🩺 OncoNews - Notizie Terapie Antitumorali

Da pochi giorni quizartinib č disponibile in Italia per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva (mutazione del gene FLT3 con duplicazione tandem interna) di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione standard a base di citarabina e antraciclina e chemioterapia di consolidamento standard a base di citarabina, seguite da quizartinib come monoterapia di mantenimento. La rimborsabilitŕ di quizartinib, il primo farmaco lanciato in Italia da Daiichi Sankyo in ematologia, č stata approvata a seguito della pubblicazione sulla Gazzetta Ufficiale della Repubblica Italiana lo scorso 24 ottobre 2025.

Attualmente, a livello globale, circa 300 milioni di persone sono affette da una malattia rara. Nonostante ogni specifica patologia interessi un numero limitato di individui, infatti, l’incidenza complessiva risulta piuttosto significativa. All’interno dell’Unione Europea, in cui la normativa di riferimento definisce come malattia rara qualsiasi patologia che colpisce meno di 5 persone su 10.000, sono tra i 27 e i 36 milioni gli individui in questa condizione, mentre in Italia se ne contano circa 2 milioni, di cui 100.000 ancora senza una diagnosi. Attualmente, il 72% delle malattie rare è di origine genetica, vale a dire provocato da alterazioni del DNA che compromettono il corretto funzionamento delle cellule e dei tessuti dell’organismo. Queste mutazioni possono riguardare un singolo gene, più geni o, in alcuni casi, l’intero assetto cromosomico, e possono manifestarsi fin dalla nascita oppure in età adulta, a seconda del tipo di difetto e della sua gravità. Le restanti forme di malattie rare sono invece riconducibili a cause di natura infettiva, tumorale, autoimmune o tossica, come l’esposizione prolungata a sostanze nocive o l’avvelenamento. La maggior parte delle malattie genetiche rare ha carattere ereditario La gran parte delle malattie genetiche rare ha carattere ereditario e viene dunque trasmessa dai genitori ai figli secondo differenti modalità, che dipendono dal tipo di gene o cromosoma coinvolto. Nel caso dell’ereditarietà autosomica recessiva, la malattia si manifesta solo quando il bambino eredita la stessa mutazione da entrambi i genitori, che risultano portatori sani: ciascuna gravidanza ha una probabilità del 25% di generare un figlio affetto. È la modalità tipica di patologie come la fibrosi cistica o l’atrofia muscolare spinale. Nell’ereditarietà autosomica dominante, invece, basta una sola copia alterata del gene per provocare la malattia. È quindi sufficiente che solo uno dei due genitori sia portatore sano per trasmettere il difetto. In questi casi, la patologia tende spesso a manifestarsi in più generazioni, come avviene nella malattia di Huntington o nel rene policistico. Le malattie legate al cromosoma X colpiscono prevalentemente i maschi, che possiedono un solo cromosoma X e quindi non dispongono di una copia “sana” in grado di compensare il difetto genetico; le femmine, avendo due cromosomi X, possono essere portatrici senza manifestare i sintomi. Da questa modalità di trasmissione possono per esempio svilupparsi l’emofilia e la distrofia muscolare di Duchenne. Infine, l’ereditarietà mitocondriale riguarda mutazioni nel DNA contenuto nei mitocondri — le “centrali energetiche” della cellula — e si trasmette esclusivamente per via materna, poiché solo l’ovulo, e non lo spermatozoo, contribuisce con i propri mitocondri all’embrione. Le malattie mitocondriali possono colpire diversi organi e apparati, soprattutto quelli che richiedono molta energia, come cervello, muscoli e cuore. La più bassa incidenza dei difetti de novo Oltre alle forme ereditarie, esistono anche mutazioni de novo, ossia alterazioni genetiche che insorgono spontaneamente nei gameti o nelle prime fasi dello sviluppo embrionale. In questi casi, la mutazione non è presente nei genitori ma compare per la prima volta nel figlio, che può manifestare la malattia pur provenendo da una famiglia senza precedenti clinici. Questo tipo di evento è più frequente nelle patologie autosomiche