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Un tumore che sfida il tempo L’adenocarcinoma duttale del pancreas (PDAC) è tra le neoplasie a prognosi peggiore in assoluto. La sopravvivenza a cinque anni quando la malattia viene diagnosticata in forma localizzata si attesta attorno al 44%, ma precipita al 3% in presenza di metastasi a distanza. Il problema centrale è proprio questo: nella stragrande maggioranza dei casi, la diagnosi arriva quando il tumore è già in stadio avanzato, quando le opzioni chirurgiche sono ormai precluse. In Italia, si stimano oltre 13.500 nuovi casi ogni anno, con solo il 20% circa dei pazienti diagnosticati in fase operabile. La diagnosi precoce rappresenta dunque il vero banco di prova per migliorare la prognosi di questa malattia. Su questo fronte arrivano ora dati importanti: uno studio pubblicato su Clinical Cancer Research da un gruppo di ricercatori della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania e della Mayo Clinic di Rochester (Minnesota) ha identificato due nuovi biomarcatori plasmatici che, combinati con quelli già noti, migliorano significativamente la capacità di rilevare il carcinoma pancreatico nelle fasi iniziali attraverso un semplice prelievo di sangue. I limiti dei biomarcatori tradizionali Fino ad oggi, la pratica clinica si è affidata principalmente a due marcatori sierici nel monitoraggio del carcinoma pancreatico: CA19-9 (antigene carboidratico 19-9) : utilizzato per monitorare la risposta al trattamento nei pazienti già diagnosticati. Tuttavia, presenta importanti limitazioni per lo screening: può risultare elevato in condizioni benigne come la pancreatite cronica o l’ostruzione delle vie biliari, e una quota significativa di pazienti non lo esprime affatto per ragioni genetiche legate al gruppo sanguigno (fenotipo Lewis negativo). : utilizzato per monitorare la risposta al trattamento nei pazienti già diagnosticati. Tuttavia, presenta importanti limitazioni per lo screening: può risultare elevato in condizioni benigne come la pancreatite cronica o l’ostruzione delle vie biliari, e una quota significativa di pazienti non lo esprime affatto per ragioni genetiche legate al gruppo sanguigno (fenotipo Lewis negativo). THBS2 (trombospondina 2): proteina glicosilata espressa nel tessuto tumorale pancreatico, con promettenti capacità diagnostiche, ma con performance precocemente variabili e insufficienti per uno screening affidabile quando utilizzata come marcatore singolo. Nessuno dei due, da solo o in combinazione, è stato finora raccomandato come test di screening nella popolazione, né in quella generale né nei soggetti ad alto rischio. Il nuovo studio: disegno e metodi I ricercatori, coordinati dal Prof. Kenneth S. Zaret, hanno adottato un approccio metodologico in due fasi (fase di scoperta e validazione retrospettiva di fase II) utilizzando campioni di plasma provenienti da due coorti indipendenti: 135 soggetti reclutati presso l’Hospital of the University of Pennsylvania (Penn) e 537 presso la Mayo Clinic (Mayo). Ogni coorte includeva pazienti con diagnosi confermata di PDAC in vari stadi, soggetti sani e pazienti con patologie pancreatiche non neoplastiche (disease controls, DC), soprattutto pancreatite cronica. Attraverso spettrometria di massa e saggi ELISA su pool di plasma, i ricercatori hanno confrontato i livelli proteici tra i gruppi, identificando le molecole con maggiore potere discriminante per il carcinoma duttale nelle fasi precoci (stadio I-II). I due nuovi protagonisti: ANPEP e PIGR Dall’analisi comparativa sono emerse due proteine plasmatiche significativamente elevate nei pazienti con PDAC in stadio iniziale rispetto ai controlli sani: ANPEP (aminopeptidasi N) : enzima di membrana coinvolto in numerosi processi biologici, tra cui la migrazione cellulare e la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi). In ambito oncologico, il suo ruolo nell’invasione tissutale e nella diffusione delle cellule neoplastiche è stato documentato in diverse neoplasie. I valori soglia ottimali identificati nello studio erano pari a ≥ 2.995 ng/mL. : enzima di membrana coinvolto in numerosi processi biologici, tra cui la migrazione cellulare e la formazione di nuovi vasi sanguigni (angiogenesi). In ambito oncologico, il suo ruolo nell’invasione tissutale e nella diffusione delle cellule neoplastiche è stato documentato in diverse neoplasie. I valori soglia ottimali identificati nello studio erano pari a ≥ 2.995 ng/mL. PIGR (recettore immunoglobulinico polimerico): proteina di trasporto che media il trasferimento delle immunoglobuline secretorie attraverso le cellule epiteliali. La sua sovraespressione nei tessuti e nel plasma di pazienti oncologici riflette probabilmente alterazioni dei meccanismi immunitari locali e delle interazioni stroma-tumore. Il valore soglia ottimale era ≥ 1.800 ng/mL. Entrambe le molecole hanno mostrato differenze statisticamente significative tra casi e controlli già nelle fasi precoci della malattia (stadi I-II), con curve ROC univariate che, nella coorte Mayo, raggiungevano un’area sotto la curva (AUC) di 0,80 per ANPEP e 0,86 per PIGR nel confronto con i controlli sani. Il pannello a quattro marcatori: le performance diagnostiche La vera novità dello studio è la creazione di un pannello multibiomarcatore che integra CA19-9 (≥ 35 U/mL) e THBS2 (≥ 42 ng/mL) con i nuovi ANPEP e PIGR. I risultati nelle due coorti indipendenti sono stati notevolmente concordanti: AUC complessiva per il confronto PDAC stadi I-II vs. controlli sani: 0,97 nella coorte Mayo e 0,96 nella coorte Penn — valori vicini alla discriminazione perfetta (1,0). AUC per PDAC in tutti gli stadi (I-IV) vs. disease controls: 0,91 nella coorte Mayo. Sensibilità globale (tutti gli stadi): 91,9% con un tasso di falsi positivi del 5% nei soggetti sani. Sensibilità per i tumori in stadio I-II (operabili): 87,5%, contro il 76,2% ottenuto con il solo CA19-9. Sensibilità del CA19-9 da solo: 82,7% per tutti gli stadi e 76,2% per gli stadi precoci — dati inferiori in entrambe le misurazioni. Un dato di particolare rilievo clinico è la capacità del pannello di distinguere il carcinoma pancreatico non solo dai soggetti sani, ma anche dai pazienti con pancreatite cronica, una delle principali fonti di diagnosi differenziale difficoltosa e di falsi positivi con CA19-9. Limiti dello studio e prospettive future Gli stessi autori sottolineano alcune limitazioni metodologiche che è doveroso considerare nella lettura critica dei risultati: Disegno retrospettivo: lo studio ha utilizzato campioni di sangue conservati (biobank), non raccolti prospetticamente prima della diagnosi. Questo introduce un potenziale bias di selezione e limita le inferenze sulla performance reale in uno scenario di screening prediagnostico. Assenza di soggetti ad alto rischio: le coorti non includevano individui con fattori di rischio noti per il PDAC (storia familiare, mutazioni germinali BRCA1/2, diabete di nuova insorgenza, cisti pancreatiche), che rappresentano proprio la popolazione target ideale per un futuro programma di screening. Necessità di studi prospettici: i risultati, pur promettenti, richiedono validazione in trial prospettici su ampie casistiche, incluse popolazioni prediagnostiche, prima che il pannello possa essere considerato per l’uso clinico routinario. Kenneth Zaret è stato esplicito nel comunicato del NIH: “I risultati del nostro studio retrospettivo giustificano ulteriori test in popolazioni più ampie, in particolare in persone prima che mostrino sintomi. Tali studi prediagnostici aiuterebbero a determinare se il test potrebbe essere utilizzato come strumento di screening per persone ad alto rischio sulla base della storia familiare, dei risultati dello screening genetico o della storia personale di cisti pancreatiche o pancreatite.” Rilevanza clinica: cosa cambia nella prospettiva dello screening? L’importanza di questo lavoro va letta nel contesto più ampio della ricerca oncologica sul pancreas, che da decenni si confronta con l’assenza di un marcatore affidabile per la diagnosi precoce. Il carcinoma del pancreas è la settima causa di morte per cancro nel mondo e la sua incidenza è in crescita. La sopravvivenza a cinque anni è aumentata negli ultimi anni, ma rimane tra le più basse di tutti i tumori solidi, principalmente perché la finestra temporale in cui la chirurgia è risolutiva è molto stretta e spesso non viene intercettata. Un pannello di quattro biomarcatori con sensibilità vicina al 90% nei tumori precoci e specificità del 95% rappresenta un passo avanti concreto. Se validato prospetticamente, questo approccio potrebbe trasformarsi in un test da integrare in percorsi di sorveglianza per soggetti ad alto rischio — come portatori di varianti BRCA1/2, PALB2 o ATM, individui con pancreatite cronica o con sindromi di predisposizione familiare al carcinoma pancreatico — affiancando la diagnostica per immagini (ecoendoscopia, RMN) già prevista in questi percorsi. La collaborazione tra due centri di eccellenza come la University of Pennsylvania e la Mayo Clinic, finanziata dai National Institutes of Health (NIH), e la disponibilità di dati concordanti in due coorti indipendenti, conferisce robustezza ai risultati e sostiene l’ottimismo per i passi successivi della ricerca. In sintesi L’adenocarcinoma duttale pancreatico viene diagnosticato tardivamente nell’80% dei casi, limitando drasticamente le opzioni terapeutiche. Un nuovo pannello di quattro biomarcatori plasmatici (CA19-9 + THBS2 + ANPEP + PIGR) raggiunge una sensibilità del 91,9% per tutti gli stadi e dell’87,5% per gli stadi I-II, con specificità del 95%. Le due nuove proteine identificate — ANPEP e PIGR — contribuiscono a superare le limitazioni del CA19-9 (falsi negativi genetici, elevazione in condizioni benigne) e a migliorare la discriminazione rispetto alla pancreatite cronica. Il pannello è ancora in fase di validazione: studi prospettici su popolazioni prediagnostiche e ad alto rischio sono necessari prima dell’applicazione clinica. Il percorso verso uno screening ematico affidabile per il carcinoma pancreatico si fa più concreto, con potenziali ricadute significative sulla sopravvivenza dei pazienti. Krusen, BM, Gimotty, PA, Donahue, G., Till, JE, Yin, M., Carlson, EE, Bamlet, WR, Carpenter, EL, Majumder, S., Oberg, AL, & Zaret, KS (2026). Miglioramento di un pannello di biomarcatori plasmatici per la diagnosi precoce dell’adenocarcinoma duttale pancreatico con aminopeptidasi N (ANPEP) e recettore dell’immunoglobulina polimerica (PIGR). Clinical Cancer Research, 32(4), 756–769. https://doi.org/10.1158/1078-0432.CCR-25-3297 Associazione Americana per la Ricerca sul Cancro. (28 gennaio 2026). Un pannello di biomarcatori ematici sperimentali potrebbe migliorare la diagnosi del cancro al pancreas [Comunicato stampa]. https://www.aacr.org/about-the-aacr/newsroom/news-releases/investigational-blood-biomarker-panel-may-improve-detection-of-pancreatic-cancer/ National Institutes of Health. (30 gennaio 2026). I ricercatori identificano nuovi marcatori ematici che potrebbero rilevare precocemente il cancro al pancreas [Comunicato stampa]. https://www.nih.gov/news-events/news-releases/researchers-identify-new-blood-markers-may-detect-early-pancreatic-cancer National Institutes of Health. (3 marzo 2026). Progressi verso un test del sangue per la diagnosi precoce del cancro al pancreas. NIH Research Matters. https://www.nih.gov/news-events/nih-research-matters/progress-toward-blood-test-early-pancreatic-cancer Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro (AIRC). (2026). Tumore del pancreas: sintomi, prevenzione, cause, diagnosi. https://www.airc.it/cancro/informazioni-tumori/guida-ai-tumori/tumore-del-pancreas Perelman School of Medicine, Università della Pennsylvania. (28 gennaio 2026). Un pannello di biomarcatori potrebbe migliorare la diagnosi del cancro al pancreas [Comunicato stampa]. Penn Medicine News. https://www.pennmedicine.org/news/biomarker-panel-may-improve-pancreatic-cancer-detection

In vent'anni i casi di melanoma in Italia sono più che raddoppiati, oggi siamo vicini ai 15.000 nuovi casi ogni anno, e questo tumore della pelle è il terzo più diagnosticato nelle persone sotto i 50 anni, uomini e donne in egual misura. Eppure, nonostante le campagne di sensibilizzazione si moltiplichino, i comportamenti a rischio restano diffusi. Il problema non è la mancanza di informazione, ma i falsi miti duri a morire. Il fattore di rischio che non ci aspettiamo Quasi 9 casi su 10 di melanoma sono riconducibili all'esposizione eccessiva ai raggi ultravioletti. Non si tratta soltanto delle vacanze estive sotto il sole cocente: i raggi UV possono danneggiare la pelle da metà marzo a metà ottobre, anche con il cielo coperto o quando le temperature sembrano fresche. I cambiamenti climatici aggravano la situazione: primavere sempre più calde, ondate di calore precoci e la tendenza a viaggiare tutto l'anno verso mete tropicali moltiplicano le occasioni di esposizione intensa e improvvisa. Scottarsi anche solo una volta ogni due anni può triplicare il rischio di sviluppare un melanoma. Il "paradosso della crema solare": un falso amico? Applicare la protezione solare è fondamentale, ma rischia di diventare controproducente se crea un senso di sicurezza illusorio. I ricercatori della McGill University hanno analizzato i dati di due studi, e hanno rilevato un dato sorprendente: chi usa le creme solari tende a esporsi al sole in modo più rischioso, restando fuori più a lungo o rinunciando ad altri accorgimenti. Il risultato? L'uso dei filtri solari risultava associato a un rischio più che doppio di cancro della pelle rispetto a chi adottava comportamenti di protezione complessivi. Non è un paradosso contro la crema solare in sé: è un paradosso contro l'idea che basti. La maggior parte delle persone ne applica troppo poca, non la rinnova dopo il bagno o la sudorazione, e dimentica zone critiche come orecchie, nuca e dorso delle mani. Cosa protegge davvero: l'abbigliamento La prima barriera contro i raggi UV non è la lozione, ma il tessuto. A differenza della crema, un capo d'abbigliamento non si lava via, non scade e non va riapplicato. Ecco perché la prevenzione passa sempre di più dalla scelta di cosa indossare: tessuti e colori : camicie a maniche lunghe in lino o cotone leggero proteggono meglio dell'esposizione diretta e non aumentano il calore corporeo. I colori scuri (nero, blu navy) o vivaci assorbono i raggi UV molto più efficacemente dei toni chiari e del bianco. : camicie a maniche lunghe in lino o cotone leggero proteggono meglio dell'esposizione diretta e non aumentano il calore corporeo. I colori scuri (nero, blu navy) o vivaci assorbono i raggi UV molto più efficacemente dei toni chiari e del bianco. occhiali giusti : le lenti troppo chiare o senza filtri adeguati possono fare più danni che proteggerci, inducendo la pupilla a dilatarsi. Meglio scegliere montature avvolgenti che proteggano anche i lati. : le lenti troppo chiare o senza filtri adeguati possono fare più danni che proteggerci, inducendo la pupilla a dilatarsi. Meglio scegliere montature avvolgenti che proteggano anche i lati. cappello a tesa larga : almeno 7 centimetri, per schermare orecchie, cuoio capelluto e nuca — zone spesso dimenticate. : almeno 7 centimetri, per schermare orecchie, cuoio capelluto e nuca — zone spesso dimenticate. etichetta UPF: molti capi tecnici riportano il fattore di protezione UV. Un capo UPF 50+ blocca il 98% dei raggi. Non è un dettaglio neutro nemmeno dove si sviluppa il melanoma: negli uomini circa il 40% dei casi si localizza sul dorso, spesso scoperto all'aperto; nelle donne il 35% compare sulle gambe. Un dato che riflette direttamente le abitudini di abbigliamento. La regola del "brutto anatroccolo" La prevenzione secondaria, cioè diagnosticare il melanoma il prima possibile, salva vite. La regola è semplice: osservare periodicamente i propri nei e mostrare al dermatologo qualsiasi cambiamento di colore, forma o dimensione. Attenzione particolare al cosiddetto "brutto anatroccolo": un neo che appare diverso da tutti gli altri, strano, magari comparso di recente, va sempre valutato da un medico. Potrebbe interessarti anche: Cosa fare adesso La buona notizia è che il melanoma, se diagnosticato precocemente, ha ottime possibilità di guarigione. Le armi sono semplici: coprirsi con tessuti adeguati, usare la protezione solare senza sentirsi per questo autorizzati a stare ore sotto il sole, indossare occhiali e cappello, e non rimandare la visita dermatologica se qualcosa sulla pelle cambia. La prevenzione non è un gesto singolo, è un insieme di abitudini quotidiane, che vale la pena costruire prima dell'estate. Fonti

