🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Individuare un tumore al polmone quando è ancora silenzioso, prima che compaiano i sintomi. All’ospedale di Padova le sale operatorie ibride consentono di unire in un unico ambiente la fase diagnostica e quella chirurgica, grazie alla possibilità di effettuare TAC e imaging ad alta precisione direttamente sul tavolo operatorio. A confermare l’efficacia della nuova tecnologia è il caso della prima paziente in Veneto trattata con questa procedura: una donna di 75 anni, non fumatrice, in passato operata per un tumore al seno. Durante una TAC eseguita dopo una caduta, è emerso un nodulo polmonare sospetto. In sala ibrida il dubbio è stato subito chiarito: la biopsia eseguita contestualmente all’esame diagnostico ha permesso una diagnosi immediata e l’intervento è stato programmato in tempi rapidi.

Redazione AnsaNovembre 26,2025 - News Grazie atecniche di diagnosi innovativecome labiopsia liquida, cioèl'analisi del Dna tumoralepresente in circolo, inun caso su quattroè possibile ottenere unaremissione completa del tumore del retto senzadover ricorrere all'operazionechirurgica. Lo indica lo studio italiano guidato da Ospedale Niguarda e Università di Milanopubblicatosulla rivista The Lancet Oncology. Alla ricerca hanno collaborato Istituto Fondazione di Oncologia Molecolare, Istituto Europeo di Oncologia e Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri di Milano, oltre a Istituto Oncologico Veneto di Padova, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Ospedale S. Antonio dell’Università di Padova e Istituto Oncologico di Candiolo (Torino) e, infine, le Università di Padova e di Torino. La ricerca, che ha coinvolto180 pazienti,permetterà dunque dimigliorarelapratica clinicanella terapia di questo tumore, che colpisce ogni anno in Italia 14mila persone e causa circa 5mila decessi. "L’approccio validato dallasperimentazione clinicarappresenta un progresso significativo per le persone affette da carcinoma del retto ed è una pietra miliare dell’oncologia", afferma Salvatore Siena di Ospedale Niguarda e Università di Milano, che ha coordinato i ricercatori. "I dati emersi dimostrano infatti che, quando leterapie preoperatorie eliminano il tumore, lachirurgia può lasciare il posto a un attento follow-up- dice Siena - offrendo così la possibilità diguarire senza necessità di intervento". I 180 pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica erano affetti da tumore del retto instadio avanzato ma privo di metastasi. Sono stati curati conquattro somministrazioni di terapia medica oncologicaseguita daradio e chemioterapia, un trattamento che si è rivelatosufficiente a eliminare il tumore per il 25% circa dei partecipanti. Lo studio ha permesso, quindi, di identificare i pazienti che possono evitare la chirurgia e quelli che, invece, possono saltare trattamenti inefficaci andando direttamente all'operazione.

Terapia genica Terapia genica: risultati promettenti per lo scompenso cardiaco Pubblicati su Nature Medicine i risultati dello studio di Fase I condotto con la terapia AB-1002: nessun evento avverso grave e buoni i dati di efficacia nei pazienti con scompenso non ischemico A più di un anno dalla presentazione dei risultati preliminari al Congresso Annuale dell’American Heart Association (AHA), ora lo studio clinico di Fase I sulla terapia genica sperimentale AB-1002 – sviluppata da AskBio del gruppo Bayer - per lo scompenso cardiaco è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature Medicine. I dati confermano quanto già anticipato nel 2024: nessun evento avverso grave correlato al trattamento e segnali di efficacia clinicamente rilevanti nei pazienti con scompenso cardiaco non ischemico. Condotto negli Stati Uniti, lo studio apre la strada a una sperimentazione di Fase II che coinvolgerà un numero maggiore di pazienti per valutare in modo più approfondito l’efficacia e la durabilità della risposta al trattamento. COME FUNZIONA AB-1002 AB-1002 è una terapia genica sperimentale basata su un virus adeno-associato (AAV), un vettore virale non patogeno comunemente utilizzato per il trasporto di materiale genetico terapeutico. Nel caso di AB-1002, il vettore è stato ingegnerizzato per presentare un marcato tropismo cardiaco, ovvero la capacità di infettare preferenzialmente le cellule del cuore. Al suo interno trasporta un gene che codifica per la proteina inibitore-1 in forma costitutivamente attiva (I-1c), che blocca l’attività della fosfatasi 1 (PP1), enzima chiave nel controllo del calcio