dominanti o legate all’X, e rappresenta una delle cause principali di alcune malattie genetiche rare gravi ad esordio precoce. Quali strumenti di cura oggi per le malattie genetiche rare A fronte della complessità del quadro delle malattie genetiche rare e ultra-rare, si possono registrare progressi in questo campo dal punto di vista delle diagnosi e dei trattamenti risulta determinante la ricerca scientifica. In particolare, i progressi registrati negli ultimi vent’anni in campo biomedico hanno portato allo sviluppo di terapie avanzate, che sono state messe a punto per la prima volta proprio sulle malattie genetiche rare. Si tratta di strumenti di cura come la terapia genica, l’editing genetico e la terapia cellulare, che stanno occupando e promettono di occupare un ruolo sempre più rilevante nel fornire risposte concrete a chi è affetto da queste patologie. La terapia genica permette di introdurre una copia corretta del gene difettoso, o un gene alternativo capace di compensarne il malfunzionamento, all’interno delle cellule del paziente. Questo trasferimento avviene attraverso vettori virali resi innocui, programmati per veicolare il materiale genetico senza provocare infezioni. La somministrazione può avvenire ex vivo, correggendo in laboratorio cellule prelevate dal paziente e reintroducendole nell’organismo, oppure in vivo, somministrando il vettore direttamente nel corpo, ad esempio nel sangue, nel liquor o in un tessuto bersaglio. L’editing genetico è un’applicazione particolarmente innovativa di terapia genica, capace di correggere direttamente gli errori nel DNA, senza prevedere l’inserimento di un gene sano dall’esterno. Come per la terapia genica, l’editing può essere applicato ex vivo o in vivo, a seconda del tipo di intervento richiesto. La terapia cellulare, infine, prevede l’utilizzo di cellule staminali, capaci di auto-rinnovarsi e differenziarsi in vari tipi cellulari, per sostituire o supportare tessuti danneggiati. Le cellule possono agire in due modi: integrandosi nel tessuto compromesso e generando cellule funzionali, oppure rilasciando molecole attive che stimolano meccanismi di riparazione endogena. L’esempio virtuoso dell’Italia L’Italia costituisce un importante punto di riferimento a livello internazionale per quanto riguarda la ricerca scientifica sulle malattie rare, con diversi istituti d’eccellenza attivi in questo campo, in grado di attrarre ricercatori da tutto il mondo. Ne costituisce un esempio l’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genetica (SR-Tiget) di Milano, dove è stato messo a punto il primo trattamento per l’ADA-SCID approvato in Italia e in Europa nel 2016, e in cui è stata sviluppata una terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica autorizzata nel 2020 dall’EMA e nel 2022 in Italia. L’Istituto è stato fondato da Fondazione Telethon, uno dei più importanti Enti senza scopo di lucro impegnati nella ricerca scientifica sulle malattie genetiche rare, grazie a un’attività portata avanti da 35 anni con assoluto rigore, finanziando i migliori progetti a livello nazionale, selezionati attraverso il metodo della peer review. Per contribuire ai progressi e ai traguardi di Fondazione Telethon, è possibile sostenere l’Ente attraverso diverse modalità. In fase di dichiarazione dei redditi, per esempio, si può scegliere di devolvere il 5x1000, vale a dire quella parte della quota IRPEF che può essere destinata a enti del terzo settore impegnati in attività di interesse sociale. Si tratta di una scelta che non comporta costi aggiuntivi, dato che interessa una percentuale della propria imposta sul reddito, al pari del 2x1000 e dell’8x1000. Per approfondire la differenza tra le diverse quote vi consigliamo la lettura di questa guida sul sito di Fondazione Telethon. Supportare la ricerca di qualità e l’innovazione nell’ambito delle biotecnologie significa dare risposte a chi viene colpito da una malattia genetica rara, per provare a fare in modo che in futuro tutti i pazienti abbiano le stesse possibilità di cura e possano migliorare la propria qualità della vita.