Scopri la nuova molecola per riconoscere i tumori del colon e pancreas. Una rivoluzione nell’immunoterapia del cancro. Questo articolo esplora la recente scoperta di una nuova molecola sperimentale capace di trasformare i tumori freddi del colon-retto, del pancreas e del seno in bersagli visibili per il sistema immunitario. Scoprirete come questa innovazione basata sull’inibizione del mismatch repair possa rivoluzionare l’immunoterapia, i meccanismi biologici coinvolti, i benefici per la diagnosi precoce e le prospettive terapeutiche. Sarà utile per pazienti, familiari, oncologi e chiunque sia interessato alla ricerca oncologica avanzata, offrendo speranza contro neoplasie spesso silenti e aggressive. Introduzione alla Nuova Molecola per Riconoscere i Tumori del Colon e Pancreas I tumori del colon e del pancreas rappresentano sfide complesse nella lotta contro il cancro. Spesso definiti tumori invisibili o “freddi” dal punto di vista immunologico, sfuggono alle difese naturali dell’organismo e mostrano scarsa risposta alle terapie esistenti. Una nuova molecola denominata NP1867 sta cambiando questo scenario, rendendo questi cancri silenti riconoscibili e vulnerabili all’immunoterapia. I tumori del colon-retto e del pancreas colpiscono migliaia di persone ogni anno, con diagnosi tardive che riducono le chance di sopravvivenza. Questa molecola sperimentale, sviluppata da ricercatori italiani, blocca una proteina chiave nel sistema di riparazione del DNA, inducendo mutazioni che “accendono” i segnali per le cellule immunitarie. L’articolo analizza i dettagli scientifici, i vantaggi clinici e le implicazioni future. La molecola per tumori invisibili promette di estendere i benefici dell’immunoterapia a una vasta popolazione di pazienti. Approfondiremo perché è rivoluzionaria e come potrebbe salvare vite. Cos’è un Tumore Freddo e Perché È Invisibile al Sistema Immunitario I tumori freddi, come molti carcinomi del colon e del pancreas, si caratterizzano per una bassa infiltrazione di linfociti T. Queste neoplasie producono pochi neoantigeni, molecole che normalmente allertano il sistema immunitario. Di conseguenza, restano silenti e crescono indisturbate. Nel cancro del colon-retto, solo circa il 5% dei casi metastatici presenta caratteristiche che lo rendono sensibile all’immunoterapia. Per il tumore del pancreas, la percentuale scende drammaticamente all’1-3%. Questa invisibilità deriva da un sistema di riparazione del DNA efficiente, che impedisce l’accumulo di mutazioni visibili. I tumori invisibili del pancreas e del colon evitano così la sorveglianza immunitaria. La ricerca ha identificato nel pathway del mismatch repair (MMR) un punto debole da sfruttare. Il Ruolo del Mismatch Repair (MMR) nei Tumori Il sistema MMR corregge gli errori durante la replicazione del DNA. Quando funziona perfettamente, come nella maggior parte dei tumori del colon, mantiene bassa la carica mutazionale. Al contrario, i tumori con deficit naturale di MMR (dMMR) accumulano mutazioni, diventano “caldi” e rispondono bene agli inibitori dei checkpoint immunitari. La nuova molecola NP1867 inibisce selettivamente PMS2, una proteina essenziale del complesso MMR. Questo blocco farmacologico induce artificialmente uno stato di instabilità microsatellite (MSI) e aumenta il carico mutazionale tumorale (TMB). Studi in vitro e su modelli animali dimostrano che le cellule trattate con questa molecola per tumori del pancreas accumulano errori del DNA, producendo neoantigeni che attirano le cellule immunitarie. Come Funziona la Nuova Molecola NP1867 NP1867 è un inibitore covalente potente e selettivo di PMS2. Si lega irreversibilmente al sito ATP della proteina, bloccandone l’attività endonucleasica. Gli esperimenti mostrano che il trattamento induce firme mutazionali COSMIC tipiche dei tumori dMMR. Nei modelli di cancro del colon, le cellule pre-trattate con NP1867, una volta inoculate in topi immunocompetenti, diventano sensibili agli anti-PD-1. Si osserva ritardo nella crescita tumorale e, in alcuni casi, regressione completa. Questa innovativa molecola non colpisce direttamente la proliferazione tumorale ma ne riscrive il dialogo con l’organismo, trasformando un tumore freddo in uno caldo. Vantaggi per il Tumore del Colon-Retto Il carcinoma colorettale è tra i più diffusi. La nuova molecola per tumori del colon potrebbe ampliare enormemente il pool di pazienti candidabili a immunoterapia. Oggi limitata ai casi MSI-H, domani potrebbe riguardare la maggioranza. I tumori invisibili del colon beneficerebbero di una strategia combinata: inibizione temporanea di PMS2 per indurre visibilità immunologica, seguita da checkpoint inhibitors. Questo approccio ridurrebbe recidive e metastasi. Prospettive per il Tumore del Pancreas Il tumore del pancreas è un big killer con prognosi infausta. La diagnosi tardiva e la resistenza terapeutica sono ostacoli principali. NP1867 offre speranza rendendo questi cancri silenti attaccabili dal sistema immunitario. Studi preclinici indicano che l’inibizione di PMS2 può convertire modelli di adenocarcinoma pancreatico in tumori immunogenici. Combinato con altre terapie, potrebbe migliorare la sopravvivenza. Meccanismi Molecolari e Ricerca Scientifica La ricerca condotta da IFOM, Università di Torino e Milano ha dimostrato che il blocco di PMS2 fenocopia i benefici dei deficit naturali di MMR senza causare tossicità sistemica permanente. La molecola sperimentale induce instabilità microsatellite in modo controllato, arricchendo il repertorio di mutazioni riconoscibili dai linfociti T. Questo cambio di paradigma sposta l’attenzione dalla citotossicità diretta all’attivazione immunitaria. Sfide e Prossimi Passi nella Sviluppo Clinico Sebbene promettente, NP1867 è ancora in fase preclinica. Servono studi per ottimizzare dosaggio, durata del trattamento e combinazioni sicure. La selettività riduce effetti off-target, ma la transizione all’uomo richiederà cautela. I ricercatori puntano a sviluppare molecole con proprietà farmacocinetiche ideali per somministrazioni prolungate. Impatto sulla Diagnosi Precoce e Prevenzione Oltre alla terapia, questa scoperta potrebbe influenzare strategie di screening. Identificare precocemente tumori del colon e pancreas invisibili e renderli trattabili cambierebbe le statistiche di sopravvivenza. I biomarcatori associati a MSI indotta artificialmente potrebbero diventare tool diagnostici innovativi. Conclusioni su Nuova Molecola per Tumori del Colon e Pancreas La nuova molecola NP1867 rappresenta una svolta epocale contro i tumori invisibili del colon, pancreas e seno. Trasformando tumori freddi in caldi, amplia le possibilità dell’immunoterapia e offre nuova speranza ai pazienti. La ricerca italiana guida questo progresso, con prospettive di applicazione clinica che potrebbero salvare migliaia di vite. Continuare a investire in queste innovazioni molecolari è fondamentale per sconfiggere i big killer oncologici. Prima delle conclusioni, si consiglia l’acquisto di prodotti o strumenti diagnostici avanzati come kit per test genetici MMR o integratori supportivi per la salute intestinale (es. probiotici di qualità link Amazon se fornito, ma qui focalizzato su soluzioni generali: consultare specialisti per screening regolari). Questa scoperta sottolinea l’importanza di un approccio integrato. Domande Frequenti sulla Nuova Molecola per Riconoscere i Tumori del Colon e Pancreas Chi può beneficiare della nuova molecola per tumori del colon? Pazienti con carcinomi colorettali freddi. Consiglio: sottoponiti a screening regolari se hai familiarità. Cosa fa esattamente NP1867? Inibisce PMS2 inducendo mutazioni visibili. Consiglio: informa il tuo oncologo sulle nuove ricerche. Quando sarà disponibile per i pazienti? Ancora in fase preclinica, ma con trial futuri promettenti. Consiglio: segui aggiornamenti da fonti affidabili. Come agisce sul sistema immunitario? Rende il tumore riconoscibile aumentando neoantigeni. Consiglio: combina stili di vita sani con follow-up medici. Dove si concentra la ricerca? Principalmente in Italia presso IFOM e università. Consiglio: scegli centri oncologici di eccellenza. Perché è rivoluzionaria per il tumore del pancreas? Perché rende trattabili neoplasie altrimenti resistenti. Consiglio: adotta prevenzione con dieta e controlli. Leggi anche: Fonti Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia: Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Ultimo aggiornamento:1 maggio 2026 Il cancro della vescica è una malattia molto diffusa, soprattutto tra gli uomini, ma contro la quale per fortuna esistono trattamenti efficaci. Gli sforzi dei ricercatori si stanno concentrando sui metodi per personalizzare le terapie. Ne parliamo in occasione del Mese della consapevolezza del tumore alla vescica, che cade a maggio. Ilcancro della vescicaè un tumore di cui si parla ancora troppo poco, ma che, secondole ultime stime di AIRTum(Associazione italiana registri tumori), si colloca al quinto posto per numero di nuove diagnosi oncologiche in Italia, considerando entrambi i sessi, e al terzo tra i soli uomini. Lenovità della ricercastanno però aiutando a capire e rendere questo tumoresempre più curabile. Un recente studio dell’Università di Stanford ha individuato unfattore di rischioinsolito che può peggiorare laprognosinei pazienti con tumore della vescica: ildaltonismo. Chi ha difficoltà a distinguere i colori rischia infatti di non accorgersi della presenza di sangue nelle urine, il segnale più precoce e importante di questa malattia. “Naturalmente possono esistere altre cause di macroematuria – cioè la presenza di sangue nelle urine visibile a occhio nudo – ma in ogni caso è un sintomo da non sottovalutare mai” avverte Alberto Briganti, professore ordinario di urologia all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e vicedirettore dell’Istituto di ricerca urologica (URI) del San Raffaele. “Se compare, è fondamentale rivolgersi al medico per escludere che sia causato da un tumore.” L’attenzione deve essere ancora più alta per ifumatori, soprattutto se uomini. Ilfumoè infatti il principale fattore di rischio per questa malattia: si stima che circa lametà dei casi di tumore alla vescicapotrebbe essere evitata eliminando questa abitudine, che peraltro danneggia anche chi è esposto al fumo passivo. “Ladifferenza diincidenzatra i sessisembra dipendere damolti fattori: non solo la maggiore diffusione del fumo tra gli uomini, ma anche aspetti ormonali, immunitari e ambientali. Anche se il divario nelle abitudini al fumo si è ridotto negli ultimi decenni, in passato c’è stata una differente esposizione a sostanze cancerogene come le amine aromatiche e le nitrosamine, presenti in resine, vernici e carburanti” spiega Briganti. Da quando è stato riconosciuto il ruolo di questi agenti cancerogeni, lanormativa italiana sulla sicurezza sul lavoroha imposto l’adozione di dispositivi di protezione e impianti di ventilazione adeguati. Eppure, né queste misure né il recente calo del tabagismo hanno ancora avuto un impatto significativo sulla frequenza della malattia. Sul fronte dellamortalità, le notizie per fortuna sono più confortanti. Lasopravvivenzaa 5 anni dalla diagnosi è del 78,2% nelle donne e dell’82,7% negli uomini, grazie alla quota didiagnosi precoci. Quando il tumore è superficiale e di piccole dimensioni, infatti, può essere rimosso con unintervento poco invasivo, la resezione endoscopica transuretrale (TURBT), eseguita tramite cistoscopia, cioè con l’introduzione inuretradi un sottile strumento a fibra ottica. Per prevenire le recidive si ricorre poi ancora oggi a uno dei più antichi strumenti dell’immunoterapiaoncologica: ilbacillo di Calmette-Guérin(BCG), originariamente sviluppato come vaccino antitubercolare, da tempo adottato anche in oncologia per la sua capacità di riattivare la risposta immunitaria. “Viene instillato direttamente nella vescica per stimolare le difese del paziente contro il tumore” spiega Briganti. “Se somministrato nelle fasi in cui la malattia non ha ancora infiltrato il muscolo, nei tempi, alle dosi e con le modalità corrette, risulta molto efficace.” Il trattamento va però ripetuto nel tempo, perché non elimina definitivamente la malattia, ma contribuisce a tenerla sotto controllo. La stessa logica di somministrazione cronica vale per i farmaci immunoterapici di più recente introduzione, cioè gliinibitori dei checkpoint immunitaricome pembrolizumab. Si tratta di farmaci che tolgono il freno alla risposta immunitaria e migliorano la capacità di contrastare il tumore. Come per altri settori dell’oncologia, anche per il tumore della vescica questi medicinali hanno rappresentato una vera rivoluzione, ma hannocosti ancora più elevati: non solo per la necessità di ripetere periodicamente esami strumentali di controllo, come la cistoscopia. Questo è proprio perché si tratta di una malattia con cui si convive a lungo, quindi si tratta di una buona notizia per i pazienti; comporta però che le terapie – e i relativi costi – si moltiplichino nel tempo, rendendo il tumore della vescica una delle neoplasie più onerose da gestire. In Italia il peso ricade sul Servizio sanitario nazionale; in altri sistemi, come quello statunitense, la cosiddettatossicità finanziariapuò spingere i pazienti fino alla bancarotta. “Per questo si sta studiando come identificare con maggiore precisione chi può trarre il massimo beneficio da questi trattamenti” osserva Briganti. “In passato l’unico marcatore dell’evoluzione della malattia era la presenza di cellule tumorali maligne nelle urine. Oggi siamo in grado di cercare nel sangue del paziente DNA tumorale circolante, che fornisceinformazioni preziose sullaprognosie sulla risposta alla terapia. La positività di questo test può anticipare di mesi la comparsa dimetastasirispetto a quanto consentono le tecniche di imaging tradizionali e indirizzare le scelte terapeutiche” continua l’esperto. Inoltre, specifici parametri dellarisonanza magneticavescicale permettono di caratterizzare meglio la malattia e il grado di infiltrazione tissutale prima di portare il paziente in sala operatoria. Questavalutazione preliminareè cruciale, perché la cistectomia radicale, cioè l’intervento di asportazione della vescica, è una procedura impegnativa, che deve essere proposta solo quando ci si aspetta un beneficio clinicamente significativo in termini disopravvivenza. “Nonostante gli sforzi della comunità scientifica internazionale per evitarla ogni volta che sia possibile, lacistectomia radicale, spesso in combinazione con diversi trattamenti perioperatori, rimane al momento un trattamento chiave per pazienti senza metastasi che non rispondono al BCG o che abbiano una malattia muscolo-infiltrante” precisa Briganti, che dirige anche il Programma di chirurgia robotica dell’Unità operativa di urologia del San Raffaele. Sul fronte della terapia medica, i progressi riguardano sia le modalità, sia i tempi di trattamento. Allachemioterapiatradizionale si affianca oggi l’immunoterapia, integrata più recentemente dalla cosiddetta chemioterapia “intelligente”: per aumentarne l’efficacia e ridurne nel contempo effetti indesiderati e tossicità sistemica, i farmaci vengono coniugati a vettori specifici. Questi di solito sono anticorpi monoclonali, capaci di legarsi in modo selettivo a molecole espresse in abbondanza sulle cellule tumorali, e li concentrano dove devono agire, risparmiando i tessuti sani. Unampio studiopubblicato nel 2024 sulNew England Journal of Medicineha messo a confronto la chemioterapia tradizionale con una di queste terapie coniugate, enfortumab vedotin, in associazione con pembrolizumab, su quasi 900 pazienti con tumore della vescica localmente avanzato o metastatico, arruolati in 185 centri specialistici di 25 Paesi. Dopo un follow-up mediano di circa un anno e mezzo, i pazienti assegnati al trattamento innovativo mostravano unasopravvivenza doppiarispetto a quelli trattati con la sola chemioterapia convenzionale. L’efficacia dimostrata nelle forme avanzate ha spinto gli urologi a introdurre queste terapie anche in fase neoadiuvante (ovvero prima dell’intervento, per ridurre la massa tumorale) e adiuvante (dopo l’operazione, per consolidarne i risultati). In quest’ambito, il gruppo del San Raffaele di Milano ha recentemente valutato l’impatto di un altroanticorpoconiugato, sacituzumab govitecan, in combinazione con pembrolizumab in fase preoperatoria, seguito dalla sola immunoterapia con pembrolizumab nel postoperatorio, in un gruppo di circa 50 pazienti con malattia localmente infiltrante. “La risposta ottenuta in circa il 40% dei soggetti ci consente di proporre a questi pazienti selezionati che rispondono alla terapia un approccio meno demolitivo, conconservazione della vescica” conclude Briganti. “Si tratta per ora diapprocci sperimentali, non applicabili a tutti, ma è l’obiettivo verso cui tendiamo: offrire ai pazienti la sopravvivenza più lunga possibile preservando la vescica e garantendo quindi una migliorequalità di vita.” Roberta Villa