intracellulare e della contrattilità cardiaca. Nei pazienti con scompenso cardiaco – circa 64 milioni nel mondo e 600.000 solo in Italia – l’attività di PP1 risulta aumentata, contribuendo alla disfunzione contrattile caratteristica della malattia. L’espressione di I-1c mira quindi a ridurre l’attività di PP1, favorendo una migliore omeostasi del calcio e il recupero della funzionalità cardiaca. DAI PRIMI TENTATIVI AI VETTORI CARDIOTROPICI I primi tentativi di applicare la terapia genica allo scompenso cardiaco risalgono agli anni Duemila, con studi come il CUPID trial, che utilizzava un AAV di prima generazione per trasdurre il gene SERCA2a, un enzima chiave nella regolazione del calcio nel muscolo cardiaco. Pur mostrando prove di principio incoraggianti, questi studi non hanno raggiunto gli endpoint clinici attesi, principalmente a causa del limitato tropismo verso il cuore: le particelle virali tendevano a distribuire il gene in modo non specifico, raggiungendo solo una minima percentuale di cellule miocardiche. Negli ultimi anni, l’ingegnerizzazione del capside virale – l’involucro proteico che custodisce il genoma virale – ha permesso di sviluppare AAV di nuova generazione con elevata specificità per il cuore. Questi vettori “cardiotropici” garantiscono un’efficiente trasduzione a dosi contenute, limitando la distribuzione in altri organi e permettendo la somministrazione intracoronarica senza necessità di immunosoppressione. DISEGNO DELLO STUDIO DI FASE I Il trial di Fase I è stato condotto in quattro diversi centri clinici degli Stati Uniti e ha coinvolto undici pazienti – nove uomini e due donne – con cardiomiopatia non ischemica e insufficienza cardiaca di classe III NYHA (New York Heart Association), che indica sintomi marcati come affaticamento o dispnea durante le attività quotidiane, pur senza sintomi a riposo. Tutti presentavano una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) compresa tra il 15% e il 35%, indicativa di ridotta capacità contrattile. Ciascun paziente ha ricevuto una singola infusione intracoronarica di AB-1002: sei pazienti con dose bassa (3,25×1013 genomi virali) e cinque con dose alta (1,08×1014 genomi virali), seguiti per 12 mesi. Non è stato osservato alcun effetto collaterale grave associato alla terapia; l’unico decesso registrato durante lo studio non era correlato al trattamento. Gli eventi avversi osservati sono stati per lo più lievi o moderati, con occasionali aumenti transitori degli enzimi epatici, più frequenti nel gruppo a dose più alta. RISULTATI CLINICI A sei e dodici mesi dal trattamento, i pazienti hanno mostrato stabilizzazione o miglioramento di diversi parametri clinici e funzionali. La classe NYHA si è stabilizzata o migliorata, così come la capacità di esercizio misurata con il test dei sei minuti di cammino (la distanza che il paziente è in grado di percorrere, camminando il più velocemente possibile, in 6 minuti), e la frazione di eiezione ventricolare sinistra, indicativa dell’efficienza del cuore nel pompare il sangue. Anche la qualità di vita è risultata stabile o migliorata, valutata con i questionari specifici MLHFQ e KCCQ, che misurano l’impatto dei sintomi dello scompenso sul benessere fisico, emotivo e sociale dei pazienti. Il consumo di ossigeno di picco (pVO 2 ) – una misura della capacità di cuore e polmoni di fornire ossigeno ai muscoli durante l’esercizio fisico – ha mostrato maggiore variabilità: miglioramento o stabilizzazione nel gruppo a dose bassa, mentre nel gruppo ad alta dose si è osservata una riduzione, probabilmente dovuta alle differenze nelle caratteristiche basali dei pazienti e alla piccola dimensione del campione. VERSO LA FASE II Nel complesso, i risultati suggeriscono che AB-1002 è sicura e potenzialmente efficace nel migliorare funzione cardiaca e qualità di vita nei pazienti con scompenso non ischemico. Sulla base di questi dati, AskBio ha avviato lo studio di Fase II GenePHIT, un trial randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo, che sarà condotto in oltre 100 centri clinici tra Stati Uniti, Canada, Europa e Regno Unito. L’obiettivo è valutare in modo più ampio sicurezza ed efficacia della singola somministrazione intracoronarica di AB-1002. Se confermati, i risultati di GenePHIT potrebbero rappresentare un importante nuovo passo verso la prima terapia genica per una patologia cardiovascolare comune, aprendo la strada a strategie mirate alla correzione dei meccanismi molecolari alla base dello scompenso cardiaco, piuttosto che al solo controllo dei sintomi.