Una svolta storica per la ricerca italiana e per i pazienti affetti da una delle immunodeficienze più rare e gravi. Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia europea del farmaco ha espresso parere positivo per Waskyra, la terapia genica sviluppata da Fondazione Telethon per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). La raccomandazione apre la strada all’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea, attesa ora dalla Commissione Europea nei primi mesi del 2026. Una prima volta assoluta per una fondazione non profit Con questo risultato, Fondazione Telethon diventa la prima organizzazione non profit al mondo ad aver guidato l’intero percorso che porta da una scoperta scientifica in laboratorio a una terapia genica in valutazione regolatoria. Un traguardo ottenuto grazie a un modello di ricerca che unisce accademia, clinica e—quando presenti—partner industriali, senza perdere di vista il fine ultimo: arrivare ai pazienti. «Questo traguardo dimostra che la ricerca accademica, se condotta con responsabilità e ai più alti standard, può cambiare la storia naturale delle malattie rare», ha dichiarato Ilaria Villa, direttrice generale della Fondazione. «Il lavoro partito dai nostri laboratori sta ora raggiungendo i pazienti europei, confermando il valore del nostro modello». Un percorso costruito al SR-Tiget di Milano Waskyra nasce da oltre dieci anni di studi svolti presso il San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) di Milano, uno dei centri di riferimento mondiali per le terapie geniche. La terapia sarà somministrata presso l’IRCCS Ospedale San Raffaele, dove sono stati condotti anche gli studi clinici. Il professor Alessandro Aiuti, vicedirettore della ricerca clinica del SR-Tiget e figura di riferimento per la cura delle immunodeficienze primitive, sottolinea l’importanza del momento: «Rendere davvero disponibili le terapie è fondamentale per offrire una reale possibilità di trattamento alle famiglie. Il senso ultimo della scienza è l’impatto sulla vita delle persone». Che cos’è la sindrome di Wiskott-Aldrich La WAS è una malattia genetica rara e potenzialmente fatale, che colpisce quasi esclusivamente i maschi. Provoca immunodeficienza, piastrinopenia, infezioni ricorrenti, eczema e un rischio aumentato di autoimmunità e linfomi. L’unico trattamento potenzialmente curativo è il trapianto di cellule staminali ematopoietiche, possibile però solo in presenza di un donatore compatibile e non privo di rischi. Come funziona la terapia genica Waskyra prevede un’unica somministrazione di cellule staminali emopoietiche CD34+ autologhe, prelevate dal paziente, corrette in laboratorio con un vettore lentivirale che introduce una copia funzionante del gene WAS, e poi reinfuse dopo una fase di chemioterapia preparatoria. Gli studi clinici hanno dimostrato che la terapia è in grado di ridurre significativamente le infezioni gravi, gli episodi di sanguinamento e le complicanze tipiche della malattia, offrendo un’alternativa terapeutica potenzialmente risolutiva per i pazienti che non possono accedere a un trapianto da donatore familiare compatibile. In attesa della decisione europea e dell’ok degli Stati Uniti Mentre in Europa prosegue l’iter regolatorio, la domanda di licenza biologica (BLA) per la stessa terapia è ancora in valutazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti. Fondazione Telethon ha ribadito il proprio impegno a collaborare con le autorità regolatorie affinché tutti i pazienti eleggibili possano accedere quanto prima alla terapia. Ti č piaciuto l'articolo? Condividilo:

Laurea in Scienze della Comunicazione all’Università di Palermo. Giornalista professionista dal 2006. Approdato a QuiFinanza e Virgilio Notizie dopo varie esperienze giornalistiche fra Palermo e Milano. Si interessa principalmente di cronaca, politica ed economia. Cesara Buonamici, storico volto dei telegiornali Mediaset, ha raccontato la sua battaglia contro il tumore al seno. Intervistata da Silvia Toffanin negli studi di Verissimo, la giornalista ha spiegato di avere scoperto la malattia tramite un controllo di routine. Poi ha invitato i telespettatori alla prevenzione. Cesara Buonamici parla del tumore al seno Cesara Buonamici aveva già raccontato la sua malattia, l’intervento e le cure in una precedente intervista, sempre a Verissimo un anno prima: “È una cosa che ti cambia fra la vita e la morte”. Tornata nel salotto di Canale 5, la giornalista ha spiegato di avere fatto un controllo “proprio di recente” e di stare bene. <span data-mce-type="bookmark" style="display: inline-block; width: 0px; overflow: hidden; line-height: 0;" class="mce_SELRES_start"></span> L’ultimo controllo dopo l’intervento e le cure “I controlli li faccio molto spesso, sono precisa. È andato tutto bene. Si arriva sempre al momento del controllo con un’ansia pazzesca, poi arriva un grande sollievo”, ha detto. L’importanza della prevenzione “La cosa bella – ha aggiunto – è che ormai questo non è più un male incurabile, questo è un male come tanti altri e quindi seguendo le regole, seguendo la prevenzione, che è tanto importante”, lo si può affrontare. “Questo è il grande insegnamento che si trae da queste avventure che certo non sono mai piacevoli. Ed è quello che si cerca di trasmettere agli altri“, ha aggiunto la giornalista. “Io l’ho scoperto con la prevenzione, cioè in un normale controllo di routine che però facevo da anni, tutti gli anni, e quindi facendo la prevenzione. E lì trovi questi ‘piccoli malefici’ quando sono ancora molto piccoli, e quindi ti eviti un sacco di conseguenze. Insomma, si può fare!”, ha concluso Cesara Buonamici parlando di come ha sconfitto il tumore al seno. Enrica Bonaccorti e il tumore Sempre a Verissimo, un altro volto caro agli italiani, Enrica Bonaccorti, ha raccontato di lottare tuttora contro un tumore al pancreas inoperabile. L’ex conduttrice ha appena terminato un ciclo di chemioterapia e radioterapia e per i prossimi due mesi e mezzo è prevista una pausa nelle cure. Enrica Bonaccorti non ha comunque perso il buonumore e ha regalato una poesia al pubblico, dedicata “a tutte le coppie”.

James Pickens Jr., volto storico del medical drama "Grey's Anatomy", ha annunciato di aver avuto uncancro alla prostata. La diagnosi è arrivata all'inizio dell'anno, ma l'attore ha scelto di parlarne adesso, sottolineando l'importanza della prevenzione, dopo anche anche al suo personaggio Richard Weber è stato diagnosticato un tumore nelle recenti puntate della serie. «È un tipo di notizia che nessuno vorrebbe sentire, ma il cancro alla prostata è una malattia che affligge tutta la mia famiglia», ha raccontato l'attore 73enne all'associazione Black Health Matters. «Mio padre lo ha avuto. Come lui, anche i suoi fratelli. Mi sarei sorpreso se non l'avessi preso anch'io». Ma ha rassicurato i fan: «Fu diagnosticato anche a uno dei miei cugini, ma adesso ha 90 anni ed è ancora vivo.Nessuno, per quanto ne so, ne è morto». La diagnosi è arrivata a gennaio, quando il cancro era ai primissimi stadi.Per questo, nonostante l'attore abbia sviluppatuna forma rara, le cure sono state particolarmente efficaci. Pickens si è sottoposto a una prostatectomia – intervento chirurgico che prevede la rimozione della prostata – e la prevenzione è stata essenziale: «Il mio urologo mi ha detto che l'aver fatto continui esami ha aiutato molto.