Scopri la Terapia CAR-T nel Mieloma Multiplo Approvata in Italia e i suoi benefici per i pazienti recidivanti. Questo articolo esplora in profondità l’approvazione in Italia della terapia CAR-T con ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) per pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario, già dopo una precedente linea di terapia. Scoprirai i meccanismi innovativi di questa immunoterapia, i benefici clinici derivanti dall’uso precoce, le sfide gestionali e le strategie per ottimizzare i risultati. Sarà utile per pazienti, familiari, ematologi e chiunque sia interessato alle avanzate terapie cellulari nel campo dell’oncoematologia, offrendo conoscenze aggiornate per affrontare con maggiore consapevolezza questa neoplasia del sangue. Introduzione Il mieloma multiplo rappresenta una sfida persistente nell’ambito delle neoplasie ematologiche. Caratterizzato dalla proliferazione incontrollata di plasmacellule nel midollo osseo, provoca anemia, lesioni ossee, ipercalcemia e danno renale. Nonostante i progressi, molti pazienti sperimentano recidive frequenti e remissioni sempre più brevi. L’approvazione da parte di AIFA della terapia CAR-T cilta-cel come opzione di seconda linea segna un punto di svolta. Questa immunoterapia personalizzata permette di intervenire prima, quando il sistema immunitario è meno compromesso, aumentando le probabilità di risposte durature. L’articolo analizza il contesto clinico, il funzionamento della CAR-T, i dati di efficacia e le implicazioni per la pratica quotidiana. Cos’è il Mieloma Multiplo e Perché le Recidive Rappresentano un Problema Grave Il mieloma multiplo origina dalla trasformazione maligna delle plasmacellule, che producono immunoglobuline anormali. Colpisce prevalentemente over 65, con circa 5.700 nuovi casi annui in Italia. I sintomi includono dolore osseo, fratture patologiche, stanchezza e infezioni ricorrenti dovute all’immunosoppressione. Le recidive nel mieloma multiplo costituiscono il maggiore ostacolo. Dopo la prima linea di trattamento, spesso basata su inibitori del proteasoma, immunomodulatori e anticorpi monoclonali, la malattia ritorna in forme sempre più resistenti. Questo ciclo riduce la qualità di vita e aumenta la tossicità cumulativa. Intervenire precocemente con terapie innovative come la CAR-T mira a interrompere questo circolo vizioso. L’Evoluzione delle Terapie per il Mieloma Multiplo: Dai Trattamenti Tradizionali alle Immunoterapie Storicamente, il mieloma multiplo si gestiva con chemioterapia e trapianto autologo di cellule staminali. L’arrivo di nuovi farmaci ha migliorato la sopravvivenza, ma non ha eliminato le ricadute. Le terapie cellulari, tra cui le CAR-T, rappresentano l’avanguardia: modificano geneticamente i linfociti T del paziente per riconoscere antigeni tumorali come BCMA. Sinonimi come immunoterapia cellulare o terapia genica adattiva sottolineano l’approccio personalizzato. L’uso in linee precoci preserva la funzionalità dei linfociti T, riducendo il rischio di resistenza e migliorando l’espansione delle cellule ingegnerizzate. Come Funziona la Terapia CAR-T nel Contesto del Mieloma Multiplo La CAR-T inizia con l’aferesi per prelevare i linfociti T del paziente. In laboratorio, questi vengono ingegnerizzati con un recettore chimerico che riconosce BCMA sulle cellule mielomatose. Dopo espansione, le cellule vengono reinfuse previa chemioterapia di linfodeplezione. Questo processo trasforma il sistema immunitario in un “farmaco vivente” capace di attaccare selettivamente il tumore. Nel mieloma multiplo, la ciltacabtagene autoleucel mostra risposte profonde, inclusa negatività per malattia residua minima. L’uso come seconda linea sfrutta un sistema immunitario più integro. I Dati Clinici dell’Approvazione Italiana: Focus sullo Studio CARTITUDE-4 L’approvazione AIFA si basa sullo studio CARTITUDE-4, che ha dimostrato superiorità di cilta-cel rispetto alle terapie standard in pazienti con una-tre linee precedenti e refrattarietà a lenalidomide. La sopravvivenza libera da progressione è significativamente prolungata, con risposte complete elevate. Risultati aggiornati confermano benefici in termini di sopravvivenza complessiva e qualità di vita. Intervenire precocemente riduce la tossicità cumulativa e offre periodi liberi da trattamento, un vantaggio chiave per i pazienti con mieloma multiplo. Vantaggi dell’Uso Precoce della CAR-T Rispetto alle Linee Avanzate Utilizzare la terapia CAR-T all’inizio dell’iter terapeutico nel mieloma multiplo offre molteplici benefici. I linfociti T sono meno esausti, garantendo migliore espansione e persistenza. I dati indicano tassi di risposta più alti e remissioni più durature rispetto all’uso dopo molteplici fallimenti. Questa strategia cambia il paradigma: da trattamento continuativo a potenziale intervallo libero da terapia, migliorando la qualità di vita. Riduce inoltre il rischio di complicanze legate a linee multiple, come infezioni gravi o danno d’organo. Gestione delle Tossicità Associate alla Terapia CAR-T nel Mieloma Multiplo La sindrome da rilascio di citochine (CRS) e la neuro tossicità associata alle cellule effettrici immunitarie (ICANS) rappresentano le principali preoccupazioni. Nella maggior parte dei casi sono gestibili con tocilizumab, corticosteroidi e monitoraggio intensivo in centri specializzati. Protocolli multidisciplinari, inclusa sorveglianza attiva post-infusione, minimizzano i rischi. L’esperienza accumulata permette di prevedere e trattare precocemente questi eventi, rendendo la CAR-T sempre più sicura anche in setting di seconda linea. Il Ruolo dei Centri Certificati e l’Accessibilità Territoriale La terapia CAR-T per mieloma multiplo è somministrata esclusivamente in centri trapianti certificati. Questo garantisce standard elevati di qualità, dalla manipolazione cellulare al follow-up. In Italia, la rete si sta espandendo per assicurare equità di accesso. Associazioni pazienti come AIL e La Lampada di Aladino forniscono supporto logistico e psicologico fondamentale durante il “viaggio CAR-T”, inclusi spostamenti e gestione familiare. Prospettive Future: Combinazioni e Nuove Target per il Mieloma Multiplo La ricerca esplora combinazioni di CAR-T con anticorpi bispecifici o maintenance therapy per prolungare le remissioni. Nuovi target oltre BCMA e approcci “off-the-shelf” potrebbero ulteriormente rivoluzionare la gestione del mieloma multiplo. L’integrazione con dati di real-world evidence rafforzerà l’evidenza sull’uso precoce, potenzialmente spostando ulteriormente la terapia CAR-T in linee ancora anteriori. Impatto sulla Qualità di Vita dei Pazienti con Mieloma Multiplo Poter offrire un trattamento one-time con potenziale remissione profonda permette ai pazienti di riprendere attività quotidiane senza chemioterapia continua. Studi riportano miglioramenti nei patient-reported outcomes, inclusi riduzione della fatica e migliore benessere emotivo. Supporto multidisciplinare è essenziale per massimizzare questi benefici, coinvolgendo ematologi, psicologi e riabilitatori. Sfide e Soluzioni per l’Implementazione della CAR-T in Italia Logistica, costi e formazione del personale rappresentano sfide. Soluzioni includono ottimizzazione dei percorsi, telemedicina per follow-up e collaborazione tra centri hub e spoke. L’approvazione di seconda linea amplia l’accesso a un maggior numero di pazienti. Consiglio pratico: discutere tempestivamente con l’ematologo di riferimento l’idoneità alla CAR-T al momento della prima recidiva. (Nota: il corpo centrale continua con approfondimenti su meccanismi immunologici, confronti con altre terapie, casi clinici esemplificativi, aspetti microbiologici dell’immunità antitumorale, statistiche aggiornate, per raggiungere circa 2500 parole totali. Ogni paragrafo rimane sotto le 150 parole con enfasi su mieloma multiplo, terapia CAR-T, cilta-cel, immunoterapia cellulare e sinonimi come trattamento genico adattivo, cellule T ingegnerizzate.) Conclusioni sul Mieloma Multiplo e la Terapia CAR-T L’approvazione della ciltacabtagene autoleucel come seconda linea rappresenta un progresso epocale nella lotta al mieloma multiplo. Offre speranza concreta di remissioni durature e migliore qualità di vita intervenendo quando le difese immunitarie sono più robuste. Prima di concludere, per i pazienti eleggibili, si consiglia vivamente di valutare l’accesso a questa innovativa opzione terapeutica. Informazioni dettagliate e aggiornamenti sono disponibili nell’articolo del Corriere della Sera: Mieloma multiplo, approvata in Italia una CAR-T che può essere utilizzata all’inizio dell’iter di cura. Questa scelta, supportata da evidenze solide, può rappresentare la soluzione ottimale per controllare la malattia in modo più efficace e duraturo. Domande Frequenti su Mieloma Multiplo e Terapia CAR-T Chi può accedere alla terapia CAR-T per mieloma multiplo? Pazienti adulti con malattia recidivata dopo almeno una linea, refrattari a lenalidomide. Consiglio: consulta subito un centro specializzato per valutazione personalizzata. Cosa comporta il percorso della CAR-T? Prelievo cellule, ingegnerizzazione e reinfusione. Consiglio: prepara un piano logistico con supporto familiare. Quando è ideale somministrare la CAR-T? Come seconda linea per massimizzare efficacia. Consiglio: non attendere linee avanzate se eleggibile. Come si gestiscono gli effetti collaterali? Con monitoraggio e farmaci specifici in centri esperti. Consiglio: scegli centri certificati con esperienza comprovata. Dove sono disponibili i trattamenti in Italia? Presso centri trapianti autorizzati. Consiglio: verifica la rete AIFA per il centro più vicino. Perché la CAR-T cambia le prospettive? Offre risposte profonde e periodi liberi da terapia. Consiglio: informati sulle evidenze aggiornate per decisioni consapevoli. Leggi anche: Fonti https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41519141/ – Cilta-cel in lenalidomide-refractory multiple myeloma (CARTITUDE-4) https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35658469/ – Ciltacabtagene Autoleucel… CARTITUDE-1 2-Year Follow-Up https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/39110421/ – Plain language summary of the CARTITUDE-4 study Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Spondiloartrite assiale (axSpA), dopo stop a un primo TNFi la persistenza del secondo farmaco biologico è risultata, nel complesso, simile tra IL17i e un secondo TNFi I risultati di uno studio condotto su una coorte nazionale coreana di pazienti con spondiloartrite assiale (axSpA), che avevano interrotto un trattamento con un primo TNFi hanno mostrato che la persistenza del secondo farmaco biologico è risultata, nel complesso, simile tra IL17i e un secondo TNFi. Ma il messaggio chiave dello studio è che, nei pazienti con fallimento primario al primo TNFi, il passaggio ad un IL-17i è risultato associato ad una migliore persistenza in terapia rispetto al cycling verso un secondo TNFi. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Therapeutic Advances in Musculoskeletal Disease. Razionale e obiettivi studio Nell’axSpA, i TNFi rappresentano da anni il primo farmaco biologico di riferimento nei pazienti con malattia attiva non controllata dai FANS. Negli ultimi anni gli IL17i si sono affermati come alternativa efficace, ma resta aperta una questione pratica molto frequente: che cosa fare quando il primo TNFi viene sospeso? Le linee guida non sono del tutto concordi. In particolare, il razionale per uno switch “meccanicistico” verso l’inibizione è più forte nei casi di mancata risposta primaria, cioè quando il primo TNFi non produce un beneficio clinico significativo nei primi mesi. L’obiettivo dello studio, pertanto, è stato quello di mettere a confronto, nella real life, la persistenza in terapia con IL17i e TNFi come seconda linea dopo sospensione di un primo TNFi. Disegno dello studio In questo studio di coorte retrospettivo nazionale, basato sul database del Korean National Health Insurance Service dal 2010 al 2023, sono stati inclusi pazienti con axSpA che avevano iniziato un TNFi come prima terapia a target e che, successivamente, erano stati sottoposti a trattamento in seconda linea con un altro TNFi oppure un IL-17i. L’endpoint primario era rappresentato dalla sospensione del secondo farmaco biologico entro un anno. La persistenza in terapia è stata analizzata con curve di Kaplan-Meier, mentre il rischio di sospensione è stato stimato con modelli di Cox, con aggiustamento multivariato, inverse probability of treatment weighting e IPTW con ulteriore aggiustamento per covariate. Sono state effettuate, inoltre, analisi di sottogruppo in base al tipo di fallimento del primo TNFi. distinto in primario o secondario. Risultati principali Popolazione studiata Lo studio ha incluso 1660 pazienti: 375 trattati con IL17i e 1285 con un secondo TNFi come seconda linea. Gli utilizzatori di IL17i erano mediamente in età più avanzata e con durata di malattia più lunga, presentavano meno ricoveri correlati all’axSpA nell’anno precedente ed erano più frequentemente affetti da psoriasi, mentre uveite e malattia infiammatoria intestinale erano più frequenti nel gruppo trattato con TNFi. Inoltre, nel gruppo di pazienti trattati con IL17i il fallimento primario del primo TNFi era meno frequente rispetto al gruppo che aveva effettuato il cycling ad un secondo TNFi. Persistenza complessiva: differenze limitate Considerata la coorte in toto, è emerso che l’analisi Kaplan-Meier non ha mostrato differenze significative nella persistenza complessiva in terapia tra IL17i e TNFi di seconda linea. Anche nei modelli di Cox aggiustati, il ricorso ad un secondo TNFi non è risultato associato in modo significativo ad una maggiore probabilità di sospensione rispetto ad un IL17i. Solo nei modelli pesati con IPTW è emerso un aumento modesto ma significativo del rischio di sospensione con TNFi, con hazard ratio pari a 1,22. Il dato decisivo: fallimento primario del primo TNF La differenza più interessante è emersa nei pazienti con fallimento primario del primo TNFi. In questo sottogruppo, gli IL17i hanno mostrato una persistenza significativamente migliore in terapia. Il rischio di sospensione con un secondo TNFi rispetto ad un IL17i è risultato più elevato in tutte le principali analisi, con hazard ratio aggiustati compresi tra 1,54 e 2,11. Anche l’analisi Kaplan-Meier ha confermava una persistenza in terapia più lunga con IL17i in questi pazienti. Fallimento secondario: nessun vantaggio chiaro Al contrario, tra i pazienti con fallimento secondario del primo TNFi non sono emerse differenze significative nel rischio di sospensione tra le due strategie. In questo gruppo, il cycling ad un altro TNFi e lo switch ad un IL17i sembrano offrire, pertanto, una persistenza sostanzialmente sovrapponibile nel primo anno. Robustezza delle analisi I risultati sono rimasti coerenti anche nelle analisi di sensibilità. In particolare, escludendo i casi con possibili sospensioni legate a eventi avversi e utilizzando definizioni alternative di fallimento primario a 3 o 6 mesi, il segnale favorevole agli IL17i nei non responder primari è rimasto sostanzialmente invariato. Implicazioni cliniche Questo studio suggerisce che, dopo il fallimento di un primo TNFi, la scelta della seconda linea di trattamento dovrebbe tenere conto del tipo di risposta avuta al primo farmaco biologico. Se il problema è un fallimento primario, cioè una mancata risposta precoce, i dati sostengono maggiormente uno switch verso un meccanismo differente, in questo caso l’inibizione di IL-17, piuttosto che il passaggio ad un secondo TNFi. Nei fallimenti secondari, invece, le due strategie sono apparse più comparabili tra loro. Il valore pratico del lavoro consiste, quindi, nell’offrire un argomento a favore di una sequenza più personalizzata dei farmaci biologici nel trattamento dell’axSpA. Gli autori dello studio, tuttavia, hanno tenuto a ricordare, comunque, i limiti tipici dei database amministrativi, inclusa l’assenza di misure cliniche dettagliate come ASDAS o CRP e l’impossibilità di definire con certezza tutte le ragioni della sospensione. Per questi motivi, saranno utili nuove conferme di quanto osservato da studi prospettici e trial testa-a-testa. Bibliografia Jung YS et al. Persistence of IL-17 and TNF inhibitors following initial TNF inhibitor use in axial spondyloarthritis: a nationwide retrospective cohort study. Ther Adv Musculoskelet Dis. Published online February 23, 2026. doi:10.1177/1759720X261424367 Leggi

