesto, ed è proprio questo uno dei messaggi più utili del trial. Un SMS non risolve l’aderenza terapeutica. Anche dopo l’intervento, la grande maggioranza dei pazienti non aveva effettuato il refill entro due settimane. Gli autori sottolineano però che interventi molto semplici, economici e scalabili possono produrre benefici misurabili quando vengono incorporati nei normali flussi assistenziali e applicati a popolazioni molto numerose. Il tema è coerente con una letteratura sempre più orientata a combinare educazione, behavioural interventions e mobile health per migliorare l’aderenza alle terapie ipolipemizzanti. Non basta rendere digitale un percorso per farlo funzionare Se EMAIL-HF e ADHERE-ASCVD mostrano cosa può fare un sistema capace di contattare attivamente il paziente, lo studio VIRTUES dimostra che il digitale può anche sostituire una parte dell’assistenza tradizionale. Nei due trial dedicati a pacemaker e ICD, 1.115 pazienti sono stati randomizzati a un follow-up virtuale o alla gestione standard. La strategia remote-only è risultata non inferiore per sicurezza ed efficacia, riducendo i costi e ottenendo un’elevata soddisfazione da parte dei pazienti. Ma un altro studio presentato nella stessa Hot Line impedisce conclusioni troppo semplicistiche. Nel trial Remote Exercise SWEDEHEART, offrire ai pazienti dopo infarto la possibilità di svolgere la riabilitazione con sessioni video supervisionate da remoto non ha aumentato la partecipazione complessiva: il programma completo è stato portato a termine dal 13,8% dei pazienti nei periodi in cui era disponibile anche l’opzione remota e dal 13,6% nei periodi di sola riabilitazione in presenza. La modalità remota è stata effettivamente utilizzata – circa il 38% delle sessioni durante i periodi di intervento – ed è risultata sicura ed efficace sul piano funzionale. Ma eliminare la necessità di raggiungere fisicamente il centro non è bastato. Restano altre barriere: comorbidità, lingua, condizioni socioeconomiche, motivazione e alfabetizzazione digitale. Anche le nuove linee guida ESC sulla riabilitazione cardiologica riconoscono ormai che modalità di erogazione e organizzazione del percorso sono parte integrante della riabilitazione stessa. Dall’evidence-based medicine all’evidence-based delivery Nel loro insieme, questi studi suggeriscono uno spostamento interessante. Per anni la domanda centrale è stata: quale trattamento funziona? Ora diventa sempre più rilevante una seconda domanda: come facciamo a garantire che quel trattamento venga realmente utilizzato? È forse questa la lezione più interessante emersa da ESC 2026: il sistema sanitario stesso può diventare parte della terapia. Non basta produrre linee guida sempre più aggiornate né aggiungere nuove molecole all’armamentario terapeutico. Se il paziente non viene identificato, se nessuno modifica la prescrizione, se la terapia non viene assunta o se il percorso è troppo difficile da seguire, una parte dell’efficacia dimostrata nei trial resta inevitabilmente sulla carta. Le evidenze contemporanee sullo scompenso continuano infatti a indicare proprio ritardo diagnostico, sottoutilizzo delle terapie e barriere organizzative tra i principali ostacoli al miglioramento degli outcome. Dopo anni trascorsi a perfezionare cosa prescrivere, quindi, la prossima frontiera potrebbe essere imparare meglio come farlo arrivare al paziente.