Un team di ricercatori del KAIST ha sviluppato una tecnologia all’avanguardia capace di riprogrammare le cellule tumorali, riportandole a uno stato sano anziché distruggerle. Questo approccio innovativo potrebbe cambiare radicalmente il trattamento dei tumori, promettendo terapie più sicure e personalizzate. Rivoluzione nella lotta ai tumori: la riprogrammazione cellulare apre nuovi scenari nella cura del cancro Sommario Introduzione alla scoperta KAIST Il funzionamento della tecnologia di riprogrammazione cellulare Implicazioni cliniche e vantaggi rispetto alle terapie tradizionali Stato della ricerca e prospettive future Sintesi finale Introduzione alla scoperta KAIST Un nuovo paradigma nella cura del cancro Il panorama dell’oncologia potrebbe essere prossimo a un cambiamento epocale grazie a una scoperta realizzata dal team del Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST), sotto la guida del professor Kwang-Hyun Cho. Questa innovazione si basa su un principio rivoluzionario: invece di distruggere le cellule tumorali tramite chemioterapia o radioterapia, la tecnologia punta a riprogrammarle, riportandole a uno stato cellulare sano. Un approccio che si discosta nettamente dalle strategie tradizionali e promette di ridurre sia gli effetti collaterali che la resistenza delle cellule tumorali ai trattamenti. Il funzionamento della tecnologia di riprogrammazione cellulare Dal digital twin alla normalità biologica Il principio cardine della ricerca risiede nella creazione di un modello computazionale, chiamato digital twin, della rete genica delle cellule tumorali. Analizzando migliaia di cellule, gli scienziati hanno individuato alcuni interruttori molecolari chiave (tra cui MYB, HDAC2, FOXA2) che, se disattivati simultaneamente, permettono alle cellule maligne di tornare a un comportamento simile a quello delle cellule sane. Gli esperimenti condotti su linee di colon-cancro (HCT-116, HT-29, CACO-2) e su modelli animali hanno evidenziato che le cellule trattate esprimevano marcatori tipici delle cellule normali, e che i tumori derivati risultavano significativamente più piccoli rispetto ai controlli. Implicazioni cliniche e vantaggi rispetto alle terapie tradizionali Verso terapie più sicure e personalizzate La nuova tecnologia rappresenta una svolta rispetto alle terapie oncologiche convenzionali, che puntano esclusivamente alla distruzione delle cellule malate. Trattamenti come la chemioterapia e la radioterapia, seppur efficaci, spesso colpiscono anche le cellule sane, causando effetti collaterali severi e compromettendo la qualità della vita dei pazienti. Con la riprogrammazione cellulare, l’obiettivo diventa ristabilire la normalità biologica, limitando il danno a tessuti sani e riducendo il rischio di resistenza ai trattamenti. Questo approccio potrebbe inoltre favorire lo sviluppo di terapie più personalizzate, adattate alle specifiche caratteristiche genetiche di ciascun tumore. Stato della ricerca e prospettive future Dalle sperimentazioni di laboratorio alle possibili applicazioni cliniche La ricerca, recentemente pubblicata sulla rivista Advanced Science, si trova ancora in una fase sperimentale. Gli autori sottolineano la necessità di ulteriori studi per valutare la sicurezza a lungo termine, l’efficacia su altri tipi di tumore oltre al colon-cancro e la stabilità delle cellule “ripristinate”. Tuttavia, se i risultati preliminari venissero confermati, questa tecnologia potrebbe davvero aprire la strada a una nuova generazione di terapie oncologiche, più sicure, meno invasive e altamente personalizzate. Il futuro della lotta al cancro potrebbe essere più vicino di quanto immaginiamo. Sintesi finale La riprogrammazione delle cellule tumorali, promossa dal team di ricerca KAIST, rappresenta un’autentica rivoluzione nel campo dell’oncologia. Pur essendo ancora agli inizi, questa tecnologia offre una prospettiva concreta per trattamenti meno aggressivi, più efficaci e su misura per ogni paziente. Il cammino verso la cura definitiva dei tumori è ancora lungo, ma questa scoperta segna un passo fondamentale verso un futuro in cui la normalità cellulare potrà essere ristabilita senza sacrificare la salute globale del paziente.