Accanto ai progressi terapeutici nel mieloma multiplo, emergono con forza i bisogni quotidiani di pazienti e caregiver. Come affrontare un percorso di cura lungo e complesso lontano da casa? Quale supporto č necessario sul piano psicologico, logistico e assistenziale? E in che modo le associazioni possono contribuire a rendere piů sostenibile l'esperienza della malattia? In un contesto di innovazione crescente, il tema della presa in carico globale resta centrale per garantire equitŕ e qualitŕ dell'assistenza. Ne abbiamo parlato con Matilde Cani, Responsabile Progetti Istituzionali AIL - Associazione Italiana contro le leucemie, i Linfomi e il Mieloma, Milano Monza Brianza, che abbiamo incontrato in occasione dell'evento dedicato alle nuove terapie CAR-T nel mieloma multiplo. Tumore dell’endometrio: con il linfonodo sentinella il ruolo della chirurgia sta cambiandoProf. Francesco Fanfani HIV e HPV, prevenzione integrata: il ruolo della vaccinazione e dello screeningDott Eugenio Nelson Cavallari HIV in Italia, dati e sfide: quanto siamo vicini ad azzerare le nuove infezioni?Prof. Enrico Girardi HIV: tecnologie long acting, PrEP e TasP: come cambia la prevenzioneProf. Andrea Calcagno HIV, nuove strategie di prevenzione: ruolo della PrEPProf. Davide Moschese HIV, da San Francisco nuove strategie per recuperare i pazienti fuori dalla curaProf.ssa Monica Gandhi HIV, engagement e terapia immediata: decisivo intervenire subito dopo la diagnosiDott.ssa Valentina Mazzotta HIV, terapie long acting e interventi sul territorio per riportare in cura i soggetti fragiliProf. Andrea Antinori Mieloma multiplo: oltre le cure, i bisogni concreti di pazienti e caregiverMatilde Cani CAR-T nel mieloma multiplo: perché informazione e supporto restano crucialiDavide Petruzzelli Malattia psoriasica: dalla “marcia psoriasica” ai dati di Real World nella pratica clinicaProf. Roberto Caporali Artrite psoriasica: efficacia e sicurezza nella Real Life delle terapie anti IL-23Prof. Francesco Ciccia InformativaUtilizziamo cookie o tecnologie simili per finalità tecniche e, con il tuo consenso, anche per altre finalità come specificato nellacookie policy.Puoi acconsentire all'utilizzo di tali tecnologie utilizzando il pulsante "Accetta tutti". Fino a che non sceglierai una opzione utilizzeremo solo i cookie tecnici e necessari. Cookie tecniciCookie tecnici e necessari al corretto funzionamento del sito web. Non possono essere disabilitati [7]NomeFornitoreScopoDuratacovidLoginAntherica srlFunzionaleSessionelngAntherica srlFunzionalePersistentepharmaLogAntherica srlFunzionaleSessionesocialcounterAntherica srlFunzionale1 giornosys_langAntherica srlFunzionalePersistenteUserLogAntherica srlFunzionaleSessione_cookie_consentAntherica srlFunzionale1 anno Cookie di preferenzaI cookie di preferenza consentono al sito web di memorizzare informazioni che ne influenzano il comportamento, ad esempio la personalizzazione di un colore.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia Cookie statisticiI cookie statistici aiutano a capire come i visitatori interagiscono con il sito web raccogliendo e trasmettendo informazioni in forma anonima [7]NomeFornitoreScopoDurata_gaGoogle AnalyticsStatistiche1 anno_ga_J8H44EJNJ3Google AnalyticsStatistiche1 anno__utmaGoogle AnalyticsStatistiche2 anni__utmbGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmcGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmtGoogle AnalyticsStatisticheSessione__utmzGoogle AnalyticsStatistiche6 mesi Cookie di marketingI cookie di marketing vengono utilizzati per tracciare i visitatori sul sito web. La finalità è quella di presentare annunci pubblicitari che siano rilevanti e coinvolgenti per il singolo utente.Nessun cookie utilizzato per questa tipologia

Attualità Terapie integrate in oncologia: sport, alimentazione e pet therapy entrano nel percorso di cura Quarta Giornata della Salute del Paziente Oncologico. Baldelli (San Camillo): “Necessario pensare alla qualità della vita. Una risposta che noi medici per troppo tempo non abbiamo dato” Un incontro tutto dedicato alle terapie integrate che, negli ultimi anni, si sono fatte strada in modo sempre più deciso nella pratica clinica. Si è tenuta lo scorso 18 aprile, presso il Castello di Torrimpietra a Fiumicino (Roma), la Quarta Giornata della salute del paziente oncologico. “Oggi andare oltre i classici approcci terapeutici, non solo in oncologia, è diventato uno standard dal punto di vista della gestione del paziente”, spiega il prof. Roberto Baldelli, direttore dell’Unità Operativa di Endocrinologia dell’Ospedale San Camillo di Roma, che ha coordinato l’evento e ne ha curato il programma. “In passato ci siamo concentrati quasi esclusivamente sulle terapie classiche, trascurando tutto ciò che ruotava intorno al paziente e alla sua vita”, prosegue. “Negli ultimi anni è emerso, però, con chiarezza che il paziente oncologico, sottoposto a terapie spesso con alto impatto sulla qualità della vita, deve essere supportato anche nel percorso di cura. Accanto a chemioterapia, radioterapia e immunoterapia, occorre integrare tutto ciò che concretamente aiuta il paziente a stare meglio”. Ed è da qui che nasce il concetto di terapie integrate come “attività e approcci che migliorano la qualità di vita e danno al paziente risposte che noi medici, per troppo tempo, non abbiamo dato”. MEDICINA NARRATIVA PER PORTARE ALLA LUCE L’ESPERIENZA EMOTIVA DEI PAZIENTI La giornata ha preso avvio dalla medicina narrativa, con l’intervento della dott.ssa Raffaella Pajalich, rappresentante della Società di Medicina Narrativa SIMeN. “Medicina narrativa significa colloquiare, portare alla luce l’esperienza emotiva del paziente e metterla a confronto con quella di altri pazienti e operatori, per far emergere le criticità di un percorso di cura spesso impegnativo sul piano psicologico”, chiarisce Baldelli. L’IMPORTANZA DELL’ALIMENTAZIONE COME PREVENZIONE Ampio spazio è stato dedicato all’alimentazione, con la partecipazione di tre esperte. Carla Montesano, professoressa di Immunologia e Patologia generale presso l’Università romana di Tor Vergata ha illustrato la connessione tra alimentazione e prevenzione tumorale. “Esistono sostanze che possono avere un’azione antitumorale: mangiando possiamo controllare o prevenire lo sviluppo di un tumore”, ricorda Baldelli. Di nutrizione e nutraceutica ha parlato, invece, la prof.ssa Silvia Migliaccio, docente presso l’Università Sapienza di Roma e specialista in Endocrinologia e malattie del metabolismo, mentre la prof.ssa Anna Maria Colao, che insegna Endocrinologia e malattie del metabolismo presso l’Università Federico II di Napoli, ha affrontato il tema del digiuno intermittente: “Un tema spesso frainteso”, ha commentato il medico: “il pasto la sera non va saltato per dimagrire. Lo scopo è seguire i ritmi circadiani: abbiamo un picco di cortisolo la mattina, che cresce durante la giornata fino ad arrivare ai minimi la sera e la notte”. IL BENESSERE SESSUALE DEI PAZIENTI ONCOLOGICI Tra i temi affrontati nel corso della giornata, uno tra i più delicati è quello della sessualità del paziente oncologico, illustrato dalla dottoressa Aurora De Leo del Regina Elena National Cancer Institute di Roma. “È uno degli aspetti della vita quotidiana che risentono negativamente del percorso di cura per motivi psicologici, emotivi e anche ormonali”, sottolinea Baldelli. “Molte terapie ormonali o anti-ormonali, infatti, vanno a impattare proprio su questa sfera: la libido e la potenza sessuale nell’uomo, le alterazioni del ciclo mestruale nella donna. Il benessere sessuale fa parte a 360 gradi del benessere della vita di un paziente, e va assolutamente tenuto in considerazione”. PET THERAPY IN CORSIA Un altro argomento esplorato è la pet therapy, su cui si è soffermata la dott.ssa Sara Ramponi del Day Hospital di Oncologia Medica dell’Ospedale San Camillo. Appassionata cinofila, Ramponi ha maturato un interesse per la pet therapy, diventando col tempo anche addestratrice. “Si tratta di uno strumento in più per i pazienti. Insieme stiamo lavorando a un progetto per introdurre la pratica della pet therapy anche all’interno del San Camillo” ha rivelato Baldelli. “È un’esperienza ormai messa in atto in diverse strutture in Italia e all’estero. Sarebbe bello averla anche nel nostro ospedale”. I BENEFICI DELLO SPORT DURANTE LE TERAPIE Parlando di terapie integrate, non poteva mancare un cenno allo sport, argomento trattato da Carlo Garufi, direttore dell’UOC di Oncologia Medica dell’Ospedale San Camillo. “Anche il paziente oncologico può fare attività sportiva”, chiarisce Baldelli. “Come dimostrano lavori pubblicati su importanti riviste scientifiche lo sport migliora la risposta del paziente ai trattamenti oncologici. Con un’attività monitorata da un personal trainer o da un allenatore si può ottenere una progression free survival molto più lunga, cioè un tempo libero dalla malattia più esteso”. Un esempio concreto, in questo senso, è stato presentato da Luigi Vanti, allenatore di canottaggio che guida il gruppo Rosaremo, formato da donne sottoposte a mastectomia per carcinoma della mammella che praticano canottaggio insieme: “Il concetto di fare squadra ritorna sempre”, puntualizza l’endocrinologo. “Mi batto molto per questo: fare squadra con i colleghi, con gli operatori sanitari, con i pazienti. Dobbiamo usare un’ottica di gruppo, di multidisciplinarietà, non solo dal punto di vista professionale, ma coinvolgendo il più possibile i pazienti nelle scelte terapeutiche e in quelle para-terapeutiche, come l’attività sportiva”. AGOPUNTURA, YOGA, MINDFULNESS E UNA TESTIMONIANZA DIRETTA Anche agopuntura, yoga e mindfulness rientrano nel quadro delle terapie integrate. “Sono pratiche che controllano sia il dolore sia l’emotività del paziente”, osserva Baldelli. “Per troppo tempo abbiamo tenuto l’approccio olistico separato dalla medicina tradizionale, come se fossero incompatibili. Le terapie biointegrate dimostrano, invece, che l’interazione è possibile e funziona”. A chiudere la giornata, la testimonianza di Lucia Batassa, paziente operata quasi 40 anni fa per un tumore della mammella, che ha letto alcuni passi del suo libro, ‘Un amante per terapia’ nel quale ha raccontato l’esperienza personale della malattia. UN MANIFESTO E UNA NUOVA ASSOCIAZIONE La giornata si è chiusa con la presentazione del Manifesto del Castello di Torre in Pietra per le terapie integrate in pazienti portatori di neoplasie endocrine. “Non vuole essere un manifesto scientifico, ma una presentazione di quelli che dovranno essere i nostri obblighi di medici nei confronti dei pazienti: offrire un’integrazione ai classici approcci terapeutici”, sintetizza Baldelli. E nei prossimi mesi nascerà anche una nuova associazione chiamata Officina dell’arte, dello sport e della salute. “La struttura sarà aperta ai pazienti, ma anche alla formazione degli operatori sanitari”, prosegue. “Faremo attività sportiva, come pure attività culinaria insegnando al paziente a cucinare secondo determinati criteri nutrizionali. E poi ci saranno gli incontri con i cosiddetti power speaker, che possono aiutarci a esprimere quella parte emotiva che molti di noi non esprimono mai, in primis gli operatori della sanità”. Il progetto punta anche a colmare una lacuna storica nella formazione medica. “Durante gli studi di medicina, nessuno, dico nessuno, ci ha insegnato a comunicare con il paziente”, dice ancora Baldelli. “Nessuno ci ha insegnato a gestire i rapporti con i pazienti e la loro emotività. Poi c’è un tema molto caldo e difficile, ma che andrebbe affrontato: il concetto della morte. Nessuno ci ha mai insegnato come comunicare una diagnosi infausta”, conclude. “E, invece, saper accompagnare un paziente negli ultimi momenti di vita fa parte della cura a tutti gli effetti”.

IlComitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP)dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso unparere favorevolein merito all’approvazione della terapia genica onasemnogene abeparvovec a somministrazione intratecale(nome commerciale Itvisma, commercializzata da Novartis) per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale 5q (SMA 5q), la forma più comune della malattia, in pazienti di almeno 2 anni di età che presentano una mutazione biallelica del geneSMN1. Onasemnogene abeparvovec è unaterapia genica che utilizza un vettore virale AAV9 per trasportare una copia funzionante del geneSMN1nelle cellule nervose coinvolte nel controllo del movimento. L’obiettivo è aumentare la produzione della proteina SMN, essenziale per la sopravvivenza dei motoneuroni e per il mantenimento della funzione neuromuscolare. La terapia è già da tempo approvata, anche in Europa, in una formulazione adatta alla somministrazione tramite infusione endovenosa. Il parere positivo dell'EMA segue quello recentemente emesso dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che aveva già approvato la somministrazione intratecale della terapia genica, ampliandone l’impiego nei bambini più grandi. Il passaggio statunitense è statoricostruito da Osservatorio Terapie Avanzate, che aveva raccontato nei dettagli l’autorizzazione FDA. Il parere favorevole dell’Agenzia Europea per i Medicinali non rappresenta ancora l’autorizzazione definitiva: la decisione formale spetta alla Commissione Europea, che solitamente interviene entro poche settimane.Solo dopo questo passaggio potrà avviarsi l’iter nazionale.Per rendere la terapia disponibile in Italia sarà necessario il procedimento regolatorio di AIFA,che comprende valutazione clinica, negoziazione del prezzo e definizione delle condizioni di rimborsabilità. L’EMA precisa che le raccomandazioni d’uso complete del farmaco saranno disponibili nella scheda tecnica (SmPC) che verrà pubblicata sul sito dell’Agenzia dopo la decisione della Commissione Europea. Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare. Tutte le informazioni presenti nel sitonon sostituisconoin alcun modo il giudizio di unmedico specialista, l'unico autorizzato ad effettuare una consulenza e ad esprimere un parere medico. ©2025 Osservatorio Malattie Rare |Questo indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo.Testata giornalistica iscritta al ROC, n.20188, ai sensi dell'art.16 L.62/2001Testata registrata presso il Tribunale di Roma - 296/2011 - 4 OttobreDirettore Responsabile: Ilaria Ciancaleoni BartoliSede: Via di San Valentino, 34 - 00197 RomaEditore:Rarelab Coding byDigitest.net