Con Fondazione italiana vela (Il Sole 24 Ore Radiocor) - Roma, 30 ago - Portare la prevenzione oncologica direttamente nei luoghi dello sport e fare della foto protezione un comportamento quotidiano, soprattutto tra i piu' giovani. E' l'obiettivo di 'Le vele al sole: proteggiti', il programma di educazione promosso dall'Intergruppo Melanoma Italiano (Imi) in partnership con la Federazione italiana vela (Fiv) in occasione dei Campionati italiani giovanili in singolo Kinder Joy of Moving di Ravenna. L'iniziativa si inserisce nel progetto Skinport promosso da IMI per la prevenzione dei tumori cutanei nelle popolazioni caratterizzate da un'elevata esposizione alla radiazione ultravioletta negli ambienti marittimi. Evitare i tumori della pelle e' possibile seguendo sempre alcuni comportamenti corretti. Gli specialisti di Imi hanno individuato 10 regole che nella vela assumono particolare rilievo. Infatti l'esposizione solare, in questo sport, risulta molto intensa durante gli allenamenti e le regate. Viene inoltre amplificata dalla riflessione UV sull'acqua e dal vento che puo' anche ridurre la percezione del rischio. Percio', dal 28 agosto al 3 settembre, Imi mettera' a disposizione di giovani velisti, famiglie, istruttori e tecnici la brochure educativa 'Le vele al sole: proteggiti'. Il materiale, anche attraverso piattaforme multimediali dedicate, illustra le principali regole per una corretta fotoprotezione: evitare scottature ed esposizioni eccessive, proteggersi nelle ore centrali della giornata e utilizzare correttamente filtri solari, indumenti, cappelli e occhiali, con particolare attenzione ai bambini. com-bag. Gli ultimi video Radiocor (RADIOCOR) 30-08-26 11:43:43 (0168)SAN 5 NNNN

Una scelta straziante Per quasi tre anni, il signor Tran Quoc Tien (45 anni, del comune di My Hanh, provincia di Tay Ninh ) è stato costretto a chiedere prestiti e a chiudere il suo negozio di barbiere per pagare le cure contro il cancro della moglie, la signora Le Thi Thuy Lien. Il marito si rammarica costantemente: se solo avessero avuto dei risparmi prima, forse non si sarebbero trovati così impotenti di fronte alle scelte terapeutiche. All'inizio del 2024, la signora Lien (44 anni) ha avvertito inaspettatamente un nodulo al seno. Gli esami effettuati presso l'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City hanno rivelato che si trattava di un tumore al seno in fase quasi 3, una forma altamente aggressiva. La coppia lavorava come barbiere, guadagnando un reddito instabile per mantenere i due figli in età scolare. Quando il medico consigliò loro di sottoporsi a un trattamento di immunoterapia del costo di oltre un miliardo di VND, il signor Tien capì che la sua famiglia non se lo poteva permettere. In definitiva, la coppia ha optato per un piano di trattamento meno costoso, di circa 300-400 milioni di VND (al netto dell'assicurazione sanitaria ). La famiglia non disponeva di una somma così ingente e ha dovuto chiedere un prestito a parenti e amici. Il signor Tien e la signora Lien, i coniugi. Foto: fornita dalla coppia. La signora Lien è stata sottoposta inizialmente a chemioterapia, seguita da un intervento chirurgico per rimuovere il tumore al seno. Tuttavia, il suo organismo non ha risposto alla terapia e le cellule maligne hanno continuato a crescere. Quando le condizioni della signora Lien non migliorarono come previsto, il medico consigliò un'opzione terapeutica diversa, al costo di 50-60 milioni di VND a seduta. "Riuscivo a racimolare solo 15-20 milioni di VND al mese, 50-60 milioni di VND erano semplicemente insostenibili. Pertanto, abbiamo dovuto continuare con il vecchio piano di trattamento", ha ricordato il signor Tien. Potrebbe interessarti Capiva che non fosse la soluzione migliore per sua moglie. Ma, da barbiere il cui reddito copriva a malapena le spese di mantenimento e il mantenimento di due figli, quest'uomo sospirò, rendendosi conto di non avere molte altre alternative. Dopo oltre due