Estimated reading time: 4 minuti Un team del KAIST ha messo a punto una tecnologia che riconverte le cellule di carcinoma del colon in cellule “normali”, promettendo terapie meno tossiche; risultati ancora preclinici. Un gruppo di ricerca del Korea Advanced Institute of Science and Technology (KAIST) ha descritto una tecnologia che non uccide le cellule tumorali ma ne modifica lo stato molecolare, riportandole a un profilo simile a quello delle cellule normali. La scoperta, pubblicata su Advanced Science, è stata validata su linee cellulari di colon e in modelli animali e rappresenta una nuova direzione nella ricerca oncologica: la reversione del cancro anziché la distruzione. Introduzione: perché questa notizia è rilevante per sanità e medicina Negli ultimi decenni, le terapie oncologiche si sono concentrate sull’eliminazione delle cellule tumorali mediante chirurgia, chemioterapia o radioterapia. La nuova strategia proposta dal team del KAIST punta invece a reimpostare il “programma” genetico delle cellule maligne, con potenziali vantaggi in termini di minore tossicità, terapie personalizzate e ridotto rischio di recidiva. Questa notizia è di particolare interesse per chi segue notizie, attualità e news nel campo della sanità, medicina e salute. Il lavoro del KAIST: metodologia e risultati principali Il gruppo guidato dal prof. Kwang-Hyun Cho ha sviluppato una pipeline computazionale e sperimentale che: crea un “digital twin” del network genico di cellule normali durante la differenziazione; individua fattori di controllo (master regulators) in grado di guidare la cellula verso uno stato non maligno; applica questi fattori alle cellule tumorali di colon per verificarne la reversione sia a livello trascrittomico sia funzionale. Secondo il comunicato KAIST, la regolazione di tre geni chiave (tra cui HDAC2, FOXA2 e MYB) ha ridotto la proliferazione di tre linee cellulari di colon e ha mostrato effetti positivi in modelli murini. I ricercatori hanno inoltre confrontato i profili di espressione di oltre 400 pazienti affetti da carcinoma del colon per validare le somiglianze tra cellule revertite e tessuto normale. «Il fatto che le cellule tumorali possano essere convertite nuovamente in cellule normali è un fenomeno sorprendente», ha dichiarato il prof. Kwang-Hyun Cho, sottolineando l’importanza del metodo sistematico sviluppato dal team. Contesto scientifico e precedenti La nozione che cellule mutate possano tornare a uno stato “normale” non è del tutto nuova: la letteratura scientifica ha esplorato il concetto di cancer reversion e di controllo delle traiettorie di differenziazione cellulare. Studi e review precedenti avevano suggerito che, modificando le reti geniche, sia possibile spostare lo stato cellulare lontano dalla malignità. Il lavoro del KAIST fornisce però una strategia integrata — combinando singola-cell transcriptomica, modellizzazione e verifica sperimentale — con risultanze concrete su colon cancer. Altri gruppi, come ricercatori dello St. Jude Children’s Research Hospital, hanno riportato casi in cui la manipolazione di specifiche proteine ha portato alla reversione di cellule tumorali aggressive in modelli sperimentali, confermando che la strada è esplorata a livello internazionale. Implicazioni cliniche e limiti attuali Potenziali vantaggi: Minore tossicità rispetto a chemioterapia e radioterapia, con meno danni ai tessuti sani. rispetto a chemioterapia e radioterapia, con meno danni ai tessuti sani. Medicina personalizzata : l’approccio può essere adattato alle specifiche traiettorie geniche del paziente. : l’approccio può essere adattato alle specifiche traiettorie geniche del paziente. Riduzione del rischio di recidiva se il microambiente e il sistema immunitario riconoscono e mantengono lo stato non-maligno. Limiti e sfide: È essenzialmente ricerca preclinica : i risultati sono stati ottenuti su linee cellulari e modelli animali; la traduzione clinica richiederà molteplici fasi di validazione e trial clinici controllati. : i risultati sono stati ottenuti su linee cellulari e modelli animali; la traduzione clinica richiederà molteplici fasi di validazione e trial clinici controllati. Rischi regolatori e di sicurezza: intervenire su network genici complessi può avere effetti off-target; sarà necessario dimostrare sicurezza a lungo termine. Redazione NurseTimes Articoli correlati

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IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATETERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE Da quasi due anni laterapia genicaper la forma grave di emofilia A (valoctocogene roxaparvovec) è stata autorizzata in Italia ed è rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale; il nostro Paese è il secondo in Europa (dopo la Germania) ad aver garantito l’accesso ai pazienti a questa innovativa terapia. Nonostante la tempestività regolatoria,ad oggi sono ancora pochi i pazienti che sono stati trattati con questa terapia genica in Italia– forse perché, a differenza di altre terapie geniche sviluppate per malattie rare, non è salvavita. In questi anni, i primi trattamenti sono stati effettuati in Lombardia e la settimana scorsa è stata diffusala notizia del primo paziente trattato nel Lazio. Si chiamaDavid, è un ragazzo di 29 anni e ha ricevuto l’infusione di valoctocogene roxaparvovec