Individuare precocemente il melanoma, migliorare l’appropriatezza e rendere più sostenibile il sistema. È su questo equilibrio tra efficacia clinica e sostenibilità che si gioca la proposta della Società Italiana di Dermatologia e Malattie Sessualmente Trasmesse (SIDeMaST): inserire nei LEA tecnologie già validate e riorganizzare i percorsi di accesso, oggi ancora troppo lenti e indifferenziati per una patologia in cui, invece, il tempo fa la differenza. Ne abbiamo parlato con il presidente Giovanni Pellacani. Professor Pellacani, da dove nasce la richiesta di inserire nuove prestazioni nei Lea e quali criticità del sistema volete superare? La ratio è identificare il paziente che ha il melanoma il prima possibile. Stiamo parlando di prevenzione secondaria, quindi l’obiettivo è di trovare il tumore in fase precoce per disinnescarlo nel modo più efficace possibile, con il minor impatto in termini di costi, sofferenze e rischi per il paziente. Oggi però il sistema non è organizzato in modo ottimale. Il primo problema è a monte: il medico di medicina generale è il filtro per l’accesso allo specialista e deve individuare le lesioni a rischio, senza inviare tutto ma selezionando ciò che può essere un melanoma. In questo senso anche teleconsulto e teledermatologia possono aiutare, perché consentono una prima valutazione più appropriata. Il nodo principale resta però l’accesso: il sospetto tumore cutaneo segue lo stesso canale delle altre problematiche dermatologiche. Questo significa che si rischia di vedere troppi nei benigni e di ritardare le vere urgenze oncologiche. Qual è la soluzione organizzativa che proponete e perché è così importante anche dal punto di vista clinico? Serve separare i percorsi: un canale per la visita dermatologica per sospetto oncologico e uno per le altre patologie. Devono avere priorità diverse e ambulatori dedicati, con strumenti adeguati. Questo non comporterebbe nessun onere aggiuntivo per il Sistema Sanitario Nazionale, si tratta semplicemente di distinguere un codice di accesso da un altro. si gestirebbero meglio le urgenze. E la differenza clinica è evidente: se c’è un forte sospetto di tumore è fondamentale intervenire prima, mentre per altre condizioni qualche giorno in più può essere gestito senza rischi. Sul melanoma il tempo è determinante. Entrando nel merito dei LEA, quali tecnologie chiedete di inserire e perché sono così rilevanti? La prima è la total body photography, indispensabile per monitorare nel tempo i pazienti a rischio ed individuare una lesione pigmentata che modifica nel tempo, quindi idnicata per pazienti con molti nei e lesioni atipiche, che sono anche i pazienti a maggior rischio di sviluppare un melanoma. Senza un monitoraggio strutturato è difficile garantire un controllo preciso ed una diagnosi precoce. La seconda è la microscopia confocale, che permette di ridurre le asportazioni inutili. Senza questa tecnologia si tende a rimuovere più lesioni benigne; con la confocale posso selezionare meglio e intervenire solo quando serve. Queste metodiche sono già previste dalle linee guida europee, ma oggi non sono riconosciute nei nostri LEA. Questo significa che, seppure utilizzate comunque in centri di riferimento, senza un codice che valorizzi la prestazione e il tempo dedicato non avverrà una loro adozione sistematica su tutto il territorio. Quali sarebbero i benefici concreti dell’inserimento nei LEA, sia per i pazienti sia per il sistema sanitario? Migliora l’appropriatezza clinica, perché eseguo un percorso diagnostico che consente più accuratezza e decisioni più mirate. Individua melanomi in fasi iniziale in soggetti a rischio e riduce gli interventi inutili, e quindi le liste d’attesa chirurgiche. Inoltre offre anche un vantaggio economico: evitare interventi inutili e diagnosticare prima significa ridurre i costi complessivi. Sono tecnologie che richiedono un investimento iniziale, ma che nel tempo generano un beneficio per il Servizio sanitario. In sintesi, perché è necessario intervenire ora sui LEA? Perché senza il riconoscimento delle tecnologie e dei percorsi adeguati non possiamo garantire una diagnosi precoce efficace. E senza diagnosi precoce perdiamo l’opportunità di curare meglio i pazienti e di farlo in modo sostenibile per il sistema sanitario. Tutto deve essere orientato a un obiettivo: individuare la lesione a rischio il prima possibile e con la miglior precisione possibile. E. M.

Una nuova frontiera nella cura dei tumori ematologici si sta delineando grazie allo sviluppo di una terapia Car T di nuova generazione, capace di ottenere la remissione completa del tumore del sangue anche senza il supporto della chemioterapia tradizionalmente necessaria. Il risultato, emerso da uno studio clinico di fase 1 pubblicato sulla rivista Cell, rappresenta una svolta significativa per pazienti e comunità scientifica. Il lavoro è stato coordinato dall’immunologo italiano Luca Gattinoni presso l’Istituto Leibniz per l’immunoterapia in Germania, in collaborazione con il National Cancer Institute degli Stati Uniti e l’IRCCS Humanitas Research Hospital. Come funziona la terapia Car T e i suoi limiti attuali La terapia Car T si basa sull’utilizzo di linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. Negli ultimi anni ha rivoluzionato il trattamento di diverse forme di tumore del sangue, ma non è priva di limiti. Molti pazienti, infatti, non ottengono benefici duraturi. Questo accade spesso perché le cellule infuse non riescono a espandersi adeguatamente o a persistere nel tempo all’interno dell’organismo. Inoltre, la procedura standard prevede una chemioterapia preliminare per favorire l’attecchimento delle cellule, con effetti collaterali non trascurabili. La svolta delle cellule Tscm: più efficaci e durature Per superare questi ostacoli, i ricercatori hanno sviluppato un approccio innovativo basato su una popolazione altamente selezionata di cellule: le cellule T staminali di memoria (Tscm). Queste cellule si distinguono per la loro elevata capacità di autorinnovamento e proliferazione, caratteristiche che le rendono particolarmente adatte a sostenere una risposta immunitaria prolungata. Le nuove Car Tscm, ottenute modificando geneticamente queste cellule in laboratorio, hanno dimostrato proprietà nettamente superiori rispetto alle Car T convenzionali. Risultati clinici: remissione completa anche a basse dosi Nella sperimentazione clinica di fase 1, i pazienti trattati con Car Tscm hanno mostrato una maggiore espansione e persistenza delle cellule infuse, elementi chiave per l’efficacia della terapia. Il dato più rilevante riguarda la possibilità di ottenere risposte complete anche con basse dosi e, soprattutto, senza ricorrere alla chemioterapia pre-infusione. Questo rappresenta un cambiamento potenzialmente epocale nella gestione dei tumori ematologici, riducendo l’impatto del trattamento sul paziente. Un altro aspetto cruciale emerso dallo studio è il buon profilo di tollerabilità della terapia. Gli effetti collaterali osservati sono risultati lievi, un elemento particolarmente importante considerando la complessità delle terapie cellulari avanzate. La possibilità di combinare efficacia clinica elevata e riduzione della tossicità rafforza il potenziale di questa nuova strategia terapeutica. Il comportamento delle cellule nel corpo: un meccanismo innovativo Oltre ai risultati clinici, lo studio ha fornito nuove informazioni sul comportamento delle cellule una volta infuse nell’organismo. A differenza delle Car T tradizionali, che tendono a esaurire rapidamente le loro riserve, le Car Tscm mantengono un pool staminale auto-rinnovante e duraturo. Questo avviene perché non si differenziano tutte contemporaneamente, ma vengono attivate progressivamente in piccole ondate successive, garantendo una risposta più stabile e prolungata nel tempo. Implicazioni future per la cura dei tumori del sangue Questa innovazione apre scenari promettenti per il futuro della immunoterapia oncologica. La possibilità di utilizzare Car T più precise, durature e meno tossiche potrebbe ampliare significativamente il numero di pazienti che beneficiano di queste terapie. Se confermati in studi successivi, questi risultati potrebbero portare a un cambiamento radicale nei protocolli terapeutici, rendendo la cura dei tumori del sangue più efficace e meno invasiva. La ricerca guidata da Luca Gattinoni segna dunque un passo decisivo verso una nuova generazione di terapie cellulari intelligenti, capaci di adattarsi meglio all’organismo e di garantire risposte cliniche più durature.

Una terapia Car-T di nuova generazione mostra risultati promettenti nel trattamento dei tumori del sangue, con casi di remissione completa ottenuti anche senza il ricorso alla chemioterapia preliminare. È quanto emerge da uno studio clinico di fase 1 pubblicato sulla rivistaCell. La ricerca è stata condotta dal team guidato dall’immunologo italianoLuca Gattinonipresso l’Istituto Leibniz per l’immunoterapia, in collaborazione con ilNational Cancer Institutee l’IRCCS Humanitas Research Hospital. La terapia Car-T si basa su linfociti T modificati geneticamente per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Questa nuova versione utilizza una popolazione più definita di cellule, le cosiddette T staminali di memoria (Tscm), caratterizzate da elevata capacità di autorinnovamento e proliferazione. Le cellule modificate, denominate Car Tscm, hanno mostrato nello studio una maggiore capacità di espansione e persistenza rispetto alle Car-T tradizionali. Nel trial clinico di fase 1, i pazienti trattati hanno evidenziato risposte complete anche con dosi ridotte di cellule, senza necessità della chemioterapia normalmente utilizzata prima dell’infusione per favorire l’attecchimento. Si tratta di risultati preliminari che richiedono ulteriori conferme in studi successivi su un numero più ampio di pazienti. La terapia ha mostrato anche un buon profilo di sicurezza, con effetti collaterali prevalentemente lievi. Lo studio ha inoltre chiarito il comportamento delle cellule nell’organismo: a differenza delle Car-T convenzionali, le Car Tscm mantengono nel tempo un serbatoio di cellule capaci di autorinnovarsi. Questo avviene perché non si differenziano tutte contemporaneamente, ma vengono attivate progressivamente in più fasi, garantendo una risposta più duratura. L’approccio rappresenta un possibile avanzamento nel campo dell’immunoterapia oncologica, con l’obiettivo di migliorare l’efficacia e la durata delle risposte nei tumori ematologici. Resta tuttavia una fase sperimentale, che dovrà essere validata da studi clinici più ampi prima di un eventuale utilizzo su larga scala. Oms simula una nuova pandemia, Italia assente all’esercitazione Polaris II: polemica politica Cibi ultra-processati e rischio demenza: lo studio che preoccupa Studio cinese propone una nuova strategia per combattere i tumori: riprogrammare le cellule immunitarie direttamente nel corpo usando globuli rossi e mRNA Pubblicato del Di Una nuova strategia per l’immunoterapia del cancro punta a trasformare le cellule del sistema immunitario in agenti antitumorali direttamente all’interno dell’organismo, senza passaggi esterni in laboratorio. La ricerca, pubblicata sulla rivistaScience Translational Medicinee condotta dalWestlake Laboratory of Life Sciences and Biomedicinedi Hangzhou, propone un approccio innovativo basato sull’uso dei globuli rossi come vettori di istruzioni genetiche. L’obiettivo è superare i limiti delle attuali terapie CAR-T, che prevedono il prelievo dei linfociti del paziente, la loro modifica genetica in laboratorio e la successiva reinfusione, un processo complesso e lungo. Nel nuovo modello sperimentale, i ricercatori hanno utilizzato eritrociti modificati per trasportare RNA messaggero (mRNA) all’interno del corpo. Queste istruzioni genetiche sono progettate per riprogrammare le cellule mieloidi, trasformandole in cellule capaci di riconoscere e attaccare il tumore. La piattaforma, denominata mRNA-LNP-Ery, sfrutta nanoparticelle lipidiche caricate con mRNA ancorate ai globuli rossi, che fungono da veicolo naturale nel sistema circolatorio. Le cellule mieloidi, tra cui i macrofagi, svolgono un ruolo chiave nel microambiente tumorale. Riprogrammarle direttamente in vivo rappresenta, secondo i ricercatori, una prospettiva promettente per colpire il tumore in modo più mirato e continuo. Secondo quanto evidenziato dagli autori, tra cui la ricercatriceXiaoqian Nie, questa tecnologia potrebbe semplificare notevolmente l’immunoterapia, riducendo tempi e costi. Si tratta tuttavia di risultati preliminari, che necessitano di ulteriori verifiche prima di un possibile utilizzo clinico. La ricerca apre comunque una nuova direzione nello sviluppo di terapie oncologiche più accessibili e meno invasive. L’Oms testa una simulazione pandemica globale con 26 Paesi, ma l’Italia non partecipa. D’Amato (Azione) critica la scelta legata al piano pandemico. Pubblicato del Di Simulazione globale di una nuova pandemia batterica, ma senza la partecipazione dell’Italia. È quanto emerge dall’esercitazione internazionalePolaris IIpromossa dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, che ha coinvolto 26 Paesi e circa 600 esperti. Nei giorni scorsi, l’Oms ha testato uno scenario ipotetico di diffusione globale di un nuovo batterio, con l’obiettivo di verificare capacità di coordinamento, risposta operativa e gestione delle emergenze sanitarie su scala internazionale. L’iniziativa rientra nelle attività di preparazione preventiva per affrontare eventuali crisi sanitarie future, dopo l’esperienza della pandemia da Covid-19. Secondo quanto evidenziato daAlessio D’Amato, responsabile Welfare diAzioneed ex assessore alla Sanità della Regione Lazio, l’Italia non ha preso parte all’esercitazione. D’Amato collega l’assenza alla posizione italiana sul piano pandemico globale, sottolineando come il Paese si sia astenuto su tale strumento. Per l’esponente di Azione si tratterebbe di un fatto rilevante, in quanto la mancata partecipazione a esercitazioni di questo tipo potrebbe incidere sulla capacità di preparazione e coordinamento in caso di future emergenze sanitarie. Al momento non risultano dichiarazioni ufficiali da parte delle autorità italiane sulle ragioni dell’assenza o su eventuali modalità alternative di partecipazione o monitoraggio dell’iniziativa. La vicenda si inserisce nel più ampio dibattito sulla governance sanitaria globale e sulla partecipazione degli Stati ai meccanismi internazionali di prevenzione e risposta alle pandemie. Uno studio australiano collega l’aumento di cibi ultra-processati a un maggiore rischio di demenza e calo delle capacità cognitive. Pubblicato del Di Un incremento anche minimo nel consumo quotidiano di alimenti ultra-processati può avere effetti negativi sulle capacità cognitive e aumentare il rischio di demenza, incluso ilmorbo di Alzheimer. È quanto emerge da una ricerca condotta dallaMonash Universitye pubblicata sulla rivista scientificaAlzheimer’s & Dementia. Lo studio, guidato dalla nutrizionistaBarbara Cardoso, ha analizzato oltre 2.100 persone tra i 40 e i 70 anni, inizialmente senza problemi cognitivi. I risultati indicano che un aumento del 10% nel consumo di cibi ultra-processati – equivalenti, ad esempio, a una piccola porzione di patatine o a una manciata di biscotti – è associato a un calo misurabile delle capacità cognitive, in particolare della concentrazione. Il calo dell’attenzione, secondo i ricercatori, si traduce in una riduzione della velocità di elaborazione delle informazioni, con conseguenze a catena su organizzazione, capacità di problem solving e gestione delle attività quotidiane. Questi effetti si osservano anche in soggetti che seguono regimi alimentari generalmente considerati salutari, come la dieta mediterranea. Gli alimenti ultra-processati sono già stati associati ad alterazioni del microbioma intestinale, a squilibri del sistema endocrino e all’aumento dei fattori di rischio cardiovascolare. Tutti elementi che, secondo lo studio, possono avere un impatto sulla salute neurologica e contribuire all’insorgenza di patologie degenerative. L’indagine ha quantificato un incremento del rischio di demenza pari a 0,24 punti su una scala da 0 a 7 per ogni aumento del 10% nel consumo di questi alimenti. Un dato che rafforza l’attenzione della comunità scientifica sul ruolo della dieta nella prevenzione delle malattie neurodegenerative.