Giornalista e content editor. Dalla carta al web e ai social racconta di lifestyle, cultura e spettacolo. Quella che Bianca Balti ha dovuto affrontare nell’ultimo anno è tra le battaglie più dure che si parano di fronte a un essere umano. La top model si è trovata faccia a faccia con la paura più grande dopo la diagnosi di cancro. Il peggio, per fortuna, è passato. Balti ha concluso le cure necessarie, ma si è trovata di fronte a un nuovo male: la depressione e l’incapacità di trovare il modo di ricominciare. Ecco perché ha scelto di avviare una campagna a sostegno della salute mentale dei malati oncologici. Bianca Balti, la depressione a cure concluse “Dopo il cancro, la vita non è mai più la stessa” aveva scritto Bianca Balti nella sua newsletter. Accettarlo, però, non è facile. “Finita la chemioterapia a gennaio, dopo due settimane ho fatto Sanremo ed ero contentissima, perché avevo tantissima voglia di tornare alla normalità. Poi ci sono state le sfilate… Insomma, tutto bellissimo” ha raccontato dal palco dei Vanity Fair Stories a Milano. “Piano piano, però, – prosegue Balti – è entrata la normalità quella vera, quella della quotidianità, ma non era più come prima, era tutto cambiato e non ero pronta a questa cosa, non sapevo come affrontarla”. L’urgenza di fronte alla diagnosi di tumore, “mi aveva tirato fuori una grandissima forza, ero pronta a fare tutto il necessario, mi erano usciti un coraggio e una potenza che non sapevo di avere”. “Finità l’emergenza – spiega in seguito – mi sono ritrovata in una situazione veramente difficile”. L’errore più grave, ammette lei stessa, è stato fare paragoni con il passato, con la vita prima della diagnosi, con la persona che era prima di affrontare la malattia. “La mia mente ha fatto ciò che fa dopo un sovraccarico: si è spenta. Il corpo l’ha seguita. Ho pianto, non riuscivo ad alzarmi dal letto, mi sembrava che la terra mi fosse crollata sotto i piedi”. L’aiuto della psico-oncologa “Questa estate ho toccato il fondo mentale – racconta – sono entrata in una grande depressione, proprio quando pensavo di essere uscita dalla parte più difficile del percorso oncologico, mi sono trovata ad affrontare la parte mentalmente più dura”. “A salvarmi la vita – rivela Bianca – è stata la figura della psico-oncologa”. Gabriella Pravettoni, direttrice della Divisone di Psico-Oncologia dell’Istituto Europeo di Oncologia di Milano che l’ha accompagnata all’evento al Teatro Lirico Giorgio Gaber. “Tutta la mia struttura di sostegno, le amiche, il mio fidanzato, la mia famiglia, tutti quelli che mi avevano aiutata durante le cure erano ancora lì, ma io avevo bisogno della psico-oncologa per uscire da quella che era una vera e proprio depressione”. La psico-oncologa, da cui si è fatta seguire fin dalla diagnosi, le ha mostrato “la chiave della felicità”. Non una formula magica, ma “un lavoro continuo” quello di “cercare di accettare il presente, di vedere la gratitudine anche nelle difficoltà”. I “crolli” certo, restano, ma Balti ribalta la prospettiva: “Più difficoltà abbiamo nella vita e più abbiamo l’opportunità di mostrare a noi stessi quanto siamo forti e nel mio caso le tante sventure che ho avuto mi hanno dato la possibilità di costruire questa resilienza che ho dentro”. Resta sempre aggiornata: iscriviti al nostro canale WhatsApp!

Spesso sa come fare umorismo a proprie spese, la politica è spesso la sua fonte d'ispirazione e nel nuovo materiale, da padre di tre figli, ha preparato molte battute ispirate alla genitorialità e agli eventi familiari con i bambini piccoli. Ricevi le notizie più importanti, gratis su Viber Consigliato 1 Branko Azeski si chiede perché gli uomini d'affari siano considerati "personaggi sospetti" ... Un bambino affetto da una malattia rara stupisce i medici dopo la prima terapia genica al mondo Leggi di più »

Sono sessantasette le donne sotto i 45 anni che hanno scelto di aderire alla campagna Ottobre Rosa 2025 promossa dal Comitato di Pordenone dell’Andos (Associazione Nazionale Donne Operate al Seno). Hanno scelto di beneficiare della prima mammografia ed ecografia grazie alla collaborazione dell’Irccs Cro di Aviano e dell’Asfo nell’ospedale Santa Maria degli Angeli di Pordenone. Un gesto concreto che va nella direzione di una maggiore prevenzione verso malattie come il tumore al seno. Il programma Le due sedi hanno scelto di unire le forze creando un percorso virtuoso che ha permesso alle donne di età compresa tra i 40 e i 44 anni di sottoporsi alla loro prima mammografia ed ecografia con visita senologica gratuite. Per loro si è trattato della loro prima visita di prevenzione senologica in quanto lo screening regionale viene compiuto a tutte le donne dai 45 ai 74 anni visti gli ultimi casi emersi in giovane età. Si tratta di una patologia che colpisce circa 1 donna su 8 nel corso di un’intera vita e 1 donna su 50 al di sotto dei 50 anni. Per questo è assolutamente importante investire in prevenzione dato che una diagnosi precoce del tumore al seno aumenta notevolmente le probabilità di successo delle cure con la possibilità di usare trattamenti meno invasivi. “I dati Airc e Aiom ci dicono che l’incidenza di tumore al seno negli ultimi anni ha segnato un lieve aumento, pari al +0,3 per cento all’anno – spiegano le radiologhe responsabili della diagnostica per immagini senologica Martina Urbani (Cro) e Ilaria Specogna (Asfo) – ma questo aumento fortunatamente non coincide con un aumento della mortalità. È un dato molto importante ed è frutto del grande lavoro che viene fatto sia sul fronte della diagnosi precoce sia sul fronte della ricerca e clinica che ha consentito di sviluppare trattamenti mirati”. Da ciò l’invito “a sottoporsi ai controlli e prestare molta attenzione al proprio corpo, parlandone con medici e specialisti, tenendo conto dello specifico di ciascuno, soprattutto della storia familiare – proseguono Urbani e Specogna – Guardare e ascoltare il proprio corpo fin da giovanissime, imparare a conoscerlo, è il primo step per intercettare eventuali segnali fin da subito ed eventualmente avviare gli approfondimenti diagnostici". Ricordando che oggi "il tasso di sopravvivenza per patologia oncologica mammaria è salito all’87 per cento” concludono le radiologhe di Cro e Asfo. I dati regionali Al termine della campagna sono stati svelati i dati che raccontano gli ultimi venti anni di prevenzione in Friuli Venezia Giulia. Stando agli ultimi dati si è raggiunto l’importante traguardo del 77,7 per cento di adesione alle campagne di screening grazie al supporto di medici radiologi abilitati a più livelli di lettura del referto (sono cinque quelli della provincia di Pordenone). In vent’anni c’è stata una riduzione della mortalità del 24,4 per cento per carcinoma mammario nella fascia di età sottoposta a screening. La diagnosi precoce ha permesso che ben l’85 per cento dei tumori con dimensione al di sotto dei 2 centimetri siano stati tolti grazie alla chirurgia conservativa, ossia non con mastectomia potendo quindi conservare il seno. I risultati clinici 2023 indicano che il tasso di rilevamento è di 5 tumori ogni 1000 donne esaminate. PordenoneToday è anche su WhatsApp. Iscriviti al nostro canale

Iscriviti al canale Leggi Abbonati il nuovo farmaco diFabio Russello 25 Novembre 2025, 17:16 Seguici su Un primo paziente serboaffetto da cancro è partito perMosca, dove gli verrà somministrato uno specialevaccino anti-tumoresviluppato da specialisti russi. Lo riferiscono oggi i media di Belgrado. “Si tratta di unvaccino mRNA rivoluzionario,completamente specifico, che viene somministrato a ciascun paziente in modoindividuale e personalizzato”, ha dichiarato ilprofessor Vladimir Jakovljevic, dellaFacoltà di Medicina di Kragujevac. “Il percorso inizia con l’analisi di un campione di tessuto tumoralee, successivamente, con l’ausilio di sofisticatialgoritmi di intelligenza artificiale, si generanospecifici obiettivi immunologiciche vengono poiincorporati nel vaccino”, ha precisato lo specialista. “L’obiettivoè unarobusta attivazione del sistema immunitarioaffinchériconosca e distruggacon efficacia le cellule maligne”. La terapia prevededieci dosi, da somministrareogni due settimanenell’arco dicinque mesi. Il paziente serbo riceverà il trattamento in unaclinica specializzata di Mosca; al termine, verranno valutate larisposta dell’organismoe l’eventuale impatto sulrallentamento o sul blocco della progressione tumorale. Un mese fa, gliesperti russihanno presentato ilnuovo vaccino anti-cancroaicolleghi serbi. Secondo i media di Belgrado, si tratta di unprogetto statale russorealizzato sotto l’egida delpresidente Vladimir Putin. Le autorità sanitarie serbe auspicano che, superate le fasi preliminari, il vaccino possa essere inizialmente inviato aBelgrado— come avvenuto durante la pandemia di Covid con loSputnik— e successivamente prodotto anche inSerbia. Copyright © 2025 • La Sicilia Investimenti S.p.A. • P.I. 03133580872 • All rights reserved• Powered byGMDE srl

Cancro del colon retto: prevenire è possibile. È da questo principio che nasce il lavoro quotidiano della Dottoressa Valeria D’Ovidio, dirigente medico e coordinatore della UOSD di Gastroenterologia ed Endoscopia Digestiva dell’Ospedale Sant’Eugenio di Roma. Specialista in endoscopia diagnostica e interventistica – con esperienza consolidata in EGDS, colonscopie e CPRE – la Dottoressa D’Ovidio conta oltre 50 pubblicazioni scientifiche internazionali ed è membro attivo della SIED, oltre ad aver collaborato con la SIGE. Un profilo di spicco nel panorama nazionale, impegnato da anni nella prevenzione e nella promozione della cultura dello screening. Il suo Ospedale sarà anche sede, il 14 marzo 2026, dell’evento “CANCRO del COLON-RETTO: dallo SCREENING alla SPERIMENTAZIONE SCIENTIFICA… WHAT’S NEXT?”, un’occasione per unire divulgazione, formazione e confronto scientifico sulle più recenti innovazioni nel settore. Come nasce l’evento dedicato al cancro del colon retto “L’idea — spiega la Dottoressa D’Ovidio — prende spunto dal mese della prevenzione, ma nasce prima. La nostra ASL Roma 2, e in particolare il Sant’Eugenio, è stata tra i primi centri a partecipare alla campagna regionale di screening per il cancro del colon retto, avviata nel 2000. Questa tradizione ci è stata trasmessa con forza dai nostri predecessori, soprattutto dal Dottor Bazuro, che ha investito professionalità e risorse affinché lo screening diventasse un pilastro del nostro lavoro”. Il convegno avrà un