presso la U.O.S.D. Malattie Emorragiche e Trombotiche dell’IRCCS Fondazione Policlinico Gemelli di Roma. Leggi tutto... Nel primo trimestre di gravidanza, l’embrione è un piccolo laboratorio in fermento: il cuore comincia a pulsare, le prime cellule nervose si organizzano, gli abbozzi di arti si allungano. Intanto, nel corpo della madre, si forma un organo temporaneo ma vitale: laplacenta, che vive solo per la durata della gravidanza e fa da ponte tra due organismi, nutrendo e proteggendo il feto. Ma proprio per la sua natura effimera,è anche tra gli organi più misteriosi e difficili da studiare, soprattutto nei primi mesi.All'Università di Tecnologia di Sydney, i ricercatori ne hanno creato una versione in miniatura con lastampa 3D,aprendo una finestra preziosa sulle cause di complicanze come la preeclampsia.Lostudioè stato pubblicato a settembre suNature Communications. Leggi tutto... Una nuova risorsa progettata per accelerare la tralazione delle terapie derivate dacellule staminalipluripotenti umane in sperimentazioni cliniche e uso commerciale: il documento “Best Practices for the Development of Pluripotent Stem Cell-Derived Therapies” (Migliori pratiche per lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti) ha lo scopo di affrontare i costi e la complessità intrinseci dello sviluppo di queste terapie. “Lo sviluppo di terapie derivate da cellule staminali pluripotenti indotte è costoso e complesso, quindi si tende ad adottare un approccio globale.Abbiamo quindi ritenuto fondamentale esaminare a livello globale gli standard richiesti e le linee guida normative necessarie e cercare di riunirli in un unico documento completo”,ha commentatoJacqueline Barry, copresidente del Comitato direttivo sulle migliori pratiche e Chief Clinical Officer presso Cell and Gene Therapy Catapult (UK). Leggi tutto... L’occhio è un organo sensoriale composto da tessuti predisposti a funzioni differenti ma il nucleo della visione è composto dai coni e dai bastoncelli, le strutture che convertono il segnale luminoso in un impulso elettrico da trasmettere, attraverso il nervo ottico, al cervello: in questo modo nascono le immagini di quel che vediamo. Perciò, quando questo meccanismo è danneggiato - da una malattia o da una lesione traumatica - le conseguenze possono essere irreversibili.Per la degenerazione maculare legata all’età non esistono attualmente soluzioni efficaci per ripristinare la vista perduta.La novità arriva da un recente articolo pubblicato sulla rivistaNew England Journal of Medicineche illustrale potenzialità di un microchip sperimentale da impiantare sotto la retina, in maniera tale da sostituire i recettori danneggiati e trasmettere così l’impulso elettrico alle cellule del nervo ottico. Leggi tutto... Gli enti regolatori e finanziatori negli Stati Uniti ed Europa stanno promuovendo iniziative ambiziose perfavorire lo sviluppo e l’adozione di sistemi avanzati capaci di testare gli effetti di farmaci e altre sostanze chimiche senza ricorrere all’utilizzo dimodelli animali. La speranza è che la ricerca biomedica possa diventare al tempo stesso piùetica, più sicura e più economica. Mala sfida è complessa e le esigenze possono variare a seconda delle applicazioni,cosicché alcune voci chiedono di affrettare la “transizione” mentre altre ammoniscono che sarebbe rischioso bruciare le tappe. Gli articoli pubblicati recentemente dalle più influenti testate scientifiche fotografano un dibattito polarizzato ma suggeriscono anche una possibile sintesi. Leggi tutto... Un tempo una soluzione in grado di “ridare la vista ai ciechi e tornare a far sentire i sordi” sarebbe stata semplicemente definita un “miracolo” poiché queste menomazioni dei sensi erano considerate insanabili. Ma in questo secolo il progresso scientifico in ambito medico sta facendo balzi da gigante: lo dimostranoi risultati di uno studio clinico in cui laterapia genica, messa a punto per alcune forme di sordità grave, ha permesso a bambini completamente sordi dalla nascita di sentire i suoni del mondo.La terapia sperimentale, ideata per portare all’interno della coclea una copia del gene che codifica per l’otoferlina, aveva già ridato l’udito ad una bambina di 18 mesi(ne avevamo parlatoqui), ora sono stati pubblicati suThe New England Journal of Medicinei risultati deltrattamento di 12 bambini. Leggi tutto... a cura diAnna Meldolesi OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA “Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili” "La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti" Osservatorio Terapie AvanzateQuesto indirizzo email è protetto dagli spambots. È necessario abilitare JavaScript per vederlo. Testata registrata presso il Tribunale di Roma n. 33/2021 – 24 Febbraio Direttrice Responsabile:Ilaria Ciancaleoni Bartoli © Rarelab 2025 R A R EL A BSrlVia di S.Valentino 34, 00197 RomaRegistro Imprese di Roman. P.IVA e C.F. 12694101002 Tutte le informazioni presenti nel sitonon sostituisconoin alcun modo il giudizio di unmedico specialista, l'unico autorizzato ad effettuare una consulenza e ad esprimere un parere medico. 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0 0 (Il testo seguente è tratto integralmente dalla nota stampa inviata all’Agenzia Opinione) – //// Maltempo: allerta arancione in Emilia-Romagna e Liguria. Piogge e temporali al Nord e sulla Toscana. ..