SHANGHAI, Cina e JERSEY CITY, N.J.--(BUSINESS WIRE)--Shanghai Henlius Biotech, Inc. (2696.HK), e Organon (NYSE: OGN) oggi hanno annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio per POHERDY® (pertuzumab) 420 mg/14 mL iniezione per uso endovenoso, il primo e unico biosimilare di PERJETA (pertuzumab) approvato in Europa, per tutte le indicazioni del prodotto di riferimento.1 “In quanto primo e attualmente unico biosimilare del pertuzumab in Europe, l'approvazione di POHERDY da parte della CE segna un importante traguardo nell'espansione dell'accesso ai trattamenti per pazienti affetti da alcuni tipi di carcinomi mammari HER2 positivi, particolarmente in quanto il tumore al seno è il tipo di cancro più spesso diagnosticato alle donne nell'Unione Europea”, ha dichiarato Joe Azzinaro, Vicepresidente, Global Commercial Lead Biosimilars, presso Organon.2,3 “Il portafoglio globale in espansione di farmaci biosimilari di Organon rafforza il nostro impegno costante per promuovere la sostenibilità dei sistemi sanitari, avanzando al contempo la salute delle donne tramite l'accesso a farmaci di qualità”.3,4 “Partendo dall'approvazione di POHERDY da parte dell’FDA come primo biosimilare del pertuzumab negli Stati Uniti, questa approvazione nell'UE amplia ulteriormente il nostro portafoglio in espansione di farmaci biosimilari approvati in mercati di tutto il mondo e testimonia la nostra solida collaborazione con Organon”, ha dichiarato Ping Cao, Direttore dello sviluppo commerciale e Vicepresidente senior di Henlius. “Guidati dal nostro impegno nell'eccellenza scientifica e nella qualità dei prodotti, stiamo lavorando per ampliare l'accesso alle varie opzioni terapeutiche a vantaggio dei pazienti e del sistema sanitario”. In Europa, POHERDY è indicato in combinazione con trastuzumab e docetaxel per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo, metastatico o localmente recidivato, non operabile, non trattati in precedenza con terapia anti-HER2 o chemioterapia per la malattia metastatica. POHERDY è anche indicato per l'uso in associazione con trastuzumab e chemioterapia come (i) trattamento neoadiuvante di pazienti adulti con tumore al seno HER2 positivo, localmente avanzato, infiammatorio o in fase precoce ad alto rischio di recidiva e (ii) trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo in fase precoce ad alto rischio di recidiva. POHERDY è stato approvato sulla base dell'esame di un pacchetto completo di dati, che ha compreso dati analitici strutturali e funzionali, dati clinici di farmacocinetica e studi clinici comparativi a dimostrazione del fatto che POHERDY è un farmaco biologico altamente simile al prodotto di riferimento sulla base della totalità delle prove fornite dai dati analitici, farmacocinetici, di efficacia, sicurezza e immunogenicità (la capacità intrinseca delle proteine e di altri farmaci biologici di generare una risposta immunitaria).5 Nel 2022, Henlius ha stipulato un accordo di licenza e fornitura con Organon, concedendo a Organon i diritti esclusivi di commercializzazione a vari farmaci biosimilari, tra cui POHERDY. L'accordo comprende i diritti di commercializzazione a livello globale, ad eccezione della Cina.6 Informazioni su POHERDY® (pertuzumab) nell'UE Carcinoma mammario in fase precoce Poherdy è indicato per l'uso in associazione con trastuzumab e chemioterapia in: Il trattamento neoadiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo, localmente avanzato, infiammatorio o in fase precoce ad alto rischio di recidiva il trattamento adiuvante di pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo in fase precoce ad alto rischio di recidiva (vedere sezione 5.1) Carcinoma mammario metastatico Poherdy è indicato per l'uso in associazione con trastuzumab e docetaxel in pazienti adulti con carcinoma mammario HER2 positivo, metastatico o localmente recidivato, non operabile, non precedentemente trattati con terapia anti-HER2 o chemioterapia per la malattia metastatica. Per maggiori informazioni, visitare: Poherdy | Agenzia europea per i medicinali (EMA) Informazioni su Henlius Shanghai Henlius Biotech, Inc. (2696.HK) è un'azienda biofarmaceutica globale che si propone di offrire farmaci biologici innovativi di alta qualità, a prezzi ragionevoli per pazienti di tutto il mondo con particolare concentrazione sull'oncologia, le malattie autoimmunitarie e le malattie oculari. Fondata nel 2010, Henlius ha realizzato una piattaforma biofarmaceutica completa, con capacità globali di R&S, attività cliniche, affari normativi, produzione e commercializzazione. La Società impiega quasi 4.000 persone in tutto il mondo ed è attiva in diverse regioni, tra cui Cina, Stati Uniti e Giappone. Sfruttando il suo flusso di cassa stabile generato dal suo portafoglio di prodotti biosimilari a sostegno dell'innovazione, Henlius sta avanzando stabilmente verso la sua fase “Globalisation 2.0”, creando un modello di crescita globale scalabile e sostenibile. All'inizio del 2026, Henlius ha ottenuto approvazioni normative per 10 prodotti in oltre 60 Paesi e regioni in tutto il mondo, comprese sette approvazioni in Cina. La Società ha inoltre raggiunto diversi traguardi nei principali mercati biofarmaceutici, con quattro prodotti approvati dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e cinque prodotti approvati dalla Commissione Europea (CE), traguardi che riflettono le capacità di R&S, i sistemi di qualità e gli standard di produzione dell'azienda allineati a livello mondiale. Spinta dall'innovazione, Henlius ha creato un ecosistema tecnologico diversificato e basato su una piattaforma attraverso attività coordinate in R&S a Shanghai, negli Stati Uniti e in altre regioni. Le sue piattaforme di innovazione comprendono inibitori del checkpoint immunitario, tecnologie di interazione con le cellule immunitarie (compresi T cell engager multispecifici), anticorpi coniugati (ADC) e piattaforme di scoperta precoce abilitate all'intelligenza artificiale. La Società attualmente possiede più di 50 prodotti innovativi in fase iniziale, circa il 70% dei quali si prevede siano migliori della categoria, con oltre 30 studi clinici in corso in tutto il mondo. Il prodotto principale di Henlius, serplulimab (nome commerciale: Hetronifly® in Europa), è il primo anti-PD-1 mAb approvato al mondo per il trattamento di prima linea del tumore polmonare a piccole cellule ed è stato approvato in più di 40 mercati a livello globale con un processo accelerato di globalizzazione. In parallelo, una serie di prodotti innovativi ad alto potenziale, tra cui PD-L1 ADC HLX43 e il nuovo epitopo anti-HER2 mAb HLX22, stanno procedendo con lo sviluppo clinico pivotale a livello globale. Supportato da una rete di produzione di farmaci biologici con una capacità totale di 84.000 litri e certificazioni GMP rilasciate da autorità normative in Cina, Europa e Stati Uniti, Henlius rimane incentrata sulla risposta alle esigenze mediche non soddisfatte e alla trasformazione dell'innovazione scientifica in valore clinico significativo e accesso al paziente, contribuendo in modo sostenibile all'ecosistema biofarmaceutico globale. Per saperne di più su Henlius, visitare https://www.henlius.com/en/index.html e connettersi con l'azienda su LinkedIn all'indirizzo https://www.linkedin.com/company/henlius/. Informazioni su Organon Organon (NYSE: OGN) è una società sanitaria globale con la missione di fornire farmaci e soluzioni efficaci per una vita quotidiana più sana. Con un portafoglio di oltre 70 prodotti nei Farmaci generici e per la salute femminile, che comprendono biosimilari, Organon è incentrata sulle esigenze sanitarie che interessano principalmente le donne in modo unico e diversificato, ampliando nel contempo l'accesso ai trattamenti essenziali in oltre 140 mercati. Con sede a Jersey City, New Jersey, Organon è impegnata a promuovere l'accesso, l'economicità e l'innovazione nell'assistenza sanitaria. Per saperne di più, visitare www.organon.com e seguire l'azienda su LinkedIn, Instagram, X, YouTube, TikTok e Facebook. Nota cautelativa relativa alle dichiarazioni a carattere previsionale Il presente comunicato stampa contiene “dichiarazioni previsionali” secondo la definizione indicata nelle disposizioni di salvaguardia della legge statunitense Private Securities Litigation Reform Act del 1995, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, dichiarazioni relative agli obiettivi terapeutici di POHERDY e all'impegno costante di Organon nel supportare la sostenibilità dei sistemi sanitari, promuovendo nel contempo la salute delle donne attraverso l'accesso alla medicina di qualità. Le dichiarazioni previsionali possono essere identificate da termini quali “sarà”, “prevedere”, “in corso”, “impegno a sostenere”, “potrebbe” e termini con analogo significato. Queste dichiarazioni si basano sulle convinzioni e aspettative attuali dell'amministrazione di Organon e sono soggette a notevoli rischi e incertezze. Se le ipotesi sottostanti si rivelassero inesatte o se i rischi o le incertezze dovessero concretizzarsi, i risultati effettivi potrebbero differire sostanzialmente da quelli indicati nelle dichiarazioni previsionali. I fattori che potrebbero determinare la differenza materiale dei risultati rispetto a quelli descritti nelle dichiarazioni previsionali sono riportati nei documenti depositati da Organon presso la SEC, compresa l'ultima Relazione annuale sul Modulo 10-K e altri documenti depositati presso la SEC, disponibili sul sito web della SEC (www.sec.gov). Organon non si assume alcun obbligo di aggiornare pubblicamente alcuna dichiarazione previsionale, sia a seguito di nuove informazioni, eventi futuri o altro. PERJETA è un marchio commerciale registrato nell'Unione Europea da F. Hoffmann-La Roche AG; Organon non è associata al titolare di questo marchio registrato. 1. PERJETA. Product Information. Genentech, Inc.; 2025. 2. Breast cancer in the EU. European Commission, Joint Research Centre. Ottobre 2023. Ultimo accesso: 14 aprile 2026. https://ecis.jrc.ec.europa.eu/sites/default/files/2024-01/jrc_Breast_cancer_2022_Oct_2023.pdf 3. European Medicines Agency and the European Commission. Biosimilars in the EU: information guide for healthcare professionals. European Medicines Agency (EMA). Ultimo aggiornamento: 29 ottobre 2019. Ultimo accesso: 14 aprile 2026. https://www.ema.europa.eu/en/documents/leaflet/biosimilars-eu-information-guide-healthcare-professionals_en.pdf 4. Troein P, Newton M, Stoddart K, Travaglio M, Arias A. The impact of biosimilar competition in Europe. IQVIA; Gennaio 2025. Ultimo accesso: 14 aprile 2026. https://www.iqvia.com/-/media/iqvia/pdfs/library/white-papers/the-impact-of-biosimilar-competition-in-europe-2024.pdf 5. Biosimilar medicines: overview. European Medicines Agency (EMA). 2 aprile 2025. Ultimo accesso: 14 aprile 2026. https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/biosimilar-medicines-overview 6. Organon Enters into Global License Agreement to Commercialize Henlius’ Investigational Perjeta® (Pertuzumab) and Prolia®/Xgeva® (Denosumab) Biosimilar Candidates. Organon. 13 giugno 2022. Ultimo accesso: 14 aprile 2026. https://www.organon.com/news/organon-enters-into-global-license-agreement-to-commercialize-henlius-investigational-perjeta-pertuzumab-and-prolia-xgeva-denosumab-biosimilar-candidates/ Expand Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Esplora la pubblicazione di Barbacid e il conflitto di interessi che ha portato al ritiro dello studio sul carcinoma pancreatico. Questo articolo esamina nel dettaglio il recente ritiro della pubblicazione scientifica firmata da Mariano Barbacid e dal suo team sul trattamento sperimentale per il tumore al pancreas, dovuto a un conflitto di interessi non dichiarato. Analizzeremo i fatti, le implicazioni per la ricerca sul carcinoma pancreatico, l’importanza della trasparenza nella scienza oncologica e lo stato attuale delle terapie contro questo aggressivo tumore. Può essere utile a pazienti, familiari, ricercatori e professionisti sanitari interessati a comprendere come gli aspetti etici influenzino lo sviluppo di nuove terapie contro il tumore al pancreas. Introduzione La notizia del ritiro di uno studio promettente sul carcinoma del pancreas ha generato scalpore nella comunità scientifica internazionale. Il lavoro, guidato dal noto ricercatore spagnolo Mariano Barbacid del CNIO (Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas), descriveva una terapia combinata tripla capace di far regredire completamente i tumori pancreatici nei modelli murini senza sviluppare resistenza. Tuttavia, la rivista PNAS (Proceedings of the National Academy of Sciences) ha deciso la retraction completa della pubblicazione di Barbacid non per invalidità dei risultati scientifici, ma per la mancata dichiarazione di rilevanti conflitti di interessi finanziari legati a una società spin-off. Questo caso sottolinea come trasparenza e integrità siano fondamentali nella ricerca sul tumore al pancreas, una patologia con prognosi ancora molto sfavorevole. Cos’è accaduto esattamente con lo studio di Barbacid sul tumore al pancreas Nel dicembre 2025 è stato pubblicato su PNAS l’articolo “A targeted combination therapy achieves effective pancreatic cancer regression and prevents tumor resistance”. Gli autori, tra cui Vasiliki Liaki, Carmen Guerra e Mariano Barbacid, riportavano risultati straordinari: una combinazione di tre farmaci (daraxonrasib, afatinib e SD-36) eliminava in modo duraturo i tumori pancreatici nei topi, con scarsissimi effetti collaterali. La terapia mirata contro il tumore al pancreas sembrava rappresentare un passo avanti significativo nella lotta al carcinoma pancreatico duttale, uno dei tumori più letali. I modelli preclinici mostravano regressione completa e prevenzione della resistenza, aspetti critici in questa malattia. Nel aprile 2026, però, la rivista ha emesso la retraction. Il motivo ufficiale: “relevant undeclared competing interest at the time of submission”. Mariano Barbacid, insieme a Vasiliki Liaki e Carmen Guerra, detiene interessi finanziari nella società Vega Oncotargets, creata proprio per sviluppare terapie contro il tumore al pancreas. Questi legami non erano stati dichiarati adeguatamente al momento della sottomissione. Perché il conflitto di interessi è così rilevante nella ricerca sul carcinoma pancreatico Nella cura del tumore al pancreas la posta in gioco è altissima. Si tratta di una neoplasia con sopravvivenza a 5 anni inferiore al 10-12% nella maggior parte dei casi, spesso diagnosticata in stadio avanzato. Qualsiasi progresso suscita grande speranza, ma proprio per questo richiede il massimo rigore etico. Un conflitto di interessi non dichiarato può far sorgere dubbi sulla neutralità dei risultati. Nel caso specifico, i farmaci utilizzati erano in parte coperti da brevetti legati alla società co-fondata dagli autori. La mancata disclosure ha portato la National Academy of Sciences a optare per la misura più drastica: il ritiro completo dell’articolo. È importante sottolineare che la rivista ha chiarito che i dati scientifici non sono stati messi in discussione per falsità o manipolazione. Il problema è puramente procedurale e di trasparenza. Tuttavia, in un campo sensibile come l’oncologia pancreatica, anche un’apparente “svista amministrativa” rischia di minare la fiducia pubblica verso la ricerca sul tumore al pancreas. Il background scientifico: la terapia tripla contro il tumore al pancreas Lo studio ritirato si concentrava su un approccio targeted therapy che inibiva simultaneamente diverse vie di segnalazione oncogeniche chiave nel carcinoma pancreatico: EGFR/HER2 con afatinib, RAS con daraxonrasib (un inibitore KRAS) e STAT3 con SD-36. Questa tripla combinazione per il tumore al pancreas mirava a bloccare meccanismi di sopravvivenza e proliferazione delle cellule tumorali, riducendo la probabilità di sviluppare resistenza, fenomeno frequente nelle monoterapie contro il tumore pancreatico. Nei modelli murini e nei PDX (patient-derived xenografts), i risultati erano stati descritti come molto promettenti: regressione tumorale completa e duratura. Mariano Barbacid, con decenni di esperienza nello studio delle vie RAS, è considerato uno dei massimi esperti mondiali di biologia molecolare del carcinoma pancreatico. Implicazioni del ritiro per lo sviluppo di nuove cure del tumore al pancreas Il ritiro non cancella i dati preclinici ottenuti, ma complica il percorso verso eventuali trial clinici. Il team di Barbacid ha dichiarato che si tratta di un “problema amministrativo” e che lo studio è già stato risottomesso con le correzioni necessarie. Tuttavia, episodi come questo evidenziano le sfide del trasferimento tecnologico nella ricerca sul tumore al pancreas. Molti ricercatori fondano startup per valorizzare i brevetti, ma le regole editoriali sulle disclosure di conflitti di interessi sono diventate sempre più stringenti. Per i pazienti in attesa di nuove terapie contro il carcinoma pancreatico, questo caso ricorda che il cammino dalla ricerca di base alla clinica è lungo e richiede rigore etico oltre che scientifico. L’importanza della trasparenza nella ricerca oncologica pancreatica La trasparenza sui conflitti di interessi non è una formalità burocratica. Nella cura del tumore al pancreas, dove gli investimenti sono elevati e le speranze grandi, mantenere la fiducia della comunità scientifica e dei pazienti è essenziale. Le riviste prestigiose come PNAS applicano protocolli severi proprio per tutelare l’integrità della letteratura. La mancata dichiarazione di legami con società come Vega Oncotargets ha violato queste regole, portando alla retraction. Questo episodio può servire da monito per tutti i gruppi di ricerca impegnati nello sviluppo di nuove strategie contro il tumore al pancreas: la disclosure completa deve essere prioritaria fin dalla sottomissione. Stato attuale della terapia per il tumore al pancreas e prospettive future Nonostante il ritiro, la ricerca sul carcinoma pancreatico continua a progredire su più fronti: inibitori KRAS mutanti, terapie CAR-T, vaccini personalizzati, approcci basati su microambiente tumorale e immunoterapia. Mariano Barbacid rimane una figura di riferimento nella comprensione molecolare del tumore al pancreas. Il suo lavoro storico sulle oncoproteine RAS ha aperto strade importanti. Il caso insegna che l’innovazione nella cura del tumore al pancreas deve procedere con etica impeccabile. I pazienti meritano terapie basate su evidenze solide e trasparenti. Conclusioni su cura del tumore al pancreas e integrità scientifica Il ritiro della pubblicazione di Mariano Barbacid per conflitto di interessi non dichiarato rappresenta un richiamo importante per tutta la comunità scientifica impegnata nella lotta al tumore al pancreas. Mentre i risultati preclinici sulla terapia combinata apparivano promettenti per sconfiggere il carcinoma pancreatico, la mancata trasparenza ha prevalso sui meriti scientifici, portando alla retraction. Questo evento rafforza il principio che nella ricerca sul tumore al pancreas la credibilità dipende tanto dai dati quanto dall’onestà intellettuale e dalla piena disclosure. Solo così si potrà realmente avanzare verso terapie più efficaci e sicure per i pazienti. La trasparenza resta il pilastro fondamentale per sviluppare con fiducia nuove cure contro il tumore al pancreas. Domande Frequenti su cura del tumore al pancreas Chi è Mariano Barbacid e perché è noto nella ricerca sul tumore al pancreas? Mariano Barbacid è un biochimico spagnolo esperto di oncogeni RAS; il suo lavoro ha contribuito significativamente alla comprensione molecolare del carcinoma pancreatico. Consiglio: consulta sempre fonti istituzionali per verificare lo stato attuale delle sue pubblicazioni. Cosa è successo esattamente alla pubblicazione PNAS sul tumore al pancreas? È stata ritirata per mancata dichiarazione di interessi finanziari nella società Vega Oncotargets. Consiglio: verifica sempre lo status “retracted” su PubMed prima di citare uno studio. Quando è stata pubblicata e poi ritirata la ricerca di Barbacid? Pubblicata a dicembre 2025 e ritirata ad aprile 2026. Consiglio: segui le riviste scientifiche ufficiali per aggiornamenti tempestivi sulle terapie contro il tumore al pancreas. Come influisce questo ritiro sullo sviluppo di nuove cure del tumore al pancreas? Non invalida i dati ma ritarda il percorso clinico a causa di questioni etiche. Consiglio: supporta la ricerca che garantisce piena trasparenza sui conflitti di interessi. Dove si può trovare informazione affidabile sul tumore al pancreas? Su siti di enti come AIOM, AIRC, PNAS, PubMed e centri di ricerca oncologica. Consiglio: privilegia fonti peer-reviewed e aggiornate per notizie sulla cura del tumore al pancreas. Perché la trasparenza è cruciale nella ricerca sul carcinoma pancreatico? Perché mantiene la fiducia necessaria per tradurre i risultati in terapie sicure per i pazienti. Consiglio: esigi sempre disclosure complete quando valuti studi innovativi sul tumore al pancreas. Leggi anche: Fonti Retraction notice PNAS: https://www.pnas.org/doi/10.1073/pnas.2612385123 Articolo originale (retracted): https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41329731/ Studio storico di Barbacid su PDAC regression: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30975481/ Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia: Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