duplice obiettivo: sensibilizzare la popolazione , grazie a un desk dedicato alla distribuzione dei kit per la ricerca del sangue occulto; , grazie a un desk dedicato alla distribuzione dei kit per la ricerca del sangue occulto; creare un confronto scientifico di alto livello su temi emergenti: terapie target, biopsie liquide, intelligenza artificiale nella diagnosi, oncologia geriatrica, ruolo del microbiota, endoscopia terapeutica e chirurgia mini-invasiva. Diagnosi precoce del cancro del colon retto: strumenti e opportunità La prevenzione del cancro del colon retto si basa sulla diagnosi precoce. “È uno dei pochi tumori che può essere prevenuto — ricorda la Dottoressa D’Ovidio —. La ricerca del sangue occulto nelle feci permette di individuare soggetti a rischio da avviare alla colonscopia, esame che è allo stesso tempo diagnostico e terapeutico”. La colonscopia, infatti, consente non solo di vedere eventuali lesioni, ma anche di rimuoverle sul momento, bloccando la progressione verso la malattia. Segnali d’allarme da non ignorare La Dottoressa D’Ovidio sottolinea tre sintomi che richiedono una valutazione gastroenterologica tempestiva: presenza di sangue nelle feci variazioni improvvise dell’alvo (diarrea o stipsi non spiegate), (diarrea o stipsi non spiegate), calo ponderale inspiegato. Spesso questi segnali vengono sottovalutati o attribuiti ad altri disturbi più comuni, con il rischio di rimandare controlli importanti. Colonscopia oggi: più sicura, più confortevole, meno temuta Negli ultimi anni la tecnologia ha reso la colonscopia molto più tollerata: strumenti più flessibili, l’uso di gas più delicati per l’insufflazione, l’irrigazione ad acqua e la sedazione moderata hanno migliorato nettamente l’esperienza del paziente. “Molti arrivano spaventati — racconta D’Ovidio —, ma dopo l’esame ci dicono di essere sollevati e sorpresi dalla semplicità della procedura. Il timore è più un pregiudizio che una realtà”. Polipectomia: un gesto semplice che può salvare la vita La rimozione dei polipi intestinali è il cardine della prevenzione del cancro del colon retto. “I polipi — spiega la Dottoressa — sono lesioni precancerose che, se lasciate crescere, possono trasformarsi in tumori. Con una semplice polipectomia, eseguita durante la colonscopia in modo indolore, è possibile eliminarli e prevenire la malattia”.

La clinica Urologica dell'ospedale Molinette di Torino mette in campo i test genetici per migliorare la cura dei tumori alla prostata. L'iniziativa, nata da un'idea del professor Marco Oderda con il contributo del dottor Giorgio Calleris, punta a coinvolgere pazienti tra i 45 e i 75 anni con diagnosi di tumore prostatico Isup 2, cioè un tumore aggressivo di grado intermedio. Lo studio prevede l'impiego del test genetico Prolaris, che analizza l'espressione di geni legati alla progressione tumorale e fornisce un punteggio utile a prevedere il comportamento della malattia e di conseguenza anche il trattamento migliore.Questo approccio nasce dall'esperienza maturata in uno studio pubblicato dal gruppo sulla rivista internazionale The Prostate: su 40 pazienti in sorveglianza attiva (cioè non sottoposti a trattamento chirurgico, ma a visite di controllo ravvicinate), il test è riuscito a discriminare con buona accuratezza chi ha mantenuto la sorveglianza, senza necessità di trattamenti chirurgici, da chi ha dovuto ricorrere alla chirurgia. L'idea è quella di realizzarlo sotto il coordinamento della Rete Oncologica del Piemonte e della Valle d'Aosta, che ne garantirebbe l'integrazione nei percorsi assistenziali.L'Urologia delle Molinette, sottolinea l'ospedale, è da tempo impegnata anche nello sviluppo di terapie focali sempre meno invasive per il trattamento del tumore prostatico. Tra gli studi in corso figurano l'utilizzo delle microonde, dell'elettroporazione irreversibile nei pazienti con recidiva post-radioterapia, e della transperineal laser ablation con laser a diodi per il trattamento combinato del tumore e dell'ipertrofia prostatica benigna. Inoltre, grazie a una recente donazione, è stato possibile anche acquisire una piattaforma robotica single-port, che prevede l'accesso alla prostata attraverso un'unica piccola incisione cutanea, che rende la chirurgia del tumore prostatico sempre meno invasiva. Riproduzione riservata © Copyright ANSA Da non perdere Condividi

Pubblicato il 25/11/2025 alle 15:36 BASILEA (awp/ats) - Novartis ha ottenuto negli Stati Uniti l'approvazione per una versione della sua terapia genica Itvisma, contro l'atrofia muscolare spinale destinata a bambini di età superiore ai due anni, adolescenti e adulti. Somministrabile in un'unica dose, Itvisma (principio attivo onasemnogene abeparvovec-brve) potrebbe consentire ai pazienti interessati di fare a meno di trattamenti cronici, sottolinea il colosso farmaceutico in un comunicato odierno. L'agenzia sanitaria americana FDA aveva già autorizzato nel 2019 la commercializzazione di una versione (onasemnogene abeparvovec-xioi) di questo trattamento, destinata allora ai bambini di età inferiore ai due anni. Zolgensma - questo il nome commerciale - era diventato famoso per essere il farmaco più costoso della storia, con un prezzo ufficiale di 2,125 milioni di dollari.