anni di cure, la malattia della signora Lien continuò a progredire, metastatizzando ai linfonodi del collo, alla clavicola e infine al cervello. Con il peggioramento delle sue condizioni, le risorse finanziarie della famiglia si esaurirono. È un peccato trascurare la prevenzione delle malattie. Per quasi tre anni, la vita familiare del signor Tien è stata completamente sconvolta. Il loro negozio di barbiere ha chiuso. La coppia ha lasciato i figli nella città natale ed è andata a Ho Chi Minh City per sottoporsi a cure mediche. Il signor Tien accompagnava sempre personalmente la moglie in ospedale, la lavava e si prendeva cura della sua igiene personale. Amava sua moglie sempre di più ogni giorno che passava, perciò si impegnava ancora di più, sperando solo che lei soffrisse di meno. Quando sua moglie ha iniziato le cure per il cancro, è stato lui a tagliarle i lunghi capelli. "Quando le ho rasato la testa, pensavo che i capelli sarebbero ricresciuti. Ma ora la malattia l'ha indebolita e non riesce nemmeno a stare in piedi da sola", ha confidato l'uomo. Durante i giorni trascorsi con la moglie sottoposta alle cure, ciò che tormentava il signor Tien era il senso di impotenza, sapendo di non aver potuto, fin dall'inizio, scegliere la migliore opzione terapeutica per lei. Il video mostra un uomo che rasa i capelli della moglie prima del suo trattamento contro il cancro. Fonte: fornita dall'intervistato. Potrebbe interessarti

In questi giorni, la signora Thach Thi Sa Ren e i suoi due figli si trovano in una pensione gratuita vicino all'Ospedale Oncologico di Ho Chi Minh City - Sezione 2, nel quartiere di Tang Nhon Phu. La figlia maggiore ha un tumore al cervello per il quale è ancora in cura, e ora la signora Ren ha ricevuto la notizia che anche il figlio, uno studente di quarta elementare, è affetto da neurofibromatosi. Rimasta sola con il marito, la signora Ren portò i suoi due figli a Ho Chi Minh City per delle cure mediche. La figlia più piccola, di soli 6 anni, dovette essere mandata in un tempio nella vecchia provincia di Ben Tre, ora Vinh Long , per poter frequentare la scuola. Prima di separarsi, promise alla figlia: "Un giorno tornerò a prenderti". Prendendosi cura dei suoi due figli maggiori, entrambi malati di cancro, la povera madre ha dovuto, con il cuore spezzato, mandare il figlio più piccolo a vivere in un tempio. Ha anche venduto la sua piccola casa nella sua città natale per 60 milioni di dong per pagare le cure mediche del figlio. Nei giorni in cui non doveva portare il bambino in ospedale, la signora Ren chiedeva alle sue coinquiline di badare al piccolo mentre lavorava come interprete di lingua khmer per i pazienti cambogiani. Prima di allora, aveva cercato di fare qualsiasi lavoro le capitasse, come vendere verdura, biglietti della lotteria o lavare i piatti, purché le permettesse di guadagnare i soldi per comprare le medicine per il figlio. Potrebbe interessarti La tragedia si è ripetuta quando, mentre si prendeva cura del figlio in ospedale, è rimasta coinvolta in un incidente stradale e ha dovuto subire un intervento chirurgico. Prima di entrare in sala operatoria, la più grande paura della madre era cosa sarebbe successo ai suoi tre figli se non avesse ripreso conoscenza, e se si sarebbero mai più ritrovati. La signora Thach Thi Sa Ren ha raccomandato ai suoi due figli di comportarsi bene a casa prima di continuare le cure in ospedale per le ferite riportate in un incidente stradale. FOTO: LE THAM Potrebbe interessarti In quei momenti difficili, affrontando da sola le sfide della vita, desiderava: "Voglio solo che mio figlio guarisca, portare a casa il mio figlio più piccolo e che possiamo stare tutti e quattro insieme. Anche solo costruire una piccola capanna nel nostro paese natale sarebbe sufficiente... Vivere insieme come una famiglia di quattro persone sarebbe la felicità più grande." Fonte: https://thanhnien.vn/cham-hai-con-dau-cung-mac-ung-thu-nguoi-me-ngheo-phai-dut-ruot-gui-con-ut-vao-chua-185260828165708778.htm