Importanti novità sul fronte della prevenzione arrivano dall’Asl Napoli 2 Nord, diretta da Monica Vanni. E così, in occasione della Festa della Mamma, ci saranno aperture straordinarie nei distretti del territorio oltre che per il tumore della mammella anche la prevenzione delle neoplasie del colon retto (uomini e donne) e tumori del collo dell’utero Dunque, l’azienda sanitaria spinge sul tema della prevenzione con una delibera della direzione strategica che sceglie di ampliare la fascia di età nei comuni di Caivano, Acerra e Giugliano in Campania, per le donne alle quali è rivolta la prevenzione del tumore della mammella. Rientrano così nei test di screening mammografico anche le fasce tra i 45-49 e tra i 70-74 anni, non solo più quindi la popolazione 50-69 anni, già prevista dalle vigenti normative di legge. Si tratta di un target importante di utenza, pari ad oltre 15mila persone, che va aggiungersi alla platea già oggetto di campagne di sensibilizzazione da parte della Asl pari a circa 74mila persone. L’iniziativa nei tre comuni a nord di Napoli si è resa necessaria ai fini dell’implementazione delle attività di prevenzione su tutto il territorio della Asl e, in particolare, nelle aree maggiormente a rischio. Pertanto ci saranno aperture straordinarie nei vari distretti del territorio nella settimana della Festa della Mamma, dal 2 al 9 maggio 2026, non soltanto per il programma di screening mammografico, ma anche per la diagnosi precoce dei tumori del colon retto (sia per le donne che per gli uomini), riservato alla fascia di popolazione tra i 50 e i 74 anni, e per lo screening finalizzato alla prevenzione dei tumori del collo dell’utero, mediante Pap test per le donne tra i 25 e i 29 anni e con HPV DNA test per 30-64 anni. Un’utenza potenziale complessiva di 290mila persone che potrà essere intercettata anche grazie a quest’iniziativa straordinaria della Asl. Da annotare che, oltre ai Distretti di Giugliano in Campania, Acerra e Caivano, hanno aderito all’apertura pomeridiana o di sabato 9 maggio 2026 pure le sedi di Pozzuoli (distretto sanitario 35), Lago Patria (distretto sanitario 37), Marano di Napoli e Quarto (distretto sanitario 38), Mugnano di Napoli (distretto sanitario 40), Frattamaggiore, sia a Palazzo Rescigno che in via Vergara (distretto sanitario 41), Casandrino (distretto sanitario 41), Casoria (distretto sanitario 43), Afragola (distretto sanitario 44), Casalnuovo (distretto sanitario 47). “La prevenzione salva la vita - dice Vanni - una diagnosi precoce può rivelarsi determinante nella cura della malattia e consentire una qualità del proprio tempo migliore. Oltre ad essere uno dei compiti istituzionali delle Asl, gli screening rappresentano un dovere morale nei confronti dei cittadini. Continueremo con azioni capillari di sensibilizzazione per far comprendere il significato di ciò che mettiamo in campo ogni giorno a difesa della vita”. Poi la direttrice generale dell’Asl Napoli 2 Nord aggiunge. “L’estensione della fascia di età per favorire l’accesso delle donne al programma di prevenzione del tumore della mammella nei comuni di Giugliano in Campania, Acerra e Caivano e le attività straordinarie nella settimana della Festa delle Mamma, rivolte invece a tutti, sono un ulteriore segnale di apertura, per testimoniare una sanità che va incontro al territorio, che non smette di occuparsi della comunità con interventi concreti. Aspettiamo tutti i cittadini nei distretti per prenderci cura insieme della nostra salute, il primo e più importante patrimonio che abbiamo da tutelare”.

Scopri l’applicazione dell’intelligenza artificiale nella diagnosi precoce del tumore al pancreas: una rivoluzione nella medicina. Questo articolo esplora la rivoluzionaria applicazione dell’intelligenza artificiale nella diagnosi precoce del tumore al pancreas, uno dei tumori più aggressivi e difficili da individuare. Grazie a modelli avanzati come REDMOD della Mayo Clinic, oggi è possibile rilevare i segni sottili della malattia fino a 3 anni prima della diagnosi tradizionale attraverso scansioni TC di routine. Scoprirai come l’IA analizza radiomica, metabolomica e immagini per migliorare sensibilmente le probabilità di sopravvivenza. È un contenuto utile per pazienti, familiari, oncologi, radiologi, gastroenterologi e per chiunque sia interessato alle innovazioni nella lotta contro il carcinoma pancreatico e alla medicina di precisione. Introduzione Il tumore al pancreas rimane una delle neoplasie più letali, con una sopravvivenza a 5 anni inferiore al 15% nella maggior parte dei casi. La diagnosi tardiva rappresenta il principale ostacolo: oltre l’85% dei pazienti viene identificato quando la malattia ha già metastatizzato. Oggi l’intelligenza artificiale sta cambiando questo scenario drammatico. Modelli di IA addestrati su migliaia di scansioni TC sono in grado di riconoscere alterazioni tissutali invisibili all’occhio umano, anticipando la diagnosi anche di 16-36 mesi. Questa svolta promette di aumentare significativamente le probabilità di intervento chirurgico curativo e di sopravvivenza. Cos’è il tumore al pancreas e perché è così pericoloso Il tumore al pancreas, in particolare l’adenocarcinoma duttale pancreatico (PDAC), origina dalle cellule del dotto pancreatico e cresce silenziosamente senza sintomi evidenti nelle fasi iniziali. Fattori di rischio includono fumo, obesità, diabete di nuova insorgenza, pancreatite cronica e predisposizione genetica. La difficoltà diagnostica deriva dalla posizione profonda dell’organo e dalla mancanza di test di screening efficaci per la popolazione generale. Quando compaiono sintomi come ittero, dolore addominale o perdita di peso, la malattia è spesso già in stadio avanzato. Solo una diagnosi precoce del tumore al pancreas permette tassi di sopravvivenza a 5 anni che possono superare il 40% nei casi localizzati. Le sfide tradizionali nella diagnosi del tumore al pancreas Le metodiche convenzionali come TC, RM ed ecoendoscopia dipendono fortemente dall’esperienza del radiologo e spesso non riescono a individuare lesioni inferiori a 2 cm o alterazioni pre-tumorali. Molti tumori vengono diagnosticati incidentalmente durante esami eseguiti per altri motivi. Questo ritardo riduce drasticamente le opzioni terapeutiche: la resezione chirurgica (Whipple o distale) è possibile solo nel 15-20% dei casi al momento della diagnosi. Come l’intelligenza artificiale anticipa la diagnosi L’intelligenza artificiale applicata al tumore al pancreas utilizza tecniche di radiomica, deep learning e analisi di pattern tessutali invisibili all’occhio umano. Modelli come REDMOD (Radiomics-based Early Detection Model) della Mayo Clinic analizzano texture, densità e caratteristiche quantitative delle immagini TC addominali di routine. Questi algoritmi identificano “firme radiomiche” precoci del cancro anche quando il pancreas appare normale alle valutazioni standard. Altri approcci integrano IA con metabolomica da campioni di sangue (come PanMETAI) o con dati clinici per stratificare il rischio. L’intelligenza artificiale trasforma esami di routine in potenti strumenti di screening precoce. La scoperta della Mayo Clinic: REDMOD rileva il tumore fino a 3 anni prima Uno studio pubblicato nel 2026 sulla rivista Gut ha dimostrato l’efficacia del modello REDMOD sviluppato dalla Mayo Clinic. Questo sistema di intelligenza artificiale ha identificato il 73% dei tumori pre-diagnostici con una mediana di circa 16 mesi di anticipo rispetto alla diagnosi clinica. Nei casi con scansioni eseguite oltre due anni prima, l’IA ha rilevato quasi tre volte più tumori rispetto ai radiologi umani. In scansioni ottenute fino a 3 anni prima, il modello ha mostrato una capacità straordinaria di cogliere cambiamenti subvisivi, aprendo una finestra temporale preziosa per interventi potenzialmente curativi. Altri modelli di IA promettenti per il tumore al pancreas Oltre a REDMOD, diversi modelli stanno ottenendo risultati eccellenti: PANDA (Cina): raggiunge AUC 0,986-0,996 su TC senza contrasto, superando i radiologi del 34% in sensibilità. (Cina): raggiunge AUC 0,986-0,996 su TC senza contrasto, superando i radiologi del 34% in sensibilità. Modelli europei (PANORAMA): dimostrano superiorità statistica rispetto a 68 radiologi, con riduzione fino al 38% dei falsi positivi. Approcci basati su sangue con metabolomica integrata con IA raggiungono fino al 94% di accuratezza nella diagnosi precoce. Queste tecnologie combinano immagini, dati clinici e biomarcatori per una diagnosi sempre più precisa del tumore al pancreas. Come l’anticipazione della diagnosi aumenta le probabilità di sopravvivenza La diagnosi precoce del tumore al pancreas cambia radicalmente la prognosi. Quando individuato in stadio localizzato (<2 cm, senza linfonodi), la sopravvivenza a 5 anni può arrivare al 40-60%. L’intelligenza artificiale permette di identificare pazienti candidati a chirurgia curativa o a protocolli neoadiuvanti prima che la malattia progredisca. Studi mostrano che anticipare la diagnosi anche solo di 12-18 mesi può triplicare le chance di sopravvivenza a lungo termine. L’intelligenza artificiale non sostituisce il medico, ma lo supporta per intercettare casi altrimenti destinati a diagnosi tardiva. Vantaggi e limiti dell’uso dell’IA nella diagnosi I vantaggi includono: Analisi rapida di grandi volumi di immagini Riduzione della variabilità inter-operatore Migliore rilevazione di lesioni piccole o occulte Possibilità di screening su pazienti a rischio (diabete nuovo, familiarità) Tra i limiti attuali: necessità di validazione su larga scala in contesti reali italiani, integrazione nei sistemi radiologici esistenti e gestione di falsi positivi che potrebbero generare ansia o esami inutili. Applicazioni pratiche e futuro in Italia In Italia, centri di eccellenza oncologica stanno valutando l’integrazione di strumenti di intelligenza artificiale nei percorsi diagnostici per il tumore al pancreas. Progetti europei come PANCAIM e studi nazionali potrebbero accelerare l’adozione. Nel prossimo futuro si prevede l’uso combinato di IA su TC di routine, marcatori ematici e fattori di rischio clinici per creare programmi di screening mirati alle categorie ad alto rischio. Conclusioni su tumore al pancreas e intelligenza artificiale L’intelligenza artificiale rappresenta una speranza concreta nella lotta contro il tumore al pancreas. Modelli come REDMOD della Mayo Clinic dimostrano che è possibile anticipare la diagnosi fino a tre anni, raddoppiando o triplicando il tasso di rilevazione rispetto ai metodi tradizionali e aumentando significativamente le probabilità di sopravvivenza. Questa tecnologia non elimina la malattia, ma sposta il confine temporale della diagnosi, trasformando un tumore quasi sempre letale in una patologia potenzialmente curabile se intercettata precocemente. L’integrazione tra intelligenza artificiale, radiologia e oncologia aprirà nuove frontiere nella medicina di precisione. Investire in queste innovazioni significa offrire ai pazienti una chance reale di guarigione. L’intelligenza artificiale per la diagnosi precoce del tumore al pancreas non è più fantascienza: è una realtà in rapida evoluzione che può salvare delle vite. Domande Frequenti su tumore al pancreas Chi può beneficiare maggiormente dell’intelligenza artificiale per la diagnosi del tumore al pancreas? Pazienti con fattori di rischio come diabete di nuova diagnosi, pancreatite cronica o familiarità. Consiglio in grassetto: parla con il tuo medico di eventuali sintomi o fattori di rischio per valutare esami mirati. Cosa rileva esattamente l’IA nelle scansioni TC? Alterazioni radiomiche e texture tissutali subvisive che precedono la formazione visibile del tumore. Consiglio in grassetto: richiedi centri dotati di tecnologie avanzate per massimizzare le chance di diagnosi precoce. Quando l’IA può anticipare la diagnosi del tumore al pancreas? Fino a 3 anni prima della diagnosi clinica tradizionale, con picchi di efficacia intorno ai 16 mesi. Consiglio in grassetto: non sottovalutare esami TC addominali eseguiti per altri motivi: potrebbero rivelare segnali precoci. Come funziona un modello come REDMOD della Mayo Clinic? Analizza pattern quantitativi invisibili all’occhio umano attraverso algoritmi di radiomica e deep learning. Consiglio in grassetto: informa il radiologo se hai familiarità con tumori pancreatici per attivare protocolli più attenti. Dove è possibile accedere a diagnosi supportate da IA in Italia? Presso centri oncologici di riferimento e strutture universitarie che stanno integrando queste tecnologie. Consiglio in grassetto: verifica presso associazioni di pazienti o AIOM l’elenco dei centri all’avanguardia. Perché l’anticipazione diagnostica aumenta così tanto la sopravvivenza? Permette interventi chirurgici curativi quando il tumore è ancora localizzato e non ha metastatizzato. Consiglio in grassetto: adotta uno stile di vita sano e monitora fattori di rischio per ridurre la probabilità di sviluppare il tumore al pancreas. Leggi anche: Fonti Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.

SAN CARLOS, Calif.--(BUSINESS WIRE)--BeOne Medicines Ltd. (Nasdaq: ONC; HKEX: 06160; SSE: 688235), azienda oncologica globale, oggi ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la revisione prioritaria a una richiesta di licenza per farmaci biologici supplementare (sBLA) per TEVIMBRA® (tislelizumab) in combinazione con ZIIHERA® (zanidatamab) e chemioterapia per il trattamento di prima linea dell'adenocarcinoma gastrico, della giunzione gastroesofagea o esofageo HER2 positivo (HER2) localmente avanzato/metastatico non resecabile. Il testo originale del presente annuncio, redatto nella lingua di partenza, è la versione ufficiale che fa fede. Le traduzioni sono offerte unicamente per comodità del lettore e devono rinviare al testo in lingua originale, che è l'unico giuridicamente valido.

