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Non si ferma l'ampliamento delle possibilità terapeutiche per le persone che convivono con le malattie rare, quasi 2 milioni in Italia, nonostante la complessità scientifica, le difficoltà nella diagnosi e le carenze nell'assistenza. Sono stati 16 i farmaci orfani, i medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento delle malattie rare, approvati nel 2025 dall'Ema (Agenzia europea per i medicinali), su un totale di 104 autorizzazioni. Inoltre, oltre il 30% della pipeline mondiale (l'insieme di tutti i nuovi candidati farmaci e terapie che le aziende farmaceutiche e biotecnologiche stanno ricercando), pari a 7.721 progetti di ricerca e sviluppo, è focalizzato su nuove cure per i 350 milioni di persone che nel mondo convivono con una patologia rara. Sul piano nazionale, l'Aifa (Agenzia italiana del farmaco), continua a lavorare sul fronte della valutazione e dell'accesso alle terapie innovative, elemento centrale per rafforzare in modo concreto la risposta ai bisogni dei pazienti. "In Italia, proprio negli ultimi giorni, è stata stabilita la rimborsabilità per due farmaci innovativi: Duvyzat per la distrofia muscolare di Duchenne, e Carvykti, prima Car-T autorizzata per il mieloma multiplo", afferma il presidente Robert Nisticò. Fondazione Telethon ha poi reso noto il rinnovo illimitato alla commerciabilità da parte dell'Ema di una terapia genica per il trattamento della sindrome Ada-Scid, che ogni anno colpisce solamente tra i 6 e gli 11 bambini in tutta l'Ue. E contro una grave malattia rara della vista, l'atrofia ottica dominante autosomica (Adoa), sono partiti i test clinici con un 'cerotto genetico': è stato trattato il primo paziente, e si va verso un possibile farmaco risolutivo. "L'Italia è un punto di riferimento europeo e mondiale per le malattie rare - sostiene Marcello Cattani, presidente di Farmindustria -: siamo l'unica nazione in Europa dotata di una legislazione dedicata e il governo, attraverso una delega specifica, ha confermato questo tema tra le priorità della propria agenda sanitaria". Cattani ha poi ricordato come il sistema di screening neonatale esteso italiano, con circa 60 patologie incluse, sia tra i più avanzati al mondo, "anche se resta la sfida di garantire piena equità territoriale". Il tema della precocità della diagnosi è un nodo cruciale per la gestione delle malattie rare. Secondo un'analisi di Rare Diseases Europe (Eurordis), in Europa il tempo medio per arrivare a una diagnosi è circa 5 anni, una vera e propria 'odissea diagnositica'. Ed è proprio sul fronte diagnostico che al Gemelli di Roma sono in atto diverse iniziative, tra cui il progetto Gen&Rare che prevede il sequenziamento dell'intero genoma di 1.500 pazienti per identificare nuovi geni di malattia. Diversi gli appelli del mondo dell'associazionismo in occasione della Giornata delle malattie rare, che ricorre il 28 febbraio. L'associazione Luca Coscioni chiede al governo un intervento immediato per garantire ricerca, sviluppo e accesso alle terapie per le persone affette da malattie rare e ultra-rare, "oggi spesso ostaggio di ritardi burocratici, proibizionismi ideologici e logiche di profitto". Allo stesso tempo, per l'Anffas "il diritto alle cure è un diritto umano e deve essere garantito a tutti, 365 giorni all'anno" e, per questo, "nessuno deve essere lasciato indietro". Riproduzione riservata © Copyright ANSA

Ascolta la versione audio dell'articolo 3' di lettura English Version Translated by AI. For feedback, please contact english@ilsole24ore.com Quasi un paziente oncologico su due (44%) convive con il dolore che può manifestarsi in tutte le fasi della malattia e persistere anche dopo la guarigione, incidendo in modo significativo sulla qualità di vita e sull’aderenza alle terapie antitumorali. Accanto al dolore cronico, circa il 70% dei pazienti è colpito dal cosiddetto dolore episodico intenso: crisi improvvise, di breve durata, ma molto intense, che si sovrappongono al dolore di base anche quando questo è ben controllato, e che richiedono interventi tempestivi e mirati. L’uso degli oppiacei per il dolore “Gli oppiacei sono farmaci di prima linea nel trattamento del dolore oncologico per la loro elevata efficacia analgesica: agiscono sui recettori mu oppioidi inibendo la trasmissione degli stimoli dolorosi - spiega Diego Fornasari, professore ordinario di Farmacologia all’Università di Milano e presidente AISD (Associazione Italiana per lo Studio del Dolore) -. Il Fentanyl ha una potenza analgesica circa 100 volte superiore alla morfina ed è efficace e sicuro nelle diverse tipologie di dolore associate al cancro. Grazie alla sua liposolubilità, che gli permette di attraversare facilmente le membrane cellulari, può essere somministrato per via transdermica o transmucosale, inclusa quella nasale, particolarmente indicata nel dolore episodico intenso. L’innovazione dei dispositivi consente oggi di rafforzare ulteriormente i livelli di sicurezza”. Loading... Nel corso dell’evento “Gestione del dolore oncologico e oppiacei: tecnologia e innovazione per la sicurezza dei pazienti”, promosso da Istituto Gentili a Milano, è stato presentato un sistema elettronico di sicurezza integrato nel dispositivo spray nasale, dotato di un contadosi digitale e di un meccanismo di blocco tra una somministrazione e l’altra che minimizzano il rischio di sovradosaggio accidentale, abuso o uso improprio. Il dolore non riguarda solo il fine vita Le crisi di dolore sono spesso imprevedibili, e possono essere scatenate da un movimento, un colpo di tosse o da procedure mediche come il cambio di una medicazione: episodi brevi, ma intensissimi, che irrompono nella vita del paziente e ne minano equilibrio e serenità. “Sfatiamo il mito che il dolore riguardi solo il fine vita: il 40% dei tumori viene diagnosticato proprio perché esordisce con il dolore, che continua a manifestarsi anche nel 30% dei lungo-sopravviventi - afferma Arturo Cuomo, direttore S.C. Anestesia, Rianimazione e Terapia Antalgica, Istituto Nazionale Tumori - Irccs Fondazione Pascale di Napoli -. Il dolore episodico intenso impatta sulla qualità di vita al pari, se non più, del dolore continuo e richiede un approccio dedicato. È centrale il concetto di cure simultanee: trattare i sintomi mentre si cura il tumore, come indicato nel Piano oncologico nazionale. Una presa in carico precoce e appropriata significa ridurre la sofferenza, migliorare l’aderenza alle cure oncologiche e contribuire alla sopravvivenza”.