Un vaccino diverso per ogni paziente, costruito leggendo le mutazioni del suo tumore. Quella che fino a pochi anni fa sembrava una delle frontiere più difficili dell’oncologia di precisione ha appena superato una prova decisiva. Lo studio internazionale di fase III INTerpath-001, condotto su 1.137 pazienti con melanoma cutaneo ad alto rischio completamente asportato, ha raggiunto il suo obiettivo principale: l’associazione tra la terapia personalizzata a mRNA intismeran autogene e l’immunoterapia con pembrolizumab ha prolungato in modo statisticamente significativo il tempo senza recidiva rispetto al solo pembrolizumab. Positivo anche il risultato sulla sopravvivenza libera da metastasi a distanza. È il primo risultato favorevole di fase III per una terapia oncologica individualizzata basata su neoantigeni e mRNA. Non è il “vaccino contro il cancro” La distinzione è fondamentale. Non si tratta di una vaccinazione preventiva da somministrare alla popolazione sana. Il melanoma è già comparso ed è stato rimosso chirurgicamente. L’obiettivo è ridurre la probabilità che ritorni. Dal tumore del singolo paziente vengono analizzate le mutazioni genetiche. Un algoritmo seleziona alcuni dei neoantigeni, proteine anomale caratteristiche delle cellule tumorali. Si produce quindi un mRNA sintetico capace di codificare fino a 34 di questi bersagli e di “mostrarli” al sistema immunitario, stimolando i linfociti T a riconoscere eventuali cellule tumorali residue. La terapia, quindi, non è semplicemente personalizzata nel dosaggio: viene fabbricata appositamente per quel paziente. Perché il risultato conta La fase III conferma quanto già emerso in uno studio precedente, più piccolo, su 157 pazienti. A cinque anni, nello studio KEYNOTE-942, l’associazione intismeran-pembrolizumab aveva mostrato una riduzione del 49% del rischio di recidiva o morte e del 59% del rischio di metastasi a distanza o morte rispetto al pembrolizumab da solo. Ora arriva la conferma in una popolazione molto più ampia. Serve però prudenza. Sono stati annunciati risultati preliminari, non ancora i dati completi della fase III. Non conosciamo l’entità numerica definitiva del beneficio e soprattutto non sappiamo ancora se il trattamento aumenti la sopravvivenza globale. Lo studio continuerà proprio per rispondere anche a questa domanda. L’Italia non è spettatrice Per una volta, la sanità italiana è dentro questa innovazione e non semplicemente in attesa di adottarla. L’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano è stato il centro che ha randomizzato il maggior numero di pazienti al mondo nello studio: 82 su 128 sottoposti a screening. È un dato importante anche in prospettiva SSN. Se queste terapie arriveranno nella pratica clinica, servirà una filiera completamente nuova: biopsia di qualità, sequenziamento genomico, bioinformatica, identificazione dei neoantigeni, produzione rapida del vaccino personalizzato, immunoterapia e centri oncologici in grado di coordinare tutto il percorso. Ed è forse questa la vera notizia per la sanità: il farmaco del futuro potrebbe non essere soltanto scelto per il paziente, ma costruito per lui. Il melanoma è il primo banco di prova. Intismeran è già studiato anche in altre neoplasie. Se la strategia sarà confermata, la rivoluzione dell’mRNA iniziata con i vaccini contro le infezioni potrebbe trovare nell’oncologia uno dei suoi sviluppi più importanti. Fonti: • Nature, Patrick A. Ott, The Moderna cancer vaccine offers hope — now we must speed up personalized therapies, 28 agosto 2026. • Merck-Moderna, risultati topline dello studio di fase III INTerpath-001, 19 agosto 2026. • ClinicalTrials.gov, NCT05933577, INTerpath-001. • ASCO 2026, follow-up a 5 anni dello studio KEYNOTE-942. • IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano, Vaccino a mRNA contro il melanoma, l’Istituto Nazionale dei Tumori di Milano è il primo centro al mondo, 22 agosto 2026.