Guarire il cancro del retto senza chirurgia. E' possibile nel 25% dei pazienti - 1 su 4 - secondo lo studio italiano No-Cut pubblicato su 'The Lancet Oncology', che promette di cambiare la pratica clinica contro un tumore che nel mondo colpisce ogni anno 700mila persone (oltre 14mila solo nel nostro Paese) con 340mila morti (circa 5mila in Italia). Il lavoro è coordinato da ricercatori dell'ospedale Niguarda e dell'università Statale di Milano, con il sostegno dell'Airc. "Complessivamente possiamo affermare che l'approccio validato dalla sperimentazione clinica No-Cut rappresenta un progresso significativo per le persone affette da carcinoma del retto ed è una pietra miliare dell'oncologia - dichiara Salvatore Siena, direttore dell'Oncologia Falck di Niguarda, professore ordinario di Oncologia medica nel Dipartimento di Oncologia ed mato-oncologia (Dipo) di UniMi e autore senior dello studio - I dati emersi nello studio No-Cut dimostrano infatti che, quando le terapie preoperatorie eliminano il tumore, la chirurgia può lasciare il posto a un attento follow-up, offrendo così la possibilità di guarire senza necessità di intervento. I risultati raccolti hanno infatti confermato la sicurezza di questa strategia, che è diventata un'opzione consolidata nelle linee guida terapeutiche per il carcinoma del retto". Nello studio - illustra una nota - sono stati coinvolti 180 pazienti con carcinoma del retto localmente avanzato curati con terapia neoadiuvante totale, ossia con 4 somministrazioni di terapia medica oncologica seguita da radio e chemioterapia. Di questi, coloro che hanno ottenuto una risposta clinica completa, ossia circa il 25%, ha potuto evitare la chirurgia del retto senza che sia aumentato il rischio di sviluppare metastasi in altri organi. I carcinomi del retto localmente avanzati, esclusi quindi gli stadi iniziali e quelli metastatici, sono circa un terzo di tutti i nuovi casi. Fino ad oggi la guarigione è possibile con una terapia multimodale comprensiva di radioterapia, terapia medica oncologica e chirurgia del retto. Ma ora quest'ultima, grazie ai risultati appena pubblicati, può essere evitata in un quarto dei casi senza compromettere la possibilità di guarigione. "Nello studio No-Cut - commenta Gianluca Vago, Direttore Dipo UniMi - c'è un'importante componente traslazionale: i medici e i ricercatori hanno infatti utilizzato strumenti diagnostici avanzati, come l'analisi del Dna tumorale circolante (con la cosiddetta biopsia liquida) e delle caratteristiche di trascrizione dei singoli tumori. Lo scopo era identificare i pazienti che possono beneficiare della terapia neoadiuvante e dell'approccio non-chirurgico o quelli che, non beneficiandone affatto, possono essere avviati alla chirurgia immediatamente, evitando trattamenti non efficaci. Questo studio evidenzia l'altissimo valore della ricerca del nostro Paese, in grado di cambiare la pratica clinica a beneficio dei pazienti". No-Cut, concepito nel 2017 e aperto all'arruolamento dei pazienti dal 2018 al 2024 - ricorda la nota - è promosso da Niguarda e università degli Studi di Milano ed è stato condotto in 4 centri oncologici: lo stesso Niguarda (principal investigator Salvatore Siena), l'Istituto europeo di oncologia di Milano (principal investigator Maria Giulia Zampino), l'Istituto oncologico veneto di Padova (principal investigator Francesca Bergamo) e l'ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo (principal investigator Stefania Mosconi). Hanno contribuito agli studi traslazionali e alla statistica l'Ifom - Istituto Fondazione di oncologia molecolare, l'Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri, l'Istituto di Candiolo e l'università di Torino. Lo studio è stato reso possibile dalla partecipazione delle 180 persone ammalate di cancro del retto e dei loro familiari, e grazie al lavoro di molti ricercatori: medici oncologi, radioterapisti, chirurghi, radiologi, endoscopisti, patologi, psicologi, fisici, biologi, farmacisti, infermieri, statistici e anche tecnici di radioterapia, di radiologia, di laboratorio e amministrativi della logistica. No-Cut è stato finanziato da Fondazione Airc per la ricerca sul cancro, Fondazione Oncologia Niguarda Ets e ospedale Niguarda. I primi autori della pubblicazione su 'The Lancet Oncology' sono ex-aequo Alessio Amatu (oncologo ad alta specializzazione e responsabile del Molecular Tumor Board di Niguarda) e Giorgio Patelli (oncologo e PhD student UniMi, Ifom e Niguarda).