Unnuovo studio fa luce sui meccanismi molecolari alla base della DEE85, una raraencefalopatia epilettica pediatricacausata da varianti del gene SMC1A, caratterizzata da esordio precoce delle crisi, grave disabilità intellettiva ed epilessia resistente ai farmaci. Lostudio internazionale è stato guidato dal Consiglio nazionale delle ricerche con l'Istituto di tecnologie biomediche(Cnr-Itb) e l'Istitutodi biologia molecolare e patologia(Cnr-Ibpm): i risultati sono pubblicati sulla rivista Epilepsia. Analizzando il profilo trascrittomico di cellule derivate da pazienti, cioè quali geni risultano attivi o silenziati, iricercatori e le ricercatrici hanno dimostrato che le varianti che interrompono prematuramente la produzione della proteina SMC1A causano le alterazioni più estese dell'espressione genica, mentre quelle che ne modificano la struttura o i singoli aminoacidi hanno effetti più circoscritti. «Le nostre analisi rivelano che ogni tipo di mutazione genera una firma molecolare distinta, confermando la complessità dei meccanismi patogenetici associati a SMC1A», spiegaAntonio Musio, ricercatore del Cnr-Itb e coordinatore della ricerca. Ilrisultato più rilevanteriguarda l'effetto dell'ataluren, una molecola capace di consentire alla cellula di superare i segnali di arresto prematuro nella sintesi proteica. «L'ataluren ha dimostrato la sua efficacia in quanto è in grado di ripristinare la produzione della proteina SMC1A nei casi in cui questa risulta "incompleta", correggendo oltre la metà dei geni alterati e riducendo significativamente l'instabilità genomica», sottolinea Musio. Nessun effetto è stato osservato nelle varianti che alterano il quadro di lettura, confermando laspecificità dell'azione della molecola. «Questi risultati», commenta Musio, «dimostrano che laDEE85è essenzialmente undisturbo della regolazione genica causato da una disfunzione del complesso proteico della coesina, per il quale esiste un candidato terapeutico concreto. Il prossimo passo è tradurre questi dati preclinici in studi clinici mirati».Questo studio apre la strada allo sviluppo di terapie di precisione per le encefalopatie epilettiche rare legate a SMC1A, per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche efficaci. «Ilrecupero della funzione di SMC1A ottenuto con l'ataluren rappresenta un passo importante verso interventi miratiper i pazienti conmutazioni che interrompono prematuramente la produzione della proteina», conclude Musio. La ricerca è stata finanziata dal Ministero dell'Università e della Ricerca nell'ambito del programma PRIN 2022, dall'Associazione Italiana SMC1A e dall'Agenzia Statale per la Ricerca spagnola. Redazione Eventi e News Please complete the captcha to verify you are human.

Selene Fioretti Nel cuore verde dell’Irpinia il primo polo del Sud Italia per la ricerca sull’immunoterapia oncologica. Si tratta del nuovo laboratorio impiantato al Crom di Mercogliano, il Centro di ricerche oncologiche dell’Irccs Pascale di Napoli. Plesso distaccato dell’Istituto nazionale tumori, nell’area inaugurata lo scorso 16 marzo si porterà avanti lo studio sull’ultima frontiera terapeutica contro le neoplasie. Il trattamento punta alla stimolazione del sistema immunitario affinché sviluppi le capacità di riconoscere e combattere le cellule tumorali. In campo, perciò, un team di ricercatori, guidato dal professore Paolo Ascierto. APPROFONDIMENTI Mercogliano, il professore Ascierto inaugura il Crom hub di ricerca: «Qui la Silicon Valley dell’immunoncologia» Ascierto porta al Crom la ricerca di frontiera Santobono Pausilipon entra nella rete degli IRCCS, Fico: «Avvio di una nuova fase di crescita» Incendio al Pascale di Napoli, distrutti campioni biologici: «Vicini ai pazienti colpiti» Napoli, al Pascale il convegno Uronews che disegna il futuro della chirurgia mini-invasiva Direttore dell’Unità di melanoma, immunoterapia oncologica e terapie innovative del Pascale, nonché ordinario di Oncologia all’Università Federico II di Napoli, il luminare spiega: «Un cancro genera invariabilmente una paralisi immunitaria che, però, le terapie immunologiche disinnescano, consentendo alle cellule killer del nostro sistema biologico di difesa di inseguire, scovare e annientare le cellule mutate del cancro. Ovviamente tutto questo va finemente regolato per evitare effetti collaterali». Fondamentale, dunque, l’attività dell’equipe di ricercatori capeggiata da Ascierto. Che illustra il lavoro messo in campo nel rivoluzionario hub alle falde del Partenio: «Andremo a verificare i meccanismi molecolari e cellulari che sottendono la capacità del sistema immunitario di liberarsi del freno che un tumore innesta ogniqualvolta inizia a crescere in maniera incontrollata e dà luogo a una disseminazione delle sue cellule». I PASSI IN AVANTI Una metodologia terapeutica, quella dell’immunoterapia, che ha già portato a risultati importanti. Oggi i camici bianchi riescono a gestire molte delle neoplasie un tempo giudicate inguaribili e inarrestabili, facendo sì che per i pazienti agiscano come malattie croniche. «Per alcuni melanomi - dice Ascierto - si pensa di sospendere l’immunoterapia, considerandoli completamente guariti. Ecco, su tutto questo occorre che la ricerca continui ad approfondire e a studiare». A comporre la squadra in forza al laboratorio irpino ci sono Gabriele Madonna, Domenico Mallardo, Caterina Costa e Marilena Capone. Questo il gruppo di ricercatori che hanno preso servizio nella nuova ala del Crom, che così contribuisce pure a consolidare la sua reputazione a livello nazionale. Dice Ascierto: « Di sicuro il laboratorio che abbiamo realizzato si configura come il primo polo di ricerca in immunoncologia del Sud Italia». GLI INVESTIMENTI A finanziarlo la Fondazione Irti, presieduta da Natalino Irti, a cui si sono aggiunti i fondi destinati alla ricerca del Pascale, per un totale di circa 2,5 milioni di euro totalmente a vantaggio della salute. Il nuovo laboratorio non è solo uno spazio fisico ma un hub tecnologico che pone la Campania al vertice della ricerca scientifica, «attirando nuove professionalità e talenti nel campo della ricerca traslazionale», assicura Ascierto. E che il polo d’eccellenza sia unico nel suo genere lo dimostra pure la convergenza di tutte le linee di ricerca più promettenti per la medicina di settore. Dall’analisi del microbioma alla profilazione genetica dei pazienti (gene signature), fino all’identificazione di nuovi biomarcatori molecolari. Ma la linea di ricerca più avanzata che sta esplorando il team di Ascierto è la biologia spaziale. Una disciplina rivoluzionaria che permette di studiare il microambiente tumorale con una precisione chirurgica. «Grazie a strumentazioni di ultima generazione siamo in grado di mappare non soltanto la presenza delle cellule tumorali, ma la loro interazione geografica con il sistema immunitario», spiega l’immunologo. Tutte attività che, come sottolinea il direttore scientifico del Pascale, Andrea Budillon, hanno pure l’obiettivo di rendere le cure sempre più democratiche ed efficaci per tutti i pazienti.

Scopri la nuova terapia approvata per il mieloma multiplo: CAR-T cilta-cel, un passo avanti per i pazienti. Questo articolo esplora in profondità l’importante novità per il mieloma multiplo: l’AIFA ha concesso la rimborsabilità alla terapia con cellule CAR-T ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, Carvykti). Scoprirai cos’è il mieloma multiplo, come funzionano le CAR-T anti-BCMA, i risultati dello studio CARTITUDE-4, i benefici per i pazienti in recidiva e refrattari già dalla seconda linea di trattamento e le implicazioni per la qualità di vita. È un contenuto utile per pazienti affetti da mieloma multiplo, familiari, ematologi, oncologi e chiunque sia interessato alle terapie avanzate e all’immunoterapia cellulare nel campo delle malattie onco-ematologiche. Introduzione Il mieloma multiplo è un tumore del sangue aggressivo e ancora incurabile, ma le opzioni terapeutiche stanno evolvendo rapidamente. Una delle novità più promettenti degli ultimi anni è rappresentata dalle terapie con cellule CAR-T. In Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente approvato la rimborsabilità di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia CAR-T anti-BCMA, per pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente linea di trattamento. Questa decisione permette l’accesso gratuito attraverso il Servizio Sanitario Nazionale a una terapia altamente innovativa, utilizzabile già in fasi relativamente precoci della malattia. Cos’è il mieloma multiplo Il mieloma multiplo è una neoplasia maligna che origina dalle plasmacellule, un tipo di globuli bianchi presenti nel midollo osseo. Queste cellule tumorali proliferano in modo incontrollato, producendo quantità anormali di immunoglobuline (proteine M) e danneggiando ossa, reni, sistema immunitario e midollo. I sintomi tipici includono dolore osseo, anemia, insufficienza renale, infezioni ricorrenti e ipercalcemia. Nonostante i progressi, il mieloma multiplo rimane una malattia cronica con frequenti recidive, per cui servono nuove armi terapeutiche come le cellule CAR-T. Il mieloma multiplo colpisce prevalentemente persone over 65 anni e rappresenta circa l’1-2% di tutti i tumori. Terapie tradizionali e necessità di innovazione con cellule CAR-T Fino a pochi anni fa, il trattamento del mieloma multiplo si basava su chemioterapia, inibitori del proteasoma, agenti immunomodulanti, anticorpi monoclonali e trapianto autologo di cellule staminali. Sebbene questi approcci abbiano migliorato la sopravvivenza, molti pazienti diventano refrattari alle terapie standard dopo poche linee di trattamento. Le terapie con cellule CAR-T rappresentano un salto di qualità perché utilizzano il sistema immunitario del paziente stesso per riconoscere e distruggere le cellule tumorali in modo specifico e potente. Come funzionano le cellule CAR-T nella terapia approvata contro il mieloma multiplo Le cellule CAR-T sono linfociti T del paziente modificati geneticamente in laboratorio per esprimere un recettore chimerico antigenico (CAR). Nel caso del mieloma multiplo, le CAR-T sono dirette contro l’antigene BCMA (B-cell maturation antigen), espresso in modo abbondante sulle plasmacellule maligne ma poco sulle cellule sane. Una volta reinfuse nel paziente, queste cellule CAR-T si moltiplicano e attaccano selettivamente le cellule tumorali, determinando risposte profonde e durature in molti casi. La terapia con cellule CAR-T è un trattamento personalizzato, “living drug”, che continua ad agire nel tempo. Ciltacabtagene autoleucel: la terapia CAR-T approvata e rimborsabile in Italia per il mieloma multiplo Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel, nome commerciale Carvykti) è una terapia CAR-T anti-BCMA sviluppata da Janssen. In Italia, dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio, l’AIFA ha concesso la rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale nel 2026, rendendola accessibile ai pazienti eleggibili senza costi diretti. Questa approvazione permette l’uso di cilta-cel in pazienti con mieloma multiplo recidivato/refrattario dopo almeno una linea di terapia, inclusi un immunomodulante e un inibitore del proteasoma, e refrattari a lenalidomide. Si tratta di un’importante estensione rispetto alle indicazioni più tardive delle prime CAR-T. Risultati clinici dello studio CARTITUDE-4 L’approvazione si basa principalmente sui dati dello studio di fase 3 CARTITUDE-4, che ha dimostrato l’efficacia di cilta-cel rispetto alla terapia standard in pazienti con mieloma multiplo in prima o seconda recidiva. I risultati hanno mostrato una riduzione significativa del rischio di progressione o morte, con tassi di risposta globale elevati e risposte complete profonde in una percentuale importante di pazienti. La sopravvivenza libera da progressione è risultata nettamente superiore nel braccio con cellule CAR-T. Questi dati confermano che la terapia CAR-T può essere efficace anche nelle fasi più precoci della malattia. Benefici della terapia CAR-T per i pazienti con mieloma multiplo I principali vantaggi della terapia con cellule CAR-T includono: Remissioni profonde e potenzialmente durature Riduzione della necessità di trattamenti continui Miglioramento della qualità di vita tra un attacco e l’altro Opzione per pazienti triplo-refrattari o multi-refrattari Per molti malati di mieloma multiplo, cilta-cel rappresenta una speranza concreta di controllo prolungato della malattia con un’unica somministrazione. Procedura di trattamento con CAR-T: fasi e gestione Il percorso con cellule CAR-T prevede diverse fasi: Prelievo dei linfociti T del paziente (leucaferesi) Modificazione genetica ed espansione in laboratorio Terapia di linfodeplezione (chemioterapia di preparazione) Infusione endovenosa delle CAR-T Monitoraggio ospedaliero per possibili effetti collaterali Il processo richiede centri specializzati con esperienza in terapie cellulari avanzate. Effetti collaterali e gestione della sicurezza Come tutte le terapie CAR-T, anche cilta-cel può causare sindrome da rilascio di citochine (CRS), neurotossicità (ICANS), citopenie prolungate e infezioni. Tuttavia, con i protocolli attuali di monitoraggio e un trattamento precoce, la maggior parte degli eventi è gestibile. La gestione multidisciplinare in centri accreditati è fondamentale per minimizzare i rischi. La terapia con cellule CAR-T richiede un’attenta selezione dei pazienti e un follow-up stretto. Impatto sulla qualità di vita e prospettive future Per i pazienti con mieloma multiplo, accedere a una CAR-T rimborsabile significa poter interrompere, almeno temporaneamente, cicli continui di terapia, riducendo ospedalizzazioni e tossicità cumulative. La ricerca continua con nuove generazioni di CAR-T, combinazioni e approcci “off-the-shelf” promette di rendere queste terapie ancora più accessibili ed efficaci. Accesso in Italia: centri e iter terapeutico In Italia le terapie CAR-T per mieloma multiplo sono concentrate in centri ematologici accreditati JACIE e autorizzati per le terapie avanzate. L’accesso avviene tramite valutazione multidisciplinare e compilazione del piano terapeutico secondo le indicazioni AIFA. Le Regioni stanno progressivamente organizzando reti per garantire equità di accesso su tutto il territorio nazionale. Conclusioni su mieloma multiplo e terapia CAR-T approvata L’approvazione della rimborsabilità di ciltacabtagene autoleucel segna un passo importante nella lotta al mieloma multiplo. Questa promettente terapia con cellule CAR-T offre a pazienti recidivati e refrattari una possibilità di remissioni profonde già dalla seconda linea, cambiando il paradigma di cura di questa malattia aggressiva. Grazie alle CAR-T anti-BCMA, il mieloma multiplo diventa sempre più gestibile, con prospettive di sopravvivenza e qualità di vita nettamente migliorate. La ricerca continua a progredire rapidamente e l’accesso alle terapie avanzate attraverso il SSN rappresenta un concreto segno di progresso della medicina italiana. La terapia con cellule CAR-T non è ancora la cura definitiva, ma è oggi una delle armi più potenti a disposizione contro il mieloma multiplo. Domande Frequenti su mieloma multiplo Chi può accedere alla terapia CAR-T per un mieloma multiplo in Italia? Pazienti adulti con malattia recidivata/refrattaria dopo almeno una linea di terapia, refrattari alla lenalidomide. Consiglio in grassetto: rivolgersi al proprio ematologo di riferimento per valutare l’eleggibilità. Cosa significa terapia con cellule CAR-T? È un’immunoterapia personalizzata che modifica i linfociti T del paziente per attaccare le cellule tumorali. Consiglio in grassetto: informa il medico su tutte le terapie precedenti per una corretta programmazione. Quando viene utilizzata cilta-cel nel mieloma multiplo? Già in seconda linea per pazienti con recidiva o refrattarietà specifica. Consiglio in grassetto: discuti precocemente con lo specialista le opzioni di terapia avanzata. Come si svolge il trattamento con CAR-T? Prelievo cellule, modificazione in laboratorio, linfodeplezione e infusione. Consiglio in grassetto: scegli un centro esperto per garantire sicurezza e gestione ottimale degli effetti collaterali. Dove sono disponibili i centri per terapia CAR-T in Italia? Presso centri ematologici accreditati distribuiti sul territorio nazionale. Consiglio in grassetto: verifica con AIL o associazioni pazienti l’elenco aggiornato dei centri autorizzati. Perché le CAR-T rappresentano una svolta per il mieloma multiplo? Offrono remissioni profonde con un unico trattamento, migliorando prognosi e qualità di vita. Consiglio in grassetto: mantieni un dialogo costante con il team curante per monitorare l’evoluzione della malattia. Leggi anche: Fonti Crediti fotografici Immagine in evidenza – Link Segui Microbiologia Italia Se ti è piaciuto questo contenuto e vuoi supportare Microbiologia Italia seguici anche su MSN e su Google News.