Questa terapia, ufficialmente denominata Telomelysin (OBP-301), viene utilizzata in combinazione con la radioterapia per i pazienti affetti da tumore esofageo non idonei alla chirurgia radicale o alla chemioterapia. La Telomelysin viene iniettata direttamente nel tumore con l'ausilio di un endoscopio. Telomelysin è stato ufficialmente messo in vendita inGiapponeil 21 agosto, dopo che il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare ne ha autorizzato la produzione e la distribuzione l'8 giugno. Si tratta della prima terapia virale al mondo disponibile in commercio per il cancro esofageo. Secondoil Japan Times, questo risultato rappresenta una pietra miliare significativa nel percorso di ricerca pluridecennale di Oncolys BioPharma, volto a sviluppare una terapia antitumorale meno dannosa per l'organismo rispetto alle terapie tradizionali. Yasuo Urata, Presidente e Amministratore Delegato di Oncolys BioPharma (Foto: Japan Times). Secondo Yasuo Urata, Presidente e CEO di Oncolys BioPharma, l'obiettivo dell'azienda non è solo eliminare i tumori, ma anche aiutare i pazienti a mantenere la propria qualità di vita. "Vogliamo offrire trattamenti che migliorino la qualità della vita dei pazienti. In sostanza, anche i farmaci antitumorali sono tossine. Voglio porre fine a questa situazione in cui il corpo e il tumore canceroso faticano a coesistere", ha dichiarato Urata in un'intervista. Secondo Urata, rispetto ai trattamenti tradizionali come la chirurgia o la chemioterapia, che causano effetti collaterali come vomito e perdita di capelli, la telomelisina ha molti meno effetti negativi sull'organismo. Utilizzare i virus per distruggere le cellule cancerose. Telomelysin è una terapia virale in grado di distruggere i tumori. Il farmaco è sviluppato a partire dagli adenovirus, un gruppo di virus che possono causare comuni infezioni respiratorie. Tuttavia, il virus contenuto in Telomelysin è stato geneticamente modificato per potersi replicare principalmente all'interno delle cellule tumorali. Il farmaco viene iniettato direttamente nel tumore tramite un lungo catetere ad ago sotto guida endoscopica. Secondo le linee guida giapponesi, il farmaco viene iniettato tre volte, a distanza di due settimane l'una dall'altra, in combinazione con un ciclo di radioterapia ambulatoriale di sei settimane. Gli effetti collaterali riportati sono generalmente lievi e possono includere una leggera febbre. Oncolys ha scelto il cancro esofageo come obiettivo primario perché il tasso di sopravvivenza per i pazienti affetti da questo tipo di tumore è relativamente basso rispetto ad altri tumori. Inoltre, i trattamenti sono spesso molto aggressivi e causano numerosi e gravi effetti collaterali. Uno dei trattamenti tradizionali per il cancro esofageo è l'intervento chirurgico, che può durare dalle 8 alle 10 ore. Il processo di recupero è spesso lungo e doloroso, e circa il 40% dei pazienti manifesta complicazioni. Per i pazienti anziani, la chirurgia può comportare troppi rischi, mentre altri non possono sottoporsi alla chemioterapia a causa di una funzionalità epatica o renale compromessa. Per i pazienti affetti da cancro esofageo non candidabili a intervento chirurgico o chemioterapia, la telomelisina potrebbe rappresentare un'opzione promettente. L'obiettivo è aiutare i pazienti a preservare i propri organi. La telomelisina utilizza un adenovirus geneticamente modificato, che viene iniettato direttamente nel tumore per uccidere le cellule cancerose (Foto: Japan Times). In uno studio clinico condotto su 36 pazienti, la combinazione di Telomelysin con la radioterapia ha portato alla completa eliminazione del tumore in circa la metà dei pazienti dopo 1,5 anni. Questo risultato dimostra una maggiore efficacia rispetto alla sola radioterapia. SecondoTokyobrief, dopo aver ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio, Telomelysin è stato incluso nel sistemasanitarionazionale giapponese. Il prezzo indicato è di circa 9,3 milioni di yen (equivalenti a 1,5 miliardi di dong vietnamiti) per un ciclo di trattamento standard di 3 iniezioni. Secondo il signor Urata, in Giappone vengono diagnosticati circa 25.000 casi di cancro esofageo ogni anno, di cui circa 2.500 pazienti anziani o fragili potrebbero essere candidati idonei al trattamento con Telomelysin. Sebbene il gruppo iniziale di pazienti target non fosse molto ampio, Urata ha sostenuto che lo sviluppo di farmaci per gruppi di pazienti con opzioni terapeutiche