Una svolta importante arriva dalla ricerca italiana sul carcinoma del retto, una malattia che ogni anno colpisce circa 700.000 persone nel mondo, causando 340.000 decessi. In Italia i nuovi casi annuali superano quota 14.000, con circa 5.000 morti. Numeri che spiegano bene l’urgenza di terapie più efficaci e meno invasive. Proprio in questa direzione va lo studio clinico NO-CUT, i cui risultati sono stati pubblicati su The Lancet Oncology e che potrebbero cambiare profondamente la pratica clinica: una persona su quattro tra quelle trattate, infatti, ha ottenuto la remissione completa del tumore senza ricorrere alla chirurgia. Che cos’è lo studio NO-CUT e perché è così importante? Il carcinoma del retto, quando localmente avanzato, viene di norma trattato con una combinazione di radioterapia, chemioterapia e chirurgia. L’intervento chirurgico – necessario nella maggior parte dei casi – può però avere conseguenze significative sulla qualità di vita. Secondo Salvatore Siena, direttore dell’Oncologia Falck dell’Ospedale Niguarda e professore di Oncologia Medica all’Università di Milano, i nuovi risultati rappresentano “una pietra miliare dell’oncologia”. Lo studio NO-CUT mostra infatti che, quando le terapie preoperatorie eliminano completamente il tumore, è possibile sostituire la chirurgia con un attento follow-up. Una strategia che è già stata integrata nelle linee guida internazionali. I risultati: il 25% dei pazienti guarisce senza intervento Lo studio ha coinvolto 180 pazienti con carcinoma del retto localmente avanzato, trattati con una terapia neoadiuvante totale: quattro cicli di terapia oncologica seguiti da radio-chemioterapia. Di questi: circa il 25% ha ottenuto una risposta clinica completa , cioè la totale scomparsa del tumore; , cioè la totale scomparsa del tumore; questi pazienti hanno potuto evitare la chirurgia , senza alcun aumento del rischio di metastasi; , senza alcun aumento del rischio di metastasi; la strategia “non-chirurgica”, nota anche come watch & wait, si è dimostrata sicura. Un risultato che fino a pochi anni fa sembrava impossibile. Tecnologie avanzate per capire chi può evitare la chirurgia Una parte fondamentale dello studio è stata la componente traslazionale, cioè l’uso di strumenti diagnostici avanzati per personalizzare la terapia: biopsia liquida con analisi del DNA tumorale circolante, con analisi del DNA tumorale circolante, valutazione del profilo di trascrizione dei singoli tumori. Questi strumenti sono stati utilizzati per individuare i pazienti più adatti all’approccio NO-CUT e per evitare trattamenti non utili in chi, invece, avrebbe beneficiato da subito della chirurgia. Chi può beneficiare del nuovo approccio I carcinomi del retto localmente avanzati rappresentano circa un terzo dei nuovi casi. Finora, anche dopo radio- e chemioterapia, la chirurgia restava un passaggio obbligato. Grazie a NO-CUT, invece: un quarto dei pazienti può evitare l’intervento, può evitare l’intervento, senza compromettere le possibilità di guarigione, con un impatto significativo sulla qualità della vita. Tumore retto senza chirurgia: lo studio italiano Il progetto, avviato nel 2017, è stato condotto dal 2018 al 2024 in quattro centri oncologici italiani: Ospedale Niguarda di Milano, Istituto Europeo di Oncologia (IEO) di Milano, Istituto Oncologico Veneto di Padova, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Hanno contribuito anche importanti istituti di ricerca come IFOM, Mario Negri, Istituto di Candiolo e l’Università di Torino. Lo studio è stato possibile grazie a una rete multidisciplinare di professionisti – oncologi, radioterapisti, chirurghi, radiologi, patologi, biologi, infermieri, psicologi – e soprattutto alla partecipazione dei 180 pazienti e delle loro famiglie. Cosa significano questi risultati per il futuro La possibilità di guarire senza chirurgia rappresenta un cambiamento radicale per la gestione del tumore del retto. I risultati di NO-CUT non solo aprono la strada a cure meno invasive, ma potrebbero anche: facilitare decisioni terapeutiche più personalizzate, migliorare la qualità di vita dei pazienti, ridurre complicanze e costi sanitari, promuovere lo sviluppo di nuovi studi su approcci “organ-sparing”. Una nuova pagina si apre così nella cura del carcinoma del retto, con l’Italia protagonista di un progresso scientifico che potrebbe diventare standard in tutto il mondo.

Una rivoluzione silenziosa ma significativa sta cambiando la gestione del carcinoma del retto. Lo studio NO-CUT, coordinato da Ospedale Niguarda e Università degli Studi di Milano e sostenuto da Fondazione AIRC, dimostra che circa il 25% dei pazienti con tumore localmente avanzato può evitare la chirurgia, grazie a una risposta completa alle terapie preoperatorie. “Quando le terapie eliminano le neoplasie, la chirurgia può lasciare il posto a un attento follow-up, offrendo la possibilità di guarire senza intervento”, spiega Salvatore Siena, direttore del Niguarda Cancer Center e autore senior dello studio. I risultati, pubblicati su The Lancet Oncology, rappresentano un passo avanti nella medicina personalizzata, con potenziali benefici clinici, psicologici ed economici. La strategia NO-CUT Lo studio ha coinvolto 180 pazienti con tumore del retto localmente avanzato, trattati con terapia neoadiuvante totale: quattro somministrazioni di terapia medica oncologica seguite da radio- e chemioterapia. Circa un paziente su quattro ha ottenuto una risposta clinica completa, potendo evitare la chirurgia senza aumentare il rischio di metastasi. “Nello studio NO-CUT – aggiunge Gianluca Vago, Direttore del Dipartimento di Oncologia ed