Introduzione La menopausa propriamente detta è il momento dell’interruzione dei cicli mestruali da almeno 12 mesi consecutivi, ed è quindi una diagnosi retrospettiva, ovvero riconosciuta quando sia passato un intero anno senza più cicli e siano state escluse altre cause a spiegare la sospensione. La menopausa è definita precoce quando si verifica prima dei 40 […]

Borse di studio del valore di 12.000 euro per promuovere il diritto allo studio e rafforzare il dialogo tra culture Vai a tutte le notizie Vai a tutte le notizie in UniCal Magazine Per visualizzare il contenuto dalla fonte esterna[[ host ]](link) è richiesto il consenso esplicito. Accetta cookie di[[ host ]]per accedere alla risorsa. Puoi gestire le tue preferenzequio nellacookie policy. Per visualizzare il contenuto dalla fonte esterna[[ host ]](link) è richiesto il consenso esplicito. Accetta cookie di[[ host ]]per accedere alla risorsa. Puoi gestire le tue preferenzequio nellacookie policy. Stati Generali della Sanità Digitale e delle Terapie Digitalidiretta web: 17 novembre, ore 9:45 tutti gli eventi del Campus per accedere alla versione precedente del portale unical.it Candidature entro il 21 novembre 2025 dal 17 al 27 novembre 2025 Gli studenti sono invitati a partecipare rispondendo a un breve questionario entro il 15 novembre 2025 Esami e sedute di laurea saranno riprogrammati, ove possibile sarà disposta l'erogazione online delle lezioni Candidature entro le ore 12:00 del 14 novembre 2025 Domande entro il 21 novembre 2025 Candidature entro il 21 novembre 2025 dal 17 al 27 novembre 2025 Gli studenti sono invitati a partecipare rispondendo a un breve questionario entro il 15 novembre 2025 Esami e sedute di laurea saranno riprogrammati, ove possibile sarà disposta l'erogazione online delle lezioni Candidature entro le ore 12:00 del 14 novembre 2025 Domande entro il 21 novembre 2025 Vai a tutti gli avvisi Questo sito usa cookie essenziali per funzionare correttamente e, se lo desideri, anche per migliorare la tua esperienza. Scegli quali attivare.La modifica avrà effetto dopo aver ricaricato la pagina o averne aperta una nuova.

Il Fondo Assistenza Previdir, iscritto all’Anagrafe dei Fondi Sanitari, rappresenta un importante attore nel panorama italiano dell’assistenza integrativa per le aziende associate. Fondato nel dicembre 1987 come un’associazione senza scopo di lucro, la sua missione prioritaria è la salvaguardia del benessere dei propri iscritti. Attraverso un impegno costante nella progettazione, attuazione e gestione di servizi assistenziali, il Fondo si posiziona come punto di riferimento nel settore dei servizi dell’Assistenza Sanitaria e del Welfare Aziendale. Ogni iniziativa intrapresa rispetta scrupolosamente le leggi vigenti e i regolamenti contrattuali, garantendo la massima trasparenza e la qualità dei servizi erogati.