limitate rimane particolarmente importante. "Esistono ancora molti tipi di cancro per i quali non esistono trattamenti efficaci", ha affermato. Secondo il responsabile di Oncolys BioPharma, il successo di Telomelysin potrebbe rappresentare il punto di partenza per l'azienda per proseguire la ricerca sulla potenziale applicazione della terapia virale in altri tipi di cancro. Alcuni ambiti di ricerca di interesse includono i tumori del tratto digerente, nonché i tumori della cervice uterina e dell'utero. Si tratta di patologie per le quali i trattamenti attuali possono, in alcuni casi, richiedere l'asportazione di organi o avere effetti a lungo termine sulle funzioni corporee. "Il futuro del trattamento si sta spostando dalla chirurgia alla conservazione degli organi, consentendo ai pazienti di tornare a una vita normale. Questo è ciò che ci impegniamo a raggiungere", ha affermato Urata. In Giappone, tra le altre terapie antitumorali basate sui virus si annovera Delytact, un prodotto sviluppato congiuntamente dall'Università di Tokyo e da Daiichi Sankyo, che ha ottenuto una licenza condizionata a tempo limitato nel 2021. Anche l'Università di Kagoshima e la sua startup affiliata, Surv BioPharma, stanno sviluppando trattamenti antitumorali basati sui virus. Fonte: https://dantri.com.vn/suc-khoe/lieu-phap-virus-dieu-tri-ung-thu-thuc-quan-gia-15-ty-dong-20260829103840021.htm

L'Oncologia di Precisione sta trasformando profondamente il modo di diagnosticare e trattare il cancro. Biomarcatori, profilazione molecolare e terapie target consentono oggi approcci sempre piů personalizzati, con importanti benefici per molti pazienti. Ne abbiamo parlato con il Prof. Carmine Pinto, Head Medical Oncology Clinical Cancer Centre - IRCCS AUSL, di Reggio-Emilia Diabete di tipo 1: screening pediatrico e teplizumab per ritardarne l’esordioProf.ssa Raffaella Buzzetti Screening pediatrico per la diagnosi precoce del Diabete di tipo 1 e CeliachiaDottor Marco Silano Diabete di tipo 1: screening e terapia riducono i costi per il SSN nel medio-lungo periodoProf. Andrea Marcellusi I nuovi criteri di innovativitŕ: Vantaggio Terapeutico Aggiunto e qualitŕ delle ProveDottor Giovanni Pappagallo La valutazione dell'innovativitŕ č un processo complesso, che richiede una corretta stima del valore clinico del farmaco e una coerente valorizzazione economicaDott.ssa Patrizia Popoli Spesa sanitaria totale sul PIL: USA spendono il doppio dell'Italia, ma il 9% della popolazione non ha coperturaProf.ssa Cinzia Di Novi Fondo farmaci innovativi e criteri di valutazione innovativitŕ: esperienza italiana unica nel contesto europeoProf. Claudio Jommi Investimenti in ricerca e accesso ai farmaci innovativi: sfide a livello globaleDottor Giovanni Giuliani Oncologia di Precisione: č fondamentale rimborsare i test molecolari contestualmente ai farmaciProf. Carmine Pinto Oncologia di Precisione: biopsia liquida e test genomici, scenari in grande evoluzioneProf. Nicola Normanno Carcinoma mammario: il ruolo dei biomarcatori ESR1, PIK3CA, AKT1, PTENProf. Umberto Malapelle Tumore del polmone: dall’assenza di mutazioni driver alle resistenze, quali i principali unmet need?Professor Marcello Tiseo InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

I vaccini a mRna si sono fatti conoscere dal grande pubblico appena cinque anni fa, dando un contributo cruciale per traghettarci fuori dalla pandemia di covid. E ora sembrano già pronti a fare il loro ingresso trionfale anche nel mondo dell’oncologia. Il nome della terapia in questo caso è Intismeran autogene, un vaccino terapeutico che punta a mobilitare il sistema immunitario contro le cellule tumorali, per ridurre il rischio di recidive dopo che il tumore è stato eliminato chirurgicamente. Stessa tecnologia di base, quella dell’mRna, ma con un livello di complessità molto superiore, perché il vaccino terapeutico non utilizza antigeni uguali per tutti, come quelli che puntano a prevenire le infezioni virali, ma viene formulato studiando il tumore di ogni singolo paziente e individuando l’insieme di mutazioni uniche che lo caratterizzano. Una forma estrema di personalizzazione della cura, quindi, che sembra aver dato i risultati sperati: lo studio clinico di fase 3 che lo ha sperimentato contro il melanoma si è appena concluso, e a detta di Merck e Moderna, aziende che hanno sviluppato la nuova terapia, ha avuto successo su tutta la linea, dimostrando che la terapia, somministrata in tandem con