Emato-Oncologia – abbiamo utilizzato strumenti diagnostici avanzati come la biopsia liquida e l’analisi delle caratteristiche di trascrizione dei tumori, per selezionare i pazienti più adatti all’approccio non-chirurgico e indirizzare gli altri verso la chirurgia quando necessario. Questo aumenta l’efficacia dei trattamenti e riduce gli interventi non necessari”. Impatto clinico e scientifico Fino ad oggi, la guarigione dei carcinomi localmente avanzati del retto richiedeva un approccio multimodale: radioterapia, terapia medica oncologica e chirurgia. Lo studio NO-CUT dimostra che in circa un quarto dei casi la chirurgia può essere evitata, senza compromettere la possibilità di guarigione. Il tumore del retto colpisce ogni anno 700mila persone nel mondo, provocando circa 340 mila decessi; in Italia, i nuovi casi sono oltre 14mila, con circa 5mila morti annue. I dati dello studio sottolineano l’importanza di strategie più mirate e personalizzate, in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti e ridurre i rischi legati alla chirurgia. Collaborazione e finanziamenti Lo studio, concepito nel 2017 e attivo dal 2018 al 2024, è stato condotto in quattro centri oncologici italiani: Ospedale Niguarda, Istituto Europeo Oncologia di Milano, Istituto Oncologico Veneto di Padova e Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. Gli studi traslazionali e le analisi statistiche hanno coinvolto IFOM, Mario Negri, Istituto di Candiolo e Università degli Studi di Torino. Fondamentale il contributo dei 180 pazienti e dei loro familiari, insieme a un team multidisciplinare composto da oncologi, radioterapisti, chirurghi, radiologi, endoscopisti, patologi, psicologi, fisici, biologi, farmacisti, infermieri e tecnici. Il progetto è stato finanziato da Fondazione AIRC per la Ricerca sul Cancro ETS, Fondazione Oncologia Niguarda ETS e Ospedale Niguarda. I primi autori della pubblicazione sono Alessio Amatu e Giorgio Patelli, con Salvatore Siena come autore senior. Un futuro più personalizzato Lo studio NO-CUT dimostra come la ricerca italiana sia capace di cambiare la pratica clinica, integrando strumenti diagnostici avanzati e terapie mirate. Grazie a questa strategia, un numero significativo di pazienti può evitare interventi chirurgici invasivi, senza ridurre le possibilità di guarigione, aprendo la strada a una oncologia più precisa, efficace e centrata sul paziente. Iscriviti alla Newsletter di Sanità Informazione per rimanere sempre aggiornato

La Food and drug administration (Fda) statunitense ha approvato una nuova terapia genica per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Si tratta di Itvisma (onasemnogene abeparvovec-brve), prodotta e commercializzata da Novartis. L’autorizzazione riguarda i pazienti con mutazioni bialleliche del gene SMN1 e introduce una nuova possibilità terapeutica in un’area in cui l’innovazione ha già modificato la storia naturale della malattia. La terapia – che utilizza un vettore virale adeno-associato per veicolare una copia funzionale del gene Smn1 – ha mostrato nei trial clinici la capacità di aumentare la produzione della proteina Smn e migliorare la funzione motoria. L’approvazione della Fda arriva dopo un percorso accelerato, sostenuto da evidenze di efficacia e da un profilo di sicurezza sovrapponibile a quello delle altre terapie geniche oggi disponibili. Come funziona la terapia genica Itvisma? Secondo l’Fda, Itvisma sfrutta un vettore per fornire una copia funzionante del gene Smn1 direttamente nel sistema nervoso centrale tramite un’unica iniezione intratecale. Questo approccio consente di raggiungere i motoneuroni, con una quantità di vettore più bassa rispetto a formulazioni endovenose. L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico Steer, che ha dimostrato come il farmaco ristabilisca la produzione di proteina Smn, interrompendo la progressione della malattia. Detto ciò, l’Fda ha segnalato alcune precauzioni significative: nei pazienti adulti con condizioni mediche croniche pregresse, esistono infatti potenziali rischi di epatotossicità e cardiotossicità. Come si differenzia da Zolgensma? L’arrivo di questa nuova terapia genica apre il confronto con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), la prima terapia genica approvata per la Sma. Sebbene entrambe mirino a sostituire il gene Smn1 difettoso attraverso un vettore virale adeno-associato, le differenze cliniche e regolatorie sono rilevanti. Zolgensma è autorizzata per pazienti pediatrici fino a due anni di età ed è pensata per un intervento molto precoce. La nuova terapia, invece, amplia l’orizzonte terapeutico includendo anche bambini più grandi e, potenzialmente, pazienti che per peso corporeo, condizioni cliniche o tempistiche diagnostiche non hanno potuto accedere a Zolgensma. Inoltre, i due prodotti si differenziano per la specificità del vettore impiegato, per la dose e per alcune caratteristiche di somministrazione che incidono sul profilo immunologico e sulle raccomandazioni di monitoraggio post-trattamento. Itvisma, in sostanza, non sostituisce Zolgensma, ma ne completa l’utilizzo clinico. La Sma in Italia: prevalenza, numeri e bisogni clinici In Italia l’atrofia muscolare spinale rimane una malattia rara. Secondo uno studio pubblicato nel 2023 su Neurology, in 36 centri specializzati sono seguiti circa 1.255 pazienti, corrispondenti a una prevalenza di 2,12 casi ogni centomila abitanti. La grande maggioranza dei pazienti (circa l’85 per cento) è attualmente in trattamento con una delle terapie disponibili, riflesso della rapida evoluzione di un panorama terapeutico che fino a pochi anni fa offriva solo cure di supporto.