l’immunoterapico Keytruda, è in grado di ridurre in modo significativo il rischio di recidiva e la comparsa di metastasi a distanza. Cosa voglia dire in numeri non è chiaro, perché i dati completi della sperimentazione saranno presentati solo nei prossimi mesi. Nel frattempo, abbiamo chiesto a Michele Del Vecchio, direttore dell’unità Oncologia medica melanomi dell’Istituto nazionale dei tumori di Milano - uno dei centri che ha reclutato il maggior numero di pazienti al mondo per lo studio - di raccontarci qualcosa di più della potenziale rivoluzione in arrivo. Professore, partiamo dall'inizio: qual è la sua percezione dopo aver lavorato con il nuovo farmaco sui suoi pazienti? “I dati definitivi dell’analisi condotta su 1.137 pazienti saranno presentati ufficialmente a fine ottobre a Madrid durante il congresso della Società europea di oncologia. Quello che sappiamo dalla press release di Merck e Moderna è che sono stati raggiunti gli obiettivi più importanti dello studio, e cioè l’aumento della recurrence free survival (l’intervallo di tempo libero da recidiva) e della distant metastasis free survival (il tempo libero dallo sviluppo di metastasi a distanza)". "Per comprendere la portata di questi risultati - aggiunge Michele Del Vecchio - possiamo osservare i dati di uno studio di Fase 2 condotto in Australia e negli Stati Uniti su 157 pazienti con un follow-up a 5 anni. Quella sperimentazione ha mostrato che l’aggiunta del vaccino a mRna a un immunoterapico, il pembrolizumab, determina una riduzione del 49 per cento del rischio di recidiva di malattia e una riduzione del 59 per cento del rischio di sviluppo di metastasi a distanza rispetto all’impiego del solo pembrolizumab. Se insomma l’immunoterapia standard era già in grado di dimezzare il rischio di ricaduta, la combinazione con il vaccino personalizzato riduce ulteriormente in modo significativo tale eventualità. I dati riguardanti la sopravvivenza globale (overall survival) richiederanno invece un periodo di osservazione più lungo.” Al momento per quali pazienti è indicato il nuovo vaccino terapeutico personalizzato? Dipende anche dal tipo di mutazioni presenti nel tumore? “I candidati sono i pazienti sottoposti a un intervento chirurgico di resezione radicale per un melanoma ad alto rischio di ripresa della malattia. Questa categoria comprende i pazienti con melanoma primario con caratteristiche istologiche sfavorevoli, i pazienti con metastasi ai linfonodi regionali e i soggetti a cui è stata asportata una singola metastasi a distanza in modo completo. Si tratta di pazienti che sono temporaneamente liberi dalla malattia, ma che hanno probabilità relativamente elevate che questa si ripresenti. Ed è questo lo scopo della terapia: ridurre al minimo il rischio che accada". "Non è prevista una selezione a priori basata su una singola mutazione genetica nota - continua il professor Del Vecchio -. A differenza delle terapie cosiddette targeted, dirette contro uno specifico bersaglio molecolare espresso nel tumore, questo vaccino viene sintetizzato analizzando i campioni di tessuto e sangue ottenuti dall’atto chirurgico del singolo individuo. Attraverso il sequenziamento Ngs (Next-Generation Sequencing) vengono identificati fino a 34 neoantigeni specifici di quel determinato tumore. Nello studio di Fase 2 è emerso che nel 99 per cento dei casi questi antigeni erano unici per il singolo paziente. Pur potendo variare la quantità di proteine ottenute da un campione all’altro - ad esempio 20 anziché 34 - la media riscontrata è pari a 34 neoantigeni, un numero ampiamente sufficiente a generare una risposta immunitaria efficace”. Dall’intervento con cui si preleva il tessuto tumorale al momento in cui il vaccino è pronto per essere iniettato nella spalla del paziente passano minimo 6 settimane, in cui si effettuano il sequenziamento, la selezione degli antigeni tumorali e la sintesi dell’mRna. Già così è già un bel po’ di tempo, in caso di ulteriori ritardi, non si rischia di compromettere l’efficacia della terapia? “Il parametro fondamentale è l’avvio della terapia immunologica sistemica entro 12-13 settimane dall’intervento chirurgico di resezione. Dal punto di vista clinico, le 6 settimane necessarie alla produzione del vaccino personalizzato non costituiscono un ostacolo: il paziente può iniziare la somministrazione dell’immunoterapia convenzionale con pembrolizumab e integrare la somministrazione intramuscolare del vaccino a mRna nei cicli successivi, non appena il preparato è disponibile”. Per le aziende che devono produrre questi vaccini personalizzati, ogni paziente richiede un lavoro importante. Nell’ambito di un trial clinico con un migliaio di pazienti è un impegno gestibile, ma cosa succederà quando il farmaco arriverà nella pratica clinica in tutto il mondo? “La gestione della logistica e della catena produttiva è un tema centrale nei confronti in corso con le aziende produttrici. Qualora questi risultati dovessero stabilire un nuovo standard of care, è ovvio che si renderà indispensabile ottimizzare ogni fase del processo, sia nella fase di produzione del vaccino, sia per quanto riguarda il suo utilizzo clinico. Il flusso richiede una stretta integrazione tra chirurgo, anatomopatologo, oncologo e personale infermieristico di ricerca. L’anatomopatologo deve effettuare la diagnosi istopatologica sul tessuto asportato e preparare le sezioni necessarie al quality check prima dell’invio ai laboratori negli Stati Uniti. Possono verificarsi rari casi di screening failure, nei quali il vaccino non può essere sintetizzato a causa dell’eccessiva presenza di pigmento melaninico o per un’ampia componente di necrosi nel campione di tessuto, ma si tratta di eventualità contenute. Il lavoro congiunto delle équipe multidisciplinari sarà indispensabile per gestire con accuratezza ogni singolo passaggio temporale e organizzativo”. Sul piano degli effetti collaterali, cosa avete visto durante lo studio clinico? Ci si deve aspettare quelli classici di un vaccino, o c’è il rischio di complicazioni più gravi? “Il profilo di sicurezza emerso dalle sperimentazioni appare molto favorevole e non mostra tossicità aggiuntive di rilievo rispetto al profilo noto del solo pembrolizumab. Gli eventi avversi direttamente imputabili alla somministrazione del vaccino sono rappresentati da reazioni transitorie nella sede dell’iniezione intramuscolare e da episodi febbrili di breve durata, riconducibili alla normale stimolazione del sistema immunitario, del tutto analoghi a quanto osservato con la vaccinazione contro il Covid-19”. Trattandosi di un farmaco ad altissima personalizzazione, è chiaro che avrà un costo per paziente estremamente elevato. Pensa che la sostenibilità per il Ssistema sanitario nazionale si rivelerà un problema da risolvere? “L’innovazione tecnologica rappresentata da questa terapia è innegabile, e risiede nel fatto che si tratta del primo vaccino che potrebbe avere un impatto clinico significativo in oncologia. In passato sono stati testati diversi vaccini orientati a singoli antigeni tumorali, senza tuttavia ottenere risultati neanche lontanamente paragonabili a quelli che promette questo vaccino a mRna. La sostenibilità economica andrà quindi valutata considerando sia l’innovatività che il beneficio complessivo della terapia: prevenire o ritardare l’insorgenza di una recidiva o di metastasi a distanza non soltanto preserva la qualità di vita del paziente, ma evita i costi sanitari notevolmente superiori connessi alla gestione e al trattamento della malattia avanzata. Sarà comunque necessario certamente un lavoro negoziale sui modelli di costo e di rimborso per garantire l’integrazione della tecnologia all’interno del Servizio sanitario nazionale”. Il melanoma è storicamente il palcoscenico ideale per le immunoterapie grazie all’alto carico mutazionale che facilita il riconoscimento di questi tumori da parte del sistema immunitario. Possiamo sperare di veder utilizzare in futuro il nuovo vaccino anche per altri tumori, magari anche neoplasie a basso carico mutazionale? “Il melanoma ha rappresentato l'apripista per le immunoterapie con anticorpi monoclonali proprio per la sua spiccata immunogenicità. Successivamente però tali approcci hanno dimostrato la loro efficacia in modo trasversale anche in altre neoplasie solide, quali le patologie tumorali del polmone e alcuni tumori del tratto gastroenterico. Anche i vaccini a mRna sono già in fase di studio in diverse neoplasie solide. Sebbene questi tumori presentino in linea generale una minore immunogenicità rispetto ai melanomi, la possibilità di agire su specifici meccanismi di evasione del sistema immunitario permette di ipotizzare che questa tecnologia possa ricalcare in futuro la trasversalità già vista con gli anticorpi monoclonali”. Dossier è la sezione di inchieste esclusive in abbonamento di Today.it. Se vuoi sostenere il nostro lavoro giornalistico e abbonarti, clicca qui.